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更新于：2026-02-28

Vixarelimab

更新于：2026-02-28

概要

概要

基本信息

药物类型

单克隆抗体

别名

Immunoglobulin g (234-proline,303-glutamine), anti-(human oncostatin m receptor subunit .beta.) (human monoclonal kpl-716 .gamma.-chain), disulfide with human monoclonal kpl-716 .lambda.-chain, dimer、KPL 716、KPL-716

+ [1]

靶点

IL-31RB

作用方式

抑制剂

作用机制

OSMRβ抑制剂(oncostatin M receptor inhibitors)

治疗领域

呼吸系统疾病其他疾病免疫系统疾病+ [1]

在研适应症

特发性肺纤维化系统性硬化相关的间质性肺病溃疡性结肠炎+ [1]

非在研适应症

慢性病慢性荨麻疹扁平苔藓+ [4]

原研机构

Biogen, Inc.

在研机构

Genentech, Inc.

非在研机构-

权益机构

Kiniksa Pharmaceuticals Ltd.

Genentech, Inc.

最高研发阶段临床2期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)终止

特殊审评突破性疗法 (美国)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 9726449L

来源: *****

Sequence Code 315623412H

来源: *****

关联

项与 Vixarelimab 相关的临床试验

NCT06693908

/ Recruiting临床1/2期

A Phase Ic Open-label Study to Evaluate the Pharmacodynamic Effects, Pharmacokinetics, and Safety of Vixarelimab in Patients With Moderate to Severe Active Ulcerative Colitis

This study aims to evaluate the pharmacodynamic (PD) effects of vixarelimab in the gut of participants with active moderate to severe ulcerative colitis (UC).

开始日期2025-03-31

申办/合作机构

Genentech, Inc.

NCT06137183

/ Terminated临床2期

A Phase II, Multicenter Induction Study With an Active Treatment Extension to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Vixarelimab in Patients With Moderate to Severe Ulcerative Colitis

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetics (PK) of vixarelimab compared with placebo in participants with moderate to severe UC who have demonstrated inadequate response to, loss of response to, or intolerance to prior conventional or advanced therapy.

开始日期2024-05-01

申办/合作机构

Genentech, Inc.

NCT05785624

/ Terminated临床2期

A Two-Cohort, Phase II, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Parallel-Group, Placebo-Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Vixarelimab Compared With Placebo in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis and in Patients With Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease

The main purpose of the study is to evaluate the efficacy of vixarelimab compared with placebo on lung function in participants with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) and in participants with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD). Participants who complete 52-weeks of treatment in the Double-blind Treatment (DBT) period can choose to enroll in the optional Open-label Extension (OLE) period to receive treatment with vixarelimab for another 52 weeks.
Cohort 1 has completed enrollment and has been closed for further enrollment. Cohort 2 is enrolling participants.

开始日期2023-05-26

申办/合作机构

Genentech, Inc.

100 项与 Vixarelimab 相关的临床结果

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100 项与 Vixarelimab 相关的转化医学

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100 项与 Vixarelimab 相关的专利（医药）

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项与 Vixarelimab 相关的文献（医药）

2026-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Prurigo nodularis enters the biologic era: what has changed and what vixarelimab still must prove

Article

作者: Shanshal, Mohammed

2026-03-01·NEOPLASIA

OSMR coordinates a self-perpetuating circuit linking chemoresistance and neutrophil-driven immunosuppression in gastric cancer

Article

作者: Chen, Jiang ; Cao, Tianyu ; Lei, Yan ; Han, Junling ; Zhang, Yongzhen ; Dou, Hongjia ; Bai, Feihu ; Wei, Dan ; Zhang, Bo ; Li, Donglin ; Cao, Changchun ; Liu, Jie ; Pang, Ying ; Yang, Tao

