A Multicenter, Single-Arm Phase I/II Clinical Study of the Venetoclax, Ivosidenib, and Azacitidine Triple-Drug Regimen in the Treatment of Chemotherapy-eligible Adult Patients With IDH1-Mutated Acute Myeloid Leukemia.

Venetoclax can bind to the BCL-2 protein, thereby initiating the apoptosis program and exerting anti-AML effects. The induction regimen combining venetoclax with hypomethylating agents (HMA) significantly improves the remission rate (over 60%) in elderly unfit AML patients and markedly prolongs survival in those achieving complete remission. Isocitrate dehydrogenase (IDH) 1 and 2 are involved in the citric acid cycle. Approximately 20% of AML patients carry IDH1 or IDH2 mutations, which lead to the reduction of α-ketoglutarate to 2-hydroxyglutarate (2-HG). 2-HG can cause histone methylation and inhibit TET2 activity, resulting in DNA hypermethylation, thereby affecting gene expression and cell differentiation. IDH mutations are more common in elderly patients and are often associated with cytogenetic abnormalities; they may also co-occur with FLT3-ITD, NPM1, or DNMT3A mutations. Ivosidenib is an IDH1 inhibitor, and previous studies have confirmed its safety and efficacy in AML treatment. According to adult AML treatment guidelines, IDH-mutated patients eligible for intensive chemotherapy may receive IDH inhibitors during induction therapy. Based on the study by Montesinos et al. on the role of ivosidenib and azacitidine in IDH-mutated AML, for patients ineligible for intensive chemotherapy, a new treatment option has been added: IDH1-mutated AML patients may receive ivosidenib (500 mg, days 1-28) combined with azacitidine (75 mg/m²/day for 7 days) in 28-day cycles, or ivosidenib monotherapy. Recent studies have shown that a triple-drug regimen comprising ivosidenib, venetoclax, and azacitidine demonstrates excellent efficacy and safety. In chemotherapy-ineligible patients, the triple regimen achieved a composite complete remission rate (CRc) of 86% and an overall response rate (ORR) of 92%. At a median follow-up of 27.4 months, the 2-year overall survival (OS) was 72%, and the 2-year event-free survival (EFS) was 72%. Therefore, this study aims to conduct a multicenter, single-arm clinical trial to determine the maximum tolerated dose of the triple-drug regimen (ivosidenib, venetoclax, and azacitidine) and preliminarily evaluate the long-term efficacy of this combination. Additionally, it seeks to elucidate the relationship between measurable residual disease (MRD) levels and the selection of transplantation treatment strategies, providing evidence for MRD-based therapeutic decision-making.

开始日期2025-10-30

申办/合作机构

中国医学科学院血液病医院

NCT07006688

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase 1, Multicenter, Open-Label, Safety and Pharmacokinetic Study of Orally Administered Ivosidenib in Participants With IDH1-Mutated Malignancies and Hepatic or Renal Impairment

The objective of this study is to investigate the PK, PD, safety, and tolerability of ivosidenib in adult participants with IDH1-mutated malignancies and hepatic impairment (HI)/ renal impairment (RI). Participants will be enrolled into one of 5 groups based on their hepatic or renal function. During the treatment period participants will have study visits on days 1, 4, 8, 15, 22, and 28 of Cycle 1, on days 1 and 15 of Cycle 2 and 3, and on day 1 of each additional cycle. Each cycle is 28 consecutive days of treatment and cycles will be continuous until the end of the study. Approximately 30 days after treatment has ended, a safety follow-up visit will occur. Study visits may include blood tests, ECG, vital signs, and a physical examination.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Servier Bio-Innovation LLC

[+1]

NCT06707493

/ Recruiting临床2期IIT

A Randomized, Placebo-Controlled Phase 2 Study of IDH1 Inhibition Using Ivosidenib as Maintenance Therapy for IDH1-mutant Acute Myeloid Leukemia Following Allogeneic Stem Cell Transplantation

This is a Phase 2 study of the study drug, ivosidenib (a mutant IDH1 inhibitor), compared to placebo, given to patients with IDH1-mutant acute myeloid leukemia (AML) after hematopoietic stem cell transplantation (HCT).

开始日期2025-12-08

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

100 项与艾伏尼布相关的临床结果

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100 项与艾伏尼布相关的专利（医药）

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372

项与艾伏尼布相关的文献（医药）

2025-11-01·JOURNAL OF NEURO-ONCOLOGY

Single center experience of IDH inhibitors in recurrent high-grade gliomas

Article

作者: Highsmith, Kaitlin ; Leung, Cheuk Hong ; Garcia, Catherine R ; Andrade, Ivan Pradilla ; Kamiya-Matsuoka, Carlos ; Puduvalli, Vinay ; Knight, Stephanie

PURPOSE:

The role of IDH inhibitors in recurrent high-grade gliomas (HGG) is not well described. We present the outcomes of patients with HGG that were treated with these agents at our institution.

METHODS:

We reviewed patients with recurrent IDH-mutant HGG treated with FDA approved IDH inhibitors (ivosidenib, enasidenib, and vorasidenib) from December 2019 to December 2024 at the University of Texas MD Anderson Cancer Center.

RESULTS:

23 patients were identified of which 65.2% were male. Tumors included astrocytoma (n = 14, 60.9%) and WHO grade 3 oligodendroglioma (n = 9, 39.1%), with four patients having a WHO grade 4 astrocytoma and 10 a WHO grade 3 astrocytoma. Twenty patients had enhancing disease at the time an IDH inhibitor was recommended. One patient was treated with enasidenib, 17 with ivosidenib, and 5 with vorasidenib. Of those initially treated with ivosidenib, 9 were switched to vorasidenib. Two patients discontinued the drugs due to side effects, that included elevated liver enzymes (n = 1), and diarrhea (n = 1). All patients had received prior surgery, radiation, and chemotherapy before starting an IDH inhibitor. Median overall survival (OS) was not reached. OS after IDH inhibitor was 20.7 months and was longer in patients that had not received initial chemotherapy (p = 0.032). Median progression-free survival (PFS) was 6.8 months and was not different between tumor type, sex, or number of recurrences, but was longer in patients that did not receive initial chemotherapy (p = 0.041).

