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更新于：2026-09-07

Sabatolimab

更新于：2026-09-07

概要

概要

基本信息

药物类型

单克隆抗体

别名

Anti-tim-3 monoclonal antibody mbg453、Anti-tim3 checkpoint inhibitor mbg453、Immunoglobulin g4 (226-proline,de-c-terminal-lysine), anti-(human hepatitis virus a cellular receptor 2) (human-mus musculus monoclonal clone nvs260714 .gamma.4-chain), disulfide with human-mus musculus monoclonal clone nvs260714 .kappa.-chain, dimer

+ [3]

靶点

TIM3

作用方式

抑制剂

作用机制

TIM3抑制剂(甲型肝炎病毒细胞受体2抑制剂)

治疗领域

肿瘤神经系统疾病遗传病与畸形+ [1]

在研适应症

多形性胶质母细胞瘤Snyder-Robinson综合征

非在研适应症

急性髓性白血病晚期恶性实体瘤慢性粒单核细胞白血病+ [8]

原研机构

CoStim Pharmaceuticals, Inc.

在研机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

非在研机构

Novartis Pharma AGNovartis Pharma Stein AG诺华（中国）生物医学研究有限公司

权益机构-

最高研发阶段临床1期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)终止

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 9911296H

来源: *****

Sequence Code 9911316L

来源: *****

关联

项与 Sabatolimab 相关的临床试验

NCT06664879

/ Active, not recruiting临床1/2期

ALLG AMLM26 INTERCEPT (Investigating Novel Therapy to Target Early Relapse and Clonal Evolution as Pre-emptive Therapy in AML): A Multi-arm, Precision-based, Recursive, Platform Trial

To demonstrate the efficacy of targeted and tailored sequential therapy in patients with AML.

开始日期2024-12-30

申办/合作机构

Australasian Leukaemia & Lymphoma Group

NCT05367401

/ Withdrawn临床1/2期

A Phase Ib/II, Open Label, Proof-of-concept Study of Sabatolimab and Magrolimab-based Therapy for Patients With Acute Myeloid Leukemia or Myelodysplastic Syndrome

This study is to determine the safety and preliminary efficacy of sabatolimab in combination with magrolimab and azacitidine in adult participants with 1L unfit Acute Myeloid Leukemia (AML) or with 1L higher risk Myelodysplastic Syndromes (MDS), and sabatolimab in combination with magrolimab in participants with relapsed or refractory (R/R) AML.

开始日期2024-12-20

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

NCT05201066

/ Active, not recruiting临床2期

An Open-label, Multicenter, Roll-over Study for Patients Who Have Completed a Prior Novartis-sponsored Sabatolimab (MBG453) Study and Are Judged by the Investigator to Benefit From Continued Treatment With Sabatolimab.

This study is intended to collect safety data from participants who completed the parent protocols but are still benefiting from study treatment. The study population consists of participants who tolerate study treatment of the parent studies. Collecting safety information from long-term exposure might offer the unique opportunity to detect rare Adverse Events.

开始日期2023-02-28

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

100 项与 Sabatolimab 相关的临床结果

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100 项与 Sabatolimab 相关的转化医学

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100 项与 Sabatolimab 相关的专利（医药）

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项与 Sabatolimab 相关的文献（医药）

2026-06-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Νοvel Therapies in High‐Risk Myelodysplastic Syndromes

Review

作者: Galanopoulos, Athanasios G. ; Papi, Christina

ABSTRACT:

Myelodysplastic syndromes/neoplasms (MDS) constitute a very heterogeneous group of clonal myeloid neoplasms characterized by a variable clinical course and recurrent genetic abnormalities. Their treatment relies on risk classification as lower or higher‐risk categories by the original International Prognostic Scoring System (IPSS) or the current revised (IPSS‐R) or molecular IPSS‐M. Higher‐risk MDS (HR‐MDS) are clonal hematopoietic disorders characterized by significant cytopenias, dysplastic changes, and a high propensity for progression to acute myeloid leukemia (AML). Up to 40% of them usually progress to AML within two years of diagnosis. Allogeneic stem cell transplantation (HSCT) remains the only potential cure and standard of care for eligible patients. Despite standard treatments such as Allo‐HSCT and hypomethylating agents (HMAs), outcomes remain suboptimal. Recent advances have led to the development of novel therapeutic strategies, such as BCL‐2 inhibitors (venetoclax), IDH1/2 inhibitors (ivosidenib, enasidenib), CD47 inhibitors (magrolimab), TIM‐3 inhibitors (sabatolimab), XPO1 inhibitors (eltanexor), NEDD8‐activating enzyme inhibitors (pevonedistat), TP53‐targeted agents (eprenetapopt), liposomal chemotherapy (CPX‐351), and oral HMA formulations. Combinations of hypomethylating agents with these new drugs, as first‐line treatment, have to date not proven more efficacious than HMA monotherapy. This review summarizes the current therapeutic landscape on novel therapies for HR‐MDS, highlighting their mechanism of action, efficacy, and demonstrates the unmet clinical need for more effective therapies.

2026-02-19·BLOOD

The conundrum of drug development in higher-risk MDS: lessons learned from recently failed phase 3 clinical trials

Review

作者: Stahl, Maximilian ; Zeidan, Amer M.

Abstract:

Aside from allogeneic transplantation, the current standard-of-care approach for higher-risk myelodysplastic syndromes/neoplasms (HR-MDS) remains monotherapy with a hypomethylating agent (HMA), including azacitidine, decitabine, or oral decitabine/cedazuridine. Many attempts using HMA-based combinations have failed to improve upon HMA monotherapy. Although promising efficacy was observed in early-phase clinical trials with several agents, subsequent randomized phase 3 trials failed to confirm improvements in complete response rates or overall survival. In this review, we discuss lessons learned from the recently reported negative trials of azacitidine in combination with eprenetapopt (APR-246), magrolimab, pevonedistat, sabatolimab, tamibarotene, and venetoclax. First, we make a case for emphasizing biological classification rather than disease risk status alone to select patients for HR-MDS trials. Second, we argue that patients with TP53-inactivated MDS and chronic myelomonocytic leukemia should be treated in dedicated clinical trials. Alternatively, if TP53-inactivated MDS is included in HR-MDS trials, then randomization stratification by TP53 inactivation status should be considered. Third, we caution against ignoring signals of excessive toxicity and premature discontinuation of investigational agent observed in early-phase trials. Fourth, we show that the International Working Group (IWG) 2006 response criteria, long used in HR-MDS trials, can both overestimate and underestimate the true therapeutic benefit. Instead, we advocate for using the IWG 2023 response criteria to better capture clinically meaningful benefits in HR-MDS. Lastly, we emphasize the need for the scientific community to access patient-level data and samples from failed phase 3 trials in an efficient and expedited fashion to inform the development of subsequent trials.

2025-08-26·Blood Advances

ADORE: an open platform study of ruxolitinib in combination with other novel therapies in patients with myelofibrosis

Article

作者: Cleary, Grace ; Zhang, Angela ; Vinogradova, Olga ; Becker, Heiko ; Lehmann, Thomas ; Vannucchi, Alessandro M. ; Heidel, Florian H. ; Kiladjian, Jean-Jacques ; Lu, Min ; Ross, David M. ; Reiter, Andreas ; Takacs, Istvan ; Burbury, Kate ; Kota, Jagannath ; Perkins, Andrew Charles ; Wondergem, Marielle ; Prahallad, Anirudh ; Riley, Caroline ; Harrison, Claire N. ; Crodel, Carl ; Wroclawska, Monika ; Gupta, Vikas ; Gómez-Casares, María Teresa

Abstract:

Ruxolitinib, a Janus kinase (JAK)1/JAK2 inhibitor, is the standard of care for symptomatic patients with myelofibrosis (MF). However, ∼70% of patients discontinue ruxolitinib after ∼5 years, a third of whom report suboptimal splenic response. ADORE was a phase 1b/2 study with an innovative open platform design that assessed the safety, efficacy, and pharmacokinetics of novel compounds in combination with ruxolitinib in patients with MF who had a suboptimal response to ruxolitinib alone. A total of 44 patients were enrolled in part 1 of the study of ruxolitinib in combination with siremadlin, rineterkib, sabatolimab, crizanlizumab, or NIS793. Most patients were allocated to receive ruxolitinib plus siremadlin (N = 23). The most frequent adverse events with siremadlin were gastrointestinal (nausea and diarrhea) and hematological (thrombocytopenia, anemia, and neutropenia). Siremadlin 30 mg orally once daily on days 1 to 5 of a 28-day cycle was selected as the recommended phase 2 dose. The most robust spleen volume reduction (SVR) at 24 weeks was observed with ruxolitinib plus siremadlin 30 mg. Reductions in percent JAK2V617F allele burden at week 24 were observed, notably in several patients with SVR. An increase in growth differentiation factor 15 protein levels in patients receiving siremadlin demonstrated the on-target modulation of downstream p53 targets. Overall, available data from ADORE suggest the feasibility and benefits of combining novel agents with ruxolitinib in patients with suboptimal response to ruxolitinib alone. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT04097821.

