The goal of Part 1 of this clinical research study is to find the highest tolerable dose of cladribine that can be given in combination with low dose cytarabine (LDAC) and venetoclax to patients who have AML.
The goal of Part 2 of this clinical research study is to learn if the dose of cladribine found in Part 1, when combined with LDAC and venetoclax, can help to control the disease.

开始日期2027-12-01

申办/合作机构-

NCT07757672

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Prospective Phase II Clinical Trial of Salvage Chemotherapy With Sonrotoclax, Cladribine, and Standard-dose Cytarabine, Sequentially Followed by Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia

The goal of this clinical trial is to treat adult patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (AML) using a salvage chemotherapy regimen consisting of Sonrotoclax, cladribine, and standard-dose cytarabine, sequentially followed by allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT). The main questions it aims to answer are:
Does this treatment regimen improve the 2-year overall survival (OS) rate, relapse-free survival (RFS) rate, and cumulative incidence of relapse (CIR) in this patient population?
What is the safety profile of this combination and sequential transplant strategy, particularly regarding treatment-related mortality (TRM) and adverse events?
As this is a single-arm phase II study, there is no comparator group.
Participants will:
Receive salvage chemotherapy with cladribine (5 mg/m² on days 1-5), cytarabine (100 mg/m² twice daily on days 1-5), and Sonrotoclax (escalating doses from 40 mg to 320 mg on days 1-14).
Undergo allogeneic hematopoietic stem cell transplantation as a bridge therapy within 1 to 4 weeks after completing chemotherapy.
Potentially receive Sonrotoclax as maintenance therapy after hematopoietic reconstitution post-transplant, at the investigator's discretion.
Undergo regular follow-up visits for clinical assessments, disease monitoring, and survival evaluation.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构-

NCT07517185

/ Recruiting临床2期

The HIt HArd and hiT Early in Multiple Sclerosis Trial - HiHat Trial A Phase 2 Study of Sequential Treatment With Rituximab and Cladribine for Relapsing-remitting Multiple Sclerosis

The HiHat trial is a Phase 2 study aimed at evaluating the safety and feasibility of sequential treatment with rituximab and cladribine in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS). The study follows a prospective, open-label, single-arm design, with 60 RRMS patients receiving both treatments in a controlled regimen: two cycles of rituximab (1,000 mg each, biweekly) followed by two cycles of cladribine (30 mg per cycle for three days per cycle) spaced one month apart. Participants are monitored over 24 months through clinical assessments, MRI, and biomarker analyses. The primary objective is to evaluate whether the rate of serious adverse events (SAE) is acceptably low. Secondary objectives include assessing impacts on MRI lesion count, relapse rates, disability progression, quality of life, and safety.

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

University of Uppsala

100 项与克拉屈滨相关的临床结果

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100 项与克拉屈滨相关的转化医学

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100 项与克拉屈滨相关的专利（医药）

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3,034

项与克拉屈滨相关的文献（医药）

2026-09-01·Multiple Sclerosis and Related Disorders

Modified Delphi consensus on the use of cladribine tablets in relapsing-remitting multiple sclerosis in North-West Africa

Article

作者: Djebari, Fouzia ; Toubal, Nadia ; Zeineddine, Maya ; Tibar, Houyam ; Makhlouf, Karim ; Mhiri, Chokri ; Belahcene, Faouzi ; Yamout, Bassem ; Daoudi, Smail ; Taha, Karim ; Gouider, Riadh

BACKGROUND:

Cladribine tablets are an oral immune reconstitution therapy with demonstrated efficacy and durable disease control in relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS). While global evidence supports their use, region-specific guidance adapted to healthcare variability, access constraints, and real-world practice in North-West Africa (NWA) remains limited.

OBJECTIVES:

To develop expert-based, region-specific consensus recommendations on the optimal use of cladribine tablets in RRMS in the NWA region.

METHODS:

A modified Delphi methodology was conducted during a face-to-face advisory board meeting in May 2025 in Tunisia. Senior neurologists with expertise in multiple sclerosis from across NWA reviewed available evidence, discussed key clinical questions, and voted on consensus statements addressing treatment positioning, early use, switching strategies, long-term management, safety, and special populations. Consensus was predefined as agreement by ≥75% of voting experts.

RESULTS:

All consensus statements met the predefined threshold after discussion and refinement, achieving high to unanimous agreement. Experts endorsed cladribine tablets as a high-efficacy option for treatment-naïve patients with moderate-to-high disease activity and as a switch option following suboptimal response to platform therapies and in selected patients previously treated with high-efficacy therapies. Benefits include early initiation, durable disease control without continuous immunosuppression, and suitability for patients with limited access to hospital-based care. Expert consensus recommendations also addressed long-term management beyond Year 4, retreatment strategies, safety monitoring, pregnancy planning, and use in older patients, recognizing that some areas are supported mainly by emerging real-world evidence and expert clinical experience.

CONCLUSION:

This Delphi consensus provides practical, region-specific guidance to optimize the use of cladribine tablets in RRMS across NWA, aiming to harmonize treatment practices and improve long-term outcomes.

2026-09-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

Systemic Mastocytosis in Adults: 2026 Update on Diagnosis, Risk Stratification and Management

Review

作者: Pardanani, Animesh

ABSTRACT:

Overview:

Systemic mastocytosis (SM) results from clonal proliferation of mast cells (MC) in extra‐cutaneous organs.

Diagnosis:

The major criterion is the presence of multifocal MC clusters in the bone marrow and/or extracutaneous organs. Minor diagnostic criteria include elevated serum tryptase level, MC CD25/CD2/CD30 expression, and the presence of activating KIT mutations.

Risk Stratification:

Establishing SM subtype as per the International Consensus Classification/World Health Organization classification systems is an important first step. Patients either have indolent/smoldering SM (ISM/SSM) or advanced SM, including aggressive SM (ASM), SM with associated myeloid neoplasm (SM‐AMN), or mast cell leukemia. Identification of poor‐risk mutations (i.e., ASXL1, RUNX1, SRSF2, NRAS ) further refines the risk stratification. Several risk models are available to help assign prognosis in SM patients.

Management:

Treatment goals for ISM patients are primarily directed towards anaphylaxis prevention/symptom control/osteoporosis treatment. Patients with advanced SM frequently need MC cytoreductive therapy to reverse disease‐related organ dysfunction. Tyrosine kinase inhibitors (TKI) (midostaurin, avapritinib) have changed the treatment landscape in SM. While deep biochemical, histological, and molecular responses have been documented with avapritinib treatment, its efficacy as monotherapy against a multimutated AMN disease component in SM‐AMN patients remains unclear. Cladribine continues to have a role for MC debulking, whereas interferon‐α has a diminishing role in the TKI era. Treatment of SM‐AMN primarily targets the AMN component, particularly if an aggressive disease such as acute leukemia is present. Allogeneic stem cell transplant has a role in such patients. Imatinib has a therapeutic role only in the rare patient with an imatinib‐sensitive KIT mutation.