CONCLUSION:

IDH inhibitors were well tolerated in patients with IDH-mutant HGG previously treated with DNA-damaging agents. A median PFS longer than 6 months is encouraging in this patient population and may be due to antitumor activity of IDH inhibitors in recurrent HGG.

2025-11-01·Blood neoplasia

Ivosidenib or venetoclax combined with hypomethylating agents in IDH1-mutated acute myeloid leukemia: a real-world study

Article

作者: Ambinder, Alexander Joseph ; LeBlanc, Thomas W ; Papademetriou, Eros ; Angiolillo, Anne ; Potluri, Ravi ; Binder, Gary ; Lachowiez, Curtis A ; Smith, B Douglas

Approximately 10% of patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (ND-AML) harbor the isocitrate dehydrogenase 1 gene mutation (mIDH1). In this real-world study evaluating ivosidenib (IVO) + hypomethylating agents (HMAs; n = 181) vs venetoclax (VEN) + HMAs (n = 99) in patients with mIDH1 ND-AML, those treated with IVO+HMA had higher rates of complete remission (CR; 42.5% vs 26.3%; P = .007), higher rates of composite CR + CR with incomplete platelet count recovery (63.0% vs 48.5%; P = .019), shorter median time to best response (3.3 vs 4.1 months; P = .006), and improved 6-month event-free survival (55.8% vs 38.4%; P = .006). Most patients treated with VEN received well under 28 days of VEN per cycle, likely due to anticipation of toxicity; outcomes with this short-schedule VEN were proportionately worse with fewer days of exposure per cycle. The between-group rate of grade ≥3 adverse events was similar within 30 days of treatment initiation, except for higher rates of febrile neutropenia for VEN+HMA vs IVO+HMA (8.1% vs 1.7%; P = .008). These findings support results from the phase 3 AGILE trial demonstrating IVO+HMA's efficacy and favorable toxicity profile in patients with mIDH1 ND-AML. IVO + azacitidine should be considered as the preferred standard of care treatment regimen in this patient subgroup.

2025-11-01·ANTI-CANCER DRUGS

Safety and efficacy of ivosidenib in the treatment of isocitrate dehydrogenase 1 mutant cholangiocarcinoma and acute myeloid leukemia: a systematic review and meta-analysis

Review

作者: Qasim, Rameez ; Raza, Mubashir ; Haseeb, Bakhtawar ; Anmol, Laraib ; Shakeel, Izza ; Iqbal, Uzair ; Ahmad, Shaheer ; Bhatti, Hurmat Fatima ; Hassan, Muhammad

Isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) mutations have gained interest because of their association with malignancies, including cholangiocarcinoma and acute myeloid leukemia. Ivosidenib, an inhibitor of IDH1 mutations, inhibits the formation of the oncometabolite D-2-HG, restoring normal cellular turnover and inhibiting tumorigenesis. In July 2024, a literature search was done using these databases: PubMed, Cochrane Library, and Embase. Studies were to show the safety and efficacy of ivosidenib using 95% confidence intervals (CIs). Preferred Reporting Items for Systematic reviews and Meta-Analyses flow guidelines were followed. Four articles involving 533 patients were included. The objective response rate (ORR) and progression-free survival (PFS) were significantly improved in the control group where risk ratio was 0.79, 95% CI: 0.71–0.89, Z = 4.05, a P value less than 0.001 for PFS, and odds ratio was 0.45, 95% CI: 0.30–0.68, Z value of 3.86, and P = 0.001 for ORR. The safety profile was favorable. Overall survival (OS) did not change significantly within the groups, as indicated by a P value of 0.78, risk ratio of 0.98, 95% CI: 0.83–1.15, and Z = 0.27. Ivosidenib demonstrated a PFS advantage and improved ORR with a favorable safety profile, but no effect on the OS. Evidence is suggestive of its plausibility for clinical usage as an adjunct therapy.

