Doctors leading this study would like to learn about providing cancer treatment/therapies to Nigerian women with breast cancer based on their human epidermal growth factor receptor 2 (HER2) status. This study will focus on the efficacy and safety of anti-HER2 cancer treatment before and after surgery.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

The University of Chicago

ChiCTR2500108585

/ Recruiting临床2期IIT

An exploratory study of neoadjuvant therapy with toripalimab combined with Fixed-dose combination of pertuzumab and trastuzumab for subcutaneous injection and nab-paclitaxel in patients with HER2-positive stage II–III breast cancer.

开始日期2025-08-31

申办/合作机构-

NCT04419181

/ Withdrawn临床2期IIT

A Feasibility Study of De-escalation of Chemotherapy in Patients With Early-Stage HER2 Positive Breast Cancer

The main purpose of this research study is to find out if de-escalation of chemotherapy before surgery followed by a selective escalation of adjuvant targeted therapies are efficacious and tolerable in early-stage HER2 positive breast cancer.

开始日期2025-08-11

申办/合作机构

University of Rochester

100 项与恩美曲妥珠单抗相关的临床结果

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100 项与恩美曲妥珠单抗相关的转化医学

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100 项与恩美曲妥珠单抗相关的专利（医药）

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项与恩美曲妥珠单抗相关的文献（医药）

2025-12-01·CANCER CHEMOTHERAPY AND PHARMACOLOGY

HER-2 SMASH

Article

作者: Şahin İnan, Zeynep Deniz ; Özkaraca, Mustafa ; Yulak, Fatih ; Altun, Ahmet ; Lacın, Burak Batuhan ; Öztürk, Ayşegül ; Alandağ, Celal

PURPOSE:

Human epidermal growth factor-2 (HER-2) targeted drugs are used in only HER-2 overexpressed cancers. However, only a small portion of these cancer types are HER-2 overexpressed. In this study, we aimed to upregulate HER-2 receptors in MCF-7 breast cancer and HT-29 colon cancer cell cultures, which these cells are not HER-2 upregulated in natural status.

METHODS:

We used a 10-day non-cytotoxic lapatinib dose to upregulate HER-2 receptors. HER-2 levels of these cell lines were tested with ELISA and immunofluorescence tests before and after 10 days of lapatinib administration. After upregulation of HER-2, we administered trastuzumab, and T-DM1 to these cell lines to observe whether there is an increase in anticancer activity. We used a cell viability test to show the cytotoxicity of trastuzumab and T-DM1. Also, we used ELISA and immunofluorescence for HER-2 pathway proteins to understand the mechanism of increased anti-cancer activity.

RESULTS:

We showed that administration of lapatinib for 10 days leads to overexpression of HER-2 receptors on both MCF-7 and HT-29 cells. A significant increase in the cytotoxicity of trastuzumab or T-DM1 was observed after 10 days of lapatinib administration.

CONCLUSION:

We named this method the smash method, which is the volleyball term. In volleyball, the ball is raised while low and quickly hits the ground again, just like we do with the HER-2 receptor. The smash method can switch HER-2 negative or HER-2 low tumors into HER-2 overexpressed, iatrogenically. Thus, we can use her2-targeted therapies in all cancer patients instead of a small portion.

2025-11-01·Lancet Regional Health-Europe

Real-world efficacy and safety of trastuzumab deruxtecan versus trastuzumab emtansine and tucatinib as second-line and third-line treatments for HER2-positive metastatic breast cancer: two target trial emulation studies

Article

作者: Haddy, Nadia ; Mansouri, Imène ; Desplas, David ; Zureik, Mahmoud ; Di Meglio, Antonio ; Jourdain, Hugo

Background:

The management of HER2-positive metastatic breast cancer (HER2⁺ mBC) has rapidly evolved. We assessed the real-world efficacy and safety of trastuzumab deruxtecan (T-DXd) versus trastuzumab emtansine (T-DM1) and tucatinib by emulating two phase III trials.

Methods:

We emulated two target trials using the French National Health Data System: T-DXd versus T-DM1 and T-DXd versus tucatinib, for second- and third-line HER2⁺ mBC treatment. We included patients from September 2020 to September 2023, and followed them until death or April 2024. We emulated treatment assignment randomization with inverse probability of treatment weighting. Efficacy outcomes included time to treatment discontinuation (TTD) and overall survival (OS). Safety outcomes included cause-specific hospitalizations.

Findings:

In the second-line treatment emulation (n = 2931: 1633 T-DM1, 1298 T-DXd), T-DXd had longer TTD (median 14⋅1 versus 6⋅5 months; weighted hazard ratio, wHR [95% confidence interval, CI], 0⋅46 [0⋅42-0⋅51]) and OS (median not reached; wHR [95% CI], 0⋅66 [0⋅55-0⋅80]) than T-DM1. We observed more cases of interstitial lung disease in the T-DXd group. In the third-line treatment emulation (n = 2391: 566 tucatinib, 1825 T-DXd), T-DXd had longer TTD (median 11⋅8 versus 5⋅8 months; wHR [95% CI], 0⋅60 [0⋅53-0⋅68]) and OS (median 31⋅7 versus 26⋅6 months; wHR [95% CI], 0⋅79 [0⋅69-0⋅92]) than tucatinib. T-DXd tended to protect from cardiac disorders (wHR [95% CI], 0⋅44 [0⋅26-0⋅74]) while enhancing respiratory disorders occurrence (wHR [95% CI], 1⋅72 [1⋅03-2⋅89]).

