Onasemnogene Abeparvovec: ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)

The primary purpose is to address critical evidence in the treatment landscape for Spinal Muscular Atrophy (SMA), specifically focusing on the intrathecal formulation of onasemnogene abeparvovec-brve (ITVISMA®). U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM).

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06019637

/ RecruitingN/A

A Long-term Safety Study in Brazilian Patients With a Confirmed Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER Study

A long-term safety study in Brazilian patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

开始日期2023-11-22

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

IRCT20221024056284N1

/ CompletedN/AIIT

Evaluation the color match of two single shade resin composites; Charisma Diamond ONE and Charisma Topaz ONE in class five restorations and assessment of dentist and patient satisfaction

开始日期2023-01-21

申办/合作机构

Mashhad University of Medical Sciences

100 项与阿哌奥诺基相关的临床结果

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100 项与阿哌奥诺基相关的转化医学

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100 项与阿哌奥诺基相关的专利（医药）

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381

项与阿哌奥诺基相关的文献（医药）

2026-08-01·NEUROSCIENCE

Beyond SMN1 mutation: environmental predispositions and epigenetic contributors to phenotypic variability and disease severity in spinal muscular atrophy

Review

作者: Prethiba, S ; Arockiaraj, Jesu ; Gopi, Sanjay ; Karthick Raja Namasivayam, S ; Chandhru, M

Spinal Muscular Atrophy (SMA) is an autosomal recessive neurodegenerative disorder caused by loss-of-function mutations in the survival motor neuron 1 gene (SMN1), and with SMN2 being a known principal modifier yet significant phenotypic variability exists even among individuals sharing identical genetic backgrounds, including siblings, suggesting that factors beyond SMN2 copy number contribute substantially to clinical heterogeneity. Eventhough with only lesser direct relevances, emerging evidences implicate environmental exposures and epigenetic mechanisms as key modulators of this variability. Hypoxia accelerates disease progression by promoting SMN2 exon 7 skipping through upregulation of the splicing repressors hnRNP A1 and Sam68, while metabolic dysfunctions including hepatic steatosis and dyslipidemia, independent of motor neuron degeneration, have been reported in approximately one third of SMA patients at autopsy. Differential DNA methylation at CpG sites upstream of the SMN2 promoter correlates with disease severity, identifying a potential epigenetic prognostic biomarker. The three currently approved disease-modifying therapies, nusinersen, risdiplam, and onasemnogene abeparvovec, have fundamentally transformed SMA management, yet their efficacy may be modulated by environmental factors including nutritional status, respiratory function, infection burden, and pre-existing immunity to viral vectors, underscoring the need for integrated environmental and epigenetic assessment in SMA clinical care and research. This review integrates SMA-specific evidence with mechanistically plausible hypotheses drawn from related neurodegenerative conditions, clearly distinguishing established findings from emerging concepts. We propose that integrating environmental monitoring, nutritional optimization, and epigenetic modulation with genetic therapies may enable precision medicine approaches that maximize therapeutic benefit across the SMA clinical spectrum.

2026-08-01·Liver International

Adeno‐Associated Virus Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy Induces Hepatotoxicity via Cytokine and Macrophage Activation

Article

作者: Uchiyama, Toru ; Sumazaki, Ryo ; Fukushima, Fujiko ; Sakai, Aiko ; Mizokami, Masashi ; Onodera, Masafumi ; Sugiyama, Masaya ; Tanaka, Mai

ABSTRACT:

Hepatotoxicity is a common and significant adverse effect associated with adeno‐associated virus (AAV) gene therapy; however, the underlying mechanisms remain unknown. In this study, we demonstrated innate immune activation in two patients with spinal muscular atrophy shortly after receiving AAV9 gene therapy with onasemnogene abeparvovec. Both patients developed marked hyperferritinemia accompanied by hepatotoxicity, thrombocytopenia, hypertriglyceridemia, and hypofibrinogenemia, all of which are the diagnostic criteria for macrophage activation syndrome. To evaluate their immune responses, serial analyses of serum cytokines/chemokines and flow cytometry were performed. Surges in macrophage‐associated cytokine levels were observed in proportion to the severity of adverse events within 1 week after AAV vector infusion, suggesting that macrophage activation contributed to the pathogenesis of these adverse effects. Our findings clarify the immunological basis underlying hepatotoxicity in patients after AAV gene therapy. Furthermore, these findings provide a rationale for using various immunosuppressants or chemokine blockers in patients exhibiting severe adverse effects.

