A Single Arm Phase II Study Investigating the Efficacy and Safety of the Addition of Ivosidenib to Oral Azacitidine (Onureg®) in Patients Over 55 With Acute Myeloid Leukemia (AML) and IDH1 Mutation, in Complete Remission After Intensive Chemotherapy. A Study of the French AML Intergroup.

After remission post-induction and consolidation, maintenance therapy by an ivosidenib and oral azacitidine combination is susceptible to improve the prevention of AML relapse, which remains a major issue in the study population. We assume that the combination of ivosidenib with oral azacitidine will not be less well tolerated than in combination with the subcutaneous form, therapeutic regimen authorized until progression or toxicity. Ivosidenib and Onureg®, being already authorized treatments, it has been decided to use the classic administration schedules and dosages in combination.
The primary objective of the study is to evaluate relapse free survival (RFS) at 24 months in patients receiving oral azacitidine with ivosidenib.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

Servier Affaires Medicales SARL

NCT07607418

/ Recruiting临床2期IIT

A Phase II, Multicenter, Open-label Clinical Study of Ivosidenib as Maintenance Therapy in Patients With IDH1-mutated AML and High-risk MDS Who Are Ineligible for Transplantation (IVORY-MAST)

This study will explore the efficacy and safety of ivosidenib as maintenance therapy in patients with IDH1-mutated AML and high-risk MDS who are ineligible for transplantation, along with accompanying molecular biomarker research. Patients who meet the eligibility criteria will receive ivosidenib treatment until disease progression or unacceptable toxicity. This study will provide an effective maintenance treatment option for transplant-ineligible patients with IDH1-mutated AML and high-risk MDS.

开始日期2026-05-22

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

NCT07548710

/ Recruiting临床2期IIT

Clinical Study of Sonrotoclax Combined With Azacitidine Plus Individualized Targeted Drugs in the Treatment of Newly Diagnosed Adult Acute Myeloid Leukemia

This is a phase II, open-label, multi-center study evaluating the efficacy and safety of sonrotoclax (SA) in combination with azacitidine (AZA) plus individualized targeted or chemotherapeutic agents in adult participants with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML). Eligible participants will be stratified into different treatment arms based on genetic background (FLT3/IDH1 mutation status) and fitness for intensive chemotherapy. All participants will receive sonrotoclax with dose escalation from 20 mg/day to 320 mg/day, followed by maintenance dosing, which may be temporarily held by the investigator from Day 14 to Day 28 of each 28-day cycle based on the participant's condition, combined with azacitidine 75 mg/m²/day intravenously on Days 1-7. For participants fit for intensive chemotherapy, additional anthracycline (daunorubicin 60 mg/m²/day or idarubicin 10 mg/m²/day on Days 1-3) will be administered. For participants with FLT3 mutations, gilteritinib 80 mg once daily on Days 1-14 will be added; for those with IDH1 mutations, ivosidenib 500 mg once daily on Days 1-28 will be added.

开始日期2026-05-01

申办/合作机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

100 项与艾伏尼布相关的临床结果

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100 项与艾伏尼布相关的专利（医药）

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405

项与艾伏尼布相关的文献（医药）

2026-06-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Νοvel Therapies in High‐Risk Myelodysplastic Syndromes

Review

作者: Galanopoulos, Athanasios G. ; Papi, Christina

ABSTRACT:

Myelodysplastic syndromes/neoplasms (MDS) constitute a very heterogeneous group of clonal myeloid neoplasms characterized by a variable clinical course and recurrent genetic abnormalities. Their treatment relies on risk classification as lower or higher‐risk categories by the original International Prognostic Scoring System (IPSS) or the current revised (IPSS‐R) or molecular IPSS‐M. Higher‐risk MDS (HR‐MDS) are clonal hematopoietic disorders characterized by significant cytopenias, dysplastic changes, and a high propensity for progression to acute myeloid leukemia (AML). Up to 40% of them usually progress to AML within two years of diagnosis. Allogeneic stem cell transplantation (HSCT) remains the only potential cure and standard of care for eligible patients. Despite standard treatments such as Allo‐HSCT and hypomethylating agents (HMAs), outcomes remain suboptimal. Recent advances have led to the development of novel therapeutic strategies, such as BCL‐2 inhibitors (venetoclax), IDH1/2 inhibitors (ivosidenib, enasidenib), CD47 inhibitors (magrolimab), TIM‐3 inhibitors (sabatolimab), XPO1 inhibitors (eltanexor), NEDD8‐activating enzyme inhibitors (pevonedistat), TP53‐targeted agents (eprenetapopt), liposomal chemotherapy (CPX‐351), and oral HMA formulations. Combinations of hypomethylating agents with these new drugs, as first‐line treatment, have to date not proven more efficacious than HMA monotherapy. This review summarizes the current therapeutic landscape on novel therapies for HR‐MDS, highlighting their mechanism of action, efficacy, and demonstrates the unmet clinical need for more effective therapies.

2026-05-19·POSTGRADUATE MEDICINE

Long-term (74-month) efficacy and safety of ivosidenib and azacitidine in an elderly patient with mutated IDH1 acute myeloid leukemia: insights from a case report

Article

作者: Wróbel, Tomasz ; Kalicińska, Elzbieta

INTRODUCTION:

Older patients with acute myeloid leukemia (AML) who are unfit for intensive chemotherapy (IC) are more likely to have poor outcomes. Ivosidenib is a first-in-class, oral, targeted small-molecule inhibitor of mutated isocitrate dehydrogenase (mIDH1) approved for use with azacitidine, following the AGILE trial (NCT03173248), for the treatment of mIDH1 AML in patients who are unfit for IC.

