Infigratinib Phosphate

在肝胆系统恶性肿瘤中，胆管癌因其侵袭性强、预后极差而被称为"沉默的杀手"，其五年生存率不足10%。然而，随着精准医疗时代的到来，一种特定的分子亚型——FGFR2融合胆管癌正在被重新认识。这一亚型不仅具有明确的发病机制和诊断标准，更为患者带来了靶向治疗的新希望。目前，针对FGFR2融合胆管癌的多种临床试验正在国内外积极开展，涵盖了从早期新药研发到已上市药物适应症扩展的各个阶段，为不同治疗需求的患者提供了多元化的选择。 一、FGFR2融合胆管癌：从"沉默的杀手"到精准治疗靶点 FGFR2融合胆管癌是胆管癌中一个具有明确分子特征的亚型。成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）是调控细胞增殖、分化的关键基因，当它与其他基因发生染色体易位时，就会形成异常的融合蛋白。这种融合蛋白如同被持续激活的"开关"，不受控制地驱动下游信号通路，促使胆管上皮细胞异常增殖，最终发展为恶性肿瘤。 从分子机制来看，FGFR2基因位于10号染色体，其融合多由染色体内重排所致，目前已发现超过150种融合伴侣，其中以BICC1最为常见。研究表明，FGFR2融合在所有胆管癌亚型中的发生率约为5%–7%，而在肝内胆管癌（iCCA）中占比高达10%–20%。这种基因融合通过激活FGFR2的激酶活性，促进肿瘤细胞的增殖和存活 。 值得注意的是，FGFR2融合胆管癌患者的预后相对较好。多项研究显示，携带FGFR2融合的患者中位生存期可达32.8-48个月，显著优于不携带该融合的患者 。这种相对较好的预后可能与FGFR2融合导致的肿瘤生物学行为有关——研究发现，携带致癌性FGFR2重排/融合的iCCA病例多为小导管型，神经侵犯较少，血清HBsAg阳性率较高 。 二、靶向治疗的科学基础：从机制到临床转化 FGFR2融合胆管癌的靶向治疗基于其独特的分子特征。正常情况下，FGFR受体家族（FGFR1-4）是表达在细胞膜上的受体酪氨酸激酶，每个FGFR通常由三个胞外免疫球蛋白样结构域、一个疏水跨膜结构域和两个胞内酪氨酸激酶（TK）结构域组成。当FGF与FGFR结合后，会刺激受体二聚化，进一步磷酸化胞内FGFR底物2（FRS2）、磷脂酶Cγ（PLCγ）和JAK，从而激活四大信号通路：RAS-MAPK通路、PI3K-AKT-mTOR通路、PLCγ通路和JAK-STAT通路。 FGFR2融合的形成机制主要包括染色体倒位或易位，如t(8p11；q12)形成的FGFR2-BICC1融合，或t(7q31；p11)形成的FGFR2-TACC3融合 。这些融合的核心机制是FGFR2激酶结构域与伴侣基因的融合，导致配体非依赖性的受体二聚化与持续激活，驱动肿瘤发生发展 。 基于这一科学原理，研究者开发了多种类型的FGFR抑制剂。根据作用机制和靶点选择性，FGFR抑制剂可分为一代多激酶抑制剂和二代泛FGFR抑制剂；根据结合方式，则可分为"共价"和"非共价"抑制剂。非共价抑制剂通过与ATP竞争性结合的方式抑制FGFR的激酶活性，这类抑制剂与FGFR的结合是可逆的；而共价抑制剂通过与FGFR的ATP结合口袋中的半胱氨酸残基形成共价键，从而发挥抑制作用，由于其不可逆的结合特性，共价抑制剂能够在较低浓度下实现对FGFR的持久抑制。 目前，已有多种FGFR抑制剂获批用于临床或正在进行临床试验。Pemigatinib和Infigratinib是两个最常见的FGFR2抑制剂，分别于2020年、2021年被美国食品药品监督管理局（FDA）批准作为晚期胆管癌患者的二线治疗 。中国也于2022年批准了首个FGFR抑制剂Pemigatinib用于二线治疗，实现了我国晚期胆管癌治疗的新突破 。 三、国内临床试验：本土创新药物的积极探索 3.1 新药早期研发试验：从源头创新开始 中国在FGFR2融合胆管癌靶向治疗领域的创新药物研发正在加速推进。南京药捷安康生物科技有限公司正在开展的某药物临床试验是其中的代表项目。这是一项评价某药物对比化疗用于既往经一线系统性治疗后复发或进展的、携带FGFR2融合/重排或突变的、手术不可切除的晚期或转移性肝内胆管癌患者的疗效与安全性的随机对照、开放、多中心III期临床研究。 