A Randomized Phase 2/3 Study Evaluating the Safety and Efficacy of Pivekimab Sunirine (PVEK) in Combination With Venetoclax and Azacitidine in Adult Subjects With Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) Ineligible to Receive Intensive Chemotherapy

Cancer is a condition where cells in a specific part of the body grow and reproduce uncontrollably. Acute myeloid leukemia (AML) is a cancer of the blood and bone marrow (the spongy tissue inside the bones) that affects white blood cells that helps to fight infections and also prevents normal blood cell production. This study will assess the adverse events and changes in the disease activity when Pivekimab Sunirine (PVEK) is given in combination with Venetoclax (VEN) and Azacitidene (AZA) in adult participants with AML ineligible to receive intensive chemotherapy.
Pivekimab sunirine is a drug being evaluated in the treatment of AML.This is a Phase 2/Phase 3, study of PVEK. Phase 2 is open-label and randomized. Phase 3 is double-blind, randomized. Phase 2 and Phase 3 studies test potential new treatments in patients with a condition or disease. Open-label means that both patients and study doctors know which study treatment is given to patients in Phase 2 of the study. Double-blind means that neither the patients nor the study doctors know who is given which study treatment in Phase 3 of the study. Approximately 660 adult participants will be enrolled in 180 sites worldwide.
In Phase 2 of the study, patients will be randomized to receive PVEK + VEN + AZA or standard of care treatment with VEN + AZA. In Phase 3, patients will be randomized to receive PVEK + VEN + AZA or a matching-placebo for PVEK plus VEN + AZA. PVEK is given as an infusion into the vein, AZA is given as an injection under your skin (subcutaneous) or as an infusion into the vein (intravenous) (depending on country where patient enrolls), and VEN is a tablet given by mouth. The total study duration is approximately 71 months.
There may be higher treatment burden for participants in this trial compared to their standard of care. Participants will attend regular visits during the study at a hospital or clinic. The effect of the treatment will be checked by medical assessments, blood tests, and checking for side effects.

开始日期2026-07-22

申办/合作机构

AbbVie, Inc.

NCT07306832

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase 1b Study of the Safety and Pharmacokinetics of Pivekimab Sunirine in Pediatric Subjects With Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML)

Acute myeloid leukemia (AML) is an aggressive blood cancer, withwith few options for participants who relapse after treatment or who don't respond to treatment. This study will assess the adverse events and how pivekimab sunirine moves through the body in pediatric participants with relapsed or refractory (R/R) AML.
Pivekimab sunirine is a drug being evaluated in the treatment of AML. This is an open label, single arm study, participants will be enrolled in 1 of the 3 cohorts based on their age and will receive pivekimab sunirine at a dose based on their weight. Around 18 pediatric participants with a diagnosis of AML will be enrolled in the study at approximately 30 sites around the world.
Participants will receive intravenous (IV) pivekimab sunirine alone. The total study duration is approximately 28 months.
There may be higher treatment burden for participants in this trial compared to their standard of care. Participants will attend regular visits during the study at a hospital or clinic. The effect of the treatment will be checked by medical assessments, blood tests, and checking for side effects.

开始日期2026-01-14

申办/合作机构

AbbVie, Inc.

NCT06034470

/ Active, not recruiting临床1期IIT

Phase 1 Study of FLAG-Ida With Pivekimab Sunirine (PVEK) for Adults With Newly Diagnosed Adverse-Risk Acute Myeloid Leukemia and Other High-Grade Myeloid Neoplasms

This phase I trial finds the best dose of PVEK when given together with fludarabine, cytarabine, granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF), and idarubicin, (FLAG-Ida) regimen and studies the effectiveness of this combination therapy in treating patients with newly diagnosed adverse risk acute myeloid leukemia (AML) and other high-grade myeloid neoplasms. PVEK is a monoclonal antibody linked to a chemotherapy drug. PVEK is a form of targeted therapy because it attaches to specific molecules (receptors) on the surface of cancer cells, known as CD123 receptors, and delivers the chemotherapy drug to kill them. Chemotherapy drugs, such as idarubicin, fludarabine, high-dose cytarabine work in different ways to stop the growth of cancer cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. G-CSF helps the bone marrow make more white blood cells in patients with low white blood cell count due to cancer treatment. Giving PVEK with the FLAG-Ida regimen may be a safe and effective treatment for patients with acute myeloid leukemia and other high-grade myeloid neoplasms.

开始日期2023-12-18

申办/合作机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

[+1]

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2025-12-02·EXPERT OPINION ON BIOLOGICAL THERAPY

Current status and future potential of CD123-based targeted therapies for acute leukemia

Review

作者: Aldoss, Ibrahim ; Arslan, Shukaib ; Stein, Anthony ; Aribi, Ahmed

INTRODUCTION:

Acute myeloid leukemia (AML), acute lymphoblastic leukemia (ALL), and blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) are aggressive hematologic malignancies with poor outcomes, particularly in relapsed/refractory settings. CD123, the interleukin-3 receptor alpha chain, is highly expressed on leukemic blasts and leukemia stem cells, making it an attractive therapeutic target with limited expression on normal hematopoietic cells. CD123-directed therapies - including antibody-drug conjugates (ADCs), bispecific T-cell engagers (BiTEs), and CAR T-cell therapies - are under active investigation.

AREAS COVERED:

This review details the preclinical rationale, clinical development, efficacy, and toxicity of CD123-targeted therapies. It discusses completed and ongoing clinical trials for agents such as tagraxofusp, pivekimab sunirine, flotetuzumab, vibecotamab, and investigational CAR T-cell therapies (e.g. MB-102, UCART123v1.2). Toxicities, including myelosuppression, cytokine release syndrome (CRS), and hepatotoxicity - are characterized in detail, with attention to mitigation strategies. Future directions highlight combination regimens, switchable CAR designs, and biomarker-driven personalization.

EXPERT OPINION:

CD123-targeted therapy represents a promising yet challenging frontier in treating high-risk leukemias. While clinical activity has been demonstrated, especially in BPDCN, therapeutic durability and safety remain hurdles. Precision in antigen targeting, combination strategies, and toxicity management will be critical for successful integration of CD123-directed therapies into standard clinical practice.

2025-01-01·HemaSphere

The CD123 antibody–drug conjugate pivekimab sunirine exerts profound activity in preclinical models of pediatric acute lymphoblastic leukemia

Article

作者: Lock, Richard B. ; Bult, Carol J. ; Jocoy, Emily L. ; Mohamed, Sara M. A. ; Gifford, Andrew J. ; Evans, Kathryn ; Zweidler‐McKay, Patrick A. ; Philip, Vivek M. ; Lakshmikanthan, Sribalaji ; Neuhauser, Steven ; Smith, Malcolm A. ; Watts, Ben ; Earley, Eric J. ; Erickson, Stephen W. ; Smith, Christopher M. ; Stearns, Timothy M. ; Teicher, Beverly A. ; Chuang, Jeffrey H.

