A Single Arm Phase II Study Investigating the Efficacy and Safety of the Addition of Ivosidenib to Oral Azacitidine (Onureg®) in Patients Over 55 With Acute Myeloid Leukemia (AML) and IDH1 Mutation, in Complete Remission After Intensive Chemotherapy. A Study of the French AML Intergroup.

After remission post-induction and consolidation, maintenance therapy by an ivosidenib and oral azacitidine combination is susceptible to improve the prevention of AML relapse, which remains a major issue in the study population. We assume that the combination of ivosidenib with oral azacitidine will not be less well tolerated than in combination with the subcutaneous form, therapeutic regimen authorized until progression or toxicity. Ivosidenib and Onureg®, being already authorized treatments, it has been decided to use the classic administration schedules and dosages in combination.
The primary objective of the study is to evaluate relapse free survival (RFS) at 24 months in patients receiving oral azacitidine with ivosidenib.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Servier Affaires Medicales SARL

NCT07607418

/ Recruiting临床2期IIT

A Phase II, Multicenter, Open-label Clinical Study of Ivosidenib as Maintenance Therapy in Patients With IDH1-mutated AML and High-risk MDS Who Are Ineligible for Transplantation (IVORY-MAST)

This study will explore the efficacy and safety of ivosidenib as maintenance therapy in patients with IDH1-mutated AML and high-risk MDS who are ineligible for transplantation, along with accompanying molecular biomarker research. Patients who meet the eligibility criteria will receive ivosidenib treatment until disease progression or unacceptable toxicity. This study will provide an effective maintenance treatment option for transplant-ineligible patients with IDH1-mutated AML and high-risk MDS.

开始日期2026-05-22

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

NCT07548710

/ Recruiting临床2期IIT

Clinical Study of Sonrotoclax Combined With Azacitidine Plus Individualized Targeted Drugs in the Treatment of Newly Diagnosed Adult Acute Myeloid Leukemia

This is a phase II, open-label, multi-center study evaluating the efficacy and safety of sonrotoclax (SA) in combination with azacitidine (AZA) plus individualized targeted or chemotherapeutic agents in adult participants with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML). Eligible participants will be stratified into different treatment arms based on genetic background (FLT3/IDH1 mutation status) and fitness for intensive chemotherapy. All participants will receive sonrotoclax with dose escalation from 20 mg/day to 320 mg/day, followed by maintenance dosing, which may be temporarily held by the investigator from Day 14 to Day 28 of each 28-day cycle based on the participant's condition, combined with azacitidine 75 mg/m²/day intravenously on Days 1-7. For participants fit for intensive chemotherapy, additional anthracycline (daunorubicin 60 mg/m²/day or idarubicin 10 mg/m²/day on Days 1-3) will be administered. For participants with FLT3 mutations, gilteritinib 80 mg once daily on Days 1-14 will be added; for those with IDH1 mutations, ivosidenib 500 mg once daily on Days 1-28 will be added.

开始日期2026-05-01

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

100 项与艾伏尼布相关的临床结果

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100 项与艾伏尼布相关的转化医学

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100 项与艾伏尼布相关的专利（医药）

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357

项与艾伏尼布相关的文献（医药）

2026-06-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Νοvel Therapies in High‐Risk Myelodysplastic Syndromes

Review

作者: Galanopoulos, Athanasios G. ; Papi, Christina

ABSTRACT:

Myelodysplastic syndromes/neoplasms (MDS) constitute a very heterogeneous group of clonal myeloid neoplasms characterized by a variable clinical course and recurrent genetic abnormalities. Their treatment relies on risk classification as lower or higher‐risk categories by the original International Prognostic Scoring System (IPSS) or the current revised (IPSS‐R) or molecular IPSS‐M. Higher‐risk MDS (HR‐MDS) are clonal hematopoietic disorders characterized by significant cytopenias, dysplastic changes, and a high propensity for progression to acute myeloid leukemia (AML). Up to 40% of them usually progress to AML within two years of diagnosis. Allogeneic stem cell transplantation (HSCT) remains the only potential cure and standard of care for eligible patients. Despite standard treatments such as Allo‐HSCT and hypomethylating agents (HMAs), outcomes remain suboptimal. Recent advances have led to the development of novel therapeutic strategies, such as BCL‐2 inhibitors (venetoclax), IDH1/2 inhibitors (ivosidenib, enasidenib), CD47 inhibitors (magrolimab), TIM‐3 inhibitors (sabatolimab), XPO1 inhibitors (eltanexor), NEDD8‐activating enzyme inhibitors (pevonedistat), TP53‐targeted agents (eprenetapopt), liposomal chemotherapy (CPX‐351), and oral HMA formulations. Combinations of hypomethylating agents with these new drugs, as first‐line treatment, have to date not proven more efficacious than HMA monotherapy. This review summarizes the current therapeutic landscape on novel therapies for HR‐MDS, highlighting their mechanism of action, efficacy, and demonstrates the unmet clinical need for more effective therapies.