2026-08-01·Clinical Drug Investigation

Modeling the Budget Impact of Disease-Modifying Therapies in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy

Article

作者: Corti, Manuela ; Svensson, Mikael ; Goodin, Amie ; Jiao, Tianze ; Abuloha, Sumaya

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi, and risdiplam are disease-modifying therapies that have demonstrated clinical benefits for patients with spinal muscular atrophy. However, their high costs pose significant challenges for healthcare payers. This study evaluated the potential budget impact of these treatments compared with best supportive care from a US healthcare payer perspective.

METHODS:

A budget impact analysis was conducted over a 5-year time horizon using a state-transition model to estimate direct healthcare costs associated with each disease-modifying therapy and best supportive care in a cohort of children with infantile-onset spinal muscular atrophy. A scenario analysis also assessed the budget impact over a lifetime horizon. Model inputs for transitions and costs were derived from clinical trials, observational registries, and administrative databases.

RESULTS:

Compared with best supportive care, the added 5-year per-patient budget impact was $2.18 million for onasemnogene abeparvovec-xioi, $1.51 million for nusinersen, and $1.17 million for risdiplam. When modeled over a lifetime horizon, the incremental per-patient budget impact versus best supportive care was $5.86 million for risdiplam, $3.16 million for onasemnogene abeparvovec-xioi, and $3.05 million for nusinersen.

CONCLUSIONS:

Disease-modifying therapies for the management of infantile-onset spinal muscular atrophy have a substantial budget impact on US healthcare payers, primarily driven by high drug acquisition costs. The impact (per year) becomes less pronounced when evaluated over a longer time horizon, with the largest lifetime budget impact observed for risdiplam.

