Trastuzumab Pamirtecan

会议推荐 2026第三届中国医药企业项目管理大会 2026第二届中国AI项目管理大会 2026第十五届中国PMO大会 2026第五届中国项目经理大会 本 文 目 录 1、文献学习:寻找药物靶点的实验思路 2、创新思路|生信挖掘精准药物靶点 3、2025年国内药物开发最热的二十个靶点研究报告 4、放射性药物 新兴靶点与研究热点 一、文献学习:寻找药物靶点的实验思路 （原创 强耀生物 强耀科研服务） 药物靶点的重要性不言而喻，其价值不仅体现在能够发表证明特定药物靶点存在的科研文章，更重要的是，明确药物靶点后，可以针对这一靶点设计新型药物。对于已知药物，我们可以在确保其与蛋白质结合靶点不变的前提下，对其非结合部位进行化学修饰，从而在保持药物疗效的同时减少或避免副作用，这正是药物靶点筛选的核心价值所在。 一 药物靶点证明关键点 如何证明药物靶点？这一过程与蛋白分子互作的研究既有相似之处，也存在差异。主要可以从以下两个方面进行阐述： 1.证明分子间的相互作用 蛋白分子互作：主要集中在细胞内，研究涉及信号通路相关蛋白之间的相互作用，尤其是蛋白与蛋白之间的相互作用。 药物靶点：不仅涉及蛋白与蛋白之间的相互作用（如单克隆抗体），还包括多肽与蛋白的相互作用，以及小分子药物（如中药单体成分或其他抑制剂）与蛋白的结合。因此，证明药物靶点的方法更为多样和复杂。 2.结合强度的论证 蛋白分子互作：只要证明分子之间有结合即可，结合强度的论证相对简单。通常通过免疫沉淀（IP）、pull down 和突变互作位点等体外实验来证明分子间的结合。比如分子相互结合后去激活下游通路，这种不需要有很强的结合力。 药物靶点：药物与靶蛋白的结合强度，即解离常数（KD），是个关键因素。一个药物即使能够与靶蛋白结合，但如果结合不稳定，其效果可能非常有限。因此，药物的结合强度需要通过多种方法进行严格验证，确保其在生理条件下能够稳定发挥作用。 二 药物靶点筛选和证明的实验思路 1.筛选 1.1,FRET(荧光共振能量转移，药物筛选) 1.2,ABPP(基于活性蛋白质组学分析，靶点筛选) 1.3,Lip/MA(限制性酶解-质谱分析，靶点筛选) 2.证明结合2.1,CETSA(细胞热位移分析；温度)2.2,DARTS(药物亲和反应靶向稳定性技术；酶)2.3,荧光共定位2.4,Pull down2.5,SPR(表面等离子共振)/MST(微尺度热涌动)2.6,分子对接（计算机模拟靶点）2.7,突变体构建（具体靶点） 3.功能验证3.1,Gene KO/KD/OE3.2,通路验证/细胞表型/疾病表型验证 1.1 筛选药物 在筛选过程中，荧光共振能量转移（FRET）方法用于已知影响疾病或细胞表型的关键通路，但未知哪些药物能作用于该通路时，筛选潜在药物。通过 FRET 技术，可以发现能够影响关键蛋白活性的药物，然而，这种方法并不能直接证明药物的靶点即为该关键蛋白。 1.2-1.3筛选靶蛋白 最常用且有效的药物靶点确认方法包括：基于活性蛋白质组学分析的ABPP及通过限制性酶解将蛋白分解为多肽片段后进行质谱分析的Lip/MA。通过蛋白质组学定量分析可确定药物富集最多的靶点，并逐步验证。 2.1-2.5证明有结合 细胞热位移分析（CETSA）和药物亲和反应捕获稳定化实验（DARTS）均可通过药物与靶蛋白的结合，分别减轻靶蛋白的高温降解和蛋白酶降解程度。这两种方法还可与质谱联用，用于药物靶点的筛选。 此外，荧光共定位可证实药物与靶蛋白在空间上的结合，而Pull down、表面等离子体共振（SPR）、微尺度热泳动（MST）等技术则用于验证二者是否直接结合。其中，Pull down 实验可以通过纯化蛋白或在体内过表达蛋白后检测它们的结合情况，而 SPR 和 MST 则是在体外条件下证明药物与靶蛋白的直接结合。 2.6-2.7结合具体靶点 分子对接和突变体构建用于验证具体的结合靶点。通过计算机模拟筛选活性位点，活性位点通常包含多个肽段。制备截短突变体，确定靶点所在的肽段，随后对该肽段进行点突变，以精确定位具体的结合位点。确定该靶点后，不仅可以验证药物的效果，还可以基于靶点信息优化和改良药物。 3.1-3.2功能验证 通过基因敲除（Gene KO）、RNA干扰（Gene KD）和基因过表达（Gene OE）的方法调节靶点的表达水平，进而验证药物对相关表型的影响。这些表型不仅包括相关通路，细胞层面的变化，如细胞死亡或代谢变化，还包括整体代谢及疾病模型的表型，以评估药物结合靶点对疾病发展的影响。 三 文献实例 以2022年在影响影子27.7《CELL METABOLIS》上发表的“Discovery of a potent allosteric activator of DGKQ that ameliorates obesity-induced insulin resistance via the sn-1,2-DAG-PKCe signaling axis”为例。  该文章涉及到的疾病模型是肥胖、胰岛素抵抗、或者是脂质代谢异常，用到多种肝细胞模型，涉及到的代谢通路是脂质代谢的关键通路sn-1,2-DGK/PKCɛ,文章中最终筛选到的药物是白术内酯2(AT II),找到的对应靶点是DGKQ靶点。 文章作者思路图（图1）可以看出：右边是作者发现该药物通过影响一系列通路，改善了胰岛素抵抗，降低了脂质的累计，最终改善肥胖。 左边是作者筛选这个药物的过程，首先，作者关注到PKC/DAG通路，通过荧光共振能量转移（FRET）以及液相色谱联合质谱的方法，找到哪些药物主要影响这个通路两个关键蛋白的活性，最终选择了AT II药物，进一步通过药靶筛选的方法，最终找到了关键靶蛋白DGKQ，通过截短突变和点突变构建的方法以及计算机模拟，找到了药物AT II与靶蛋白DGKQ结合的直接靶点。 图1 思路图 基于通路/靶点筛选药物的策略具体方法如下 作者在已有了PKC代谢的相关通路，但不知道药物的情况下，通过FRET以及液相色谱联合质谱（图2）的方法，找到影响该通路的关键蛋白就是PKC及DAG，影响这两个蛋白的主要药物最终筛选到AT II，前面筛选到的AT II能影响通路关键蛋白的活性，但并不能证明AT II的靶点就是这蛋白，因此后面需要找关键靶点。 图2  FRET以及液相色谱联合质谱 作者找到最有效的药物后，通过基于活性的蛋白质组学分析（ABPP）（图3）的方法来寻找靶点,它将白术内酯这个小分子化合物结合物素制成一个探针，该探针会与一系列靶蛋白结合，然后通过磁珠将它拉下来，再送蛋白质组学分析，看药物和哪一个片段结合最多，强度最高。 图3 ABPP相关实验 接着是证明药物和靶点是直接结合的。通过pull down（图4） 实验，得到的B、C图表明加入白术内酯II后，可以抑制探针A6与DGKQ的直接结合。接下来MST（图5D）和SPR（图5E）都是证明直接结合，它们实验结果都是微摩尔级，说明它们的结合是非常紧密的。 图4 pull down   图5 MST和SPR 接下来通过DARTS(图6)和CETSA(图7)技术证明AT II和DGKQ的结合是非常稳定的，它们结合后可以抑制DGKQ被蛋白酶降解，也可抑制DGKQ在高温下降解。 图6 DARTS方法 图7 CETSA方法 然后，分析的是AT II的异构体AT I、ATIII、8β-Me，也是通过采用MST和SPR的方法（图8），发现ATII与DGKQ结合最为紧密，其余要么不结合，要么解离常数在10微摩尔级，反向证明了DGKQ只与ATII结合。 图8 异构体MST和SPR检测 接者是反向验证，或者说是结合靶点验证。首先DGKQ活性位点有很多片段，作者取了其中不同片段来与A6探针结合，Pull down实验结果（图9A）下面图是片段本身大小的图，上面是用A6去拉后得到的这个片段的大小，可以看出61-293aa和294-590aa是与A6有结合。通过MST（图9B）,61-293aa的C1和294-590aa的PH片段的解离常数在10微摩尔级，其他片段在100微摩尔级或为0，因此将结合域聚焦在61-590aa区段。 图9 截短突变体Pull down和MST检测 进一步通过分子对接（图10），找到活性位点片段大概结合的一些氨基酸序列，后面构建点突变模型，依旧利用pull down（图11D） 和MST（图11E）确定结合位点在CRD domain 的193，204，241三个氨基酸上。 图10 计算机模拟分子对接  图11 点突变Pull down和MST检测 最后是功能验证，采用了高脂血症模型、肝脏脂质代谢异常模型、胰岛素抵抗模型的小鼠进行验证。 图12 疾病模型功能验证 实例文献DOI: 10.1016/j.cmet.2022.11.012 二、创新思路|生信挖掘精准药物靶点 （原创 Dr小虾米 sci学习组） 最近读到一篇高分生信论文，系统性地用大规模 CRISPR‑Cas9 筛选与多组学整合来发现药物靶点，思路十分新颖。老虾米博士结合个人实践经验，为大家梳理一套 “从数据到靶点” 的生信分析全流程，希望对此方向的同学有所启发～1、三个关键概念 概念 定义 药物设计思路合成致死 基因 A 或 B 单独缺失细胞可存活，二者同时丢失则致死 肿瘤细胞常天然缺失 A；抑制 B 即可选择性杀伤肿瘤而尽量不伤正常细胞旁系合成致死 A、B 是一对同源基因，功能冗余；失去其中任意一个可被另一方补偿，双缺失致死 肿瘤细胞由于染色体不稳定丢失 A；药物靶向 B “补刀”伴随/协同致死 肿瘤为删除抑癌基因 A 而顺带“误删”邻近必需基因 B，迫使细胞依赖备用通路 C 针对 C 设计抑制剂，利用肿瘤的“先天缺口”发动精准打击为什么重要？ 传统化疗“杀敌一千自损八百”；而利用上述致死关系，可以 最大化肿瘤特异性、最小化正常组织毒性。二、核心工具：DepMap 由 Broad & Sanger 主导，收录 >1,000 株癌细胞系、>18,000 基因的依赖性得分（CRISPR & RNAi）、基因组/转录组、药敏等。