Genetic Ablation of CD33 in Hematopoietic Stem Cells to Broaden the Therapeutic Index of CD33-directed Immunotherapy in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML)

The study "GALAXY33" is an open-label, prospective, nonrandomized, one arm phase I clinical trial in which patients with relapsed AML after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation will be transplanted with CD33-deleted CD34+ HSC derived from the initially matched family donor.

开始日期2028-01-01

申办/合作机构

German Cancer Research Center

NCT06448013

/ Recruiting临床1期

A Phase I Study Investigating the Combination of the Menin Inhibitor Ziftomenib With Venetoclax and Gemtuzumab in Pediatric Patients With Acute Myeloid Leukemia

To find the recommended dose of ziftomenib in combination with gemtuzumab ozogamicin and venetoclax that can be given to pediatric participants who have relapsed or refractory AML or MPAL.

开始日期2025-03-07

申办/合作机构

M.D. Anderson International España SA

[+1]

NCT05955261

/ Recruiting临床2期IIT

A Collaboration Phase 2 Study of Venetoclax in Combination With Conventional Chemotherapy in Pediatric Patients With Acute Myeloid Leukemia

This is a phase 2 study to test the hypothesis that venetoclax in combination with standard chemotherapy will be tolerable and active in pediatric patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML).
Primary Objectives:
* Establish the tolerability adding venetoclax to standard chemotherapy in pediatric patients with AML
* Estimate the proportion of patients who become minimal residual disease (MRD) negative by flow cytometry after one course of venetoclax-based induction therapy
Secondary Objectives:
- Estimate the rates of complete remission (CR), event-free survival (EFS), and overall survival (OS) in pediatric patients who receive venetoclax-based chemotherapy

开始日期2023-07-25

申办/合作机构

St. Jude Children's Research Hospital, Inc.

[+1]

100 项与吉妥珠单抗相关的临床结果

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100 项与吉妥珠单抗相关的转化医学

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100 项与吉妥珠单抗相关的专利（医药）

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848

项与吉妥珠单抗相关的文献（医药）

2025-11-01·CURRENT OPINION IN ONCOLOGY

Curative strategies for high-risk acute promyelocytic leukemia

Review

作者: Tallman, Martin S ; Chin, Kuo-Kai

Purpose of review:

Patients with acute promyelocytic leukemia (APL) who present with leukocytosis are considered high-risk due to lower relapse-free survival when treated with all-trans retinoic acid (ATRA) and anthracycline-based chemotherapy. The discovery and incorporation of arsenic trioxide (ATO) in therapeutic regimens for high-risk patients have led to improved survival, but there is no consensus on the optimal treatment approach. This review addresses reduction in early death and explores questions of regimen selection, including the choice of induction, consolidation, and maintenance, as well as the use of prophylactic adjunctive therapies, while examining clinical trial and real-world evidence.

Recent findings:

ATRA-ATO combined with idarubicin (IDA) or gemtuzumab ozogamicin are highly effective compared to ATRA-IDA-based chemotherapy in clinical trials and real-world studies. Improved survival and early death reduction can be seen in the randomized controlled APOLLO study and in data from the recently published HARMONY and HERO analyses.

Summary:

ATRA-ATO-based combinations, including ATRA-ATO-IDA and ATRA-ATO-GO, are current standards of care in high-risk APL. Further studies should seek to clarify the choice between these and other regimens and to more clearly show the benefit of maintenance therapy and of additional therapies such as for differentiation syndrome and CNS prophylaxis with these highly effective induction/consolidation regimens.

2025-11-01·REGULATORY TOXICOLOGY AND PHARMACOLOGY

Platform-based opportunities to streamline animal use in support of the 3Rs – recommendations from an antibody-drug conjugate analysis

Review

作者: Carosino, Christopher M ; Zuch de Zafra, Christina L

The field of antibody drug conjugates (ADCs) continues to be an active area of development which has greatly evolved over the past 25 years since the first approved ADC in 2000 (Mylotarg). Simultaneously, increasing attention is being given to the use of animals, particularly large animal species, in biopharmaceutical drug development in the wake of the global COVID-19 pandemic and legislation implemented/pending in the US Congress (the FDA Modernization Act). A recent publication summarizing data from an analysis of 14 antibody-drug conjugates (ADCs) provides a springboard for the recommendation of best practices to streamline nonclinical toxicology evaluation for these molecules. Additionally, key principles from the ADC molecule class may be applied to other biologic platforms, such as CD3 bispecific antibodies and possibly cell and gene therapy. Widespread adoption of modernized program strategies should lead both to a reduction in the use of animals in nonclinical toxicology evaluation and to more rapid delivery of new medicines to patients with unmet medical needs. The primary goal of nonclinical toxicology evaluation in the pharmaceutical industry is the identification of hazards and characterization of their monitorability, manageability, and reversibility in support of clinical trials and the eventual marketing of new drugs. An additional key deliverable of a toxicology program is the determination of appropriate dose levels to be evaluated in clinical trials. To accomplish these goals, nonclinical toxicology studies have traditionally utilized animal models in keeping with recommendations of global health authorities (e.g., ICH M3 for small molecule drugs and ICH S6 for biologic drugs). Although the 3Rs of ethical animal use (reduce, refine, replace) have been recognized since the late 1950s (Russell and Burch, 1959), increasing attention is being given to the use of animals in pharmaceutical research. The COVID-19 pandemic and accompanying ban on the export of non-human primates (NHPs) from China highlighted the dependence of nonclinical safety evaluation on NHPs, particularly for biologics and other modalities that have limited cross-reactivity. This realization contributed to the passage of the FDA Modernization Act 2.0 and the drafting of additional legislation (FDA Modernization Act 3.0) and the recent 'Roadmap to Reducing Animal Testing in Preclinical Safety Studies' which codify support in the US for the refinement of nonclinical toxicology programs and signal an opportunity for decreased reliance on animal models for safety evaluation. Similarly, the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) recently released 'EFPIA Recommendations on Phasing Out Animal Testing for Chemical Safety Assessments' with comparable assessments and recommendations aimed at the evolution of pharmaceutical toxicity testing away from animal studies.

