Open Label Phase 3b Study to Evaluate the Long-Term Efficacy and Safety of Lerodalcibep in Children and Adolescents, 6 to 17 Years of Age, With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia (LIBerate-Kids OLE)

The goal is to assess the long term efficacy (LDL cholesterol reduction) and safety over 3 years of lerodalcibep (Lerochol) SC 300 mg QM administered by auto-injector (AI)/pre-filled pen (PFP) in male and female pediatric patients 6 to 17 years of age, with inherited high cholesterol (HeFH) on a stable diet and maximally tolerated oral LDL C lowering drug therapy such as statins who completed the 24 week placebo controlled base trial.
The main question[s] it aims to answer are:
How effective is Lerochol in maintaining LDL cholesterol reductions over years? How well is it tolerated and are there any safety concerns?
Participants will visit the clinic every month for 3 months and then home dosed with clinic visits every 3 months. They will undergo periodic physical exams, height and weight measurements, answer questions, have blood drawn from a vein in their arm, have blood pressure measurements, EKC heart tests, and receive monthly injections lasting about 5 seconds in their arms or abdomen with an autoinjector.

开始日期2027-01-20

申办/合作机构

LIB Therapeutics LLC

NCT07102511

/ Enrolling by invitation临床3期

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Lerodalcibep in Children and Adolescents, 6 to 17 Years of Age, With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia on Stable Diet and Oral Lipid-Lowering Therapy (LIBerate-Kids)

The goal of this clinical trial is to assess the LDL-Cholesterol reductions at Week 12 and Week 24 with monthly dosing of lerodalcibep (Lerochol) 300 mg administered subcutaneously by auto-injector (AI)/pre-filled pen (PFP) compared to placebo (dummy), in male and female pediatric patients 6 to 17 years of age, with inherited high cholesterol (HeFH) on a stable diet and maximally tolerated oral LDL C lowering drug therapy such as statins.
The main question[s] it aims to answer are:
How effective is Lerochol in reducing LDL cholesterol? How well is it tolerated and are there any safety concerns? Researchers will compare Lerochol to placebo (inert or dummy injection solution).
Participants will visit the clinic every month for months and be asked to fast overnight, but allowed to drink water, before clinic visits. Undergo physical exams, height and weight measurements, answer questions, have blood drawn from a vein in their arm, have blood pressure measurements, EKC heart tests, and receive monthly injections lasting about 5 seconds in their arms or abdomen with an autoinjector.

开始日期2026-07-20

申办/合作机构

LIB Therapeutics LLC

[+1]

NCT06568471

/ Recruiting临床3期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Phase 3 Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of HST101 in Chinese Patients with Hypercholesterolemia

This randomized study is to assess LDL-C reductions at Week 12 with monthly (Q4W [≤31 days]) dosing of HST101 (lerodalcibep) 300 mg administered subcutaneously (SC) compared to placebo in patients with atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) or very-high/high risk for ASCVD including Heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) on a stable diet and oral LDL-C lowering drug therapy, followed by 36-week open-label treatment with subsequent 4-week follow-up for total 52-week long-term safety and efficacy evaluation.

开始日期2024-11-16

申办/合作机构

海森生物医药有限公司

100 项与莱达西贝普相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与莱达西贝普相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与莱达西贝普相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与莱达西贝普相关的文献（医药）

2026-12-01·International journal of cardiology. Cardiovascular risk and prevention

Comment on “Lipoprotein(a) reduction with inclisiran, alirocumab, evolocumab, enlicitide, and lerodalcibep: A systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials”

Letter

作者: Paul, Jeffrin Reneus ; Shridevi, Kotina ; Ratnakar, Parag J ; Gupta, Vatsala ; Gaurav

2026-07-01·DRUGS

Lerodalcibep: First Approval

Review

作者: Zhuang-Yan, Amy ; Blair, Hannah A

Lerodalcibep (lerodalcibep-liga; LEROCHOL^®), a subcutaneously administered third-generation proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) inhibitor, is being developed by LIB Therapeutics for the treatment of hypercholesterolaemia. Lerodalcibep received its first approval on 12 December 2025 in the USA, as an adjunct to diet and exercise, to reduce low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) in adults with hypercholesterolaemia, including heterozygous familial hypercholesterolaemia. Lerodalcibep is in preregistration for hypercholesterolaemia in the EU. Lerodalcibep is administered as a once-monthly subcutaneous injection. This article summarizes the milestones in the development of lerodalcibep leading to this first approval for the treatment of adults with hypercholesterolaemia.

2026-06-01·JAMA Cardiology

Response to PCSK9 Inhibition Based on LDL Receptor Function in Familial Hypercholesterolemia

Article

作者: Scott, Russell ; Basson, Matthys M. De Vries ; Stein, Evan A. ; Kayikcioglu, Meral ; Raal, Frederick J. ; Blom, Dirk J. ; Roth, Mendel ; Fourie, Nyda ; Vest, Jeffrey ; Kallend, David

Importance:

In individuals with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH), it is uncertain whether and to what extent the reduction in low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) with proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) inhibitor therapy is dependent on the residual functional activity of the LDLR gene carrying the pathogenic variant.

Objective:

To evaluate the reduction in LDL-C achieved with PCSK9 inhibition according to FH genotype in a large cohort of patients with HeFH.

Design, Setting, and Participants:

This nonrandomized clinical trial reports on a predefined, pooled subanalysis of participants with HeFH requiring additional lipid-lowering therapy in the open-label worldwide phase 3 study of the PSCK9 inhibitor lerodalcibep. This study included participants randomized to 5 phase 3 studies with the plasma PSCK9 inhibitor lerodalcibep and who participated in the open-label extension study from December 2020 to May 2025. Data were analyzed from March 2025 to February 2026.

Intervention:

All participants received lerodalcibep 300 mg subcutaneously monthly for 72 weeks.

Main Outcome and Measures:

The co–primary efficacy end points were LDL-C reduction at weeks 48 and 72. Secondary and exploratory end points included LDL-C response according to FH genotype and the achievement of currently recommended LDL-C goals.

Results:

Among 703 included participants (mean [range] age, 53.8 [18-80] years; 372 male [52.9%]), 86 (12.2%) were Black, South Asian, or multiracial and 617 (87.8%) were White; 217 participants (72.3%) had atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) or were at very high risk for ASCVD and 195 participants (27.7%) were at high risk for ASCVD. Despite most participants receiving treatment with statins or ezetimibe, the mean (SD) baseline LDL-C was 144.9 (61.9) mg/dL. Mean (SD) reductions in LDL-C associated with lerodalcibep were 50.3% (28.9%) and 50.3% (28.7%) (mean [SD] absolute change, −72.6 [50.5] mg/dL and −71.8 [48.0] mg/dL) at weeks 48 and 72, respectively. Of 740 participants (92.5%) who underwent genetic testing, monogenic FH-causing variants were found in 455 participants (61.5%), including 432 participants (95.7%) with the LDLR pathogenic variant. LDL-C reduction with lerodalcibep was independent of LDLR variant functional activity. More than 70% of participants achieved both a reduction in LDL-C of at least 50% and their ASCVD risk-based LDL-C goal.

Conclusions and Relevance:

These findings suggest that lerodalcibep was associated with significantly and consistently reduced LDL-C in patients with HeFH, with response found to be independent of LDLR function of the pathogenic variant. These findings support that LDL-C reductions in patients with HeFH with PCSK9 inhibition are predominantly mediated by upregulation of the unaffected wild-type LDLR .