2026-05-15·JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION

The allosteric IDH1 inhibitor ivosidenib overcomes chemoresistance in intrahepatic cholangiocarcinoma models expressing wild-type IDH1

Article

作者: Li, Xiuxian ; Liu, Yang ; Lin, Shusheng ; Song, Zhixiao ; Zhang, Honghua ; Liu, Chao ; Xu, Leibo ; Luo, Man ; Zhang, Fapeng ; Liu, Shaoru

Gemcitabine-based chemotherapy is the standard treatment regimen for advanced intrahepatic cholangiocarcinoma (iCCA), but the frequent presence of chemoresistance limits its efficacy. Here, we identified isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) as the crucial target that confers chemoresistance of iCCA to gemcitabine using a druggable CRISPR/Cas9 library. The positive association between IDH1 expression and chemoresistance was revealed in a gemcitabine-treated iCCA cohort and with cell-based drug sensitivity assays. Utilizing patient-derived organoids, cell line–derived xenografts, and patient-derived xenografts, we demonstrated that IDH1 knockdown or IDH1 pharmacological inhibition facilitated gemcitabine efficacy in these preclinical iCCA models carrying wild-type IDH1 (wtIDH1). Mechanistically, wtIDH1 oxidizes isocitrate to generate α-ketoglutarate and NNADPH, thereby creating a mechanism to manage the oxidative stress induced by gemcitabine, maintaining cellular redox homeostasis, and, ultimately, leading to chemoresistance to gemcitabine. Significantly, ivosidenib, the FDA-approved allosteric IDH1 inhibitor, demonstrated synergistic antitumor efficacy with gemcitabine in wtIDH1 preclinical iCCA models through boosting intracellular oxidative stress under physiological conditions. The low level of Mg 2+ , an ion that competitively hinders binding of ivosidenib on wtIDH1, in the iCCA tumor microenvironment contributed to the expanded therapeutic window for use of ivosidenib in patients with iCCA. Our work revealed the potency of combining targeting IDH1 and chemotherapy against wtIDH1 iCCA and other tumors. The FDA-approved drug ivosidenib originally designed for mutant IDH1 is also effective in intrahepatic cholangiocarcinoma expressing wild-type IDH1

2026-05-01·ADVANCES IN THERAPY

Budget Impact of Venetoclax for Newly Diagnosed Patients with Acute Myeloid Leukemia Aged ≥ 75 Years or with Comorbidities Precluding Intensive Chemotherapy in the United States

Article

作者: LeBlanc, Thomas W ; Montez, Melissa ; Lin, Chia-Wei ; Miu, Kaylee ; Chen, Xin ; Nguyen, Janet ; Chai, Xinglei ; Xu, Yanqing

INTRODUCTION:

Venetoclax plus azacitidine or decitabine is approved in the US for treatment of newly diagnosed patients with acute myeloid leukemia (AML) aged ≥ 75 years or who have comorbidities precluding use of intensive chemotherapy. As novel targeted regimens expand treatment options for AML, this study evaluated the budget impact of adopting venetoclax combinations for this population from a US third-party payer perspective to inform affordability and access at the health plan level.

METHODS:

The model estimated the 3-year budget impact of adopting venetoclax combinations in a hypothetical US health plan with 1 million members (60% commercial, 40% Medicare). Eligible patients were estimated using public data. Market share projections assumed venetoclax + azacitidine or decitabine captured a 53% and 15% share, respectively, from existing treatments (azacitidine, low-dose cytarabine [LDAC], decitabine, ivosidenib, gemtuzumab ozogamicin, glasdegib + LDAC, and ivosidenib + azacitidine). The model considered costs associated with drug acquisition/administration, adverse events, hospitalization, disease monitoring, blood transfusions, and subsequent AML management (2024 USD). Clinical inputs for venetoclax combinations were informed by final VIALE-A and M14-358 data, respectively. Incremental budget impact was calculated as per-member-per-month (PMPM), with one-way sensitivity analyses performed.

RESULTS:

In a 1-million-member health plan, 48 patients were eligible for venetoclax combinations. Annual costs of venetoclax + azacitidine ($258,498) or decitabine ($259,921) were lower than those of the highest-cost comparators, ivosidenib + azacitidine ($477,520) and ivosidenib ($404,869). Drug acquisition costs of adopting venetoclax combinations were offset by lower subsequent AML management costs, resulting in savings of $0.0476 PMPM in years 1-3. Results remained robust in sensitivity analyses. In a 100% Medicare scenario, 117 patients were eligible for venetoclax combinations, with savings of $0.1137 PMPM over years 1-3.

CONCLUSION:

Inclusion of venetoclax combinations for newly diagnosed patients with AML aged ≥ 75 years or with comorbidities precluding intensive chemotherapy reduced the budget impact, providing potential financial benefits for US payers.