Interpretation:

In this real-world study, T-DXd was more effective than T-DM1 as a second-line treatment and tucatinib as a third-line treatment, in line with clinical trial results.

Funding:

None.

2025-10-09·Oncoscience

Metastatic breast cancer with leptomeningeal carcinomatosis treated with trastuzumab deruxtecan – a case report

Article

作者: Rocha, José Miguel ; Martins, Cristiana Honrado ; Fernandes, Ricardo ; Caeiro, Cláudia ; Portela, Catarina

Breast cancer (BC) is the most common malignancy in women. Both histology and immunochemistry are core to treatment choice and the knowledge of these fields is expanding. Metastatic breast cancer (MBC) has significantly lower overall survival (OS) than early stages, and leptomeningeal carcinomatosis (LMC) and brain metastasis (BM) have particularly worse prognosis. We describe a case of LMC BC treated with trastuzumab-deruxtecan (T-DXd). Thirty-seven years old woman, diagnosed with a HER2-positive invasive lobular carcinoma (cT2N0M0). After initial treatment with neoadjuvant chemotherapy plus anti-HER2 double blockade, surgery and postoperative radiotherapy, the patient relapsed with de novo LMC and BM, two years after initial diagnosis. Systemic therapy with first line off-label T-DXd was initiated, resulting in disease response, neurological recovery and improved quality of life (QoL). Disease complexity and expansion of new therapeutic options in BC has made multidisciplinary team discussion mandatory. In the HER2-positive MBC setting, antibody-drug conjugates (ADC), such as trastuzumab-emtansine and T-DXd, have shown important disease outcomes and QoL improvement. Equally important, these treatments are well tolerated and have manageable adverse events, making them safe and effective drugs. This solid evidence is seemingly leading into a new and groundbreaking BC treatment era.