2026-09-01·Neurology-Neuroimmunology & Neuroinflammation

The Art of Sequencing Disease-Modifying Therapies in Multiple Sclerosis

Review

作者: Bsteh, Gabriel ; Dersch, Rick S. ; Wiendl, Heinz ; Pfeuffer, Steffen

Over the past decade, therapeutic paradigms in multiple sclerosis have shifted toward a "hit-hard-and-early" approach to suppress inflammatory activity and delay progression. However, adverse events, safety concerns, aging, comorbidities, and life circumstances frequently necessitate treatment transitions during the patient journey. Sequencing decisions generally arise from 3 scenarios: insufficient efficacy, tolerability or safety issues, and conceptual considerations such as family planning or exit strategies for discontinuation. Discontinuation or de-escalation of therapy is associated with a significant risk of disease reactivation, particularly after lymphocyte-trafficking inhibitors, underscoring the importance of proactive transition planning to maintain disease control. Evidence suggests that treatment-specific immunologic effects strongly influence optimal sequencing. This narrative review synthesizes mechanistic insights and real-world clinical evidence to guide sequencing strategies for disease-modifying therapies (DMTs) in multiple sclerosis (MS), an increasingly relevant challenge in the era of early high-efficacy treatment. Following natalizumab, anti-CD20 monoclonal antibodies demonstrate superior control of relapse and MRI activity compared with sphingosine-1-phosphate receptor modulators (S1PRMs). Short transition intervals (<30 days) may minimize risk of rebound activity. After S1PRMs, rapid initiation of anti-CD20 therapies or cladribine seems effective, whereas prolonged washout periods increase relapse risk. Anti-CD20 therapies provide sustained suppression of inflammatory activity but are associated with long-term risks, including hypogammaglobulinemia and infections; cladribine may represent a viable exit strategy by enabling durable immune reconstitution. Platform therapies permit straightforward escalation without major rebound concerns, although lymphopenia must be considered when switching from dimethyl fumarate. Emerging Bruton tyrosine kinase inhibitors may further reshape sequencing paradigms, potentially functioning as maintenance therapies targeting compartmentalized inflammation after initial immune-depleting treatment. Future strategies will likely rely on close clinical and biomarker-based monitoring to individualize transitions and identify therapeutic windows. Overall, pragmatic sequencing that anticipates future switches and balances rebound risk against cumulative immunosuppression is essential for optimizing long-term outcomes in MS.

302

项与克拉屈滨相关的新闻（医药）

2026-09-06

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【AJH全景综述】跨越五十年诊疗变革：2026全谱系白血病分层治疗与治愈前景

点击上方蓝字关注我们【AJH全景综述】跨越五十年诊疗变革：2026全谱系白血病分层治疗与治愈前景 2026年American Journal of Hematology刊发MD安德森癌症中心Hagop Kantarjian团队系统性述评，系统复盘1980年代至今白血病诊疗颠覆性迭代，基于长期单中心临床数据建立全新三层预后分层体系，全面梳理靶向、双特异性抗体、ADC、CAR-T、Menin抑制剂等创新药物循证证据，提出绝大多数白血病已具备临床治愈潜力核心论断，为全球血液科提供统一分层诊疗、长期管理与新药研发权威全景参考。一、时代对照：四十年前近乎“全不治”，如今分层治愈格局成型 1981年临床诊疗体系下，仅急性早幼粒细胞白血病（APL）为中度可治亚型，其余所有白血病均属高危、中位生存期极短：慢性髓系白血病（CML）：仅羟基脲、白消安姑息，中位生存3–4年，仅少数匹配供体年轻患者可移植；慢性淋巴细胞白血病（CLL）：苯丁酸氮芥单药为主，需治疗患者中位生存仅4–5年；成人急髓、急淋：强化化疗治愈率仅20%–30，老年患者多仅支持治疗； APL单纯蒽环方案，长期治愈率35%–40%。历经靶向、免疫药物迭代，2026年依据5/10年生存划分为预后良好、中等预后、高危难治三大亚型，治疗范式由传统细胞毒化疗全面转向精准靶向联合、限时无化疗方案。二、预后良好白血病：5年生存率＞70%，多数可实现功能性治愈 1、毛细胞白血病（HCL）克拉屈滨联合利妥昔单抗同步诱导方案10年无事件生存率95%，几乎消除远期复发；BRAF抑制剂联合CD20单抗对变异型HCL同样长效获益，是现阶段接近完全根治的血液肿瘤。 2、急性早幼粒细胞白血病（APL）全反式维甲酸+三氧化二砷无化疗方案成为全球标准，低危患者无需化疗，10年总生存90%–95%；仅初诊高白细胞患者联合吉妥珠单抗降低复发，口服砷制剂正在推进简化居家治疗模式。 3、核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML） FLAG-IDA联合吉妥珠单抗巩固方案10年生存约80%，FLT3、KIT突变叠加对应靶向药物进一步压低复发，MRD微小残留病监测指导移植时机。 4、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL） 2000年前强化化疗+移植5年生存不足35；当前泊那替尼联合贝林妥欧单抗无化疗方案4年OS达85%–90%，仅持续分子阳性患者需移植，大幅降低移植依赖。 5、慢性髓系白血病（CML）一/二/三代BCR-ABL TKI全线覆盖，规范用药患者预期寿命趋近普通人群；持续2年以上深度分子缓解（DMR）可启动停药，稳定5年DMR人群停药成功率可达80%；新型STAMP变构抑制剂、BCR-ABL降解剂攻克T315I耐药突变。 6、慢性淋巴细胞白血病（CLL） BTK抑制剂联合维奈克拉2年限时方案成为一线金标准，5年总生存超90%；IGHV突变/未突变、17p缺失高危人群均可实现高MRD转阴率，新一代BTK降解剂持续简化治愈型联合方案。三、中等预后白血病：5年生存40%–70%，新药联合持续改善获益 1. 60岁以下非Ph阳性B-ALL：Hyper-CVAD序贯贝林妥欧/奥加伊妥珠单抗，5年生存85%–88，CAR-T一线巩固有望替代移植； 2. 年轻标准风险AML（无复杂核型、无TP53/KMT2A突变）：FLAG/CLIA联合维奈克拉诱导巩固，适合移植人群远期获益显著； 3. 初诊Ph阳性急性髓系白血病：化疗联合TKI相较单纯化疗，5年OS由38%提升至63%，属于可干预中间亚型。四、高危难治白血病：5年生存＜40%，仍存在显著未满足需求包含老年不耐受AML、复杂核型/TP53突变/KMT2A重排AML、治疗继发髓系肿瘤；传统方案3年生存率不足30。当前核心突破为去甲基化药物+维奈克拉+FLT3/IDH/menin三联口服方案；Revumenib等menin抑制剂针对KMT2A重排人群获批，但长期生存仍有限，异基因造血干细胞仍是唯一根治手段。五、当代五大核心治疗体系里程碑梳理 1 B细胞免疫靶向管线 CD19 BiTE贝林妥欧单抗、CD22 ADC奥加伊妥珠单抗重塑ALL无化疗路径；CAR-T用于复发难治CLL/ALL，一线巩固价值持续验证。 2 全谱系激酶抑制剂迭代 CML：一代伊马替尼→二代达沙替尼/尼洛替尼→三代泊那替尼+变构抑制剂； B细胞肿瘤：一代伊布替尼→二代阿可替尼/泽布替尼→三代非共价匹妥布替尼，解决共价BTKi耐药； AML专属FLT3、IDH、menin靶向药实现突变精准分层治疗。 3 BCL-2通路基石药物维奈克拉覆盖全年龄段AML、各风险CLL，是低强度老年治疗核心骨架，新型高选择性BCL-2抑制剂正在优化毒性谱。 4 限时无化疗治愈方案（CLL/Ph+ALL标志性突破）摒弃终身口服靶向药模式，固定周期2年联合治疗即可维持长期无病生存，大幅改善长期用药生活质量。 5 MRD微小残留病精准监测 NG超高灵敏度MRD（10⁻⁶）成为分层、巩固、停药、移植决策金标准，分子转阴是长期生存最强预测标志物。六、临床落地核心指导启示 1. 初诊强制分子分层：确诊后完善细胞遗传学+NG测序，严格区分预后良好/中等/高危，避免统一化疗模式； 2. 全面迈入去化疗时代：CML、CLL、APL、Ph+ALL均有成熟无化疗标准方案，老年体弱人群低强度靶向联合优于传统强化疗； 3. MRD指导全程管理：缓解后持续高灵敏监测，依据分子转阴状态调整治疗时长、是否移植、能否停药； 4. 高危AML优化策略：TP53、KMT2A重排人群优先三联口服靶向，有移植条件尽早巩固； 5. CML/CLL停药可行：稳定多年深度分子缓解患者可规范尝试无治疗缓解，减少长期药物累积毒性。七、综述总结过去四十年靶向、免疫新药彻底改写白血病生存曲线，毛白、APL、CML、CLL、Ph+ALL迈入“可治愈时代”，年轻标准风险急性白血病预后大幅提升；仅携带不良核型/突变的老年AML仍存在明显治疗短板。未来BTK降解剂、新型menin抑制剂、新一代双抗与CAR-T将进一步拓宽治愈边界，推动绝大多数白血病实现个体化根治。参考文献 Kantar H, et al. The Care and Cure of the Leukemias in 2026. Am J Hematol, 2026, 101:807–831, https://doi.org/10.1002/ajh.70247 撰稿：于颖编辑：阎禹廷校对：王婷玉审核：易树华扫描二维码阅读原文内容来源：中国惰性淋巴瘤协作组

