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1投资亮点：战略聚焦铸就高质量增长诺华制药（NVS）作为全球制药巨头，正通过深刻的战略转型实现价值重估。公司剥离非核心业务，聚焦创新药物，在肿瘤、免疫、神经科学和心血管-肾脏-代谢四大核心治疗领域展现强劲增长动力。截至2026年1月15日，公司股价146.16美元，对应市盈率约19倍，低于行业平均水平，估值吸引力显著。表：诺华核心投资亮点概要指标类别核心亮点具体表现影响评估战略转型纯粹创新药企转型剥离山德士等非核心业务，聚焦四大核心领域提升运营效率和盈利能力财务表现2025年前三季度业绩营收412亿美元(+11%)，净利润116亿美元(+27%)增长质量显著提升增长动力多款重磅药物放量Kisqali(+68%)、Pluvicto(+45%)等高速增长产品管线梯队合理估值水平当前动态市盈率约19倍（TTM）低于行业平均，具备安全边际核心投资逻辑：诺华通过十年战略调整，从多元化医疗集团转型为纯粹创新药企，运营效率显著提升。公司拥有均衡的重磅产品组合和深度研发管线，当前估值未充分反映其增长潜力，为投资者提供布局良机。2公司概况与战略转型2.1从多元化到聚焦创新的战略演变诺华经历了深刻的战略转型，从过去的多元化经营模式转变为纯粹创新药企。公司先后剥离了眼科护理（爱尔康）、消费者保健业务和仿制药部门（山德士），专注于肿瘤、免疫、神经科学和心血管-肾脏-代谢四大核心治疗领域。这一转型使诺华运营效率显著提升。2024年作为纯粹创新药企的第一个完整财年，公司核心运营利润率逼近40%，在大型跨国药企中处于领先地位。市场对诺华的估值逻辑也从关注营收规模转向关注研发管线的转化效率及重磅药物的生命周期管理。2.2“4+5”战略矩阵构建竞争壁垒诺华确立了清晰的战略架构，即聚焦于四大核心治疗领域和五大技术平台：心血管、肾脏与代谢：以Entresto和Leqvio为基石，通过Fabhalta拓展至肾病领域免疫学：依托Cosentyx的持续放量，并布局Remibrutinib等下一代免疫调节剂神经科学：凭借Kesimpta在多发性硬化市场的强势表现及Zolgensma在SMA领域的统治力肿瘤学：公司最大的收入来源，重点布局乳腺癌、前列腺癌及放射配体疗法五大技术平台包括化学、生物大分子、放射配体疗法、基因与细胞疗法以及xRNA，构建了行业内罕见的多模态技术能力，为持续创新奠定基础。3财务表现与盈利能力分析3.1业绩增长强劲，盈利能力提升诺华2025年前三季度财务表现优异，实现净销售额411.96亿美元，同比增长11%；净利润115.75亿美元，同比增长26.8%。这一增长主要得益于公司战略聚焦后运营效率的提升以及多款重磅药物的强劲表现。分业务领域看，2025年上半年四大核心业务均实现双位数增长：肿瘤业务收入81.99亿美元（+22%）、心血管-肾脏-代谢业务51.73亿美元（+26%）、免疫业务49.58亿美元（+13%）、神经科学业务27.59亿美元（+23%）。这种均衡的增长态势表明公司战略转型成效显著。表：诺华2023-2025年关键财务指标趋势财务指标2023年2024年2025年前三季度趋势分析营收增长个位数增长503亿美元(+12%)412亿美元(+11%)增速提升且更可持续净利润稳健增长119.4亿美元115.8亿美元(+27%)盈利能力显著提升运营利润率持续改善逼近40%保持高位规模效应显现研发投入占营收20%+113.7亿美元持续高投入创新驱动增长3.2现金流强劲，资本配置优化诺华拥有强大的现金流生成能力，2024年自由现金流高达163亿美元，为战略实施提供充足资金支持。