项与 Sabatolimab 相关的新闻（医药）

2026-09-06

·Jeff5886

创新药五个治疗领域的立项报告（一）

创新药立项报告一：慢性乙肝功能性治愈报告日期：2026年9月报告性质：治疗领域立项评估撰写人：BD策略团队一、疾病背景与临床需求慢性乙型肝炎（Chronic Hepatitis B，CHB）是全球重大公共卫生问题。据WHO数据，全球约有2.96亿慢性HBV感染者，每年约82万人死于乙肝相关肝病（包括肝硬化和肝细胞癌）。中国是乙肝大国，现有慢性乙肝感染者约7000万，其中需要治疗的慢乙肝患者约2000–3000万。现有抗病毒治疗存在重大局限：核苷（酸）类似物（NAs）如恩替卡韦（ETV）、替诺福韦酯（TDF）、丙酚替诺福韦（TAF）能有效抑制HBV DNA复制，但需要终身服药，停药后病毒学复发率极高，且无法清除肝细胞核内的共价闭合环状DNA（cccDNA）和整合的HBV DNA。因此，现有治疗无法实现"功能性治愈"——即HBsAg持续消失（伴或不伴HBsAb出现），这是全球公认的慢乙肝治疗终极目标。 HBsAg清除是功能性治愈的核心标志。HBsAg阳性状态与肝硬化、肝癌风险密切相关。研究显示，HBsAg清除后，肝癌发生率显著降低，患者生存期接近正常人。实现HBsAg清除的患者，其5年肝癌累积发生率仅为0.5–1%，远低于持续HBsAg阳性患者。核心临床需求：有限的核苷类似物只能抑制病毒复制，无法清除HBsAg；功能性治愈方案是行业公认未被满足的重大需求，且存在巨大的未开发市场空间。二、全球研发格局与靶点分析功能性治愈的核心策略是"衣壳组装调节剂（CAM）+ siRNA/NAs联合用药"的多靶点组合方案，主要涉及以下靶点：靶点一：衣壳组装调节剂（CAMs）代表品种：· Gilead / Arbutus：Vebicorvir（AB-506）——II期临床，已终止· Assembly Biosciences：ABI-H3733——I期，已终止· 东阳光药：GLS4（甲磺酸莫非赛定）——已进入II/III期，国内进度领先· 齐鲁制药：QL-007——I期靶点逻辑：衣壳蛋白是HBV复制的关键结构蛋白。CAMs通过干扰正常衣壳组装，导致空衣壳形成，抑制rcDNA的复制和脱壳过程，减少pgRNA和病毒抗原（HBsAg、HBeAg）的产生。评估结论：CAMs作为联合疗法核心组分已成行业共识，但单一靶点不足以实现功能性治愈，必须与siRNA或NAs联用。靶点二：RNA干扰（siRNA / ASO）代表品种：· J&J / Arrowhead：JNJ-3989（Arrow-136）——IIb期数据积极，HBsAg下降1–3 log₁₀，联合NAs后部分患者实现HBsAg清除· GSK / Ionis：bepirovirsen（ASO）——III期临床（NUC患者和初治患者），此前IIb期数据显示24周治疗后约10%患者实现HBsAg清除和HBV DNA阴性（功能性治愈）· Aligos：ALG-125755——I期靶点逻辑：siRNA/ASO通过靶向HBV mRNA，实现HBsAg和HBeAg的大幅下调。HBsAg水平持续下降是实现功能性治愈的关键前提。评估结论：siRNA/ASO是当前功能性治愈联合方案的核心驱动力，J&J和GSK的III期数据将决定该策略的行业标准。靶点三：HBsAg释放抑制剂（核酸聚合物，NAPs）代表品种：· Replicor：REP 2139/2165——与TDF + 干扰素α联合，已完成II期，有效率高（功能性治愈率约30–60%，但样本量有限），安全性需关注评估结论：NAPs通过抑制HBsAg从肝细胞释放，在联合方案中表现出高功能性治愈率，但干扰素联用带来的安全性问题限制了其广泛应用。靶点四：程序性死亡受体-1（PD-1）通路代表品种：· 歌礼制药：ASC-22（恩沃利单抗）——皮下注射PD-L1抗体，已完成IIb期，数据显示功能性治愈率与HBsAg基线水平强相关（低HBsAg人群效果更好）评估结论：PD-1/L1通路在慢乙肝中的免疫重建作用正在被重新评估，低HBsAg人群可能是更合适的目标人群。三、国内竞争格局企业靶点/品种阶段备注东阳光药 GLS4（CAM） II/III期国内最快齐鲁制药 QL-007（CAM） I期歌礼制药 ASC-22（PD-L1） IIb期 siRNA联用探索中腾盛博药 BRII-835（siRNA）+ BRII-179（治疗性疫苗） II期联合NAs方案瑞博生物 RBD1016（siRNA） I期自研舒泰神 STSG-001（基因治疗）临床前四、靶点立项建议推荐策略：以siRNA为核心组分，联合CAMs + NAs的三联方案理由： siRNA降HBsAg + CAM抑制新病毒产生 + NAs抑制复制，三管齐下，符合当前全球主流联合用药策略国内已有siRNA和CAMs的早期布局，但联合方案尚属空白，存在差异化空间 J&J和GSK的III期数据预计2026–2027年读出，将为联合方案提供关键循证基础关键里程碑建议：优先推进siRNA的早期研发（先导化合物或license-in），同时布局CAMs，2027年前完成联合方案的临床前概念验证（体内HBV小鼠模型）。致命缺陷提示：若GSK bepirovirsen的III期最终失败（主要终点未达），整个ASO/siRNA路线将面临重大不确定性，需设置动态评估节点。五、商业化潜力评估功能性治愈药物若成功上市，目标人群为接受NAs治疗但HBsAg持续阳性的患者（国内约1000–1500万），年治疗费用若参照肿瘤领域创新药定价（10–20万元/年），理论市场规模超过1000亿元。功能性治愈意味着停药，与终身用药相比，患者支付意愿显著更高，医保覆盖逻辑也更顺畅。创新药立项报告二：肿瘤免疫差异化策略报告日期：2026年9月报告性质：治疗领域立项评估一、背景与核心问题肿瘤免疫治疗（I-O）是过去十年生物医药领域最大的变革。PD-1/L1抑制剂的获批彻底改变了多个瘤种的治疗格局——从黑色素瘤到非小细胞肺癌，从霍奇金淋巴瘤到尿路上皮癌。然而，"免疫检查点抑制剂热"也带来了严峻的现实问题：同质化严重。截至2026年，FDA已批准的PD-1/L1相关药物超过20个，国内获批的PD-1/L1产品超过15个，价格战从2020年延续至今，部分品种年治疗费用已降至3–5万元，接近生物类似药定价逻辑。在这样的背景下，"肿瘤免疫差异化"已不是锦上添花，而是生存命题。二、差异化策略一：新型免疫检查点靶点靶点一：TIGIT（T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白） TIGIT是NK和T细胞表面的抑制性受体，与CD155结合后抑制免疫应答。Tiragolumab（Tigit + 阿替利珠单抗）在SKYSCRAPER-01研究中未达到主要终点（III期，NSCLC），为TIGIT赛道蒙上阴影。但TIGIT并非被判死刑——其失败原因可能与患者选择（PD-L1 TPS评分cutoff）、联合方案设计有关。仍在推进的TIGIT项目包括：· Arcus Biosciences：Domvanalimab（FCGR依赖性TIGIT抗体），与PD-1联用的II期数据积极· Compugen：CGPK，有差异化Fc段设计· 百济神州：BGB-A1217，已进入II期立项建议：关注差异化Fc段设计（FCGR依赖性）或有独特结合表位的TIGIT抗体，或与PD-1/L1联用时采用更精准的患者筛选策略（CD155高表达或免疫热肿瘤）。靶点二：LAG-3（Lymphocyte Activation Gene-3） LAG-3是继CTLA-4、PD-1之后的第三个确定性T细胞抑制性检查点。Opdualag（PD-1 + LAG-3固定剂量复方）已于2022年获FDA批准用于黑色素瘤，验证了LAG-3靶点的成药性。后续机会在于：· LAG-3在多种实体瘤中的表达及临床价值尚未充分探索（尤其是结直肠癌、肺癌、乳腺癌）· LAG-3与PD-1/L1的双重阻断策略在更多瘤种中的扩展靶点三：TIM-3 / VISTA / BTLA / NKG2A 这些是处于早期探索阶段的补充性检查点靶点，目前尚无药物获批。TIM-3赛道有多个分子进入I/II期（诺华MBG453、葛兰素史克TSR-022等），但单药活性有限，联合策略是关键。三、差异化策略二：肿瘤免疫代谢调控肿瘤微环境（TME）的代谢失调是免疫逃逸的重要机制。TME中色氨酸代谢产物犬尿酸（Kynurenine）积累、精氨酸耗竭、乳酸堆积均抑制T细胞功能。靶点：IDO1（吲哚胺2,3-双加氧酶1） IDO1是色氨酸代谢通路中的关键酶，在多种肿瘤中过表达并介导免疫抑制。Epacadostat（Incyte）是IDO1抑制剂的先驱，其III期临床（ECHO-301，黑色素瘤）联合帕博利珠单抗未达到主要终点，导致赛道重挫。但机会并未关闭：· Epacadostat的失败可能与患者选择和联合时机有关，而非靶点本身无效· 新一代IDO/TDO双靶点抑制剂正在开发（如NewLink Genetics的NLG919）· IDO通路之外，TDO（色氨酸2,3-双加氧酶）和Kynurenine降解酶（KYNU）是补充性靶点立项建议： IDO通路抑制剂作为联合方案组分仍有探索价值，但需在精准患者筛选（IDO高表达、炎症冷肿瘤转化）的前提下设计临床策略，避免重蹈覆辙。四、差异化策略三：双特异性抗体与新型分子形式靶点：PD-1/CTLA-4双抗 / PD-L1/TGF-β双抗双特异性抗体通过一个分子同时阻断两个靶点，在肿瘤免疫领域展现出独特的临床价值：· 卡度尼利单抗（康方生物，PD-1/CTLA-4双抗）已获NMPA批准用于宫颈癌，ORR显著高于PD-1单药，验证了双抗平台的临床价值· 恒瑞医药：SHR-1701（PD-L1/TGF-β双抗）多个瘤种进入II期立项建议：在双抗平台上寻求差异化——同靶点不同结构（BiTE、TandAb、IgG-scFv融合）、不同靶点组合（PD-1/L1 + 新一代检查点）、不同适应证布局（胃癌、肝癌等PD-1响应不够充分的实体瘤）。