免疫疗法抗体药物偶联物细胞疗法临床研究

2026-09-03

·伯科生物

NCCN 2026丨罕见癌种或疾病（二）

罕见癌种或疾病指发病率低、病例分散、难以开展大规模随机研究的恶性肿瘤及相关少见疾病，诊疗常需依据有限证据与专家共识。NCCN针对部分罕见癌种发布了独立的临床实践指南，为临床决策提供参考依据。本文整合NCCN系统性轻链型淀粉样变（SLCA）、华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤（WM/LPL）和系统性肥大细胞增多症（SM）三份指南。系统性轻链型淀粉样变（SLCA）：与多发性骨髓瘤不同，SLCA以骨髓单克隆浆细胞负荷较低为典型特征。异常浆细胞产生的轻链转化为淀粉样纤维，对内脏器官（肾脏、心脏、胃肠道、肝脏、脾脏和神经系统）具有亲和力，并导致终末器官功能障碍。据美国索赔数据库资料，淀粉样变发病率约9～14例/百万人口年；约69%的新诊断患者在确诊时已有1个以上器官受累。随着诊断提前、能够带来更深缓解的新疗法出现以及自体造血干细胞移植（HCT）候选者的更好筛选，患者早期死亡率（含移植相关死亡）已下降，生存得到改善。华氏巨球蛋白血症（WM）：WM是一种B细胞疾病，以骨髓淋巴浆细胞（LPC）浸润和IgM单克隆丙种球蛋白为主要特征，WHO/REAL分类将其定义为淋巴浆细胞淋巴瘤（LPL）。WM属罕见病，美国每年新诊断约1000～1500例；SEER数据库（1980～2016年）资料显示，白人、出生性别为男性及年龄大于60岁者更易患病。系统性肥大细胞增多症（SM）：肥大细胞增多症是异常肥大细胞克隆性增殖并积聚于皮肤和/或皮肤外器官的一组异质性疾病，2017年WHO修订分类将其自骨髓增殖性肿瘤中独立出来。SM是成人最常见的肥大细胞增多症类型，以1个或多个皮肤外器官的肥大细胞浸润为特征（可伴或不伴皮肤受累）。KIT D816V突变的鉴定和新型靶向治疗的出现显著改善了SM的诊断与治疗；患者管理需皮肤科、血液科、病理科、消化科、变态反应科和免疫科等多学科协作，建议在肥大细胞疾病诊疗经验丰富的中心进行。一、疾病的诊断 1 临床表现与初始评估 SLCA：起病与受累器官相关，可表现为肾病综合征、限制型心肌病样心力衰竭、周围或自主神经功能障碍。初诊行全身体检、体位生命体征和6分钟步行试验。 WM：可表现为高黏滞血症、神经病变、器官肿大、淀粉样变、冷凝集素病、冷球蛋白血症、贫血或其他血细胞减少、大块淋巴结病和B症状；须排除合并症。IgM≥3.0 g/dL或怀疑高黏滞血症时行视网膜检查。 SM：可表现为肥大细胞活化症状、过敏反应和/或血清类胰蛋白酶升高，或成人起病的皮肤肥大细胞增多症。初诊询问症状、诱因和过敏史，检查皮肤并触诊肝脾。 2 实验室检查 SLCA：血常规+分类、外周血涂片、定量免疫球蛋白、SPEP/SIFE、血清FLC（免疫固定和FLC为必需，单用电泳或只查血清近半数无单克隆峰）。器官评估：心脏NT-proBNP/BNP、TnT、血脂；肾脏24小时尿蛋白、UPEP/UIFE、肾功能及肌酐清除率等；肝脏ALP、AST、ALT、胆红素；凝血PT/PTT和X因子。 WM：血常规+分类、外周血涂片、综合代谢面板、尿酸、LDH、β2-微球蛋白、肌酐清除率、定量免疫球蛋白、SPEP/SIFE。特定情况下：血清黏度、凝血/血管性血友病、冷凝集素/冷球蛋白、神经病变相关检查、24小时尿蛋白/UPEP/UIFE；疑淀粉样变者脂肪垫或骨髓刚果红及质谱分型。 SM：血常规+分类、外周血涂片、血清类胰蛋白酶、综合代谢面板。症状负担可用MSAF和MQLQ（仅经惰性SM验证）。 3 病理与骨髓检查 SLCA：须组织学证实淀粉样沉积物由轻链构成（骨髓穿刺+活检刚果红，脂肪垫和/或受累器官活检，质谱分型；无质谱时可用免疫组化），并排除遗传性淀粉样变、野生型ATTR心肌淀粉样变和继发性淀粉样变。仅血清/尿轻链而无组织学确认不足以诊断。基因检测详见表6。 WM：骨髓淋巴浆细胞浸润（小淋巴细胞伴浆细胞样/浆细胞分化），流式和/或免疫组化支持。典型免疫表型CD19+、CD20+、sIgM+；CD5、CD10、CD23可在10%～20%阳性，不排除诊断。MYD88等基因检测详见表6。 SM：骨髓穿刺+活检由有经验的血液病理医师审阅；IHC：类胰蛋白酶、CD117、CD25、CD30、CD2；流式：CD34、CD117、CD25、CD30、CD2；并行细胞遗传学。诊断按WHO/ICC标准（1项主标准+1项次标准或≥3项次标准）。KIT D816V等基因检测详见表6。 4 影像学与器官评估 SLCA：全身低剂量CT或FDG-PET/CT；心电图、超声心动图（含GLS）；特定情况下心脏MRI及按器官指征的内镜、肌电图、肺功能等。 WM：胸/腹/盆CT±增强和/或FDG-PET/CT；特定情况下神经传导/肌电图。 SM：CT/MRI或超声评估器官受累；疑局灶骨病者骨骼检查；基线DEXA。 5 分期与危险分层 SLCA：推荐Mayo 2012分期（NT-proBNP≥1800 ng/L或BNP≥400 ng/L、TnT≥0.025 μg/L或TnI≥0.1 μg/L或高敏TnT≥40 pg/mL、dFLC≥18 mg/dL；I～IV期中位总生存94、40、14、6个月）。亦可使用AL-ISS（IIIC期预后极差）。 WM：MSS-WM：年龄66～75岁1分、>75岁2分、LDH升高2分、白蛋白<3.5 g/dL 1分；0分低危、1分低中危、2分中危、≥3分高危。无症状WM按骨髓浸润、IgM、β2-微球蛋白和白蛋白分层，低/中/高危中位进展时间9.2、4.8和1.8年。 SM：ISM（0～1个B-finding）、SSM（≥2个B-finding）、ASM（≥1个C-finding，骨髓涂片肥大细胞<20%）。ISM中位生存301个月；ECNM注册（1639例）中，ISM中位总生存28.4年、10年生存率93.5%，约2.9%进展为晚期SM。二、疾病的治疗系统性轻链型淀粉样变（SLCA）治疗目标是快速、持续降低浆细胞负荷，争取完全血液学缓解。