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点击蓝字关注我们编者按：2025年4月18日-19日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）和北京市希思科临床肿瘤学研究基金会联合主办的2025 CSCO指南会在济南山东大厦隆重召开。在本次大会上，上海交通大学附属第六人民医院常春康教授，围绕2025 CSCO恶性血液病指南中关于骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓增殖性肿瘤（MPN）[包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和原发性骨髓纤维化（PMF）]部分的更新内容进行了精彩解读。《肿瘤瞭望-血液时讯》特整理课件内容，以飨读者。骨髓增生异常综合征（MDS）01治疗前评估MDS中染色体异常及其比例a注释更新:a.WHO和ICC都建议形态学未达到发育不良标准，只伴有以上细胞遗传学异常不能作为诊断MDS的确切证据，如果同时伴有持续性血细胞减少，只能考虑拟诊MDS，处理方式与CHIP的突变相同。b.IPSS和IPSS-R分组依赖于细胞遗传学结果，如果不能检测常规核型分析或无可供分析的中期分裂相，最低推荐FISH探针需包括的组合。02惰性髓系造血疾病谱MDS诊断的确立需要鉴别和除外下列因不满足MDS最低诊断标准而衍生的包括意义未明的特发性血细胞减少(ICUS)、意义未明的特发性发育异常(IDUS)、潜质未定的克隆性造血(CHIP)及意义不明的克隆性细胞减少症(CCUS)在内的可能发展为MDS的前驱疾病惰性髓系造血疾病。注释新增:d.因WHO（2022）第五版中将WHO（2016）分类定义的具有MDS定义的细胞遗传学无细胞发育不良异常MDS-U患者的归类为CCUS，但除外其中del（5q）、多重打击TP53突变或-7/del（7q）或复杂核型缺乏发育异常或过量原始细胞的病例被分类为MDS-5q、MDS-BiTP53。故目前的CCUS克隆性特征，要么存在既往的髓系相关体细胞突变（存在于>2%的变异等位基因频率[VAF]），要么具有上述克隆核型异常（存在于≥2个中期分裂相）。03治疗基于PACE、MEDALIST、COMMANDS和MDS-004四项关键研究，罗特西普在治疗低危MDS（LR-MDS）方面实现突破，从二线治疗提升至一线起始治疗。基于艾伏尼布治疗IDH1突变复发/难治性MDS患者的1期子研究结果，艾伏尼布被纳入新版指南推荐。k 维奈克拉是否加入基于患者的状态和耐受性。注释更新：(5) 伊美司他：一种用于静脉注射的13个碱基的寡核苷酸端粒酶抑制剂，起始剂量 7.1mg/kg 静脉注射，上市研究IMerge研究中可能频繁发生短暂性血小板减少和中性粒细胞减少，因此可能导致剂量减少。起始血小板和中性粒细胞水平应为≥75×109/L和≥1.5×109/L。2024年6月6日美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，目前国内尚未上市。（9）小分子靶向药物：一些新数据显示了维奈克拉和IDH1/2抑制剂对患有HMA难治性疾病的高危MDS患者的疗效。目前维奈克拉与阿扎胞苷联合治疗MDS的Ⅲ期临床研究（Verona）披露的数据，维奈克拉推荐用法为 400 mg×14 d，口服，28天为 1 个疗程，但最佳剂量及疗程基于患者的状态和耐受性。2023年10月24日美国食品药品监督管理局（FDA）批准艾伏尼布（ivosidenib）每日500 mg口服，28天为一周期，用于治疗复发/难治MDS，目前国内尚未获批MDS适应症。真性红细胞增多症（PV）01治疗前评估（PV、ET、PMF通用）在病史采集和体格检查中，除评估有无血栓病史，有无出血史外，还新增：年龄、有无心血管危险因素（如高血压、高血脂、糖尿病、吸烟和充血性心力衰竭），家族中有无类似患者，有无长期高原生活史，有无呼吸系统和心血管系统疾病导致的慢性缺氧病史，脾脏触诊。在症状评分中，将MPN-10统一修改为MPN-SAF TSS。在实验室检查中，删除了血清免疫固定电泳、动（静）脉血气、呼吸睡眠检测。