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项与艾伏尼布相关的新闻（医药）

2026-05-31

·ioncology

ASCO 2026丨三项MD安德森重磅研究，洞悉AML领域的最新进展

点击蓝字关注我们 ASCO 2026 编者按：2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于当地时间5月29日至6月2日在美国芝加哥盛大召开，汇聚前沿肿瘤研究成果，引领全球肿瘤诊疗发展。当前，急性髓系白血病（AML）精准靶向治疗快速发展，有效弥补了传统化疗的不足，为不耐受强化化疗、复发难治的基因突变型患者带来新转机。本届年会中，MD安德森癌症中心公布三项重磅AML研究，聚焦IDH1、FLT3-ITD突变靶向三联方案及移植后Menin抑制剂维持治疗，在一线治疗增效、复发挽救、术后防复发方面取得重要突破。《肿瘤瞭望-血液时讯》特此整理系列研究，同步国际前沿进展，为国内AML精准诊疗提供参考。 01 摘要号：6503 标题：A multicenter phase Ib/II trial of azacitidine, venetoclax, and ivosidenib in IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) 中文标题：阿扎胞苷联合维奈克拉、艾伏尼布治疗IDH1突变型急性髓系白血病的多中心 Ⅰb/Ⅱ 期临床试验第一作者：Jennifer Marvin-Peek（德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心）研究背景随着靶向治疗的问世，IDH1突变型急性髓系白血病（IDH1mut AML）患者的预后得到改善。目前已有两种双联方案获批用于该类疾病：维奈克拉（VEN）联合去甲基化药物（HMA）、阿扎胞苷（AZA）联合艾伏尼布（IVO）。两种方案均具备疗效，但仍有相当一部分患者无应答或最终出现复发。将三种药物联合组成三联方案，或可进一步提升治疗效果。本文报道一项多中心Ⅰb/Ⅱ 期临床试验（试验编号：NCT03471260）中，AZA + VEN + IVO三联方案治疗新诊断IDH1mut AML患者队列的完整入组研究结果。研究方法纳入年龄≥18岁、不适合接受标准诱导化疗的新诊断IDH1突变型急性髓系白血病成人患者，所有受试者均在Ⅰb期或Ⅱ期队列中采用Ⅱ期推荐剂量（RP2D）开展治疗。给药方案：AZA 75 mg/m²，第1~7天用药；VEN 400 mg，第1~14天用药；IVO 500 mg自第1周期第14天起持续口服。在获得缓解期间允许进行剂量下调，以尽量减少骨髓抑制。主要研究终点是评估安全性和总缓解率（ORR，包括完全缓解[CR]、CR伴部分血液学恢复[CRh]、CR伴不完全血液学恢复[CRi]以及骨髓无白血病状态[MLFS]）。研究结果 2019年11月至2025年10月，共有40例新诊断AML患者在四家美国学术医疗中心开始接受治疗（Ⅰb 期 9 例，Ⅱ 期 31 例）。患者中位年龄72岁（年龄范围51~80岁），其中男性 26 例（65%）。疾病分型：原发（de novo）AML 21例（53%），治疗相关AML 4 例（10%），继发于既往髓系肿瘤15例（38%）；其中6例（15%）既往接受过去甲基化药物治疗。 ORR达95%（38/40），复合完全缓解（CRc，含CR+CRh+CRi）率为93%（37/40）。患者达到最佳缓解的中位治疗周期数为2个（范围 1～7 个）。在达到CRc的患者中，92%（34/37）经流式细胞术检测实现微小残留病（MRD）阴性（检测灵敏度＜0.1%）。中位随访时间35个月，患者中位总生存期（OS）与缓解持续时间（DOR）均尚未达到，3年OS率为 79%（95%CI：64%～96%）。随访期间共 3 例患者出现复发，且复发克隆为IDH1阴性；18 例（45%）患者后续接受了造血干细胞移植（SCT）。在针对SCT进行删失和未删失分析的情况下，3 年缓解持续率分别为 82%（95%CI：68%~98%）、83%（95%CI：64%~100%）。 22例未接受SCT的患者，中位治疗周期数为14个，其中10例（45%）仍在继续参与研究。退出研究的原因包括：无应答/复发5例、发生其他恶性肿瘤2例、不良事件2例、患者自主要求停药1例。