A Phase III Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multi-Center Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Crovalimab in Patients With Guillain-Barré Syndrome

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of crovalimab compared with placebo as an add-on therapy to intravenous immunoglobulin (IVIg) in participants with severe GBS.

开始日期2022-11-30

申办/合作机构

Hoffmann-La Roche, Inc.

[+1]

EUCTR2021-002968-49-ES / Not yet recruiting临床3期

A PHASE III, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, MULTICENTER STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF CROVALIMAB IN PATIENTS WITH GUILLAIN-BARRÉ SYNDROME - SAROS

开始日期2022-06-24

申办/合作机构-

100 项与可伐利单抗相关的临床结果

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100 项与可伐利单抗相关的转化医学

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100 项与可伐利单抗相关的专利（医药）

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项与可伐利单抗相关的文献（医药）

2023-07-08·American journal of hematology

Efficacy and safety of the C5 inhibitor crovalimab in complement inhibitor-naive patients with PNH (COMMODORE 3): A multicenter, Phase 3, single-arm study.

Article

作者: Hui Liu ; Linghui Xia ; Jianyu Weng ; Fengkui Zhang ; Chuan He ; Sujun Gao ; Jinsong Jia ; Alice C Chang ; Pontus Lundberg ; Jane Shi ; Camelia S Sima ; Alexandre Sostelly ; Sasha Sreckovic ; Zhenyu Xiao ; Zilu Zhang ; Rong Fu

The Phase 3 single-arm COMMODORE 3 study (ClinicalTrials.gov, NCT04654468) evaluated efficacy and safety of crovalimab (novel C5 inhibitor) in complement inhibitor-naive patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). COMMODORE 3 enrolled patients from five China centers. Eligible complement inhibitor-naive patients with PNH were ≥12 years old, had lactate dehydrogenase (LDH) ≥2 × upper limit of normal (ULN), and had ≥4 transfusions of packed red blood cells within the prior 12 months. Patients received crovalimab loading doses (one intravenous, four subcutaneous) and subsequent every-4-weeks subcutaneous maintenance doses per weight-based tiered-dosing schedule. Co-primary efficacy endpoints were mean proportion of patients with hemolysis control (LDH ≤1.5 × ULN) from Week (W)5 through W25 and difference in proportion of patients with transfusion avoidance from baseline through W25 versus within 24 weeks of prescreening in patients who had ≥1 crovalimab dose and ≥1 central LDH assessment after first dose. Between March 17 and August 24, 2021, 51 patients (15-58 years old) were enrolled; all received treatment. At primary analysis, both co-primary efficacy endpoints were met. Estimated mean proportion of patients with hemolysis control was 78.7% (95% CI: 67.8-86.6). Difference between proportion of patients with transfusion avoidance from baseline through W25 (51.0%; n = 26) versus within 24 weeks of prescreening (0%) was statistically significant (p < .0001). No adverse events led to treatment discontinuation. One treatment-unrelated death (subdural hematoma following a fall) occurred. In conclusion, crovalimab, with every-4-weeks subcutaneous dosing is efficacious and well tolerated in complement inhibitor-naive patients with PNH.

2023-06-15·European journal of haematology

Crovalimab treatment in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: Long-term results from the phase I/II COMPOSER trial.

Article

作者: Alexander Röth ; Satoshi Ichikawa ; Yoshikazu Ito ; Jin Seok Kim ; Zsolt Nagy ; Naoshi Obara ; Jens Panse ; Hubert Schrezenmeier ; Simona Sica ; Juliette Soret ; Kensuke Usuki ; Sung-Soo Yoon ; Nadiesh Balachandran ; Muriel Buri ; Pontus Lundberg ; Himika Patel ; Kenji Shinomiya ; Alexandre Sostelly ; Jun-Ichi Nishimura

OBJECTIVES:

This study reports long-term outcomes from the open-label extension (OLE) period of the Phase I/II COMPOSER trial (NCT03157635) that evaluated crovalimab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, who were treatment-naive or switched from eculizumab at enrolment.

METHODS:

COMPOSER consists of four sequential parts followed by the OLE. The primary OLE objective was to assess long-term crovalimab safety, with a secondary objective to assess crovalimab pharmacokinetics and pharmacodynamics. Exploratory efficacy endpoints included change in lactate dehydrogenase (LDH), transfusion avoidance, haemoglobin stabilisation and breakthrough haemolysis (BTH).