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项与恩美曲妥珠单抗相关的新闻（医药）

2025-10-29

·丁香园 Insight 数据库

一个经典实体瘤靶点的「复兴」之战

在抗癌治疗的漫长征程中，HER2 是一个闪耀了四十年的经典靶点。它曾被视为「死亡判决」，却又因曲妥珠单抗、德曲妥珠单抗等划时代药物的诞生而成为巨头林立、管线密布的红海战场。如今，多元化技术类型、联用策略、攻克耐药等不同维度的大胆探索，正在 HER2 的疆域里激烈上演，前方的战局依然充满变数。国内研发热潮涌动中国药企在 HER2 靶点领域正展现出蓬勃的创新活力。今年，恒瑞的瑞康曲妥珠单抗和科伦博泰的博度曲妥珠单抗 2 款国产 HER2 ADC 相继撞线，首发适应症分别瞄准了非小细胞肺癌和 HER2 阳性乳腺癌。其中恒瑞更是成功将瑞康曲妥珠单抗授权给 Glenmark 公司，一举达成超 11 亿美元的海外授权协议。在今年的 ESMO 大会上，有多款国产 HER2 靶向药物绽放异彩，药物类型从传统的单抗药物延伸至双抗、从 ADC 进阶到双抗 ADC，创新维度持续拓宽。百利天恒 BL-M07D1（HER2 ADC）在 HER2 阳性晚期胃癌以及包括 HER2 阳性、HER2 低表达、三阴性乳腺癌的多个乳腺癌亚型中呈现出良好的有效性和安全性，初显「同类最佳」的锋芒。正大天晴 TQB2102 则是一款双抗 ADC 药物，基于曲妥珠单抗+帕妥珠单抗开发，同时靶向 HER2 蛋白 ECD2 及 ECD4 双非重叠表位，采用可裂解连接子与拓扑异构酶 I 抑制剂相连，DAR 为 6。临床数据显示，在既往接受过抗 HER2 治疗的 HER2 阳性乳腺癌患者中，整体 ORR 为 58.8%，其中 6.0 mg/kg 剂量组的 ORR 达到了 67.4%，整体 DCR 为 88.8%，为经治患者提供了有效的后续治疗选择。一些企业还在 HER2 靶点上布局了多条技术管线。以康宁杰瑞为例，其同时推进双抗安尼妥单抗（研发代号：KN026）和双抗 ADC 药物 JSKN003 的研发。其中 KN026 联合化疗用于二线及以上治疗 HER2 阳性胃癌的 III 期临床研究 KN026-001 以 LBA 的形式重磅公布。首次期中分析结果显示，PFS 和 OS 双强阳性，KN026 的中位 PFS 为 7.1 个月，优于对照组的 2.7 个月；中位 OS 延长至 19.6 个月，ORR 提升至 55.8%，DCR 达到 80.0%，DoR 为 8.2 个月。根据企业方披露，相比德曲妥珠单抗（DS-8201）最新发布在二线胃癌的 DESTINY-Gastric04 结果，KN026 在疗效和安全性方面都具有潜在优势。截图来源：Insight 数据库而另一款产品 JSKN003 在铂难治卵巢癌及 HER2 阳性转移性结直肠癌中展现泛实体瘤潜力。石药集团凭借敏锐的洞察力，已率先就这两款产品与康宁杰瑞达成了独家授权合作。赛道竞逐日益激烈作为上世纪 80 年代就被发现的经典靶点，HER2 领域已诞生多款划时代药物。罗氏的曲妥珠单抗率先开启了 HER2 靶向治疗的大门，而 ADC 的到来则重塑了这片战场，罗氏的恩美曲妥珠单抗（T-DM1）确立了 ADC 的治疗地位，第一三共/阿斯利康的德曲妥珠单抗则将 HER2 靶向治疗的疆域从传统的「阳性」拓展至「低表达」，极大扩展了潜在受益人群。历经数十年的发展，HER2 领域已形成一个高度拥挤的研发格局。据 Insight 数据库统计，目前全球共有 536 款 HER2 靶向药（包含改良新和类似药）在研，47 款已经批准上市，7 款处于上市申请阶段。在这所有的研发管线中，ADC 药物以「精准靶向+高效杀伤」的模式取得了显著疗效，无疑是当前 HER2 领域绝对的核心。其在研数量超过第二大药物类型单抗 40% 以上，包括第一三共/阿斯利康、罗氏、荣昌生物、恒瑞医药等多家企业的已上市明星产品。截图来源：Insight 数据库面对如此白热化的竞争，有一些产品已经面临被暂停开发或者合作终止的命运。 ARX788 的案例颇具启示性。