Chemoresistance and immunosuppression present major challenges in gastric cancer (GC) treatment, with their interplay remaining poorly understood. We identify the Oncostatin M receptor (OSMR) as a central regulator coordinating both chemoresistance and neutrophil-mediated immunosuppression. OSMR was significantly upregulated in GC patients, correlating with poor chemotherapy response and reduced CD8⁺T cell infiltration. Mechanistically, OSMR directly recruits PI3K, amplifying PI3K/AKT signaling to increase cyclin E2 (CCNE2) expression, thereby sustaining tumor cell survival under chemotherapy-induced stress. Crucially, we uncovered a novel immunoregulatory cascade: OSMR drives BMP5 transcriptional activation, orchestrating N2-polarization of tumor-associated neutrophils (TANs) and upregulating PD-L1 expression on TANs, ultimately impairing CD8⁺T cell cytotoxicity. Dysfunctional CD8⁺T cells secreted IL31, activating the OSMR pathway in GC cells and thereby forming a self-perpetuating OSMR-BMP5-IL31 feedback circuit that sustains therapeutic resistance. Therapeutically, OSMR neutralization with vixarelimab synergized with fluorouracil to overcome chemoresistance and reinstate anti-tumor immunity in GC preclinical models. Our findings establish OSMR as a molecular linchpin connecting intrinsic tumor survival pathways (PI3K/CCNE2) with extrinsic immunosuppressive reprogramming (BMP5/TANs/CD8⁺T cells), providing a clinically actionable target to overcome treatment resistance in GC.

2026-02-01·JAMA Dermatology

Vixarelimab in Patients With Prurigo Nodularis

Article

作者: Galanter, Joshua ; Abramzon, Daniel ; Yosipovitch, Gil ; Paolini, John F. ; Wang, Sheldon ; Ständer, Sonja ; Sofen, Howard

Importance:

Prurigo nodularis (PN) is a chronic inflammatory skin disease characterized by severe pruritus and nodule formation, significantly affecting patients’ quality of life. There is an unmet need for effective therapies to address both symptoms and disease progression.

Objective:

To evaluate the efficacy, safety, tolerability, and pharmacokinetics of monthly dosed vixarelimab in participants with moderate to severe PN.

Design, Setting, and Participants:

This double-blind (DB), placebo-controlled, phase 2b randomized clinical trial was conducted from December 1, 2020, to August 24, 2023, across 72 centers in the US, Canada, Europe, and Asia. The study included male and female participants aged 18 to 80 years with physician-diagnosed PN of at least 6 months’ duration and moderate to severe pruritus. Data were analyzed from October 2023 to March 2024.

Interventions:

Participants were randomized into 4 arms during the 16-week DB period: vixarelimab, 540 mg (high-dose group); vixarelimab, 360 mg (mid-dose group); vixarelimab, 120 mg (low-dose group); or placebo. Vixarelimab and placebo were administered subcutaneously every 4 weeks. During the 36-week open-label extension, all participants received vixarelimab, 360 mg, every 2 weeks.

Main Outcomes and Measures:

Key outcomes included percentage change from baseline in the Worst Itch Numeric Rating Scale (WI-NRS) at week 16, the proportion of participants achieving at least a 4-point reduction in WI-NRS at week 16, and the proportion achieving scores of 0 or 1 in the PN Investigator Global Assessment at week 16.

Results:

Of 190 randomized participants, 189 received 1 or more doses of the study drug (141 vixarelimab, 48 placebo). A total of 114 (60.3%) were female, 75 (39.7%) were male, and the mean (SD) age was 55.4 (13.8) years. There were 47 participants in the high-dose vixarelimab group, 47 in the mid-dose group, 47 in the low-dose group, and 48 in the placebo group. Vixarelimab significantly reduced mean (SE) WI-NRS scores at week 16 compared with placebo across all doses (vixarelimab at high-dose, mid-dose, and low-dose levels: −56.2% [4.84], −51.0% [4.83], and −33.0% [4.86], respectively; placebo, −14.5% [4.76]). Clinically meaningful 4-point or greater reductions in WI-NRS were achieved by 31 (66.0%), 29 (61.7%), and 14 (29.8%) in the high-dose, mid-dose, and low-dose vixarelimab groups, respectively, compared with 8 (16.7%) in the placebo group. PN Investigator Global Assessment scores of 0 or 1 were also higher in vixarelimab groups (high-dose group, 18 [38.3%]; mid-dose group, 14 [29.8%]; low-dose group, 7 [14.9%]; placebo group, 5 [10.4%]). No fatal or serious drug-related treatment-emergent adverse events were reported during the study, and no serious treatment-related treatment-emergent adverse events were observed during the DB period.

