A Randomized Phase ll Study Evaluating the Efficacy and Safety of Combination Therapy of Daunorubicin, Cytarabine Liposomes and Venetoclax Versus Combination Therapy of Azacitidine and Venetoclax in Newly Diagnosed AML Patients Not Eligible for Intensive Chemotherapy

Daunorubicin, Cytarabine Liposomes(CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd.) is a dual-drug liposomal encapsulation of cytarabine and daunorubicin at a fixed 5:1 synergistic molar ratio.
This is a phase 2, randomized, controlled study in patients who are >= 18 or more years old and have not been treated before. Participants who take part in this study should not be suitable for intensive induction therapy.
In this study, patients will be randomized by 1:1:1 to receive Daunorubicin, Cytarabine Liposomes + Venetoclax(14d) or Daunorubicin, Cytarabine Liposomes + Venetoclax(21d) or Venetoclax + Azacitidine.
Participants will continue to have study visits and receive treatment for as long as they are having a clinical benefit.

开始日期2025-12-10

申办/合作机构

石药集团中诺药业（石家庄）有限公司

NCT05554419

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Eradicating Measurable Residual Disease in Patients With Acute Myeloid Leukemia (AML) Prior to StEm Cell Transplantation (ERASE): A MyeloMATCH Treatment Trial

This phase II MyeloMATCH treatment trial compares cytarabine versus (vs.) cytarabine and venetoclax vs. liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine and venetoclax vs. azacitidine and venetoclax for treating patients who have residual disease after treatment for acute myeloid leukemia (AML). Cytarabine is in a class of medications called antimetabolites. It works by slowing or stopping the growth of cancer cells in the body. Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking Bcl-2, a protein needed for cancer cell survival. Liposome-encapsulated daunorubicin-cytarabine is a drug formulation that delivers daunorubicin and cytarabine in small spheres called liposomes, which may make the drugs safer or more effective. Azacitidine is a drug that interacts with DNA and leads to the activation of tumor suppressor genes, which are genes that help control cell growth. This study may help the study doctors find out if the different drug combinations are equally effective to the usual approach of cytarabine alone while requiring a shorter duration of treatment. To decide if they are better, the study doctors will be looking to see if the study drugs lead to a higher percentage of patients achieving a deeper remission compared to cytarabine alone.

开始日期2025-08-29

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT07008638

/ Recruiting临床1/2期IIT

HM2024-29: Phase I/II Clinical Trial of Proteasome Inhibitor in Combination With CPX-351 for the Treatment of Newly-Diagnosed TP53-mutated Acute Myeloid Leukemia (AML)

This is a Phase I/II study evaluating safety and efficacy of proteasome inhibitor (bortezomib) in combination with CPX-351 (liposomal daunorubicin and cytarabine) for the treatment of newly-diagnosed TP53-mutated acute myeloid leukemia (TP53m AML).
The primary endpoint of the study is to define safety/tolerability (phase I) and preliminary efficacy profile (phase II) of the treatment. The secondary endpoints of interest are complete remission (CR) rate, detectable minimal residual disease (MRD) status, overall response rate (ORR), rate of allogeneic hematopoietic cell transplantation (allo-HCT), treatment-related mortality (TRM), overall survival (OS), achievement of complete remission anytime in 1 year, and disease-free survival (DFS) at 1 year and 2 years. All the patient outcomes assessments will be performed as part of standard-of-care AML management.
The hypothesis is the combination of bortezomib and CPX-351 will have an acceptable safety profile in this patient population based on the data from previous studies. The treatment will attenuate Nuclear Factor kB pathway activation in these cells and eradicate TP53m leukemia stem cells (LSC) leading to increased response rate and survival in these patients.