公司资本配置策略清晰，主要投向三个方面：持续增长的股息支付（约70-80亿美元）、股票回购计划（约50亿美元）以及关键业务发展交易。公司维持稳定的股息政策，股息收益率具有吸引力，且近年来持续上调股息支付，为股东提供稳定回报。这种稳健的资本配置体现了管理层对未来发展的信心。4核心产品管线与增长动力4.1肿瘤领域：重磅产品驱动增长肿瘤业务是诺华最大的收入来源，2025年上半年收入81.99亿美元，同比增长22%。核心产品表现优异：Kisqali：CDK4/6抑制剂，2025年上半年销售额21.33亿美元（+59%），第三季度增长68%。凭借NATALEE研究在早期乳腺癌辅助治疗的成功，Kisqali在美国早期乳腺癌市场的新处方份额已达52%，超越先发者Verzenio。Pluvicto：放射配体疗法药物，2025年前三季度销售额13.89亿美元（+45%），成为前列腺癌治疗的重要选择。诺华在放射配体疗法领域拥有全球垄断优势，构建了极高的技术和供应链壁垒。Scemblix：用于慢性髓性白血病治疗，2025年上半年增长78%，第三季度增速达95%。凭借更优的疗效和安全性，有望取代伊马替尼成为新的一线金标准。4.2心血管-肾脏-代谢领域：创新接力面对Entresto的专利挑战，诺华通过Leqvio和Fabhalta等新产品实现增长接力：Entresto：2025年上半年销售额46.18亿美元（+22%），虽面临专利到期挑战，但通过复杂的专利网策略延长市场独占期。Leqvio：小干扰RNA降脂药物，2025年上半年收入5.55亿美元（+66%），一年仅需注射两次的便捷性使其具有差异化优势。Fabhalta：口服B因子抑制剂，用于IgA肾病治疗，2025年上半年收入2.01亿美元，展现良好增长潜力。4.3神经科学和免疫领域：新兴增长点神经科学业务成为诺华增长最快的板块，2025年上半年收入27.59亿美元，同比增长23%。主要驱动力包括：Kesimpta：多发性硬化症药物，2025年上半年销售额19.76亿美元（+38%）Zolgensma：基因疗法药物，在脊髓性肌萎缩症领域保持领先地位免疫领域由Cosentyx主导，2025年上半年收入31.63亿美元（+11%），诺华已布局多款下一代免疫调节剂，为未来增长奠定基础。5研发创新与技术平台5.1多模态技术平台构建竞争优势诺华构建了行业内罕见的五大技术平台，为持续创新提供坚实基础：放射配体疗法：诺华在该领域拥有全球垄断优势，通过收购AAA和Endocyte，掌握了从同位素生产到药物递送的全产业链能力。基因与细胞疗法：包括CAR-T疗法和AAV基因疗法（Zolgensma），在遗传性疾病和治疗领域取得突破。xRNA技术：以siRNA药物Leqvio为代表，掌握了核酸药物开发的关键能力。公司通过与微软、英伟达合作引入AI技术，提高临床试验成功率和开发效率。在Pluvicto和Kisqali的后期临床开发中，精准的患者筛选显著提升了试验的统计效力。5.2管线深度与广度均衡诺华研发管线丰富，覆盖早期到后期各个阶段。公司通过战略性收购增强管线实力，如2025年以120亿美元收购AvidityBiosciences，获得多款神经肌肉疾病治疗药物。近期研发里程碑包括：CagriSema：司美格鲁肽与Cagrilintide的复方制剂，在临床试验中展现显著减重效果Amycretin：新型单分子药物，Ib/IIa期临床试验显示减重效果优异Ianalumab：潜在全球首个干燥综合征靶向药，已完成III期研究6估值分析与投资建议6.1相对估值与历史比较截至2026年1月15日，诺华美股股价146.16美元，对应市盈率（TTM）约19倍，市值约2804亿美元。