300

项与艾伏尼布相关的新闻（医药）

2025-10-13

·医药观澜

五年生存率跃升6倍，新型疗法为这类癌症患者带来曙光

编者按：急性髓系白血病（AML）是成年人中最常见的白血病类型之一，若不及时治疗，患者可能在数周至数月内发展为重症甚至死亡。近年来，针对这一高危疾病的治疗策略取得显著进展。除传统化疗、放疗及造血干细胞移植外，靶向药物、免疫疗法等新型治疗手段也逐步应用于临床，推动疗效持续提升。数据显示，AML患者的5年生存率已从1975年的5.4%提高至2017年的33.7%，增长近六倍。在推动AML治疗革新的进程中，药明康德依托25年的行业深耕，不仅见证了AML治疗药物从实验室走向临床转化应用的突破历程，同时凭借其独特的CRDMO业务模式，助力全球合作伙伴加速包括AML在内的多种疾病创新疗法的研发进程。两个世纪的探索：从“脓血”疑云到解密白血病细胞 19世纪初，医学界仅能通过发热、肝脾肿大及“脓血”样血液等现象，模糊意识到一种特殊血液疾病的存在。1845年，显微镜技术带来关键突破。英国医生约翰·休斯·贝内特（John Hughes Bennett）首次在病例中观察到白细胞异常增多，后提出“白血球增多症（leucocythemia）”概念，并明确这是一种原发性全身性血液疾病。同年，德国病理学家鲁道夫·菲尔绍（Rudolf Virchow）也报道了类似病理，并在后续研究中确认白细胞异常增殖是疾病核心，于1847年将其正式命名为“白血病”。他还初步尝试将白血病分为脾源性和淋巴性两大类，虽不够精确，却为现代分型奠定基础。 19世纪后续，随着病例不断积累，白血病被确认为独立疾病实体，临床与病理学研究的深入为其本质探索创造了条件。至1870年代，德国医学家保罗·埃利希（Paul Ehrlich）改进了血细胞染色技术，使细胞结构清晰可辨。他成功识别出未成熟的“原始细胞”（即现代医学中的造血干细胞），并根据病程和细胞成熟度，开创性地将白血病划分为急性与慢性两大类：前者以原始细胞大量增殖、病情进展迅速为特征；后者则由相对成熟但功能异常的细胞增殖主导，进展缓慢。这一分类逐步演化为现代白血病四大亚型：AML、急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性髓系白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。从脓血现象到细胞本质的揭示，这段认知历程不仅奠定了现代血液学根基，也为后续白血病分子机制研究和靶向药物开发提供了不可或缺的科学前提。化疗筑基，靶向疗法破局数十年来，AML的治疗策略经历了从传统化疗到精准靶向治疗的重要演进。在AML化疗历史中，从强化诱导化疗到去甲基化药物，再到脂质体技术的应用，使得不同类型患者群体的治疗指数持续优化。时至目前，传统化疗药物仍是AML治疗的重要支柱。近年来，靶向药物针对白血病细胞的特定分子组分迅速发展，显著重塑了AML的治疗格局。这类药物通过精准抑制异常信号通路或分子标志，不仅为复发/难治型AML患者提供了新选择，也逐步进入一线治疗，为老年、体弱及无法耐受化疗的脆弱群体带来新的希望。在众多分子靶点中，FLT3基因突变尤为关键。作为一种受体酪氨酸激酶，FLT3调控造血干细胞的增殖、分化与存活，其突变会促进白血病细胞无限增殖并抑制凋亡，与AML不良预后密切相关，因而成为重要治疗靶点。 FLT3抑制剂的研发始于约翰斯·霍普金斯大学唐纳德·斯莫尔（Donald Small）博士团队。上世纪90年代，该团队克隆出了首个FLT3基因并揭示了其在AML中的致病作用。在缺乏高通量筛选工具的条件下，研究团队通过96孔板手动筛选了4000余种化合物，发现CEP-701（lestaurtinib）为潜在FLT3抑制剂。随后，通过临床前实验和临床研究验证了其可清除外周血及部分骨髓中的白血病细胞。然而，由于疗效短暂及血浆蛋白结合率高等缺陷，其临床应用受限。基于上述研究，新一代FLT3抑制剂逐步发展。数年后，研究者意外发现多激酶抑制剂Rydapt（midostaurin，米哚妥林）具有强效FLT3抑制活性。该药物最初作为PKC抑制剂开发，在实体瘤模型中展现出抗增殖活性。体外实验表明，米哚妥林可在极低浓度下抑制FLT3-ITD阳性小鼠原B细胞株增殖，并通过诱导凋亡和阻滞细胞周期发挥作用。在动物模型中，其口服治疗显著改善了移植FLT3-ITD骨髓小鼠（模拟AML模型）的生存。由于已有安全性数据支持，米哚妥林迅速进入AML临床试验。尽管早期单药治疗缓解率有限，但联合化疗方案显著改善了AML患者治疗结局2017年，美国FDA批准米哚妥林联合标准阿糖胞苷+柔红霉素诱导治疗及阿糖胞苷巩固治疗，用于FLT3突变阳性的成人AML患者。这一成功推动了更多高效、选择性更强的FLT3抑制剂相继问世。其中，Xospata（gilteritinib，吉瑞替尼）于2018年获FDA批准，用于复发/难治性FLT3突变AML；Vanflyta（quizartinib）于2023年也获得FDA批准，可联合化疗用于新确诊FLT3-ITD阳性AML成人患者，并在巩固化疗后可作为维持治疗单药使用。图片来源：123RF 另辟蹊径，不杀死癌细胞也能抗癌在AML研究的另一条路径上，一些科学家的目光逐渐转向了癌细胞代谢。2009年，研究意外发现：部分AML患者存在异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因突变。IDH是糖代谢和三羧酸循环中的关键酶，并非典型癌基因，这一发现令研究人员一时困惑。然而，后续的深入研究揭示了机制：突变导致IDH功能逆转，大量产生异常代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的堆积扰乱表观遗传调控，阻断细胞正常分化，使造血细胞停滞于未成熟状态，从而驱动白血病进展。值得注意的是，IDH突变也存在于胶质瘤等多种肿瘤中，显示其广谱致癌作用，而高2-HG水平与AML不良预后相关。基于此，研究者提出全新策略：如果能够抑制突变IDH的功能，让分化阻滞解除，使白血病细胞重新分化为成熟血细胞，疾病或许就能被逆转。这一理念不同于“直接杀死癌细胞”的模式，而是采用了“诱导分化”的新思路。经过多年探索，IDH2抑制剂Idhifa（enasidenib）于2017年率先获得FDA批准，用于治疗IDH2突变的复发/难治性AML。随后，IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib，艾伏尼布）在2018年被FDA批准用于IDH1突变的复发/难治性AML，并于2019年扩展至一线治疗。2022年，FDA进一步批准艾伏尼布联合阿扎胞苷用于高龄（≥75岁）或其他不适合强化治疗的新确诊AML患者，显著拓宽了受益人群。同年，Rezlidhia（olutasidenib）也获FDA批准，为IDH1突变的复发/难治性AML患者提供了更多选择。与传统化疗直接杀死细胞不同，IDH抑制剂通过“引导分化”而非“毒性杀伤”发挥作用，让癌细胞“改邪归正”，为患者带来与癌共存、甚至逆转疾病的新希望。多靶点突破，AML治疗下一城在靶向治疗不断发展的背景下，AML治疗领域迎来多靶点突破，CD33、BCL-2、Hedgehog信号通路及menin等关键靶点相继涌现出创新药物，持续推动治疗模式的演进。 CD33靶向药物方面， Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）于2017年获FDA批准，用于新确诊的CD33阳性AML成人患者，以及2岁及以上的复发/难治性CD33阳性AML儿童和成人患者。 BCL-2抑制剂中，Venclexta（venetoclax，维奈克拉）于2018年获FDA加速批准，与阿扎胞苷/地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合，用于≥75岁或因合并症无法接受强化化疗的AML患者一线治疗。 Hedgehog信号通路抑制剂Daurismo（glasdegib）同样于2018年获FDA批准，可联合低剂量阿糖胞苷用于≥75岁或因合并症不适合强化化疗的新确诊AML成人患者，进一步拓宽了化疗不耐受人群的治疗选择。 Menin抑制剂及DNA去甲基化药物组合也取得重要进展：2024年11月，FDA批准menin抑制剂Revuforj（revumenib）上市，用于治疗成人及≥1岁儿童中携带KMT2A易位的复发/难治性急性白血病患者；2023年，欧盟委员会批准Inaqovi（地西他滨 + cedazuridine），用于新确诊且不适合标准诱导化疗的AML成人患者，目前FDA已受理该药物与维奈克拉联合治疗同类患者的申请。此外，多款生物制品药物也早已在一些国家和地区获批用于AML辅助治疗，这里不再一一列举。以一体化CRDMO平台，赋能血液癌症创新疗法开发过去25年间，靶向疗法、免疫疗法和细胞疗法等创新治疗模式的不断涌现，显著改变了血液肿瘤的治疗格局，使更多患者在延长生存期的同时，也享有更好的生活质量。而这些疗法突破的背后，离不开科学家们对医学前沿的执着探索，以及产业伙伴间高效协同。长期以来，药明康德始终凭借“一体化、端到端”的CRDMO平台，持续赋能合作伙伴在血液癌症新药研发中不断突破，加速创新成果落地，惠及全球患者。在AML治疗领域，过去25年全球已批准数十款创新疗法，为临床治疗带来重要突破。作为创新的赋能者，药明康德有幸参与并支持了多款疗法的研发与生产，助力合作伙伴将这些创新疗法带给患者。在25年发展历程中，药明康德始终致力于支持全球合作伙伴从药物研究发现（R）、开发（D）到商业化生产（M）各个阶段的需求，助力突破性疗法加速研发进程。随着对血液肿瘤发病机制理解的持续深化和治疗技术的不断创新，全球血液肿瘤药物研发正迈向更加精准、高效的新阶段。展望未来，药明康德将继续秉承“让天下没有难做的药，难治的病”的愿景，助力合作伙伴加速更多好药新药问世。版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