RESULTS:

A total 43 of 44 patients entered the OLE after completing the primary treatment period. Overall, 14 of 44 (32%) experienced treatment-related adverse events. Steady state exposure levels of crovalimab and terminal complement inhibition were maintained over the OLE. During the OLE, mean normalised LDH was generally maintained at ≤1.5× upper limit of normal, transfusion avoidance was achieved in 83%-92% of patients and haemoglobin stabilisation was reached in 79%-88% of patients across each 24-week interval. Five BTH events occurred with none leading to withdrawal.

CONCLUSIONS:

Over a 3-year median treatment duration, crovalimab was well tolerated and sustained C5 inhibition was achieved. Intravascular haemolysis control, haemoglobin stabilisation and transfusion avoidance were maintained, signifying long-term crovalimab efficacy.

2023-04-27·American journal of therapeutics

Complement Inhibitors in the Management of Complement-Mediated Hemolytic Uremic Syndrome and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria.

Article

作者: Farhana Begum ; Nida Khan ; Stephanie Boisclair ; Deepa A Malieckal ; David Chitty

BACKGROUND:

Complement-mediated HUS (CM-HUS) and paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) are rare hematologic disorders that cause dysregulation and hyperactivation of the complement system. Historically, treatment of CM-HUS involved plasma exchange (PLEX), often with limited benefit and variable tolerance. Conversely, PNH was treated with supportive care or hemopoietic stem cell transplant. Within the last decade, monoclonal antibody therapies that block terminal complement pathway activation, have emerged as less invasive and more efficacious options for management of both disorders. This manuscript seeks to discuss a relevant clinical case of CM-HUS and the evolving landscape of complement inhibitor therapies for CM-HUS and PNH.

AREAS OF UNCERTAINTY:

Eculizumab, the first humanized anti-C5 monoclonal antibody, has been the standard of care in treating CM-HUS and PNH for over a decade. Although eculizumab has remained an effective agent, the variability in ease and frequency of administration has remained an obstacle for patients. The development of novel complement inhibitor therapies with longer half-lives, has allowed for changes in frequency and route of administration, thus improving patient QOL. However, there are limited prospective clinical trial data given disease rarity, and limited information on variable infusion frequency and length of treatment.

THERAPEUTIC ADVANCES:

Recently, there has been a push to formulate complement inhibitors that improve QOL while maintaining efficacy. Ravulizumab, a derivative of eculizumab, was developed to allow for less frequent administration, while remaining efficacious. In addition, the novel oral and subcutaneous therapies, danicopan and crovalimab, respectively, along with pegcetacoplan are currently undergoing active clinical trials, and poised to further reduce treatment burden.

CONCLUSION:

Complement inhibitor therapies have changed the treatment landscape for CM-HUS and PNH. With a significant emphasis on patient QOL, novel therapies continue to emerge and require an in-depth review of their appropriate use and efficacy in these rare disorders.

CLINICAL CASE:

A 47-year-old woman with hypertension and hyperlipidemia presented with shortness of breath and was found to have hypertensive emergency in the setting of acute renal failure. Her serum creatinine was 13.9 mg/dL; elevated from 1.43 mg/dL 2 years before. The differential diagnosis for her acute kidney injury (AKI) included infectious, autoimmune, and hematologic processes. Infectious work-up was negative. ADAMTS13 activity level was not low at 72.9%, ruling out thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP). Patient underwent a renal biopsy, which revealed acute on chronic thrombotic microangiopathy (TMA). A trial of eculizumab was initiated with concurrent hemodialysis. The diagnosis of CM-HUS was later confirmed by a heterozygous mutation in complement factor I (CFI), resulting in increased membrane attack complex (MAC) cascade activation. The patient was maintained on biweekly eculizumab and was eventually transitioned to ravulizumab infusions as an outpatient. Her renal failure did not recover, and the patient remains on hemodialysis while awaiting kidney transplantation.