Conclusions and Relevance:

In this phase 2b randomized clinical trial, vixarelimab demonstrated rapid, sustained, dose-dependent clinical benefits in patients with PN, with a favorable safety profile.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03816891

项与 Vixarelimab 相关的新闻（医药）

2026-02-09

·科途医学K2Oncology

行业快讯 |GLP-1激战正酣，巨头管线“瘦身”，核酸药物获重金布局

行业快讯 NEWS 💊医药行业周报本周摘要：本周医药行业呈现多重交织的动态：GLP-1减重/代谢药物赛道竞争进入白热化阶段，诺和诺德面临业绩增长压力，但其新一代复方制剂展现出强劲潜力；辉瑞则通过战略并购实现GLP-1管线“起死回生”。同时，全球大型药企加速推进研发管线优化与战略性收缩，多项重磅在研项目因疗效未达预期或监管挑战而被终止或推迟，资产减值频发。另一方面，核酸药物（RNAi/mRNA）等前沿平台技术持续获得资本青睐，通过巨额合作协议彰显其在罕见病和慢性病治疗领域的巨大潜力。🚀 核心重磅 (Top Stories)1、GLP-1赛道竞争白热化，诺和诺德喜忧参半，辉瑞逆袭入局深度解读：全球减重/代谢药物市场风云激荡。龙头诺和诺德本周股价重挫14%，主要受Q4财报中销售额与营业利润下滑（分别同比下降7.6%和14%）及2026年销售和营业利润指引（下降5%至13%）影响。这标志着该公司九年来首次年度销售下滑，主要归因于礼来Zepbound等竞品的强力阻击、美国药品降价政策压力及国际市场司美格鲁肽仿制药的潜在竞争。公司高管的离职与更替也反映了内部变革的压力。然而，诺和诺德也展现出积极亮点：其口服GLP-1肥胖治疗药物（Wegovy pill）上市初期表现强劲，周处方量达5万张，似乎优于礼来Zepbound初期销售。更具战略意义的是，其GLP-1与Amylin双靶点复方制剂CagriSema在III期REIMAGINE 2试验中，针对2型糖尿病患者，头对头击败了司美格鲁肽2.4 mg单药，在血糖控制和减重方面均表现更优，有望成为礼来替尔泊肽（Tirzepatide）的强劲竞品。这预示着GLP-1市场正从单一靶点向更高效的组合疗法演进。辉瑞在GLP-1领域的征程则是一部“挫折教育史”，自研口服小分子GLP-1（Lotiglipron、Danuglipron、PF-06954522）因肝毒性、胃肠道耐受性差或市场评估等原因遭遇“三连败”，导致股价自新冠疫苗高峰下跌超60%，面临150亿美元的专利悬崖。但本周，辉瑞通过斥资高达100亿美元收购Metsera，成功引入每月一次注射用GLP-1受体激动剂MET-097i。该药物在临床试验中展现出良好的耐受性和10.5%的6个月平均体重下降，尽管减重幅度略低于现有竞品，但每月一次的给药便利性有望分流部分追求依从性的患者。这标志着辉瑞在千亿美元减重市场中的“复活赛”迈出关键一步，未来可能形成“注射+口服”双轨布局，重塑竞争格局。安进的潜在GLP-1竞品MariTide也在积极推进中，已完成慢性体重管理研究和2期糖尿病试验，并正为未来上市进行大规模投资，进一步预示着GLP-1市场将迎来更多强劲的入局者。2、大型药企加速管线优化与战略性资产剥离，研发效率与投资回报率受严格审视深度解读：本周多项事件表明，全球大型制药公司正以前所未有的力度对研发管线进行“去芜存菁”，旨在提升资本效率和投资回报率。诺华在2025年财报中披露了高达3亿美元的研发资产减记费用，终止了放射配体疗法（RLT）管线中的两款PSMA靶向候选分子，旨在集中资源推进核心核药项目如Pluvicto。此外，其还对2024年收购MorphoSys业务确认了高达9亿美元的商誉减值，原因是对收购前已存在的安全性信号重新解读，大幅提高了风险折现率。更有多款重磅在研药物（如心血管二级预防药物TQJ230、房颤治疗药物MAA868）的数据读出时间被推迟至2026年或2027年，反映出诺华在资源分配上更为审慎，不再盲目追求速度。罗氏同样进行了一次深度的自我修正，不仅终止了2022年斥资1亿美元首付款引进的纤维化药物vixarelimab（因二期临床无效性分析显示疗效目标难以实现），还叫停了多款早期眼科（zifibancimig）、肿瘤（RG6221、RG6561）内部研发项目，甚至从三期临床管线中移除了阿替利珠单抗联合化疗治疗非小细胞肺癌的计划。这些决策均基于对现有数据集的严格评估，未能达到公司设定的“高门槛”而选择止损。安进则宣布终止与协和麒麟关于抗OX40抗体药物rocatinlimab的合作开发与商业化协议，尽管该药物在III期试验中击败了安慰剂，但由于疗效不及赛诺菲/再生元的重磅药物Dupixent，市场潜力受限。安进为此放弃了4亿美元的首付款及未来可能高达8.5亿美元的里程碑付款。