免疫疗法

2025-10-03

·药明康德

致敬时代 | 五年生存率跃升6倍，多款新型抗癌药为这类患者点亮希望

编者按：2025年，药明康德迎来创立25周年的重要里程碑。值此契机，我们向所有与我们共同书写产业变革篇章的科学家、医药人和投资者致以衷心感谢与诚挚敬意，也特别推出“致敬时代”系列，回顾全球同仁如何借助科学与合作的力量，不断拓展治疗边界、改善患者命运。四分之一个世纪的坚守，只为加速每一款新药的诞生。下一个25年，我们将继续心怀感恩与敬畏，依托独特的CRDMO模式，与全球伙伴携手同行，共赴健康未来。急性髓系白血病（AML）是成年人中最常见的白血病类型之一，多发于60岁及以上的人群，但也可能累及年轻人和儿童。据流行病学统计，2021年全球新发AML病例数超14万例。AML病情发展迅猛，如果不及时接受治疗，患者可能在几周到几个月内就发展为重症并死亡。面对这一高危疾病，AML的治疗策略近年来取得显著进展。除传统化疗、放疗及造血干细胞移植外，靶向药物、免疫疗法、细胞治疗及抗体偶联药物（ADC）等新型治疗方式逐步应用于临床，推动疗效不断提升。数据显示，过去几十年间，AML患者的5年生存率已从1975年的5.4%提升至2017年的33.7%，增长近6倍。在推动AML治疗革新的进程中，药明康德依托25年的行业深耕，不仅见证了AML治疗药物从实验室走向临床转化应用的突破历程，同时凭借其独特的CRDMO业务模式，助力全球合作伙伴加速包括AML在内的多种疾病创新疗法的研发进程，为全球患者带来更多治愈希望。从“脓血”疑云到解密白血病细胞的200年之路 AML的认知经历了两个世纪的探索。19世纪初，医学文献中已零星记载了一类血液异常病例：患者常伴发热、虚弱、肝脾肿大，血液外观呈乳糜状或脓血样。当时虽未精准归类，但这些现象已提示存在一种独特血液疾病。 1845年，显微镜技术带来了关键突破。英国医生约翰·休斯·贝内特（John Hughes Bennett）报道了首例白血病病例：一名28岁男性患者脾肝显著肿大，血管内充斥乳白色脓液样物质。显微镜下，他观察到患者血液中布满无色球体（白细胞），与凝固的纤维蛋白丝交织，并由此提出“白血球增多症（leucocythemia）”的概念，首次明确该病为原发性全身性血液疾病，而非感染引发的继发表现。 ▲贝内特所绘制的白血病患者血液中的无色球体（图片来源：参考资料[7]）贝内特的研究迅速引发学界关注。同年，德国病理学家鲁道夫·菲尔绍（Rudolf Virchow）也报道了类似病例。他通过系统分析发现，患者体内白细胞异常增殖会抑制红细胞生成，进而指出：白细胞增多是疾病的本质特征，而非脓液形成所致。1847年，菲尔绍正式将这类疾病命名为“白血病（leukämie）”，并尝试将其分为脾源性和淋巴性两大类——虽然这一分类尚不精确，却为现代白血病分型奠定了基础。 19世纪下半叶，随着病例积累，白血病逐渐被确认为独立疾病实体，临床与病理学研究的深入，也为探索其本质创造了条件。 1870年代，德国医学家保罗·埃利希（Paul Ehrlich）改进了血细胞染色技术，使血细胞结构清晰可见，进而首次识别出“原始细胞”——即未成熟的血细胞前体（现代医学中的造血干细胞）。埃利希还提出根据病程快慢和细胞成熟度，将白血病分为急性、慢性两大类：急性白血病以未成熟原始细胞大量增殖、病情进展迅速为特征；慢性白血病则由相对成熟但功能异常的细胞增殖主导，进展缓慢。这一分类框架逐步演化为现代白血病四大亚型：AML、急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性髓系白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。从19世纪对“脓血”现象的误解，到埃利希时代对白血病细胞分化特征的精准界定，人类对AML的认识已从宏观深入微观。这些历史积累不仅奠定了现代血液学的基础，更为后续AML分子机制研究与靶向治疗的开发提供了不可或缺的科学前提。化疗筑基，靶向疗法为特殊患者群体破局数十年来，AML的治疗策略经历了从传统化疗到精准靶向治疗的演进。以阿糖胞苷联合蒽环类药物（如柔红霉素或去甲氧柔红霉素、伊达比星）的“7+3方案”为代表的强化诱导化疗，曾长期作为年轻、体健且携带良好风险特征AML患者的基础治疗方案，使部分患者获得长期缓解。然而，AML多发于老年人群，多数患者年龄超过65岁，常因合并症、高危遗传学异常及对强化化疗耐受差等因素，临床预后不佳。针对不适合强化化疗的患者，去甲基化药物如阿扎胞苷的应用显著改善了患者的生存结局。时至今日，传统化疗药物仍构成AML治疗的重要支撑，除“7+3”方案常用药物外，还包括克拉屈滨、氟达拉滨、米托蒽醌、依托泊苷、羟基脲、皮质类固醇（如泼尼松或地塞米松）、甲氨蝶呤、6-巯基嘌呤（6-MP）、地西他滨。随着脂质体递送系统的进步，复方制剂如Vyxeos（柔红霉素/阿糖胞苷脂质体）也进一步优化了传统AML治疗药物的治疗指数。图片来源：123RF 近年来，针对癌细胞特定分子组分的靶向药物迅速发展，显著改变了AML的治疗格局。靶向药物通过特异性抑制白血病细胞的异常信号通路或分子标志，不仅为复发/难治性AML提供了新选择，也逐渐进入一线治疗，为老年及不耐受化疗的脆弱患者群体带来了希望。从4000个化合物中筛出的希望，开启AML靶向治疗新篇在众多分子靶点中，FLT3基因突变尤为关键。FLT3是一种受体酪氨酸激酶，调控造血干细胞的增殖、分化与存活。其突变可促进白血病细胞无限增殖并抑制凋亡，特别是FLT3-ITD突变，与AML预后不良密切相关。