Ferumoxytol

WEEKLY REPORT 2025/10 本期导读 —— 全球药物研发进展 —— 01. 石药集团 GLP-1 新药「依达格鲁肽 α」申报上市，用于减重 02. 百济神州 Bcl2 抑制剂获美国 FDA 突破性疗法认定 03. 云顶新耀通用现货型肿瘤治疗性疫苗 EVM14 临床试验申请获批  04. 8 小时快速除皱！艾伯维 1 类新药国内申报上市 05. 荣昌生物「泰它西普」新适应症申报上市，治疗 IgA 肾病 06. 三生制药眼科创新药申报上市 07. 辉瑞 Tukysa 三期试验达主要终点，用于 HER2 阳性乳腺癌一线维持治疗 08. 诺华「伊普可泮」Ⅲ 期最终分析结果达主要终点 09. 科伦博泰 HER2 ADC 国内获批上市  10. FDA 批准新型显影剂，适用脑癌患者 —— 全球交易合作动态和行业资讯  —— 01. 7000 万美元 A 轮融资，开发新型过敏新药 02. 百利天恒重磅新药达成里程碑事件，触发 BMS 2.5 亿美元付款 03. 强生宣布分拆骨科业务，去年营收 92 亿美元 04. 恒瑞海外 NewCo 完成 6 亿美元 B 轮融资 05. 超 10 亿美元！武田再度加码 AI 制药 06. 9.91 亿美元！勃林格殷格翰引进一款新型 ADC 药物 07. 21 亿美元！诺和诺德收购一款 MASP-3 单抗 08. 16.4 亿美元！中国 In vivo CAR-T 达成海外授权合作协议 09. 9600 万美元！奥赛康 VEGF/ANG2 双抗达成授权协议 10. 15.3 亿美元！翰森制药 CDH17 ADC 授权出海 全球药物研发进展 01  石药集团 GLP-1 新药「依达格鲁肽 α」申报上市，用于减重 10月13日，石药集团发布一则公告，宣布其依达格鲁肽 α 注射液的新药上市申请已获 NMPA 受理。该产品按照治疗用生物制品 1 类新药申报，其适应症为在控制饮食和增加运动的基础上，用于超重或肥胖成人的长期体重管理。依达格鲁肽 α 为一款重组人源胰高血糖素样肽-1(hGLP-1)Fc 融合蛋白注射液，患者每周需使用一次。本次新药上市申请主要基于一项关键 III 期临床试验，其入组患者为肥胖或伴有至少一项体重相关合并症的超重成人患者。临床试验结果显示，与安慰剂相比，依达格鲁肽 α 可显著降低体重，并可显著降低患者的腰围、血糖、血压、血脂等指标，为患者带来心血管及代谢综合获益。同时，依达格鲁肽 α 的安全性和耐受性良好。 02 百济神州 Bcl2 抑制剂获美国 FDA 突破性疗法认定 10月13日，百济神州宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉（一款新一代且具有同类最优潜力的在研 BCL2 抑制剂）突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此外，FDA 已接受百济神州参加 Orbis 计划的申请。在该计划的框架下，抗肿瘤药物可向参与的全球卫生管理部门同时递交申请并接受审评。该决定基于BGB-11417-201 的研究数据。BGB-11417-201 是一项在接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）和抗 CD20 疗法治疗的 R/R MCL 成人患者中评价索托克拉治疗的 1/2 期研究。该研究近期公布的积极结果显示索托克拉有潜力提供深度和持久的缓解，有望成为首款且唯一一款在美国获批治疗 R/R MCL 的 BCL2 抑制剂。百济神州计划在即将召开的医学大会上展示该研究的完整数据。 03 云顶新耀通用现货型肿瘤治疗性疫苗 EVM14 临床试验申请获批 10月13日，云顶新耀宣布，其通用现货型肿瘤治疗性疫苗 EVM14 注射液（以下称为“EVM14”）的新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局批准。EVM14 成为公司首个实现中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）IND 双获批的 mRNA 肿瘤治疗性疫苗。