方案按疾病范围、器官受累、症状负担和预期毒性个体化。第3周期未达VGPR、第2周期未达PR，或疗程结束仍无CR且器官功能障碍持续时，应考虑调整治疗。通常轻链正常化先于器官应答。支持治疗需多学科协作，并按所用方案做感染预防和脏器毒性监测。（1）初始治疗初诊不符合HCT条件者，启动全身治疗后应根据功能状态改善和/或器官应答再评估。IgM副蛋白相关者治疗可能不同；底层为浆细胞克隆时仍按SLCA方案，淋巴瘤或LPL时按WM/LPL指南治疗。具体方案详见表1。表1 SLCA初始治疗方案（2）自体造血干细胞移植患者选择是自体HCT成功的关键，鼓励入组临床试验；诱导治疗达完全血液学缓解者可推迟移植。移植前可考虑诱导治疗；移植后不常规推荐巩固和维持治疗。明确排除标准：症状性和/或药物难治的室性及房性心律失常、胸腔积液；失代偿性心力衰竭；药物治疗难治的体位性低血压；X因子缺乏（X因子水平<25%）和/或活动性出血；广泛胃肠道受累伴活动性出血或出血风险。合并明显多发性骨髓瘤者可考虑延长疗程（含骨髓瘤式维持）。（3）复发/难治表2 SLCA复发/难治治疗注：初始治疗未接受达雷妥尤单抗者推荐以达雷妥尤单抗为基础的方案；多数AL患者存在t(11;14)（约50%），复发时强烈考虑BCL-2靶向药物（如维奈克拉）；贝兰妥单抗-马福多汀可伴眼毒性，需定期眼科检查；艾拉那单抗首剂前可考虑预防性托珠单抗以降低CRS风险。（4）随访治疗期间及治疗后长期随访，监测血液学缓解深度、器官功能恢复及复发征象。局限型淀粉样变若未发现系统性疾病，长期随访仅监测是否出现系统性疾病的症状和体征。华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤（WM/LPL）（1）初始治疗表3 WM/LPL初始治疗方案注：LPL相关淀粉样变患者一线不应使用BTK抑制剂；利妥昔单抗不耐受者可考虑奥比妥珠单抗；BTK抑制剂停药后可能出现IgM快速反弹，建议继续用药至下一线治疗开始或停药后监测IgM。（2）复发/难治表4 WM/LPL复发/难治方案注：克拉屈滨和氟达拉滨与疾病转化及MDS/AML发生相关；造血干细胞移植（异基因或自体）可用于部分患者，最好在临床试验中开展。（3）高黏滞综合征与支持治疗症状性高黏滞血症应先行血浆置换；无症状WM如IgM≥4000 mg/dL或已有症状，在利妥昔单抗治疗前也应考虑血浆置换，以避免利妥昔单抗相关IgM flare加重血清黏度（也可在初始周期推迟利妥昔单抗）。存在冷沉淀或冷球蛋白时血浆置换应使用血液加温装置；需要输注红细胞者应在血浆置换后进行。预防：接受苯达莫司汀+利妥昔单抗或FCR（氟达拉滨/环磷酰胺/利妥昔单抗）方案者考虑耶氏肺孢子菌肺炎（PJP）预防；蛋白酶体抑制剂和核苷类似物治疗者均给予带状疱疹预防；乙肝表面抗原阳性并接受抗CD20治疗者推荐恩替卡韦预防抗病毒治疗。卡非佐米尤其在高龄患者中有心脏和肺毒性风险；监测IgG水平（WM治疗可致IgG耗竭）。（4）随访治疗后随访：血常规、综合代谢面板和IgM每3个月一次×2年，之后每4～6个月×3年，再之后每6～12个月。单纯IgM升高而无症状不应作为重新治疗的理由；持续症状者换用替代方案（详见表3/表4）。如发生组织学转化（如转化为弥漫大B细胞淋巴瘤），按B细胞淋巴瘤指南处理。限时化疗免疫方案治疗后观察至症状性进展；BTK抑制剂方案者继续治疗至症状性进展或不可耐受毒性。维持利妥昔单抗可在部分化疗免疫治疗后患者中考虑。系统性肥大细胞增多症（SM）所有患者均应接受肥大细胞活化症状管理（诱因回避、抗介质药物治疗，必要时奥马珠单抗、双膦酸盐处理骨病）和双肾上腺素笔（2支）以应对过敏反应。无症状者观察或临床试验。反应评估基于疾病相关症状改善和/或B-findings改善（ISM/SSM），或器官损伤评估（晚期SM）。（1）惰性/冒烟型SM（ISM/SSM）无症状ISM/SSM：观察或临床试验。症状性ISM/SSM全身治疗详见表5。肥大细胞活化症状或骨病、复发性过敏反应者以抗介质药物治疗并携带肾上腺素笔。（2）进展型SM（ASM）反应充分者继续治疗和/或考虑异基因HCT评估；反应不足或进展、不耐受者再分期，考虑后续线治疗和异基因HCT。具体方案详见表5。（3）SM-AHN与肥大细胞白血病（MCL） SM-AHN按SM组分与AHN组分何者需优先处理决定路径：AHN优先时按相应指南行AHN导向治疗（可考虑异基因HCT并同步管理SM）；SM优先（如≥1个C-findings）时按ASM路径，同时监测两组分进展。MCL预后差，即使慢性MCL无器官损伤也应启动治疗。具体方案详见表5。表5 SM全身治疗方案注：阿伐替尼不用于血小板<50×10⁹/L的患者；聚乙二醇干扰素α-2a不可用时可用其他聚乙二醇干扰素（如罗培干扰素α-2b）；伊马替尼用于KIT D816V阴性或未知者及WDSM伴嗜酸细胞增多且存在FIP1L1::PDGFRA融合者；晚期SM需快速减瘤时克拉屈滨更适用，缓慢进展者聚乙二醇干扰素更合适。（4）KIT D816V阴性SM 骨髓高敏法（灵敏度0.01%～0.1%）KIT D816V阴性、且已排除FIP1L1::PDGFRA等髓系/淋巴系嗜酸性粒细胞增多相关融合者：高分化型SM（WDSM）首选伊马替尼；非晚期SM或慢性MCL首选克拉屈滨；晚期SM（除外慢性MCL）可选米哚妥林、克拉屈滨或强化诱导化疗（见AML指南），反应充分者考虑HCT。NGS检出KIT外显子8～11其他突变者仍按相应治疗路径处理；KIT D816H/D816T/D816L等替代突变或外显子17其他突变不适用该阴性路径。（5）随访 ISM/SSM：无症状者H&P和实验室每年一次，有症状者每6～12个月，新临床问题随时复查；DEXA按骨病严重程度复查。晚期SM：再分期（骨髓穿刺+活检、血清类胰蛋白酶和分期检查）按临床指征进行（症状和进展体征支持时）。出现器官损伤复发或进展、症状性/进行性肝脾肿大、疾病相关症状进展或药物不耐受时进入再分期与后续治疗路径。三、疾病的分子检测表6 疾病的基因检测参考文献： 1. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Systemic Light Chain Amyloidosis, Version 1.2027. National Comprehensive Cancer Network; 2026. Accessed August 19, 2026. 2. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Waldenström Macroglobulinemia/Lymphoplasmacytic Lymphoma, Version 1.2026. National Comprehensive Cancer Network; 2025. Accessed June 24, 2025. 3. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Systemic Mastocytosis, Version 3.2026. National Comprehensive Cancer Network; 2026. Accessed July 10, 2026. 伯科生物在国内已经建设了全流程国产化的高通量核酸合成与应用技术转化中心，建立了GMP厂房和ISO9001、ISO13485质量体系。已经为国内外数百家知名医院、科学研究机构、临床检验所开发了上千款Gene Panel（液相基因芯片），并配套完整的检测试剂，各项性能参数均与国际竞品相当或优于（详见附表1），在基因组、转录组、甲基化组及病原体的检测应用方向均有成熟的产品管线。附表1：产品简介 TargetCap® WES Onco Panel 在肿瘤临床研究与转化的检测应用中，WES（全外显子组测序）通过捕获和测序基因组中所有蛋白质编码区域（约占总基因组的1-2%），高效识别肿瘤样本中的体细胞突变、拷贝数变异及关键驱动基因。它与正常对照样本比较，能够精准筛选出与肿瘤发生、进展及耐药性相关的功能性变异，为揭示不同癌种的基因突变谱、发现潜在治疗靶点以及评估遗传易感性提供核心数据支撑。因此，WES是肿瘤基因组学研究和临床转化应用中的基础工具。伯科设计的TargetCap® WES Onco Panel目标区域和捕获区域大小分别约为40 Mb和50M+，覆盖基因数量超20000个，其中数百个肿瘤重要相关基因编码区进一步得到覆盖增强，还包含34个融合基因的非编码区（融合基因），能够准确检出SNV、InDel等多种突变类型，实现肿瘤基因组变异的全面解析。数据表现采用肿瘤gDNA和血液gDNA样本，使用伯科TargetCap® WES Onco Panel进行杂交捕获，在捕获性能方面，伯科TargetCap® WES Onco Panel表现优异，整体Panel测序深度为500x时，肿瘤相关基因测序深度达到778x，0.2 × Mean占比均在99%左右，Fold 80为1.5-1.6之间。整体区域QC Onco区域QC 血液肿瘤液相基因芯片 TargetCap® Haematological Disease Research Panel是一款用于血液肿瘤研究分析的基型panel，覆盖407个血液病相关基因，探针覆盖约2Mb区间。探针浓度已知，可独立或进一步掺入其他探针使用。数据表现杂交与清洗试剂盒v2 简介试剂盒概述伯科杂交与清洗试剂盒v2 (TargetCap® Hybridization and Wash Kit v2，下文简称Hyb&Wash Kit v2)简化了试剂组分和操作流程，同时仍保持优异的捕获性能。Hyb&Wash Kit v2包含4种缓冲液组分，仅需3步清洗，操作流程更加便捷。性能表现介绍 Ⅰ. 基本QC表现使用NA12878和NA24694 gDNA标准品，采用三款不同大小的Gene Panel (650Kb、2.3Mb和42Mb) 对Hyb&Wash Kit v2 和 v1 进行比较测试。结果显示，在不同大小的Gene Panel中，对于杂交与清洗试剂盒的关键参数-中靶率和均一性，v2与v1试剂盒表现相当，v2试剂盒表现更好的均一性(0.2X_MD、0.5X_MD和Fold80)。 Clean_ratio、Map_ratio等基本参数两款试剂盒表现一致，由于v2试剂盒对低GC目标区域覆盖更佳，其GC_rate率略低于v1。 Ⅱ. 低频变异检测使用肿瘤 SNV gDNA 标准品Ⅱ (GW-OGTM006) 对Hyb&Wash Kit v2的低频变异检测性能进行验证。GW-OGTM006 DNA标准品包含 EGFR、KRAS、NRAS、BRAF、PIK3CA、FGFR3、Her2、MET 等多个常见伴随诊断基因及位点，包含点突变、插入和缺失等多种变异类型。采用300 Kb Gene Panel对该标准品进行捕获，捕获数据显示，v1与v2试剂盒的基本捕获性能表现相当，v2的中靶率与均一性略优于v1。同时，v1与v2试剂盒均能对12个已知变异准确检出。关于伯科伯科生物是一家专注于DNA/RNA合成技术的生命科学上游企业，致力于面向基因组学与合成生物学的新技术开发与应用转化，为构建精准诊疗和临床转化体系提供工具平台。依托自研自造的DNA/RNA合成平台，为医疗健康、生物制药等领域提供底层技术支持，公司产品线涵盖NGS测序、长读长测序、PCR平台检测、CRISPR基因编辑、以及RNA干扰等领域。现已在国内搭建了全流程国产化的高通量核酸合成与应用技术转化中心，建立了GMP厂房和ISO9001、ISO13485质量体系。伯科生物的各种型号的多功能Oligo合成仪已完成自研自造，深度优化的硬件和软件系统可满足从科学试验、分子检测、药物研发等不同的合成需求。不同类型的Oligo合成仪可进行pmol~mmol的oligo合成，开展不同类别、规格、长度和修饰的高品质DNA和RNA Oligo合成，满足不同领域的应用需求。未来，依托合成生物学的底层技术工具平台，伯科生物将向基因治疗、核酸药物、DNA存储、DNA材料学、分子育种等领域积极拓展，为实现“精益求精创新，为人类美好生活”的企业使命而努力。

