A Single Arm Phase II Study Investigating the Efficacy and Safety of the Addition of Ivosidenib to Oral Azacitidine (Onureg®) in Patients Over 55 With Acute Myeloid Leukemia (AML) and IDH1 Mutation, in Complete Remission After Intensive Chemotherapy. A Study of the French AML Intergroup.

After remission post-induction and consolidation, maintenance therapy by an ivosidenib and oral azacitidine combination is susceptible to improve the prevention of AML relapse, which remains a major issue in the study population. We assume that the combination of ivosidenib with oral azacitidine will not be less well tolerated than in combination with the subcutaneous form, therapeutic regimen authorized until progression or toxicity. Ivosidenib and Onureg®, being already authorized treatments, it has been decided to use the classic administration schedules and dosages in combination.
The primary objective of the study is to evaluate relapse free survival (RFS) at 24 months in patients receiving oral azacitidine with ivosidenib.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Servier Affaires Medicales SARL

JPRN-jRCT2031260232

/ Not yet recruitingN/A

General Drug Use-Results Survey of TIBSOVO Tablets 250 mg (IDH1 mutated nonresectable biliary tract cancer progressed after cancer chemotherapy) (GENTIANA)

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Nihon Servier Co., Ltd.

NCT07607418

/ Recruiting临床2期IIT

A Phase II, Multicenter, Open-label Clinical Study of Ivosidenib as Maintenance Therapy in Patients With IDH1-mutated AML and High-risk MDS Who Are Ineligible for Transplantation (IVORY-MAST)

This study will explore the efficacy and safety of ivosidenib as maintenance therapy in patients with IDH1-mutated AML and high-risk MDS who are ineligible for transplantation, along with accompanying molecular biomarker research. Patients who meet the eligibility criteria will receive ivosidenib treatment until disease progression or unacceptable toxicity. This study will provide an effective maintenance treatment option for transplant-ineligible patients with IDH1-mutated AML and high-risk MDS.

开始日期2026-05-22

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

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2026-06-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Νοvel Therapies in High‐Risk Myelodysplastic Syndromes

Review

作者: Galanopoulos, Athanasios G. ; Papi, Christina

ABSTRACT:

Myelodysplastic syndromes/neoplasms (MDS) constitute a very heterogeneous group of clonal myeloid neoplasms characterized by a variable clinical course and recurrent genetic abnormalities. Their treatment relies on risk classification as lower or higher‐risk categories by the original International Prognostic Scoring System (IPSS) or the current revised (IPSS‐R) or molecular IPSS‐M. Higher‐risk MDS (HR‐MDS) are clonal hematopoietic disorders characterized by significant cytopenias, dysplastic changes, and a high propensity for progression to acute myeloid leukemia (AML). Up to 40% of them usually progress to AML within two years of diagnosis. Allogeneic stem cell transplantation (HSCT) remains the only potential cure and standard of care for eligible patients. Despite standard treatments such as Allo‐HSCT and hypomethylating agents (HMAs), outcomes remain suboptimal. Recent advances have led to the development of novel therapeutic strategies, such as BCL‐2 inhibitors (venetoclax), IDH1/2 inhibitors (ivosidenib, enasidenib), CD47 inhibitors (magrolimab), TIM‐3 inhibitors (sabatolimab), XPO1 inhibitors (eltanexor), NEDD8‐activating enzyme inhibitors (pevonedistat), TP53‐targeted agents (eprenetapopt), liposomal chemotherapy (CPX‐351), and oral HMA formulations. Combinations of hypomethylating agents with these new drugs, as first‐line treatment, have to date not proven more efficacious than HMA monotherapy. This review summarizes the current therapeutic landscape on novel therapies for HR‐MDS, highlighting their mechanism of action, efficacy, and demonstrates the unmet clinical need for more effective therapies.

2026-05-19·POSTGRADUATE MEDICINE

Long-term (74-month) efficacy and safety of ivosidenib and azacitidine in an elderly patient with mutated IDH1 acute myeloid leukemia: insights from a case report

Article

作者: Wróbel, Tomasz ; Kalicińska, Elzbieta

INTRODUCTION:

Older patients with acute myeloid leukemia (AML) who are unfit for intensive chemotherapy (IC) are more likely to have poor outcomes. Ivosidenib is a first-in-class, oral, targeted small-molecule inhibitor of mutated isocitrate dehydrogenase (mIDH1) approved for use with azacitidine, following the AGILE trial (NCT03173248), for the treatment of mIDH1 AML in patients who are unfit for IC.

CASE REPORT:

We report the case of a woman diagnosed in 2019, aged 81 years, with mIDH1 AML and deemed unfit for IC due to age and comorbidities. The patient was enrolled in the AGILE trial and treated with ivosidenib and azacitidine. The patient responded well to treatment with a 1% blast count (complete response) after three cycles. At 74 months, aged 88 years, the patient was still receiving treatment with reduced doses of ivosidenib and azacitidine. The treatment was well tolerated, and the patient remained in good physical condition throughout. Mutational testing was performed throughout the trial according to protocol, with four pathogenic alterations identified at baseline (IDH1, DNMT3A splice, U2AF1, and RUNX1). Linear phylogeny was observed with the parent U2AF1 clone acquiring IDH1 followed by RUNX1. During treatment, the IDH1 and RUNX1 mutations were cleared. At a follow-up assessment, IDH1 and RUNX1 were still not detected, but ASXL1 had emerged.

CONCLUSION:

The exceptional 74-month long response of this patient demonstrates that a long-term response is possible for a patient unfit for IC with mIDH1 AML treated with ivosidenib and azacitidine. Further insights into the impact of the mutational status of patients and/or the clonal hierarchy are warranted.

2026-05-15·JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION

The allosteric IDH1 inhibitor ivosidenib overcomes chemoresistance in intrahepatic cholangiocarcinoma models expressing wild-type IDH1

Article

作者: Li, Xiuxian ; Liu, Yang ; Lin, Shusheng ; Song, Zhixiao ; Zhang, Honghua ; Liu, Chao ; Xu, Leibo ; Luo, Man ; Zhang, Fapeng ; Liu, Shaoru

Gemcitabine-based chemotherapy is the standard treatment regimen for advanced intrahepatic cholangiocarcinoma (iCCA), but the frequent presence of chemoresistance limits its efficacy. Here, we identified isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) as the crucial target that confers chemoresistance of iCCA to gemcitabine using a druggable CRISPR/Cas9 library. The positive association between IDH1 expression and chemoresistance was revealed in a gemcitabine-treated iCCA cohort and with cell-based drug sensitivity assays. Utilizing patient-derived organoids, cell line–derived xenografts, and patient-derived xenografts, we demonstrated that IDH1 knockdown or IDH1 pharmacological inhibition facilitated gemcitabine efficacy in these preclinical iCCA models carrying wild-type IDH1 (wtIDH1). Mechanistically, wtIDH1 oxidizes isocitrate to generate α-ketoglutarate and NNADPH, thereby creating a mechanism to manage the oxidative stress induced by gemcitabine, maintaining cellular redox homeostasis, and, ultimately, leading to chemoresistance to gemcitabine. Significantly, ivosidenib, the FDA-approved allosteric IDH1 inhibitor, demonstrated synergistic antitumor efficacy with gemcitabine in wtIDH1 preclinical iCCA models through boosting intracellular oxidative stress under physiological conditions. The low level of Mg 2+ , an ion that competitively hinders binding of ivosidenib on wtIDH1, in the iCCA tumor microenvironment contributed to the expanded therapeutic window for use of ivosidenib in patients with iCCA. Our work revealed the potency of combining targeting IDH1 and chemotherapy against wtIDH1 iCCA and other tumors. The FDA-approved drug ivosidenib originally designed for mutant IDH1 is also effective in intrahepatic cholangiocarcinoma expressing wild-type IDH1