Abstract:

Antibody–drug conjugates (ADCs) combining monoclonal antibodies with cytotoxic payloads are a rapidly emerging class of immune‐based therapeutics with the potential to improve the treatment of cancer, including children with relapse/refractory acute lymphoblastic leukemia (ALL). CD123, the α subunit of the interleukin‐3 receptor, is overexpressed in ALL and is a potential therapeutic target. Here, we show that pivekimab sunirine (PVEK), a recently developed ADC comprising the CD123‐targeting antibody, G4723A, and the cytotoxic payload, DGN549, was highly effective in vivo against a large panel of pediatric ALL patient‐derived xenograft (PDX) models (n = 39). PVEK administered once weekly for 3 weeks resulted in a median event‐free survival (EFS) of 57.2 days across all PDXs. CD123 mRNA and protein expression was significantly higher in B‐lineage (n = 65) compared with T‐lineage (n = 25) ALL PDXs (p < 0.0001), and mice engrafted with B‐lineage PDXs achieved significantly longer EFS than those engrafted with T‐lineage PDXs (p < 0.0001). PVEK treatment also resulted in significant clearance of human leukemia cells in hematolymphoid organs in mice engrafted with B‐ALL PDXs. Notably, our results showed no direct correlation between CD123 expression and mouse EFS, indicating that CD123 is necessary but not sufficient for in vivo PVEK activity. Importantly, a PDX with very high CD123 cell surface expression but resistant to in vivo PVEK treatment, failed to internalize the G4723A antibody while remaining sensitive to the PVEK payload, DGN549, suggesting a novel mechanism of resistance. In conclusion, PVEK was highly effective against a large panel of B‐ALL PDXs supporting its clinical translation for B‐lineage pediatric ALL.

2024-03-01·The Lancet. Oncology

Pivekimab sunirine (IMGN632), a novel CD123-targeting antibody–drug conjugate, in relapsed or refractory acute myeloid leukaemia: a phase 1/2 study

Article

作者: Lane, Andrew A ; Zweidler-McKay, Patrick A ; Du, Yining ; Todisco, Elisabetta ; Wang, Eunice S ; Pemmaraju, Naveen ; Konopleva, Marina Y ; DeAngelo, Daniel J ; Papadantonakis, Nikolaos ; Malcolm, Kara E ; Thompson, James E ; Kantarjian, Hagop M ; Montesinos, Pau ; Sloss, Callum M ; Bedse, Gaurav ; Sweet, Kendra L ; Daver, Naval G ; Torres-Miñana, Laura ; Watkins, Krystal

BACKGROUND:

Pivekimab sunirine (IMGN632) is a first-in-class antibody-drug conjugate comprising a high-affinity CD123 antibody, cleavable linker, and novel indolinobenzodiazepine pseudodimer payload. CD123 is overexpressed in several haematological malignancies, including acute myeloid leukaemia. We present clinical data on pivekimab sunirine in relapsed or refractory acute myeloid leukaemia.

METHODS:

This first-in-human, phase 1/2 dose-escalation and dose-expansion study enrolled participants aged 18 years or older at nine hospitals in France, Italy, Spain, and the USA with CD123+ haematological malignancies (Eastern Cooperative Oncology Group performance status of 0-1); participants reported here were in a cohort of participants with acute myeloid leukaemia who were refractory to or had relapsed on one or more previous treatments for acute myeloid leukaemia. The 3 + 3 dose-escalation phase evaluated two dosing schedules: schedule A (once every 3 weeks, on day 1 of a 3-week cycle) and fractionated schedule B (days 1, 4, and 8 of a 3-week cycle). The dose-expansion phase evaluated two cohorts: one cohort given 0·045 mg/kg of bodyweight (schedule A) and one cohort given 0·090 mg/kg of bodyweight (schedule A). The primary endpoints were the maximum tolerated dose and the recommended phase 2 dose. Antileukaemia activity (overall response and a composite complete remission assessment) was a secondary endpoint. The study is ongoing and registered with ClinicalTrials.gov, NCT03386513.

FINDINGS:

Between Dec 29, 2017, and May 27, 2020, 91 participants were enrolled (schedule A, n=68; schedule B, n=23). 30 (44%) of schedule A participants were female and 38 (56%) were male; 60 (88%) were White, six (9%) were Black or African American, and two (3%) were other races. Pivekimab sunirine at doses of 0·015 mg/kg to 0·450 mg/kg in schedule A was administered in six escalating doses with no maximum tolerated dose defined; three dose-limiting toxicities were observed (reversible veno-occlusive disease; 0·180 mg/kg, n=1 and 0·450 mg/kg, n=1; and neutropenia; 0·300 mg/kg, n=1). Schedule B was not pursued further on the basis of comparative safety and antileukaemia findings with schedule A. The recommended phase 2 dose was selected as 0·045 mg/kg once every 3 weeks. At the recommended phase 2 dose (n=29), the most common grade 3 or worse treatment-related adverse events were febrile neutropenia (three [10%]), infusion-related reactions (two [7%]), and anaemia (two [7%]). Treatment-related serious adverse events occurring in 5% or more of participants treated at the recommended phase 2 dose were febrile neutropenia (two [7%]) and infusion-related reactions (two [7%]). Among 68 participants who received schedule A, one death (1%) was considered to be treatment-related (cause unknown; 0·300 mg/kg cohort). At the recommended phase 2 dose, the overall response rate was 21% (95% CI 8-40; six of 29) and the composite complete remission rate was 17% (95% CI 6-36; five of 29).

INTERPRETATION:

Pivekimab sunirine showed single-agent activity across multiple doses, with a recommended phase 2 dose of 0·045 mg/kg once every 3 weeks. These findings led to a phase 1b/2 study of pivekimab sunirine plus azacitidine and venetoclax in patients with CD123-positive acute myeloid leukaemia.

FUNDING:

ImmunoGen.

