Onasemnogene abeparvovec

2025年末，美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）公布的第二轮医保谈判结果，以最高85%的降幅震撼市场。15款重磅药物，覆盖从糖尿病、癌症到罕见病的广阔领域，在2027年降价生效后，预计将为美国医保节省高达120亿美元。这场谈判远不止于“降价”二字，它是一次对国家医疗支出、药企创新动力、患者用药可及性以及全球药价体系的全方位压力测试。 美国第二轮医保谈判降价名单 01 患者：福音背后的隐忧 美国第二轮医保谈判结果的公布，无疑在医疗领域投下了一颗重磅炸弹。此次谈判新增15款药品，其中11款药品至少降价一半，最高降幅达到85%，这一举措直接惠及约530万医疗保险参保人，给众多患者带来了实实在在的福音。 像诺和诺德的司美格鲁肽（Ozempic/Wegovy），作为治疗肥胖和糖尿病的明星药物，在医疗保险D部分患者数量最多、支出最高。谈判后，其价格大幅下降，Ozempic 和Rybelsus的价格降至274美元，Wegovy的价格降至 385美元，这对于长期依赖该药物的患者来说，无疑是巨大的减负。再如安斯泰来的前列腺癌药物恩扎卢胺（Xtandi）、辉瑞的乳腺癌药物哌柏西利（Ibrance）等，这些在癌症治疗领域广泛应用的药物价格腰斩，使得更多癌症患者能够获得有效的治疗，大大减轻了他们的经济负担。 然而，在这一片利好之下，也隐藏着一些不容忽视的隐忧。“天花板”效应开始显现，谈判设定了价格上限，这虽然在一定程度上控制了医疗成本，使得更多主流药物能够进入医保体系，提高了大众的用药可及性，但也可能无形中限制了那些疗效更优但成本也更高的“突破性疗法”进入医保体系。 以罕见病药物为例，尽管此次谈判中有罕见病药物 Austedo（氘代丁苯那嗪）入选并有所降价，从6623美元/月降至4039美元/月，但对于普通家庭来说，每月 4000多美元的费用仍然是天文数字。罕见病患者本身就面临着患者群体小、疾病诊断困难、治疗手段有限等诸多困境，高昂的药价更是让他们雪上加霜。医保谈判在提升主流药物可及性的同时，这种对“小众”和“超高价”创新药可及性的限制，是否会加剧医疗资源分配的不公？这是一个值得我们深入思考和持续关注的问题。 02 药企：十字路口的抉择 对于药企而言，美国第二轮医保谈判带来的是一场前所未有的挑战，其传统的商业模式遭受了巨大的冲击。长期以来，药企奉行“高定价、高回报”的策略，凭借少数“重磅炸弹”药物获取高额利润，支撑着庞大的研发管线。然而，此次医保谈判中高达85%的降幅，使得这些明星产品的利润空间被急剧压缩。 以强生的Otezla（阿普米司特）为例，这款用于治疗银屑病和银屑病关节炎的药物，在谈判后价格大幅下降。对于强生来说，Otezla原本是其重要的利润增长点，如今却面临着销售额和利润下滑的困境。同样，礼来的Tradjenta（利格列汀）等药物也未能幸免，这些药物的降价，让依赖它们的药企感受到了前所未有的压力。 面对如此严峻的形势，药企们纷纷意识到，必须进行战略转型，才能在新的市场环境中生存和发展。 首先，药企从“营销驱动”转向“价值驱动”。过去，药企往往通过大规模的营销活动来推广产品，提高销售额。但在医保谈判的背景下，这种模式逐渐失效。现在，药企需要更坚实的临床数据来证明其药品的性价比。例如，药企会加大在临床研究方面的投入，开展更多的临床试验，收集更全面的疗效和安全性数据，以便在与医保部门谈判时，能够充分展示药品的价值，争取更有利的价格和支付条件。同时，药企也更加注重药品的真实世界研究，通过对患者在实际治疗过程中的数据收集和分析，进一步验证药品的有效性和安全性，为医保谈判提供更有力的支持。 其次，加速多元化布局成为药企的重要战略选择。为了减少对单一明星产品的依赖，药企开始拓展产品线，涉足多个治疗领域。一些药企加大在新兴领域的研发投入，如基因治疗、细胞治疗等。这些领域具有巨大的发展潜力，虽然研发难度大、风险高，但一旦成功，将为药企带来新的利润增长点。