Ferumoxytol

TUESDAY, Jan. 13, 2026 -- Intravenous (IV) iron dextran is the most cost-effective strategy for managing iron-deficiency anemia (IDA) in women with heavy menstrual bleeding (HMB), according to a study published online Jan. 8 in Blood Advances . Daniel Wang, from the Yale School of Medicine in New Haven, Connecticut, and colleagues examined the reproductive lifetime cost-effectiveness of first-line IV versus oral iron therapy for women with HMB and IDA. A Markov model was developed to simulate a cohort of women aged 18 to 51 years comparing first-line treatment with IV iron dextran, IV ferumoxytol , IV iron sucrose, or oral ferrous sulfate . The researchers found that IV iron dextran was the most cost-effective treatment, yielding 19.26 quality-adjusted life years (QALYs) at a cost of $157,500 versus 19.10 QALYs costing $152,900 for oral ferrous sulfate. For IV iron dextran, the incremental cost-effectiveness ratio was $28,600 per QALY. The costs of treatment with IV ferumoxytol and iron sucrose were $158,300 and $163,500, respectively, with no additional QALY benefit versus IV iron dextran. Across a range of sensitivity analyses and scenarios, IV iron dextran remained the most cost-effective treatment. "Oral iron is usually given as first-line treatment because on the surface, it appears less expensive and more convenient," Wang said in a statement. "However, we found that the preferred first-line treatment for these patients is IV iron as it delivers the highest value for cost and substantially improves quality of life." One author disclosed ties to the pharmaceutical and medical technology industries. Abstract/Full Text (subscription or payment may be required)

2025年度主要国家和地区获批上市新疗法汇总 小编收集了2025年中美英日欧等主要国家和地区批准上市的疾病新疗法及部分改良疗法的基础信息与朋友们共享，本文来自公开信息，不准确不全面之处，欢迎留言指正。未收集已上市产品新适应症、生物类似物、联合用药新疗法等。 目录 1中枢神经系统疾病新疗法 1.1. 苏泽曲林suzetrigine 1.2. 美洛昔康/利扎曲坦 1.3．安瑞克芬 1.4. 磷罗拉匹坦/帕洛诺司琼 1.5. 棕榈酸帕利哌酮注射液(II) 1.6. 盐酸替扎尼定口服溶液 1.7. 氨磺必利口崩片 1.8. 环苯扎林舌下片 1.9. Avance 1.10. tradipitant 2循环系统疾病新疗法 2.1. 瑞卡西单抗 2.2. 阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片 2.3. 沙库巴曲阿利沙坦钙 2.4. 司美那非 2.5. 妥诺达非 2.6. plozasiran 2.7. 司妥吉仑 2.8. etripamil 2.9. lerodalcibep 3血液疾病疾病新疗法 3.1.吉卡昔替尼 3.2．sepiapterin 3.3. 重组人血清白蛋白注射液（水稻） 3.4. rilzabrutinib 3.5. narsoplimab 3.6. 阿夫凯泰aficamten 4呼吸系统疾病新疗法 4.1.brensocatib 4.2. zopapogene imadenovec 4.3. nerandomilast那米司特 4.4. depemokimab 5抗菌新疗法 5.1.氨曲南/阿维巴坦 5.2. 斯泰度塔单抗 5.3. gepotidacin吉泊达星 5.4. zoliflodacin 6抗病毒新疗法 6.1. 萘坦司韦 6.2. 玛舒拉沙韦 6.3. 艾考磷布韦 6.4. 昂拉地韦 6.5. clesrovimab 6.6. 玛硒洛沙韦 6.7. 口服六价重配轮状病毒活疫苗(Vero细胞) 6.8. 玛帕西沙韦 7抗肿瘤疾病新疗法 7.1. 利厄替尼 7.2. 塞纳帕利 7.3. 菲诺利单抗 7.4. mirdametinib 7.5. vimseltinib 7.6. 匹米替尼胶囊 7.7. Capivasertib卡匹色替 7.8. linvoseltamab 7.9. avutometinib/defactinib 7.10. telisotuzumab vedotin 7.11. 吡洛西尼 7.12. 芦沃美替尼 7.13. 法米替尼 7.14. 氘恩扎鲁胺   7.15. 伏维西利   7.16. 瑞康曲妥珠单抗 7.17. 泽尼达妥单抗   7.18. 重组(酵母分泌型)人血清白蛋白-人粒细胞集落刺激因子(I)融合蛋白 7.19. 戈来雷塞 7.20. 泰瑞西利 7.21. 伊吡诺司他 7.22. 苏维西塔单抗 7.23. 利沙托克 7.24. 雷尼基奥仑赛 7.25. 丝裂霉素溶液 7.26. dordaviprone 7.27. zongertinib 7.28. 地罗阿克片 7.29. 泽美妥司他 7.30. 伏维西利 7.31. imlunestrant 7.32. 博度曲妥珠单抗 7.33. 美凡厄替尼 7.34. 维贝柯妥塔单抗 7.35. 普基奥仑赛 7.36. sevabertinib 7.37. 佐来曲替尼 7.38.库莫西利 8内分泌系统疾病新疗法 8.1. 普卢格列汀 8.2.依苏帕格鲁肽α 8.3.瑞格列汀二甲双胍 8.4. 玛仕度肽 8.5. elinzanetant 8.6. paltusotine 8.7. 恒格列净瑞格列汀二甲双胍缓释片 8.8. 维培那肽 9消化系统疾病新疗法 去甲熊去氧胆酸 10免疫系统疾病新疗法 10.1. Remestemcel 10.2. 埃米迈托赛 10.3.艾玛昔替尼 10.4. 夫那奇珠单抗 10.5. 注射用伏欣奇拜单抗 10.6. 阿曲生坦 10.7. 匹康奇拜单抗 10.8. sibeprenlimab 11儿童疾病新疗法 马来酸噻吗洛尔凝胶 12皮肤五官疾病新疗法 12.1.依若奇单抗 12.2 ranibizumab 12.3 acoltremon 12.4．remibrutinib瑞米布替尼 12.5. 莫米司特 12.6. motugivatrep 13罕见疾病新疗法 13.1.garadacimab 13.2.波哌达可基 13.3. prademagene zamikeracel 13.4. donidalorsen 13.5. 注射用维拉苷酶β 13.6．尼替西农nitisinone 13.7. sebetralstat 13.8. elamipretide 13.9. Kygevvi（doxecitine、doxribtimine） 13.10．onasemnogene abeparvovec 13.11. 芬妥司兰钠 13.12．etuvetidigene autotemcel 14影像诊断用药 14.1瑞玛比嗪 14.2. ferumoxytol 1中枢神经系统疾病新疗法 1.1.苏泽曲林suzetrigine 通用名：苏泽曲林 英文通用名：suzetrigine 化学文摘号：2649467-58-1 分子量：473.39 分子式：C21H20F5N3O4 商品名：Journavx 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：1mg，5mg，10mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，2025年；Vertex 临床适应症：非阿片类止痛药，用于中度至重度急性疼痛（持续时间＜3个月），如术后疼痛。 作用机制：Suzetrigine是一种高度选择性的NaV1.8离子通道抑制剂。NaV1.8离子通道在痛觉神经细胞中表达，负责传递疼痛信号。Suzetrigine通过选择性阻断这些通道，从而抑制疼痛信号的传导，达到止痛效果。 结构式： 1.2.美洛昔康/利扎曲坦 通用名：美洛昔康/利扎曲坦 英文通用名：meloxicam/rizatriptan 商品名：Symbravo 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：每片含美洛昔康7.5毫克和利扎曲坦2.5毫克。 上市国家或地区及持有人：美国，2025年；Axsome 临床适应症：新型偏头痛急性治疗药物，适用于成人有或无先兆的偏头痛发作。 作用机制：有效成分美洛昔康和利扎曲坦均为已上市药品。多机制治疗策略，靶向偏头痛发作的多个潜在通路，包括抑制降钙素基因相关肽（CGRP）释放、逆转CGRP介导的血管舒张、以及抑制神经炎症和疼痛信号传递。其创新的快速吸收技术提高了美洛昔康的口服吸收速度，同时保持较长的血浆半衰期，从而实现快速起效。 1.3．安瑞克芬 通用名：安瑞克芬 英文通用名：Anrikefon Injection 分子量：703.91 分子式：C39H57N7O5 化学文摘号：2269511-95-5研发代号HSK21542 商品名：思舒静 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：1ml:0.1mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250014，海思科医药 临床适应症：治疗术后疼痛和慢性肾脏病相关性瘙痒（CKD-aP） 作用机制： HSK21542通过选择性激活外周KOR受体，在G蛋白参与下协同调控钾离子和钙离子流，阻断疼痛和瘙痒信号传导。同时，它能抑制背根神经节和末梢感觉神经的兴奋性，减少炎性因子及神经递质释放，从而发挥镇痛和止痒作用。由于该药物不易透过血脑屏障，因此能有效避免中枢神经系统相关的副作用（如致幻、成瘾、呼吸抑制等）。 结构式： 1.4. 磷罗拉匹坦/帕洛诺司琼 通用名：磷罗拉匹坦/帕洛诺司琼 英文通用名：Fosrolapitant and Palonosetron Hydrochloride for Injection 化学文摘编号：2573694-38-7 化学式  C27H29F6N2O8P 分子量  654.49 商品名：瑞坦宁 持有人：福建盛迪医药有限公司 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：磷罗拉匹坦218mg与盐酸帕洛诺司琼0.25mg（按C₁₉H₂₄N₂O计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250027，福建盛迪医药有限公司 临床适应症：化疗止吐药 作用机制： 该药物的设计基于双重机制：Fosrolapitant在体内转化为罗拉匹坦，作用于NK-1受体通路，而帕洛诺司琼则作为5-HT3受体拮抗剂，两者结合可同时覆盖急性期、延迟期和超延迟期的呕吐风险。 其关键优势在于超长半衰期（罗拉匹坦约180小时，帕洛诺司琼约40小时），使得每个化疗周期仅需用药一次，即可覆盖长达7天的风险期，简化了用药方案并提升患者依从性。 在针对高致吐性化疗（如顺铂为基础的方案）的III期临床研究（PROFIT研究）中，HR20013联合地塞米松在预防恶心呕吐的疗效上不劣于标准三联疗法（福沙匹坦+帕洛诺司琼+地塞米松），且安全性可控。 研究显示，HR20013在超延迟期（120-168小时）的完全控制率更高，例如第二周期的完全控制率达83.8% vs 78.6%，并可能改善患者生活质量。不良事件发生率与对照组相似，整体风险较低。 磷罗拉匹坦结构式： 1.5. 棕榈酸帕利哌酮注射液(II) 通用名：棕榈酸帕利哌酮注射液(II)  英文通用名：Paliperidone Palmitate Injection（Ⅱ） 商品名：瑞百莱 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：按C₃₉H₅₇FN₄O₄计 2.25ml:351mg/1.5ml:234mg/ 1.0ml:156mg/ 0.75ml:117mg/ 0.5ml:78mg/ 0.25ml:39mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250030/1/2/3/4/5，山东绿叶 临床适应症：用于精神分裂症治疗。用于精神分裂症急性期和维持期治疗，可同时改善阳性症状（如幻听妄想）、阴性症状及认知功能。 作用机制：月仅需1针给药方案的帕利哌酮长效针剂。 1.6. 盐酸替扎尼定口服溶液 通用名：盐酸替扎尼定 英文通用名：Tizanidine Hydrochloride Oral Solution 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：100ml:40mg（按C₉H₈ClN₅S计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250043，四川科瑞德制药 临床适应症：用于改善强直性痉挛、多发性硬化、脑卒中后偏瘫等中枢神经损伤造成的肌紧张或肌痉挛，也可以缓解紧张性头痛、颈肩腰背痛、肌筋膜疼痛综合征等。 作用机制：盐酸替扎尼定口服溶液是一种肌松药，具有激动α-2肾上腺素能受体的药理作用。 该药在临床上用于改善强直性痉挛、多发性硬化、脑卒中后偏瘫等中枢神经损伤造成的肌紧张或肌痉挛，也可以缓解紧张性头痛、颈肩腰背痛、肌筋膜疼痛综合征等。 口服溶液剂比口服固体制剂吸收更快，副作用更少且轻微，更便于使用过程中的剂量调整，可以鼻饲，应用前景更广泛。 1.7.氨磺必利口崩片 通用名：氨磺必利口崩片 英文通用名：Amisulpride Orally Disintegrating Tablets 研发代号HQ-0124片 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：50mg、200mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250041，上药中西制药 临床适应症：治疗以阳性症状（例如谵妄、幻觉、认知障碍）和/或阴性症状（例如反应迟缓、情感淡漠及社会能力退缩）为主的急性或慢性精神分裂症，也包括以阴性症状为特征的精神分裂症。 1.8.环苯扎林舌下片 通用名：环苯扎林舌下片 英文通用名：Tonmya（cyclobenzaprine HCl舌下片） 商品名：Tonmya 剂型及给药途径：舌下含片 制剂规格：2.8mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，Tonix Pharmaceuticals 临床适应症：治疗成人纤维肌痛症 作用机制：纤维肌痛症是一种慢性疼痛障碍，被认为源于中枢神经系统内感觉和疼痛信号的放大。其症状包括慢性广泛性疼痛、非恢复性睡眠（醒来时感到疲惫且没有恢复感）、疲劳以及晨僵。 Tonmya（TNX-102 SL）是一种非阿片类药物，每日一次睡前服用，采用独特的舌下给药设计，能够实现快速的经黏膜吸收，并因绕过首过肝代谢而减少长半衰期活性代谢产物norcyclobenzaprine的生成。Tonmya是一种多功能药物，具有对5-HT2A血清素受体、α1-肾上腺素受体、H1-组胺受体和M1-毒蕈碱受体的强效结合和拮抗作用。 该药的活性成分为盐酸环苯扎林，是一种多功能药物，通过拮抗5-HT2A血清素受体、α1-肾上腺素受体、H1-组胺受体和M1-毒蕈碱受体发挥作用，其作用机制针对纤维肌痛相关的非恢复性睡眠，而非直接缓解疼痛症状。 1.9.Avance 英文通用名：Avance 剂型及给药途径：无细胞同种异体神经移植物 制剂规格：无细胞同种异体神经移植物 上市国家或地区及持有人：美国，Axogen 临床适应症：适用于1个月及以上成人和儿童患者，用于修复感觉神经、混合神经以及运动周围神经的中断性损伤， 作用机制：针对长度小于25 mm的感觉神经中断，Avance获得完全批准。而对于长度大于25 mm的感觉神经中断，以及混合神经和运动神经中断的适应症，则在FDA加速批准通道下获批。 1.10. tradipitant 中文通用名：曲地匹坦 英文通用名：tradipitant 化学文摘号：622370-35-8研发代号VLY 686;LY686017 分子式: C28H16ClF6N5O 分子量: 587.9 商品名：Nereus 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：85mg、170mg/片 上市国家及年份：美国，Vanda Pharmaceuticals 临床适应症：预防晕动引起的呕吐 作用机制：神经激肽-1（neurokinin-1，NK-1）受体拮抗剂。晕动症往往源于视觉、前庭和本体感觉（proprioception）等多重感觉输入之间的冲突，从而导致P物质释放，并激活中枢神经系统中的NK-1受体，最终引发恶心和呕吐。Nereus通过强效且选择性地拮抗NK-1受体，正是直接针对这一关键通路发挥治疗作用。 结构式： 2循环系统疾病新疗法 2.1.瑞卡西单抗 通用名：瑞卡西单抗 英文通用名：Recaticimab for Injection 商品名：艾心安 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：150 mg/瓶 上市国家：中国，国药准字S20250002；广东恒瑞 临床适应症：原发性高胆固醇血症 作用机制：PCSK9抑制剂类降脂药物，通过抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，增加肝细胞表面LDLR数量，降低血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，适用于原发性高胆固醇血症及混合型血脂异常患者的联合或单药治疗。 作为全人源单克隆IgG1抗体，瑞卡西单抗采用IgG1亚型优化及“YTE”突变技术，提升了抗原结合特异性和半衰期。