随着机制研究的深入，FLT3被确立为AML治疗的重要靶点。 FLT3抑制剂的研发起步于约翰斯·霍普金斯大学唐纳德·斯莫尔（Donald Small）博士团队。上世纪90年代，斯莫尔博士克隆出了首个人类FLT3基因并揭示了其在AML中的致病作用。由于当时缺乏高通量筛选工具，研究团队利用96孔板手动筛选了4000余种化合物，最终发现CEP-701（lestaurtinib）为潜在FLT3抑制剂。随后，通过实验室和动物模型验证，并构建FLT3活性检测方法，研究人员进一步明确了其作用机制。临床研究显示，CEP-701可清除AML患者外周血中的白血病细胞，在部分患者体内甚至还能清除白血病细胞的发源地——骨髓中的白血病细胞。但这种疗效是暂时的，且存在药物与血浆蛋白结合过强等缺陷，最终限制了其应用。基于斯莫尔博士团队的发现以及其他研究成果，新一代的FLT3抑制剂逐步克服了这些局限性。数年后，研究者意外发现多激酶抑制剂Rydapt（midostaurin，米哚妥林）竟是一种强效FLT3抑制剂。该药物最初作为PKC抑制剂开发，在实体瘤模型中展现出抗增殖活性。体外实验表明，米哚妥林可在极低浓度下抑制FLT3-ITD阳性小鼠原B细胞株增殖，并通过诱导凋亡和阻滞细胞周期发挥作用。在动物模型中，其口服治疗显著改善了移植FLT3-ITD骨髓小鼠（模拟AML模型）的生存。由于该药物的安全剂量已在其他疾病患者中确立，研究人员迅速将其应用于AML临床试验。在早期单药研究中，米哚妥林虽能降低外周血原始细胞计数，但完全缓解率有限，引发了对其疗效的质疑。然而，联合治疗方案改变了这一局面：米哚妥林与标准化疗联合使用，显著提高了AML患者的治疗结局。最终，2017年，美国FDA批准米哚妥林联合标准阿糖胞苷+柔红霉素诱导治疗及阿糖胞苷巩固治疗，用于FLT3突变阳性的成人AML患者。图片来源：123RF 米哚妥林的成功标志着AML靶向治疗的开端，也推动了更多高效、选择性更强的FLT3抑制剂相继问世。其中，Xospata（gilteritinib，吉瑞替尼）于2018年获FDA批准，用于复发/难治性FLT3突变AML；2023年，Vanflyta（quizartinib）也获得FDA批准，可联合化疗用于新确诊FLT3-ITD阳性AML成人患者，并在巩固化疗后可作为维持治疗单药使用。不杀死癌细胞也能治病的抗癌药在AML研究的另一条路径上，科学家的目光逐渐转向了癌细胞代谢。2009年，基因测序揭示了一个意外的发现：异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因在部分AML患者中发生突变。最初，这一结果让研究者颇感困惑，毕竟，IDH是糖代谢和三羧酸循环中的关键酶，长期以来并未被视为典型的癌基因。然而，深入研究揭示了谜底。IDH突变改变了细胞代谢的走向：原本应生成α-酮戊二酸（a-KG）的反应被打断，反而触发了其“逆向反应”，产生异常代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的大量积累抑制了a-KG依赖性酶的活性，导致DNA甲基化紊乱和基因表达失调，由此使癌基因被激活、抑癌基因沉默。更为重要的是，这一代谢异常阻碍了造血细胞的正常分化，迫使其停留在“幼稚”的状态，从而推动白血病的发生与进展。研究者同时发现，在星形细胞瘤、胶质母细胞瘤等多种肿瘤中也存在IDH1/2突变，凸显了其在肿瘤发生中的普遍性作用，高水平的2-HG更是与AML的不良预后相关。由此，一个全新的治疗设想浮现：如果能够抑制突变IDH的功能，让分化阻滞解除，使白血病细胞重新分化为成熟血细胞，疾病或许就能被逆转。这一理念不同于“直接杀死癌细胞”的传统模式，而是采用了“诱导分化”的全新思路。带着这一希望，医药界纷纷针对IDH靶点开展研发工作。经过多年探索，IDH2抑制剂Idhifa（enasidenib）率先问世，并于2017年获得FDA批准，用于治疗IDH2突变的复发/难治性AML。随后，IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib，艾伏尼布）在2018年被FDA批准用于IDH1突变的复发/难治性AML；2019年，其适应症扩展至一线治疗——适用于≥75岁或因合并症无法耐受强化化疗的AML患者。2022年，FDA进一步批准艾伏尼布联合阿扎胞苷用于高龄（≥75岁）或其他不适合强化治疗的新确诊AML患者，显著拓宽了受益人群。同年，Rezlidhia（olutasidenib）也获FDA批准用于治疗IDH1突变的复发/难治性AML，为患者提供了更多选择。与依赖强烈细胞毒性的传统化疗不同，IDH抑制剂的作用机理别具一格：它们并不是直接摧毁癌细胞，而是通过解除分化阻滞，让“迷途”的白血病细胞回归正常发育轨迹，重新成为成熟的血细胞。这种“以分化代替杀伤”的新理念，为更多AML患者带来了与癌症长期共存甚至逆转疾病的希望。多靶点突破，AML治疗百花齐放随着靶向治疗的不断进展，AML治疗领域中多个关键靶点逐渐被开发，CD33、BCL-2、Hedgehog信号通路以及menin等靶点相继迎来突破性药物，持续推动AML治疗模式的革新。在CD33靶向药物方面，目前已获批的药物包括Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin），其于2017年获美国FDA批准，用于新确诊的CD33阳性AML成人患者，以及2岁及以上的复发/难治性CD33阳性AML儿童和成人患者。 