项与 Pivekimab Sunirine 相关的新闻（医药）

2026-05-11

·e药化工邦

百亿研发角逐！全球药企投入 TOP15 完整榜单

☝点击关注“e药化工邦”公众号，查看更多精彩内容近日，行业媒体Endpoints News发布了全球生物医药企业研发投入TOP 15榜单，本文将结合公开资料为读者解析上榜企业扩展研发管线的战略布局，旨在通过这些企业的创新动向展现整个产业的发展趋势。点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问原始榜单页面。 ▲研发投入最高的15家生物医药公司（数据来源：参考资料[1]）默沙东默沙东持续通过研发与收购扩展研发管线。今年3月，该公司斥资约67亿美元收购了Terns Pharmaceuticals，获得治疗慢性髓系白血病的创新疗法。自2019年初以来，默沙东已在癌症领域完成总额约150亿美元的并购。尽管肿瘤学仍然占据主导地位，但默沙东也一直扩展其他疾病领域的研发管线。例如，该公司收购了开发抗病毒药物的Cidara Therapeutics和开发慢性阻塞性肺病（COPD）新药的Verona Pharma。其口服PCSK9药物enlicitide decanoate近期在3期临床试验中显示出降低低密度脂蛋白胆固醇的积极结果。抗体偶联药物（ADC）sacituzumab tirumotecan正在接受FDA审评。默沙东的KRAS G12C抑制剂calderasib（MK-1084）和治疗炎症性肠病（IBD）的tulisokibart（MK-7240）已经进入3期临床开发阶段。罗氏罗氏的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂fenebrutinib近期在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）的首个大型3期临床试验中获得积极结果。其在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant正在接受美国FDA的审评，联合everolimus用于治疗成人雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。罗氏的阿尔茨海默病疗法trontinemab目前处于3期临床开发阶段，这是一款新一代抗淀粉样蛋白药物，通过增加药物的脑渗透性，能够更快速清除淀粉样蛋白。在肥胖治疗领域，罗氏通过以27亿美元收购Carmot Therapeutics获得CT-388，这是一款GLP-1/GIP受体双重激动剂。罗氏还在与Zealand Pharma合作开发amylin类似物petrelintide。阿斯利康阿斯利康研发的COPD药物tozorakimab近期在两项3期研究中获得积极结果，这是一款靶向IL-33的抗体。通过10亿美元收购EsoBiotec获得的体内CAR-T疗法在一组多发性骨髓瘤患者中也获得了令人鼓舞的数据。目前，阿斯利康有超过100项3期临床试验正在进行中，在2026年约有20项试验有望获得数据。除了上述疗法，阿斯利康的研发管线还包括口服PCSK9药物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1药物elecoglipron、8款自主研发ADC、放射性配体药物、下一代免疫肿瘤学双特异性抗体、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因疗法以及新的T细胞衔接器平台。礼来礼来已经在肥胖治疗领域获得突破，FDA今年批准了口服小分子肥胖疗法orforglipron，商品名为Foundayo。其研发管线中的retatrutide是一款新一代三重激素受体激动剂。该分子可同时激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受体。在阿尔茨海默病治疗方面，礼来的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉样蛋白药物，处于后期开发阶段。它有望与当前已上市药物一样清除淀粉样蛋白，但采用自我注射方式有望显著提升患者使用的便利性。在收购方面，礼来斥资63亿美元收购Centessa Pharmaceuticals及其睡眠障碍药物cleminorexton（ORX750），该药正在针对发作性睡病和嗜睡症开展2期研究。收购Scorpion Therapeutics获得的PI3Kα抑制剂STX-478加强其肿瘤学产品管线。在体内CAR-T疗法开发方向上，礼来通过收购Kelonia Therapeutics进一步加码。强生强生与Protagonist Therapeutics联合开发的口服多肽疗法Icotyde（icotrokinra）已经获得美国FDA批准，用于治疗银屑病。强生以146亿美元收购Intra-Cellular公司获得的Caplyta去年获得FDA批准，作为辅助疗法治疗重度抑郁障碍。强生管线中另一款备受关注的药物是JNJ-4804，同时靶向IL-23和TNF。该药目前处于2期临床试验中，正在针对溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和克罗恩病进行开发。强生在2025年底达成协议，以30.5亿美元收购Halda Therapeutics。该公司由耶鲁大学的Craig Crews教授创立，其基于调节诱导接近靶向嵌合体平台开发的在研药物有望在多种癌症类型中克服耐药性，同时减少对健康细胞的影响。诺华诺华的研发管线中，抗体疗法ianalumab针对B细胞驱动的自身免疫疾病，在干燥综合征和原发免疫性血小板减少症（ITP）中持续获得积极数据。诺华计划于2026年在全球范围内递交ianalumab的上市申请。该公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法pelacarsen旨在选择性降低脂蛋白（a）的水平，3期临床试验数据预计在今年下半年首次公布。诺华去年秋天同意以120亿美元收购Avidity Biosciences，获得用于治疗1型强直性肌营养不良症的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的delpacibart braxlosiran，以及治疗杜氏肌营养不良症的delpacibart zotadirsen。今年3月，该公司斥资约30亿美元从Synnovation Therapeutics公司获得一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂SNV4818，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌及其他实体瘤。SNV4818设计上旨在避开健康细胞中的野生型PI3Kα，精准靶向癌细胞中的突变版本。这可能降低药物毒性，促进组合疗法的开发。辉瑞辉瑞通过收购Metsera获得的减重疗法PF-08653944近期在2b期临床试验中获得积极的顶线结果。这是一款超长效的GLP-1受体激动剂，有望通过每月一次给药实现有效减重。在癌症研究方面，辉瑞通过收购Seagen获得多款ADC疗法。其中Padcev与Keytruda联用，在针对适合接受以顺铂为基础的化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的3期临床试验中达到主要终点。其他在研ADC疗法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治疗多种实体瘤。 GSK GSK公司靶向B7-H4抗原的抗体偶联药物mocertatug rezetecan近期在治疗铂耐药卵巢癌或子宫内膜癌的1b期临床试验中获得积极数据，在铂耐药卵巢癌患者中达到62%的确认客观缓解率（cORR），在复发或晚期子宫内膜癌患者中的cORR达到67%。GSK表示将直接启动多项3期临床试验。这款ADC来自GSK与翰森制药（Hansoh Pharma）达成的授权合作。另一款同样来自翰森制药的ADC药物risvutatug rezetecan已获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗广泛期小细胞肺癌。 