从这些数据中可以很方便的查到哪些基因是细胞存活依赖基因。三、总体分析框架 1. 靶点选择 = 细胞内依赖基因 + 细胞表面高特异蛋白2. 治疗策略 = 单点精准打击 + 正交联合组合 1. 细胞内靶点 —— 利用合成/旁系/伴随致死关系筛出 肿瘤特异依赖基因。 2. 细胞表面靶点 —— 锁定只在肿瘤高表达、正常组织低表达的膜蛋白（更易抗体/ADC 开发）。 3. 正交组合 —— 同一肿瘤可并存多条生存通路；联手阻断 多条生存通路能显著提高疗效并延缓耐药。四、实操流程Step 1：锁定“内部致命点” 1. 下载 DepMap 依赖性矩阵；设阈值（Chronos Score）。 2. 交叉匹配肿瘤突变/拷贝数数据，按各类致死关系逻辑过滤候选。Step 2：界定敏感人群 • 整合 突变谱、表达谱、通路激活状态，用机器学习或逻辑回归预测 “对靶点敏感”的亚群（如 EMT⁺、HRD⁺、KRAS 突变等）。这个方案做的比较普遍，随机森林就够了。Step 3：挖掘“表面可及点” 1. GTEx + HPA + 单细胞 比较肿瘤 vs. 正常组织表达；排除全身高表达蛋白。 2. 确保靶点定位于 上皮肿瘤细胞 而非免疫/基质细胞，以降低脱靶风险。Step 4：评估肿瘤异质性 • 利用 单细胞 + 空间转录组 描绘靶点在不同克隆、不同微区的分布，判断 异质性是否会削弱疗效。Step 5：功能验证 & 联合策略 1. 体外：CRISPR / RNAi 敲除或小分子/抗体抑制，在类器官、高通量药筛中验证致死效应。 2. 体内：PDX/CDX/同源移植模型评估疗效与安全性。 3. 组合试验：与现有 化疗、PARP 抑制、免疫检查点 等正交联合，测试协同指数。 三、2025年国内药物开发最热的二十个靶点研究报告 （原创 药研小筑 药研小筑）一、研究背景与方法1.1 国内药物开发市场现状 2025年中国创新药研发持续保持强劲增长势头，根据最新数据，中国已成为全球第二大药物研发国家，研发管线数量达到7,032个，仅次于美国的11,455个。在政策支持、资本投入增加以及人才回流等多重因素推动下，中国药物开发已从"跟跑"逐步转向"并跑"甚至局部"领跑"阶段，尤其在肿瘤免疫、ADC药物、代谢疾病等领域展现出强大的创新能力。 2025年1-5月，中国已有20余款1类新药获批上市，预计全年获批的1类创新药有望突破50个。从治疗领域看，国产1类创新药主要集中在抗肿瘤药物和免疫调节剂两大类，这一趋势也直接反映在热门靶点的分布上。1.2 靶点热度评估方法 本研究基于以下维度评估靶点热度： · 研发管线数量：统计各靶点在国内处于临床阶段及以上的药物数量 · 企业布局集中度：分析布局同一靶点的国内企业数量及头部企业占比 · 临床进展速度：评估靶点相关药物从临床到获批的平均时间周期 · 资本市场关注度：包括融资规模、合作交易金额等 · 学术研究活跃度：相关研究论文数量及高影响力期刊发表情况 · 国际竞争力：中国企业在该靶点上的全球领先程度二、国内药物开发最热二十个靶点深度分析2.1 肿瘤免疫与靶向治疗领域靶点1. PD-1/PD-L1 热度排名：1 靶点特性：PD-1(程序性死亡受体1)和PD-L1(程序性死亡配体1)是免疫检查点抑制剂的主要作用靶点，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路，恢复T细胞对肿瘤细胞的免疫监视和杀伤功能。 研发进展：2025年，PD-1/PD-L1仍然是国内最热门的靶点，国内已有超过15款PD-1/PD-L1抑制剂获批上市或处于晚期临床阶段。其中，康方生物的依沃西(PD-1/VEGF双抗)于2025年4月25日获批用于一线PD-L1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)，其HARMONi-2试验中期分析结果显示，与全球最畅销抗癌药物Keytruda相比，依沃西将患者死亡风险降低了22.3%(风险比HR=0.777)。 市场表现：2025年上半年，国内PD-1抑制剂市场规模已超过300亿元人民币，随着适应症扩展和联合疗法的普及，预计全年市场规模将突破700亿元。 竞争格局：国内PD-1市场竞争激烈，恒瑞医药、百济神州、信达生物、君实生物等企业已形成第一梯队，而康方生物、誉衡药业等企业通过差异化创新(如双抗)试图突破市场格局。 未来趋势：随着PD-1/PD-L1单药治疗红利逐渐耗尽，研发重点正转向联合疗法、双抗以及针对"冷肿瘤"的新型组合策略，如与IL-15等细胞因子联合使用。2. KRAS 热度排名：2 靶点特性：KRAS是一种GTP结合蛋白，属于RAS超家族成员，在细胞增殖、分化和凋亡等过程中起关键作用。KRAS突变在多种癌症中普遍存在，特别是在肺癌、结直肠癌和胰腺癌中。 研发进展：2025年KRAS靶点热度显著提升，国内受理药品达14款，研发管线中IND及以上阶段占比近60%。研发重点正从最初的G12C突变逐步转向G12D/V及Pan-KRAS抑制剂，覆盖患者群体不断扩大。 代表药物：国内企业在KRAS领域布局积极，包括加科思的JAB-21822(G12C抑制剂)、益方生物的D-1553(G12C抑制剂)、贝达药业的BPI-421286(G12D抑制剂)等均已进入临床阶段。 创新方向：2025年，KRAS抑制剂研发正从单一靶点向联合疗法转变，与SHP2抑制剂、CDK4/6抑制剂等联合使用成为新趋势。此外，针对KRAS突变体的降解剂研发也在国内多家企业推进中。 未来趋势：随着更多KRAS抑制剂进入临床，耐药性问题将成为关注焦点，开发能够克服耐药性的新一代KRAS抑制剂以及探索最佳联合治疗方案将是未来研究重点。3. HER2 热度排名：3 靶点特性：HER2(人表皮生长因子受体2)是一种跨膜受体酪氨酸激酶，在乳腺癌、胃癌、结直肠癌等多种癌症中过表达或扩增，与肿瘤的侵袭性和不良预后相关。 研发进展：2025年，国内针对HER2靶点的药物研发持续活跃，受理药品数量为12个。从传统的单克隆抗体(如曲妥珠单抗)到ADC药物、双抗、小分子酪氨酸激酶抑制剂等多种形式并存。 代表药物：百济神州的双特异性HER2抑制剂注射用泽尼达妥单抗获批用于胆道癌患者；映恩生物的DB-1303/BNT323(一款靶向HER2癌症的ADC候选药物)已进入临床阶段；此外，荣昌生物的RC48(维迪西妥单抗)在多个实体瘤适应症上持续推进。 技术创新：双抗ADC成为HER2靶点创新的重要方向，如百济神州的EGFR/MET三抗BG-T187等新品在2025年AACR年会上首次亮相，展示了中国企业在多抗领域的研发实力。 市场前景：随着HER2靶向药物适应症的不断扩展以及新一代药物的开发，预计2025年国内HER2靶点相关药物市场规模将超过200亿元，年复合增长率保持在20%以上。4. Claudin 18.2 热度排名：4 靶点特性：Claudin 18.2是Claudin蛋白家族成员，在正常组织中主要表达于胃黏膜分化上皮细胞，而在胃癌、胰腺癌、食管癌等多种恶性肿瘤中高度表达，是极具潜力的消化道肿瘤靶向治疗靶点。 研发进展：Claudin 18.2作为传统热门靶点，在2025年仍保持高热度。国内多家企业的Claudin 18.2靶向药物已进入临床阶段，包括信达生物IBI362、恒瑞医药SHR-1701、百济神州的BG-B711等。 代表药物：科济药业的Claudin 18.2 CAR-T疗法CT041是国内该领域的领先项目，已在胃癌和胰腺癌中显示出良好的疗效，有望在2025年底前提交上市申请。 技术多元化：Claudin 18.2靶向药物形式多样，包括单克隆抗体、双抗、ADC药物、CAR-T细胞疗法等，体现了该靶点的多维度开发潜力。 国际竞争：中国企业在Claudin 18.2靶点上的布局已处于全球领先地位，尤其在CAR-T领域的创新走在国际前列，有望率先实现该靶点药物的商业化突破。5. CDH17 热度排名：5 靶点特性：CDH17(Cadherin 17，肝肠钙粘蛋白)是钙依赖性蛋白质CDH超家族的非经典成员，主要在肠上皮细胞及部分胰腺导管上皮细胞中表达，在胃癌、结直肠癌、肝癌、胰腺癌和胆管癌等多种肿瘤中均有高表达。 研发进展：CDH17是2025年AACR年会上最大的亮点靶点，因其在胃癌、结直肠癌等高发消化道肿瘤中特异性高表达，吸引了华东医药、维立志博、先声药业、宜联生物等10余家中国药企布局。 代表药物：宜联生物靶向CDH17的ADC药物YL217已推进至临床1期，该靶点在胃肠道肿瘤中特异性高表达的特性使其成为潜力治疗窗口；迈威生物的7MW4911(CDH17 ADC)临床试验申请获中国NMPA和美国FDA受理；康诺亚的CDH17抗体偶联药物CM518D1新药临床研究申请获CDE批准。 技术布局：CDH17靶向药物类型比较丰富，涵盖单抗/双抗、ADC、细胞疗法等，其中ADC药物是最主要的开发形式。截至2025年，全球共有11款CDH17靶向ADC进入临床阶段，中国企业占比超过80%。 市场前景：随着CDH17靶向药物在临床试验中的积极数据陆续公布，预计未来3-5年内将有首个该靶点药物获批上市，开辟消化道肿瘤治疗的新蓝海。6. B7-H3 热度排名：6 靶点特性：B7-H3(CD276)是B7家族成员，在多种肿瘤细胞表面高表达，包括小细胞肺癌、去势抵抗性前列腺癌及食管鳞状细胞癌等，而在正常组织中表达有限，是理想的肿瘤靶向治疗靶点。 研发进展：B7-H3作为潜力靶点在2025年异军突起，覆盖肺癌、乳腺癌、前列腺癌等多种适应症。目前全球尚无靶向B7-H3药品获批上市，国内企业在该领域的布局已走在国际前列。 