其注射间隔最长可达12周（常规方案为8周），突破现有PCSK9抑制剂需每2-6周注射的限制，且治疗剂量随给药间隔延长同比例增加。 2.2. 阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片 通用名：阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片 英文通用名：Allisartan Isoproxil and Indapamide Sustained-release Tablets 商品名：复立安 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：每片含阿利沙坦酯240mg与吲达帕胺1.5mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250028，信立泰 临床适应症：阿利沙坦酯和吲达帕胺两药联用，有助降低利尿剂的低血钾和尿酸增加等不良反应，适用于盐敏感性高血压，老年和高龄老年高血压，单纯收缩期高血压，高血压合并糖尿病、肥胖或代谢综合征，慢性心力衰竭等患者。 2.3. 沙库巴曲阿利沙坦钙 通用名：沙库巴曲阿利沙坦钙 英文通用名：Sacubitril Allisartan Calcium Tablets 商品名：信超妥 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：按C₄₆H₅₀ClN₇O₇计：240mg（沙库巴曲116mg/阿利沙坦124mg） 120mg（沙库巴曲58mg/阿利沙坦62mg） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250017/8，信立泰 临床适应症：心衰 2.4.司美那非 通用名：盐酸司美那非片 英文通用名：Simenafil Hydrochloride Tablets 研发代号：TPN171 商品名：昂伟达 剂型及给药途径：片剂口服给药 制剂规格：2.5mg/5mg/10mg（按C₂₄H₃₅N₅O₃•HCl计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250048/49/50，苏州旺山旺水生物医药 临床适应症： ED 作用机制：TPN171活性高、选择性好，能精准靶向 PDE5 而不易干扰其他磷酸二酯酶亚型。 2.5. 妥诺达非 通用名：盐酸妥诺达非 英文通用名：Tunodafil Hydrochloride Tablets 商品名：泰妥妥 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：50mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250052，扬子江药业集团 临床适应症：ED 作用机制：妥诺达非（Tounodafin）是一种选择性5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂，其化学结构与环磷酸鸟苷酸（cGMP）类似，通过竞争性抑制cGMP与PDE5的结合来增强勃起功能。 2.6. plozasiran 英文通用名：plozasiran 分子式：C₄₉₃H₆₁₁F₁₁N₁₆₄Na₄₃O₃₁₁P₄₃S₇ 分子量：16563.98 商品名：Redemplo 剂型及给药途径：每三个月进行一次简单的皮下注射的方式在家中自我给药。 制剂规格：单次给药预充式注射器，0.5mL溶液含25mg plozasiran（以27mg plozasiran钠形式存在）。 上市国家或地区及持有人：美国，Arrowhead Pharmaceuticals 临床适应症：作为饮食疗法的辅助手段用于降低家族性乳糜微粒血症(FCS)成人患者的甘油三酯水平。 作用机制：Plozasiran是一种结合了N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)的小干扰RNA(siRNA)，通过RNA干扰机制降解载脂蛋白C-III(apoC-III)的mRNA，从而降低肝脏和血清中 apoC-III蛋白的水平，进而增加血清甘油三酯的清除率。FCS是一种严重且罕见的疾病，可能由不同的单基因突变所引起，其特征为甘油三酯水平比正常值高出10至100倍，通常超过880 mg/dL，导致患者发生各种严重的临床症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题的风险显著升高。 结构特点：Redemplo含plozasiran（以plozasiran钠形式存在），是一种通过RNA干扰降解载脂蛋白C-III(apoC-III)mRNA的小干扰RNA(siRNA)。 2.7.司妥吉仑 中文通用名：苹果酸司妥吉仑片 英文通用名：Sitokiren Malate Tablets 研发代号：SPH3127 商品名：信妥安 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：50mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250067，上海上药信谊 临床适应症：原发性高血压。 作用机制：新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂。通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发性高血压的治疗。苹果酸司妥吉仑片的其他适应症，包括糖尿病肾病（II期临床）和溃疡性结肠炎（II期临床）。 2.8.etripamil 中文通用名：依曲帕米 英文通用名：etripamil 化学文摘号：1593673-23-4 分子式：C27H36N2O4 分子量：452.59 商品名：Cardamyst 剂型及给药途径：鼻喷给药 制剂规格：鼻喷剂设计，患者可自行给药。初始剂量为每侧鼻孔喷1次（共70mg），若10分钟后症状持续可重复使用一次，24小时内总剂量不超过140mg。每个鼻喷剂包装含70mg可喷二次。 上市国家或地区及持有人：美国，Milestone Pharmaceuticals刚刚宣布，美国FDA批准旗下Cardamyst 临床适应症：用于将成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作恢复为窦性心律。 作用机制： Cardamyst鼻喷剂是一种速效非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂（CCB），由Milestone Pharmaceuticals公司开发用于治疗PSVT和其他心律失常。作为一款鼻喷雾剂，Cardamyst鼻喷雾剂可由患者随时随地自行给药，用于治疗高度症状性且不可预测的PSVT发作，有望将目前在急诊才能获得的治疗方式转移至家中，为患者提供更加快速的治疗方法。 PSVT是一类心律失常或异常心跳。PSVT的特征是突发性心跳加速，心率常常超过每分钟150至200次。患者的心率骤增难以预测，并可能持续数小时。快速心率常导致明显的严重心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或轻飘感以及心理压力，迫使PSVT患者不得不限制日常活动。PSVT发作时间的不确定性及其持续时长往往会引发焦虑，并对患者在发作间歇期的日常生活产生负面影响。 结构式： 2.9.lerodalcibep 英文通用名：lerodalcibep 商品名：Lerochol 剂型及给药途径：皮下注射给药，每月一次。 制剂规格：预充式注射剂300mg/1.5ml 上市国家或地区及持有人：美国，LIB Therapeutics 临床适应症：作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。 作用机制：Lerochol是一种创新第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者实现并维持其LDL-C目标。该药物为患者自我给药，每月一次，单次小体积皮下注射，并具备延长的室温稳定性（最长可达3个月），使患者能够自由选择给药的时间和地点。从分子类型来说，Lerochol是一种融合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的多肽，能够以高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。此外，通过与人血清白蛋白（HSA）的融合，Lerochol显著延长其血浆半衰期，可达12-15天。 3血液疾病疾病新疗法 3.1.吉卡昔替尼 通用名：盐酸吉卡昔替尼片 英文通用名：Gecacitinib Hydrochloride Tablets 分子式: C23H22D4N6O2 分子量: 418.48 商品名：泽普平 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：50mg/片（按C₂₃H₁₈D₄N₆O₂计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250021，苏州泽璟生物 临床适应症：治疗中危或高危原发性骨髓纤维化 作用机制：新型的JAK和ACVR1抑制剂，其不仅能通过抑制JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性阻断JAK-STAT信号转导通路，从而缓解炎症和脾大症状，还能通过抑制ACVR1活性降低铁调素转录，从而改善铁代谢失衡和贫血。Ⅱ、Ⅲ期临床试验数据提示，吉卡昔替尼既能改善JAK抑制剂初治或芦可替尼经治的骨髓纤维化（MF）患者脾大、体质性症状，也能改善MF患者的贫血 骨髓纤维化（MF）是一种BCR：：ABL1阴性的骨髓增殖性肿瘤（MPN），患者主要临床特征为骨髓纤维组织增生、进行性脾大、伴有疾病相关的体质性症状以及出现不同程度的外周血细胞计数异常，并存在发生白血病转化的可能。 结构式： 3.2．sepiapterin 通用名：墨蝶呤、司匹普特林 英文通用名：sepiapterin 化学文摘号：17094-01-8 分子式：C9H11N5O3   分子量：237.22 商品名：Sephience 剂型及给药途径：口服给药，每日一次，随餐服用，剂量为mg/kg。本口服粉剂应将其混入水中、苹果汁中或少量软食（如苹果酱和果酱）中服用。 推荐剂量(mg/kg/天)基于患者的年龄和体重(见表1)，每日口服一次。最大推荐剂量为60mg/kg/天。2岁以上患者的推荐剂量为60mg/kg/天。然而，如果治疗医生认为有必要或适当，剂量可以调整到较低的剂量。 制剂规格：250mg/袋；1000mg/袋 上市国家或地区及持有人：美国，欧盟， PTC Therapeutics 临床适应症：对sepiapterin有应答的成人和儿童高苯丙氨酸血症（HPA） 作用机制：Sepiapterin是一种口服制剂，具有双重作用机制，以提高苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性。首先，sepiapterin是一种前体化合物，能够迅速被吸收并在细胞内转化为四氢生物蝶呤（BH4），这是一种关键的PAH辅助因子。Sepiapterin还具有独立的伴侣效应，可纠正PAH蛋白错误折叠，从而增强酶功能。通过这一双重作用机制，sepiapterin有效降低血液中的苯丙氨酸水平，并有潜力治疗广泛PKU患者。 Sepiapterin是一种天然的BH4酶辅因子前体，BH4是苯丙氨酸羟化酶（PAH）发挥作用所必需的关键辅因子。Sepiapterin通过药理伴侣机制发挥作用，即该药物和BH4分别可与变异型PAH结合，提升酶活性，涵盖PKU中常见且对BH4不敏感的PAH变异型。该机制可增强错误折叠PAH酶的构象稳定性，并显著提高细胞内BH4浓度，从而有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。 Sephience是一种合成墨蝶呤的口服制剂，也是口服的细胞内四氢生物蝶呤(BH4)前体药物，而BH4是苯丙氨酸羟化酶(PAH)的关键辅因子。Sephience作为双重药理伴侣（墨蝶呤和BH4，两者各自对变异型PAH均有各自的结合亲和力），包括常见于苯丙酮尿症(PKU)中且已知对BH4不敏感的PAH变异型，从而增强缺陷型PAH酶的活性，从而达到细胞内BH4的高浓度。旨在通过增强错误折叠PAH酶的构象稳定性并提高BH4的细胞内浓度，Sephience能够有效降低血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。 结构式： 3.3.重组人血清白蛋白注射液（水稻） 通用名：重组人血清白蛋白注射液（水稻） 英文通用名：Recombinant Human Albumin Injection (Oryza Sativa) 商品名：奥福民 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：10g/瓶（20%, 50 mL） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250039，武汉禾元生物科技 3.4. rilzabrutinib 通用名：瑞扎布鲁替尼 英文通用名：rilzabrutinib 化学文摘号：1575596-29-0 分子式：C36H40FN9O3 分子量：665.77 商品名：Wayrilz 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：400mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，赛诺菲 临床适应症：既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。 作用机制：Wayrilz是一款新型口服、可逆性BTK共价抑制剂。BTK在B细胞和肥大细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程中发挥着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。 Wayrilz是一种新型口服可逆布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，BTK表达于B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。Wayrilz可以通过多重免疫调节，针对免疫系统的 不同途径，帮助解决ITP的根本原因。 结构式： 3.5.narsoplimab 中文通用名：纳索利单抗 英文通用名：narsoplimab 商品名：Yartemlea 剂型及给药途径：静脉注射给药，每周一次。 制剂规格：370mg/支 上市国家或地区及持有人：美国，Omeros Corporarion 临床适应症：用于治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病（TA-TMA）的成人和2岁及以上儿童患者 作用机制：靶向MASP-2的全人源单克隆抗体，凝集素通路抑制剂，通过选择性抑制MASP-2酶阻断补体凝集素通路激活，同时保留其他补体通路功能。 TA-TMA是一种由该通路驱动、危及生命的干细胞移植并发症。 MASP-2酶，全称为甘露聚糖结合凝集素丝氨酸蛋白酶-2，是一种由MASP2基因编码的丝氨酸蛋白酶，属于补体系统中凝集素通路的关键效应酶。它在补体激活的甘露糖途径中起核心作用，通过裂解补体成分C4和C2来启动级联反应，介导免疫防御和炎症反应。 MASP-2的结构与功能： MASP-2以酶原形式存在，其结构包含纤维胶原区和催化区，能够识别病原体表面的甘露糖残基并被激活。激活后，MASP-2通过蛋白水解切割下游底物（如C4和C2），形成C3转化酶，从而连接补体系统与先天免疫反应。该酶的活性选择性抑制是治疗补体介导疾病（如血栓性微血管病）的靶点，例如单克隆抗体药物narsoplimab通过靶向MASP-2实现治疗效果。 3.6.阿夫凯泰aficamten 中文通用名：阿夫凯泰 英文通用名：aficamten 化学文摘号：2364554-48-1研发代号CK-3773274; CK-274 分子式：C18H19N5O2 分子量：337.37 商品名：Myqorzo、星舒平 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：5mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，中国，国药准字HJ20250147，Cytokinetics，赛诺菲 临床适应症：治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者 作用机制：Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它通过直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。在临床前模型中，Myqorzo通过结合心肌肌球蛋白上一个独特的选择性变构位点来降低心肌收缩力。 结构式： 4呼吸系统疾病新疗法 4.1.brensocatib 英文通用名：brensocatib研发代号AZD7986; INS 1007 化学文摘号：1802148-05-5 分子式：C23H24N4O4 分子量：420.46 商品名：Brinsupri 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：10 mg和25 mg片剂 上市国家或地区及持有人：美国，Insmed 临床适应症：治疗12岁及以上成人及儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB） 作用机制：Brinsupri是一种“first-in-class”二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，旨在抑制中性粒细胞内可驱动NCFB慢性气道炎症的关键酶类——中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化。 结构式： 4.2.zopapogene imadenovec 英文通用名：zopapogene imadenovec；zopapogene imadenovec-drba 研发代号PRGN-2012 商品名：Papzimeos 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：细胞治疗产品。5 x 10¹¹ PU/1mL 上市国家或地区及持有人：美国，Precigen 临床适应症：治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP） 作用机制： RRP是一种罕见、致残且可能危及生命的上、下呼吸道疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型的慢性感染引起。RRP可导致严重的发音障碍、气道受损以及反复发生的阻塞后肺炎。RRP的治疗主要依赖于反复手术，但手术并不能解决疾病的根本原因，并可能带来显著的发病率，同时增加患者和医疗系统的负担。 Papzimeos（PRGN-2012）是一种非复制型腺病毒载体免疫疗法，旨在表达由HPV 6型和11型蛋白特定区域组成的融合抗原。该疗法设计为在12周内通过四次皮下注射给药，目标是在RRP患者中诱导针对HPV 6型和HPV 11型蛋白的免疫反应。 