GSK与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen的新药申请已经获得FDA授予的优先审评资格。它具有功能性治愈乙肝的潜力。百时美施贵宝 Iberdomide和mezigdomide是两款处于后期开发阶段的分子胶靶向蛋白降解剂。美国FDA已经受理iberdomide的新药申请，而mezigdomide在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的3期临床试验SUCCESSOR-2中获得积极结果。这两款药都属于cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）类型，第三款CELMoD药物golcadomide正在针对大B细胞淋巴瘤开展3期研究。百时美施贵宝的其他研发项目还包括pumitamig，它是与BioNTech合作开发的PD-L1/VEGF-A双特异性抗体。百时美施贵宝以41亿美元收购了RayzeBio公司，获得靶向放射性药物RYZ101。艾伯维在癌症领域，艾伯维的BCMA/CD3双特异性T细胞衔接器etentamig（ABBV-383）于2024年首次进入3期临床试验给药，通过沉默Fc活性，研究人员希望延长该药半衰期，从而将给药间隔拉长至每四周一次。该公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA递交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。艾伯维斥资21亿美元收购了专注于开发体内CAR-T疗法的Capstan Therapeutics公司。这一领域正在得到越来越多的关注。赛诺菲赛诺菲的双特异性纳米抗体lunsekimig近期在针对中重度哮喘患者和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的两项2期临床试验中获得积极结果。Lunsekimig由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）和白细胞介素-13（IL-13）两条炎症信号通路，这两条通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。该公司与再生元合作开发的Dupixent持续拓展适应症，2025年新增获批用于慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及慢性自发性荨麻疹等适应症，体现其在2型炎症相关疾病领域持续扩展治疗版图的潜力。 2025年，赛诺菲完成对Blueprint Medicines的收购，将治疗系统性肥大细胞增多症（SM）的药物Ayvakit纳入罕见病产品管线。诺和诺德诺和诺德的CagriSema目前正在接受美国FDA的审评，它是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格鲁肽（2.4 mg）组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射给药。该公司治疗肥胖症的研发管线中还包括zenagamtide（曾名为amycretin），这是一款同时作用于GLP-1受体和胰淀素受体的单分子双靶点药物，计划今年以口服和注射两种版本启动3期研究。诺和诺德还拥有UBT251，这是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂。诺和诺德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的单克隆抗体。它目前在多项3期临床试验中接受评估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究评估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治疗的效果。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。安进安进公司的肥胖症药物MariTide是一款抗体偶联多肽，将GLP-1受体激动作用与GIP受体拮抗作用相结合。2期临床试验结果显示，它能在肥胖或超重患者中平均将体重减轻约20%。目前，MariTide在多项3期临床试验中接受检验。安进开发的siRNA疗法olpasiran在一项2期试验中，可使动脉粥样硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp（a）水平升高患者的Lp（a）浓度降低约92%，且疗效可持续超过一年，该疗法目前已进入3期临床阶段。今年年初，安进以8.4亿美元收购英国生物技术公司Dark Blue Therapeutics，获得一款潜在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解剂。这款降解剂能够靶向降解MLLT1和MLLT3，它们在驱动特定急性髓系白血病的发生方面起到重要作用。再生元再生元公司的基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec，DB-OTO）近日获得美国FDA的批准，用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人感音神经性听力损失患者。该公司的siRNA疗法cemdisiran在治疗全身性重症肌无力（gMG）的3期临床试验中获得积极结果，再生元已于今年第一季度向美国FDA递交监管申请。在肥胖领域，其GDF8抗体trevogrumab在2期临床试验中可显著降低伴随GLP-1激动剂治疗的瘦体重流失。吉利德科学吉利德科学的单片复方制剂bictegravir/lenacapavir的新药申请近日获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年8月27日之前完成审评。同时，吉利德利用收购持续扩充研发管线，该公司收购了合作伙伴Arcellx，获得在研CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel。该公司斥资约31.5亿美元收购了Tubulis公司，获得靶向NaPi2b的抗体偶联药物TUB-040，以及靶向5T4的抗体偶联药物TUB-030。吉利德还收购了Ouro Medicines，获得靶向BCMA和CD3的T细胞衔接器gamgertamig。参考资料： [1] The R&D 15: The stakes needed to play in the world's biggest drug research groups require very deep pockets. Retrieved May 4, 2026, from https://endpoints.news/the-rd-15-how-pharmas-top-companies-spent-won-and-lost-on-drug-research/ 内容来源：药明康德热门培训课点击查看 1◆体内CAR-T的非临床研究与IND申报要点及IIT深度解析专题【直播5月30-31】 2◆AI赋能PROTAC与分子胶研发【直播5月29-30】 3◆AI与药品注册深度融合及全流程落地实施应用【5月16-17直播】 4◆原料药工艺开发难点破解：DOE 试验设计、交互作用分析与设计空间建立专题培训【直播5月30日-31日】 5◆GLP实验室QA专员能力提升【授课老师张泽楷等5位，5月16-17直播】 6◆mRNA 药物注册申报流程核心分析技术与典型案例分析【南京5.30-31日】 7◆原料药工艺开发难点破解：DOE 试验设计、交互作用分析与设计空间建立专题培训【直播5月30-31】 8◆药品出海系列之国外药监现场检查应对与原料药出海注册专题【7月2-4日线下.苏州】 9◆【免费】2026生命科学与技术创新发展论坛——分论坛二：细胞治疗产品工艺与质量研究【6月17上海新国际博览中心W12现场论坛区】 10◆更新26年5-7月医药化工培训汇总及培训回放视频

