Benign prostatic hyperplasia (BPH) is one of the most common urinary and reproductive system diseases in elderly men. The preliminary research of the research group found that mast cells are cells that promote the progression of BPH, and the commonly used mast cell membrane stabilizer and TGF - β pathway inhibitor tranilast significantly inhibited the increase in prostate volume in animal experiments, which is considered to have potential applications in the treatment of BPH. This study plans to include 30 patients with medium to large volume BPH and experimentally explore the efficacy and safety of tranilast in the treatment of medium to large volume BPH.

开始日期2025-01-20

申办/合作机构

上海市第一人民医院

NCT06643689

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Tranilast Vs. Steroids to Prevent Esophageal Stricture (TAPES) Following Circumferential Endoscopic Submucosal Dissection (cESD) for Superficial Neoplasms

The goal of this clinical trial is to learn if tranilast works to prevent esophageal stricture after circumferential endoscopic submucosal dissection (cESD) in adults. It will also help us learn more about the safety of tranilast. The main questions it aims to answer are: 1. Does tranilast reduce the occurence of esophageal stricture in participants after cESD? 2. What medical problems do participants have when taking tranilast.
Researchers will compare tranilast to prednisone (a steroid used in clinical practice with potential defects) to see if tranilast works well to prevent esophageal stricture.
Participants will: 1. Take tranilast or prednisone every day for 8 weeks. 2. Attend visit (at clinic or phone) once every 2 weeks for checkups and tests until 16 weeks. 3. Keep a diary of their symptoms and let researchers know during the 16 weeks follow up.

开始日期2025-01-01

申办/合作机构

浙江大学医学院附属第二医院（浙江省第二医院）

[+1]

ChiCTR2400092529

/ Not yet recruiting早期临床1期IIT

Study on the effectiveness of tranilast in the treatment of medium to large volume benign prostatic hyperplasia

开始日期2024-11-20

申办/合作机构

上海市第一人民医院

100 项与曲尼司特相关的临床结果

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100 项与曲尼司特相关的转化医学

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100 项与曲尼司特相关的专利（医药）

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759

项与曲尼司特相关的文献（医药）

2026-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Efficacy and safety of tranilast combined with minocycline in the treatment of moderate-to-severe rosacea: a prospective, randomized controlled study

Article

作者: Chen, Ying ; Liu, Yale ; He, Shujuan ; Liang, Jingchen ; Wang, Zhao ; Liu, Hongshan ; Yang, Mengyao ; Zeng, Weihui

BACKGROUND:

Rosacea is a common chronic inflammatory skin disease. Mast cells are implicated in the pathogenesis of rosacea. However, the therapeutic potential of tranilast, a mast cell membrane stabilizer, remains unexplored. This study aims to evaluate the efficacy and safety of tranilast monotherapy and in combination with minocycline in patients with moderate-to-severe rosacea.

METHODS:

This study has been registered on ClinicalTrials.gov (Registration No. NCT06307223). All enrolled patients with rosacea were randomly assigned to receive tranilast, minocycline, or a combination of both. Tranilast (0.1 g, three times daily) and minocycline (50 mg, once daily) were administered for 12 weeks, with follow-up every two weeks.

RESULTS:

Forty-five patients completed the study. At week 12, the combination group showed a significantly higher IGA success rate (93.33%) compared to the tranilast (53.33%) and minocycline (46.67%) groups (p < 0.05). The secondary endpoints, such as CEA success rate, erythema index, and erythema score, also favored the combination group over minocycline group (p = 0.021, 0.030, and 0.024, respectively).

CONCLUSION:

In our study, patients with moderate to severe rosacea treated with tranilast showed a favorable clinical response and experienced no serious adverse events. The combination therapy yielded better outcomes than minocycline monotherapy, especially in improving facial erythema.