153

项与可伐利单抗相关的新闻（医药）

2024-04-07

·罗氏制药

罗氏皮下注射生态再添新成员，美罗华®皮下制剂在华获批

美罗华®（利妥昔单抗注射液（皮下制剂））是获批用于淋巴瘤治疗的皮下注射制剂，将美罗华®输注过程由静脉制剂的1.5-4小时缩短至5分钟，从而大幅提升我国淋巴瘤患者的治疗体验和效率，降低患者治疗负担。YO42207研究和SABRINA研究显示，美罗华®皮下制剂的药代动力学特性、疗效及安全性与标准静脉输注美罗华®相当。【中国上海，2024年4月7日】罗氏制药中国宣布，旗下美罗华®（通用名：利妥昔单抗注射液（皮下制剂注射））获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于治疗：● 联合标准CHOP化疗（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、强的松）用于治疗初治CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤（DLBCL）；● 联合化疗用于治疗初治滤泡性淋巴瘤（FL）患者，以及患者达完全或部分缓解后的单药维持治疗；作为肿瘤靶向药物，原研利妥昔单抗——美罗华®开启了肿瘤治疗新纪元，引领血液肿瘤治疗进入免疫靶向治疗时代，是二十余年间中国淋巴瘤标准化治疗的基石。此次美罗华®皮下制剂获批，标志着中国淋巴瘤治疗迎来新的里程碑，中国淋巴瘤患者有望获得一种全新多元、便捷和高效的治疗选择。再立标杆，拓展中国淋巴瘤治疗新格局淋巴瘤是近年来发病率较高的肿瘤之一，我国淋巴瘤的发病率约为6.68/10万。非霍奇金淋巴瘤（NHL）是淋巴瘤分型中最常见的类别，占比高达90%[1]，2022年中国新发病例约8万[2]。在当前淋巴瘤标准化治疗方案中，利妥昔单抗等传统抗体类药物大多采用静脉注射给药方式，但长期静脉给药治疗会给患者带来输注耗时长、并发症发生、治疗成本增加等挑战。此次美罗华®皮下注射制剂获批基于多项研究的数据。YO42207研究是一项在中国开展的随机对照、开放标签、多中心临床试验，旨在评估美罗华®不同给药方式对于既往未经治疗的CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的药代动力学、有效性和安全性。研究结果显示，治疗第7周期时，接受皮下制剂患者与标准静脉注射患者的利妥昔单抗血清谷浓度之比为1.52（90% CI：1.28, 1.79），表明美罗华®皮下注射制剂与静脉注射制剂药代动力学特性相当。依据lugano2014评价标准，经独立审评委员会（IRC）评估的皮下制剂组与静脉注射组的完全缓解（CR）率分别为80.8%和62.5%[3]。全球III期随机对照研究SABRINA评估了美罗华®皮下制剂对比标准静脉注射用于初治滤泡性淋巴瘤（FL）维持治疗的疗效和安全性。研究主要终点结果证实，美罗华®两种不同剂型对该类患者同样具有相当的药代动力学特性和疗效：治疗第7周期时，接受皮下制剂患者与标准静脉注射患者的利妥昔单抗血清谷浓度之比为1.52（90% CI：1.36, 1.70），依据IWG1999评价标准，客观缓解率（ORR）分别为84%和85%[4]。在安全性方面，上述两项研究中实验组和对照组的安全性相当，未发现新的安全性问题，美罗华®皮下制剂及其联合用药方案的总体耐受性良好。多方获益，同步改善医护患体验III期随机对照研究PrefMab评估了患者对不同剂型美罗华®联合化疗的用药偏好。研究结果显示，治疗8周期后，大多数患者（81%）更偏好于美罗华®皮下注射治疗，主要原因包括就诊耗时少（69%），给药期间更舒适（37%），减少情绪困扰（29%）等。一项在8个国家开展的非干预性研究也证实，接受美罗华®皮下注射制剂患者的平均输液椅使用时间为67.3分钟（含平均注射给药时间8.3分钟），较静脉输注剂型（262.1分钟）显著下降74%（p<0.0001），表明其可显著减少病床或输液椅占用时间，并减少其他患者等待时间。同时，接受美罗华®皮下注射剂型可使医疗保健专业人员处理时间显著降低32%（p<0.0001），有利于护理其他患者或增加接受治疗的患者数量，提升医疗机构的整体效能[5]。皮下注射治疗将有效提升医疗机构的输注效率，减少病床、输液椅等医疗资源占用，降低医疗系统负荷和成本，进一步推动血液学科的高质量发展，同时促进规范化诊疗水平和医疗质量同质化水平的提升，最终助力全国更多患者实现临床治愈。立足患者之需，以创新皮下注射制剂助力肿瘤诊疗新生态建立根据《2022中国淋巴瘤患者生存质量白皮书》调研结果，四分之三的淋巴瘤患者认为治疗费用对家庭经济负担产生中度甚至重度影响。除经济负担外，患者还面临着焦虑、沮丧以及日常活动受限等精神压力。过去，静脉输注治疗是以小时为单位的，对于需要长期反复就医的患者和其家属来说，每次治疗都是一次挑战和煎熬。