1,485

项与阿哌奥诺基相关的新闻（医药）

2026-08-29

·网易号

嘉因生物招股书解读：核心管线临床疗效最高超同类2.1倍双AI技术平台筑牢差异化壁垒

来源：新浪港股-好仓工作室赛道高景气度领跑核心管线跻身第一梯队全球基因疗法赛道正处于爆发式增长窗口，招股书披露2025年至2030年全球市场复合年增长率达28.3%，中国市场同期增速高达143.8%，远超全球平均水平。嘉因生物聚焦神经系统及眼科疾病两大高需求赛道，管线覆盖9款候选产品，其中2款核心产品已完成I/II期临床试验，1款关键产品同步在中美推进临床开发，整体进度处于行业第一梯队。当前国内眼底AAV基因疗法赛道仍处蓝海，尚无同类产品获批，仅1款竞品进入III期临床，远未进入同质化竞争阶段，先发企业将率先享受行业红利。嘉因生物两款核心产品的临床数据展现出显著的差异化优势，在安全性和疗效指标上均领先于同类在研药物：產品名稱適應症給藥方式6個月臨床核心療效數據同類產品對比優勢EXG102-031濕性年齡相關性黃斑變性視網膜下注射最佳矯正視力平均提升6.2個字母，中心視網膜厚度減少91.5μm，92%患者免補救注射，年化抗VEGF注射減少97%視力改善幅度是RGX-314的2.1倍，免注射率較ADVM-022高出16個百分點EXG001-307SMA 1型脊髓性肌萎縮症單次靜脈注射100%患者實現頭部控制，66.7%實現無支撐獨坐，22.2%可輔助站立，33.3%做出踏步動作頭部控制率較Zolgensma高出15-22個百分點，安全邊際達到同類產品的6倍国内眼底基因疗法在研管线分布也进一步凸显嘉因生物的领先卡位优势：藥物名稱/代號靶點公司臨床階段適應症首次發佈日期EXG102-031VEGF-A/B/C/D、Ang2Exegenesis BioI/II期wAMD2023/10/12EXG202VEGF-A/B/C/D、Ang2Exegenesis BioI/II期wAMD2025/9/18AL-001VEGF安龍生物II期wAMD2025/2/18HX9428VEGFR2福建海西II期wAMD2026/07/30LX102VEGF朗信后昇III期nAMD2026/01/24KH631VEGF康弘藥業I/II期nAMD2023/2/2FT-003VEGF方拓生物I/II期nAMD、DME2023/8/21RRG001VEGF鼎新基因I/II期nAMD2023/11/21SKG0106VEGF-A九天/攬月生物I/II期nAMD2023/12/27JWK001VEGF金唯科I/II期nAMD2024/5/30KH658VEGF康弘藥業II期nAMD2026/7/7IVB103不適用諾惟生物I/II期nAMD2024/11/29NGGT007不適用Next Generation Gene TherapeuticsI/II期nAMD2025/1/16CRG-B191VEGFCorreGeI/II期wAMD2025/11/6YP004VEGFYuanpu BiotechnologyI期新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)2026/7/17QBR202不適用Quaerite BiopharmI期糖尿病黃斑水腫(DME)2026/2/12GB10VEGF/Ang-2科興I期新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)2026/1/26双AI平台构筑壁垒自研技术优势突出公司自主搭建AAVarta和SODA两大技术平台，分别覆盖基因疗法精准递送与寡核苷酸疗法基因调控两大核心领域。其中AAVarta平台开发的新型衣壳，在非人灵长类动物试验中视网膜组织治疗蛋白表达水平较传统AAV衣壳高出2-5倍，血脑屏障穿透效率较野生型AAV提升200倍，靶向肌肉的新型衣壳更可实现不同肌肉中转基因表达量最高提升40倍，大幅降低脱靶风险与毒副作用。平台能力已得到临床验证：全球首个靶向全部6大关键血管生成通路的眼科基因疗法EXG102-031、搭载神经元偏好性启动子的EXG001-307均由AAVarta平台全程优化，解决了同类产品常见的外周组织过度表达导致的肝肾毒性问题。目前公司已累计注册13项核心商标、7项覆盖核心管线的发明专利、2项独家域名以及2款AI驱动的基因疗法相关软件著作权，专利布局覆盖苯丙酮尿症治疗、抗VEGF血管生成融合分子、SMA治疗等核心管线，自研护城河稳固。生产端公司基于大规模HEK293悬浮培养系统建立的工艺处于行业领先水平：上游最高可实现2×10¹² vg/mL的高AAV基因组滴度，完整衣壳率超60%；下游两步色谱纯化流程总回收率超60%，200L GMP规模下可产出超1×10¹⁷总载体基因组，生产效率与成本优势显著。财务表现亮点纷呈资产增值超400%报告期内公司整体现金流稳健，研发资源高度向核心管线倾斜，同时核心资产实现跨越式增值。截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物达1.38亿元，连同金融资产合计流动资产达25.92亿元，叠加获批未动用银行信贷3.3亿元，在手资金储备充足。不考虑上市募资的情况下可维持21个月运营，完成上市募资后可支持长达102个月运营，完全覆盖核心产品III期临床、商业化准备等后续开支，无短期流动性压力。研发投入方面，公司研发开支占经营开支总额比例长期维持在76%以上，2026年上半年达76.7%，核心产品EXG102-031的2026年上半年研发投入占同期研发开支比例高达31.5%，资源倾斜明确。权益法入账的于附属公司权益指标2026年6月末达4017万元，较2024年末的789万元增幅高达408%，旗下附属公司权益价值大幅增值，核心资产质量持续优化。財務指標2024年2025年2026年6月30日現金及現金等價物（萬元）流動資產總額（萬元）研發開支（萬元）截至12月31日止年度截至6月30日止六個月2024年2025年2025年2026年人民幣千元人民幣千元人民幣千元人民幣千元試驗及測試開支13,2247,4918,5037,035折舊及攤銷2,5461,491853536材料成本30937719684電力成本2581425233其他967699319278總計30,85926,52715,53516,794於12月31日於6月30日2024年2025年2025年2026年採用權益法入賬的於附屬公司的權益7894,017股东阵容豪华团队绑定长期利益公司股东囊括君联资本、高瓴、淡马锡、浙江省产业基金、联想控股等头部医疗投资机构与战略投资方，累计多轮融资总额超9.398亿元，股东方在生物医药领域的深厚产业资源可为后续临床开发、商业化布局提供强大赋能。上市后创始团队通过一致行动安排仍控制31.16%投票权，为单一最大股东，股权结构稳定，可保障公司长期战略连续性，避免短期资本行为干扰研发进度。公司设置覆盖17名核心参与者的上市前股权激励计划，合计授予7228.31万股相关权益，采用四年阶梯归属机制，将核心研发、管理团队利益与上市公司长期发展深度绑定。核心研发团队由7名博士、13名硕士组成，4人拥有超15年基因疗法行业经验，人才稳定性高，为管线持续推进提供扎实支撑。募资聚焦核心管线商业化路径清晰本次上市募资超60%将投向EXG102-031、EXG001-307两款核心产品的后续临床试验和商业化布局，其余资金用于关键产品EXG202开发、技术平台升级和管线扩张。公司预计2026年下半年启动EXG102-031的IIb/III期试验，同步就EXG001-307的III期试验设计与监管机构沟通，产品上市进度领先于多数同类基因疗法初创企业。公司整体合规架构完全符合港股上市要求，无任何重大未决诉讼、仲裁事项，2026年6月30日后无重大期后不利事项，基本面稳定性极强。文末点评嘉因生物作为国内少有的同时掌握AI辅助AAV衣壳开发与寡核苷酸设计双平台的基因疗法企业，是港股18A板块中稀缺的多管线推进至临床后期的标的。其核心产品临床疗效大幅领先同类竞品，有望凭借“单次给药、长期获益”的特性颠覆现有抗VEGF药物频繁注射的治疗模式，打开百亿级市场空间。叠加头部股东资源赋能、充足的资金储备、深度绑定核心团队的激励机制，公司当前已在眼科和神经系统疾病基因疗法赛道建立了明确的领先优势，伴随后续临床数据持续披露，长期成长空间值得投资者重点布局。点击查看公告原文>>