开始日期2025-07-07

申办/合作机构

University of Minnesota Masonic Cancer Center

100 项与柔红霉素/阿糖胞苷脂质体相关的临床结果

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100 项与柔红霉素/阿糖胞苷脂质体相关的转化医学

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100 项与柔红霉素/阿糖胞苷脂质体相关的专利（医药）

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278

项与柔红霉素/阿糖胞苷脂质体相关的文献（医药）

2025-12-31·DRUG DELIVERY

Biomaterial-based drug delivery: evaluating the safety profiles of liposomal Vyxeos

Article

作者: Liu, Zhicheng ; Fu, Zhuo ; Liu, Yahui ; Jiao, Yan

Vyxeos, a liposomal combination of cytarabine and daunorubicin, has improved survival outcomes for patients with high-risk acute myeloid leukemia (AML). However, its safety profile in real-world settings requires comprehensive evaluation. This study aims to assess the adverse event profiles associated with Vyxeos using data from the U.S. FDA's Adverse Event Reporting System (FAERS). A retrospective analysis of adverse event reports from the FAERS database was conducted for Vyxeos from January 2017 to June 2024. Reports were analyzed to assess patient demographics, system organ classes (SOCs), and preferred terms (PTs). Signal detection analysis was performed using disproportionality metrics, including Reporting Odds Ratio (ROR), Proportional Reporting Ratio (PRR), Bayesian Confidence Propagation Neural Network (BCPNN), and Multi-Item Gamma Poisson Shrinker (MGPS). A total of 1,036 reports were analyzed. The most frequently reported adverse events were hematologic (37.73%), infectious (28.42%), and cardiac disorders (13.22%). Febrile neutropenia, neutropenic sepsis, and pneumonia fungal were the most commonly reported events, with febrile neutropenia showing a strong association (ROR = 92.18). Males had a higher frequency of infectious events, while females reported more cardiac events. Most adverse events occurred within 30 days of treatment initiation, and 16.92% of reports involved hospitalization, while 18.33% reported death. Vyxeos is associated with significant hematologic, infectious, and cardiac adverse events. Close monitoring, infection prophylaxis, and cardiac assessments are recommended for patients receiving Vyxeos. Further research is needed to validate these findings and explore the mechanisms underlying the observed toxicities.

2025-08-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

CPX‐351 (Vyxeos) in Acute Myeloid Leukemia: Time to Move on?

作者: Tefferi, Ayalew ; Gangat, Naseema

CPX-351 has similar efficacy but more toxicity compared to venetoclax+hypomethylating agent therapy.

2025-07-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF HEMATOLOGY

Association between gene mutations and outcomes in Japanese high-risk AML patients: a phase 1/2 study of NS-87/CPX-351

Article

作者: Ogawa, Yoshiaki ; Kawakita, Toshiro ; Yokota, Akira ; Kuroda, Junya ; Miyamoto, Toshihiro ; Usuki, Kensuke ; Takenaka, Katsuto ; Makishima, Hideki ; Ando, Kiyoshi ; Ishikawa, Takayuki ; Takada, Satoru ; Onozawa, Masahiro ; Morita, Yasuyoshi ; Miyazaki, Yasushi ; Yamauchi, Takuji ; Sekiguchi, Naohiro ; Ota, Shuichi ; Isogaya, Kento ; Yamauchi, Takahiro ; Mikasa, Taisuke

Abstract:

This phase 1/2 study investigated the association between genetic characteristics and outcomes for NS-87/CPX-351 in Japanese patients with high-risk acute myeloid leukemia. Blood samples collected from 29 patients were analyzed using a 70-gene next-generation sequencing panel. The most frequently mutated genes were TP53 (44.8%), TET2 (24.1%), DNMT3A (13.8%), and NRAS (13.8%). The rates of composite complete remission (CRc; complete remission [CR] or CR with incomplete hematologic recovery [CRi]) were comparable between patients with and without mutations in TP53, TET2, DNMT3A, and NRAS (P = 0.571 for all). Notably, patients with TP53 mutations had a similar CRc rate (69.2% vs. 56.3%), but shorter overall survival (OS), event-free survival (EFS), and relapse-free survival (RFS) compared to patients with wild-type TP53 (median OS: 7.43 vs. 18.18 months; P = 0.108, median EFS: 2.43 vs. 6.28 months; P = 0.012, median RFS: 1.48 vs. 10.19 months; P = 0.012). In conclusion, no gene mutations directly associated with the efficacy of NS-87/CPX-351 were found. While NS-87/CPX-351 achieved remission even in patients with TP53 mutations, relapse risk was higher in these patients. Therefore, it is advisable to consider treatment strategies such as early transplantation after achieving remission with NS-87/CPX-351, especially in patients with TP53 mutations.

