预约演示
更新于：2026-02-27
Evolocumab
依洛尤单抗
更新于：2026-02-27
概要
基本信息
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2015-07-17), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评孤儿药 (美国) |
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结构/序列
Sequence Code 115088L
来源: *****
Sequence Code 9798129H
来源: *****
关联
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项与 依洛尤单抗 相关的临床试验NCT06081153
A Randomized, Placebo-Controlled Mechanistic Clinical Trial of PCSK9 Inhibition With Evolocumab in Patients Undergoing Open Abdominal Aortic Aneurysm Repair
The goal of this mechanistic clinical trial is to assess whether lowering the low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) levels in the blood with the injections of the medication evolocumab will have any effect on the tissue or cells of patients with abdominal aortic aneurysm (AAA). Researchers will compare participants receiving evolocumab injections to participants receiving placebo injections to see how the tissue and cells of the aorta are affected by changes in LDL-C levels.
开始日期2026-07-01 |
申办/合作机构 |
NCT06700720
A Phase Ⅱa Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of YN001 in Patients With Coronary Atherosclerosis in Australia
This study is to evaluate the efficacy and safety of intravenously administered YN001 in patients with coronary atherosclerosis in Australia. This study will be conducted in eligible participants with a diagnosis of coronary atherosclerosis, and at least 1 coronary artery is blocked determined by coronary computed tomography angiography (CCTA)
开始日期2026-02-01 |
申办/合作机构 |
NCT07388420
Adding Evolocumab to Conventional Lipid-lowering Therapy for Hypertriglyceridemia Induced Acute Pancreatitis: A Pilot Randomised Controlled Trial
The severity of hypertriglyceridemia induced acute pancreatitis (HTG-AP) is closely related to the serum triglyceride (TG) levels. The higher the TG levels, the greater the risk of developing severe acute pancreatitis (SAP). Previous expert consensus has pointed out that the key to treating HTG-AP is to rapidly lower serum TG levels to below 5.65 mmol/L. Evolocumab is a proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) inhibitor, which is often used to treat familial hypercholesterolemia, mixed dyslipidemia and atherosclerotic cardiovascular disease. At the same time, evolocumab also has the effect of reducing TG and may provide a feasible option for the management of HTG-AP. However, its efficacy and safety in reducing TG in patients with HTG-AP remain controversial. This study is a multicenter randomized controlled trial to evaluate the efficacy and safety of adding evolocumab to conventional lipid-lowering therapy in patients with HTG-AP.
开始日期2026-01-02 |
申办/合作机构 |
100 项与 依洛尤单抗 相关的临床结果
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100 项与 依洛尤单抗 相关的转化医学
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100 项与 依洛尤单抗 相关的专利（医药）
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项与 依洛尤单抗 相关的文献（医药）2026-03-01·American Journal of Cardiovascular Drugs
Efficacy of PCSK9 Inhibitors on Clinical Outcomes in Patients with Established Atherosclerotic Cardiovascular Disease: A Network Meta-analysis
Review
作者: Gritti, Valeria ; Currao, Alessia ; Scotti, Valeria ; Raone, Luca ; Ferlini, Marco ; Colonna, Giuseppe ; Mandurino-Mirizzi, Alessandro ; Sparasci, Francesco Maria ; De Luca, Leonardo
AIMS:
Residual cardiovascular risk remains substantial in patients with atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) despite high-intensity statin therapy. Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 inhibitors (PCSK9i), including monoclonal antibodies and small-interfering RNA agents, offer additional risk reduction, yet comparative evidence across individual regimens remains limited.
METHODS AND RESULTS:
We conducted a systematic review and network meta-analysis of randomized controlled trials evaluating approved PCSK9i dosages in patients with ASCVD. The primary outcome was major adverse cardiovascular events (MACE); the secondary outcomes included myocardial infarction, stroke, coronary revascularization, cardiovascular mortality, and all-cause death. A total of eight trials involving 49,847 patients were included. Evolocumab (140 mg every 2 weeks or 420 mg monthly) and alirocumab 150 mg every 2 weeks significantly reduced MACE compared with placebo (risk ratios (RR): 0.78, 95% confidence intervals (CI): 0.66-0.93 and RR: 0.47, 95% CI 0.25-0.86, respectively). Evolocumab was also associated with reductions in myocardial infarction, stroke, and revascularization. Alirocumab 150 mg demonstrated the most pronounced effect on revascularization and was superior to both evolocumab and the lower alirocumab dose in this outcome. No regimen significantly reduced cardiovascular or all-cause mortality.
CONCLUSIONS:
These findings suggest that PCSK9 inhibitors are effective in ASCVD, with generally similar efficacy across agents; however, regimens achieving lower and sustained low-density lipoprotein cholesterol levels may confer greater benefit, in line with the concept that "the lower, the better."
TRIAL REGISTRATION:
PROSPERO identifier no. CRD420251022108.
2026-02-02·European Heart Journal-Cardiovascular Pharmacotherapy
VESALIUS keeps revolutionizing medicine: the case of evolocumab in primary prevention
Article
作者: Sciarretta, Sebastiano ; Crea, Filippo ; Galli, Mattia
2026-02-01·JACC. Case reports
Break Away From the Hemodynamic “Gray Zone”
Article
作者: Feng, Shuo ; Yang, Chen Die ; Wang, Xiao Qun
We present a case of a 35-year-old man with no prior history of hypertension or diabetes who was admitted with non-ST-elevation acute coronary syndrome. The patient was hemodynamically stable, and his Global Registry of Acute Coronary Events score indicated a low risk of in-hospital mortality. The culprit distal left circumflex artery/third obtuse marginal branch lesion was successfully treated with drug-coated balloons. The nonculprit left anterior descending artery lesion had a fractional flow reserve measured as 0.76, in the hemodynamic "gray zone". A shared decision with the patient was made to defer intervention and instead commence intensive optimal medical therapy including dual antiplatelet therapy, a beta-blocker, and intensive lipid-lowering therapy with atorvastatin and evolocumab. At the 3-month follow-up, the patient reported complete relief of chest tightness, with a 73.6% reduction in his low-density lipoprotein cholesterol, accompanied by remarkable plaque regression, stabilization, and functional improvement.
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项与 依洛尤单抗 相关的新闻（医药）2026-02-26
·川三石
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一、恒瑞医药
目前的恒瑞正处于从“PD-1 依赖”向“ADC+代谢+自免”三轮驱动转型的关键期。2026 年是其管线潜力的“大年”。拆解如下：
第一核心：肿瘤——从“IO 1.0”向“ADC + 2.0”进化
恒瑞的肿瘤管线已经不是靠 PD-1（卡瑞利珠单抗）单打独斗了，现在的核心是 ADC 平台和双抗/多抗。
1、HER2 ADC (SHR-A1811)：管线价值最高的资产
潜力：
对标阿斯利康的 DS-8201。临床数据极其稳健，已在乳腺癌、非小细胞肺癌等多个领域展现出 Best-in-Class (BIC) 潜力。
2026 看点： 预计会有多个适应症密集获批上市。这是恒瑞未来 3 年最大的利润增长点。
2、IO 2.0（双抗）：瑞拉芙普α (SHR-1701)
定位： PD-L1/TGF-βRII 双抗，今年 1 月刚刚获批胃癌一线。
潜力： 它是恒瑞在 IO 领域的升级版，解决了 PD-1 耐药问题。如果后续在肺癌等大癌种突破，将承接卡瑞利珠单抗流失的市场份额。
3、ADC 矩阵：TROP2、Claudin 18.2、HER3 ADC
这些管线正处于临床 II/III 期。恒瑞的策略是“全覆盖”，利用其强大的临床执行力，在国产同类药物中抢占首发或前三位。
第二核心：代谢赛道——打造“GLP-1 家族”
这是恒瑞估值上修的核心逻辑。恒瑞在减重/降糖领域的布局非常完整。
1、HRS-7535 (口服小分子 GLP-1)：
潜力： 对标礼来的 Orforglipron。
口服、非肽类、不需冷链、成本极低。
最新进展：
今年 1 月刚获批高血压合并肥胖的 3 期临床。这反映了恒瑞差异化竞争的策略——不仅仅是减重，而是抢占“肥胖+心血管”这一巨大交叉市场。
2、HRS-9531 (GLP-1/GIP 双靶点)：
潜力： 对标替尔泊肽（Tirzepatide）。2 月份刚公布的 2 期数据显示：26 周减重达 12.1%，且没有平台期，安全性极好。
国际化： 授权给美国 Kailera，2026 年将启动全球 2 期，这意味着恒瑞将赚全球市场的钱。
第三核心：自免与慢性病——高现金流的补充
1、IL-17A (夫那奇珠单抗)： 已获批银屑病。
潜力： 国内银屑病生物制剂渗透率还很低，恒瑞利用其下沉市场的销售体系，有望实现放量。
2、JAK1 抑制剂 (艾玛昔替尼)： 针对特应性皮炎。
潜力： 这是国内首个报产的自免 JAK1，属于刚需品种，具有很强的进口替代价值。
3、PCSK9 (SHR-1918)： 降脂药，刚进入 NDA（上市申请）受理。
全球化潜力（BD 逻辑）：不仅是卖药，更是“卖平台”
恒瑞现在的潜力还体现在 License-out（海外授权）。
1、GSK 的 120 亿美金大单： 恒瑞去年将 PDE3/4 抑制剂（HRS-9821） 及后续多个项目授权给 GSK。这意味着恒瑞的早期研发平台（尤其是呼吸和免疫领域）已经得到了跨国巨头的认可。
