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▎药明康德内容团队编辑 本期看点 1. 个体化新抗原疫苗autogene cevumeran的1期临床试验最新结果积极，在接受手术切除肿瘤的胰腺导管腺癌（PDAC）患者中，中位随访时间为3.2年时，对该疫苗产生应答患者的疾病复发风险与未产生应答的患者相比降低86%。 2. 用于治疗遗传性耳聋的在研基因疗法DB-OTO的1/2期临床试验数据亮眼，在11名接受治疗后疗效可评估的患儿中，10人表现出显著的听力改善。 3. 在研基因疗法rAAV8.hRKp.AIPL1用于治疗AIPL1相关严重视网膜营养不良（LCA4），在首个人体试验中使所有11名先天失明儿童的治疗眼均获得了视力改善。 药明康德内容团队整理 Autogene cevumeran（BNT122）：公布1期临床试验的新数据 纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）科学家领衔的研究团队，在《自然》期刊上发表了由BioNTech和罗氏（Roche）联合开发的个体化新抗原疫苗autogene cevumeran（BNT122）的1期临床试验最新结果。Autogene cevumeran是基于BioNTech的iNeST癌症疫苗技术平台生成的个体化新抗原疫苗。该公司的mRNA新抗原疫苗可在一个mRNA分子里编码数十种新抗原，从而激发人体针对肿瘤细胞产生更为全面的免疫反应，防止肿瘤细胞逃避免疫系统的攻击。 在这项1期临床试验中，研究人员给19名接受过手术治疗的PDAC患者使用了抗PD-L1抗体atezolizumab的治疗，其中16人接受了随后的autogene cevumeran治疗。在这16名患者中，有15人此后还接受了化疗。在2023年发表的研究显示，16名接受癌症疫苗治疗的患者中有8人（50%）产生了T细胞反应，被认为是这种癌症疫苗治疗的应答患者。近日发布的论文公布了这些患者的3年随访数据，结果表明，autogene cevumeran能够持续降低患者的疾病复发风险。在中位随访时间为3.2年时，对该疫苗产生应答的PDAC患者的疾病复发风险与未产生应答的患者相比，降低了86%。两组患者的中位总生存期（OS）均尚未达到。 ▲接受mRNA癌症疫苗治疗患者的无复发生存期（RFS）和OS数据（图片来源：参考资料[2]） DB-OTO：公布1/2期临床试验的新数据 再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公布了其用于治疗遗传性耳聋的在研基因疗法DB-OTO的1/2期临床试验的新数据。DB-OTO是一种在研细胞选择性腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在通过AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，为因OTOF基因突变导致的先天性深度听力损失患者提供持久的生理性听力。此前，DB-OTO已获得了FDA的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道资格和再生医学先进疗法认定，以及欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。 截至目前，该试验中已有12名10个月至16岁的患儿接受了DB-OTO治疗，其中9人单耳接受了耳蜗内注射，3人双耳接受了注射。在11名接受治疗后疗效可评估的患儿中，10人表现出显著的听力改善。在接受24周评估的5名患儿中，3人的平均听力阈值改善至接近正常或正常水平。首例在10个月大时就接受治疗的患儿在治疗后48周时，听力改善已接近正常水平，尤其是关键的语音相关频率范围内的听力水平。该患儿的语言感知测试结果从第48周到第72周表现出进一步的改善，孩子已能够在对话中正确识别出“妈妈”、“饼干”和“飞机”等词语，且无需任何视觉提示。 