This phase I trial studies the side effects of nivolumab and IRX-2 and how well they work in treating participants with stage III-IVA oral cavity cancer or human papillomavirus (HPV)-positive oropharyngeal cancer that can be removed by surgery. Monoclonal antibodies, such as nivolumab, may interfere with the ability of tumor cells to grow and spread. IRX-2 may "turn on" the immune system and stimulate an immune response against tumor cells. Giving nivolumab and IRX-2 followed by surgery may work better at treating oral cavity and oropharyngeal cancer.

开始日期2020-07-01

申办/合作机构

Emory University

[+2]

NCT03918499

/ Completed临床1/2期IIT

A Phase 1b/2 Trial of the IRX-2 Regimen and Pembrolizumab in Patients With Advanced Gastric and Gastroesophageal Junction (GEJ) Adenocarcinoma

This phase Ib/II trial studies the side effects of IRX-2, cyclophosphamide, and pembrolizumab work in treating participants with gastric or gastroesophageal junction cancer that has come back or that has spread to other places in the body. Interleukins, such as those found in IRX-2, are proteins made by white blood cells and other cells in the body and may help regulate immune response. Drugs used in chemotherapy, such as cyclophosphamide, work in different ways to stop the growth of tumor cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Immunotherapy with monoclonal antibodies, such as pembrolizumab, may help the body's immune system attack the cancer, and may interfere with the ability of tumor cells to grow and spread. Giving RX-2, cyclophosphamide, and pembrolizumab may work better in treating participants with gastric or gastroesophageal junction cancer.

开始日期2019-04-19

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT03655002

/ Active, not recruiting临床1期IIT

A Phase 1b Trial of the IRX-2 Regimen and Nivolumab in Patients With Advanced Hepatocellular Cancer (HCC)

This phase Ib trial studies the side effects and best dose of IRX-2 when given together with cyclophosphamide and nivolumab in treating patients with liver cancer that has come back or spread to other parts of the body and does not response to treatment. Biological therapies, such as IRX-2, may stimulate or suppress the immune system in different ways and stop tumor cells from growing. Drugs used in chemotherapy, such as cyclophosphamide, work in different ways to stop the growth of tumor cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Immunotherapy with monoclonal antibodies, such as nivolumab, may help the body's immune system attack the cancer, and may interfere with the ability of tumor cells to grow and spread. Giving IRX-2, cyclophosphamide, and nivolumab may work better than the IRX?2 regimen alone in treating patients with hepatocellular carcinoma.

开始日期2019-02-21

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

100 项与 IRX-2 相关的临床结果

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100 项与 IRX-2 相关的转化医学

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100 项与 IRX-2 相关的专利（医药）

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项与 IRX-2 相关的文献（医药）

2024-07-01·ORAL ONCOLOGY

Phase Ib trial of IRX-2 plus durvalumab in patients with recurrent and/or metastatic head and neck squamous cell carcinoma

Article

作者: Chung, Christine H ; Song, Xiaofei ; Park, Robin ; Kirtane, Kedar ; Hernandez-Prera, Juan ; Poole, Maria I ; Ferraris, Carina ; Tasoulas, Jason ; Li, Jiannong ; Farinhas, Joaquim ; Amelio, Antonio L ; Hall, MacLean S ; Slebos, Robbert J C ; Chaudhary, Ritu ; Teer, Jamie K

OBJECTIVES:

IRX-2 is a multi-cytokine immune-activating agent with anti-tumor activity in non-metastatic head and neck squamous cell carcinoma (HNSCC). Here, we evaluated combined IRX-2 and durvalumab in patients with recurrent and/or metastatic HNSCC.

MATERIALS AND METHODS:

This was a phase Ib trial consisting of dose escalation and expansion. Primary endpoints were safety and biomarkers to assess the immune response in the tumor microenvironment including significant increases in PD-L1 expression and CD8 + tumor infiltrating lymphocytes (TIL) comparing pre- and on-treatment tumor biopsies. Secondary endpoints were objective response rates (ORR) and survival outcomes.

RESULTS:

Sixteen patients were evaluable for response, and nine patients were evaluable for biomarkers. Thirteen patients (68 %) had exposure to prior anti-PD-1 therapy. No dose-limiting or grade ≥ 3 treatment-related adverse events were observed. On-treatment biopsies showed significantly increased PD-L1 (p = 0.005), CD3+ (p = 0.020), CD4+ (p = 0.022), and CD8 + T cells (p = 0.017) compared to pre-treatment. Median overall survival and progression-free survival (PFS) were 6.18 months (95 % CI, 2.66-8.61) and 2.53 months (95 % CI, 1.81-4.04), respectively. One patient had an objective response (ORR, 5.3 %) with an ongoing PFS of > 25 months. Disease control rate was 42 %. The responder harbored an ARID1A variant of unknown significance (VUS) that was predicted to bind her HLA-I alleles with a higher affinity than the reference peptide.

CONCLUSIONS:

IRX-2 and durvalumab were safe and elicited the evidence of immune activation in the tumor microenvironment determined by increased PD-L1 expression and CD8+ TILs.

CLINICAL TRIAL REGISTRATION NUMBER:

NCT03381183.

2021-12-01·Oral oncology2区 · 医学

Characterization of the immune response in patients with cancer of the oral cavity after neoadjuvant immunotherapy with the IRX-2 regimen

2区 · 医学

Article

作者: Bryan Bell, R. ; Cruz, Felipe J.S.M. ; Girotto, Gustavo C. ; Zarins, Katie ; Liu, Siyu ; Newman, Jason ; Victorina, Ana Paula ; Valentino, Joseph ; McCaul, Jim ; Moyer, Jeff ; Erman, Audrey ; Krempl, Greg ; Bellile, Emily ; Nguyen, Ariane ; Wolf, Gregory T. ; Martins, Wanessa A. ; D'Silva, Nisha ; Nieva, Jorge ; Rozek, Laura ; Sartor, Maureen A. ; Oliveira, Frabicio ; Campos, Clodoaldo Z. ; Cernea, Claudio R. ; Panwar, Aru ; Kraus, Dennis ; Patel, Mihir ; Kaplan, Michael ; Higgins, Kevin

OBJECTIVE:

IRX-2 is a homologous cell-derived multi-cytokine biologic with multifaceted immune modulatory effects that has been shown to induce increased lymphocyte infiltration into primary tumors in oral cavity carcinoma. Our objective was to characterize tumor immune gene expression and epigenomic changes after neoadjuvant IRX-2 immunotherapy in patients with squamous cell carcinoma of the oral cavity.

METHODS:

A randomized phase II trial was conducted of the IRX regimen 3 weeks prior to surgery for previously untreated patients with Stage II-IV oral cavity carcinoma. The treatment regimen consisted of low dose (300 mg/m²) cyclophosphamide (day 1) followed by 10 days of regional perilymphatic IRX-2 cytokine injections and daily oral indomethacin, zinc and omeprazole (Regimen 1) compared to the identical regimen without the IRX-2 cytokines (Regimen 2). The NanoString immune panel (730 genes) and Infinium MethylationEPIC BeadChip were performed to assess the gene expression and DNA methylation signatures, respectively, in pre- and post-immunotherapy tumor samples.

RESULTS:

A total of 51 and 79 immune-related genes were found upregulated and downregulated, respectively, in the samples from Regimen 1 patients after treatment, while 51 and 56 were found upregulated and downregulated in the samples for Regimen 2. When comparing the changes between the two regimens, we identified 9 genes significantly different, including DMBT1, a potential tumor suppressor, functioning in tumor invasion of head and neck cancer. The exploration of DNA methylation showed slight overall hypermethylation after treatment in both regimens, especially for Regimen 1 immune responders, and methylation-based cell type deconvolution demonstrated high concordance with tumor infiltrating T lymphocyte cell counts.

CONCLUSION:

While a consistent patient response after treatment was observed, most changes were similar between regimens, indicating a subtle, targeted, or patient-specific effect of IRX-2 cytokines. Change in DMBT1 expression was a unique finding that will require further study to better understand its significance.

2020-12-01·Oral oncology2区 · 医学

Tumor infiltrating lymphocytes after neoadjuvant IRX-2 immunotherapy in oral squamous cell carcinoma: Interim findings from the INSPIRE trial

2区 · 医学

Article

作者: Jim McCaul ; Dennis Kraus ; Mihir Patel ; Katie Zarins ; Laura Rozek ; Claudio R. Cernea ; Jason G. Newman ; Gregory T. Wolf ; R. Bryan Bell ; Jonathan B. McHugh ; Maureen Sartor ; Emily Bellile ; Michael Kaplan ; Siyu Liu ; Ariane Nguyen ; Wanessa A. Martins ; Kevin Higgins ; Ana Paula Victorina ; Greg Krempl ; Audrey Erman ; Frabicio Oliveira ; Dafydd Thomas ; Joseph Valentino ; Jorge Nieva ; Aru Panwar ; Gustavo C. Girotto ; Nabil Saba ; Jeff Moyer ; Felipe J.S.M. Cruz ; Clodoaldo Z. Campos

OBJECTIVES:

IRX-2 is a primary-cell-derived immune-restorative consisting of multiple human cytokines that act to overcome tumor-mediated immunosuppression and provide an in vivo tumor vaccination to increase tumor infiltrating lymphocytes (TILs). A randomized phase II trial was conducted of the IRX regimen 3 weeks prior to surgery consisting of an initial dose of cyclophosphamide followed by 10 days of regional perilymphatic IRX-2 cytokine injections and daily oral indomethacin, zinc and omeprazole (Regimen 1) compared to the identical regimen without IRX-2 cytokines (Regimen 2).