CASE REPORT:

We report the case of a woman diagnosed in 2019, aged 81 years, with mIDH1 AML and deemed unfit for IC due to age and comorbidities. The patient was enrolled in the AGILE trial and treated with ivosidenib and azacitidine. The patient responded well to treatment with a 1% blast count (complete response) after three cycles. At 74 months, aged 88 years, the patient was still receiving treatment with reduced doses of ivosidenib and azacitidine. The treatment was well tolerated, and the patient remained in good physical condition throughout. Mutational testing was performed throughout the trial according to protocol, with four pathogenic alterations identified at baseline (IDH1, DNMT3A splice, U2AF1, and RUNX1). Linear phylogeny was observed with the parent U2AF1 clone acquiring IDH1 followed by RUNX1. During treatment, the IDH1 and RUNX1 mutations were cleared. At a follow-up assessment, IDH1 and RUNX1 were still not detected, but ASXL1 had emerged.

CONCLUSION:

The exceptional 74-month long response of this patient demonstrates that a long-term response is possible for a patient unfit for IC with mIDH1 AML treated with ivosidenib and azacitidine. Further insights into the impact of the mutational status of patients and/or the clonal hierarchy are warranted.

2026-05-15·JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION

The allosteric IDH1 inhibitor ivosidenib overcomes chemoresistance in intrahepatic cholangiocarcinoma models expressing wild-type IDH1

Article

作者: Li, Xiuxian ; Liu, Yang ; Lin, Shusheng ; Song, Zhixiao ; Zhang, Honghua ; Liu, Chao ; Xu, Leibo ; Luo, Man ; Zhang, Fapeng ; Liu, Shaoru

Gemcitabine-based chemotherapy is the standard treatment regimen for advanced intrahepatic cholangiocarcinoma (iCCA), but the frequent presence of chemoresistance limits its efficacy. Here, we identified isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) as the crucial target that confers chemoresistance of iCCA to gemcitabine using a druggable CRISPR/Cas9 library. The positive association between IDH1 expression and chemoresistance was revealed in a gemcitabine-treated iCCA cohort and with cell-based drug sensitivity assays. Utilizing patient-derived organoids, cell line–derived xenografts, and patient-derived xenografts, we demonstrated that IDH1 knockdown or IDH1 pharmacological inhibition facilitated gemcitabine efficacy in these preclinical iCCA models carrying wild-type IDH1 (wtIDH1). Mechanistically, wtIDH1 oxidizes isocitrate to generate α-ketoglutarate and NNADPH, thereby creating a mechanism to manage the oxidative stress induced by gemcitabine, maintaining cellular redox homeostasis, and, ultimately, leading to chemoresistance to gemcitabine. Significantly, ivosidenib, the FDA-approved allosteric IDH1 inhibitor, demonstrated synergistic antitumor efficacy with gemcitabine in wtIDH1 preclinical iCCA models through boosting intracellular oxidative stress under physiological conditions. The low level of Mg 2+ , an ion that competitively hinders binding of ivosidenib on wtIDH1, in the iCCA tumor microenvironment contributed to the expanded therapeutic window for use of ivosidenib in patients with iCCA. Our work revealed the potency of combining targeting IDH1 and chemotherapy against wtIDH1 iCCA and other tumors. The FDA-approved drug ivosidenib originally designed for mutant IDH1 is also effective in intrahepatic cholangiocarcinoma expressing wild-type IDH1