分子学检查从（外周血）改为（骨髓或者外周血均可）。在骨髓检查中，将免疫分型调整为I级推荐。02诊断标准（参考ICC2022）真红后骨髓纤维化的英文缩写由PPV-MF更换为Post-PV-MF。进行性脾大定义为此前有脾大者超过基线5 cm或新出现脾大。注释更新：“如果血红蛋白>185 g/L（男性），>165 g/L（女性）或者HCT>55.5%（男性），>49.5%（女性），且标准③和次要标准都满足，则不一定需要满足标准②。”改为“对于持续红细胞增多，血红蛋白>185 g/L（男性），>165 g/L（女性）或者HCT>55.5%（男性），>49.5%（女性），同时有JAK2 V617F或者JAK2 exon 12突变，可能不需要行骨髓活检。”03治疗低危、高危患者在治疗I级推荐中均加入了控制心血管危险因素（CVR）。在低危患者中，罗培干扰素α-2b由Ⅰ级推荐改为II级推荐。在高危患者的I级推荐中，新增临床试验和羟基脲。注释更新：“小剂量阿司匹林40～100 mg/d”改为“小剂量阿司匹林80～100 mg/d”。增加PV患者羟基脲耐药或者不耐受的定义。原发性血小板增多症（ET）01诊断标准（参考ICC2022）ET后骨髓纤维化的英文缩写由PET-MF 更换为Post-ET-MF。注释新增：c. 建议使用高敏感性检测方法检测JAK2 V617F（敏感性水平<1%）、CALR和MPL（敏感性水平1%至3%）；在阴性病例中，考虑寻找非典型的JAK2和MPL突变。d. 通过细胞遗传学或敏感的NGS技术进行评估。e. 血小板增多的反应性原因包括各种潜在的疾病，如缺铁、慢性感染、慢性炎症性疾病、药物治疗、肿瘤或脾切除术史。02治疗新增“阿那格雷”为降细胞治疗的I级推荐。新增“血小板分离（紧急情况如严重的血小板增多相关神经并发症）”。注释更新：删除“阿那格雷可以良好控制血小板数目，但是患者总生存和无纤维化时间有可能缩短，因此，应该慎用阿那格雷”。增加“羟基脲/干扰素a/阿那格雷耐药、不能耐受者可以考虑之前没有用过的药物互换或者芦可替尼，也可以酌情联合使用上述药物。”原发性骨髓纤维化（PMF）01治疗在二线及进展期治疗的Ⅲ级专家推荐中，新增“短期停药后重启芦可替尼”。参考文献：1.Platzbecker U, et al. Lancet Oncol. 2017; 18:1338-13472.Fenaux P, et al. N Engl J Med. 2020; 382(2):140-513.Zhijian Xiao, et al. 2024 EHA. 06/13/2024; 419985; P18984.Della Porta MG, et al. Lancet Haematol. 2024;11(9):e646-e658.5.Blood Adv. 2024 Aug 13;8(15):4209-4220.6.Manero G. Lancet. 2023 , 402(10399):373-385. 7.Platzbecker U, Santini V, Fenaux P, et al. Lancet. 2024 Jan 20;403(10423):249-260.专家简介常春康 教授上海交通大学附属第六人民医院主任医师，博士生导师上海市第六人民医院血液科主任，上海血研所副所长中国老年血液学会副会长MDS专委会主任委员中国血液医师协会委员中华医学会血液学会红细胞学组委员医促会血液学会委员中国抗癌协会（CACA）MDS/MPN学组副组长CSCO中国抗白血病联盟委员中国免疫血液学会委员中国罕见血液病工作组委员上海血液学会副主任委员红细胞学组组长CACA上海抗癌协会理事上海血液肿瘤副主任委员上海市医学领军人才中华血液杂志编委中国实验血液学杂志编委在国内外核心期刊发表论文300余篇，其中包括Nature communication、Blood、Pnas、Hematologica、BJH等SCI论文100余篇（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声 明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。