4.3. nerandomilast那米司特 中文通用名：那米司特 英文通用名：nerandomilast 化学文摘号：1423719-30-5研发代号BI 1015550 分子量：448.97 分子式：C20H25ClN6O2S 商品名：Jascayd 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：9mg、18mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）；中国，国药准字HJ20250125/6 临床适应症：治疗特发性肺纤维化（IPF） 作用机制： Jascayd是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗炎症和抗纤维化的双重作用。PDE4是磷酸二酯酶（PDE）家族的一员，包含4个亚型（PDE4A-PDE4D），可通过特异性水解cAMP而调控促炎、抗炎细胞因子的产生。研究发现，抑制PDE4的活性可以使细胞内cAMP水平升高、激活蛋白激酶A（PKA），从而抑制NFκB和NFAT等信号通路并减少下游细胞因子和趋化因子的释放，因此以PDE4为靶点的疗法有望治疗多种炎症相关疾病。其中，PDE4B在控制钙诱导的钙释放（CICR）过程中发挥作用，优先抑制PDE4B可维持治疗肺纤维化的疗效，同时避免某些不良事件。 IPF是最常见的进行性纤维化间质性肺病（ILD）之一。IPF的症状包括活动时呼吸困难、持续干咳、胸部不适、疲劳和虚弱，影响全球约300万人。该疾病主要影响50岁以上的患者，并且男性患者多于女性。 结构式： 4.4.depemokimab 中文通用名：德莫奇单抗 英文通用名：Exdensur（depemokimab） 商品名：Exdensur 剂型及给药途径：注射给药，每年两次。 制剂规格：100mg注射液的形式提供，装于预充式注射笔或注射器中，用于皮下注射 上市国家或地区及持有人：英国，美国，GSK 临床适应症：作为附加维持疗法，治疗12岁及以上具有2型炎症特征的成人和青少年哮喘患者，这些患者在接受中到高剂量吸入性皮质类固醇（ICS）联合另一种哮喘控制药物治疗后症状未得到有效控制；以及作为附加维持疗法，治疗伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎（CRSwNP）成人患者，这些患者的病情控制不佳时使用。 作用机制：Depemokimab是一款靶向IL-5的超长效生物制品。它能够与IL-5以高亲和力结合，以每6个月给药一次的频率用以治疗重度哮喘和CRSwNP患者。IL-5是2型炎症中的关键细胞因子之一。超过80%的严重哮喘患者的病情是由2型炎症引起的，患者具有嗜酸性粒细胞水平升高特征，且其病情恶化不可预测。与哮喘类似，85%的CRSwNP病例由慢性2型炎症驱动。 5抗菌新疗法 5.1.氨曲南/阿维巴坦 通用名：氨曲南/阿维巴坦 英文通用名：aztreonam/avibactam 商品名：Emblaveo 剂型及给药途径：注射用冻干粉针剂 制剂规格：1.5克/0.5克氨曲南/阿维巴坦注射液浓缩粉末，白色至浅黄色冻干饼。 上市国家或地区及持有人：美国，2025年；辉瑞与艾伯维 临床适应症：Emblaveo适用于治疗成人患者的以下感染： 复杂的腹腔内感染（cIAI）；医院获得性肺炎（HAP），包括呼吸机相关肺炎（VAP）； 复杂的尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎；Emblaveo还适用于治疗选择有限的成人患者的需氧革兰氏阴性细菌感染。应考虑适当使用抗菌药物的官方指南。 作用机制：有效成分均为已上市产品。Emblaveo是由辉瑞与艾伯维联合开发的抗生素组合，由aztreonam（氨曲南）和avibactam（阿维巴坦）组成。氨曲南是一种单环内酰胺β-内酰胺，阿维巴坦则是一种广谱β-内酰胺酶抑制剂，这种组合旨在恢复氨曲南对革兰氏阴性菌的活性，这些细菌具有两种防御机制，可以使β-内酰胺类抗生素——β-内酰胺酶和金属β-内酰胺酶(MBL)无效，并能够治疗多药耐药的革兰氏阴性菌。 5.2. 斯泰度塔单抗 通用名：斯泰度塔单抗 英文通用名：Siltartoxatug Injection 研发代号TNM002 商品名：新替妥 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：10 mg（0.5 mL）/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250012，珠海泰诺麦博制药 临床适应症：用于成人破伤风紧急预防。 作用机制：本品为重组抗破伤风毒素单克隆抗体，主要通过结合破伤风毒素的AB片段，起到被动免疫作用。 5.3.gepotidacin吉泊达星 通用名：吉泊达星 英文通用名：gepotidacin 化学文摘号：1075236-89-3    分子式：C24H28N6O3 分子量：448.51800 商品名：Blujepa 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：750mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，GSK 临床适应症：用于治疗12岁及以上（体重≥45公斤）单纯性泌尿生殖道淋病患者。治疗由以下敏感微生物引起的单纯型尿路感染的儿科(≥12岁)和成人女性患者(≥40kg)：大肠杆菌、肺炎克雷伯氏菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生葡萄球菌和粪肠球菌。 作用机制：Blujepa是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。它能够均衡抑制两种不同的II型拓扑异构酶，从而对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。由于能够均衡抑制两种酶的活性，细菌需要同时在两种酶上发生突变才能显著降低对Blujepa的敏感性，因此预期产生耐药性的可能性较低。 Blujepa是一种首创(first-in-class)的、新型的口服抗生素，具有新颖的作用机制。它是一种三氮杂苊烯抗菌药，可抑制II型拓扑异构酶，包括细菌拓扑异构酶II(DNA旋转酶)和拓扑异构酶IV，从而抑制DNA复制。即通过干扰细菌复制自身所需的两种酶来发挥作用。 结构式： 5.4.zoliflodacin 英文通用名：zoliflodacin 化学文摘号：1620458-09-4研发代号ETX0914;AZD0914 分子量：487.44 分子式：C22H22FN5O7 商品名：Nuzolvence 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：颗粒剂， 上市国家或地区及持有人：美国，Innoviva Specialty Therapeutics 临床适应症：治疗成人及12岁以上儿童的单纯性生殖泌尿道淋病，这些患者的体重至少77磅（35公斤）。 作用机制：Nuzolvence是一款“first-in-class”的spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂，具有独特的作用机制。既往的体外研究表明，它对淋病奈瑟菌的多重耐药菌株（包括对头孢曲松和阿奇霉素耐药的菌株）具有活性，而且不会与其他抗生素产生交叉耐药性。Zoliflodacin属于首创的螺吡咪啶三酮类抗生素，通过抑制细菌的II型拓扑异构酶（关键DNA复制酶）干扰病原体繁殖，作用机制与传统喹诺酮类药物不同，因此无交叉耐药性。 结构式： 6抗病毒新疗法 6.1.萘坦司韦 通用名：磷酸萘坦司伟 英文通用名：Netanasvir Phosphate 化学文摘号：2007900-70-9 分子式：C₅₁H₅₈N₈O₇ 分子量：895.06 结构式： 商品名：东卫卓 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：100mg/胶囊 上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字H20250007；东阳光 临床适应症：丙肝 作用机制：该药适用于与艾考磷布韦片联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。 6.2.玛舒拉沙韦 通用名：玛舒拉沙韦片 英文通用名：Suraxavir Marboxil Tablets 化学文摘号：研发代号GP681 分子式为C₃₄H₄₃FN₄O₁₀ 分子量为707.71 商品名：伊速达 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：20mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250009，江西科睿药业 临床适应症：适应症包括急性单纯性流感及存在并发症高风险的患者。 作用机制：玛舒拉沙韦通过抑制流感病毒的RNA聚合酶酸性蛋白，直接阻碍病毒复制，作用机制与传统药物不同。该药物在改善流感症状、快速清除病毒方面效果显著，且安全性良好、耐药率低（如H1N1pdm亚型耐药率仅0.7%）。 该药物具有半衰期长、靶器官（肺）浓度高的特点，可能有助于克服靶点耐药性问题。 结构特点： (2r,3s,4r,5r)-2-(4-甲氧基苄基)-5-(((2s,3s,4r,5r)-5-(4-氨基-2-氧代嘧啶-1(2h)-基)-4-氟-2-羟基-4-甲基四氢呋喃-3-基)氧基)-4-羟基-3-甲基四氢呋喃-2-羧酸异丙酯。 6.3.艾考磷布韦 通用名：艾考磷布韦 英文通用名：Encofosbuvir Tablets 商品名：东英贺 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：0.3g/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250010，东阳光 临床适应症：丙型肝炎，小分子NS5B聚合酶抑制剂，通过与NS5A抑制剂磷酸萘坦司韦胶囊组成联合治疗方案，形成针对丙肝病毒的多靶点抑制作用。该治疗方案可覆盖基因1、2、3、6型HCV感染，适应症范围包含代偿性肝硬化患者群体。 作用机制：与磷酸萘坦司伟联用。适用于治疗基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，适应症覆盖初治或干扰素经治患者，包括代偿性肝硬化患者群体。作为国内首个自主研发的NS5B聚合酶抑制剂类创新药， 6.4. 昂拉地韦 通用名：昂拉地韦 英文通用名：Onradivir Tablets 化学文摘号：2200336-20-3研发代号ZSP1273 分子量：440.45 分子式：C₂₂H₂₂F₂N₆O₂ 商品名：安睿威 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：0.2g/片（按C₂₂H₂₂F₂N₆O₂计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250019，广东众生睿创 临床适应症：流感 作用机制：流感RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂。PB2亚基抑制剂，通过“抢帽”机制干扰病毒转录复制初始阶段，可抑制奥司他韦和玛巴洛沙韦耐药株，并对H5N6、H7N9等禽流感病毒有效。 结构式： 6.5.clesrovimab 英文通用名：clesrovimab 商品名：Enflonsia 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：Enflonsia（clesrovimab）的制剂规格为105mg/0.7mL，以单剂量预装注射器形式提供，内容物为透明至微乳白色的无色至微黄色溶液。 该产品通过肌肉注射给药，采用固定剂量设计，无论患者体重如何均使用105mg单次注射，以简化临床应用流程。 上市国家或地区及持有人：美国，默沙东 临床适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）季节的婴儿发生RSV相关的下呼吸道疾病 作用机制：长效预防型抗体疗法，旨在为婴幼儿提供快速且持续5个月的保护，覆盖整个典型的RSV流行季节（通常从秋季延续至翌年春季）。 6.6.玛硒洛沙韦 通用名：玛硒洛沙韦片 英文通用名：Sebaloxavir Marboxil Tablets 研发代号ZX-7101A 分子式：C27H23F2N3O7Se 分子量：618.45 商品名：济可舒 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：40mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250051，南京征祥医药 临床适应症：用于既往健康的成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。 作用机制：新一代靶向流感病毒RNA聚合酶PA抑制剂。 结构式： 6.7. 口服六价重配轮状病毒活疫苗(Vero细胞) 通用名：口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞） 英文通用名：Reassortant Rotavirus Vaccine, Live, Oral, Hexavalent (Vero Cell) 商品名：武生儿轮宝 剂型及给药途径：口服溶液剂给药 制剂规格：2.0ml/瓶。每1次人用剂量为2.0ml，所含的G1、G2、G3、G4、G8和G9型人-牛轮状病毒基因重配株病毒滴度均应不低于5.5lgFFU/剂。 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250047，武汉生物制品研究所 临床适应症：有效预防G1、G2、G3、G4、G8、G9六种血清型导致的婴幼儿轮状病毒腹泻，尤其增加了近年来显著上升的G8和G9型，首次实现对我国当前G型优势流行株的全覆盖。 作用机制：疫苗 同类疫苗比较： 兰生：国药准字S20230022，三价，每瓶2.0ml，每1次人用剂量为2.0ml，所含的G2、G3和G4型人-羊轮状病毒基因重配株病毒滴度均应不低于4.5 lgCCID50/ml。  国药准字S20010002，弱毒，每瓶3.0ml。每1次人用剂量为3.0ml，每1.0ml疫苗所含轮状病毒LLR弱毒株活病毒量应不低于5.5lgCCID50。 默沙东：国药准字SJ20180002，五价，口服五价重配轮状病毒减毒活疫苗(Vero细胞)，每支2ml,每1次人用剂量2ml;所含5种人-牛轮状病毒重配株效价不低于如下限值:G1:2.2×10^6感染单位;G2:2.8×10^6感染单位;G3:2.2×10^6感染单位;G4:2.0×10^6感染单位;P1A[8]:2.3×10^6感染单位。 6.8.玛帕西沙韦 中文通用名：玛帕西沙韦胶囊 英文通用名：Pixavir Marboxil Capsules 化学文摘号：2365473-17-0研发代号TG-1000 分子量：540.54 分子式：C27H22F2N2O6S 商品名：壹立康 剂型及给药途径：口服胶囊给药 制剂规格：20mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250070，健康元药业 临床适应症：流感。适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。 作用机制：一次口服完成全疗程”的新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂。RNA聚合酶抑制剂，通过阻断病毒复制发挥作用，主要用于甲型和乙型流感的治疗。研发代号TG-1000，是玛巴洛沙韦（Baloxavir marboxil）的结构类似物，属于前体药物，在体内经肠道羧酸酯酶代谢为活性代谢产物TG-0527发挥作用。 结构式： 7抗肿瘤疾病新疗法 7.1.利厄替尼 通用名：利厄替尼 英文通用名：Limertinib 化学文摘号：1934259-00-3研发代号ASK120067 分子量：546.06 分子式：C29H32ClN7O2 结构式： 商品名：奥壹新 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：80mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字H20250004；江苏奥赛康 临床适应症：适用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在 EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。 作用机制：利厄替尼（ASK120067）是一种具有全新分子结构的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）。该药物主要用于治疗具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 利厄替尼还适用于既往表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。 Limertinib 选择性抑制 EGFR 突变细胞系的增殖，并在携带突变 EGFR 的非小细胞肺癌 (NSCLC) 细胞中展现出显著的抗增殖活性。 7.2.塞纳帕利 通用名：塞纳帕利 英文通用名：Senaparib 化学文摘号：1401682-78-7研发代号IMP4297 分子量：478.45 分子式：C24H20F2N6O3 结构式： 商品名：派舒宁 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：10mg/胶囊 上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字H20250002；英派药业 临床适应症：适用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。 作用机制： PARP1/2抑制剂，通过阻断肿瘤细胞DNA修复通路和合成致死机制发挥抗肿瘤作用。 7.3.菲诺利单抗 通用名：菲诺利单抗注射液 英文通用名：Finotonlimab Injection 商品名：安佑平 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：100mg(4ml)/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字S20250011；神州细胞 临床适应症：菲诺利单抗注射液适用于与含铂化疗联合治疗复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗。 作用机制：该药物为重组人源化抗PD-1单克隆抗体，通过特异性结合PD-1受体，阻断其与配体PD-L1/PD-L2的相互作用，解除肿瘤微环境中的免疫抑制效应，从而激活T细胞对肿瘤细胞的杀伤功能。头颈部鳞状细胞癌具有高复发率特征，传统含铂化疗方案疗效有限，临床研究显示其可显著延长患者无进展生存期，与含铂化疗联合用于复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。 