2026-04-01·TISSUE & CELL

Tranilast inhibits cell proliferation, migration and invasion of human hypertrophic scar fibroblasts by NOP2-mediated m5C methylation on COL1A1

Article

作者: Feng, Sihang ; Chen, Wei ; Li, Ping ; Chen, Lin ; Jiang, Beixue ; Luo, Zhen

Hypertrophic scar (HS), a fibroplastic skin disorder, results from excessive extracellular matrix production. The m5C modification influences disease progression by regulating RNA stability, yet its role in HS is still unknown. This study aims to to investigate m5C's role in HS and tranilast's mechanism in modulating HSFB functions. Cell function was assessed using CCK-8, EdU, flow cytometry and transwell assays to detect viability, proliferation, apoptosis, migration and invasion. m5C levels and m5C regulator expression were analyzed by dot blot and qPCR. Mechanism were investigated by methylated RNA immunoprecipitation (MeRIP), RIP and dual luciferase report. Tranilast dose-dependently suppressed HSFB viability, proliferation, migration and invasion while promoting apoptosis, with 300 μM showing maximal effects. It reduced m5C levels and NOP2 expression, with direct NOP2 interaction. NOP2 overexpression counteracted tranilast's inhibitory effects and stabilized COL1A1 mRNA via m5C modification. COL1A1 knockdown reversed the NOP2-mediated restoration of HSFB malignant phenotypes in tranilast-treated cells. Tranilast downregulates NOP2 to inhibit m5C modification of COL1A1, thereby suppressing COL1A1 expression and impairing HSFB proliferation, invasion, and migration. This study may provide a novel theoretical basis the mechanism of tranilast regulation of HS.

2026-02-27·JOURNAL OF NATURAL PRODUCTS

Anti-Inflammatory Lindolin Alkaloids Repress the Transcription of the Microsomal Prostaglandin E ₂ Synthase-1 Gene in Macrophages

Article

作者: Werz, Oliver ; Sonnabend, Robin ; Jordan, Paul M. ; Peltner, Lukas K. ; Günther, Kerstin ; Zenkel, Lukas ; Rassbach, Johannes ; Gressler, Markus ; Regestein, Lars ; Gräfe, Melina ; Willing, Karsten

The known indole-3-acetyl anthranilate lindolin A from the early-diverging fungus Linderina pennispora, along with three novel semisynthetic congeners, were identified as selective inhibitors of prostaglandin E₂ (PGE₂) formation. Lindolins specifically suppress the expression of the microsomal prostaglandin E₂ synthase-1 (mPGES-1) gene in M1-polarized human macrophages, resulting in markedly reduced mPGES-1 protein levels and a consequent decrease in PGE₂ production, while leaving other lipid mediators largely unaffected. The biosynthesis of lindolins involves the promiscuous N-acyltransferase LinB, which accepts a variety of substituted anthranilic acids as acceptor substrates, thereby enabling the in vitro generation of an analog library. Structure-activity relationship studies revealed that four lindolin analogs with enhanced anti-inflammatory activity possess an ortho-substituted carboxyl group, a structural feature shared with the clinically used antiallergic drug tranilast. Due to their high selectivity toward the mPGES-1 gene expression, lindolins represent promising lead structures for the development of selective mPGES-1 inhibitors with a novel mode of action. Moreover, these findings highlight early-diverging fungi as underestimated source of compounds with pharmaceutical potential.