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项与艾伏尼布相关的新闻（医药）

2026-06-21

·信狐药迅

四个1类新药获批上市：武汉启瑞MY008211A、苏州泽璟吉卡昔替尼、首药控股康太替尼、中山康方古莫奇单抗| 新获批(6.15-6.21）

每周药品注册获批数据，分门别类呈现，一目了然。(6.15-6.21）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号 MY008211A片武汉启瑞药业有限公司 1 CXHS2500123 盐酸吉卡昔替尼片苏州泽璟生物制药股份有限公司 1 CXHS2500046 康太替尼颗粒首药控股(北京)股份有限公司 1 CXHS2400110 康太替尼颗粒首药控股(北京)股份有限公司 1 CXHS2400109 SYHX2011 石药集团欧意药业有限公司 2.2 CXHS2400128 盐酸氨溴索口服冻干片华润三九医药股份有限公司 2.2 CXHS2400014 盐酸氨溴索口服冻干片华润三九医药股份有限公司 2.2 CXHS2400013 洛索洛芬钠滴眼液润尔眼科药物(广州)有限公司 2.2;2.4 CXHS2500016 芦沃美替尼片上海复星医药产业发展有限公司 2.4 CXHS2500140 芦沃美替尼片上海复星医药产业发展有限公司 2.4 CXHS2500139 羟乙磺酸达尔西利片江苏恒瑞医药股份有限公司 2.4 CXHS2500045 羟乙磺酸达尔西利片江苏恒瑞医药股份有限公司 2.4 CXHS2500044 古莫奇单抗注射液中山康方生物医药有限公司 1 CXSS2500020 古莫奇单抗注射液中山康方生物医药有限公司 1 CXSS2500021 通络健脑片广州悦康生物制药有限公司 1.1 CXZS2400010 半夏白术天麻颗粒海南斯达制药有限公司 3.1 CXZS2500040 宣郁通经汤颗粒合肥华润神鹿药业有限公司 3.1 CXZS2500030 新药临床申请药品名称企业注册分类受理号 H029片江苏柯菲平医药股份有限公司 1 CXHL2600583 注射用TRD209 北京泰德制药股份有限公司 1 CXHL2600435 LY4064809片礼来苏州制药有限公司 1 CXHL2600429 LY4064809片礼来苏州制药有限公司 1 CXHL2600428 LY4064809片礼来苏州制药有限公司 1 CXHL2600427 LY4064809片礼来苏州制药有限公司 1 CXHL2600426 LY4064809片礼来苏州制药有限公司 1 CXHL2600425 LXH-2103注射液山东新华制药股份有限公司 1 CXHL2600424 BX-2501片武汉熙瑞医药科技有限公司 1 CXHL2600422 BX-2501片武汉熙瑞医药科技有限公司 1 CXHL2600421 68Ga-NYM096注射液制备用药盒安徽诺宇生物制药有限公司 1 CXHL2600409 HLX3902注射液上海复宏瑞霖生物技术有限公司 1 CXSL2600400 注射用LY4175408 礼来苏州制药有限公司 1 CXSL2600399 SHR-3079注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2600390 SHR-3079注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2600389 SHR-4685注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2600391 SGT003注射液北京舜景生物医药技术有限公司 1 CXSL2600397 SHR-3079注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2600387 SHR-3079注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司 1 CXSL2600386 FB1003重组人源化单克隆抗体注射液福贝医药科技(上海)有限公司 1 CXSL2600385 FB1003重组人源化单克隆抗体注射液福贝医药科技(上海)有限公司 1 CXSL2600384 GT201注射液北京沙砾生物医药股份有限公司 1 CXSL2600355 依苏帕格鲁肽α注射液上海银诺医药技术有限公司 2.2 CXSL2600395 依苏帕格鲁肽α注射液上海银诺医药技术有限公司 2.2 CXSL2600394 依苏帕格鲁肽α注射液上海银诺医药技术有限公司 2.2 CXSL2600393 依苏帕格鲁肽α注射液上海银诺医药技术有限公司 2.2 CXSL2600392 ZYY-768颗粒扬子江药业集团江苏龙凤堂中药有限公司 1.1 CXZL2600033 仿制药申请药品名称企业注册分类受理号硫辛酸片福建省宝诺医药研发有限公司 3 CYHS2503299 小儿复方氨基酸注射液(19AA-I) 武汉市小铂生物科技有限公司 3 CYHS2503231 磷/碳酸氢钠血滤置换液(4mmol/L钾、1.25mmol/L钙) 宁波天益药业科技有限公司 3 CYHS2502922 黄体酮注射液(Ⅱ) 山西晋新双鹤药业有限责任公司 3 CYHS2501504 头孢地尼干混悬剂广东万泰元科创药业有限公司 3 CYHS2500901 复方匹可硫酸钠颗粒山东化药医药科技有限公司 3 CYHS2500854 布立西坦口服溶液江西科睿药业有限公司 3 CYHS2500486 复方电解质注射液(V) 河北仁合益康药业有限公司 3 CYHS2500207 复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液广州合和医药有限公司 3 CYHS2500080 复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液广州合和医药有限公司 3 CYHS2500079 苯溴马隆片北京福元医药股份有限公司 3 CYHS2404558 头孢泊肟酯干混悬剂石家庄四药有限公司 3 CYHS2404352 碳酸氢钠注射液江苏宝东医药科技有限公司 3 CYHS2404303 盐酸左沙丁胺醇雾化吸入溶液广州南新制药有限公司 3 CYHS2404181 氨磺必利口服溶液广州艾格生物科技有限公司 3 CYHS2404171 注射用氢化可的松琥珀酸钠成都米子生物医药科技有限公司 3 CYHS2404176 注射用氢化可的松琥珀酸钠成都米子生物医药科技有限公司 3 CYHS2404175 磷酸奥司他韦干混悬剂江西药都仁和制药有限公司 3 CYHS2404133 布美他尼注射液江苏迪赛诺制药有限公司 3 CYHS2404055 布美他尼注射液江苏迪赛诺制药有限公司 3 CYHS2404054 钠钾镁钙注射用浓溶液海西新药创制(福州)有限公司 3 CYHS2403923 注射用头孢美唑钠安徽杰玺医药有限公司 3 CYHS2403901 注射用头孢美唑钠安徽杰玺医药有限公司 3 CYHS2403900 硫辛酸片山东鲁宁药业有限公司 3 CYHS2403894 硫辛酸片山东鲁宁药业有限公司 3 CYHS2403893 吡拉西坦注射液嘉亨(珠海横琴)医药科技有限公司 3 CYHS2403809 吡拉西坦注射液嘉亨(珠海横琴)医药科技有限公司 3 CYHS2403808 腺苷钴胺胶囊成都欣捷高新技术开发股份有限公司 3 CYHS2403750 硫辛酸片江苏和晨药业有限公司 3 CYHS2403769 硫辛酸片江苏和晨药业有限公司 3 CYHS2403768 盐酸甲氧氯普胺注射液平光制药股份有限公司 3 CYHS2403734 辅酶Q10片成都倍特药业股份有限公司 3 CYHS2403644 地氯雷他定口服溶液温岭市创新生物医药科技股份有限公司 3 CYHS2403554 盐酸甲氧氯普胺注射液成都华宇制药有限公司 3 CYHS2403526 依帕司他片浙江东亚药业股份有限公司 3 CYHS2403407 布瑞哌唑口腔崩解片华益泰康药业股份有限公司 3 CYHS2403414 布瑞哌唑口腔崩解片华益泰康药业股份有限公司 3 CYHS2403412 氯化钙注射液海南倍特药业有限公司 3 CYHS2403094 维生素B6注射液广州艾奇西新药研究有限公司 3 CYHS2403098 吡格列酮二甲双胍片呋欧医药科技(湖州)有限公司 3 CYHS2402822 地氯雷他定口服溶液吉林长白山药业集团股份有限公司 3 CYHS2402506 氯化钙注射液河南利恒医药科技有限公司 3 CYHS2402487 硫酸沙丁胺醇注射液广州大光制药有限公司 3 CYHS2402211 地高辛注射液湖北午时医药研究院有限公司 3 CYHS2402187 米诺地尔搽剂广州绿十字制药股份有限公司 3 CYHS2402141 米诺地尔搽剂广州绿十字制药股份有限公司 3 CYHS2402140 富马酸酮替芬滴眼液成都普什制药有限公司 3 CYHS2401825 复方聚乙二醇(3350)电解质散湖北莱康医疗技术有限公司 3 CYHS2401489 盐酸甲氧氯普胺注射液山东致泰医药技术有限公司 3 CYHS2400466 琥珀酸亚铁片南京海纳制药有限公司 3 CYHS2400100 阿立哌唑口腔崩解片澳美制药(海南)有限公司 3 CYHS2300888 阿立哌唑口腔崩解片澳美制药(海南)有限公司 