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项与艾伏尼布相关的新闻（医药）

2026-06-13

·药弈

胆道癌破壁：免疫长尾、靶向分层，中国还差一份自己的答案

2010年，ABC-02试验把吉西他滨+顺铂（GemCis）推上晚期胆道恶性肿瘤（BTC）一线标准的位置，mOS从8.1个月拉到11.7个月。那之后整整十二年，一线治疗格局纹丝不动。当肺癌、乳腺癌、黑色素瘤先后被免疫和靶向改写命运的时候，BTC的治疗版图像一块冻土——知道该翻，但翻不动。转折来得密集而突然。2022年TOPAZ-1首次分析结果发布，2023年KEYNOTE-966跟进，免疫联合化疗一举改写一线标准；同期FGFR2抑制剂、IDH1抑制剂先后获批，靶向从概念走向临床；2025年转化治疗专家共识出台，2026年CLDN18.2 ADC在胆管癌中报出42.5%的ORR——十年前的"冷肿瘤"标签，正在被逐条撕掉。但硬币的另一面同样清晰：免疫联合化疗的整体缓解率只有26%-27%，意味着近四分之三的患者无法深度获益；靶向药物在中国人群中的获益分布与西方截然不同；而从诊断到分子检测到治疗排序，中国至今没有一套基于本土证据的完整路径。这篇文章试着把这盘棋看清楚。流行病学：沉默的上升曲线胆道恶性肿瘤不是一种病，而是一组病。肝内胆管癌（iCCA）、肝门部胆管癌（pCCA）、远端胆管癌（dCCA）、胆囊癌（GBC），胚胎起源不同，分子特征不同，临床行为也不同——iCCA更接近肝癌，eCCA更接近胰腺癌。这种异质性从流行病学层面就开始显现。全球范围内，BTC是罕见癌种——高收入国家发病率0.35-2/10万。但"罕见"是个有误导性的标签。在泰国、中国等流行地区，发病率高出40倍；根据Global Burden of Disease 2021研究，GBTC在全球癌症发病率中排名第21位，在男性癌症相关死亡原因中排第17位、女性第14位。更值得警惕的是上升曲线：1990年全球新发约10.8万例，2021年已达约21.7万例，三十年间翻了一倍。中国的负担尤为沉重。据2024年中国癌症登记年报数据，2021年中国胆管癌新发约9.2万例，发病率6.54/10万，死亡7.4万例，死亡率5.26/10万。与2015年相比，发病率上升14.3%，死亡率上升15.2%——而且这条曲线仍在攀升，主要由肝内胆管癌驱动。危险因素的东西方分野是理解中国BTC的关键。欧美人群中，原发性硬化性胆管炎（PSC）是首要危险因素，发病风险较普通人群升高100-400倍。但在中国，BTC的驱动因素完全不同：HBV感染使iCCA风险升高约5倍，约35%-40%的中国iCCA患者合并慢性乙型肝炎；华支睾吸虫在华南地区贡献10%-15%的胆管癌；胆石症合并胆管结石者风险升高6-10倍，30%-50%中国胆管癌患者合并胆管结石。这不仅是一个流行病学差异——它直接决定了中国患者的分子特征谱、治疗应答模式和药物研发方向。预后依然残酷。BTC整体5年生存率5%-15%，中国人群约12.1%。约60%的患者确诊时已是III/IV期，仅30%-40%有机会手术切除，术后复发率仍高达约50%。晚期患者中位总生存期不足1年。化疗困局：十年一药的停滞 2010年ABC-02试验的结果，在当时是被当作突破来庆祝的——GemCis将mOS从8.1个月拉到11.7个月，这是晚期BTC历史上第一次看到有意义的生存获益。而二线？ABC-06在2021年才勉强给出FOLFOX的微弱优势：mOS 6.2 vs 5.3个月。从2010到2022，十二年。一线GemCis，二线FOLFOX，三线没有标准方案。这期间，肺癌的免疫治疗从后线打到了一线，乳腺癌的ADC从Her2阳性打到了Her2低表达，而BTC的治疗手册几乎翻了一页又一页，每一页写的都是同样的方案。困局的根源不只是缺乏新药。BTC的高度异质性意味着"一药治一病"的思路天然困难——iCCA、pCCA、dCCA、GBC对同一方案应答不同；间质丰富的免疫抑制性微环境让免疫单药几乎失效；早期症状的非特异性导致绝大多数患者确诊即是晚期，连入组临床试验的机会都有限。但也正是这种"困到极致"的背景，让后来的突破显得更具颠覆性。免疫破壁：两条III期，一个共识 2022年，TOPAZ-1撕开了口子。这是全球首个证实免疫检查点抑制剂联合化疗一线治疗晚期BTC显著改善OS的III期研究。685例患者，度伐利尤单抗+GemCis vs 安慰剂+GemCis。首次分析：mOS 12.8 vs 11.5个月（HR=0.80, P=0.021），mPFS 7.2 vs 5.7个月（HR=0.75）。客观缓解率26.7% vs 18.7%。3/4级治疗相关不良事件两组相当（62.7% vs 64.9%），没有毒性叠加。但真正让TOPAZ-1站住脚的，是后续随访揭示的"长尾效应"。中位随访近2年时，联合组mOS 12.9 vs 11.3个月（HR=0.76），24个月OS率23.6% vs 11.5%。