2026-05-09

·同花顺

全球药企2025年研发投入TOP 15榜单揭晓，默沙东158亿美元领跑

据药明康德（603259）(603259.SH)公众号消息，近日，行业媒体Endpoints News发布了全球生物医药企业研发投入TOP15榜单。　　默沙东(MRK.US)　　默沙东持续通过研发与收购扩展研发管线。今年3月，该公司斥资约67亿美元收购了Terns(TERN.US)Pharmaceuticals，获得治疗慢性髓系白血病的创新疗法。自2019年初以来，默沙东已在癌症领域完成总额约150亿美元的并购。　　尽管肿瘤学仍然占据主导地位，但默沙东也一直扩展其他疾病领域的研发管线。例如，该公司收购了开发抗病毒药物的Cidara Therapeutics和开发慢性阻塞性肺病(COPD)新药的Verona Pharma。　　其口服PCSK9药物enlicitide decanoate近期在3期临床试验中显示出降低低密度脂蛋白胆固醇的积极结果。抗体偶联药物(ADC)sacituzumab tirumotecan正在接受FDA审评。默沙东的KRAS G12C抑制剂calderasib(MK-1084)和治疗炎症性肠病(IBD)的tulisokibart(MK-7240)已经进入3期临床开发阶段。　　罗氏　　罗氏的口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂fenebrutinib近期在治疗原发进展型多发性硬化症(PPMS)的首个大型3期临床试验中获得积极结果。其在研口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)giredestrant正在接受美国FDA的审评，联合everolimus用于治疗成人雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。　　罗氏的阿尔茨海默病疗法trontinemab目前处于3期临床开发阶段，这是一款新一代抗淀粉样蛋白药物，通过增加药物的脑渗透性，能够更快速清除淀粉样蛋白。　　在肥胖治疗领域，罗氏通过以27亿美元收购Carmot Therapeutics获得CT-388，这是一款GLP-1/GIP受体双重激动剂。罗氏还在与Zealand Pharma合作开发amylin类似物petrelintide。　　阿斯利康(AZN.US)　　阿斯利康研发的COPD药物tozorakimab近期在两项3期研究中获得积极结果，这是一款靶向IL-33的抗体。通过10亿美元收购EsoBiotec获得的体内CAR-T疗法在一组多发性骨髓瘤患者中也获得了令人鼓舞的数据。　　目前，阿斯利康有超过100项3期临床试验正在进行中，在2026年约有20项试验有望获得数据。除了上述疗法，阿斯利康的研发管线还包括口服PCSK9药物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1药物elecoglipron、8款自主研发ADC、放射性配体药物、下一代免疫肿瘤学双特异性抗体、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因疗法以及新的T细胞衔接器平台。　　礼来(LLY.US)　　礼来已经在肥胖治疗领域获得突破，FDA今年批准了口服小分子肥胖疗法orforglipron，商品名为Foundayo。其研发管线中的retatrutide是一款新一代三重激素受体激动剂。该分子可同时激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受体。　　在阿尔茨海默病治疗方面，礼来的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉样蛋白药物，处于后期开发阶段。它有望与当前已上市药物一样清除淀粉样蛋白，但采用自我注射方式有望显著提升患者使用的便利性。　　在收购方面，礼来斥资63亿美元收购Centessa(CNTA.US)Pharmaceuticals及其睡眠障碍药物cleminorexton(ORX750)，该药正在针对发作性睡病和嗜睡症开展2期研究。收购Scorpion Therapeutics获得的PI3Kα抑制剂STX-478加强其肿瘤学产品管线。在体内CAR-T疗法开发方向上，礼来通过收购Kelonia Therapeutics进一步加码。　　强生(JNJ.US)　　强生与Protagonist(PTGX.US)Therapeutics联合开发的口服多肽疗法Icotyde(icotrokinra)已经获得美国FDA批准，用于治疗银屑病。强生以146亿美元收购Intra-Cellular公司获得的Caplyta去年获得FDA批准，作为辅助疗法治疗重度抑郁障碍。　　强生管线中另一款备受关注的药物是JNJ-4804，同时靶向IL-23和TNF。该药目前处于2期临床试验中，正在针对溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和克罗恩病进行开发。　　强生在2025年底达成协议，以30.5亿美元收购Halda Therapeutics。该公司由耶鲁大学的Craig Crews教授创立，其基于调节诱导接近靶向嵌合体平台开发的在研药物有望在多种癌症类型中克服耐药性，同时减少对健康细胞的影响。　　诺华(NVS.US)　　诺华的研发管线中，抗体疗法ianalumab针对B细胞驱动的自身免疫疾病，在干燥综合征和原发免疫性血小板减少症(ITP)中持续获得积极数据。诺华计划于2026年在全球范围内递交ianalumab的上市申请。该公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法pelacarsen旨在选择性降低脂蛋白(a)的水平，3期临床试验数据预计在今年下半年首次公布。　　诺华去年秋天同意以120亿美元收购Avidity Biosciences，获得用于治疗1型强直性肌营养不良症的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的delpacibart braxlosiran，以及治疗杜氏肌营养不良症的delpacibart zotadirsen。　　今年3月，该公司斥资约30亿美元从Synnovation Therapeutics公司获得一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂SNV4818，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌及其他实体瘤。SNV4818设计上旨在避开健康细胞中的野生型PI3Kα，精准靶向癌细胞中的突变版本。这可能降低药物毒性，促进组合疗法的开发。　　辉瑞(PFE.US)　　辉瑞通过收购Metsera获得的减重疗法PF-08653944近期在2b期临床试验中获得积极的顶线结果。这是一款超长效的GLP-1受体激动剂，有望通过每月一次给药实现有效减重。　　在癌症研究方面，辉瑞通过收购Seagen获得多款ADC疗法。其中Padcev与Keytruda联用，在针对适合接受以顺铂为基础的化疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者的3期临床试验中达到主要终点。其他在研ADC疗法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治疗多种实体瘤。　　 GSK GSK公司靶向B7-H4抗原的抗体偶联药物mocertatug rezetecan近期在治疗铂耐药卵巢癌或子宫内膜癌的1b期临床试验中获得积极数据，在铂耐药卵巢癌患者中达到62%的确认客观缓解率(cORR)，在复发或晚期子宫内膜癌患者中的cORR达到67%。GSK表示将直接启动多项3期临床试验。这款ADC来自GSK与翰森制药(03692.HK)(Hansoh Pharma)达成的授权合作。另一款同样来自翰森制药的ADC药物risvutatug rezetecan已获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗广泛期小细胞肺癌。　　 GSK与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen的新药申请已经获得FDA授予的优先审评资格。它具有功能性治愈乙肝的潜力。　　百时美施贵宝　　 Iberdomide和mezigdomide是两款处于后期开发阶段的分子胶靶向蛋白降解剂。美国FDA已经受理iberdomide的新药申请，而mezigdomide在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的3期临床试验SUCCESSOR-2中获得积极结果。这两款药都属于cereblon E3连接酶调节剂(CELMoD)类型，第三款CELMoD药物golcadomide正在针对大B细胞淋巴瘤开展3期研究。　　百时美施贵宝的其他研发项目还包括pumitamig，它是与BioNTech(BNTX.US)合作开发的PD-L1/VEGF-A双特异性抗体。百时美施贵宝以41亿美元收购了RayzeBio公司，获得靶向放射性药物RYZ101。　　艾伯维(ABBV.US)　　在癌症领域，艾伯维的BCMA/CD3双特异性T细胞衔接器etentamig(ABBV-383)于2024年首次进入3期临床试验给药，通过沉默Fc活性，研究人员希望延长该药半衰期，从而将给药间隔拉长至每四周一次。　　该公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA递交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)。　　艾伯维斥资21亿美元收购了专注于开发体内CAR-T疗法的Capstan Therapeutics公司。这一领域正在得到越来越多的关注。　　赛诺菲　　赛诺菲的双特异性纳米抗体lunsekimig近期在针对中重度哮喘患者和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的两项2期临床试验中获得积极结果。Lunsekimig由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)和白细胞介素-13(IL-13)两条炎症信号通路，这两条通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。　　该公司与再生元合作开发的Dupixent持续拓展适应症，2025年新增获批用于慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及慢性自发性荨麻疹等适应症，体现其在2型炎症相关疾病领域持续扩展治疗版图的潜力。　　2025年，赛诺菲完成对Blueprint Medicines的收购，将治疗系统性肥大细胞增多症(SM)的药物Ayvakit纳入罕见病产品管线。　　诺和诺德(NVO.US)　　诺和诺德的CagriSema目前正在接受美国FDA的审评，它是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide(2.4mg)和司美格鲁肽(2.4mg)组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射给药。该公司治疗肥胖症的研发管线中还包括zenagamtide(曾名为amycretin)，这是一款同时作用于GLP-1受体和胰淀素受体的单分子双靶点药物，计划今年以口服和注射两种版本启动3期研究。诺和诺德还拥有UBT251，这是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂。　　诺和诺德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的单克隆抗体。它目前在多项3期临床试验中接受评估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究评估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治疗的效果。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。　　安进(AMGN.US)　　安进公司的肥胖症药物MariTide是一款抗体偶联多肽，将GLP-1受体激动作用与GIP受体拮抗作用相结合。2期临床试验结果显示，它能在肥胖或超重患者中平均将体重减轻约20%。目前，MariTide在多项3期临床试验中接受检验。　　安进开发的siRNA疗法olpasiran在一项2期试验中，可使动脉粥样硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp(a)水平升高患者的Lp(a)浓度降低约92%，且疗效可持续超过一年，该疗法目前已进入3期临床阶段。　　今年年初，安进以8.4亿美元收购英国生物技术公司Dark Blue Therapeutics，获得一款潜在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解剂。这款降解剂能够靶向降解MLLT1和MLLT3，它们在驱动特定急性髓系白血病的发生方面起到重要作用。　　再生元　　再生元公司的基因疗法Otarmeni(lunsotogene parvec，DB-OTO)近日获得美国FDA的批准，用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人感音神经性听力损失患者。　　该公司的siRNA疗法cemdisiran在治疗全身性重症肌无力(gMG)的3期临床试验中获得积极结果，再生元已于今年第一季度向美国FDA递交监管申请。　　在肥胖领域，其GDF8抗体trevogrumab在2期临床试验中可显著降低伴随GLP-1激动剂治疗的瘦体重流失。　　吉利德科学(GILD.US)　　吉利德科学的单片复方制剂bictegravir/lenacapavir的新药申请近日获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年8月27日之前完成审评。　　同时，吉利德利用收购持续扩充研发管线，该公司收购了合作伙伴Arcellx，获得在研CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel。该公司斥资约31.5亿美元收购了Tubulis公司，获得靶向NaPi2b的抗体偶联药物TUB-040，以及靶向5T4的抗体偶联药物TUB-030。吉利德还收购了Ouro Medicines，获得靶向BCMA和CD3的T细胞衔接器gamgertamig。关注同花顺财经（ths518），获取更多机会