共计32例（80%）患者出现非血液学不良事件，其中12例（30%）发生≥3级不良事件。≥3级不良事件以感染最为多见（7例，占23%）；另有各2例患者出现≥3级QT间期延长、肿瘤溶解综合征及分化综合征，上述不良事件经支持治疗和/或剂量调整后均得到有效控制。研究结论该项多中心研究证实，针对新诊断IDH1mut AML患者，AZA+VEN+IVO三药联合方案可实现极高的MRD阴性缓解率、持久的缓解状态，且安全性与现有双药联和方案相当。 02 摘要号：6504 标题：Quizartinib in combination with decitabine and venetoclax for newly diagnosed and relapsed/refractory FLT3-mutated AML 中文标题：奎扎替尼联合地西他滨、维奈克拉治疗新诊断及复发/难治性 FLT3 突变型急性髓系白血病第一作者：Musa Yilmaz（德克萨斯大学MD安德森癌症中心）研究背景对于不适合接受强化化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者，去甲基化药物（HMA；阿扎胞苷/地西他滨）联合维奈克拉（VEN）已是标准治疗方案。但存在FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）突变的患者易出现治疗耐药，总生存期（OS）也更短。在此基础上加用强效FLT3抑制剂奎扎替尼（QUIZ），可能会改善患者的治疗结局。研究方法这项奎扎替尼联合地西他滨和维奈克拉（QUIZ+decitabine+VEN）的I/II期研究，包含两个队列：不适合强化疗的新诊断FLT3-ITD AML患者，以及复发/难治性（R/R）FLT3-ITD AML患者。主要研究终点是最大耐受剂量（MTD）和总缓解率（ORR）。研究结果共纳入 88 例患者，其中新诊断队列 42 例，复发/难治队列 46 例。最终确定奎扎替尼每日 26.5 mg 为Ⅱ 期推荐剂量（RP2D）。新诊断队列患者中位年龄 70 岁（范围 62~85 岁），其中 15 例（36%）年龄≥75 岁。疾病分型：原发 AML 25 例（60%）、继发性 AML 12 例（28%）、治疗相关 AML 5 例（12%）。最常见的共突变基因包括DNMT3A（43%）、NPM1（33%）及RUNX1（31%）。疗效指标：完全缓解（CR）率 72%（29 例）、CR伴不完全血液学恢复（CRi）率 17%（7 例）、骨髓无白血病状态（MLFS）率 2%（1 例）。第 1 周期结束时采用多色流式细胞术（MFC，检测灵敏度 0.01%）评估的微小残留病（MRD）阴性率为 58%（19/32）；采用二代测序（NGS，检测阈值 5×10-5）检测的FLT3-ITD阴性率为 27%（5/18）；另有 2 例患者因数据不全无法评估第 1 周期疗效。最佳MRD阴性率（通过MFC和FLT3-NGS检测）分别为68%（23/34）和83%（15/18）。血象恢复情况：中性粒细胞绝对值（ANC）恢复至＞500/μL、＞1000/μL 的中位时间分别为 40 天（19~72 天）、41 天（14~72 天），血小板恢复至＞50×10³/μL 的中位时间为 35 天（16~71 天）。生存数据：中位无复发生存期（RFS）24.7 个月，中位OS 36.5 个月。15 例（36%）患者在首次完全缓解（CR1）状态下接受异基因造血干细胞移植（ASCT）；移植患者中位总生存期尚未达到，未移植患者中位总OS为 36.6 个月（界标分析，P=0.65）。治疗概况：患者中位治疗周期数为 3 个（1~39 个），目前仍有11例患者继续接受研究治疗。共计 31 例患者终止试验治疗，原因包括：接受ASCT 15例、疾病复发9例、医师或患者自主选择停药 3 例、诱导治疗期死亡 1 例、缓解期死亡 1 例、带瘤死亡 1 例、转入临终关怀 1 例。发生率＞5% 的≥3 级非血液学不良事件包括：发热性中性粒细胞减少（37%）、肺炎（33%）、感染（17%）、疼痛（10%）、ALT升高（10%）、骨折（10%）、败血症（9%）、高血压（7%）、低血压（7%）、低钠血症（7%）、步态异常（7%）、口腔黏膜炎（7%）、胸腔积液（7%）。复发/难治队列该队列患者 CR/CRi 率为 28%（13 例），另有33%（15例）达到MLFS；37%（17 例）的患者接受了ASCT；中位OS为6.3个月（更多数据将在报告展示时提供）。