3 CYHS2300887 西格列汀二甲双胍缓释片浙江九洲生物医药有限公司 3 CYHS2202101 西格列汀二甲双胍缓释片浙江九洲生物医药有限公司 3 CYHS2202100 西格列汀二甲双胍缓释片浙江九洲生物医药有限公司 3 CYHS2202099 达沙替尼片广州科锐特药业有限公司 4 CYHS2600178 达沙替尼片广州科锐特药业有限公司 4 CYHS2600177 氧长春巨洋气体有限责任公司 4 CYHS2502810 磷酸芦可替尼片青岛国信制药有限公司 4 CYHS2502628 磷酸芦可替尼片青岛国信制药有限公司 4 CYHS2502626 磷酸芦可替尼片青岛国信制药有限公司 4 CYHS2502625 佩玛贝特片海南赛立克药业有限公司 4 CYHS2502593 玻璃酸钠注射液重庆药友制药有限责任公司 4 CYHS2502501 二甲硅油乳剂江苏广承药业有限公司 4 CYHS2502422 乙酰半胱氨酸注射液北京康蒂尼药业股份有限公司 4 CYHS2502320 乙酰半胱氨酸注射液浙江百代医药科技有限公司 4 CYHS2502118 玻璃酸钠注射液广州市陌希生物技术有限公司 4 CYHS2501701 非布司他片湖南千金湘江药业股份有限公司 4 CYHS2501073 非布司他片湖南千金湘江药业股份有限公司 4 CYHS2501072 利奥西呱片江苏谦仁生物科技有限公司 4 CYHS2501063 利奥西呱片江苏谦仁生物科技有限公司 4 CYHS2501062 利奥西呱片江苏谦仁生物科技有限公司 4 CYHS2501061 酒石酸溴莫尼定滴眼液鲁南制药集团股份有限公司 4 CYHS2501037 乳果糖口服溶液山东泽宇生物有限公司 4 CYHS2500875 布洛芬缓释胶囊河北山姆士药业有限公司 4 CYHS2500827 盐酸依匹斯汀片长春海悦药业股份有限公司 4 CYHS2500781 盐酸氨溴索口服溶液湖南千金湘江药业股份有限公司 4 CYHS2500770 脂肪乳注射液(C14-24) 江苏盈科生物制药有限公司 4 CYHS2500766 左氧氟沙星滴眼液安徽康融药业有限公司 4 CYHS2500715 硫酸艾沙康唑胶囊江苏奥赛康药业有限公司 4 CYHS2500665 吸入用七氟烷河北仁合益康药业有限公司 4 CYHS2500503 盐酸决奈达隆片安徽艾立德制药有限公司 4 CYHS2500534 帕拉米韦氯化钠注射液广东大翔制药有限公司 4 CYHS2500391 帕拉米韦氯化钠注射液广东大翔制药有限公司 4 CYHS2500390 艾拉莫德片宁夏康亚药业股份有限公司 4 CYHS2500290 草酸艾司西酞普兰片沈阳华泰药物研究有限公司 4 CYHS2500247 布瑞哌唑片合肥英太制药有限公司 4 CYHS2500225 布瑞哌唑片合肥英太制药有限公司 4 CYHS2500222 瑞舒伐他汀依折麦布片(I) 江西施美药业股份有限公司 4 CYHS2500155 拉莫三嗪片澳美制药(海南)有限公司 4 CYHS2500165 拉莫三嗪片澳美制药(海南)有限公司 4 CYHS2500164 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吗啉硝唑氯化钠注射液浙江众延医药科技有限公司 4 CYHS2403072 盐酸尼卡地平注射液海南慧通生物医药科技有限公司 4 CYHS2403012 盐酸尼卡地平注射液海南慧通生物医药科技有限公司 4 CYHS2403011 盐酸尼卡地平注射液海南慧通生物医药科技有限公司 4 CYHS2403010 他克莫司软膏福建科瑞药业有限公司 4 CYHS2402984 他克莫司软膏福建科瑞药业有限公司 4 CYHS2402983 氟比洛芬凝胶贴膏北京百奥药业有限责任公司 4 CYHS2402469 盐酸尼卡地平注射液河南科伦药业有限公司 4 CYHS2400305 盐酸纳呋拉啡口腔崩解片山东新时代药业有限公司 4 CYHS2303521 四价流感病毒裂解疫苗成大生物(本溪)有限公司 3.3 CXSS2500012 吸入用盐酸氨溴索溶液四川普锐特药业有限公司 3 CYHL2600048 吸入用盐酸氨溴索溶液四川普锐特药业有限公司 3 CYHL2600047 吸入用盐酸氨溴索溶液四川普锐特药业有限公司 3 CYHL2600046 奥氮平萨米多芬片江苏恩华药业股份有限公司 3 CYHL2600053 奥氮平萨米多芬片江苏恩华药业股份有限公司 3 CYHL2600052 奥氮平萨米多芬片江苏恩华药业股份有限公司 3 CYHL2600051 奥氮平萨米多芬片江苏恩华药业股份有限公司 3 CYHL2600050 吸入用盐酸溴己新溶液山东辉成药业有限公司 3 CYHL2600044 吸入用盐酸溴己新溶液山东辉成药业有限公司 3 CYHL2600043 进口申请药品名称企业注册分类受理号甲磺酸达拉非尼胶囊 Novartis Europharm Limited 2.4 JXHS2500099 甲磺酸达拉非尼胶囊 Novartis Europharm Limited 2.4 JXHS2500098 曲美替尼片 Novartis Europharm Limited 2.4 JXHS2500093 曲美替尼片 Novartis Europharm Limited 2.4 JXHS2500092 氘可来昔替尼片 Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG 2.4 JXHS2500059 艾伏尼布片 Servier Pharmaceuticals LLC 5.1 JXHS2500042 利多卡因丙胺卡因气雾剂 PLETHORA SOLUTIONS LIMITED 5.1 JXHS2500041 恩考芬尼胶囊 PIERRE FABRE MEDICAMENT 5.1 JXHS2500033 盐酸奎扎替尼片 Daiichi Sankyo Europe GmbH 5.1 JXHS2500013 盐酸奎扎替尼片 Daiichi Sankyo Europe GmbH 5.1 JXHS2500012 Clesrovimab注射液 Merck Sharp & Dohme B.V. 1 JXSS2500071 布西珠单抗注射液 Novartis Pharma Schweiz AG 2.2 JXSS2400112 布西珠单抗注射液 Novartis Pharma Schweiz AG 2.2 JXSS2400111 注射用厄他培南 ANTIBIOTICOS DE PERU S.A.C. 5.2 JYHS2400022 Sorfequiline片 The Global Alliance for TB Drug Development, Inc. 1 JXHL2600163 Admilparant片 Bristol-Myers Squibb Company 1 JXHL2600114 Admilparant片 Bristol-Myers Squibb Company 1 JXHL2600113 Admilparant片 Bristol-Myers Squibb Company 1 JXHL2600112 BI 3034701注射液 Boehringer Ingelheim International GmbH 1 JXHL2600105 BI 3034701注射液 Boehringer Ingelheim International GmbH 1 JXHL2600109 BI 3034701注射液 Boehringer Ingelheim International GmbH 1 JXHL2600108 BI 3034701注射液 Boehringer Ingelheim International GmbH 1 JXHL2600107 BI 3034701注射液 Boehringer Ingelheim International GmbH 1 JXHL2600106 Baxdrostat片 AstraZeneca AB 1 JXHL2600099 盐酸曲恩汀片 Orphalan SA 2.4 JXHL2600111 盐酸阿曲生坦片 Novartis Pharma AG 2.4 JXHL2600102 Galvokimig注射液 UCB Biopharma SRL 1 JXSL2600116 NNC0487-0111注射液 Novo Nordisk A/S 1 JXSL2600097 NNC0487-0111注射液 Novo Nordisk A/S 1 JXSL2600096 NNC0487-0111注射液 Novo Nordisk A/S 1 JXSL2600095 NNC0487-0111注射液 Novo Nordisk A/S 1 JXSL2600094 NNC0487-0111注射液 Novo Nordisk A/S 1 JXSL2600093 NNC0487-0111注射液 Novo Nordisk A/S 1 JXSL2600092 中药相关申请药品名称企业注册分类受理号 ZYY-768颗粒扬子江药业集团江苏龙凤堂中药有限公司 1.1 CXZL2600033 通络健脑片广州悦康生物制药有限公司 1.1 CXZS2400010 半夏白术天麻颗粒海南斯达制药有限公司 3.1 CXZS2500040 宣郁通经汤颗粒合肥华润神鹿药业有限公司 3.1 CXZS2500030 注：橙色字体部分结论为不批准或收到通知件；