项与柔红霉素/阿糖胞苷脂质体相关的新闻（医药）

2025-06-19

·ioncology

ASCO中国之声丨梁洋教授：聚焦sAML治疗困境，MA方案带来新希望

编者按：继发性急性髓系白血病（sAML）治疗一直是临床难题，尤其在中国，像CPX-351这样的药物可及性受限，临床急需疗效确切、安全性良好的替代方案。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，中山大学肿瘤防治中心梁洋教授团队公布的一项研究，采用盐酸米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）联合阿糖胞苷（MA方案）治疗新诊断的sAML患者，结果显示出较高的缓解率和良好的耐受性，为这类患者带来了新的治疗选择。《肿瘤瞭望-血液时讯》特整理该研究内容，并邀梁洋教授进行深入点评。1摘要号：6533标题：盐酸米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷（MA方案）用于新诊断的继发性急性髓系白血病患者作者：梁洋，王韵，王维达，徐景勃，马骥，王华，吴秉毅，宋远斌，吕蔚然，陈乐宗背景继发性急性髓系白血病（sAML）是一种具有高度侵袭性的亚型，通常伴有不良的生物学特征。CPX-351是阿糖胞苷和柔红霉素的双药脂质体制剂，已在sAML患者中显示出缓解率和总生存期（OS）的改善，但在中国的使用仍较为有限。盐酸米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT）是一种聚乙二醇化脂质体制剂，具有增强的抗肿瘤活性和更低的毒性。本研究报告了一种新型治疗方案——Lipo-MIT 联合阿糖胞苷（MA方案）用于新诊断的sAML患者的疗效与安全性。方法这是一项单臂、前瞻性、探索性研究。入组标准包括年龄在18至75岁之间，诊断为治疗相关性AML、由既往骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性粒单核细胞白血病（CMML）转化而来的AML，或伴有MDS相关染色体异常的原发性AML患者。患者接受MA方案治疗：Lipo-MIT（第1天给予24 mg/m2）联合阿糖胞苷（第1至第7天每日给予100 mg/m2），每4周为一个周期，最多2个周期。主要终点为复合完全缓解率[CRc，包括完全缓解（CR）和CR伴不完全血液学恢复（CRi）]；次要终点包括CRc伴微小残留病（MRD）阴性率、总缓解率（ORR）、总生存期（OS）及安全性。结果截至2025年1月20日，共纳入13例患者，中位年龄为53岁（范围：24.0-65.0岁），其中8例为治疗相关性AML，5例由MDS转化。根据2022年欧洲白血病网络推荐标准，2例（15.4%）为预后良好，2例（15.4%）为中等风险，8例（61.5%）为不良预后，1例（7.7%）预后不明。最常见的突变基因和染色体异常分别为TP53和del(7q)，各占23.1%（3/13）。在13例患者中，5例达CR，3例达CRi，1例为部分缓解（PR），CRc率为61.5%（8/13），ORR为69.2%（9/13）。在获得CRc的8例患者中，MRD阴性率为75%（6/8）。中位随访时间为3.4个月，1年OS率为88.9%（95% CI：43.3-98.4），中位OS尚未达到。CRc患者在初次诱导治疗后中性粒细胞绝对计数<0.5×109/L的中位持续时间为21.0天（范围：7.0-29.0天），血小板计数<50×109/L的中位持续时间为20.0天（范围：14.0-61.0天）。最常见的3级非血液学治疗相关不良事件（TEAEs）包括发热性中性粒细胞减少（46.2%）以及发热、脓毒症、肺部感染、口腔黏膜炎、过敏反应及瘙痒（各占7.7%）。未观察到4级及以上的非血液学TEAEs。结论MA方案在新诊断sAML患者中展现出令人鼓舞的缓解率和良好的安全性，提示其有望成为该类患者的治疗选择之一。专家点评本研究针对临床治疗难度较大的继发性急性髓系白血病（sAML），创新性地采用盐酸米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷（MA方案）作为一线治疗方案，在初治sAML患者中取得了61.5%的复合完全缓解率（CRc），其中75%的缓解患者达到微小残留病（MRD）阴性，这一疗效数据令人鼓舞。特别值得注意的是，在包含61.5%不良预后患者（其中23.1%存在TP53突变）的研究人群中，MA方案仍展现出显著的治疗活性，为这类传统化疗效果不佳的高危患者提供了新的治疗选择。在安全性方面，MA方案表现出良好的耐受性，主要不良反应为可管理的血液学毒性，非血液学毒性发生率较低，这为后续桥接造血干细胞移植等巩固治疗创造了有利条件。本研究为sAML的治疗开辟了新的思路，但其长期疗效和适用范围仍需进一步验证。未来研究应扩大样本量，重点关注不同分子遗传学特征亚组患者的疗效差异，特别是TP53突变等高危患者的长期生存获益。这项研究成果不仅为中国sAML患者提供了切实可行的治疗选择，其创新性的治疗策略也为全球sAML治疗方案的优化提供了重要参考。专家简介梁洋教授中山大学附属肿瘤医院中山大学附属肿瘤医院血液肿瘤科科主任、主任医师、研究员、博导、博士后导师华南肿瘤学国家重点实验室课题组长中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组委员中华医学会血液学分会中西整合医学学组委员广东省医师协会血液科医师分会副主委广东省高层次引进人才，珠江人才计划，中山大学“百人计划”学者主持参与多项国家自然科学基金及省部级项目，在NEJM，Nature Reviews Disease Primers， JCO，Cancer Cell等高水平同行评议专业杂志发表多篇临床及科研文章，累计引用次数3000余次，担任Leukemia杂志通讯编辑和国际编委，同时为STTT，JITC，Cell Reports等高水平国际杂志审稿人。（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