研究结论对于老年新诊断 FLT3-ITD 突变型AML患者，奎扎替尼联合地西他滨、维奈克拉三联方案可带来较高的CR/CRi率、深度的MRD缓解以及令人鼓舞的生存期数据。 03 摘要号：6505 标题：Revumenib as maintenance for AML following allogeneic stem cell transplantation 中文标题：Revumenib用于急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后维持治疗第一作者：Hannah Goulart（德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心）研究背景急性髓系白血病（AML）患者在异基因干细胞移植（SCT）后复发依然十分常见。Revumenib已被批准用于治疗复发/难治性（R/R）伴有NPM1突变或KMT2A重排的急性白血病，但其作为移植后维持治疗的安全性和有效性尚未明确。我们在此报告了本机构成人及儿科患者在异基因干细胞移植后使用Revumenib进行维持治疗的临床结局。研究方法在临床试验中，对Revumenib单药或联合治疗产生应答的伴有NPM1突变、KMT2A重排或NUP98重排的AML患者，可在移植后继续进行Revumenib维持治疗。移植后恢复使用移植前的Revumenib剂量，并根据是否联用唑类药物（抗真菌药）进行剂量调整。研究结果共纳入21例患者（11例成人，10例儿科）；中位年龄20岁（范围：1-69岁），其中62%为女性。大多数患者（n=16，76%）伴有KMT2A重排，4例（19%）伴有NPM1突变，1例儿科患者伴有NUP98重排。在移植前，Revumenib的使用方案包括：按AUGMENT-101试验（NCT04065399，n=8）或扩大使用项目（NCT05918913，n=2）进行的单药治疗，或按SAVE试验（NCT05360160，n=11）联合口服地西他滨和维奈克拉。患者中位接受过3线（1-11线）既往治疗，12例患者（57%）曾接受过既往移植，4例患者一线接受了SAVE方案治疗。接受SAVE方案治疗的患者，计划移植后维持治疗时长为1年。在目前的移植节点，19%的患者处于第一次完全缓解期（CR1，接受SAVE方案后），81%的患者处于第二次或更晚的完全缓解期（CR2+，接受SAVE方案或单药治疗后）。移植后开始Revumenib维持治疗的中位时间为2.8个月（1.4-5.7个月），中位治疗持续时间为6.7个月（0.5-36个月）。中位随访18.2个月（95%CI：17.2-44.3），自移植后的中位总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）尚未达到；1年和2年总生存率（OS）均为89%；1年和2年无事件生存率（EFS）分别为84%和73%。1年累积复发率（CIR）为11%，死亡率为5%。在CR2+患者中，2年总生存率为93%，1年累积复发率为13%。在最近一次随访时，29%的患者仍在接受Revumenib治疗，71%的患者已停药（原因包括：复发14%，毒性14%，完成疗程14%，患者个人选择14%，其他疾病9%）。任何级别的不良事件（AE）中最常见的是血小板减少症（86%；>3级占43%），导致48%的患者需要调整剂量，10%的患者因此停药。移植物抗宿主病（GVHD）发生率为14%（>3级占5%），其余不良事件未引发剂量调整。感染发生率为14%（≥3级占10%）；1例患者因4级感染性休克而停药。研究期间未观察到QTc间期延长。相比之下，在Menin抑制剂问世前接受移植的相同基因型历史对照队列中（见表1），在CR2+期接受移植的患者2年总生存率为33%，1年累积复发率为46%。表1. Revumenib vs. 历史对照队列研究结论在这组经过多线治疗的重度预处理患者中，移植后使用Revumenib进行维持治疗是可行的。血小板减少症较为常见，通常需要调整剂量，但未观察到其他明显的毒性反应。与历史队列相比，患者的临床结局似乎更为良好，这支持了未来开展前瞻性研究，以评估Menin抑制剂作为维持治疗的疗效。（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