如今，皮下注射制剂的出现带来新的曙光，治疗时间缩短到了5分钟，治疗体验和治疗便利性都有望实现质的改善，治疗相关的时间和经济成本也可能会随之降低。我们期待这一灵活便捷的治疗选择能够让更多患者可以拥抱正常生活，迈上重返社会的道路。作为肿瘤皮下诊疗生态引领者，罗氏在全球范围内已获批的皮下制剂药物数量位居前列，其中美罗华®皮下注射剂型已在多个欧美及亚洲国家和地区广泛应用。我们与国内各中心临床研究者紧密合作，加速了这一创新治疗方式在国内的获批进程，旨在为中国淋巴瘤患者提供更加便捷的治疗选择，改善患者治疗体验，并在提升患者获益的同时，努力降低社会成本。未来，我们将继续依托皮下制剂的研发优势，助力更多中国患者受益于治疗方式的优化升级。随着中国加速新药审评审批，罗氏旗下的多款用于肿瘤治疗的皮下注射制剂先后在中国获批，助力中国肿瘤治疗迈向‘皮下注射’时代。从乳腺癌药物赫赛汀®、PHESGO®再到血液肿瘤药物美罗华®，秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏积极探索肿瘤诊疗模式创新，在帮助患者走向治愈的同时，也大幅提高患者的治疗体验，减少治疗成本，帮助肿瘤患者更少时间做病人，更多时间做自己。未来，我们将联合生态圈伙伴以更多皮下注射制剂的创新模式撬动以患者为中心生态模式的进一步完善。参考文献：[1] Armitage J O, Gascoyne R D, Lunning M A, et al. Non-hodgkin lymphoma[J]. The lancet, 2017, 390(10091): 298-310.[2] Ferlay J, Ervik M, Lam F, Laversanne M, Colombet M, Mery L, Piñeros M, Znaor A, Soerjomataram I, Bray F (2024).Global Cancer Observatory: Cancer Today. Lyon, France: International Agency for Research on Cancer.[3] Hoffmann-La Roche, A Study on Pharmacokinetics (PK), Efficacy and Safety of Subcutaneous (SC) Versus Intravenous (IV) Rituximab, in Combination With CHOP (Cyclophosphamide, Doxorubicin, Vincristine, Prednisone) in Previously Untreated Participants With CD20 Positive Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL) [EB/OL]. [2024-03-21]. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04660799[4] Hoffmann-La Roche. A Study of Rituximab (MabThera) Subcutaneous (SC) Versus Rituximab (MabThera) Intravenous in Participannts with Follicular Non-Hodgkin's Lymphoma. [2024-03-25]. https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01200758.[5] De Cock E, Kritikou P, Sandoval M, et al. Time savings with rituximab subcutaneous injection versus rituximab intravenous infusion: a time and motion study in eight countries[J]. PloS one, 2016, 11(6): e0157957.1. 本新闻公告旨在发布研发注册进展信息，仅供中国境内医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。2. 罗氏不对任何药品和/或适应症作推荐。3. 本新闻公告中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。推荐阅读罗氏罗圣全®又一适应症在华获批，儿童实体瘤治疗迎来新希望罗氏全球新药“中国首发”，派圣凯®（可伐利单抗）中国获批，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的治疗罗氏制药中国官方视频号长按并识别二维码关注我视频号