项与曲尼司特相关的新闻（医药）

2026-03-15

·罕见病

这种"不是癌症的癌症"生存期仅2-3年，一款吸入式新药带来希望

67岁的老张确诊那天，医生告诉他：你的肺正在慢慢变硬，像皮革一样失去弹性... 这不是电影的桥段，而是特发性肺纤维化（IPF）患者每天面对的现实。这个被称为"不是癌症的癌症"的罕见病，正在悄悄夺走无数人的呼吸能力。就在本周，两款吸入式新药接连传来好消息：一款刚刚公布III期临床试验重大突破，另一款获得美国FDA孤儿药资格。对于这个等待了太久的人群，这是久违的希望之光。01 肺为什么会"变硬"？想象一下，你的肺就像一块柔软的海绵，能够自由扩张收缩，让氧气进入血液。但对于IPF患者来说，这块"海绵"正在逐渐变成坚硬的皮革。正常肺泡vs纤维化肺泡对比示意图特发性肺纤维化是一种病因不明的严重慢性肺部疾病。简单来说，就是肺部不断"结疤"，形成无法逆转的纤维化组织。这些疤痕组织会让肺变得僵硬、增厚，失去弹性，最终导致呼吸衰竭。这个病有多凶险？ •2-3年：患者诊断后的中位生存期 •低于多种癌症：5年生存率甚至更低 •3.0~45.0/10万：全球患病率重点提醒：如果你或家人出现以下症状，一定要及时就医： ✓ 持续干咳，且越来越严重 ✓ 稍微活动就气喘、呼吸困难 ✓ 指甲末端变厚变圆（杵状指）典型IPF患者胸部CT影像02 现有治疗的困境目前治疗IPF的药物主要有两种：吡非尼酮和尼达尼布。但问题是，这些药物只能延缓疾病进展，无法治愈。而且，它们都是口服药，需要长期服用，副作用也不小——恶心、腹泻、肝功能异常...很多患者因为难以忍受而不得不停药。更让人揪心的是，近年来多款在研IPF药物的III期临床试验相继失败。研发这条路，实在太难了。03 就在本周！两款吸入式新药带来突破好消息来了！突破一：Tyvaso III期研究成功本周，雾化吸入型曲前列尼素（Tyvaso）公布了III期TETON-2研究的完整结果：52周内，该药显著改善了患者的肺功能，临床恶化事件发生率降低了29%。更重要的是，这款药已经在美国获批用于治疗肺动脉高压，如果后续获得IPF适应症批准，将成为首个用于治疗IPF的吸入式抗纤维化药物。突破二：NXP002获FDA孤儿药资格另一款新药NXP002也传来好消息：获得了美国FDA孤儿药资格认定。 NXP002的核心成分叫曲尼司特，你可能觉得耳熟——这是一款有30多年历史的老药，在日本和亚洲地区长期用于治疗哮喘、过敏性鼻炎、瘢痕疙瘩等疾病。雾化吸入治疗原理示意图为什么说吸入式给药是革命性的？传统口服药就像"撒网捕鱼"，药物进入全身血液循环，到达肺部的比例有限，副作用也大。而吸入式给药就像"精准投放"，药物直接通过雾化器吸入肺部，精准作用于病灶部位。打个比方： • 口服药 = 给全身浇水，大部分流到别处了 • 吸入药 = 用喷雾器直接滋润干涸的土地三大优势一目了然： ✓ 药物直达肺部，浓度更高，效果更好 ✓ 全身暴露少，副作用更小 ✓ 使用方便，患者更愿意坚持04 NXP002：30年老药的新使命曲尼司特虽然是老药，但这次它被"改造"了。科学家们开发了曲尼司特的新型雾化剂型，让它可以通过吸入的方式直达肺部。这个小小的改变，可能带来巨大的治疗突破。它是如何起作用的？简单来说，NXP002通过两个途径发挥作用： 1️⃣抗纤维化：就像阻止伤口过度结疤一样，抑制肺部成纤维细胞过度增殖，减少胶原蛋白沉积，阻断肺硬化的进程。 2️⃣抗炎作用：稳定炎症细胞，减少炎症因子释放，减轻对肺泡上皮的损伤，从源头上控制病情。临床前研究显示，NXP002在人体IPF肺组织模型中表现出良好的效果，特别是与现有药物联合使用时，效果更好。获得FDA孤儿药资格意味着什么？简单说，就是获得了一系列"特权"： • 上市后享受7年市场独占权 • 临床试验费用税收抵免 • 加速审批通道这些优惠将大大加速新药研发进程。05 IPF治疗的新时代正在到来除了NXP002和Tyvaso，IPF治疗领域还有更多值得期待的进展： 🔹新型靶点药物：针对PDE4B、整合素等新靶点的药物正在研发中，其中Nerandomilast（PDE4B抑制剂）已完成III期临床，显示出良好效果。 🔹联合治疗：不同机制的药物联合使用，效果可能更好。 🔹早期诊断：AI影像技术让早期发现成为可能，越早干预，效果越好。06 给患者和家属的实用建议面对IPF，我们能做什么？早发现、早就医：出现持续干咳、活动后呼吸困难、杵状指等症状时，立即就医。完善胸部CT、肺功能检查，必要时进行肺活检明确诊断。规范治疗：在专业医生指导下规范用药，不要擅自停药或改药。综合管理： • 呼吸康复训练，增强呼吸肌功能 • 营养支持，保证优质蛋白摄入 • 心理疏导，保持积极心态 • 家庭氧疗，改善缺氧症状关注临床试验：如果你想尝试新药，可以咨询医生是否适合参与临床试验。正规临床试验是安全可靠的，而且有机会提前用到新药。保持希望：虽然IPF目前还无法治愈，但新药研发正在加速。每一个"孤儿药"资格的背后，都是无数家庭在等待，也是科学家们在努力。07 写在最后 IPF患者和家属走过的路，太苦太难。从绝望到等待，从一次次的失望到重新燃起希望。这次两款吸入式新药的进展，或许只是漫长黑夜中的一束光，但正是这束束微光，最终会照亮前路。医学的进步从来都不是一蹴而就的。今天我们看到的每一个突破，背后都是无数科研人员日复一日的坚持，以及患者们勇敢的配合。愿这束光，能温暖更多等待的人。 💬 互动话题你身边有肺病患者吗？对吸入式治疗你怎么看？欢迎在评论区分享你的想法和经历每一个留言，都可能帮到其他人本文仅供科普参考，具体治疗方案请遵从专业医生建议。参考文献： Nuformix Annual Report 2024 Proactive Investors, 2026-03-10 New England Journal of Medicine, 2026-03-11 药物递送与转化研究, 2025-09-28