EVM14 基于云顶新耀自主知识产权的 mRNA 技术平台研发，是一款靶向 5 个肿瘤相关抗原（TAA）的通用现货型肿瘤治疗性疫苗，拟用于治疗多种鳞状细胞癌，包括非小细胞肺鳞癌（sq-NSCLC）和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。EVM14 新药临床试验申请于2025年3月获美国食品药品监督管理局批准。 04 8 小时快速除皱！艾伯维 1 类新药国内申报上市 10月13日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，艾伯维（AbbVie）的注射用E型肉毒毒素 TrenibotE 上市申请已获受理。根据公开资料和临床试验进展，推测适应症为中度至重度眉间纹。这一消息标志着在医疗美容领域，尤其是除皱治疗方面，可能迎来一项新的突破性疗法。TrenibotE作为一种 1 类新药，其独特的 E 型肉毒神经毒素结构使其在中度至重度眉间纹治疗中展现出快速起效和较短作用持续时间的优势，为患者提供了更多的选择。 05 荣昌生物「泰它西普」新适应症申报上市，治疗 IgA 肾病 10月14日，CDE 官网显示，荣昌生物自主研发的全球首创 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普申报新适应症，推测此次申报用于治疗具有进展风险的原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病成人患者，显著降低蛋白尿水平。此前该适应症已被纳入优先审评。今年 8月，泰它西普治疗原发性 IgA 肾病的国内 III期临床研究达到 A 阶段的主要研究终点。研究结果显示，与安慰剂组相比，泰它西普组患者在治疗 39 周时 24 小时尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了 55%（P<0.0001），且表现出良好的耐受性和安全性。 06 三生制药眼科创新药申报上市 10月15日，三生制药宣布 601A（SSGJ-601，通用名：贝伐珠单抗眼内注射溶液）的首个上市申请已获国家药监局受理，用于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）所致黄斑水肿病变。601A 已顺利完成针对 BRVO 的 III 期临床研究。结果显示，患者经 601A 治疗 24 周后，最佳矫正视力（BCVA）较基线的改善效果非劣于雷珠单抗。此外，治疗 12 周、24 周、52 周后，601A 组目标眼 BCVA 较基线增加 ≥5 个字母、≥10 个字母和 ≥15 个字母的患者比例均与雷珠单抗组相当，在体现黄斑水肿改善的中央视网膜厚度（CRT）较基线变化等疗效指标上也均与雷珠单抗相当。安全性方面，601A 治疗后总体安全性和耐受性良好，整体获益风险正向。 07 辉瑞 Tukysa 三期试验达主要终点，用于 HER2 阳性乳腺癌一线维持治疗 当地时间10月14日，辉瑞宣布 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制剂 Tukysa（tucatinib）在的三期临床达到主要终点。数据来自 HER2CLIMB-05 研究实验，评估了 Tukysa 作为一线维持疗法，用于 HER2 阳性转移性乳腺癌患者在接受标准诱导治疗并产生响应后的效果。HER2CLIMB-05 是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期研究。患者在接受曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和紫杉烷类药物的诱导治疗且病情未进展后，被随机分配接受 Tukysa+ 曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（n=326），或安慰剂+曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（n=328）。主要终点为无进展生存期（PFS）。结果显示，与安慰剂组相比，Tukysa 联合标准维持治疗方案显著延长了患者的无进展生存期，且这一改善具有统计学意义和临床意义。 08 诺华「伊普可泮」Ⅲ 期最终分析结果达主要终点 当地时间10月16日，诺华公布了伊普可泮 (Iptacopan)  III 期研究 APPLAUSE-IgAN 的最终分析结果。