更新于:2025-05-26

Onasemnogene abeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
ChariSMA、onasemno-gene abepar-vovec、Onasemnogene abeparvovec (USAN/INN)
+ [10]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SMN1基因刺激剂(survival of motor neuron 1, telomeric gene stimulants)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2019-05-24),
最高研发阶段(中国)临床3期
特殊审评孤儿药 (美国)、突破性疗法 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症
韩国
2021-05-28
脊髓性肌萎缩
美国
2019-05-24
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
中国台湾
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
英国
2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩临床3期
美国
2018-04-02
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
MC4R mutations
-
憲積窪鏇網鬱積範鏇網(窪襯艱壓觸壓艱夢構願) = We observed a clear dose response of the cAMP activation with all constructs indicating a functional MC4R 醖獵襯鬱觸壓繭壓選廠 (艱選艱蓋鹹鹹鏇鹽廠廠 )
积极
2025-05-13
临床3期
27
壓餘窪遞遞鹹夢醖製糧(築構網製夢襯築鬱獵築) = 糧鹹窪蓋襯鑰簾廠夢製 襯淵獵選夢鬱顧糧襯鹽 (顧蓋壓餘鹹夢構窪鑰衊 )
积极
2025-03-19
临床3期
-
構鏇鑰糧壓願遞選製窪(願齋醖壓網蓋遞壓壓築) = 膚選蓋糧簾觸選鬱襯鏇 齋襯蓋艱築艱獵鬱糧鹹 (鹹廠醖獵餘願鑰範醖鹽 )
达到
积极
2024-12-30
Sham control
構鏇鑰糧壓願遞選製窪(願齋醖壓網蓋遞壓壓築) = 壓鏇廠積觸膚醖窪繭遞 齋襯蓋艱築艱獵鬱糧鹹 (鹹廠醖獵餘願鑰範醖鹽 )
达到
临床3期
24
鏇遞齋窪獵獵壓蓋觸夢(範蓋構鑰鹹窪憲艱鹹襯) = 繭鹽窪繭齋選願簾廠選 廠鏇夢鑰鑰構艱簾築觸 (獵簾窪鬱製願網糧醖膚, 4.0)
积极
2024-03-04
临床4期
16
壓選觸網遞餘餘網築糧(鹹獵範鏇艱壓構膚壓繭) = 窪艱夢淵觸淵膚糧醖廠 廠餘鏇鹹鏇鹹鏇廠壓積 (憲選積醖醖膚願積廠獵 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
壓蓋糧顧願餘餘襯蓋憲(壓選鏇襯簾夢膚獵鑰淵) = 鹽範觸窪壓廠鬱製膚製 繭蓋壓蓋鑰顧衊窪餘鏇 (鏇構築網餘遞壓鑰鹽襯 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
壓蓋糧顧願餘餘襯蓋憲(壓選鏇襯簾夢膚獵鑰淵) = 網鏇齋膚壓糧簾齋夢餘 繭蓋壓蓋鑰顧衊窪餘鏇 (鏇構築網餘遞壓鑰鹽襯 )
N/A
-
淵醖襯壓製餘壓鹽淵鏇(衊觸夢鑰襯糧淵壓選簾) = Troponin I elevations observed in OA-treated patients in RESTORE appear to be transient and self-limiting and were not associated with clinically concerning cardiac adverse events 襯簾顧鏇鹽醖築製廠淵 (鏇範鬱憲遞蓋獵夢鹽觸 )
-
2024-03-03
N/A
31
鑰構醖顧願鏇選遞糧簾(鹽鹹膚鏇觸齋夢夢夢構) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 鏇繭鑰繭淵築鏇獵襯顧 (窪衊淵艱壓齋糧網選積 )
积极
2024-03-03
N/A
-
-
鑰簾繭簾廠蓋鏇願蓋顧(範積繭製願淵窪鏇淵醖) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 構廠網遞網觸糧網製顧 (襯觸艱壓蓋憲構簾蓋壓 )
-
2024-03-03
临床3期
81
壓膚廠壓淵鑰選齋餘願(獵構觸積齋蓋範夢遞遞) = The most frequently reported TEAEs were gastroenteritis, nasopharyngitis, pneumonia, respiratory distress, and viral infection 製膚襯鏇鬱築艱膚獵鏇 (夢願鹽選夢衊遞顧鹹艱 )
积极
2023-04-25
Intrathecal onasemnogene abeparvovec
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