这是安博生物（Ambrx Biopharma，已被强生收购）开发的 HER2 ADC，曾被 FDA 授予快速通道资格以及孤儿药认定，也被 CDE 纳入突破性治疗品种，前期表现亮眼。然而随着临床数据的披露，在非头对头的比较中，ARX788 的疗效虽然高于 T-DM1，但略逊于 DS-8201，且在安全性方面，ARX788 的眼毒性和间质性肺炎也相对更高。2022 年，安博生物出于对 HER2 竞争格局变化的考量，决定暂停 ARX788 的内部开发。除了暂停开发以外，退货现象同样值得关注。Insight 数据库显示，全球已经有 4 笔涉及 HER2 领域的交易被完全终止，其中包括 2 起境外交易，1 起 license out，以及 1 起 license in。这些动态清晰表明，资本与产业方正在重新审视 HER2 领域的投资价值与市场潜力。截图来源：Insight 数据库这也是在进一步提醒药企，在竞争日益激烈与技术迭代加速的背景下，若产品尚处早期研发阶段且缺乏明显差异化优势，继续在 HER2 这一红海市场投入大量资源或许并非明智之举。适时进行战略性转向，或为更理性的选择。 HER2 的下一局总的来说，HER2 靶向药的竞争已进入一个百花齐放、快速迭代的新阶段。那么，未来 HER2 的战场将移师何方？一方面，随着 DS-8201 等 HER2 靶向药物的临床成功以及商业化，患者对前线药物耐药后，后线治疗选择将成为迫切需求。多家中国企业正聚焦这一领域，通过创新药物设计破解耐药难题。西岭源药业基于创新 XL-XDC 平台开发了一款 HER2 ADC 产品 SMP-656，采用了创新亲水性连接子，载荷为微管抑制剂艾立布林，DAR 为 4。近期披露的 I 期数据显示，9 例 HER2 ADC 经治患者的 DCR 为 100%，其中有 3 名为 DS-8201 耐药患者，ORR 达到了 100%。同样，百力司康的 BB-1701 以艾日布林作为毒素，旨在解决拓扑异构酶抑制剂毒素耐药的相关问题。2023 年，其合作伙伴卫材启动一项该药的 II 期研究，专门纳入既往接受过 DS-8201 治疗的乳腺癌患者。截图来源：Insight 数据库在 2024 年 AACR 大会上，恒瑞新一代 HER2 靶向 ADC SHR-4602 首次亮相。这是一款帕妥珠单抗和艾日布林衍生物 ER300 的偶联产品，开发方向为 HER2 ADC 耐药后治疗，包括 DS-8201 类似物（使用 DS-8201 结构合成）和 SHR-A1811。临床前结果显示，该药对 SHR-A1811 和 DS-8201 类似物均耐药的异种移植模型具有优异的抗肿瘤功效，目前 II 期临床试验正在稳步推进中。另一方面，将不同机制的药物联合使用是当前研发的一大趋势。有的药企已经尝试将 ADC 的靶向杀伤与 PD-1 抑制剂的免疫激活协同起来，有望克服单药治疗的局限性。近期，荣昌生物维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗一线治疗尿路上皮癌的 III 期数据重磅公布。结果显示，该研究达到双重主要研究终点。相较于化疗，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗的治疗方案能显著改善患者的 PFS 和 OS，中位 PFS 延长至 13.1 个月，中位 OS 达到 31.5 个月，安全性可控。截图来源：企业官微新码生物采用了相同的联用策略，探索 ARX788（采用非天然氨基酸定点偶联技术开发的 HER2 ADC）与特瑞普利单抗联合治疗 HER2 低表达晚期乳腺癌患者。I 期结果显示，研究者评估 ORR 为 55.8%，中位 PFS 为 5.5 个月，初步的中位 OS 达 19.6 个月。当然，除此之外，替换 ADC 的有效载荷、优化抗体骨架、采用新型的连接子等，创造疗效更佳、安全性更高的新一代 HER2 靶向药物同样是重要的突破方向。持续拓展治疗疆域、快速响应未被满足的临床需求，也将是未来竞争的关键所在。封面来源：站酷海洛免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：ccai PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