上市批准申请上市

2026-06-20

·今日头条

法国知名医药公司有哪些？赛诺菲巨头带队，专科冠军扎堆

提到全球医药产业，很多人会想到美国辉瑞、强生，瑞士罗氏、诺华，德国拜耳、勃林格殷格翰。但其实，法国同样是欧洲医药产业的重要一极。法国医药产业最鲜明的特点，既不是"数量最多"，也不是"单点突破"，而是 "一家全球级巨头带队、一群专科冠军跟进" 。赛诺菲长期位居全球制药企业前十，是法国医药产业最耀眼的招牌；益普生、施维雅、皮尔法伯等公司则在肿瘤、罕见病、心血管、皮肤病、消费者健康等细分领域建立了自己的优势。下面我们从全球榜单、产业底色、核心公司和未来挑战几个角度，来认识法国知名的医药公司。一、先看榜单：法国药企在全球处于什么位置在2025年《制药经理人》全球制药企业50强榜单中，法国药企表现稳健：赛诺菲 Sanofi ：全球第9位，处方药销售额约 442.43亿美元，研发投入约 80.00亿美元施维雅 Servier ：全球第34位，处方药销售额约 52.62亿美元益普生 Ipsen ：全球第45位，处方药销售额约 37.08亿美元，研发投入约 7.43亿美元换句话说，法国不是没有世界级制药公司，而是形成了 "赛诺菲为龙头、多家专科药企协同发展" 的格局。这里有一个容易被忽略的点：法国医药产业的基本盘其实相当厚实。新华社报道援引法国官方数据，截至2024年9月底，法国有 260多家制药企业、400多个生产基地；法国制药企业协会数据显示，法国是全球第五大制药市场，按销售份额计算占全球市场的 2.9% ，在欧洲位居第二，仅次于德国。2023年法国药品出口额达到 334亿欧元，为法国带来 20亿欧元贸易顺差，是法国第四大顺差行业。二、赛诺菲：法国医药产业的"超级名片" 赛诺菲 Sanofi 是法国最具全球影响力的制药公司，也是全球制药产业的重要玩家。它的总部位于法国巴黎，业务覆盖免疫、疫苗、罕见病、肿瘤、糖尿病等多个领域。从全球排名看，赛诺菲在2025年全球制药50强中排名第9，处方药销售额约 442.43亿美元，研发投入约 80.00亿美元。这说明它不只是"法国最大的制药公司之一"，更是全球创新药竞争中的核心力量。赛诺菲近年最值得关注的，是它正在从一家综合型制药公司，加速转型为更聚焦的创新生物制药公司。2025年，赛诺菲总收入达到 436.26亿欧元，约合 507.81亿美元，同比增长9.9%；研发投入为 78.42亿欧元，约合 91.28亿美元，同比增长8.8%，占净销售额的 18.0% 。赛诺菲最著名的产品之一是免疫领域药物 Dupixent（度普利尤单抗）。2025年，Dupixent销售额达到 157.14亿欧元，约合 182.91亿美元，同比增长 25.2% 。这款药已经成为赛诺菲最重要的增长引擎之一，并且仍在拓展新适应症，包括慢阻肺、结节性痒疹等方向。除了免疫，赛诺菲的疫苗业务同样具有全球影响力。2025年，公司疫苗业务收入为 79.36亿欧元，约合 92.37亿美元；其中RSV预防单抗Beyfortus全年销售额为 17.81亿欧元，约合 20.73亿美元，同比增长9.5%。赛诺菲还在通过外部合作和收购加强疫苗布局，例如Dynavax和Vicebio相关动作。可以把赛诺菲理解为法国医药产业的"航空母舰"：它体量巨大、管线广泛、全球化程度高，同时也是法国制药创新能力、产业组织和资本市场影响力最集中的体现。三、欧彼乐：从赛诺菲分拆出来的消费者健康巨头欧彼乐 Opella 是法国医药产业里一个非常特殊的角色。它原本是赛诺菲的消费者健康业务，2025年完成分拆后成为一家独立运营的消费者健康公司。赛诺菲将欧彼乐50.0%的控股权出售给Clayton, Dubilier & Rice，自身保留 48.2% 的重要股权，法国国家投资银行Bpifrance持有 1.8% 股份。欧彼乐的价值在于，它把法国医药产业从"处方药创新"延伸到了"日常自我健康管理"。公司总部位于法国，拥有超过 11,000名员工，在全球100多个国家开展业务，拥有13个先进生产基地和4个研发中心。旗下品牌包括抗过敏药Allegra、解热镇痛药Doliprane、通便药Dulcolax等，服务全球超过 5亿名消费者。从产业角度看，欧彼乐说明法国医药产业不只包括医院用药和创新药，也包括非处方药、维生素、矿物质补充剂和日常健康消费产品。随着人口老龄化、健康意识提升和自我健康管理需求增长，这类业务的重要性还会继续上升。四、益普生：从家族药企到全球特药公司益普生 Ipsen 是法国知名的生物制药公司，成立于1929年，由药剂师亨利·博福博士在法国北部城市博韦创立，最初是一家家族企业。经过近百年发展，益普生已经从传统药企转型为更聚焦的特药公司。益普生的战略定位很清楚：不再追求大而全，而是聚焦高壁垒、高附加值的专科领域。2022年，益普生剥离了多元健康消费者保健业务，全面聚焦肿瘤、罕见病和神经科学三大治疗领域。这种"做减法"的策略，让它更像一家专注细分赛道的特种部队。在具体产品上，益普生围绕几类核心资产展开：肿瘤领域：包括Cabometyx卡博替尼等产品，2025年欧盟委员会批准其用于治疗有既往治疗史的晚期神经内分泌肿瘤罕见病领域：通过收购Albireo等方式，加强胆汁淤积性肝病等疾病布局神经科学领域：围绕肉毒毒素等核心产品建立优势益普生的故事告诉我们，法国医药产业不只靠赛诺菲一家撑场面。