2、FDA BLA 关键节点： PD-1 联合阿帕替尼（双艾组合）治疗肝癌的美国上市申请，FDA 定在 2026 年 7 月 23 日给出最后批复。如果闯关成功，将是恒瑞真正意义上的国际化元年。
二、信达生物
在 2026 年这个节点，信达正经历从单纯的“PD-1 公司”向“全球化代谢+次世代肿瘤”双引擎驱动的全面蜕变。以下是信达管线潜力的深度拆解：
第一核心：代谢赛道（GLP-1）——信达的“第二生命线”
如果说肿瘤是信达的过去，代谢药物就是信达的现在和未来。信达在这一领域的爆发力目前在国内处于领跑地位。
1、玛仕度肽 (Mazdutide, IBI362)：国产 GLP-1 的“无冕之王”
潜力： 这是全球研发进度最快的 GLP-1R/GCGR（双靶点） 激动剂。相比单靶点（如司美格鲁肽），双靶点在减重的同时，能更好地改善肝脏代谢和血脂。
2026 现状： 9mg 剂量版本已展现出 1 年减重 >20% 的惊人数据（对标手术效果）。
商业化逻辑： 信达已与健之佳等连锁药店达成 2026 战略合作。今年将是其大规模放量年，预计将快速抢占礼来、诺和诺德的国产替代份额。
2、口服小分子 IBI3032：
信达的口服 GLP-1 也在紧追恒瑞。2026 年将有更多临床数据读出，决定其能否在“便携性”上完成反超。
第二核心：肿瘤管线——ADC 与“双抗/多抗”的全面反攻
信达的肿瘤管线正处于从“IO 1.0（PD-1）”向“IO 2.0+ADC”的结构化升级。
1、IBI343 (CLDN 18.2 ADC)：全球竞争力的核心
潜力： 该资产已授权给武田制药（Takeda）。作为国内进展最快的 Claudin 18.2 ADC 之一，它在胃癌和胰腺癌中的表现优异。
2026 看点： 它是信达 2026 年海外获批、赚取美金/里程碑金额的关键。
2、IBI363 (PD-1/IL-2α 双抗)：
潜力： 这是信达的“独门武器”。针对 PD-1 不敏感或耐药的实体瘤（如结直肠癌），它通过增强 IL-2 信号来精准打击肿瘤。
2026 状态： 正在进行全球多中心 3 期临床，被视为信达冲击“全球 Big Pharma”入场券的战略资产。
3、IBI354 (HER2 ADC)：
动作： 2026 年 2 月刚刚启动了一线治疗 HER2 阳性乳腺癌的 3 期临床。虽然 HER2 赛道挤，但信达凭借强大的销售网络，依然有能力占据前排。
第三核心：自免与血液瘤——差异化补位
1、IBI3003 (GPRC5D/BCMA/CD3 三抗)：
最新消息： 2026 年 1 月获 FDA 快速通道认定，治疗多发性骨髓瘤。
逻辑： 血液瘤领域信达走得非常前沿，三抗技术平台（IBI3003）的成功预示着信达在血液瘤治疗上已经具备了和国际巨头硬碰硬的能力。
2、眼科 IBI302 (双抗)：
针对 AMD（老年性黄斑变性）的双抗。这是信达在慢病领域的一个暗桩，若三期数据亮眼，将打破进口药垄断。
第四核心：信达最大的潜力，在于它极其成熟的 BD能力。
与礼来（Lilly）的“第七次表白”：
2026 年 2 月初，信达与礼来达成 85 亿美元 的战略合作升级。这不仅是资金支持，更意味着信达的早期研发平台已经深深刻入了礼来的全球供应链中。
国际化路径：
不同于恒瑞的“自建海外团队”，信达更多采用“强强联手”。通过武田、礼来等大厂出海，抗风险能力更强。
三、百济神州
在 2026 年，百济已经基本完成了从“烧钱大户”向“全球商业化巨头”的惊险跳跃。它的管线逻辑非常纯粹：血液瘤全球霸权 + 实体瘤差异化补位 + 蛋白降解技术领跑。
第一核心：血液瘤“全家桶”——百济的护城河
百济在血液瘤（血癌）领域的野心不仅仅是泽布替尼（Brukinsa），而是要构建一个不可替代的联合疗法矩阵。
1、泽布替尼 (Brukinsa)：全球 BTK 新王
现状：
2026 年其全球销售额已稳步向50 亿美元俱乐部迈进。它是百济最稳的现金奶牛。
潜力：
随着其在 CLL/SLL（慢性淋巴细胞白血病）领域的市场份额全面超越强生的伊布替尼，它已成为全球血液瘤治疗的底层逻辑。
2、Sonrotoclax (BCL-2 抑制剂)：下一个重磅单品
潜力： 对标艾伯维的维奈克拉（Venclexta）。百济这款自研 BCL-2 具有更好的安全性（肿瘤溶解综合征风险更低）。
2.0 时代： 2026 年的核心看点是 “泽布替尼 + BCL-2” 的全口服、无化疗联合方案。一旦获批，将彻底统治血液瘤一线治疗，让竞争对手无路可走。
BGB-16673 (BTK CDAC)：蛋白降解技术的“绝招”
定位：专门对付那些对传统 BTK 抑制剂（包括泽布替尼）产生耐药的患者。
价值：它是目前全球进度最快的 BTK 降解剂。2026 年初刚公布的临床数据惊艳，有望通过加速审批提前锁定市场。
第二核心：实体瘤——自研 ADC 与 PD-1 的全球化
1、替雷利珠单抗 (Teveimbra)：全球审批的丰收期
现状： 2026 年该药在美、欧已获得包括食管癌、胃癌等多个大癌种的一线疗法批件。
逻辑： 它是百济实体瘤管线的“底座”，用于支撑后续各种 ADC、双抗的联合疗法。
2、CEA ADC 与 B7-H3 ADC：ADC 平台的崛起
潜力： 百济的 ADC 平台在 2026 年进入了数据爆发期。特别是针对实体瘤的差异化靶点（如 B7-H3），百济正在通过这种高壁垒资产寻求新的出海大单。
差异化： 不同于市面上挤破头的 HER2 赛道，百济更偏向于布局具有“全球孤品”潜力的靶点。
第三核心：技术平台——蛋白降解（CDAC）的先驱
百济不只是买药卖药，它是极少数在蛋白降解（PROTAC/CDAC）领域拥有全球话语权的药企。
除了 BTK 降解剂，百济在 2026 年已将其技术延伸至 EGFR、雄激素受体（AR） 等靶点。这意味着即便在非肿瘤领域，百济也拥有了跨界打击的能力。
第四核心：商业化能力：这才是百济最大的“管线”
很多 Biotech 管线好但卖不掉，百济已经建成了 超过 3500 人的全球商业化团队（主要在美国和欧洲）。
2026 年新泽西州生产基地正式投产： 这标志着百济彻底解决了“美国药、中国造”的供应链安全问题，极大提升了毛利率。
四、康方生物 —— “双抗之王”
在 2026 年的视角下，康方生物已不再仅仅是一家 Biotech，而是进化成了全球“双抗+ADC”领域的领军者。其核心战略从“单点突破”转向了“IO 2.0（免疫 2.0）+ ADC”的全面收割期。
以下是对康方生物核心管线的深度拆解：
第一核心：“ 皇冠上的明珠”双抗“双子星” (IO 2.0)
康方是全球唯一拥有两款已上市双抗免疫检查点抑制剂的公司，2026 年它们正处于全球商业化的巅峰。
1、依沃西单抗 (AK112, PD-1/VEGF) —— “药王”挑战者
2026 状态： 全球肺癌治疗的新标准。
战绩： 2024-2025 年在头对头试验中击败 K 药（帕博利珠单抗）后，2026 年其美国合作伙伴 Summit 已向 FDA 提交多项上市申请（BLA），预计 2026 年末在美获批。
爆发点：
全癌种渗透： 2026 年已获批肺癌（EGFR 耐药、PD-L1+ 一线）、三阴性乳腺癌（TNBC）等，并获得了针对胆道癌的突破性疗法认定。
联合策略： 与百济神州、辉瑞等大厂的 ADC 开展联合疗法，锁定“去化疗化”时代的联合方案核心。
2、卡度尼利单抗 (AK104, PD-1/CTLA-4) —— 消化道/妇科之王
2026 状态： 2026 年已进入医保放量的高峰年。
核心地位：
统治宫颈癌和胃癌一线治疗。2026 年针对 HER2 阴性胃癌一线 的国际多中心 Ⅲ 期临床正在冲刺 FDA 获批。
商业价值：
它是全球首个获批的 PD-1/CTLA-4 双抗，在安全性上显著优于“O+Y”联合方案，成为全球双抗联用的技术标杆。
第二核心： “第二增长曲线”ADC 与双抗 ADC (IO + ADC)
2026 年，康方正式进入“ADC 时代”，其自研的 Tetrabody 平台产出了极具差异化的管线。
1、AK146D1 (Trop2/Nectin4 双抗 ADC)：
拆解： 这是2026 年全球最受关注的 ADC 分子之一，也是全球首个进入临床的 Trop2/Nectin4 双抗 ADC。
潜力：
旨在解决单靶点 ADC（如 Trodelvy 或 Padcev）的耐药问题，2026 年其在尿路上皮癌和肺癌中的早期数据被视为“革命性”。
2、AK138D1 (HER3 ADC)：
针对 EGFR 突变耐药后的肺癌，2026 年已进入临床后期。
3、AK112/AK104 + ADC：
康方的终极杀招是“自家双抗 + 自家 ADC”的内部联用，不仅疗效协同，更具备极强的定价和成本控制优势。
第三核心：“商业化的压舱石”自免与代谢
康方在 2026 年已实现了从肿瘤向慢性病市场的成功跨越。
1、伊努西单抗 (AK102, PCSK9)：
2025-2026 年已在国内大规模商业化。针对高脂血症，作为安进 Evolocumab 的强力国产替代。
2、依若奇单抗 (AK101, IL-12/IL-23)：
针对银屑病。2026 年已成为自免市场的核心品种，挑战强生和艾伯维的市场地位。
3、普络西单抗 (AK109, VEGFR2)：
与依沃西等联用，在眼科和肿瘤辅助治疗中展现潜力。
五、石药集团
在 2026 年的中国创新药版图中，石药集团展现了一场传统药企转型的“暴力美学”。
如果说恒瑞是“步步为营”，那么石药就是“工业化创新的推土机”。依托 NBP（恩必普）等核心品种提供的庞大现金流，石药在 2026 年已经构建了国内最领先的 mRNA、ADC（抗体偶联药物）及小核酸三大技术矩阵。
以下是石药集团的管线拆解：
第一核心： ADC 矩阵—全球“供货商”级的实力
石药的 ADC 布局在 2026 年已进入收获期，其特点是：靶点极准、出海极快。
1、SYS6002 (Nectin-4 ADC) —— 全球明星：
2026 现状： 授权给 Corbus Pharmaceuticals 后，2026 年其全球 Ⅱ/Ⅲ 期临床数据惊艳。针对尿路上皮癌和肺癌，SYS6002 展现了比全球同类产品更低的皮肤毒性。
地位： 这是石药 ADC 平台走向世界的“名片”。
2、SYSA1801 (Claudin 18.2 ADC)：
2026 现状： 授权给 Elevation Oncology，针对胃癌和胰腺癌。2026 年，该药物在海外的突破性疗法认定使其成为全球 Claudin 18.2 赛道的前三甲选手。
3、DP303c (HER2 ADC)：
虽然赛道拥挤，但石药通过极致的成本控制和差异化的联用方案，在 2026 年的市场渗透中依然保持了强大的份额。
第二核心：mRNA 平台—从“预防”到“治疗”的跨越
石药是国内唯一在 mRNA 领域实现大规模工业化落地的企业。
1、RSV (呼吸道合胞病毒) mRNA 疫苗：
2026 节点： 2026 年初正式获批。这是国产首款 mRNA 技术路径的 RSV 疫苗，打破了跨国药企的垄断。
2、肿瘤免疫 mRNA 疫苗：
2026 现状： 针对黑色素瘤和非小细胞肺癌的个体化癌症疫苗已进入 Ⅱ 期临床。石药利用其成熟的 LNP 递送技术，实现了比竞争对手更稳定的量产能力。
第三核心：自免与神经系统的“第二曲线”
石药在 2026 年通过“自研+BD”双轮驱动，补齐了自免和慢病短板。
第四核心：巴托利单抗 (Batoclimab, FcRn) —— 商业化重器
2026 现状： 从和铂医药引进后，2026 年石药凭借其数千人的地推团队，将其快速推向全国重症肌无力（gMG）市场。
意义： 填补了石药在高端自免领域的空白。
第五核心：NBP (恩必普) 及其升级版
作为年销几十亿的超级单品，2026 年石药通过 NBP 软胶囊新适应症 和 新一代脑卒中神经保护药物 的接力，完美对冲了专利到期的风险。
第六核心：小核酸 (siRNA) 的野心
石药在 2026 年已不再掩饰其在慢病长效治疗上的布局。
针对高血压/高血脂的 siRNA：
2026 现状： 依托自有的核酸药物平台，多款针对 AGT、PCSK9 靶点的 siRNA 已进入临床 Ⅰ/Ⅱ 期。
目标： 对标诺华、舶望，利用“半年一针”的优势，结合石药深厚的基层心血管渠道进行降维打击。
六、传奇生物—— “细胞疗法的全球标杆”
站在 2026 年初这个时间点，传奇生物已经不再仅仅是一家“有潜力的 Biotech”，它已经正式跨入“全球细胞治疗巨头”的行列。
2026 年对传奇生物而言是具有里程碑意义的“盈利元年”。
随着其核心产品 Carvykti（西达基奥仑赛）在全球市场的统治力进一步加强，以及生产产能瓶颈的彻底解决，传奇的管线正呈现出“一超多强”的格局。
以下是针对传奇生物最新管线的深度拆解：
第一核心：Carvykti 的“全线收割”
在 2026 年，Carvykti 已成为多发性骨髓瘤（MM）治疗的绝对金标准。
二线治疗的统治：
随着 CARTITUDE-4 研究数据的持续释放，Carvykti 在 2026 年已稳坐 MM 二线治疗 的头把交椅。其显著的 OS（总生存期）获益让竞争对手（如 BMS 的 Abecma）生存空间被极大压缩。
一线治疗的冲刺：
2026 年，市场最关注的是 Carvykti 进入一线治疗（新诊断患者）的临床进度。一旦获批，其受众群体将翻倍。
产能爆发：
传奇生物位于美国 Raritan 的扩建工厂和比利时 Ghent 的Tech Lane 工厂已在 2026 年全面投产，年产能支撑其向20 亿美元以上的销售额迈进，真正解决了“有单无货”的尴尬。
第二核心：实体瘤 CAR-T 的攻坚
2026 年，传奇在实体瘤领域的布局已经从“实验室数据”转化为了“临床确定性”。
1、LB2102 (针对 DLL3)：
赛道： 小细胞肺癌（SCLC）。
2026 进展： 继 2025 年 ASCO 披露亮眼数据后，该品种在 2026 年已进入关键性临床。由于 DLL3 靶点的特异性，它被视为继 Carvykti 之后，传奇与强生（J&J）深度绑定的下一个爆款。
2、LB1908 (针对 Claudin 18.2)：
赛道： 胃癌、胰腺癌。
2026 进展： 在 2026 年初的 ASCO-GI 上，LB1908 展示了在晚期胃癌患者中极高的客观缓解率（ORR）。传奇利用其独特的抗体筛选平台，解决了该靶点在实体瘤中“浸润难”的问题。
第三核心：通用型 (Allo) 与 体内 (In Vivo) 平台
这是 2026 年传奇维持高估值的“想象力中心”。
1、LUCAR-G39D (通用型双靶点)：
2026 地位： 解决了自体 CAR-T 制备周期长、成本高的问题。2025 年末披露的非霍奇金淋巴瘤（NHL）数据证明了其极低的移植物抗宿主病（GvHD）风险，2026 年是其商业化价值被重估的关键年。
体内 CAR-T 平台 (In Vivo CAR-T)：
突破： 2026 年初，传奇已完成首例体内 CAR-T 候选药物的给药。通过病毒载体直接在人体内“改装”T 细胞，无需提取和体外培养。
预期： 预计 2026 年下半年将披露首批人体数据，这将是细胞治疗领域的“登月时刻”。
七、科伦博泰—— “ADC 领域的超级工厂”
在 2026 年的中国创新药版图中，科伦博泰是一个极其特殊的存在。如果说百济神州是“全能战士”，康方生物是“双抗之王”，那么科伦博泰就是“全球 ADC领域的顶级供应商”。
2026 年是科伦博泰从“授权拿首付款”模式向“销售分成+商业化爆发”转型的元年。其深度绑定默沙东（MSD）的全球战略，让它在 2026 年拥有了极高的业绩确定性。
以下是科伦博泰管线的深度拆解：
第一核心：SKB264 (Trop2 ADC) —— 挑战全球标准的“重器”
SKB264（MK-2870）已成为全球 Trop2 ADC 赛道的“双子星”之一，与阿斯利康/第一三共的 Dato-DXd 正面硬刚。
2026 商业化地位：
国内： 针对 TNBC（三阴性乳腺癌）已实现大规模销售；针对 HR+/HER2- 乳腺癌和 EGFR 突变肺癌的适应症在2026 年已获批上市。
全球： 默沙东（MSD）主导的全球多中心 Ⅲ 期临床正在高速推进，2026年底有望向 FDA 提交首个适应症申请。
爆发点： 2026 年，科伦博泰将开始收到来自默沙东的商业化里程碑付款。作为默沙东 K 药（PD-1）联用方案的核心“僚机”，SKB264 的全球放量潜力巨大。
第二核心：HER2 与多靶点 ADC
除了 Trop2，科伦博泰在 2026 年通过 ADC 矩阵构建了深厚的防御堡垒。
1、A166 (HER2 ADC)：
2026 现状： 针对晚期 HER2+ 乳腺癌已在国内获批。
差异化： 虽然面对 Enhertu（DS-8201）和恒瑞 A1811 的强力竞争，但 A166 凭借优异的安全性数据，在特定细分人群和医保渗透中占据了重要地位。
2、SKB315 (CLDN 18.2 ADC)：
2026 现状： 默沙东已执行该产品的全球独占许可，针对胃癌和胰腺癌的全球 Ⅱ/Ⅲ 期临床数据将陆续披露。
意义： 这是科伦博泰证明其 ADC 平台“可复制性”的关键。
3、SKB410 (Nectin-4 ADC)：
2026 现状： 针对尿路上皮癌，它正试图在国产同类赛道中占据前三位置。
第三核心：免疫与大分子—ADC 的“最强辅助”
科伦博泰深知 ADC 联用的重要性，因此其传统的生物药管线在 2026 年也扮演了关键角色。
1、A167 (PD-L1 单抗)：
作用： 它是科伦博泰内部 ADC 联用方案的“固定搭配”，大幅降低了联合用药的开发成本和商业化门槛。
2、A140 (EGFR 单抗)：
2026 现状： 作为西妥昔单抗的生物类似药，2026 年已在结直肠癌领域贡献稳定的现金流。
八、百利天恒 —— “多特异性抗体的黑马”
百利天恒绝对是一个“现象级”的存在，它在 2023 年末与百时美施贵宝 (BMS) 达成的那笔 84 亿美元 的天价交易，在 2026 年终于从“账面数字”变成了“临床实绩”和全球商业化蓝图。
如果说科伦博泰是 ADC 的“顶级供应商”，那么百利天恒就是 “多特异性抗体（双抗/四抗）+ ADC” 的全球破局者。
以下是百利天恒核心管线的深度拆解：
第一核心王牌：BL-B01D1 —全球首款 EGFR/HER3 双抗 ADC
这是百利天恒的“命根子”，也是 BMS 豪掷千金的核心理由。2026 年，它已正式进入全球 Ⅲ 期临床的冲刺阶段。
2026 现状：
国内： 针对 EGFR 突变 NSCLC（非小细胞肺癌） 的二/三线治疗已获批上市，成为国产肺癌治疗的新标杆。