基因疗法临床2期临床3期临床结果临床1期

2026-08-29

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嘉因生物招股书解读：核心管线临床疗效最高超同类2.1倍双AI技术平台筑牢差异化壁垒

赛道高景气度领跑核心管线跻身第一梯队全球基因疗法赛道正处于爆发式增长窗口，招股书披露2025年至2030年全球市场复合年增长率达28.3%，中国市场同期增速高达143.8%，远超全球平均水平。嘉因生物聚焦神经系统及眼科疾病两大高需求赛道，管线覆盖9款候选产品，其中2款核心产品已完成I/II期临床试验，1款关键产品同步在中美推进临床开发，整体进度处于行业第一梯队。当前国内眼底AAV基因疗法赛道仍处蓝海，尚无同类产品获批，仅1款竞品进入III期临床，远未进入同质化竞争阶段，先发企业将率先享受行业红利。嘉因生物两款核心产品的临床数据展现出显著的差异化优势，在安全性和疗效指标上均领先于同类在研药物：產品名稱適應症給藥方式 6個月臨床核心療效數據同類產品對比優勢 EXG102-031 濕性年齡相關性黃斑變性視網膜下注射最佳矯正視力平均提升6.2個字母，中心視網膜厚度減少91.5μm，92%患者免補救注射，年化抗VEGF注射減少97% 視力改善幅度是RGX-314的2.1倍，免注射率較ADVM-022高出16個百分點 EXG001-307 SMA 1型脊髓性肌萎縮症單次靜脈注射 100%患者實現頭部控制，66.7%實現無支撐獨坐，22.2%可輔助站立，33.3%做出踏步動作頭部控制率較Zolgensma高出15-22個百分點，安全邊際達到同類產品的6倍国内眼底基因疗法在研管线分布也进一步凸显嘉因生物的领先卡位优势：藥物名稱/代號靶點公司臨床階段適應症首次發佈日期 EXG102-031 VEGF-A/B/C/D、Ang2 Exegenesis Bio I/II期 wAMD 2023/10/12 EXG202 VEGF-A/B/C/D、Ang2 Exegenesis Bio I/II期 wAMD 2025/9/18 AL-001 VEGF 安龍生物 II期 wAMD 2025/2/18 HX9428 VEGFR2 福建海西 II期 wAMD 2026/07/30 LX102 VEGF 朗信后昇 III期 nAMD 2026/01/24 KH631 VEGF 康弘藥業 I/II期 nAMD 2023/2/2 FT-003 VEGF 方拓生物 I/II期 nAMD、DME 2023/8/21 RRG001 VEGF 鼎新基因 I/II期 nAMD 2023/11/21 SKG0106 VEGF-A 九天/攬月生物 I/II期 nAMD 2023/12/27 JWK001 VEGF 金唯科 I/II期 nAMD 2024/5/30 KH658 VEGF 康弘藥業 II期 nAMD 2026/7/7 IVB103 不適用諾惟生物 I/II期 nAMD 2024/11/29 NGGT007 不適用 Next Generation Gene Therapeutics I/II期 nAMD 2025/1/16 CRG-B191 VEGF CorreGe I/II期 wAMD 2025/11/6 YP004 VEGF Yuanpu Biotechnology I期新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD) 2026/7/17 QBR202 不適用 Quaerite Biopharm I期糖尿病黃斑水腫(DME) 2026/2/12 GB10 VEGF/Ang-2 科興 I期新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD) 2026/1/26 双AI平台构筑壁垒自研技术优势突出公司自主搭建AAVarta和SODA两大技术平台，分别覆盖基因疗法精准递送与寡核苷酸疗法基因调控两大核心领域。其中AAVarta平台开发的新型衣壳，在非人灵长类动物试验中视网膜组织治疗蛋白表达水平较传统AAV衣壳高出2-5倍，血脑屏障穿透效率较野生型AAV提升200倍，靶向肌肉的新型衣壳更可实现不同肌肉中转基因表达量最高提升40倍，大幅降低脱靶风险与毒副作用。平台能力已得到临床验证：全球首个靶向全部6大关键血管生成通路的眼科基因疗法EXG102-031、搭载神经元偏好性启动子的EXG001-307均由AAVarta平台全程优化，解决了同类产品常见的外周组织过度表达导致的肝肾毒性问题。