METHODS:

A total of 96 patients with previously untreated, stage II-IV oral cavity SCC were randomized 2:1 to experimental (1) or control (2) regimens (64:32). Paired biopsy and resection specimens from 62 patients were available for creation of tissue microarray (n = 39), and multiplex immunohistology (n = 54). Increases in CD8+ TIL infiltrate scores of at least 10 cells/mm² were used to characterize immune responders (IR).

RESULTS:

Regimen 1 was associated with significant increases in CD8+ infiltrates (p = 0.01) compared to Regimen 2. In p16 negative cancers (n = 26), significant increases in CD8+ and overall TILs were evident in Regimen 1 (p = 0.004, and 0.04 respectively). IRs were more frequent in Regimen 1 (74% vs 31%, p = 0.01). Multiplex immunohistology for PD-L1 expression confirmed an increase in PD-L1 H score for Regimen 1 compared to Regimen 2 (p = 0.11).

CONCLUSIONS:

The findings demonstrate significant increases in TILs after perilymphatic IRX-2 injections. Three quarters of patients showed significant immune responses to IRX-2. (NCT02609386).

项与 IRX-2 相关的新闻（医药）

2024-05-05

·生物制品圈

40家干细胞治疗企业

前言：干细胞衍生免疫细胞，为“现货型”CAR-T、CAR-NK提供稳定、大量、相对均一的细胞来源。年末，时间充裕，稍微梳理一下全球干细胞企业及其进展，发现不乏Bayer，BMS，富士胶片,诺和诺德等巨头身影。1.Allele Biotechnology and Pharmaceuticals公司简介：成立于1999年，专注于开发临床和治疗用途的前沿技术，包括RNA干扰、荧光蛋白、诱导多能干细胞(iPSCs)、基因组编辑和单域抗体。2015年，圣地亚哥建立了cGMP厂房，以进一步推进基于iPSC的细胞治疗的临床开发。Allele的创始人和CEO Dr. Jiwu Wang (王继武博士)公司网址：https://www.allelebiotech.com2.Aspen Neuroscience公司简介：2018年建立，致力于干细胞治疗神经系统疾病。创始人为The Scripps Research Institute再生医学中心，干细胞中心创始主任Jeanne Loring’教授。技术基础由Jeanne Loring教授开发，自体诱导多能干细胞(iPSCs)分化多巴胺能神经元。ANPD001目前拟递交IND，适应症：散发性帕金森病。公司网址：https://www.aspenneuroscience.com/3.Avery Therapeutics公司简介：Avery是一家致力于开发组织工程疗法，治疗疾病和人体肌肉损伤的公司。Avery主要产品MyCardia™用于治疗心力衰竭。MyCardia是一种稳定和坚固的异体工程组织移植物，可以大规模生产，冷冻保存，并在4℃运输。在心力衰竭的临床前研究中，与未经治疗的队列相比，MyCardia改善了心肌功能，并改善了日常活动和运动耐量等生活质量指标。公司网址：https://averythera.com/4.BlueRock /Bayer公司简介：2016年Bayer与Versant Ventures 合资成立BlueRock Therapeutics，2019年8月8日，拜耳公司（Bayer AG）和BlueRock Therapeutics联合宣布了一项协议。根据该协议，拜耳将完全收购BlueRock Therapeutics。BlueRock Therapeutics专注于利用专有的诱导性多能干细胞（iPSC）平台开发神经病学、心脏病学和免疫学领域的工程细胞疗法。管线进展MSK-DA01：临床1期（NCT04802733），治疗晚期帕金森氏病，2022年1月第一个病人用药2021年5月，BlueRock、富士细胞和Opsis治疗公司建立了研发联盟，开发异基因ipsc衍生的眼病细胞疗法。公司网址：https://bluerocktx.com/5.Bone Therapeutics公司简介：位于比利时戈斯利，致力于将未分化的干细胞转化为“成骨细胞”，这些细胞可以通过微创手术使用，避免侵入性手术。临床重点开发ALLOB®，这是一种来自健康供体干细胞的异体“现货型”细胞治疗产品，目前正在进行II期研究，用于治疗延迟愈合骨折。公司网址：https://bonetherapeutics.com/6.Brooklyn Immuno Therapeutics（纳斯达克：BTX）公司简介：Brooklyn Immuno Therapeutics(BTX)是一家临床阶段的生物制药公司，使用最新技术，如合成mRNA、细胞重编程、基因编辑、细胞因子开发等，推动正在进行的项目，包括iPSC衍生的MSC(iMSC)、基因编辑的iMSC和体内基因编辑。细胞因子药物IRX-2，正在进行2B期临床研究，适应症头颈部鳞癌。公司网址：https://brooklynitx.com7.Cellectis（纳斯达克：CLLS，和泛欧交易所增长市场：ALCLS)公司简介：使用其注册的TALEN® 技术，产生UCART (Universal Chimeric Antigen Receptor T-cells)。Cytovia Therapeutics 和 Cellectis基于TALEN®，通过iPSCs诱导产生NK细胞，进行细胞治疗，这部分合作由再凌生物CytoLynx Therapeutics（Cytovia Therapeutics中国合资公司）完成。公司网址：https://www.cellectis.com/8.Cellino Biotech（AI驱动的干细胞疗法公司）公司简介：Cellino使用机器学习、人工智能和激光技术来使细胞治疗制造变得自动化。细胞是在一个封闭的盒式格式中创建的，这允许数千个患者样本在一个单一的设施中并行处理，填补干细胞行业的一个关键空白，即无法大规模制造个性化的细胞。Bayer投资这家初创公司8000万美金。公司网址：https://www.cellinobio.com/9.Century Therapeutics公司简介：Century是一个创新的生物技术公司，位于西雅图，集成前沿基因编辑、蛋白质工程生成异基因iPSC衍生NK和T细胞。目前管线均处于临床前期。2022年1月10日，施贵宝(BMY.US)与Century Therapeutics(IPSC.US)宣布就联合开发iPSC衍生的同种异体细胞疗法达成一项研究合作和许可协议。根据协议，Century将获得1.5亿美元现金(1亿美元预付款和5000万美元股权投资)，并有可能获得超过30亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。公司网址：https://www.centurytx.com/10.Citius Pharmaceuticals（纳斯达克：CTXR）公司简介：CTXR是一家生物制药公司，专注于一流的重症护理产品的开发和商业化，包括辅助癌症护理、肿瘤、干细胞治疗、抗感染药物。Citius通过真皮成纤维细胞创建克隆iPSC主细胞库，再诱导产生i-MSCs，为未来所有的细胞提供了一个同质的、经过验证的细胞来源。Citius的i-MSCs具有优越的效力和高细胞活力，分泌免疫调节蛋白，可减少或预防与呼吸窘迫综合征（ARDS）相关的肺部症状，预计2022年提交IND申请。管线进展如下图：公司网址：https://citiuspharma.com/11.Cynata Therapeutics（ASX:CYP）公司简介：澳大利亚干细胞和再生药物公司，2017年，全球领先的影像和医疗器械巨头富士胶片(FUJIFILM)公司支付了397万澳元收购了Cynata Therapeutics的9%的股权，成为Cynata Therapeutics的大股东之一。根据入股协议，双方将合作开发和商业化CYP-001用于移植物抗宿主病（GvHD），富士胶片(FUJIFILM)有权利优先获得干细胞药物CYP-001全球独家的商业化销售权益。2019年9月日本住友制药会社（Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd）提出的每股2澳元的收购要约，总价值2.02亿澳元。但10月份放弃收购。Cymerus™是从诱导多能干细胞(iPSCs)生成间充质血管母细胞(MCAs)，再用此中间细胞中生成细胞产品。这项技术最初是由威斯康星大学麦迪逊分校(UWM) Igor Slukvin教授（Cynata创始人之一）开发。目前，Cynata正专注于利用Cymerus技术生产基于间充质干细胞(MSC)的产品。