7.4.mirdametinib 英文通用名：mirdametinib 化学文摘号：391210-10-9研发代号PD0325901 分子量  ：482.19 分子式：C16H14F3IN2O4 Mirdametinib与RAF抑制剂（如Encorafenib）联用，治疗BRAF突变肿瘤。 商品名：gomekli 剂型及给药途径：口服胶囊及口服混悬用片剂 制剂规格：胶囊剂：1毫克和2毫克两种规格 口服混悬液用片剂：1毫克规格 上市国家或地区及持有人：美国，2025；springworks 临床适应症：Mirdametinib与RAF抑制剂（如Encorafenib）联用，治疗BRAF突变肿瘤。用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。 作用机制：NF1是一种遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤，这种肿瘤沿着外周神经鞘以浸润性方式生长，可能导致严重容貌畸形、疼痛和功能障碍。丛状神经纤维瘤还可能转变为恶性外周神经鞘瘤，这是一种侵袭性且可能致命的疾病。由于丛状神经纤维瘤沿神经浸润性生长，其外科切除十分具有挑战性，高达约85%的丛状神经纤维瘤被认为无法完全切除。 Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。 结构式： 7.5. vimseltinib 英文通用名：vimseltinib 化学文摘号：1628606-05-2研发代号DCC-3014 分子量  ：431.49 分子式：C23H25N7O2 商品名：romvimza 剂型及给药途径：口服胶囊剂 制剂规格：30mg，每周口服两次（两次给药间隔至少72小时），可与食物同服或单独服用。胶囊应整个吞服，不可打开或咀嚼。 上市国家或地区及持有人：美国，2025；ONO PHARMA 临床适应症：腱鞘巨细胞瘤（TGCT），用于治疗不适合手术切除的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。 作用机制： 口服集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂，靶向并结合单核细胞、巨噬细胞和破骨细胞上表达的CSF1R；还抑制CSF1R配体集落刺激因子-1和白细胞介素-34与CSF1R的结合；这可防止这些细胞中的CSF1R激活和CSF1R介导的信号传导，从而阻止巨噬细胞和单核细胞产生炎症介质并减少炎症。 腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是罕见的非恶性肿瘤，会侵袭损害周围组织，导致疼痛肿胀及活动受限。 结构式： 7.6. 匹米替尼胶囊 中文通用名：盐酸匹米替尼胶囊 英文通用名：Pimicotinib Hydrochloride Capsules 化学文摘号：2253123-16-7研发代号ABSK021 分子式：C₂₂H₂₄N₆O₃ 分子量：420.46 商品名：贝捷迈 剂型及给药途径：口服胶囊 制剂规格：25 mg（按C₂₂H₂₄N₆O₃计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250072，默克雪兰诺（北京）医药 临床适应症：用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。 作用机制：高选择性集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂。 腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），它可导致受累关节进行性肿胀、僵硬和活动功能受限，严重影响患者日常活动能力和生活质量。若不及时治疗或病情复发，可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。 结构式： 7.7. Capivasertib卡匹色替 通用名：卡匹色替 英文通用名：Capivasertib 化学文摘号：1143532-39-1研发代号AZD5363 分子式：C21H25ClN6O2 分子量：428.92 商品名：荃科得，TRUQAP 剂型及给药途径：口服片剂。Truqap薄膜衣片的口服剂量为160mg或200mg capivasertib。片剂还含有交联羧甲基纤维素钠、磷酸氢钙、硬脂酸镁和微晶纤维素。薄膜衣包含以下非活性成分:共聚维酮、羟丙甲纤维素、氧化铁黑、氧化铁红、氧化铁黄、中链甘油三酯、聚葡萄糖、聚乙二醇3350和二氧化钛。 制剂规格：160mg，200mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字HJ20250046，阿斯利康 临床适应症：口服AKT激酶抑制剂，与氟维司群联合治疗激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的成年患者。 作用机制：capivasertib是丝氨酸/苏氨酸激酶AKT的所有3种亚型(AKT1、AKT2和AKT3)的抑制剂，并抑制下游AKT底物的磷酸化。肿瘤中AKT激活是上游信号通路激活、AKT1突变、磷酸酶和张力蛋白同源物(PTEN)功能丧失以及磷脂酰肌醇3-激酶(PIK3CA)催化亚单位突变的结果。 在体外，capivasertib降低了乳腺癌细胞系的生长，包括那些具有相关PIK3CA或AKT1突变或PTEN改变的乳腺癌细胞系。在体内，capivasertib单独和与氟维司群联合抑制小鼠异种移植模型的肿瘤生长，包括PIK3CA、AKT1和PTEN改变的雌激素受体阳性乳腺癌模型。 结构式： 7.8. linvoseltamab 英文通用名：linvoseltamab 商品名：Lynozyfic 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：5mg/2.5mL；200mg/10mL 上市国家或地区及持有人：美国，欧盟，再生元 临床适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤（MM） 作用机制： Linvoseltamab是一种双特异性抗体，通过将MM细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）与T细胞表面的CD3连接，促进T细胞激活并杀伤肿瘤细胞。旨在将多发性骨髓瘤细胞上的BCMA与T细胞表面表达的CD3连接，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤的双特异性抗体。 7.9. avutometinib/defactinib 通用名：阿维替尼/地法替尼 英文通用名：avutometinib/defactinib defactinib化学文摘号：1073154-85-4。 分子式：C₂₀H₂₁F₃N₈O₃S。 分子量：510.49。 avutometinib 化学文摘号946128-88-7 分子量：471.46 分子式：C21H18FN5O5S 商品名：Avmapki Fakzynja Co-pack 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：AVMAPKI(avutometinib胶囊)联合FAKZYNJA(defactinib片剂) AVMAPKI胶囊：0.8mg；FAKZYNJA片剂：200mg 上市国家或地区及持有人：美国，Verastem Oncology 临床适应症：治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，这些患者曾接受过系统性治疗并且其肿瘤携带KRAS突变。 作用机制：LGSOC是一种卵巢癌亚型，主要影响45-55岁的女性，这类癌症对化疗的应答率较低。此外，该疾病通常在癌症已扩散至身体其他部位后被发现，此时治疗难度更大。LGSOC的30%病例中存在KRAS  的突变。 Avutometinib是一种RAF/MEK抑制剂，它能够诱导MEK与ARAF、BRAF和CRAF形成非活性复合物，可能通过最大程度地抑制RAS信号通路产生更全面和持久的抗肿瘤反应。与其他MEK抑制剂不同，avutometinib既能阻止MEK激酶活性，也能阻止RAF磷酸化MEK。这种独特的机制使avutometinib能够阻止MEK信号，而不触发补偿性的MEK激活。美国FDA曾授予avutometinib与FAK抑制剂defactinib联用，治疗所有复发的低级别浆液性卵巢癌患者（无论KRAS状态）的突破性疗法认定。 Defactinib： 2024年7月获FDA孤儿药认定用于胰腺癌治疗。 2024年3月获孤儿药资格用于复发性低级别浆液性卵巢癌。 Avutometinib结构式： Defactinib结构式： 7.10.telisotuzumab vedotin 英文通用名：telisotuzumab vedotin 商品名：Emrelis 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：Emrelis（维汀-特立妥珠单抗）的制剂规格为无菌、无防腐剂的白色至灰白色冻干粉，采用单剂量玻璃小瓶包装，具体规格包括20mg/瓶/盒和100mg/瓶/盒。 上市国家或地区及持有人：美国，艾伯维（AbbVie） 临床适应症：治疗具有高c-Met蛋白过度表达（OE）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。 作用机制：靶向c-Met的ADC，以微管蛋白抑制剂MMAE作为毒性有效载荷。c-Met是一种在包括NSCLC在内的多种肿瘤中过度表达的受体酪氨酸激酶。作为ADC药物，它由靶向c-MET蛋白的单克隆抗体、连接子和细胞毒性载荷（单甲基奥瑞他汀F）组成，通过靶向递送毒素杀伤癌细胞。 7.11. 吡洛西尼 通用名：吡洛西利片 英文通用名：Bireociclib 商品名：轩悦宁        剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：120mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250013，轩竹生物 临床适应症：适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。 作用机制：吡洛西利（曾用名：吡罗西尼，birociclib）作为一款全新结构的CDK4/6抑制剂，对CDK4和6具有强抑制作用，对CDK2和CDK9也有一定抑制作用。该药有望克服HR+乳腺癌患者內分泌治疗的耐药问题，同时单药针对多线治疗失败的晚期乳腺癌患者亦被观察到有明显疗效。临床前研究结果表明，吡罗西尼具有独特的药代动力学特征，能够有效通过血脑屏障，对乳腺癌脑转移的患者和脑癌患者预期会产生良好疗效。 CDK4/6全称为细胞周期蛋白依赖性激酶4和6，它是驱动细胞分裂的关键调节因子。研究发现，CDK4/6在许多癌细胞中呈现过表达的现象，导致癌细胞分裂周期失控，无限增殖。临床研究证实，超过一半的乳腺癌患者会过表达细胞周期蛋白D，且大部分为雌激素受体（ER）阳性乳腺癌患者。由于细胞周期蛋白D直接作用于CDK4/6，因此CDK4/6已成为激素受体阳性乳腺癌患者的重要治疗靶点。 7.12. 芦沃美替尼 通用名：芦沃美替尼 英文通用名：Luvometinib Tablets 化学文摘号：2739690-43-6研发代号FCN-159 分子式：C₂₆H₂₂F₂IN₅O₄S 分子量：665.45 商品名：复迈宁 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：1mg，4mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250025 ，复星医药 临床适应症：用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。 作用机制：该药物属于MEK1/2抑制剂，通过抑制靶蛋白活性阻断MAPK信号通路异常激活。 结构式：化学名称为N-[3-[6-环丙基-3-氟-4-[(2-氟-4-碘苯基)氨基]-1-甲基-2,5-二氧代-1,2,5,6-四氢吡啶并[2,3-d]哒嗪-8-基]苯基]环丙磺酰胺。 7.13.法米替尼 通用名：法米替尼 英文通用名：Famitinib Malate Capsules 化学文摘号：1044040-56-3 分子式：C₂₃H₂₇FN₄O₂ 分子量：410.48 商品名：艾比特 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：5mg（按C₂₃H₂₇FN₄O₂计）/胶囊 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250022，江苏恒瑞 临床适应症：联合注射用卡瑞利珠单抗用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌患者。 作用机制：通过抑制C-Kit、KDR和PDGFR等多靶点酪氨酸激酶，发挥抗肿瘤增殖和抑制血管生成的双重作用。通过抑制C-Kit、KDR和PDGFR等关键酪氨酸激酶靶点，同时实现：阻断肿瘤细胞增殖信号传导通路，抑制肿瘤血管内皮生长因子（VEGF）介导的血管生成，调节肿瘤微环境增强免疫细胞浸润。三重作用机制使其在实体瘤治疗中展现出独特优势。 结构式： 7.14.氘恩扎鲁胺   通用名：氘恩扎鲁胺 英文通用名：Deutenzalutamide Soft Capsules 分子式：C₂₁H₁₃D₃F₄N₄O₂S 分子量：467.45 商品名：海纳安 剂型及给药途径：口服软胶囊，辅料：辛酸癸酸聚乙二醇甘油酯，丁基羟基茴香醚，二丁基羟基甲苯，胶囊用明胶，甘油（供注射用），山梨醇山梨坦溶液，二氧化钛。 制剂规格：40mg/粒 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250029，海创药业 临床适应症：治疗接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者 7.15. 伏维西利   通用名：枸橼酸伏维西利胶囊 英文通用名：Fovinaciclib Citrate Capsules 化学文摘号：1933533-73-3研发代号FCN-437c 分子式：C₂₉H₄₀N₈OS 分子量：548.75 商品名：复妥宁 剂型及给药途径：口服胶囊剂 制剂规格：25mg，100mg（以C₂₉H₄₀N₈OS计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250023，锦州奥鸿药业 临床适应症：治疗成人中既往接受内分泌治疗后疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性复发或转移性乳腺癌；与芳香化酶抑制剂联合，作为绝经前、围绝经期及绝经后HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌女性患者的初始内分泌治疗。 作用机制： 小分子CDK4/6抑制剂，其作用机制为抑制细胞周期进程，阻断细胞从G1期向S期过渡——既能有效减缓癌细胞增殖速度，还可诱导肿瘤细胞凋亡，最终实现控制肿瘤发展的目的。 结构式： 7.16. 瑞康曲妥珠单抗 通用名：瑞康曲妥珠单抗 英文通用名：Trastuzumab rezetecan for Injection 商品名：艾维达 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：0.1g/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250024，苏州盛迪亚生物 临床适应症：治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。联合阿得贝利单抗注射液和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌。 作用机制：重组人源化抗HER2 IgG1单克隆抗体通过可酶切的含马来酰亚胺四肽（GGFG）连接子与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXh偶联而成。瑞康曲妥珠单抗可特异性结合肿瘤细胞表面上的 HER2，随后被内吞至细胞内并转运至溶酶体中，通过组织蛋白酶水解释放 DXh，后者可抑制 DNA拓扑异构酶Ⅰ的活性，诱导肿瘤细胞的凋亡。 结构特点：马来酰亚胺四肽（GGFG）连接子与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXh（瑞泽替康）偶联。 7.17.泽尼达妥单抗   通用名：泽尼达妥单抗 英文通用名：Zanidatamab for Injection 商品名：百赫安 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：300mg/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250030，百济神州 临床适应症：适用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）不可切除局部晚期或转移性胆道癌。 作用机制：其通过靶向HER2的ECD2和ECD4表位，诱导CDC、ADCC、ADCP等机制抑制肿瘤生长。 7.18. 重组(酵母分泌型)人血清白蛋白-人粒细胞集落刺激因子(I)融合蛋白 通用名：注射用阿格司亭α 英文通用名：Albipagrastim alfa for Injection 研发代号：8MW0511 商品名：迈粒生 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：20mg/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250021，齐鲁制药 临床适应症：适用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。 作用机制： 长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）（高活性改构细胞因子），应用基因融合技术将改构的G-CSF突变体基因的N端与人血清白蛋白的C端融合，可明显抑制G-CSF受体介导的清除途径，延长半衰期，在临床使用中可以降低给药频率，提高治疗的依从性。 7.19. 戈来雷塞 通用名：枸橼酸戈来雷塞片 英文通用名：Glecirasib Citrate Tablets 化学文摘号：2657613-87-9 分子式：C₃₁H₂₆ClF₄N₇O₂ 分子量：640.03 商品名：艾瑞凯 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：200mg/片（按C₃₁H₂₆ClF₄N₇O₂计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250020，上海艾力斯医药 临床适应症：治疗非小细胞肺癌（NSCLC），特别是针对KRAS G12C突变的患者 作用机制：靶向KRAS G12C突变的口服小分子抑制剂。戈来雷塞是一种强效的、不可逆的KRAS G12C抑制剂。戈来雷塞通过共价结合于KRAS G12C的12位突变的半胱氨酸残基上，使KRAS G12C锁定在非活化状态，从而阻断KRAS依赖的信号转导，抑制肿瘤细胞的增殖，并诱导细胞凋亡。 戈来雷塞分子不仅具有高选择性与高活性，其独特的分子结构使其具有独特的成药性，在临床研究中展现出更好的药效和安全性，其极低的胃肠道毒性在临床应用中具有更好的患者依从性。