BCL-2抑制剂中，已有Venclexta（venetoclax，维奈克拉）获批上市。该药物于2018年获美国FDA加速批准，与阿扎胞苷/地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合，用于≥75岁或因合并症无法接受强化化疗的AML患者一线治疗。在Hedgehog信号通路抑制剂方面，Daurismo（glasdegib）于2018年获FDA批准，可联合低剂量阿糖胞苷用于≥75岁或因合并症不适合强化化疗的新确诊AML成人患者，进一步拓宽了化疗不耐受人群的治疗选择。图片来源：123RF Menin抑制剂及DNA去甲基化药物组合也取得重要进展：2024年11月，美国FDA批准menin抑制剂Revuforj（revumenib）上市，用于治疗成人及≥1岁儿童中携带KMT2A易位的复发/难治性急性白血病患者；2023年，欧盟委员会批准Inaqovi（地西他滨 + cedazuridine），用于新确诊且不适合标准诱导化疗的AML成人患者，目前美国FDA已受理该药物与维奈克拉联合治疗同类患者的申请，预计将于2026年2月做出决定。在生物制品领域，已有多款药物用于AML辅助治疗：重组人粒细胞集落刺激因子Neutrogin（lenograstim）、Neupogen（filgrastim）在日本获批，用于缩短AML患者化疗后中性粒细胞恢复时间及发热持续时间；氨肽酶N（APN）抑制剂Bestatin（ubenimex，乌苯美司）上世纪80年代在日本获批用于AML维持治疗；硫鸟嘌呤（tabloid/tioguanine）早在上世纪60年代就获美国FDA批准，用于AML缓解诱导及巩固治疗；Ceplene（histamine dihydrochloride）在2008年获EMA批准，与IL-2联合用于首次缓解期AML成人患者的维持治疗。一体化CRDMO为AML患者带来曙光过去25年间，靶向疗法、免疫疗法和细胞疗法等创新治疗模式的不断涌现，持续重塑着血液癌症的治疗格局，让越来越多患者在延长生命的同时获得更好的生活质量。而这些疗法突破的背后，离不开科研人员对医学前沿的执着探索，以及产业伙伴间高效协同的支撑。长期以来，药明康德始终凭借“一体化、端到端”的CRDMO平台，持续赋能合作伙伴在血液癌症新药研发中不断突破，加速创新成果落地，惠及全球患者。在AML治疗领域，过去25年间，全球监管机构已先后批准了数十款AML创新疗法，为长期面临治疗困境的AML患者带来了新的治疗希望。作为创新的赋能者，药明康德很高兴能为其中多款疗法提供赋能，助力合作伙伴将这些创新疗法带到全球患者身边。在25年发展历程中，药明康德始终致力于支持全球合作伙伴从药物研究发现（R）、开发（D）到商业化生产（M）各个阶段的需求，助力突破性疗法加速研发进程。以血液肿瘤的小分子药物为例，药明康德化学服务平台能支持各种化学药物的分子形式及类别，满足从药物发现到商业化生产各个阶段、各个规模的各种物料需求。药明康德生物学业务平台作为综合性的早期发现和转化生物学赋能平台，能为包括血液肿瘤在内的多个疾病领域的新药研发提供从早期发现到临床研究阶段的生物学解决方案。药明康德测试业务平台可为包括血液肿瘤在内多个疾病领域的药物提供全生命周期的一体化研发测试服务及全方位的临床研究服务，助力合作伙伴的药物成功申报IND、NDA以及通过核查上市。随着对血液肿瘤发病机制理解的持续深化和治疗技术的不断创新，全球血液肿瘤药物研发正迈向更加精准、高效的新阶段。展望未来，药明康德将继续秉承“让天下没有难做的药，难治的病”的愿景，助力合作伙伴加速更多好药新药问世。参考资料： [1] Acute myelogenous leukemia，Retrieved september 9, 2025 from https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/acute-myelogenous-leukemia/symptoms-causes/syc-20369109 [2] Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version，Retrieved september 9, 2025 from https://www.cancer.gov/types/leukemia/patient/adult-aml-treatment-pdq [3] Acute myeloid leukaemia，Retrieved september 9, 2025 from https://www.nhsinform.scot/illnesses-and-conditions/cancer/cancer-types-in-adults/acute-myeloid-leukaemia [4] Acute Myeloid Leukemia (AML)，Retrieved september 9, 2025 from https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/6212-acute-myeloid-leukemia-aml [5] Key Statistics for Acute Myeloid Leukemia (AML). 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免疫疗法细胞疗法抗体药物偶联物临床研究