安全性方面，在所有12名受试者中，手术和DB-OTO均表现出良好的耐受性，未发生与DB-OTO相关的不良事件或严重不良事件。5名患者经历了短暂的手术后前庭不良事件（如眼球震颤、恶心、头晕、呕吐），这些症状在给药后6天内消失。 rAAV8.hRKp.AIPL1：公布首个人体临床试验结果 MeiraGTx公司宣布，其在研基因疗法rAAV8.hRKp.AIPL1用于治疗AIPL1相关严重视网膜营养不良的首个人体临床试验结果在《柳叶刀》期刊上发表。由AIPL1基因缺陷导致的视网膜营养不良会从出生起严重影响视力。rAAV8.hRKp.AIPL1利用重组腺相关病毒载体，递送由人类视紫红质激酶启动子调控的人类AIPL1转基因。 该论文报告了首批单眼接受rAAV8.hRKp.AIPL1治疗的4名儿童的相关数据。接受治疗前，他们的双眼视力仅限于对光的感知。接受治疗平均3.5年后，其治疗眼的视力平均改善至LogMAR评分0.9，而未治疗眼在最终随访时的视力无法测量。LogMAR是检测视力的评分系统，数值变小说明视力改善。正常视力的LogMAR评分为0，而干预前患者的LogMAR为2.7。另外，还有7名患有LCA4的儿童双眼接受了治疗。所有11名先天失明儿童的治疗眼均获得了视力改善。 ▲接受rAAV8.hRKp.AIPL1治疗的四名儿童的视力检测结果（图片来源：参考资料[4]） Versamune HPV、PDS01ADC：公布1/2期联合治疗试验数据 PDS Biotechnology公司宣布，其HPV16靶向免疫疗法Versamune HPV、IL-2融合抗体偶联药物（ADC）PDS01ADC联用PD-L1免疫检查点抑制剂（ICI）的临床研究结果已发表在JAMA Oncology上。这项由美国国家癌症研究所（NCI）领导的临床试验评估了该三联疗法在复发性/转移性HPV相关癌症（包括肛门癌、宫颈癌、头颈癌等）患者中的疗效。 此次公布的试验结果显示，该三联疗法在HPV16阳性患者中表现出显著的临床效益。在14名未接受过ICI治疗的患者中，中位OS达到42.4个月，高于历史结果的7-12个月。在8名未接受过ICI治疗的HPV16阳性患者中，中位OS尚未达到。在ICI耐药的患者中，中位OS为17个月，优于历史结果的3-4个月。此外，未接受过ICI治疗的HPV16阳性患者的客观缓解率（ORR）达75%，历史上发表的结果为11-24%。 LTZ-301：IND申请获得FDA许可 LTZ Therapeutics公司宣布美国FDA已批准其LTZ-301的IND申请，初步研究将在无标准疗法可用或标准治疗失败的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）患者中进行。LTZ-301是一种新型的髓系细胞接合双特异性抗体，通过增强Fcγ受体（FcγR）非依赖性抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）来清除CD79b阳性B细胞。CD79b是一种独特的肿瘤抗原受体，在B细胞恶性肿瘤中高度表达，包括接受现有CD19或CD20靶向疗法治疗后复发或耐药的肿瘤细胞。LTZ-301通过将单核细胞和巨噬细胞重新定向至CD79b阳性B细胞，从而增强这些免疫细胞的吞噬作用并清除癌细胞。临床前研究表明，LTZ-301在体外和体内实验中均表现出强效的药理活性，并具有良好的安全性。 ADCE-T02：IND申请获得FDA许可 Adcendo公司宣布，美国FDA已批准ADCE-T02的IND申请，可在晚期实体瘤患者中开展1期临床试验。组织因子（TF）在膀胱癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、宫颈癌、食管癌、头颈癌和胃肠道癌等过度表达，但在正常组织中表达受限，因此是表现优异的ADC靶点。ADCE-T02是一种新型、高度差异化的TF靶向ADC，其独特的抗体设计能够减弱对凝血通路的影响。