例如，诺华在基因治疗领域投入大量资源，其开发的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma，虽然价格高昂，但为患者带来了新的治疗希望，也为诺华在该领域树立了领先地位。此外，药企还通过并购、合作等方式，快速获取新技术和新产品，丰富自身的产品线。如恒瑞医药通过一系列的收购和合作，扩大了管线规模，提升了自身的竞争力。 再者，重新评估研发方向也是药企转型的关键。药企可能会更倾向于开发真正具有突破性、谈判议价能力更强的药物，而非“me-too”类产品。“me-too”类产品虽然研发风险相对较低，但在医保谈判中往往缺乏优势，容易面临激烈的价格竞争。而具有突破性的药物，能够满足未被满足的临床需求，为患者带来更好的治疗效果，在医保谈判中也更有话语权。例如，百济神州的泽布替尼，作为一款具有创新性的淋巴肿瘤抑制剂，凭借其独特的疗效和优势，在全球市场取得了显著的成绩，也为百济神州带来了丰厚的收益。药企在研发过程中，会更加注重靶点的选择和药物的创新性，加强与科研机构的合作，共同探索新的治疗靶点和药物作用机制，提高研发的成功率和效率。 03 全球：定价体系的震荡 美国在全球药品市场中，长期占据着“价格高地”的独特地位。其独特的市场环境和定价机制，使得众多药品在美国的售价远高于其他国家。在过去，美国药品价格体系主要由市场机制主导，政府不直接干预，药企拥有较大的自主定价权。它们根据生产成本、研发投入、市场需求以及所能证明的“价值”等多方面因素来确定药品价格，这就导致了许多创新药和品牌药在美国市场的价格居高不下。例如，一些在欧洲和中国售价相对合理的药品，在美国市场的价格可能是欧洲的3-4倍，甚至是中国的10倍以上。这种价格差异，使得美国成为全球药企的重要利润来源地，也让美国市场成为了全球药品定价的重要参考。 然而，美国第二轮医保谈判的结果，无疑对这一长期以来的定价格局产生了巨大的冲击。当恩扎卢胺、哌柏西利等全球性药物在美国出现大幅降价时，这一消息迅速在全球医药市场引起了连锁反应。其他国家的支付方纷纷将美国的谈判价格作为重要依据，向药企施压要求同步降价。因为在全球药品市场中，药企通常希望保持产品价格的相对一致性，以维护品牌形象和市场份额。一旦美国这个最大的市场出现价格下降，其他国家的支付方就有了更充足的理由要求药企降低在本国的药品价格。 这一连锁反应将引发全球药品定价体系的“降维传导”。对于那些原本就对药价过高表示不满的国家和地区来说，美国医保谈判的降价结果成为了他们与药企谈判的有力筹码。例如，在欧洲，一些国家已经开始重新审视与药企的合作协议，要求药企根据美国的降价幅度相应降低药品在欧洲市场的价格。在亚洲，日本、韩国等国家也密切关注美国医保谈判的动态，准备在未来的药品采购中，利用美国的降价成果争取更优惠的价格。这种全球范围内的价格联动，将使得药企面临前所未有的价格压力，不得不重新调整全球定价策略。 同时，美国医保谈判的这一举措，也为像中国这样正在不断完善医保谈判机制的国家提供了重要的观察窗口和谈判筹码。中国在医保谈判过程中，一直致力于通过合理的价格谈判，降低患者的用药负担，提高医保基金的使用效率。美国医保谈判的经验和教训，可以为中国提供有益的参考。例如，中国可以借鉴美国在谈判策略、谈判范围以及与药企的沟通方式等方面的经验，进一步优化自身的医保谈判机制。同时，美国医保谈判后药品价格的下降，也为中国在与药企的谈判中提供了更多的参考依据，使得中国在谈判中能够更有底气地要求药企降低药品价格，为中国患者争取更多的实惠。 04 谈判：从“价”到“值”的升华 回顾美国两轮医保谈判，我们可以清晰地看到美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）策略的逐步深化。首轮谈判时，目标相对集中，主要针对一些在医疗保险D部分支出较高的药物进行谈判，取得了一定的降价成果，为后续的谈判积累了经验。而本轮谈判不仅在范围上进一步扩大，新增了15款药品，涵盖了更多的治疗领域，包括癌症、糖尿病、哮喘及其他慢性疾病，而且在策略上更加精准。 