2025-10-01·BRITISH JOURNAL OF HAEMATOLOGY

White blood cell count as a powerful prognostic marker and treatment guide in paediatric acute myeloid leukaemia with NUP98 rearrangement

Article

作者: Jia, Xueming ; Shen, Yali ; Yang, Hua ; Tao, Yu ; You, Hua ; Baptista‐Hon, Daniel Tomas ; Xun, Yang ; Shi, Hui ; Shu, Wenjing

Summary:

NUP98‐rearranged paediatric acute myeloid leukaemia (NUP98‐r pAML) has an extremely poor prognosis, and the impact of clinical parameters and therapeutic schemes on its outcomes remains unclear. We conducted a retrospective study of the largest pAML cohort (1779 patients) and found that NUP98‐r pAML has the worst prognosis among all subtypes. Furthermore, we identified white blood cell (WBC) count as the sole predictor of overall survival (OS) in NUP98‐r pAML patients and validated its adverse prognostic impact in both external paediatric and adult cohorts. NUP98‐r pAML patients were categorized into low‐risk (WBC count ≤150 × 109/L) and high‐risk (WBC count >150 × 109/L) groups based on WBC levels. Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) significantly improved OS and reduced the cumulative incidence of relapse (CIR) in the high‐risk group but not in the low‐risk group. Bortezomib significantly increased OS in NUP98::NSD1 patients within the low‐risk group, and the combination of bortezomib and HSCT significantly enhanced OS in the entire NUP98‐r pAML cohort. CD33 antibody (Gemtuzumab ozogamicin, GO) is not recommended for the entire NUP98‐r pAML patients. In summary, WBC count is a pivotal marker for risk stratification and treatment decision‐making in NUP98‐r pAML patients.