全球： 与 BMS 合作的全球多中心临床覆盖了肺癌、食管癌、乳腺癌等多个大癌种。
爆发点： 2026 年，BL-B01D1 在 二线/三线鼻咽癌 上的突破性数据，使其有望通过快速通道提前获批，填补全球该领域的空白。
底层逻辑： 它解决了单一靶点 ADC（如单纯 Trop2 或 HER3 ADC）容易耐药的问题，通过双靶点协同，实现了更强的内吞效率和抗肿瘤活性。
第二核心护城河：多特异性抗体平台 (GNC 平台)
百利天恒在 2026 年维持高估值的关键，在于其 GNC（四特异性抗体） 平台。这是目前全球最复杂、也最具挑战性的抗体工程。
1、GNC-038 (CD19/CD3/CD20/PD-L1)：
2026 现状： 处于 Ⅱ 期临床关键期。
拆解： 它能同时结合肿瘤细胞上的两个靶点（CD19/CD20），并激活 T 细胞（CD3）且阻断免疫抑制（PD-L1）。在血液瘤领域，它被视为 “非细胞疗法的 CAR-T 替代者”。
2、GNC-035：
针对晚期实体瘤。2026 年初步披露的数据显示，四抗在解决肿瘤异质性方面具有传统单抗、双抗难以企及的深度。
第三核心：双抗矩阵—寻找下一个“依沃西”
除了 ADC，百利天恒在 2026 年还储备了一系列极具竞争力的双抗。
1、SI-B001 (EGFR/HER3 双抗)：
2026 现状： 这是 BL-B01D1 的“抗体原型”，目前作为裸抗在特定细分人群中开展联用研究。
2、SI-B003 (PD-1/CTLA-4 双抗)：
尽管康方生物在该赛道领先，但百利天恒通过差异化的分子结构设计，在 2026 年试图证明其在特定癌种（如结直肠癌）中的安全性优势。
九、荣昌生物 —— “自免 + ADC 的差异化专家”
荣昌走的是一条“慢而精”的路，专注于高壁垒的自免领域。他已经度过了最艰难的“现金流压力期”，正式进入了核心单品多适应症爆发与海外临床开花结果的收获年份。
如果说百利天恒赢在“出海爆发”，那么荣昌生物的逻辑是“极致的细分赛道统治力”。以下是荣昌生物核心管线的深度拆解：
第一核心：泰它西普 (Telitacicept) 的“全赛道”进攻
泰它西普（RC18）是目前全球唯一获批的 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白。2026 年，它已从单一的“红斑狼疮”药物进化为自免领域的“全能选手”。
2026 现状：
红斑狼疮 (SLE)： 2026 年已进入医保放量的高峰期。随着美国 3 期临床数据的全面披露，泰它西普在 2026 年有望正式敲开 FDA 的大门。
重症肌无力 (gMG)： 2026 年的关键增量。 随着 2026 年1月正式执行新版医保，泰它西普在重症肌无力领域的渗透率正呈指数级增长。
肾病 (IgAN)： 2026 年底有望在国内获批。在缺乏特效药的 IgA 肾病市场，泰它西普被视为国产药中的“种子选手”。
爆发点：
2026 年也是泰它西普挑战“类风湿性关节炎、干燥综合征”等多个大病种的关键数据发布年。
第二核心：ADC 老兵维迪西妥单抗 (RC48) 的“联合治疗”时代
作为国内首款获批的国产 ADC，2026 年的维迪西妥单抗（爱地希）正在通过“联用”和“一线化”维持其生命力。
2026 现状：
尿路上皮癌 (UC)： 2026 年最大的突破在于其联合PD-1 作为一线治疗方案获批上市。这标志着维迪西妥单抗从“末线救命药”变成了“首选方案”。
乳腺癌 (BC)： 2025 年获批的“肝转移”适应症在 2026 年已成为其差异化竞争的核心。
海外进展（辉瑞/Seagen 合作）：
尽管辉瑞在 2025 年对该资产进行了部分减值，但 2026 年辉瑞仍主导着其在海外的尿路上皮癌核心临床。2026 年末，市场正屏息以待该药在美获批的最终裁定。
第三核心：眼科与自免新靶点
荣昌不再只有“两杆大烟枪”，2026 年其第三、第四梯队管线已开始贡献价值。
1、RC28 (VEGF/FGF 双靶标融合蛋白)：
2026 节点： 针对 DME (糖尿病黄斑水肿) 的新药申请已于2026年获批。
商业化逻辑： 通过与参天制药 (Santen) 的深度合作，RC28 在2026年迅速下沉至眼科市场，成为公司新的现金流增长点。
2、RC278 (新一代肿瘤免疫)：
2026 年已处于 1/2 期临床。这是荣昌在 ADC 之外，对结直肠癌和肺癌发起的新一轮冲击。
十、中国生物制药 —— “传统巨头的华丽转身”
中国生物制药作为国内老牌药企的转型标杆，在 2026 年已经完成了从“仿制药巨头”到“创新药定义者”的惊险跃迁。
在 2026 年，其创新药收入占比已突破 50%，其管线拆解如下：
第一核心：肿瘤领域的“安罗替尼+”帝国
中生的核心逻辑是：以安罗替尼（多靶点 TKI）为基石，通过联合用药（尤其是 PD-L1）统治大癌种。
1、安罗替尼 (Anlotinib) —— 老兵新传：
2026 现状： 已获批超过 10 个适应症。目前的爆发力来自于“安安组合”（安罗替尼+派安普利）和“德林组合”（安罗替尼+贝莫苏拜单抗）。
核心看点： 2026 年，其在一线肝癌、一线小细胞肺癌的放量，抵消了早期集采的压力，单药及联用方案的销售额依然维持在百亿量级。
2、贝莫苏拜单抗 (Benmelstobart, PD-L1) —— 核心增量：
作为中生首个自研 PD-L1，2026 年它不仅是安罗替尼的最佳搭档，更在肾细胞癌、肺癌辅助治疗中独立攻城略地。
精准医疗梯队：
依奉阿克 (Envonalkib, ALK)： 针对 ALK 阳性 NSCLC，在 2026 年已成为国产一线的主流选择。
格索雷塞 (Garsorasib, KRAS G12C)： 2025 年获批后，2026 年进入商业化爆发期，填补了肺癌特定突变市场的空白。
第二核心：减重与 MASH（代谢）
通过收购赫吉亚 (Hygieia) 和合作鸿运华宁，中生在 2026 年已成为代谢赛道的重量级玩家。
1、GMA106 (GLP-1/GIPR 双靶点)：
2026 现状： 处于临床 Ⅱ 期/Ⅲ 期衔接阶段。其核心差异化在于“长效+防反弹”（停药后 3-5 个月仍有保护效力）。
地位： 与信达的玛仕度肽形成双雄格局，中生强大的销售网络让其市场下沉速度极快。
2、siRNA 技术平台 (赫吉亚资产)：
中生目前拥有国内领先的小核酸递送平台。2026 年，针对高血压、高血脂 (Lp(a)) 的 siRNA 药物陆续进入临床，对标全球巨头（如诺华）。
第三核心：（护城河）外科/镇痛（泰德制药）
这是中生的“现金牛”兼“技术壁垒”。
1、氟比洛芬贴剂 / 罗替高汀贴片：
2026 现状： 这类产品具有极高的技术门槛（透皮吸收率、压敏胶技术）。
价值： 它们在骨科、神经痛领域的市占率极高，且受集采影响小，利润率极高。
第四核心： 2026 ADC 与 BD 出海
中生通过礼新医药 与 LaNova 的并购/合作，在 ADC 领域实现了跨越式发展。
1、LM-302 (Claudin 18.2 ADC)： 在胃癌和胰腺癌领域表现强劲，2026 年正在进行全球多中心联用临床。
2、TQB2102 (HER2 双抗 ADC)： 针对乳腺癌，2026 年已披露亮眼的 Ⅲ 期临床数据，被认为是国产 HER2 ADC 的第一梯队。
十一、和黄医药— 小分子全球化的“利润收割机”
在 2026 年的中国创新药版图中，和黄医药已经彻底摆脱了“慢热”的标签，正式跨入“全球收割期”。
2026 年对和黄而言是具有里程碑意义的一年：
其核心单品呋喹替尼 (Fruzaqla) 在全球市场的销售额正向 10 亿美元大关发起冲刺，而公司也凭借与武田制药 (Takeda) 和阿斯利康 (AZ) 的深度绑定，成为了中国 Biotech 走通“全产业链出海”的教科书。
以下是和黄医药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心：全球现金奶牛—呋喹替尼 (Fruzaqla / 爱优特)
2026 年，呋喹替尼已经成为全球三线结直肠癌 (CRC) 的治疗金标准。
2026 全球版图：
市场扩张： 截至 2026 年初，呋喹替尼已在美、欧、日等超过 30 个国家上市。2026 年是其在欧洲（2024年6月获批）和日本（2024年9月获批）进入医保后的第一个完整爆发年。
分成红利： 随着 2026 年全球销售额的激增，和黄医药将持续获得武田制药支付的双位数销售分成，以及多个千万美元级别的商业里程碑付款。
新适应症：
1、子宫内膜癌 (EMC)： 2026 年初，呋喹替尼联合信迪利单抗用于二线治疗晚期子宫内膜癌的适应症正在国内外全面放量。
2、肾癌 (RCC)： 2026 年 2 月，呋喹替尼联合 PD-1 治疗二线肾癌的 Ⅲ 期临床数据读出（Frusica-2 研究），展示了极强的获益，预示着该药正向非消化道肿瘤延伸。
第二核心：联用王牌—赛沃替尼 (Orpathys / 沃瑞沙)
赛沃替尼是和黄与阿斯利康共同开发的全球首款高选择性 MET 抑制剂，2026 年是其“大场景”数据的出炉年。
2026 关键突破：
SAFFRON 研究（全球 Ⅲ 期）： 就在 2026 年上半年，赛沃替尼联合奥希替尼治疗 EGFR 突变且伴 MET 扩增患者的全球 Ⅲ 期数据正式读出。由于该方案为全口服、无化疗，极具竞争潜力。
胃癌新机遇： 2026 年 1 月，赛沃替尼针对 MET 扩增胃癌 的中国上市申请获批。作为国内首个针对该细分人群的 MET 抑制剂，它填补了胃癌精准治疗的空白。
战略意义： 赛沃替尼在 2026 年帮助和黄稳固了其在肺癌“二线耐药”市场的霸主地位。
第三核心： 自免新支柱—索乐匹尼布 (Sovleplenib)
这是和黄在非肿瘤领域（免疫性疾病）寄予厚望的品种，2026 年进入了商业化申报的最后冲刺。
2026 进展：
1、ITP (免疫性血小板减少症)： 2026 年上半年，基于 ESLIM-01 研究，和黄正重新向国家药监局提交 NDA。
2、AIHA (自身免疫性溶血性贫血)： 2026 年 1 月 7 日，针对温抗体型 AIHA 的 Ⅲ 期阶段取得阳性顶线结果 (ESLIM-02 研究)。
地位： 索乐匹尼布是国内首个自主研发的 Syk 抑制剂，2026 年的数据确立了其在自免血液疾病领域的领先身位。
第四核心：后续梯队—ADC 与联合疗法的进阶
索凡替尼 (Sulanda)： 2026 年初，和黄正式启动了索凡替尼联合卡瑞利珠单抗一线治疗胰腺癌的 Ⅲ 期研究。在胰腺癌这一“癌症之王”领域，该方案正试图通过多靶点协同突围。
次世代技术： 2026 年，和黄自研的 ATTC (靶向小分子偶联药物) 平台多款新药正式递交全球 IND。这标志着和黄正从“纯小分子药企”向更复杂的生物药/偶联药跨越。
十二、君实生物 — “慢病+稀缺靶点”的先行者
在 2026 年初的中国创新药版图中，君实生物已经从“PD-1 先驱”正式进阶为“IO 2.0（免疫治疗 2.0）领航者”。
2025 年对于君实是关键的转折点：
减亏显著（亏损缩窄超 30%）、特瑞普利单抗全球多点开花。进入 2026 年，君实的看点不再仅仅是那瓶 PD-1，而是其在 BTLA、双抗及自免领域 的“第二增长曲线”。
以下是君实生物 2026 年管线的深度拆解：
第一核心支柱：特瑞普利单抗 (拓益) —— 全球化的“中国名片”
在 2026 年，特瑞普利单抗已不再是一款单纯的国内药，它成了君实的现金流底座。
2026 现状：
国内： 已获批 12 项适应症，且全部纳入国家医保目录（NRDL），是目前国内医保覆盖最广、唯一覆盖肾癌和三阴性乳腺癌的 PD-1。
全球： 截至 2026 年 2 月，已在超过 40 个国家和地区获批上市（包括美、欧、英、印等）。2026 年的重点在于其在欧洲和东南亚市场的商业化放量。
战略价值： 作为君实最成熟的资产，它为后续“IO 2.0”管线的联合用药提供了最稳定的免疫底座。
第二核心：Tifcemalimab (JS004, 抗 BTLA) —— 全球 First-in-class
这是君实 2026 年最具估值溢价的品种，也是继 PD-1 之后最被寄予厚望的免疫检查点抑制剂。
2026 现状： 处于 Phase 3 期 关键性注册临床。
靶点逻辑： BTLA 是继 PD-1、CTLA-4 之后又一个重要的免疫抑制靶点。君实是全球首个将其推向临床并进入 Ⅲ 期的公司。
核心战场： 重点突破 小细胞肺癌 (SCLC) 和 淋巴瘤。2026 年，市场正屏息以待其 LS-SCLC（局限期小细胞肺癌）的巩固治疗数据。如果成功，这将定义 PD-1 耐药后的全新标准疗法。
第三核心：JS207 (PD-1/VEGF 双抗) —— 2026 的 BD 宠儿
双抗赛道是 2026 年全球大药企的“兵家必争之地”，而 JS207 是君实手中的王牌。
2026 现状： 处于 Phase 2/3 期。
看点： 2026 年初，君实与德琪医药达成了联合用药战略合作。JS207 在肺癌和妇科肿瘤中展现了优于单药联用的潜力。
商业预期： 2026 年上半年，君实极有可能针对 JS207 达成一项总额在 15-20 亿美元 规模的海外授权 (License-out) 协议。
第四核心：慢病与自免—从“抗癌”到“管长寿”
2026 年，君实正在撕掉“纯肿瘤公司”的标签，其非肿瘤管线已进入收割期。
1、昂戈瑞西单抗 (君适达 / JS002, PCSK9)：
2026 状态： 已全面商业化。作为国内首个获批用于他汀类不耐受人群的 PCSK9 抑制剂，它正在 2026 年的高血脂市场与跨国药企展开正面肉搏。
2、Roconkibart (JS005, 抗 IL-17A)：
2026 状态： 获批在即。针对中重度斑块状银屑病的 NDA（上市申请）已于 2025 年底获受理，预计 2026 年内正式获批，进军百亿级的皮肤病市场。
十三、再鼎医药— 从“License-in”到“自主研发”的惊险一跳
在 2026 年的中国创新药版图中，再鼎医药已经迎来了它的“成人礼”。
如果说过去十年再鼎是靠“License-in（许可引进）”模式打下的江山，那么 2026 年则是它向全球研发”与全面盈利双向奔赴的关键一年。2025 年年营收突破 4.6 亿美元，亏损大幅收窄，展现出极强的经营杠杆。
以下是再鼎医药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心：已商业化的“现金奶牛”矩阵
2026 年，再鼎已经拥有 8 款商业化产品，它们构成了公司稳健的财务底盘。
1、卫伟迦 (艾加莫德/Vyvgart)：
2026 现状： 绝对的业绩引擎。随着皮下注射型（SC）的全面放量以及在 CIDP（慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病） 等新适应症的拓展，它正在 2026 年向“重磅炸弹”级别迈进。
2、则乐 (尼拉帕利)：
2026 现状： 维持了在卵巢癌维持治疗领域的领导地位，贡献了稳定的现金流（2025 年销售额约 1.89 亿美元）。
3、纽再乐 (奥马环素) & 鼎优乐 (舒巴坦钠-度洛巴坦钠)：
2026 年，这两款抗感染药物在重症监护室（ICU）和耐药菌感染市场的渗透率持续提升，成为公司收入的重要补充。
第二核心：全球化重器—Zocilurtatug pelitecan (Zoci / ZL-1310)
这是再鼎 2026 年最亮眼的“全球化名片”，一款针对 DLL3 靶点的 ADC。
2026 关键节点：
地位： 再鼎首个进入全球 Ⅲ 期临床的创新资产，旨在成为小细胞肺癌（SCLC）领域的 Best-in-class。
进展： 2026 年内将启动三项关键性研究，覆盖 二线/三线 SCLC、一线 SCLC 以及 肺外神经内分泌癌 (NEC)。
看点： 2026 年上半年将公布其在 SCLC 中的颅内抗肿瘤活性数据。市场预期该药有望在 2028 年左右在中美同步获批。
第三核心： “IO 2.0” 与 ADC 梯队—差异化全球研发
再鼎正在通过自研和早期引进，构建属于自己的全球 IP。
1、ZL-6201 (LRRC15 ADC)：
2026 年第一季度正式启动全球 Ⅰ 期临床。该药通过针对肿瘤相关成纤维细胞（TAF）来破坏肿瘤微环境，具有广谱抗癌潜力。
2、ZL-1503 (IL-13 x IL-31R 双抗)：
2026 年下半年将公布健康受试者的首次人体研究数据，目标直指特应性皮炎（AD）患者的止痒与控病市场。
3、双抗/三抗平台：
包括 ZL-1222 (PD-1 x IL-12) 和 ZL-1311 (MUC17 x CD3) 在内的多个资产正处于临床前或早期临床阶段。
第四核心：消费与慢病—重塑治疗范式的“外援”
1、奥凯乐 (瑞普替尼)：
2026 年 1 月刚刚在国内获批 NTRK 阳性实体瘤，进一步完善了其在肺癌/实体瘤精准治疗的布局。
2、COBENFY (KarXT)：
2026 现状： 计划于 2026 年上半年 在国内正式上市。
意义： 作为数十年来首个机制创新的精神分裂症药物，它被视为再鼎未来几年的超级增长极，2027 年有望冲击医保目录。
3、Elegrobart (艾加莫德后续) & VRDN-003：
2026 年将迎来关于甲状腺眼病（TED）和重症肌无力的多项关键数据读出。
十四、康诺亚— 自免领域的“中国 Dupixent”
在2026年的创新药版图中，康诺亚已经完成了从“潜力股”到“自免巨头”的华丽蜕变。如果说 2024-2025 年是它的准入年，那么 2026 年就是康诺亚的“商业化收割与全球化元年”。
作为目前国内自免赛道确定性最高的公司之一，其管线在 2026 年呈现出“三箭齐发”的态势：
第一核心：业绩定海神针—CM310 (司普奇拜单抗，国产“达必妥”）
2026 年是 CM310 进入医保、全面放量的关键年份。它在 2026 年的市场地位已无可撼动。
2026 商业化现状：
医保红利： 2026 年 1 月 1 日起，CM310 正式执行新的医保谈判价格，覆盖特应性皮炎 (AD)、慢性鼻窦炎伴鼻息肉 (CRSwNP) 和 季节性过敏性鼻炎 (SAR) 三大适应症。
全人群覆盖： 2026 年针对青少年及儿童特应性皮炎的适应症也已获批上市，实现了全年龄段覆盖。
哮喘赛道： 与石药集团合作的哮喘适应症在 2026 年处于商业化冲刺阶段，进一步扩充了其在呼吸科的市场版图。
爆发点： 2026 年 CM310 的年销售额正向 10-15 亿人民币 目标快速迈进，市场预期其峰值销售将突破 50 亿。
第二核心：梯队接力—自免 2.0 矩阵 (TSLP 与 CD38)