五、差异化策略四：肿瘤新抗原与治疗性疫苗个性化新抗原疫苗（mRNA-4157，Moderna/默沙东）和治疗性DNA疫苗在黑色素瘤等实体瘤中已显示出临床活性，联合PD-1后疗效进一步提升。这是肿瘤免疫从"广谱"走向"精准"的重要方向。立项建议：该方向更适合有mRNA技术平台或DNA疫苗平台的公司作为中长期布局，短期可考虑与mRNA CDMO合作推进。六、竞争格局与立项建议策略方向靶点/品种风险等级立项优先级新型检查点（TIGIT差异化） FCGR依赖性TIGIT抗体中高 ★★★★ 双特异性抗体 PD-1/CTLA-4、PD-L1/TGF-β 中 ★★★★★ 免疫代谢 IDO/TDO抑制剂高 ★★★ 治疗性疫苗新抗原疫苗高 ★★★ 综合建议：优先推进双特异性抗体平台建设（风险可控，已有成功先例）；同步探索差异化TIGIT分子（联合精准患者筛选）；IDO通路可作为联合方案探索性布局。创新药立项报告三：免疫代谢疾病（Immunometabolic Diseases）报告日期：2026年9月一、什么是免疫代谢疾病免疫代谢（Immunometabolism）是近十年基础免疫学的重大发现之一。其核心概念是：免疫细胞的活化、功能和分化受到代谢通路的深刻调控。简言之，免疫细胞的"能量来源"决定了它是抗炎还是促炎、是保护组织还是攻击自身。这一发现催生了一个全新的疾病治疗范式：通过调控免疫细胞的代谢状态来治疗免疫相关疾病，涵盖代谢性疾病、自身免疫病、肿瘤免疫等多个领域。二、主要疾病谱与靶点布局 2.1 代谢性炎症（Metaflammation）与NASH 疾病背景：非酒精性脂肪性肝炎（NASH/MAFLD）影响着全球约4–5%的人口，目前尚无药物获批。NASH的核心病理机制之一是代谢性炎症——肝脏脂肪堆积触发巨噬细胞（Kupffer细胞）向促炎表型转化，释放TNF-α、IL-6等炎症因子，加速肝纤维化进程。核心靶点：靶点一：ACC（乙酰辅酶A羧化酶）抑制剂· Firsocostat（ACCi，NGM Bio）——NASH IIb期，肝脏脂肪含量显著下降，但纤维化改善不显著，已战略性转向联合方案· PF-05221304（ACCi，辉瑞）——II期，探索与DGAT2i联用靶点二：FGF19/FGF21类似物· Aldafermin（NGM Bio，FGF19类似物）——IIb期，NASH消退率约30–40%，安全性可控· BMS-986253（PEGylated FGF21）——百时美施贵宝，NASH II期靶点三：甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂· Resmetirom（Madrigal，THR-β激动剂）——已获得FDA突破性疗法认定，III期临床MAESTRO-NASH达到主要终点（纤维化改善≥1期+NASH消退），预计2026年获批，将成为全球首个NASH药物· VK2809（Viking，THR-β激动剂）——IIb期立项建议：THR-β是当前NASH领域确定性最高的靶点，Resmetirom III期成功已验证成药路径。国内跟进者中，歌礼制药的ASC41（THR-β激动剂）处于II期，是国内最快的玩家。若公司暂无THR-β布局，建议优先评估差异化策略：FGF19/FGF21类似物（国内竞争较少）或ACC+DGAT2双靶点策略。 2.2 系统性炎症与自身免疫病中的代谢调控靶点：CSF-1R（集落刺激因子1受体）抑制剂 CSF-1R调控单核/巨噬细胞的分化、存活和功能，在多种自身免疫病和肿瘤相关巨噬细胞（CAM）调控中发挥关键作用。 · PLX3397（Pexidartinib，CSF-1R抑制剂）已获FDA批准用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT），验证了CSF-1R的成药性· 在系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）等自身免疫病中，CSF-1R抑制剂的探索正在进行靶点：AIM2炎症小体与NLRP3炎症小体 NLRP3炎症小体活化导致IL-1β和IL-18的成熟和释放，是多种炎症性疾病的核心驱动因素：· MCC950（NLRP3小分子抑制剂）——多种临床前自身免疫病模型有效，人体数据有限· 达格列净（SGLT2i）被发现具有NLRP3抑制活性，这可能是其心血管获益的部分机制· 武田制药：Mavrilimumab（GM-CSF受体抗体）——RA IIb期部分积极立项建议： NLRP3抑制剂是小分子药物开发的成熟赛道，国内已有多个公司在研，适合有药物化学能力的团队布局。SLE和RA是确定性最高的适应证方向。 2.3 免疫代谢在肿瘤中的应用 TME中的免疫抑制与代谢失调密切相关。乳酸堆积（Warburg效应）、酸性环境、营养耗竭导致T细胞耗竭和NK细胞功能下降。靶点：乳酸脱氢酶A（LDHA）抑制通过抑制肿瘤细胞糖酵解通路，减少乳酸产生，改善TME酸性环境，增强免疫细胞活性。处于早期探索阶段。靶点：谷氨酰胺代谢抑制 GLS1（谷氨酰胺酶1）是肿瘤细胞和活化T细胞共同的代谢依赖。Telaglenastat（CB-839，Calithera，GLS1抑制剂）在肾癌联合免疫治疗中显示出协同效应，但单药效果有限。三、竞争格局与立项建议靶点方向代表品种阶段立项建议 THR-β激动剂（NASH） Resmetirom（FDA突破性疗法） III期确定性高，国内跟进空间大 FGF19/FGF21类似物 Aldafermin IIb期差异化选择 NLRP3抑制剂 MCC950 临床前/早期I期小分子优势，适合国内团队 CSF-1R抑制剂 Pexidartinib（已获批）已上市（TGCT）自免适应证扩展值得探索 LDHA/GLS1抑制 Telaglenastat I/II期联合方案探索价值综合建议： NASH领域THR-β赛道已是确定性机会，建议优先评估；NLRP3抑制剂是小分子差异化赛道，适合有化合物库和药化能力的团队；CSF-1R在自身免疫病方向的扩展是蓝海机会。创新药立项报告四：中枢神经系统（CNS）疾病创新药报告日期：2026年9月一、CNS药物开发的挑战与机遇 CNS（中枢神经系统）疾病是全球最大的未满足医疗需求之一，却也是新药开发失败率最高的领域之一。据BioPharma Dive统计，CNS药物从临床I期到批准的成功率约为8%，显著低于肿瘤领域（约13%）。失败率高企的三大核心原因：血脑屏障（BBB）穿透：绝大多数大分子药物（抗体、蛋白）无法有效跨越BBB，导致CNS药物开发高度依赖能够穿越BBB的小分子药物种属差异：临床前动物模型（转基因小鼠）无法充分模拟人类神经退行性疾病的复杂病理机制，导致临床前数据难以复现临床终点设计：CNS疾病的临床终点高度依赖量表评分（如MMSE、ADAS-Cog、CDR），主观性强、变异大，且需要长期随访然而，机遇同样巨大：CNS疾病患者群体庞大，且多年无重磅新药获批，监管机构对CNS创新药的态度日趋积极（突破性疗法、优先审评通道已向CNS药物开放）。二、主要疾病领域的靶点格局 2.1 阿尔茨海默病（AD）疾病背景：全球约有5500万痴呆症患者，其中AD占60–70%。随着人口老龄化，预计2050年患者将突破1.5亿。中国AD患者约1000万，且诊断率和治疗率均严重不足。靶点格局的根本性转变——从Aβ到Tau： AD领域过去十年的核心争议是Aβ级联假说。2023年，Leqembi（lecanemab，渤健/卫材，Aβ抗体）获得FDA全面批准，2024年Donanemab（礼来）同样获批，标志着Aβ方向正式从概念验证走向临床获益——尽管获益幅度温和（CDR-SB下降约0.67分，临床衰退减缓约27%），且ARIA-E（淀粉样蛋白相关影像异常）发生率约35%，但它证明了"清除Aβ可以带来临床获益"的核心假设。 Tau蛋白靶点正在成为AD领域的下一个主战场：· Semorinemab（Roche/Genentech，抗Tau抗体）——II期LOmorice研究未达主要终点，但亚组分析显示在早期患者中有获益趋势· BIIB080（Tau ASO，Biogen/Ionis）——Ib期显示Tau蛋白显著降低，II期进行中· ASN-51（Tau ASO，Ascineut）——早期临床立项建议： Aβ赛道已高度拥挤且竞争格局复杂（渤健/礼来双寡头），新入局者应慎重；Tau赛道仍处于早期探索阶段，存在first-in-class机会，尤其是Tau ASO和小分子Tau聚集抑制剂；关注Neurodegeneration-in-Flash（NIH支持的AD研究新范式）的最新进展。 2.2 帕金森病（PD）疾病背景：全球约1000万PD患者，中国约300万。现有治疗（左旋多巴/多巴胺受体激动剂）仅能改善运动症状，无法阻止疾病进展，且长期使用会出现运动并发症（剂末现象、异动症）。核心未满足需求：疾病修饰疗法（Disease-modifying therapy，DMT）——能够减缓或阻止多巴胺能神经元丢失的药物，这是PD药物开发皇冠上的明珠。主要靶点：靶点机制代表品种现状 GBA（葡萄糖脑苷脂酶）溶酶体功能，PD遗传风险基因阿魏酸哌嗪等基因疗法探索 LRRK2（富亮氨酸重复激酶2）溶酶体功能障碍 BIIB122/DNL151（Biogen/Denali，LRRK2抑制剂）II期积极 α-突触核蛋白（α-Syn）聚集传播，假说待验证 Cinpanemab（Biontech）、Prasinezumab（Roche）均II期失败赛道承压 GLP-1R 神经保护，多条证据支持 Semaglutide（GLP-1RA）—NASH/AD探索中真实世界数据积极立项建议： GBA基因治疗和LRRK2抑制剂是目前PD领域最有希望的疾病修饰方向；α-Syn抗体两度失败，需要重新审视靶点本身的科学基础；GLP-1R在CNS方向的外溢效应值得关注（司美格鲁肽已在AD领域布局）。 2.3 渐冻症（待续）