同时，T1000-exatecan连接子-有效载荷技术平台经研究证明，能够放大“旁观者效应”、提高连接子稳定性，并具备克服耐药性机制的潜力。这些差异化的特性有望转化为更高的临床治疗应答率、更长的疗效持续时间以及更好的安全性，拥有更优异的治疗窗口。2024年8月，Adcendo与普众发现达成超10亿美元的许可协议，获得在大中华区以外ADCE-T02的全球独家开发和商业化权利。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] In Early-Phase Pancreatic Cancer Clinical Trial, Investigational mRNA Vaccine Induces Sustained Immune Activity in Small Patient Group. 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近年来，全球肿瘤疫苗的研发领域迎来了前所未有的发展浪潮。随着科技的飞速进步，特别是随着人工智能、mRNA疫苗技术的崛起，肿瘤疫苗作为癌症预防与治疗的新兴手段，正逐步从实验室走向临床应用，为全球癌症患者带来了新的希望。下面小编就结合全球肿瘤疫苗的研发管线，盘点一下研发进度相对靠前的部分肿瘤疫苗。值得注意的是，树突状细胞DC疫苗DCVax-L三期已经成功，mRNA疫苗mRNA-4157已经启动三期临床，有望在2025年上市。 DCVax-L：树突状细胞（DC）疫苗 该候选疗法是一种个性化的免疫疗法，由患者自身肿瘤样本中的树突细胞和抗原(生物标记物)制成。 适应症：胶质母细胞瘤 临床进展：三期结果达到积极顶线结果 三期结果显示：新诊断的GBM患者(n=232)随机化后的中位总生存期(mOS)为19.3个月(手术后22.4个月)，而对照组随机化后的mOS为16.5个月(HR=0.80, p=0.002)；48个月生存率为15.7% vs. 9.9%， 60个月生存率为13% vs. 5.7%。 新诊断胶质母细胞瘤患者的总生存率 复发性GBM (n=64)的mOS为复发后13.2个月vs. 7.8个月(HR = 0.58, p<0.001)；复发后24个月和30个月生存率分别为20.7% vs.9.6%，11.1% vs.5.1%。 复发胶质母细胞瘤患者的总生存率 在新诊断的伴有MGMT甲基化的GBM患者中，使用DCVax-L治疗的mOS为30.2个月(手术后33个月)，而对照组为21.3个月(n=199) (HR=0.74, p=0.027)。 目前国内DC疫苗领域也取得了重大的突破，恒瑞源正研发的MASCT-I已经进入临床Ⅱ期，启辰生生物、康德赛医疗、立康生命、中生康元及恒赛生物等公司的DC候选药物也已经步入了一期临床，其中多款候选药物并展现出了良好的早期疗效。PDS0101：HPV阳性癌症疫苗 简介：PDS0101是一种针对人乳头瘤病毒（HPV）的新型研究性免疫疗法，专为HPV阳性癌症设计。通过强烈刺激T细胞攻击，该疫苗展现出显著的抗癌潜力。可与其他免疫疗法和癌症治疗联合使用，以增强治疗效果。 临床进展：2期临床 在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发布的研究显示，癌症疫苗PDS0101联合PD-1免疫药物K药，显著提高了HPV16阳性的复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的治疗效果。在53名PD-L1阳性（指标预示免疫治疗可能有效）的患者中，接受新型HPV疫苗PDS0101联合K药治疗的患者，平均生存时间为30个月。Bria-IMT：乳腺癌联合免疫治疗方案 简介：Bria-IMT 方案是使用同种异体全肿瘤细胞疫苗联合检查点抑制剂 (checkpoint inhibitors, CPIs) 的联合免疫治疗。皮内给予经辐照的 SV-BR-1-GM 乳腺癌细胞能够分泌GM-CSF，并通过HLA-I和HLA-II分子提呈肿瘤相关抗原（TAAs），从而直接激活抗肿瘤免疫反应。 