在 2026 年，康诺亚不仅靠 CM310 一条腿走路，其自研的第二梯队产品正展现出极强的差异化优势。
1、CM326 (TSLP 单抗) —— 下一个重磅：
2026 现状： 针对中重度哮喘和 COPD（慢阻肺）的 Ⅱ/Ⅲ 期数据在 2026 年陆续披露。作为国产首款 TSLP 靶点药物，其不仅在疗效上对标阿斯利康的 Tezspire，更在安全性上展现了优势。
看点： 它是康诺亚布局“过敏性炎症”全通路的核心资产，2026 年已成为自免领域最受关注的国产后续单品。
2、CM313 (CD38 单抗) —— 跨界奇兵：
2026 现状： 继 2024 年在《新英格兰医学杂志》(NEJM) 发表关于 ITP (原发免疫性血小板减少症) 的惊艳数据后，2026 年该药在 SLE (系统性红斑狼疮) 领域的 Ⅱ 期临床已取得积极进展。
意义： 证明了 CD38 靶点在自免领域（而非仅仅是血液瘤）的巨大潜力，让康诺亚在系统性免疫疾病中占据了先机。
第三核心：全球化收割—ADC 授权与 NewCo 模式
2026 年，康诺亚在海外市场的表现主要体现为“全球分成”的落地。
1、CMG901 (Claudin 18.2 ADC) —— 阿斯利康的王牌：
2026 现状： 授权给阿斯利康（AZ）后，2026 年正处于全球关键性 Ⅲ 期临床的中后期。
预期： 随着 2026 年全球数据的读出，康诺亚将开始锁定大额的监管里程碑款项，并有望在 2027 年迎来全球上市分成。
2、NewCo 模式出海：
康诺亚通过将资产（如 CM512 等双抗）授权给海外初创公司（如 Belenos），在 2026 年已初步形成“小额股权 + 大额里程碑 + 销售分成”的资产轻量化运营模式。
十五、诺诚健华— BTK 的自免化延伸
核心资产：奥布替尼 (Orelabrutinib)
2026 现状： 血液瘤领域已经稳固，现在的核心看点是**多发性硬化症（MS）**的临床进展。
潜力： BTK 抑制剂在自免领域（尤其是 MS）是全球竞争的高地。如果诺诚健华能在 2026 年交出一份亮眼的 MS 临床数据，其估值逻辑将从血液瘤转型为广阔的自免赛道。
十六、亚盛医药 — 细胞凋亡路径的全球领跑者
在 2026 年初，亚盛医药已经正式跨过了“烧钱阶段”，进入了“全球化商业化 + 顶级 BD 变现”的高光期。
如果说过去几年亚盛是靠“细胞凋亡”这一冷门而高深的理论在坚守，那么 2026 年的亚盛则是通过与武田制药 (Takeda) 的深度绑定，以及两大核心单品（耐立克 和 Lisaftoclax）的爆发，向全球证明了其作为“血液瘤专家”的硬实力。
以下是亚盛医药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心：核心现金牛耐立克 (奥雷巴替尼 / HQP1351) — 全球同类最佳 (Best-in-class)
2026 年是耐立克从“中国药”彻底转变为“全球药”的一年。
2026 商业化地位：
国内“通关”： 在中国，耐立克已涵盖了 T315I 突变 CML 以及 一代/二代 TKI 耐药/不耐受的 CML-CP。2026 年初，随着在基层医院和头部血液中心的进一步渗透，其年销售额正稳步冲刺 10 亿人民币 门槛。
全球 Ⅲ 期 (POLARIS-1/2)： 2026 年初，由亚盛主导的全球多中心 Ⅲ 期临床研究数据在 JPM 年会（第44届）上高频亮相，展现了相对于波舒替尼（Bosutinib）显著的疗效优势。
武田背书： 2024 年签署的 13 亿美元 BD 协议在 2026 年进入了实质性的联合开发阶段。随着 2026 年全球数据的读出，武田行使全球商业化权利的确定性极高，亚盛将锁定巨额里程碑付款和双位数的海外销售分成。
第二核心：Lisaftoclax (APG-2575, Bcl-2 抑制剂) —— 打破垄断
2026 年，Lisaftoclax 是亚盛管线中最具“颠覆力”的资产，它是全球第二个、中国首个获批上市的 Bcl-2 抑制剂。
2026 现状：
商业化元年： 2025 年下半年在国内获批用于 r/r CLL/SLL（复发难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤）。2026 年是其进入医保后的首个完整放量年。
全球 Ⅲ 期矩阵： 目前在 CLL、AML（急性髓系白血病）、MDS（骨髓增生异常综合征） 领域开展了 4 项全球注册性 Ⅲ 期临床。
竞争优势： 与全球霸主维奈克拉（Venetoclax）相比，APG-2575 展示了极佳的安全性，肿瘤溶解综合征 (TLS) 的风险极低，且可以实现更快的剂量爬坡（每日给药而非每周阶梯给药），这在 2026 年的临床实践中成为了医生首选的核心理由。
第三核心：早期“特种兵”管线—细胞凋亡平台的延伸
除了两大王牌，亚盛在 2026 年展示了其在“新赛道”的布局能力。
1、APG-3288 (新一代 BTK 降解剂/PROTAC)：
2026 动态：
就在 2026 年 1 月，该产品获得了 美国 FDA 的 IND 许可。
价值： 针对那些对现有 BTK 抑制剂产生耐药（如 C481S 突变）的患者，APG-3288 提供了从源头降解蛋白的方案，是亚盛巩固血液瘤地位的战略武器。
2、APG-115 (MDM2-p53 抑制剂) & APG-1252 (Bcl-2/Bcl-xL 双抑)：
在 2026 年的管线中，这两款产品正重点探索与 PD-1 或其他化疗方案的联合用药。尤其是在某些罕见实体瘤（如去分化脂肪肉瘤）中，APG-115 展现出了作为孤儿药的极高潜力。
第四核心：纳斯达克与全球研发布局
双重上市： 2026 年初，亚盛医药已正式在纳斯达克挂牌，实现了“港股 + 美股”的双融资平台，为其昂贵的全球 Ⅲ 期临床提供了充沛的“燃料”。
全球供应链： 2026 年，亚盛在苏州的全球研发中心及生产基地已实现高度自动化，完全满足 FDA 和欧盟的 GMP 标准，保证了耐立克和 APG-2575 的全球供应。
十七、 云顶新耀— “肾病+抗感染”的差异化突围
核心资产：耐赋康 (Nefecon)
2026 现状： 作为全球首个 IgA 肾病对因治疗药物，耐赋康在 2026 年进入了医保后的快速放量期。
潜力： 云顶新耀证明了“精准引进”也能产生高额回报。2026 年关注其 mRNA 疫苗平台在肿瘤领域的拓展，以及新一代抗生素的商业化表现。
十八、复宏汉霖 — 从“生物类似药”到“生物创新药”
核心资产：汉斯状 (H 盘单抗, PD-1)
2026 现状： 汉斯状在**小细胞肺癌（SCLC）**这一差异化赛道上已在全球多地获批。
潜力： 它是目前 PD-1 领域出海最成功的国产单抗之一。2026 年的看点在于其 ADC 平台的自研产出，以及如何利用其母公司复星医药的全球网络实现利润最大化。
十九、基石药业— 精准医疗的“狙击手”
核心资产：普拉替尼、阿伐替尼
2026 现状： 在 RET、KIT 等特定基因突变的精准治疗领域，基石已站稳脚跟。
潜力： 2026 年关注其在多特异性抗体和抗体偶联药物 (ADC) 的自研进展。基石正在摆脱单纯代理的形象，向自研转型。
二十、迈威生物— ADC 领域的新势力
核心资产：9MW2821 (Nectin-4 ADC)
2026 现状： 针对尿路上皮癌和子宫颈癌的数据非常出色，被认为是国产 Nectin-4 ADC 的领头羊。
潜力： 在 2026 年，随着更多临床数据的披露，迈威有望成为继科伦博泰之后，国内又一个 ADC 领域的大额出海标的。
二十一、三生制药— “自免 + 医美”的双轮驱动
在 2026 年的中国生物医药版图中，三生制药已经完成了从“现金流之王”到“自免与双抗创新高地”的华丽蜕变。
如果说以前的三生是靠特比澳（TPIAO）和促红素（EPIAO）“躺赢”，那么 2026 年的三生则是靠 “自免三剑客” 和 “辉瑞背书的双抗” 在资本市场重塑估值。
以下是三生制药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心：现金流底座—老牌“三剑客”的常青路
在 2026 年，三生的传统业务依然稳健得令人羡慕，为创新研发提供了源源不断的“子弹”。
1、特比澳 (TPIAO)： 即使在 2026 年，它在升血小板药市场的占有率仍稳居 70% 以上。通过拓展儿科适应症和优化渠道，它依然是公司的“头号提款机”。
2、促红素 (EPIAO/SEPO)： 凭借极致的成本控制和集采后的规模优势，三生在 2026 年巩固了其作为国内最大促红素供应商的地位。
3、益赛普 (Yisaipu)： 面对生物类似药的混战，益赛普通过预充针剂型和下沉市场，成功稳住了市场份额。
第二核心：自免领域的“全家桶”
2026 年是三生（及子公司三生国健）自免管线的“NDA 收割年”。
1、SSGJ-611 (抗 IL-4Rα 单抗) —— 对标达必妥：
2026 现状： 就在 2026 年 2 月，其针对中重度特应性皮炎 (AD) 的上市申请 (NDA) 已获得正式受理。
地位： 数据显示其在 52 周维持期内的疗效甚至优于部分同靶点药物，预计 2027 年正式商业化，挑战康诺亚和赛诺菲的市场地位。
2、SSGJ-608 (抗 IL-17A 单抗) —— 银屑病杀手：
2026 现状： 2026 年已进入商业化准备冲刺阶段。作为针对中重度斑块状银屑病的利器，它将联手益赛普，建立起从“老药”到“新药”的自免闭环。
3、SSGJ-613 (抗 IL-1β 单抗)：
2026 现状： 针对急性痛风性关节炎的 NDA 在 2025 年获受理后，2026 年正处于获批倒计时，有望成为国内首个此类产品。
第三核心：全球化重器—SSGJ-707 (PD-1/VEGF 双抗)
这是三生在 2026 年走向全球的“压舱石”，也是其与辉瑞 (Pfizer) 深度绑定的成果。
2026 重磅动作：
2026 年初，辉瑞主导的 5 项全球多中心 Ⅲ 期临床试验已全面铺开，涵盖了肺癌、子宫内膜癌和尿路上皮癌。
逻辑： 12.5 亿美元的 BD 总值不仅证明了三生双抗平台的实力，更意味着 2026 年的三生正在赚取“全球研发里程碑”的纯利润。
配套管线： 2026 年，后续的 SSGJ-706 (PD-1/PD-L1/TGF-β 三抗) 也已在临床 Ⅱ 期读出初步 POC 数据，展现了三生在多特异性抗体上的梯队深度。
第四核心：消费医疗与专科—寻找“新增长极”
三生在 2026 年正试图通过“代理+自研”切入高壁垒的专科赛道。
1、Winlevi (克拉考特酮乳膏) —— 痤疮神药：
2026 现状：
引进自 Cosmo 的这款“40 年来首个机制创新”的痤疮药，2026 年在国内已进入上市倒计时/首年上市期。凭借在皮肤科的强力渗透，有望成为三生的下一个“网红单品”。
2、Remitch (纳呋拉啡) —— 止痒利器：
针对血液透析患者难治性瘙痒，2026 年已在肾科渠道全面铺开，解决了透析患者的一大痛点。
二十二、科济药业— “实体瘤 CAR-T”的破局者
核心资产：CT041 (CLDN18.2 CAR-T)
2026 现状： CT041 是全球首个进入 3 期临床的针对实体瘤（胃癌）的 CAR-T 疗法。2026 年是其冲刺 FDA 和 NMPA 上市的关键年。
潜力： 如果 CT041 成功，将打破“CAR-T 只能治血液瘤”的魔咒。此外，其自研的 GPC3 CAR-T 针对肝癌的数据也处于全球领先地位。
二十三、宜明昂科— “CD47/SIRPα 赛道”的幸存者
核心资产：IMM01 (SIRPα-Fc)
2026 现状： 在全球 CD47 靶点遭遇安全性挑战的大背景下，宜明昂科凭借其不结合红细胞、不引起贫血的安全性优势脱颖而出。
潜力： 2026 年关注其 CD47/HER2 双抗 的数据，这被认为是下一代攻克乳腺癌/胃癌的重磅炸弹。
二十四、加科思— “SHP2 领域的全球独苗”
核心资产：JAB-3312 (SHP2 抑制剂)
2026 现状： 尽管此前与艾伯维（AbbVie）的合作有变动，但加科思坚持自研，目前正在全球开展 SHP2 联合 KRAS 抑制剂的临床。
潜力： SHP2 是目前解决 RAS 突变耐药的最关键靶点。2026 年，如果联合用药数据亮眼，加科思极有可能再次获得 MNC 的大额 BD 订单。
二十五、百奥泰— “生物类似药转 ADC 的样板”
核心资产：BAT8006 (FRα ADC) + 托珠单抗类似药
2026 现状： 托珠单抗等类似药在全球市场的放量为公司贡献了稳定收入。其 FRα ADC（叶酸受体 α） 针对卵巢癌展现出了不逊于 ImmunoGen（已被艾伯维收购）的数据。
潜力： 它是国内 ADC 管线梯度最合理的公司之一，2026 年将有 3-4 款 ADC 同时处于临床后期。
二十六、创胜集团— “CLDN18.2 单抗的工艺专家”
核心资产：Osemitamab (TST001)
2026 现状： 凭借极高的亲和力和连续化生产工艺带来的低成本，TST001 在胃癌一线治疗中极具竞争力。
潜力： 2026 年是其与 PD-1 联合方案的大规模数据兑现年。
二十七、乐普生物— “ADC + 免疫”的整合者
核心资产：MRG003 (EGFR ADC) + MRG002 (HER2 ADC)
2026 现状： MRG003 在鼻咽癌等领域已表现出 Best-in-class 的潜力。
潜力： 作为乐普医疗旗下的创新药平台，它在心脏支架/器械渠道上的协同能力，以及 ADC 与 PD-1（普特利单抗）的自有联合方案，是其核心竞争力。
二十八、德琪医药— “核输出蛋白（XPO1）的开拓者”
核心资产：塞利尼索 (Xponio)
2026 现状： 塞利尼索已在血液瘤领域全面铺开。2026 年的增长点在于其在骨髓纤维化等新适应症的拓展。
潜力： 关注其自研的 ATR 抑制剂 和 双靶点抗体 平台，这是其摆脱“买断代理”转向“自主研发”的支柱。
二十九、和铂医药— “全人源抗体平台的溢价者”
如果说科伦博泰是“ADC 的顶级供应商”，那么和铂医药的角色已经演变为 “全球抗体技术的安卓系统提供商 + 轻资产研发的利润收割机”。
和铂医药在 2025-2026 年完成了一个 Biotech 的“终极华丽转身”：从连年亏损到 2025 年实现约 9000 万美元的净利润。它不再仅仅靠烧钱做临床，而是靠“卖技术”和“深度 BD”活得异常滋润。
以下是和铂医药 2026 年核心管线的深度拆解：
第一核心：商业化资产—巴托利单抗 (Batoclimab, HBM9161)
这是和铂的“现金流基石”，也是其在自免领域的标杆。
2026 现状：
国内： 针对全身型重症肌无力的上市申请在 2024 年重新递交后，2026 年已进入商业化放量期（由合作伙伴石药集团主导销售）。
地位： 作为国内首款申报上市的 FcRn 抑制剂，它在 2026 年正面临阿斯利康等外企同类药物的激烈竞争，但凭借先发优势和石药的渠道，占据了国产自免的高地。
战略意义： 验证了和铂从引进（License-in）到本地化开发再到资产转出的闭环能力。
第二核心：深度 BD 标杆—HBM4003 (Porustobart, 下一代 CTLA-4)
这是 2026 年开年最震撼医药圈的 BD 案例之一。
就在 2026 年 2 月，和铂宣布将 HBM4003 大中华区以外的权益授予 Solstice Oncology，合同总额高达 11 亿美元。
技术优势： 它是全球首个进入临床的全人源仅重链 (HCAb) 抗体。通过去氧糖基化设计，它在保证抗肿瘤活性的同时，极大降低了传统 CTLA-4的毒性。
临床现状： 2026 年披露的联用 PD-1 治疗晚期肝细胞癌 (HCC) 的数据表现惊艳，ORR（客观缓解率）显著优于单药方案。
第三核心：平台的“亲儿子”—双抗与多抗矩阵 (HBICE 平台)
和铂的价值核心在于其 Harbour Mice 和 HBICE 平台，2026 年这些平台产出的“下一代”资产正处于全球授权的甜蜜期。
1、HBM7008 (B7H4 x 4-1BB)：
2026 现状： 美国权益已授权给 Cullinan Oncology，目前处于全球 Phase I 临床。
看点： 它是全球首创靶向 B7H4 和 4-1BB 的双抗，在 2026 年的临床数据中证明了其“仅在肿瘤微环境中激活 T 细胞”的精准性，完美避开了 4-1BB 常见的肝毒性。
2、HBM9033 (MSLN ADC)：
2026 变数： 虽然该资产此前授权给了辉瑞 (Pfizer)，但辉瑞在 2026 年初因战略调整终止了该项目的临床。这反而给和铂留下了重新收回权益或寻找二号买家的机会（技术本身并未被否定）。
第四核心： 商业模式的“降维打击”—和铂分子 (Nona Biosciences)
2026 年的和铂医药，一半是制药公司，另一半是 “技术中台”。其全资子公司 Nona Biosciences (和铂分子) 已经成为公司真正的增长引擎。
业务模式： 提供“Idea to IND”的一站式服务。
2026 战绩： Nona 已经与诺和诺德、Moderna、辉瑞、甚至很多顶级 CAR-T 公司（如 Link Cell Therapies）达成了平台授权。
财务贡献： 2025 年利润的爆发，很大程度上归功于 Nona 收取的平台使用费、研发里程碑和未来销售分成，这是一种高毛利、低风险的商业模式。
三十、圣诺医药— “RNAi 疗法的中国先锋”
核心资产：STP705
2026 现状： 尽管 siRNA 领域竞争激烈，但圣诺在皮肤癌（非黑色素瘤）和医美减脂领域独树一帜。
潜力： STP705 在减脂（腹部脂肪减少）的临床进展，有望让圣诺在 2026 年跨入万亿级别的“身材管理”赛道。
三十一、和誉医药— 小分子精准医疗的“快枪手”
2026 核心资产：匹米替尼 (Pimicotinib, CSF-1R) + 依帕戈替尼 (FGFR4)
看点： 匹米替尼针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）在 2026 年 1 月获 FDA 受理。这是中国罕见病药物反向输出美国的典型。
潜力： 其 FGFR4 抑制剂在肝癌领域已获 FDA 快速通道认定。2026 年底前，和誉有望证明其在 RAS/FGFR 通路的“全球 First-in-class”研发实力。
三十二、映恩生物— ADC 领域的“重型武器库”
2026 核心资产：DB-1303 (HER2 ADC) + B7-H3 ADC
现状： 2026 年是映恩与 BioNTech 合作成果的“集中收割期”。