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04798430

289

项与莱达西贝普相关的新闻（医药）

2026-10-17

·百奥信康

深度综述 | 2025年美国FDA批准的新药

【导语】尽管FDA经历了动荡的一年，美国FDA在2025年仍批准了46个新药。 2025年，药物开发商从FDA药品评价与研究中心（CDER）共为46个新治疗药物（therapeutic agents）获得上市批准。这一批次使滚动5年平均值略有下降，至每年48个新药（图1，表1）。批准数量仍远高于自1993年以来每年36个新药的历史平均水平。癌症仍是最常见的新药获批治疗领域（图2）：CDER新批准药物中16个（35%）用于肿瘤，高于滚动5年平均值29%。其他最活跃的领域为心脏病学（5个，11%）以及过敏与炎症性疾病（4个，9%）。药物开发商继续推进多样化的治疗模式，其中包括首个基于adnectin（黏连蛋白）的生物疗法。今年亦是激酶抑制剂获批数量最多的一年，约占新批准小分子的三分之一。诺华（Novartis）的remibrutinib（Rhapsido）成为第100个获得FDA批准的激酶抑制剂，彰显此类药物在肿瘤学领域之外的持续拓展。邓迪大学（University of Dundee）的Philip Cohen告诉本刊：“该领域尚未走到尽头。” FDA尚未按监管认定（regulatory designation）类别公布这些新批准的细分数据。FDA生物制品评价与研究中心（CBER）批准了8个重要新产品（表2），其中包括首个来自非营利组织的基因疗法。据波士顿咨询集团（Boston Consulting Group）分析，CDER与CBER新批准产品的平均峰值销售额约为12亿美元，中位数约为6亿美元。然而，2025年对FDA而言是动荡的一年：自唐纳德·特朗普总统任命小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）执掌美国卫生与公众服务部以来，FDA人员配置与政策发生剧烈变化。今年前9个月，FDA的CDER与CBER超过18%的员工被解雇或主动离职。CDER在这一年中先后迎来五位负责人。尽管如此，FDA仍推出了新的审批计划与路径。其启动“局长国家优先券”（Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV）试点计划，旨在将审评时限由通常的10–12个月压缩至2个月。一些FDA员工与监督机构警告称，这项备受争议的计划存在使药物审评政治化、侵蚀监管标准的风险。FDA还提出了一条“合理机制”（plausible mechanism）路径，用于随机试验不可行的情形，包括定制化的N-of-1疗法；并宣布计划逐步取消动物毒性试验。更多变革或将来临：FDA通常要求药物开发商开展两项关键性试验方能获得产品的完全批准，但据报道，该机构正转向将默认要求改为单项关键性试验。图1｜1993年以来的FDA新药批准。历年经FDA CDER批准的新分子实体（NME）与生物制品许可申请（BLA）数量。2025年新批准见表1；由CBER批准的产品（含疫苗与基因疗法）不计入本药物数（见表2）。癌症药物群像（The cancer crowd）癌症继续主导着行业研发管线。尽管肿瘤药物构成了新批准的主体，但在Evaluate看来，它们仅贡献了两个有望年盈利超过20亿美元的“多重重磅炸弹”（multi-blockbuster）级药物。最畅销的新批准产品很可能是默沙东（Merck & Co.）的pembrolizumab皮下注射制剂联合berahyaluronidase alfa（Keytruda Qlex），用于已获批pembrolizumab静脉制剂适应症的各类实体瘤。Pembrolizumab是标志性的PD1抑制剂，2014年首次获批，可“释放”免疫细胞攻击癌细胞；berahyaluronidase alfa则是一种内切糖苷酶，通过暂时分解皮下细胞外基质、改善抗体的渗透与吸收，从而便于抗体注射。数十年来，透明质酸酶一直被药物开发商用作“扩散剂”，但此次是该蛋白工程化变体首次获批，因此默沙东的这一组合计入一项新批准。预计pembrolizumab在2025年将创造约320亿美元收入，成为最畅销的肿瘤药（亦居全部药物销量第三）；Evaluate分析师预计该皮下制剂的峰值销售额将达93亿美元。康方生物（Akeso Biopharma）的PD1阻断剂penpulimab（Penpulimab）获批，使已上市的PD1/PDL1抗体数量进一步增加。2025年还见证了两个新抗体药物偶联物（ADC）的获批——该模式由组织选择性抗体与强效细胞毒药物偶联而成。第一三共（Daiichi Sankyo）TROP2靶向ADC datopotamab deruxtecan（Datroway）获批用于内分泌治疗后的激素受体（HR）阳性、HER2阴性乳腺癌；Evaluate预测该ADC峰值销售额54亿美元（含当年晚些时候在非小细胞肺癌（NSCLC）情境中获批的销售额）。吉利德（Gilead）与Immunomedics的首创TROP2靶向ADC sacituzumab govitecan（Trodelvy）于2020年首次获加速批准，现有望实现14亿美元销售额。 FDA还批准了艾伯维（AbbVie）首创的c-Met靶向ADC telisotuzumab vedotin（Emrelis）；该载荷为微管抑制剂的抗体，获批用于高c-Met蛋白过表达的非鳞状NSCLC。再生元（Regeneron）的linvoseltamab（Lynozyfic）为这一领域增添了新的双特异性T细胞衔接器（T cell engager）：它结合B细胞上的BCMA与T细胞上的CD3，驱动B细胞耗竭以治疗多发性骨髓瘤，是第三个上市的BCMA×CD3双特异性抗体、第10个双特异性T细胞衔接器。在激酶抑制剂方面，FDA罕见地批准了“新型＋新型”组合——即两种此前均为实验性药物联用。Verastem的avutometinib联合defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack）将MEK抑制剂与FAK抑制剂组合，用于KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌；其中defactinib是首个获批的FAK抑制剂（FDA此前已批准多个MEK抑制剂）。FDA将这两种新型激酶抑制剂计为1个新药。Verastem首席科学官Jonathon Pachter告诉本刊：“更多人应对‘新型＋新型’组合持开放态度。” Jazz Pharmaceuticals首创的线粒体酪蛋白水解蛋白酶P（ClpP）激活剂dordaviprone（Modeyso）获加速批准，用于携带H3K27M突变、既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤患者。ClpP可“咀嚼”线粒体蛋白；在该肿瘤中，其激活被认为可诱导整合应激反应、细胞凋亡，并释放可逆转H3K27M促增殖效应的代谢物。表1｜2025年CDER批准的药物药物（商品名）申办方属性/机制适应症 Datopotamab deruxtecan（Datroway）a Daiichi Sankyo 第一三共 TROP2靶向ADC；拓扑异构酶抑制剂载荷 HR阳性、HER2阴性乳腺癌 Treosulfan（Grafapex） Medexus DNA烷化剂癌症造血干细胞移植的预处理方案 Suzetrigine（Journavx） Vertex 福泰 NaV1.8抑制剂急性疼痛 Mirdametinib（Gomekli） SpringWorks / Merck KGaA MEK1/2激酶抑制剂 1型神经纤维瘤病 Vimseltinib（Romvimza） Deciphera / Ono CSF1R激酶抑制剂腱鞘巨细胞瘤 Gepotidacin（Blujepa） GSK 葛兰素史克三氮杂苊烯类细菌II型拓扑异构酶抑制剂单纯性尿路感染 Fitusiran（Qfitlia） Genzyme / Sanofi 赛诺菲抗凝血酶（antithrombin）靶向siRNA A型或B型血友病出血发作 Atrasentan（Vanrafia） Novartis 诺华内皮素受体拮抗剂原发性IgA肾病（IgAN）成人患者蛋白尿 Penpulimab（Penpulimab）a Akeso Biopharma 康方生物 PD1靶向单抗鼻咽癌 Nipocalimab（Imaavy）a Janssen / J&J 强生新生儿Fc受体（FcRn）靶向单抗全身型重症肌无力 Avutometinib＋defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack） Verastem MEK1抑制剂联合FAK激酶抑制剂 KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌 Telisotuzumab vedotin（Emrelis）a AbbVie 艾伯维 c-Met靶向ADC；微管抑制剂载荷高c-Met蛋白过表达的非鳞状NSCLC Acoltremon（Tryptyr） Alcon Labs 爱尔康 TRPM8热感受器激动剂干眼症 Clesrovimab（Enflonsia） Merck & Co. 默沙东 RSV融合蛋白靶向单抗新生儿与婴儿RSV下呼吸道疾病预防 Taletrectinib（Ibtrozi） Nuvation ROS1激酶抑制剂 ROS1阳性NSCLC Garadacimab（Andembry） CSL Behring 活化凝血因子XII（FXIIa）靶向单抗遗传性血管性水肿（HAE）预防 Linvoseltamab（Lynozyfic）a Regeneron 再生元 BCMA×CD3双特异性T细胞衔接器多发性骨髓瘤 Sunvozertinib（Zegfrovy） Dizal Jiangsu 迪哲医药 EGFR激酶抑制剂 EGFR 20外显子插入突变的NSCLC Sebetralstat（Ekterly） KalVista 血浆激肽释放酶抑制剂遗传性血管性水肿急性发作 Delgocitinib（Anzupgo） LEO Pharma 利奥制药 Janus激酶（JAK）抑制剂手部湿疹 Sepiapterin（Sephience） PTC 苯丙氨酸羟化酶激活剂高苯丙氨酸血症 Aceclidine（Vizz） Lenz 胆碱能激动剂老视（presbyopia） Dordaviprone（Modeyso） Chimerix / Jazz ClpP蛋白酶激活剂伴H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤 Zongertinib（Hernexeos） Boehringer Ingelheim 勃林格殷格翰 HER2激酶抑制剂 HER2激活突变的非鳞状NSCLC Brensocatib（Brinsupri） Insmed DPP1抑制剂非囊性纤维化支气管扩张症 Donidalorsen（Dawnzera） Ionis 爱奥尼斯前激肽释放酶（prekallikrein）靶向反义寡核苷酸（ASO）遗传性血管性水肿预防 Rilzabrutinib（Wayrilz） Genzyme / Sanofi 赛诺菲 BTK激酶抑制剂免疫性血小板减少症 Pembrolizumab＋berahyaluronidase alfa（Keytruda Qlex）a Merck & Co. 默沙东 PD1靶向单抗＋用于实现皮下递送的内切糖苷酶已获批pembrolizumab静脉制剂的实体瘤 Elamipretide（Forzinity） Stealth 线粒体心磷脂结合剂 Barth综合征肌力改善 Imlunestrant（Inluriyo） Eli Lilly 礼来选择性雌激素受体降解剂（SERD） ER阳性、HER2阴性、ESR1突变乳腺癌 Paltusotine（Palsonify） Crinetics 生长抑素受体激动剂肢端肥大症 Remibrutinib（Rhapsido） Novartis 诺华 BTK激酶抑制剂自发性（慢性）荨麻疹 Nerandomilast（Jascayd） Boehringer Ingelheim 勃林格殷格翰 PDE4抑制剂特发性肺纤维化（IPF） Elinzanetant（Lynkuet） Bayer Healthcare 拜耳 NK1与NK3受体拮抗剂更年期血管舒缩症状 Doxecitine＋doxribtimine（Kygevvi） UCB 优时比嘧啶核苷类胸苷激酶2（TK2）缺乏症 Ziftomenib（Komzifti） Kura Menin抑制剂伴易感NPM1突变的急性髓系白血病（AML） Plozasiran（Redemplo） Arrowhead ApoC-III靶向siRNA 家族性乳糜微粒血症综合征的甘油三酯控制 Sevabertinib（Hyrnuo） Bayer Healthcare 拜耳 HER2激酶抑制剂 HER2激活突变的非鳞状NSCLC Sibeprenlimab（Voyxact）a Otsuka 大冢 APRIL靶向单抗原发性IgA肾病蛋白尿 Lerodalcibep（Lerochol）a LIB Therapeutics PCSK9靶向adnectin 高胆固醇血症的LDL-C降低 Etripamil（Cardamyst） Milestone 钙通道阻滞剂阵发性室上性心动过速 Zoliflodacin（Nuzolvence） Entasis / Innoviva 螺吡啶三酮类细菌II型拓扑异构酶抑制剂淋病奈瑟菌所致泌尿生殖道淋病 Depemokimab（Exdensur）a GSK 葛兰素史克 IL-5靶向单抗重度哮喘（嗜酸粒细胞表型） Aficamten（Myqorzo） Cytokinetics 心肌肌球蛋白抑制剂梗阻性肥厚型心肌病 Narsoplimab（Yartemlea）a,b Omeros MASP2靶向单抗造血干细胞移植相关血栓性微血管病 Tradipitant（Nereus）b Vanda NK1受体拮抗剂晕动病（运动）诱发呕吐 a生物制品批准。b在《自然综述：药物发现》付印时，FDA尚未将这些批准纳入其批准数据集。ADC：抗体药物偶联物；AML：急性髓系白血病；ASO：反义寡核苷酸；BCMA：B细胞成熟抗原；ClpP：酪蛋白水解蛋白酶P；DPP1：二肽基肽酶1；EGFR：表皮生长因子受体；ER：雌激素受体；HER2：人表皮生长因子受体2；HR：激素受体；IgAN：免疫球蛋白A肾病；LDL-C：低密度脂蛋白胆固醇；mAb：单克隆抗体；MASP2：甘露糖结合凝集素丝氨酸蛋白酶2；NSCLC：非小细胞肺癌；RSV：呼吸道合胞病毒；siRNA：小干扰RNA。图2｜按治疗领域划分的CDER批准。跨多个疾病领域的适应症仅归入一个领域，依据为其上市许可申请由FDA哪个办公室/审评部门审评。首创药物，瞄准重大未满足需求（First-in-class, with big unmet needs）非肿瘤领域的CDER批准同样增加了两个具备首创机制、面向全新疾病适应症的重磅炸弹级“种子选手”。其中，Insmed的brensocatib（Brinsupri）是首个上市的DPP1抑制剂，用于非囊性纤维化支气管扩张症，展示了中性粒细胞靶向药物在炎症性肺病中的潜力。支气管扩张症是一种慢性肺部疾病，表现为黏液分泌过多、持续性咳嗽和气道扩张；美国约有35万–50万患者，在获批前唯一的治疗选择是促进黏液清除的物理疗法以及治疗相关呼吸道感染的抗生素。该疾病与过度活跃的中性粒细胞有关——中性粒细胞是先天免疫细胞，可释放称为中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）的抗菌肽以杀灭入侵病原体。DPP1抑制剂brensocatib可减弱NSP的产生，在解除这些炎症蛋白酶“武装”的同时，保留中性粒细胞的其他效应功能。参与brensocatib临床试验的纽约大学朗格尼健康中心（NYU Langone Health）肺科医师Doreen Addrizzo-Harris告诉本刊：“这是一个充满希望的时刻——能够告诉患者，地平线上将出现真正可能帮到他们的东西。”分析师预测该药峰值销售额可达63亿美元（前提是能在其他中性粒细胞介导疾病中再获批准）；然而12月，由于该药未能减轻鼻腔炎症，公司已终止其在慢性鼻窦炎中的开发。福泰制药（Vertex）的NaV1.8钠通道抑制剂suzetrigine（Journavx）为急性疼痛提供了亟需的非阿片类镇痛选择。自2000年代以来，药物开发商一直致力于抑制NaV钠通道——当时研究发现，该通道的功能获得性突变可致人类持续性疼痛，而功能缺失性突变则可阻断疼痛感知。NaV1.7抑制剂在临床开发中令人失望，但Vertex仍坚持推进相关的NaV1.8通道。福泰研究高级副总裁Paul Negulescu告诉本刊：“这是首个专门设计为‘只影响疼痛’的药物。Suzetrigine是起点，但不是终点——它是这一新类药物迈出的精彩第一步。”分析师预测该药峰值销售额37亿美元，理由是对非成瘾性镇痛药的需求，以及其在慢性疼痛适应症中更广阔的拓展空间。但也存在逆风：suzetrigine是基于在某些术后急性疼痛中不劣于“对乙酰氨基酚＋阿片”复方而获得批准，但其在其他急性疼痛情境中的可比性仍不明确；其价格亦远高于已有数十年历史、可获仿制药的同类药物；且该药在慢性疼痛中的疗效尚待验证。Suzetrigine在痛性糖尿病周围神经病变中的III期研究仍在进行，但该药在腰骶神经根痛（lumbosacral radiculopathy）试验中遭遇失败。此后，Vertex终止了后续NaV1.8抑制剂VX-993治疗急性疼痛的开发——该药在当年晚些时候的II期试验中失败。图3｜按治疗模式（modality）划分的CDER批准。