ASCO会议临床结果

2025-03-09

·ioncology

近十年来FDA批准用于AML的治疗药物或方案

点击蓝字关注我们急性髓系白血病（AML）是一组造血组织来源的恶性克隆性疾病，异质性强，其特征为不受控制的异常原始细胞克隆增殖以及正常血细胞的生成及分化障碍，严重威胁患者健康。近年来，AML治疗领域迎来一系列重要进展，自2017年起，已有12种新药或联合治疗方案获得FDA的批准，为患者带来希望。 Gemtuzumab Ozogamicin（GO） 01 作用机制：靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC） FDA批准时间：2017-09-01 批准适应证：新诊断和复发/难治性CD33阳性AML 批准方案：新诊断-联合强化化疗；复发/难治性-单药治疗相关临床试验：AMLSG 0909研究、NCRI AML 18研究、NCRI AML 19研究 CPX-351 02 作用机制：柔红霉素阿糖胞苷脂质体 FDA批准时间：2017-08-03 批准适应证：新诊断治疗相关AML（t-AML）和AML伴骨髓增生异常相关改变（AML-MRC）批准方案：诱导和巩固的单药治疗相关临床试验：NCT04269213、NCT04075747、NCT04038437、NCT03629171 恩西地平（Enasidenib） 03 作用机制：IDH2抑制剂 FDA批准时间：2017-01-08 批准适应证：复发/难治性IDH2突变AML 批准方案：单药治疗相关临床试验：NCT04092179、NCT02632708、NCT03839771、NCT04774393 艾伏尼布（Ivosidenib） 04 作用机制：IDH1抑制剂 FDA批准时间：2018-07-20 批准适应证：（1）复发/难治性IDH1突变AML；（2）年龄≥75岁或因合并症不适合接受强化化疗的新诊断IDH1突变AML 批准方案：复发/难治性-单药治疗；新诊断-单药治疗或联合阿扎胞苷治疗相关临床试验：NCT02632708、NCT03839771、NCT04774393、NCT03471260、NCT04493164 Olutasidenib 05 作用机制：IDH1抑制剂 FDA批准时间：2022-12-01 批准适应证：复发/难治性IDH1突变AML 批准方案：单药治疗米哚妥林（Midostaurin） 06 作用机制：FLT3 抑制剂 FDA批准时间：2017-04-28 批准适应证：新诊断FLT3突变AML 批准方案：与“7+3”诱导和大剂量阿糖胞苷（HIDAC）巩固相结合相关临床试验：NCT03258931 吉瑞替尼（Gilteritinib） 07 作用机制：FLT3抑制剂 FDA批准时间：2018-11-21 批准适应证：复发/难治性FLT3突变AML 批准方案：单药治疗相关临床试验：NCT05010122、NCT05024552、NCT04027309、NCT03836209、MORPHO研究奎扎替尼（Quizartinib） 08 作用机制：FLT3抑制剂 FDA批准时间：2023-07-20 批准适应证：新诊断FLT3突变AML 批准方案：与“7+3”诱导和大剂量阿糖胞苷（HIDAC）巩固相结合相关临床试验：NCT06578247、NCT04128748 维奈克拉（Venetoclax） 09 作用机制：BCL-2抑制剂 FDA批准时间：2018-11-21 批准适应证：年龄≥75岁或因合并症不适合接受强化化疗的新诊断AML 批准方案：与地西他滨、阿扎胞苷（aza）或小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用相关临床试验：NCT03709758、NCT04161885、NCT04102020 CC486 10 作用机制：口服DNA甲基转移酶（DNMT）抑制剂 FDA批准时间：2020-09-01 批准适应证：年龄≥55岁新诊断AML患者强化诱导治疗达到缓解后的治疗批准方案：单药治疗相关临床试验：NCT04173533、NCT04102020、NCT04887857、NCT05287568 格拉吉布（Glasdegib） 11 作用机制：Hedgehog通路抑制剂 FDA批准时间：2018-11-21 批准适应证：年龄≥75岁或因合并症不适合接受强化化疗的新诊断AML 批准方案：与小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用相关临床试验：NCT04231851 Revumenib 12 作用机制：Menin 抑制剂 FDA批准时间：2024-11-15 批准适应证：复发/难治性KMT2A重排急性白血病批准方案：单药治疗相关临床试验：NCT05326516、NCT05886049、NCT05360160 参考文献：Shimony S, Stahl M, Stone RM. Acute Myeloid Leukemia: 2025 Update on Diagnosis, Risk-Stratification, and Management. Am J Hematol. 2025 Feb 12. doi: 10.1002/ajh.27625. Epub ahead of print. PMID: 39936576. （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