2026-05-29

·今日头条

中国生物制药：股价3.5港元，创新药管线值250亿，市场在等一信号

TQB3454纳入优先审评，市场反应平淡。5月28日公告当天，中国生物制药股价微跌0.5%，成交额无明显放大。这不是市场不识货，而是这家公司的估值逻辑正在发生静默切换：从“仿制药现金流折现”转向“创新药管线期权组合”。TQB3454只是这张期权组合中的一张，远不是全部。一、估值逻辑切换：仿制药PE从15倍压到10倍，创新药按峰值销售定价中国生物制药的传统估值模型很简单：仿制药业务每年贡献约30亿元利润，给10-12倍PE，价值300-360亿元。创新药管线按风险调整后的峰值销售乘以2-3倍PS，单独加总。当前总市值约650亿港元（约600亿元人民币），意味着市场给创新药管线的定价约250-300亿元。这个数字高不高？拆开看： · 安罗替尼（已上市，峰值约50亿元）贡献最大头。 · PD-1（派安普利）、PD-L1（TQB2450）等免疫产品，竞争激烈，估值折价。 · TQB3454（IDH1抑制剂）胆道癌峰值约3-5亿元，胶质瘤潜在峰值10-15亿元，合计15-20亿元。按风险调整（临床III期成功概率约60%），管线价值约10-15亿元。 · 其他早期管线如KRAS G12C、FGFR、下一代ROS1等，合计估值约50-100亿元。算下来250-300亿元的估值基本合理，没有明显低估或高估。市场给予TQB3454的定价，已经包含了胆道癌获批的预期，胶质瘤的成功才是超预期变量。二、从“单个产品”看“组合价值”：正大天晴的研发体系正在成熟 TQB3454是中国生物制药2026年内第4个进入优先审评的创新药。此前，TQB2450（PD-L1）已提交上市申请，TQB3804（EGFR四代）获突破性疗法，TQB3107（ROS1）已获批。正大天晴的创新药研发已不再是“偶尔爆款”，而是形成每年2-3个NDA的持续产出能力。这种体系化能力，比单一管线获批更有价值。因为投资者可以预期：即使TQB3454销售不及预期，还会有下一个产品顶上。对比2019年之前，中国生物制药90%以上利润来自仿制药，市场只给10倍PE。现在创新药收入占比已超过30%，估值中枢理应上移。但为什么PE仍在15倍附近徘徊？因为市场还在等一个信号：创新药利润贡献能否超过50%。这个拐点预计在2027-2028年到来。三、竞争格局的另类视角：IDH1抑制剂市场虽小，但正大天晴有“组合拳”优势再鼎引进的艾伏尼布与TQB3454的直接竞争，市场已充分预期。但被忽略的是：正大天晴可以将TQB3454与自家其他产品联用，形成协同。 · 胆道癌治疗中，TQB3454可与安罗替尼（多靶点TKI）联用，探索“靶向+抗血管”方案。 · 胶质瘤治疗中，可与替莫唑胺或PD-1联用，覆盖更广人群。这种“自有管线组合”的优势，是再鼎等纯引进模式不具备的。组合疗法的临床推进，可能延长产品的生命周期和适应症范围，从而提升单个产品的峰值预期。四、财务安全垫：仿制药现金流下滑速度慢于预期市场一直担心仿制药集采会吞噬利润，但中国生物制药的仿制药业务下滑速度慢于同行。原因有二： · 品种分散：拥有超过200个仿制药批文，单个品种集采冲击有限。 · 肝病、心脑血管等领域仍有多个独家或竞争格局良好的品种（如润众、天晴甘美）。 2025年仿制药业务收入同比下滑约5%，利润下滑约8%，远好于行业平均15%-20%的降幅。这意味着公司有更长的缓冲期来完成创新药转型。现金流方面，经营现金流常年维持在40-50亿元，足以覆盖每年约40亿元的研发投入，无需依赖外部融资。这种财务韧性，是许多纯创新药企不具备的。五、可复用框架：如何评估“转型期”大型药企分析类似中国生物制药这种从仿制药向创新药转型的公司，可以分五步：第一步，计算“创新药收入占比”和“创新药利润占比”。前者已超过30%，后者仍低于15%（因研发费用摊薄）。利润占比突破30%是估值切换的关键节点。第二步，测算“仿制药利润下滑斜率”。用过去3年的平均降幅推算未来5年。中国生物制药的年均降幅约5%-8%，相对平缓，说明安全垫较厚。第三步，将管线按“临床阶段”和“峰值销售”分层。已上市/已NDA的管线确定性高，按PS估值；早期管线按风险调整后的概率加权。TQB3454属于II/III期交界，权重应设为60%-70%。第四步，评估“管线协同溢价”。如果多个管线可联用或共享渠道，可在单产品估值基础上加10%-20%的协同系数。正大天晴的肿瘤管线矩阵具备这种潜力。第五步，结合财务现金流判断再融资风险。经营现金流覆盖研发支出有余，无短期融资压力，这是估值安全垫。六、风险推演：三档走法（补充中国生物制药整体视角）基准档（概率60%）：创新药收入占比缓慢提升至35%-40%，仿制药利润年均下滑5%。2026-2027年归母净利润30-35亿元，PE维持在13-15倍，股价在3-4港元区间。TQB3454获批但销售平淡，不改变整体估值。乐观档（概率15%）：TQB3454胶质瘤适应症III期成功，峰值预期上调至15亿元。同时其他2-3个创新药集中获批，创新药利润占比突破25%。市场给予18-20倍PE，股价冲击5港元。谨慎档（概率25%）：TQB3454上市后竞争加剧，胶质瘤临床失败。仿制药集采扩大超预期，利润下滑加速至15%。同时研发投入继续高企，利润跌破25亿元。PE压缩至10倍，股价回落至2.5港元以下。七、小结 TQB3454纳入优先审评，值得关注，但不必过度兴奋。对中国生物制药这家公司来说，单个小适应症创新药获批，既不是转折点，也不是终点。真正的叙事是：正大天晴每年都能拿出2-3个有差异化的新药，仿制药的现金流足够支撑转型，而这一切正在发生。当前的股价，既没有奖励这种持续性，也没有惩罚仿制药的下滑。市场在等待一个“利润拐点”——当创新药利润贡献超过仿制药下滑时，估值切换才会真正启动。 TQB3454可能在2027年贡献几千万利润，而投资者需要的是三年后整个管线的组合价值。这个角度，比盯着一个药获批更有意义。你认为中国生物制药的估值中枢，应该在多少倍PE才能反映其创新药转型进展？免责声明：本文基于公开数据整理分析，仅供信息参考，不构成任何投资建议。文中所有观点仅为个人研究笔记，不代表任何机构立场。市场有风险，投资需谨慎。