CMS精准抓住了D部分中年支出高达425亿美元的核心品种，这些药物代表了医疗保险D部分开支最高的部分，对它们进行谈判降价，能够最大程度地节省医保开支，显示出其控费的决心与精准性。例如，在本轮谈判中，针对诺和诺德治疗肥胖和糖尿病的GLP-1药物司美格鲁肽，其在 Medicare D部分的患者数量最多、支出最高，CMS成功推动其降价71%，这一成果对于控制医保支出、减轻患者负担具有重要意义。 展望未来，医保谈判可能会呈现出以下几个显著的趋势。 靶点前移将成为一个重要的发展方向。像司美格鲁肽这类在临床早期就显示出巨大潜力和广阔适应症的药物，将更早进入谈判视线。随着医学研究的不断深入，越来越多的创新药物在研发阶段就展现出了独特的疗效和市场前景。为了在早期就对药价进行合理控制，同时确保患者能够及时获得这些创新药物的治疗，医保部门会更加关注处于临床早期的药物，提前介入谈判，与药企共同探讨合理的价格和支付方式。这对于药企来说，需要在研发过程中就充分考虑医保谈判的因素，加强与医保部门的沟通与合作，提高研发的针对性和效率。 疾病领域拓展也是未来谈判的一个重要趋势。从本次谈判纳入心理健康药物（如Vraylar）、消化系统药物（如 Xifaxan）可以看出，医保谈判将覆盖更广泛的疾病领域。随着社会的发展和人们健康观念的转变，心理健康问题和消化系统疾病等越来越受到关注，这些领域的药物需求也在不断增加。医保谈判将这些药物纳入其中，有助于提高患者对这些疾病的治疗可及性，促进疾病的有效控制和管理。未来，医保谈判可能会进一步拓展到罕见病、神经系统疾病、心血管疾病等更多领域，为更多患者带来福音。 条款复杂化将是未来医保谈判的又一特点。可能出现与疗效挂钩、基于真实世界结果的“风险共担”式定价协议，使谈判从单纯争“价”深化为衡量“值”。这种定价协议将更加注重药品的实际治疗效果和对患者健康的改善程度。例如，药企可能需要根据药品在真实世界中的使用数据，如患者的治愈率、生存率、生活质量改善等指标，来确定药品的价格和支付方式。如果药品能够达到预期的疗效指标，医保部门将按照约定的价格进行支付；如果疗效未达到预期，药企可能需要降低价格或者提供其他补偿措施。这种“风险共担”式定价协议能够激励药企提高药品的质量和疗效，同时也能更好地保障医保基金的合理使用和患者的利益。 美国第二轮医保谈判所引发的变革，涉及患者、药企、全球定价体系以及谈判策略等多个层面。这一系列变革不仅对美国本土的医药生态产生深远影响，也为全球医药行业的发展提供了宝贵的经验与启示。在未来，随着医保谈判的持续推进和完善，我们期待看到一个更加公平、高效、可持续的全球医药健康新生态，让更多患者能够受益于优质且可负担的医疗服务。 05 结尾 美国第二轮医保谈判的落幕，不仅是药品价格的重新洗牌，更是医疗体系价值导向的一次深刻转型。从患者的角度看，药价下降是看得见的福祉；从产业角度看，则是一场关于创新与可持续性的严峻考验。 未来，如何在保障患者可及性与激励药企持续创新之间找到平衡点，将是全球医疗政策的核心议题。而这场谈判，或许只是开始——一个更透明、更公平、更理性的医药时代，正在悄然来临。 * 参考：联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）；公开资料整理 *封面图片来源：123rf 如果您认同文章中的观点、信息，或想进一步讨论，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。 动脉网，未来医疗服务平台