目前有三个临床试验：NCT04537351，The MEseNchymal coviD-19 Trial: MSCs in Adults With Respiratory Failure Due to COVID-19 or Another Underlying Cause (MEND)，Phase1/2NCT02923375，A Study of CYP-001 for the Treatment of Steroid-Resistant Acute Graft Versus Host Disease，Phase1NCT05165628，Safety, Tolerability and Efficacy of CYP-006TK in Adults With Diabetic Foot Ulcers，Phase1公司网址：https://www.cynata.com12.FUJIFILM Cellular Dynamics （FDCI）公司简介：Cellular Dynamics公司于2004年由iPSC研究领域的先驱James Thomson创立，总部位于威斯康星州的麦迪逊市。2015年3月FUJIFILM以3.07亿美元收购Cellular Dynamics International（CDI），进入基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞发现，开发支持和企业服务领域。通过此次收购，获得了世界领先的iPSC开发生产技术。目前有帕金森、心血管、眼科三个主要管线，均处于临床前阶段。公司网址：https://www.fujifilmcdi.com/about-us/13.Cytovia Therapeutics公司简介：Cytovia在马萨诸塞州纳蒂克有研发实验室，在波多黎各有GMP细胞制造厂房，与Cellectis（前文已述）、CytoImmune、INSERM、国家癌症研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)等有广泛合作。Cytovia专注于开发三种类型的iPSCs衍生的NK细胞未编辑的iNK细胞，具有功能改善和持久性的TALEN®基因编辑的iNK细胞，嵌合抗原受体的TALEN®基因编辑的iNK细胞第二种基石技术是一种四价多特异性抗体平台，通过使用专有的Flex-NK™技术靶向NKp46，吸引自然杀伤细胞执行杀伤功能。针对GPC3，CD38和EGFR的管线预计在2022年申请IND。公司网址：https://www.cytoviatx.com/14.Editas Medicine (纳斯达克: EDIT)公司简介：Editas医学总部位于马萨诸塞州的剑桥，是一家领先的基因组编辑公司，专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统进行商业化开发。基因编辑的CD34+人造血干细胞和祖细胞（EDIT-301），开展了严重镰状细胞病和输血依赖型地中海贫血(TDT)临床研究。iPSCs-iNk在临床前，iNK和αβ T细胞开始提交IND。公司网址：https://www.editasmedicine.com/15.Exacis Biotherapeutics公司简介：Exacis生物疗法公司通过采用高效的制造工艺来降低治疗成本，同时提高细胞治疗的安全性，使癌症细胞治疗大众化。Exacis通过mRNA编辑iPSC，生产肿瘤学的工程NK和T细胞。三个技术平台：ExaNK™, ExaCAR-NK™ and ExaCAR-T™公司网址：https://www.exacis.com/16. ElevateBio公司简介：ElevateBio 2019年成立于剑桥，A轮融资1.5亿美元，B轮1.7亿美元，C轮5.25亿美元，总计完成超8亿美元融资，基于临床级iPSCs技术，打造下一代免疫细胞治疗和再生医学平台（BaseCamp平台）。HighPassBio是其专注免疫细胞治疗的子公司，重点方向是TCR-T，目前有一项临床开展（NCT03326921，HA-1 T TCR T Cell Immunotherapy for the Treatment of Patients WithRelapsed or Refractory Acute Leukemia After Donor Stem Cell Transplant）。另外一家子公司Allovir，致力于现货型病毒特异性T细胞开发。其中进展最快的是 ALVR105，已进入关键3期临床ALVR106，ALVR109进入临床1期，ALVR107在临床前公司网址：https://www.elevate.bio/ https://www.allovir.com/17. Fate Therapeutics （纳斯达克：FATE）公司简介：Fate是一家临床阶段的生物制药公司，致力于建立克隆主iPSC细胞系，作为一种可再生细胞源，生产现货型iT细胞，iNK细胞，iCD34细胞，用于免疫治疗。目前Fate有6个管线进入临床1期，和Janssen（首付款5000万美金，总价值超30亿美金）以及OnoPharma的合作在临床前阶段。公司网址：https://fatetherapeutics.com/ 18. Heartseed Inc 公司简介：位于日本东京，创始人为庆应义塾大学心脏病学系教授Keiichi FUKUDA, MD/PhD/FACC，致力于通过iPSCs治疗心脏疾病。 2021年6月1日，Heartseed和诺和诺德（NovoNordisk）就Heartseed的心力衰竭治疗药物HS-001的开发、制造和商业化达成了一项全球独家合作和授权协议。该药物是一种细胞疗法，使用诱导多能干细胞（iPSC）来源的纯化心肌细胞。根据协议条款，除日本外，诺和诺德获得HS-001在全球范围内的独家开发、生产和商业化权利。Heartseed将保留HS-001在日本的独家开发权利，诺和诺德有权与Heartseed在日本共同商业化该产品。Heartseed有资格获得总额最高达5.98亿美元的付款，包括5500万美元的预付款和近期里程碑付款。Heartseed还有资格获得日本以外地区年度净销售额的高个位数至低两位数的分级特许权使用费。公司网址：https://heartseed.jp/ 19. Healios K.K.（2015年东京证券交易所：4593）公司简介：2011年成立于福冈，2013年迁往日本东京，拥有两个干细胞治疗技术平台：体细胞干细胞再生医学和iPSCs衍生NK细胞免疫治疗、再生医学等，治疗实体肿瘤、缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征。目前缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征在日本获得孤儿药认定，准备申请上市肿瘤和再生医学在临床前阶段公司网址：https://www.healios.co.jp/20. Hebecell公司简介：2016年创立，从诱导多能干细胞(iPS细胞)无限生产异基因自然杀伤(NK)细胞。创始人为Shi-Jiang (John) Lu，武汉大学本科毕业，北京协和医学院获得硕士学位，多伦多大学/安大略省癌症研究所获得了肿瘤学和癌症生物学博士学位。一直在利用人类胚胎干细胞(hESC)、诱导多能干细胞(iPSC)及其衍生物进行转化研究和开发新的治疗策略。加科思药业（1167.HK）于2021年8月31日宣布战略投资Hebecell。交易完成后，加科思药业董事长、CEO王印祥将出任Hebecell公司董事长。公司网址：https://hebecellcorp.com/21. Hopstem Biotechnology公司简介：霍德生物，位于浙江杭州，由范靖博士创立，以iPSCs技术为核心，进行再生医学开发。天使轮获得1200万融资，后经过5轮，获得数亿元融资。公司的核心技术之一为自主研发的RONA 2.0神经分化技术。霍德生物二期GMP生产基地位于“中国最佳医疗健康产业园区Top10”的杭州医药港，满足美国FDA及欧盟/中国cGMP要求，三套完全独立B+A和C+隔离器的无菌生产条件细胞培养间，同时满足三种不同细胞产品独立生产和检验的需求。产品管线均在临床前期，其中hNPC-01准备申报IND。公司网址：http://www.hopstem.com/ 22. Implant Therapeutics公司简介：2020年创立的小型细胞治疗公司，总部马里兰州。主要技术为低免疫原性的 iPSC-MSC，以此为基础生产免疫治疗细胞。公司网址：https://www.implant-rx.com/ 23. I Peace Inc公司简介：公司总部位于加州Palo Alto，创始人田边刚士2013年在京都大学医学研究院山中伸弥实验室(iPS细胞研究所) 获得博士，在诱导性多能干细胞的早期开发阶段开始参与研究，是全世界第一篇人体诱导性多能干细胞论文的作者，并撰写多篇关于诱导性多能干细胞和体细胞直接重编程为神经元的论文。 I PeaceInc致力于以自动化设备制作细胞(自动化细胞制作工厂)，以提高制作效率并降低价格。2020年为AveryTherapeutics的MyCardia产品提供生产。公司网址：https://ipeace.com/ 24. Mesoblast（纳斯达克MESO，ASX：MSB）公司简介：Mesoblast Ltd是一家创办于2004年的澳大利亚生物技术公司，开发以干细胞为基础的再生治疗产品，拥有间充质细胞技术平台开发临床上方便使用的异体干细胞治疗产品。 3期候选产品组合包括remestemcel-L用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)，以及用于covid-19感染引起的中度至重度急性呼吸窘迫综合征(ARDS)；REVASCOR®用于晚期慢性心力衰竭；MPC-06-ID用于治疗退行性疾病引起的慢性腰痛。和诺华、天士力等有相关项目合作。进行的临床研究公司网址：https://mesoblast.com/ 25. Neurophth Biotechnology Ltd（纽福斯）公司简介：纽福斯成立于2016年，是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究，通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒（AAV）载体技术在眼科基因治疗应用价值。