中型特药企业通过聚焦战略、外部合作和管线收购，同样可以在全球市场找到自己的位置。五、施维雅：独立基金会治理的法国制药集团施维雅 Servier 是法国另一家重要制药企业，总部位于法国苏雷讷。它的治理结构和很多上市公司不同，是由非营利性基金会管理的独立制药集团。这种结构让施维雅在战略上更强调长期主义，而不是完全被短期资本市场节奏牵着走。施维雅的业务重点包括肿瘤学、心血管、代谢性疾病和神经退行性疾病。在传统优势领域，施维雅长期深耕心血管疾病、高血压、糖尿病和静脉健康；近年来，集团也加快了肿瘤领域布局，例如通过收购Agios肿瘤业务，强化IDH突变相关代谢靶向肿瘤管线。施维雅的代表产品包括心血管领域的培哚普利等，以及肿瘤领域的艾伏尼布等。它的产业角色，可以理解为法国医药产业中的"稳健派"：既有传统慢病药物基础，又在向肿瘤精准治疗和代谢疾病方向转型。六、皮尔法伯：皮肤医学、肿瘤和消费者健康的混合体皮尔法伯 Pierre Fabre 是法国很有特色的一家医药和健康企业，总部位于法国西南部。它的特别之处在于，它既是一家制药公司，也是全球重要的医学护肤品集团，业务横跨制药、皮肤病学、罕见病、基础医疗、家庭健康护理和个护产品。皮尔法伯旗下拥有多个知名医学护肤和个护品牌，例如雅漾、Dexeryl、Ducray、Klorane、A-Derma、馥绿德雅等。这使得它在法国乃至欧洲消费健康市场具有较强影响力。与此同时，皮尔法伯也在肿瘤领域持续投入，覆盖结直肠癌、乳腺癌、肺癌、皮肤癌以及部分血液肿瘤方向。从经营数据看，皮尔法伯2025年总销售额为 32亿欧元，其中肿瘤学业务营收达 5.65亿欧元，71%来自国际市场；集团研发预算高达 2.5亿欧元，约67%用于肿瘤靶向治疗研发，包括10项正在推进的研发项目。集团大部分股份由人道主义基金会持有，其余由员工持有，这种资本结构也体现了法国企业常见的社会责任和长期主义色彩。七、一张表看懂法国核心医药公司公司核心特点主要方向赛诺菲 Sanofi 法国最具全球影响力的制药巨头免疫、疫苗、罕见病、肿瘤、糖尿病欧彼乐 Opella 从赛诺菲分拆的消费者健康公司非处方药、维生素、日常健康管理益普生 Ipsen 聚焦特药的法国生物制药公司肿瘤、罕见病、神经科学施维雅 Servier 独立基金会治理的制药集团心血管、代谢疾病、肿瘤、神经退行性疾病皮尔法伯 Pierre Fabre 制药与医学护肤混合型企业皮肤病学、肿瘤、消费者健康、个护八、法国医药产业为什么强法国医药产业之所以能在欧洲乃至全球占据重要位置，背后有几个关键因素：有赛诺菲这样的全球级龙头。赛诺菲不仅规模大，而且研发投入高、管线布局广、全球化程度高，是法国医药产业参与全球竞争的核心平台。专科药企特色鲜明。益普生聚焦肿瘤、罕见病和神经科学；施维雅深耕心血管、代谢疾病和肿瘤；皮尔法伯打通皮肤病学、肿瘤和医学护肤。它们不是什么都做，而是在细分领域建立壁垒。产业基础扎实。法国拥有260多家制药企业、400多个生产基地，是全球第五大制药市场，药品出口带来可观贸易顺差。这说明法国医药产业不是"几家公司撑场面"，而是有完整的制造、研发和商业化体系。政策重视医药供应链安全。法国政府曾宣布支持多个关键药物本地化生产项目，包括对乙酰氨基酚原料药生产线、肿瘤药物生产能力提升等，资金来源包括"法国2030"投资计划。这反映出法国正试图加强本土制药供应链，减少对外部原料药和关键药品的依赖。九、法国医药产业也面临挑战当然，法国医药产业并非没有压力。首先，法国虽然有赛诺菲这样的全球巨头，但相比美国、瑞士和德国，法国在全球制药前十中的席位并不多。如何在赛诺菲之外，培育更多具有全球竞争力的创新药企，是法国医药产业长期面临的问题。其次，法国也面临药品价格、医保支付、供应链安全和产业回流压力。新冠疫情暴露了欧洲药品供应链的脆弱性，法国因此推动关键药物本地化生产，包括原料药、肿瘤药和基础性药物供应。这说明法国医药产业虽然强大，但仍然需要应对全球化分工带来的风险。最后，创新药研发本身就是一场高投入、高风险、长周期的竞赛。法国企业需要持续证明自己不仅能生产成熟药物，也能在全球免疫、肿瘤、罕见病、疫苗和基因治疗等前沿领域保持竞争力。十、普通读者如何理解法国医药公司对于普通读者来说，认识法国医药公司，可以从三个层面入手：看"全球巨头" ：赛诺菲是绝对核心，它代表了法国医药产业的全球高度，尤其在免疫、疫苗和罕见病领域具有很强影响力。看"专科冠军" ：益普生、施维雅、皮尔法伯分别在特药、心血管/肿瘤、皮肤病学/消费健康方向建立了自己的优势。看"产业生态" ：法国医药产业不只包括创新药，也包括非处方药、医学护肤、疫苗、罕见病治疗和药品制造供应链。法国知名医药公司，最突出的特征是"一家巨头带队、一群专科冠军跟进"。赛诺菲让法国站上全球制药舞台中央，益普生、施维雅、皮尔法伯等企业则在肿瘤、罕见病、心血管、皮肤病学、消费者健康和医学护肤等赛道形成差异化竞争力。未来，法国医药产业能否继续保持优势，关键在于能否在创新研发、供应链安全和全球商业化之间找到新的平衡。