siRNA临床1期临床2期寡核苷酸

2026-09-04

·精准药物

2025年初至今32项三期临床失败清单

近日以来，创新药管线接连暴雷。贝达药业合作伙伴EyePoint宣布眼科制剂DURAVYU关键III期未达终点；阿斯利康宣布终止PD-1/CTLA-4双抗volrustomig的III期eVOLVE-Lung02研究… 而这只是新药研发高风险性的缩影。从2025年初至今，全球范围内有超过30项3期临床试验以失败告终，涉及数十家跨国药企和生物技术公司，沉没的研发投入以百亿美元计。数据来源：药智数据、公开资料整理 01 谁在失败，为什么失败？从企业来看，大型跨国药企（MNC）占据了相当大的比例，这表明即便是拥有顶级资源的巨头，在面对复杂疾病机制时依然步履维艰。疗效不足，未达主要终点是最主要的失败原因。绝大多数案例属于此类，药物在早期试验中显示出一定信号，但在大规模III期中无法转化为统计学显著的临床获益。例如，TIGIT抗体、P2X3拮抗剂等。 TIGIT抗体在早期临床中表现亮眼，但在III期临床中频频折戟，这一现象反映了肿瘤免疫治疗的复杂性与临床前模型、临床设计及肿瘤微环境之间的差异。 GSK的P2X3受体拮抗剂Camlipixant在治疗难治性慢性咳嗽（RCC）的III期CALM-1研究中50mg剂量组达到主要终点，但CALM-2中两个剂量组均未达到显著改善，最终GSK被迫终止开发。这种试验间的不一致性，揭示了靶点-疾病关系的复杂性远超出实验室的预测能力。已上市的药品拓展适应症同样风险重重。 BMS的Cobenfy（KarXT）被誉为35年来首款新型精神分裂症药物，但其在III期ARISE研究中作为非典型抗精神病药物辅助疗法时遭遇挫败，PANSS总分仅较安慰剂降低2.0分，未达到统计学显著性（p=0.11）。阿斯利康的ASO药物Wainua（eplontersen）于2023年12月获FDA批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN），2025年又相继在欧盟、中国获批。然而，该药针对更大适用人群的ATTR心肌病（ATTR-CM）的III期CARDIO-TTRansform试验，未能达到心血管死亡和复发性心血管事件的复合结局主要终点。安全性信号也值得关注。 Zynlonta在关键III期LOTIS-5研究中，虽然主要终点无进展生存期（PFS）达到了统计学显著性，但试验组死亡27例（13.2%），是对照组9例（4.6%）的三倍，引发ADC Therapeutics股价暴跌。 02 热门赛道频频翻车从治疗领域来看，在统计的样本中，失败案例覆盖了肿瘤、神经精神、心血管、免疫等多个热门领域。肿瘤免疫领域，多个明星靶点折戟。 TIGIT靶点堪称近年来最令人扼腕的“希望之星”。吉利德/Arcus的Domvanalimab在胃癌和NSCLC的两项III期试验均因疗效不足而折戟。iTeos Therapeutics的抗TIGIT抗体belrestotug也因疗效不足，导致GSK终止了与iTeos高达14亿美元的合作。在TIGIT靶点上遇挫的，不止吉利德和GSK，罗氏、默沙东、BMS也曾终止过研究项目。一个曾经被寄予厚望的免疫肿瘤靶点，在多家巨头的轮番验证后，前景已然蒙上阴影。另一个免疫检查点的热门选手TIM-3也未能幸免。GSK的cobolimab在非小细胞肺癌III期研究中未达OS主要终点。在此之前，诺华的TIM-3候选药物Sabatolimab在联合治疗中度、高或极高风险MDS或慢性粒单核细胞白血病-2（CMML-2）的III期研究未达OS主要终点，被剔除出公司研发管线。此外，礼来、罗氏、BMS、阿斯利康也曾砍掉过TIM-3项目，让这一靶点的研发陷入僵局。肿瘤领域的失败远不止于此。 ADC被视为精准肿瘤治疗的利器，但辉瑞、吉利德、ADC Therapeutics公司的一系列失败案例揭示了这一技术路径残酷的另一面。 2025年，吉利德的Trop2 ADC Trodelvy在治疗HR+/HER2-乳腺癌的ASCENT-07研究中未达到PFS主要终点。2026年，吉利德又因疗效不佳，提前终止了Trodelvy联合Keytruda一线治疗PD-L1高表达NSCLC的III期EVOKE-3试验。辉瑞的Sigvotatug vedotin（靶向整合素β6的ADC）在经治晚期非鳞NSCLC中同样未能显著改善总生存期。而ADC Therapeutics的核心产品Zynlonta则跌倒在安全性。从疗效看，该药中位PFS为6.1个月，优于对照组的4.7个月，完全缓解率39.5%也大幅高于对照组的26.7%。然而，试验组出现了27例（13.2%）死亡，是对照组9例（4.6%）的近三倍，多数死亡集中在75岁以上高龄患者，死因以感染为主。消息公布当天，公司股价单日暴跌近60%。此外，阿斯利康的PD-1/CTLA-4双抗volrustomig在895例PD-L1低表达NSCLC患者中未能优于Keytruda联合化疗，IDMC建议终止研究。Jazz Pharmaceuticals的小细胞肺癌药物Zepzelca的III期Lagoon试验未达OS主要终点，单药治疗死亡风险甚至高出对照组19%，这一失败还可能威胁到该药此前基于II期单臂研究获得的加速批准。 CNS（中枢神经系统）领域，仍是艰难的战场。神经系统疾病无疑是新药研发中失败率最高的领域之一。近两年III期临床失败的清单中，神经系统药物占据了显著位置。两款社交焦虑症新药相继折戟。Neuphoria的BNC210在社交焦虑症III期AFFIRM-1研究中全面失利。Fasedienol的Vistagen在ALISADE-4研究中同样在主要和次要疗效终点上与安慰剂无统计学显著差异。 Neumora的Navacaprant则在重度抑郁症领域上演了“三连败”：KOASTAL-1、KOASTAL-2、KOASTAL-3三项3期验证性研究均未达到主要疗效终点。强生旗下同靶点药物Aticaprant此前也已因疗效不足被终止。KOR拮抗剂这一机制在抑郁症领域的价值正受到根本性质疑。 Biohaven的troriluzole在强迫症III期中失败，此前该药在2020年的II/III期试验就已未达主要终点，公司仍坚持推进III期，结果2025年依旧检测不到疗效信号。同时其在脊髓小脑性共济失调的上市申请也被FDA驳回。此外，Cassava Sciences的Simufilam在针对阿尔茨海默病的REFOCUS-ALZ和RETHINK-ALZ两项III期试验中全面溃败，公司最终放弃了AD适应症开发。GSK/Alector的Latozinemab在额颞叶痴呆（FTD）的III期试验中未能显著延缓疾病进展。代谢和心血管领域也未能幸免。 BMS与强生联合开发的Milvexian（FXIa抑制剂）在急性冠状动脉综合征的Librexia ACS试验中，因独立数据监测委员会中期分析认为“不太可能达到主要终点”而被终止。业内认为，Factor XI在ACS中作用的基因数据本就薄弱，此次失败并不令人意外。 BMS的Reblozyl在骨髓纤维化相关贫血的INDEPENDENCE试验中，虽未达到24周内任意连续12周摆脱输血依赖的主要终点（p=0.0674），但在次要终点上表现出一定的临床获益。这类“虽败犹荣”的案例，往往让药企陷入进退两难的决策困境。 03 结语新药研发本质上是一个“九死一生”的过程。从分子发现到最终上市，成功率不足10%；而进入临床III期的候选药物，仍有约40%-50%会以失败告终。失败固然令人遗憾，但正是这些负结果不断划定科学的边界，指引着未来的方向。对于整个行业而言，从这些失败中汲取的教训，或许比成功的经验更为珍贵。声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