戈来雷塞是潜在的同类最佳分子，有望使KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌患者获益。 结构式： 7.20. 泰瑞西利 通用名：酒石酸泰瑞西利胶囊 英文通用名：Tibremciclib Tartrate Capsules 研发代号BPI-16350 分子式：C₂₈H₃₂F₂N₈ 分子量：518.60 商品名：康美纳，剂型及给药途径：口服胶囊给药 制剂规格：0.1g（按C₂₈H₃₂F₂N₈计）/胶囊 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250044，贝达药业 临床适应症：与氟维司群联合使用，主要适用于既往接受内分泌治疗后出现病情进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者 作用机制：靶向抑制肿瘤细胞增殖泰瑞西利通过特异性结合CDK4/6激酶，抑制其活性，阻断细胞周期从G1期向S期的转换，从而抑制HR+/HER2-乳腺癌细胞的增殖和转移。 CDK4/6的作用：CDK4/6是调控细胞周期的关键蛋白，尤其在雌激素受体（HR）阳性的乳腺癌中，其过度活化促进肿瘤生长。 阻滞细胞周期：药物通过抑制CDK4/6，将癌细胞阻滞在G1期，抑制DNA复制，减缓肿瘤进展。 HR+/HER2-晚期乳腺癌是转移性乳腺癌(MBC)最常见的亚型。随着时间的推移，许多HR+/HER2-晚期乳腺癌患者在内分泌治疗过程中出现耐药性和疾病进展。 结构式： 7.21.伊吡诺司他 通用名：注射用盐酸伊吡诺司他 英文通用名：Ifupinostat Hydrochloride for Injection 化学文摘号：1235449-52-1研发代号BEBT-908 分子式：C₂₃H₂₅N₉O₃S 分子量：507.57 商品名：贝特琳 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：20.6mg（按C₂₃H₂₅N₉O₃S计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250040，必贝特 临床适应症：适用于既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。 作用机制：PI3K/HDAC抑制剂。该药在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时，可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。 结构式： 7.22. 苏维西塔单抗 通用名：注射用苏维西塔单抗 英文通用名：Suvemcitug for Injection 商品名：恩泽舒 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：50mg/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250037，先声药业 临床适应症：治疗铂耐药复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌 作用机制：新一代重组人源化抗血管内皮生长因子（VEGF）单克隆抗体，通过精准阻断VEGF与受体结合，抑制肿瘤血管生成，从而发挥抗肿瘤作用。其独特分子设计使其对VEGF通路的抑制能力显著优于同类药物贝伐珠单抗。 7.23. 利沙托克拉 通用名：利沙托克拉片 英文通用名：Lisaftoclax 化学文摘号：2180923-05-9研发代号APG-2575片 分子量：882.42 分子式：C45H48ClN7O8S 商品名：利生妥 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：10mg，50mg，200mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250045/6/7，苏州亚盛药业 临床适应症：治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）及小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 作用机制：通过抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到抗癌效果。 结构式： 7.24.雷尼基奥仑赛 通用名：雷尼基奥仑赛注射液 英文通用名：Ranicabtagene Autoleucel Injection 商品名：恒凯莱（HICARA） 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：细胞治疗产品。本品体积约为30 ml/袋，目标剂量为2.0×10^6个活CAR+T细胞/kg体重（可接受范围 1.4×10^6~2.1×10^6个活CAR+T细胞/kg体重），最高为2.2×10^8个活CAR+T细胞/剂。 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250040，上海恒润达生生物科技 临床适应症：适用于二线及以上系统性治疗失败的成人r/r LBCL患者，涵盖弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化型等亚型。 作用机制：雷尼基奥仑赛是一种靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，通过基因工程改造患者自身T细胞，使其表达特异性识别CD19的嵌合抗原受体，从而精准杀伤表达CD19的B细胞肿瘤。其核心创新在于采用稳转细胞株病毒载体工艺，显著提升生产批次稳定性并降低成本，填补了国产CAR-T技术空白。该药物由上海恒润达生自主研发，全程依托自主知识产权体系，实现从研发到生产的全流程国产化。 7.25.丝裂霉素溶液Zusduri治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC） 通用名：丝裂霉素溶液 商品名：Zusduri 剂型及给药途径：导管注入医疗技术 上市国家或地区及持有人：美国，UroGen Pharma 临床适应症：治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成人患者。 作用机制：Zusduri（曾用名UGN-102）是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液。该产品采用UroGen自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间，提高药物疗效，从而治疗肿瘤。在门诊环境下，医护人员可通过导尿管将Zusduri直接注入患者膀胱，实现非手术方式的肿瘤治疗。 7.26. dordaviprone 英文通用名：dordaviprone 化学文摘号：1616632-77-9ONC-201 分子量：386.49 分子式：C24H26N4O 商品名：Modeyso 剂型及给药途径：口服胶囊 制剂规格：125mg/粒，10粒/瓶 上市国家或地区及持有人：美国，Jazz Pharmaceuticals 临床适应症：治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变且在既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者。 作用机制：Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外，它可以过度激活ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。 H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤是一种高度侵袭性的致命脑瘤，由于肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等部位，难于通过手术进行切除。此前有效的治疗方法局限于放疗，患者在确诊后中位总生存期只有一年。 Modeyso是一种蛋白酶激活剂，其作用机制涉及线粒体酪蛋白水解蛋白酶P(ClpP)的激活以及多巴胺D2受体(DRD2)的抑制。在体外研究中，Dordaviprone能够激活整合应激反应，诱导肿瘤细胞凋亡，并改变线粒体代谢，从而恢复H3 K27M突变胶质瘤中的组蛋白H3 K27三甲基化水平。 结构式： 7.27.zongertinib 通用名：宗格替尼 英文通用名：zongertinib 研发代号BI 764532, BI 1810631 分子量：535.6 分子式：C29H29N9O2 化学文摘号：2728667-27-2 商品名：Hernexeos 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：60mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim） 临床适应症：治疗经FDA批准的检测发现肿瘤携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活性突变、且已接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 作用机制：Zongertinib是一种口服、不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。由于该药物不与野生型EGFR结合，因而其相关毒性较低。用于治疗曾接受过全身性疗法、携带HER2突变的晚期NSCLC成人患者。 非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型。HER2是一种在细胞生长和分裂中发挥作用的蛋白质。它在某些类型的癌症中含量丰富，一旦发生突变，就会促进癌症的生长和扩散。由HER2突变引起的肺癌预后不良，且脑转移发生率较高。 旨在抑制HER2的口服小分子药物HERNEXEOS是首个获得FDA批准的针对曾接受过口服或注射治疗（全身治疗）的HER2（ERBB2）突变型转移性非小细胞肺癌患者的每日一次口服治疗药物。该药属于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物。 结构式： 7.28. 地罗阿克 通用名：地罗阿克片       英文通用名：Dirozalkib Tablets 研发代号XZP-3621 商品名：轩菲宁 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：50mg，250mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250055/6，轩竹生物 临床适应症：治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的晚期非小细胞肺癌(NSCLC) 作用机制：适用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。 地罗阿克（XZP-3621）是轩竹生物开发的新一代 ALK 抑制剂，其与 ALK 激酶结构域内的 ATP 结合位点结合，有效抑制 ALK 蛋白自磷酸化并阻断下游标靶的磷酸化。 7.29. 泽美妥司他 通用名：泽美妥司他片 英文通用名：Zeprumetostat Tablets 化学文摘号： 2098545-98-1研发代号：SHR2554 分子式：C32H44N4O4 分子量：548.72 商品名：艾瑞璟 剂型及给药途径：口服片剂给药 制剂规格：50mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250057，江苏恒瑞 临床适应症：用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。 作用机制：口服EZH2抑制剂，新型、高效、选择性的口服小分子EZH2抑制剂，通过抑制野生型和突变型EZH2酶活性，阻断组蛋白H3K27me3甲基化，从而调控肿瘤相关基因表达，抑制淋巴瘤细胞增殖。其核心适应症为复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL），该疾病约占非霍奇金淋巴瘤的10%-15%，传统治疗方案疗效有限。此外，SHR2554正在探索其他适应症，如非小细胞肺癌的联合治疗试验（II期临床进行中）。 结构式： 7.30.伏维西利 通用名：枸橼酸伏维西利胶囊   英文通用名：Fovinaciclib Citrate Capsules 化学文摘号：2146171-49-3 分子式：C₂₉H₄₀N₈OS 分子量：548.75 商品名：复妥宁 剂型及给药途径：口服胶囊剂 制剂规格：25mg（以C₂₉H₄₀N₈OS计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250023，锦州奥鸿药业 临床适应症：治疗成人中既往接受内分泌治疗后疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性复发或转移性乳腺癌。 与芳香化酶抑制剂联合，作为绝经前、围绝经期及绝经后HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌女性患者的初始内分泌治疗。 作用机制：新型小分子CDK4/6抑制剂，其作用机制为抑制细胞周期进程，阻断细胞从G1期向S期过渡——既能有效减缓癌细胞增殖速度，还可诱导肿瘤细胞凋亡，最终实现控制肿瘤发展的目的。 结构式： 7.31.imlunestrant 中文通用名：依仑司群 英文通用名：imlunestrant 化学文摘号：2408840-26-4研发代号 LY-3484356 分子量：524.51 分子式：C29H24F4N2O3 商品名：Inluriyo 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：Inluriyo为200毫克片剂。建议剂量为每日一次，每次400毫克，空腹服用，至少在餐前2小时或餐后1小时服用。 上市国家或地区及持有人：美国，礼来公司（Eli Lilly and Company） 临床适应症：治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌（MBC）成人患者 作用机制：Inluriyo是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素受体的降解来发挥作用，从而有助于减缓疾病进展。 imlunestrant是二代口服选择性ER降解剂，旨在提供持续的ER靶点抑制，包括ESR1突变型乳腺癌。这项Ⅰa/b期试验确定了imlunestrant作为ER+ ABC和子宫内膜样子宫内膜癌的单药和联合靶向治疗的推荐Ⅱ期剂量（RP2D）、安全性、药代动力学和疗效。 结构式： 7.32.博度曲妥珠单抗 中文通用名：博度曲妥珠单抗 英文通用名：Trastuzumab botidotin for Injection 研发代号：A166 商品名：舒泰莱 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：40mg/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，四川科伦博泰生物医药，国药准字S20250056 临床适应症：抗体偶联药物（ADC），靶点为人类表皮生长因子受体2（HER2），用于既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。HER2阳性乳腺癌适应症，晚期HER2阳性乳腺癌患者带来全新治疗选择。 作用机制： 博度曲妥珠单抗在结构设计上展现出明确的差异化与优化特征。该药物以曲妥珠单抗作为抗体骨架，采用创新的K-Lock偶联技术与VC连接子，与新型MMAF类似物——高活性微管蛋白抑制剂Duo-5相结合，药物抗体比为2。博度曲妥珠单抗的结构稳定性有助于其在系统循环中保持结构完整，降低脱靶毒性风险。此外，新型毒素Duo-5具有独特的作用机制，可高效诱导肿瘤细胞周期阻滞并促进凋亡。值得注意的是，该结构设计在发挥强大抗肿瘤活性的同时，有效规避了间质性肺病风险，并显著降低了血液学毒性，从而在整体上实现了更优的安全性谱与风险获益比。 结构特点： 曲妥珠单抗与微管蛋白抑制剂duostatin-5通过连结子连结的ADC药物。 7.33. 美凡厄替尼 中文通用名：马来酸美凡厄替尼片 英文通用名：Mifanertinib Maleate Tablets 化学文摘号：1639014-72-4 分子量：465.86 分子式：C₂₁H₁₉ClF₃N₅O₂ 商品名：迈瑞东 剂型及给药途径：片剂口服给药 制剂规格：45mg，60mg (按C₂₁H₁₉ClF₃N₅O₂计) 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250061/2，杭州中美华东制药 临床适应症：用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 作用机制：马来酸美凡厄替尼片为一款新型、强效、高选择性、具有口服活性的不可逆EGFR/人表皮生长因子受体-2（HER2）小分子抑制剂，是全新的、拥有自主知识产权的国家1类创新药。马来酸美凡厄替尼通过与EGFR（ErbB1）和HER2（ErbB2）的激酶区域共价结合，不可逆地抑制酪氨酸激酶自磷酸化，导致ErbB信号下调，从而抑制肿瘤生长。 肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一。中国作为世界上人口最多的国家之一，也是肺癌高发国家之一，2024年3月份国家癌症中心最新发布的数据显示，我国恶性肿瘤发病率排名第一位为肺癌，人数为106.06万，根据死亡人数排序，恶性肿瘤死亡率排名第一位的同样是肺癌。其中，NSCLC是最常见的病理类型，约占原发性肺癌的85%。肺腺癌是NSCLC中最主要的病理亚型，中国人群中约50%的肺腺癌患者存在EGFR突变。19号外显子缺失突变及21号外显子L858R置换突变是EGFR突变中的最常见的突变类型（>70%），其中21号外显子L858R置换突变占30%—40%。 目前，已有多款EGFR-TKI在中国获批上市用于21号外显子L858R置换突变NSCLC的一线治疗。三代EGFR-TKI在21号外显子L858R置换突变人群中的疗效不及19号外显子缺失突变人群，既往对照一代和/或二代EGFR-TKI研究中均未观察到总生存期（OS）获益。因此，21号外显子L858R置换突变NSCLC的治疗存在未满足的临床需求。 结构式： 7.34.维贝柯妥塔单抗 中文通用名：维贝柯妥塔单抗 英文通用名：Becotatug Vedotin for Injection 研发代号：MRG003 商品名：美佑恒 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：50mg/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250057，乐普生物科技 临床适应症：治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（R/M NPC）患者。 作用机制：表皮生长因子受体（EGFR）抗体偶联药物（ADC）维贝柯妥塔单抗（MRG003）。 