数据显示，研究达到主要终点，伊普可泮可以显著减缓 IgA 肾病 (IgAN) 患者肾功能衰退。APPLAUSE-IgAN (NCT04578834) 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，旨在评估每日两次口服伊普可泮对成年原发性 IgAN 患者的疗效和安全性。该研究的中期分析主要终点为 9 个月时通过 UPCR 测量的蛋白尿减少量，最终分析主要终点为 24 个月内年化总肾小球滤过率 (eGFR) 斜率。此前于 2024年8月，基于中期分析结果，FDA 已加速批准伊普可泮上市，用于降低有疾病快速进展风险的 IgA 肾病成人患者的蛋白尿水平，这也是诺华肾脏领域研发管线的首次获批。而本次数据将支持伊普可泮在 2026年提交的常规获批申请。 09 科伦博泰 HER2 ADC 国内获批上市 10月17日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，科伦博泰的注射用博度曲妥珠单抗（商品名：舒泰莱）获批上市，用于既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的不可切除或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者。博度曲妥珠单抗是科伦博泰研发的创新 HER2 ADC，其通过稳定酶可裂解连接子将新型MMAF衍生物(高细胞毒性微管蛋白抑制剂 Duo-5)与 HER2 单克隆抗体偶联，药物抗体比 (DAR) 为 2。该申请是基于一项多中心、随机、开放、对照、III 期 KL166-III-06 临床研究。 10 FDA 批准新型显影剂，适用脑癌患者 10月17日，Azurity Pharmaceuticals 宣布，美国 FDA 已批准Ferabright（Ferumoxytol注射液）。根据新闻稿，Ferabright 为适用于对已知或疑似脑部恶性肿瘤的成年患者进行脑部磁共振成像（MRI），用于可视化血脑屏障受损病灶的首个基于铁的显影剂。在临床试验中，与增强前成像相比，使用 Ferabright 增强的 MRI 显著提升了原发性和继发性脑肿瘤的可视化效果。除成像质量提升外，Ferabright 还因其较长的半衰期可提供更长的成像窗口，支持灵活的 MRI 成像方案，无需多次注射显影剂。作为铁基显影剂，Ferabright 经人体天然的铁代谢通路处理，有望降低与其他显影剂相关的长期滞留顾虑。此外，与许多其他显影剂不同，Ferabright 适用于肾功能不全患者，使其在减少暴露于其他显影剂中重金属的同时，亦可接受增强 MRI 检查。 全球交易合作动态和行业资讯 01 7000 万美元 A 轮融资，开发新型过敏新药 10月13日，加利福尼亚州帕洛阿尔托，开发新型过敏疗法的生物技术公司Excellergy 宣布正式推出并完成 7000 万美元的 A 轮融资，以推进其一流的过敏效应细胞反应抑制剂（ECRI）产品线。A 轮融资由 Samsara BioCapital 领投，Red Tree Venture Capital 和德诚资本共同投资。 02 百利天恒重磅新药达成里程碑事件，触发 BMS 2.5 亿美元付款 10月13日，百利天恒发布公告，其子公司 SystImmune 合作百时美施贵宝研发的 IZABRIGHT-Breast01（BL-B01D1/Iza-bren/伦康依隆妥单抗，EGFR x HER3双抗ADC）在全球 II/Ⅲ 期关键注册临床试验中已达成里程碑事件，正式触发合作协议项下第一笔 2.5 亿美元的近期或有付款条件，SystImmune 将于近期收到款项（实际到账金额须扣除银行手续费）。加上此前的 8 亿美元首付款，百利天恒已获得约 10.5 亿美元资金支持。 03 强生宣布分拆骨科业务，去年营收 92 亿美元 10月14日，Johnson&Johnson（“强生”）（NYSE：JNJ）宣布打算将其骨科业务分拆，以加强每家公司的战略和运营重点，并为利益相关者创造价值。拟议的分拆将进一步加强强生公司作为创新的重点，为创新医学和医疗技术领域的高未满足需求提供服务，加速公司医疗技术组合向更高增长和更高利润市场的持续转变。