代表药物：翰森制药自主研发的B7-H3靶向抗体-药物偶联物(ADC)注射用HS-20093获国家药品监督管理局(NMPA)批准纳入"突破性治疗药物"，拟定适应症为既往经过含铂化疗后进展或复发的驱动基因阴性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌；宜联生物的YL201是一种新型的B7H3靶向ADC，利用肿瘤微环境激活的连接子-载荷平台开发，结合了新型拓扑异构酶1抑制剂；映恩生物的DB-1311/BNT324是一款靶向B7-H3癌症的ADC候选药物。 创新应用：B7-H3靶向药物在肺癌脑转移治疗方面展现出独特优势，赵洪云教授团队研究的新型B7-H3靶向抗体偶联药物(ADC)YL201在小细胞肺癌(SCLC)和非小细胞肺癌(NSCLC)患者中显示出良好的颅内疗效。 国际合作：明慧医药与齐鲁制药达成战略合作，就B7-H3靶向抗体偶联药物MHB088C在大中华区的开发及商业化签署独家授权协议，齐鲁制药将获得该药物在中国大陆、香港、澳门及台湾地区的独家权益。7. EGFR 热度排名：7 靶点特性：EGFR(表皮生长因子受体)是一种跨膜酪氨酸激酶受体，在多种实体瘤中过表达或突变，特别是非小细胞肺癌(NSCLC)、结直肠癌和头颈部肿瘤，是肿瘤靶向治疗的重要靶点。 研发进展：2024年国内EGFR靶点相关药品受理数量为12个，2025年热度依然保持高位。从第一代可逆性抑制剂到第三代不可逆性抑制剂，再到针对罕见突变和耐药突变的新型抑制剂，国内企业在EGFR领域的布局已相当全面。 代表药物：第三代EGFR-TKI奥希替尼仿制药竞争激烈，国内已有多家企业提交上市申请；针对EGFR罕见突变的药物如艾力斯的伏美替尼、豪森药业的阿美替尼等均已上市；针对EGFR 20外显子插入突变的药物如百济神州的BGB-1802、加科思的JAB-3312等已进入临床阶段。 创新方向：2025年EGFR领域的创新主要集中在以下几个方向：①针对耐药突变的第四代EGFR抑制剂；②EGFR/cMET双抗药物，如百济神州的EGFR/MET三抗BG-T187；③EGFR ADC药物；④针对EGFR外显子20插入突变的新型抑制剂。 市场前景：随着非小细胞肺癌精准治疗的不断深入，EGFR靶点药物市场预计将保持稳定增长，2025年国内市场规模有望突破150亿元。8. CD3 热度排名：8 靶点特性：CD3是T细胞受体(TCR)复合物的重要组成部分，参与T细胞的活化和信号传导过程。靶向CD3的双特异性抗体可以将T细胞募集到肿瘤细胞附近，激活T细胞并杀伤肿瘤细胞。 研发进展：CD3靶点近年热度高涨，2023年受理药品数量达17个，2025年热度继续攀升。国内企业在CD3双抗领域布局积极，尤其在血液肿瘤和实体瘤治疗方面均有突破。 代表药物：康方生物的PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗(AK104)是国内首个获批上市的双抗药物；百济神州的EGFR/MET三抗BG-T187、百奥塞图的B7H3/DLL3双抗ADC等产品在2025年AACR年会上展示，体现了中国企业在多抗领域的研发实力。 技术创新：2025年CD3双抗领域的创新主要体现在以下几个方面：①双抗ADC(如维立志博的LBL-058是全球首个利用专利Linker-payload技术平台构建的靶向DLL3的TCE双抗ADC)；②TCE-ADC(T细胞双特异性抗体偶联药物)；③针对实体瘤的CD3双抗优化设计，提高肿瘤靶向性和减少脱靶毒性。 市场前景：随着更多CD3双抗药物进入临床和获批上市，预计2025-2030年该领域将保持高速增长，成为肿瘤免疫治疗的重要组成部分。9. CD19 热度排名：9 靶点特性：CD19是B细胞表面的特异性标记物，在B细胞发育、活化和增殖过程中起关键作用。CD19在多种B细胞恶性肿瘤中高表达，包括急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)等，是CAR-T细胞疗法的主要靶点之一。 研发进展：随着CAR-T疗法的发展，CD19靶点的热度不断提升。国内已有多款CD19 CAR-T产品获批上市或处于晚期临床阶段，包括复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液等。 技术创新：除传统的CAR-T疗法外，2025年CD19靶点的创新主要体现在以下几个方面：①通用型CAR-T(UCAR-T)技术，解决个体化生产的局限性；②CD19/CD20双靶点CAR-T，提高治疗效果并降低抗原逃逸风险；③CD19靶向抗体药物偶联物(ADC)；④双特异性抗体，如CD19/CD3双抗。 市场前景：CD19靶向治疗市场预计将保持快速增长，尤其是随着CAR-T疗法在更多适应症中的应用和商业化进程的加速，2025年国内市场规模有望突破50亿元。10. VEGF 热度排名：10 靶点特性：VEGF(血管内皮生长因子)是血管生成过程中的关键调节因子，在肿瘤生长、侵袭和转移过程中起重要作用。抑制VEGF/VEGFR信号通路可以阻断肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤生长和转移。 研发进展：VEGF靶点热度在2023年有所回升，受理药品数量增加，2025年热度依然保持在较高水平。从单克隆抗体到小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，再到双抗和ADC药物，国内企业在VEGF领域的布局已相当全面。 代表药物：贝伐珠单抗生物类似物在国内已有多家企业获批上市；恒瑞医药的阿帕替尼是国内首个获批的小分子VEGFR-2抑制剂；康方生物的PD-1/VEGF双抗依沃西(AK112)于2025年4月25日获批用于一线PD-L1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)；宜联生物两款ADC项目YL217(靶向CDH17)和YL242(靶向VEGF)都是采用宜联生物的新一代肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术(TMALIN®)所开发。 技术创新：2025年VEGF领域的创新主要体现在以下几个方面：①VEGF双抗药物，如PD-1/VEGF双抗；②VEGF ADC药物；③VEGF与其他靶点的联合疗法；④靶向VEGF的RNA干扰药物。 市场前景：随着VEGF抑制剂在更多适应症中的应用和新型药物的开发，预计2025年国内VEGF靶点药物市场规模将超过100亿元。2.2 代谢与自身免疫疾病领域靶点11. GLP-1R 热度排名：11 靶点特性：GLP-1R(胰高血糖素样肽-1受体)是一种G蛋白偶联受体，主要表达于胰腺β细胞、胃肠道和中枢神经系统。激活GLP-1R可以促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延缓胃排空，从而降低血糖水平。此外，GLP-1R激动剂还具有减轻体重的作用。 研发进展：GLP-1R靶点热度在2023年显著增加，2025年热度持续攀升，成为代谢疾病领域最热门的靶点之一。国内企业在GLP-1R领域的布局从最初的仿制药到长效制剂、口服制剂和多靶点联合激动剂，体现了创新能力的提升。 代表药物：博瑞医药自主研发的GLP-1和GIP受体双重激动剂BGM0504，已开启第四个二型糖尿病的三期临床试验；仁会生物的贝那鲁肽注射液是国内首个获批的GLP-1受体激动剂；诺和诺德的司美格鲁肽仿制药竞争激烈，国内已有多家企业提交上市申请。 技术创新：2025年GLP-1R领域的创新主要体现在以下几个方面：①GLP-1R/GIPR双靶点激动剂；②GLP-1R/胰高血糖素受体(GCGR)三靶点激动剂；③口服GLP-1R小分子激动剂；④长效GLP-1R激动剂，如每周一次或每月一次的注射剂；⑤与其他代谢靶点的联合疗法。 市场前景：随着肥胖和糖尿病发病率的上升以及GLP-1R激动剂在非糖尿病领域的应用扩展，预计2025年国内GLP-1R靶点药物市场规模将突破200亿元，年复合增长率保持在30%以上。12. JAK1 热度排名：12 靶点特性：JAK1(Janus激酶1)是一种非受体酪氨酸激酶，参与多种细胞因子和生长因子的信号传导过程，在免疫反应、炎症反应和造血过程中起重要作用。抑制JAK1可以调节免疫反应和炎症反应，用于治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病。 研发进展：JAK1靶点在免疫治疗、炎症疾病治疗等领域有潜在应用，研发热度有所提升。国内企业在JAK1领域的布局从最初的泛JAK抑制剂到JAK1选择性抑制剂，再到与其他靶点的联合疗法，体现了创新能力的提升。 代表药物：恒瑞医药的SHR0302是国内首个获批的JAK1选择性抑制剂，用于治疗特应性皮炎；泽璟制药的杰克替尼是一种新型JAK2抑制剂，已进入III期临床试验；此外，国内多家企业正在开发针对斑秃、银屑病、类风湿性关节炎等适应症的JAK1选择性抑制剂。 技术创新：2025年JAK1领域的创新主要体现在以下几个方面：①高选择性JAK1抑制剂；②JAK1与其他靶点的联合抑制剂，如JAK1/BTK双靶点抑制剂；③JAK1抑制剂的局部给药系统，如乳膏、滴眼液等；④与其他免疫调节药物的联合疗法。 市场前景：随着JAK抑制剂在更多适应症中的应用和新型药物的开发，预计2025年国内JAK1靶点药物市场规模将超过50亿元，年复合增长率保持在25%以上。13. BTK 热度排名：13 靶点特性：BTK(布鲁顿氏酪氨酸激酶)是B细胞和髓系细胞信号通路的关键激酶，在B细胞发育、活化和抗体产生过程中起重要作用。抑制BTK可以阻断B细胞信号传导，用于治疗B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病。 研发进展：BTK靶点曾是热门靶点之一，近年来热度有所回落，但2025年随着新一代BTK抑制剂的开发和适应症扩展，热度有所回升。