潜力： 市场紧盯其 ADC + IO（免疫） 联合疗法的临床数据。作为 2025 年港股最大的药企 IPO 之一，映恩在 2026 年的核心目标是商业化落地，并利用其三个进入 III 期的 ADC 资产冲击全球市场。
三十三、艾力斯— 肺癌赛道的“深耕者”
艾力斯常被戏称为“最专注的利润收割机”。
如果说百济是在全线铺开，艾力斯则是在 EGFR（表皮生长因子受体） 这个肺癌最大的细分赛道上，把“一米宽”的市场挖出了“一万米深”。
到 2026 年，艾力斯已正式跨过了“依靠单品”的阶段，进入“核心单品全场景覆盖 + 潜力资产多点开花”的新周期。
以下是艾力斯 2026 年管线的深度拆解：
第一核心王牌：伏美替尼 (艾弗沙) —— 肺癌赛道的“全能战士”
2026 年，伏美替尼已不只是阿斯利康“奥希替尼”的挑战者，它正通过差异化竞争，试图定义新的全球标准。
1、20外显子插入突变 (Exon 20ins) —— 翻身仗：
2026 现状：
2026 年 2 月，伏美替尼针对 Exon 20ins NSCLC 的二线治疗已在国内正式获批。
全球视角： 与合作伙伴 ArriVent 共同推进的全球 Phase 3 (FURVENT) 研究，针对一线 Exon 20ins 的数据在 2026 年初已读出，展示了其相对于化疗的碾压性优势，正处于申报 FDA 的关键窗口。
2、PACC 突变 —— 填补“无人区”：
2026 现状： 这是艾力斯在 2026 年最具爆发力的“暗牌”。针对 EGFR PACC 这一以往被三代药忽略的突变，伏美替尼的全球 ALPACCA Ⅲ 期研究 进展神速，获得了 FDA 的突破性疗法认定。
3、辅助治疗 (Adjuvant)：
针对 IB-IIIB 期肺癌术后辅助治疗的 Ⅲ 期研究正在进行，旨在 2026 年后的市场中，与奥希替尼在“术后市场”正面硬刚。
第二核心：授权引进 (License-in) 的“铁三角”
艾力斯在 2026 年通过精准的 BD极大地丰富了产品组合，特别是接手了加科思和和誉的资产。
1、戈来雷塞 (Glecirasib, KRAS G12C)：
2026 现状： 2025 年 5 月已在国内获批二线治疗。2026 年，该产品的重心在于联合伏美替尼治疗 EGFR 突变且伴随 KRAS G12C 突变的患者，这在肺癌领域是一个巨大的未满足需求。
2、JAB-3312 (SHP2 抑制剂)：
它是伏美替尼解决“耐药性”的核心方案。2026 年，两者的联用数据正试图证明：SHP2 抑制剂能显著延长三代 EGFR 药物的有效时间。
3、ABK3376 (四代 EGFR 抑制剂)：
针对 C797S 耐药突变。2026 年已处于 Ⅰ/Ⅱ 期临床，是艾力斯在 EGFR 赛道防止对手“偷家”的技术堡垒。
第三核心：隐藏的“第二增长曲线”—大分子与自主研发
2026 年，艾力斯不再只是一家“小分子药企”。
1、大分子研发平台：
2026 进展： 公司内部的大分子团队在 2026 年初已将两款产品推向 CMC 阶段，并预计在年内申报 IND（临床申请）。这标志着艾力斯正从单一的小分子赛道向双抗或 ADC 领域渗透。
2、普吉华 (Pralsetinib, RET 抑制剂)：
2026 年起，普吉华在中国市场的供应已实现从“进口”到“完全国产化生产”的过渡，大幅提升了利润率和供应链灵活性。
三十四、来凯医药— 减重赛道的“肌肉专家”
来凯医药已经从一家“特种肥胖赛道黑马”正式跃升为“全球减重 2.0 时代的领军者”。
如果说诺和诺德与礼来用 GLP-1 解决了“减重”的问题，那么来凯医药在 2026 年则凭借其 ActRIIA 抑制剂 (LAE102)，解决了“减脂增肌”和“高质量减重”的行业痛点。
以下是来凯医药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心明星资产：LAE102 —— 减重赛道的“肌肉守护者”
2026 年是 LAE102 走向全球巅峰的关键年份，它被认为是继 GLP-1 之后肥胖治疗的下一个革命。
2026 现状：
全球 Ⅱ 期读数： 2026 年上半年，LAE102 联合 GLP-1 受体激动剂（如司美格鲁肽）治疗肥胖的全球 Phase 2 数据正式出炉。
差异化优势： 2026 年的市场临床反馈证明，LAE102 能显著增加肌肉质量并减少体脂。这解决了 GLP-1 药物在减重过程中约 20%-40% 减掉的是肌肉的问题（即“奥司匹克脸/身材”）。
潜在 BD： 2026 年，由于 LAE102 的机制（ActRIIA 靶点）具有极高的壁垒，来凯极有可能正在与全球顶级大药企（MNC）洽谈一项数十亿美元级别的全球授权协议。
第二核心肿瘤基石：AKT 抑制剂 (Afuresertib / LAE002)
作为公司成立初期的核心品种，2026 年是 Afuresertib 在中国获批后的商业化放量年。
2026 现状：
1、卵巢癌 (PROC)： 2025 年末获批上市后，2026 年正处于国内进院和医保谈判准备期。针对铂类耐药的复发性卵巢癌，它提供了全新的精准治疗方案。
2、乳腺癌 (HR+/HER2-)： 2026 年上半年，Afuresertib 联合氟维司群治疗 AKT/PTEN/PIK3CA 突变乳腺癌的 Ⅲ 期临床数据读出。
技术护城河： Afuresertib 是全球仅有的两款进入 Ⅲ 期或获批的 AKT 抑制剂之一，确立了来凯在 AKT 信号通路领域的国际权威。
第三核心：LAE109 (ActRIIB) 与 LAE120 (AR-PROTAC)
来凯在 2026 年展示了其在自研平台上的深度：
1、LAE109 (抗 ActRIIB)：
针对肌肉萎缩、衰老相关疾病。2026 年处于临床 Ⅰ 期，它是 LAE102 的战略补充，旨在覆盖更广阔的代谢及衰老市场。
2、LAE120 (AR-PROTAC)：
2026 进度： 针对前列腺癌的 Ⅰ 期临床正在进行。利用蛋白质降解技术，它旨在解决现有抗雄疗法的耐药难题，是公司在实体瘤领域的长线布局。
第四核心：ActRII 靶点领域的“全球领跑”
2026 年，来凯医药已构建了全球最丰富的 ActRII 通路抗体管线 之一（包括 LAE102、LAE103、LAE123 等），其专利壁垒让后来者极难逾越。
三十五、腾盛博药— HBV（乙肝）治愈的最后冲刺
腾盛博药是一家处于“绝地求生”与“黎明前夜”交织状态的公司。
经历过新冠中和抗体停产、市值大幅缩水的阵痛后，2026 年的腾盛博药已经完成了管线的极度精简，将全部赌注押在了“乙肝功能性治愈”这一世界级难题上。
目前，公司正凭借充足的现金流（可支撑运营至 2028 年）进入核心数据的最后收割期。
以下是腾盛博药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心战场：乙肝 (HBV) 功能性治愈“三剑客”
这是腾盛博药的“命根子”。
2026 年，公司正通过 siRNA + 治疗性疫苗 + 干扰素 的各种排列组合，试图找到通往治愈的“金钥匙”。
BRII-179 (治疗性疫苗) & BRII-835 (elebsiran, siRNA)：
2026 现状：
处于 Phase 2b 期 数据的密集发布期。
核心进展： 2026 年上半年，备受瞩目的 ENHANCE 研究（三联疗法：179 + 835 + PEG-IFNα）和 ENRICH 研究 预计将公布最终数据。
看点：
腾盛博药试图证明 BRII-179 能精准识别出哪些患者对免疫疗法有反应，并产生持久的抗体。如果 2026 年的数据能显示出显著高于干扰素单药的“表面抗原清除率”，公司将直接启动 Ⅲ 期注册临床。
联合方案的差异化： 相比于 GSK 等竞争对手，腾盛的优势在于其管线内拥有完整的“组合拳”，可以根据患者不同的免疫背景灵活调配方案。
第二核心：精神神经 (CNS) 领域—产后抑郁 (PPD) 的长效化突破
在 2026 年，腾盛博药在 CNS 赛道的布局主要集中在解决“用药便利性”和“安全性”上。
1、BRII-296 (长效 GABA_A 受体调节剂)：
2026 现状：
处于 Phase 2 期。
痛点解决： 现有的 PPD 药物（如 Zulresso）需要 60 小时连续静脉输注，极度不便。BRII-296 作为一种单次肌肉注射的长效剂，旨在实现“一针缓解”，且不干扰母乳喂养。
2、BRII-297 (焦虑与抑郁)：
2026 年正处于早期临床验证阶段，作为内部研发的新化学实体（NCE），它是公司在自研能力上的重要补充。
第三核心：传染病储备—多重耐药 (MDR) 与 HIV
虽然重心在乙肝，但腾盛依然维持着几款高壁垒抗生素和长效 HIV 药物的开发。
1、BRII-693 (下一代多粘菌素)： 针对耐药性革兰氏阴性菌。2026 年正参与全球多中心临床，旨在解决传统多粘菌素的肾毒性问题。
2、BRII-732 (长效 HIV 治疗)： 2026 年正推进每周一次口服疗法的研究。在长效化成为 HIV 治疗趋势的背景下，这款药物是腾盛维持其“公共卫生领军企业”标签的关键。
三十六、泽璟制药 —— 肝癌与自免的多点开花
泽璟制药已经成功从“单品支撑”跨越到了“多点爆发”的商业化成熟期。
2026 年是泽璟的“盈利冲刺年”。
凭借在小分子靶向药与复杂重组蛋白两大平台的深耕，泽璟在 2026 年不仅稳固了肝癌基本盘，更在止血、自免、肺癌三大高增长领域完成了收割。
以下是泽璟制药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心现金牛：多纳非尼 (Donafenib / 泽普生)
2026 年，多纳非尼已稳坐国产肝癌一线靶向药的头把交椅，并在联合疗法中持续挖潜。
2026 现状：
市场渗透： 凭借其更优的安全性（相比索拉非尼）和持续的医保覆盖，2026 年多纳非尼在全国 1500+ 家医院 实现深度下沉。
联合疗法爆发： 2026 年，其联合 PD-1 治疗晚期肝癌的一线方案已成为临床主流，极大地延长了产品的生命周期。
战略意义： 它是泽璟最稳定的现金流来源，支撑着公司向更高风险、更高回报的生物药领域转型。
第二核心：重组人凝血酶 (Zebitase / 泽普凝)
这是泽璟 2026 年业绩增长的最大弹药。
2026 现状：
医保红利： 2025 年底正式进入国家医保（执行期至 2026 年 12 月），2026 年是其放量的元年。
地位： 作为国内首个获批的重组人凝血酶，它在 2026 年彻底解决了传统血源性凝血酶的“病毒安全性”和“免疫原性”痛点。
市场价值： 2026 年其销售额正快速冲刺 5-8 亿元 规模。在外科止血市场，它正以前所未有的速度替代传统产品。
第三核心：自免杀手锏—吉卡昔替尼 (Jacktinib / 杰克替尼)
2026 年是杰克替尼从肿瘤迈向“泛自免”的跨越之年。
2026 现状：
1、骨髓纤维化 (MF)： 2025 年底至 2026 年初，作为国产首款 JAK 抑制剂，它在骨髓纤维化领域已实现全面商业化，与卢可替尼展开正面交锋。
2、重度斑秃 (AA)： 2026 年上半年，针对重度斑秃的适应症正式获批上市。在“脱发经济”盛行的 2026 年，它成为了泽璟在消费医疗端的明星产品。
3、特发性肺纤维化 (IPF)： 2026 年 1 月，其针对 IPF 的全球首个 JAK 抑制剂 II 期临床获得圆满成功，开启了肺部纤维化治疗的新范式。
地位： 杰克替尼是泽璟在 2026 年实现“百亿级估值”的重要支柱。
第四核心：全球爆发点—ZG006 (DLL3 x DLL3 x CD3) 与 肿瘤双抗
泽璟正在通过创新的抗体平台证明其“反向出海”的能力。
1、ZG006 (三特异性抗体)：
2026 动态：
2026 年 1 月，AbbVie (艾伯维) 以超过 10 亿美元 的总额获得了 ZG006 的海外权益。目前该药在小细胞肺癌 (SCLC) 的全球枢纽性临床正飞速推进。
2、ZG005 (PD-1/TIGIT 双抗)：
2026 现状： 处于 Ⅱ/Ⅲ 期关键临床阶段。在 2026 年 TIGIT 靶点“去伪存真”的过程中，ZG005 凭借优异的安全性数据，成为了国内双抗赛道的佼佼者。
第五核心：专科护城河—重组促甲状腺素 (rhTSH / 泽苏宁)
2026 现状：
2026 年 1 月正式获批上市。用于甲状腺癌术后辅助诊断和治疗，填补了国内这一高壁垒重组蛋白药物的空白，通过与外科渠道的深度绑定，实现精准放量。
三十七、 歌礼制药— MASH（脂肪肝）与病毒感染的深耕
歌礼制药正处于一个极具戏剧性的“由肝向美、由肝向瘦”的转型收割期。
如果说过去十年的歌礼是“丙肝霸主”，那么 2026 年的歌礼已经撕掉了旧标签，通过地尼法司他 (Denifanstat) 在痤疮领域的突破，以及在 MASH（代谢相关脂肪性肝炎） 和 GLP-1 代谢赛道 的多点开花，重新定义了自己的商业版图。
以下是歌礼制药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心旗舰单品：地尼法司他 (ASC40) —— 痤疮治疗的“降维打击”
这是歌礼 2026 年最确定的业绩增长极，也是全球首创 (First-in-class) 的 FASN 抑制剂。
2026 最新进展：
Ⅲ 期大获全胜： 2026 年 1 月 29 日，歌礼宣布地尼法司他治疗中重度寻常性痤疮的 Ⅲ 期开放标签研究取得积极顶线结果，显示出极佳的安全性和长期耐受性。
商业化倒计时： 此前 2025 年中的 Ⅲ 期试验已达到所有主要终点（33.2% 患者实现治疗成功）。2026 年，该药正在中国申报上市 (NDA)，有望成为数十年来痤疮领域首个具有全新机制的口服药物。
市场定位： 不同于具有致畸风险的异维 A 酸，ASC40 以“每日一次、口服、高安全性”直击爱美人士的痛点，被视为未来的超级大单品。
第二核心代谢支柱：ASC41 (THRβ 激动剂) —MASH 赛道的国产希望
在 Madrigal 的 Rezdiffra 全球火爆后，歌礼的 ASC41 是国内 MASH 领域最受关注的选手。
2026 现状：
处于 Phase 2 期 52 周活检研究的最后阶段。
看点：
早期 12 周期中数据显示，ASC41 能使 93.3% 的患者肝脏脂肪含量降低 ≥30%，且对 LDL-C 等血脂指标有显著改善。
2026 年，市场正屏息以待其 52 周肝穿刺活检的组织学改善数据。如果能复现 Rezdiffra 的成功，歌礼将拿到进入全球百亿 MASH 市场的入场券。
第三核心：GLP-1R 矩阵 —— 加入“减肥药”军团
2026 年，歌礼在代谢领域的野心已延伸至肥胖与糖尿病。
ASC30 (小分子 GLP-1R 激动剂)：
2026 进度： 2026 年 1 月，其针对糖尿病的美国 Ⅱ 期研究 完成首批受试者给药；同时，其每月一次皮下储库型制剂（治疗肥胖）的 Ⅱa 期数据预计在 2026 年 Q1 发布。
新一代多靶点：
1、ASC36 (口服胰淀素)： 2026 年 2 月刚选定进入临床，对标诺和诺德的 CagriSema。
2、ASC37 (GLP-1/GIP/GCG 三靶点)： 2026 年初选定开发，目标是实现每月一次给药，挑战减重极限。
第四核心：乙肝“长跑”：ASC22 (PD-L1 抗体) —功能性治愈的坚持
作为最早探索 PD-L1 治疗乙肝的企业，歌礼依然在攻克“功能性治愈”难题。
2026 现状： 处于 Ⅱb 期扩展队列。
数据： 此前数据显示，基线 HBsAg ≤100 IU/mL 的患者中，有约 21.1% - 42.9% 实现了功能性治愈（表面抗原清除）。
策略： 2026 年，歌礼正探索 ASC22 与其他抗病毒药物的联用。虽然该赛道竞争激烈且难度极大，但 ASC22 已证明其在特定人群中“摘帽”的潜力。
三十八、益方生物— 填补“不可成药”靶点的空白
益方生物是一家典型的“轻资产、强研发、借船出海”的 Biotech 公司。
2026 年是益方生物的“商业化与管线切换”关键年。公司正在经历从肺癌单点突破向自免 (TYK2)、痛风 (URAT1) 以及乳腺癌 (SERD)全面铺开的质变。
以下是 2026 年益方生物管线的深度拆解：
第一核心现金盘：肺癌双雄的“进击与博弈”
益方生物在肺癌领域的逻辑非常清晰：
自研核心品种，授权头部大厂（如贝达药业、正大天晴）进行商业化，自己坐收分成。
1、贝福替尼 (Befotertib / 赛美纳)：三代 EGFR 抑制剂
2026 现状： 已全面进入医保放量期。作为国内 EGFR-TKI 市场的重要参与者，2026 年的重点在于一线治疗适应症的市场份额提升。
挑战： 尽管已上市，但 2026 年面临三代 EGFR 市场极端内卷（阿美替尼、伏美替尼等）的压力。
2、格索雷塞 (Garsorasib / 安方宁 / D-1553)：KRAS G12C 抑制剂
2026 现状： 2024 年底获批后，2026 年迎来首个完整商业化年度。
地位： 作为国产首个 KRAS G12C 抑制剂，它填补了特定突变肺癌的临床空白。2026 年，其与正大天晴的商业化协作进入深水区，重点关注其在结直肠癌 (CRC) 等新适应症的扩展进度。
第二核心：D-2570 (口服 TYK2) —— 自免领域的重注
2026 年 2 月，益方生物做出了一项重大财务决策：调减痛风药资金，追加 2.3 亿元投入 D-2570。 这标志着自免领域已成为公司的头号战略优先级。
2026 现状： 处于 Ⅱ 期关键阶段，正加速推进。
逻辑： 对标百时美施贵宝 (BMS) 的 Sotyktu。作为口服 TYK2 抑制剂，D-2570 旨在治疗银屑病、溃疡性结肠炎等。2026 年的追加投入表明，该药在早期数据中展现了极强的竞争潜力，是公司挑战全球自免大市场的杀手锏。
第三核心：差异化战场D-0120 (URAT1) 与 D-0502 (SERD)
益方在这些领域采取了“避实击虚”的策略，寻找高壁垒的专科机会。
1、D-0120 (痛风/高尿酸血症)：
2026 进展： 2026 年上半年将提交联合别嘌醇治疗痛风的临床 IND 申请。
策略调整： 尽管调减了部分募资，但公司转向寻求外部合作伙伴共同开发。其优势在于安全性极高，解决了传统降尿酸药肝肾毒性的痛点。
2、D-0502 (口服 SERD)：
2026 现状： 针对 ER+/HER2- 晚期乳腺癌的 Ⅲ 期注册性临床 正在冲刺读数。
价值： 口服 SERD 被认为是取代氟维司群注射液的革命性产品。2026 年的数据将决定益方能否在乳腺癌这个巨量市场拿到准入证。