抗体药物偶联物申请上市临床研究临床申请临床1期

2025-03-07

·抗体圈

一桩意外并购

前言：近日，一起突如其来的收并购点燃了美股投资者：Jazz Pharmaceuticals（Nasdaq:Jazz）和Chimerix（Nasdaq:CMRX）宣布两家公司已达成最终协议，Jazz将以每股8.55美元的现金收购Chimerix，总对价约为9.35亿美元。该交易已获得两家公司的批准，预计将于2025年第二季度完成。要知道，这场交易前一天的股价也不过5美元出头，也就是说，本次收购费用几乎翻了CMRX的一倍。CMRX的管线确实不算大众，但能让Jazz看上并溢价90%以上进行收购，必定有其独特的魅力。而收购之后的Jazz，又有哪些看点？ 01 CMRX的管线 CMRX的管线来看，目前能进行估值的管线只有一条——ONC201。该条管线目前也已经冲破重重艰难险阻就快修成正果，到了FDA上市审批（NDA）的阶段。这条管线从第一次开始临床试验（first man）到现在，已经历经10余载，从中也能看出小biotech从头走过来到被收购的完整历程。（图片来源：CMRX官网） ONC201靶向DRD2和ClpP，主要治疗的患者是患有携带H3K27M突变的复发型胶质瘤患者。众所周知，胶质瘤按照危险程度一共分为I-IV级，III级和IV级是高级别胶质瘤，当外科手术切除之后复发，目前非常缺乏治疗手段。当现治疗“癌王”胰腺癌的药物不断涌现进行临床患者招募，治疗高级别胶质瘤却处于一筹莫展的境况。该突变方面，在临床上，H3 K27M突变的肿瘤通常处于上文所说的IV级，预后较差。如图所示，在位于脑桥的胶质瘤中，携带这种突变的比率高达75%，而位于脑室的胶质瘤中，携带这种突变的比率也高达71%；此外，约10%的成人神经胶质瘤也显示H3 K27M突变。（图片来源：CMRX官网PPT）人数方面，全美国每年约有21000人被诊断为胶质瘤，其中大约有2000名患者受到H3 K27M突变的影响。市场的整体情况大致如此。而ONC21的机制方面，它的机制也确实非常非常有意思。它一方面可以激动ClpP（Clp蛋白酶蛋白水解亚基）。ClpP是胶质瘤中线粒体的蛋白酶，可以降解线粒体呼吸链蛋白以破坏能量稳态，而胶质瘤的繁殖自然需要大量的能量来进行支撑，因此，破坏能量稳态对影响其增殖起到了重要的作用。也正因为此，在治疗过程中，ClpP会作为重要的biomarker存在。另一方面，ONC21其实一开始被发现的机制并不是激动ClpP，而是拮抗多巴胺受体D2 (DRD2)，关于这条通路是怎样影响肿瘤的，目前尚不是很清楚，但DRD2是一种G蛋白偶联受体，它可以调节Ras通路；而RAS-RAF-MEK-ERK（简称ERK信号通路）是调控细胞增殖与存活的核心通路，其异常活化与多种癌症的发生发展密切相关。阻断上游Ras信号，对抑制肿瘤活化增殖，促进细胞凋亡也许有意想不到的作用。但具体ONC21通过DRD2是怎么抑制肿瘤，目前研究并不算很透彻。这大致是目前机制上的情况。目前能看到的是早期临床试验数据，总量人数为50人。在高级胶质瘤方面，ORR为20%，低级别胶质瘤方面，ORR为26%，以RNAO2.0评估的胶质瘤疗效标准方面，ORR为28%。该药很早就获得了快速通道资格和孤儿药认定，而目前已经走到了申报上市这一步，相信之后的东西，也会是水到渠成。 02 Jazz近况 Jazz作为一家pharma而言市值并不算很高，甚至没有单一管线的summit高，目前市值为84亿美元左右；它的成名来源与对大麻素的销售，是全球著名的大麻素销售巨头。