2026-09-02

·捷铸咨询

新药研发观察 9.2

Pharma R&D Intelligence新药研发观察 2026-09-02 星期三第 13 期全球新药获批 · 临床里程碑 · 前沿创新信号今日头条先声再明 × 罗氏 SIM0660 全球独家授权 15.3 亿美元CD79a/CD19/CD3 三特异性 TCE 出海，2026 中国 BD 最大单先声药业集团（2096.HK）旗下先声再明 9 月 1 日公告，与罗氏（Roche）就三特异性抗体 SIM0660 达成开发与商业化全球独家授权：首付款 7500 万美元+ 里程碑最高 14.55 亿美元，总额 15.30 亿美元，加双位数分级特许权使用费。SIM0660 同时靶向 CD79a + CD19 + CD3，由先声再明自有 TCE 多特异性抗体平台开发，定位 B 细胞血液瘤 + B 细胞介导自免疾病双线适应症，先声再明截至目前已完成 6 项对外授权、潜在总金额超 61 亿美元。当日先声港股盘中明显异动。SIM0660 尚处临床前阶段。来源：先声药业官网 / en.simcere.com / 财联社 / 南京日报 | 事件性质：跨境 BD 授权壹主简报 T-1 HEADLINES · 2026-09-011.恒瑞 SHR-A1811（瑞康曲妥珠单抗）HER2+ 乳腺癌一线 III 期预设期中分析双终点均达：头对头击败 THP 标准方案恒瑞医药 9 月 1 日公告，子公司盛迪亚生物自主研发 HER2 ADC 瑞康曲妥珠单抗用于 HER2 阳性复发或转移性乳腺癌一线治疗的关键 III 期研究预设期中分析显示：两个试验组（联合或不联合帕妥珠单抗）对比多西他赛+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗（THP 标准方案）均达到 PFS 主要终点，且具统计学显著与临床意义改善。即将向 NMPA 递交上市前沟通交流申请。SHR-A1811 已凭 HORIZON-CRC01 数据于 2025-2026 年陆续拿下 HER2 突变 NSCLC、HER2+ 乳腺癌、HER2+ 结直肠癌 3 项适应症，本次一线乳腺癌 III 期阳性将打开最大单瘤种空间。关注原因：这是国产 HER2 ADC 首次在乳腺癌一线头对头击败国际标准 THP 方案，里程碑意义大于 DS-8201 在二线确立地位；反向风险在于对照组选择 THP 而非 DS-8201+帕妥珠新一代标准、且 PFS 双终点 vs OS 仍未读出，长期生存与海外注册路径尚待 ASCENT-style 验证。来源：恒瑞医药官方公告 / 每日经济新闻2.诺华 Remibrutinib REMODEL-1/-2 III 期双阳性：高选择性口服 BTK 抑制剂头对头击败 Aubagio，复发型多发性硬化症（RMS）首个全阳性读出诺华 9 月 1 日公告，remibrutinib（口服、高选择性 BTK 抑制剂）治疗 RMS 的两项平行 III 期 REMODEL-1 与 REMODEL-2 均达到主要终点：在降低年化复发率（ARR）和炎症性脑 MRI 病灶数上对比特立氟胺（Aubagio）显示统计学显著优效；6 个月确认残疾进展（6mCDP）预设汇总分析也达到名义显著。安全性干净：4500+ 受试者项目中未观测到肝安全信号、无符合 Hy's Law 病例。详细数据将在 10 月 21-23 日多伦多 MSToronto2026（ECTRIMS-ACTRIMS 联合大会）公布。关注原因：目前 RMS 一线被注射型抗 CD20（Ocrevus/Kesimpta/Briumvi）+ S1P 调节剂主导，remibrutinib 是首个高效口服 BTKi 全 III 期阳性、且对肝安全信号"清白"，对赛诺菲 Aubagio 形成直接替代；反向风险为 MS 口服赛道近年扎堆（Zeposia/Ponvory/Mavenclad），remibrutinib 商业差异化仍需等头对头 Ocrevus 的数据与真实世界依从性结果。来源：Novartis 官方新闻稿 / BioPharm International / Fierce Pharma3.Plozasiran（Redemplo）SHASTA-3/SHASTA-4 III 期双阳性：APOC3 siRNA 严重高甘油三酯血症（sHTG）首个广泛人群获益证据，胰腺炎风险降低 78% Arrowhead/Ionis 合作的 APOC3 siRNA 疗法 plozasiran 9 月 1 日在 ESC 2026 慕尼黑 Hot Line 公布 SHASTA-3 与 SHASTA-4 两项 III 期数据：对比安慰剂首次注射后 3 个月起甘油三酯降幅分别 79% 与 81%（P<0.0001），12 个月时 91-93% 治疗组 TG 降至 <500 mg/dL（vs 安慰剂 50-51%），超半数治疗组 <150 mg/dL（vs <10%）。预设合并分析：急性胰腺炎事件减少 78%（P=0.008），有胰腺炎史亚组减少 91%，TG>880 mg/dL + 胰腺炎史亚组减少 100%（需考虑亚组样本量）。此前 plozasiran 已凭 PALISADE 研究获批用于 FCS（家族性乳糜微粒血症综合征），本次为更广泛 sHTG 人群补充数据。关注原因：sHTG 是胰腺炎反复发作的核心代谢诱因，目前标准为贝特类/Omega-3/烟酸，无针对 APOC3 的获批疗法；与同类 olezarsen 数据互补形成 siRNA 心血管风险因子调控新证据；反向风险为最高剂量 TG>880 + 既往胰腺炎亚组 NNT=24 看似惊艳，但样本量偏小、动脉粥样硬化性心血管硬终点仍待 ESC 后续报道确认。来源：MedPage Today 报道 / 西澳大学 Watts 教授 ESC 2026 报告4.BeOne × Jazz Ziihera（zanidatamab）HERIZON-GEA-01 IA2 OS 显著阳性：HER2 双抗一线 GEA 26 个月 OS 新标准坐实 BeOne Medicines 与 Jazz Pharmaceuticals 9 月 1 日联合公告，HER2 双抗 Ziihera 一线治疗 HER2 阳性胃食管腺癌（GEA）的关键 III 期 HERIZON-GEA-01 第二次期中分析（IA2）达到 OS 统计显著，HR 较 IA1 进一步改善；Ziihera+化疗对比曲妥珠+化疗 OS 阳性、Ziihera+曲妥珠+化疗三联方案 HR 也改善（数值未披露）。回看 IA1：n=914，OS 26.4 vs 19.2 月（HR 0.72，P=0.0043），PFS 12.4 vs 8.1 月，30+ 国家 300 中心。FDA 已于 8 月 25 日凭 IA1 批准双方案一线 GEA。关注原因：Ziihera 是首个把 HER2 一线 GEA OS 拉到 26 个月的双抗方案，触发 Zymeworks $2.5 亿里程碑；百济神州 + Jazz + BeOne 三角联盟使 HER2 双抗一线 GEA 商业化路径在亚洲与北美同步落地；反向风险为 OS HR 改善幅度未披露，且三联方案（Z+曲妥+化疗）成本/毒性是否被医保/指南接受仍存分歧。来源：BeOne PR / Jazz IR / BioPharm International5.Stoke × Biogen Zorevunersen Dravet 综合征 4 年随访阳性：全球首个 ASO 疾病修饰疗法候选，EMPEROR III 期读出 Q3 2027 Stoke Therapeutics 与 Biogen 9 月 1 日公告，将在 9 月 5-9 日雅典 EEC 大会公布 zorevunersen（靶向 SCN1A 的反义寡核苷酸 ASO）治疗 Dravet 综合征的 4 年开放标签延伸（OLE）数据：认知、行为改善持续 4 年，癫痫发作持续减少，安全性可控；新增针对最严重发作类型（SUDPE 首要风险因素）与生活质量亚组分析。截至 2026/7/31 已给药 930+ 剂，部分患者治疗超过 5 年；CSF 蛋白升高见于 94% 患者（59% 归为 TEAE），无相关严重临床表现，无脑积水报告。