这一估值水平低于全球制药行业平均水平，考虑到公司增长前景，估值吸引力显著。多个估值模型显示诺华当前股价低于公允价值。15个估值模型给出的平均公允价值为121.49瑞士法郎，较当前股价有23.89%上行空间。DCF模型分析结果显示，公司内在价值高于当前市值，安全边际充足。6.2投资建议与操作策略投资评级：增持（买入）目标价区间：165-180美元（12个月）建议操作策略：逢低分批建仓核心投资逻辑：战略转型成效显著：公司从多元化集团转型为纯粹创新药企，运营效率和盈利能力持续提升重磅产品驱动增长：多款药物保持高速增长，且面临专利悬崖风险相对可控估值吸引力：当前市盈率约19倍，低于行业平均，提供安全边际股息收益稳健：公司维持稳定的股息政策，为投资者提供持续现金流关键监测指标：产品增长：Kisqali、Pluvicto等核心产品的市场份额变化研发进展：关键管线产品的临床试验结果和审批进展财务健康：毛利率变化、现金流生成能力7风险提示与结论7.1主要风险因素投资者需重点关注以下风险点：1.专利悬崖风险Entresto和Cosentyx等重磅药物面临专利到期挑战，虽通过专利策略延长保护期，但仿制药竞争是长期风险点。2.研发风险创新药研发具有不确定性，关键管线产品的临床试验结果可能不及预期，影响长期增长前景。3.市场竞争加剧特别是在肿瘤领域，诺华面临来自其他制药巨头的激烈竞争，可能影响市场份额和定价能力。4.政策与监管风险全球医疗支付环境紧缩，药品定价压力增大，可能影响公司盈利能力。7.2投资结论诺华通过十年战略转型，已成功转变为高效创新的制药企业。公司四大核心治疗领域均衡发展，多款重磅药物保持高速增长，研发管线深度布局未来增长点。当前股价对应约19倍市盈率，估值吸引力显著，为投资者提供了布局全球制药龙头的良机。建议采取逢低分批建仓策略，目标价165-180美元，并密切关注核心产品增长和研发管线进展。诺华的投资价值在于其战略执行力、均衡的产品组合和持续创新能力，适合长期价值投资者配置。估值总结：基于2026年预期EPS7.8-8.2美元，给予21-22倍目标市盈率，目标价区间165-180美元，较当前股价有15-25%上行空间，建议"增持"评级。

咱们的身体就像一部由亿万细胞组成的 “精密生命机器”，每个细胞里的基因，就是指导机器运转的 “操作手册”—— 小到头发的颜色、身高的增长，大到免疫细胞对抗病菌、肝脏代谢营养，全靠基因里的 “代码” 发号施令。 可如果这本 “操作手册” 出了问题：比如某段代码缺失（基因缺失），导致身体没法合成凝血因子，就会患上 “一碰就出血” 的血友病；某段代码突变（基因突变），让细胞不受控制地疯狂分裂，就可能引发肿瘤；还有些遗传疾病，比如脊髓性肌萎缩症（SMA），是天生的基因缺陷让运动神经细胞慢慢坏死，孩子可能连抬头、翻身都做不到。 基因治疗的核心，就是帮身体 “修正这本出错的操作手册”：要么把修正后的 “正确代码”（正常基因）直接送到体内，让细胞自己按正确指令干活；要么先把体内的 “故障细胞” 取出来，在实验室里修好代码再送回去。这两种思路，对应着基因治疗的两条核心路径 —— 体内基因疗法和体外细胞疗法。它们没有 “谁更好”，只有 “谁更适合”，但都面临着同一个目标：让 “修代码” 的过程更安全、更便捷、更能让普通人用得起。 2024 年《全球基因治疗产业白皮书》数据显示，全球基因治疗市场规模已突破 280 亿美元，其中体外细胞疗法占比 52%，体内基因疗法达 48%。这两条路径的发展，正在慢慢改变很多 “过去无药可治” 的疾病格局。今天就用最通俗的方式，带大家深入看懂这两种疗法的细节、适用场景，以及它们至今没能广泛普及的真实难题。 