其核心单品为Epidiolex，它是第一个也是唯一一个获得FDA 批准的处方大麻二酚 (CBD)，用于治疗1岁或以上患者与Lennox-Gastaut综合征(LGS)、Dravet综合征或结节性硬化症 (TSC)相关的癫痫发作。它来自于2021年一桩巨额收购案：Jazz以72亿美元收购GW pharma。其相关的大麻类药物还有satyivex。除此之外，其在2005年收购了Orphan Medical，拿到了羟基丁酸钠这款药物，用于治疗白天嗜睡。除了上述的精神类药物，Jazz在其它领域也有浓墨重彩的商业化布局。例如defitelio（去纤维钠）治疗肝窦阻塞综合征，RYLAZE治疗大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的成人和1个月或以上的小儿患者的急性淋巴细胞白血病(ALL) 和淋巴母细胞淋巴瘤 (LBL)等。如图所示为Jazz的营收情况，2023年，其营收达到了38.34亿美元，总体而言，从现在Jazz的商业化版图来看，它的营收主要还是来自于精神类药物，尤其是大麻类药物，为此也产生过不少专利纠纷，除了精神类药物之类的商业化单品很杂，给人一种不太成体系的感觉。（图片来源：Jazz 2023年年报）然而从研发管线上来看，却可以看到Jazz拼尽全力向肿瘤领域转型的决心，如果不去看商业化板块，只去看管线，甚至会以为它是一家正在起步推进管线的肿瘤biotech。其中，其肿瘤的首发管线Zanidatamab在2024年底已经被FDA批准，进入了上市阶段。该管线是一条HER2双表位抗体，也是Jazz渴望转型的一个体现：2022年，Jazz从zymwok以5000万美元的一次性付款，3.75亿美元的预付款引进该管线，且总交易金额达到了17.6亿美元。目前，该BD算是有了初步结果，结出的第一个获批适应症二线治疗胆管癌，目前一线治疗胆管癌，一线治疗胃食管腺癌等也已经进入了三期临床阶段，二期临床还有乳腺癌等大适应症在持续推进。该单品的商业化进程预计将会波澜壮阔。除此之外，化疗药物芦比卡定也已经获得了批准上市，该药是Jazz通过从PharmaMar手中BD获得，目前用于治疗小细胞肺癌。JZP351则是一种化疗药物组合，目前在治疗白血病的III期临床阶段。可以看到，Jazz一边收购大麻巨头获得稳健的营收保障，一边不断进行肿瘤药物的BD，用于后续管线的布局，让公司看起来充满预期。 03 结语从上述对两家企业的叙述中，本次收购就显得合理了起来，Jazz渴望进一步充实肿瘤管线，它在拥有HER2双抗这项大分子肿瘤药物，已经几款化疗药物药物之后，选择了一家小分子biotech进行收购，一方面是让肿瘤管线看起来更加多元化，另一方面也确实是选择了剑走偏锋的差异化竞争。除此之外，后续管线的潜力也不容小觑：首当其冲的是后续管线ONC206，它是ONC201的下一代同靶点药物，体外活性是ONC201的10倍，拥有非常强劲的体外抗肿瘤活性，目前临床剂量递增试验已经完成。 ONC212和CMX521都在有序推进之中。总体来说这次收购是Jazz的一次为了扩张肿瘤板块而进行的又一次大动作，既在意料之外，又在情理之中。CMRX也提前上岸，是非常不错的biotech结局。识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