孤儿药临床3期临床结果优先审批临床成功

2026-03-12

·花粉过敏科普

2026年3月12日花粉浓度直线上升西安-延安-咸阳花粉浓度监测报告及过敏防护指南

西安-延安-咸阳花粉浓度监测报告 2026年3月12日，总第839期西安交大二附院-北大街：585粒/1000 mm² 鄠邑气象局：338 粒/1000 mm² 延安：4375粒/1000 mm² 咸阳：218 粒/1000 mm² 《中国变应性鼻炎诊断和治疗指南》指出，在自然暴露于花粉的环境中，患者使用鼻腔过滤器可减少致敏花粉吸入鼻腔，缓解鼻部症状。花粉季过敏者的防护建议外出建议：外出时做好防护，如戴口罩、鼻腔过滤器、帽子，必要时戴护目镜，穿长袖长裤衣物，尽量减少皮肤暴露，外出前使用花粉阻隔剂涂抹鼻腔。回家必做：回家后及时更换干净衣物，冲洗鼻腔，清洗面部及其他皮肤暴露部位。活动时间：外出活动尽量避开花粉浓度较高的时间段，如每天上午10点至下午5点。尽量减少接触易过敏的植物，春季主要致敏花粉为树木类花粉，如柏树，杨树，柳树，榆树，松树等。如何治疗过敏性鼻炎常见的药物主要包括以下几类： 1. 鼻用糖皮质激素鼻用糖皮质激素是预防性治疗过敏性鼻炎的常用药物，具有强效的局部抗炎作用。常见的药物包括：糠酸莫米松鼻喷雾剂：适用于季节性和常年性过敏性鼻炎，建议在花粉季节开始前2-4周使用。丙酸倍氯米松鼻气雾剂：用于预防和治疗常年性及季节性过敏性鼻炎，也可用于血管收缩性鼻炎。是国内唯一的气雾剂型鼻用激素。可达鼻腔深部，有效抗炎，改善鼻部症状。预防用药：可在过敏季2-4周使用。布地奈德鼻喷雾剂：可用于季节性和常年性过敏性鼻炎的预防。丙酸氟替卡松鼻喷雾剂：适用于预防和治疗季节性及常年性过敏性鼻炎。氮䓬斯汀氟替卡松鼻喷雾剂：适用于使用单一鼻用抗组胺药或糖皮质激素治疗效果不佳的中至重度季节性过敏性鼻炎和常年性过敏性鼻炎的成人及青少年（12岁及以上）。科学研究显示6岁及6岁以上也可使用。特点：5分钟起效、迅速改善症状；玫瑰芳香。 2. 白三烯受体拮抗剂白三烯受体拮抗剂可用于过敏性鼻炎和哮喘的预防性治疗：孟鲁司特钠：适用于过敏性鼻炎和哮喘的预防，可减轻鼻塞等症状。润沛口溶膜（孟鲁司特钠口溶膜）：适用于过敏性鼻炎和哮喘的预防，可减轻鼻塞等症状。对哮喘合并过敏性鼻炎患儿的鼻塞缓解效果更优，尤其适合以鼻塞为主要症状或对鼻用激素不耐受的患儿。扎鲁司特：主要用于哮喘的预防性治疗，对过敏性鼻炎也有一定效果。使用方法：通常每晚睡前服用，成人剂量为10mg，儿童剂量需根据年龄调整。 3. 肥大细胞膜稳定剂这类药物通过稳定肥大细胞膜，防止过敏介质的释放，适用于预防性治疗：色甘酸钠：可用于预防过敏性鼻炎和哮喘，需在接触过敏原前7-10天使用。曲尼司特：可用于预防过敏性鼻炎和哮喘，预防性用药效果优于发作时用药。使用方法：色甘酸钠通常通过吸入器使用，每天3-4次；曲尼司特口服，每天3次。 4. 抗组胺药抗组胺药物也可用于预防性治疗，但主要用于缓解症状：西替利嗪：适用于季节性和常年性过敏性鼻炎。氯雷他定：可用于缓解过敏性鼻炎的症状。使用方法：通常每天服用一次，具体剂量需根据药物说明书和医生建议调整。 5. 鼻腔冲洗鼻腔盐水冲洗是一种辅助治疗方法，可用于减少鼻腔内的过敏原负荷，缓解鼻塞和流涕。使用方法：每天1-2次，使用生理盐水或高渗盐水冲洗鼻腔。 6. 生物制剂治疗（1）司普奇拜单抗（康悦达）：是全球首个获批用于治疗季节性过敏性鼻炎的IL-4Ra生物制剂，能够通过阻断IL-4和IL-13信号通路，抑制Th2型炎症，快速缓解鼻塞、流涕等症状。临床研究显示，首次用药2天后鼻塞症状显著缓解，4天后整体症状改善作为一种新型生物制剂，可精准作用于过敏反应中的关键介质，通过调节免疫系统，减轻过敏症状。成人的初始剂量为600mg（300mg注射两次），后续以每两周一次的频率给予300mg，皮下注射。（2）奥马珠单抗：是人源化抗IgE单克隆抗体，能够通过特异性结合游离IgE，阻断IgE与其受体的结合，抑制过敏反应的级联反应。作为一种靶向生物制剂，奥马珠单抗可精准作用于过敏反应中的关键介质IgE，调节免疫系统，减轻过敏性哮喘、鼻炎的症状。成人的剂量根据患者血清IgE水平和体重计算，通常每2-4周皮下注射一次。