404

项与吉妥珠单抗相关的新闻（医药）

2025-10-28

·有财报

Vor管理层警报：9.19亿现金仅剩，这家“高科技”公司，只剩2026年Q1的命！

一、公司速览 Vor Biopharma Inc. 是一家临床阶段的细胞和基因工程公司，专注于开发治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的创新疗法。其核心业务模式是利用专有平台，通过基因编辑健康造血干细胞（HSCs）以移除治疗靶点，从而创建“屏蔽”的骨髓和血液系统，使其免受靶向疗法（如抗体药物偶联物ADCs或嵌合抗原受体T细胞VCAR33）的脱靶毒性影响。公司主要产品管线包括处于1/2a期临床试验的基因编辑HSC产品 trem-cel，以及处于1/2期临床试验的CAR-T细胞疗法 VCAR33。此外，公司还有处于临床前阶段的ADC产品 VADC45 和其他髓系靶点项目。公司自成立以来尚未产生任何产品销售收入，并持续产生巨额运营亏损。截至2024年12月31日，公司累计亏损 4.57 亿美元，并面临“持续经营能力存在重大疑虑”的风险。公司高度依赖外部融资来支持其研发活动和运营。二、最终个人评价卓越 / 良好 / 中等 / 存在明显缺陷 / 警惕三、评价摘要 Vor Biopharma 是一家处于早期临床阶段的生物制药公司，其创新技术平台在理论上具有巨大潜力，但目前所有产品管线均处于高风险的研发阶段，尚未产生任何收入。公司持续面临巨额亏损，现金流为负，且其持续经营能力存在重大不确定性，高度依赖外部融资。鉴于其新兴技术的固有风险、激烈的市场竞争以及尚未验证的商业化前景，公司面临多重难以控制的巨大风险。四、详细分析 • 问题1：公司有猝死的风险吗？数据分析：结论：[存在潜在担忧] 尽管财报中未明确列示传统有息负债，但公司明确披露其现金、现金等价物和可销售证券合计 9.19 亿元仅能支持运营至 2026年第一季度。公司面临“持续经营能力存在重大疑虑”的警告，这意味着其短期内需要大量外部融资以避免资金链断裂。因此，公司存在显著的短期生存压力和潜在的猝死风险。 • 截至2024年12月31日，公司持有货币资金和现金等价物 8,194.9 万美元 (约 8.19 亿元人民币)。 • 截至2024年12月31日，公司持有可销售证券 997.7 万美元 (约 0.99 亿元人民币)。 • 货币资金与可销售证券合计 9,192.6 万美元 (约 9.19 亿元人民币)。 • 财报中未明确列示短期借款、长期借款或应付债券等传统有息负债。 • 财报明确指出：“管理层认为，截至2024年12月31日的现金、现金等价物和有价证券不足以支持公司未来一年的运营费用和资本支出需求。” 并且“公司持续经营能力存在重大疑虑”。 • 问题2：公司的利润是真金白银吗？数据分析：项目 (单位：亿元) 2024年 2023年净亏损 (11.69) (11.79) 经营活动现金流净额 (9.97) (10.03)比值 (现金流/利润)0.850.85 结论：[严重不匹配，利润质量低] 公司在2024年和2023年均录得巨额净亏损，且经营活动现金流净额也为负，并与净亏损额度大致匹配。这表明公司的亏损是真实的现金流出，而非账面调整。公司尚未产生任何收入，其“利润”本质上是持续的运营亏损，且这些亏损需要真实的现金来弥补，因此利润质量极低。 • 问题3：这门生意的“赚钱效率”有多高，且是否持久？数据分析：项目 (单位：亿元) 2024年 2023年净亏损 (11.69) (11.79) 股东权益 9.67 15.07ROE-120.95%-78.20% 营业收入 0 0毛利率不适用不适用结论：[中等或呈下降趋势] 公司自成立以来未产生任何营业收入，因此毛利率无法计算。其净资产收益率（ROE）在2024年和2023年分别为 -120.95% 和 -78.20%，呈现出极度负值的状态，且2024年亏损加剧。这表明公司目前没有任何赚钱效率，且在可预见的未来，在产品商业化之前，这种状况将持续。 • 问题4：这门生意的本质是什么，是什么在阻止竞争对手？定性分析：Vor Biopharma 的业务本质是利用细胞和基因工程技术，开发针对血液癌症（如AML和MDS）的创新疗法。其核心技术在于基因编辑造血干细胞，使其对靶向疗法产生“屏蔽”效应，从而提高治疗的安全性和有效性。阻止竞争对手的因素可能包括：然而，财报也明确指出：结论：[护城河模糊或不存在] 尽管公司拥有创新且复杂的技术，并致力于解决未满足的医疗需求，但其技术仍处于早期验证阶段，商业可行性尚未明确。行业竞争异常激烈，且核心基因编辑技术的知识产权格局复杂且不稳定。这些因素使得公司目前尚未建立起清晰且宽阔的护城河，其竞争优势仍需在未来的临床试验和商业化中得到验证。 • “基因工程造血干细胞（eHSCs）是一项新兴技术，存在风险，可能永远无法转化为商业上可行的产品。” • “我们面临着快速技术变革环境中的激烈竞争”，包括Beam Therapeutics、Cimeio Therapeutics等HSC公司，以及IN8Bio Inc.、Caribou Biosciences Inc.等CAR-T公司。 • “基因组工程领域的知识产权空间高度复杂且仍未解决”，存在多方专利纠纷。 1. 技术独特性与复杂性：公司声称拥有专有平台，在干细胞生物学、基因组工程（包括CRISPR-Cas9、CRISPR类似酶和碱基编辑）以及靶向疗法开发方面具有专业知识。其“屏蔽移植”方法旨在解决传统靶向疗法脱靶毒性的根本限制。 2. 早期临床数据： trem-cel在VBP101临床试验中展现了初步的移植成功率（100%中性粒细胞移植成功，中位9.5天）和对Mylotarg的屏蔽效应，以及初步的无复发生存期改善迹象。VCAR33也显示出CAR-T细胞的体内扩增数据。 3. 知识产权：公司拥有并许可了多项专利（截至2025年3月3日，拥有至少100项美国和外国专利申请，14项已授权专利；许可了14项已授权专利和至少50项待批专利申请），涵盖基因编辑HSC和CAR-T疗法。 • 问题5：这门生意需要不断“烧钱”来维持增长吗？数据分析：项目 (单位：亿元) 2024年 2023年经营活动现金流净额 (9.97) (10.03) 资本支出 (购买物业和设备) (0.02) (0.11)自由现金流(9.99)(10.14) 结论：[烧钱模式] 公司在2024年和2023年均产生巨额负自由现金流，分别为 -9.99 亿元和 -10.14 亿元。这表明公司需要持续投入大量资金进行研发和运营，且目前没有任何自我造血能力。作为一家临床阶段的生物制药公司，这种持续的“烧钱”模式是其当前阶段的固有特征。 • 问题6：管理层是如何配置资本的？分析：管理层主要通过发行股权证券（包括私募配售和市场销售协议）来筹集资金，以弥补巨大的运营亏损并支持研发活动。资本的主要去向是研发支出，2024年和2023年分别为 9.33 亿元和 9.43 亿元。这些资金用于推进trem-cel和VCAR33的临床试验，以及其他临床前项目和内部生产设施的建设。公司还投资于可销售证券以管理现金。结论：[策略模糊或效果不佳] 管理层将资本主要配置于研发和维持运营，这对于一家临床阶段的生物制药公司是合理的。然而，公司持续产生巨额亏损，且现金流持续为负，导致其必须不断通过股权融资来维持运营，并面临“持续经营能力存在重大疑虑”的警告。这种持续依赖外部输血的模式，表明其资本配置尚未能有效引导公司走向自给自足和盈利，其策略的长期有效性存在显著不确定性。 • 经营活动净现金流出 10.03 亿元。 • 投资活动净现金流入 7.10 亿元。 • 融资活动净现金流入 0.29 亿元。 • 经营活动净现金流出 9.97 亿元。 • 投资活动净现金流入 9.69 亿元 (主要是可销售证券到期收回，同时有少量购买可销售证券和物业设备)。 • 融资活动净现金流入 5.34 亿元 (包括私募配售 5.56 亿元，市场销售协议 0.03 亿元，以及股票期权行权等，扣除发行成本和税费)。 • 2024年： • 2023年： • 问题7：管理层的“人品”如何？分析：财报在“风险因素”和“管理层讨论与分析”部分对公司的财务状况和运营风险进行了高度坦诚的披露。这种详尽且直言不讳的风险披露，尤其是在“持续经营能力”这一核心问题上的直接表述，体现了管理层对投资者的高度坦诚和负责任的态度。结论：[坦诚] 管理层在财报中对公司的财务困境、运营风险以及新兴技术的固有不确定性进行了全面、直接且专业的披露，没有回避重大负面信息，展现了高度的坦诚度。 • 明确指出“自成立以来已产生重大净亏损”，并预计“在可预见的未来将继续产生净亏损，可能永远无法实现或保持盈利”。 • 直接声明“公司持续经营能力存在重大疑虑”。 • 详细列举了与新兴技术、临床试验、竞争、知识产权、融资需求、监管不确定性等相关的多方面风险，措辞专业且审慎。 • 披露了高管薪酬政策、股权激励计划以及与主要股东的股权集中情况。 • 问题8：公司未来的成长驱动力是什么？分析：公司未来的成长驱动力主要来源于其创新型细胞和基因工程平台以及由此衍生的产品管线：然而，这些驱动力均基于高度不确定的研发成功和商业化前景。结论：[存在不确定性] 公司的成长驱动力基于其创新技术平台和多条产品管线，战略方向清晰。但所有产品均处于早期研发阶段，商业化前景高度不确定，且面临技术、临床、监管和市场等多重风险。因此，未来的成长驱动力虽然明确，但其实现存在显著的不确定性。 1. 核心产品线推进：推进trem-cel（基因编辑HSC）和VCAR33（CAR-T疗法）的临床试验，并最终实现商业化。特别是将两者结合形成 trem-cel+VCAR33 治疗系统，旨在为AML和MDS患者提供变革性治疗方案。 2. 新产品开发：临床前资产VADC45（靶向CD45的ADC）在肿瘤学、基因疗法和自身免疫疾病方面具有多重潜力。 3. 多靶点工程策略：开发多靶点基因编辑HSC（如CD33-CLL1双靶点编辑）和多特异性CAR-T疗法，以应对肿瘤异质性和抗原逃逸问题，扩大治疗范围。 4. 研发投入：公司持续投入大量资金于研发活动（2024年研发费用 9.33 亿元），以支持新产品发现和技术平台发展。 5. 内部生产能力：投资建设内部临床GMP生产设施，以实现对生产过程的战略控制和效率提升。 • 问题9：年报中隐藏的最大风险是什么？分析：财报中最大的风险并非“隐藏”，而是被管理层明确且反复强调的 “持续经营能力存在重大疑虑”。这直接关系到公司的生死存亡。其他重大风险包括：结论：[存在较高风险] 公司面临的最大风险是其持续经营能力存在重大疑虑，这是所有其他风险的集中体现。此外，新兴基因工程技术的固有不确定性、临床试验的高失败率、知识产权的复杂性和不稳定性，以及对外部融资的极度依赖，共同构成了公司面临的较高且难以控制的风险。 1. 技术风险： “基因工程造血干细胞（eHSCs）是一项新兴技术，存在风险，可能永远无法转化为商业上可行的产品。” 基因组工程技术本身具有“脱靶”效应、免疫反应、插入性致癌等潜在风险。 2. 临床试验失败风险：公司高度依赖trem-cel和VCAR33的成功，但临床试验失败率高，早期结果不具预测性。 3. 融资风险：公司需要“大量额外资金”，若无法及时获得，将被迫延迟、削减或终止研发和商业化努力。 4. 知识产权风险：基因组工程领域的知识产权格局“高度复杂且仍未解决”，存在多方专利纠纷，可能导致公司无法获得必要的技术许可或面临侵权诉讼。 5. 市场接受度与竞争：即使产品获批，也可能因公众对基因疗法的负面认知、医生处方意愿、支付方覆盖和报销不足以及激烈竞争而无法获得市场接受。 6. 制造和供应链风险：产品制造复杂，依赖第三方供应商，存在规模化生产、质量控制和供应链中断的风险。 • 问题10：如果我要毁掉这家公司，最有效的方法是什么？分析：基于上述分析，要摧毁Vor Biopharma，最有效的方法是：结论：[存在明显攻击点] 公司作为一家处于早期研发阶段的生物制药公司，其生存和发展高度依赖于外部资金的持续注入以及核心产品临床试验的成功。因此，切断融资渠道和核心产品临床试验的失败是最直接且致命的攻击点，足以使其业务根基动摇甚至彻底瓦解。 1. 切断融资渠道：阻止公司获得任何新的股权或债务融资。由于公司持续巨额亏损且没有收入，一旦资金链断裂，其运营将立即停止，所有研发活动将被迫终止，公司将迅速走向破产。财报中明确指出“持续经营能力存在重大疑虑”，并预计现有现金仅能维持到2026年第一季度，这使其对外部融资的依赖性成为致命弱点。 2. 核心产品临床试验失败：确保其主要产品候选（trem-cel和VCAR33）在关键临床试验中未能达到主要终点（例如，安全性问题、疗效不佳或未能证明对现有疗法的优越性），或出现严重的副作用，导致监管机构拒绝批准或暂停试验。这将直接打击公司的核心价值主张和未来商业化前景。 3. 基因编辑技术负面事件：诱发或放大基因编辑或细胞疗法领域的重大负面安全事件（即使与公司产品无关），从而导致公众对基因疗法的普遍抵制，或引发更严格的监管政策，从而扼杀整个新兴技术领域的发展。五、综合评估与最终评价理由综合以上十个问题的分析，Vor Biopharma Inc. 的公司质量评价为警惕。做出此评价的主要理由如下： 1. 生存能力极度脆弱：公司明确披露“持续经营能力存在重大疑虑”，且现有现金仅能维持到2026年第一季度。这表明公司面临迫在眉睫的资金压力，随时可能因无法获得新融资而“猝死”。这是最根本且最致命的风险。 2. 盈利能力缺失且现金流持续为负：公司自成立以来从未产生任何收入，持续录得巨额净亏损和负经营现金流。其“赚钱效率”为零，且处于典型的“烧钱模式”，完全依赖外部资本维持运营。 3. 护城河尚未建立：尽管公司拥有创新的基因编辑技术平台，但该技术仍处于早期验证阶段，商业可行性未定。行业竞争激烈，知识产权格局复杂且不稳定，使得公司目前尚未形成清晰、宽阔且不可动摇的竞争优势。 4. 高度依赖早期产品：公司的未来成功几乎完全系于trem-cel和VCAR33这两款早期产品。临床试验的高失败率、新兴技术的固有风险以及监管审批的不确定性，使得这些产品能否最终商业化充满未知。 5. 多重难以控制的风险：除了资金和产品风险，公司还面临基因编辑技术的潜在安全问题、公众认知风险、制造和供应链挑战以及知识产权纠纷等。这些风险中的任何一个都可能对公司造成毁灭性打击，且许多因素超出管理层的直接控制范围。尽管管理层在财报中表现出高度坦诚，并积极投入研发以寻求未来增长，但公司所处的行业特性、其自身极度脆弱的财务状况以及产品管线的早期阶段，共同构成了巨大的、可能动摇业务根基的风险。在这些根本性问题未得到有效解决之前，无论其技术潜力如何，都应保持高度警惕。六、免责声明本文是我的个人分析，可能错漏百出，目的是学习交流，不构成投资建议，根据此分析进行投资可能造成财务损失。如果觉得本文还不错，请点个心，感谢你的支持关于"有财报" （建议仔细读）我们在分析中港美10000+公司的 100000+篇财报，在“有财报”中发布 1%的精华分析，和大家一起共享好机会所有报告仅供参考，不构成任何投资建议所有报告全部永久免费，传播时请注明出处如果你想优先了解你关心的公司，请在文章下留言提交需求。 1-3个工作日内通过本号推送文章。精力有限，我会按以下优先级原则处理： 1.粉丝优先。关注我的用户，留言会被优先处理 2.点赞优先。留言点赞数量大的公司，会被优先处理 3.时间顺序，出现更早的留言，会被优先处理码字不易，传播时请注明出处如果觉得本文还不错，记得关注我