2026-06-20

·GENE火花花

胆道肿瘤两大高频 “靶点” 解读：IDH1突变优先化疗后靶药；HER2阳性建议靶药提前介入，二者策略相反

大家好！胆道肿瘤（BTC）包含肝内胆管癌、肝外胆管癌、胆囊癌等多种类型，近年来全球发病率逐年上升，且发病群体愈发年轻化。这类肿瘤恶性程度高，仅约 30% 患者确诊时具备手术切除条件，即便完成根治性手术，术后复发风险也高达 50%；晚期胆道肿瘤患者既往整体生存期并不理想，是临床治疗中的一大难题。随着精准医疗不断发展，基因检测已经成为胆道肿瘤诊疗的重要一环，目前临床发现近半数胆道肿瘤患者存在可用药的基因变异，不同基因类型的患者，对一线铂类化疗、靶向药物的反应天差地别。今天结合一项权威临床研究，用通俗的语言为大家拆解IDH1 R132 突变、HER2 阳性这两种最常见可用药基因变异的胆道肿瘤患者，该如何选择治疗方案、把握用药顺序，所有数据、结论均来自正规医学研究，内容严谨可靠。一、先搞懂：胆道肿瘤里两大高频 “可用药基因” 是什么？本次研究是一项单中心回顾性临床分析，共纳入 83 例接受基因检测的胆道肿瘤患者，最终有效检测样本 78 例。统计结果显示：39.7% 的患者检出存在临床可用的基因变异，其中占比最高、也是临床关注度最大的两类分别为HER2 过表达 / 基因扩增和IDH1 R132 基因突变，这两种基因异常也是目前胆道肿瘤靶向药物研发、临床用药的核心靶点。除此之外，研究中还检出 FGFR2 融合、MMR 缺陷、KRAS G12C 突变等少见可用药变异，本次重点围绕人数最多、临床意义最大的 HER2 阳性、IDH1 R132 突变两类患者展开讲解。 1.HER2 阳性胆道肿瘤本次研究中，HER2 过表达 / 扩增患者占总检测人群的 17.9%，也是所有可用药变异中占比最高的类型。医学上判定 HER2 阳性有两种标准：一是免疫组化（IHC）结果为 3+，二是荧光原位杂交（FISH）检测提示 HER2 基因扩增（HER2/CEP17 比值≥2），两种检测方式结果吻合度高达 94%。从发病部位来看，HER2 阳性更多出现在肝外胆管癌、胆囊癌患者中，在肝内胆管癌中相对少见，这也是该基因变异的典型发病特点。 2.IDH1 R132 突变胆道肿瘤研究中IDH1 R132 突变患者占总检测人群的 10.3%，有一个非常鲜明的特征：所有 IDH1 R132 突变患者均为肝内胆管癌，不会出现在胆囊癌、肝外胆管癌中。目前针对该突变的经典靶向药物为艾伏尼布（Ivosidenib），也是晚期 IDH1 突变胆道肿瘤二线标准靶向用药。除上述两大核心基因外，研究还检出 FGFR2 融合（5%）、MMR 缺陷（3.8%）、KRAS G12C 突变（2.6%）等变异，部分患者还会同时合并多种基因异常，比如有 1 例患者同时存在 IDH1 R132 突变与 FGFR2 融合，这类复合突变患者治疗会更加复杂。二、核心对比：两类基因变异患者，一线铂类化疗效果差距显著目前国内外权威指南统一推荐：晚期胆道肿瘤一线首选铂类为基础的姑息全身抗肿瘤治疗（铂类 + 吉西他滨 ± 免疫检查点抑制剂），靶向药物既往仅推荐用于二线及后线治疗。但这项研究证实：HER2 阳性、IDH1 R132 突变患者，对一线铂类化疗的应答、生存期、肿瘤控制时长完全不同，直接决定了两类人群靶向药的引入时机，下面结合完整临床数据逐一说明。本次研究最终筛选出符合入组标准、接受一线铂类化疗的患者：IDH1 R132 突变患者 6 例，HER2 阳性患者 11 例，同时设立 40 例无上述两种基因变异的普通胆道肿瘤患者作为参照组，所有疗效评价均遵循国际通用的实体肿瘤疗效评价标准（RECIST v1.1），数据真实可参考。（一）肿瘤整体控制效果：IDH1 突变患者全面占优 1.客观缓解率（ORR）：指肿瘤明显缩小（完全缓解 + 部分缓解）的患者比例。IDH1 R132 突变患者 ORR 为67%，HER2 阳性患者 ORR 为36%，虽因样本量有限，二者数据差异未达到统计学显著水平，但能直观看出 IDH1 突变患者化疗后肿瘤缩小的概率更高。 2.疾病控制率（DCR）：指肿瘤不进展（完全缓解 + 部分缓解 + 疾病稳定）的患者比例，是评估治疗是否能稳住病情的核心指标。IDH1 R132 突变患者疾病控制率达到 100%，意味着所有该类型患者接受一线铂类化疗后，肿瘤都能得到有效控制；而 HER2 阳性患者疾病控制率为72.7%，普通参照组患者疾病控制率为 75%。简单来说，IDH1 突变患者接受铂类化疗，几乎不会出现原发耐药、肿瘤快速进展的情况，而 HER2 阳性患者有近三成人群无法靠单纯铂类化疗稳住病情。（二）最佳应答时间：两类患者起效节奏截然不同 “达到最佳疗效的时间” 代表肿瘤缩到最小、病情稳定到最佳状态的时长，二者差异十分突出： •HER2 阳性患者：中位达到最佳应答时间仅2.5 个月，绝大多数患者在第一次复查（首次 CT 评估）时就达到了治疗最好效果，后续很难再进一步获益。 •IDH1 R132 突变患者：中位达到最佳应答时间长达5.99 个月，83% 的患者在治疗 5 个月后才逐步达到最佳疗效，部分患者全程治疗中肿瘤还在持续缩小。统计学分析显示该差异具有明确临床意义（HR=0.28，95% CI：0.09-0.91，p=0.0033）。这也提醒患者：IDH1 突变人群接受铂类化疗，不要因为前几个月效果平缓就急于换药，坚持足疗程治疗才能收获最大获益。（三）疾病进展时间（TTP）：IDH1 突变患者获益更持久疾病进展时间是从开始治疗到肿瘤再次进展的时长，直接体现治疗效果的持续时间，也是患者最关心的指标之一： •IDH1 R132 突变患者：中位疾病进展时间17.2 个月，一半以上患者接受铂类化疗后，超过 8 个月肿瘤都不会进展；即便后续出现进展，也有部分患者可继续使用免疫维持治疗。 •HER2 阳性患者：中位疾病进展时间仅5.6 个月，仅有 18% 的患者肿瘤稳定时长能超过 8 个月，还有 28% 的患者属于原发耐药，一线化疗短期内就出现肿瘤进展。两组数据差异显著（HR=0.266，95% CI：0.0955-0.741，p=0.0075）。对比参照组来看：HER2 阳性患者进展速度明显快于普通患者（HR=1.97，p=0.0408），属于铂类化疗获益短暂的类型；而 IDH1 突变患者进展更慢，长期稳住病情的能力更强。（四）总生存期（OS）：IDH1 突变患者生存优势明确总生存期是评价治疗方案最终价值的金标准： •IDH1 R132 突变患者：中位总生存期27.17 个月；和无特殊基因变异的参照组相比，生存期显著延长（HR=0.30，95% CI：0.14-0.67，p=0.0229），这也证实铂类化疗能显著延长 IDH1 突变患者的整体生存。 •HER2 阳性患者：中位总生存期仅10.67 个月，生存期短于参照组，虽数据未达到统计学显著差异，但能看出 HER2 阳性是胆道肿瘤的不良预后因素，这类患者单纯依靠一线铂类化疗，长期生存并不理想。