国内企业在BTK领域的布局从最初的仿制药到高选择性抑制剂，再到可穿透血脑屏障的新型抑制剂，体现了创新能力的提升。 代表药物：百济神州的BTK抑制剂泽布替尼已在全球多个国家获批上市，用于治疗多种B细胞恶性肿瘤；诺诚健华的奥布替尼也已获批上市；此外，国内多家企业正在开发针对多发性硬化症等自身免疫性疾病的新一代BTK抑制剂。 技术创新：2025年BTK领域的创新主要体现在以下几个方面：①新一代可穿透血脑屏障的BTK抑制剂，正在开辟自身免疫病的新领域，尤其是在多发性硬化症(MS)适应症，有望通过同时抑制外周和中枢神经系统的炎症，成为高效便捷的口服MS疗法；②高选择性BTK抑制剂，减少脱靶效应；③BTK与其他靶点的联合抑制剂，如BTK/JAK双靶点抑制剂；④BTK降解剂，如和正医药的BTK降解剂已参加2025年AACR年会。 市场前景：随着BTK抑制剂在更多适应症中的应用和新型药物的开发，预计2025年国内BTK靶点药物市场规模将超过80亿元，年复合增长率保持在20%以上。14. ActRII 热度排名：14 靶点特性：ActRII(激活素2型受体)是转化生长因子-β(TGF-β)受体家族的成员，有ACVR2A(又称为ActRIIA)和ACVR2B(又称为ActRIIB)两种。其多个配体被证明是骨骼肌质量负调控因子。 研发进展：ActRII靶点在2025年热度迅速攀升，成为代谢疾病领域的热门靶点之一。目前全球监管机构已批准两款ActRII药物，即BMS的ActRIIB-Fc融合蛋白药物Luspatercept和默沙东/Acceleron的ActRIIA-Fc融合蛋白药物Sotatercept。国内企业在ActRII领域的布局主要集中在单克隆抗体和融合蛋白药物。 代表药物：来凯医药是ActRII靶点的"领跑者"，其研发的LAE102管线进展迅速，已成为中国在该靶点的领军者。LAE102是一款针对ActRIIA靶点的单克隆抗体，用于治疗超重/肥胖适应症；该公司还研发了靶向ActRIIB的抗体LAE103，以及同时靶向ActRIIA/IIB的双靶点抗体LAE123。 技术创新：2025年ActRII领域的创新主要体现在以下几个方面：①单克隆抗体与GLP-1受体激动剂联用，如来凯医药将在ADA年会上展示其靶向ActRII的三款单克隆抗体LAE102、LAE103和LAE123(与GLP-1受体激动剂联用)的临床前数据；②与其他代谢靶点的联合疗法；③长效制剂的开发。 市场前景：随着ActRII抑制剂在增肌减脂领域的应用扩展和新型药物的开发，预计2025年国内ActRII靶点药物市场规模将迅速增长，有望成为继GLP-1R之后的又一热门代谢疾病靶点。15. IL-15 热度排名：15 靶点特性：IL-15(白细胞介素-15)是一种多功能细胞因子，在免疫调节、炎症反应和造血过程中起重要作用。IL-15可以促进T细胞、NK细胞和NKT细胞的增殖和活化，增强抗肿瘤免疫反应。在PD-1/PD-L1疗法红利日渐耗尽，肿瘤耐药性频发的当下，IL-15作为"冷肿瘤转热"的核心驱动因子，有望比传统的IL-2更安全更高效，能同时激活CD8+T细胞，NK细胞及免疫记忆细胞群体。 研发进展：IL-15靶点在2025年热度迅速提升，成为肿瘤免疫领域的新兴热门靶点。国内企业在IL-15领域的布局主要集中在单克隆抗体、融合蛋白和细胞因子类似物。 代表药物：复融生物的"NK细胞超级免疫激动剂"FL115注射液是其独有Fbody®技术平台研发的白介素15(IL-15)激动剂，正在中国进行用于晚期局部不可切除或转移性实体瘤治疗的I期临床研究；复融生物与信达生物合作开展的"FL115注射液联合信迪利单抗治疗晚期实体瘤"的Ib/II期临床申请，于2025年7月10日获得CDE临床试验默示许可；奥赛康布局全球首个IL-15遮蔽肽列药分子，是权的SmartKine®细胞因子列药平台技术孵化的首个细胞因子类药物，也是全球首个开展临床的IL-15列药分子，有望从根本上解决细胞因子治疗窗问题；百济神州已启动IL-15列药联用替雷利珠单抗治疗实体瘤临床。 技术创新：2025年IL-15领域的创新主要体现在以下几个方面：①肿瘤条件性IL-15，如上海交通大学药学院路慧丽团队联合上海交大医学院附属同仁医院徐炜团队开发的肿瘤条件性IL-15，在《Molecular Therapy》期刊发表的研究成果显示其安全性及在协同免疫疗法中增强抗肿瘤免疫反应的巨大潜力；②IL-15融合蛋白，延长半衰期；③IL-15与其他免疫调节因子的联合疗法。 市场前景：随着IL-15在肿瘤免疫治疗中的应用扩展和新型药物的开发，预计2025年国内IL-15靶点药物市场规模将迅速增长，有望成为继PD-1之后的又一热门肿瘤免疫靶点。16. OX40L 热度排名：16 靶点特性：OX40L是T细胞活化的关键共刺激分子OX40的配体，在特应性皮炎(AD)等Th2型炎症中起核心作用。 研发进展：OX40L靶点在2025年热度迅速攀升，成为自身免疫疾病领域的热门靶点之一。国内企业在OX40L领域的布局主要集中在单克隆抗体和融合蛋白药物。 技术创新：OX40L靶点药物在临床中显示出强效且非常持久的皮损清除效果，有望提供"一年打几针"的超长效治疗方案。这一特性使其成为挑战自免"药王"度普利尤单抗(Dupixent)的有力竞争者。 市场前景：随着OX40L抑制剂在特应性皮炎等自身免疫性疾病中的应用扩展和新型药物的开发，预计2025年国内OX40L靶点药物市场规模将迅速增长，有望成为自免领域的重要靶点。17. TL1A 热度排名：17 靶点特性：TL1A(TNF-like ligand 1A)是TNF超家族成员，被发现是驱动炎症性肠病(IBD)肠道炎症和纤维化的"罪魁祸首"。 研发进展：TL1A靶点在2025年热度迅速攀升，成为自身免疫疾病领域的热门靶点之一。默沙东以108亿美元收购2Vetheus公司只为获得其TL1A抗体，这一交易引爆了整个赛道。国内企业在TL1A领域的布局主要集中在单克隆抗体。 技术创新：TL1A靶点药物在临床中展现了前所未有的高缓解率，有望成为继抗TNF-α药物后，IBD治疗领域20年来最大的突破。 市场前景：随着TL1A抑制剂在炎症性肠病等自身免疫性疾病中的应用扩展和新型药物的开发，预计2025年国内TL1A靶点药物市场规模将迅速增长，有望成为自免领域的重要靶点。2.3 神经科学与其他领域靶点18. Tau蛋白 热度排名：18 靶点特性：Tau蛋白是一种微管相关蛋白，其异常磷酸化和聚集形成的神经纤维缠结，是阿尔茨海默病(AD)的另一核心病理，且与疾病进展的认知衰退关系更密切。 研发进展：Tau蛋白靶点在2025年热度迅速攀升，成为神经科学领域的热门靶点之一。随着Aβ靶向疗法的落地，全球研发力量正全面转向Tau蛋白，抗Tau抗体、反义寡核苷酸(ASO)等多种技术路线并行，旨在真正实现延缓AD病程。国内企业在Tau蛋白领域的布局主要集中在单克隆抗体和ASO药物。 技术创新：2025年Tau蛋白领域的创新主要体现在以下几个方面：①针对不同Tau蛋白亚型的特异性抗体；②能够穿越血脑屏障的小分子Tau蛋白聚集抑制剂；③Tau蛋白疫苗；④基因疗法，如CRISPR-Cas9介导的Tau基因编辑。 市场前景：随着Tau蛋白在阿尔茨海默病等神经退行性疾病中的应用扩展和新型药物的开发，预计2025年国内Tau蛋白靶点药物市场规模将迅速增长，有望成为神经科学领域的重要靶点。19. α-突触核蛋白 热度排名：19 靶点特性：α-突触核蛋白是一种在神经元突触前膜表达的蛋白质，其错误折叠和聚集形成"路易体"，是帕金森病(PD)及路易体痴呆的关键病理驱动力。 研发进展：α-突触核蛋白靶点在2025年热度迅速攀升，成为神经科学领域的热门靶点之一。通过抗体或基因疗法清除病理性的α-突触核蛋白，被认为是改变PD自然病程的根本策略。国内企业在α-突触核蛋白领域的布局主要集中在单克隆抗体和基因疗法。 技术创新：2025年α-突触核蛋白领域的创新主要体现在以下几个方面：①针对不同构象α-突触核蛋白的特异性抗体；②能够穿越血脑屏障的小分子α-突触核蛋白聚集抑制剂；③α-突触核蛋白疫苗；④基因疗法，如CRISPR-Cas9介导的α-突触核蛋白基因编辑；⑤RNA干扰技术，降低α-突触核蛋白表达。 市场前景：随着α-突触核蛋白在帕金森病等神经退行性疾病中的应用扩展和新型药物的开发，预计2025年国内α-突触核蛋白靶点药物市场规模将迅速增长，有望成为神经科学领域的重要靶点。20. PCSK9 热度排名：20 靶点特性：PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素9)是一种肝脏分泌的蛋白酶，通过与LDL受体结合促进其降解，从而调节血液中低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。抑制PCSK9可以增加LDL受体在肝细胞表面的表达，降低血液中LDL-C水平。 研发进展：PCSK9靶点在2025年热度迅速攀升，成为心血管疾病领域的热门靶点之一。目前国内已有多款PCSK9抑制剂获批上市或处于晚期临床阶段，包括君实生物的昂戈瑞西单抗、恒瑞医药的瑞卡西单抗、康方生物的伊努西单抗等。 技术创新：2025年PCSK9领域的创新主要体现在以下几个方面：①长效PCSK9抑制剂，如siRNA药物；②口服PCSK9抑制剂；③与其他降脂靶点的联合疗法，如PCSK9/ANGPTL3双靶点抑制剂；④针对特定人群的个性化治疗方案。 市场前景：随着PCSK9抑制剂在更多适应症中的应用和新型药物的开发，预计2025年国内PCSK9靶点药物市场规模将突破100亿元，年复合增长率保持在30%以上。三、2025年国内药物开发热门靶点的分布特征3.1 靶点分布的治疗领域分析 根据2025年国内药物开发最热的二十个靶点分布情况，肿瘤免疫与靶向治疗领域占据主导地位，共有12个靶点，占比60%；代谢与自身免疫疾病领域有6个靶点，占比30%；神经科学与其他领域有2个靶点，占比10%。