一、体外疗法：个性化的 “精准改造方案” 体外基因疗法的逻辑特别好理解：体内的细胞因为 “代码错了” 才出问题，那咱们就把这些细胞 “请” 到体外的实验室，在安全可控的环境里修好错误，再让它们带着正确的 “指令” 回到身体里，专门解决对应的疾病。整个过程就像 “把家里坏了的电器送到维修店，修好后再带回家用”，因为是 “专属维修”，针对性极强，而且用的是自己的 “电器”，不会出现 “不兼容”（排异反应）的问题。 小编把整个过程拆成 4 个详细但不复杂的步骤，每个步骤都说说背后的细节和注意事项： 第一步：取细胞 —— 从身体里 “提取维修原料”，还要保证 “新鲜活性”医生会根据疾病类型，选择要改造的细胞：治疗白血病、淋巴瘤，就取血液里的免疫细胞（比如 T 细胞，相当于身体里的 “警察部队”）；治疗镰状细胞贫血、地中海贫血，就取骨髓里的造血干细胞（相当于身体里的 “血细胞工厂”，能不断生产红细胞、白细胞）。采集方式很常规：取 T 细胞就是普通抽血，一次抽 200-300ml，和体检时的抽血量差不多，全程无痛；取造血干细胞需要骨髓穿刺，医生会在腰部或臀部的骨髓部位打麻药，疼痛感和打针差不多，采集后皮肤上只会有一个小小的针孔。 关键是 “细胞不能死、不能变质”：采集后的细胞会立刻放进加了 “保鲜剂”（专业叫细胞冻存液）的容器里，用冷链运输（就像外卖保温一样，保持 4℃左右的低温），尽快送到专门的 GMP 实验室 —— 如果运输时间太长、温度不稳定，细胞活力就会下降，后续 “维修” 就没法进行。 2024 年药明巨诺披露的临床数据显示，采集的细胞活率必须达到 90% 以上，才能进入下一步，不然这些细胞相当于 “刚取出来就坏了”，只能重新采集。 第二步：改基因 —— 给细胞装 “正确指令”，用 “带导航的剪刀” 精准修正这是体外疗法的核心步骤，相当于给细胞 “刷正确的系统”。实验室里的科学家，会用两种常见的 “工具” 来修改基因：一种是前面介绍过的的 CRISPR-Cas9，就像 “带导航的基因剪刀”—— 先给剪刀装上 “定位器”（向导 RNA），让它能精准找到细胞里出错的那段基因（比如导致 T 细胞不识别癌细胞的错误基因），然后精准 “剪开” 错误片段，再把正常的基因片段 “粘” 上去，整个过程不会乱剪其他基因；另一种是 “病毒载体”，相当于 “基因快递”，把正常基因装进改造过的 “无害病毒” 里（，让病毒带着基因进入细胞，替换掉错误的代码。举个具体例子：治疗淋巴瘤时，科学家会用 CRISPR-Cas9 给 T 细胞装上 “癌细胞识别器”（专业叫 CAR 受体），这个 “识别器” 就像给警察装上了 “罪犯画像导航”，让 T 细胞回到体内后，能一眼认出淋巴瘤细胞，然后精准攻击，不会伤害正常细胞；治疗镰状细胞贫血时，就用病毒载体把正常的血红蛋白基因送进造血干细胞，让它能生产出形状正常的红细胞（不会变成镰刀状堵塞血管）。目前这个步骤的 “成功率” 还在稳步提升：2024 年国内某生物药企的数据显示，CRISPR 的编辑效率从 2022 年的 65% 涨到了 82%—— 简单说就是 100 个细胞里，有 82 个能成功装上正确的 “指令”，剩下 18% 的细胞要么编辑失败，要么装错了指令，会被后续步骤筛选掉，不会用到患者身上。 第三步：扩细胞 —— 让 “修好的细胞” 变多，要解决 “个体差异” 和 “污染风险”编辑好的细胞数量太少了，比如从 200ml 血液里只能提取到几百万个 T 细胞，这么点细胞回到体内，根本打不过全身的癌细胞，所以必须在实验室里 “批量培养”，让它们快速分裂增殖，从几百万个涨到治疗需要的几十亿个 —— 这一步就像 “把修好的一个小零件，复制出几十万个备用件”，但难度不小。