抗体药物偶联物临床2期临床结果临床3期申请上市

2025-10-29

·新浪医药

赛诺菲单品突破40亿欧，罗氏中国市场增长9%；诺华核药已售13.89 亿 | Q3财报

近期，罗氏、诺华、赛诺菲等多家跨国药企发布了Q3的财报。罗氏：中国市场的销售额增长了9% 10月23日，罗氏发布了2025年第三季度财务报告。报告显示，罗氏在前三个季度的制药业务收入达到355.55亿瑞士法郎，比去年同期增长了9%。在中国市场，业绩增长同样为9%。这主要归功于几款关键药品的表现突出，其中包括因纳入医保目录而获得广泛认可的Phesgo（帕妥珠单抗曲妥珠单抗皮下注射制剂）、销售势头强劲的Xofluza（玛巴洛沙韦），以及Polivy（维泊妥珠单抗）和Vabysmo（法瑞西单抗）的持续推广。罗氏制药业务的主要增长动力来自于五大核心产品，包括Phesgo、Xolair（奥马珠单抗）、Hemlibra（艾美赛珠单抗）、Vabysmo和Ocrevus（奥瑞利珠单抗）。这五款产品在前三个季度的总收入达到158亿瑞士法郎，比去年同期增加了24亿瑞士法郎。从疾病领域的表现来看，肿瘤药品虽然仍是罗氏的业绩支柱，但其增长率仅为2%，表现相对平稳。其中，Tecentriq、Perjeta、Phesgo、Kadcyla和Alecensa是罗氏最畅销的肿瘤药品。在2025年第三季度，罗氏还调整了产品管线，终止了5项I期临床研究、3项II期研究以及2项III期研究。基于本季度良好的业绩，罗氏已上调了对2025年全年盈利的预期。赛诺菲：自免药王突破40亿欧元大关 2025年10月24日，赛诺菲公布了其2025年第三季度财报。数据显示，该季度公司营收达到124.34亿欧元，同比增加7%。与此同时，其业务毛利润也上升至98.15亿欧元，增长率高达10.6%。在具体产品表现上，赛诺菲的新型自免之王IL-4R抗体Dupixent（度普利尤）表现尤为出色。此产品首次在单季度内的销售额突破40亿欧元大关，达到41.56亿欧元，同比激增26.2%，环比增长8%，已成为公司最大的增长引擎。根据此前赛诺菲上半年的数据，Dupixent的销售额达到73.12亿欧元，公司预计其全年销售额有望突破150亿欧元。目前，该药品已获得8种14项适应症的认证，且在市场上进一步开拓th2炎症通路的潜力巨大，未来将有望突破200亿欧元的销售大关。除了Dupixent，赛诺菲的新药上市产品如ALTUVIIIO和Ayvakit等，也在市场上取得了不错的反响。两者合计销售额达到18.05亿欧元，占总销售额的15%，实现了40.8%的同比增长。虽然疫苗业务因流感疫苗的销售下滑整体下降了7.8%，但Beyfortus（RSV疫苗）表现强劲，实现了19.8%的增长。在研发管线上，赛诺菲继续集中于自身免疫和罕见病领域的开发。其中，Amlitelimab（OX40L抗体）的特应性皮炎III期研究（COAST 1）已达到所有主要和关键次要终点，每12周一次给药，显示出良好的安全性。被认为可能成为Dupixent后的下一代重磅产品。另一个重要项目Brivekimab（TNFα×OX40L双抗）在化脓性汗腺炎（HS）的II期研究中显示了显著疗效，III期研究已经启动。同样，Duvakitug（TL1A抗体）的研究正基于积极的II期数据，针对克罗恩病和溃疡性结肠炎的III期研究即将启动。诺华：营收139.1亿美元 10 月 28 日，诺华发布了 2025 Q3 财报，前九个月业绩表现强劲，净销售额达 411.96 亿美元，同比增长 11%（按照固定汇率），核心营业收入 169.6 亿美元，上涨 18%；其中第三季度净销售额为 139.09 亿美元，同比增长 7%，净利润为 39.3 亿美元，同比增长 25%。第三季度销售额增长主要得益于包括 Kisqali（瑞波西利，+68%）、Kesimpta（奥法妥木单抗，+44%）、Pluvicto（+45%）、Scemblix（阿思尼布，+95%）等产品的表现。 2025 年前九个月，诺华最畅销的药物是 Entresto、Cosentyx 和 Kisqali，分别实现了 64.95 亿美元、48.61 亿美元和 34.62 亿美元的销售额。明星核药 Pluvicto 前九个月销售额为 13.89 亿美元，该产品自从 2022 年上市后，始终保持着高速增长，2024 年首次突破 10 亿美元。另一款核药 Lutathera 前九个月收入了 6.13 亿美元，同比增长 14%。 2025 年 Q4，诺华的 Pluvicto 有望在中国获批上市。同时，诺华重申了 2025 年全年业绩指引，预计销售额将实现高个位数增长，核心营业收入预计将增长百分之十几。从上述公司的财报中，我们可以观察到当前医药行业的一些显著趋势：创新药驱动增长：重磅创新药物是推动药企业绩增长的核心动力。例如，赛诺菲的Dupixent和诺华的新药组合都显著抵消了其他产品的下滑压力，为公司营收提供了强劲支撑。中国市场持续贡献：对于罗氏这样的跨国企业，中国市场继续保持着稳健的增长（增幅9%），是全球市场中重要的组成部分。新浪医药整理加入读者交流群： —精彩回顾— 我国启动全球最大规模尿液HPV筛查研究针对红斑狼疮！阿斯利康首创生物制剂 III 期成功恒瑞乙肝「突破性疗法」来袭 ADC之后，ABC来了全球首例！中国医生体内CAR-T成功治疗狼疮商务合作：杨小雨 15210041717