并购临床3期

100 项与柔红霉素/阿糖胞苷脂质体相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	L01XY01	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
治疗相关性急性髓系白血病	欧盟	Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd.	2018-08-23
治疗相关性急性髓系白血病	冰岛	Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd.	2018-08-23
治疗相关性急性髓系白血病	列支敦士登	Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd.	2018-08-23
治疗相关性急性髓系白血病	挪威	Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd.	2018-08-23
急性髓性白血病	美国	Celator Pharmaceuticals, Inc.	2017-08-03
伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病	美国	Celator Pharmaceuticals, Inc.	2017-08-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
高危骨髓增生异常综合征	临床3期	美国	Jazz Pharmaceuticals Plc	2012-12-13
高危骨髓增生异常综合征	临床3期	加拿大	Jazz Pharmaceuticals Plc	2012-12-13
伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	临床2期	美国	Jazz Pharmaceuticals Plc	2022-07-05
急性髓单核细胞白血病	临床2期	美国	Jazz Pharmaceuticals, Inc.	2022-01-30
急性髓单核细胞白血病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2022-01-30
难治性贫血伴原始细胞过多	临床2期	美国	Jazz Pharmaceuticals Plc	2021-08-09
残留肿瘤	临床2期	美国	Jazz Pharmaceuticals Plc	2021-08-09
伴有 11q23 异常的急性髓系白血病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2020-12-30
IDH1突变急性髓性白血病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2020-12-30
骨髓增生性疾病	临床2期	美国	The University of Texas MD Anderson Cancer Center	2020-12-30