这凸显了在竞争激烈的成熟市场中，药物的商业成功不仅取决于绝对疗效，更取决于其相对于现有标准疗法的“压倒性优势”。这些大手笔的“断臂求生”行动，共同揭示了大型药企对研发投入回报的日益严格要求，预示着行业未来将更加聚焦于高确定性、高差异化和具备市场领先潜力的资产。📈 政策与市场 (Policy & Market)1、监管审查趋严，数据完整性成焦点安进的重磅自身免疫药物Tavneos（avacopan）面临美国FDA要求撤市的危机，原因在于关键临床试验中部分患者主要终点结果的重新判定流程合规性受到质疑。尽管安进拒绝了这一请求，并坚称药物获益-风险概况稳固，但欧洲药品管理局（EMA）也已启动调查。这凸显了监管机构对数据完整性和透明度的日益重视，即便对于已获批的“重磅炸弹”药物，合规风险依然存在。阿斯利康的系统性红斑狼疮（SLE）治疗药物Saphnelo皮下注射剂型，在欧盟委员会批准上市不到两个月后，却意外遭遇美国FDA的完整回复函（CRL）。虽然静脉输注版本已在全球广泛使用，皮下剂型旨在提升患者依从性，与GSK的Benlysta争夺市场，但FDA的拒绝意味着其上市进程将进一步延后。这再次强调了不同国家监管机构审查标准的差异性，以及在产品便利性升级背后仍需满足严格的监管要求。2、市场格局调整与战略性资产优化上海医药拟通过公开挂牌方式转让其所持中美施贵宝30%股权，挂牌价格不低于10.23亿元人民币。这属于公司层面的战略性资产剥离，可能旨在优化资产结构、聚焦核心业务或盘活存量资产。赛诺菲中国疫苗业务首席业务官张明峰女士离任，结合公司疫苗业务Q4销售额下降2.5%及2025年全球营收略有下滑的财报数据，表明赛诺菲正对其中国市场疫苗战略及组织架构进行调整，以应对全球及区域市场挑战。🧬 研发前沿 (R&D)1、核酸药物平台技术迎来密集合作，罕见病领域成新增长极罗氏（基因泰克）与圣因生物达成全球研发合作与许可协议，基因泰克将支付2亿美元首付款及高达15亿美元的开发和销售里程碑付款，共同推进一款RNAi疗法。此前的2025年11月，礼来也与圣因生物签署了价值高达12亿美元的合作协议。圣因生物的LEAD™平台以其新型药物化学修饰和组织特异性递送技术，实现半年一次的长效给药潜力，获得两家制药巨头的青睐，这标志着核酸药物，特别是具备高效递送和长效优势的RNAi疗法，在心血管代谢等慢性病领域正成为大药企的战略重点。 Moderna与意大利药企Recordati达成最高1.6亿美元的合作，共同推进用于治疗超罕见代谢病丙酸血症的mRNA疗法mRNA-3927。该疗法在I/II期临床中使代谢失衡风险降低70%，是mRNA疗法在罕见遗传代谢病中首次取得阶段性成功。此次合作不仅为Moderna在新冠疫苗收入下滑背景下提供了多元化发展和财务支撑，也预示着mRNA平台正从传染病领域向罕见病等更广阔的治疗领域拓展。Recordati作为罕见病商业化专家，其强大的商业渠道有望加速产品市场化。2、罕见病研发挑战与机遇并存赛诺菲的口服在研药物venglustat在治疗3型戈谢病（GD3）的III期临床研究中达到了所有主要终点，尤其在改善神经系统症状方面表现优于传统酶替代疗法（ERT），且耐受性良好。这是针对目前无获批药物可治疗的GD3神经系统症状的重大突破，公司将推进全球监管递交。然而，在同一天，venglustat在法布雷病治疗的III期研究中未能达到主要终点，未能显示出优于安慰剂的疗效。这表明罕见病研发虽具“孤儿药”属性带来的高价值潜力，但其临床验证的复杂性和高风险性依然存在。3、合成生物学赋能医药制造升级国内领先的合成生物与绿色化学生产制造商桦冠生物完成数亿元人民币C轮融资，资金将用于医药与大健康领域的新品研发、生产基地扩建。该公司凭借在酶促化学合成与连续流技术方面的双重优势，构建了覆盖全链条的技术体系，实现高端制造领域的绿色发展。其向PDMO（Partnered Development & Manufacture Organization）新模态的转型，预示着未来上游原料药及关键中间体生产将更注重与下游制剂伙伴的深度融合，共同承担风险、共享成果，为新质生产力在医药制造领域的应用提供了范本。 |信息说明：本文信息均来源于企业官方公告、监管机构（FDA、EMA、NMPA）发布、权威同行评审期刊、专业财经媒体及中华人民共和国中央人民政府官网，确保内容的准确与客观。 |免责声明：本简报仅作为行业信息参考，不构成任何投资或医疗建议。原创编辑旨在为读者提供更具深度与可读性的行业洞察，版权归本公众号所有。转载请联系授权。欢迎各位咨询——科途官方客服：联系科途医学订购及业务咨询：info@K2Oncology.com 技术服务咨询：TechSupport@k2oncology.com 联系电话：010-67889128，13371633638，17778038351 网址：www.K2Oncology.com 地址： ●北京市北京经济技术开发区经海六路5号院东尚·E园10号楼1层109室 ●浙江省湖州市红丰路1366号6幢10楼1001室 ●河北省廊坊市固安县新兴园肽谷生物医药加速器产业园1号楼A1-1-4室