小分子（含长度≤40个氨基酸的肽）与寡核苷酸按新分子实体（NME）获批；蛋白类候选药物则经生物制品许可申请（BLA）获批。左大类：小分子31个（含肽1个、激酶抑制剂10个、其他小分子20个）；寡核苷酸3个（siRNA 2个、反义1个）；蛋白类12个（单抗7个、ADC 2个、双特异性抗体1个、酶1个、adnectin 1个）。成熟靶点，开拓新适应症（Proven targets, new indications）激酶抑制剂继续在炎症与免疫疾病领域攻城略地，其中以BTK抑制剂为先导。BTK抑制剂最初凭借清除恶性B细胞的能力获批用于血液肿瘤，但亦可用于调控这些免疫细胞的活性。今年，赛诺菲（Sanofi）的rilzabrutinib（Wayrilz）首次获批用于免疫性血小板减少症（一种自身免疫性血液病）；诺华的remibrutinib（Rhapsido）获批用于慢性自发性荨麻疹（慢性荨麻疹）。分析师预测remibrutinib峰值销售额21亿美元——该药目前仍在针对多发性硬化、重症肌无力、化脓性汗腺炎和食物过敏进行临床开发；并预计赛诺菲rilzabrutinib峰值销售额为9亿美元。相比之下，FDA拒绝了赛诺菲BTK抑制剂tolebrutinib用于治疗多发性硬化的申请。勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的nerandomilast（Jascayd）成为首个获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的PDE4抑制剂。具有抗炎与免疫调节作用的PDE4抑制剂此前已获批用于其他适应症（包括慢性阻塞性肺病和银屑病）；勃林格殷格翰如今再添IPF这一适应症——IPF是一种影响全球多达360万人的慢性致死性肺病。Nerandomilast优先抑制PDE4B家族成员，以削弱肺部促纤维化过程与炎症。这是10多年来首个上市的IPF新药，此前为2014年FDA批准的勃林格殷格翰多激酶抑制剂nintedanib（Ofev）与抗纤维化药pirfenidone（Esbriet，现由Legacy销售）。一种新模式（A new modality） LIB Therapeutics凭借阻断PCSK9的lerodalcibep，拿下首个adnectin类疗法的批准。Adnectin是以III型纤连蛋白结构域（fibronectin type III domain）构建的生物制剂——该类支架蛋白可促进细胞间相互作用并能结合多种配体。数十年来，研究者一直认为adnectin可充当“抗体模拟物”：对细胞外及细胞表面靶点具有极高选择性，且结构比传统单克隆抗体更小、更简单、更稳定。LIB采用该技术开发了最新的PCSK9阻断剂——PCSK9是已获充分验证的降脂靶点；PCSK9靶向抗体已上市10年，但其市场渗透未及当初厚望，部分原因在于抗体成本，以及与口服仿制药降脂药相比皮下给药不便。LIB希望其lerodalcibep——可自行给药、每月一次皮下注射、室温稳定性延长——能凭便利性取胜。然而，口服小分子PCSK9抑制剂或很快到来：预计默沙东将于4月将其每日一次的enlicitide提交FDA；FDA已授予该药CNPV，有望获快速审评。公司表示，如获批，计划让该药“作为美国民众负担得起的选择而广泛可及”。疾病领域“扎堆”获批（Cluster analysis）与此同时，遗传性血管性水肿（HAE）患者新添三种药物。HAE是一种罕见的遗传性肿胀疾病，由C1抑制剂（一种调控多种丝氨酸蛋白酶活性的蛋白）缺乏或功能障碍所致；C1抑制剂缺失导致补体蛋白酶、血浆激肽释放酶以及凝血蛋白酶因子XIa、XIIa和XIIf活性升高。CSL Behring新获批的预防性抗体garadacimab（Andembry）靶向活化凝血因子XII以预防疾病发作；Ionis的反义寡核苷酸donidalorsen（Dawnzera）靶向前激肽释放酶，同样用于预防发作；相比之下，KalVista的小分子血浆激肽释放酶抑制剂sebetralstat（Ekterly）获批用于急性发作的治疗。不过，这些新药踏入的是一个拥挤的HAE市场，正与作用于病理级联不同节点的既有预防及急性治疗药物同台竞争。有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者也获得两种新疗法。IgAN是一种免疫介导的肾脏疾病，含IgA的免疫复合物在肾脏沉积，导致肾功能进行性丧失并可致肾衰竭。大冢（Otsuka）的sibeprenlimab（Voyxact）是该病首个首创APRIL靶向抗体，通过削弱IgA生成来减少患者蛋白尿；诺华新获批的atrasentan（Vanrafia）为内皮素受体拮抗剂，可降低肾小球压力与炎症。Vera Therapeutics抑制BLyS与APRIL的融合蛋白atacicept亦正在接受FDA对IgAN的审评，决定预计近期作出。非营利组织的基因疗法（Non-profit gene therapy） CBER继续积累更多基因疗法批准，其中包括非营利组织获得的首次批准——Fondazione Telethon ETS的etuvetidigene autotemcel（Waskyra）获批用于治疗Wiskott–Aldrich综合征（WAS）。WAS是一种由WAS基因突变导致血小板形成异常的罕见遗传病；etuvetidigene autotemcel为体外基因疗法，用慢病毒载体将WAS基因序列导入患者来源的造血干细胞，恢复血小板功能。该基因疗法源于2010年非营利机构Fondazione Telethon、圣拉斐尔·泰雷通基因疗法研究所（San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy）与GSK的合作，并显示出持久疗效。当GSK在基因疗法商业化上遇挫时，将实验性etuvetidigene autotemcel授权给Orchard Therapeutics；Orchard又于2022年将其授权给Fondazione Telethon。Fondazione Telethon将与非营利生物技术机构Orphan Therapeutics Accelerator合作，为美国患者提供该基因疗法；双方预计每年在美国用该疗法治疗的患者不足10人，定价谈判仍在进行。基因疗法界正密切关注这一非营利模式将如何演进。曾助力引导该基因疗法走向申报的圣拉斐尔·泰雷通基因疗法研究所临床研究副主任Alessandro Aiuti告诉本刊：“作为学术科学家，我得承认，我低估了把一种药物递交上市并维持在市的负担。” FDA还批准了Abeona Therapeutics的prademagene zamikeracel（Zevaskyn）——首个基于细胞片（cell-sheet）的基因疗法，用于一种严重皮肤病。该药由患者活检取出的皮肤细胞经体外转导携带编码VII型胶原（COL7A1）的基因后，培养成信用卡大小的细胞片，再移植到伤口上；获批用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。DEB是由编码VII型胶原的基因突变引起的罕见遗传性皮肤病，患者皮肤脆弱、易撕裂起疱。2023年，FDA已批准Krystal Biotech可外用、可重复给药的VII型胶原基因疗法beremagene geperpavec（Vyjuvek），可加速DEB患者伤口愈合。 Precigen的zopapogene imadenovec（Papzimeos）是首个用于治疗罕见病毒性疾病——复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）——的免疫疗法。RRP由人乳头瘤病毒（HPV）感染引起，导致气道内非癌性增生；zopapogene imadenovec由装载HPV 6与HPV 11蛋白选定区域基因的非复制型大猩猩腺病毒载体构成，可触发抗HPV的T细胞反应以清除增生。CBER还向两种新的COVID-19疫苗授予完全批准，其中Moderna的mNexspike为下一代mRNA疫苗：与公司早期Spikevax相比，每剂mRNA用量仅为其五分之一，且仅编码刺突蛋白的部分区域；分析师预测其销售额将超过32亿美元。表2｜2025年CBER选定批准生物制品（商品名）申办方属性/机制适应症 Penmenvy（脑膜炎球菌疫苗） GSK 葛兰素史克 A、B、C、W、Y群脑膜炎球菌疫苗针对脑膜炎奈瑟菌A、B、C、W、Y血清群的主动免疫 Vimkunya（基孔肯雅疫苗） Bavarian Nordic 重组基孔肯雅疫苗预防由基孔肯雅病毒引起的疾病 Revakinagenetaroretcel（Encelto） Neurotech 同种异体封装细胞基因疗法；经修饰表达rhCNTF的视网膜色素上皮细胞特发性黄斑毛细血管扩张症2型 Prademagene zamikeracel（Zevaskyn） Abeona 自体细胞片基因疗法；以逆转录病毒载体修饰患者皮肤细胞以表达COL7A1 隐性营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）伤口 Nuvaxovid（COVID-19疫苗） Novavax 含佐剂COVID-19疫苗预防COVID-19的主动免疫 mNexspike（COVID-19疫苗） Moderna mRNA COVID-19疫苗预防COVID-19的主动免疫 Zopapogene imadenovec（Papzimeos） Precigen 免疫疗法；编码HPV 6与HPV 11蛋白选定区域的非复制型大猩猩腺病毒载体复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP） Etuvetidigene autotemcel（Waskyra） Fondazione Telethon ETS 自体造血干细胞基因疗法；慢病毒载体携带WAS转基因 Wiskott–Aldrich综合征 HPV：人乳头瘤病毒。拒绝信走向透明（Rejection letter transparency）在FDA的另一项政策变化中，该机构开始公布经部分涂黑的拒签药物“完整回复函”（complete response letters, CRL）。截至12月31日，其列出了2025年被拒的43项申请，涵盖新药（表3）、补充申请、仿制药以及递交至CDER或CBER的生物类似药。Scholar Rock就其抗promyostatin（抑肌素）抗体apitegromab收到CRL——该“增肌”抗体由其开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA），此次被拒缘于第三方灌装–完成（fill–finish）设施的问题；公司计划在制造问题解决后重新递交。再生元就其odronextamab（用于滤泡性淋巴瘤的CD20×CD3双特异性抗体）第二次收到CRL，此次拒绝同样部分源于同一家灌装–完成设施的问题。 Stealth Bio于5月就其elamipretide（治疗Barth综合征的线粒体心磷脂结合剂）收到CRL；FDA当时表示，所递交申报资料未显示足以支持完全批准或加速批准的有效性证据。数月后，Stealth基于另一替代终点重新递交新申报资料，最终获批。FDA还拒绝了Replimune的vusolimogene oderparepvec——它本可成为自2015年安进（Amgen）talimogene laherparepvec（Imlygic）获批以来首个上市的全新溶瘤病毒。vusolimogene oderparepvec联合PD1阻断剂nivolumab治疗黑色素瘤的试验显示，缓解率数值上高于历史对照；但FDA的CRL指出，该试验患者群体的异质性使这些结果无法解读，且试验未将治疗性病毒的效应与PD1阻断剂的效应相分离。Replimune此后已重新递交vusolimogene oderparepvec的上市申请，决定预计近期作出。表3｜2025年选定被拒药物药物申办方属性/机制适应症 Tabelecleucel Atara 同种异体抗EBV感染细胞的T细胞疗法 EBV阳性移植后淋巴增生性疾病 Bentracimab SFJ 替格瑞洛（ticagrelor）靶向单抗抗凝逆转 Elamipretidea Stealth 线粒体心磷脂结合剂 Barth综合征 Rebisufligene etisparvovec Ultragenyx 体内基因疗法；AAV9载体携带SGSH转基因 A型Sanfilippo综合征 Vusolimogene oderparepvec Replimune 溶瘤病毒；基因工程改造的HSV-1 黑色素瘤 Odronextamab Regeneron 再生元 CD20×CD3双特异性抗体滤泡性淋巴瘤 Vatiquinone PTC 15-脂氧合酶抑制剂弗里德赖希共济失调 Apitegromab Scholar Rock Promyostatin（抑肌素）靶向单抗脊髓性肌萎缩症 Troriluzole Biohaven 谷氨酸调节剂脊髓小脑性共济失调 Tolebrutinib Sanofi 赛诺菲 BTK抑制剂多发性硬化 Relacorilant Corcept 糖皮质激素受体拮抗剂库欣综合征 a当年晚些时候获批。EBV：EB病毒；mAb：单克隆抗体。新的一年（A new year）多个新药有望在2026年获得首次批准（表4）。Arvinas与辉瑞（Pfizer）的雌激素受体（ER）靶向药物vepdegestrant，可能成为首个获得FDA批准的靶向蛋白降解剂（targeted-protein degrader）。FDA已批准多个选择性雌激素受体降解剂（SERD）——它们通过诱导ER构象改变驱动其降解；vepdegestrant则是一种“双臂”小分子PROTAC：一臂结合受体，另一臂结合蛋白酶体机器的一个组分以诱导降解。然而，该药在试验中始终难以与已获批及在研SERD形成差异化，Arvinas与辉瑞正寻求将这一“首创模态”药物对外授权（out-license）。但若获批，vepdegestrant仍将验证靶向降解剂路线；开发商预期该模态及相关的分子胶（molecular glue）降解剂，有望解锁原本“不可成药”的靶点。 Denali Therapeutics预计其tividenofusp alfa将获得批准——这是一种用于亨特综合征（Hunter syndrome）的酶替代疗法。武田（Takeda）的idursulfase（Elaprase，艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代疗法）自2006年起获批用于该病，但其入脑能力差，无法改善疾病相关神经系统症状；tividenofusp alfa由IDS蛋白与可结合转铁蛋白受体的Fc片段融合而成，可将生物制剂“摆渡”入中枢神经系统。Regenxbio亦可能凭其clemidsogene lanparvovec获批——这是一种直接注射入中枢神经系统的基因疗法，用于亨特综合征。表4｜2026年值得关注的选定批准药物申办方属性/机制适应症预计时点 Clemidsogene lanparvovec Regenxbio 基因疗法，AAV9载体携带IDS转基因亨特综合征 2月 Orforgliprona Eli Lilly 礼来小分子口服GLP-1受体激动剂肥胖 3月？ Tividenofusp alfa Denali 酶替代疗法：IDS融合至血脑屏障（BBB）穿梭体亨特综合征 4月 Vusolimogene oderparepvecb Replimune 溶瘤病毒癌症 4月 Vepdegestrant Arvinas / Pfizer 雌激素受体降解型PROTAC 癌症 6月 Enlicitidea Merck & Co. 默沙东小分子口服PCSK9抑制剂降脂 2026年上半年？ Camizestrantb AstraZeneca 阿斯利康选择性雌激素受体降解剂癌症 2026年上半年 Gedatolisibb Celcuity 双靶点pan-PI3K与mTOR1/2抑制剂癌症 2026年 Ataciceptb Vera Therapeutics TACI-Fc融合蛋白，抑制BLyS与APRIL IgA肾病 2026年 Denecimig Novo Nordisk 诺和诺德因子IXa×因子X双特异性抗体 A型血友病 2026年 CagriSema Novo Nordisk 诺和诺德 GLP-1与胰淀素（amylin）类似物体重管理 2026年 a新启动的“局长国家优先券”（CNPV）获得者。b突破性疗法（breakthrough）认定获得者。AAV：腺相关病毒；BBB：血脑屏障。编译说明：原文发表于Nature Reviews Drug Discovery. 2026, 25, 81-87. DOI: 10.1038/d41573-026-00001-z。 ✦ 关于我们江苏百奥信康医药科技有限公司是一家以新药研发驱动制药全产业链发展的高科技创新型医药企业，也是国家高新技术企业、江苏省专精特新企业。百奥信康聚焦改良型新药，已构建纳米胶束、人工智能及转录组大数据两大核心技术平台。百奥信康以研发自我持有的改良型新药为主业，同时为国内外客户提供改良型新药研发服务。百奥信康致力于做中国最成功的改良型新药！版权及免责声明「百奥信康」公众号推送的内容来源于原创或根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。媒体或机构如需转载，请完整注明：（1）本文转载自百奥信康公众号（ID: BioScenePharma）；（2）作者栏请填写：百奥信康；（3）插入百奥信康公众号链接。本公众号的目的在于分享行业相关知识、传递最新医药资讯。如有侵权，请在留言栏及时告知，我们将及时删除相关信息。本公众号推送的文章中的观点不代表百奥信康的立场，也不是治疗方案的推荐。如需获得诊断或治疗方面的指导，请前往正规医院就诊。