鼻咽癌是一种具有鲜明地域、病因和生物学特征的恶性肿瘤，尤其在我国华南地区高发。虽然早期或局部晚期鼻咽癌在放疗或放化疗等综合治疗下，患者生存情况得到显著改善，但仍有部分患者会出现复发或远处转移，且一旦发生复发或转移，治疗往往会变得较为棘手。当前，含铂化疗联合PD-(L)1抑制剂是R/M NPC的一线标准方案，但多数患者最终仍会出现疾病进展。而对于经过多线治疗失败的晚期鼻咽癌患者，现有传统化疗等治疗手段的疗效较为有限，患者长期以来一直存在较大的未满足需求。 近年来，针对ADC药物的研发已进入高速发展阶段，其适应证的持续拓展正在引领一个新的靶向治疗时代。有证据显示，EGFR在高达85%的鼻咽癌中存在过表达，且与不良预后相关[1]。因此，靶向EGFR的ADC药物研发成为鼻咽癌治疗领域的重要探索方向之一。作为我国首款靶向EGFR的ADC药物，维贝柯妥塔单抗凭借其高亲和力的EGFR抗体、可裂解的VC连接子与强效毒素MMAE的创新结构设计，为R/M NPC患者的后线治疗带来了全新选择。其强效抗肿瘤活性不仅在临床前异种移植小鼠模型中得到有效验证，亦在系列临床研究中得到充分证实。 结构特点： 注射用维贝柯妥塔单抗（研发代码：MRG003）为乐普生物的靶向表皮生长因子受体（EGFR）的ADC，其由EGFR靶向单克隆抗体与强效的微管抑制有效载荷一甲基澳瑞他汀E分子通过缬氨酸－瓜氨酸链接体偶联而成。以高亲和力特异性地结合肿瘤细胞表面的EGFR，通过内吞及溶酶体蛋白酶裂解后释放强效的有效载荷，从而导致肿瘤细胞死亡。 7.35. 普基奥仑赛 中文通用名：普基奥仑赛注射液 英文通用名：Puzolcabtagene Autoleucel Injection 商品名：普利得凯 剂型及给药途径：细胞治疗产品，注射给药 制剂规格： 本品体积约为50ml/袋。目标剂量为3.80×10^5～1.02×10^6个活的抗CD19 CAR-T细胞/kg体重，每个患者输注的总活的抗CD19 CAR-T细胞上限不超过1.02×10^8。 本品体积约为22ml/袋。目标剂量为3.80×10^5～1.02×10^6个活的抗CD19 CAR-T细胞/kg体重，每个患者输注的总活的抗CD19 CAR-T细胞上限不超过1.02×10^8。 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250058/9，重庆精准生物技术 临床适应症：儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞治疗药物。 作用机制：普基奥仑赛通过人源化抗体改造技术，并针对中国人群MHC反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体产生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗体反应”导致的副作用与疗效持续时间缩短等问题。 7.36.sevabertinib 英文通用名：sevabertinib 化学文摘号：2521285-05-0研发代号BAY 2927088 分子量：484.93 分子式：C24H25ClN4O5 商品名：Hyrnuo 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：10mg/片 非活性成分：微晶纤维素、交联聚维酮、一水乳糖、硬脂酸镁。 片剂薄膜包衣成分：三氧化二铁（红）、羟丙甲纤维素5 cP、聚乙二醇3350。 上市国家或地区及持有人：美国，拜耳（Bayer） 临床适应症：治疗经FDA批准的检测方法确认存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变、且已接受过至少一种全身治疗的成人局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 作用机制：Sevabertinib是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可强效抑制突变HER2（包括HER2外显子20插入和HER2点突变）以及表皮生长因子受体（EGFR），对突变型EGFR具有高选择性。 Sevabertinib是一种可逆的人表皮生长因子受体 2(HER2)激酶抑制剂，对表皮生长因子受体(EGFR)也具有活性。 在体外，sevabertinib可抑制携带HER2改变的癌细胞中HER2的磷酸化及下游信号传导，并抑制过表达野生型HER2或携带HER2突变的癌细胞增殖。 在体内，对携带激活型HER2外显子20突变的人NSCLC肿瘤衍生的皮下小鼠异种移植模型具有抗肿瘤活性。 结构式： 7.37. 佐来曲替尼 中文通用名：佐来曲替尼片   英文通用名：Zurletrectinib Tablets 化学文摘号：2403703-30-8研发代号ICP-723 分子量：415.4    分子式：C19H19F2N7O2 商品名：宜诺欣 剂型及给药途径：口服片剂 制剂规格：4mg 上市国家或地区及持有人：中国，北京诺诚健华医药，国药准字H20250071 临床适应症：治疗携带 NTRK 融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。 作用机制：泛 TRK 抑制剂，不仅能够有效抑制 TRKA、TRKB、TRKC，而且能够有效抑制  TRKA 的耐药性突变 G595R 和 G667C等，可以克服第一代 TRK 抑制剂的获得性耐药。 NTRK 融合基因可见于各种类型的成人及儿童肿瘤。在部分罕见肿瘤中，例如唾液腺癌、分泌型乳腺癌、婴儿纤维肉瘤等，发生率超过 90%。中国新发的携带 NTRK 融合基因的肿瘤人群预估每年 6500 例，目前缺乏有效的治疗手段，存在未被满足的临床需求。 结构式： 7.38.库莫西利 中文通用名：库莫西利胶囊   英文通用名：Culmerciclib Capsules 化学文摘号：2004705-28-4 分子式：C24H27FN8 分子量：446.52 商品名：赛坦欣 剂型及给药途径：口服胶囊 制剂规格：60mg，50mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250068/9，正大天晴 临床适应症：联合氟维司群用于既往接受内分泌经治的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。 作用机制：CDK2/4/6抑制剂。对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，尤其对CDK4激酶抑制能力较强，有望解决当前CDK4/6抑制剂的耐药难题。库莫西利作为一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂，对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，尤其对CDK4激酶抑制能力较强，有望解决当前CDK4/6抑制剂的耐药难题。 结构式： 8内分泌系统疾病新疗法 8.1.普卢格列汀 中文通用名：普卢格列汀 英文通用名：Prusogliptin 化学文摘号：1186426-66-3 分子量：324.39 分子式：C₁₆H₂₅FN₄O₂ 结构式： 商品名：100mg 制剂规格：100mg/片 上市国家：中国，国药准字H20250001 持有人：石药集团欧意药业有限公司 临床适应症：2型糖尿病 作用机制：DPPP-4抑制剂 8.2.依苏帕格鲁肽α 中文通用名：依苏帕格鲁肽α 英文通用名：Efsubaglutide Alfa 商品名：怡诺轻 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：3mg、1mg（0.5 ml）/支（预充式注射笔、预灌封注射器） 上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字S20250007；银诺医药 临床适应症：2型糖尿病 作用机制：长效胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），依苏帕格鲁肽α注射液采用基因工程重组蛋白技术，通过将人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）与IgG2的Fc片段融合，形成半衰期达204小时的超长效制剂，无需剂量滴定即可实现每周一次给药。 8.3.瑞格列汀二甲双胍 通用名：瑞格列汀二甲双胍 英文通用名：Retagliptin Phosphate and Metformin Hydrochloride Tablets 商品名：瑞霖唐 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：每片含磷酸瑞格列汀50mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃计）与盐酸二甲双胍850mg 每片含磷酸瑞格列汀50mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃计）与盐酸二甲双胍1000mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250015/16，山东盛迪医药 临床适应症：Ⅱ型糖尿病 作用机制：复方降糖药 8.4.玛仕度肽 通用名：玛仕度肽 英文通用名：Mazdutide Injection 化学文摘号：2259884-03-0研发代号IBI-362、Y-3305677 分子式：C₂₁₀H₃₂₂N₄₆O₆₇ 分子量：4563.06 商品名：信尔美 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：按C₂₁₀H₃₂₂N₄₆O₆₇计，0.5ml：2mg；0.5ml：4mg；0.5ml：6mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250036/7/8，信达生物 临床适应症：本品用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制，其初始体重指（BMI）为： BMI≥28 kg/m2（肥胖），或BMI≥24kg/m2（超重）并伴有至少一种体重相关的合并症（例如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、高尿酸血症、负重关节疼痛、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征等）。 作用机制：胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂。 [19]作为一种胃泌酸调节素（OXM）类似物， [23]玛仕度肽除了通过激动GLP-1R促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动GCGR增加能量消耗、增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢 [5-6]。玛仕度肽已在多项临床研究中展现出优秀的减重和降糖疗效，以及降低腰围、血脂、血压、血尿酸、肝酶及肝脏脂肪含量，以及改善胰岛素敏感性，带来多重代谢获益。 8.5.elinzanetant 英文通用名：elinzanetant 化学文摘号：929046-33-3研发代号NT-814; BAY3427080 分子量：668.66 分子式：C33H35F7N4O3 商品名：Lynkuet 剂型及给药途径：口服胶囊给药 制剂规格：60mg/粒 上市国家或地区及持有人：美国，英国， Bayer 临床适应症：治疗与绝经相关的中重度血管舒缩症状（VMS，也称为潮热） 作用机制：Lynkuet是一款“first-in-class”的双重神经激肽-1，3（NK-1，3）受体拮抗剂，口服每天一次，是治疗绝经相关的中度至重度VMS的非激素类疗法。该疗法通过调节大脑下丘脑区域的一组对雌激素敏感的神经元（KNDy神经元）来治疗VMS。这些神经元随着雌激素的减少而变得肥大，导致体温调节通路的过度激活，从而扰乱体温调控机制，导致VMS。Lynkuet还可能减少与绝经相关的睡眠干扰。 Lynkuet是一种选择性神经激肽-1(NK1)和神经激肽-3(NK3)受体双重拮抗剂。它通过调节下丘脑中的Kisspeptin/神经激肽B/强啡肽(KNDy)神经元活动来发挥作用，从而恢复更年期雌激素水平下降所导致的体温调节失衡。 结构式： 8.6.paltusotine 英文通用名：paltusotine 化学文摘号：2172870-89-0研发代号CRN00808 分子量：456.49 分子式：C27H22F2N4O 商品名：Palsonify 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：片剂：20毫克，30毫克。 每日一次，空腹（餐后至少6小时）用水送服，并至少在下次进餐前1小时服用。 建议初始剂量为40毫克，每日一次。在初始治疗期间，可根据患者的耐受性，根据需要将PALSONIFY的剂量暂时减少至20毫克，每日一次。一旦不良反应消退，即可恢复每日一次40毫克PALSONIFY。 治疗2至4周后，根据胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平，PALSONIFY剂量调整至60毫克，每日一次。 上市国家或地区及持有人：美国，Crinetics Pharmaceuticals 临床适应症：用于一线治疗成人肢端肥大症患者，这些患者对手术应答不足和/或无法接受手术。 作用机制： Paltusotine (CRN00808)是一种口服活性、非肽选择性生长抑素2型(somatostatin type 2, SST2)受体激动剂，在生长抑素受体配体治疗后，其具有维持生长激素（growth hormone， GH）和胰岛素样生长因子1（insulin like growth factor 1，IGF-1）水平的潜力。 肢端肥大症是由垂体瘤导致生长激素过量分泌引起的，它导致患者的胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平升高。Palsonify（原名CRN00808）是一种每日一次、口服非肽类偏向性的生长抑素受体2型（SST2）激动剂。与其他SST受体亚型相比，Palsonify对SST2的选择性超过4000倍，这可能会降低脱靶效应的风险。 alsonify均表现出起效迅速、稳定的生化控制以及持久疗效。入组患者还报告称，根据肢端肥大症症状日记（ASD）的评估，其肢端肥大症相关体征和症状有显著改善。 结构式： 8.7. 恒格列净瑞格列汀二甲双胍缓释片 中文通用名：恒格列净瑞格列汀二甲双胍缓释片（Ⅰ）（Ⅱ） 英文通用名：Henagliflozin Proline, Retagliptin Phosphate and Metformin Hydrochloride Sustained-release Tablets（Ⅰ）（Ⅱ） 商品名：瑞乐唐 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：Ⅰ：脯氨酸恒格列净5mg（按C₂₂H₂₄ClFO₇计）、磷酸瑞格列汀50mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃）与盐酸二甲双胍750mg（按C₄H₁₁N₅•HCl计） Ⅱ：脯氨酸恒格列净10mg（按C₂₂H₂₄ClFO₇计）、磷酸瑞格列汀100mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃计）与盐酸二甲双胍1000mg（按C₄H₁₁N₅•HCl计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250063/4，山东盛迪医药 临床适应症：Ⅱ型糖尿病，配合饮食控制和运动，用于经盐酸二甲双胍治疗血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者改善血糖控制。 作用机制：复方降血糖药物 8.8. 维培那肽 中文通用名：维培那肽注射液 英文通用名：Visepegenatide Injection 化学文摘号：2641081-54-9研发代号PB-119 分子式：(C2H4O)nC195H298N52O63S2 分子量：28000 (Approximately) 商品名：派达康 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：0.3ml ：0.97mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250066，派格生物医药 临床适应症：减重 作用机制：Visepegenatide是派格生物自主研发的一款每周一次皮下注射的GLP-1受体激动剂，主要用于治疗2型糖尿病和体重管理。 结构特点： 9消化系统疾病新疗法 9.去甲熊去氧胆酸 通用名：去甲熊去氧胆酸 英文通用名：NorUDCA 分子量：378.55 分子式：C23H38O4 化学文摘号：99697-24-2 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：500mg/片 上市国家或地区及持有人：印度， Shilpa Medicare 临床适应症：治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD） 作用机制：NorUDCA具有创新的双重作用机制，兼具抗炎功效与增强的胆汁酸调节功能。这一创疾病新疗法有望阻止MAFLD恶化为更严重的肝脏疾病，如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、肝硬化和肝衰竭。 结构式： 10免疫系统疾病新疗法 10.1. Remestemcel 通用名：Remestemcel 商品名：Ryoncil 剂型及给药途径：细胞治疗产品，注射给药。健康捐赠者骨髓来源的间充质干细胞（骨髓 MSC），经体外扩增培养至临床级细胞制剂（FDA 批准规格：每剂含 1×10⁸个活细胞） 上市国家或地区及持有人：美国，2025年 持有人：Mesoblast 临床适应症：用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。 作用机制：Ryoncil Remestemcel是一种同种异体骨髓来源的间充质干细胞产品，主要用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。 SR-aGVHD 的本质是移植后免疫失衡与炎症风暴的持续放大，核心机制涉及免疫细胞、细胞因子及信号通路的异常激活。 Remestemcel-L 的作用机制以细胞间直接相互作用和旁分泌效应为核心，精准靶向 SR-aGVHD 的免疫失衡与组织损伤环节。 阻断 NF-κB/JAK-STAT3 通路：MSC 通过 PGE₂抑制 NF-κB 核转位，通过 TGF-β 阻断 JAK2-STAT3 磷酸化，拮抗炎症通路对激素的抵抗效应（与芦可替尼的 JAK 抑制机制形成互补）。 10.2.艾米迈托赛 通用名：艾米迈托赛 英文通用名：Amimestrocel  Injection 商品名：睿铂生 剂型及给药途径：注射剂 制剂规格：细胞治疗（间充质干细胞），12ml：6.0×10^7个细胞 上市国家：中国，铂生卓越，国药准字S20250001 临床适应症：急性移植物抗宿主病 作用机制：来源于人脐带间充质干细胞，适用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。 