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百年技术迎来新生：放射性药物如何重新定义癌症治疗？

本文深度解析了放射性药物治疗癌症的技术变革，从百年外照射历史到现代系统给药的突破，重点分析了ADC技术如何启发放射性药物偶联物的发展，以及FDA新指导原则对行业的深远影响。文章还探讨了PDX模型在药物开发中的关键作用，以及从实验室到临床应用面临的现实挑战，展现了这一传统技术在新时代的革命性转变。 🎯 百年技术迎来新生：放射性药物如何重新定义癌症治疗？想象一下这样的场景：一名晚期癌症患者坐在医院的治疗椅上，护士缓缓推注一支看似普通的药剂。这支药剂没有传统化疗药物那种让人闻风丧胆的副作用，却携带着精确制导的"核武器"——它能像导航系统一样，直接找到癌细胞并在内部引爆。这不是科幻小说，而是放射性药物治疗的现实。更令人兴奋的是，这项已经存在了100年的技术，正在经历一场前所未有的革命。🔄 从"大炮轰蚊子"到"精确制导" 回想起放射性药物的早期时代，那真是一个粗犷的年代。医生们使用巨大的放射治疗机器，像用大炮轰蚊子一样，从体外向肿瘤发射放射线。虽然能够杀死癌细胞，但正常细胞也难逃厄运。那时候的放射治疗主要针对皮肤表面的肿瘤，比如黑色素瘤，效果有限且副作用明显。随着技术的发展，我们能够治疗更深层的内部肿瘤，但本质上仍然是"外科手术式"的精准打击——从体外照射，希望射线能够准确命中目标。然而，真正的转折点出现在另一个看似不相关的领域：抗体药物偶联物（ADC）。这个概念听起来很复杂，但道理很简单：就像给导弹装上GPS导航系统一样，科学家们想要给有毒的化疗药物装上"导航头"——抗体，让它们能够精确找到癌细胞，而不是在体内乱撞。 2000年，第一个ADC药物Mylotarg获得FDA批准。当时很多人以为这就是"魔法子弹"的终极形态，但现实给了大家一记响亮的耳光。这个药物的表现远没有预期那么出色，甚至一度被撤市。接下来的25年，就像一场马拉松长跑。科学家们在无数次失败中摸索：什么样的抗体最适合作"导航头"？如何让偶联物在体内保持稳定？如何控制药物的释放时机？这25年的积累，终于在最近几年开花结果。现在的ADC药物能够在患者体内产生强效、持久的治疗反应，这为另一个更大胆的想法铺平了道路。既然可以用抗体把化疗药物精确投递到癌细胞，那为什么不能用同样的方法投递放射性元素呢？这就是放射性药物偶联物（Radio Drug Conjugates）的诞生背景。想象一下，如果说传统化疗药物是"炸药包"，那么放射性元素就是"核弹头"——威力更大，但也需要更精确的制导系统。⚗️ 在未知领域中摸索前行当我第一次听到"我们还在婴儿期"这个表述时，内心是震撼的。一个有着百年历史的技术，为什么还说自己在婴儿期？答案在于，我们正在进入一个全新的治疗模式。过去的放射治疗是从体外照射，现在是从体内"引爆"。这看似简单的改变，实际上颠覆了整个治疗逻辑。传统的药物开发有一套相对成熟的流程：化学合成、生物学评估、毒理学研究、临床试验。整个过程虽然复杂，但路径清晰。科学家们知道什么样的化合物可能有效，什么样的剂量相对安全，什么样的给药方式最合适。但放射性药物偶联物打破了所有既有规则。如何将放射性元素稳定地连接到抗体上？这个化学连接过程比想象中复杂得多。连接太松，放射性元素会在到达癌细胞之前就脱落，伤害正常细胞；连接太紧，到了癌细胞内部却无法释放，等于白跑一趟。更复杂的是生物学层面的挑战。不是所有的癌症都会对放射性治疗敏感。就像有些人天生对某种抗生素过敏一样，有些癌细胞对放射性损伤有着天然的抵抗力。问题是，我们还不知道如何预测哪种癌症会响应治疗，哪种会产生耐药性。这时候，一个叫做患者来源异种移植模型（PDX）的技术显得格外重要。简单来说，PDX就是把患者的肿瘤组织移植到实验小鼠身上，让这些"肿瘤银行"在动物体内继续生长。听起来有些科幻，但这确实是目前最接近真实患者情况的实验模型。为什么需要这样的模型？因为实验室里培养的癌细胞系和真实患者体内的肿瘤差别太大了。患者的肿瘤通常已经经过多轮化疗，产生了各种耐药性，而且已经转移到多个器官。这些转移灶往往是致命的，也是新药必须攻克的目标。 PDX模型可以让研究人员在动物身上模拟临床试验的整个过程。他们会选取不同类型的肿瘤，测试药物的效果，然后深入分析那些响应治疗的肿瘤和不响应治疗的肿瘤在分子水平上有什么区别。这个过程就像破解密码一样。每个肿瘤都有自己独特的"分子指纹"——基因突变、蛋白质表达、细胞表面受体等等。通过全基因组测序、RNA测序、蛋白质组学分析，研究人员试图找出决定治疗效果的关键因素。这些数据不仅能帮助预测哪些患者最可能从治疗中获益，还能指导临床试验的设计。毕竟，如果能在试验开始前就筛选出最合适的患者群体，成功的概率会大大提高。📋 FDA新规：为行业铺设"高速公路" 今年8月18日，FDA发布了一份看似技术性很强的指导文件：《肿瘤治疗性放射性药物：临床开发过程中的剂量优化》。很多人可能觉得这只是又一份监管文件，但在行业内部，这份文件的意义堪比修建高速公路。为什么这么说？过去的放射治疗主要依赖外照射放疗（EBRT），这个技术相对成熟，医生们对剂量控制、副作用管理都有丰富经验。但现在的放射性药物是系统性给药，就像静脉注射一样，药物会随着血液循环到全身各个角落。