该试验设计严谨，目标入组人数138人，主要目的为评估某药物单药对比化疗在既往一线系统性治疗经治复发或进展的、携带FGFR2基因融合/重排或突变的、手术不可切除的晚期或转移性肝内胆管癌患者中的无进展生存时间。目前，该试验状态为进行中（尚未招募），标志着中国在FGFR2融合胆管癌治疗领域的自主创新能力正在不断提升。 某药物是另一个值得关注的创新药物。凡瑞格拉替尼是一种新型高选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂 ，目前正在开展评价某药物酒石酸盐在FGFR2融合/重排的晚期肝内胆管癌患者中的疗效、安全性及药代动力学的单臂、多中心、开放性II/IIIb期临床研究。 在2023年美国临床肿瘤学会上，和黄医药公布某药物治疗胆管癌（CCA）的II期试验的最新研究结果。共有25例肝内胆管癌（iCCA）患者入选并接受HMPL-453治疗，在队列2中，客观缓解率（ORR）为50%，疾病控制率（DCR）为90% ，显示出良好的临床疗效。 3.2 已上市药物的适应症扩展试验：优化治疗方案 除了新药研发，已上市药物的适应症扩展试验也在积极开展。Futibatinib（TAS-120）作为一种高选择性、不可逆的FGFR1-4抑制剂，正在中国开展20mg和16mg剂量对比的II期研究 。这是一项开放标签、多国、随机的2期研究，证实了20mg Futibatinib的临床益处，并评估了16mg Futibatinib在先前治疗过的含有FGFR2基因融合和其他重排的胆管癌中的安全性和有效性 。 该试验的入组标准严格：患者需签署知情同意书时年龄≥18岁，经组织学或细胞学证实的局部晚期、转移性、不可切除的肝内或肝外胆管癌，有二代测序（NGS）或荧光原位杂交（FISH）记录的FGFR2基因融合或其他重排证据，既往接受过至少一种全身吉西他滨和铂类药物方案治疗胆管癌 。这些严格的标准确保了试验结果的科学性和可靠性。 3.3 新药早期研发：探索更多治疗可能 某药物是一种选择性FGFR2/3抑制剂，目前正在开展I/II期临床试验，评估其在携带FGFR2和/或FGFR3基因改变的胆管癌和其他晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性 。这是一项开放标签的I/II期研究，为FGFR2融合胆管癌患者提供了更多的治疗选择。 某药物作为一种泛FGFR抑制剂，在2024年ASCO GI会议上公布了其治疗胆管癌的II期临床数据。在17名纳入评估的患者中，有9人部分缓解，7人病情稳定，客观缓解率和疾病控制率分别为52.9%和94.1%，中位无进展生存期6.93个月 。在另一项II期临床试验中，22名接受治疗的FGFR2融合或重排肝内胆管癌患者中，有7人部分缓解，12人病情稳定，客观缓解率和疾病控制率分别为31.8%和86.4% 。 四、国际多中心临床试验：全球协同推进精准治疗 国际多中心临床试验为FGFR2融合胆管癌患者提供了接触全球最新治疗方案的机会。某药物的国际多中心II期临床试验是其中的重要代表。该试验由日本某公司发起，是一项多中心、开放标签的II期研究，旨在评估Tasurgratinib在既往接受过吉西他滨联合化疗失败的、携带FGFR2基因融合的不可切除胆管癌患者中的客观缓解率（ORR）。 该试验的入组标准包括：组织学或细胞学诊断为肝内或肝门部胆管癌，中心实验室通过荧光原位杂交（FISH）确认FGFR2基因融合，手术不可切除或晚期/转移性疾病且既往至少接受过一种含吉西他滨的联合化疗，ECOG体力状态评分0-1分等。试验预计于2026年3月31日完成，目前已实际入组63例患者。 某药物试验是另一项重要的国际多中心研究。这是一项开放标签、多中心的I/II期研究，纳入FGFR2融合/重排的晚期/转移性胆管癌及其他实体瘤患者 。该试验的关键胆管癌队列包含114例既往接受过化疗但未接受过FGFR抑制剂治疗的患者，结果显示：客观缓解率（ORR）为46.5%，其中2.6%的患者达到完全缓解（CR），43.9%达到部分缓解（PR），疾病控制率（DCR）高达96.5%。 