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03844997 (CTgov)	临床1/2期	急性髓性白血病 \| 治疗相关性急性髓系白血病 \| 急性早幼粒细胞白血病	35	Palbociclib+cytarabine+daunorubicin+CPX-351 (Phase I)	淵積窪壓夢顧蓋衊遞齋 = 襯憲構顧糧獵築膚願鏇網餘製壓廠膚鬱鑰選願 (衊鑰顧鬱鬱醖範繭顧壓, 艱蓋夢築獵願窪繭鑰艱 ~ 製構築網餘鬱遞窪鏇憲) 更多	-	2025-05-31
NCT03844997 (CTgov)	临床1/2期	急性髓性白血病 \| 治疗相关性急性髓系白血病 \| 急性早幼粒细胞白血病	35	Palbociclib+CPX-351 (Phase II)	窪醖齋願鹹憲醖窪糧遞 = 憲簾願簾淵餘齋衊繭鏇網窪夢鹽鏇淵憲淵構獵 (廠鏇衊簾鏇鑰顧觸憲鏇, 鹹範鬱餘艱憲選顧壓鹽 ~ 鬱繭選鬱觸鹽顧願顧窪) 更多	-	2025-05-31
V-RULES (ASCO2025)	N/A	急性髓性白血病 myelodysplasia-related gene mutations	161	CPX-351	襯鑰觸積鹹膚廠糧繭選(廠壓醖淵範鹹範襯衊製) = 鹹築鏇襯窪築遞鬱願遞願顧選選遞齋夢糧衊壓 (齋憲鑰醖簾獵願鏇鏇網 ) 更多	积极	2025-05-30
PF474 (EHA2025)	N/A	急性髓性白血病	602	CPX-351	廠餘鑰積繭窪糧簾鹹蓋(憲製選衊構廠淵蓋範襯) = 艱窪網鏇鏇顧衊鹽鏇餘淵簾鏇壓遞憲夢鏇襯憲 (衊築襯簾選網膚鏇鑰糧, 12 ~ 32) 更多	-	2025-05-14
NCT03572764 (CPX-351, EHA2025)	临床2期	骨髓增生异常综合征 ASXL1 \| RUNX1 \| STAG2 ... 更多	20	CPX-351	壓鹹淵膚蓋積顧繭構鏇(觸遞願選鹹鬱顧醖廠簾) = 艱鏇憲襯繭選糧觸簾蓋築顧憲願簾鑰衊壓淵窪 (網醖繭積鏇鑰齋範鏇選 ) 更多	积极	2025-05-14
PB2519 (EHA2025)	N/A	急性髓性白血病 MDS-related gene mutations	85	CPX-351	衊膚齋憲積蓋鏇壓觸膚(範選廠繭衊廠製顧醖遞) = 醖鏇艱鏇醖糧夢顧憲願夢艱膚鏇壓願繭艱蓋醖 (淵選顧製糧網齋膚顧衊 ) 更多	积极	2025-05-14
CPX-TA SMP (EHA2025)	临床2期	急性髓性白血病 JAK2 \| TP53 \| ASXL1 ... 更多	41	CPX-351	鹽鑰鹹襯範願壓衊蓋蓋(淵膚願鬱蓋膚窪鹽壓製) = 觸繭築衊衊積構簾鹽鏇衊艱齋壓蓋鬱製鹽淵獵 (鹽衊構蓋襯鏇願淵顧夢, 4.5 ~ 12) 更多	积极	2025-05-14
V-RULES (EHA2025)	N/A	急性髓性白血病 myelodysplasia-related gene mutations	161	CPX-351	鬱膚齋獵遞襯獵製夢網(糧鹹觸鹽獵襯簾窪壓膚) = 夢壓製夢鑰鏇製獵範鏇簾繭選觸觸鑰積夢壓鹽 (獵顧簾顧觸憲觸鑰構蓋 ) 更多	积极	2025-05-14
PB2537 (EHA2025)	N/A	急性髓性白血病 TP53 \| ASXL1 \| BCOR ... 更多	81	CPX-351	壓艱鹹鬱繭鹹範觸積選(願壓衊窪顧糧鹹艱遞築) = 積蓋夢窪艱鬱廠窪鹽醖鹹顧膚鏇鏇鬱網鹹夢壓 (範顧觸觸積餘構獵鬱顧, 10.7 ~ 19.3) 更多	-	2025-05-14
NCT03629171 (ASH2024) 人工标引	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病 \| 难治性急性髓细胞白血病	33	CPX-351	膚網網觸壓壓鹽選窪糧(積獵簾範鹽窪憲蓋憲製) = 襯選淵淵網憲廠鏇壓鹹蓋鏇憲構鏇獵範鏇壓廠 (蓋願糧膚觸網獵窪鬱夢 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT05558124 (ASH2024) 人工标引	临床1期	急性髓性白血病 CD33 Positive	8	CPX-351 + Gemtuzumab Ozogamicin	壓構齋構廠鬱壓醖壓積(網鑰淵觸壓衊獵鹽獵構) = observed in 2 patients (1 in Cohort A and 1 in Cohort B) 繭簾選醖餘廠選鏇鏇簾 (壓蓋衊襯選蓋餘鏇憲鹽 ) 更多	积极	2024-12-09