公司地址：https://neurophth.com/ 26. Novo Nordisk stem cell R&D unit公司简介：是诺和诺德独立的研究机构，致力于治疗慢性疾病（帕金森氏病，心力衰竭，慢性肾病，1型糖尿病等）。诺和诺德和BioLamina、Heartseed（前文已述，合作心力衰竭干细胞治疗）、Procyon Technologies（可植入式干细胞治疗1型糖尿病）进行合作。27. Procyon公司简介：Procyon公司2016年建立在亚利桑那，由亚利桑那大学图森医学院创新商业化的初创公司。Procyon细胞封装设备是一个小、平、薄、高度耐用、灵活的可植入式腔，类似于茶包（tea-bag），这是一种皮下植入的免疫隔离设备，用来填充可分泌治疗产品的同种异体细胞，并保护它们免受免疫排斥。该设备利用生物相容性合成膜制成，可减轻异物反应，促进其表面血管结构的形成，使营养物质迅速扩散到设备内部的细胞，并迅速吸收被包裹细胞分泌的胰岛素（或其他治疗分子），同时提供一个屏障，保护这些细胞免受人体免疫系统的攻击，而无需免疫抑制剂药物。Procyon技术是以实际临床应用为驱动力而设计的，它还包括将氧气输送整合进植入式设备中，这样可以在增强细胞生存活力和功能的同时实现更紧密的细胞包装。公司网址：https://procyon-technologies.com/ 28. REPROCELL公司简介：2003年创立，日本领先的干细胞试剂及科学研究公司，是第一家提供iPSC来源的人类心肌细胞、肝细胞和神经元细胞用于研究应用的公司，并于2013年在日本JASDAQ/Growth股票市场上市。目前开发治疗神经退行性疾病的新型再生医学疗法，目前正在日本进行治疗脊髓小脑共济失调的临床试验。公司网址：https://www.reprocell.com/ 29. RheinCell Therapeutics GmbH（CDMO）公司简介：RheinCell位于德国Langenfeld(Rheinland)细胞治疗CDMO企业，开发和制造GMP级人诱导多能干细胞，用于下一代细胞治疗。专注于高免疫相容性和低排斥潜力HLA-homozygous iPSC，重点关注现货型同种异体治疗的解决方案。2021年6月，Catalent宣布收购 RheinCell Therapeutics GmbH。公司网址：https://www.rheincell.de/30. Catalent （细胞基因治疗CDMO龙头，纽交所：CTLT）公司简介：公司2007年被黑石集团收购后成立；2014年开始盈利并重新上市，总部位于美国新泽西州的萨默塞特，在中国上海投资了两家临床供应中心，分别位于外高桥保税区和毗邻张江药谷的浦东唐镇。作为全球生物制品CDMO的领导者，在欧洲和北美拥有最先进的设施，与从全球顶级跨国制药公司到小型和虚拟公司等各种规模的客户都有合作的经验。拥有先进技术，包括GPEx®、SMARTag®和腺相关病毒(AAV)载体，开发生产iPSCs ，CAR-T、TCR-T、NK等各种细胞类型产品。公司网址：https://www.catalent.com/31. xCell Science/RxCell Inc公司简介：RxCell是一家2012年创立，位于加州，专注于诱导多能干细胞(iPSC)治疗应用的生物技术公司，开发了几个治疗级的iPSC系种子库，并正在制造一个大型的主细胞库。结合靶基因敲除和敲入，开发低免疫原性诱导多能细胞系，生成一个通用细胞系，可用于制造多种治疗细胞。现在主要与大小制药公司合作，推动这些治疗项目向前发展。工作主要集中在使用iPSC来源的间充质干细胞作为抗原和抗体传递载体。除了治疗领域外，RxCell还通过其XCell品牌销售细胞、培养基和其他相关试剂，用于学术和药物发现研究。主要重点是将神经和视网膜谱系细胞用于药物发现和研究使用。公司网址：https://www.rxcellinc.com/32. Sana Biotechnology（纳斯达克：SANA）公司简介：Sana Biotechnology成立于2018年，由原Juno的多为高管创立，是一家临床前生物科技公司，目前没有管线进入临床试验阶段。管线包括体内细胞工程和体外细胞工程两种。体内细胞工程（Fusogen Technology，In Vivo Cell Engineering），通过基因编辑方法，在体内修改细胞，治疗单纯基因治疗无法治愈的疾病。SG295 (CD8/CD19)，SG239 (CD8/BCMA)，SG242 (CD4/CD19)，SG221 (CD4/BCMA)，SG328，SG418体外细胞工程（Ex Vivo Cell Engineering）分为三类1）Hypoimmune Technology: Donor-derivedSC291 (CD19)，SC255 (BCMA)2）Hypoimmune Technology: Stem cell-derivedSC4513）Stem cell-derived (to migrate toHypoimmune Technology)SC379、SC187公司网址：https://sana.com/ 33. SCG Cell Therapy Pte Ltd/星德汉生物公司简介：总部位于新加坡细胞治疗公司，在德国慕尼黑拥有研发基地，上海建立了星德汉(上海)生物医药有限公司。建立了CAR-T、TCR-T、双抗、疫苗等技术平台。TCR-T进入临床1期。公司网址：http://www.scgcell.com/34. SCM Lifescience公司简介：2008年成立于韩国仁川的细胞治疗企业，用于干细胞、免疫细胞、组织工程三个管线。2010年开展GVHD1期临床，2016年启动GVHD 2期临床，2018年开始现货型细胞疗法研发，2020年CMN-001在美申请2期临床，治疗肾脏肿瘤。公司网址：http://scmlifescience.co.kr/35. Semma Therapeutics/Vertex公司简介：2014年成立于剑桥，开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛（SC-islets）作为1型糖尿病的潜在治愈性疗法。2019年Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma所有已发行股票。Semma将成为Vertex的一个独立运营子公司。公司管线网址：https://www.vrtx.com/research-development/pipeline/ 36. Shoreline Biosciences公司简介：2020年创立，总部位于加州SanDiego, 是一家生物技术公司，正在开发iPSC 衍生的同种异体现货型NK和巨噬细胞细胞免疫疗法。 Shoreline公司与百济神州达成合作，以联动Shoreline公司的iPSC NK细胞技术与百济神州的临床前研发和临床开发能力，开发并商业化一系列基于NK细胞疗法的产品组合。为此，Shoreline公司将从百济神州处获得4500万美元的现金预付款。吉利德科学（Gilead Sciences）子公司Kite和细胞免疫疗法研发公司Shoreline Biosciences （Shoreline）宣布建立战略合作伙伴关系，以开发针对各种癌症靶标的新型细胞疗法。公司网址：https://shorelinebio.com/ 37. Stemson Therapeutics（干细胞治疗脱发）公司简介：Stemson是一家临床前阶段的细胞治疗公司，成立于2018年，其使命是通过利用诱导多能干细胞(iPSC)的再生能力，来生长新生毛囊，治疗脱发。2020年获得750万美金融资，2021年A轮获得1500万美金融资。公司网址：https://stemsontx.com/ 38. TreeFrog Therapeutics 公司简介：2018年11月在法国成立，该公司开发了名为C-Stem的仿生细胞培养技术-一种高通量细胞封装技术，允许在工业生物反应器中大规模生产和分化干细胞，可以在短时间内大规模生产干细胞，2021年4 月，TreeFrogTherapeutics宣布实现在10L生物反应器中单批生产150亿个多能干细胞（在6.59天内实现了276倍放大），结果被证实具有高度可重复性。2021年9月宣布完成7500万美元的B轮融资，本轮融资由BpifranceLarge Venture领投，Leonard Green & Partners、百时美施贵宝（BMS）和XAnge跟投。本轮融资将用于为临床级制造仿生C-Stem技术，发展和推进在研细胞疗法管线至临床试验阶段，以及资助该公司在美国马萨诸塞州波士顿和日本神户开设技术中心。公司网址：https://treefrog.fr/39. Vita Therapeutics公司简介：设立在印度的细胞治疗公司，以iPSCs技术为基础，生产各类细胞用于再生医学及免疫治疗，总部设在Telangana，是Cambrian Biopharma药物公司的子公司，A轮获得3200万美金融资。VTA-110，基于iPSCs治疗杜兴型肌营养不良症(Duchennemuscular dystrophy,DMD)，2020年获得美国FDA孤儿药认定。并获得马里兰干细胞研究基金(MSCRF) 300K美金商业捐款资助。公司网址：https://www.vitatx.com/40. Opsis公司简介：Opsis治疗公司成立于2016年，是富士胶片FCDI和David Gamm博士的合资企业，总部设在威斯康星州的麦迪逊市。Opsis治疗公司是一家专注于推进针对眼病的细胞替代治疗管道的公司。利用诱导多能细胞(iPSC)生成、视网膜细胞分化和功能生物材料方面的创新，正在开发治疗干性老年性黄斑变性(AMD)、遗传性黄斑变性(IMDs)和遗传性视网膜疾病(IRDs)患者的细胞疗法。公司网址：https://opsistx.com/参考来源内容来源于各公司网站，请参考文中提供的公司网址。识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