并购信使RNA临床3期临床2期财报

2026-02-02

·大药时记

FDA一周回顾：赛诺菲放弃mRNA流感疫苗、RIPK1抑制剂等

Summit Therapeutics确认了与FDA的关键会面时间，FDA已正式受理其从康方引进的PD-1/VEGF双抗的上市申请，预计将在2026年11月前做出最终审批决定。美国生物医药初创企业Tenpoint Therapeutics宣布，其针对老花眼的眼药水YUVEZZI获得美国FDA正式批准上市，产品即将进入老视治疗的商业市场。这款眼药水作为非手术的药物治疗新选择，特别针对40岁以上人群普遍出现的调节能力下降问题，在临床试验中显示出显著的视力改善效果。此次FDA批准使Tenpoint成为市场上少数获监管认可的老视治疗药物提供者之一。为了确保产品顺利上市并快速打开市场，Tenpoint同步完成了2.35亿美元的融资，资金将主要用于市场推广、产能扩展及后续临床研究。此次融资吸引了多家知名投资机构参与。YUVEZZI（卡巴胆碱 2.75% / 酒石酸溴莫尼定 0.1%）是一种每日一次的双效滴眼液，用于治疗老花眼。它通过诱导瞳孔收缩（缩瞳）产生“小孔效应”，从而改善近距离和中距离视力，同时不影响远距离视力。该滴眼液结合了胆碱能激动剂卡巴胆碱和 α₂-肾上腺素受体激动剂溴莫尼定。因一名受试者出现脑肿瘤，美国FDA决定暂停Regenxbio针对Hurler综合征的早期治疗试验，同时暂停即将面临FDA审批的Hunter综合征治疗方案。此次监管决定源于一例5岁儿童患者四年前接受AAV9基因疗法RGX-111治疗后被诊断出脑癌。鉴于两款疗法的相似性及“临床研究间存在共享风险”，FDA决定将暂停范围扩大至另一款疗法RGX-121。Regenxbio方面表示，目前尚无证据证明RGX-111与该儿童病情存在直接因果关系，并强调RGX-121为独立疗法，已有多年安全数据支持。罗氏宣布终止一款引进自Kiniksa Pharmaceuticals的炎症药物vixarelimab的研发项目，同时放弃已投入的1亿美元投资。这是罗氏最新季度管线资产清理计划的一部分，旨在剔除表现不佳、风险较高的候选药物，优化研发资源配置。vixarelimab是一种靶向肿瘤坏死因子家族成员，肿瘤抑制素M受体β（oncostatin M receptor beta）的抗体药物。2022年，罗氏旗下Genentech部门为获得该药物支付了8000万美元预付款，协议中还约定在收到Kiniksa特定药物供应后再支付2000万美元。实际上vixarelimab的研发历史更早，2016年Kiniksa以1150万美元从渤健手中收购了该药物。根据双方协议，Kiniksa负责推进vixarelimab在结节性瘙痒症（prurigo nodularis）患者中的2b期临床试验，随后Genentech将该药物推进到针对特发性肺纤维化（IPF）和系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）的2期临床研究。然而，罗氏最新公布的无效性分析结果显示，该药物难以达到预设的疗效标准。罗氏发言人表示，虽然未发现新的安全性问题，但公司对结果感到失望，决定终止该项目。在2025年全年财报中，赛诺菲披露已终止一款处于临床一期阶段的mRNA流感疫苗项目。赛诺菲发言人透露，他们已将基于mRNA技术的季节性流感疫苗项目降为非优先级，短期内不计划推出此类产品。尽管如此，赛诺菲强调，mRNA技术仍是其多平台疫苗开发战略的核心。公司目前正推进一款针对H5流感大流行的mRNA疫苗1/2期临床研究。同样在2025年全年财报中，赛诺菲披露终止了与Denali Therapeutics合作开发的最后一款RIPK1抑制剂项目。公司已将eclitasertib的开发优先级调低。对此，赛诺菲对未来合作的态度保持谨慎沉默，未透露更多细节。eclitasertib是一种针对受体相互作用丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶1（RIPK1）的抑制剂，赛诺菲此前一直在进行针对溃疡性结肠炎（UC）的II期临床试验。早在2018年，赛诺菲便向Denali预付了1.25亿美元，基于这样一个假设：抑制RIPK1可以阻断促炎细胞因子的产生，进而减少组织损伤和神经元死亡。然而经过7年努力，赛诺菲始终未能在临床试验中验证这一理论。2020年，由于预临床慢性毒性研究结果不理想，两家公司停止了最初首选候选药物的开发，转而将重点转向另一款药物oditrasertib。但oditrasertib在肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多发性硬化症（MS）的II期临床试验中均以失败告终。这使得eclitasertib成为双方合作中唯一仍在开发的候选药物。