2026-07-12

·GMP药政咨询

全球药品开发前50大热门靶点全景数据库（2026版）

2026年全球在研药物管线已突破万条，靶点竞争格局瞬息万变。PD-1/PD-L1赛道500+管线扎堆、GLP-1R双寡头年销千亿、TIGIT多项III期折戟、CLDN18.2中国占全球77%……与此同时，Lp(a)、GPRC5D、FcRn等蓝海靶点正悄然崛起。本文基于PharmCube NextPharma、TrialCube及Cortellis公开数据（截至2026Q2），系统梳理全球前50大热门靶点的管线竞争数量、已上市药物与在研管线，覆盖7大类别，并分析蓝海机遇与红海避雷方向。一、50大靶点全景概览共筛选50个靶点，覆盖7大类别。红海30个、中度竞争13个、低竞争7个。管线数量为全球公开数据库（PharmCube/Cortellis/TrialCube）截至2026Q2的统计值。#靶点类别管线数量竞争烈度主要适应症1PD-1/PD-L1肿瘤免疫检查点500+红海黑色素瘤、NSCLC、尿路上皮癌2CTLA-4肿瘤免疫检查点40+红海黑色素瘤、NSCLC、间皮瘤等3TIGIT肿瘤免疫检查点50+红海NSCLC、消化道肿瘤等实体瘤4LAG-3肿瘤免疫检查点35+红海黑色素瘤、NSCLC、结直肠癌等5TIM-3肿瘤免疫检查点52+红海AML、MDS、NSCLC等6CD47肿瘤免疫检查点28+红海MDS、AML、实体瘤7HER2肿瘤ADC与靶向108+红海乳腺癌、胃癌、NSCLC等8TROP2肿瘤ADC与靶向50+红海三阴性乳腺癌、尿路上皮癌、NSC9CLDN18.2肿瘤ADC与靶向40+红海胃癌、胰腺癌10HER3肿瘤ADC与靶向18+中度竞争EGFR突变NSCLC、乳腺癌、11B7-H3肿瘤ADC与靶向30+红海SCLC、鼻咽癌、食管癌、骨肉瘤12Nectin-4肿瘤ADC与靶向12+低竞争尿路上皮癌、宫颈癌、TNBC、N13FRα肿瘤ADC与靶向27+中度竞争铂耐药卵巢癌、NSCLC、子宫内14组织因子(TF)肿瘤ADC与靶向14+低竞争宫颈癌、胰腺癌15DLL3肿瘤ADC与靶向64+红海广泛期SCLC、神经内分泌肿瘤16VEGF/VEGFR肿瘤ADC与靶向80+红海wAMD、多种实体瘤、心血管17EGFR肿瘤小分子激酶116+红海NSCLC18KRAS肿瘤小分子激酶734+红海胰腺癌、NSCLC、结直肠癌19BTK肿瘤小分子激酶60+红海CLL/SLL、套细胞淋巴瘤、W20c-Met肿瘤小分子激酶322+红海NSCLC(METex14)、肝21RET肿瘤小分子激酶18+中度竞争RET融合NSCLC、甲状腺髓样22ALK肿瘤小分子激酶18+中度竞争ALK融合NSCLC23BRAF肿瘤小分子激酶28+中度竞争黑色素瘤、CRC、NSCLC、胶24CDK4/6肿瘤小分子激酶251+红海HR+/HER2-乳腺癌25PARP肿瘤小分子激酶35+红海BRCA突变卵巢癌/乳腺癌/前列26FGFR肿瘤小分子激酶28+中度竞争胆管癌、尿路上皮癌、胃癌27c-Kit肿瘤小分子激酶18+中度竞争GIST、系统性肥大细胞增多症、28IDH1/2肿瘤小分子激酶185+红海AML、胆管癌、低级别胶质瘤29CD19血液瘤与细胞治疗500+红海B-ALL、DLBCL、滤泡淋巴30BCMA血液瘤与细胞治疗100+红海复发/难治性多发性骨髓瘤31CD20血液瘤与细胞治疗80+红海NHL/CLL、多发性硬化症、自32CD38血液瘤与细胞治疗75+红海多发性骨髓瘤33GPRC5D血液瘤与细胞治疗16+低竞争复发/难治性多发性骨髓瘤34TNF-α自身免疫与炎症50+红海类风湿关节炎、银屑病、IBD、强35IL-17自身免疫与炎症30+红海银屑病、强直性脊柱炎、银屑病关节36IL-23自身免疫与炎症25+红海银屑病、IBD/克罗恩病、溃疡性37JAK自身免疫与炎症60+红海类风湿、特应性皮炎、骨髓纤维化、38IL-4Rα自身免疫与炎症22+中度竞争特应性皮炎、哮喘、CRSwNP、39IL-5自身免疫与炎症12+低竞争重度嗜酸性哮喘、EGPA、HES40FcRn自身免疫与炎症12+低竞争gMG、CIDP、ITP、天疱疮41BAFF自身免疫与炎症12+低竞争SLE、狼疮性肾炎、干燥综合征、42补体C5自身免疫与炎症66+红海PNH、aHUS、gMG、CHA43TYK2自身免疫与炎症141+红海银屑病、银屑病关节炎、SLE、干44GLP-1R代谢与心血管100+红海肥胖、2型糖尿病、NASH、心血45PCSK9自身免疫与炎症30+中度竞争高胆固醇血症、心血管事件预防46SGLT2代谢与心血管18+中度竞争2型糖尿病、心衰、CKD、MAS47GIPR代谢与心血管18+中度竞争2型糖尿病、肥胖、OSA48Lp(a)代谢与心血管6+低竞争Lp(a)升高相关心血管事件预防49CGRP神经退行与疼痛20+中度竞争偏头痛预防50淀粉样蛋白β (Aβ)神经退行与疼痛25+中度竞争早期阿尔茨海默病二、七大类别靶点详解🛡️ 1. 肿瘤免疫检查点（6个靶点，管线合计705+）靶点管线数竞争已上市代表药物(年份)在研重点管线(阶段)PD-1/PD-L1500+红海帕博利珠单抗 Keytruda(2014)；纳武利尤单抗 Opdivo(2014)；度伐利尤单抗 Imfinzi(2017)Cosibelimab(NDA)；Retlirafusp alfa(III期)；Iparomlimab/Tuvonralimab(NDA)CTLA-440+红海伊匹木单抗 Yervoy(2011)；卡度尼利单抗(2022)Botensilimab(III期)；Volvatamab(II期)；TQB2858(II期)TIGIT50+红海—(—)Domvanalimab(III期)；Tiragolumab(III期(受挫))；Vibostolimab(III期(终止))LAG-335+红海Relatlimab (Opdualag)(2022)Tebotelimab(III期)；Fianlimab(II期)；LBL-007(II期)TIM-352+红海—(—)Cobolimab(III期(失败))；Sabatolimab(III期(终止))；Suezebiclimab(I/II期)CD4728+红海—(—)Magrolimab(III期(终止))；Evorpacept(II期)；Letaplimab(III期)🎯 2. 肿瘤ADC与靶向（10个靶点，管线合计443+）靶点管线数竞争已上市代表药物(年份)在研重点管线(阶段)HER2108+红海曲妥珠单抗 Herceptin(1998)；T-DM1 Kadcyla(2013)；DS-8201 Enhertu(2019)SHR-A1811(III期)；A166(III期)；Zanidatamab(NDA)TROP250+红海Sacituzumab govitecan (Trodelvy)(2020)Datopotamab deruxtecan(III期)；SKB264(NDA)；SHR-A1921(III期)CLDN18.240+红海—(—)Zolbetuximab(NDA)；SHR-A1904(III期)；CT041(II期)HER318+中度竞争Zenocutuzumab (Bizengri)(2024)Patritumab deruxtecan(III期(BLA撤回))；BL-B01D1(III期)；YL202(II期)B7-H330+红海—(—)Ifinatamab deruxtecan(III期)；YL201(III期)；HS-20093(III期)Nectin-412+低竞争Enfortumab vedotin (Padcev)(2019)9MW2821(III期)；SHR-A2102(III期)；SYS6002(I期)FRα27+中度竞争Mirvetuximab soravtansine (Elahere)(2022)LY4170156(III期)；Rina-S(III期)；BAT8006(III期)组织因子(TF)14+低竞争Tisotumab vedotin (Tivdak)(2021)MRG004A(III期)；XNW28012(III期)；XB002(I期)DLL364+红海Tarlatamab (Imdelltra)(2024)SHR-4849(II期)；ZL-1310(I/II期)；ZG006(III期)VEGF/VEGFR80+红海贝伐珠单抗 Avastin(2004)；雷珠单抗 Lucentis(2006)；阿柏西普 Eylea(2011)Faricimab(上市)；康柏西普(上市)；高浓度阿柏西普(III期)⚙️ 3. 