2026-05-08

·药明康德

全球药企研发投入TOP 15榜单揭晓！

近日，行业媒体Endpoints News发布了全球生物医药企业研发投入TOP 15榜单，本文将结合公开资料为读者解析上榜企业扩展研发管线的战略布局，旨在通过这些企业的创新动向展现整个产业的发展趋势。点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问原始榜单页面。 ▲研发投入最高的15家生物医药公司（数据来源：参考资料[1]）默沙东默沙东持续通过研发与收购扩展研发管线。今年3月，该公司斥资约67亿美元收购了Terns Pharmaceuticals，获得治疗慢性髓系白血病的创新疗法。自2019年初以来，默沙东已在癌症领域完成总额约150亿美元的并购。尽管肿瘤学仍然占据主导地位，但默沙东也一直扩展其他疾病领域的研发管线。例如，该公司收购了开发抗病毒药物的Cidara Therapeutics和开发慢性阻塞性肺病（COPD）新药的Verona Pharma。其口服PCSK9药物enlicitide decanoate近期在3期临床试验中显示出降低低密度脂蛋白胆固醇的积极结果。抗体偶联药物（ADC）sacituzumab tirumotecan正在接受FDA审评。默沙东的KRAS G12C抑制剂calderasib（MK-1084）和治疗炎症性肠病（IBD）的tulisokibart（MK-7240）已经进入3期临床开发阶段。罗氏罗氏的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂fenebrutinib近期在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）的首个大型3期临床试验中获得积极结果。其在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant正在接受美国FDA的审评，联合everolimus用于治疗成人雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。罗氏的阿尔茨海默病疗法trontinemab目前处于3期临床开发阶段，这是一款新一代抗淀粉样蛋白药物，通过增加药物的脑渗透性，能够更快速清除淀粉样蛋白。在肥胖治疗领域，罗氏通过以27亿美元收购Carmot Therapeutics获得CT-388，这是一款GLP-1/GIP受体双重激动剂。罗氏还在与Zealand Pharma合作开发amylin类似物petrelintide。阿斯利康阿斯利康研发的COPD药物tozorakimab近期在两项3期研究中获得积极结果，这是一款靶向IL-33的抗体。通过10亿美元收购EsoBiotec获得的体内CAR-T疗法在一组多发性骨髓瘤患者中也获得了令人鼓舞的数据。目前，阿斯利康有超过100项3期临床试验正在进行中，在2026年约有20项试验有望获得数据。除了上述疗法，阿斯利康的研发管线还包括口服PCSK9药物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1药物elecoglipron、8款自主研发ADC、放射性配体药物、下一代免疫肿瘤学双特异性抗体、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因疗法以及新的T细胞衔接器平台。礼来礼来已经在肥胖治疗领域获得突破，FDA今年批准了口服小分子肥胖疗法orforglipron，商品名为Foundayo。其研发管线中的retatrutide是一款新一代三重激素受体激动剂。该分子可同时激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受体。在阿尔茨海默病治疗方面，礼来的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉样蛋白药物，处于后期开发阶段。它有望与当前已上市药物一样清除淀粉样蛋白，但采用自我注射方式有望显著提升患者使用的便利性。在收购方面，礼来斥资63亿美元收购Centessa Pharmaceuticals及其睡眠障碍药物cleminorexton（ORX750），该药正在针对发作性睡病和嗜睡症开展2期研究。收购Scorpion Therapeutics获得的PI3Kα抑制剂STX-478加强其肿瘤学产品管线。在体内CAR-T疗法开发方向上，礼来通过收购Kelonia Therapeutics进一步加码。强生强生与Protagonist Therapeutics联合开发的口服多肽疗法Icotyde（icotrokinra）已经获得美国FDA批准，用于治疗银屑病。强生以146亿美元收购Intra-Cellular公司获得的Caplyta去年获得FDA批准，作为辅助疗法治疗重度抑郁障碍。强生管线中另一款备受关注的药物是JNJ-4804，同时靶向IL-23和TNF。该药目前处于2期临床试验中，正在针对溃疡性结肠炎、银屑病关节炎和克罗恩病进行开发。强生在2025年底达成协议，以30.5亿美元收购Halda Therapeutics。该公司由耶鲁大学的Craig Crews教授创立，其基于调节诱导接近靶向嵌合体平台开发的在研药物有望在多种癌症类型中克服耐药性，同时减少对健康细胞的影响。诺华诺华的研发管线中，抗体疗法ianalumab针对B细胞驱动的自身免疫疾病，在干燥综合征和原发免疫性血小板减少症（ITP）中持续获得积极数据。诺华计划于2026年在全球范围内递交ianalumab的上市申请。该公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法pelacarsen旨在选择性降低脂蛋白（a）的水平，3期临床试验数据预计在今年下半年首次公布。诺华去年秋天同意以120亿美元收购Avidity Biosciences，获得用于治疗1型强直性肌营养不良症的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的delpacibart braxlosiran，以及治疗杜氏肌营养不良症的delpacibart zotadirsen。今年3月，该公司斥资约30亿美元从Synnovation Therapeutics公司获得一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂SNV4818，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌及其他实体瘤。SNV4818设计上旨在避开健康细胞中的野生型PI3Kα，精准靶向癌细胞中的突变版本。这可能降低药物毒性，促进组合疗法的开发。辉瑞辉瑞通过收购Metsera获得的减重疗法PF-08653944近期在2b期临床试验中获得积极的顶线结果。这是一款超长效的GLP-1受体激动剂，有望通过每月一次给药实现有效减重。在癌症研究方面，辉瑞通过收购Seagen获得多款ADC疗法。其中Padcev与Keytruda联用，在针对适合接受以顺铂为基础的化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的3期临床试验中达到主要终点。其他在研ADC疗法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治疗多种实体瘤。 GSK GSK公司靶向B7-H4抗原的抗体偶联药物mocertatug rezetecan近期在治疗铂耐药卵巢癌或子宫内膜癌的1b期临床试验中获得积极数据，在铂耐药卵巢癌患者中达到62%的确认客观缓解率（cORR），在复发或晚期子宫内膜癌患者中的cORR达到67%。