（五）临床获益持续时长（DCB） IDH1 R132 突变患者中位临床获益持续时长为 9.15 个月，HER2 阳性患者仅为 3.05 个月，进一步说明铂类化疗对 IDH1 突变患者的长效作用，而 HER2 阳性患者化疗获益短暂，疗效消退速度很快。三、一线化疗后，二线靶向药使用效果与用药顺序解析当一线铂类化疗失败、肿瘤进展后，两类患者会切换到二线靶向治疗，研究也对比了 “一线化疗无进展生存期（PFS1）” 和 “二线靶向治疗无进展生存期（PFS2）” 的比值（PFS1/PFS2），比值越高，代表一线化疗的价值越大。（一）IDH1 R132 突变患者：先化疗，再用艾伏尼布效果更佳所有 IDH1 R132 突变患者一线进展后，二线均使用标准靶向药艾伏尼布。数据显示：该类患者 PFS1/PFS2 比值全部大于 4（区间 4.5~6.2），意味着一线铂类化疗带来的获益，远超过二线直接使用艾伏尼布。研究还通过 \\ 循环肿瘤 DNA（ctDNA）+ 数字液滴 PCR（ddPCR）\\ 技术，持续监测患者血液中 IDH1 突变基因的丰度（VAF，变异等位基因频率），得到了关键结论： 1.患者接受一线铂类化疗期间，无论肿瘤是明显缩小还是仅稳定，血液中 IDH1 突变基因丰度都会持续下降，化疗可以有效压制 IDH1 突变的肿瘤细胞克隆； 2.若一线化疗停药超过 1 个月再使用艾伏尼布，体内 IDH1 突变基因丰度会快速反弹升高，靶向药效果大打折扣； 3.唯一一例长期从艾伏尼布中获益的患者，具备两个特点：一是一线化疗后体内 IDH1 突变基因丰度被压制到VAF＜1，二是一线进展后1 个月内立刻衔接艾伏尼布治疗； 4.即便患者同时合并 FGFR2 融合等其他基因异常，铂类化疗依旧能有效降低 IDH1 突变基因丰度，肿瘤进展往往是由其他合并基因异常导致，而非 IDH1 突变本身耐药。简单总结：对于 IDH1 R132 突变的胆道肿瘤患者，不建议一线直接使用艾伏尼布。优先完成足疗程铂类化疗，先压制肿瘤突变克隆，再序贯艾伏尼布，是目前最优的用药顺序；临床也建议完成标准 8 周期铂类联合化疗 + 免疫治疗后，再将艾伏尼布作为维持治疗，能最大化延长生存。（二）HER2 阳性患者：靶向药更适合提前介入一线治疗 HER2 阳性患者一线进展后，二线治疗分为两类：45% 患者使用德曲妥珠单抗（T-Dxd），36% 患者使用曲妥珠单抗联合 FOLFOX 化疗，还有 18% 患者因身体状态、药物可及性问题未使用靶向药。数据显示：75% 的 HER2 阳性患者 PFS1/PFS2 比值大于 1，说明二线靶向药的效果，和一线铂类化疗相差不大，甚至部分患者靶向药效果优于化疗。结合临床特征细分： 1.按照检测方式区分：免疫组化 IHC 3 + 的 HER2 阳性患者，肿瘤微环境多为 “免疫荒漠型”，对免疫治疗联合化疗应答差，化疗起效快但失效也快，这类患者更适合一线直接联合抗 HER2 靶向药； 2.FISH 检测阳性的 HER2 扩增患者，对铂类化疗的应答相对更好，但整体获益时长依旧有限； 3.多项既往大型研究也佐证：HER2 扩增 / 过表达的胆道肿瘤，本身肿瘤侵袭性更强、恶性程度更高，单纯依靠铂类化疗很难实现长期控制，靶向药物需要更早加入治疗方案。目前国际上已有多项大型三期临床试验，正在探索德曲妥珠单抗、泽尼达妥单抗等抗 HER2 药物用于 HER2 阳性胆道肿瘤一线治疗，未来这类患者 “一线化疗联合靶向” 会成为主流方案。四、不同基因类型胆道肿瘤，完整治疗策略总结（患者版）结合本次研究全部数据、国内外权威指南（ESMO 胆道肿瘤指南），针对两大高频基因类型，为大家梳理清晰、可落地的治疗思路：（一）IDH1 R132 突变（全部为肝内胆管癌） 1.一线治疗首选：铂类 + 吉西他滨联合免疫治疗（标准一线方案），务必完成足疗程治疗（推荐 8 周期）。该方案能 100% 控制肿瘤，持续压制 IDH1 突变肿瘤细胞，是后续靶向药起效的基础，不要因短期疗效平缓擅自停药、换药。 2.维持治疗选择：完成足疗程一线化疗免疫后，可采用艾伏尼布进行长期维持治疗，延续治疗获益。 3.一线进展后二线治疗：一线肿瘤进展后，1 个月内尽快衔接艾伏尼布，此时体内突变基因被化疗压制，靶向药能发挥最佳效果；若间隔过久，突变基因反弹，靶向疗效会明显下降。 4.特殊提醒：即便合并 FGFR2 等其他基因变异，铂类化疗依旧是首选，IDH1 突变细胞对铂类药物高度敏感。（二）HER2 阳性（多见于胆囊癌、肝外胆管癌） 1.一线治疗思路：不建议单纯使用铂类化疗。优先选择铂类化疗联合抗 HER2 靶向药物（德曲妥珠单抗、曲妥珠单抗等），尤其是免疫组化 IHC 3 + 的患者，尽早加用靶向药能显著延缓肿瘤进展。 2.若暂时无法获取靶向药，单纯使用铂类化疗也可，但需密切复查：该类型患者化疗中位 5.6 个月就容易进展，一旦发现肿瘤进展，立刻切换至二线抗 HER2 靶向治疗。 3.二线治疗：优先选用德曲妥珠单抗，这是目前 HER2 阳性胆道肿瘤二线最优靶向药物；药物不可及的情况下，可选择曲妥珠单抗联合 FOLFOX 方案。（三）无上述两种基因变异的普通胆道肿瘤遵循传统指南，一线使用铂类 + 吉西他滨 ± 免疫治疗即可，根据疗效、身体耐受情况选择后续维持或二线化疗方案。五、研究局限性与患者重要提醒本次研究为单中心回顾性分析，入组总样本量偏小（IDH1 组 6 例、HER2 组 11 例），因此结论属于 “假说引导性”，还需要更大规模的前瞻性临床研究进一步验证，但所有数据、观察结果均真实可靠，对当前临床用药具备极强的参考价值。同时有几点重要提醒送给各位患者： 1.确诊后务必做全面基因检测：胆道肿瘤近 40% 存在可用药基因变异，IDH1、HER2、FGFR2 等靶点都有对应靶向药，基因检测是精准用药的前提，组织活检检测为首选，无法取组织的患者可选择液体活检（ctDNA）补充检测。 2.基因分型不同，用药顺序不能照搬：不要盲目参考其他病友的用药方案，IDH1 突变优先化疗、后靶向；HER2 阳性建议靶向药提前介入，二者策略完全相反。 3.遵从医嘱完成足疗程治疗：IDH1 突变患者化疗起效慢但后劲足，切勿中途停药；HER2 阳性患者化疗获益短，需定期复查，及时调整方案。 4.理性看待靶向药与化疗：两类药物各有优势，没有绝对的 “好坏”，结合自身基因状态选择顺序，才能实现生存期最大化。信息来源文献 Tesini G, Greaves J, Knight O, et al. IDH1 R132 mutations or HER2-positivity and benefit from platinum-based therapy for biliary tract cancers[J]. JHEP Reports, 2026. DOI: https://doi.org/10.1016/j.jhepr.2026.101899