10.3.艾玛昔替尼 通用名：艾玛昔替尼 英文通用名：Ivarmacitinib Sulfate 化学文摘号：1445987-21-2研发代号SHR0302 分子式：C₁₈H₂₂N₈O₂S 分子量：414.48 商品名：艾速达 剂型及给药途径：口服片剂、软膏剂 制剂规格：4mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250008，恒瑞医药 临床适应症：治疗活动性强直性脊柱炎和类风湿关节炎，针对特应性皮炎、斑秃。 作用机制：高选择性JAK1抑制剂，通过抑制JAK-STAT信号通路治疗免疫炎症性疾病。在炎症性皮肤病，如特应性皮炎或斑秃的发病机制中，炎症细胞因子需借助细胞膜上的受体发挥作用。当细胞因子与受体结合后，细胞膜上的JAK和STAT这组蛋白会将信号传递至细胞内，引发细胞内一系列反应，最终导致炎症反应加剧。硫酸艾玛昔替尼虽无法阻止细胞因子与受体的结合，但能抑制结合后的信号向下传导，在细胞内发挥特异性抑制JAK1的作用。 结构式： 10.4.夫那奇珠单抗 通用名：夫那奇珠单抗注射液 英文通用名：Vunakizumab Injection 商品名：夫那奇珠单抗注射液 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：预充式自动注射笔装：120 mg（1 ml）/支；预充式安全注射针装：120mg（1ml）/支。 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20240037/49，苏州盛迪亚 临床适应症：治疗适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者；常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎(强直性脊柱炎)成人患者。 作用机制：重组人源化IgG1亚型抗白介素-17A（IL-17A）单克隆抗体，可通过特异性结合血清中的IL-17A蛋白，阻断IL-17A与IL-17RA（IL-17A受体）的结合，抑制炎症的发生和发展。 人源化抗体，具有0.8%鼠源成分，保留了来自鼠源的6个CDR区，同时具有“创新结合表位”，从而保证了对IL-17A的高亲和力，能实现与IL-17A精准结合，高效靶向阻断IL-17A通路；同时较低的鼠源成分，也降低了潜在的免疫原性。 10.5.注射用伏欣奇拜单抗 通用名：注射用伏欣奇拜单抗 英文通用名：Firsekibart for Injection 商品名：金蓓欣 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：150mg，200mg/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250035/6，金赛药业 临床适应症：用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作。 作用机制：抗白介素-1β全人源单克隆抗体，通过阻断IL-1β与IL-1受体I及II结合发挥抗炎作用。 10.6.阿曲生坦 通用名：盐酸阿曲生坦片 英文通用名：Atrasentan Hydrochloride Tablets 化学文摘号：195733-43-8 分子式：C₂₉H₃₈N₂O₆；C29H38N2O6.HCl   分子量：547.08 商品名：Vanrafia，诺锐达 剂型及给药途径：口服片剂给药 制剂规格：0.75mg（按C₂₉H₃₈N₂O₆计） 上市国家或地区及持有人：美国，中国，国药准字HJ20250099，诺华 临床适应症：用于降低患有原发性免疫球蛋白A肾病（即IgA肾病）且病情有快速进展风险、通常尿蛋白与肌酐比(UPCR)≥1.5g/g的成人患者的蛋白尿。 作用机制：Vanrafia是一种强效选择性内皮素A(ETA)受体拮抗剂(Ki=0.034nM)，对ETA受体的选择性是B型内皮素受体(Ki=63.3nM)的1800多倍。内皮素(ET)-1被认为通过ETA受体促成IgA肾病的发病机制。 Vanrafia是一种选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，其作用机制直接针对IgAN的关键病理生理环节。ETA受体的过度激活会导致肾小球滤过屏障受损，进而引发蛋白尿，而蛋白尿正是IgAN早期最常见的临床表现之一。通过抑制ETA受体，Vanrafia能够有效减少尿蛋白排泄，从而延缓疾病进展。 结构式： 10.7.匹康奇拜单抗 中文通用名：匹康奇拜单抗 英文通用名：Picankibart Injection 商品名：信美悦 剂型及给药途径：注射给药，每三个月一剂。 制剂规格：100mg（1ml）/支（预充式自动注射笔） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250066，信达生物 临床适应症：治疗适合系统性治疗的成人中重度斑块状银屑病。 作用机制：重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）单克隆抗体。 匹康奇拜单抗是一款具有自主知识产权的单克隆抗体，其核心优势在于特异性结合IL-23的p19亚基，从而阻止IL-23与细胞表面受体结合，精准阻断IL-23介导的炎症信号通路。相较于早期针对IL-12/IL-23共同亚基的药物，靶向IL-23p19亚基的药物具有更高的特异性，能在有效抗炎的同时减少对正常免疫功能的干扰。尤为值得一提的是，该药物创新性地对抗体Fc段进行改造，显著延长了药物半衰期，为实现长间隔给药奠定了分子基础。 10.8. sibeprenlimab 中文通用名：西贝瑞单抗 英文通用名：sibeprenlimab 研发代号：VIS649 商品名：Voyxact 剂型及给药途径：折射给药，静脉注射，每12个月一次。 制剂规格：2mg、4mg/支 上市国家或地区及持有人：美国，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical） 临床适应症：用于降低存在疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。 作用机制：细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）靶向疗法。Voyxact是一种人源化单克隆抗体，它能阻断APRIL的作用。用于治疗IgAN，并授予优先审评资格。 Sibeprenlimab（VIS649）是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。APRIL是肿瘤坏死因子（TNF）家族中的一种细胞因子，在IgAN的“四重打击（4-hit）”发病机制中扮演着关键角色，通过促进致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）抗体的产生和免疫复合物的形成影响IgAN的进展。该药物是首个获批上市的APRIL靶向药物。 IgAN是一种进行性、自身免疫性慢性肾脏病，发病年龄通常在20-40岁，可导致患者肾功能进行性丧失，并最终导致终末期肾病（ESKD）。IgAN的特征是Gd-IgA1复合物在肾脏中积累。 11儿童疾病新疗法 马来酸噻吗洛尔凝胶 中文通用名：马来酸噻吗洛尔凝胶 英文通用名：Timolol Maleate Gel 化学文摘编号： 商品名：贝美净 剂型及给药途径：外用凝胶剂 制剂规格：0.5％（20g：0.1g）（按C₁₃H₂₄N₄O₃S计） 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250058，北京梅尔森医药 临床适应症：治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的外用凝胶制剂，适用人群为需要局部外用治疗的婴幼儿患者。 作用机制： 马来酸噻吗洛尔是一种非选择性β-受体阻滞剂，通过缩小血管口径和降低血流量来减少血管瘤的充血，同时抑制内皮细胞增殖。这些作用有助于减缓血管瘤的生长并促进其缩小。 通过阻断β受体，促使血管平滑肌收缩，减少瘤体血流量，抑制血管扩张，从而缩小血管瘤体积。 抑制血管生成： 降低血管内皮生长因子（VEGF）和碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）的表达，阻断异常血管的形成与增殖。 诱导细胞凋亡： 促进血管瘤内皮细胞的程序性死亡，减少细胞过度增殖。 增殖期浅表性婴儿血管瘤是婴幼儿期最常见的良性肿瘤，其中浅表型占比达到近70%，全球发病率约为5%~12%。作为针对该适应症研发的局部外用治疗药物，其上市填补了该疾病领域无外用治疗药物的临床空白。产品采用凝胶剂型设计，可为患儿提供便捷的外用治疗方案。 12皮肤五官疾病新疗法 12.1.依若奇单抗 通用名：依若奇单抗注射液 英文通用名：Ebdarokimab Injection 商品名：爱达罗 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：预灌封注射器：135mg（1mL）/支 上市国家或地区及持有人：中国，康方生物，国药准字S20250017 临床适应症：适用于对环孢素、甲氨蝶呤等系统性治疗或PUVA不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块状银屑病成年患者。 作用机制：依若奇单抗注射液是一种全人源IgG1单克隆抗体，通过特异性结合人白细胞介素-12（IL-12）和白细胞介素-23（IL-23）的p40蛋白亚单位，阻断下游信号通路激活，抑制干扰素-γ（IFN-γ）及白细胞介素-17A（IL-17A）分泌，从而发挥抗炎作用。 12.2 ranibizumab 英文通用名：ranibizumab 商品名：Susvimo 剂型及给药途径：通过一次性门诊手术植入眼内，可持续释放、并在每9个月仅需一次补充给药的DR治疗 制剂规格：100 mg/mL 上市国家或地区及持有人：美国，罗氏（Roche） 临床适应症：治疗糖尿病视网膜病变（DR） 作用机制： Susvimo是一种ranibizumab单抗药物输送系统，为一款可再填充的眼部植入物，可通过一次性门诊手术植入眼内。Susvimo可持续为患者提供ranibizumab单抗输注。Ranibizumab是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，旨在结合并抑制VEGF-A，这种蛋白质已被证明在新血管形成和血管渗漏中起着关键作用。 糖尿病视网膜病变  约占所有视力损害病例的5%。当眼内血管受损并形成新生血管，导致血液和/或液体渗漏至视网膜（即将视觉信息传送至大脑的眼部结构）时，即可引发DR。这会导致视网膜肿胀，并使某些区域的血液供应受阻。随着病情进展，视力逐渐受损。 12.3 acoltremon 英文通用名：acoltremon 化学文摘号：68489-09-8研发代号AR-15512 分子量：289.41 分子式：C18H27NO2 商品名：Tryptyr 剂型及给药途径：滴眼剂 制剂规格：0.003%眼药水，0.4ml单剂量滴眼剂。 上市国家或地区及持有人：美国，2025年，爱尔康（Alcon） 临床适应症：治疗干眼症（DED） 作用机制：AR-15512是一款局部TRPM8激动剂。研究显示，TRPM8的激活可刺激三叉神经信号传导，从而促进天然泪液的分泌。 干眼症是最常见的眼部慢性疾病之一，可引起持续的刺痛、烧灼感、对光敏感、视力模糊和眼疲劳。炎症与免疫相关失调造成泪膜受损是发生干眼症的主要原因之一。目前，干眼症主要的治疗方法是使用人工泪液，但大多数患者未能获得满意的治疗结果。 结构式： 12.4．remibrutinib瑞米布替尼 中文通用名：瑞米布替尼 英文通用名：remibrutinib 化学文摘号：1787294-07-8 研发代号LOU064 分子式：C27H27F2N5O3 分子量：507.53 商品名：Rhapsido 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：25mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，诺华 临床适应症：治疗H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）成人患者 作用机制：Rhapsido是一种高选择性、口服BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应，并阻止组胺释放引起的瘙痒、荨麻疹和肿胀。它在几种免疫介导的疾病中显示出良好的安全性特征，包括多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏。 Rhapsido是一种高选择性口服BTK抑制剂，通过精准阻断BTK信号通路，抑制肥大细胞和嗜碱性粒细胞释放组胺及其他炎症介质，从而从机制上控制CSU的疾病进展。该药物采用每日两次口服给药，为不愿或不便接受注射治疗的患者提供了便利。 慢性自发性荨麻疹是一种难以预测的严重皮肤疾病，影响0.5-1%的全球人群。其特征为出现瘙痒、疼痛性荨麻疹、和/或肿胀，持续至少6周，且发生原因未知。由于CSU的严重程度和不可预测性，对患者的生活质量造成严重影响。H1抗组胺药是CSU的一线治疗药物，然而约60%患者的症状通过单用抗组胺药的控制结果不佳，在用药后持续存在CSU症状。BTK是组胺释放的核心酶，当自发激活时，在CSU相关症状中起关键作用。 结构式： 12.5. 莫米司特 中文通用名：莫米司特 英文通用名：Mufemilast Tablets 分子式：C20H22N2O7S2 分子量：466.53 商品名：Hemay005 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：15mg/片 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250059，赣州和美药业 临床适应症：治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者 作用机制：磷酸二酯酶4B(PDE4B)蛋白表达阻断剂和PDE4抑制剂双重机制的小分子药物。 莫米司特片（商品名：Hemay005片）是我国首个自主研发和获批的PDE4抑制剂， 磷酸二酯酶4B（PDE4B）蛋白表达阻断剂和PDE4抑制剂的双重药理机制。PDE4通过特异性水解cAMP，调控促炎与抗炎细胞因子的产生，发挥显著作用。通过调节细胞内cAMP和/或cGMP水平，控制多种炎症因子的产生，已在多种炎症相关疾病治疗中表现良好。 结构式： 12.6.motugivatrep 英文通用名：motugivatrep 化学文摘号：920332-28-1研发代号T64312 分子式：C22H20F3NO3 分子量：403.39 商品名：Avarept 剂型及给药途径：滴眼剂 制剂规格： 上市国家或地区及持有人：日本，千寿制药 临床适应症：干眼症 作用机制：一种瞬时受体电位1型（TRPV1）拮抗剂，具有强效和选择性。作为TRPV1拮抗剂，Motugivatrep能抑制钙离子内流，从而调节疼痛信号传导和炎症反应。 结构式： 13罕见疾病新疗法 13.1.garadacimab 英文通用名：garadacimab 商品名：Andembry 剂型及给药途径：注射给药，每月一次。 制剂规格：200mg/支预充式注射器或注射笔。 上市国家或地区及持有人：美国、英国、澳大利亚、欧盟，2025；CSL公司 临床适应症：用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。 作用机制：Garadacimab（CSL312）是一种全人IgG4单克隆抗体，对激活的FXIIa展现出高亲和力，KD值为140 pM。它在一系列相关人类丝氨酸蛋白酶上表现出高选择性，包括FVIIa、FIXa、FXa、FXIa、激肽释放酶、组织型纤溶酶原激活物、激活的蛋白C及尿激酶型纤溶酶原激活物。 HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，由于C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺失或功能异常引起的。C1-INH是一种在血液中帮助控制炎症的蛋白质。当C1-INH功能不足时，组织中的液体可能会积聚，引起显著的肿胀，称为血管性水肿。HAE发作可能影响身体的多个部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部发作的患者可能因肠壁肿胀而出现剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉部的HAE发作可能导致气道闭塞、窒息，若不及时治疗甚至危及生命。 Garadacimab是一种抗FXIIa的单克隆抗体，特异性抑制血浆蛋白FXIIa。当FXII被激活时，会启动导致水肿形成的级联反应。通过靶向FXIIa，garadacimab能在反应最初阶段就阻断级联反应的信号传导。 13.2.波哌达可基 通用名：波哌达可基注射液 英文通用名：Dalnacogene Ponparvovec Injection 研发代号BBM-H901 商品名：信玖凝 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：8.0×10^12 vg（2 ml）/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250016 ，上海信致医药 临床适应症：基因治疗药物，用于治疗中重度血友病B成年患者。 作用机制：通过工程化改造的嗜肝性rAAV载体递送优化人凝血因子Ⅸ基因至肝脏细胞，实现单次静脉注射后凝血因子Ⅸ的自主持续表达。 13.3.prademagene zamikeracel 英文通用名：prademagene zamikeracel 商品名：Zevaskyn 剂型及给药途径：通过外科手术使用 制剂规格：产品规格为每片41.25平方厘米，需在室温下储存和运输，并在84小时内使用。使用时需通过外科手术将未修剪的细胞片直接贴于伤口床，并用可吸收缝线固定。 上市国家或地区及持有人：美国，Abeona Therapeutics公司 临床适应症：治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症  （RDEB）成人及儿童患者的伤口 作用机制：用于RDEB的基于细胞的基因疗法。Zevaskyn由患者自身的角质形成细胞组成，这些细胞通过逆转录病毒载体技术进行基因改造，以表达功能性VII型胶原蛋白，从而帮助修复皮肤连接并促进伤口愈合。 Abeona Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准基因疗法Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症  （RDEB）成人及儿童患者的伤口 Abeona Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准基因疗法Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症  （RDEB）成人及儿童患者的伤口。新闻稿指出，Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的基因疗法（cell-based gene therapy）。 