这带来了全新的挑战。外照射时，我们知道射线照到哪里，照了多长时间，剂量是多少。但系统给药后，放射性元素会在体内游走，我们需要追踪它们的去向，计算不同器官接受的辐射剂量，评估长期的安全性风险。 FDA的新指导原则实际上是在说："我们支持这个技术方向，但你们必须提供更充分的数据。" 具体来说，FDA要求药企在临床试验中不仅要关注药物的直接疗效，还要深入研究药物的药效学特征——药物在体内如何分布、如何代谢、如何发挥作用。更重要的是，需要建立详细的毒性档案，不仅包括急性毒性，还要长期追踪患者，观察可能出现的慢性副作用。这个要求听起来很严格，但实际上是在为整个行业铺设基础设施。想象一下，如果每家公司都按照这个标准进行临床试验，几年后我们就会积累起一个庞大的数据库，包含各种类型放射性药物的安全性和有效性信息。这些数据不仅能帮助监管部门做出更准确的审批决策，也能为后续的药物开发提供重要参考。就像修建高速公路一样，前期投入很大，但一旦建成，整个行业的效率都会大幅提升。 FDA还特别强调了剂量优化的重要性。传统的化疗药物通常遵循"最大耐受剂量"的原则——在患者能够承受的前提下，使用尽可能高的剂量。但放射性药物可能需要不同的策略。放射性元素的杀伤效果不仅取决于剂量，还取决于时间。低剂量、长时间的照射可能比高剂量、短时间的照射更有效，副作用也更小。这就需要在临床试验中测试不同的给药方案，找到最优的剂量和给药频率。🚧 从实验室到患者床边的"最后一公里" 即使技术再先进，理论再完美，如果无法真正惠及患者，一切都是纸上谈兵。放射性药物在这"最后一公里"面临的挑战，可能比技术开发本身更加棘手。最直接的挑战是基础设施。不是每家医院都有核医学科，更不是每家医院都具备处理放射性药物的资质和设备。这意味着患者可能需要转诊到特定的医疗中心，增加了治疗的复杂性和成本。更麻烦的是供应链问题。传统的化疗药物可以批量生产，在仓库里储存几个月甚至几年。但放射性药物的保质期通常只有一周左右，有些甚至只有几天。想象一下这样的场景：制药公司在周一生产了一批放射性药物，必须在周日之前全部使用完毕，否则就会失效报废。这对生产计划、物流配送、库存管理都提出了极高的要求。临床试验的组织也变得异常复杂。传统的多中心临床试验可以在全国几十个医院同时进行，但放射性药物的试验只能在具备核医学资质的医院进行。这些医院数量有限，分布不均，导致患者入组困难，试验进度缓慢。还有一个更根本的问题：我们对这类药物的了解还太有限。 ADC药物经过25年的发展，医生们已经知道如何管理不同类型的副作用。比如，某种ADC可能会导致肝功能损害，医生会定期监测肝酶指标，及时调整治疗方案。另一种ADC可能会影响血小板，医生会密切观察出血风险。但放射性药物可能带来的副作用模式还不清楚。哪些器官最容易受到损害？什么样的症状需要立即停药？如何预防和治疗放射性相关的并发症？这些问题都需要在实践中逐步摸索。核医学本身就是一个高度专业化的领域。即使在大型医院，真正熟悉放射性药物使用的医生和护士也不多。这意味着需要大量的培训和教育工作，才能确保这些药物得到安全、有效的使用。监管方面的复杂性也不容忽视。放射性药物不仅要接受药监部门的监管，还要接受核安全部门的监管。从生产、运输、储存到使用、废料处理的每个环节，都有严格的规定和标准。这些看似技术性的问题，实际上决定了放射性药物能否真正走向临床应用。再好的技术，如果无法解决这些实际问题，也只能停留在实验室阶段。🔮 变革正在悄然发生站在2025年的时点回望，我们正处在一个历史性的转折点。ADC技术用了25年时间才真正成熟，现在轮到放射性药物站在聚光灯下。这次不一样的地方在于，我们有了更清晰的路线图。ADC的成功经验告诉我们，精准投递是可行的，关键在于找到合适的靶点、合适的载体和合适的连接方式。放射性药物可以借鉴这些经验，避免重复踩坑。 FDA的新指导原则也释放出积极的信号。监管部门不是在设置障碍，而是在建立标准。这些标准虽然提高了开发成本，但也为行业的长期发展提供了保障。更重要的是，我们对癌症生物学的理解正在快速深化。基因测序技术的普及让我们能够精确描绘每个患者肿瘤的分子特征。人工智能和大数据分析帮助我们从海量信息中发现规律。这些工具的组合，为放射性药物的精准应用提供了可能。当然，挑战依然巨大。技术问题需要时间解决，基础设施需要逐步完善，监管框架需要不断优化。但正如ADC技术从初期的挫折中走向成功一样，放射性药物也会在这个过程中逐渐成熟。现在的问题不是这个技术方向是否正确，而是谁能最先突破技术壁垒，谁能最快建立起完整的产业链，谁能最早获得监管部门的认可。从外照射到系统给药，从粗放治疗到精准投递，这不仅是技术的进步，更是治疗理念的革命。我们正在见证一个传统技术在新时代的华丽转身，也在见证癌症治疗领域的又一次重大突破。这场变革的最终受益者，将是那些与癌症抗争的患者。当他们坐在治疗椅上，接受那支看似普通却携带着精确制导"核武器"的药剂时，他们可能不会想到这背后凝聚了多少科学家的心血，经历了多少次失败和重来。但这正是科学进步的魅力所在：在无数次的探索和尝试中，为人类的健康和生命找到新的可能。 END 更多精彩敬请期待！！！扫码关注我们探索生命科学前沿解锁生物制药创新可能 BioCloudHub

