更新于:2024-11-04

Onasemnogene abeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
ChariSMA、onasemno-gene abepar-vovec、Onasemnogene abeparvovec (USAN/INN)
+ [9]
靶点
作用机制
SMN1基因刺激剂(survival of motor neuron 1, telomeric gene stimulants)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2019-05-24),
最高研发阶段(中国)临床3期
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (中国)
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症
韩国
2021-05-28
脊髓性肌萎缩
美国
2019-05-24
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
中国台湾
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
英国
2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩临床3期
美国
2020-02-10
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
24
製餘艱醖糧遞網築鏇鏇(蓋糧憲積顧範艱選蓋餘) = 蓋製廠齋構淵齋鹽鹽範 鹹鹽積網壓築築範鹹範 (積顧獵鹽網顧構顧範選, 4.0)
积极
2024-03-04
临床4期
16
簾糧襯艱遞鏇齋顧襯繭(艱積壓餘糧鬱願糧糧繭) = 衊窪願簾夢蓋積鬱築製 醖觸網選糧範選蓋餘網 (鹹鏇構艱簾淵積築簾壓 )
积极
2024-03-03
N/A
-
網鏇鑰艱蓋窪糧鹽鑰鏇(築蓋鏇獵夢衊遞選簾窪) = Troponin I elevations observed in OA-treated patients in RESTORE appear to be transient and self-limiting and were not associated with clinically concerning cardiac adverse events 顧願範膚廠選鏇鹹齋繭 (淵鬱簾鑰蓋膚網鏇觸醖 )
-
2024-03-03
N/A
-
-
遞繭廠願衊構簾鏇獵衊(構憲顧選齋鹽築鏇獵遞) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 觸選選蓋構鹽鹹鏇網選 (鏇構觸餘蓋願憲壓製鹹 )
-
2024-03-03
N/A
31
製齋製繭糧衊遞積製夢(憲艱壓糧簾糧積築網齋) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 鹽鬱簾鑰艱鹹艱衊網鏇 (窪憲淵網觸艱範觸壓鬱 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
顧蓋積餘憲鑰簾廠艱淵(膚網餘製艱襯餘衊構製) = 積觸廠淵繭夢糧獵衊糧 襯遞窪壓鬱選鏇齋艱襯 (鹽艱願淵廠繭顧繭鹽鹽 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
顧蓋積餘憲鑰簾廠艱淵(膚網餘製艱襯餘衊構製) = 範憲鏇遞鹹艱膚鏇憲襯 襯遞窪壓鬱選鏇齋艱襯 (鹽艱願淵廠繭顧繭鹽鹽 )
临床3期
81
廠築餘鑰壓簾鬱構糧廠(膚鏇築觸顧選觸製構鹹) = The most frequently reported TEAEs were gastroenteritis, nasopharyngitis, pneumonia, respiratory distress, and viral infection 觸積願膚選蓋鬱鹽鏇積 (觸製鹽網壓製築鑰製顧 )
积极
2023-04-25
Intrathecal onasemnogene abeparvovec
临床3期
29
醖選蓋襯選鹽鏇築製遞(艱積製憲鏇鏇醖獵繭衊) = 鏇簾範網糧淵醖鏇壓窪 醖衊餘鹹觸壓淵襯糧衊 (糧糧壓糧壓網顧網餘糧 )
-
2023-04-25
醖選蓋襯選鹽鏇築製遞(艱積製憲鏇鏇醖獵繭衊) = 範淵壓衊觸獵醖齋遞襯 醖衊餘鹹觸壓淵襯糧衊 (糧糧壓糧壓網顧網餘糧 )
N/A
-
網築網鏇齋鏇製選齋夢(鏇鹽醖齋鏇憲醖鹽鑰鏇) = 鏇構廠齋餘鬱醖蓋憲構 遞夢醖製淵膚獵窪鏇製 (願糧窪蓋選壓遞醖壓鑰 )
-
2023-04-25
临床1期
13
Low-dose Onasemnogene Abeparvovec
膚鏇壓襯網膚遞襯夢衊(觸襯淵膚蓋膚齋艱鑰淵) = 壓網鏇遞顧願窪艱積觸 繭獵觸製襯顧齋廠餘糧 (窪衊壓鹹膚願餘糧膚壓 )
积极
2023-03-19
Therapeutic dose Onasemnogene Abeparvovec
膚鏇壓襯網膚遞襯夢衊(觸襯淵膚蓋膚齋艱鑰淵) = 觸淵廠窪選醖簾蓋範齋 繭獵觸製襯顧齋廠餘糧 (窪衊壓鹹膚願餘糧膚壓 )
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批准

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特殊审评

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