更令人振奋的是，该队列的中位缓解持续时间（DOR）为11.8个月，中位无进展生存期（PFS）为11.3个月，中位总生存期（OS）为22.8个月。基于这些优异的临床数据，Elevar Therapeutics公司已于2026年1月向FDA提交了Lirafugratinib的新药申请（NDA），寻求批准其作为FGFR2融合或重排胆管癌患者的二线治疗。 五、临床试验的设计特点与患者获益 5.1 不同试验阶段的特点与意义 FGFR2融合胆管癌的临床试验涵盖了从I期到III期的各个阶段，每个阶段都有其独特的设计特点和临床意义。 I期临床试验主要关注药物的安全性、耐受性和最大耐受剂量。例如，某药的I/II期试验是一项开放标签研究，主要评估药物的安全性、耐受性、药代动力学（药物在体内的作用）、药效学（药物对机体的作用）和抗肿瘤活性 。这类试验通常采用剂量递增设计，逐步探索药物的安全有效剂量。 II期临床试验重点评估药物的疗效和进一步验证安全性。以某药物的II期试验为例，该试验不仅评估了药物的疗效和安全性，还同时进行了药代动力学研究。II期试验的设计多样，可以是单臂研究，也可以是随机对照研究，主要目的是确定药物是否具有足够的疗效信号，为III期试验提供依据。 III期临床试验是确证性试验，通常采用大规模、多中心、随机对照设计，以确证药物的疗效和安全性。某药物片剂的III期试验就是一个典型例子，该试验采用随机对照、开放、多中心设计，直接对比与化疗在既往一线治疗失败的FGFR2融合胆管癌患者中的疗效和安全性。 5.2 特定人群的试验设计 针对不同治疗需求的患者群体，临床试验设计了多样化的入组标准和治疗方案。 晚期患者的治疗选择：大多数临床试验主要针对晚期或转移性胆管癌患者。这些患者通常已经接受过一线化疗，疾病进展或无法耐受化疗的副作用。例如，Tasurgratinib试验要求患者既往至少接受过一种含吉西他滨的联合化疗；Futibatinib试验要求患者既往接受过至少一种全身吉西他滨和铂类药物方案治疗胆管癌 。 二线及以上治疗的探索：许多试验明确针对二线及以上治疗人群。Lirafugratinib的ReFocus试验将患者分为多个队列，包括既往接受过化疗但未接受过FGFR抑制剂的患者（FN+CP）、既往接受过FGFR抑制剂治疗的患者（FP+CP）等。这种设计有助于评估药物在不同治疗阶段的疗效。 特殊人群的关注：一些试验还特别关注特定的患者群体。例如，对于无法获取组织标本的患者，部分试验接受液体活检（如检测血浆中的ctDNA）结果作为FGFR2融合的诊断依据。对于Child-Pugh评分B或C级、有中重度腹水等肝功能较差的患者，多数试验将其排除在外，以确保患者的安全性。 5.3 疗效评估与安全性管理 临床试验采用标准化的疗效评估标准，主要依据实体瘤疗效评价标准（RECIST）1.1版进行评估。主要疗效指标包括： - 客观缓解率（ORR）：完全缓解（CR）和部分缓解（PR）的患者比例 - 疾病控制率（DCR）：完全缓解、部分缓解和疾病稳定（SD）的患者比例 - 无进展生存期（PFS）：从开始治疗到疾病进展或死亡的时间 - 总生存期（OS）：从开始治疗到任何原因死亡的时间 - 缓解持续时间（DOR）：从达到缓解到疾病进展或死亡的时间 在安全性管理方面，FGFR抑制剂的常见不良反应包括口腔炎、手足综合征（PPE）、高磷血症等。以Lirafugratinib为例，任何级别的治疗相关不良事件发生在所有患者中，57.8%的患者出现3级或以上不良事件，但未报告治疗相关死亡。最常见的不良反应包括指甲毒性（87.9%）、手足综合征（81.9%）、口腔炎（78.4%）和视网膜色素上皮脱离（37.1%）。这些不良反应通常是可控的，通过剂量调整或支持治疗可以有效管理。 六、耐药机制与联合治疗策略 尽管FGFR抑制剂在FGFR2融合胆管癌治疗中显示出良好疗效，但耐药问题仍然是临床面临的重要挑战。研究表明，FGFR抑制剂的耐药机制主要包括：旁路激活（如HER2、c-MET等其他信号通路的激活）、FGFR基因二次突变（如FGFR1、FGFR2的T766M突变）、FGFR蛋白过表达等 。 针对这些耐药机制，研究者正在探索多种联合治疗策略： 与EGFR抑制剂联用：研究发现，阿法替尼可克服MEK/ERK通路反弹激活，增强FGFR抑制效果 。