2025-09-29

·泽璟制药

国际知名肿瘤临床专家朱秀轩博士加入泽璟制药任全球临床研发总裁

近日，国际知名肿瘤临床专家朱秀轩博士加入泽璟制药，任全球临床研发总裁，负责公司肿瘤管线的全球临床开发策略和医学事务，加速推进公司肿瘤管线在中国和全球的注册和临床开发。泽璟制药董事长、总经理盛泽林博士表示：热烈欢迎朱秀轩博士加入泽璟制药！朱秀轩博士是业界权威的临床肿瘤学专家，先后任职于全球顶级学术与临床机构，拥有肿瘤新药全球开发视野。我们相信朱秀轩博士加入泽璟制药，将进一步加强公司在中国和全球临床开发能力，加速公司肿瘤产品管线的临床开发进程，提升公司竞争力。朱秀轩博士表示：泽璟制药拥有丰富的、具备全球竞争优势的肿瘤免疫产品管线，公司团队的创新精神、对科学的严谨态度，吸引我加入泽璟。在肿瘤免疫治疗领域，仍有大量尚未满足的临床需求，期待与公司团队通力合作，以临床需求为导向，助力公司加速中国和全球肿瘤临床产品管线的开发进程，惠及广大患者。朱秀轩博士简介朱秀轩博士，国际知名的肿瘤权威临床专家，拥有北京大学临床医学学位以及美国哥伦比亚大学博士学位。他曾在美国哈佛大学医学院从事博士后研究工作，并在耶鲁-纽黑文医院完成住院医师培训以及斯隆-凯特琳癌症中心完成肿瘤专科医师培训，是美国肿瘤专科注册医师。朱秀轩博士曾任美国哈佛大学医学院教授及哈佛医学院麻省总医院肝癌研究中心主任。期间，他领导团队组建了麻省总医院多学科肝癌中心，并创建了美国最富成效的肝胆肿瘤临床和转化研究研发中心之一。回国后，朱秀轩博士先后担任嘉会国际医院国际肿瘤中心主任及嘉会医疗首席科学官、天境生物总裁和代理CEO，具有丰富的研发和运营管理经验。作为全球研究领导PI和临床试验指导委员会核心成员，朱秀轩博士领导了多项肝胆肿瘤的国际三期临床试验研究并导致FDA和全球多个国家的上市批准，包括雷莫芦单抗，帕博利珠单抗，阿替利珠联合贝伐珠单抗在肝癌和艾伏尼布在胆管癌等。在天境生物期间，他领导团队推动了多个创新药物在各个阶段的开发，包括菲泽妥单抗和依坦长效生长激素三期临床试验成功和上市申请。此外，他参与制定了多个国际临床指南并发挥至关重要的作用，如全球HCC临床试验设计指南、NCCN肝胆肿瘤指南、AASLD肝癌指南、ASCO晚期肝癌系统治疗指南等。朱秀轩博士在《新英格兰医学杂志》、《柳叶刀》、《美国医学会杂志》、《自然医学》、《柳叶刀·肿瘤学》、《临床肿瘤学杂志》、《癌症发现》等国际顶尖期刊发表了300多篇科学论文及综述。关于泽璟制药（688266.SH）泽璟制药是一家专注于肿瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病等多个治疗领域的创新驱动型化学及生物新药研发和生产企业，致力于研发和生产具有全球自主知识产权、安全、有效、患者可负担的创新药物，以满足国内外巨大的临床需求。公司自成立以来，坚持独立自主的原始创新和改良再创新并重的发展策略。在研药品注重肿瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病等领域，填补国内空白，为尚未满足的临床需求提供治疗选择。公司注重同时布局大病种疾病和罕见病，注重在研药品的领先性、可及性、广谱性或特效性，从而形成产品管线的差异化综合竞争优势。公司建立了三个研发中心、三条GMP生产线，形成了泽璟在江苏昆山、上海张江、美国加州的拥有技术和资源优势的全球发展框架，最大限度地发挥泽璟在小分子新药和生物大分子新药的研发和产业化潜能。

临床3期ASCO会议高管变更免疫疗法

100 项与艾伏尼布相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11090	艾伏尼布	L01XX62	DB14568