目前公司已累计注册13项核心商标、7项覆盖核心管线的发明专利、2项独家域名以及2款AI驱动的基因疗法相关软件著作权，专利布局覆盖苯丙酮尿症治疗、抗VEGF血管生成融合分子、SMA治疗等核心管线，自研护城河稳固。生产端公司基于大规模HEK293悬浮培养系统建立的工艺处于行业领先水平：上游最高可实现2×10¹² vg/mL的高AAV基因组滴度，完整衣壳率超60%；下游两步色谱纯化流程总回收率超60%，200L GMP规模下可产出超1×10¹⁷总载体基因组，生产效率与成本优势显著。财务表现亮点纷呈资产增值超400% 报告期内公司整体现金流稳健，研发资源高度向核心管线倾斜，同时核心资产实现跨越式增值。截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物达1.38亿元，连同金融资产合计流动资产达25.92亿元，叠加获批未动用银行信贷3.3亿元，在手资金储备充足。不考虑上市募资的情况下可维持21个月运营，完成上市募资后可支持长达102个月运营，完全覆盖核心产品III期临床、商业化准备等后续开支，无短期流动性压力。研发投入方面，公司研发开支占经营开支总额比例长期维持在76%以上，2026年上半年达76.7%，核心产品EXG102-031的2026年上半年研发投入占同期研发开支比例高达31.5%，资源倾斜明确。权益法入账的于附属公司权益指标2026年6月末达4017万元，较2024年末的789万元增幅高达408%，旗下附属公司权益价值大幅增值，核心资产质量持续优化。財務指標 2024年 2025年 2026年6月30日現金及現金等價物（萬元） 27862.0 19106.6 13820.9 流動資產總額（萬元） 39286.7 31740.6 25921.1 研發開支（萬元） 14500.0 10390.0 5340.0 截至12月31日止年度截至6月30日止六個月 2024年 2025年 2025年 2026年人民幣千元人民幣千元人民幣千元人民幣千元試驗及測試開支 13,224 7,491 8,503 7,035 折舊及攤銷 2,546 1,491 853 536 材料成本 309 377 196 84 電力成本 258 142 52 33 其他 967 699 319 278 總計 30,859 26,527 15,535 16,794 於12月31日於6月30日 2024年 2025年 2025年 2026年採用權益法入賬的於附屬公司的權益 789 – – 4,017 股东阵容豪华团队绑定长期利益公司股东囊括君联资本、高瓴、淡马锡、浙江省产业基金、联想控股等头部医疗投资机构与战略投资方，累计多轮融资总额超9.398亿元，股东方在生物医药领域的深厚产业资源可为后续临床开发、商业化布局提供强大赋能。上市后创始团队通过一致行动安排仍控制31.16%投票权，为单一最大股东，股权结构稳定，可保障公司长期战略连续性，避免短期资本行为干扰研发进度。公司设置覆盖17名核心参与者的上市前股权激励计划，合计授予7228.31万股相关权益，采用四年阶梯归属机制，将核心研发、管理团队利益与上市公司长期发展深度绑定。核心研发团队由7名博士、13名硕士组成，4人拥有超15年基因疗法行业经验，人才稳定性高，为管线持续推进提供扎实支撑。募资聚焦核心管线商业化路径清晰本次上市募资超60%将投向EXG102-031、EXG001-307两款核心产品的后续临床试验和商业化布局，其余资金用于关键产品EXG202开发、技术平台升级和管线扩张。公司预计2026年下半年启动EXG102-031的IIb/III期试验，同步就EXG001-307的III期试验设计与监管机构沟通，产品上市进度领先于多数同类基因疗法初创企业。公司整体合规架构完全符合港股上市要求，无任何重大未决诉讼、仲裁事项，2026年6月30日后无重大期后不利事项，基本面稳定性极强。文末点评嘉因生物作为国内少有的同时掌握AI辅助AAV衣壳开发与寡核苷酸设计双平台的基因疗法企业，是港股18A板块中稀缺的多管线推进至临床后期的标的。其核心产品临床疗效大幅领先同类竞品，有望凭借“单次给药、长期获益”的特性颠覆现有抗VEGF药物频繁注射的治疗模式，打开百亿级市场空间。叠加头部股东资源赋能、充足的资金储备、深度绑定核心团队的激励机制，公司当前已在眼科和神经系统疾病基因疗法赛道建立了明确的领先优势，伴随后续临床数据持续披露，长期成长空间值得投资者重点布局。点击查看公告原文>>