基因疗法疫苗高管变更上市批准

2026-10-09

·程序员学量化

云顶新耀(01952.HK)：半年净利首次转正、康桥减持12.83%——拐点还是陷阱？

云顶新耀（01952.HK）十维投资体检报告半年净利首次转正、康桥减持12.83%——云顶新耀是拐点还是陷阱？ 🔴📌 报告速览报告日期：2026年10月9日综合评级：🟡 4.0 / 5.0 偏多（综合十维度打分，非本报告投资建议）机构一致预期目标价区间：HK$40 - 56（高盛 50-56 / 中金 50-55 / 中信 48 / 招银 52 / 花旗 51 / 美银 49 / 摩根士丹利 40-45）十维评分：宏观 4.0 / 行业 4.5 / 财务 4.5 / 估值 3.5 / 技术 3.0 / 资金 3.5 / 股东 4.0 / 消息 4.5 / 风险 3.0 / 报告 4.0 云顶新耀是当前港股18A板块中少数同时满足"商业化兑现 + BD 出海 + 自研平台"三重要素的龙头标的。2026 上半年首次在 Non-IFRS 层面实现半年盈利，毛利率（剔除非现金）73.7%，核心品种耐赋康®半年销售 8.89 亿元（同比 +94%）。公司当前处于三个客观现象的并行阶段：业绩首次 Non-IFRS 半年盈利、BD 出海（EVER001 授权总值 11.4 亿美元，首付款净赚约 8 倍）、自研 mRNA 平台（EVM16/EVM14）进入临床。叠加市场两重博弈：大股东康桥资本 2026 年两次累计减持 12.83%（共套现约 15 亿港元）压制估值修复；耐赋康® 纳入医保后"以价换量"的兑现速度尚需 Q3-Q4 季度数据验证。 🔴01 / 宏观维度（Macro）1.1 全球宏观环境指标现状对云顶新耀影响美联储利率周期 2026 年 Q4 预计再降息 25-50bp 利好 Biotech 估值修复（贴现率下行）中美关系临床数据出境豁免延期至 2027 年利好 EVM16 等 mRNA 管线全球开发人民币兑港元 ~1.13（稳定区间）出口业务（Velsipity 海外里程碑）汇率敞口中性1.2 中国宏观环境行业最重要的两个宏观变量：一、创新药出海政策强力护航：2026 年 Q1 国产创新药对外授权交易总额突破 600 亿美元（接近 2025 年全年的 50%），全行业从"License-in"主导转向"License-out + 自研"双轮驱动。云顶新耀是这一趋势的典型代表——EVER001 一买一卖，首付款净赚约 8 倍。二、医保支付端结构性扩张：2026 年医保目录谈判对罕见病药物（如耐赋康® / IgA 肾病）给予单独的"以价换量"通道，让企业能保持 80%+ 毛利率。这是耐赋康® 破 14 亿销售的宏观基础。宏观评级：🟢 正向——降息周期 + 出海政策 + 罕见病支付通道三因素叠加，对创新药板块整体偏暖。 🔴02 / 行业维度（Industry）2.1 行业地位：港股 Biotech "双稀缺"龙头维度云顶新耀位置同业对比已商业化创新药数量 4 个（Nefecon / VELSIPITY / XERAVA / Zetarum biosimilar 组合）少于百济神州（10+），多于多数 Biotech 18A 摘 B（去"-"摘标） ✅ 已摘 B（2025 年 4 月获批）同业罕有（少数 Biotech 才达此条件） BD 走出去能力 ✅ EVER001 总授权 11.4 亿 USD 行业前 10% 自研平台 mRNA（EVM16 / EVM14）行业 Top 5 商业化团队规模肾科 190 人目标 1000 家中等偏大2.2 三大赛道行业景气度赛道市场空间增速云顶卡位IgA 肾病（中国） 100-150 亿元 +20% 全球首款 Nefecon® 独占mRNA 个性化肿瘤疫苗全球 500 亿美元 +50% EVM16 已进入临床炎症性肠病（UC / CD）中国 150 亿元 +15% VELSIPITY® 已商业化2.3 竞品对比（核心赛道 IgA 肾病）药物厂商进展与 Nefecon® 竞争 Nefecon® 云顶新耀已医保唯一对因治疗药物 Filspari Travere 中国未上市间接竞争（适应症重叠） Telitacicept 荣昌生物 IgA 早期临床 2-3 年差距 Atacicept 默沙东全球 III 期 3-4 年差距结论：云顶新耀在核心赛道至少还有 2-3 年的"独占期"。竞品追赶需要时间和临床数据沉淀，短期内难以撼动 Nefecon® 的市场地位。行业评级：🟢 正向（强） 🔴03 / 财务维度（Financial）3.1 历史财务回顾年度营收（亿元） YoY Non-IFRS 净利 IFRS 净利毛利率 2022A 0.13 - -15.3 -20.3 - 2023A 1.30 +900% -8.5 -8.8 53% 2024A 7.05 +442% -1.21 -8.49 67%2025A17.07+142%+1.87 -3.7972%1H 202611.48+157%+0.97 -0.13（收窄 98%）73.7%3.2 2026 H1 关键看点收入拆解（1H 2026 / 11.48 亿元）：业务线收入区间（亿元）占比同比耐赋康® ~8.89 77% +94% VELSIPITY®（UC） ~0.2-0.5 4% 2026/3/9 大陆上市 XERAVA®（依拉环素） ~0.5-1 5-8% 医院端海森 CSO 服务 ~1.45 13% 贡献 0.28 亿利润其他（含 LNZ100 临床里程碑） ~0.6-1.0 5-8% - 核心财务指标（1H 2026）： - 毛利率（剔除非现金）：73.7% - 销售费用占收入比：~64% → ~8%（下降 56pp，规模效应爆发） - 现金（含等价物）：18.59 亿元 - 6-7 月再获：配股 15.53 亿港币（约 14 亿）+ EVER001 首付款 1.125 亿美元（约 7.7 亿）= 总现金约 40 亿人民币3.3 2026 全年预测（基于 H1 实际 + 管理层指引）项目 1H 2026A 2H 2026E 全年 2026E 备注耐赋康® 8.89 15-1724-26 管理层目标，H2 医保以价换量 VELSIPITY® 0.5 1.5-2.5 2-3 加速放量 XERAVA® 0.8 1.0-1.5 2-2.5 增长平稳海森 CSO 1.45 1.5-2.0 3-3.5 全年并表 BD 首付款 0 7.7+ 7.7+ EVER001 7 月已到账其他 0.5 0.5-1 1-1.5 含 LNZ100 里程碑合计 11.48 27-3130-34 中性预计 30 亿 Non-IFRS 净利预测：H1 9723 万 + H2 1.2-1.5 亿 = 全年 2.2-2.5 亿（同比 +18-34%）。财务评级：🟢 正向（强）主要亮点： - 首次半年盈利是历史性拐点（Biotech 的"成人礼"） - 现金充裕（40 亿）+ 营运资金完全支持未来 3 年无需再融资 - 毛利率达到 Big Pharma 水平（73.7% > 跨国药企均值 65%） - IFRS 亏损收窄 98%，反映会计层面的代价（股权激励、资产摊销）在减少主要隐忧： - 销售费用占比仍然较高（~64%），与抗肿瘤药类似 - 现金消耗可能反弹：H1 经营现金流仍为负（-2.73 亿），主因研发投入持续 + 渠道建设开支 🔴04 / 估值维度（Valuation）4.1 多方法估值汇总方法计算每股价值PS 估值（2027E） 30 亿 × 4.5x ÷ 3.85 亿股 = 静态市值 35-45 港元 EV/Sales（2026E） 30 亿 × 5x = 静态市值 42-50 港元Non-IFRS PE（2027E）净利 5 亿 × 30x = 静态市值48-56 港元 DCF 保守（永续增长 3%，WACC 10%） ~150 亿元 39 港元当前股价 ≈40 港元当前 52 周低位 18.50 港元 35x 低位 52 周高位 49.5 港元当前距高位约 19% 回撤4.2 当前估值位置（截至 10 月初）估值倍数当前值历史中位行业平均 P/S（TTM） ~7-8 5 4（恒生医药） P/S（2026E） ~5 5 4 EV/Sales（TTM） ~6-7 4 3-4 Non-IFRS P/E ~50-60 35 30-40 P/B ~3 2.5 2估值评级：🟡 中性偏弱——单纯静态估值偏贵，但考虑未来 BD 现金流入 + Non-IFRS 净利复合增长 30%+，前瞻估值（2027E PE 30x）仍处于估值合理区间。 4.3 估值催化剂催化事件影响幅度耐赋康® Q3 销售兑现预期低端（>5 亿） +15-20% EVER001 里程碑触发（如 IDMC 中期分析阳性） +10-15% EVM16 第一例疗效数据 IIT Ib 期读出（Q4） +20% LNZ100（中国获批降脂药）2027 +15-25% 港股通新增 ETF 纳入 +5-10% 🔴05 / 技术维度（Technical）5.1 股价走势复盘（2026 年）时间事件股价 2026/1 全年高盛报告调增 30 港元 → 2026/6/2 EVER001 BD 首付款 1.125 亿美元 +120%（两周）→ 47 港元 2026/7 康桥资本大宗减持 7.63% 套现 10 亿高位震荡 → 回落 2026/8/20 Moderna III 期 mRNA → 云顶跟涨 +89% 盘中至 45 港元 2026/9/10 主席吴以芳增持 28.71 港元 28-30 港元 2026/9/16 港股 Biotech 板块回调，南向出逃 3 万股 -10% → 25-26 港元 2026/10/8VELSIPITY® 亚洲 III 期数据登顶刊反弹5.2 技术面分析指标当前中期信号 50 日均线 ~32 港元上方压力 200 日均线 ~28 港元下方支撑 RSI（14 日） 50-55 中性成交量（10 日均） 1.5-2 亿港元正常 52 周振幅 18.5 - 49.5 港元（165% 振幅）高波动性生物医药股5.3 关键支撑 / 阻力位 - 强支撑：25-27 港元（多重叠加：1）主席增持价；2）200 日线；3）Q3 业绩验证底部） - 中支撑：21-22 港元（52 周新低回测） - 强阻力：45-47 港元（Moderna III 期高点 + EVER001 BD 高点） - 关键阻力：50 港元（前高 + 双顶颈线）技术评级：🟡 中性——短期处于"超跌反弹修复期"，中期多空平衡。 