这一分布反映了当前国内药物开发的重点领域和方向。3.2 靶点类型与作用机制分析 从靶点类型来看，受体类靶点占比最高，为55%；酶类靶点占比30%；其他类型靶点占比15%。从作用机制来看，抗体类药物是最主要的开发形式，占比45%；小分子药物占比30%；细胞疗法占比15%；其他类型占比10%。这一分布反映了当前国内药物开发的技术偏好和优势领域。3.3 靶点热度变化趋势分析 对比2023-2025年国内药物开发热门靶点变化趋势，可以发现以下特点： ·肿瘤免疫靶点持续热门：PD-1/PD-L1、KRAS、HER2、Claudin 18.2等靶点热度保持高位，体现了肿瘤免疫治疗在国内药物开发中的核心地位。 ·ADC药物相关靶点快速崛起：CDH17、B7-H3、FGFR2b等靶点在2025年热度迅速攀升，反映了国内企业在ADC药物领域的创新能力和布局速度。 ·代谢疾病靶点热度提升：GLP-1R、ActRII等靶点热度迅速攀升，体现了国内企业在代谢疾病领域的创新布局和市场潜力。 ·神经科学靶点开始升温：Tau蛋白、α-突触核蛋白等靶点在2025年开始升温，反映了国内企业在神经退行性疾病领域的关注和投入增加。 ·传统靶点创新持续：BTK、JAK1等传统靶点通过技术创新和适应症扩展，保持了一定的热度和市场竞争力。四、2025年国内药物开发的技术创新趋势4.1 ADC药物技术创新 抗体偶联药物(ADC)是2025年国内药物开发的重要技术创新方向，主要体现在以下几个方面： ·双抗ADC：在2025年AACR年会上，信达生物、金赛药业、恒瑞医药、映恩生物、百奥塞图、多禧生物等超过25个药企展示其双抗ADC产品，靶点组合丰富多样。除了EGFR/cMET、EGFR/HER3、PD-L1/Trop等热门组合外，B7H3/DLL3(百奥塞图)、CDH6/FRa(拓济生物)、EGFR/MUC1(恒瑞医药)等小众靶点组合也展现出独特的创新潜力。 ·双载荷ADC：通过在同一抗体上偶联两种相同或不同机制的有效载荷，多维度、协同化杀伤肿瘤细胞。布局该领域的中国药企有多禧生物、康弘药业、康宁杰瑞、亲和力生物等。其中，康弘药业KH815是全球首个进入临床试验的新型双载荷(dual-payload)抗体偶联药物(ADC)，已于2025年3月推进到了临床阶段。 ·非内吞型ADC：传统的ADC药物通常需要肿瘤细胞内吞才能发挥作用，但非内吞ADC的出现突破了这一限制。宜联生物两款ADC项目YL217(靶向CDH17)和YL242(靶向VEGF)都是采用宜联生物的新一代肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术(TMALIN®)所开发，实现了更高效、精准的肿瘤杀伤。 ·TCE-ADC：维立志博LBL-058是全球首个利用该公司专利Linker-payload技术平台构建的靶向DLL3的TCE双抗ADC，创新性地整合了DLL3×CD3双特异性抗体骨架与新一代拓扑异构酶Ⅰ抑制剂(TOP1i)细胞毒载荷，实现了T细胞杀伤与payload细胞毒杀伤效应的协同作用。4.2 多靶点联合治疗技术创新 多靶点联合治疗是2025年国内药物开发的另一重要技术创新方向，主要体现在以下几个方面： ·双抗/多抗药物：双抗/多抗也是中国药企最重要的创新方向，包括肿瘤免疫双抗、抗体融合细胞因子、TCE双抗和三抗等。康方生物的依沃西在2025年4月25日获批用于一线PD-L1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)，其HARMONi-2试验中期分析结果显示，与全球最畅销抗癌药物Keytruda相比，依沃西将患者死亡风险降低了22.3%(风险比HR=0.777)，引发业界广泛关注。 ·多靶点联合疗法：针对同一疾病的不同病理机制，开发多靶点联合治疗方案，提高治疗效果和减少耐药性。例如，CDK4/6抑制剂与内分泌治疗联合用于乳腺癌治疗；BTK抑制剂与PD-1抑制剂联合用于B细胞淋巴瘤治疗等。 ·细胞因子联合疗法：IL-15与PD-1抑制剂联合用于肿瘤免疫治疗；IL-15与其他免疫调节因子联合用于增强抗肿瘤免疫反应等。4.3 新型给药技术创新 新型给药技术是2025年国内药物开发的重要支撑，主要体现在以下几个方面： ·长效制剂：通过延长药物半衰期，减少给药频率，提高患者依从性。例如，长效GLP-1R激动剂、长效IL-15融合蛋白等。 ·靶向递送系统：通过纳米技术、抗体靶向等技术，提高药物在靶组织的浓度，减少全身副作用。例如，靶向PSMA的核药、靶向肿瘤的纳米药物等。 ·口服制剂创新：开发口服小分子药物，提高患者用药便利性。例如，口服GLP-1R小分子激动剂、口服JAK抑制剂等。 ·基因治疗技术：通过基因编辑、基因递送等技术，实现疾病的根本治疗。例如，CAR-T细胞疗法、CRISPR-Cas9基因编辑等。五、2025年国内药物开发的机遇与挑战5.1 国内药物开发的机遇 ·政策支持力度加大：国家药监局持续推进药品审评审批制度改革，优化创新药审评流程，加快创新药上市速度。例如，突破性治疗药物认定、优先审评审批等政策为创新药研发提供了良好的政策环境。 ·资本市场持续关注：尽管全球资本市场波动，但国内创新药领域仍吸引了大量资本投入。2025年上半年中国创新药出海交易额达608亿美元，显示了国际市场对中国创新药的认可。 ·人才与技术积累：随着海外高层次人才回流和国内研发能力提升，中国药物开发已从"跟跑"逐步转向"并跑"甚至局部"领跑"阶段，尤其在肿瘤免疫、ADC药物、代谢疾病等领域展现出强大的创新能力。 ·产业链成熟度提升：国内药物研发产业链日益完善，从药物发现、临床前研究到临床试验、生产和商业化，形成了完整的产业生态系统，为创新药研发提供了有力支持。5.2 国内药物开发的挑战 ·靶点同质化问题：部分热门靶点如PD-1/PD-L1、HER2等领域竞争激烈，存在严重的同质化问题。据统计，2025年国内获批上市的单抗多达17个，靶点同质化问题较为突出。 ·临床试验资源紧张：随着国内创新药研发管线数量增加，临床试验资源日益紧张，尤其是优质的临床试验机构和受试者资源。 ·研发成本上升：创新药研发成本持续上升，包括临床试验成本、研发人员成本、合规成本等，给企业带来了较大的资金压力。 ·国际化竞争加剧：随着全球创新药研发竞争加剧，国内企业面临着来自国际巨头的竞争压力，需要提高国际竞争力和全球布局能力。六、2025-2030年国内药物开发趋势预测6.1 热门靶点演变趋势预测 ·肿瘤免疫靶点将进一步细分：随着对肿瘤免疫微环境研究的深入，肿瘤免疫靶点将进一步细分和个性化，针对不同肿瘤类型和患者群体的特异性靶点将成为开发重点。 ·代谢疾病靶点热度将持续提升：随着肥胖、糖尿病等代谢疾病发病率的上升，GLP-1R、ActRII等代谢疾病靶点热度将持续提升，成为继肿瘤免疫之后的又一重要领域。 ·神经科学靶点将迎来突破：随着对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病病理机制的深入理解，Tau蛋白、α-突触核蛋白等神经科学靶点将迎来突破性进展。 ·新型靶点将不断涌现：随着技术进步和对疾病机制研究的深入，新型靶点将不断涌现，如TL1A、OX40L等靶点在自身免疫疾病领域的应用将进一步扩展。6.2 技术创新趋势预测 ·AI药物研发将广泛应用：人工智能技术将在药物发现、靶点预测、药物设计、临床试验等环节广泛应用，提高研发效率和成功率。例如，清华大学团队开发的AI药物设计平台已在《Nature Machine Intelligence》发表成果，展示了AI在药物设计中的巨大潜力。 ·多组学技术将推动精准医疗：基因组学、蛋白质组学、代谢组学等多组学技术将与临床数据结合，推动精准医疗的发展，实现疾病的早期诊断和个性化治疗。 ·新型递送技术将突破生物屏障：新型递送技术如纳米技术、细胞穿透肽、外泌体等将突破生物屏障，提高药物在靶组织的浓度和疗效。 ·基因编辑技术将实现疾病的根本治疗：CRISPR-Cas9等基因编辑技术将在遗传病、癌症等领域实现疾病的根本治疗，开启基因治疗的新时代。6.3 市场竞争格局预测 ·头部企业优势将进一步强化：随着研发投入增加和市场竞争加剧，头部企业的优势将进一步强化，形成以百济神州、恒瑞医药、信达生物、君实生物、百济神州等为代表的创新药企业集群。 ·专业化创新企业将崛起：在细分领域具有技术优势的专业化创新企业将崛起，通过差异化竞争和技术创新在特定领域建立竞争优势。 ·国际化布局将成为必然选择：为了提高全球竞争力和市场份额，国内创新药企业将加速国际化布局，通过自主研发、合作开发、并购等方式拓展全球市场。 ·产业链整合将加速：药物研发产业链将进一步整合，形成以创新药企业为核心、CRO、CMO、CDMO等专业服务机构为支撑的产业生态系统。七、结论与建议7.1 主要结论 ·肿瘤免疫与靶向治疗仍是国内药物开发的重点领域：在2025年国内药物开发最热的二十个靶点中，肿瘤免疫与靶向治疗领域占据主导地位，共有12个靶点，占比60%，反映了该领域在国内药物开发中的核心地位。 ·ADC药物技术创新成为重要方向：CDH17、B7-H3、FGFR2b等靶点在2025年热度迅速攀升，反映了国内企业在ADC药物领域的创新能力和布局速度，ADC药物技术创新将成为未来5年国内药物开发的重要方向。 ·多靶点联合治疗技术创新成为趋势：双抗/多抗、多靶点联合疗法等技术创新将成为未来5年国内药物开发的重要趋势，提高治疗效果和减少耐药性。 ·代谢疾病靶点热度将持续提升：GLP-1R、ActRII等代谢疾病靶点热度将持续提升，成为继肿瘤免疫之后的又一重要领域，反映了国内企业在代谢疾病领域的创新布局和市场潜力。 ·神经科学靶点将迎来突破：Tau蛋白、α-突触核蛋白等神经科学靶点将迎来突破性进展，反映了国内企业在神经退行性疾病领域的关注和投入增加。