2026-05-28

·allsci.com

Sino Bio takes NMPA priority status for oral drug against IDH1-mutant biliary tract cancer

Sino Biopharmaceutical (HKEX: 01177) has submitted TQB3454, an oral IDH1 inhibitor tablet developed by its subsidiary Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group, for priority review by China’s National Medical Products Administration Center for Drug Evaluation, seeking approval in patients with locally advanced, recurrent, or metastatic biliary tract cancer harboring IDH1 mutations who have progressed on gemcitabine- and fluorouracil-based regimens. The CDE’s inclusion of TQB3454 in its priority review and approval procedures follows a breakthrough therapy designation granted to the asset in April 2023. The filing targets a genomically defined second-line population — patients whose tumors carry IDH1 mutations and who have exhausted both gemcitabine- and fluorouracil-based treatment options, a sequencing requirement that positions TQB3454 in a late-line setting where no approved targeted therapy currently exists in China. The company said it expects to present detailed trial data at a major international academic conference before the end of 2026. No PDUFA-equivalent date has been disclosed. The application is supported by the Phase III TQB3454-III-01 trial (NCT05987358), a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter study in patients with IDH1-mutant advanced biliary tract cancer. The company announced in March 2026 that a pre-specified interim analysis had met both co-primary endpoints — progression-free survival and overall survival — each crossing protocol-defined superiority thresholds. The company said the safety profile was consistent with known risks and that no new safety signals were identified. Quantitative efficacy data, including hazard ratios and p-values, have not yet been publicly disclosed and are expected to be presented at a forthcoming conference. TQB3454 inhibits the mutant IDH1 enzyme, reducing production of the oncometabolite 2-hydroxyglutarate and thereby alleviating the downstream DNA and histone hypermethylation that drives differentiation blockade in IDH1-mutant tumors. The mechanism is shared with ivosidenib (Tibsovo, Servier), which received US FDA approval in August 2021 for previously treated IDH1-mutant cholangiocarcinoma based on the ClarIDHy Phase III trial — the only globally approved IDH1-directed therapy for biliary tract cancer. Ivosidenib has not been approved by the NMPA, leaving Chinese patients without an authorized targeted option in this molecular subgroup. TQB3454 adds to a competitive landscape that includes biomarker-selected agents across multiple targets, including zanidatamab-hrii (Ziihera, Jazz Pharmaceuticals) for HER2-positive biliary tract cancer and zenocutuzumab-zbco (Bizengri, Partner Therapeutics) for NRG1 fusion-positive cholangiocarcinoma, both approved by the US FDA. The company described TQB3454-III-01 as the second successful Phase III study of an IDH1 inhibitor in biliary tract cancer globally, and the first conducted in China. This article was generated with AI assistance and reviewed and edited by the AllSci editorial team Explore more at AllSci News: https://allsci.com/news/ Your email address will not be published. Required fields are marked * Comment * Name * Email * Website Privacy Terms About Us Copyright © 2026. AllSci Corp. All rights reserved.

临床3期上市批准优先审批临床结果突破性疗法

100 项与艾伏尼布相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11090	艾伏尼布	L01XX62	DB14568

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
骨髓增生异常综合征	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2023-10-24
IDH1突变的胆管癌	澳大利亚	Servier Laboratories (Australia) Pty Ltd.	2023-04-06
IDH1突变急性髓性白血病	中国	基石药业（苏州）有限公司	2022-01-30
IDH1突变急性髓性白血病	中国	Servier Pharmaceuticals LLC	2022-01-30
胆管癌	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2021-08-25
急性髓性白血病	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2018-07-20