上市批准临床3期申请上市临床结果临床成功

2024-04-03

·医药地理

补体抑制剂研究现状｜可伐利单抗批准上市

2024年2月6日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序批准Roche Pharma (Schweiz) AG申报的可伐利单抗注射液上市，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。可伐利单抗成为继依库珠单抗后，第二种用于治疗该罕见病的C5抑制剂。补体系统是先天免疫系统中非常重要的一部分，它的主要作用是识别并清除外来病原体,凋亡细胞和细胞碎片。补体系统有三种激活途径：从C1开始的经典激活途径；类似经典途径，由病原体启动的甘露糖结合凝集素（MBL）途径；及越过C1、C2、C4，从C3开始的旁路途径。补体系统通常是被精确调控的，但某一些情况下会导致补体系统的免疫失调。例如，正常细胞膜上存在着抑制补体形成膜进攻复合物的蛋白（如CD59），但在PNH患者的体内，由于造血干细胞的基因突变引起了CD59缺失，进而导致补体系统错误地攻击了血细胞。通常由补体系统失调引起的疾病往往是一些罕见病，如非典型溶血性尿毒症，但其他自身免疫性疾病往往也伴随着补体系统的异常激活，例如IgA肾病、狼疮肾炎等有免疫复合物大量沉积在肾小球的病理性改变中，C3也是可以找到的。而最新的研究也显示，许多疾病也有补体系统过度激活的影子，包括黄斑变性、牙周炎、重症肌无力等，抗补体治疗的发展前景是巨大的。抗补体治疗的现状和开发情况补体系统的三条途径相对独立又相互联系，其中最重要的是C5这个补体分子扮演了整个系统中的重要角色，对于补体抑制剂的开发也常围绕它展开。图1：补体途径示意图● C5抑制剂C5是补体系统的共同通路之一，是目前最热门的补体抑制剂研究靶点。C5抑制剂在国内获批的有依库珠单抗、可伐利单抗两种；此外还有雷夫利珠单抗等药物正处于Ⅲ期临床阶段，这些药物已在其他国家上市，在不久的将来也有望进入我国市场。依库珠单抗在我国获批的适应症为PNH和非典型溶血性尿毒症；可伐利单抗目前只获批了PNH。除了我国获批的适应证外，C5抑制剂也被国外临床应用于重症肌无力、吉兰-巴雷综合征等炎症性神经系统疾病。图2：我国C5抑制剂研发获批情况来源：Pharma ONE智能药物大数据分析平台，中国医药工业信息中心图3：依库珠单抗的全球获批适应证来源：Pharma ONE智能药物大数据分析平台，中国医药工业信息中心● C3抑制剂C3抑制剂的开发相比C5抑制剂较少，目前国际上已经上市的仅有培西考布仑一种。我国正在进行临床试验阶段的药品仅有信达生物的依莫芙普α，而且该药物并非单纯的补体抑制剂，而是一种同时阻断VEGF和补体途径双靶点药物，主要用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。其他C3抑制剂领域目前在我国的临床申报阶段仍处于空白。● 其他补体抑制剂其他在我们处于上市申请阶段的补体抑制剂包括伊普可泮、阿伐可泮。前者为补体因子-B(CFB)抑制剂，主要用于PNH的治疗，同时也正在对IgA肾病、C3肾小球病等补体相关肾病展开研究；后者则是以C5AR1（即补体片段C5a受体）为靶点，主要用于治疗肉芽肿性血管炎等疾病。总结目前补体抑制剂的研究仍集中在罕见病领域，以C5这一靶点最为热门，但随着研究的深入，越来越多的靶点被开发，补体抑制剂的临床应用将不止局限于一两种罕见病，会有更加广泛的临床应用的可能性。这次可伐利单抗在我国的上市，解决了罕见病孤儿药的市场处境，丰富了医患的选择空间，有望进一步扩大补体抑制剂类药物在我国的市场规模。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