细胞疗法并购临床2期免疫疗法信使RNA

2024-01-16

·药精通Bio

全球40家干细胞治疗企业及其技术管线盘点

点击图片查看TIS2023第三届细胞治疗大会的会后报告，咨询TIS2024第四届细胞治疗大会聚焦免疫细胞治疗与干细胞疗法，合作事宜请联系：王晨 180 1628 8769。干细胞衍生的免疫细胞，为“现货型”CAR-T、CAR-NK等提供稳定、大量、相对均一的细胞来源。全球干细胞企业及其进展，发现不乏Bayer，BMS，富士胶片，诺和诺德等国际巨头身影。人类iPSC的临床治疗商业化发展迅速，这些领跑者现状和发展趋势，值得我们了解和学习。01Allele 公司简介：Allele Biotechnology and Pharmaceuticals成立于1999年，专注于开发临床和治疗用途的前沿技术，包括RNA干扰、荧光蛋白、诱导多能干细胞(iPSCs)、基因组编辑和单域抗体。2015年，圣地亚哥建立了cGMP厂房，以进一步推进基于iPSC的细胞治疗的临床开发。Allele的创始人和CEO ：Dr. Jiwu Wang (王继武博士)。公司自研技术包括mRNA重编程技术和基于mRNA的分化技术。mRNA重编程技术经过优化，适用于各种核苷酸，整合了重编程因子，并经过严格测试。该技术在全球获得专利。基于mRNA的分化技术成功开发了多种iPSC分化方案，包括胰岛素β细胞、肺上皮细胞、肝细胞等，还有超过二十种其他方案已成功开发。公司网址：https://www.allelebiotech.com02Aspen Neuroscience 公司简介：2018年建立，致力于干细胞治疗神经系统疾病。创始人为The Scripps Research Institute再生医学中心，干细胞中心创始主任Jeanne Loring’教授。技术基础由Jeanne Loring教授开发，自体诱导多能干细胞（iPSC）分化多巴胺能神经元。ANPD001目前拟递交IND，适应症：散发性帕金森病。公司网址：https://www.aspenneuroscience.com/03Avery Therapeutics公司简介：Avery是一家致力于开发组织工程疗法，治疗疾病和人体肌肉损伤的公司。Avery主要产品MyCardia™用于治疗心力衰竭。MyCardia是一种稳定和坚固的异体工程组织移植物，可以大规模生产，冷冻保存，并在4℃运输。在心力衰竭的临床前研究中，与未经治疗的队列相比，MyCardia改善了心肌功能，并改善了日常活动和运动耐量等生活质量指标。公司网址：https://averythera.com/04BlueRock /Bayer公司简介：2016年Bayer与Versant Ventures 合资成立BlueRock Therapeutics，2019年8月，拜耳公司（Bayer AG）和BlueRock Therapeutics联合宣布了一项协议。根据该协议，拜耳将完全收购BlueRock Therapeutics。BlueRock Therapeutics专注于利用专有的诱导性多能干细胞（iPSC）平台开发神经病学、心脏病学和免疫学领域的工程细胞疗法。管线进展BRT-DA01：临床1期（NCT04802733），治疗晚期帕金森氏病，2022年1月第一个病人用药。2021年5月，BlueRock、富士细胞和Opsis治疗公司建立了研发联盟，开发异基因ipsc衍生的眼病细胞疗法。另外公司还有多个处于临床前阶段的管线，涉及神经学、心脏病学、免疫学等。公司网址：https://bluerocktx.com/05Bone Therapeutics公司简介：总部位于比利时戈斯利，致力于将未分化的干细胞转化为“成骨细胞”，这些细胞可以通过微创手术使用，避免侵入性手术。临床重点开发ALLOB®，这是一种来自健康供体干细胞的异体“现货型”细胞治疗产品，目前正在进行II期研究，用于治疗延迟愈合骨折。公司网址：https://bonetherapeutics.com/06BTX公司简介：Brooklyn Immuno Therapeutics(BTX)是一家临床阶段的生物制药公司，使用最新技术，如合成mRNA、细胞重编程、基因编辑、细胞因子开发等，推动正在进行的项目，包括iPSC衍生的MSC（iMSC）、基因编辑的iMSC和体内基因编辑。细胞因子药物IRX-2，正在进行2B期临床研究，适应症头颈部鳞癌。公司网址：https://brooklynitx.com07Cellectis公司简介：使用其注册的TALEN® 技术，产生UCAR-T (通用型CAR-T)。Cytovia Therapeutics 和 Cellectis基于TALEN®，通过iPSCs诱导产生NK细胞，进行细胞治疗，这部分合作由再凌生物CytoLynx Therapeutics完成。管线进展公司网址：https://www.cellectis.com/08Cellino Biotech公司简介：Cellino Biotech使用机器学习、人工智能和激光技术来使细胞治疗制造变得自动化。细胞是在一个封闭的盒式格式中创建的，这允许数千个患者样本在一个单一的设施中并行处理，填补干细胞行业的一个关键空白，即无法大规模制造个性化的细胞。Bayer投资这家初创公司8000万美金。公司网址：https://www.cellinobio.com/09Century公司简介：Century是一个创新的生物技术公司，位于西雅图，聚焦前沿基因编辑、蛋白质工程生成异基因iPSC衍生NK和T细胞。目前管线均处于临床前期。2022年1月10日，施贵宝与Century Therapeutics宣布就联合开发iPSC衍生的同种异体细胞疗法达成一项研究合作和许可协议。根据协议，Century将获得1.5亿美元现金（1亿美元预付款和5000万美元股权投资)，并有可能获得超过30亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。公司网址：https://www.centurytx.com/10CitiusPharma公司简介：CTXR是一家生物制药公司，专注于一流的重症护理产品的开发和商业化，包括辅助癌症护理、肿瘤、干细胞治疗、抗感染药物。Citius通过真皮成纤维细胞创建克隆iPSC主细胞库，再诱导产生i-MSCs，为未来所有的细胞提供了一个同质的、经过验证的细胞来源。Citius的i-MSCs具有优越的效力和高细胞活力，分泌免疫调节蛋白，可减少或预防与呼吸窘迫综合征（ARDS）相关的肺部症状，预计2022年提交IND申请。管线进展如下图：公司网址：https://citiuspharma.com/11Cynata公司简介：澳大利亚干细胞和再生药物公司。2017年，富士胶片（FUJIFILM）公司收购了Cynata Therapeutics的9%股权，成为大股东之一。根据入股协议，双方将合作开发和商业化CYP-001用于移植物抗宿主病（GVHD），富士胶片有权利优先获得干细胞药物CYP-001全球独家的商业化销售权益。Cymerus™是从诱导多能干细胞（iPSC）生成间充质血管母细胞)，再用此中间细胞中生成细胞产品。这项技术最初是由威斯康星大学麦迪逊分校 Igor Slukvin教授开发。目前，Cynata正专注于利用Cymerus技术生产基于间充质干细胞（MSC）的产品。目前有五个临床试验以及七项临床前研究。公司网址：https://www.cynata.com12FUJIFILM Cellular Dynamics公司简介：Cellular Dynamics公司于2004年由iPSC研究领域的先驱James Thomson创立，总部位于威斯康星州的麦迪逊市。2015年3月，FUJIFILM以3.07亿美元收购Cellular Dynamics International（CDI），进入基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞发现，开发支持和企业服务领域。通过此次收购，获得了世界领先的iPSC开发生产技术。目前有帕金森、心血管、眼科三个主要管线，均处于临床前阶段。公司网址：https://www.fujifilmcdi.com/13Cytovia Therapeutics公司简介：Cytovia在马萨诸塞州纳蒂克有研发实验室，在波多黎各有GMP细胞制造厂房，与Cellectis、CytoImmune、INSERM、国家癌症研究所和加州大学旧金山分校(UCSF)等有广泛合作。