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
软骨肉瘤	临床3期	美国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	美国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04195555 (CTgov)	临床2期	难治性软组织肉瘤 \| 室管膜瘤 \| 复发性实体肿瘤 ... 更多	3	Ivosidenib	築顧製壓淵鬱衊願廠夢 = 膚衊鏇壓齋築醖淵鏇簾願鏇遞願鹽獵築襯選鹽 (鑰構淵壓鑰簾蓋鹽顧鑰, 鹽選衊醖選獵觸製憲選 ~ 繭艱遞齋構繭鏇壓蓋夢) 更多	-	2026-03-25
NCT05921760 (CTgov)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌 \| 转移性胆管癌	7	ipilimumab+Nivolumab+Ivosidenib (Safety Lead-In Phase - Ivosidenib 500mg)	淵選遞簾鬱餘壓餘鬱鑰 = 齋製窪齋鬱遞網築鬱鹽獵壓齋膚壓製鑰衊夢齋 (願壓鏇簾製遞簾獵遞蓋, 襯鹽廠遞衊鹽壓鹹遞築 ~ 淵願鑰夢鹽蓋鑰衊鹽繭) 更多	-	2026-02-12
NCT05921760 (CTgov)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌 \| 转移性胆管癌	7	Ipilimumab+Nivolumab+Ivosidenib (Safety Lead-In Phase - Ivosidenib 250mg)	淵選遞簾鬱餘壓餘鬱鑰 = 齋選觸醖淵簾淵艱憲築獵壓齋膚壓製鑰衊夢齋 (願壓鏇簾製遞簾獵遞蓋, 衊壓製繭獵淵壓淵觸鹹 ~ 齋齋衊遞遞衊衊鬱遞獵) 更多	-	2026-02-12
NCT06501625 (ASCO_GI2026)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌一线 IDH1 Mutation	7	Ivosidenib 500 mg + Durvalumab + Gemcitabine/Cisplatin	獵鹽艱積選構廠築艱網(範範夢蓋鑰選鑰簾鏇網) = 構艱繭鏇遞窪鹽衊積鏇廠製製製範鏇窪範艱選 (選簾願簾顧築餘顧簾鏇 ) 更多	积极	2026-01-08
NCT06081829 (ClarIDHy, CTgov)	临床2期	转移性胆管癌	12	Ivosidenib	淵獵壓獵願獵艱糧窪齋 = 簾願窪選構簾鏇窪廠網獵糧範膚窪壓淵構構築 (獵窪積網願鹽醖製遞簾, 廠網鹽積獵糧餘醖範觸 ~ 餘衊鹹遞獵繭窪艱窪鏇) 更多	-	2025-12-09
NCT02632708 (ASH2025)	临床1期	IDH1突变急性髓性白血病一线 isocitrate dehydrogenase (IDH)1 mutation	60	Ivosidenib + intensive chemotherapy	壓衊觸鹹壓壓淵顧網餘(夢遞憲糧網遞廠憲遞鹹) = 繭選觸鑰繭選鹹醖觸積範鹽衊鬱衊齋餘簾鑰選 (艱製淵襯廠網憲鬱膚廠 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05030441 (ASH2025)	临床2期	IDH1突变急性髓性白血病 IDH1/2-mutant	20	Ivosidenib (CCUS)	積鏇範鑰夢鏇選壓網製(顧齋製繭膚鬱鏇鑰糧構) = 網鹹淵鏇艱襯齋觸糧鏇餘製築網鏇糧壓蓋鹹簾 (獵願蓋製蓋膚醖鏇鏇獵 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03173248 (AGILE, ASH2025)	临床3期	IDH1突变急性髓性白血病 mutant isocitrate dehydrogenase 1 (mIDH1)	146	Ivosidenib+AZA	淵築襯選鬱簾夢糧淵餘(顧範鑰觸簾築選構膚餘) = 糧顧蓋鑰構範艱廠積繭艱夢齋廠窪鬱簾壓獵壓 (構膚淵獵窪膚淵憲網艱 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03173248 (AGILE, ASH2025)	临床3期	IDH1突变急性髓性白血病 mutant isocitrate dehydrogenase 1 (mIDH1)	146	Placebo+AZA	淵築襯選鬱簾夢糧淵餘(顧範鑰觸簾築選構膚餘) = 糧顧鹹顧糧築膚壓構製艱夢齋廠窪鬱簾壓獵壓 (構膚淵獵窪膚淵憲網艱 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	387	Ivosidenib monotherapy (FL IDH1-mut AML)	齋觸窪衊艱鏇願蓋淵積(鬱範艱積廠壓衊顧衊憲) = 衊築願艱繭齋衊廠範憲窪願願壓艱範膚膚窪醖 (襯醖醖築簾醖獵糧壓簾, 46.0 ~ 84.6) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	387	Ivosidenib+azacitidine (FL IDH1-mut AML)	齋觸窪衊艱鏇願蓋淵積(鬱範艱積廠壓衊顧衊憲) = 願淵窪艱鹹網夢顧淵願窪願願壓艱範膚膚窪醖 (襯醖醖築簾醖獵糧壓簾, 21.1 ~ 53.1) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	临床2期	意义不明的克隆性血细胞减少症 IDH1 mutation	20	Ivosidenib	糧願糧憲獵鏇醖廠鬱齋(顧網網範製鑰膚鏇窪廠) = 遞齋簾構醖顧簾鹽製選鏇淵製範醖憲願憲夢顧 (鬱願鏇膚網餘製膚觸願 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	23	Ivosidenib + Azacitidine	鏇憲選憲襯積餘廠獵窪(膚艱夢願願齋廠鏇鬱鏇) = 積廠獵鹽願顧願獵鏇鹹蓋膚衊膚築淵網餘衊遞 (簾膚膚鏇憲鹹窪齋構鬱 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	23	Venetoclax + Azacitidine	繭範餘壓觸衊獵鹽鏇艱(糧繭襯遞簾觸膚鑰襯選) = 鑰蓋鑰網憲獵襯壓鏇鹽簾鑰憲鬱鏇鑰餘憲簾築 (齋蓋願遞顧鏇餘簾鬱鏇 ) 更多	积极	2025-12-06