在耐药的FGFR2融合阳性细胞系中，infigratinib联合阿法替尼的组合治疗显示出协同效应，能够持续抑制MEK和ERK磷酸化 。 与免疫检查点抑制剂联用：PD-1/PD-L1抑制剂可激活T细胞免疫应答，与FGFR抑制剂协同杀伤肿瘤细胞 。虽然目前尚无数据支持免疫治疗与FGFR抑制剂在胆道肿瘤中的联合应用 ，但这一策略在其他肿瘤类型中已显示出良好前景。 与MEK抑制剂联用：针对MEK通路激活的患者，FGFR抑制剂联合MEK抑制剂（如曲美替尼）可显著延长PFS。 与抗血管生成药物联用：抗血管生成药物可抑制肿瘤血管生成，与FGFR抑制剂协同作用，提高疗效。例如，FGFR抑制剂联合阿帕替尼等药物的方案正在探索中。 新一代FGFR抑制剂的开发：针对耐药突变，研究者正在开发新一代FGFR抑制剂。例如，Futibatinib作为一种不可逆的共价结合抑制剂，对FGFR2 Gatekeeper突变具有更强的抑制活性 。 更令人振奋的是，一项由麻省总医院领衔的研究通过CRISPR筛选揭示，FGFR2融合型胆管癌对SHP2抑制剂敏感，可克服常见耐药突变 。此外，EGFR/KRAS双靶向策略在耐药模型中使肿瘤抑制率提升3倍，为耐药患者带来了新的希望 。 七、未来展望：精准治疗的新篇章 FGFR2融合胆管癌的靶向治疗正在经历一个快速发展的时期。从基础研究到临床转化，从单一药物到联合治疗，从国内创新到国际合作，这一领域正在全方位推进。 在药物研发方面，除了前述的多个在研药物外，上海有机所携手广州科恩泰在高选择性FGFR2抑制剂抗肿瘤方面也取得了进展 。目前，几种泛FGFR抑制剂，包括Pemigatinib、Futibatinib、Infigratinib和Erdafitinib已被批准用于治疗携带FGFR2融合/重排的胆管癌患者 ，为患者提供了多样化的选择。 在治疗策略方面，精准医疗的理念正在深入实践。通过基因检测明确FGFR2融合状态，根据患者的具体情况选择合适的治疗方案，实现"量体裁衣"式的个体化治疗。同时，动态基因监测成为优化治疗的关键，通过实时监测肿瘤基因突变的变化，可以及时调整治疗策略，克服耐药 。 在临床试验设计方面，未来的研究将更加注重： - 生物标志物指导的患者分层：除了FGFR2融合，探索其他可能影响疗效的生物标志物 - 联合治疗方案的优化：系统评估不同药物组合的疗效和安全性 - 耐药机制的深入研究：开发更多克服耐药的新策略 - 长期生存数据的积累：关注患者的长期预后和生活质量 对于患者而言，参与临床试验不仅可以获得免费的治疗和检查，更重要的是有机会接触到最新的治疗方案，为自己争取更多的生存希望。正如一位患者所说："确诊肿瘤后可以去申请，只要符合筛选条件就有机会获得国际一线的抗癌治疗，并且全程检查和治疗都是免费的" 。 结语 FGFR2融合胆管癌的靶向治疗代表了精准医疗在实体瘤治疗中的成功范例。从最初的基础研究发现FGFR2融合这一分子靶点，到开发出多种有效的靶向药物，再到开展大规模的临床试验验证疗效，这一过程充分体现了科学研究与临床实践的紧密结合。 目前，国内外正在开展的多项临床试验为FGFR2融合胆管癌患者提供了丰富的治疗选择。无论是国内自主研发的创新药物，还是国际多中心的前沿研究，都在为患者的生存获益而不懈努力。随着更多临床试验结果的公布和新药的获批，相信FGFR2融合胆管癌患者的治疗前景将更加光明。 然而，我们也必须清醒地认识到，医学研究是一个循序渐进的过程，任何治疗都不可能达到100%的效果。患者在选择治疗方案时，应该充分了解各种治疗的特点和风险，在专业医生的指导下做出适合自己的选择。同时，保持积极的心态、配合治疗、定期复查，都是获得良好疗效的重要因素。 最后，我们要感谢所有参与临床试验的患者和研究者，是他们的奉献推动了医学的进步。相信在不久的将来，随着科学技术的不断发展和研究的深入推进，FGFR2融合胆管癌将不再是"沉默的杀手"，而成为一种可以被有效控制的疾病，让更多患者重获健康，拥抱美好的生活。 本文科普内容，不构成医疗建议，疾病诊断，治疗请遵线下医生医嘱。