Cytovia专注于开发三类iPSC-NK细胞：未编辑的iNK细胞；具有功能改善和持久性的TALEN®基因编辑的iNK细胞；嵌合抗原受体的TALEN®基因编辑的iNK细胞。第二种基石技术，是一种四价多特异性抗体平台，通过使用专有的Flex-NK™技术靶向NKp46，吸引自然杀伤细胞执行杀伤功能。针对GPC3，CD38和EGFR的管线预计在2022年申请IND。公司网址：https://www.cytoviatx.com/14Editas Medicine公司简介：Editas医学总部位于马萨诸塞州的剑桥，是一家领先的基因组编辑公司，专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统进行商业化开发。基因编辑的CD34+人造血干细胞和祖细胞（EDIT-301），开展了严重镰状细胞病和输血依赖型地中海贫血(TDT)临床研究。iPSCs-iNk在临床前，iNK和αβ T细胞开始提交IND。公司网址：https://www.editasmedicine.com/ 15Exacis Biotherapeutics公司简介：Exacis生物疗法公司通过采用高效的制造工艺来降低治疗成本，同时提高细胞治疗的安全性，使癌症细胞治疗大众化。Exacis通过mRNA编辑iPSC，生产肿瘤学的工程NK和T细胞。三个技术平台：ExaNK™, ExaCAR-NK™ and ExaCAR-T™。公司网址：https://www.exacis.com/16ElevateBio公司简介：ElevateBio 2019年成立于剑桥，A轮融资1.5亿美元，B轮1.7亿美元，C轮5.25亿美元，总计完成超8亿美元融资，基于临床级iPSCs技术，打造下一代免疫细胞治疗和再生医学平台。HighPassBio是其专注免疫细胞治疗的子公司，重点方向是TCR-T。另外一家子公司Allovir，致力于现货型病毒特异性T细胞开发。其中进展最快的是 ALVR105，已进入关键3期临床。ALVR106，ALVR109进入临床1期，ALVR107在临床前。公司网址：https://www.elevate.bio/ https://www.allovir.com/17Fate Therapeutic公司简介：Fate是一家临床阶段的生物制药公司，致力于建立克隆主iPSC细胞系，作为一种可再生细胞源，生产现货型iT细胞，iNK细胞，iCD34细胞，用于免疫治疗。目前，Fate有6个管线进入临床1期，和Janssen（首付款5000万美金，总价值超30亿美金）以及OnoPharma的合作在临床前阶段。公司网址：https://fatetherapeutics.com/18Heartseed Inc公司简介：企业位于日本东京，创始人为庆应义塾大学心脏病学系教授Keiichi FUKUDA, MD/PhD/FACC，致力于通过iPSCs治疗心脏疾病。2021年6月1日，Heartseed和诺和诺德（NovoNordisk）就Heartseed的心力衰竭治疗药物HS-001的开发、制造和商业化达成了一项全球独家合作和授权协议。该药物是一种细胞疗法，使用诱导多能干细胞（iPSC）来源的纯化心肌细胞。根据协议条款，除日本外，诺和诺德获得HS-001在全球范围内的独家开发、生产和商业化权利。Heartseed将保留HS-001在日本的独家开发权利，诺和诺德有权与Heartseed在日本共同商业化该产品。Heartseed有资格获得总额最高达5.98亿美元的付款，包括5500万美元的预付款和近期里程碑付款。Heartseed还有资格获得日本以外地区年度净销售额的高个位数至低两位数的分级特许权使用费。公司网址：https://heartseed.jp/19Healios K.K公司简介：2011年成立于福冈，2013年迁往日本东京，拥有两个干细胞治疗技术平台：体细胞干细胞再生医学和iPSCs衍生NK细胞免疫治疗、再生医学等，治疗实体肿瘤、缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征。目前缺血性中风和急性呼吸窘迫综合征在日本获得孤儿药认定，准备申请上市。肿瘤和再生医学在临床前阶段公司网址：https://www.healios.co.jp/20Hebecell公司简介：2016年创立，从诱导多能干细胞无限生产异基因自然杀伤(NK)细胞。创始人为卢世江，武汉大学本科毕业，北京协和医学院获得硕士学位，多伦多大学/安大略省癌症研究所获得了肿瘤学和癌症生物学博士学位。一直在利用人类胚胎干细胞、诱导多能干细胞及其衍生物进行转化研究和开发新的治疗策略。加科思药业，于2021年8月31日宣布战略投资Hebecell。交易完成后，加科思药业董事长、CEO王印祥将出任Hebecell公司董事长。公司核心技术是HebeCell’s ProtoNKTM 平台，能从人类多能干细胞中衍生出的自然杀伤（NK）细胞。其制造过程使用HebeCell的无饲养层3D生物反应器，模拟人体造血的自然发育过程。这些细胞主要表达CD56+bright，并展现出与NK92和外周血NK细胞相当的细胞毒性活性。它们没有经过工程饲养细胞或基因修饰，与人体内自然形成的NK细胞相似。管线进展公司网址：https://hebecellcorp.com/21Hopstem（霍德生物）公司简介：霍德生物，位于浙江杭州，由范靖博士创立，以iPSCs技术为核心，进行再生医学开发。天使轮获得1200万融资，后经过5轮，获得数亿元融资。公司的核心技术之一为自主研发的RONA 2.0神经分化技术。霍德生物二期GMP生产基地位于“中国最佳医疗健康产业园区Top10”的杭州医药港，满足美国FDA及欧盟/中国cGMP要求，三套完全独立B+A和C+隔离器的无菌生产条件细胞培养间，同时满足三种不同细胞产品独立生产和检验的需求。产品管线均在临床前期，其中hNPC-01准备申报IND。公司网址：http://www.hopstem.com/22Implant Therapeutics公司简介：2020年，创立的小型细胞治疗公司，总部马里兰州。主要技术为低免疫原性的 iPSC-MSC，以此为基础生产免疫治疗细胞。公司网址：https://www.implant-rx.com/23I Peace Inc公司简介：公司总部位于加州Palo Alto，创始人田边刚士2013年在京都大学医学研究院山中伸弥实验室（iPSC细胞研究所）获得博士，在诱导性多能干细胞的早期开发阶段开始参与研究，是全世界第一篇人体诱导性多能干细胞论文的作者，并撰写多篇关于诱导性多能干细胞和体细胞直接重编程为神经元的论文。I PeaceInc致力于以自动化设备制作细胞（自动化细胞制造工厂），以提高制作效率并降低价格。2020年，为AveryTherapeutics的MyCardia产品提供生产。公司网址：https://ipeace.com/24Mesoblast公司简介：Mesoblast Ltd是一家创办于2004年的澳大利亚生物技术公司，开发以干细胞为基础的再生治疗产品，拥有间充质细胞技术平台开发临床上方便使用的异体干细胞治疗产品。3期产品候选组合包括用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病（急性GVHD）的remestemcel-L，以及用于治疗由COVID-19感染引起的中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的remestemcel-L，用于晚期慢性心力衰竭的REVASCOR，以及用于退行性椎间盘疾病引起的慢性腰背痛的MPC-06-ID。公司网址：https://mesoblast.com/25Neurophth（纽福斯）公司简介：纽福斯成立于2016年，是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究，通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒（AAV）载体技术在眼科基因治疗应用价值。公司网址：https://neurophth.com/26Novo Nordisk stem cell公司简介：Novo Nordisk stem cell R&D unit是诺和诺德独立的研究机构，致力于治疗慢性疾病（帕金森氏病，心力衰竭，慢性肾病，1型糖尿病等）。诺和诺德和BioLamina、Heartseed（合作心力衰竭干细胞治疗）、Procyon Technologies（可植入式干细胞治疗1型糖尿病）进行合作。27Procyon公司简介：2016年成立在亚利桑那。