抗体药物偶联物放射疗法

2025-10-27

·雪球

【国盛证券】十年维度看，CDMO 的投资节奏是怎样演变的？

十年维度看，CDMO的投资节奏发生了显著的变化，从最早的产业转移由海外转移中国，后续变为切赛道，从小分子到大分子到多肽、ADC等新分子类型。从板块整体表现来看，十年维度下，CXO显著跑赢申万医药生物指数与沪深300指数，2015/9/30至今，申万医疗研发外包指数、沪深300指数、申万医药生物的涨跌幅分别为+199%、+47%、+20%，且在最初几年，众多CXO龙头尚未实现上市，指数对行业景气度的反映存在一定的局限。在CXO高位的2021年，一度跑赢医药生物指数超过400%。在今年，CXO板块也显著跑赢医药生物指数，以上成果均离不开CDMO业务长期坚实的业绩支撑。从2019年底至今，CDMO板块已经走过了几轮行情，关键阶段与驱动事件包括：➢产业转移进展（2019-2020年）：此阶段产业转移持续推动，生物大分子龙头企业药明生物股价表现优异，此阶段药明生物（橙色线）等企业受益于全球医药产能向中国转移，股价相对涨幅更加明显。➢特殊公共卫生事件驱动（2020-2023年）：药明康、（黑色线）、凯莱英（黄色线）、博腾股份（灰色线）等企业因承接相关药物生产订单，股价大幅冲高，博腾股份涨幅一度超600%。随着订单退潮，各家积极寻求新的热点赛道，企业开始布局多肽、ADC等新兴领域，股价维持高位震荡。➢行业信心波动（2023-2025年初）：生物安全法案不断反复，影响市场信心，叠加全球宏观环境变化，行业整体股价回调，多家企业跌幅超50%。➢创新药与新兴分子领域突破（2025年中至今）：中国创新药BD屡创佳绩，带动创新药大牛市，作为产业链一环同样受益。如药明合邦（红色线）因ADC领域火热股价大幅上涨（涨幅超150%），药明康、也因在TIDES领域的前瞻性布局实现业绩持续提升与股价的复苏，而其他企业则呈现分化，反映出行业向新兴技术赛道聚焦的趋势。回溯到十年前的2015年，CDMO产业已经经过了外资技术输入、本土企业探索和政策松绑三重驱动下的产业萌芽期，进入快速成长期，并在成长期实现从仿制药向创新药、化学药向生物药、从国内向国际的三重升级。从国内视角看，2016年《（健康中国2030”规划纲要》发布，首次将生物医药纳入战略性新兴产业，明确支持创新药的研发与产业化。2019年新《药品管理法》实施，全国推广药品上市许可持有人（MAH）制度，允许研发机构及Biotech企业委托CDMO进行生产，直接催生了轻资产创新药企的外包需求爆发。医保谈判进入常态化，药品价格持续大幅下降的背景下，药企为维持利润，加速将产能转移至CDMO，通过外包生产压缩成本，推动CDMO订单量快速增长。从国际视角看，CDMO行业起源于欧美，欧美龙头企业凭借先进技术、完善法规体系及丰富行业经验，长期主导全球市场。而亚洲地区，尤其是中国企业，正依托成本优势、政策支持与全产业链能力，成为承接全球CDMO产能转移的核心区域。印度CDMO企业主要依靠成本与政策红利承接大量中小订单，但在质量与效率上存在瓶颈，需进一步提升生产与管理水平以满足国际市场需求。日韩CDMO企业更加聚焦生物药和CGT。中国凭借庞大的工程师队伍、丰富且成本相对较低的人力资源，以及完整的上游原料供应和全产业链布局，有效降低了原材料采购成本，强化了自身竞争力。2018年至2023年，中国CDMO市场规模保持高速增长，以39.9%的年复合增长率从160亿元人民币增至859亿元人民币。展望未来，这一市场规模预计将持续扩大，2028年有望达到2084亿元人民币，2033年进一步增长至5369亿元人民币。中国CDMO行业的增长速度显著高于全球平均水平，推动其在全球市场中的占比逐年提升，2018年中国CDMO市场占全球市场的比重为5.1%，到2023年这一比重已扩大至15.3%，市场影响力持续增强。小分子化药在获批药物类型中占比最大，在全球药物市场中占据重要的位置，研发生产的需求旺盛。小分子化学药稳居主流的获批药物类型，FDA药物评价与研究中心批准的新分子实体长期占据主导地位。医药市场主要由化学药与生物药构成，其中小分子化学药当前仍占据重要市场份额，研发与生产需求持续旺盛，在未来一段时间内，化学药的市场地位仍将保持重要，其研发与生产的总需求规模依然庞大。从小分子化学药的成药特性来看，这类药物易于实现规模化生产，这一核心优势为专注于小分子领域的CDMO企业带来了持续且丰厚的订单量。生物药CDMO代表企业举例——药明生物：上市前在多平台药物发现引擎下，商业化阶段仅1个，整体管线规模为103个项目。2024年上半年商业化阶段项目大幅增长至16个，整体管线规模达742个项目。2014-2023年的收入年复合增长率50%+，整体来看，药明生物自IPO以来，通过CRDMO模式实现了业务管线的持续扩容，从早期研发到商业化的全周期覆盖能力不断增强，展现了其在生物药CDMO领域的强劲发展势头。随着特殊公共卫生事件的催化、CDMO行业的持续发展，小分子CDMO赛道的拥挤度也日益提升，低壁垒的生物大分子竞争也十分激烈，逐步进入高技术壁垒的创新时代，对化学制药工艺带来新的挑战，也不断激励企业提升自身设施建设、优化管理流程、突破技术瓶颈，以适应内卷”的环境。近几年，多肽、ADC等新分子类型成为热门赛道，也成为拉动CDMO企业订单、业绩增长的有生力量。这对CDMO企业快速响应能力提出了很高的要求，除了需要在短时间内扩充自身相应产能，还要与头部药企搭建信赖与合作的桥梁，尽量从早期阶段介入明星药品的研发工作，实现药品放量前后优质可靠的供应能力。多肽：多肽药物在临床应用中展现出显著优势，包括毒副作用低、用药剂量少、生物活性强、疗效好及特异性强等特点，其靶向适应症主要集中在代谢性疾病与肿瘤领域。当前，多肽药物市场以人工胰岛素和非胰岛素类降糖药为主要组成部分。2023年全球销售额排名前三的非胰岛素多肽药物均为GLP-1类药物。ADC：继2000年FDA批准首款ADCMylotarg®（吉妥珠单抗奥唑米星），学术界及工业界均已为ADC疗法的开发付出数十年的努力。近年来，ADC药物开发取得重大进展，如新偶邦技术的出现、药物抗体比率（DAR）优化及连接子设计改善。因此，该领域的发展速度加快，进入爆炸式增长的时代。根据弗若斯特沙利文的资料，2019年至2022年期间，ADC占FDA批准的生物制剂约15.4%。未来一段时间，全球偶邦药物市场仍将维持较高速增长，ADC药物也将持续带动偶邦药物市场扩大。根据弗若斯特沙利文数据分析，全球ADC药物市场规模已从2018年的20亿美元增长至2023年的104亿美元，年复合增长率达到39.1%；2023年到2030年期间仍将以30.3%的年复合增长率维持增长态势，预计2030年全球ADC药物市场规模将增长至662亿美元。多肽CDMO代表企业举例——药明康德：早在2011年，药明康、开始对外提供R阶段的多肽合成服务。2018年开始提供D和M阶段的多肽合成服务。在GLP-1刚刚展现爆款态势的2022年，药明康、的多肽产能已达到6,000L；2023年提升至32,000L；2024年底，药明康、多肽固相合成反应釜总体积增加至41,000L，并持续推进泰兴多肽产能建设，预计2025年底多肽固相合成反应釜总体积将提升至>100,000L。随着去年新增产能逐季度爬坡，2025上半年药明康、TIDES业务收入50.3亿元，同比增长141.6%。截至6月底，TIDES在手订单同比增长48.8%，成为拉动业绩增长的驱动力量。ADCCDMO代表企业举例——药明合邦：通过Enable-Follow-Win”战略促进公司在研究、开发和制造三个领域全面提升，CRDMO一体化平台的优势不断强化。在药物发现阶段有广泛的参与和强大的项目基础，逐步赋能、追随分子从前端向后端拓展，2024-2025H1公司全球市占率约22.2%，较2022年的9.9%大幅提升，体现了对头部客户的全面覆盖与强大赋能。2025H1，药明合邦实现营收27.01亿元，同比增长62.2%，向后端的延伸彰显成效，综合CMC项目总数225个，新签37个iCMC项目创历史新高；总计已获得11个PPQ项目及1个商业化阶段项目。2025H1未完成订单总额增至13.29亿美元，同比增长57.9%，产能持续扩张，无锡DP3制剂车间已GMP放行，DP5制剂车间计划2027年放行，新加坡基地预计2026上半年GMP放行。展望未来，我们认为中国CDMO企业将继续筑牢小分子基石业务，同时抓住高景气细分赛道把握行业红利，尤其需要关注在新分子领域已经形成规模化产能、与MNC实现深度绑定的头部企业，随着国内/海外产能扩张，原本基数不高的新分子类型将有效拉动业绩成长，且形成的竞争壁垒在短期内难以被竞争对手超越。除了已经形成相当规模的ADC、多肽，寡核苷酸、CGT等领域也同样值得注意。建议重点关注：药明康德、药明合邦、凯莱英、康龙化成、皓元医药、药明生物、博腾股份、九洲药业等。$药明康德(SH603259)$$凯莱英(SZ002821)$$药明生物(02269)$

抗体药物偶联物

100 项与吉妥珠单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03259	吉妥珠单抗	L01XC05	DB00056

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
急性髓性白血病	日本	Pfizer Japan, Inc.	2005-07-25
CD33阳性急性髓性白血病	美国	Wyeth Ayerst, Inc.	2000-05-17