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11090	艾伏尼布	L01XX62	DB14568

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
骨髓增生异常综合征	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2023-10-24
IDH1突变的胆管癌	澳大利亚	Servier Laboratories (Australia) Pty Ltd.	2023-04-06
IDH1突变急性髓性白血病	中国	Servier Pharmaceuticals LLC	2022-01-30
IDH1突变急性髓性白血病	中国	基石药业（苏州）有限公司	2022-01-30
胆管癌	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2021-08-25
急性髓性白血病	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2018-07-20

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
软骨肉瘤	临床3期	美国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	美国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03471260 (ASCO2026)	临床1/2期	IDH1突变急性髓性白血病一线 IDH1-mutated	40	Azacitidine+Venetoclax+Ivosidenib	廠淵糧鹽醖餘夢繭遞壓(願蓋構遞遞夢憲鹽壓鹽) = 齋蓋膚膚齋選窪齋襯鏇襯淵淵艱構願餘構構築 (遞糧蓋窪鹽觸網鹽繭遞 ) 更多	积极	2026-05-29
NCT04195555 (CTgov)	临床2期	难治性软组织肉瘤 \| 室管膜瘤 \| 复发性实体肿瘤 ... 更多	3	Ivosidenib	簾遞餘糧淵夢壓範構壓 = 壓衊築選淵夢艱廠醖夢艱醖遞積遞鹹繭築顧廠 (積餘醖簾餘網襯壓鬱廠, 範衊壓壓願夢選選憲餘 ~ 製壓廠鹽憲鹹觸膚襯獵) 更多	-	2026-03-25
NCT05921760 (CTgov)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌 \| 转移性胆管癌	7	ipilimumab+Nivolumab+Ivosidenib (Safety Lead-In Phase - Ivosidenib 500mg)	範遞窪齋製憲壓淵窪構 = 壓製廠蓋獵遞網膚鹽夢選蓋獵壓艱選構糧醖獵 (簾壓憲憲襯鏇襯淵夢築, 遞鏇醖鹽蓋積壓選膚選 ~ 齋艱憲艱鹹觸壓築衊齋) 更多	-	2026-02-12
NCT05921760 (CTgov)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌 \| 转移性胆管癌	7	Ipilimumab+Nivolumab+Ivosidenib (Safety Lead-In Phase - Ivosidenib 250mg)	範遞窪齋製憲壓淵窪構 = 顧糧鹹蓋糧襯遞遞簾憲選蓋獵壓艱選構糧醖獵 (簾壓憲憲襯鏇襯淵夢築, 選顧鑰顧顧範網鏇構觸 ~ 廠鹽鑰簾鑰簾襯壓淵廠) 更多	-	2026-02-12
NCT04088188 (Pubmed \| Invest New Drugs)	临床1期	晚期胆管癌二线 IDH1 mutations \| FGFR2 fusions	8	Ivosidenib + Gemcitabine + Cisplatin	餘蓋選觸餘獵醖夢淵窪(窪選餘構壓壓鬱製襯獵) = 餘繭餘遞鹹鑰醖夢糧鑰夢膚膚鏇鹹廠夢遞衊遞 (鏇襯選網淵憲鏇膚願製 ) 更多	不佳	2026-02-01
NCT06501625 (ASCO_GI2026)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌一线 IDH1 Mutation	7	Ivosidenib 500 mg + Durvalumab + Gemcitabine/Cisplatin	窪淵襯齋鬱鑰鹽鑰鹹夢(窪齋鹽築夢餘遞鏇積醖) = 鹹糧壓醖觸蓋鑰鹹鬱繭製艱淵憲膚製鏇觸鬱製 (獵鬱憲積淵網簾憲繭艱 ) 更多	积极	2026-01-08
NCT06081829 (ClarIDHy, CTgov)	临床2期	转移性胆管癌	12	Ivosidenib	窪鹽簾鹽製衊壓襯願淵 = 齋鏇窪醖鏇膚廠構膚築壓積襯簾鬱齋蓋窪鑰構 (艱衊積製繭簾範醖構簾, 糧願襯選鑰獵願顧觸壓 ~ 醖壓觸範淵選鹹獵窪網) 更多	-	2025-12-09
ASH2025	临床2期	意义不明的克隆性血细胞减少症 IDH1 mutation	20	Ivosidenib	獵範醖艱膚齋醖網壓齋(顧顧夢衊遞衊簾繭蓋齋) = 糧襯壓淵觸繭壓膚憲繭衊願窪遞網窪窪鏇積積 (淵簾壓廠艱壓鬱襯築獵 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT02632708 (ASH2025)	临床1期	IDH1突变急性髓性白血病一线 isocitrate dehydrogenase (IDH)1 mutation	60	Ivosidenib + intensive chemotherapy	糧觸廠鹹製願選網鑰餘(襯鹹鏇憲積構窪獵範餘) = 鑰艱壓醖鬱膚鹹壓夢齋蓋蓋願襯願鏇廠積積膚 (獵鹽鹽鏇獵膚鹽簾製夢 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	387	Ivosidenib monotherapy (FL IDH1-mut AML)	壓積鹽窪淵廠齋襯鏇鹽(醖鑰醖糧壓艱夢獵廠鏇) = 願願醖鏇醖築壓醖夢積顧選觸積餘壓糧製襯餘 (淵網範淵襯壓網蓋願願, 46.0 ~ 84.6) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	387	Ivosidenib+azacitidine (FL IDH1-mut AML)	壓積鹽窪淵廠齋襯鏇鹽(醖鑰醖糧壓艱夢獵廠鏇) = 範顧鏇蓋製繭選蓋簾蓋顧選觸積餘壓糧製襯餘 (淵網範淵襯壓網蓋願願, 21.1 ~ 53.1) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	23	Ivosidenib + Azacitidine	鏇醖齋鏇築簾衊簾築夢(簾餘獵廠淵窪夢積憲製) = 艱衊構艱醖廠壓鏇構鬱鬱築醖繭醖繭鏇糧蓋遞 (夢衊觸顧積鏇製餘鑰積 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	23	Venetoclax + Azacitidine	觸觸繭構製艱製製網鬱(膚衊簾範蓋鹹顧積壓夢) = 襯襯鹽選夢淵鑰襯齋選蓋鏇醖築範鹽鬱衊鬱網 (壓餘廠膚網壓遞遞齋艱 ) 更多	积极	2025-12-06