该交易将建立一个独立的骨科业务，以 DePuy Synthes 的名义运营，这将是最大、最全面的骨科公司，在主要类别中拥有领先的市场份额。 04 恒瑞海外 NewCo 完成 6 亿美元 B 轮融资 10月14日，Kailera Therapeutics 宣布完成 6 亿美元（超 42 亿元人民币）B 轮融资，由新投资者贝恩资本（Bain Capital Private Equity）领投。这笔资金将在交易完成时全额到位，并将支持 Kailera 领先的肥胖产品组合的发展，包括 Kailera 的主要候选药物 KAI-9531（恒瑞医药内部代码HRS9531）的全球 3 期临床项目，这是一种可注射的 GLP-1/GIP 双重受体激动剂，可能具有同类最佳的减肥效果。Kailera 在去年 10月份完成 4 亿美元 A 轮融资，累计融资 10 亿美元。Kailera 启动由 Atlas Venture（5000 万美元）、Bain Capital Life Sciences（2.25亿美元）和RTW Investments（1.1 亿美元）共同领投的 4 亿美元 A 轮融资，Lyra Capital（1500 万美元）也参与其中，估值达到 5.68 亿美元，恒瑞医药股权占比19.9% 和 ESOP 占比 10%。 05 超 10 亿美元！武田再度加码 AI 制药 10月14日，武田宣布 Nabla Bio 签署第二项多年度合作协议，双方将在 AI 驱动的蛋白质疗法设计领域开展更深层次的合作 。早在去年5月14日，Nabla就宣布阿斯利康、BMS 和武田进行战略合作，前期付款和里程碑付款超 5.5 亿美元。根据本次协议条款，Nabla 将获得数千万美元级别的预付款与研究经费支持，并有机会凭借项目成功获取总额超过 10 亿美元的里程碑付款 。此次合作将广泛应用 Nabla 的核心技术平台 Joint Atomic Model（JAM），在武田的早期研发项目中开展并行式抗体设计、多特异性药物设计、难靶点攻关及定制化蛋白疗法等工作。 06 9.91 亿美元！勃林格殷格翰引进一款新型 ADC 药物 10月15日，勃林格殷格翰和 AimedBio 宣布了一项全球合作和许可协议，以开发一种针对多种癌症的新型抗体偶联药物（ADC）。该协议进一步加强了勃林格在其子公司 NBE Therapeutics 的推动下不断增长的 ADC 投资组合，以实现公司改变癌症患者生活的目标。 根据协议条款，AimedBio 有权获得高达 9.91 亿美元的总额，包括预付款、开发和监管里程碑、商业里程碑，以及净销售额的单独特许权使用费。 07 21 亿美元！诺和诺德收购一款 MASP-3 单抗 10月15日，诺和诺德和 Omeros Corporation（NASDAQ：OMER）今天宣布已就候选药物 Zaltenibart（前身为 OMS906）在罕见血液和肾脏疾病临床开发中的最终资产购买和许可协议达成一致。根据协议条款，诺和诺德将被授予在所有适应症中开发和商业化 Zaltenibart 的全球独家权利。Omeros 有资格获得 3.4 亿美元的前期和近期里程碑付款，总计 21 亿美元包括潜在的开发和商业里程碑以及净销售额的分层特许权使用费。Zaltenibart 是一种旨在抑制 MASP-3 的抗体，MASP-3 是一种作为补体系统替代途径的关键激活剂的蛋白质。补体系统是免疫系统的重要组成部分，其失调已被证明与许多罕见疾病的病理生理学有关。 08 16.4 亿美元！中国 In vivo CAR-T 达成海外授权合作协议 10月16日，普瑞金生物宣布与 Gilead 旗下 Kite Pharma 就体内原位编辑疗法领域达成合作，并签署了授权与合作协议，合作的区域为全球。根据协议，普瑞金有权并已获得总计 1.20 亿美元的首付款，此外，在触发特定里程碑后，普瑞金还有权获得总计最高可达 15.20 亿美元的各项里程碑现金付款，以及基于未来产品净销售额的销售分成。本协议的签署旨在深化研发合作，通过引入合作伙伴，公司将加速推进项目研发，拓展研发管线的广度与深度，为全球患者提供更多优质的治疗选择。 09 9600 万美元！奥赛康 VEGF/ANG2 双抗达成授权协议 10月17日，北京奥赛康药业股份有限公司的控股子公司 AskGene Pharma, Inc. 与 Visara, Inc. 