第四核心：YF550 与 YF087
YF550 (KIF18A 抑制剂)： 2026 年 2 月正式亮相的新项目。针对染色体不稳定性的肿瘤（如卵巢癌、结直肠癌），是益方利用其合成化学平台构建的下一代精准医疗资产。
三十九、微芯生物— 原创代谢平台的守望者
微芯生物是一家极具个性的公司。它不追求规模上的“大而全”，而是深耕“小分子原创新药 (First-in-class)”，凭借其核心的化学基因组学集成平台，在肿瘤、代谢、自免三大领域构建了极具差异化的管线。
如果说恒瑞是“全能选手”，那么微芯就是“特种兵”——专攻那些高难度、机制复杂的靶点。以下是微芯生物 2026 年管线的深度拆解：
第一核心底座：西达本胺 (Chidamide) —— 适应症的“无尽扩张”
作为全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，西达本胺在 2026 年已从血液瘤跨越到了实体瘤的广阔天地。
2026 现状：
血液瘤稳固： 外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）和弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL，2024年获批）贡献了稳定的现金流。
实体瘤突破： 2026 年的重头戏在于结直肠癌 (CRC)。其联合信迪利单抗与贝伐珠单抗的“三联疗法”针对 MSS/pMMR 型晚期结直肠癌的 Ⅲ 期临床正在冲刺，这是全球范围内 HDAC 抑制剂在实体瘤领域最具潜力的尝试。
乳腺癌深耕： 联合芳香化酶抑制剂治疗 HR+ 晚期乳腺癌已成为国内标准疗法之一。
第二核心：西格列他钠 (Chiglitazar) —— 从糖尿病向 MASH 进军
这是全球首个获批用于治疗 2 型糖尿病的 PPAR 全激动剂，2026 年它正试图重塑慢病治疗格局。
2026 商业化：
联合二甲双胍的适应症在 2025-2026 年全面进入放量期，凭借其“降糖+调脂+增敏”的三重功效，在基层医疗市场极具竞争力。
第二曲线：MASH (代谢相关脂肪性肝炎)：
2026 进展：
针对 MASH 的 Ⅱ 期临床数据已在国际会议上高频亮相。西格列他钠凭借对 PPAR \alpha, \gamma, \delta 的平衡激动作用，在降低肝脏脂肪含量和抗纤维化方面显示出显著优势，是目前国产 MASH 药物中最接近商业化的口服药之一。
第三核心：西奥罗尼 (Chiauranib) —— 三通路抑制的“全能补位”
西奥罗尼是微芯管线中最具“爆款”潜质的品种，它同时抑制 Aurora B、VEGFRs/PDGFRs/c-Kit 和 CSF1R。
2026 核心战场：
1、小细胞肺癌 (SCLC)： 2026 年，其单药治疗三线 SCLC 的 Ⅲ 期临床已接近读数，有望填补该细分市场的空白。
2、卵巢癌： Ⅲ 期临床正在进行中，对铂类耐药的患者表现出良好的协同增效作用。
3、胰腺癌： 2026 年初已获批开展一线治疗转移性胰腺导管腺癌的联合方案临床研究。
第四核心：自免与脑部肿瘤的“新势力”
微芯在 2026 年展示了其从“成熟资产”向“前沿资产”迭代的能力。
1、CS12192 (JAK3/JAK1/TBK1 抑制剂)：
2026 现状： 类风湿性关节炎 (RA) 临床 Ⅱ 期正在推进。差异化在于它对 TBK1 的抑制，能减轻免疫细胞的组织侵袭，这是传统 JAK 抑制剂不具备的特征，有望解决系统性红斑狼疮 (SLE) 等复杂自免疾病。
2、CS231295 (透脑型 Aurora B 抑制剂)：
2026 现状： 2025 年获 FDA 批准 IND 并在国内开启 Ⅰ 期临床。这是微芯在脑部原发肿瘤及脑转移瘤领域的“奇兵”，利用其极佳的血脑屏障穿透力，挑战胶质母细胞瘤等“癌中之王”。
四十、翰森制药—— “ADC 出海的新势力”
翰森制药已经完成了从“首仿大厂”向“全球化创新药企 (Big Pharma)”的惊艳转身。
2026 年对翰森而言是“出海大年”。就在本月（2026 年 2 月），其核心产品阿美替尼正式在欧盟获批，标志着中国原研三代 EGFR-TKI 首次大规模敲开规范市场的大门。同时，其创新药收入占比已站稳 80% 以上。
以下是翰森制药 2026 年管线的深度拆解：
第一核心：阿美替尼 (Ameile) —— 全球化的“中国名片”
在 2026 年，阿美替尼已不仅是国内三代 EGFR-TKI 的领头羊，更是翰森全球化战略的先锋。
2026 商业化里程碑：
欧盟获批： 2026 年 2 月 12 日，阿美替尼单药在欧盟获批用于 EGFR 突变晚期 NSCLC 的一线及二线治疗。
全病程覆盖： 在国内，阿美替尼的第五项适应症（“靶化联合”）于 2026 年 1 月获批。至此，它完成了从术后辅助治疗、一线治疗到耐药后治疗的全病程覆盖。
爆发点： 2026 年初，《柳叶刀·肿瘤学》发布了其术后辅助治疗（ARTS 研究）的 Ⅲ 期临床数据。在 2026 年的临床实践中，它正快速抢占原本属于奥希替尼的辅助治疗份额。
第二核心：ADC 梯队—GSK 助力的“第二增长极”
翰森是 2026 年全球 ADC 赛道不可忽视的“重装玩家”，其深度绑定 GSK 的策略正进入收获期。
1、HS-20093 (B7-H3 ADC) —— 全球领先：
2026 现状：
这是 GSK 寄予厚望的资产。2026 年，GSK 主导的针对 广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC) 的全球枢纽性临床正在高速推进。
地位： 2026 年它已获得 EMA 的 PRIME 认定和 FDA 的突破性疗法认定。在 B7-H3 这一潜力靶点上，翰森处于全球第一梯队。
2、HS-20117 (EGFR/c-Met ADC)：
2026 现状： 针对 EGFR 突变耐药后的肺癌，2026 年披露的 Ⅱ 期临床数据展现了极强的竞争潜力。
第三核心：代谢与慢病—20 亿美金级别的“暗桩”
翰森在 2025-2026 年通过与默沙东 (MSD) 的巨额 BD，证明了其在代谢领域的自研深度。
1、HS-10535 (口服 GLP-1)：
2026 现状： 默沙东正全力推进该药在全球的临床开发。2026 年，作为“减肥药减速带”上的重磅口服品种，其早期优异的生物利用度数据让它备受市场期待。
2、HS-20094 (GLP-1/GIP 双激动剂)：
2026 现状： 针对减重和降糖的国内 Ⅱ 期临床已进入后期，是翰森在慢病市场“以周为单位”治疗方案的核心。
第四核心：CNS 与抗感染—稳健的现金流护城河
1、伊奈利珠单抗 (Inebilizumab)：
2026 年，针对全身型重症肌无力 (gMG) 和 IgG4 相关性疾病的新适应症已在国内获批，巩固了其在中枢神经系统罕见病领域的领先地位。
2、恒格列净 (SGLT2)：
在 2026 年的慢性肾病 (CKD) 和心衰领域，作为国产首款，它依然贡献着稳定的处方量增长。
四十一、瑞博生物—— 小核酸药物的“国家队”
瑞博生物是一个具有里程碑意义的名字。2026 年 1 月 9 日，它在港交所成功上市，正式坐稳了“中国小核酸药物第一股”的宝座。
如果说百济、恒瑞是在蛋白质层面“狙击”疾病，那么瑞博则是在基因表达层面（RNA 干扰）直接从源头“闭麦”。
截至 2026 年初，瑞博已经构建了亚洲最完整、最国际化的小核酸技术体系，其核心管线在心血管、代谢及病毒感染领域展现出了“降维打击”的潜力。
以下是对瑞博生物 2026 年管线的深度拆解：
第一核心：旗舰单品RBD4059 —— 全球首款血栓 siRNA 药物
这是瑞博在 2026 年最具竞争力的核心资产，也是其在国际市场上的标杆。
2026 现状： 处于 Phase 2b 期 临床阶段。
靶点： 凝血因子 XI (FXI)。
差异化优势： 传统的抗凝药（如华法林、阿司匹林）最大的痛点是“出血风险”。RBD4059 通过 siRNA 技术精准抑制肝脏合成 FXI，实现了“只抗栓、不出血”的理想状态。
市场价值： 2026 年，随着口服 FXI 抑制剂在临床上的成功，市场对同靶点、长效（可能半年一针）的 siRNA 药物极度看好，该药被视为未来百亿级的超级单品。
第二核心：肝病“终结者”RBD1016 (HBV/HDV siRNA)
瑞博在乙肝功能性治愈赛道的绝对主力，代表了其 GalSTAR 平台的最高水平。
2026 现状： 处于 Phase 2 期。
目标： 挑战慢性乙肝（HBV）的“功能性治愈”。
看点： 2026 年初，瑞博披露了其针对丁肝 (HDV) 的新进展。由于丁肝必须依赖乙肝病毒才能生存，RBD1016 在强效降低 HBsAg 的同时，为这群极度缺乏药物的患者提供了突破性方案。
第三核心：慢病“大单品”矩阵—代谢与血脂
瑞博利用小核酸药物“药效持久”的特性，正在重塑高血压、高血脂的治疗范式。
1、RBD5044 (ApoC3 siRNA)：
2026 现状： 2026 年 1 月正式获得国内 Ⅱ 期临床许可。
作用： 针对严重的高甘油三酯血症。它有望取代需要频繁服药的传统方案，实现“长效控脂”。
2、MASH (代谢相关脂肪性肝炎) 管线：
2026 惊人动作： 2026 年 2 月，瑞博与全球 MASH 领头羊 Madrigal Pharmaceuticals 达成了总额高达 44 亿美元 的全球独家许可协议。
意义： 瑞博将 6 款 MASH 候选药物授权给 Madrigal，证明了其在“全球制药巨头看不见的角落”里，拥有最硬核的底层研发能力。
第四核心：底层平台—从“肝内”向“肝外”的战略跃迁
2026 年，瑞博的估值支撑来自于其不仅仅是卖药，而是卖“平台”。
1、RIBO-GalSTAR (肝靶向)： 已经非常成熟，支持了包括与勃林格殷格翰 (BI) 超过 20 亿美元在内的多项合作。
2、RIBO-PepSTAR (肾靶向)： 2026 年的明星技术。瑞博在 2025 年底展示了其针对肾脏近端小管的递送技术，能实现高达 80% 的基因敲降，这为治疗慢性肾病 (CKD) 打开了全新的大门。
上面是已经上市的，还有很多未上市的优秀企业，比如：
一、舶望制药—— 小核酸 (siRNA) 领域的“BD 之王”
舶望制药是一家极其罕见的、未上市却拥有“国际巨头级”管线厚度的 Biotech。
它被业内称为“中国版 Alnylam/Arrowhead”。截至 2026 年初，舶望凭借其自主研发的 RADS (siRNA 递送平台)，与全球药企巨头诺华 (Novartis)达成了总额接近 100 亿美元 的两阶段BD合作，这不仅刷新了国产小核酸药物的出海纪录，也让舶望成为了 2026 年全球 siRNA 赛道最耀眼的明星。
以下是对舶望制药 2026 年核心管线的拆解：
第一核心：心血管与代谢 (CVM) —— “一年一针”的颠覆者
心血管是舶望最成熟、也是与诺华绑定最深的赛道。2026 年，多款产品已进入中后期临床。
1、BW-20829 (DII235 / Lp(a) siRNA) —— 核心爆款
2026 现状： 2026 年 1 月，由诺华主导的全球 Phase 2b 期临床 已完成首例病人给药。
靶点意义： 针对 Lp(a)（脂蛋白 a）。这是一个极难通过传统药物控制、且与心血管疾病强相关的靶点。
地位： 全球范围内仅有诺华、安进等少数几家在研，舶望的产品在降幅和持久性上具备 Top-tier 水平。
2、BW-00112 (ANGPTL3 siRNA) —— 代谢明星
2026 现状： 处于 Phase 2 期临床。诺华拥有该产品的优先谈判权。
适应症： 针对重度高甘油三酯血症（sHTG）和混合型血脂异常。
3、BW-00163 (高血压 siRNA)：
进展： 2025 年 6 月已进入 Phase 2 期。目标是实现“一年打一到两针”即可平稳控制血压，彻底改变高血压患者需每日服药的现状。
第二核心： 进击的乙肝—BW-20507 的“功能性治愈”梦
2026 年，舶望在抗病毒领域的布局开始进入数据兑现期。
1、BW-20507 (HBV siRNA)：
2026 现状： 2026 年 2 月，舶望正式启动了 Phase 2 期研究，探索 BW-20507 联合长效干扰素（PegIFN）的疗效。
技术优势： 能够强效敲降所有 HBV RNA 转录本，大幅降低 HBsAg 水平。2026 年披露的早期数据显示，其在实现“功能性治愈”方面的潜力位居国产第一梯队。
第三核心：隐藏的护城河—罕见病与补体系统
舶望利用其 siRNA 平台的高特异性，精准布局了多款高壁垒的罕见病药物。
1、补体系统管线 (C3, C5, CFB, MASP-2)：
这些产品针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)、IgA 肾病等。2026 年，其针对补体因子 B (CFB) 的药物已展现出比传统单抗更持久的抑制效果。
2、TTR (转甲状腺素蛋白)：
针对 ATTR 淀粉样变性（包括心肌病和神经病变）。2026 年已进入临床早期，直接挑战 Alnylam 的全球霸权。
第四核心：2026 技术高地—从“肝内”到“肝外”的飞跃
舶望之所以在 2026 年估值暴涨，是因为其解决了 siRNA 递送的“珠穆朗玛峰”问题——肝外递送。
1、CNS (中枢神经系统) 管线：
2026 年，舶望披露了针对 HTT (亨廷顿舞蹈症) 和 SNCA (帕金森病相关) 的专利布局和早期试验数据。
2、RADS 平台 2.0：
在 2026 年初的 J.P. Morgan 医疗健康年会上，舶望展示了其新一代递送技术，能让 siRNA 药物在脑脊液、肺部等组织实现高效分布。
二、宜联生物— ADC 界的“跨国宠儿”
2026 现状： 继 2024 年与 BioNTech、罗氏达成大额协议后，2026 年初宜联再次与罗氏达成 5.7 亿美元的 YL201 补充授权。
核心管线拆解：
YL201 (B7-H3 ADC)： 2026 年的核心爆款，针对小细胞肺癌、前列腺癌等。数据表明其在安全性（间质性肺炎发生率）上显著优于国外同类产品。
YL202 (Trop2 ADC)： 正与合作伙伴在全球开展多中心临床，挑战第一三共的地位。
爆发潜力： 宜联拥有自主研发的 TMALIN 递送平台，其 2026 年的逻辑是：只要管线到了 2 期数据漂亮，立马就会有大厂来敲门。
三、博锐生物— 自免领域的“全能航母”
2026 现状： 脱胎于海正药业，2026 年正处于港股 IPO 的关键时刻。
核心管线拆解：
安若维、安健宁 (类似药)： 提供了每年数亿的稳定现金流。
BR105 (PD-L1/TGF-β 双抗)： 2026 年在实体瘤二线治疗中展现出极佳的 PFS（无进展生存期）数据。
抗 IL-17A 单抗： 直接对标司库奇尤单抗（可善挺），2026 年有望获批用于银屑病，成为国产自免的核心力量。
爆发潜力： 它拥有国内顶尖的商业化团队，管线从生物类似药平滑过渡到创新双抗。
四、艾博生物— mRNA 技术平台的“守望者”
2026 现状： 经历过新冠红利后的沉淀，2026 年艾博已成功转型到肿瘤 mRNA 疫苗和呼吸道合胞病毒 (RSV) 领域。
核心管线拆解：
RSV mRNA 疫苗： 2025 年末进入 3 期临床，是国产进度最快的同类药物。
个体化肿瘤疫苗： 针对黑色素瘤的 1 期数据在 2026 年初披露，显示出良好的免疫原性。
爆发潜力： 2026 年，艾博的看点在于其冻干技术解决了 mRNA 运输的全球性痛点。
五、麦济生物 (Mabwell 的早期影子，专注于自免)
核心管线：MG010 (抗 IL-4Rα) + MG005 (抗 TSLP)
2026 现状： 专注于呼吸系统和皮肤科自免疾病。2026 年其抗 TSLP 单抗针对哮喘的 2 期数据，被认为是国产该赛道的最优解之一。
六、 嘉因生物 — 基因治疗的“中国进度条”
IPO 状态： 2026 年 1 月递表港交所
核心赛道： AAV 基因疗法、罕见病
核心资产：EXG001-307（针对 SMA 1 型）
拆解： 这是国产进度最快的 AAV 基因疗法之一。它直接对标诺华的“全球最贵药”Zolgensma。2026 年底有望启动 Ⅲ 期临床。
技术壁垒： 嘉因强在自建了大规模的 GMP 生产平台，解决了基因治疗最头疼的“产能”和“成本”问题，如果获批，其价格有望比进口药大幅下探。
潜在大考： 2026 年下半年披露的 Ib/II 期长期随访数据，将决定它能否真正实现“一次注射，终身治愈”。
七、亦诺微医药 (ImmVirX) —— 溶瘤病毒的“孤勇者”
IPO 状态： 2026 年 1 月再次递表港交所
核心赛道： 溶瘤病毒 (oHSV-1)、免疫治疗
核心资产：MVR-T3011（全球首个双抗溶瘤病毒）
拆解： 它不是单纯的病毒，而是“病毒载体 + PD-1 抗体 + IL-12 细胞因子”的三合一武器。目前针对膀胱癌和头颈部肿瘤的 Ⅱ 期数据非常抢眼。
亮点： 它是极少数能做到“静脉给药”的溶瘤病毒（传统溶瘤病毒多为瘤内注射），这极大拓宽了其在转移性实体瘤中的应用前景。
商业预期： 已与上海医药达成深度授权，2026 年是其数据向 NDA（上市申请）冲刺的关键节点。
八、勤浩医药—— 小分子精准医疗的“快鱼”
IPO 状态： 2026 年初递表港交所
核心赛道： KRAS 突变、SHP2 抑制剂
核心资产：GH35 (KRAS G12C) 与 GH21 (SHP2)
拆解： 虽然 KRAS 赛道已经有先声、百济等在前，但勤浩的策略是“强联用”。其 GH21 是国内首批进入临床的 SHP2 抑制剂。
亮点： 2026 年市场最期待的是其“KRAS + SHP2”的联合疗法数据，这被认为是解决 KRAS 耐药问题的最终方案。
估值支撑： 勤浩以极高的研发效率著称，是典型的“差异化跟随 + 联合创新”模式。
临床3期引进/卖出临床2期上市批准抗体药物偶联物
2026-02-26
类别
· 前言 ·
每年2月的最后一天，是国际罕见病日。
2026年2月28日，我们也将迎来第19个国际罕见病日，今年的全球主题为不止罕见(More than you can imagine)，意在告诉世界：罕见病群体的困境，远不止疾病本身；他们的生命，也远不止“罕见”二字。
作为患者组织，我们也将在罕见病日前后组织一系列的科普宣传活动。
今天我们对纯合子家族性高胆固醇血症（Homozygous Familial Hypercholesterolemia，HoFH）的现有治疗手段进行了总结，方便大家查看了解。
一、传统降脂治疗（LDL-R依赖性）