基因疗法临床2期临床1期临床结果引进/卖出

2026-08-29

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嘉因生物招股书解读：核心管线临床疗效最高超同类2.1倍双AI技术平台筑牢差异化壁垒

全球基因疗法赛道正处于爆发式增长窗口，招股书披露2025年至2030年全球市场复合年增长率达28.3%，中国市场同期增速高达143.8%，远超全球平均水平。嘉因生物聚焦神经系统及眼科疾病两大高需求赛道，管线覆盖9款候选产品，其中2款核心产品已完成I/II期临床试验，1款关键产品同步在中美推进临床开发，整体进度处于行业第一梯队。当前国内眼底AAV基因疗法赛道仍处蓝海，尚无同类产品获批，仅1款竞品进入III期临床，远未进入同质化竞争阶段，先发企业将率先享受行业红利。嘉因生物两款核心产品的临床数据展现出显著的差异化优势，在安全性和疗效指标上均领先于同类在研药物：產品名稱適應症給藥方式6個月臨床核心療效數據同類產品對比優勢EXG102-031濕性年齡相關性黃斑變性視網膜下注射最佳矯正視力平均提升6.2個字母，中心視網膜厚度減少91.5μm，92%患者免補救注射，年化抗VEGF注射減少97%視力改善幅度是RGX-314的2.1倍，免注射率較ADVM-022高出16個百分點EXG001-307SMA 1型脊髓性肌萎縮症單次靜脈注射100%患者實現頭部控制，66.7%實現無支撐獨坐，22.2%可輔助站立，33.3%做出踏步動作頭部控制率較Zolgensma高出15-22個百分點，安全邊際達到同類產品的6倍国内眼底基因疗法在研管线分布也进一步凸显嘉因生物的领先卡位优势：藥物名稱/代號靶點公司臨床階段適應症首次發佈日期EXG102-031VEGF-A/B/C/D、Ang2Exegenesis BioI/II期wAMD2023/10/12EXG202VEGF-A/B/C/D、Ang2Exegenesis BioI/II期wAMD2025/9/18AL-001VEGF安龍生物II期wAMD2025/2/18HX9428VEGFR2福建海西II期wAMD2026/07/30LX102VEGF朗信后昇III期nAMD2026/01/24KH631VEGF康弘藥業I/II期nAMD2023/2/2FT-003VEGF方拓生物I/II期nAMD、DME2023/8/21RRG001VEGF鼎新基因I/II期nAMD2023/11/21SKG0106VEGF-A九天/攬月生物I/II期nAMD2023/12/27JWK001VEGF金唯科I/II期nAMD2024/5/30KH658VEGF康弘藥業II期nAMD2026/7/7IVB103不適用諾惟生物I/II期nAMD2024/11/29NGGT007不適用Next Generation Gene TherapeuticsI/II期nAMD2025/1/16CRG-B191VEGFCorreGeI/II期wAMD2025/11/6YP004VEGFYuanpu BiotechnologyI期新生血管性(濕性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)2026/7/17QBR202不適用Quaerite BiopharmI期糖尿病黃斑水腫(DME)2026/2/12GB10VEGF/Ang-2科興I期2026/1/26双AI平台构筑壁垒自研技术优势突出公司自主搭建AAVarta和SODA两大技术平台，分别覆盖基因疗法精准递送与寡核苷酸疗法基因调控两大核心领域。其中AAVarta平台开发的新型衣壳，在非人灵长类动物试验中视网膜组织治疗蛋白表达水平较传统AAV衣壳高出2-5倍，血脑屏障穿透效率较野生型AAV提升200倍，靶向肌肉的新型衣壳更可实现不同肌肉中转基因表达量最高提升40倍，大幅降低脱靶风险与毒副作用。平台能力已得到临床验证：全球首个靶向全部6大关键血管生成通路的眼科基因疗法EXG102-031、搭载神经元偏好性启动子的EXG001-307均由AAVarta平台全程优化，解决了同类产品常见的外周组织过度表达导致的肝肾毒性问题。目前公司已累计注册13项核心商标、7项覆盖核心管线的发明专利、2项独家域名以及2款AI驱动的基因疗法相关软件著作权，专利布局覆盖苯丙酮尿症治疗、抗VEGF血管生成融合分子、SMA治疗等核心管线，自研护城河稳固。生产端公司基于大规模HEK293悬浮培养系统建立的工艺处于行业领先水平：上游最高可实现2×10¹² vg/mL的高AAV基因组滴度，完整衣壳率超60%；下游两步色谱纯化流程总回收率超60%，200L GMP规模下可产出超1×10¹⁷总载体基因组，生产效率与成本优势显著。财务表现亮点纷呈资产增值超400%报告期内公司整体现金流稳健，研发资源高度向核心管线倾斜，同时核心资产实现跨越式增值。截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物达1.38亿元，连同金融资产合计流动资产达25.92亿元，叠加获批未动用银行信贷3.3亿元，在手资金储备充足。