肿瘤小分子激酶（12个靶点，管线合计1813+）靶点管线数竞争已上市代表药物(年份)在研重点管线(阶段)EGFR116+红海吉非替尼 Iressa(2002)；奥希替尼 Tagrisso(2015)；埃克替尼(2011)第四代EGFR TKI(II期)；BL-B01D1(III期)；Amivantamab(上市)KRAS734+红海Sotorasib (Lumakras)(2021)；Adagrasib (Krazati)(2022)；氟泽雷塞(2024)HRS-4642(III期)；RMC-6236(III期)；BI-KRAS G12D(I期)BTK60+红海伊布替尼 Imbruvica(2013)；阿可替尼 Calquence(2017)；泽布替尼 Brukinsa(2019)Pirtobrutinib(III期)；BGB-16673(I/II期)；NX-5948(I期)c-Met322+红海克唑替尼(2011)；卡马替尼(2020)；赛沃替尼(2021)ABBV-400(III期)；AZD9592(I期)；YL211(I期)RET18+中度竞争塞普替尼 Retevmo(2020)；普拉替尼 Gavreto(2020)SY-5007(III期)；HS-10365(II期)；KL590586(II期)ALK18+中度竞争克唑替尼(2011)；阿来替尼(2015)；洛拉替尼(2018)TPX-0131(I/II期)；NVL-655(I/II期)；依奉阿克(2024)BRAF28+中度竞争维莫非尼(2011)；达拉非尼+曲美替尼(2014)；康奈非尼(2018)Plixorafenib(II/III期)；HSK42360(I期)；XP-102(II期)CDK4/6251+红海哌柏西利 Ibrance(2015)；瑞波西利 Kisqali(2017)；阿贝西利 Verzenio(2017)Atirmociclib(II/III期)；Birociclib(2025)；伏维西利(2025)PARP35+红海奥拉帕利 Lynparza(2014)；尼拉帕利(2017)；他拉唑帕利(2018)Saruparib (AZD5305)(III期)；AZD5305+Camizestrant(III期)；AZD5335(I/II期)FGFR28+中度竞争厄达替尼 Balversa(2019)；佩米替尼 Pemazyre(2020)；福巴替尼 Lytgobi(2022)Lirafugratinib(NDA)；TT-00420(NDA)；Bemarituzumab(III期)c-Kit18+中度竞争伊马替尼 Gleevec(2001)；舒尼替尼(2006)；瑞戈非尼(2013)Bezuclastinib(III期)；Barzolvolimab(III期)；Elenestinib(II期)IDH1/2185+红海恩西地平 Idhifa(2017)；艾伏尼布 Tibsovo(2018)；Olutasidenib(2022)HMPL-306(III期)；BPI-221351(I期)；DS-1001(II期)🧬 4. 血液瘤与细胞治疗（5个靶点，管线合计771+）靶点管线数竞争已上市代表药物(年份)在研重点管线(阶段)CD19500+红海利妥昔单抗(1997)；Tisagenlecleucel Kymriah(2017)；Axicabtagene Yescarta(2017)Innobecabtagene(III期)；CNCT19(III期)；Begelomab(II期)BCMA100+红海Idecabtagene Abecma(2021)；Ciltacabtagene Carvykti(2022)；Teclistamab Tecvayli(2022)Mezigdomide(III期)；PBCAR269A(II期)；Linvoseltamab(NDA)CD2080+红海利妥昔单抗 Rituxan(1997)；奥瑞珠单抗 Ocrevus(2017)；奥法木单抗 Arzerra(2009)Mosunetuzumab(上市)；Glofitamab(上市)；Epcoritamab(上市)CD3875+红海达雷妥尤单抗 Darzalex(2015)；达雷妥尤单抗SC(2020)；艾沙妥昔单抗 Sarclisa(2020)Mezagitamab(III期)；HLX15(III期)；Felzartamab(II期)GPRC5D16+低竞争Talquetamab (Talvey)(2023)RD118(I期)；CT071(I期)；QLS32015(III期)🔄 5. 自身免疫与炎症（11个靶点，管线合计460+）靶点管线数竞争已上市代表药物(年份)在研重点管线(阶段)TNF-α50+红海阿达木单抗 Humira(2002)；英夫利西单抗 Remicade(1998)；依那西普 Enbrel(1998)多款生物类似药(上市)；ONS-5010(III期)；新型抗TNF口服(I期)IL-1730+红海司库奇尤单抗 Cosentyx(2015)；依奇珠单抗 Taltz(2016)；布罗利尤单抗 Siliq(2016)Bimekizumab(上市)；Sonelokimab(III期)；SHR-1314(III期)IL-2325+红海乌司奴单抗 Stelara(2009)；古塞奇尤单抗 Tremfya(2017)；瑞莎珠单抗 Skyrizi(2019)Mirikizumab(上市)；Risankizumab(上市)；IL-23口服小分子(I期)JAK60+红海托法替尼 Xeljanz(2012)；巴瑞替尼 Olumiant(2017)；乌帕替尼 Rinvoq(2019)Deucravacitinib(上市)；Abrocitinib(上市)；Gandotinib(II期)IL-4Rα22+中度竞争度普利尤单抗 Dupixent(2017)；司普奇拜单抗 CM310(2024)CBP-201(NDA)；GR1802(NDA)；AK120(III期)IL-512+低竞争美泊利珠单抗 Nucala(2015)；瑞利珠单抗 Cinqair(2016)；贝那利珠单抗 Fasenra(2017)SSGJ-610(III期)；SHR-1703(III期)；Depemokimab COPD(III期)FcRn12+低竞争艾加莫德 Vyvgart(2021)；罗泽利昔单抗 Rystiggo(2023)；Nipocalimab Imaavy(2025)Batoclimab(NDA(中国))；IMVT-1402(III期)；STSA-1301(I期)BAFF12+低竞争贝利木单抗 Benlysta(2011)；泰它西普(2021)Ianalumab(III期(成功))；Atacicept(III期)；Povetacicept(II期)补体C566+红海依库珠单抗 Soliris(2007)；雷夫利珠单抗 Ultomiris(2018)；克罗瓦利单抗 PiaSky(2024)Cemdisiran+C5(III期)；雷夫利珠单抗扩展(III期)；克罗瓦利扩展(III期)TYK2141+红海Deucravacitinib Sotyktu(2022)；吉卡昔替尼(上市)Zasocitinib(III期(阳性))；Envudeucitinib(III期(阳性))；Brepocitinib(III期)PCSK930+中度竞争依洛尤单抗 Repatha(2015)；阿利西尤单抗 Praluent(2015)；Inclisiran Leqvio(2021)Recaticimab(NDA)；MK-0616(III期)；Lerodalcicept(III期)💉 6. 代谢与心血管（4个靶点，管线合计142+）靶点管线数竞争已上市代表药物(年份)在研重点管线(阶段)GLP-1R100+红海司美格鲁肽 Ozempic/Wegovy(2017)；利拉鲁肽 Victoza(2010)；度拉糖肽 Trulicity(2014)Retatrutude(III期)；Orforglipron(III期)；CagriSema(III期)SGLT218+中度竞争卡格列净 Invokana(2013)；达格列净 Farxiga(2014)；恩格列净 Jardiance(2014)奥洛格列净(NDA(中国))；LH-1801(III期)；依那格列净(上市(韩国))GIPR18+中度竞争替尔泊肽 Mounjaro/Zepbound(2022)Retatrutide(III期)；HRS9531(II/III期)；MariTide(II期)Lp(a)6+低竞争—(—)Pelacarsen(III期)；Olpasiran(III期)；Lepodisiran(III期)🧠 7. 神经退行与疼痛（2个靶点，管线合计45+）靶点管线数竞争已上市代表药物(年份)在研重点管线(阶段)CGRP20+中度竞争Erenumab Aimovig(2018)；Fremanezumab Ajovy(2018)；Galcanezumab Emgality(2018)Zavegepant(上市)；Eptinezumab(上市)；下一代口服gepants(II期)淀粉样蛋白β (Aβ)25+中度竞争仑卡奈单抗 Leqembi(2023)；多奈单抗 Kisunla(2024)；Aducanumab(2021(已停))Remternetug(III期)；Trontinemab(II/III期)；SHR-1707(II期)三、蓝海靶点分析：低竞争 × 高未满足需求以下靶点管线竞争数量相对较低，但临床未满足需求高，具备差异化开发空间。