Pz-cel是Abeona开发的一种自体COL7A1基因校正表皮片，旨在将功能性、产生VII型胶原蛋白的COL7A1基因递送到患者自身的皮肤细胞中，并通过使用逆转录病毒载体稳定整合到靶细胞的DNA中，实现长期基因表达。 此次pz-cel的获批主要基于关键3期VIITAL研究以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次使用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。该疗法在VIITAL试验中达到主要终点，81%接受pz-cel治疗的伤口显示出≥50%的愈合程度，对照组这一数值只有16%。并且与对照伤口相比，pz-cel治疗的伤口疼痛严重程度减轻更为显著。 RDEB是一种罕见的遗传性皮肤病，其致病机制为COL7A1基因突变导致VII型胶原蛋白合成障碍。VII型胶原蛋白是锚定真皮层与表皮层的关键结构蛋白，其缺失会使皮肤各层粘附功能受损。该疾病以严重的皮肤脆性增加和创伤后水疱形成为特征，并伴随持续性疼痛、反复感染及多种系统性并发症，显著影响患者生存质量和预期寿命。 13.4. donidalorsen 英文通用名：donidalorsen 商品名：Dawnzera 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：剂型为80mg皮下注射液 上市国家或地区及持有人：美国， Ionis Pharmaceuticals 临床适应症：用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。 作用机制：反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的信号通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。 13.5.注射用维拉苷酶β 通用名：维拉苷酶β 英文通用名：Velaglucerase beta for Injection 商品名：戈芮宁 剂型及给药途径：注射剂 制剂规格：400U/瓶 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250020，北海康成 临床适应症：用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。 作用机制： 戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病。戈谢病患者的长期酶替代疗法。推荐起始剂量60U/kg，每两周静脉滴注一次。 戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括0型（围产期致命型）、I型（慢性非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈芮宁是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。作为一类创新药，其可完全替代同类进口产品，将大大提升国内患者用药的可及性。 13.6．尼替西农nitisinone 通用名：尼替西农 英文通用名：nitisinone 化学文摘号：104206-65-7 分子量：329.23 分子式：C₁₄H₁₀F₃NO₅ 商品名：Harliku 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：2mg/片 上市国家或地区及持有人：美国，Cycle Pharmaceuticals 临床适应症： 降低成人尿黑酸尿症（AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。 作用机制： Harliku是酪氨酸分解代谢中的第二种酶4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的强效抑制剂，可显著降低尿黑酸的生成。 AKU是一种极罕见的遗传代谢病，患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病（ochronosis），以及肾脏和心脏并发症等严重问题。Harliku显著改善了患者的疼痛感、精力和身体功能。 结构式： 13.7. sebetralstat 英文通用名：sebetralstat 化学文摘号：1933514-13-6 分子量：491.52 分子式：C26H26FN5O4 商品名：Ekterly 剂型及给药途径：口服给药 制剂规格：300mg/片，片剂、口腔崩解片 上市国家或地区及持有人：美国，英国，KalVista Pharmaceuticals 临床适应症：治疗12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。 作用机制：血浆激肽释放酶抑制剂。遗传性血管性水肿（Heredit?res Angio?dem, HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病，患者体内由于C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍，导致缓激肽水平异常升高，进而引发皮肤和黏膜下组织的突发性、局限性肿胀。这些肿胀攻击不可预测，可发生于身体任何部位，但当累及喉头时，可引起气道梗阻，危及生命。长期以来，HAE的急性发作治疗依赖于皮下或静脉注射的药物，如C1酯酶抑制剂浓缩物或缓激肽B2受体拮抗剂。然而，这种非口服的给药方式存在显著局限性：药物准备和注射操作繁琐，尤其在公共场所或工作途中难以迅速实施，导致从发作到用药的平均延迟时间超过三小时。治疗延迟直接影响预后，发作越晚治疗，症状往往越严重，持续时间也越长。因此，开发一种起效迅速、使用便捷的口服急性治疗药物，成为HAE治疗领域迫切的未满足需求。 为了应对这一挑战，研究人员将目光投向了HAE发病通路中的关键酶——血浆激肽释放酶（Plasmakallikrein）。抑制其活性可以从上游阻断缓激肽的生成，从而从根源上抑制血管性水肿的形成。基于此靶点，口服血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat（商品名：Ekterly）应运而生。 结构式： 13.8. elamipretide 英文通用名：elamipretide 化学文摘号：CAS: 736992-21-5研发代号SS-31，MTP-131 分子式：C32H49N9O5 分子量:639.79 商品名：Forzinity 剂型及给药途径： 制剂规格：注射用冻干粉，具体规格为280 mg/3.5 mL（相当于80 mg/mL），需经皮下注射给药。 上市国家或地区及持有人：美国，Stealth BioTherapeutics 临床适应症：罕见病用药。用于体重至少30 kg的巴思综合征（Barth syndrome）患者 作用机制： FORZINITY是一种四肽化合物，可以靶向线粒体内膜，改善线粒体功能。它被认为可以稳定心磷脂，一种对于线粒体结构和功能至关重要的磷脂。通过改善线粒体功能，FORZINITY可以减轻Barth综合征患者的症状，提高生活质量。此外，该药物目前也正开展用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。 Elamipretide通过与心磷脂结合，能够稳定线粒体结构。这一作用机制使其成为治疗巴思综合征的潜在理想药物。巴思综合征是一种超级罕见的X连锁遗传性线粒体疾病，患者体内参与线粒体心磷脂最终重塑步骤的酰基转移酶Tafazzin发生突变，进而引发患者心脏异常、运动不耐受、肌肉无力、严重疲劳和心力衰竭等症状，多达85%的患者在5岁前不幸去世。 Elamipretide是一种由四个氨基酸构成的水溶性多肽，能穿透细胞膜并精准靶向线粒体内膜，通过可逆性结合心磷脂（cardiolipin）稳定线粒体结构，从而改善能量代谢。其核心用途是治疗巴思综合征——一种由TAZ基因突变引起的罕见线粒体疾病，患者表现为心脏异常、肌肉无力、生长迟缓等症状， Elamipretide通过结合线粒体内膜的心磷脂，恢复线粒体呼吸链功能，增加ATP生成并减少活性氧（ROS），从而改善细胞能量供应。这一机制直接针对巴思综合征患者因心磷脂缺陷导致的线粒体功能障碍。 结构特点： Amino-acid Sequence D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 13.9. Kygevvi（doxecitine、doxribtimine） 中文通用名：脱氧胞苷/脱氧胸苷 英文通用名：doxecitine、doxribtimine 脱氧胸苷：分子式：C₁₀H₁₄N₂O₅ 分子量：242.23 化学文摘号：50-89-5 脱氧胞苷：分子式：C9H13N3O4 分子量：227.22 化学文摘号：951-77-9 商品名：Kygevvi 剂型及给药途径：口服溶液用粉剂 制剂规格：口服溶液用粉剂，2g/2g/包（2g doxecitine和2g doxribtimine） 上市国家或地区及持有人：美国，优时比（UCB） 临床适应症：治疗发病年龄在12岁及以前的胸苷激酶2缺乏症（TK2d）成人及儿科患者。 作用机制： Kygevvi是doxecitine（脱氧胞苷）和doxribtimine的复方制剂，二者均为嘧啶核苷。其作用是旨在融合嘧啶核苷（脱氧胞苷和脱氧胸苷）进入骨骼肌线粒体脱氧核糖核酸(DNA)中。此作用可恢复胸苷激酶2缺乏症突变小鼠的线粒体DNA拷贝数。 TK2d是一种极罕见且危及生命的遗传性线粒体疾病，以进行性、严重肌无力为主要特征。长期以来，该疾病除支持治疗外并无获批治疗药物，发病年龄在12岁及以前的患者死亡风险尤高，多数在症状出现后3年内即发生早逝。 Doxecitine（脱氧胞苷）是一种嘧啶核苷类化合物，作为药物成分与thymidine（胸苷）联合使用，形成固定剂量复方制剂Kygevvi（doxecitine/doxribtimine），用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。 该药物适用于症状发作年龄在12岁或以下的成人和儿科患者。TK2d是一种罕见遗传性线粒体疾病，患者因线粒体DNA合成与修复障碍导致肌无力、呼吸衰竭等严重症状，预后较差。Kygevvi通过提供脱氧胞苷和脱氧胸苷前体，绕过缺陷的胸苷激酶2酶，直接为线粒体DNA复制提供原料，从而改善疾病进程。 药代动力学方面，doxecitine口服后吸收迅速，血浆峰浓度约2小时达到，半衰期约为1小时，血浆蛋白结合率低于10%。其主要代谢途径由胞苷脱氨酶催化，降解为脱氧尿苷、尿嘧啶等终产物，经尿液排出的原形药物少于1%。 Doxribtimine（脱氧胸苷）是一种嘧啶核苷，通常与doxecitine（脱氧胞苷）组成复方制剂Kygevvi，用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。 药物基本信息：Doxribtimine是Kygevvi口服溶液用粉剂的活性成分之一，该药于2025年11月3日获得美国FDA批准，是目前唯一获批用于治疗TK2d的药物。 作用机制：作为嘧啶核苷前体，doxribtimine可绕过TK2d患者缺陷的胸苷激酶2酶，直接为线粒体DNA合成与修复提供原料，从而恢复线粒体功能。 结构式： 13.10．onasemnogene abeparvovec 英文通用名：onasemnogene abeparvovec 商品名：Itvisma 剂型及给药途径：一次性鞘内注射给药 制剂规格：基因疗法，单剂量小瓶，含1.2×10¹⁴载体基因组(vg)，体积3mL。 上市国家或地区及持有人：美国，诺华 Itvisma含有与诺华此前的治疗方案Zolgensma相同的活性成分，Zolgensma目前已在美国获准用于治疗2岁以下的SMA患者。与根据患者体重进行静脉注射的Zolgensma不同，Itvisma是一种浓缩制剂，通过脊髓直接输送到中枢神经系统。该公司表示，这种疾病新疗法无需根据患者年龄或体重调整剂量。 临床适应症：治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。 作用机制： 以AAV9为载体递送人类SMN1基因功能拷贝，转基因在细胞内持续表达SMN蛋白，维持运动神经元存活与功能。 SMA是一种由SMN1基因突变或缺失引起的罕见遗传性神经肌肉疾病。SMN1基因负责产生人体肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，包括呼吸、吞咽及基础运动。缺乏该基因会导致运动神经元不可逆丧失，从而引发进行性、致残性的肌肉无力。而SMN2基因相较SMN1基因仅能产生少量（约10%）功能性SMN蛋白。通常而言，携带更多SMN2基因拷贝数的患者，其SMA严重程度往往较拷贝数较少的患者更轻。 Itvisma旨在通过一次性鞘内注射方式为SMA患者提供功能性人类SMN1基因，从而实现SMN蛋白的持续表达，改善患者的运动功能，从根源上解决SMA的遗传病因。Itvisma的独特设计在于其可通过一次性固定剂量治疗患者，该剂量无需根据年龄或体重进行调整。通过替代SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，有望减少该人群在现有其他疗法中常需持续给药的治疗负担。 13.11.芬妥司兰钠 中文通用名：芬妥司兰钠注射液 英文通用名：Fitusiran 化学文摘号：1499251-18-1研发代号ALN-AT3SC; SAR439774 分子式：C78H139N11O30 分子量：1710.99 商品名：赛菲因、QFITLIA 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：0.5ml: 50mg（预充式注射笔）; 0.2ml: 20mg（西林瓶） 上市国家或地区及持有人：美国，中国，国药准字HJ20250145/6，赛诺菲（美国），Genzyme Corporation（中国） 临床适应症： Qfitlia适用于12岁及以上患有A型或B型血友病（无论是否伴有凝血因子VIII或IX抑制剂）的成人和儿童患者，用于预防或减少出血发作的常规预防。 作用机制：Qfitlia是一款小干扰RNA(siRNA)疗法，通过降低抗凝血酶，从而促进凝血酶生成，以实现止血平衡。该药通过皮下注射给药(50mg预充式注射笔)，每年仅需注射6次。 Fitusiran是一种靶向抗凝血酶（AT）的siRNA疗法，通过RNA干扰机制特异性降低肝脏中AT的合成，从而恢复促凝-抗凝平衡，增加凝血酶浓度。其核心作用在于纠正血友病患者因凝血因子VIII或IX缺乏导致的凝血功能障碍，且疗效不受患者是否产生凝血因子抑制剂的影响。 结构特点： 13.12．etuvetidigene autotemcel 英文通用名：etuvetidigene autotemcel 商品名：Waskyra 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：基因疗法。 上市国家或地区及持有人：美国， Fondazione Telethon 临床适应症：治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者 作用机制： Waskyra是一种基因疗法，由从患者血液中收集的干细胞制备而成。这些细胞在实验室中经过基因工程改造，使其能够产生功能性WAS蛋白。患者接受预处理方案后，这些经过改造的细胞会重新输回患者体内，细胞会迁移至骨髓，在那里开始生成能够产生功能性WAS蛋白的健康血细胞和免疫细胞，从而帮助缓解疾病症状。Waskyra仅需一次给药，通过静脉输注方式进行。 该疗法的核心机制是通过慢病毒载体改造患者自身的造血干细胞，使其恢复功能性WAS蛋白的产生能力。具体流程包括：采集患者血液中的CD34+造血干/祖细胞，在体外进行基因工程改造后，经预处理化疗后回输至患者体内，重建健康的免疫和血细胞系统。 威斯科特-奥尔德里奇综合征（WAS）（也称为湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征，WAS）。这是一种罕见的X连锁隐性遗传病，主要影响男性，由WAS基因突变导致免疫细胞和血细胞功能异常，临床特征包括出血、湿疹、反复感染及自身免疫疾病风险增加。 Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见的遗传性疾病，几乎仅见于男性，会影响血细胞和免疫系统细胞（人体的天然防御系统）。该疾病由编码血细胞和某些免疫细胞中WAS蛋白的基因异常引起。由于患者缺乏功能性WAS蛋白，其免疫细胞和血细胞无法正常发育和发挥作用。其临床特征包括出血、湿疹、反复感染，以及自身免疫疾病和淋巴网状系统恶性肿瘤的易感性增高。 14影像诊断用药 14.1瑞玛比嗪 中文通用名：瑞玛比嗪注射液 英文通用名：Relmapirazin Injection 化学文摘号：1313706-17-0研发代码MB-102 分子量：372.29 分子式：C12H16N6O8 剂型及给药途径：注射给药 制剂规格：注射剂  规格 7ml:130.2mg 上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250060，杭州中美华东制药 临床适应症：瑞玛比嗪注射液是一种注射用外源性荧光示踪剂，需与MediBeacon Inc生产的经皮肾小球滤过率测量设备（TGFR）配合使用，评估患者的肾小球滤过率（GFR）。 Relmapirazin注射液是一种非放射性、非碘化的荧光示踪剂，通过监测示踪剂荧光随时间的变化来评估肾功能，适用于肾功能正常或受损的患者。 2 该技术突破了传统GFR检测方法在时间和空间上的限制，提高了临床检测的效率和便利性。 结构式： 14.2.ferumoxytol 英文通用名：ferumoxytol 化学文摘号：722492-56-0 商品名：Ferabright 剂型及给药途径：Ferumoxytol（商品名Feraheme）由AMAG Pharmaceuticals生产，核心成分为超顺磁性氧化铁纳米颗粒（SPION），粒径约30 nm，表面包裹聚葡萄糖山梨醇羧甲基醚（PSC）以降低毒性。其适应症包括： 贫血治疗：针对慢性肾病（CKD）等患者因肾功能受损导致的铁缺乏性贫血，通过静脉注射补充铁元素，促进红细胞生成。 影像诊断：作为MRI对比剂，用于心血管成像、淋巴结检测及动脉粥样硬化斑块评估，其弛豫率优于传统钆剂。 制剂规格：标准制剂规格为每支5毫升注射液含元素铁27.2毫克（即5ml:27.2mgFe(Ⅲ)）。 另一种规格为17毫升注射液含铁510毫克（即17ml:510mg/ml）。 上市国家或地区及持有人：美国，Azurity Pharmaceuticals 临床适应症：适用于对已知或疑似脑部恶性肿瘤的成年患者进行脑部磁共振成像（MRI），用于可视化血脑屏障受损病灶的首个基于铁的显影剂。 作用机制：Ferabright是一种先进的超顺磁性氧化铁纳米粒子显影剂，具有高弛豫率（relaxivity）特性。该显影剂为无法使用或拒绝使用钆基显影剂的患者提供了新的选择。 与增强前成像相比，使用Ferabright增强的MRI显著提升了原发性和继发性脑肿瘤的可视化效果。除成像质量提升外，Ferabright还因其较长的半衰期可提供更长的成像窗口，支持灵活的MRI成像方案，无需多次注射显影剂。作为铁基显影剂，Ferabright经人体天然的铁代谢通路处理，有望降低与其他显影剂相关的长期滞留顾虑。此外，与许多其他显影剂不同，Ferabright适用于肾功能不全患者，使其在减少暴露于其他显影剂中重金属的同时，亦可接受增强MRI检查。