财报疫苗临床3期临床2期

2025-10-29

·ioncology

FACO 2025丨殷咏梅、丁林潇潇教授：全国多中心前瞻性真实世界REFRESH研究，将为T-DXd的临床应用带来更多启示

点击上方蓝字关注我们编者按：新型抗体偶联药物（ADC）德曲妥珠单抗（T-DXd）正引领乳腺癌等众多实体瘤的持续治疗变革。目前国内已经批准T-DXd用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者；以及既往在转移性疾病阶段接受过至少一种系统治疗的，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后6个月内复发的，不可切除或转移性HER2低表达成人乳腺癌患者。尽管国内外已有一些真实世界研究（RWS）报道，但尚缺乏更靠前线应用以及前瞻性大样本的RWS。在近日举行的第十三届亚洲临床肿瘤学会联盟学术会议（13th FACO）上，中山大学孙逸仙纪念医院丁林潇潇教授在口头报告环节中，介绍了一项在研的RWS——T-DXd用于中国乳腺癌患者的大规模多中心前瞻性REFRESH研究。《肿瘤瞭望》特邀丁林潇潇教授以及本研究的Leading PI、江苏省人民医院殷咏梅教授介绍该研究设计及临床意义如下。填补数据空白大规模前瞻性真实世界研究已启动《肿瘤瞭望》：在本次FACO大会的口头报告中，您代表全体研究者介绍了真实世界REFRESH研究的设计。能否与我们分享一下？丁林潇潇教授中山大学孙逸仙纪念医院自2023年在中国获批以来，T-DXd正改变着我国乳腺癌抗HER2治疗模式。临床中，大约有20%的乳腺癌病例存在HER2阳性表达（IHC 3+或IHC 2+且ISH+）；有高达50%的晚期乳腺癌存在HER2低表达（IHC 1+ 或IHC 2+且ISH-）。T-DXd是一种靶向HER2的新型ADC，2023年在中国获批用于：（1）治疗接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者；（2）在转移性疾病阶段接受过至少一种系统治疗，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗后6个月内出现疾病复发的HER2低表达的不可切除或转移性乳腺癌成人患者。这两项获批主要基于DESTINY-Breast03（DB-03）和DESTINY-Breast04（DB-04）两项全球多中心随机对照III期研究的积极结果。DB-03研究证明针对接受过曲妥珠单抗和紫杉类治疗的HER2阳性晚期乳腺癌患者，T-DXd可相较于T-DM1改善PFS（28.8 vs 6.8个月，HR 0.33，P＜0.000001）和OS（52.6 vs 42.7个月，HR 0.73）；DB-04研究则针对接受过1-2线化疗的HER2低表达晚期乳腺癌患者，T-DXd可相较于研究者选择的化疗改善PFS和OS（9.9 vs 5.1个月，HR 0.50，P＜0.001）和OS（22.9 vs 16.8 个月，HR 0.69），在HR+和HR-亚组也取得一致的PFS和OS获益。 T-DXd走进临床实践后，有越来越多的真实世界研究进一步证实，T-DXd在疗效、安全性与耐受性方面的优势，但既往发表的数据大多来自三线及后线治疗患者，导致T-DXd在更前线治疗中的真实世界证据仍较为有限。为此，我们开展了一项大样本、长随访的真实世界研究，聚焦T-DXd治疗线数前移：HER2阳性患者在≤2线治疗后即接受T-DXd，HER2低表达患者则在≤2线化疗后使用，系统评估其长期疗效与安全性，以期为临床早期应用提供可靠依据。这项名为REFRESH的多中心、前瞻性、双队列观察性研究，旨在评估T-DXd在中国乳腺癌患者中的疗效与安全性。在真实世界中，由医生决定用药的前提下，系统总结T-DXd的使用模式、疗效、耐受性、不良反应管理及患者报告结局。研究计划在中国40余家中心招募800例患者，分为两个队列：A队列约400例HER2阳性转移性乳腺癌患者，既往接受过≤2线晚期系统治疗；B队列约400例HER2低表达转移性乳腺癌患者，既往接受过≤2线化疗。患者将在首次T-DXd给药前或给药后14天内入组。研究的主要终点为每个队列的真实世界至下一线治疗或死亡的时间（rwTTNT）；次要终点包括T-DXd治疗模式、剂量、治疗持续时间（DOT）、剂量调整，医生报告的关注的安全性时间（SEIs：恶心、呕吐、疲乏、脱发、间质性肺疾病/非感染性肺炎、左心室功能不全）及其管理措施，真实世界至恶化时间（rwTTD）等；探索性终点涵盖真实世界PFS（rwPFS）、OS、患者报告结局（PRO）等。 △REFRESH研究设计该研究将填补T-DXd在真实世界中国人群中有效性和安全性的数据空白，尤其关注在二线或三线治疗中开始使用T-DXd治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者，以及用于未接受过化疗的HER2低表达晚期乳腺癌患者。研究计划进行4次数据分析，第1次中期分析时入组约300例患者后，进行治疗模式初步分析；第2次中期分析为HER2低表达队列（队列B）的最终分析；第3次中期分析为HER2阳性队列（队列A）有效性初步分析；第4次为整合全部数据的最终分析，进行总体有效性、安全性及患者报告结局的总结。 “刷新”循证医学证据真实世界REFRESH研究临床意义深远《肿瘤瞭望》：作为全国多中心前瞻性真实世界REFRESH研究的Leading PI，能否介绍该研究的重要临床意义？殷咏梅教授江苏省人民医院在乳腺癌治疗领域，以T-DXd为代表的新型ADC正凭借其独特的作用机制和卓越的疗效，快速改变着临床实践。真实世界研究对于验证药物疗效、评估安全性及指导临床实践具有不可替代的作用。REFRESH研究作为一项针对T-DXd的大型真实世界研究，其意义深远。 1、通过描述中国乳腺癌患者的疾病特征和T-DXd治疗模式，为中国临床决策提供本土证据不同地域、种族的乳腺癌患者，在疾病特征、基因表达及治疗反应上均存在差异。REFRESH研究通过大规模、多中心的真实世界数据收集，深入描绘了中国乳腺癌患者的疾病特征，特别是HER2阳性与HER2低表达亚群的分布、临床病理特点及既往治疗史。这一研究不仅填补了国内在此方面的数据空白，更为重要的是，它基于中国患者的实际情况，探索了T-DXd中国临床实践中的具体应用模式，包括患者特征、肿瘤负荷、治疗线数、用药方案等。这些本土化证据对于指导中国医生制定更加精准、个体化的治疗方案具有不可估量的价值，有助于提升中国乳腺癌患者的整体治疗效果和生活质量。 