3年随访：36个月OS率14.6% vs 6.9%。2026年1月EASL肝癌峰会上公布的4年随访数据更加有力——mOS 13.0 vs 11.4个月（HR=0.75, 95%CI 0.64-0.88），48个月OS率11.8% vs 4.3%，几乎是对照组的3倍。中位起效时间1.6 vs 2.7个月，起效更快。数据截止时，联合组仍有7例持续在治，对照组已清零。长期随访未发现新的安全信号。 24个月OS率接近对照组的两倍、36个月OS率更是对照组的约两倍——意味着有一小部分患者真正走向了"慢性病"状态——这在BTC历史上是从未出现过的生存模式。 KEYNOTE-966提供了独立验证。1,069例患者，帕博利珠单抗+GemCis vs 安慰剂+GemCis，mOS 12.7 vs 10.9个月（HR=0.83, P=0.0034）。对中国人群尤为重要的是HBV亚组分析——329例HBV阳性患者（占30.8%），HBV阳性亚组HR=0.87，HBV阴性亚组HR=0.85，疗效和安全性与非HBV人群一致。在BTC高发且HBV感染比例显著的中国，这个数据点有着超出统计学的实践意义。两条III期，一个共识：GemCis联合免疫检查点抑制剂正式成为晚期BTC一线标准治疗，NCCN和CSCO指南同步推荐。但亚型差异值得关注。iCCA中帕博利珠单抗的获益更明确（HR=0.76），而eCCA中度伐利尤单抗优势突出（HR=0.61）——这来自两项独立试验的亚组分析，非头对头比较，但提示不同解剖亚型的肿瘤微环境对PD-1和PD-L1的阻断应答可能存在差异。在临床实践中，亚型应该成为方案选择的考量之一，而不是简单地"二选一"。靶向分层：分子分型重构治疗逻辑免疫解决的是"全人群"的问题——在GemCis基础上加一个免疫检查点抑制剂，让整体OS往前推一步。但靶向解决的是"亚人群"的问题——找到特定的驱动突变，给特定的患者精准用药。 BTC的分子分型与解剖部位高度相关，这决定了靶向治疗的入口是分子检测，不是经验判断。 FGFR2融合是iCCA中最具代表性的靶点，在西方人群中频率10%-16%，中国人群约6%-17%。值得注意的是，约40%的胆管癌患者携带潜在可靶向的基因突变（包括FGFR2、KRAS、IDH1/2、BRAF等），FGFR2融合只是其中之一——但它是目前药物可及性最成熟的靶点。培米替尼的FIGHT-202研究纳入107例经治FGFR2融合/重排胆管癌，ORR 35.5%，DCR 82%，mPFS 6.9个月，mOS 21.1个月。Futibatinib的FOENIX-CCA2研究中ORR达42%，mPFS 9.0个月，mOS 21.7个月——与化疗4-6个月的mPFS相比，这是质的不同。但FGFR2抑制剂的耐药问题已经开始浮现。65%的获得性耐药与FGFR2激酶结构域突变相关，其中N550（自抑制刹车）和V565（门控）是最常见的两个热点残基，63%的患者携带2个及以上突变。这意味着第三代FGFR抑制剂的研发已经提上日程——耐药不是终点，而是下一代药物的起点。 IDH1突变同样主要见于iCCA，频率10%-20%。艾伏尼布的III期ClarIDHy研究显示，mOS 10.3 vs 5.1个月（P<0.001），交叉调整后获益依然显著。不过，IDH1突变在中国人群中的频率低于西方，而KRAS、SMAD4、ERBB2突变在中国人群中更常见——这直接影响了靶向药物在中国人群中的预期获益排序。 BRAF V600E在BTC中频率3%-7%，达拉菲尼+曲美替尼的ORR达47%，mOS 14个月。HER2异常在eCCA和GBC中频率17%-20%，T-DXd和Zanidatamab正在这一亚组中积累数据。MSI-H/dMMR虽仅占1%-3%，但帕博利珠单抗可带来持久缓解——这是最明确的免疫治疗获益标志物。 2025版中国胆管癌诊疗指南已将NGS检测列为1A级推荐，检测范围包括IDH1/2、FGFR2、BRAF、HER2、KRAS、BRCA1/2、NTRK、MSI/dMMR、TMB等。但推荐是一回事，落地是另一回事。NGS检测的可及性、报告解读的标准化、基于检测结果的治疗决策路径——这些环节在中国的临床实践中仍有不小的鸿沟。 ADC前哨：从胃癌和乳腺癌走向胆道 2026年ASCO年会上，百利天恒的BL-M05D1（CLDN18.2 ADC）在胆管癌亚组中报出了ORR 42.5%、DCR 92.5%、mPFS 5.7个月的数据。作为后线治疗，这已经是相当积极的信号。 CLDN18.2在BTC中的表达比例尚需大规模验证，但BL-M05D1的胆管癌数据并非孤立事件。HER2 ADC（T-DXd）在HER2异常BTC中的探索也在推进。Spevatamig（CLDN18.2/CD47双抗）已于2026年4月启动BTC联合化疗的剂量扩展研究。齐鲁制药的QLS-31905（CLDN18.2/CD3 BiTE）也在BTC中进入II期。 ADC和双抗在BTC中的渗透，本质上是在回答一个问题：当免疫和靶向都只能覆盖部分人群时，还有没有新的靶点可以开拓？