01. 他汀类药物（Statins）
他汀类药物
序号类别内容
01
代表药物
阿托伐他汀、瑞舒伐他汀、普伐他汀等
02
上市时间
1987年（洛伐他汀首个获批）
03
治疗原理
竞争性抑制HMG-CoA还原酶，减少肝细胞内胆固醇合成，反馈性上调LDL-R表达，促进LDL清除
04
降脂效果
30%-60%（剂量依赖性）
05
HoFH应用
基础治疗，但对LDL受体阴性患者效果有限
06
临床试验/数据EXCEL研究（8245例普通高胆固醇血症患者）：证实
了他汀类药物改善血脂的疗效和安全性；HoFH患者中需大剂量（阿托伐他汀40-80mg或瑞舒伐他汀20-40mg）
07
主要副作用
肝损伤（转氨酶升高>3倍约1%）、肌病、妊娠期禁用
02. 依折麦布（Ezetimibe）
依折麦布
序号类别内容
01
上市时间
2002
02
治疗原理
抑制肠道NPC1L1转运蛋白，阻断胆固醇（饮食和胆汁）的肠道吸收，减少肝脏胆固醇储备，间接上调LDL-R
03
降脂效果
单药5%-14%，与他汀联用可达18%-21%
04
HoFH应用
二线治疗，与他汀联合使用
05临床试验/数据
50例HoFH患者研究：依折麦布+他汀40/80mg组较单用他汀80mg组LDL降低更显著（-21.4% vs -6.6%）；日本6例HoFH患者研究显示可减少血液净化后LDL反弹
06
主要副作用
腹痛、腹泻、头痛、乏力（ALT升高1.3%）
二、PCSK9抑制剂（LDL-R依赖性，需残留受体功能）
01. 依洛尤单抗（Evolocumab）
伊洛尤单抗
序号类别内容
01
上市时间
2015年（美国）
02
治疗原理
全人源化单克隆抗体，结合循环PCSK9蛋白，阻止其与LDL-R结合，减少LDL-R降解，增加LDL清除
03
降脂效果
HoFH患者15%-32%（取决于残余LDL-R活性）
04
用法用量
皮下注射，每2周140mg或每4周420mg
05临床试验/数据
TESLA B研究（1050例≥12岁HoFH患者，12周）：Evolocumab 420mg每4周 vs 安慰剂，LDL-C降低显著；TAUSSIG研究（94例）：非血液净化亚组降低23%，血液净化亚组降低19%；疗效与残余LDL-R活性密切相关（2%-30%活性者有效，<2%几乎无效）
06
主要副作用
鼻咽炎、上呼吸道感染、头痛、背痛、肌痛（ALT升高3.0%）
02. 阿利西尤单抗（Alirocumab）
阿利西尤单抗
序号类别内容
01
上市时间
2015年（美国）
02
治疗原理
全人源化单克隆抗体，结合循环PCSK9蛋白，阻止其与LDL-R结合，减少LDL-R降解，增加LDL清除
03
降脂效果
HoFH患者26%
04
用法用量
皮下注射，每2周75-150mg
05临床试验/数据
ODYSSEY研究（最大规模HoFH随机对照试验）：12周时LDL-C较安慰剂降低35.6%；显著降低apoB、非HDL-C、Lp(a)；对至少2%功能性LDL-R的HoFH患者有益
06
主要副作用鼻咽炎、注射部位反应、流感、尿路感染、肌痛（过敏事件8.6% vs 安慰剂7.8%）
03. 英克司兰（Inclisiran）
英克司兰
序号项目内容
01
上市时间
2020年12月（欧盟首批）
02
治疗原理
首个GalNAc偶联siRNA，特异性被肝细胞去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）摄取，进入细胞后整合入沉默复合体（RISC）复合物，切割降解PCSK9 mRNA，从源头上抑制PCSK9蛋白合成
03
降脂效果
一般人群50%-52%，HoFH患者12%-37%
04
用法用量
皮下注射，第1天、第90天各284mg，此后每6个月一次
05临床试验/数据
ORION-2研究（HoFH患者）：300mg剂量有效降低PCSK9和LDL-C，效果持续时间比单抗更长；ORION-5研究（56例HoFH）：未显著改善LDL-C（尽管PCSK9大幅降低），但对部分LDL-R功能亚组可能有效；ORION-13研究（13例12-18岁青少年）：330天时LDL-C降低33.3%，PCSK9降低60.2%，耐受性良好
06
主要副作用
注射部位反应（红斑、疼痛、皮疹），均为轻中度且短暂（ALT升高0.6%）
07
优势
半年一次给药，依从性极佳，适合青少年患者
三、非他汀类降脂药（部分LDL-R依赖性）
01. 贝派地酸（Bempedoic Acid）
贝派地酸
序号类别内容
01
上市时间
2020年（美国、欧盟）
02
治疗原理
前体药物，经肝脏ACSVL1激活为Bempedoic acid-CoA，抑制ATP-柠檬酸裂解酶（ACLY，位于HMG-CoA还原酶上游），减少胆固醇合成，反馈性上调LDL-R
03
降脂效果
约10%（HoFH数据有限），总胆固醇降低16.5%
04
用法用量
口服180mg/日，可与依折麦布固定复方（180mg/10mg）
05临床试验/数据
CLEAR Harmony & Wisdom试验（III期）：在他汀不耐受患者中显著降低心血管事件风险；CLEAR系列试验：常见不良反应包括上呼吸道感染、肌肉痉挛、贫血、肝酶升高
HoFH应用效果有限，主要用于他汀不耐受患者
06
主要副作用
上呼吸道感染、肌肉痉挛、高尿酸血症、背痛、腹痛、贫血、肝酶升高（ALT升高1.0%）；≥60岁或联用氟喹诺酮/皮质类固醇者肌腱断裂风险增加
07
特点
骨骼肌缺乏激活酶，无他汀相关肌病风险
四、LDL-R非依赖性治疗（突破性疗法）
01.洛美他派（Lomitapide）
洛美他派（Lomitapide）
序号类别内容
01
上市时间
2012年12月（FDA），2013年7月（欧盟）
02
治疗原理
口服微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）抑制剂，阻断肝脏和肠道内质网中apoB脂蛋白的组装，抑制VLDL和乳糜微粒形成，从源头减少LDL生成
03
降脂效果
24%-57%，中位肝脏脂肪含量10.2%
04
用法用量
口服10-60mg/日，起始5mg/日，每2周递增
05临床试验/数据
关键III期研究（29例成人HoFH，26周）：中位LDL-C降低50%，apoB降低49%，78周时38%患者维持疗效；扩展研究（294周）：74%患者达到LDL-C<100mg/dL，58%达到<70mg/dL；儿科研究APH-19（43例5-17岁）：24周时LDL-C平均降低53.5%，安全性良好
06
主要副作用
腹泻、恶心、呕吐、腹痛、肝酶升高（ALT升高15.0%）、肝脂肪变性；需补充脂溶性维生素E（400IU/日）和必需脂肪酸
07
特点
首个不依赖LDL-R的口服药，可减少或替代血液净化
02.依维苏单抗（Evinacumab）⭐ 明星药物
依维苏单抗
序号类别内容
01
上市时间
2021年2月（FDA加速批准，≥12岁）
2022年8月（EMA批准，≥12岁）；
2023年12月（EMA扩展至5-11岁）；
2025年1月（EMA批准≥6个月）
02
治疗原理
全人源单克隆抗体，结合并抑制ANGPTL3蛋白，解除其对脂蛋白脂酶（LPL）和内皮脂酶（EL）的抑制，促进VLDL和IDL清除，减少LDL生成；完全不依赖LDL-R
03
降脂效果
47.1%（III期试验），对LDL-R阴性患者同样有效
04
用法用量
静脉输注15mg/kg，每4周一次
05临床试验/数据
ELIPSE HoFH研究（III期，65例）：24周时LDL-C较安慰剂降低47.1%（安慰剂组+1.9%），包括LDLR null-null变异患者；长期研究（72周）：LDL-C持续降低45.5%；真实世界研究（7例，24个月）：显著降低总胆固醇、TG、HDL-C、非HDL-C、apoB、Lp(a)等；儿科研究（≥5岁）：疗效与成人相当；<5岁扩展研究（6例1-5岁）：LDL-C降低41.3%-77.3%；模型预测：<5岁患者疗效可能优于成人
06
主要副作用
头痛、流感样症状、头晕、鼻咽炎、流涕、恶心、输液部位瘙痒（ALT升高<1.0%）；妊娠禁用（兔胎毒性）
07
特点
目前唯一对LDL-R完全缺失患者有效的药物；2025年EMA批准年龄降至6个月，是HoFH治疗的重要里程碑
五、非药物治疗
01.血脂净化/脂蛋白单采术（LA）
血脂净化/脂蛋白单采术
序号类别内容
01
应用时间
1967年（血浆置换），1975年首次有效治疗报道
02
治疗原理
体外循环直接物理清除血浆中的LDL颗粒，快速降低LDL-C水平
03
适应症
LDL-C>500mg/dL（13 mmo/L）的HoFH；或>300mg/dL(8 mmol/L)且药物治疗无效；儿科：>300mg/dL(8 mmol/L)或合并ASCVD且>130mg/dL(3 mmol/L)
04
治疗方案
每1-2周一次，每次2-3小时（常用Kaneka硫酸葡聚糖纤维素吸附系统）
05临床数据
长期研究显示可显著改善冠状动脉粥样硬化并延长生存期；Reijman研究（2024）：儿童期启动LA者无事件生存期显著长于未治疗组
06
局限性
成本高、有创、耗时、生活质量下降、需终身维持；非洲、亚洲部分地区不可及
07
联合策略
与PCSK9抑制剂联用可减少反弹，降低净化频率
02.外科主动脉瓣置换术（SAVR）
外科主动脉瓣置换术
序号类别 内容
01
适应症
HoFH患者严重主动脉瓣钙化/狭窄/反流（一项25名的加拿大HoFH队列中24%的患者需手术）
02
关键发现
所有成人HoFH患者20岁前即出现早期严重主动脉钙化，与年龄相关
03
术式
正中开胸体外循环，下置换机械瓣或生物瓣；无缝合瓣膜等微创技术正在发展中
03.肝移植
肝移植
序号类别内容
01
原理
植入正常肝脏提供功能性LDL-R
02
效果
LDL-C降低可达80%
03
地位
最后手段（其他治疗方式失败时）
04
局限性
供体稀缺（尤其儿童需匹配小肝脏）、终身免疫抑制、显著死亡率和合并症风险、术后仍需LLT
05
数据
9例患者随访28年（平均11.7年）：多数未达正常血脂水平
六、未来疗法（基因治疗）
基因治疗
技术原理载体/平台现状
CRISPR/Cas9基因编辑
修复LDLR基因或敲除PCSK9基因
AAV载体、LNP脂质纳米颗粒、慢病毒、碳基纳米颗粒
临床前/早期临床
AAV载体
递送正常LDLR基因或CRISPR系统
肝特异性启动子优化，衣壳工程改造
长期表达潜力，但免疫原性和载荷限制
LNP-mRNA
递送Cas9 mRNA和sgRNA
可重复给药、低免疫原性
已在Duchenne肌营养不良中验证
AI辅助药物设计
加速靶点发现、虚拟筛选
ADMET预测机器学习/深度学习
应用于HoFH新药研发
七、治疗策略（总结图）
HoFH治疗阶梯：
━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━
第一层（基础）：生活方式干预 + 他汀 + 依折麦布
↓ 不达标
第二层（强化）：加用PCSK9抑制剂（Evolocumab/Alirocumab/Inclisiran）
↓ 不达标（尤其LDL-R缺陷严重者）
第三层（突破）：LDL-R非依赖性药物
• 口服：Lomitapide（MTP抑制剂）
• 静脉：Evinacumab（ANGPTL3抑制剂）← 对null-null患者有效
↓ 仍不达标
第四层（有创）：血脂净化/脂蛋白单采术（LA）
↓ 终末期
第五层（终极）：肝移植（最后手段）
━━━━━━━━━━━━━━━━━━━━
关键目标：诊断后尽早（理想2岁前）启动治疗，LDL-C<55-70mg/dL（1.4-1.8 mmol/L）
八、治疗方式关键里程碑(时间轴）
01.治疗方式关键里程碑(时间轴）
时间轴
序号年份内容
01
1967
首次血浆置换治疗HoFH
02
1987
首个他汀（洛伐他汀）获批
03
2002
依折麦布获批
042012
Lomitapide获批（首个非LDL-R依赖口服药）
05
2020
Inclisiran获批（首个PCSK9 siRNA）
06
2021
Evinacumab获批（首个ANGPTL3抑制剂，≥12岁）
07
2023
Evinacumab扩展至5-11岁；Bempedoic acid复方获批
08
2025
Evinacumab扩展至≥6个月（EMA）
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往期精彩回顾
▼
突破壁垒：纯合子家族性高胆固醇血症的创新疗法（上篇）
研究综述|突破壁垒：纯合子家族性高胆固醇血症的创新疗法（下篇）
【2.28国际罕见病日】认识HoFH：一场关于“胆固醇”的罕见战争
参考文献
[1]Huang SJ, Huang P, Song NN, Jia XH, Gao HL, Lu ZY, Wen XL. Breaking barriers: Innovative therapies for managing homozygous familial hypercholesterolemia. Exp Mol Pathol. 2025 Dec;144:105003. doi: 10.1016/j.yexmp.2025.105003. Epub 2025 Oct 16. PMID: 41106315
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编辑：雅雅
审校：宋云
排版：雅雅
临床结果
2026-02-25
·消辐宁
摘要
PCSK9抑制剂已从他汀类药物后线补充治疗策略转变为降脂治疗新基石，呈现给药频率极端分化与技术代际跨越式发展双重趋势。当前市场形成"三代同堂"格局：第一代单克隆抗体（给药频率每2-4周）、第二代siRNA（每年2次）、第三代单抗（每月1次）。2025年为行业发展关键里程碑：inclisiran和evolocumab获批一线治疗适应症，第三代单抗lerodalcibep上市，首个口服PCSK9抑制剂（enlicitide）III期临床试验取得成功。未来五年将呈现短中长期三轨并行发展态势：短期（2025-2026年）一线治疗策略普及化，中期（2026-2028年）口服制剂上市应用，长期（2028-2030年）基因编辑疗法临床转化。1. 概念界定1.1 PCSK9靶点生物学特性
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9）是一种分泌型蛋白质，通过与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，阻断LDLR循环回细胞表面的生理过程，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高。从生理学角度而言，PCSK9可视为LDLR降解的调控因子：LDLR作为肝脏清除循环中LDL-C的关键受体，其数量受到PCSK9介导的溶酶体降解途径的负向调控。抑制PCSK9功能可有效保留肝细胞表面LDLR数量，增强LDL-C清除能力。该靶点的临床价值源于2003年的关键发现：携带PCSK9功能缺失突变的人群表现出极低的血脂水平及显著降低的心血管疾病风险，这一自然现象为PCSK9抑制剂的研发提供了科学基础。1.2 现有降脂治疗策略比较
他汀类药物作为降脂治疗的基石，主要通过抑制肝脏胆固醇合成酶HMG-CoA还原酶，间接上调LDLR表达。然而，临床实践中约10-15%患者存在他汀不耐受，另有部分患者即使足量使用他汀仍无法达到LDL-C目标值。PCSK9抑制剂与他汀类药物呈现机制互补性：他汀上调LDLR表达，而PCSK9抑制剂阻止LDLR降解，二者联用可实现>70%的LDL-C降幅，显著优于单药治疗。2. 作用机制2.1 PCSK9抑制剂核心药理学机制
PCSK9抑制剂通过特异性抑制PCSK9蛋白功能，增加肝细胞表面LDLR数量，增强肝脏对循环LDL-C的清除能力，从而降低血浆LDL-C水平。根据技术平台与作用环节的差异，当前研发管线呈现明显的代际特征：
第一代单克隆抗体（evolocumab、alirocumab）：通过高亲和力结合循环中的PCSK9蛋白，阻断其与LDLR的相互作用
第二代siRNA（inclisiran）：通过RNA干扰机制在转录后水平抑制PCSK9 mRNA，从源头减少PCSK9蛋白合成
第三代单抗/融合蛋白（lerodalcibep）：基于adnectin技术平台的融合蛋白（adnectin+白蛋白），具有延长的半衰期，实现每月一次给药
口服小分子（enlicitide、AZD0780）：采用大环肽技术开发的口服生物利用分子，结合循环PCSK9基因编辑疗法（VERVE-101/102）：应用碱基编辑技术永久性关闭肝脏PCSK9基因表达，预期单次治疗即可实现长期疗效2.2 机制差异系统比较
表1. PCSK9抑制剂技术平台比较
技术代际
作用机制
给药频率
LDL-C降低
研发状态
单抗（第一代）
结合循环PCSK9
每2-4周
50-60%
✅已上市
siRNA（第二代）
抑制PCSK9合成
每年2次
~50%
✅已上市
融合蛋白（第三代）
结合循环PCSK9
每月1次
50-60%
✅已上市（2025.12）
口服小分子
结合循环PCSK9
每日1次
50-60%
III期/IIb期成功
基因编辑
永久关闭PCSK9基因
单次治疗
预计~50%
Ib期/II期进行中3. 当前市场格局3.1 已上市药物临床特征比较
表2. 已上市PCSK9抑制剂临床特征对比
药物
公司
批准年份
给药频率
LDL-C降低
达标率<70 mg/dL
主要优势
evolocumab（Repatha）
Amgen
2015
每2-4周皮下注射
50-60%
84%（ORION-10对比数据）
15年安全性数据，57,000+患者验证
alirocumab（Praluent）
Regeneron/Sanofi
2015
每2周皮下注射
50-60%
未明确报告
首个PCSK9抑制剂
inclisiran（Leqvio）
Novartis
2021
每年2次（HCP注射）
~50%（ORION-10） ~49%（ORION-8）
84%（ORION-10） 80%（ORION-8 EOS）
超长效，6年+数据，依从性极高
lerodalcibep（Lerochol）
LIB Therapeutics
2025.12
每月1次自我注射
50-60%（非劣效于evolocumab）
未明确报告
无需冷藏，室温稳定3个月3.2 2025年监管突破与临床意义
适应症扩展（一线治疗）：