Procyon细胞封装设备是一个小、平、薄、高度耐用、灵活的可植入式腔，这是一种皮下植入的免疫隔离设备，用来填充可分泌治疗产品的同种异体细胞，并保护它们免受免疫排斥。该设备利用生物相容性合成膜制成，可减轻异物反应，促进其表面血管结构的形成，使营养物质迅速扩散到设备内部的细胞，并迅速吸收被包裹细胞分泌的胰岛素，同时提供一个屏障，保护这些细胞免受人体免疫系统的攻击，而无需免疫抑制剂药物。Procyon技术是以实际临床应用为驱动力而设计的，它还包括将氧气输送整合进植入式设备中，这样可以在增强细胞生存活力和功能的同时实现更紧密的细胞包装。公司网址：https://procyon-technologies.com/28Reprocell公司简介：2003年创立，日本领先的干细胞试剂及科学研究公司，是第一家提供iPSC来源的人类心肌细胞、肝细胞和神经元细胞用于研究应用的公司，并于2013年在日本JASDAQ/Growth股票市场上市。目前开发治疗神经退行性疾病的新型再生医学疗法，目前正在日本进行治疗脊髓小脑共济失调的临床试验。公司网址：https://www.reprocell.com/29RheinCell公司简介：RheinCell位于德国的细胞治疗CDMO企业，开发和制造GMP级人诱导多能干细胞（iPSC），用于下一代细胞治疗。专注于高免疫相容性和低排斥潜力HLA-homozygous iPSC，重点关注现货型同种异体治疗的解决方案。2021年6月，Catalent宣布收购 RheinCell Therapeutics GmbH。公司网址：https://www.rheincell.de/30Catalent公司简介：2007年，被黑石集团收购后成立；2014年开始盈利并重新上市，总部位于美国新泽西州的萨默塞特，在中国上海投资了两家临床供应中心，分别位于外高桥保税区和毗邻张江药谷的浦东唐镇。作为全球生物制品CDMO的领导者，在欧洲和北美拥有最先进的设施，与从全球顶级跨国制药公司到小型和虚拟公司等各种规模的客户都有合作的经验。拥有先进技术，包括GPEx®、SMARTag®和腺相关病毒(AAV)载体，开发生产iPSCs ，CAR-T、TCR-T、NK等各种细胞类型产品。管线进展公司网址：https://www.catalent.com/31RxCell Inc公司简介：RxCell是一家2012年创立，位于加州，专注于诱导多能干细胞(iPSC)治疗应用的生物技术公司，开发了几个治疗级的iPSC系种子库，并正在制造一个大型的主细胞库。结合靶基因敲除和敲入，开发低免疫原性诱导多能细胞系，生成一个通用细胞系，可用于制造多种治疗细胞。现在主要与大小制药公司合作，推动这些治疗项目向前发展。工作主要集中在使用iPSC来源的间充质干细胞作为抗原和抗体传递载体。除了治疗领域外，RxCell还通过其XCell品牌销售细胞、培养基和其他相关试剂，用于学术和药物发现研究。主要重点是将神经和视网膜谱系细胞用于药物发现和研究使用。公司网址：https://www.rxcellinc.com/32Sana Biotechnology公司简介：Sana Biotechnology成立于2018年，由原Juno的多为高管创立，是一家临床前生物科技公司，目前没有管线进入临床试验阶段。管线包括体内细胞工程和体外细胞工程两种。体内细胞工程，通过基因编辑方法，在体内修改细胞，治疗单纯基因治疗无法治愈的疾病。管线进展公司最先进的项目包括靶向CD19+癌症的同种异体CAR-T疗法(SC291)、治疗自身免疫性疾病的同种异体CAR-T疗法(SC291)、靶向CD22+癌症的同种异体CAR-T疗法(SC262)和治疗1型糖尿病患者的干细胞来源的胰岛细胞疗法(SC451)。公司网址：https://sana.com/33SCG Cell Therapy /星德汉公司简介：总部位于新加坡的细胞治疗公司，在德国慕尼黑拥有研发基地，另外在上海也建立了星德汉(上海)生物医药有限公司。建立了CAR-T、TCR-T、双抗、疫苗等技术平台。其中最核心的是TCR-T细胞治疗平台，其产品已进入临床1/2期。管线进展公司网址：http://www.scgcell.com/34SCM Lifescience公司简介：2008年成立于韩国仁川的细胞治疗企业，致力于开发下一代干细胞难以治疗的免疫疾病的疗法。SCM Lifescience的核心技术是高纯度干细胞分离技术——分级分离培养技术。管线进展2010年开展GVHD1期临床，2016年启动GVHD 2期临床，2018年开始现货型细胞疗法研发，2020年CMN-001在美申请2期临床，治疗肾脏肿瘤。公司网址：http://www.scmlifescience.com/en/35Semma /Vertex 公司简介：2014年成立于剑桥，开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛（SC-islets）作为1型糖尿病的潜在治愈性疗法。2019年Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma所有已发行股票。Semma将成为Vertex的一个独立运营子公司。管线进展公司网址：https://www.vrtx.com/36Shoreline Biosciences公司简介：2020年创立，总部位于加州SanDiego, 是一家生物技术公司，正在开发iPSC 衍生的同种异体现货型NK和巨噬细胞细胞免疫疗法。Shoreline公司与百济神州达成合作，以联动Shoreline公司的iPSC NK细胞技术与百济神州的临床前研发和临床开发能力，开发并商业化一系列基于NK细胞疗法的产品组合。为此，Shoreline公司将从百济神州处获得4500万美元的现金预付款。吉利德科学子公司Kite和细胞免疫疗法研发公司Shoreline宣布建立战略合作伙伴关系，以开发针对各种癌症靶标的新型细胞疗法。公司网址：https://shorelinebio.com/37Stemson Therapeutics公司简介：Stemson是一家临床前阶段的细胞治疗公司，成立于2018年，其使命是通过利用诱导多能干细胞（iPSC）的再生能力，来生长新生毛囊，治疗脱发。2020年获得750万美金融资，2021年A轮获得1500万美金融资。公司网址：https://stemsontx.com/38TreeFrog Therapeutics公司简介：2018年11月法国成立，该公司开发了名为C-Stem的仿生细胞培养技术-一种高通量细胞封装技术，允许在工业生物反应器中大规模生产和分化干细胞，可以在短时间内大规模生产干细胞。2021年4 月，TreeFrogTherapeutics宣布实现在10L生物反应器中单批生产150亿个多能干细胞，结果被证实具有高度可重复性。2021年9月宣布完成7500万美元的B轮融资。本轮融资将用于为临床级制造仿生C-Stem技术，发展和推进在研细胞疗法管线至临床试验阶段，以及资助该公司在美国马萨诸塞州波士顿和日本神户开设技术中心。管线进展公司网址：https://treefrog.fr/39Vita Therapeutics公司简介：设立在印度的细胞治疗公司，以iPSCs技术为基础，生产各类细胞用于再生医学及免疫治疗，总部设在Telangana，是Cambrian Biopharma药物公司的子公司，A轮获得3200万美金融资。VTA-110，基于iPSCs治疗杜兴型肌营养不良症(DMD)，2020年获得美国FDA孤儿药认定。并获得马里兰干细胞研究基金（MSCRF） 300K美金商业捐款资助。 Vita正在开发新型细胞疗法，将尖端的诱导多能干细胞（iPSCs）技术和基于CRISPR的基因组编辑相结合，以激活患者身体的再生潜力，从根本上治愈肌营养不良。管线进展公司网址：https://www.vitatx.com/40Opsis 公司简介：Opsis 治疗公司成立于2016年，是富士胶片FCDI和David Gamm博士的合资企业，总部设在威斯康星州的麦迪逊市。Opsis治疗公司是一家专注于推进针对眼病的细胞替代治疗管道的公司。利用诱导多能细胞（iPSC）生成、视网膜细胞分化和功能生物材料方面的创新，正在开发治疗干性老年性黄斑变性(AMD)、遗传性黄斑变性（IMDs）和遗传性视网膜疾病（IRDs）患者的细胞疗法。公司网址：https://opsistx.com/END点击图片查看TIS2023第三届细胞治疗大会的会后报告，咨询TIS2024第四届细胞治疗大会聚焦免疫细胞治疗与干细胞疗法，合作事宜请联系：王晨 180 1628 8769。