CLDN18.2和HER2是两个最有希望的方向——它们在BTC中的表达频率足够支撑临床开发，而ADC的旁观者效应可能突破BTC间质屏障这一传统障碍。但ADC在BTC中的挑战也不容回避：间质丰富的肿瘤微环境可能影响ADC的穿透；胆道系统的解剖特殊性增加了不良反应的监测难度；ADC+免疫的联合策略虽有理论合理性，但安全性和疗效的平衡需要在BTC中独立验证，不能简单套用乳腺癌或胃癌的数据。未来方向：四条线索的交汇点第一条线：克服免疫耐药。免疫联合化疗的整体缓解率26%-27%，意味着约3/4的患者无法从免疫中深度获益。BTC间质丰富、免疫抑制性微环境是核心障碍。探索方向包括IO+靶向（FGFR2或IDH1抑制剂能否改善免疫浸润？）、IO+局部治疗（SBRT联合免疫在寡转移BTC中已有初步安全性数据）、以及双免联合（伊匹木单抗+纳武利尤单抗在PD-1经治后仍有持久缓解案例）。2026年Eur Radiol发表的一项研究也提供了新思路：影像学检出的免疫相关不良事件（irAE）是独立生存预测因子，85.7%发生在90天内，仅35.7%有症状；有影像irAE者mOS 23.0 vs 12.0个月（HR=0.42）。这意味着免疫系统的"激活信号"可能比我们以为的更早出现——问题是我们如何识别和利用它。第二条线：FGFR2耐药后的下一代方案。激酶结构域突变驱动的获得性耐药是明确机制，N550和V565两个热点残基是最常见的突变位点，63%患者携带多个突变。三代FGFR抑制剂、变构抑制剂、蛋白降解剂——不同的技术路线指向同一个目标：在耐药后仍然有药可用。第三条线：转化治疗与肝移植。2025年BTC转化治疗专家共识建立了标准化路径——分子分型引导方案选择、RECIST联合CA19-9评估疗效、R0切除作为转化终点。共识数据显示转化治疗R0切除率达28.7%。更激进的是新辅助化疗+免疫后肝移植的探索：NCT04556266等研究在严格筛选的iCCA/pCCA患者中推进，目标5年OS超过65%。这在五年前几乎不可想象——给"不可切除"重新定义，是转化治疗最深刻的哲学意义。第四条线：中国需要自己的分子流行病学和诊疗路径。这可能是最重要也最被低估的一条。中国BTC患者的FGFR2融合频率约6%-17%，与西方的10%-16%相近，但总体可靶向基因突变率约40%，且突变谱构成不同——KRAS、HER2突变在中国人群更常见，IDH1突变频率低于西方。HBV感染是中国人群的核心危险因素，占iCCA病因的35%-40%，而PSC在欧美占主导。这些差异意味着：直接套用西方指南的靶向药物推荐排序，可能在中国患者中产生偏差；免疫联合化疗在中国HBV阳性人群中的长期安全性需要独立数据支撑；NGS检测的靶点优先级应该基于中国人群的分子特征，而不是简单复制西方panel。不是终点的终点 BTC正在经历从"化疗独木桥"到"免疫奠基、靶向分层、ADC渗透、转化突破"的多维破局。但破局不等于终局。一个具体的开放性问题：当中国约40%的胆管癌患者携带潜在可靶向突变、35%-40%合并HBV感染，而现有III期免疫试验中中国人群的样本量远远不足以给出亚型特异性的治疗排序时——我们到底是应该等西方数据成熟后"借鉴"，还是应该主动建立基于中国证据的治疗路径？答案不在这篇文章里。但在每一个面对中国BTC患者的临床决策里。参考来源 ABC-02: Valle J et al. N Engl J Med. 2010;362:1273-1281 TOPAZ-1: Oh DY et al. NEJM Evid. 2022;1(8); 长期随访: Lancet Oncol. 2024; 4年随访数据: CCF 2026 KEYNOTE-966: Kelley RK, Ueno M, Yoo C, et al. Lancet. 2023;401(10391):1853-1865; HBV亚组: Cancer Res Commun. 2026;6(3):577-584 FIGHT-202: Abou-Alfa GK et al. Lancet Oncol. 2020 FOENIX-CCA2: Javle M et al. J Clin Oncol. 2023 ClarIDHy: Abou-Alfa GK et al. J Clin Oncol. 2020 中国胆管癌诊疗指南2025版 2025年BTC转化治疗专家共识 BL-M05D1 I期数据: ASCO 2026 Yoo J et al. Prognostic value of imaging-detected irAEs in BTC. Eur Radiol. 2026 GBD 2021; 2024年中国癌症登记年报 OncoTargets and Therapy综述: 胆道恶性肿瘤靶向治疗. 2026 ⚠️ 本账号所刊载内容仅供医学专业人士学术交流使用，不构成任何诊疗建议。医学问题请咨询专业医疗机构。药弈聚焦领域前沿，追踪新药管线，解读临床进展，拆解方案设计与审批逻辑