不考虑上市募资的情况下可维持21个月运营，完成上市募资后可支持长达102个月运营，完全覆盖核心产品III期临床、商业化准备等后续开支，无短期流动性压力。研发投入方面，公司研发开支占经营开支总额比例长期维持在76%以上，2026年上半年达76.7%，核心产品EXG102-031的2026年上半年研发投入占同期研发开支比例高达31.5%，资源倾斜明确。权益法入账的于附属公司权益指标2026年6月末达4017万元，较2024年末的789万元增幅高达408%，旗下附属公司权益价值大幅增值，核心资产质量持续优化。財務指標2024年2025年2026年6月30日現金及現金等價物（萬元）27862.019106.613820.9流動資產總額（萬元）39286.731740.625921.1研發開支（萬元）14500.010390.05340.02024年2025年2025年2026年人民幣千元人民幣千元人民幣千元人民幣千元試驗及測試開支13,2247,4918,5037,035折舊及攤銷2,5461,491853536材料成本30937719684電力成本2581425233其他967699319278總計30,85926,52715,53516,7942024年2025年2025年2026年採用權益法入賬的於附屬公司的權益789––4,017股东阵容豪华团队绑定长期利益公司股东囊括君联资本、高瓴、淡马锡、浙江省产业基金、联想控股等头部医疗投资机构与战略投资方，累计多轮融资总额超9.398亿元，股东方在生物医药领域的深厚产业资源可为后续临床开发、商业化布局提供强大赋能。上市后创始团队通过一致行动安排仍控制31.16%投票权，为单一最大股东，股权结构稳定，可保障公司长期战略连续性，避免短期资本行为干扰研发进度。公司设置覆盖17名核心参与者的上市前股权激励计划，合计授予7228.31万股相关权益，采用四年阶梯归属机制，将核心研发、管理团队利益与上市公司长期发展深度绑定。核心研发团队由7名博士、13名硕士组成，4人拥有超15年基因疗法行业经验，人才稳定性高，为管线持续推进提供扎实支撑。募资聚焦核心管线商业化路径清晰本次上市募资超60%将投向EXG102-031、EXG001-307两款核心产品的后续临床试验和商业化布局，其余资金用于关键产品EXG202开发、技术平台升级和管线扩张。公司预计2026年下半年启动EXG102-031的IIb/III期试验，同步就EXG001-307的III期试验设计与监管机构沟通，产品上市进度领先于多数同类基因疗法初创企业。公司整体合规架构完全符合港股上市要求，无任何重大未决诉讼、仲裁事项，2026年6月30日后无重大期后不利事项，基本面稳定性极强。文末点评嘉因生物作为国内少有的同时掌握AI辅助AAV衣壳开发与寡核苷酸设计双平台的基因疗法企业，是港股18A板块中稀缺的多管线推进至临床后期的标的。其核心产品临床疗效大幅领先同类竞品，有望凭借“单次给药、长期获益”的特性颠覆现有抗VEGF药物频繁注射的治疗模式，打开百亿级市场空间。叠加头部股东资源赋能、充足的资金储备、深度绑定核心团队的激励机制，公司当前已在眼科和神经系统疾病基因疗法赛道建立了明确的领先优势，伴随后续临床数据持续披露，长期成长空间值得投资者重点布局。

100 项与阿哌奥诺基相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11559	阿哌奥诺基	M09AX	DB15528

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
I型脊髓性肌萎缩症	韩国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2021-05-28
脊髓性肌萎缩	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2019-05-24

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	日本	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	澳大利亚	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	比利时	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	加拿大	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	法国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	意大利	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	中国台湾	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症	临床3期	英国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	日本	Novartis Gene Therapies, Inc.	2018-04-02