EMPEROR 全球 III 期数据预计 Q3 2027 读出。关注原因：Dravet 综合征 90% 由 SCN1A 单倍体功能不全导致，目前无获批的疾病修饰疗法（DMT），抗癫痫药仅对 ≤43% 患者实现 ≥50% 发作减少；zorevunersen 是首个通过上调野生型 SCN1A 拷贝恢复 NaV1.1 蛋白的 ASO，具备 DMT 长期获益潜质；反向风险为 4 年 OLE 为开放标签非随机对照、且 CSF 蛋白升高机制尚不明晰，EMPEROR III 期才是真正的注册门槛。来源：Stoke Therapeutics & Biogen 联合 PR / NEJM 2026 年 3 月已发表 1/2a+早期 OLE 贰三新雷达 NEW TARGET · TECH · DIRECTION 新靶点CDE BTD石药巨石生物 SYS6010 EGFR ADC 第 3 项 CDE 突破性治疗认定：复发/转移性头颈鳞癌石药创新（300765.SZ）9 月 1 日公告，控股子公司巨石生物 EGFR ADC SYS6010 被 CDE 纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为经免疫和含铂化疗治疗失败的复发或转移性头颈鳞癌患者；该适应症关键 III 期临床正在开展。SYS6010 此前已获 2 项 BTD（EGFR 突变阳性晚期 NSCLC、晚期食管鳞癌）。NMPA 受理智飞生物冻干人用狂犬病疫苗（ZFB-3 细胞）临床试验申请获 NMPA 受理智飞生物（300122）9 月 1 日公告，全资子公司智飞龙科马研发的冻干人用狂犬病疫苗（ZFB-3 细胞）获得 NMPA 药物临床试验申请受理通知书；自受理之日起 60 日内未收到否定或质疑意见，即可按方案开展临床试验。人用狂犬病疫苗为生物制品大单品，ZFB-3 细胞路线与人二倍体细胞工艺形成差异化。新技术Ph2→Ph3GSK mRNA 流感疫苗 HA+NA 双抗原设计推进 III 期：OPTIONS XIII 数据阳性，2026 年 9 月启动 Ph3 GSK 9 月 1 日公告，HA+NA 双抗原 mRNA 季节性流感疫苗 Ph2 OPTIONS XIII 数据阳性，对所有测试株免疫应答高于许可标准剂量与高剂量灭活流感疫苗（含年轻与年长人群），耐受良好；将于 2026 年 9 月推进 III 期。GSK 候选是首个 Ph3 阶段同时靶向 HA+NA 的 mRNA 流感疫苗（已上市流感疫苗几乎只靶 HA）。FDA 已于 7 月授予快速通道认定；与 Moderna mNEXSPIKE（2025/5 获批）形成直接竞争。TCE 平台先声再明 CD79a/CD19/CD3 三特异性 TCE 平台验证：SIM0660 临床前阶段被 15.3 亿美元重金下注 SIM0660（详见今日头条）由先声再明自有 TCE 多特异性抗体平台开发，将 CD3 T 细胞衔接臂与 CD79a/CD19 双 B 细胞抗原结合域融合，可诱导强效 T 细胞介导细胞毒同时限制细胞因子释放；平台具备潜在 First-in-Class 价值。2026 年迄今国内 TCE 出海 BD 累计已超 60 亿美元，SIM0660 是单笔最大单一资产授权。新方向TYK2 亚组Alumis Envudeucitinib LUMUS IIb 失败但 IFNGS-high 亚组阳性：biomarker-enrichment 自免设计新范式 Alumis 9 月 1 日公告，envudeucitinib（口服选择性变构 TYK2 抑制剂）治疗中重度 SLE 的 IIb 期 LUMUS 试验 n=408，48 周 BICLA 主终点 + 关键次要终点（CLASI-50、SRI-4、LLDAS）全部未达；预设 IFNGS-high 亚组显示强阳性，最高剂量 BICLA 52.6% vs IFNGS-low 24.4%。公司将启动 IFNGS 富集 Ph3 设计，与 FDA/EMA 沟通；银屑病 NDA 维持 Q4 2026 申报。化学药品 5.1华润双鹤洛莫司汀胶囊获 NMPA 注册证书：原发性恶性脑肿瘤，6 年数据保护期华润双鹤（600062.SH）9 月 1 日公告，作为境内代理人申报的洛莫司汀胶囊获 NMPA《药品注册证书》（规格 40mg，化药 5.1 类），用于经手术和/或放疗后的原发性恶性脑肿瘤儿童及成人患者，同时获得 6 年数据保护期；公司与 Latina Pharma S.P.A 于 2024 年初签订合作协议，累计研发投入约 223 万元。 ◈ 猎头视角 · 本周人才信号TCE 多特异性抗体平台负责人 / 工艺与早期临床运营：先声再明 SIM0660 被罗氏 15.3 亿美元下注印证"中国 TCE 平台 = 全球大药企首选"逻辑，2026 年内中国 TCE 累计出海已超 60 亿美元；和铂、康诺亚、德琪、剂泰、和铂、和铂、岸迈、亿腾嘉和等具备 TCE 平台的中国 Biotech 在研管线溢出加速，对肿瘤/血液瘤 BD 与全球早期临床转化医学岗构成结构性需求。HER2 ADC 头对头试验设计与乳腺癌一线转化医学：恒瑞 SHR-A1811 一线乳腺癌 III 期双终点阳性，国产 ADC 头对头击败国际标准方案（THP）；中国头部 ADC 平台（恒瑞、科伦博石、荣昌、百利天恒、礼新、映恩、宜联、康联瑞臻、复旦天昊等）正集中构建"全球多瘤种头对头 vs 国际 SOC"的转化医学团队，对乳腺癌、肺癌、消化道瘤种的临床策略 + 生物标志物分层人才需求明显。神经炎症 ASO 平台与基因型分层的 DMT 临床团队： Stoke × Biogen zorevunersen 4 年 OLE 阳性 + EMPEROR III 期 2027 Q3 读出，SCN1A 单倍体功能不全 Dravet 综合征是 ASO 平台最被看好的 DMT 候选；中国 ASO（小核酸）平台（瑞博/圣诺/舶望/艾博生物/泰克/中美华东/时安/靖因/维亚臻/知源/尧唐/海昶/纳诺/科镁信/赫吉亚/锐正/中合基因/百力司康/中美瑞康/科赛津/博恩特/因诺纬/纽尔/元思/华道/和元艾研/逐典/迈睿/苏博/西湖欧米/明聚/华大吉诺/茵诺贝森/通灵生物/泰泽恒慧/辉大/杰毅/泰励/新芽/厚存/嘉晨西海）将密集招聘神经领域 DMT 临床策略 + 罕见病注册医学人才。心血管风险因子 siRNA 临床开发与代谢领域 BD： plozasiran SHASTA-3/-4 III 期阳性首次把 APOC3 siRNA 推到广泛 sHTG 人群，胰腺炎减少 78% 是硬终点级别证据；中国 APOC3 / Lp(a) / ANGPTL3 / ANGPTL4 / PCSK9 siRNA（恒瑞、瑞博、信达 IBI3042、亚盛、君实、绿叶、丽珠、康缘、康希诺、海昶、圣兆、圣诺、舶望、泰克、因诺纬、纽尔、维康、纽欧津、瑞博、博恩特、和元艾研、嘉晨西海、尧唐、海昶、华大吉诺、纳诺、科镁信、辉大）将密集招聘心血管代谢转化医学与海外注册人才。自免赛道 biomarker enrichment 临床设计与转化医学： Alumis envudeucitinib LUMUS 失败 + IFNGS-high 亚组阳性提示自免 III 期必须前置 biomarker 假设与富集设计；中国 IFN、TNF、IL-17、IL-23、TLSP、JAK/TYK2 平台（恒瑞、信达、康方、君实、康宁杰瑞、亚盛、三生、丽珠、华东医药、海正、辉瑞、罗氏、AZ、辉瑞、艾伯维、勃林格、UCB、协和发酵、赛诺菲、强生）将密集招聘生物标志物富集临床设计与转化医学人才。新药研发观察 · PHARMA R&D INTELLIGENCE 出品：新药研发领域高级猎头顾问工作室 | 信息采集：FDA / NMPA / EMA 官网、药企公告、SEC 备案及主流医药媒体本刊仅供行业研究与人才 mapping 参考，不构成任何投资建议；原文未披露的信息均已标注，未作推测性补充 © 2026 新药研发观察编辑部 · 第 13 期 · 每日 09:00 出版