作用机制：间接和直接刺激人体自身的抗癌细胞，包括激活CD4+和CD8+ T细胞，增强抗肿瘤免疫反应。 临床进展：3期 1/2期临床试验显示，BRIA-IMT 治疗显示出较好的安全性，同时使得多药治疗无效的进展/转移性乳腺癌患者获益。研究者在接受3期制剂患者中观察到更好的疗效和生存率。该制剂已应用于正在进行中的3期临床试验， BNT116：非小细胞肺癌mRNA免疫疗法 简介：BNT116是由BioNTech公司开发的基于mRNA技术的癌症疫苗，专用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。 工作原理：通过编码NSCLC细胞经常表达的抗原，触发免疫反应，激活免疫系统识别和攻击癌细胞。 临床进展：1/2期试验正在进行中 2023 年公布的一项针对该疫苗用于 NSCLC 治疗的 I 期试验结果发现，89% 既往接受过 3 种以上的治疗 18 例 NSCLC 患者接受 BNT116 治疗后，6 例患者达到疾病稳定（SD），中位疾病控制时间为 1.53 个月。ELI-002 7P：KRAS突变型癌症肽疫苗 简介：ELI-002 7P是由Elicio Therapeutics开发的治疗性癌症疫苗，旨在刺激针对七种最常见的KRAS突变的免疫应答。 给药方式：利用专有AMP平台，有效传递到淋巴结。 临床进展：2期试验 1期试验显示，该疫苗具有良好的耐受性，显著降低了肿瘤生物标志物，引发了强烈的T细胞反应，减少了患者的复发和死亡风险，。BNT111：现货型、表达黑色素瘤相关抗原的mRNA癌症疫苗临床进展：一项随机2期临床试验正在进行中，以评估其与cemiplimab联合治疗对PD1/PD-L1抑制剂耐药/复发、不可切除的III或IV期黑色素瘤患者的效果。BNT122：个性化mRNA疫苗 简介：BNT122是由BioNTech和基因泰克联合开发的个性化mRNA癌症疫苗 给药方式：通过mRNA表达患者肿瘤中的新抗原，使用脂质纳米颗粒（LNP）静脉注射给药。 临床进展：临床试验显示，该疫苗能够激活并持续刺激患者体内的T细胞，降低癌症复发风险。目前正在进行多项2期临床试验，包括评估其在高风险肌层浸润性尿路上皮癌、切除后的胰腺导管腺癌、结直肠癌和一线晚期黑色素瘤中的疗效。 BNT123：编码HPV16抗原mRNA疫苗临床进展：目前正在全球范围内进行一项随机2期临床试验，以评估其与PD1抑制剂pembrolizumab联合治疗PD-L1+、HPV16+头颈部鳞状细胞癌的疗效。 mRNA-4157（V940）：高危黑色素瘤的个性化mRNA疫苗 简介：mRNA-4157（V940）是由Moderna和默沙东联合开发的个性化mRNA癌症疫苗，专为高危黑色素瘤患者设计。 疫苗设计：包含编码多达34种新抗原的单一合成mRNA分子，根据每位患者肿瘤独特的DNA序列突变特征设计而成。 联合疗法：与PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合使用，进一步提高患者免疫系统的能力。 临床进展：三期临床（全球进展最快的mRNA疫苗之一） 1/2期临床结果显示，在中位随访期34.9个月中，与Keytruda单药相比，mRNA-4157与Keytruda联合治疗可使患者的复发或死亡风险降低49%，远处转移或死亡风险降低62%。获得美国FDA突破性疗法认定，有望成为首款上市的mRNA肿瘤疫苗，最早或将于2025年问世！SCIB1：黑色素瘤质粒DNA疫苗 简介：SCIB1是由Scancell ImmunoBody公司开发的基于质粒DNA的癌症疫苗，专用于治疗黑色素瘤。 疫苗设计：编码来自黑色素瘤抗原酪氨酸酶相关蛋白-2（TRP-2）和糖蛋白100（GP100）的CD8和CD4表位。 独特之处：靶向树突状细胞，引起更广泛的免疫作用来抗击肿瘤。 临床进展：1/2期。 