科学家会把细胞放进巨大的 “培养罐”（容量通常是几百升到几千升）里，罐子里装着 “细胞营养餐”（主要是葡萄糖、氨基酸、维生素，和我们身体里的营养成分差不多），还要严格控制温度（37℃，和人体体温一样）、氧气浓度（模拟肺部呼吸带来的氧气量）、pH 值（酸碱度，不能太酸也不能太碱）。而且整个实验室是 “无菌环境”，就像手术室一样，工作人员要穿全套防护服、戴口罩手套，防止细菌、真菌污染 —— 一旦污染，整罐细胞都会报废，因为细菌会和细胞抢营养，还会产生毒素。更麻烦的是 “个体差异”：每个患者的细胞 “生长习性” 都不一样 —— 年轻人的细胞可能长得快，3-5 天就能增殖到目标数量；老年人或化疗后的患者，细胞活力差，可能要 7-10 天，甚至有的细胞根本不增殖。某 CAR-T 企业 2024 年公告显示，大概 15% 的患者，其细胞在培养过程中会失败，没法达到治疗需要的几十亿个，只能放弃这种疗法，选择其他治疗方式。 第四步：回输 —— 把 “批量修好的细胞” 送回家，还要观察 “战斗反应”当细胞数量达标、纯度合格（比如杂质细胞不超过 0.1%）后，就会通过静脉输注的方式，把它们送回患者体内 —— 这个过程和普通输液一样，患者坐在病床上，护士把装着细胞的输液袋挂起来，通过针头输进血管，全程大概 1-2 小时，不用做手术。输完后，患者需要在医院观察 7-14 天，这不是随便观察，而是要盯着 “细胞和疾病的战斗反应”：比如有些患者会发烧、乏力、肌肉酸痛，这其实是 T 细胞回到体内后，在疯狂攻击癌细胞，身体产生的 “炎症反应”，就像打仗时的 “炮火声”，通常是轻微的，医生会用退烧药、止痛药缓解；但少数患者会出现严重的 “细胞因子释放综合征”（比如高烧不退、血压下降），这是因为太多 T 细胞同时 “战斗”，释放出大量信号分子，让身体反应过度，这时需要用激素等药物紧急干预 —— 这种严重反应的发生率大概 3%，虽然不高，但必须在医院里随时监测，才能及时处理。这些 “修好的细胞” 回到体内后，会在血液里循环，持续发挥作用：T 细胞会一直盯着癌细胞，发现一个消灭一个，直到把癌细胞清除干净；造血干细胞会定居在骨髓里，持续生产正常的红细胞、白细胞，从根源上治愈贫血。 适用场景：体外疗法因为用的是患者自身细胞，不会被免疫系统排斥，所以更适合以下这些疾病： 血液系统恶性肿瘤：比如急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤（占体外疗法临床管线的 72%），这些疾病的癌细胞躲在血液里，用传统化疗可能杀不干净，而改造后的 T 细胞能精准追踪，2024 年临床数据显示，针对复发难治的淋巴瘤，体外 CAR-T 疗法的客观缓解率（肿瘤缩小或消失的比例）能达到 45%，部分患者甚至能实现 “临床治愈”（5 年不复发）； 遗传性血液病：比如镰状细胞贫血、地中海贫血，这些是天生的基因缺陷导致的，通过改造造血干细胞，能让患者终身生产正常的血细胞，2023 年 FDA 批准的 Exa-cel 疗法，就是用这种方式治愈了首批患者，他们不用再长期输血； 部分实体瘤：比如晚期胃癌、肝癌，科学家会给 T 细胞装上能识别肿瘤细胞表面 “特有蛋白” 的受体，让它们能穿透肿瘤组织，攻击癌细胞，但实体瘤有 “肿瘤微环境”（相当于癌细胞的 “防御工事”），所以疗效比血液肿瘤稍低，目前还在优化中； 自身免疫性疾病：比如多发性硬化症，患者的免疫细胞会攻击自身的神经细胞，通过体外编辑，能让免疫细胞 “失忆”，不再攻击正常组织，2024 年已有相关临床试验进入二期。 