上市批准优先审批临床3期

2024-04-01

·医药观澜

2024年第一季度，NMPA批准超30款新药/新适应症（附PDF下载）

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息统计：2024年第一季度共有17款新药*在中国首次获批上市，其中包括了6款1类新药，来自科济药业、科州制药、恒瑞医药、四环医药、罗氏（Roche）、卫材（Eisai）/渤健（Biogen）；同时也有18款新药在中国实现了新适应症或新剂型获批上市。在我们统计的超30个新药/新适应症的获批信息中，抗肿瘤适应症占比最多，其次是罕见病适应症；同时，阿尔茨海默病、偏头痛等神经系统疾病也迎来多款新疗法。本文就让我们来一起看看第一季度获批的新药有哪些亮点。（*新药统计范围包括化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，未统计疫苗类产品）扫描下方二维码，可获取《2024年第一季度中国获批上市新药》完整数据PDF文件。亮点一、10多款抗肿瘤新药获批，单抗药物占55%从适应症来看，第一季度获批新药中，抗肿瘤新药占比最多，共有10多款新药获批用于治疗不同类型的肿瘤，包括肝细胞癌、胃癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、胰腺癌、头颈部肿瘤、胆道癌、NTRK融合儿童实体瘤、多发性骨髓瘤、黑色素瘤等。这些新药的分子类型包括单抗、小分子药物和CAR-T细胞疗法。其中，有4款抗PD-1/L1单抗产品获批新适应症。包括：百济神州的替雷利珠单抗在中国获批第12项适应症，单药用于肝细胞癌患者的一线治疗；君实生物的特瑞普利单抗在中国获批第7项适应症，用于可切除非小细胞肺癌围手术期治疗；默沙东（MSD）的帕博利珠单抗在中国获批第13个适应症，用于局部晚期或转移性胆道癌患者的一线治疗；基石药业的舒格利单抗在中国获批第5项适应症，用于胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。PD-1/L1抑制剂之外，还有一些其它抗体药物获批肿瘤适应症。例如，罗氏的抗HER2单抗复方制剂帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射），获批用于治疗成人HER2阳性早期和转移性乳腺癌患者。与标准静脉给药的数小时相比，这款皮下注射的复方制剂可以实现5~8分钟完成治疗，为乳腺癌患者带来更为便捷的治疗选择。此外，百泰生物的抗EGFR单抗尼妥珠单抗在中国获批头颈部鳞癌新适应症，该药此前已经在中国获批治疗鼻咽癌、胰腺癌。同时，第一季度还有4款小分子新药收获了肿瘤适应症。其中，科州制药的MEK抑制剂妥拉美替尼为首次获批，用于含PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。此外，还有3款小分子新药获批新适应症，分别为：百时美施贵宝公司的注射用紫杉醇（白蛋白结合型），获批用于转移性胰腺癌的一线治疗；齐鲁制药的ALK/ROS1抑制剂伊鲁阿克，获批一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌，将适应症拓展至覆盖全部ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌者人群；罗氏的TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂恩曲替尼胶囊，获批治疗1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者，该产品具有中枢神经系统（CNS）活性，在针对颅外实体瘤或原发性CNS肿瘤儿童患者时表现出快速和持久的缓解。在细胞与基因疗法领域，科济药业靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液在中国获批上市，用于治疗经过至少3线治疗后进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。公开资料显示，这也是中国获批上市的第5款CAR-T细胞疗法，以及第二款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗药物。亮点二、优先审评助力，多款罕见病新药获批在今年第一季度获批的新药中，有7款为罕见病新药，其中有5款罕见病新药是通过优先审评程序获批。罗氏的新型抗C5循环单克隆抗体可伐利单抗在中国获批用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年患者，患者可进行每四周一次皮下注射。PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病。值得一提的是，本次获批是可伐利单抗在全球所有国家中的首次获批，同时这也是罗氏第一次在中国实现一款创新药的全球首发。