2026-06-10

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抗肿瘤药物行业市场潜力研判与研发布局建议

看完记得点赞 + 分享，让更多人看见！关注后星标，下次推送不迷路～一起探寻中国仿制药企业的未来之路。抗生素行业市场潜力研判与研发布局建议抗肿瘤药物行业市场潜力研判与研发布局建议摘要依托国家癌症中心数据，国内年新发恶性肿瘤约450万例、癌亡近280万例，抗肿瘤全市场超2800亿元。集采压缩传统化疗药利润，外资把持原研靶向，国内药企加速仿创替代，肿瘤辅助、改良制剂、小众靶向为优质赛道，配套明确品种清单，分阶段定点立项、规避同质化风险。一、行业整体市场概况参照国家统计局与国家癌症中心权威数据，2025年国内年度总死亡人口1131万人，恶性肿瘤死亡占全部死亡人数24.9%，年新发肿瘤病例450万例以上。老龄化加速、不良生活习惯、慢病恶变等因素驱动肿瘤发病率逐年上行，带动抗肿瘤医药需求长期刚性扩容。国内抗肿瘤全终端市场规模突破2800亿元，公立医疗机构销售规模约1600亿元，剩余份额由DTP药房、零售终端、院外特药、医药流通构成，行业年均增速维持11%～13%，显著高于医药行业平均增速。政策端呈现结构性分化：传统烷化剂、普通紫杉醇、铂类等经典化疗药陆续纳入集采，中标后价格大幅下滑、生产端毛利持续走低；靶向药、单抗、肿瘤辅助用药多通过医保谈判准入，以价换量打开院内处方空间。行业发展逻辑从低端化疗药产能扩张，转向靶向、生物药、肿瘤辅助的创新升级，低端落后产能持续出清，市场资源加速向具备研发与商业化能力的头部企业集中。二、市场竞争格局国内抗肿瘤市场形成四层稳定竞争梯队。第一梯队为罗氏、阿斯利康、默沙东、BMS等跨国药企，凭借原研专利垄断多款重磅单抗、三代EGFR靶向、免疫PD-1原研产品，牢牢占据三甲医院肿瘤科核心处方，单品单价高、盈利稳健，热门原研短期集采落地节奏平缓。第二梯队以恒瑞、信达、百济神州、正大天晴、石药等本土龙头为代表，管线覆盖小分子靶向、生物类似药、化疗辅助全品类，自建全国学术推广团队，院内渠道完善，既是国产替代主力，也是创新药研发核心力量。第三梯队为细分特色药企，放弃热门靶点内卷，聚焦升白、保肝、止吐等肿瘤辅助制剂，依托基层、民营医院与零售渠道稳步放量，受集采冲击远小于化疗与热门靶向品种。第四梯队为中小型创新Biotech，聚焦ADC、双抗、CAR-T、罕见癌种靶向等前沿领域，以license-in、产学研合作模式开发差异化新药，主攻空白细分市场。三、细分优质赛道投资机会（附具体落地品种清单）1.肿瘤辅助治疗药物70%以上放化疗患者出现骨髓抑制、肝损伤、重度呕吐等不良反应，升白、保肝、止吐为临床刚需。该板块获批企业偏少、指南强制推荐，多数品种暂未大范围集采，院内+院外双渠道销售稳定，落地周期短、商业化确定性高。推荐立项品种• 止吐：帕洛诺司琼注射液、阿瑞匹坦胶囊；• 升白：聚乙二醇非格司亭长效针、重组人血小板生成素；• 保肝：多烯磷脂酰胆碱胶囊、谷胱甘肽改良剂型。2.改良型靶向与脂质体制剂普通注射化疗内卷严重，脂质体、长效缓释剂型副作用更低、依从性更好，制剂工艺壁垒构成护城河，延缓集采落地周期。推荐立项品种• 脂质体：脂质体紫杉醇、盐酸阿霉素脂质体注射液；• 长效改良：亮丙瑞林微球、奥曲肽长效缓释注射剂。3.罕见癌种、小众靶点靶向药避开EGFR、HER2等扎堆靶点，布局胆道癌、肉瘤、神经内分泌肿瘤等小众癌种用药，竞品稀缺、定价优势突出，契合国家罕见病用药扶持政策。推荐立项品种• 依维莫司（神经内分泌瘤）、阿伐普利尼（罕见肉瘤）、艾伏尼布（胆管癌亚型）。4.院外DTP特药配套品种高价靶向药逐步从公立医院外流至DTP药房，配套辅助用药同步实现院外放量，不受公立医院药占比、控费政策约束。推荐立项品种口服保肝复方、肠内营养制剂、癌痛缓释盐酸羟考酮、加巴喷丁（放化疗神经痛）。四、分阶段研发落地规划短期（1年内：辅助药仿制药+一致性评价，固体制剂/普通针剂快速落地）1. 止吐保肝线：推进阿瑞匹坦胶囊、多烯磷脂酰胆碱胶囊一致性评价，依托口服固体制剂产线投产，主攻药店、民营肿瘤医院、DTP药房；2. 口服癌痛、神经痛品类：落地加巴喷丁缓释片、羟考酮缓释片仿制；3. 规避雷区：不立项普通紫杉醇、顺铂等已集采化疗普药。研发周期短、不用新建高端生物车间，快速对接现有商业渠道铺货。中期（2～3年：长效注射、脂质体制剂、小众靶向仿制药申报，国产替代窗口期）1. 长效辅助针：聚乙二醇非格司亭、长效奥曲肽、亮丙瑞林微球仿制申报；2. 脂质体化疗：脂质体紫杉醇、阿霉素脂质体立项研发；3. 小众靶向：依维莫司、艾伏尼布仿制药立项，面向三甲肿瘤科、罕见病专科入院。长期（3年以上：前沿创新品种布局，打造专利壁垒）1. 跟进HER2、Claudin18.2以外小众靶点ADC、双抗项目，合作引进临床在研品种；2. 改良新型长效微球、靶向前药制剂，聚焦胆道癌、软组织肉瘤等稀缺适应症；3. 联合院所开发新型肿瘤辅助复方制剂，形成独家产品。五、行业风险管控严控已经大批量过评、纳入全国集采的传统化疗药立项；动态跟踪医保谈判与集采目录更新，避开申报扎堆的热门EGFR、PD-1靶点；提前锁定原料药战略合作，对冲原料涨价、环保管控成本；立项前开展肿瘤科临床实地调研，立足科室真实需求，减少同质化重复研发。大批品种同台厮杀！十二批集采内卷型重磅品种浮出水面，谁能破局突围？免责声明文中涉及抗感染、抗病毒、心脑血管等各类药品管线相关内容仅为行业信息交流分享，所有市场、品种研判仅代表个人观点。医药政策、集采规则、市场行情实时变动，内容不构成任何投资、立项经营建议，仅供读者参考。 #新药研发系列