该药物为外周限制性抑制剂，曾在2023年针对皮肤性红斑狼疮的II期试验中失败，但在溃疡性结肠炎领域的研究一直持续至今。整个制药行业在RIPK1抑制剂的开发上都遇到了不小的挑战。GSK于2021年放弃了一款用于癌症的RIPK1候选药物，并将另一款资产转让给Boston Pharmaceuticals；BMS也在2023年剔除了其管线中的I期RIPK1抑制剂；仅两个月前，礼来宣布退出一项价值9.6亿美元的、聚焦中枢神经系统的Rigel Pharmaceuticals RIPK1抑制剂合作项目。勃林格殷格翰公布了其肾病候选药物apecotrep（BI 764198）的最新Ⅱ期临床数据，这些数据为其上周启动该药关键Ⅲ期试验提供了坚实依据。此次Ⅱ期试验针对局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者，采用随机分组设计，受试者分别接受三种不同剂量的apecotrep（一种TRPC6通道抑制剂）或安慰剂。对60名治疗且数据完整的患者分析显示，apecotrep组的蛋白尿反应率达到35%，明显优于安慰剂组的7%。不过，中剂量组的反应率仅为14%，使整体反应率有所下降。勃林格殷格翰于2025年11月在美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会议上首次披露相关数据，并于本周二在权威医学期刊《柳叶刀》发表了详细研究结果。数据显示，apecotrep可能通过靶向肾脏滤过屏障中的关键细胞——足细胞（podocytes），改善FSGS患者的临床结局。足细胞是肾脏滤过屏障的重要组成部分，FSGS患者的足细胞常受损伤。已有研究表明，TRPC6通道的过度活跃会导致足细胞功能丧失和肾功能逐渐恶化，这一发现促使勃林格殷格翰评估抑制该通道的治疗潜力。基于Ⅱ期试验的积极信号，勃林格殷格翰决定启动一项关键的Ⅲ期临床试验。该试验计划随机招募286名FSGS患者，分组接受apecotrep或安慰剂治疗，主要观察104周后两组尿蛋白-肌酐比值的变化。预计该试验将于2029年底完成。目前，FDA尚未批准任何针对FSGS的疗法，但多家公司正积极布局该领域以满足临床需求。Travere Therapeutics已为其药物Filspari提交FDA适应症审批申请，尽管审批进度有所延迟，预计将在今年4月13日前获得裁决。该公司表示，FDA需要更多时间评估Filspari的临床获益。去年BioMarin收购的Amicus Therapeutics也获得了一项FSGS的Ⅲ期临床项目。此外，赛诺菲正在开展三种候选药物——frexalimab、brivekimig和rilzabrutinib的Ⅱ期FSGS临床试验。诺华在一项Ⅱ期篮子试验中设有FSGS研究组，研究药物为atrasentan，该药已在其他适应症下获批并以Vanrafia品牌销售。2024年诺华将FSGS列入2031年及以后可能申请批准的适应症名单。Vertex针对APOL1基因介导的肾病（包括部分FSGS类型）正在进行inaxaplin的Ⅱ期临床试验，并已于2024年启动了Ⅲ期试验。2025年，Vera Therapeutics启动了atacicept的Ⅱ期试验，该药今年有望在IgA肾病中获得FDA批准，同时也在FSGS及其他肾小球疾病中开展研究。美国FDA解除了一项针对Intellia Therapeutics公司CRISPR疗法的临床试验暂停令，使其一项关键的III期研究得以恢复。此前，由于另一项同系试验中出现了4级肝脏不良事件及患者死亡，FDA曾对Intellia的两项晚期临床试验同时下达暂停令。消息公布后，Intellia股价迅速反弹，当日上涨12%。去年秋季，FDA对Intellia的Magnitude和Magnitude-2两项III期临床研究实施暂停。这两项研究分别评估其实验性CRISPR疗法在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变（ATTRv-PN）患者中的疗效，这两种疾病均严重影响心脏功能。本次临床暂停的直接原因是Intellia主动停止了Magnitude试验，因该试验中出现了一例符合Hy’s Law标准的4级肝脏不良事件。暂停令生效后不久，Intellia披露该患者已不幸去世。尽管该患者存在多种合并症，官方报告的死亡原因是感染性休克，表明单纯肝酶升高并非直接致死因素。Intellia表示，肝脏损伤及肝酶升高很可能与其治疗药物nexiguran ziclumeran（简称nex-z）有关，这是一种基于CRISPR技术设计，用于敲除TTR基因的创新疗法。亲爱的读者，如果您对生物医药的最新动态感兴趣，或希望了解更多前沿生物科技资讯，请关注公众号。您的每一次关注和转发，都是最大的支持和鼓励！ 👉 关注大药时记，掌握更多前沿生物科技！ 👉 分享文章，让更多人受益！