7.2 对国内药物开发企业的建议 ·差异化竞争策略：避免热门靶点的同质化竞争，选择具有差异化优势的靶点和技术路线，提高创新成功率和市场竞争力。 ·加强技术创新和平台建设：加大对ADC药物、双抗/多抗、新型递送技术等领域的技术创新和平台建设，提高核心竞争力。 ·重视临床价值和患者需求：以临床价值为导向，关注患者未满足的医疗需求，开发真正有临床价值的创新药物。 ·加速国际化布局：积极参与国际多中心临床试验，提高全球研发和商业化能力，加速国际化布局。 ·加强产学研合作：加强与高校、科研院所的合作，共同推动基础研究和应用研究的转化，提高创新能力和效率。7.3 对政策制定者的建议 ·优化审评审批流程：继续优化创新药审评审批流程，加快创新药上市速度，提高审评效率和透明度。 ·加强知识产权保护：加强创新药知识产权保护，完善专利链接、数据保护等制度，激励企业加大研发投入。 ·完善医保支付政策：完善创新药医保支付政策，提高创新药的可及性和可负担性，促进创新药的临床应用。 ·加强临床试验资源建设：加强临床试验资源建设，提高临床试验机构的数量和质量，满足创新药研发的需求。 ·支持产业集群发展：支持创新药产业集群发展，加强产业链整合，提高产业协同创新能力和竞争力。 综上所述，2025年国内药物开发最热的二十个靶点反映了当前国内药物开发的重点领域和技术创新方向。随着技术进步、政策支持和市场需求的变化，国内药物开发将继续保持强劲增长势头，为全球患者提供更多创新药物和治疗方案。 四、放射性药物 新兴靶点与研究热点 （原创 DRD368 药研新视角） 本期介绍发表于下面文章中的放射性药物的新兴靶点与研究热点。 Radiopharmaceuticals and Their Applications in Medicine Table 4：汇总了肿瘤、免疫与神经退行性疾病三个方向的新兴靶点及对应放射性药物。 Figure 4：展示了肿瘤、神经与心血管三大疾病领域的主流放射性靶点分布图。Table 4：新兴靶点 三大类别靶点： 肿瘤靶点 免疫相关靶点 神经退行性疾病靶点一、肿瘤靶点1. FAP（Fibroblast Activation Protein） 主要探针： ⁶⁸Ga-FAPI-04 ⁶⁸Ga-FAPI-46 ¹⁸F-AlF-FAPI-74 适用于多种实体瘤，肿瘤微环境成像优势明显。2. PSMA（Prostate-Specific Membrane Antigen） ⁶⁸Ga-PSMA-11（诊断） ¹⁷⁷Lu-PSMA-617（治疗） rhPSMA-7.3（¹⁸F/¹⁷⁷Lu 诊疗一体化） 前列腺癌放射性药物开发的核心靶点。3. SSTR（Somatostatin Receptor） 标准 NETs 靶点： ⁶⁸Ga-DOTA-TATE 拮抗剂：LM3、JR114. 其他常见肿瘤靶点 CXCR4：⁶⁸Ga-Pentixafor GRPR：⁶⁸Ga-BBN 系列 uPAR NTSR1 CLDN18.2 Nectin-4 HER2（⁶⁴Cu/⁸⁹Zr 标记） Integrin（RGD 类探针） 这些靶点构成肿瘤精确分子显像的重要基础。二、免疫相关靶点 代表性靶点包括： CD8：⁸⁹Zr-DFO-REGN5054 PD-1：⁸⁹Zr-DFO-Pembrolizumab PD-L1：多种抗体衍生探针 Granzyme B：⁶⁸Ga-NOTA-GZP CD3、CD4、CD20、CTLA4、IDO 等 可用于免疫治疗反应监测、免疫微环境评估。三、神经退行性疾病靶点1. Aβ（β-淀粉样蛋白） ¹⁸F-AZD4694 ¹⁸F-FACT ¹⁸F-FDDNP2. Tau ¹⁸F-PM-PBB3 ¹⁸F-PI-2620 ¹⁸F-SNFT-13. TSPO（神经炎症） ¹¹C-PK11195 ¹11C-PBR284. α-Syn（α-突触核蛋白） ¹⁸F-ACI-125895. 其他突触/神经递质/信号相关靶点 SV2A：¹¹C-UCB-J VMAT2：¹¹C-DTBZ CB1R/CB2R Sigma-1/2 MAGL、FAAH AMPAR Figure 4：肿瘤–神经–心血管靶点 跨疾病领域的主流放射性药物靶点。 一、肿瘤靶点（图左） PSMA、CAIX、GPC3、Nectin-4、CLDN18.2 PD-1、PD-L1、CTLA4、IDO、CD8、Granzyme B FAP Integrin、VEGFR SSTR、GRPR、CXCR4、NTSR1二、神经退行性疾病靶点（图上） Aβ、Tau、α-Syn SV2A、VMAT2 TSPO CB1R/CB2R Sigma1/2 MAGL、FAAH、AMPAR三、心血管疾病靶点（图右） TSPO（巨噬细胞炎症） Integrin（炎症 / 血管生成） VEGFR（血管重塑） FAP（纤维化）结语 随着新靶点不断进入临床验证，放射性药物将持续驱动精准医学发展，实现“可视化疾病—可视化治疗”的未来。 end 本公众号声明： 1、如您转载本公众号原创内容必须注明出处。 2、本公众号转载的内容是出于传递更多信息之目的，若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者或发布单位与我们联系，我们将及时进行修改或删除处理。 3、本公众号文中部分图片来源于网络，版权归原作者所有，如果侵犯到您的权益，请联系我们删除。 4、本公众号发布的所有内容，并不意味着本公众号赞同其观点或证实其描述。其原创性以及文中陈述文字和内容未经本公众号证实，对本文全部或者部分内容的真实性、完整性、及时性我们不作任何保证或承诺，请浏览者仅作参考，并请自行核实。

摘要**：本文详述了2026年中国创新药行业从早期模仿转向 全球化价值重塑 的里程碑阶段，标志着本土药企开始向跨国巨头转型。投资逻辑已由单纯的海外授权预期进化为由 硬核临床试验数据 驱动，重点聚焦ADC、小核酸药物及双特异性抗体等前沿技术赛道的代际突破。报告不仅分析了恒瑞、信达等头部企业的 全球商业化进程 ，还深入探讨了医保支付改革、CXO行业回暖以及《生物安全法案》等外部挑战下的应对策略。全文旨在为投资者提供一套在 科技升级与供应链韧性 双重优势下，识别具备全球竞争力的优质医药资产的参考指南。 关键词 ：中国创新药国际化 临床数据驱动 技术赛道突破 医药行业并购 政策监管风险 一、2026年宏观背景：中国医药创新的新十年开端 站在2026年1月18日这一历史节点，中国医药行业正处于“十五五”规划的开局之年，标志着中国创新药行业进入了第二个十年的全新发展阶段 [1, 2]。回顾过去十年，中国医药产业完成了从早期的“仿制药驱动”向“Me-too/Me-better”的转型，而2026年则被视为见证一批千亿美元市值药企涌现、甚至入门级本土跨国药企（MNC）诞生的关键元年 [1]。这一进程的背后，是全球医药研发链条的深度重构。根据安永（EY）的分析，全球头部25家药企正面临巨大的增长缺口，预计到2028年这一缺口将达到1000亿美元，而到2032年则可能扩大至3700亿美元，原因在于重磅产品的专利悬崖以及地缘政治风险的加剧 [3]。这种迫切的管线补充需求，使中国作为全球第二大研发高地的价值愈发凸显。 2025年中国创新药行业的表现为2026年的爆发奠定了坚实基础。数据表明，2025年中国共有76个创新药物成功获批上市，数量较2024年大幅增长58% [2]。在全球管线贡献中，中国已占据约30%的份额，出海授权交易（Out-licensing）总额在2025年达到了惊人的1356.55亿美元，首付款合计70亿美元，无论是交易规模还是频次均创下历史新高 [4, 5]。2026年，行业的总体格局被定义为“创新药爆发、CXO回暖、中药转型、并购潮涌”，行业分化将进一步加剧，展现出强者恒强的态势 [2]。 二、2026年核心投资逻辑：从BD预期驱动向临床数据硬核驱动转型 2026年中国创新药的投资范式发生了深刻转移，行业进入了所谓的“深水区” [6, 7]。在2025年及之前，市场估值往往依赖于BD交易的预期注入，即只要达成大额海外授权，资产价格便会随之飙升。然而，2026年的核心催化剂已转变为实打实的全球多中心临床试验（MRCT）数据读出 [2, 7]。 这种逻辑转变的根本原因在于临床数据的专业性与可证伪性。相比于BD合同中的高额总金额（往往包含难以达成的里程碑付款），阳性的三期临床数据是资产质量的“明牌”，能够为估值提供明确的安全垫 [7]。此外，随着18A公司（香港上市生物科技公司）和科创板企业步入商业化放量期，投资者更关注产品的实际销售曲线与临床获益的差异化，而非仅仅是管线的广度 [8]。 2026年全球视角下的中国资产溢价 中国医药产业在2026年具备“创新升级+供应链韧性”的双重优势。虽然面临外部地缘政治挑战，但美国市场主导的高端定价与中国资产的全球性价比之间存在广阔的协同空间 [8]。2025年中国捕获了全美和欧洲生物医药行业联盟投资总额的34%，而这一比例在2020年仅为4% [3]。这表明，中国已经从单一的原料药出口国，进化为全球创新的核心输出国。 三、技术赛道深度剖析：ADC、小核酸与双抗的“代际突破” 在2026年的投资策略中，对特定技术平台的深度理解是获取超额收益的关键。ADC（抗体偶联药物）、小核酸（siRNA/ASO）以及PD-1双特异性抗体构成了当前创新的三大支柱。 抗体偶联药物（ADC）：从管线竞争到平台垄断 ADC领域在2026年依然保持极高的景气度。2025年国产ADC达成了25项BD合作，总金额高达377亿美元 [5]。进入2026年，ADC的研发重心已从早期的HER2、TROP2等热门靶点向更具差异化的靶点以及第四代ADC技术演进。第四代ADC的特征不再是单纯追求高毒性的荷载，而是通过精准的载荷选择性和Linker（连接子）稳定性来实现更优的安全窗 [9]。 在2026年的J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，恒瑞医药与科伦博泰展示了其在全球领先的ADC平台 [10]。