前言 2026年1月24日-25日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）肝癌专委会、CSCO胆道肿瘤专委会和CSCO胰腺癌专委会、北京市希思科临床肿瘤学研究基金会共同主办的“2025肝胆胰肿瘤年终盘点暨第2届临床热词发布会”在上海召开。汇聚肝胆胰肿瘤领域顶尖专家学者，全面解读过去一年领域的重大突破，为临床诊疗提供权威指导与实践参考。值此会议之际，医脉通特邀北京大学肿瘤医院周军教授采访，分享胆道肿瘤靶向治疗领域的最新进展与未来发展趋势。 医脉通：回首2025，胆道肿瘤靶向治疗领域取得了不少突破性研究成果，FGFR2融合作为目前研究最深入的靶点之一，可否请您介绍一下，针对该靶点的治疗有哪些关键进展？ 周军教授 FGFR2融合与重排是胆道肿瘤治疗中备受关注的明星靶点。近年来，针对该靶点的一系列FGFR抑制剂已在国内外陆续研发并获批上市，例如Infigratinib、佩米替尼和Futibatinib等药物，相继在国内外获得用于治疗伴有FGFR2突变的胆道肿瘤的适应症。 在过去一两年中，针对FGFR2靶点的研究进一步深入。尤其是在FGFR抑制剂耐药机制方面，研究者已发现若干与耐药相关的FGFR突变，并积极探索相应的克服策略。目前，克服FGFR2融合突变耐药的研究主要围绕两个方向展开： 其一，是开发具有多靶点抑制能力、且疗效更强的FGFR抑制剂。例如TT-00420，该药是一款包含AuroraA/B、JAK、FGFRs、VEGFRs多激酶谱选择性抑制剂，既往研究显示¹，该药能够有效克服既往使用如佩米替尼等FGFR抑制剂后出现的耐药突变，在后续临床研究中显示出良好的疗效。在沈琳教授的带领下，我们也共同开展了该药物的相关临床研究，期待进一步的研究成果。另外，该药物预计将于今年附条件上市，这将是FGFR靶点治疗领域的一个重要进展。 其二，是研发对FGFR2融合突变具有更高选择性和精准性的抑制剂。与广泛抑制多个位点的传统FGFR抑制剂不同，这类超高选择性抑制剂仅特异性作用于FGFR2靶点。国外已有药物如RLY-4008进入临床研究阶段，并在FGFR2突变的胆管癌患者中显示出积极的抗肿瘤活性。国内也在加紧推进同类高选择性FGFR2抑制剂的研发，相关临床研究也在沈琳教授的引领下逐步展开。 由此可见，尽管FGFR2突变人群相对有限，但该领域的药物研发已从第一代向第二代演进。同时，围绕其耐药机制、克服耐药的策略，以及FGFR抑制剂与免疫药物的联合治疗等方向，均已进入研究视野并启动临床探索。我们期待该领域研究的持续深化，能为患者带来更长期、更优质的生存获益。 医脉通：除FGFR2融合外，HER2靶向治疗已成为胆道肿瘤领域的新兴研究热点，可否请您点评一下该靶点治疗的突破与未来探索？ 周军教授 在2025年，胆道肿瘤HER2阳性治疗领域迎来了一个具有里程碑意义的重大突破，实现了该适应症“从零到一”的跨越。众所周知，既往抗HER2药物主要聚焦于乳腺癌和胃癌，相关研究与适应症均围绕这两个瘤种展开。尽管部分药物如德曲妥珠单抗（DS-8201）以及帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗等方案，曾在胆道肿瘤中开展过探索，但均未专门针对胆道肿瘤申请适应症。因此，在适应症获批与指南推荐层面，胆道肿瘤的抗HER2治疗长期处于空白状态。 2025年，双特异性抗体药物泽尼达妥单抗通过一项名为HERIZON-BTC-01的全球多中心、单臂IIb期临床研究，验证了其卓越疗效²。该研究在北美、南美、亚洲及欧洲的9个国家、32个研究中心开展，入组对象为既往接受过含吉西他滨方案治疗后进展的HER2扩增、不可切除、局部晚期或转移性胆道系统肿瘤患者，并给予泽尼达妥单抗单药治疗。结果显示，在HER2 IHC 3+的患者中，泽尼达妥单抗表现出极具前景的疗效：客观缓解率（ORR）高达51.6%，中位无进展生存期（PFS）为7.2个月，中位总生存期（OS）长达18.1个月。这一单药疗效数据远超既往治疗方案，最终推动泽尼达妥单抗在中国及多个国家成功获批用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC 3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道恶性肿瘤患者，标志着该领域取得重大进展。 