更新于:2026-09-04

Branaplam

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Branaplam Hydrochloride、LMI 070、LMI-070
+ [2]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
在研适应症-
原研机构
在研机构-
最高研发阶段终止临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C22H27N5O2
InChIKeySTWTUEAWRAIWJG-UHFFFAOYSA-N
CAS号1562338-42-4

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D12272D12273Branaplam-

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
亨廷顿舞蹈病临床2期
加拿大
2021-12-08
亨廷顿舞蹈病临床2期
法国
2021-12-08
亨廷顿舞蹈病临床2期
德国
2021-12-08
亨廷顿舞蹈病临床2期
匈牙利
2021-12-08
亨廷顿舞蹈病临床2期
西班牙
2021-12-08
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2015-04-02
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
保加利亚
2015-04-02
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
丹麦
2015-04-02
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
德国
2015-04-02
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
意大利
2015-04-02
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
21
範廠壓觸壓鏇廠膚醖餘(壓鹽淵製鏇鬱鑰築餘鑰) = 選鏇餘糧憲積鹽憲齋糧 顧蓋醖鏇齋範積獵膚築 (夢夢膚繭蓋獵構築簾獵 )
不佳
2026-01-05
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临床分析

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批准

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