引进/卖出临床2期基因疗法

2026-01-30

·品牌与商业

罗氏终止重大项目

跨国药企巨头罗氏近日发布2025年财报，同时宣布对研发管线进行大规模调整，终止多个在研项目，其中包括曾耗资1亿美元引进的纤维化药物vixarelimab。这一决定凸显出新药研发的高风险特性，也反映出跨国药企在面对研发困境时的务实态度。根据财报披露，罗氏此次管线调整涉及多个疾病领域。在纤维化疾病方面，停止开发与Kiniksa合作的vixarelimab，该药物二期临床试验数据显示“不太可能实现其疗效目标”。在眼科领域，终止双特异性抗体zifibancimig的研发，原因是其无法达到公司设定的“高门槛”标准。此外，肿瘤领域也有多个早期和晚期项目被砍，包括非小细胞肺癌辅助治疗计划。业内人士分析，罗氏此次大规模调整研发管线，是其在创新药研发进入深水区后的必然选择。随着监管要求不断提高，以及市场竞争日趋激烈，跨国药企更倾向于将资源集中在最具潜力的项目上。这种“断舍离”的做法，近年来在辉瑞、默克等药企中也屡见不鲜。罗氏在砍掉部分项目的同时，也在积极推进有潜力的新药研发。财报显示，公司有5个新分子实体进入一期临床，1个项目进入三期临床，1个药物进入注册阶段。这一进一退之间，体现了罗氏在创新药研发上的战略聚焦。在当前医药行业整体面临挑战的背景下，罗氏的此次调整或许将为其他药企提供借鉴：与其在不具备竞争优势的项目上持续投入，不如及时止损，将资源重新配置到更具价值的创新领域。往期精选案例拆解 | 章泽天，京东老板娘营销案例拆解｜奥迪、别克、诺基亚新logo翻车！ Google前高管：中国将成失业重灾区案例拆解丨美团“小紫车” 案例拆解丨安慕希×豪哥哥案例拆解丨霸王茶姬「文淇洗澡水」英伟达第二财季报道 END 推荐阅读《品牌与商业》（17bnb.com）成立于2004年，专注品牌价值驱动商业增长的专业媒体，发掘具有商业价值的品牌案例，对话具有品牌思维的商业人物，理清品牌价值驱动商业增长的底层逻辑，为读者提供有价值观点与思考。