🔴06 / 资金维度（Capital Flow）6.1 港股通南向资金时间港股通持股比例备注 2025 年初 8-10% 跨境基金持续建仓 2026/8 月底20%+ 南向持有创新药 ETF 持续纳入 2026/9/16 20%+ 单日净卖出 3 万股（短期出逃）当前 ~20-22% 高位平台南向持仓 20%+ 意味着该股已成为港股创新药 ETF 的核心标的，减少了"被边缘化"风险，但同时也带来"板块回调时的同向波动"风险（已在 9 月 16 日表现验证）。6.2 大股东近期动作（关键）康桥资本（绝对控股股东，IPO 前 62.48%）：时间事件影响 2026/1 减持 1710 万股（占股本 5.2%）套现约 5 亿港元 2026/6 大宗减持 7.63% 套现 10 亿港元 2026/9 主席吴以芳反向增持 2 万股 @ 28.71 港元控股集团双向博弈 - 康桥资本 2025 年从生物医药投资期进入"收获期" → 连续减持合乎常理 - 关键看：未来 12 个月康桥是否还有"大宗减持"计划——这是股价的最大不确定性6.3 关键股东结构（粗略）股东持股比例（估）性质 C-Bridge Capital（康桥系）约 20-25%（IPO 后稀释 + 减持）控股股东傅唯关键少数创始人 / 系内高管高盛集团（投行 / 资管） ~3-5% 战略伙伴 TPG / Janchor / BlackRock 各 ~1-3% 长期机构港股通南向 ~20% ETF 被动公众散户 ~45% 流动性主体6.4 配股与再融资 - 2026 年 6 月配股：15.53 亿港币（净额约 14 亿元人民币） - 用途：全球扩张、研发、自研平台建设 - 配股价相对市价打折（推测约 8-12%）资金评级：🟡 中性——流动性充分，但大股东套现周期构成估值天花板。 🔴07 / 股东维度（Shareholders）7.1 治理层角色姓名背景关键事件董事会主席吴以芳原再鼎医药高管 9 月 10 日增持 2 万股 @ 28.71 港元 CEO 罗永庆原三生制药等 2025 年报沟通会表示"冲 Best-in-Disease" 首席医学官 Michael K. Yu 跨国药企 20+ 年 2025 年加盟 mRNA 研发负责人 Lakshmi Srinivasan PhD 原 Moderna / Alnylam 2026 年加入重要人事 Hali Bendeck mRNA 专家 2026 年加入7.2 董事会变动（潜在催化） - 2025 年 Q3-2026 年 Q1：新增独立董事 2 人（含海外 Big Pharma 前高管） - 2026 年 Q3：可能宣布聘任国际 CRO（前 Roche / Genentech）要员 → 加强海外 BD7.3 股东结构变化（12 个月） - IPO 时（2021）：机构占比 ~70% - 当前（2026）：机构占比 ~30%（含南向 ~20%）+ 大股东 ~25% + 公众散户 ~45% - 12 个月机构净流入：+~12 亿港币（主要来自南向 ETF） - 机构持仓变化：中金 / 招银近期覆盖增加，ESG 基金首次纳入股东评级：🟢 正向（治理水平稳定，控股股东减持节奏可控） 🔴08 / 消息维度（News & Catalysts）8.1 近期（过去 30 天）重要新闻日期事件市场反应2026/10/9VELSIPITY® 亚洲 III 期 ENLIGHT UC 研究数据登顶刊预计 +3-5% 2026/9/24 港股通纳入云顶新耀为深港通高端医药 ETF 权重 +1-2% 2026/9/10 主席吴以芳以 28.71 港元增持 2 万股信心传递 2026/9/02 高盛发布中国生物医药深度报告，调增云顶新耀评级 +2-4% 2026/8/20Moderna 个性化 mRNA 肿瘤疫苗 III 期临床成功，云顶跟涨 89% +89%（盘中） 2026/8/15 中报业绩公布（11.48 亿 / +157%）已兑现 2026/8/4 NMPA 批准耐赋康® 扩产补充申请产能无忧 2026/6/2EVER001 授权 Travere，总值 11.425 亿 USD +120%（两周）8.2 关键临近催化时间事件重要度概率2026/10 月下旬-11 月Q3 2026 业绩预告 ⭐⭐⭐⭐⭐ 高 2026/Q4 EVM16 首次人体临床数据读出 ⭐⭐⭐⭐ 中 2026/Q4 EVM14 I 期临床启动 ⭐⭐⭐ 高 2026/Q4-Q1 2027CARDAMYST（依洛尤单抗）获 NMPA 批准 ⭐⭐⭐⭐ 高 2027/H1LNZ100（Lerochol 降脂药）获 NMPA 批准 ⭐⭐⭐⭐ 中 2027 EVER001 触发首次里程碑款（待触发条件） ⭐⭐⭐⭐ 中 2028 MT1013 预计获批 ⭐⭐⭐ 中8.3 自研 mRNA 平台亮点云顶新耀 2026 年引进 mRNA 领域资深团队（原 Moderna / Alnylam 背景的 Lakshmi Srinivasan、Hali Bendeck 等），自研平台从 Licese-in 主导升级为"License-in + 自研双轮"： - EVM16：个性化肿瘤疫苗，已进入 IIT Ib 期临床，Q4 2026 首次人体数据读出（行业关注度最高的近端催化） - EVM14：mRNA 罕见病方向，Q4 2026 启动 I 期临床 - 平台战略：参考 Moderna 路径（2026/8/20 Moderna III 期临床成功带动板块 +89%），云顶 EVM16 一旦数据 read out，估值参照系显著上修8.4 ESG 与社会责任 - 已加入 UNGC（联合国全球契约） - 2026 年发布首份 ESG 报告（基于 HKEX 上市规则附录 27） - 药品可及性：耐赋康® 纳入医保后已覆盖全部省份消息评级：🟢 强正向（催化密集，特别在 Q4 密集兑现期） 🔴09 / 风险维度（Risk）9.1 主要风险清单风险类别风险描述严重度概率缓释大股东再减持康桥资本 2026 年内已减持 12.83% 🔴 严重中高大股东博弈耐赋康® 销售不达预期 H2 医保以价换量效果可能延迟 🟠 中中 H1 已完成 77% 目标 EVER001-BD 里程碑未达成 11.4 亿 USD 里程碑有触发条件 🟡 中低低海外研发按计划 mRNA 平台失利 EVM16 / EVM14 临床数据未达预期 🟠 中中已读出早期安全性港股 Biotech 板块系统性回调 9 月已示范，跌 10% 🟠 中中高行业 β 风险销售团队扩编拖累毛利率肾科目标 1000 家医院覆盖 🟡 低中已 190 人团队汇率风险（USD 对 CNY） EVER001 首付款 1.125 亿 USD 🟡 低中自然对冲港股流动性风险港股通持股 20%+ 但成交仍以机构为主 🟡 低低流动性可控会计调节争议 Non-IFRS vs IFRS 差异（H1 差 1.1 亿） 🟡 低低持续披露 CDE 审评政策变动罕见病药物审批通道可能调整 🟡 低低监管层支持风险评级：🟠 中等（但部分风险高概率发生）关键风险点： 1. 康桥减持：未来 6 个月密切关注是否还有大宗减持公告 2. 耐赋康® Q3 单季销售兑现：全年 24-26 亿目标需要 Q3+Q4 至少 16-18 亿，即单季 8-10 亿。这是最关键的近端验证指标。 🔴10 / 报告维度（Analyst Coverage）10.1 主流券商覆盖以下为机构一致预期，仅供参考：券商评级（最新）目标价（港元）备注高盛BUY（调增） 50-56 8 月深度报告，看好抗感染 / 肾病 / 自免中金公司 OUTPERFORM 50-55 看 2026-Q4 营收兑现中信证券 BUY 48 BD 出海逻辑摩根士丹利 EQUAL-WEIGHT 40-45 等待 Q3 数据招银国际 BUY 52 BD pipeline 估值花旗 BUY 51 License-out 受益美银 BUY 49 自研 mRNA 催化机构一致预期目标价区间：~50 港元最高目标：56 港元（高盛）最低目标：40 港元（摩根士丹利）10.2 主要卖方逻辑共识逻辑： 1. License-out 出海是 2-3 年中国 Biotech 最确定主线 → 云顶跑赢同业 2. 耐赋康® 独占 2-3 年，且有 50 亿元峰值潜力 3. 自研 mRNA 打开第二曲线（EVM16 / EVM14）分歧点： - 摩根士丹利相对谨慎：耐赋康® 在 2027 年可能面临首个国产 Me-too 竞品冲击 - 高盛最乐观：BD pipeline 的里程碑潜在净现值（NPV）还有 30%+ 的上行空间10.3 综合评级 - 多数券商：BUY（80%） - 少数券商：HOLD / WATCH（20%，主要为外资大行） - 卖方一致预期（2026E）：营收 30-34 亿元 / Non-IFRS 净利 2-3 亿元报告评级：🟢 正向 🔴综合评估矩阵维度评级评分（5 分制）宏观 🟢 正向 4.0 行业 🟢 强正向 4.5 财务 🟢 正向（强） 4.5 估值 🟡 中性偏弱 3.5 技术 🟡 中性 3.0 资金 🟡 中性 3.5 股东 🟢 正向 4.0 消息 🟢 强正向 4.5 风险 🟠 中等 3.0 报告 🟢 正向 4.0综合🟢 正向3.95 ≈ 4.0 偏多机构一致预期目标价区间参考：HK$40 - 56（基于 2027E PS 4.5x / Non-IFRS PE 30x 综合，机构共识，非本报告建议）关键观察点（仅作风险信号提示，不构成操作建议）指标触发条件关注度港股通持股比例 >25% 或 <15% 高康桥资本大宗减持季度公告确认极高 Q3 2026 业绩预告同比增速 <+120% 极高 EVM16 临床数据 Q4 读出高 VELSIPITY® 月度销售 <3000 万 / 月中美联储降息节奏 50bp+ 中中美临床数据出境延期变化中 🔴附录：核心数据卡片项数据总股本约 3.85 亿股上市时间 2020 年 10 月（港股 18A）当前股价 ~40 港元市值 ~154 亿港元（140 亿人民币）实际控制人 C-Bridge Capital（康桥系）主营业务 License-in 创新药 + Nefecon® + VELSIPITY® + 自研 mRNA 主营市场中国大陆 + 东南亚主要办公地上海 + 新加坡现金 ~40 亿元人民币主要管线 4 个商业化 + 6 个临床 + 10 个临床前 🔴 免责声明：本报告仅作研究参考，不构成任何投资建议。云顶新耀（01952.HK）为高波动性港股创新药，Q3-Q4 业绩波动可能造成股价大幅波动；大股东减持、医保谈判、临床数据等关键事件均可能改变投资逻辑。投资者应根据自身风险承受能力独立决策。 🔴 ⚡ 欢迎讨论，转发扩散 ⚡ 云顶新耀的"业绩拐点 + BD 出海 + 自研 mRNA"三要素，是港股 18A 板块中少见的完整故事；康桥减持与 Q3 业绩兑现是核心不确定性。对这只"4.0 / 5.0 偏多"评分的标的，你怎么看？欢迎评论区交流 👇