2、观察T-DXd在真实世界中的安全事件谱及不良反应管理策略尽管T-DXd在临床试验中展现了显著的疗效，但其真实世界中的安全性表现及不良反应管理策略仍是临床关注的重点。REFRESH研究通过系统收集和分析患者在使用T-DXd过程中出现的不良反应（ADR），特别是严重不良事件（SAEs）以及临床关注的不良事件，全面评估了T-DXd在真实世界中的安全性特征。同时，研究还详细记录了不良反应的发生时间、严重程度、处理措施及转归情况，为临床医生提供了宝贵的不良反应管理经验。这些数据不仅有助于优化T-DXd的使用方案，减少因不良反应导致的治疗中断，还能提高患者的治疗依从性和生活质量。 3、在HER2阳性与HER2表达人群中，评估T-DXd更早线使用的真实世界疗效 REFRESH研究特别关注了T-DXd在HER2阳性及HER2低表达乳腺癌患者中更前线使用的疗效。通过对比不同治疗线数下患者的TTNT、PFS、OS等关键生存获益和疗效指标，探索性分析T-DXd在更早线治疗中的有效性和优越性。这些真实世界证据对于临床决策具有重要意义，支持了T-DXd向前线治疗拓展的可能性，有望改变当前乳腺癌治疗格局，为患者提供更早、更有效的治疗机会。同时，研究还探讨了不同激素受体状态（HR+/HR-）对T-DXd疗效的影响，为进一步优化治疗策略提供了科学依据。 4、纳入PRO，用患者角度的数据量化真实世界T-DXd的耐受性与生活质量影响 PRO是衡量治疗效果和患者生活质量的重要指标。REFRESH研究将PRO纳入研究设计，通过标准化的问卷和量表，系统收集了患者在使用T-DXd过程中的主观感受，包括身体症状、心理状态、社会功能及总体生活质量等方面。这些数据不仅量化了T-DXd在真实世界中的耐受性，还揭示了治疗对患者日常生活的影响。通过分析PRO数据，研究发现了影响患者生活质量的潜在因素，如不良反应的严重程度、治疗持续时间等，为临床医生提供了改善患者生活质量的干预点。同时，PRO数据的纳入也体现了以患者为中心的治疗理念，强调了在治疗过程中关注患者主观感受的重要性。最后值得强调的是，这是一项大规模的全国多中心前瞻性真实世界研究，本研究的牵头中心为江苏省人民医院，目前已经在覆盖全国各地的47家中心中启动，截至2025年9月29日已经纳入了694例患者。感谢江泽飞教授作为全国协调研究者的帮助和指导，以及全国47家中心的患者、研究者和所有工作人员的辛勤付出，使得该研究正在稳步有序地开展中，有望在不久的将来在国内外学术会议和期刊上逐步报道，不仅为T-DXd的临床决策优化提供高质量的真实世界证据，也将为国内乳腺癌学术界开展大规模的前瞻性真实世界研究提供范本和经验。 △REFRESH研究中心分布及开展现状 ▌参考文献： [1]Hurvitz SA, Hegg R, Chung WP, et al. Trastuzumab deruxtecan versus trastuzumab emtansine in patients with HER2-positive metastatic breast cancer: updated results from DESTINY-Breast03, a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2023;401(10371):105-117. doi:10.1016/S0140-6736(22)02420-5 [2]Cortés J, Hurvitz SA, Im SA, et al. Trastuzumab deruxtecan versus trastuzumab emtansine in HER2-positive metastatic breast cancer: long-term survival analysis of the DESTINY-Breast03 trial. Nat Med. 2024;30(8):2208-2215. doi:10.1038/s41591-024-03021-7 [3]Modi S, Jacot W, Yamashita T, et al. Trastuzumab Deruxtecan in Previously Treated HER2-Low Advanced Breast Cancer. N Engl J Med. 2022;387(1):9-20. doi:10.1056/NEJMoa2203690 [4]Yongmei Yin, Zefei Jiang, Linxiaoxiao Ding, et al.Real-world, Multi-center, Prospective, Observational Study to Assess the Effectiveness and Safety of Trastuzumab Deruxtecan in Chinese Patients with HER2-positive or HER2-low Breast Cancer (REFRESH Study).FACO 2025. 殷咏梅教授教授，主任医师，博士生导师江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院、江苏省妇幼保健院）副院长中国临床肿瘤学会（CSCO）副理事长北京市希思科临床肿瘤学研究基金会副理事长第19届St.Gallen国际乳腺癌大会专家团成员 CSCO乳腺癌专家委员会副主任委员兼秘书长中国医师协会精准医疗乳腺癌专业委员会副主任委员中国抗癌协会乳腺癌专业委员会常委 CSCO患者教育专家委员会主任委员 CSCO BC指南执笔专家荣获2021年度，2023年度中国生物医药产业链创新风云榜“Leading Pl桂冠奖” 丁林潇潇教授中山大学孙逸仙纪念医院乳腺肿瘤内科副主任医师，博士广东省医疗行业协会乳腺内科管理分会副主委广东省老年保健协会乳腺癌整合治疗专委会副主委兼秘书长广东省胸部肿瘤防治研究会乳腺肿瘤内科专业委员会常务委员主要研究方向：乳腺癌内科治疗以第一或共同第一作者身份在《Advance Science》、《Cell Reports》等杂志发表文章，主持1项国自然青年基金，参与多项临床研究材料编码 CN-20251027-00003 本资料仅供医疗卫生专业人士参考，请勿向非医疗卫生专业人士发放（来源：《肿瘤瞭望》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