在此基础上，我们认为胆道肿瘤抗HER2治疗未来将迎来一波发展浪潮。预计将有更多新型抗HER2药物进入该领域，同时，诸如泽尼达妥单抗、德曲妥珠单抗等药物，也已启动在胆道肿瘤一线治疗中的III期临床试验。我们期待这些研究取得成功，使HER2阳性胆道肿瘤患者能够在疾病更早阶段、更前线接受抗HER2治疗，从而获得更长的生存获益。 此外，在沈锋教授的带领下，我们共同推进的双特异性抗体HER2 ADC药物相关研究目前已完成注册临床试验申报，即将进入注册临床研究阶段。该药物有望融合双特异性抗体与ADC的双重优势，从而实现抗HER2治疗疗效的最大化。我们也期待该研究能顺利完成患者入组与后续评估工作。 总体来看，HER2靶向治疗在胆道肿瘤领域正不断向纵深推进。我们在借鉴乳腺癌、胃癌治疗经验的基础上，持续推动新药研发与临床探索，有望为胆道肿瘤患者带来新的长期生存希望。 医脉通：在胆道肿瘤精准靶向治疗的道路上，您认为目前面临的核心瓶颈是什么？未来应在哪些方向上努力？ 周军教授 我认为胆道肿瘤精准治疗目前主要面临两大瓶颈。首先，是精准检测手段的规范化问题。为此，在梁后杰教授、秦叔逵教授和沈锋教授的带领下，中国临床肿瘤学会（CSCO）胆道肿瘤专家委员会牵头撰写了《胆道恶性肿瘤精准检测与分子诊断专家共识》，旨在推动该领域分子检测的规范化实施与广泛普及。确保检测标准化、达成行业共识，对于从广大患者中准确筛选出适合精准治疗的人群至关重要。当前，各机构使用的检测平台、公司乃至检测目的均不统一，缺乏公认的检测指标与标准方法。因此，未来亟需进一步推动检测的规范化与资源整合。 其次，尽管胆道肿瘤精准治疗的疗效显著，远超传统化疗甚至部分免疫治疗，但这部分获益患者群体规模小，且分散在全国不同医院、不同科室乃至不同医生手中。如何从广泛的胆道肿瘤患者中高效识别出这些少数适合精准治疗的个体，本身也是一项严峻挑战。我们希望通过上述专家共识，提升全国临床工作者主动筛查潜在精准治疗患者的意识。未来，有必要克服各中心病例稀少的局限性，在CSCO专家委员会的统筹下，组织开展全国多中心的精准治疗临床研究。这样才能为这部分数量有限但可能显著获益的患者群体，积累尽可能高等级的循证医学证据。 专家简介 周军 教授 北京大学肿瘤医院 北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任医师 北京清华长庚医院肝胆肿瘤科执行主任 CSCO胆道肿瘤专家委员会副主任委员 CSCO胰腺癌专家委员会常委 CSCO肝癌专家委员会委员 中国老年医学学会肿瘤分会副会长 中国研究型医院消化道肿瘤专委会青委副主委 中国研究型医院学会精准医学与肿瘤MDT专业委员会委员 中国医促会肿瘤免疫治疗学分会委员 北京健康促进会肝胆胰中青年专家委员会委员 参考文献： 1. Javle M, et al. Tinengotinib for adults with advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2026 Feb;11(2):137-149. doi: 10.1016/S2468-1253(25)00230-4. Epub 2025 Dec 2. PMID: 41349554. 2. Pant S, et al. Zanidatamab in HER2-Positive Metastatic Biliary Tract Cancer: Final Results From HERIZON-BTC-01. JAMA Oncol. 2026 Jan 1;12(1):106-109. doi: 10.1001/jamaoncol.2025.4736. PMID: 41264278; PMCID: PMC12635922. 撰写：Aurora 审核：周军教授 排版：jessie 执行：jessie 医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。 本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。