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性早幼粒细胞白血病	临床3期	-	Wyeth AB	2002-05-01
急性白血病	临床3期	美国	Wyeth AB	2001-05-01
急性淋巴细胞白血病	临床3期	美国	Wyeth AB	2001-05-01
慢性期慢性髓性白血病	临床3期	美国	Wyeth AB	2001-05-01
骨髓增生异常综合征	临床3期	美国	Wyeth AB	2001-05-01
难治性急性髓细胞白血病	临床3期	美国	Wyeth AB	2001-05-01
残留肿瘤	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2018-11-30
髓系肿瘤	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2018-09-14
复发性急性白血病	临床1期	美国	Pfizer Inc.	2020-10-23
复发性急性髓细胞白血病	临床1期	美国	Pfizer Inc.	2020-10-23

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


PS1384 (EHA2025)	N/A	肝静脉闭塞性疾病 CD33-positive acute myeloid leukemia	462	Defibrotide	衊積鬱築獵網襯醖鏇願(製構齋觸壓築齋觸餘廠) = 廠廠鑰觸築構構積糧願築夢鏇衊衊構醖衊範觸 (顧憲獵艱鏇艱獵廠簾衊 ) 更多	-	2025-05-14
				Inotuzumab	衊積鬱築獵網襯醖鏇願(製構齋觸壓築齋觸餘廠) = 選衊壓遞糧衊選構獵獵築夢鏇衊衊構醖衊範觸 (顧憲獵艱鏇艱獵廠簾衊 ) 更多
PB2501 (EHA2025)	N/A	急性髓性白血病一线 CBF rearrangement	45	Gemtuzumab ozogamicin	鹹顧夢蓋範獵膚獵醖鑰(夢鑰夢廠糧獵鑰構襯壓) = 構鬱齋構衊鏇艱繭繭醖願齋鏇鬱廠淵觸齋製範 (鏇蓋醖選積齋膚艱遞窪 ) 更多	积极	2025-05-14
EHA2025	N/A	急性髓性白血病 CD33	62	Gemtuzumab ozogamicin (GO) + 7+3 chemotherapy	夢淵壓餘蓋齋夢憲鑰簾(製餘範簾顧製鹹構網襯) = 憲膚齋繭糧積鹽艱範構鬱製遞糧膚蓋鏇壓餘製 (顧淵糧醖簾夢鹽鬱艱網 ) 更多	-	2025-05-14
NCT03531918 (PB2498, EHA2025)	临床2期	急性髓性白血病	177	Fractionated Gemtuzumab Ozogamicin + CLAG-M	餘糧醖觸襯鏇觸鏇廠淵(壓製襯鑰鏇選淵範廠鹽) = not reached 窪顧觸獵壓觸鏇鏇蓋獵 (齋醖襯顧鹹觸鬱構襯糧 )	积极	2025-05-14
				Fractionated Gemtuzumab Ozogamicin + FLAG-IDA
NCT04849910 (VBP101, EHA2025)	临床1/2期	急性髓性白血病维持 CD33+	25	Gemtuzumab Ozogamicin (Tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel))	蓋積遞鏇繭齋願夢顧繭(獵夢網選壓鹽夢齋餘網) = 夢齋顧積醖簾鑰觸網築顧製膚願鹽衊積鏇膚遞 (膚憲願齋鏇顧壓獵範鑰, 71 ~ 94) 更多	积极	2025-05-14
GO-FIRST (EHA2025)	N/A	急性髓性白血病 CD33-positive	84	Gemtuzumab ozogamicin + cytarabine + daunorubicin	齋願廠選餘糧憲繭窪顧(窪遞繭窪糧網衊遞製夢) = 1 had VOD following SCT 蓋鏇範鏇膚淵壓鬱鏇簾 (壓鬱壓醖膚範衊繭廠選 ) 更多	-	2025-05-14
NCT03900949 (4286A, ASH2024)	临床1期	急性髓性白血病 CD33+ \| FLT3 mutations	21	Gemtuzumab Ozogamicin	鏇築簾選築網窪鏇鑰淵(遞餘餘餘鑰憲餘醖選簾) = 憲窪齋壓蓋餘願夢蓋鑰淵鑰觸顧餘積鹽遞壓觸 (齋醖膚繭醖鬱顧觸艱衊 ) 更多	积极	2024-12-09
				Midostaurin	鏇築簾選築網窪鏇鑰淵(遞餘餘餘鑰憲餘醖選簾) = 襯簾顧製簾繭獵製淵壓淵鑰觸顧餘積鹽遞壓觸 (齋醖膚繭醖鬱顧觸艱衊 ) 更多
ASH2024	N/A	伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病	-	Gemtuzumab (DA 3+10 plus single dose of GO)	襯襯願廠鹹蓋築積蓋鑰(鏇齋獵構選觸鏇鏇淵蓋) = 憲構製憲壓鑰糧築膚醖範齋廠遞簾醖鑰製願廠 (鹽鏇憲餘願壓廠醖蓋襯, 3.9) 更多	-	2024-12-08
				Gemtuzumab (DA 3+10 plus two doses of GO)	襯襯願廠鹹蓋築積蓋鑰(鏇齋獵構選觸鏇鏇淵蓋) = 築鏇壓衊壓襯簾鑰膚觸範齋廠遞簾醖鑰製願廠 (鹽鏇憲餘願壓廠醖蓋襯, 4.4) 更多
ASH2024	N/A	急性髓性白血病	-	Gemtuzumab Ozogamicin (GO) (Trem-cel)	積鹽衊餘繭窪鑰襯鬱壓(鑰膚觸廠餘廠獵夢餘淵) = comparable to R/R AML patients receiving 1-2, 1-2 and 4-5 mg/m2 doses respectively 繭糧遞願醖鑰網醖獵獵 (積壓鑰淵鹽衊夢鹹積廠 ) 更多	-	2024-12-08
NCT00801489 (1513Gemtuzumab Ozogamicin, ASH2024)	临床2期	-	200	FLAG-GO	製繭鑰餘積糧網積範餘(醖蓋膚膚糧廠壓夢鹽製) = 積窪糧鹽觸鑰簾獵獵齋窪顧構積網顧艱鬱網製 (鏇淵醖獵糧範獵窪鏇簾 ) 更多	积极	2024-12-07
				FLAG-IDA	製繭鑰餘積糧網積範餘(醖蓋膚膚糧廠壓夢鹽製) = 鑰醖簾鏇簾鏇願繭顧襯窪顧構積網顧艱鬱網製 (鏇淵醖獵糧範獵窪鏇簾 ) 更多