它的核心优点是 “精准、排异反应极低（不足 1%）”，但缺点也很突出：“个性化生产，又慢又贵”—— 每个患者的细胞都要单独处理，没法批量生产，从采集到回输通常要 1-2 周，而且培养、编辑的成本很高，目前国内单次治疗费用大概 100-120 万元，普通家庭很难承受。 二、体内疗法：便捷化的 “直达修复方案” 如果说体外疗法是 “取细胞出来修”，体内疗法就是 “直接送修复工具进体内”：不用抽血或骨髓穿刺，而是把正常的基因片段，装进一个 “安全的载体”（相当于 “基因快递盒”），直接注射到患者体内，让载体带着基因找到目标细胞，在体内完成 “代码修正”—— 这个过程就像 “给家里的电器远程推送系统更新包”，不用把电器寄出去，在家就能完成修复，更方便快捷，而且载体可以提前批量生产，不用 “一人一批”。 整个过程只有 3 步，但核心难点在 “让快递盒精准送到目标细胞”，咱们一步步拆解开： 第一步：做载体 —— 打造 “安全又精准的基因快递盒”，还要避免 “副作用”载体就像一个 “微型运输车”，必须满足两个关键要求：一是 “安全”，不能对身体造成伤害；二是 “精准”，能准确找到需要修正的细胞（比如肝脏细胞、神经细胞）。目前行业里最常用的 “运输车” 有两种，各有侧重：第一种是 AAV（腺相关病毒），这是目前最成熟、最安全的载体之一 。它的优点是 “能长期留存”：进入细胞后，会把基因片段 “藏” 在细胞的 “储物间”（细胞核外的染色质上），让细胞持续生产治疗蛋白，一次注射能起效好几年，甚至终身，适合需要长期补充蛋白的疾病（比如血友病、SMA）；缺点是 “容量有限”，只能装比较短的基因片段。第二种是 LNP（脂质纳米颗粒），外面是一层脂质膜，里面包裹着基因片段。它的优点是 “容量大”，能装长基因，而且不用病毒，适合对病毒载体过敏的患者；缺点是 “短期起效”，进入细胞后会被代谢分解，基因只能发挥几周或几个月的作用，需要反复注射，适合短期治疗（比如部分肿瘤的基因治疗）。为了让 “运输车” 更精准，科学家还在不断 “优化导航”：2024 年中科院团队开发的 “AAV-China” 载体，针对中国人的基因背景（比如肝脏细胞表面的受体和外国人不一样）做了调整，让它对肝脏的靶向效率比传统 AAV8 提升了 3 倍 —— 简单说就是，传统 AAV 可能 100 个里有 30 个能到肝脏，而 AAV-China 有 90 个能到，不会浪费在肾脏、脾脏等无关器官上。 第二步：送载体 ——“快递” 投送到体内，根据疾病选 “投递方式”载体做好后，要根据疾病的部位和载体的特性，选择不同的 “投递方式”，确保能送到目标细胞： 静脉注射：最常见的方式，和普通输液一样，载体通过血管流遍全身，适合靶向肝脏、心脏等全身分布的器官。比如治疗血友病 B，AAV 载体通过静脉注射进入体内，会自动识别肝脏细胞（因为肝脏细胞表面有 AAV 的 “受体”，就像快递盒上的地址匹配），然后进入肝脏细胞； 局部注射：针对局部疾病，避免载体跑到全身。比如治疗视网膜色素变性（一种会失明的眼病），就通过 “玻璃体内注射”—— 医生用细针穿过眼角膜，把载体注射到眼球内部的玻璃体里，直接作用于视网膜细胞，这样不会影响其他器官；治疗脑部疾病（比如 SMA），需要 “鞘内注射”—— 通过腰椎穿刺，把载体注入脊髓周围的脑脊液里，因为脑脊液能包裹脊髓和大脑，载体能直接到达神经细胞，而静脉注射的载体过不了 “血脑屏障”（相当于脑部的 “安检门”，不让外来物质轻易进入）； 吸入给药：针对肺部疾病（比如囊性纤维化），把载体做成喷雾，患者通过吸入，让载体直接进入肺部的气道上皮细胞，不用打针，依从性更高。举个实际例子：2024 年国内获批的一款治疗视网膜色素变性的体内基因药物，患者只需要在医院做一次玻璃体内注射，全程 10 分钟左右，打完后观察 1 小时就能回家，载体在视网膜细胞里释放基因，让细胞恢复感光功能，患者的视力能慢慢提升，不用再反复治疗。 