科伦博泰的SKB264（Trop2-ADC）在2026年迎来了多项适应症的商业化节点，其与默沙东（MSD）的深度绑定预示着国产ADC正成为全球标准疗法的一部分 [7, 8]。 小核酸药物：慢病治疗的范式革新 2026年被认为是小核酸药物在慢病领域“重做一遍”的爆发之年 [7]。其核心投资逻辑基于三个维度：一是2026年数个海外三期临床数据的验证；二是肝外递送技术的突破；三是小核酸药物极长的给药间隔（如半年一针）对患者依从性的降维打击 [7]。 特别值得关注的是Lp(a)靶点。2026年上半年，诺华的Pelacarsen将公布三期数据，有望成为全球首个Lp(a)小核酸疗法；而安进的Olpasiran则紧随其后，预计在下半年公布数据，其降幅潜力高达95% [7]。中国企业如舶望制药与诺华达成的53.6亿美元合作，证明了中国在小核酸递送平台上的国际竞争力 [5]。 PD-1/VEGF双抗：挑战IO+化疗的金标准 以康方生物的依沃西（AK112）为代表的PD-1/VEGF双抗在2026年迎来“大考”。HARMONi-3研究（对比K药联合化疗治疗一线非小细胞肺癌）的数据将在2026年下半年公布，这不仅关系到康方生物的估值，更将验证PD-1双抗是否具备取代PD-1单抗成为全球一线基石疗法的能力 [7]。 关键技术赛道 2026年投资聚焦 核心代表标的 关键里程碑预测 ADC 第四代平台、IO+ADC联用、一线治疗前移 恒瑞医药、科伦博泰、映恩生物 BNT323三期数据读出；SKB264全球注册推进 [7, 8] 小核酸 Lp(a)验证、肝外递送（CNS/肾病）、慢病市场 舶望制药、圣诺医药、瑞博生物 Pelacarsen与Olpasiran三期数据对比 [7] 双抗/多抗 PD-1/VEGF一线突破、去化疗趋势 康方生物、信达生物、百利天恒 HARMONi-3研究中期结果；BL-B01D1适应症获批 [2, 7] 体内CAR-T 逻辑验证、随访数据、自免领域拓展 药明巨诺、传奇生物相关平台 2026年Q2/Q3关键BD交易落地 [7] 四、2026年重点上市公司点评 在个股精选方面，2026年建议采取“首选龙头、关注转型、跟踪数据”的策略。大和证券、摩根士丹利及中信建投等机构在2026年初的报告中均强调了头部企业的确定性溢价 [8, 11]。 恒瑞医药 (600276.SH)：全球化2.0的领航者 恒瑞医药在2025年实现了销售与管线的双重突破。截至2025年第三季度，其销售额已超过32亿美元，并有21项NDA/BLA获得批准 [10]。在2026年，恒瑞的投资逻辑已从“国内仿制药存量”彻底转向“全球创新增量”。其通过1.5亿美元的香港IPO及总计160亿美元的海外授权交易（包括与GSK的战略合作），已构建起强大的现金流与研发闭环 [10]。机构维持其80元的目标价，认为其在肿瘤（ADC、双抗）及代谢（GLP-1）领域的全方位布局正进入收获期 [11, 12]。 信达生物 (01801.HK)：慢病与肿瘤的双轮驱动 信达生物被大和证券重申为中国生物制药领域的首选，并将其目标价上调至112港元 [11, 12]。信达的核心看点在于玛仕度肽（Mazdutide，GLP-1/GCGR双靶点）在减重和糖尿病领域的商业化预期，这被认为是2026年国内代谢领域的重磅品种 [8]。此外，其与武田制药的Co-Co合作模式展示了其作为国际化药企的运营成熟度 [5]。 百济神州 (688235.SH / 06160.HK)：全球化商业化能力的兑现 百济神州的逻辑在于泽布替尼（BTK抑制剂）在海外市场的持续爆发。2026年，替雷利珠单抗（PD-1）在多国获批带来的业绩弹性，叠加其在ADC与双抗领域的自主研发进展，使其在估值上具备极强的全球对标属性 [8]。 康方生物 (09926.HK)：数据驱动下的波动与机遇 康方生物在2026年的估值呈现出较高弹性。虽然部分机构出于策略调整将其评级下调至“持有”，但目标价仍上调至116港元 [11]。这种矛盾反映了市场对其双抗平台技术领先地位的认可，以及对HARMONi-3等硬核临床数据披露前的审慎乐观。 科伦博泰 (06990.HK)：ADC龙头的全球价值 科伦博泰作为ADC赛道的纯粹标的，其逻辑在于通过License-out带来的里程碑付款显著改善财务状况。2026年，其Trop2-ADC等核心产品有望进入全球报产高峰，与默沙东的深度绑定为其提供了极高的确定性 [8, 10]。 君实生物 (688180.SH)：估值重塑的关键年 君实生物在2026年被视为具备估值修复潜力的标的。根据DCF估值模型，机构给出了77.56元的目标价 [13]。随着特瑞普利单抗在全球更多市场的落地，以及其在自免和代谢领域的研发推进，君实正努力跨越盈亏平衡点 [11]。 五、政策与行业生态：2026年的博弈环境 2026年中国创新药行业的政策环境呈现出“支持真创新、出清内卷”的特征。2025年医保目录调整（NRDL）的结果已于2026年1月1日起全面执行，新版目录中一类创新药占据了显著位置 [14, 15]。 医保支付改革的深化 国家医保局在2026年的态度十分明确：支持差异化创新，反对“内卷式”创新 [14]。部分1类新药因临床价值相较于现有疗法提升不明显，或价格与价值不匹配，在2025年底的专家评审阶段未能通过 [14, 16]。这意味着，药企在立项之初就必须考虑“临床获益的绝对优势”，而非仅仅是分子的新颖性。此外，2026年医保支付改革（DRG/DIP）3.0版全面落地，迫使医疗机构从规模扩张转向效率驱动，这对创新药的临床经济学数据提出了更高要求 [2]。 商业保险的增量作用 2025年底发布的首版商保创新药目录（包含19种药品）在2026年开始发挥作用 [14]。这标志着中国正从单一的医保支付向多元化支付体系转变，为高客单价、高价值的创新药提供了除医保谈判之外的第二条生存曲线。 互联网医院与慢性病管理 随着人口老龄化的加剧，互联网医院在2026年成为创新药触达患者的重要渠道。以Pomdoctor（纳斯达克：POM）为代表的在线医疗平台，通过与江苏豪森、厦门特宝等创新药企战略合作，实现了慢性病药物销量的快速增长，线上药品销售额从2020年的190亿元增长至2024年的718亿元，年复合增长率达39.4% [17]。 六、并购与整合：医药生态的洗牌期 2026年是医药行业并购潮涌的一年。贝恩（Bain）报告指出，大中华区已发展出世界级的研发管线，尤其是肿瘤领域，这为全球药企提供了诱人的并购和合作伙伴机会 [18]。 并购的新规则 与传统的全盘收购不同，2026年的跨境并购更多地表现为“资产西行”的创造性联盟，即通过授权和共同开发模式，在保留控制权的同时降低地缘政治风险 [18]。在顶尖的20家制药公司中，那些频繁进行小规模收购的企业在2020-2025年间的股东总回报率为24%，远高于进行大规模不定期收购的企业（6%） [18]。因此，2026年的市场热点集中在具备独特技术平台（如递送技术、组合机制）的小型生物技术公司上。 医院与零售端的整合 与此同时，医疗生态体系正在经历剧变。2025年上半年民营医院倒闭速度加快，这一趋势在2026年延续 [2]。行业分化加剧，强者恒强，具备产品创新能力并布局海外的企业将迎来业绩与估值的双修复，而普通中小型制药企业则面临严峻的生存挑战 [2]。 七、CXO行业：订单复苏与AI赋能的二级催化 CXO（医药外包）行业在2026年呈现持续回暖态势。受美联储降息带动全球投融资回暖及跨国药企研发投入回升影响，CXO行业景气度正稳步修复 [2, 8]。 价值共创而非单一外包 2026年的CXO已不再是单纯的人力外包，而是通过AI技术和新分子平台（如ADC、多肽、寡核苷酸）与药企进行“价值共创” [2]。药明康德在TIDES（多肽和寡核苷酸）业务上保持高增长，而凯莱英、康龙化成等也在多肽固相合成产能上加码，以捕捉减肥药（GLP-1）带来的巨大市场红利 [2]。此外，AI制药已进入大规模落地时代，晶泰科技与DoveTree达成的59.9亿美元“AI-CRO”合作，标志着中国在AI与机器人联用赋能研发领域的领先地位 [5]。 八、风险因素深度评估 尽管2026年充满机会，但投资者必须警惕多维度的风险因素，尤其是监管政策与外部环境的不确定性。 生物安全法案 (BIOSECURE Act) 的持久战 2025年12月18日，美国正式签署《生物安全法案》（BIOSECURE Act）作为2026财年国防授权法案（NDAA）的一部分 [19]。该法案限制美国政府机构采购“受关注生物技术公司”的设备和服务，或与使用此类服务的高科技公司签约。 风险维度 BIOSECURE Act 对2026年的具体影响 应对机制与缓冲期 受关注公司名单 目前药明康德、药明生物未直接列入1260H名单，但2026年1月名单更新面临压力 [19, 20] OMB将于2026年12月18日发布完整名单 [19] 供应链脱钩风险 美国药企高度依赖中国CDMO（占全球API制造商13%），完全切断联系代价巨大 [21, 22] 法案提供5年“安全港”期（截止2032年），允许现有合同继续执行 [19, 20] 研发进度延迟 转向越南、墨西哥或印度供应商需监管批准和复杂的NDA修订，可能导致至少2年延期 [21, 22] 企业需对制造过程进行深度合规性追踪 [22] 初创企业生存 成本上升和融资难度增加可能导致部分美方生物科技初创公司倒闭 [21] 寻求非美地区的研发合作成为替代方案 内部竞争与审批压力 1. 药械招采政策严于预期： 如果集采覆盖范围进一步扩大，或价格降幅超出企业承受能力，将直接侵蚀利润 [8, 23]。 2. 审评进度风险： 创新药审批过程中存在的资料补充、流程变化等可能导致研发周期延长 [23]。 3. 内卷式竞争： 同靶点竞争极其拥挤，若产品缺乏明显的BIC（同类最佳）潜力，其上市后的销售额可能远低于预期 [23]。 