财报临床3期临床1期

100 项与 Vixarelimab 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB16350

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
溃疡性结肠炎	临床2期	阿根廷	Genentech, Inc.	2024-03-13
特发性肺纤维化	临床2期	美国	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	阿根廷	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	澳大利亚	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	比利时	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	巴西	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	加拿大	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	智利	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	法国	Genentech, Inc.	2023-05-26
特发性肺纤维化	临床2期	德国	Genentech, Inc.	2023-05-26

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06137183 (CTgov)	临床2期	溃疡性结肠炎	79	Vixarelimab (Arm A: Vixarelimab 720 mg Q2W)	鑰繭繭鑰願淵糧艱艱觸 = 顧蓋淵夢膚簾憲獵餘窪鏇醖積繭築壓淵繭鏇壓 (鹽窪襯築簾廠壓衊壓衊, 網餘夢衊鹽願觸網鑰衊 ~ 艱蓋餘鹽齋襯鑰網簾淵) 更多	-	2026-02-24
				Vixarelimab (Arm B: Vixarelimab 720 mg Q4W)	鑰繭繭鑰願淵糧艱艱觸 = 廠選夢築膚蓋廠鏇築獵鏇醖積繭築壓淵繭鏇壓 (鹽窪襯築簾廠壓衊壓衊, 壓憲簾簾膚廠鹽夢餘憲 ~ 鏇獵鹽簾淵遞築夢繭蓋) 更多
NCT03816891 (CTgov)	临床2期	结节性痒疹 \| 瘙痒	240	Placebo (Phase 2a - Placebo SC QW)	壓獵淵顧壓餘衊鬱鑰衊(製艱衊網願糧糧艱餘選) = 遞襯醖遞淵淵獵壓鬱選鑰範衊膚蓋網糧積窪選 (遞顧膚淵鑰觸鏇糧遞築, 6.80) 更多	-	2026-01-13
				Vixarelimab (Phase 2b - Vixarelimab 360 mg SC, Q4W (DBL))	壓獵淵顧壓餘衊鬱鑰衊(製艱衊網願糧糧艱餘選) = 製襯齋獵鏇願鬱夢夢願鑰範衊膚蓋網糧積窪選 (遞顧膚淵鑰觸鏇糧遞築, 4.83) 更多
NCT03816891 (Pubmed \| JAMA Dermatol)	临床2期	结节性痒疹	190	Vixarelimab 540 mg	衊憲積積壓糧膚遞遞窪(觸鏇願繭顧醖鏇構鏇願) = 繭淵簾顧積鹽鏇觸衊構鹹鬱鏇壓蓋憲構構糧鬱 (襯齋鑰積艱壓觸網窪鹹 ) 更多	积极	2025-12-17
				Vixarelimab 360 mg	衊憲積積壓糧膚遞遞窪(觸鏇願繭顧醖鏇構鏇願) = 積鏇鹹積廠選構憲鹽齋鹹鬱鏇壓蓋憲構構糧鬱 (襯齋鑰積艱壓觸網窪鹹 ) 更多
AAD2024	N/A	结节性痒疹	456	Dupilumab	簾襯鹽廠窪鹹鬱範齋繭(廠積積獵獵觸壓選醖簾) = 鏇觸觸築膚願艱範膚膚鑰觸壓積獵選積簾鏇膚 (襯壓憲簾簾窪繭製構觸 ) 更多	积极	2024-03-08
				Nemolizumab	簾襯鹽廠窪鹹鬱範齋繭(廠積積獵獵觸壓選醖簾) = 選廠獵鹹願網廠淵夢選鑰觸壓積獵選積簾鏇膚 (襯壓憲簾簾窪繭製構觸 ) 更多
NCT03816891 (Corporate Publications) 人工标引	临床2期	结节性痒疹	49	Vixarelimab	餘積願積築製選糧窪獵(繭鏇顧夢憲築廠淵獵憲) = 選艱獵獵繭鹹衊壓製繭襯齋憲繭壓繭醖夢觸糧 (夢憲築襯齋築醖顧艱構 ) 更多	积极	2020-04-22
				Placebo	餘積願積築製選糧窪獵(繭鏇顧夢憲築廠淵獵憲) = 顧築衊膚蓋鬱餘夢積獵襯齋憲繭壓繭醖夢觸糧 (夢憲築襯齋築醖顧艱構 ) 更多