另一款在中国实现全球首发的新药是勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的罕见皮肤病创新药佩索利单抗（皮下注射制剂），获批用于减少12岁及以上青少年和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病。佩索利单抗是一款皮下注射的抗IL-36R单抗，其在临床研究中能显著降低GPP发作风险84%长达48周。武田（Takeda）有两款罕见病新药在中国获批上市。其一是注射用替度格鲁肽获批治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。根据武田新闻稿，这也是中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，它可以帮助患者提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低甚至摆脱对肠外营养支持的依赖。其二是重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物注射用舒索凝血素α，在中国获批用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。图片来源：123RF其它获批的罕见病新药还包括：Orphalan公司的铜离子络合剂四盐酸曲恩汀薄膜衣片，获批治疗成人、青少年和≥5岁儿童的威尔逊病（又称肝豆状核变性）。威尔逊病是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。诺贝仁制药（Nobelpharma）的铜吸收抑制剂醋酸锌片也在中国获批治疗威尔逊病。作为一种锌制剂，该药能阻止铜在肠道的吸收，并清除沉积于组织中的铜，可作为威尔逊病的治疗方式之一。苏庇医药（Sobi）的IL-1受体拮抗剂阿那白滞素注射液则在中国获批两项新适应症，分别用于治疗斯蒂尔病（Still’s disease）和冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）。值得一提的是，这两种罕见病均已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。亮点三：阿尔茨海默病、偏头痛等疾病迎来新疗法除了抗肿瘤和罕见病新药，第一季度在中国获批上市的新药还包括了至少4款精神/神经系统新药，适应症涵盖多动症、偏头痛、阿尔茨海默病等。其中，有两款CGRP受体拮抗剂在中国获批上市，分别为：礼来（Eli Lilly and Company）公司的加卡奈珠单抗注射液，获批用于成人偏头痛的预防性治疗；辉瑞公司（Pfizer）的瑞美吉泮口崩片，获批用于成年人有或无先兆偏头痛的急性治疗。偏头痛是一种失能性神经疾病，被世界卫生组织（WHO）列为10种致残性“最强”的内科疾病之一。CGRP信号通路已经成为治疗偏头痛的热门靶点。本次这两款新药相继在中国获批，无疑为中国的偏头痛患者带来福音。阿尔茨海默病领域也迎来好消息。卫材/渤健的仑卡奈单抗注射液在中国获批治疗早期阿尔茨海默病（AD）。仑卡奈单抗是一款抗可溶性β淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体，也是近年来靶向β淀粉样蛋白的第二款创新阿尔茨海默病疗法。这是一类“疾病修饰治疗”方法，其核心在于其对阿尔茨海默病的疾病发病机制进行干预，靶向清除患者大脑中过多的Aβ原纤维和Aβ斑块，从“源头”解决问题，而不仅仅是缓解症状或对症状进行管理。图片来源：123RF另外，祐儿医药的盐酸哌甲酯缓释干混悬剂获批用于治疗6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD，俗称多动症）。这是一款长效液体剂型，口服后45分钟起效、作用时间持续长达12小时，且口服溶液对于不愿意吞咽的儿童接受度更高。这是祐儿医药的盐酸哌甲酯获批的第二个剂型，该产品的缓释咀嚼片已于去年12月在中国获批上市。除了上述提到的新药，2024年第一季度还有一些其它新药、2类改良型新药/复方制剂、疫苗、生物类似药等在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。祝贺这些药物在中国获批上市，它们的到来将使更多患者拥有新的治疗选择。扫描下方二维码，可获取《2024年第一季度中国获批上市新药》完整数据PDF文件。（PDF文件包含新药、2类改良型新药/复方制剂、疫苗、生物类似药等）参考资料：[1]中国国家药监局（NMPA）官网. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwpjfbzs/index.html[2]各公司官方新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