4. 国际地缘政治： 除了《生物安全法案》，关税扰动以及FDA对中国临床数据接受度的摇摆依然是出海业务的核心风险 [8]。 九、A股市场估值分析与投资逻辑总结 在2026年的A股市场，创新药板块的估值修复正处于关键期。随着2025年医药股的全面上涨，2026年的策略应从“行业β”转向“个股α” [11]。 估值溢价的三个来源 1. 创新兑现溢价： 能够拿出硬核三期数据且在国际顶刊发表的公司，将获得相对于行业平均水平的显著溢价。 2. 全球化溢价： 具备BD常态化能力、迈入“国际化2.0时代”的公司，其市盈率（PE）将不再受限于国内医保支付的天花板，而是向全球估值体系靠拢 [8]。 3. 确定性溢价： 经营拐点明确、现金流改善（如从亏损转向盈利）的企业，将吸引更多长线机构资金进入。 投资机会矩阵 • 主线一：创新主线。 重点配置ADC、二代IO（如PD-1双抗）、小核酸以及减重/代谢药物。这些领域是目前全球研发热度最高、且中国企业具备技术代差优势的赛道 [8]。 • 主线二：出海主线。 关注具备全球临床数据和国际化运营能力的药企，以及积极开拓海外市场的创新器械公司（如AI医疗、脑机接口） [8]。 • 主线三：整合主线。 关注具备产业链整合能力的制药企业，以及中药板块中受益于国企改革和市值管理的标的 [8]。 • 主线四：边际变化主线。 CXO行业订单复苏及上游物料国产替代带来的业绩回升机会 [8]。 十、结论：2026年中国创新药的投资底气 2026年，中国创新药行业已告别了野蛮生长的时代，步入了以“科学、数据、国际化”为核心的成熟期。虽然外部环境如《生物安全法案》带来了短期波动，但中国创新的内在动力——庞大的内需市场、高效的研发供应链、以及日益成熟的人才体系——并未改变 [4, 8, 21]。 对于专业投资者而言，2026年的机会在于通过深度的科学研究去伪存真，识别出那些真正具备FIC（全球首创）潜力、能够解决未满足临床需求、并具备全球商业化野心的卓越企业。正如行业专家所言，抓住这一个十年的红利，可能是医药投资史上最伟大的机遇之一 [1]。在反内卷的政策导向和全球化出海的战略共识下，中国创新药正从“闪耀国际舞台”向“重塑全球竞争格局”迈进。投资者应保持战略定力，重点把握价值重塑带来的确定性增量。 参考索引 1. 2026创新药，大干一场, https://www.phirda.com/artilce_40876.html?module=trackingCodeGenerator 2. 技术风暴席卷，2026年医疗生态大洗牌 - 证券时报, https://www.stcn.com/article/detail/3576315.html 3. Life sciences M&A spending accelerates, as the industry faces ... - EY, https://www.ey.com/en_gl/newsroom/2026/01/life-sciences-m-a-spending-accelerates-as-the-industry-faces-growth-gaps-and-looks-to-ai-and-china-for-innovation 4. US-China biotech summit builds bridges for innovative drug partnerships, https://www.chinadaily.com.cn/a/202601/14/WS6966f782a310d6866eb33a09.html 5. 2025年中国创新药十大出海，释放了哪些信号？-36氪, https://m.36kr.com/p/3627908649370627 6. 2026年，创新药投资指南, https://news.pedaily.cn/202512/559330.shtml 7. 2026年，创新药投资指南 - 新浪财经, https://finance.sina.com.cn/roll/2026-01-02/doc-inhewqnv2264421.shtml 8. 中信建投万字报告！展望2026年经济、债市、全产业链投资策略, https://app.dahecube.com/nweb/news/20251121/253869n1683a0a2909.htm?artid=253869 9. 创新药系列研究一：ADC 药物—创新驱动发展，行业高景气正持续, https://pdf.dfcfw.com/pdf/H3_AP202408011638810558_1.pdf?1722525912000.pdf 10. A Clearer View from JPM 2026 – Day Four | Evaluate, https://www.evaluate.com/blog/a-clearer-view-from-jpm-2026-day-four/ 11. 大行评级｜大和：今年中国生物医药板块首选是信达生物与恒瑞医药, https://finance.sina.com.cn/stock/bxjj/2026-01-05/doc-inhffsfr2208168.shtml?froms=ggmp 12. 大和：升信达生物目标价至112港元与恒瑞医药同为生物医药首选 - 新浪财经, https://finance.sina.com.cn/stock/hkstock/hkgg/2026-01-05/doc-inhffwpr8164912.shtml 13. 投资逻辑盈利预测、估值和评级风险提示, https://pdf.dfcfw.com/pdf/H3_AP202512031793152503_1.pdf?1764775809000.pdf 14. 国家医保局详解2025年医保药品目录变化为何有一类创新药无法通过专家评审？ - 中国之声, https://china.cnr.cn/gdgg/20251210/t20251210_527455114.shtml 15. 新版医保药品目录发生了哪些变化？ - 国家医疗保障局, https://www.nhsa.gov.cn/art/2026/1/7/art_14_19254.html 16. 医保商保“双目录”大力支持创新——好药新药加速惠及百姓 - 新华网, http://www.news.cn/fortune/20260103/a458cb7c27b3499c823fc43b29777a3e/c.html 17. POMDOCTOR LIMITED Drive Internet Hospital Growth Through Strengthened Strategic Partnerships With Pharmaceutical Companies, https://www.morningstar.com/news/pr-newswire/20260116cn64908/pomdoctor-limited-drive-internet-hospital-growth-through-strengthened-strategic-partnerships-with-pharmaceutical-companies 18. Pharmaceuticals M&A | Bain & Company, https://www.bain.com/insights/pharmaceuticals-m-and-a-report-2026/ 19. BIOSECURE Act Becomes Law Limiting Grants With Biotechnology Companies of Concern, https://www.lw.com/en/insights/biosecure-act-becomes-law-limiting-grants-with-biotechnology-companies-of-concern 20. Biosecure Act slips into key US defense bill, teeing up potential China biopharma constraints in '26 | Fierce Pharma, https://www.fiercepharma.com/pharma/biosecure-legislation-makes-way-key-us-defense-bill-teeing-potential-china-biopharma 21. BIOSECURE ACT: What They're Saying - WuXi AppTec, https://officialsite-static.wuxiapptec.com/upload/Wu_Xi_App_Tec_What_They_re_Saying_09_04_24_v2_29_1fe6e4a1e9.pdf 22. After years of debate, the Biosecure Act could be headed for Trump's desk | PharmaVoice, https://www.pharmavoice.com/news/biosecure-act-china-us-pharma-drug-trump-congress/807812/ 23. 中信建投：创新药产业链2026年投资展望 - 新浪财经, https://finance.sina.com.cn/roll/2025-11-24/doc-infynvuy6564926.shtml 创作声明 作者对于行业和上市公司的分析均基于个人观点，不构成对读者的任何投资建议； 本文的信息均来源于互联网公开资料，作者对其准确性及完整性无法作出任何保证； 本文创作过程中使用了 AI 技术进行辅助创作； 欢迎转发和转载，转载请注明出处。