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04174157 (RESTORE, Pubmed \| Ann Clin Transl Neurol)	N/A	脊髓性肌萎缩	80	Onasemnogene Abeparvovec (Spinal Muscular Atrophy)	窪獵鹽鑰淵醖鬱顧壓糧(積遞餘鑰蓋壓繭鏇製範) = 淵醖膚鏇艱醖築鹹網簾膚餘壓鹽簾遞製製繭夢 (餘糧簾觸膚蓋獵顧獵憲 ) 更多	积极	2026-06-09
NCT02122952 \| NCT03421977 (LT-001, Pubmed \| EClinicalMedicine)	临床1期	脊髓性肌萎缩	13	Onasemnogene abeparvovec	範窪繭淵鑰齋構觸範獵(餘顧鏇醖襯壓簾構衊膚) = 膚淵夢醖鏇衊鏇觸鏇鏇餘構蓋衊膚衊獵餘鬱築 (遞窪構築艱製壓鹹餘夢 ) 更多	积极	2026-04-01
NCT05089656 (STEER, MDA2026)	临床3期	脊髓性肌萎缩	445	OAV101 IT	鬱衊鹹憲蓋獵鏇蓋鏇壓(網鑰顧範築衊網壓願鏇): MD = 1.93 (95.0% CI, -0.25 ~ 4.1) 更多	积极	2026-03-08
NCT05089656 (STEER, MDA2026)	临床3期	脊髓性肌萎缩	445	Risdiplam		积极	2026-03-08
RESTORE Registry (MDA2026)	N/A	脊髓性肌萎缩	251	Onasemnogene Abeparvovec	遞蓋繭鹹糧艱構淵構鏇(壓選艱構顧壓願願衊膚) = 範遞齋選鑰範製窪鏇膚選蓋遞選構繭製鬱鑰衊 (衊鹽繭淵網夢膚願獵餘 ) 更多	积极	2026-03-08
NCT05089656 (STEER, MDA2026)	临床3期	脊髓性肌萎缩	126	OAV101 IT	蓋鬱壓夢膚願襯衊壓膚(鹽窪鹽糧蓋繭襯壓艱獵) = 製鹹憲積鹽艱鬱繭襯鏇齋鏇襯窪齋衊淵獵齋膚 (糧遞壓鹽糧餘鑰夢齋鹹, 1.54 ~ 3.27) 更多	积极	2026-03-08
MDA2026	N/A	脊髓性肌萎缩	23	Nusinersen	積憲顧範窪襯齋膚範鹹(製構壓廠鹽觸獵積鏇積) = 築獵膚製蓋網襯齋壓鏇積夢製衊淵齋鹽膚窪淵 (夢鹹齋鹹遞顧願範廠鹹, 1.75 ~ 6.15)	积极	2026-03-08
NCT05386680 (STRENGTH, Pubmed \| Nat Med)	临床3期	脊髓性肌萎缩	27	Onasemnogene abeparvovec	顧廠網廠餘製齋夢鹹遞(淵遞築艱繭鏇鑰襯鬱鹹) = 鏇鑰繭淵繭膚觸製襯顧繭遞繭襯齋遞顧廠夢獵 (壓鹹醖糧觸餘鑰簾鹽鬱 ) 更多	积极	2025-12-08
NCT05386680 (STRENGTH, Company_Website) 人工标引	临床3期	脊髓性肌萎缩	27	OAV101 IT	膚壓構襯構鹽鹽簾選壓(鏇網憲範築膚鹹齋範鹹) = 艱窪糧網鏇製廠夢鑰蓋觸範憲遞夢壓鑰窪齋選 (憲憲網願淵襯鹹齋醖淵 ) 更多	积极	2025-03-19
MDA2025	N/A	I型脊髓性肌萎缩症	83	Onasemnogene abeparvovec	壓鑰餘壓蓋壓觸積憲憲(蓋鏇觸糧蓋壓積選網構) = 構顧餘廠積繭範繭鬱鹽醖獵顧鏇壓齋醖遞窪憲 (積夢鹹蓋壓網憲艱淵簾, -2 ~ 7) 更多	积极	2025-03-16
MDA2025	N/A	I型脊髓性肌萎缩症	83	Onasemnogene abeparvovec	餘艱憲膚簾鏇繭鹽遞觸(顧網鏇夢鏇繭顧觸醖簾) = 鏇醖選窪壓遞網鑰壓願夢簾繭窪廠醖鏇構齋齋 (選顧襯願淵製鏇餘觸積 )	积极	2025-03-16