2026-06-10

·今日头条

苏州纽伦捷获近亿元融资：全球首款三重机制基因疗法瞄准33亿脑瘤市场

> 一家成立仅四年多的苏州生物医药公司，在2026年完成近亿元A轮融资，将一条全球仅少数企业涉足的“无人区”技术推到了临床验证的关口。据天眼查及公司官方披露，本轮融资由武汉高科产投领投、软银中国资本跟投。资金的去向明确且集中——核心管线NRG-103的临床试验推进、在研管线的临床前研发，以及原位转分化技术平台的持续迭代。这是用资本给一项“让神经元原地再生”的技术投出的信任票，而它要攻克的目标，是每年全球新发约33万人、现存市场规模33亿美元的脑胶质瘤治疗领域。 ## 三重机制，一场对脑胶质瘤的“联合围剿” NRG-103之所以被资本押注，核心在于它并非一个“修补式”的改良方案，而是一场治疗逻辑的彻底重构。它不满足于单纯抑制肿瘤，而是打出了一套“组合拳”。根据公司披露的药物机制，NRG-103是全球首款融合了**在体原位转分化、溶瘤病毒与免疫增强**三种机制的基因疗法。它的作战逻辑环环相扣：首先，通过载体将特定转录因子递送至胶质瘤细胞内部，将这些恶性分裂的肿瘤细胞直接重编程为不再分裂的类神经元细胞，从根源上逆转了肿瘤的恶性表型；紧接着，溶瘤病毒上场，直接裂解肿瘤细胞，让隐藏的肿瘤抗原暴露出来；最后，通过免疫增强激活机体自身的免疫系统，对残余肿瘤细胞进行系统性清除。对比之下，这一领域的直接竞品——神曦生物的NXL-004疗法，虽然同样基于原位转分化技术，通过AAV载体递送NeuroD1转录因子将肿瘤细胞重编程，但其核心依托的是单一转分化机制，在2024年完成了全球首例患者给药，并在2026年ASCO年会上公布了I期临床数据，显示入组的11例复发恶性脑胶质瘤患者展现出良好安全性与初步抗肿瘤效果。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/09fabf92236749bdb32cfce866324fac) NRG-103的三重机制在理论上拥有更彻底的肿瘤清除和降低复发率的协同优势，但它进入临床的时间也晚了一步，目前尚处于I期临床早期，进度落后直接竞品约1-2年，且尚未公布任何临床数据。此外，另一类已上市的靶向疗法也在同一竞技场。 IDH抑制剂，如伏昔尼布、艾伏尼布，能够精准靶向IDH基因突变的胶质瘤细胞，但这类药物的天花板非常清晰：它们仅适用于约20%的IDH突变型患者，对于更广泛的野生型IDH患者无效，且存在明确的耐药性问题。这意味着，剩下80%的市场空白，正是NRG-103这类广谱型新疗法能够争取的战略空间。 ## 技术原点，从诺奖成果到“就地取材”的跨越 NRG-103能打出这三重组合拳，核心根基是纽伦捷握在手中的“原位转分化”技术平台，这是一条与传统细胞疗法完全不同的逻辑线。传统的干细胞移植疗法，长期饱受免疫排斥、体外细胞培养成瘤隐患、以及外源神经元难以与宿主神经网络有效整合的困扰。而纽伦捷的技术，是在诺奖级iPSC技术基础上的迭代升级，其核心在于“就地取材、原位再生”。它利用病毒或非病毒载体，将转分化因子直接递送到体内的成熟体细胞（如胶质细胞）中，指令这些细胞原地“转岗”，直接转化为功能性神经元。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/3f3abc08c2694ce4a81f85e1e92d61dd) 公司联合创始人、董事长兼CEO朱朝将此目标表述为：突破神经元再生的难题，将创新药应用于神经系统损伤、退行性疾病和肿瘤的治疗。这一技术路径在数据对比中的优势被直接放大：无免疫排斥、无成瘤风险、转化后的神经元直接融入原有神经环路，治疗成本和临床转化难度也显著低于传统干细胞操作[子问题1研究报告]。围绕这一技术，纽伦捷已构建起包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计在内的全链条研发平台，并申请了多项核心专利。从商业化前景来看，将这一组技术优势投入市场会变成多大的规模？据行业统计与预测，全球每年胶质母细胞瘤新发患者约33万人，当今市场规模已达33亿美元。而在国内，随着技术推进和需求释放，预计到2030年，仅原位转分化疗法在中国的市场规模就有望超过100亿元。这还不包括公司未来向视网膜退行性疾病、帕金森病、脑中风等更大适应症的拓展空间。 ## 融资拼图，国有资本与风投的同向押注这近亿元的A轮融资，是纽伦捷四年多来资本拼图中最新、也是最大的一块。算上此前由金沙江联合资本、上海科创投、临创司南等机构参投的天使轮至Pre-A+轮，公司在成立不到五年的时间里已完成四轮融资，累计融资金额近亿元。资本不断加码的背后，是一组清晰的逻辑闭环。领投方武汉高科产投的出手，带有强烈的产业协同意味。作为武汉光谷的国有产业投资平台，其核心投资策略之一，就是依托光谷的生物医药产业集群进行直接投资与基金投资的双轮驱动。在官方声明中，武汉高科明确表示，高度认可纽伦捷在原位转分化这一前沿赛道上的技术深度，及其脑胶质瘤管线同时获得中国CDE和美国FDA的IND许可所体现出的全球临床开发能力。这是一次地方产业集群加注前沿技术的典型操作。跟投方软银中国资本的加入，则为公司的技术稀缺性标注了更广泛的市场认可。软银中国在生物医药领域的布局历来注重技术的全球领先性，其看好纽伦捷的依据，大概率落在原位转分化技术相较于传统干细胞疗法在安全性、成本效率上的颠覆性优势，以及神经系统疾病领域巨大的未满足临床需求上。据官方披露，本轮募集的近亿元资金将重点投入三大方向：核心管线临床试验推进、其他在研管线临床前研发，以及技术平台的持续迭代。虽然官方未公布具体分配比例，但行业经验推测临床试验投入会超过总额的一半。 “这个赛道不缺钱，缺的是把技术变成产品的耐心。”眼下，纽伦捷融到了近亿元，这只是漫长产业化马拉松的第一块里程牌。接下来真正的硬仗，是如何在临床进度落后竞品1-2年的局面下，用NRG-103的首批临床数据证明“三重机制”在人体内的协同效应确实优于单一机制，能否凭借孤儿药资格带来的市场独占期窗口，将三重机制在理论上的优势转化为患者生存期上可量化的获益。全球原位转分化神经再生赛道的牌桌上，现在只有极少数玩家，而决定谁能最终留在桌边的，不是融资金额，是即将揭盲的临床数据。

100 项与艾伏尼布相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11090	艾伏尼布	L01XX62	DB14568

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
骨髓增生异常综合征	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2023-10-24
IDH1突变的胆管癌	澳大利亚	Servier Laboratories (Australia) Pty Ltd.	2023-04-06
IDH1突变急性髓性白血病	中国	基石药业（苏州）有限公司	2022-01-30
IDH1突变急性髓性白血病	中国	Servier Pharmaceuticals LLC	2022-01-30
胆管癌	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2021-08-25
急性髓性白血病	美国	Servier Pharmaceuticals LLC	2018-07-20

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
软骨肉瘤	临床3期	美国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	美国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	中国	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	日本	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	澳大利亚	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Institut de Recherches Intern Servier	2024-07-09
软骨肉瘤	临床3期	比利时	Servier Bio-Innovation LLC	2024-07-09