最新公布的数据显示，SCIB1联合双免疫疗法Opdivo+Yervoy的一线治疗在晚期不可切除黑色素瘤患者(n=13)中的总反应率(ORR)达到85%。VBI-1901：复发性胶质母细胞瘤的病毒样颗粒疫苗 简介：VBI-1901是由VBI Vaccines Inc.开发的创新癌症疫苗免疫疗法，专门针对复发性胶质母细胞瘤（GBM）。 疫苗设计：利用包膜病毒样颗粒（eVLP）技术，靶向两种高度免疫原性的巨细胞病毒（CMV）抗原。 临床进展：2b期数据显示，该疫苗将GBM患者中位总生存期延长了5个月（疫苗组12.9：对照组8个月），疾病控制率更是从0跃升至40%。这一突破性成果使FDA授予其快速通道指定和孤儿药资格。 DOC1021：胶质母细胞瘤的树突细胞疫苗 简介：DOC1021是由Diakonos Oncology开发的树突细胞疫苗，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。 疫苗设计：通过模仿病毒感染患者的癌症标志物，利用人体发现和杀死受感染细胞的能力。 独特之处：采用“双重加载”技术，刺激新型病毒识别和反应途径。 临床进展：临床试验正在进行中，评估其疗效和安全性。GNOS-PV02：晚期肝细胞癌的DNA新抗原疫苗 简介：GNOS-PV02是由Genexine公司开发的个性化DNA新抗原疫苗，用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）。 疫苗设计：包含一个DNA质粒，编码多达40个从患者肿瘤样本中确定的新抗原。 给药方式：与编码细胞因子白介素-12（IL-12）的DNA质粒共配方，通过皮内注射和体内电穿孔给药。 临床进展：1/2期临床试验结果显示，该试验达到了安全性和免疫原性的主要终点，以及基于缓解率的疗效次要终点。在36名晚期肝癌患者中，有11名（30.6%）对该疫苗与KY药联合疗法产生缓解，这大约是过去对照药物缓解率的两倍。其中3例患者达到了CR，8例患者达到了部分缓解（PR）。数据截止时，患者的mOS为19.9个月。 ▲GNOS-PV02治疗晚期肝癌患者的临床结果Galinpepimut-S：WT1靶向的癌症疫苗 简介：Galinpepimut-S（GPS）是由SELLAS Life Sciences Group开发的靶向WT1（Wilms肿瘤蛋白）的癌症疫苗。 疫苗设计：由4条多肽链构成，抗原表位多达25个，能够激发自身免疫系统对WT1抗原产生强烈的免疫反应。 临床进展：1期临床新数据显示，该试验达到了安全性和疗效的主要终点，Galinpepimut-S（GPS）联用纳武利尤单抗治疗恶性胸膜间皮瘤，患者的中位总生存期（OS）约为接受标准治疗的患者的2.5倍。接受联合疗法的患者的中位OS为70.3周，而接受标准治疗的复发/难治性患者的中位OS约为28周。对GPS没有免疫反应的患者的中位OS为9.0个月，对GPS有免疫反应的患者的中位OS为27.8个月。 结语 展望未来，全球肿瘤疫苗的研发之路虽然充满挑战，但随着各国科研人员的共同努力、新技术的不断涌现以及国际合作的不断深化，我们有理由相信，肿瘤疫苗将在癌症治疗中发挥越来越重要的作用，为全球癌症患者带来更加精准、高效的治疗方案。这一领域的持续进步，不仅将推动医学科学的发展，更将为人类健康事业作出重要贡献。 声明：本文旨在促进医药学术的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参阅，梅斯医学不对任何药品和/或适应症作推荐。文中涉及的药品信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医院医生的意见或指导。 往期 · 推荐 啊！这三种常见早餐每多吃一次，都是在加速肿瘤生长 间歇化疗、节拍化疗、剂量密集化疗分别是什么？有何区别 怎么处理癌痛？一文讲清癌痛诊疗、评估要点和治疗措施！ 一天一包烟反而不患肺癌？nature新研究：重度吸烟者能复原积累的突变，保护自己免受肺癌侵害 星标🌟“梅斯肿瘤新前沿” 🌟及时接收每篇新鲜出炉的推文！