细胞疗法免疫疗法信使RNA临床申请临床1期

2023-03-20

·BioSpace

Eterna Therapeutics Reports Financial Results for Fourth Quarter and Full Year 2022 and Recent Business Highlights

– Executed income generating license agreement with Lineage Cell Therapeutics to develop gene-edited induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived therapies for multiple neurology indications – Entered into a sublease agreement with Bristol Myers Squibb to occupy 45,000 sq. ft. of lab and office space at Cambridge Crossing development in Cambridge, Massachusetts – Appointed Matt Angel, Ph.D. as Chief Executive Officer and President CAMBRIDGE, Mass., March 20, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eterna Therapeutics Inc. (Nasdaq: ERNA) (“Eterna” or the “Company”), a life science company committed to realizing the potential of mRNA cell engineering to provide patients with transformational new medicines, today announced financial results for the quarter and year ended December 31, 2022 and provided a business update. “2022 was a transformational year for Eterna, and we believe that we made significant progress executing on our core strategy of unlocking the potential of mRNA cell engineering through strategic collaboration,” said Matt Angel, Ph.D., Chief Executive Officer of Eterna. “We remained focused on expanding our capabilities to support the development of next-generation mRNA-based therapeutic products, and deploying our extensive portfolio of in-licensed mRNA cell engineering patents through strategic partnerships. We believe that our accomplishments have positioned us to drive value for shareholders, partners, and patients, and for continued growth across our business.” Significant milestones in 2022 and year-to-date 2023 include: In February 2023, Eterna entered into an income generating, exclusive cell line customization and license agreement with Lineage Cell Therapeutics, Inc. (“Lineage”) under which Eterna has agreed to develop novel gene-edited pluripotent stem cell (iPSC) lines, which Lineage may evaluate for development into cell transplant therapies for the treatment of certain central nervous system (CNS) disorders and other neurology indications. Eterna is the exclusive licensee of the key intellectual property underlying this partnership. This is Eterna’s first income generating agreement, leveraging its extensive patent portfolio in-licensed from its partner, Factor Bioscience Limited (“Factor”). In January 2023, Eterna appointed Matt Angel, Ph.D. as CEO and President of Eterna. Dr. Angel had previously served as Interim CEO and President of Eterna since May 2022, and he has continued to serve on the Company's Board of Directors. In November 2022, Eterna entered into an amended license agreement with Factor under which Eterna obtained expanded rights to sublicense Factor’s entire portfolio of more than 100 patents related to mRNA-based cell engineering technologies to third parties. In October 2022, Eterna entered into a sublease agreement with Bristol Myers Squibb (“BMS”) for the entire top floor (approximately 45,000 square feet) of 250 Water Street, a new approximately 450,000 square feet building located at the new Cambridge Crossing development in the heart of the greater Boston biotech community. BMS has agreed to provide $8.6 million for Eterna to build out the space into a state-of-the-art lab and office. In October 2022, the Company completed its name change from Brooklyn ImmunoTherapeutics, Inc. to Eterna Therapeutics Inc. to reflect the Company’s focus on deploying its extensively patented in-licensed mRNA cell engineering technologies. In September 2022, Eterna entered into a Master Services Agreement (“MSA”) and first work order under the MSA with Factor, giving Eterna access to Factor’s research laboratory facilities, scientific equipment, training in mRNA, iPSC and gene-editing technology, protocols related to the development of mRNA cell engineering products, and in vitro transcription templates, mRNA constructs, and iPS cells. In August 2022, Eterna entered into a sponsored research agreement with Michael Andreeff, M.D., Ph.D., Professor of Leukemia at The University of Texas MD Anderson Cancer Center. Under the agreement, Dr. Andreeff will evaluate the capacity of Eterna’s gene-edited iPSC-derived therapeutic candidates to stimulate enhanced immune responses, including their effects on various aspects of T-cell mediated immunity, and to promote multilineage differentiation and hematopoietic regeneration in vivo. In March and December 2022, Eterna announced the completion of two private placements yielding combined gross proceeds of approximately $20 million. Fourth Quarter and Full Year 2022 Financial Results Research and development expenses were $2.0 million for the fourth quarter of 2022, which included $0.2 million of non-cash stock-based compensation expense. For the full year of 2022, research and development expenses were $10.4 million, which included $1.2 million of non-cash stock-based compensation expense. General and administrative expenses were $2.8 million for the fourth quarter of 2022, which included $0.2 million of non-cash stock-based compensation expense. For the full year of 2022, general and administrative expenses were $16.8 million, which included $1.7 million of non-cash stock-based compensation expense. The impairment of in-process research and development was approximately $6.0 million for the full year of 2022 and related to the Company’s decision to not further develop the IRX-2 product candidate associated with its legacy immunotherapy business. There was no such charge in the fourth quarter of 2022. The change in the fair value of warrant liabilities was a credit of $0.3 million for the fourth quarter of 2022 and a credit of $10.8 million for the full year of 2022. Net loss for the fourth quarter of 2022 was $4.5 million, or $1.24 per share. For the full year of 2022, net loss was $24.6 million, or $8.06 per share. As of December 31, 2022, Eterna had cash of approximately $15.5 million, of which approximately $4.1 million was restricted cash, collateralizing a letter of credit with respect to our BMS sublease. Earlier today, Eterna filed its Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2022 with the Securities and Exchange Commission. About Eterna Therapeutics Inc. Eterna Therapeutics is a life science company committed to realizing the potential of mRNA cell engineering to provide patients with transformational new medicines. Eterna has in-licensed a portfolio of over 100 patents covering key mRNA cell engineering technologies, including technologies for mRNA cell reprogramming, mRNA gene editing, the NoveSlice™ and UltraSlice™ gene-editing proteins, and the ToRNAdo™ mRNA delivery system from Factor Bioscience. NoveSlice™, UltraSlice™, and ToRNAdo™ are trademarks of Factor Bioscience. For more information, please visit . Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended, and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended, which are intended to be covered by the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements are any statements that are not statements of historical fact and may be identified by terminology such as “believe,” “could,” “estimate,” “anticipate,” “expect,” “plan,” “possible,” “potential,” “project,” “will” or other similar words and the negatives of such words. Forward-looking statements are based on current beliefs and assumptions that are subject to risks and uncertainties and are not guarantees of future performance. Actual results could differ materially from those stated or implied in any forward-looking statement as a result of various factors, including, but not limited to, uncertainties related to: (i) the evolution of Eterna’s business model into a platform company focused on mRNA, iPS cell and gene editing technologies; (ii) Eterna’s ability to successfully, cost-effectively and efficiently develop its technology and products; (iii) Eterna’s ability to successfully commence clinical trials of any products on a timely basis or at all; (iv) Eterna’s ability to successfully fund and manage the growth of its development activities; and (v) Eterna ’s ability to obtain regulatory approvals of its products for commercialization. You should not rely upon forward-looking statements as predictions of future events. The forward-looking statements made in this communication speak only as of the date on which they were made, and Eterna does not undertake any obligation to update the forward-looking statements contained herein to reflect events that occur or circumstances that exist after the date hereof, except as required by applicable law. Factors that may cause Eterna’s actual results to differ from those expressed or implied in forward-looking statements contained in this press release are more fully disclosed in Eterna’s periodic public filings with the U.S. Securities and Exchange Commission, particularly under the heading “Risk Factors” in Eterna’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2022, as well as under similar headings in Eterna’s subsequently filed Quarterly Reports on Form 10-Q and Current Reports on Form 8-K. Investor Relations Contact: investors@eternatx.com Media Contact: EternaPR@westwicke.com Selected Financial Data (in thousands, except per share data) STATEMENTS OF OPERATIONS Three months ended December 31, Year ended December 31, 2022 2021 2022 2021 (unaudited) Operating expenses: Research and development $ 1,962 $ 4,249 $ 10,392 $ 12,705 Impairment of in-process research and development - - 5,990 - In-process research and development - - - 80,538 General and administrative 2,775 4,273 16,835 14,724 Transaction costs - - - 5,765 Total operating expenses 4,737 8,522 33,217 113,732 Loss from operations (4,737 ) (8,522 ) (33,217 ) (113,732 ) Other income (expenses): Loss on sale of NTN assets - - - (9,648 ) Change in fair value of warrant liabilities 302 - 10,795 - Loss on non-controlling investment (9 ) - (941 ) - Other (expense) income, net (5 ) 634 (1,171 ) 899 Total other income (expenses), net 288 634 8,683 (8,749 ) Loss before income taxes (4,449 ) (7,888 ) (24,534 ) (122,481 ) Provision for income taxes (40 ) (64 ) (45 ) (64 ) Net loss (4,489 ) (7,952 ) (24,579 ) (122,545 ) Series A preferred stock dividend (8 ) (8 ) (16 ) (16 ) Net loss attributable to common stockholders $ (4,497 ) $ (7,960 ) $ (24,595 ) $ (122,561 ) Net loss per common share - basic and diluted $ (1.24 ) $ (3.06 ) $ (8.06 ) $ (56.61 ) Weighted average shares outstanding - basic and diluted 3,631 2,602 3,051 2,165 SELECTED BALANCE SHEET DATA As of December 31, 2022 As of December 31, 2021 Cash $ 11,446 $ 16,985 Restricted cash 4,095 - Total assets 22,279 31,525 Total liabilities 10,172 6,022 Total stockholders' equity 12,107 25,503

引进/卖出财报高管变更基因疗法信使RNA

100 项与 IRX-2 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
腺癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2019-04-19
晚期胃食管交界处腺癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2019-04-19
胃食管交界处癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2019-04-19
转移性胃腺癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2019-04-19
转移性胃食管结合部腺癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2019-04-19
复发性胃食管结合部腺癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2019-04-19
子宫颈原位癌	临床2期	美国	University of Southern California	2017-11-08
子宫颈原位癌	临床2期	美国	National Cancer Institute	2017-11-08
子宫颈原位癌	临床2期	美国	Eterna Therapeutics LLC	2017-11-08
鳞状上皮内病变	临床2期	美国	University of Southern California	2017-11-08

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02609386 (AHNS28, AHNS2024)	临床2期	口腔鳞状细胞癌新辅助 \| 辅助	105	IRX-2 cytokine injections	淵窪艱餘壓顧壓艱蓋鬱(鹽願鑰醖廠蓋簾窪構鑰) = no grade 3 toxicities 淵廠顧顧餘繭憲網窪鏇 (繭鏇壓衊鏇簾淵夢網廠 )	积极	2024-05-15
NCT02609386 (AHNS28 \| INSPIRE, CTgov)	临床2期	口腔鳞状细胞癌	105	Zinc-containing multivitamin+IRX-2+Indomethacin+Omeprazole+Cyclophosphamide (Regimen 1)	築選顧構齋鑰範餘襯獵 = 顧願憲衊鏇蓋鏇選鏇齋鹹壓齋膚蓋鬱繭鹹築鑰 (蓋蓋膚艱醖壓廠顧襯憲, 醖積網積窪襯遞鹹糧願 ~ 鑰蓋醖糧廠壓壓襯網構) 更多	-	2024-01-30
NCT02609386 (AHNS28 \| INSPIRE, CTgov)	临床2期	口腔鳞状细胞癌	105	Zinc-containing multivitamin+Indomethacin+Omeprazole+Cyclophosphamide (Regimen 2)	築選顧構齋鑰範餘襯獵 = 觸獵膚築願淵憲網鹽築鹹壓齋膚蓋鬱繭鹹築鑰 (蓋蓋膚艱醖壓廠顧襯憲, 顧淵夢範憲廠襯窪鑰齋 ~ 夢遞窪遞齋餘網衊衊膚) 更多	-	2024-01-30
NCT03918499 (CTgov)	临床1/2期	复发性胃食管结合部腺癌 \| 腺癌 \| 转移性胃食管结合部腺癌 ... 更多	9	Cytokine-based Biologic Agent IRX-2+cyclophosphamide+pembrolizumab	顧範鑰鏇獵遞襯獵鹽鹹(艱廠蓋鏇觸築網壓願淵) = 範憲選蓋糧廠鬱衊鑰鬱選窪遞遞膚遞蓋餘蓋衊 (醖齋簾淵蓋鏇願醖鹽簾, 齋簾願憲鬱顧醖衊鹹齋 ~ 鹹壓網齋範獵鬱鬱壓餘) 更多	-	2023-03-23
NCT00210470 (CTgov)	临床2期	头颈部鳞状细胞癌	27	Zinc+IRX-2+Indomethacin+Omeprazole+cyclophosphamide	構鏇鏇糧醖糧鏇製簾淵 = 範觸蓋鹽觸糧壓艱齋獵構鹹獵構餘蓋觸齋憲鏇 (製獵觸廠鹽襯廠鏇餘夢, 鏇選觸顧願願鹹獵齋鑰 ~ 製窪顧積鹽艱醖製夢獵) 更多	-	2012-02-08