按领域分类如下：肿瘤蓝海靶点管线数现状描述差异化优势Lp(a)6全球仅5-8个临床在研，3个III期尚未完成CVOT；心血管领域巨大未满足需求口服小分子Muvalaplin有望突破，竞争格局远优于PCSK9/GLP-1RGPRC5D16MM领域BCMA经治后急需新靶点；GPRC5D在MM高表达而正常组织仅限毛囊仅1款上市，双抗/CAR-T/ADC多模态并行，差异化空间大Nectin-412仅1款上市ADC（Padcev），全球临床在研仅11款宫颈癌/TNBC/NSCLC适应症拓展中，竞争远低于HER2/TROP2组织因子(TF)14仅1款上市ADC（Tivdak），全球临床在研仅7款胰腺癌二线III期启动，适应症拓展空间大DLL364虽管线总数多，但64%为中国企业，海外竞争相对缓和；ADC/三核/核药模态创新活跃SCLC二线仅1款BiTE上市，ADC/三抗等新模态差异化机会大代谢&神经退行蓝海靶点管线数现状描述差异化优势Lp(a)6心血管残余风险领域最大蓝海，全球尚无上市药物3个III期CVOT预计2026年读出，有望开辟全新市场淀粉样蛋白β25AD药物开发历史失败率极高，但仑卡奈/多奈单抗验证了Aβ清除路径早期AD市场巨大，口服/透脑新药技术壁垒高自身免疫&疼痛蓝海靶点管线数现状描述差异化优势FcRn12IgG介导自免疾病通用靶点，全球仅3款上市CIDP/ITP/天疱疮等多适应症拓展，皮下给药改善可及性BAFF12SLE领域近60年仅1款新药（贝利木单抗），未满足需求极高BAFF-R单抗Ianalumab干燥综合征III期成功，IgA肾病拓展中IL-512嗜酸性粒细胞疾病赛道相对成熟但新进入者减少超长效（6月给药）+COPD拓展可重塑竞争格局罕见病&肾病蓝海靶点管线数现状描述差异化优势补体C5扩展66虽然PNH/aHUS竞争激烈，但gMG/ALS/狼疮性肾炎等新适应症尚处早期RNAi+单抗联合方案、皮下给药、新适应症拓展存在差异化空间四、红海避雷提示以下16个靶点管线极度拥挤或临床验证风险极高，新入局者需谨慎评估差异化策略：红海靶点避雷原因PD-1/PD-L1全球500+管线（CD19并列第一），21款已上市，生物类似药内卷严重，价格战已至年费3万元以下KRAS734个在研药物（含所有KRAS亚型），G12C已有6款获批，G12D/泛KRAS管线急速膨胀c-Met322个在研药物，ADC管线69个，已有6款上市药物覆盖TKI/双抗/ADC全模态CDK4/6251个活跃项目，527项II/III期临床试验，5款已上市+2025年国产密集获批TYK2141个在研药物，30+进入临床，中国药企占比近50%，银屑病赛道极度拥挤IDH1/2185个活跃项目，4款已上市覆盖AML/CCA/胶质瘤，临床阶段10+个HER2108个在研药物，DS-8201重塑格局后ADC扎堆，多家国产ADC争抢同类适应症CD19500+管线（与PD-1并列），CAR-T/双抗/单抗全覆盖，13款已上市BCMA100+管线，4款上市（2款CAR-T+2款双抗），MM赛道天花板明显GLP-1R100+管线，司美格鲁肽/替尔泊肽双寡头格局，口服/长效/多靶点全面内卷JAK60+管线，5款已上市覆盖RA/AD/MF/GVHD，FDA黑框警告限制差异化空间TIGIT50+管线但多项III期受挫（罗氏SKYSCRAPER、默沙东Vibostolimab相继失败/终止），MNC大量撤退TIM-352个项目但诺华/GSK/阿斯利康/BMS等MNC全部失败或撤退，临床验证风险极高CD4728+管线但Gilead/辉瑞/AbbVie相继失败退出，海外已无II期及以上单抗管线BTK60+管线，4款共价BTKi上市，非共价/降解剂赛道快速跟进CLDN18.240+管线（中国占77%），扎堆研发现象严重，胃癌单一适应症天花板有限五、总结与展望 1. 管线数量是竞争烈度的硬指标。PD-1/PD-L1（500+）、KRAS（734+）、c-Met（322+）等靶点管线已严重超载，新进入者面临极大的商业化和差异化压力。 2. 蓝海不等于容易。Lp(a)（6个在研）、FcRn（12个）、BAFF（12个）等靶点竞争缓和，但技术壁垒（如siRNA递送、长效抗体工程）和临床验证风险依然存在。 3. 模态创新重塑竞争格局。ADC、双抗/三抗、PROTAC降解剂、分子胶等新技术正在重新定义"成药性"。DLL3（64个管线但ADC/三抗/核药模态创新活跃）、BTK（降解剂突破共价抑制剂局限）等靶点仍有差异化机会。六、参考文献英文SCI综述 [1] Zhang L, et al. The landscape of top 10 global innovative drug targets 2015-2024 [J]. The Innovation, 2025, 6(1): XINNMEDICINE-2025-0100. [2] Wang H, et al. Immune checkpoint inhibitors in cancer therapy: what lies beyond monoclonal antibodies?[J]. Frontiers in Pharmacology, 2025, 16: 12178997. PMCID: PMC12178997. [3] Pan Z, et al. BTK degrader drug development in B-cell malignancies: a systematic review [J]. Pharmacological Research, 2026, 191: 107210. PMCID: PMC11817010. [4] Craven M, et al. Covalent drug discovery: Progress against key targets, emerging strategies [J]. British Journal of Pharmacology, 2026, 183(11): 2789-2812. [5] Jo H. Targeted protein degradation for undruggable oncogenic targets [J]. Journal of Medicinal Chemistry, 2025, 68(14): 10245-10268. 行业权威产业报告 [1] Patsnap Eureka. Small Molecule Targeted Drug - Global Competitive Landscape Report 2026 [R]. Patsnap, 2026-06. [2] Clarivate. Drugs to Watch 2026 Global Pipeline Review [R]. Clarivate Analytics, 2026. [3] AACR 2026 Official Industry Report: Target Blue Ocean & ADC Pipeline Landscape [R]. AACR, 2026-04. [4] L.E.K. Consulting. Is Biopharma Doing Enough to Advance Novel Targets?[R]. L.E.K., 2026. 国内医药核心期刊 [1] 丁香通医药产业研究院. 2026 JPM 全球药企靶点管线全景解读 [J]. 中国生物制药, 2026(6): 72-81. [2] 梅斯医学. 2024-2025 自身免疫疾病靶点发展趋势 [J]. 临床免疫与过敏杂志, 2025, 19(4): 211-219. [3] 国信证券医药组. 2026Q1 全球 CVRM 靶点布局深度报告 [R]. 国信证券, 2026-04. 数据库数据源 [1] PharmCube NextPharma、TrialCube Global Clinical Trial Database（全球临床管线计数）. [2] Cortellis Drug Discovery Intelligence（Clarivate 靶点上市/临床进度数据库）. 免责声明：本文管线数量数据来源于PharmCube NextPharma、TrialCube Global Clinical Trial Database及Cortellis Drug Discovery Intelligence等公开数据库（截至2026Q2），不同数据库统计口径（是否含终止/临床前/仿制药）可能存在差异。药物获批年份及企业信息以FDA/NMPA官方公告为准。本文仅供参考，不构成投资或研发决策建议。