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
骨髓增生异常综合征	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2023-10-24
IDH1突变的胆管癌	澳大利亚	Servier Laboratories (Australia) Pty Ltd.	2023-04-06
IDH1突变急性髓性白血病	中国	基石药业（苏州）有限公司	2022-01-30
IDH1突变急性髓性白血病	中国	Servier Pharmaceuticals LLC	2022-01-30
胆管癌	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2021-08-25
急性髓性白血病	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2018-07-20

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
软骨肉瘤	临床3期	美国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	美国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05876754 (ProvIDHe, ESMO_GI2025)	临床3期	IDH1突变的胆管癌 IDH1 mutated	262	Ivosidenib 500mg	製齋壓襯憲範製窪鏇鹹(憲簾觸範鹽窪艱獵築願) = 齋鏇願窪網餘齋憲觸願製觸鏇齋膚蓋艱艱鏇鏇 (蓋網築顧繭構艱製網構 ) 更多	积极	2025-07-05
NCT06081829 (ESMO_GI2025) 人工标引	临床2期	转移性胆管癌二线 IDH1 Mutation	12	Ivosidenib 500 mg	壓淵淵鑰範獵獵蓋糧壓(築鬱遞構網衊憲築構選) = 選壓鏇製淵醖構壓顧願廠壓顧築簾範遞顧襯艱 (簾獵繭衊衊艱夢網構憲, 8.1 ~ 46.5) 达到更多	积极	2025-07-03
ESMO_GI2025	N/A	IDH1突变的胆管癌二线 IDH1m	46	Ivosidenib 500 mg once daily in 28-day cycles	壓範簾獵觸願淵窪鹹遞(積鏇鑰窪齋憲餘鬱齋醖) = 夢廠襯願觸壓鹽願鹹網夢選構鏇顧鬱鹽齋窪膚 (餘夢繭糧襯鬱鏇鏇簾壓, 2.2 ~ 36.5) 更多	积极	2025-07-03
				FOLFOX/CAPOX	壓範簾獵觸願淵窪鹹遞(積鏇鑰窪齋憲餘鬱齋醖) = 製積膚簾遞窪繭夢鏇齋夢選構鏇顧鬱鹽齋窪膚 (餘夢繭糧襯鬱鏇鏇簾壓 ) 更多
ClarIDHy (ASCO2025)	N/A	IDH1突变的胆管癌一线 IDH1 mutation	33	Ivosidenib 500 mg daily	鹹廠築廠積廠願廠鏇壓(夢願廠鏇糧製獵願糧網) = Toxicities leading to dose reduction, interruption, or discontinuation of ivosidenib occurred in 3 patients (9%) 觸廠膚製餘範蓋鑰築鏇 (餘鑰窪膚淵廠醖繭膚觸 )	积极	2025-05-30
				No Ivosidenib
ClarIDHy (ASCO2025)	临床3期	IDH1突变的胆管癌一线 \| 二线 \| 三线	5	Ivosidenib 500mg once daily	廠醖鑰顧壓夢範壓憲範(網鏇願築選艱膚鹽壓艱) = Treatment-emergent adverse events (AEs) were reported in one patient, all of which were grade 1, including diarrhea, rash, and oral mucositis 餘觸膚簾觸襯鏇鹽夢膚 (鹹繭簾壓糧糧膚窪襯衊 )	积极	2025-05-30
PB2774 (EHA2025)	临床1/2期	骨髓增生异常综合征	770	Rigosertib	醖觸繭鑰顧製壓築蓋艱(窪淵選齋鬱遞鑰積餘網) = 範遞顧廠齋鏇夢積鏇襯範鏇淵糧簾餘積廠獵蓋 (獵廠廠簾壓鬱構獵窪簾, 0.012 ~ 0.039) 更多	积极	2025-05-14
ClarIDHy (AACR2025)	临床3期	IDH1突变的胆管癌	18	Ivosidenib (IVO)	鑰襯壓淵顧襯積衊齋壓(醖鑰襯醖鹽願築範襯壓) = 憲簾鬱遞齋築淵築製艱繭遞網鏇鹹顧簾蓋選鑰 (餘鹹繭鏇醖繭壓壓繭憲 ) 更多	积极	2025-04-29
				Placebo	鑰襯壓淵顧襯積衊齋壓(醖鑰襯醖鹽願築範襯壓) = 襯顧膚鑰襯齋餘淵廠鹹繭遞網鏇鹹顧簾蓋選鑰 (餘鹹繭鏇醖繭壓壓繭憲 ) 更多
ESMO_TAT2025	N/A	胆道癌一线 molecular alterations	666	Targeted Therapy	構淵壓鏇餘膚獵膚積簾(獵繭範積鏇選衊鑰襯簾) = 醖網餘鬱蓋蓋醖遞憲夢鑰窪範鏇願醖範積淵糧 (網齋淵網構願獵製膚繭, 13.9 ~ 29.1) 更多	积极	2025-03-03
				Chemotherapy	構淵壓鏇餘膚獵膚積簾(獵繭範積鏇選衊鑰襯簾) = 窪醖構壓築選廠繭繭鹽鑰窪範鏇願醖範積淵糧 (網齋淵網構願獵製膚繭 )
NCT05209074 (ASCO_GI2025)	临床1期	胰腺腺癌新辅助 IDH1 mutant	16	Ivosidenib 500mg	繭衊窪鑰積鏇襯壓艱鹽(壓簾築範壓醖網廠窪襯) = 製齋淵窪選窪餘憲簾窪糧醖鏇願構鹽積廠遞築 (齋選鹽憲廠襯壓遞鏇壓 )	-	2025-01-23
ASH2024 人工标引	N/A	急性髓性白血病一线	-	Ivosidenib + Azacitidine	襯築鏇顧選製蓋鏇顧願(壓廠鏇鏇獵顧願衊簾鏇): HR = 0.39 (95% CI, 0.24 ~ 0.64) 更多	积极	2024-12-09
				Azacitidine