GSK表示将直接启动多项3期临床试验。这款ADC来自GSK与翰森制药（Hansoh Pharma）达成的授权合作。另一款同样来自翰森制药的ADC药物risvutatug rezetecan已获得FDA授予的突破性疗法认定，治疗广泛期小细胞肺癌。 GSK与Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen的新药申请已经获得FDA授予的优先审评资格。它具有功能性治愈乙肝的潜力。百时美施贵宝 Iberdomide和mezigdomide是两款处于后期开发阶段的分子胶靶向蛋白降解剂。美国FDA已经受理iberdomide的新药申请，而mezigdomide在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的3期临床试验SUCCESSOR-2中获得积极结果。这两款药都属于cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD）类型，第三款CELMoD药物golcadomide正在针对大B细胞淋巴瘤开展3期研究。百时美施贵宝的其他研发项目还包括pumitamig，它是与BioNTech合作开发的PD-L1/VEGF-A双特异性抗体。百时美施贵宝以41亿美元收购了RayzeBio公司，获得靶向放射性药物RYZ101。艾伯维在癌症领域，艾伯维的BCMA/CD3双特异性T细胞衔接器etentamig（ABBV-383）于2024年首次进入3期临床试验给药，通过沉默Fc活性，研究人员希望延长该药半衰期，从而将给药间隔拉长至每四周一次。该公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA递交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。艾伯维斥资21亿美元收购了专注于开发体内CAR-T疗法的Capstan Therapeutics公司。这一领域正在得到越来越多的关注。赛诺菲赛诺菲的双特异性纳米抗体lunsekimig近期在针对中重度哮喘患者和慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者的两项2期临床试验中获得积极结果。Lunsekimig由五个连接的抗体片段构成，旨在同时阻断胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）和白细胞介素-13（IL-13）两条炎症信号通路，这两条通路被认为是哮喘及相关疾病中导致组织损伤的重要炎症驱动因素。该公司与再生元合作开发的Dupixent持续拓展适应症，2025年新增获批用于慢性阻塞性肺疾病、大疱性类天疱疮及慢性自发性荨麻疹等适应症，体现其在2型炎症相关疾病领域持续扩展治疗版图的潜力。 2025年，赛诺菲完成对Blueprint Medicines的收购，将治疗系统性肥大细胞增多症（SM）的药物Ayvakit纳入罕见病产品管线。诺和诺德诺和诺德的CagriSema目前正在接受美国FDA的审评，它是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格鲁肽（2.4 mg）组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射给药。该公司治疗肥胖症的研发管线中还包括zenagamtide（曾名为amycretin），这是一款同时作用于GLP-1受体和胰淀素受体的单分子双靶点药物，计划今年以口服和注射两种版本启动3期研究。诺和诺德还拥有UBT251，这是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂。诺和诺德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的单克隆抗体。它目前在多项3期临床试验中接受评估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低动脉粥样硬化、慢性肾病且存在残余炎症风险患者的心血管事件发生率。HERMES研究正在评估它在射血分数保留型心力衰竭患者中的疗效，这类患者群体也已知存在残余炎症风险，且该风险会促进疾病进展。ARTEMIS研究评估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治疗的效果。其目的是观察立即阻断炎症是否能改善急性冠状动脉综合征患者的预后并降低未来心血管事件的发生率。安进安进公司的肥胖症药物MariTide是一款抗体偶联多肽，将GLP-1受体激动作用与GIP受体拮抗作用相结合。2期临床试验结果显示，它能在肥胖或超重患者中平均将体重减轻约20%。目前，MariTide在多项3期临床试验中接受检验。安进开发的siRNA疗法olpasiran在一项2期试验中，可使动脉粥样硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp（a）水平升高患者的Lp（a）浓度降低约92%，且疗效可持续超过一年，该疗法目前已进入3期临床阶段。今年年初，安进以8.4亿美元收购英国生物技术公司Dark Blue Therapeutics，获得一款潜在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解剂。这款降解剂能够靶向降解MLLT1和MLLT3，它们在驱动特定急性髓系白血病的发生方面起到重要作用。再生元再生元公司的基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec，DB-OTO）近日获得美国FDA的批准，用于治疗经分子检测确认存在OTOF基因双等位基因变异、耳蜗外毛细胞功能保留，且既往未接受人工耳蜗植入的儿童及成人感音神经性听力损失患者。该公司的siRNA疗法cemdisiran在治疗全身性重症肌无力（gMG）的3期临床试验中获得积极结果，再生元已于今年第一季度向美国FDA递交监管申请。在肥胖领域，其GDF8抗体trevogrumab在2期临床试验中可显著降低伴随GLP-1激动剂治疗的瘦体重流失。吉利德科学吉利德科学的单片复方制剂bictegravir/lenacapavir的新药申请近日获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年8月27日之前完成审评。同时，吉利德利用收购持续扩充研发管线，该公司收购了合作伙伴Arcellx，获得在研CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel。该公司斥资约31.5亿美元收购了Tubulis公司，获得靶向NaPi2b的抗体偶联药物TUB-040，以及靶向5T4的抗体偶联药物TUB-030。吉利德还收购了Ouro Medicines，获得靶向BCMA和CD3的T细胞衔接器gamgertamig。参考资料： [1] The R&D 15: The stakes needed to play in the world's biggest drug research groups require very deep pockets. Retrieved May 4, 2026, from https://endpoints.news/the-rd-15-how-pharmas-top-companies-spent-won-and-lost-on-drug-research/ 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