2026-10-01

·临床试验时事评论

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总 FDA · NMPA（中国）· EMA（欧盟）· PMDA（日本）—— 含靶点/作用机制与适应症统计区间：2026-07-01 至 2026-09-30　|　编制日期：2026-10-01　|　口径：新分子实体（NME）/新生物制品首次上市 + 重要新增适应症口径说明：① FDA 数据以 CDER《Drugs@FDA》月度原研 NDA/BLA 批准报告 + CBER 2026 年 BLA 批准清单为准，标注 Type 1 = 新分子实体、Type 5 = 新处方/新厂家、Type 4 = 新复方；② 中国以国家药监局《创新药品名录》1 类创新药批准公告为准，日期为官网公告日（较证书日可能晚 1–3 天）；③ EMA 分列 CHMP 积极意见与欧盟委员会（EC）正式上市许可，两者通常相隔 1–2 个月；④ 日本以 PMDA/KEGG 新活性成分批准清单为准，日本 7 月无新活性成分批准。一、美国 FDA（CDER + CBER）2026 Q3A. 7 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-07Trutaknaatacicept-vymj Vera Therapeutics TACI-Fc 融合蛋白，同时阻断 BLyS/BAFF 与 APRIL 成人原发性 IgA 肾病（IgAN），降低蛋白尿新生物制品优先审评 07-09Sarclisa Escenaisatuximab-irfc Sanofi 抗 CD38 溶细胞性单抗（皮下注射剂型）多发性骨髓瘤（覆盖原静脉剂型全部适应症）新剂型 BLA 07-10Zyogreenindocyanine green ProvePharm 吲哚菁绿荧光显影剂血管/组织灌注荧光显像（新剂型）Type 3 07-14Revtorpykgedatolisib Celcuity 多靶点 PI3K/AKT/mTOR 通路抑制剂（PI3Kα/γ/δ + mTOR） HR+/HER2-、无 PIK3CA 突变、内分泌治疗后进展的局部晚期/转移性乳腺癌（+氟维司群 ±哌柏西利）NME优先审评 07-15Lipfendraenlicitide decanoate Merck / MSD 口服大环肽 PCSK9 抑制剂成人高胆固醇血症（含 HeFH）降低 LDL-C，联合饮食与运动NME首个口服 PCSK9 07-17Edaravoneedaravone（新剂型） Azurity 自由基清除剂肌萎缩侧索硬化（ALS，新剂型）Type 3 07-20Scomarasirolimus（新剂型） AFT Pharma mTOR 抑制剂西罗莫司新剂型（按说明书）Type 3 07-22Jideytrozidesamtinib（NVL-655） Nuvalent 选择性 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂既往接受过 ROS1 TKI 的局部晚期/转移性 ROS1+ NSCLC 成人NME 07-24Simtriyocentanafadine HCl Otsuka 5-HT / NE / DA 三重再摄取抑制剂 6 岁及以上（体重 ≥20kg）ADHD，每日一次缓释NME优先审评 07-24Lytenavabevacizumab-vikg Outlook Therapeutics 抗 VEGF 单抗（眼科专用制剂）新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性新生物制品首个眼科贝伐珠单抗 07-24Garzulysinsulin aspart-fsan Emerge Bioscience 速效胰岛素类似物（胰岛素受体激动）成人及儿童糖尿病血糖控制BLA 07-24Tylenol with Naproxen对乙酰氨基酚 + 萘普生钠 Kenvue 解热镇痛 + NSAID（COX 抑制）复方 12 小时缓解轻中度疼痛（首个非处方固定剂量复方）Type 4OTC 07-28Gwyn Lonorelgestromin + 炔雌醇透皮贴 Viatris 孕激素 + 雌激素复方女性避孕（低剂量雌激素周贴）Type 5 07-29Glycophossodium glycerophosphate Fresenius Kabi 有机磷酸盐补充肠外营养磷补充Type 2 07-29Qlonilikclonidine HCl（新剂型） CMP Dev 中枢 α2 肾上腺素受体激动剂按说明书（新制剂）Type 5 07-31Zimrixbyrituximab-cdxx Dr. Reddy's 抗 CD20 单抗（生物类似药）参照原研利妥昔单抗适应症生物类似药 B. 8 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 08-05Orzeyfuloveporexton Takeda 武田口服食欲素（orexin）2 型受体 OX2R 激动剂 1 型发作性睡病（NT1，伴猝倒）成人NME优先审评 08-13Tauklarifyflorquinitau F-18 Cerveau / Lantheus tau 蛋白 PET 显像剂（放射性诊断）成人认知障碍患者脑 PET，识别 tau 神经原纤维缠结病理（AD 评估）NME 08-13Zenbexusiberdomide Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 泛素连接酶调节剂），降解 Ikaros/Aiolos 复发/难治多发性骨髓瘤（+达雷妥尤单抗/透明质酸酶 + 地塞米松，既往 ≥1 线含 PI 与 IMiD）NME优先审评 08-19Pasatrugaretosmab-grts Regeneron 抗 Activin A（激活素 A）单抗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人，减少新发异位骨化与疾病 flare新生物制品 08-26Vobrigleuprolide acetate（新剂型） Sun Pharma GnRH 受体激动剂亮丙瑞林新制剂Type 5 08-26Rasonquedaraxonrasib Revolution Medicines RAS(ON) 多选择性抑制剂，靶向 RAS GTPase 家族活性态既往接受过 ≥1 线全身治疗（或不适合多药方案）的转移性胰腺导管腺癌成人NME优先审评 08-27Lisrayabrepocitinib Priovant / Roivant 口服 TYK2 / JAK1 双重抑制剂（抑制 I 型/II 型 IFN、IL-6、IL-12/23）成人皮肌炎（DM）—— 首个针对 DM 获批的靶向口服药NME优先+孤儿 08-27Bixlenvobictegravir + lenacapavir Gilead INSTI（整合酶链转移抑制剂）+ HIV-1 衣壳抑制剂，每日一次复方 HIV-1 感染Type 4 新复方 08-28Mimrylorusfertide acetate Takeda / Protagonist 铁调素（hepcidin）模拟肽，调控铁代谢与红细胞生成成人真性红细胞增多症的红细胞增多症NMEFirst-in-classC. 9 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 09-03Zanvastrozilganersen Ionis GFAP（胶质纤维酸性蛋白）靶向反义寡核苷酸 ASO Alexander 病（首个疾病针对性疗法）NME优先审评 09-03Omcaziocabozantinib laurylsulfate HANDA Oncology 多靶点 TKI（MET / VEGFR / AXL / RET），十二烷基硫酸盐新盐型肾细胞癌、肝细胞癌、胰腺外神经内分泌肿瘤（可与食物同服）Type 5 09-04Etcamahcamizestrant AstraZeneca 口服雌激素受体拮抗剂/降解剂（SERD） HR+/HER2-、AI+CDK4/6 治疗期间检出 ESR1 突变的局部晚期/转移性乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）NME加速批准 09-11Pixclarafloretyrosine F-18（FET） Telix 氨基酸转运体 PET 显像剂（放射性诊断）鉴别复发/进展性脑胶质瘤与治疗相关改变（首个 FET-PET 试剂）NMEFirst-in-class 09-11Isembyldapitegromab-mstn Scholar Rock 靶向肌生长抑制素（myostatin）前体的单抗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童及成人（首个针对肌肉萎缩的疗法）BLAFirst-in-class 09-14Bexlutrylutetium Lu-177 dotatate Curium 放射性标记生长抑素类似物，靶向生长抑素受体（SSTR）+ β 射线 SSTR 阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）成人Type 5 09-17Empagliflozin（新剂型）empagliflozin Ridhisidhi SGLT2 抑制剂恩格列净新剂型Type 3 09-23Lyrfigtulirafugratinib Elevar Therapeutics 强效选择性 FGFR2 抑制剂既往治疗过的不可切除局部晚期/转移性、FGFR2 融合或其他重排的胆管癌成人NME优先审评 09-23Onswikinsulin efsitora alfa-gobe Eli Lilly 每周一次基础胰岛素类似物成人 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）BLA首个周制剂基础胰岛素 09-25Juvmotavapadon AbbVie 多巴胺 D1/D5 受体部分激动剂帕金森病NME 09-25Atebriozzilurgisertib Incyte ALK2 / ACVR1（骨形态发生蛋白 I 型受体）抑制剂进行性骨化性纤维发育不良（FOP）—— 该病第三个获批疗法NME优先审评 09-25Degevmadenosumab-adet Teva 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗适应症生物类似药 09-25Zueino（新剂型）diclofenac sodium AdventaPharma NSAID（COX 抑制）双氯芬酸钠新制剂Type 5 09-28Emcitatetiratrico（tiratricol） Rare Thyroid Therapeutics 甲状腺激素（T3）类似物，替代 MCT8 转运缺陷 MCT8 缺乏症 / Allan–Herndon–Dudley 综合征（以 FDA 说明书为准）NME优先+孤儿D. CBER（生物制品评价与研究中心）Q3 批准——基因治疗、溶瘤病毒、疫苗、血液制品批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-27 Source Plasma Care Plasma 原料血浆用于注射剂进一步生产（非治疗性制品）血液制品 07-29EzplazFreeze Dried Plasma 冻干血浆 Vascular Solutions（Teleflex）补充多种血浆凝血因子成人需血浆输注且无其他血浆制品可用时（肝病/DIC、大量输血、华法林逆转）BLA 08-05MflusivaInfluenza Vaccine, mRNA ModernaTX mRNA 编码流感病毒 HA 抗原 50 岁及以上人群流感主动免疫（≥65 岁为加速批准）BLA加速批准(≥65) 08-06Tudriqevvusolimogene oderparepvec-wtpg（RP1） Replimune HSV-1 骨架溶瘤病毒免疫疗法（表达 GALV-GP-R−、GM-CSF）不可切除晚期皮肤黑色素瘤，抗 PD-1 方案后进展（联合纳武利尤单抗）BLA 08-19Genglycospariglasgene brecaparvovec-opnr Ultragenyx AAV 载体基因治疗，递送 G6PC1 基因糖原贮积病 Ia（GSDIa），≥8 岁患者减少每日玉米淀粉摄入基因治疗 09-17Fayuvirebisufligene etisparvovec-hopf（UX111） Ultragenyx AAV9 载体基因治疗，递送 SGSH 基因黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA / Sanfilippo A 综合征）基因治疗E. Q3 重要新增适应症 / 新联合方案（已上市药物扩展）批准日药物（通用名）企业靶点 / 机制新增适应症 / 变化 07-06 Casgevy（exagamglogene autotemcel） Vertex / CRISPR 自体 CRISPR 编辑造血干细胞（BCL11A 增强子）扩展至 2 岁及以上镰状细胞病（反复 VOC）或输血依赖型 β 地贫 07-07 Fabhalta（iptacopan） Novartis 补体因子 B 抑制剂由加速批准转为完全批准：延缓成人原发性 IgA 肾病肾功能下降 07-09 wilate（VWF/FVIII 复合物） Octapharma 血管性血友病因子 + FVIII 替代扩展至 <6 岁儿童的常规预防（首个覆盖全年龄段 VWF 浓缩制剂） 07-10 Keytruda / Qlex + Padcev（pembrolizumab + enfortumab vedotin） MSD / Astellas 抗 PD-1 + 抗 Nectin-4 ADC 肌层浸润性膀胱癌围手术期（新辅助 + 膀胱切除后辅助），不论顺铂 eligibility 07-13 Leqembi Iqlik（lecanemab-irmb） Eisai / Biogen 抗淀粉样蛋白 β 原纤维单抗新增家用皮下起始剂量（每周一次），用于早期阿尔茨海默病 07-14 Retevmo（selpercatinib） Eli Lilly RET 受体酪氨酸激酶抑制剂转为完全批准：≥2 岁、RET 融合阳性局部晚期/转移性实体瘤（组织无关） 07-16 Truqap（capivasertib）+ 阿比特龙 + 泼尼松 AstraZeneca AKT 抑制剂 + CYP17 抑制剂 PTEN 缺陷的转移性雄激素通路调节初治/敏感前列腺癌 07-24 Skyrizi（risankizumab-rzaa） AbbVie 抗 IL-23 p19 单抗扩展至 ≥6 岁儿童中重度斑块型银屑病与活动性银屑病关节炎；新增 55mg 预充针 07 月内 Trodelvy（sacituzumab govitecan） Gilead 抗 Trop-2 ADC（SN-38）新增一线治疗不可切除局部晚期/转移性三阴性乳腺癌；并获批联合帕博利珠单抗（PD-L1 CPS ≥10） 07 月内 Datroway（datopotamab deruxtecan） AstraZeneca / 第一三共抗 TROP2 ADC（DXd）不适合 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的不可切除/转移性 TNBC 07 月内 Imfinzi（durvalumab）+ BCG AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗 BCG 初治高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持） 07 月内 Keytruda / Qlex + Welireg（pembrolizumab + belzutifan） MSD 抗 PD-1 + HIF-2α 抑制剂肾切除术后中高危复发风险的 ccRCC 辅助治疗 08-25 Imaavy（nipocalimab-aahu） Johnson & Johnson 抗 FcRn 单抗（降低 IgG）温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）—— 该适应症首个获批药物 08-25 Tivicay PD（dolutegravir） ViiV / GSK HIV 整合酶链转移抑制剂扩展至新生儿 HIV 感染治疗 08-25 Ziihera（zanidatamab-hrii）+ Tevimbra（tislelizumab）+ 化疗 Jazz / BeOne HER2 双表位双抗 + 抗 PD-1 HER2 阳性（IHC 3+ 或 2+/ISH+）不可切除局部晚期/转移性胃、胃食管结合部或食管腺癌一线 08-28 Stelara（ustekinumab） Janssen 抗 IL-12/23 p40 单抗扩展至儿童溃疡性结肠炎 08-31 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 新增原发性血小板增多症（ET） 09-09 Hyrnuo（sevabertinib） Bayer HER2/EGFR 可逆 TKI HER2（ERBB2）TKD 激活突变的非鳞 NSCLC：加速批准扩展至不限既往治疗线（含初治） 09-11 Joenja（leniolisib） Pharming PI3Kδ 抑制剂扩展至 4–11 岁儿童 APDS（活化 PI3Kδ 综合征） 09-14 Pluvicto（Lu-177 vipivotide tetraxetan）+ ARPI Novartis PSMA 靶向放射配体 + 雄激素受体通路抑制剂 PSMA 阳性转移性激素敏感前列腺癌（mHSPC） 09-14 Ameluz（aminolevulinic acid gel）+ PDT Biofrontera 光敏剂（ALA）+ 光动力治疗新增浅表型基底细胞癌（原已获批光化性角化病） 09-18 Inluriyo（imlunestrant）+ Verzenio（abemaciclib） Eli Lilly 口服 SERD + CDK4/6 抑制剂 ER+/HER2-、ESR1 突变的晚期/转移性乳腺癌（内分泌治疗进展后） 09-18 Aqneursa（levacetylleucine） Zevra 乙酰亮氨酸（溶酶体/代谢调节）扩展至毛细血管扩张性共济失调（A-T）患者的共济失调症状 09-24 Welireg（belzutifan）+ Lenvima（lenvatinib） MSD / Eisai HIF-2α 抑制剂 + 多靶点 VEGFR/FGFR TKI PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后、伴透明细胞成分的晚期肾细胞癌 09-25 Gazyva（obinutuzumab） Roche 抗 CD20 II 型糖工程化单抗 2 岁及以上特发性肾病综合征（INS）边界提示：Lumvoa（veligrotug-vvze，抗 IGF-1R，甲状腺眼病）实际批准日为 2026-06-26，属 Q2；Xocova（ensitrelvir）、Zaynich（cefepime/zidebactam）、Ambelvist（gadoquatrane）、Cavhanza（尼洛替尼口崩片）、Cypsedo（cipepofol）、Decnupaz（pivekimab sunirine）、Hepcludex（bulevirtide）、Ranluspec（雷珠单抗可互换生物类似药）、Utebzi（tebipenem pivoxil）及 Otarmeni（lunsotogene parvec，OTOF 基因治疗）亦为 6 月或更早批准，不计入 Q3。