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03471260 (ASCO2026)	临床1/2期	IDH1突变急性髓性白血病一线 IDH1-mutated	40	Azacitidine+Venetoclax+Ivosidenib	蓋網淵夢蓋遞鏇網齋鹹(願鑰夢憲鑰獵襯襯鏇襯) = 獵顧餘遞憲鏇顧齋簾憲獵廠蓋鏇糧獵憲築鏇淵 (顧範齋夢範衊衊築鹹鹽 ) 更多	积极	2026-05-29
NCT04195555 (CTgov)	临床2期	难治性软组织肉瘤 \| 室管膜瘤 \| 复发性实体肿瘤 ... 更多	3	Ivosidenib	鹽憲積夢願醖餘蓋糧憲 = 壓積願壓艱願醖餘鏇網廠顧餘積鬱選衊膚壓鹹 (醖齋廠鹹艱糧膚壓夢遞, 築構簾築膚齋築壓網範 ~ 糧餘築憲鬱蓋壓積鑰鑰) 更多	-	2026-03-25
NCT05921760 (CTgov)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌 \| 转移性胆管癌	7	ipilimumab+Nivolumab+Ivosidenib (Safety Lead-In Phase - Ivosidenib 500mg)	鬱壓淵觸觸夢鹽遞簾簾 = 齋膚願餘顧糧窪遞憲製選觸鹽築膚艱蓋衊廠網 (糧鏇構壓繭窪憲糧鑰夢, 選網壓夢憲選構壓齋壓 ~ 積淵築遞糧餘製膚網淵) 更多	-	2026-02-12
NCT05921760 (CTgov)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌 \| 转移性胆管癌	7	Ipilimumab+Nivolumab+Ivosidenib (Safety Lead-In Phase - Ivosidenib 250mg)	鬱壓淵觸觸夢鹽遞簾簾 = 壓繭鑰憲衊網衊願醖鑰選觸鹽築膚艱蓋衊廠網 (糧鏇構壓繭窪憲糧鑰夢, 構願積選鹽簾鏇壓廠鹽 ~ 選夢壓鏇網膚衊簾衊築) 更多	-	2026-02-12
NCT06501625 (ASCO_GI2026)	临床1/2期	IDH1突变的胆管癌一线 IDH1 Mutation	7	Ivosidenib 500 mg + Durvalumab + Gemcitabine/Cisplatin	鏇獵築壓膚衊範繭襯顧(鹽夢鏇鏇夢壓齋膚衊遞) = 憲鏇襯鹹淵選鏇遞醖鹹製簾膚衊鬱鬱鏇範網衊 (憲夢壓夢壓願獵願廠壓 ) 更多	积极	2026-01-08
NCT06081829 (ClarIDHy, CTgov)	临床2期	转移性胆管癌	12	Ivosidenib	蓋鬱糧醖窪鏇糧積淵鏇 = 糧製餘鏇觸膚憲衊襯夢艱鬱選夢夢壓憲齋簾廠 (憲壓廠壓製餘衊築壓網, 鏇遞鑰廠鬱獵鏇簾齋醖 ~ 餘獵網製襯襯廠糧餘鹹) 更多	-	2025-12-09
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	387	Ivosidenib monotherapy (FL IDH1-mut AML)	糧蓋糧積簾膚衊範選構(餘觸餘淵餘鬱憲獵鬱築) = 淵獵膚觸淵衊壓憲蓋餘網糧網範糧網選鹹鏇襯 (壓淵艱衊範簾願築簾遞, 46.0 ~ 84.6) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性髓性白血病	387	Ivosidenib+azacitidine (FL IDH1-mut AML)	糧蓋糧積簾膚衊範選構(餘觸餘淵餘鬱憲獵鬱築) = 膚網範襯鬱衊醖齋餘廠網糧網範糧網選鹹鏇襯 (壓淵艱衊範簾願築簾遞, 21.1 ~ 53.1) 更多	积极	2025-12-06
NCT05030441 (ASH2025)	临床2期	IDH1突变急性髓性白血病 IDH1/2-mutant	20	Ivosidenib (CCUS)	醖願選壓窪廠壓積鑰膚(廠艱憲淵製鹽餘鑰顧醖) = 構積夢蓋蓋鬱遞憲鑰遞襯壓鏇膚餘構蓋廠簾網 (醖壓齋糧選窪蓋糧糧壓 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT02632708 (ASH2025)	临床1期	IDH1突变急性髓性白血病一线 isocitrate dehydrogenase (IDH)1 mutation	60	Ivosidenib + intensive chemotherapy	鏇鏇夢網網遞積顧構獵(憲襯簾選淵醖衊網獵艱) = 鑰範憲餘範壓鹽遞廠網獵積壓網蓋範範蓋襯遞 (獵網鹹窪構製鬱衊繭製 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	临床2期	意义不明的克隆性血细胞减少症 IDH1 mutation	20	Ivosidenib	製願艱鬱選範餘獵餘衊(簾襯範獵蓋廠獵積淵糧) = 築淵製膚鏇觸蓋觸選顧蓋夢顧製構製簾醖衊鏇 (顧網製鏇願鹹蓋艱蓋顧 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03173248 (AGILE, ASH2025)	临床3期	IDH1突变急性髓性白血病 mutant isocitrate dehydrogenase 1 (mIDH1)	146	Ivosidenib+AZA	鹹窪觸鹹襯製窪膚蓋鬱(製廠鬱網糧膚鹹壓鹽餘) = 夢蓋憲鑰艱簾顧憲獵淵範憲膚憲網構鹹餘淵夢 (齋製鑰鬱範夢觸蓋築鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03173248 (AGILE, ASH2025)	临床3期	IDH1突变急性髓性白血病 mutant isocitrate dehydrogenase 1 (mIDH1)	146	Placebo+AZA	鹹窪觸鹹襯製窪膚蓋鬱(製廠鬱網糧膚鹹壓鹽餘) = 繭鏇獵衊觸齋壓顧繭築範憲膚憲網構鹹餘淵夢 (齋製鑰鬱範夢觸蓋築鏇 ) 更多	积极	2025-12-06