100 项与 Pivekimab Sunirine 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤	申请上市	美国	AbbVie, Inc.	2025-09-30
急性髓性白血病	临床3期	-	AbbVie, Inc.	2026-07-22
复发性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	-	ImmunoGen, Inc.	2023-08-01
复发性混合表型急性白血病	临床2期	-	ImmunoGen, Inc.	2023-08-01
难治性急性髓细胞白血病	临床2期	-	ImmunoGen, Inc.	2023-08-01
难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病	临床2期	-	ImmunoGen, Inc.	2023-08-01
难治性混合表型急性白血病	临床2期	-	ImmunoGen, Inc.	2023-08-01
难治性 T 急性淋巴细胞白血病	临床2期	-	ImmunoGen, Inc.	2023-08-01
复发性急性髓细胞白血病	临床2期	-	ImmunoGen, Inc.	2023-08-01
CD123阳性急性髓性白血病	临床2期	美国	AbbVie, Inc.	2018-01-02

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	临床1/2期	急性髓性白血病一线 CD123-positive	49	Pivekimab sunirine+Venetoclax+Azacitidine	艱獵遞齋淵鏇鹽遞網簾(糧餘蓋構顧願鹽鹽衊夢) = 築範遞夢鹽膚構鹽製觸廠鏇獵繭糧齋鹹憲夢艱 (構構夢襯鹽壓積鏇鹽築, 48.3 ~ 76.6) 更多	积极	2025-12-06
NCT03386513 (CADENZA, ASH2025)	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤一线	11	Pivekimab sunirine 0.045 mg/kg (Prior or concomitant hematologic malignancy)	鑰齋願醖遞獵築鏇構壓(鑰壓餘鑰鹹觸觸鹽選簾) = 醖膚鏇齋鹹夢餘願蓋網醖壓構顧膚襯糧憲顧願 (願壓鏇鹹膚願憲鏇鑰鏇, 8.3 ~ NR) 更多	积极	2025-12-06
NCT03386513 (CADENZA, ASCO2025) 人工标引	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤 Interleukin-3 Receptor Subunit Alpha Positive	84	Pivekimab sunirine 0.045 mg/kgPivekimab sunirine 0.045 mg/kg (1L treatment)	獵網襯鏇鹹餘壓襯衊製(網簾壓鬱蓋繭蓋構繭夢) = 鹹積顧簾繭範觸壓鑰窪窪衊鑰鑰衊鏇壓網製醖 (範構醖選膚簾衊鹹鹹獵, 51.3 ~ 84.4) 更多	积极	2025-05-30
NCT03386513 (CADENZA, ASCO2025) 人工标引	临床1/2期		84	Pivekimab sunirine 0.045 mg/kgPivekimab sunirine 0.045 mg/kg (relapsed/refractory pts received 1-3 lines)	獵網襯鏇鹹餘壓襯衊製(網簾壓鬱蓋繭蓋構繭夢) = 廠遞顧壓襯鬱繭顧鹹鹹窪衊鑰鑰衊鏇壓網製醖 (範構醖選膚簾衊鹹鹹獵 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT03386513 (CADENZA, EHA2025)	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤 CD123 (IL-3Rα)	84	Pivekimab Sunirine (PVEK) 0.045 mg/kg	獵襯願選壓築簾醖鬱積(襯蓋廠範壓淵蓋糧襯憲) = 鹹餘網繭顧淵廠鏇選襯鑰顧齋齋鑰蓋襯糧鏇範 (遞鏇齋簾簾選襯鬱齋醖, 51.3 ~ 84.4) 更多	积极	2025-05-22
EHA2024	临床1/2期	CD123阳性急性髓性白血病 CD123-positive	-	Pivekimab sunirine (PVEK)	醖選壓蓋壓鹽顧顧獵範(艱積積鹹壓餘範觸鏇襯) = 網廠網鏇鏇膚鹽膚憲壓夢糧憲襯壓壓願簾衊醖 (蓋醖衊糧製齋淵鹽簾網 )	-	2024-05-14
NCT03386513 (Literature) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病 Interleukin-3 Receptor Subunit Alpha Positive	91	IMGN632	簾顧蓋憲積範窪築顧顧(遞醖齋膚夢觸糧蓋願餘) = 糧觸築襯範鹹獵觸鑰簾淵衊廠鹹憲鏇顧選遞顧 (鏇築鬱簾範獵遞膚衊鹹 ) 更多	积极	2024-03-01
ASH2023	临床1/2期	急性髓性白血病	50	Pivekimab Sunirine (PVEK)	艱顧積蓋醖艱憲鑰衊築(觸鬱淵壓襯觸襯繭膚網) = 夢鹽選觸範鏇艱淵簾艱鬱觸齋鬱鹹鏇遞網鹹鹹 (糧糧鏇構齋願願顧顧淵 ) 更多	-	2023-12-10
NCT04086264 (ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病	71	Azacitidine+Venetoclax+Pivekimab Sunirine	簾壓餘積積衊製築廠壓(糧憲顧鏇餘築齋襯壓獵) = 選蓋顧簾範淵簾餘鹹鏇廠餘顧願襯遞獵鑰遞衊 (衊蓋壓網糧製醖蓋範艱 ) 更多	积极	2022-11-15
NCT04086264 (AML-262, Pubmed \| Clin Lymphoma Myeloma Leuk)	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病	-	Pivekimab sunirine (PVEK)	鬱積艱膚鏇築範壓齋鑰(壓築蓋鏇遞積築鹹壓繭) = IRRs were reported in 33% (n=17, one grade 4) of patients given 1 dose of dexamethasone (8 mg) as premedication (n=51); these IRRs were most frequently tachycardia and chills, with no anaphylactic reactions reported. Following the data cut-off, there was a second grade 4 IRR, and the prophylactic regimen was increased with two additional doses of dexamethasone on the day prior to the PVEK dose. The IRR rate has dropped to 8% (3 of 38), with no grade 3+; all were grades 1-2 that resolved with limited intervention (P<0.01) 憲襯餘鹽衊簾鏇鑰獵壓 (壓壓遞簾繭顧齋積鬱遞 )	-	2022-10-01
NCT03386513 (CADENZA, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤	10	pivekimab (de novo patients)	網遞憲衊獵糧鏇醖範壓(網鏇糧選網簾構獵鬱選) = 艱觸蓋鹹鹹窪壓遞製鹹蓋鹽構淵願網遞獵獵築 (範遞膚範鏇範鏇遞糧範 )	积极	2022-08-31
NCT03386513 (CADENZA, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤	10	pivekimab (PCHM patients)	範窪構蓋窪膚鏇築範簾(觸觸顧齋積憲衊製膚鹽) = 願壓網齋壓淵簾餘鹹憲艱遞網獵繭壓鏇選艱積 (糧鏇廠餘壓艱衊鬱憲願 )	积极	2022-08-31