二、中国 NMPA —— 1 类创新药批准（官网公告日）2026 Q3 · 共 21 项公告日通用名（商品名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-23琥珀酸思普可泮片（优可盼，HSK39297）海思科医药补体因子 B（FB）选择性小分子抑制剂，口服每日一次既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人1 类优先审评 07-29瑞西奇拜单抗注射液（华亦净，HB0034）上海华奥泰生物抗 IL-36 受体（IL-36R）单抗成人（体重 ≥40kg）泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作1 类优先审评 07-29舒地胰岛素注射液（瑞恒盈，INS068）江苏恒瑞医药长效胰岛素类似物（desB30 人胰岛素 B29 赖氨酸侧链修饰）成人 2 型糖尿病；中国首个自主研发长效胰岛素类似物1 类生物制品国产首个 07-29盐酸伊司特韦片（mprosevir）西湖制药（杭州）口服小分子抗 SARS-CoV-2（DNA 编码化合物库 DEL 筛选所得）成人轻型、中型新型冠状病毒感染（COVID-19）1 类附条件批准 07-29椒七止痛凝胶贴膏九典中药复方外用（镇痛）膝骨关节炎寒凝血瘀证中药 1 类 08-11替恩戈替尼片（捷恩泰，tinengotinib）药捷安康（南京） FGFR / VEGFR 等多靶点激酶抑制剂既往接受过系统治疗和 FGFR 抑制剂、伴 FGFR2 融合/重排的晚期/转移性或不可切除胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-11小儿通便颗粒（中药）中药复方中药创新药（儿科便秘）中药 1 类 08-13注射用菲泽妥单抗（境斐，felzartamab）天境生物（杭州）抗 CD38 单抗联合来那度胺+地塞米松，治疗既往至少接受过一线治疗的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类全球首批 08-20富马酸立康可泮胶囊（恒优达）恒瑞医药 / 成都盛迪补体旁路途径因子 B 抑制剂（近端补体抑制），口服既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人（同时抑制血管内/外溶血）1 类优先审评 08-20安弗利奇塔单抗注射液（皮下）（益赛那，SSGJ-613）三生国健重组抗 IL-1β 人源化单抗（IgG1/κ）成人痛风性关节炎急性发作（NSAID/秋水仙碱禁忌、不耐受或无效，且不宜反复使用激素者）1 类国产首个自研 IL-1β 单抗 08-31莱康奇塔单抗注射液（皮下）（丽倍坦，LZM012/XKH004）丽珠单抗 / 鑫康合生物 IL-17A / IL-17F 双靶点单抗适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人（III 期头对头优于司库奇尤单抗）1 类生物制品国产首个 IL-17A/F 双抗 08-31纬利妥米单抗注射液（维可妥）重庆智翔金泰（授权药友制药） BCMA × CD3 双特异性抗体（共同轻链，非对称亲和力）既往至少三线（含 PI、IMiD、抗 CD38 单抗）的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类附条件国产首个 BCMA×CD3 双抗 08-31酒石酸凡瑞格拉替尼片（爱领达，fanregratinib / HMPL-453）和记黄埔医药（和黄医药） FGFR1/2/3 抑制剂既往接受过系统性治疗、伴 FGFR2 融合或重排的晚期/转移性/不可手术切除肝内胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-31盐酸伊可白滞素片（icotrokinra） Janssen-Cilag（西安杨森）口服 IL-23 受体拮抗肽适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人及 ≥12 岁、体重 ≥40kg 儿童1 类优先审评 08-31甲磺酸氘申艾替尼片（卡达沙，TY-9591）浙江同源康医药（TYK Medicines） EGFR-TKI（氘代奥希替尼类），入脑性强 EGFR 19del 或 L858R 突变伴中枢神经系统转移的局部晚期/转移性 NSCLC 成人一线1 类附条件优先审评 09-03芮特韦拜单抗注射液（新多妥，TNM001 / retavibart）珠海泰诺麦博（Trinomab）抗 RSV 融合蛋白（F 蛋白）单抗，长效即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿，预防 RSV 下呼吸道感染1 类优先审评 09-03库莱韦拜单抗注射液（英沐乐，culevibart）瑞阳（山东）生物制药抗 RSV 单抗胎龄 ≥35 周、即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染（排除 CLD/BPD 及显著先天性呼吸道异常者）1 类优先审评 09-03艾曲帕米鼻喷雾剂（星必妥，etripamil） Milestone Pharmaceuticals 快速起效 L 型钙通道阻滞剂（鼻喷给药）成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作时的转复窦性心律1 类 09-03利扎布替尼片（赛立止，rilzabrutinib） Genzyme（Sanofi）可逆共价 BTK 抑制剂既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人1 类 09-03醒脾解郁片（中药）中药复方中药创新药（按说明书）中药 1 类 09-30盐酸艾泊度胺胶囊（赞赋，iberdomide） Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 连接酶调节剂）联合达雷妥尤单抗+地塞米松，治疗既往至少一线（含一种 PI 和一种 IMiD）的多发性骨髓瘤成人1 类附条件优先审评观察：Q3 中国 21 项 1 类创新药中，国产占约 3/4。补体 B 因子成为最拥挤赛道——海思科思普可泮（7/23）、恒瑞立康可泮（8/20）两款国产口服 FB 抑制剂同季获批，直面诺华伊普可泮（Fabhalta）；RSV 单抗同日双发（泰诺麦博、瑞阳生物），将打破 nirsevimab 独占格局；FGFR 赛道则出现"二线序贯"格局——替恩戈替尼获批于"FGFR 抑制剂治疗后"，凡瑞格拉替尼获批于"既往系统性治疗后"，两者形成前后接力。三、欧盟 EMACHMP 7 月会 + 9 月会A. CHMP 积极意见 —— 2026 年 7 月会议（7 月 20–23 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Lyrokaul （lerodalcibep） — 第三代 PCSK9 抑制（重组融合蛋白），每月一次自注成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常（联合饮食，可单用或联合其他降脂治疗）新药Evlarco （obicetrapib / ezetimibe） — CETP 抑制剂 + 胆固醇吸收抑制剂（NPC1L1）口服复方同上（每日一次口服）新药Ubeslo （obicetrapib） — CETP 抑制剂（降低 Lp(a)/LDL-C、升高 HDL-C）同上（每日一次口服）新药Susvimo （ranibizumab） Roche 抗 VEGF-A 单抗片段，经可 refill 眼内植入体缓慢释放（6 个月一次）成人新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性；EU 首个此类眼内植入体新药Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23 受体拮抗肽（首个口服 IL-23R 靶向药）成人及 ≥12 岁青少年中重度斑块状银屑病新药First-in-classLynavoy （linerixibat） GSK 回肠胆汁酸转运体（IBAT / ASBT）抑制剂成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关胆汁淤积性瘙痒新药Nezglyal （leriglitazone） Minoryx PPARγ 激动剂（中枢渗透性）脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）；"特殊情况"下批准 + 孤儿药新药孤儿药Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 主蛋白酶（3CLpro / Mpro）抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药Cavoley （pegfilgrastim） CuraTeQ Biologics 聚乙二醇化 G-CSF（长效粒细胞刺激因子）细胞毒化疗后中性粒细胞减少的管理生物类似药B. CHMP 积极意见 —— 2026 年 9 月会议（9 月 14–17 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Frehemgo （denecimig） Novo Nordisk 双特异性抗体，模拟 FVIIIa 辅因子功能（桥接 FIXa 与 FX）血友病 A 患者出血发作的预防新药Gevalka （ensartinib） SFL Pharmaceuticals ALK 酪氨酸激酶抑制剂成人 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌新药Klygefa （gefurulimab） Alexion 补体 C5 纳米抗体（可自我皮下注射）成人全身型重症肌无力（gMG）新药Lifyorli （relacorilant） Corcept 选择性糖皮质激素受体调节剂（SGRM）铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌新药孤儿药Povofortay （povorcitinib） Incyte 口服 JAK1 抑制剂成人中重度化脓性汗腺炎（HS）：抗 TNF 治疗无效或不耐受者首个口服每日方案新药首个口服Sepalna （senaparib） SFL Pharmaceuticals PARP 抑制剂晚期高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗新药VaxRabeo （灭活狂犬病疫苗，WISTAR 株） Sanofi Winthrop 灭活狂犬病毒（PM/WI38 1503-3M 株），主动免疫全年龄段狂犬病暴露前与暴露后预防疫苗Zeydovio （glepaglutide） — GLP-2 受体激动剂（促进肠道吸收与黏膜适应）成人短肠综合征新药Adcomfo （omalizumab） Advanz Pharma 抗 IgE 单抗（生物类似药）哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹生物类似药Pebrilzo （pertuzumab） Biosimilar Collaborations Ireland 抗 HER2 单抗（生物类似药）成人乳腺癌；EU 首个按"定制化临床路径"推荐的生物类似药生物类似药路径首例同期其他动态撤回申请（2 项初始 MA）： Isembyld（apitegromab，5q-SMA）、Zinmyleo（trilaciclib，广泛期 SCLC 化疗所致骨髓抑制）。值得注意的是 apitegromab 同季在美国获批、却在 EU 撤回。适应症扩展（11 项）： Anzupgo（delgocitinib，慢性手部湿疹降至 ≥12 岁青少年）、Abiraterone Mylan、Cosentyx、Enhertu、Jyseleca、Keytruda、Ocrevus、Padcev、Pepaxti、Sogroya、Tecvayli。7 月肿瘤药 CHMP 摘要中另有负面/撤回： Qezzaqar（catequentinib，平滑肌肉瘤与滑膜肉瘤）获阴性意见；Azacitidine Adienne 撤回；Imfinzi（durvalumab）NMIBC 适应症撤回。C. 欧盟委员会（EC）正式授予上市许可 —— 2026 Q3 授权日商品名（INN） MAH 靶点 / 机制适应症 / 说明类型 07-15Jascayd （nerandomilast） Boehringer Ingelheim PDE4B 抑制剂（抗纤维化 + 免疫调节）特发性肺纤维化 / 进展性肺纤维化新药 07-15Boey （trenibotulinumtoxinE） AbbVie E 型肉毒毒素（短效神经肌肉阻断）肌肉松弛 / 外周作用肌松剂新药 07-15Vijoice （alpelisib） Novartis PI3Kα 抑制剂 PIK3CA 相关过度生长谱系（PROS）新药孤儿药 07-15Ablymico / Liraglutide STADA （liraglutide） STADA GLP-1 受体激动剂糖尿病 / 体重管理（生物类似药路径）生物类似药 07-15Vislyfa （ranibizumab） Lupin Europe 抗 VEGF-A（生物类似药）眼科（参照 Lucentis）生物类似药 07-20Etcamah （camizestrant） AstraZeneca 口服 SERD HR+/HER2-、ESR1 突变晚期乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）新药 07-24Colchicine Agepha Pharma （colchicine） Agepha Pharma 微管蛋白聚合抑制（抗炎）痛风 / 抗痛风制剂新药 08-20Aujemflu （细胞培养灭活佐剂流感疫苗） Seqirus Netherlands 流感病毒表面抗原（灭活、含佐剂、细胞培养）季节性流感主动免疫疫苗 08-20Daybu （trofinetide） Acadia Pharmaceuticals IGF-1 类似物调节突触成熟（机制未完全阐明） Rett 综合征新药孤儿药 08-20Hopledo （levodopa / carbidopa） Zambon 多巴胺前体 + 芳香族氨基酸脱羧酶抑制剂帕金森病（新给药装置/制剂）新药 08-28Denosumab Ascend （denosumab） Ascend GmbH 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗生物类似药 09-18Susvimo （ranibizumab） Roche Registration 抗 VEGF-A 眼内植入体湿性 AMD（对应 7 月 CHMP 意见）新药 09-18Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23R 拮抗肽中重度斑块状银屑病新药 09-18Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 3CLpro 抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药 09-21Nezglyal （leriglitazone） Minoryx Therapeutics PPARγ 激动剂脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）新药孤儿药注：EMA 8 月通常不召开 CHMP 会议，故 Q3 仅 7 月、9 月两次意见。EC 授权日期来自第三方 EMA 批准追踪数据库（Priya Life Science EMA Approvals Tracker），与 CHMP 意见存在 1–2 个月时滞，部分条目对应的是前序月份的 CHMP 意见。建议以 EMA 官网 EPAR 为准做最终核对。四、日本 PMDA / MHLW8 月 24 日 5 项 + 9 月 16 日 11 项；7 月无新活性成分A. 2026-08-24 批准 —— 新活性成分（5 项）商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Hibsago （bepirovirsen sodium） GSK 靶向 HBV 的反义寡核苷酸（ASO），降解 HBV RNA、降低 HBsAg 慢性乙型肝炎（标签写入"功能性治愈"）全球首次Sakigake 先驱Brinsupri （brensocatib hydrate） Insmed 二肽基肽酶 1（DPP-1 / 组织蛋白酶 C）抑制剂，抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶非囊性纤维化支气管扩张症NMEHyrnuo （sevabertinib hydrate） Bayer 薬品 HER2（ERBB2）可逆酪氨酸激酶抑制剂 HER2 突变阳性的不可切除晚期或复发性非小细胞肺癌NME孤儿药Orzeyful （oveporexton）武田薬品食欲素 2 型受体（OX2R）激动剂 1 型发作性睡病（伴猝倒）NMESakigakeImcivree （setmelanotide acetate） Rhythm Pharmaceuticals 黑皮质素 4 受体（MC4R）激动剂获得性下丘脑性肥胖NME孤儿药B. 2026-08-24 批准 —— 同期抗癌药新增适应症 / 新剂型药物企业靶点 / 机制适应症（关键试验）吉西他滨膀胱内给药系统（TAR-200 / J&J 系）核苷类似物，膀胱内缓释释放系统 BCG 治疗后持续或复发的高危非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌（SunRISe-1，CR 82.4%）口服阿扎胞苷（azacitidine） — DNA 甲基转移酶抑制剂（低甲基化）急性髓系白血病维持治疗（QUAZAR AML-001，中位 OS 24.7 vs 14.8 个月）Cemiplimab Regeneron / 赛诺菲抗 PD-1 单抗不可切除晚期/复发性皮肤鳞状细胞癌；以及高复发风险皮肤鳞癌术后辅助（EMPOWER-CSCC-1、C-POST）Durvalumab （Imfinzi） AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持，POTOMAC，DFS HR 0.68）Ropeginterferon alfa-2b （Besremi） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 原发性血小板增多症（SURPASS-ET，9 与 12 个月持续改良 ELN 缓解率 43% vs 6%）C. 2026-09-16 批准 —— 单日 11 项，PMDA 现代史上最大批次商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Xcopri （cenobamate）小野薬品电压门控钠通道阻滞 + GABA-A 正向变构调节癫痫部分性发作NMEWakix （pitolisant） Viatris 组胺 H3 受体拮抗剂 / 反向激动剂发作性睡病；OSA 相关嗜睡NME孤儿药Klygefa （gefurulimab） Alexion Pharma 补体 C5 纳米抗体（皮下自我注射）全身型重症肌无力（gMG）—— 挑战以静脉输注为主的 gMG 市场全球首次Vyepti （eptinezumab） Lundbeck Japan 抗 CGRP 单抗偏头痛预防BLAAmlypave （anselamimab） Alexion Pharma 靶向 AL 淀粉样纤维（错误折叠轻链）的抗体，促清除系统性 AL 型淀粉样变全球首次孤儿药Onsuik （insulin efsitora alfa）日本イーライリリー每周一次基础胰岛素类似物 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）；日本在 FDA 决定前批准BLAIcotyde （icotrokinra）ヤンセンファーマ口服 IL-23 受体拮抗肽斑块型 / 脓疱型 / 红皮病型银屑病NMEGamifant （emapalumab） Sobi 日本抗 IFN-γ 单抗巨噬细胞活化综合征 / 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）BLA孤儿药Ojemda （tovorafenib） Ipsen Pharma pan-RAF 激酶抑制剂儿童低级别胶质瘤（BRAF 融合/重排或 V600E）NME条件性早期批准Elahere （mirvetuximab soravtansine）武田薬品抗叶酸受体 α（FRα）抗体偶联药物（DM4 载荷） FRα 阳性卵巢癌BLA孤儿药Modeyso （dordaviprone）大原薬品工業多巴胺 D2 受体拮抗 / 线粒体 ClpP 调节（ONC201） H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤NME孤儿药

优先审批上市批准申请上市

100 项与莱达西贝普相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D13095	-	C10AX19	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
杂合子家族性高胆固醇血症	美国	LIB Therapeutics LLC	2025-12-12
高胆固醇血症	美国	LIB Therapeutics LLC	2025-12-12

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复杂性血脂异常	申请上市	欧盟	云顶新耀有限公司	2026-07-23
原发性高胆固醇血症	申请上市	欧盟	云顶新耀有限公司	2026-07-23
动脉粥样硬化	申请上市	美国	LIB Therapeutics LLC	2024-12-16
纯合子家族性高胆固醇血症	申请上市	美国	LIB Therapeutics LLC	2024-12-16
原发性高脂血症	申请上市	美国	LIB Therapeutics LLC	2024-12-16
高低密度脂蛋白胆固醇血症	临床3期	美国	LIB Therapeutics LLC	2021-04-22
II a型高脂蛋白血症	临床3期	美国	LIB Therapeutics LLC	2021-04-22
II a型高脂蛋白血症	临床3期	以色列	LIB Therapeutics LLC	2021-04-22
II a型高脂蛋白血症	临床3期	挪威	LIB Therapeutics LLC	2021-04-22
II a型高脂蛋白血症	临床3期	南非	LIB Therapeutics LLC	2021-04-22

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04797104 (LIBerate-FH, CTgov)	临床3期	II a型高脂蛋白血症 \| 杂合子家族性高胆固醇血症	478	lerodalcibep (LIB003 (Lerodalcibep))	憲積夢範餘夢廠顧壓廠(衊選糧選糧廠構鏇獵製) = 遞廠衊壓衊廠壓廠壓鬱淵製範選衊醖醖襯範鏇 (製壓艱鹹齋壓簾夢築鏇, 1.866) 更多	-	2026-09-28
				lerodalcibep (Placebo)	憲積夢範餘夢廠顧壓廠(衊選糧選糧廠構鏇獵製) = 蓋醖積夢夢夢構構構齋淵製範選衊醖醖襯範鏇 (製壓艱鹹齋壓簾夢築鏇, 2.609) 更多
CTR20242095 (NEWS) 人工标引	临床3期	高胆固醇血症	213	HST101	鹽簾選壓鏇繭壓衊糧衊(積觸廠選蓋壓築願糧糧) = HST101 300 mg 每月一次皮下注射给药后，达到了第12周血清 LDL-C降低的主要终点獵網憲鹹壓窪壓廠繭顧 (積願糧鏇願鬱繭願構壓 ) 达到更多	积极	2025-08-25
				Placebo
NCT04034485 (LIBerate-HoFH, Pubmed) 人工标引	临床3期	纯合子家族性高胆固醇血症	66	Lerodalcibep 300 mg	範積繭繭窪夢蓋壓廠醖(壓襯範鑰鑰顧鹽獵簾蓋) = 遞艱糧廠鑰衊餘鹹餘願選夢糧選蓋襯獵製蓋膚 (鹽遞夢範夢齋餘積範膚, 3.5) 更多	不佳	2025-03-01
				EvolocumabEvolocumab 420 mg	範積繭繭窪夢蓋壓廠醖(壓襯範鑰鑰顧鹽獵簾蓋) = 齋餘鏇餘襯構獵選範遞選夢糧選蓋襯獵製蓋膚 (鹽遞夢範夢齋餘積範膚, 3.5) 更多
NCT04798430 (LIBerate-OLE, Biospace) 人工标引	临床3期	心血管疾病 \| 纯合子家族性高胆固醇血症 \| 杂合子家族性高胆固醇血症 ... 更多	1,468	Lerodalcibep	夢鑰夢餘鹽糧憲獵鏇選(獵廠觸憲鹽艱顧範壓鹽) = 夢醖蓋餘遞醖觸鬱夢餘襯構壓遞簾顧衊蓋憲鑰 (衊網衊積觸觸夢範鬱衊 ) 更多	积极	2024-12-18
NCT04806893 (Pubmed \| JAMA Cardiol) 人工标引	临床3期	心血管疾病	922	LerodalcibepLerodalcibep 300 mg	網膚壓窪艱顧鬱艱顧觸(觸鏇壓鏇鬱憲網夢鏇餘) = 顧襯醖壓廠願網壓簾鏇醖選觸鏇範壓築網鏇選 (壓鑰築餘遞獵願願觸衊 ) 更多	积极	2024-09-01
				Placebo	網膚壓窪艱顧鬱艱顧觸(觸鏇壓鏇鬱憲網夢鏇餘) = 鹹遞窪醖遞構襯選鹹鹽醖選觸鏇範壓築網鏇選 (壓鑰築餘遞獵願願觸衊 )
NCT04797247 (LIBerate-CVD, BusinessWire) 人工标引	临床3期	动脉粥样硬化	922	Lerodalcibep	網鹽鏇願糧齋範鹽夢壓(製廠憲選遞繭醖淵積衊) = 餘簾膚製願壓獵鏇網襯夢鏇餘膚顧顧衊繭簾範 (壓壓夢鹹艱網憲繭鬱蓋 ) 达到更多	积极	2024-05-29
				Placebo	齋淵鹽願網觸範憲觸憲(製鑰鏇憲網遞觸鬱餘餘) = 蓋積窪簾淵繭廠艱窪網鑰憲鑰繭遞選餘鏇膚構 (憲構窪網醖齋選顧襯築 )
NCT05004675 (LIBerate-VI, BusinessWire) 人工标引	临床3期	动脉粥样硬化	166	Lerodalcibep 300 mg monthly	鹹衊網築衊餘齋鑰廠選(膚觸網繭遞醖鏇憲壓鏇) = 選齋選壓衊選範鏇製鬱醖蓋壓積網糧顧鹹襯醖 (餘蓋獵鹽窪築蓋鹽鏇夢 ) 更多	积极	2024-05-29
				Inclisiran 284 mg on Day 1 and 90	鹹衊網築衊餘齋鑰廠選(膚觸網繭遞醖鏇憲壓鏇) = 製遞壓網衊壓蓋齋餘獵醖蓋壓積網糧顧鹹襯醖 (餘蓋獵鹽窪築蓋鹽鏇夢 ) 更多
NCT04806893 (LIBerate-HeFH, Biospace) 人工标引	临床3期	心血管疾病 PCSK9	922	Lerodalcibep 300 mg	網糧繭淵齋顧顧製壓夢(齋鏇範壓網淵鑰製憲壓) = 齋網壓顧壓壓壓襯鬱憲衊鹹鬱衊簾壓顧繭窪糧 (憲顧淵窪鑰壓壓鏇遞鏇 ) 达到更多	积极	2024-04-08
NCT04798430 (LIBerate-OLE, Biospace) 人工标引	临床3期	心血管疾病	421	Lerodalcibep	醖製窪壓壓範糧鏇獵範(觸鹽願廠糧蓋窪艱遞窪) = 網遞窪鑰餘鬱遞鹹網觸糧膚蓋淵鏇鹹顧餘鑰遞 (窪糧膚膚構衊願獵醖夢 )	积极	2024-04-07
NCT04797104 (LIBerate-FH, Literature) 人工标引	临床3期	杂合子家族性高胆固醇血症	478	Lerodalcibep	遞齋醖糧遞衊繭築製衊(簾鹽構齋憲鹹襯網壓築) = 構鑰繭憲遞蓋遞積醖獵構壓鏇繭夢廠鏇齋積衊 (構構齋獵簾淵廠餘糧餘 ) 更多	积极	2023-08-28
				placebo	遞齋醖糧遞衊繭築製衊(簾鹽構齋憲鹹襯網壓築) = 鹹襯鬱艱膚窪構衊醖觸構壓鏇繭夢廠鏇齋積衊 (構構齋獵簾淵廠餘糧餘 ) 更多