上市批准细胞疗法免疫疗法核酸药物疫苗

100 项与可伐利单抗相关的药物交易

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D11696	-	-	DB16128

研发状态

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	申请上市	中国更多	Roche Pharma (Schweiz) AG 更多
非典型溶血性尿毒症综合征	临床3期	以色列更多	Hoffmann-La Roche, Inc. 更多
血管闭塞危机	临床2期	土耳其更多	Hoffmann-La Roche, Inc. 更多
镰状细胞血症	临床2期	土耳其更多	Hoffmann-La Roche, Inc. 更多
狼疮性肾炎	临床1期	西班牙更多	Roche Holding AG 更多

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03157635 (Pubmed \| Circulation)	临床1/2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	29	Crovalimab	鑰蓋壓襯膚鬱範觸簾鹹(窪積構簾膚醖顧遞糧夢) = transient mild or moderate vasculitic skin reactions in 2/19 participants 範蓋獵繭餘網餘窪蓋壓 (鏇製糧齋襯鬱網構餘範 )	-	2020-03-19
NCT04654468, NCT04432584, NCT04434092 (COMMODORE 1, COMMODORE 2, COMMODORE 3, ASH2023)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	488	Crovalimab	(構鏇網鏇壓顧顧餘齋願) = 構繭夢襯顧齋獵夢網糧廠鏇窪襯襯遞鑰醖鑰餘 (夢選糧糧衊窪簾淵構顧 ) 更多	-	2023-12-10
	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	488	Eculizumab	(構鏇網鏇壓顧顧餘齋願) = 醖獵獵膚繭膚鏇憲艱顧廠鏇窪襯襯遞鑰醖鑰餘 (夢選糧糧衊窪簾淵構顧 ) 更多	-	2023-12-10
NCT03157635 (COMPOSER, EHA2020)	临床1/2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症维持	13	Crovalimab	(廠選繭廠壓夢選齋夢獵) = no serious treatment-related adverse events were observed 鏇鹹遞簾艱憲鬱觸觸製 (襯膚膚夢廠膚齋齋艱淵 )	-	2020-05-14
NCT04654468 (COMMODORE 3, NEWS) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	500	Crovalimab	(獵選選鹽夢願鹹衊獵鑰) = 达到共同主要终点餘築製鬱膚窪膚齋積願 (窪鹹廠構繭醖遞襯積簾 ) 更多	积极	2022-05-23
NCT04434092 (COMMODORE 2, ASH2023)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	204	Crovalimab	(鬱顧鹹構簾餘廠簾製鬱) = 構顧遞鏇鹹顧鹽觸憲願壓願齋觸獵蓋選衊獵襯 (鬱襯築廠顧襯餘願選窪 )	-	2023-12-11
NCT04434092 (COMMODORE 2, ASH2023)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	204	Eculizumab	(鬱顧鹹構簾餘廠簾製鬱) = 艱願衊夢糧顧鑰夢顧衊壓願齋觸獵蓋選衊獵襯 (鬱襯築廠顧襯餘願選窪 )	-	2023-12-11
NCT04654468 (COMMODORE 3, Pubmed)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	51	Crovalimab	構鬱鹽淵餘製製廠顧築(憲廠淵願齋夢積壓衊遞) = 廠餘壓獵齋衊繭簾範網構簾齋壓積餘構鑰窪網 (選願遞鹽鹹獵膚鹽築衊, 67.8 ~ 86.6) 更多	-	2023-07-08
NCT04432584 (COMMODORE 1, EHA2023)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	89	Crovalimab	(鏇鹹鑰鬱鏇襯廠壓顧糧) = 製醖淵網夢鹹艱遞蓋願淵觸獵鹽獵遞獵製衊簾 (壓網鏇繭獵淵衊簾蓋築 ) 更多	-	2023-06-08
NCT04432584 (COMMODORE 1, EHA2023)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	89	Eculizumab	(鏇鹹鑰鬱鏇襯廠壓顧糧) = 獵構餘鹹積糧壓蓋簾範淵觸獵鹽獵遞獵製衊簾 (壓網鏇繭獵淵衊簾蓋築 ) 更多	-	2023-06-08
NCT03157635 (COMPOSER, EHA2020)	临床1/2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	44	Crovalimab	(壓壓衊構窪簾廠膚遞製) = Three serious adverse events (SAEs) were reported, none related to study treatment. One patient had two SAEs: bile duct stone and cholelithiasis. A second patient had an SAE of upper respiratory tract infection with admission to the hospital, which occurred after 20 months and was resolved while on treatment. 簾鏇繭餘蓋鬱艱蓋壓選 (鬱糧壓衊顧膚鹹鬱夢積 )	积极	2020-05-14
NCT04654468 (COMMODORE 3, ASH2022) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	51	Crovalimab	鏇範網積鹽鬱積積鑰膚(淵繭網餘鬱壓鬱夢構襯) = 夢築壓淵艱糧網糧觸艱夢衊簾餘廠壓廠壓夢襯 (遞顧窪觸範網築願製襯, 67.8 ~ 86.6) 达到更多	积极	2022-11-15
NCT04654468 (COMMODORE 3, EHA2023)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	51	Crovalimab	築壓鏇願範衊廠遞築膚(壓範願餘壓廠鹽鑰選製) = 鏇糧顧窪鑰鑰簾鹹製憲繭繭範齋鏇淵醖遞鏇顧 (鬱選築觸願築醖獵顧淵, 57.7, 91.4) 更多	-	2023-06-08