抗体药物偶联物临床3期临床结果申请上市临床申请

100 项与 Sabatolimab 相关的药物交易

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D12164	-	-	DB16322

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	美国	Novartis Pharma Stein AG	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	美国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	美国	Novartis Pharma AG	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	日本	Novartis Pharma Stein AG	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	日本	Novartis Pharma AG	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	日本	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2020-06-08
慢性粒单核细胞白血病	临床3期	阿根廷	Novartis Pharma AG	2020-06-08

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04823624 (STIMULUS MDS2, CTgov)	临床2期	骨髓增生异常综合征	10	MBG453	夢觸網廠蓋夢鏇襯選糧 = 鑰範選鹹鹹觸齋鬱鑰夢製構築鑰鬱夢願夢製製 (糧鹽鑰憲選構鹽鹹製窪, 窪構壓齋鏇襯壓範願鹽 ~ 襯積窪鑰壓憲選淵範窪) 更多	-	2026-02-27
NCT04266301 (STIMULUS-MDS2, CTgov)	临床3期	慢性粒单核细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征	530	Azacitidine+Sabatolimab (Sabatolimab (MBG453) + Azacitidine)	繭醖簾顧蓋繭襯簾醖繭(夢鹽艱艱範築夢醖淵觸) = 夢糧顧構夢鏇構膚願壓製廠窪餘獵繭鏇積鏇繭 (艱廠繭鏇蓋壓艱積築鏇, 齋壓壓遞艱鹽淵選憲襯 ~ 簾製簾顧鏇鹽觸構壓範) 更多	-	2025-12-12
				Placebo+Azacitidine (Placebo + Azacitidine)	繭醖簾顧蓋繭襯簾醖繭(夢鹽艱艱範築夢醖淵觸) = 範夢齋餘簾壓獵淵醖艱製廠窪餘獵繭鏇積鏇繭 (艱廠繭鏇蓋壓艱積築鏇, 蓋遞鬱製願鹹蓋網顧窪 ~ 廠網膚網壓蓋膚醖醖糧) 更多
NCT04150029 (STIMULUS-AML1, CTgov)	临床2期	急性髓性白血病	90	Venetoclax+Azacitidine+MBG453 (MBG453 400 mg + Venetoclax +Azacitidine)	齋鏇築壓膚餘製鬱製鏇 = 遞廠淵窪憲衊鹽鏇製鏇顧選願艱觸觸繭觸遞觸 (艱廠艱醖鏇餘積廠醖憲, 壓鹽壓網獵構糧鏇簾膚 ~ 簾製艱網積齋鹹遞築簾) 更多	-	2025-11-17
				Venetoclax+Azacitidine+MBG453 (MBG453 800 mg + Venetoclax +Azacitidine)	齋鏇築壓膚餘製鬱製鏇 = 襯艱襯糧糧網蓋襯衊網顧選願艱觸觸繭觸遞觸 (艱廠艱醖鏇餘積廠醖憲, 餘膚糧積選範積齋艱簾 ~ 鏇憲願憲顧憲糧鬱鏇壓) 更多
NCT04878432 (STIMULUS-MDS US, CTgov)	临床2期	骨髓增生异常综合征	39	MBG453 (Sabatolimab) (MBG453 (Sabatolimab) + Hypomethylating Agents (HMA))	選醖觸膚襯鬱簾艱獵憲 = 齋壓齋艱淵鑰網獵範壓憲選廠艱觸積憲艱淵齋 (壓積獵選壓鑰衊醖鬱糧, 糧鏇積顧餘選糧窪廠顧 ~ 廠糧齋窪選積選廠淵遞) 更多	-	2025-07-31
				HMA+INQOVI+decitabine+cedazuridine+azacitidine+MBG453 (MBG453+HMA)	憲鏇網憲膚憲憲襯選積(夢憲獵獵憲觸餘鑰鹽積) = 鑰夢醖壓顧範遞範齋簾鑰網鏇齋餘顧齋膚齋鑰 (觸鹽築窪艱齋憲鏇齋膚, 艱鏇膚齋鏇餘積壓範築 ~ 壓鑰餘鹹觸憲餘淵簾獵) 更多
NCT04623216 (CTgov)	临床1/2期	急性髓性白血病	24	Sabatolimab (Sabatolimab 400mg Mono Adults)	醖鹽蓋積醖鹽糧顧齋觸 = 糧繭選顧觸鏇積鏇積襯構襯構襯膚觸選獵鏇範 (鹽獵願衊醖衊膚齋構築, 淵廠構遞淵顧鑰積鹽簾 ~ 蓋積壓夢醖夢範簾艱糧) 更多	-	2025-06-03
				Sabatolimab (Sabatolimab 800mg Mono Adults)	醖鹽蓋積醖鹽糧顧齋觸 = 淵鏇餘夢淵艱鬱糧襯製構襯構襯膚觸選獵鏇範 (鹽獵願衊醖衊膚齋構築, 築獵齋膚齋繭齋鹽膚憲 ~ 鹽廠膚鬱憲鬱糧繭壓簾) 更多
PB2774 (EHA2025)	临床1/2期	骨髓增生异常综合征	770	Rigosertib	艱鏇鹽壓淵獵憲窪壓遞(艱觸顧築夢網獵鏇醖餘) = 築觸積壓糧範齋積製膚鑰夢顧餘積顧構觸築願 (淵顧獵選糧餘簾願糧襯, 0.012 ~ 0.039) 更多	积极	2025-05-14
NCT04150029 (STIMULUS-AML1, EHA2025)	临床2期	急性髓性白血病 TP53 mutant	85	Sabatolimab 400 mg	膚顧壓構壓鹽蓋餘糧艱(網築蓋顧壓遞憲選醖鹽) = 10.3 months 鹽醖築憲鬱繭廠廠蓋鹽 (鬱顧範齋遞簾範繭淵觸 ) 更多	不佳	2025-05-14
NCT04812548 (STIMULUS-MDS3, CTgov)	临床2期	骨髓增生异常综合征	20	VEN+AZA+Sabatolimab (MBG453) (Sabatolimab (MBG453) 400 mg + AZA + VEN (Part 1 Cohort 1))	壓願繭艱廠鹹顧製簾廠 = 壓鹹鏇淵觸獵醖齋餘遞築鏇醖襯鹹鹽積製範壓 (簾夢簾遞繭鏇襯鬱艱範, 壓積夢糧鹽蓋構範襯衊 ~ 憲醖簾夢繭餘築艱製繭) 更多	-	2024-06-11
				VEN+AZA+Sabatolimab (MBG453) (Sabatolimab (MBG453) 800 mg + AZA + VEN (Part 1 Cohort 2))	壓願繭艱廠鹹顧製簾廠 = 淵夢壓襯遞鬱鑰獵襯願築鏇醖襯鹹鹽積製範壓 (簾夢簾遞繭鏇襯鬱艱範, 廠繭獵觸齋齋齋網獵鬱 ~ 廠齋繭鹽範遞艱窪艱鹹) 更多
NCT04266301 (STIMULUS-MDS2, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床3期	慢性粒单核细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征	530	Sabatolimab 800 mg + Azacitidine 75 mg/m2/day	製膚鹽鏇鬱蓋鑰鹹獵顧(鬱積壓鹹鹽鹹繭製衊醖) = 糧鹽獵鬱餘壓築顧醖製選膚膚獵廠廠鏇憲鹽顧 (選窪鏇範鏇齋鹽醖憲網 ) 未达到更多	不佳	2024-05-14
NCT04266301 (STIMULUS-MDS2, NEWS) 人工标引	临床3期	慢性粒单核细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征	530	Sabatolimab+Azacitidine	醖鑰網蓋蓋築鹽糧齋廠(衊積繭範夢遞衊鹹襯齋) = the late-stage study missed its primary endpoint, overall survival 繭齋構糧鬱廠築鏇艱構 (醖願膚蓋鹽製艱觸鏇積 ) 未达到	不佳	2024-01-31
				Placebo+Azacitidine