达成授权许可协议，将 AskGene Pharma 具有自主知识产权的 1 类创新药 ASKG712 项目在许可区域内的权益有偿许可给Visara。ASKG712 是 AskGene Pharma 自主研发的、拥有自主知识产权的 1 类创新药，可同时靶向 VEGF 与 ANG-2。Visara, Inc.成立于2025年9月，是天境生物的全资子公司。许可区域为大中华地区（包括中国大陆、中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区和中国台湾地区）、新加坡、泰国、马来西亚、印度尼西亚、越南、韩国及印度。在协议生效后的 30 个工作日内，Visara 将向 AskGenePharma 支付 700 万美元的一次性、不可退还、不可抵扣的首付款。AskGene Pharma 有权收取与研发、注册及商业化相关的里程碑付款，最高不超过 8900 万美元。AskGene Pharma 有权根据产品在许可区域内的年度净销售额收取一定比例的特许权使用费。 10 15.3 亿美元！翰森制药 CDH17 ADC 授权出海 10月17日，翰森制药宣布旗下全资附属公司上海翰森生物医药科技有限公司及常州恒邦药业有限公司与罗氏订立许可协议。根据许可协议，翰森制药将授予罗氏开发、生产及商业化 HS-20110 的全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门和台湾）。翰森制药将获得 8000 万美元首付款，并有资格根据该产品开发、注册审批和商业化进展收取最高 14.5 亿美元里程碑付款，以及未来潜在产品销售的分级特许权使用费。该产品是一款在研 CDH17 靶向抗体–药物偶联物（ADC），目前正在中国和美国开展用于治疗结直肠癌（CRC）及其他实体瘤的全球 I 期临床试验。 下期精彩继续 欢迎关注 信息来源｜智慧芽和其他公开网站等       编辑｜联盟秘书处（上海临床创新转化研究院）

Azurity Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已批准Ferabright（ferumoxytol注射液）。根据新闻稿，Ferabright为适用于对已知或疑似脑部恶性肿瘤的成年患者进行脑部磁共振成像（MRI），用于可视化血脑屏障受损病灶的首个基于铁的显影剂。 在临床试验中，与增强前成像相比，使用Ferabright增强的MRI显著提升了原发性和继发性脑肿瘤的可视化效果。除成像质量提升外，Ferabright还因其较长的半衰期可提供更长的成像窗口，支持灵活的MRI成像方案，无需多次注射显影剂。作为铁基显影剂，Ferabright经人体天然的铁代谢通路处理，有望降低与其他显影剂相关的长期滞留顾虑。此外，与许多其他显影剂不同，Ferabright适用于肾功能不全患者，使其在减少暴露于其他显影剂中重金属的同时，亦可接受增强MRI检查。 Ferabright是一种先进的超顺磁性氧化铁纳米粒子显影剂，具有高弛豫率（relaxivity）特性。该显影剂为无法使用或拒绝使用钆基显影剂的患者提供了新的选择。 参考资料： [1] Azurity Pharmaceuticals Announces the FDA Approval of FerabrightTM (ferumoxytol injection), the First and Only Iron-Based Contrast Agent Indicated for Magnetic Resonance Imaging of the Brain. Retrieved October 17, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/17/3168782/0/en/Azurity-Pharmaceuticals-Announces-the-FDA-Approval-of-Ferabright-sup-TM-sup-ferumoxytol-injection-the-First-and-Only-Iron-Based-Contrast-Agent-Indicated-for-Magnetic-Resonance-Imag.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新