2025年8月12日，FDA批准inclisiran作为单一疗法用于降低成人高胆固醇血症患者的LDL-C水平，去除了必须与他汀类药物联合使用的限制
2025年8月25日，FDA扩展evolocumab适应症，纳入因未控制LDL-C而面临主要不良心血管事件（MACE）风险的成人患者，无论是否已确诊心血管疾病（CVD）；同时批准其作为纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的单一疗法
新药批准：
2025年12月15日，FDA批准lerodalcibep-liga（Lerochol），每月一次皮下注射，用于成人高胆固醇血症患者（包括HeFH）
上述监管决策具有重大临床意义：PCSK9抑制剂正从他汀不耐受或效果不佳患者的补充治疗，正式转变为降脂治疗的新基石，可在特定人群中替代或联合他汀使用。3.3 疗效与安全性临床证据
疗效一致性：
所有PCSK9抑制剂均实现50-60% LDL-C降幅，70-84%患者达到LDL-C<70mg/dL目标
inclisiran的ORION-8开放标签扩展试验（N=3274）显示，治疗结束时约80%患者达到指南推荐的LDL-C目标，平均LDL-C降幅为49%
长期安全性证据：
evolocumab：基于15年50项临床试验，涉及57,000+患者，安全性良好
inclisiran：6年+长期随访数据，209名患者（6.4%）具有6年以上药物暴露，最常见不良反应为注射部位反应（8% vs 安慰剂2%）、关节痛（5% vs 4%）和上呼吸道感染（4% vs 3%）
lerodalcibep：LIBerate-HoFH III期试验显示注射部位反应发生率显著低于evolocumab（1/66 vs 15/62）
安全性优势：
inclisiran的V-DIFFERENCE IV期试验表明，在标准降脂疗法基础上加用inclisiran，患者达到LDL-C目标的同时，肌肉相关不良事件风险降低43%，无药物相关肌病报告
此特性为他汀不耐受患者群体提供了重要的治疗选择4. 研发进展与新兴技术4.1 口服PCSK9抑制剂（2025年重大突破）
enlicitide decanoate（Merck，MK-0616）：
CORALreef Lipids III期试验（N=2912，ASCVD或高风险患者）显示，每日一次口服enlicitide（20mg）治疗24周时LDL-C降低55.8%（95% CI: -60.9, -50.7, p<0.001），52周时持续降低47.6%
治疗24周时，非HDL-C降低53.4%，Apo B降低50.3%，Lp(a)降低28.2%
67.5%患者达到LDL-C降低≥50%且<55mg/dL的复合终点
安全性与安慰剂相当，治疗依从性高达97%
该结果在AHA 2025 Late-Breaking Science环节发布，疗效与注射用PCSK9单抗（alirocumab、evolocumab）相当，在数值上优于siRNA药物inclisiran
CORALreef HeFH III期试验：
CORALreef HeFH试验（N=303，HeFH患者）显示，enlicitide治疗24周时LDL-C降低58.2%（vs 安慰剂+2.6%），52周时持续降低55.3%
70.8%患者达到LDL-C降低≥50%且<70mg/dL，67.3%达到<55mg/dL目标
治疗依从性>96%
AZD0780（AstraZeneca）：
PURSUIT IIb期试验（ACC 2025发布）显示，在标准他汀基础上，AZD0780（30mg）治疗12周时LDL-C降低50.7%（95% CI: -59.0%, -42.4%, p<0.001）
84%患者达到AHA/ACC指南推荐LDL-C目标（<70mg/dL）
具有高生物利用度，无食物效应或禁食要求，无需渗透增强剂
临床意义：enlicitide和AZD0780的临床成功标志着口服PCSK9抑制剂即将成为现实，预计2026-2027年上市，将显著改变降脂治疗范式，提高患者治疗依从性。4.2 基因编辑疗法（长期前沿）
VERVE-101：
VT-1001 Ib期临床试验（N=13）已于2025年2月14日完成，评估VERVE-101在HeFH合并ASCVD患者中的安全性与药效学特征
该疗法采用碱基编辑技术靶向干扰肝脏PCSK9基因表达，设计为单次治疗实现PCSK9基因的永久性沉默
VERVE-102：
VERVE-102为新型体内碱基编辑药物，采用GalNAc偶联脂质纳米颗粒（LNP）递送系统
Heart-2开放标签Ib期试验包含4个剂量队列（0.3/0.45/0.6mg/kg），针对HeFH和早发性冠心病（CAD）患者
预计2025年第二季度公布初步安全性和疗效数据，2025年下半年完成剂量爬坡并启动II期试验
战略布局：
2025年6月17日，Lilly Inc.宣布收购Verve Therapeutics 100%股权，加速体内基因编辑疗法研发进程
长期展望：基因编辑疗法代表PCSK9抑制剂的终极发展方向，即通过单次治疗实现终身调脂效果。虽然目前处于早期研发阶段，但大型制药企业的战略投入（如Lilly收购Verve）表明其长期临床价值已获得认可。5. 演进趋势与未来预测5.1 技术演进时间线
表3. PCSK9抑制剂技术演进关键节点
阶段
时间
关键事件
意义
起源阶段
2003
PCSK9基因被发现
首次确认PCSK9突变与高胆固醇血症关联
概念验证
2006-2008
PCSK9单抗概念验证
证实抑制PCSK9可降低LDL-C
第一代药物
2015-2017
evolocumab、alirocumab获批
单抗时代开启，每2-4周注射
第二代药物
2021
inclisiran获批
siRNA时代，每年2次注射
适应症扩展期
2023-2024
多项临床试验验证长期安全性
ORION-8等扩展试验证明6年持续疗效
第三代药物
2025.08
evolocumab、inclisiran适应症扩展至一线治疗
去除必须联合statin的限制
第三代药物
2025.12
lerodalcibep获批
第三代单抗，每月一次，无需冷藏
口服化突破
2025.11
enlicitide III期成功
首个口服PCSK9抑制剂，60% LDL-C降低
口服化进展
2025.03
AZD0780 IIb期成功
口服小分子，50.7% LDL-C降低
基因编辑时代
2025.02
VERVE-101 Ib期完成
单次治疗，永久降脂概念验证
基因编辑推进
2025.06
Lilly收购Verve Therapeutics
大药企布局基因编辑
基因编辑进展
2025.Q2
VERVE-102 Ib期数据发布
第二代基因编辑，改进递送系统5.2 短中长期三轨并行发展趋势
短期（2025-2026年）：一线治疗普及与第三代单抗上市
evolocumab和inclisiran作为一线治疗方案将加速普及，相关临床指南将进行相应更新
lerodalcibep（Lerochol）填补中频次给药市场空白，其无需冷藏的特性显著提升用药便利性
约80%的ASCVD患者仍未达到LDL-C目标，市场空间巨大
中期（2026-2028年）：口服PCSK9抑制剂上市与治疗方案标准化
enlicitide（Merck）和AZD0780（AstraZeneca）预计2026-2027年获得监管批准
口服与注射剂型的依从性优势需通过真实世界研究进一步验证（"每月1次"自我注射 vs "每日1次"口服）
标准化治疗方案将逐步形成：inclisiran（每年2次）用于注射频率敏感患者，口服制剂用于追求日常便利性的患者群体
长期（2028-2030+年）：基因编辑疗法转化与组合治疗策略兴起
VERVE-102预计2028-2030年上市，首先应用于HeFH等高风险患者群体
基因编辑疗法的高成本（预估>$100万/次）将限制其初始应用范围
AstraZeneca已布局PCSK9+Lp(a)双重靶向组合策略，AZD0780设计为组合疗法友好型分子，预示组合治疗时代来临5.3 外部驱动因素分析（PESTEL框架）
表4. PCSK9抑制剂发展外部驱动因素分析
因素
当前状态
趋势方向
影响评估
Political（政策/监管）
FDA主动审批，2025年一线治疗获批
↑积极支持
积极支持PCSK9扩展使用和创新
Economic（经济）
全球约20亿人血脂异常，440万/年因LDL-C死亡
↑需求增长
市场需求巨大，但高成本限制普及
Social（社会）
约80% ASCVD患者仍未达标
↑治疗需求
患者对便利性需求强烈（口服、长效）
Technological（技术）
单抗→ siRNA → 口服 → 基因编辑
↑技术迭代
每代都有质的飞跃，竞争激烈
Environmental（环境）
不适用
→
无显著影响
Legal（法律）
基因编辑监管路径不明
↑监管关注
基因编辑需特殊审批路径6. 关键洞察与挑战6.1 决定性差异特征
给药频率极端分化：inclisiran"每年2次"、enlicitide"每日1次"与VERVE-102"单次治疗"形成三极竞争格局，满足不同患者群体需求
技术平台代际跨越：从单抗（第一代）→siRNA（第二代）→口服小分子（第三代）→基因编辑（第四代），每代技术均实现机制创新与用药便利性显著提升
监管态度转变：2025年FDA批准一线治疗适应症，标志着PCSK9抑制剂从"他汀后"补充治疗策略转变为降脂治疗新基石6.2 临床优势
疗效一致性：所有PCSK9抑制剂均实现50-60% LDL-C降幅，70-84%患者达到LDL-C<70mg/dL目标
安全性优势：相比高强度他汀治疗，PCSK9抑制剂显著降低肌肉相关不良反应风险；inclisiran的V-DIFFERENCE试验显示肌肉相关不良事件风险降低43%
依从性改善：inclisiran的超长效特性（每年2次）与口服制剂的日常便利性，显著改善传统注射剂型的依从性问题6.3 临床应用挑战
成本与可及性：evolocumab和inclisiran年治疗费用为8,000-14,000美元，高成本限制广泛普及。约70% CVD患者即使使用高强度他汀治疗仍无法达到LDL-C目标[资料#19]
口服vs注射依从性权衡："每月1次"自我注射与"每日1次"口服的真实世界依从性差异尚待长期数据验证
基因编辑长期安全性：脱靶效应与长期生物学影响需5-10年随访数据，监管审批路径尚未明确
HeFH患者治疗挑战：LDL-C基线水平极高（>250mg/dL），即使降低50-60%后仍可能无法达到<70mg/dL目标，常需联合多种机制药物
100 项与 依洛尤单抗 相关的药物交易
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| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 冠状动脉疾病 | 中国 | 2019-02-14 | |
| 高胆固醇血症 | 日本 | 2016-01-22 | |
| 家族性高胆固醇血症 | 日本 | 2016-01-22 | |
| 杂合子家族性高胆固醇血症 | 美国 | 2015-08-27 | |
| 原发性高脂血症 | 美国 | 2015-08-27 | |
| 动脉粥样硬化 | 欧盟 | 2015-07-17 | |
| 动脉粥样硬化 | 冰岛 | 2015-07-17 | |
| 动脉粥样硬化 | 列支敦士登 | 2015-07-17 | |
| 动脉粥样硬化 | 挪威 | 2015-07-17 | |
| 复杂性血脂异常 | 欧盟 | 2015-07-17 | |
| 复杂性血脂异常 | 冰岛 | 2015-07-17 | |
| 复杂性血脂异常 | 列支敦士登 | 2015-07-17 | |
| 复杂性血脂异常 | 挪威 | 2015-07-17 | |
| 纯合子家族性高胆固醇血症 | 欧盟 | 2015-07-17 | |
| 纯合子家族性高胆固醇血症 | 冰岛 | 2015-07-17 | |
| 纯合子家族性高胆固醇血症 | 列支敦士登 | 2015-07-17 | |
| 纯合子家族性高胆固醇血症 | 挪威 | 2015-07-17 | |
| 心肌梗塞 | 欧盟 | 2015-07-17 | |
| 心肌梗塞 | 冰岛 | 2015-07-17 | |
| 心肌梗塞 | 列支敦士登 | 2015-07-17 |
未上市
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 冠状动脉钙化 | 临床3期 | 美国 | 2019-03-19 | |
| 冠心病 | 临床3期 | 美国 | 2018-11-19 | |
| 冠心病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2018-11-19 | |
| 冠心病 | 临床3期 | 捷克 | 2018-11-19 | |
| 冠心病 | 临床3期 | 德国 | 2018-11-19 | |
| 冠心病 | 临床3期 | 匈牙利 | 2018-11-19 | |
| 冠心病 | 临床3期 | 意大利 | 2018-11-19 | |
| 冠心病 | 临床3期 | 荷兰 | 2018-11-19 | |
| 急性冠状动脉综合征 | 临床3期 | 瑞士 | 2018-01-23 | |
| 动脉炎 | 临床3期 | 美国 | 2016-04-14 |
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临床结果
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 5,291 | 膚膚觸範襯壓夢鬱鬱鑰(艱鏇餘襯壓糧餘廠淵觸): IRR = 0.69 (95.0% CI, 0.57 ~ 0.84) 更多 | 积极 | 2026-01-13 | |||
| - | |||||||
临床4期 | 108 | 憲積築壓鑰鏇鏇鏇餘齋(簾夢蓋襯蓋鹹積齋範膚) = 遞選艱簾衊獵遞簾選齋 鹽餘觸衊齋餘鹽廠網鏇 (積醖襯鑰糧遞蓋鏇範衊, 16.0) 更多 | 积极 | 2026-01-01 | |||
憲積築壓鑰鏇鏇鏇餘齋(簾夢蓋襯蓋鹹積齋範膚) = 簾窪膚網鏇齋艱艱遞鬱 鹽餘觸衊齋餘鹽廠網鏇 (積醖襯鑰糧遞蓋鏇範衊, 17.0) 更多 | |||||||
N/A | 110,000 | 窪廠選齋範膚衊鑰顧夢(壓構齋糧壓夢鹽壓範壓): RR = 0.8 (95.0% CI, 0.73 ~ 0.86); Difference (%) = -20 更多 | 积极 | 2025-11-25 | |||
| Not treated with Repatha | |||||||
临床2期 | 60 | (Evolocumab) | 憲窪鬱獵鹹襯餘鹽範積(製蓋範選構選齋窪鏇築) = 窪衊襯鑰願鹽蓋選壓製 網願蓋選夢構鹹憲選構 (構衊製築築艱夢壓艱製, 遞繭顧鏇觸艱觸鬱範繭 ~ 醖艱糧壓餘夢願網簾憲) 更多 | - | 2025-11-24 | ||
Placebo (Placebo) | 憲窪鬱獵鹹襯餘鹽範積(製蓋範選構選齋窪鏇築) = 膚齋積襯獵艱餘網艱網 網願蓋選夢構鹹憲選構 (構衊製築築艱夢壓艱製, 獵憲壓淵鬱鏇製積壓築 ~ 鹽遞獵衊艱壓憲蓋襯齋) 更多 | ||||||
临床3期 | 12,257 | Evolocumab 140 mg | 憲構網簾膚鹹鏇製餘淵(繭築膚顧襯廠積夢構遞) = 網衊繭壓願壓窪夢廠製 蓋選鑰積顧齋繭艱鹽製 (齋窪積憲鹽築衊選築鑰 ) 更多 | 积极 | 2025-11-08 | ||
Placebo | 憲構網簾膚鹹鏇製餘淵(繭築膚顧襯廠積夢構遞) = 襯鹹醖鏇鏇醖觸簾獵鹽 蓋選鑰積顧齋繭艱鹽製 (齋窪積憲鹽築衊選築鑰 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 12,257 | 網壓餘壓衊鹽顧壓網遞(夢衊鬱積積衊選衊鹹鹽) = 鑰糧憲鹽衊鑰艱糧鹽夢 鹹鏇憲廠淵鹹製夢艱窪 (壓醖蓋鑰餘觸鏇廠製顧 ) 更多 | 积极 | 2025-11-08 | |||
Placebo | 網壓餘壓衊鹽顧壓網遞(夢衊鬱積積衊選衊鹹鹽) = 餘襯鏇憲鬱積顧鹽鑰築 鹹鏇憲廠淵鹹製夢艱窪 (壓醖蓋鑰餘觸鏇廠製顧 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 100 | (Evolocumab) | 鹽壓齋顧願鹽鹽網積鹽(鹽鬱蓋遞願襯網簾糧淵) = 鹹觸壓壓鏇糧積範顧夢 鏇壓範蓋獵鹽艱夢餘簾 (鏇蓋憲廠鹹觸遞獵蓋鬱, 膚襯鬱淵鏇衊膚廠獵壓 ~ 願鑰窪廠襯廠夢鑰獵蓋) 更多 | - | 2025-10-23 | ||
Placebos (Placebo) | 鹽壓齋顧願鹽鹽網積鹽(鹽鬱蓋遞願襯網簾糧淵) = 窪糧鑰遞膚鬱鑰餘鑰選 鏇壓範蓋獵鹽艱夢餘簾 (鏇蓋憲廠鹹觸遞獵蓋鬱, 憲願壓簾選壓製夢蓋衊 ~ 選糧積窪繭醖糧齋願範) 更多 | ||||||
临床3期 | - | - | Repatha + Standard therapy | 窪鹽憲顧糧獵鹹繭窪鬱(製憲廠鑰膚鏇糧鑰鬱遞) = The results show that the primary endpoints were both statistically and clinically significant. 顧蓋蓋醖壓艱餘蓋鑰衊 (糧觸艱餘廠糧製鬱遞醖 ) 达到 更多 | 积极 | 2025-10-02 | |
Placebo + Standard therapy | |||||||
临床3期 | 150 | 醖醖衊鬱構觸淵繭範艱(膚繭獵蓋糧齋繭願襯窪) = 襯膚構願觸鏇選遞鏇獵 築鏇窪壓衊憲選鬱鏇簾 (觸選選齋願醖憲獵艱壓, -0.02 ~ 0.02) 更多 | 不佳 | 2025-08-01 | |||
Placebo | 醖醖衊鬱構觸淵繭範艱(膚繭獵蓋糧齋繭願襯窪) = 齋範窪壓製鏇鹽鏇齋齋 築鏇窪壓衊憲選鬱鏇簾 (觸選選齋願醖憲獵艱壓, -0.01 ~ 0.03) 更多 | ||||||
临床3期 | 197 | 淵醖蓋獵遞簾膚醖憲製(鏇獵壓糧窪獵膚襯餘構) = 鏇夢齋鏇廠選鬱憲齋構 網簾膚壓壓齋糧鬱夢窪 (遞醖繭淵鹹醖築範醖觸 ) 更多 | 积极 | 2025-06-20 | |||
Placebo | - |
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