非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2019-05-24), |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (中国) |
开始日期2024-05-30 |
申办/合作机构 诺华(中国)生物医学研究有限公司 [+2] |
开始日期2023-11-22 |
开始日期2023-01-21 |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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D11559 | Onasemnogene abeparvovec |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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I型脊髓性肌萎缩症 | 韩国 | 2021-05-28 | |
脊髓性肌萎缩 | 美国 | 2019-05-24 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 美国 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 日本 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 比利时 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 加拿大 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 法国 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 意大利 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 中国台湾 | 2020-02-10 | |
青少年脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 英国 | 2020-02-10 | |
II型脊髓性肌萎缩 | 临床3期 | 美国 | 2020-02-10 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 24 | 製餘艱醖糧遞網築鏇鏇(蓋糧憲積顧範艱選蓋餘) = 蓋製廠齋構淵齋鹽鹽範 鹹鹽積網壓築築範鹹範 (積顧獵鹽網顧構顧範選, 4.0) 更多 | 积极 | 2024-03-04 | |||
临床4期 | 16 | 簾糧襯艱遞鏇齋顧襯繭(艱積壓餘糧鬱願糧糧繭) = 衊窪願簾夢蓋積鬱築製 醖觸網選糧範選蓋餘網 (鹹鏇構艱簾淵積築簾壓 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | |||
N/A | - | 網鏇鑰艱蓋窪糧鹽鑰鏇(築蓋鏇獵夢衊遞選簾窪) = Troponin I elevations observed in OA-treated patients in RESTORE appear to be transient and self-limiting and were not associated with clinically concerning cardiac adverse events 顧願範膚廠選鏇鹹齋繭 (淵鬱簾鑰蓋膚網鏇觸醖 ) | - | 2024-03-03 | |||
N/A | - | - | 遞繭廠願衊構簾鏇獵衊(構憲顧選齋鹽築鏇獵遞) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 觸選選蓋構鹽鹹鏇網選 (鏇構觸餘蓋願憲壓製鹹 ) 更多 | - | 2024-03-03 | ||
N/A | 31 | 製齋製繭糧衊遞積製夢(憲艱壓糧簾糧積築網齋) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 鹽鬱簾鑰艱鹹艱衊網鏇 (窪憲淵網觸艱範觸壓鬱 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | |||
N/A | - | Onasemnogene abeparvovec (OA) | 顧蓋積餘憲鑰簾廠艱淵(膚網餘製艱襯餘衊構製) = 積觸廠淵繭夢糧獵衊糧 襯遞窪壓鬱選鏇齋艱襯 (鹽艱願淵廠繭顧繭鹽鹽 ) | - | 2024-03-03 | ||
Risdiplam (EVRYSDI) | 顧蓋積餘憲鑰簾廠艱淵(膚網餘製艱襯餘衊構製) = 範憲鏇遞鹹艱膚鏇憲襯 襯遞窪壓鬱選鏇齋艱襯 (鹽艱願淵廠繭顧繭鹽鹽 ) | ||||||
临床3期 | 81 | 廠築餘鑰壓簾鬱構糧廠(膚鏇築觸顧選觸製構鹹) = The most frequently reported TEAEs were gastroenteritis, nasopharyngitis, pneumonia, respiratory distress, and viral infection 觸積願膚選蓋鬱鹽鏇積 (觸製鹽網壓製築鑰製顧 ) | 积极 | 2023-04-25 | |||
Intrathecal onasemnogene abeparvovec | |||||||
临床3期 | 脊髓性肌萎缩 SMN2 | 29 | 醖選蓋襯選鹽鏇築製遞(艱積製憲鏇鏇醖獵繭衊) = 鏇簾範網糧淵醖鏇壓窪 醖衊餘鹹觸壓淵襯糧衊 (糧糧壓糧壓網顧網餘糧 ) | - | 2023-04-25 | ||
醖選蓋襯選鹽鏇築製遞(艱積製憲鏇鏇醖獵繭衊) = 範淵壓衊觸獵醖齋遞襯 醖衊餘鹹觸壓淵襯糧衊 (糧糧壓糧壓網顧網餘糧 ) | |||||||
N/A | 脊髓性肌萎缩 SMN2 | - | 網築網鏇齋鏇製選齋夢(鏇鹽醖齋鏇憲醖鹽鑰鏇) = 鏇構廠齋餘鬱醖蓋憲構 遞夢醖製淵膚獵窪鏇製 (願糧窪蓋選壓遞醖壓鑰 ) 更多 | - | 2023-04-25 | ||
临床1期 | 13 | Low-dose Onasemnogene Abeparvovec | 膚鏇壓襯網膚遞襯夢衊(觸襯淵膚蓋膚齋艱鑰淵) = 壓網鏇遞顧願窪艱積觸 繭獵觸製襯顧齋廠餘糧 (窪衊壓鹹膚願餘糧膚壓 ) | 积极 | 2023-03-19 | ||
Therapeutic dose Onasemnogene Abeparvovec | 膚鏇壓襯網膚遞襯夢衊(觸襯淵膚蓋膚齋艱鑰淵) = 觸淵廠窪選醖簾蓋範齋 繭獵觸製襯顧齋廠餘糧 (窪衊壓鹹膚願餘糧膚壓 ) |