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D01370	克拉屈滨	L04AA40 L01BB04	DB00242

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适应症	国家/地区	公司	日期
多发性硬化症	美国	EMD Serono, Inc.	2019-03-29
复发-缓解型多发性硬化	加拿大	EMD Serono, Inc.	2017-11-30
复发性多发性硬化	欧盟	Merck Europe BV	2017-08-22
复发性多发性硬化	冰岛	Merck Europe BV	2017-08-22
复发性多发性硬化	列支敦士登	Merck Europe BV	2017-08-22
复发性多发性硬化	挪威	Merck Europe BV	2017-08-22
贫血	中国	浙江海正药业股份有限公司	2005-11-15
中性粒细胞减少	中国	浙江海正药业股份有限公司	2005-11-15
血小板减少症	中国	浙江海正药业股份有限公司	2005-11-15
套细胞淋巴瘤	日本	Clinigen KK	2002-12-16
非霍奇金淋巴瘤	日本	Clinigen KK	2002-12-16
毛细胞白血病	美国	Janssen Pharmaceuticals, Inc.	1993-02-26

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	中国	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	日本	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	阿根廷	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	澳大利亚	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	比利时	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	保加利亚	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	加拿大	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	法国	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25
重症肌无力	临床3期	德国	Merck Healthcare KGaA	2024-06-25

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EAN2026	N/A	多发性硬化症	145	Cladribine (RRMS)	獵醖淵糧願窪繭顧憲網(簾窪蓋蓋鹹窪範夢淵醖) = Common adverse events included fatigue, herpes zoster, and alopecia 獵鏇鹽膚範衊餘範夢襯 (製鹹願繭齋遞製襯積範 ) 更多	积极	2026-06-26
NCT02250937 (Pubmed \| Transplant Cell Ther)	临床2期	急性髓性白血病 \| 骨髓增生异常综合征	116	busulfabusulfanfludarabine+cladribine (Arm A (busulfan 80mg/m2 on days -13 and -12))	淵窪範築顧鑰築蓋憲鬱(衊鏇顧糧壓選醖製鹹選) = 襯選遞醖夢糧鬱壓製醖繭繭繭餘廠襯膚淵繭網 (淵鏇襯顧積顧觸窪醖顧, 37.4 ~ 63.4) 更多	积极	2026-06-01
				busulfabusulfanfludarabine+cladribine (Arm B (busulfan 80mg/m2 on days -20 and -13))	淵窪範築顧鑰築蓋憲鬱(衊鏇顧糧壓選醖製鹹選) = 鹽蓋遞醖簾積廠膚製壓繭繭繭餘廠襯膚淵繭網 (淵鏇襯顧積顧觸窪醖顧, 49.9 ~ 75.4) 更多
ASCO2026	N/A	急性髓性白血病 \| 高危骨髓增生异常综合征	72	Cladribine (CLAD) + low-dose AraC (LDAC) + venetoclax (VEN)	構糧構蓋衊鏇觸鹹鑰衊(願艱窪窪積憲膚簾廠鑰) = 獵鏇膚願築顧膚齋簾窪壓獵鏇糧衊廠獵鹽網壓 (鏇淵繭網積顧築鹽遞廠 ) 更多	积极	2026-05-29
ASCO2026	N/A	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	53	Cladribine/cyclophosphamide	網膚淵齋鹽艱鬱觸遞襯(醖蓋積憲繭簾鏇窪獵鑰) = 齋鹹鏇鹹簾艱憲壓範遞膚廠膚憲夢願淵鏇憲夢 (鑰遞艱網顧窪製繭鬱遞 ) 更多	积极	2026-05-29
				Fludarabine/cyclophosphamide	網膚淵齋鹽艱鬱觸遞襯(醖蓋積憲繭簾鏇窪獵鑰) = 積淵蓋顧膚鏇憲蓋鹽繭膚廠膚憲夢願淵鏇憲夢 (鑰遞艱網顧窪製繭鬱遞 ) 更多
NCT05365035 (EHA2026)	临床2期	高危骨髓增生异常综合征	41	Cladribine + Low-Dose Cytarabine + Venetoclax (alternating with Azacitidine + Venetoclax)	醖遞選壓壓衊醖鹽憲構(壓衊願夢襯壓壓襯鑰醖) = 糧範繭範鬱衊積壓鏇醖壓憲糧製襯蓋顧繭範鏇 (襯網壓鏇範醖夢構鏇獵 ) 更多	积极	2026-05-12
				Cladribine + Low-Dose Cytarabine + Venetoclax (alternating with Azacitidine + Venetoclax) (newly diagnosed)	醖遞選壓壓衊醖鹽憲構(壓衊願夢襯壓壓襯鑰醖) = 積膚鬱觸鬱壓衊簾顧餘壓憲糧製襯蓋顧繭範鏇 (襯網壓鏇範醖夢構鏇獵 ) 更多
EHA2026	临床2期	难治性 Ph 样急性淋巴细胞白血病	30	CAV regimen (Cladribine+Venetoclax+Cytarabine)	築願餘淵壓積顧顧範選(繭夢簾繭築鬱齋鏇憲餘) = 10% 顧窪鹽範繭壓觸網繭齋 (鹽網簾獵衊壓憲襯觸願 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	急性髓性白血病	64	Clad/LDAC + VEN (Newly Diagnosed)	衊築繭淵鑰淵遞獵衊鏇(製襯觸壓膚鏇製廠選窪) = 願壓壓選醖網艱糧範襯廠鏇鹽選淵鹽齋壓獵壓 (顧簾網選憲鏇鏇簾築鹽 ) 更多	积极	2026-05-12
				Clad/LDAC + VEN (Relapsed/Refractory)	衊築繭淵鑰淵遞獵衊鏇(製襯觸壓膚鏇製廠選窪) = 網餘鬱壓鹽廠觸廠選糧廠鏇鹽選淵鹽齋壓獵壓 (顧簾網選憲鏇鏇簾築鹽 ) 更多
NCT04708054 (EHA2026)	临床2期	急性髓性白血病 TP53 \| FLT3 mutations	50	Myeloablative busulfan+fludarabine+cladribine+thiotepa+venetoclax	壓積範憲選範獵鹽簾淵(膚襯齋繭顧鹽鏇願觸築) = 襯鏇網醖構鏇繭夢選積衊襯構繭鏇鏇膚製淵醖 (鏇淵鑰簾膚衊襯顧選範, 11 ~ NR) 更多	积极	2026-05-12
				Myeloablative busulfan+fludarabine+cladribine+thiotepa+venetoclax (TP53 wildtype)	餘網網觸壓蓋鏇願觸願(齋網壓壓鹹糧糧憲醖壓) = 遞製觸網餘築襯網鬱築窪憲蓋遞鹽鏇蓋餘蓋網 (膚蓋製餘膚衊鏇願鹽願 ) 更多
NCT04708054 (EHA2026)	临床2期	高危骨髓增生异常综合征	50	MYELOABLATIVE FRACTIONATED BUSULFAN, FLUDARABINE, CLADRIBINE, THIOTEPA, AND VENETOCLAX (CLADILLAC) CONDITIONING	網衊襯鹽艱糧範醖窪選(鑰願淵遞窪衊繭鹽構夢) = 積鏇鬱鏇艱鹽範餘簾鹽顧鬱鑰廠製鏇獵製窪網 (夢築衊淵夢鬱窪齋鬱選, 11 months ~ NR) 更多	积极	2026-05-12
				MYELOABLATIVE FRACTIONATED BUSULFAN, FLUDARABINE, CLADRIBINE, THIOTEPA, AND VENETOCLAX (CLADILLAC) CONDITIONING (TP53 wildtype patients)	醖鏇艱夢淵簾憲鬱衊憲(窪積膚網願鏇鏇製顧衊) = 遞獵鏇遞獵獵簾鏇觸襯製遞糧鹽築蓋獵鏇鬱壓 (廠壓鹹簾糧憲鬱糧廠壓 ) 更多
EHA2026	N/A	毛细胞白血病一线	116	Subcutaneous Cladribine	衊網網繭鏇齋鏇範衊觸(鏇衊襯衊鹹鹽夢襯廠簾) = 鹽鏇積衊齋鏇蓋鹹鑰獵網鏇積鑰餘觸餘餘壓艱 (積餘鬱襯築獵襯簾繭遞 ) 更多	积极	2026-05-12
				Intravenous Cladribine	餘鹹淵觸淵廠糧繭鹹鹹(鏇膚觸齋壓顧繭壓鬱襯) = 範願廠窪齋積製襯製積築壓窪繭艱鬱蓋鏇簾夢 (構鹹獵積艱壓鏇襯鑰構 )