第三步：修基因 —— 细胞在体内 “自己更新代码”，生产治疗蛋白载体到达目标细胞后，会通过 “细胞识别”（比如 AAV 和肝脏细胞的受体结合），进入细胞内部，然后把包裹的正常基因释放出来。这时，细胞里的 “生产系统”（核糖体）会识别这个 “新代码”，按照基因的指令，合成身体缺少的治疗蛋白 —— 这个过程就像工厂收到了新的生产订单，开始批量生产需要的产品。比如治疗血友病 B 的体内疗法：AAV 载体把 “凝血因子 Ⅸ” 的基因送到肝脏细胞，肝脏细胞就会开始生产凝血因子 Ⅸ，释放到血液里，患者的凝血功能就能恢复到正常水平的 30%-50%—— 这意味着他们平时轻微磕碰不会再出血不止，不用再像以前那样，每次出血都要紧急注射凝血因子；再比如治疗 SMA 的 Zolgensma，AAV9 载体能穿过血脑屏障，把正常的 SMN1 基因送到脊髓的运动神经细胞，让神经细胞恢复功能，婴儿患者不用再依赖呼吸机，能正常抬头、翻身、走路。这里要说明的是：体内疗法不是 “一劳永逸”，比如用 AAV 载体的疗法，虽然能长期起效，但随着细胞分裂、代谢，基因的表达量会慢慢下降，可能几年后需要再次注射；而 LNP 载体的疗法，因为载体被代谢掉了，通常需要每 3-6 个月注射一次，具体要看疾病类型和患者情况。 适用场景：体内疗法不用取细胞，创伤小、更便捷，所以更适合以下这些情况： 单基因遗传病：这类疾病是由单个基因缺陷导致的，只要补充正常基因就能缓解，比如 SMA、血友病 A/B、囊性纤维化（占体内疗法临床管线的 60%），这些疾病患者很多是婴儿或儿童，身体娇嫩，没法承受细胞采集和回输，体内疗法的局部注射或静脉注射更适合他们； 局部疾病：比如眼部疾病（视网膜色素变性、遗传性视神经萎缩）、耳部疾病（遗传性耳聋）、肺部疾病（囊性纤维化），通过局部给药，载体能直接到达病灶，不用全身扩散，副作用更小； 无法耐受细胞采集的患者：比如老年患者（身体机能下降，抽血或骨髓穿刺风险高）、晚期肿瘤患者（身体虚弱，没法等待 1-2 周的体外培养时间），体内疗法能快速给药，及时控制病情； 部分慢性疾病：比如慢性乙肝，通过体内载体递送抗病毒基因，能让肝脏细胞持续产生抗病毒蛋白，抑制乙肝病毒复制，比长期吃药更方便，2024 年已有相关临床试验进入三期。 它的核心优点是 “便捷（一次注射就能起效）、能批量生产（成本比体外疗法低，目前国内单次治疗费用大概 50-80 万元）、患者依从性高（89% 的患者愿意接受）”，但缺点也很明确：“靶向性和安全性要求更高”—— 一旦载体送错细胞，可能引发副作用；而且载体是外来物质，可能被免疫系统攻击，影响疗效。 下期预告 下一期咱们再聊聊这两个不同技术路线的挑战在哪里以及近年来的突破方向~ 小编侃侃 无论是体外疗法的 “一人一批” 定制化培养，还是体内疗法的高精度载体研发，当前基因治疗的单次费用，对大多数普通家庭而言仍属难以承受的 “天价”。但从 2022 到 2024 年 25% 的费用降幅、自动化设备的落地，到低剂量高效载体的突破，说明“高价” 并非基因治疗的固有标签，而是技术成熟路上的阶段性难题。当生产工艺持续优化、规模化瓶颈逐步破解，这场 “修正生命代码” 的治疗革命，终将卸下沉重的成本包袱，真正走进更多被罕见病、肿瘤困扰的家庭，让 “精准治疗” 不再是少数人的特权。 第46期：CAR-T 疗法的进化之路：从第一代到第四代，技术迭代解决了什么问题？ 第45期：载体怎么选+未来趋势！基因治疗的“快递车”终局之战~ 第44期：基因治疗的“快递车”对决！病毒载体vs非病毒载体，谁更牛？ 点击上方 关注小编