抗体药物偶联物临床结果

100 项与恩美曲妥珠单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	恩美曲妥珠单抗	L01XC14	DB05773

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
乳腺癌	中国	Roche Pharma (Schweiz) AG	2020-01-21
早期乳腺癌	欧盟	Roche Registration GmbH	2013-11-15
早期乳腺癌	冰岛	Roche Registration GmbH	2013-11-15
早期乳腺癌	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2013-11-15
早期乳腺癌	挪威	Roche Registration GmbH	2013-11-15
转移性乳腺癌	欧盟	Roche Registration GmbH	2013-11-15
转移性乳腺癌	冰岛	Roche Registration GmbH	2013-11-15
转移性乳腺癌	列支敦士登	Roche Registration GmbH	2013-11-15
转移性乳腺癌	挪威	Roche Registration GmbH	2013-11-15
HER2阳性乳腺癌	美国	Genentech, Inc.	2013-02-22

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
胃食管交界处腺癌	临床3期	美国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	中国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	日本	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	阿根廷	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	比利时	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	巴西	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	加拿大	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	捷克	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	芬兰	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03
胃食管交界处腺癌	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2012-09-03

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02675829 (phase 2 basket trial of ado-trastuzumab emtansine, ASCO2025)	临床2期	肺癌 \| 膀胱癌 HER2+	88	ado-trastuzumab emtansine (Salivary Gland Cancer)	積範製顧廠繭艱衊製襯(範餘獵構觸憲蓋選夢範) = There was one incident of grade 5 pneumonitis in a patient in cohort 1 顧觸構製繭獵觸獵觸簾 (築艱簾憲鏇廠膚夢廠願 )	积极	2025-05-30
ASCO2025	N/A	乳腺癌	9,307	sacituzumab govitecan (SG)	製廠鑰憲願淵鹹夢築遞(壓範遞範糧鑰艱鹹糧範) = 願壓積膚鏇夢糧夢鏇選糧顧簾繭淵餘膚繭觸鬱 (鏇廠壓壓齋願衊積夢艱, 26.7)	积极	2025-05-30
				trastuzumab deruxtecan (T-DXd)	艱遞衊壓選壓壓顧廠繭(淵遞夢鹽範鹽膚齋鬱鬱) = 餘鹽簾蓋鏇積壓窪獵艱鑰窪襯衊蓋鬱網醖艱鏇 (鬱鏇壓獵選選艱製壓築 )
ASCO2025	N/A	HER2阳性转移性乳腺癌	421	Concurrent ADCs with RT (C-ADC)	願鹹觸淵餘願憲積廠鏇(衊簾獵艱夢範網網築選) = C-ADC is associated with a significantly higher risk of SRN 遞壓淵範廠衊壓襯範蓋 (觸簾遞觸醖觸襯淵選鹽 ) 更多	不佳	2025-05-30
				Non-concurrent ADCs with RT (NC-ADC)
NCT03530696 (ESMO_BC 12025 \| ESMO_BC 22025) 人工标引	临床2期	HER2阳性乳腺癌 HER2 Positive	52	T-DM1	糧艱窪築壓積遞夢淵範(衊繭鑰鏇簾選願襯顧窪) = 醖齋艱夢衊鏇鹽艱窪壓繭廠膚蓋遞繭鏇願鏇獵 (衊積網觸積艱膚餘壓構 ) 更多	积极	2025-05-16
				T-DM1 + Palbociclib	糧艱窪築壓積遞夢淵範(衊繭鑰鏇簾選願襯顧窪) = 構鹽簾壓網構簾窪製艱繭廠膚蓋遞繭鏇願鏇獵 (衊積網觸積艱膚餘壓構 ) 更多
ESMO_BC2025	N/A	HER2阳性转移性乳腺癌 HER2-positive	72	Trastuzumab emtansine biosimilar	鹽觸鹽願鹹製簾觸範積(淵齋積選鏇製鹽壓憲繭) = 憲選選壓齋膚鹹繭憲鹹齋遞願鏇憲繭糧醖獵構 (膚顧築觸夢範鑰襯網鬱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT03975647 (HER2CLIMB-02, AACR2025)	临床3期	HER2阳性乳腺癌 CYP3A4	196	Tucatinib+T-DM1	廠鑰艱築鑰廠選鏇簾鏇(糧壓選鬱鏇鏇廠襯艱夢) = 範窪選鹽鑰積襯夢鏇築鹽觸選淵築醖網醖淵淵 (觸遞構鑰襯齋艱壓糧鑰, 34) 更多	积极	2025-04-29
				Placebo+T-DM1	廠鑰艱築鑰廠選鏇簾鏇(糧壓選鬱鏇鏇廠襯艱夢) = 觸積廠獵製窪齋鑰膚蓋鹽觸選淵築醖網醖淵淵 (觸遞構鑰襯齋艱壓糧鑰, 23) 更多
NCT01772472 (KATHERINE, Pubmed) 人工标引	临床3期	HER2阳性乳腺癌辅助 HER2 Positive	-	T-DM1	膚壓獵膚鏇顧構壓鬱願(繭鑰獵夢鹹衊鹹醖顧蓋): HR = 0.54 (95% CI, 0.44 ~ 0.66) 更多	积极	2025-01-16
				trastuzumab
ESMO_ASIA2024	N/A	早期乳腺癌辅助 Her-2 positive	180	Adjuvant Trastuzumab Emtansine (T-DM1)	艱顧觸鹽艱獵顧選壓鹹(鏇廠夢餘鏇製鬱簾醖製) = 積顧醖鏇蓋獵襯觸築糧願鏇鏇積築選顧醖選構 (襯簾製艱襯壓蓋蓋製簾 )	积极	2024-12-07
				trastuzumab emtansine (Residual Cancer Burden (RCB) Class 2)	製範窪構積蓋願憲淵獵(鑰獵製鑰襯積獵襯繭衊) = 積膚壓夢鏇糧鹹醖夢淵壓範襯憲憲鬱蓋觸築顧 (鹹遞餘願範鏇網糧觸網 )
NCT04931342 (ENGOT-GYN2，GOG-3051，BOUQUET)	临床2期	卵巢上皮癌 \| 复发性铂耐药性卵巢癌末线 \| 二线 \| 三线 HER2阳性，PI3K/AKT/mTOR通路改变	41	恩美曲妥珠单抗	簾築醖鏇鏇網憲遞夢築(糧鏇窪齋醖製繭醖獵艱) = 蓋艱窪淵簾鹹壓觸夢鑰餘鬱願簾鹹製築襯顧餘 (觸鹹積廠觸餘願憲願蓋 ) 更多	积极	2024-11-05
				Ipatasertib+紫杉醇Ipatasertib+紫杉醇	簾築醖鏇鏇網憲遞夢築(糧鏇窪齋醖製繭醖獵艱) = 繭鑰積鹽構願觸壓醖糧餘鬱願簾鹹製築襯顧餘 (觸鹹積廠觸餘願憲願蓋 )
NCT01853748 (ATEMPT, Pubmed \| J Clin Oncol)	临床2期	HER2阳性乳腺癌辅助 HER2DX genomic tool \| multiomic evaluations of HER2 heterogeneity \| predictors of thrombocytopenia	-	Adjuvant Trastuzumab Emtansine (T-DM1)	蓋積鹽蓋選衊鹽窪範築(鹽廠鑰製艱齋鹽積鹽觸) = 積艱淵餘淵觸襯範選鹹積簾壓餘鬱遞醖積廠願 (夢窪鑰製築鬱鑰簾廠願, 95.2 ~ 98.7) 更多	积极	2024-11-01
				Paclitaxel plus Trastuzumab (TH)	蓋積鹽蓋選衊鹽窪範築(鹽廠鑰製艱齋鹽積鹽觸) = 顧鹽蓋襯獵衊襯製襯網積簾壓餘鬱遞醖積廠願 (夢窪鑰製築鬱鑰簾廠願 )