11月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司（Novartis）旗下的AAV基因疗法Itvisma用于治疗2岁及以上、经确诊携带SMN1基因突变的成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这是目前首个也是唯一一个获批用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法，为SMA大龄患儿和成年患者提供了一种全新的治疗方案。脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，由SMN1基因突变引起，其特征是不可逆的进行性运动神经元丢失，导致进行性肌肉萎缩和无力，最严重病例最终导致瘫痪和死亡。在中国，SMA在新生儿中的发病率约为1/10000，而人群携带率高达1/50。此前，诺华公司已有一款针对SMA的AAV基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）于2019年获批上市，用于治疗因SMN1基因双等位基因突变而患有SMA的2岁以下儿童患者。自首次获批以来，Zolgensma已在全球治疗了超过5000名患者；但对于年龄较大的儿童、青少年和成人而言，在保护运动神经元和维持身体机能方面仍存在未满足的需求。此次获批的Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）的活性成分（药物成分）与Zolgensma相同，但浓度不同。Zolgensma根据患者体重，通过静脉注射给药；而Itvisma是一种浓缩制剂，通过单次鞘内注射直接作用于中枢神经系统持续表达SMN蛋白，给药体积更小，起效迅速，且不受患者体重限制。这不仅为2岁以上SMA患者提供了更多治疗选择，而且有望减少其他现有疗法中长期且大量的用药需求，规避高剂量注射带来的潜在毒性。Itvisma已证实对2岁及以上、SMN1基因已确诊突变的SMA儿童患者具有显著疗效。Itvisma在运动功能方面显示出统计学意义上的显著改善，并稳定了通常在疾病自然病程中无法观察到的运动能力，且疗效在52周的随访期内得以维持。此外，Itvisma的安全性良好，常见不良事件为上呼吸道感染、普通感冒、发热和呕吐，大多数副作用和风险与已知的Zolgensma风险一致。FDA已授予Itvisma申请快速通道、突破性疗法和优先审评资格，Itvisma也已获得孤儿药资格认定。FDA生物制品评估与研究中心治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar医学博士表示“此次批准表明我们持续致力于支持和促进罕见病患者的治疗”，体现了FDA方面对罕见病患者基因疗法相对支持的态度。Itvisma将于12月在美国上市，批发采购成本定价为259万美元（约合1835万人民币）；但该公司还提供一项患者支持计划，符合条件的患者最低只需支付0美元。诺华患者支持团队则将帮助符合条件的患者开始治疗。“在通过首个针对SMA这种棘手疾病的基因替代疗法重新定义SMA治疗之后，随着Itvisma的获批，我们现在可以帮助更广泛的SMA患者群体满足此前未被满足的需求，”诺华美国总裁Victor Bultó表示。“我们很自豪能够通过我们创新的一次性疗法为所有年龄段的患者提供支持，从而减轻慢性治疗带来的负担，并为SMA群体做出贡献。”来源：1.2.3.4.劲帆生物医药科技（武汉）有限公司（简称“劲帆医药”）创立于2022年，提供一站式病毒载体、蛋白和疫苗CRO/CDMO服务，拥有全球领先的规模化AAV制备专利技术平台及病毒载体/cGMP级蛋白/疫苗生产车间。致力于推进基因治疗药物、蛋白药物、治疗性疫苗更有效，更安全，更经济，更可及，赋能客户，造福患者。劲帆医药cGMP生产车间，包括4个P2级别种子建库区、5条蛋白/病毒生产线和1条灌装生产线，蛋白/病毒生产线生产规模分别为200L和500L，年最大产能可达50批次。目前已成功支持多项IIT/IND（中美）AAV药物申报，助力帕金森、难治性癫痫等疾病的基因治疗药物进入临床研究阶段。劲帆医药自主研发的0ne-Bac 4.0昆虫杆状病毒系统，拥有多项全球领先的专利技术，在AAV病毒及疫苗规模化生产中，实现提速、降本、增效，为合作伙伴管线商业化竞争赋能。