2026-03-11

·基因狐

突破，又一款雾化吸入式给药罕见病创新疗法获FDA孤儿药资格认定！

点击蓝字关注“基因狐” 点亮星标获取更多精彩内容~ ▉ 导语特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 是一种以肺泡上皮损伤、异常修复和病理性纤维化为特征的慢性肺部疾病，以进行性加重的呼吸困难和肺功能不可逆的下降为特征。据统计，IPF的全球发病率为(0.09~1.30)/10000，患病率为 (0.33~4.51) /10000，已纳入我国《第一批罕见病目录》。近年来世界范围内IPF的流行率和发病率在逐年增加，但现有治疗手段局限且预后较差，亟需开发更为安全的和有效的创新疗法。近日，Nuformix公司宣布，其用于治疗特发性肺纤维化 (IPF) 的在研潜在同类最佳 (Best-in-Class) 雾化吸入式疗法NXP002已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 (ODD)。这一里程碑进展，不仅为这种高致死率疾病带来了新希望，更展示了雾化给药在呼吸道疾病治疗中的巨大临床优势。 ▲ 来源:iStock ▉ 剑指“不是癌症的癌症”，直击未满足临床需求当地时间2026年3月10日，Nuformix公司 (LSE:NFX) 宣布，其用于治疗特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 的在研潜在同类最佳 (Best-in-Class) 雾化吸入式疗法NXP002已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定 (ODD)。这一里程碑进展，不仅为这种高致死率疾病带来了新希望，更展示了雾化给药在呼吸道疾病治疗中的巨大临床优势。 ▲ 新闻稿截图特发性肺纤维化 (IPF) 是一种致命的罕见病，常被称为“不是癌症的癌症”，中位生存期通常仅有2至3年，目前临床上现有的标准疗法主要依赖口服给药，但由于严重的胃肠道反应和肝功能损伤，大量患者无法耐受足量疗程导致病情持续恶化，临床上迫切需要一种既能有效抑制肺部纤维化，又具备良好耐受性的新型疗法。 NXP002的核心活性成分为曲尼司特 (Tranilast)，Nuformix公司通过配方创新将其重塑为吸入式递送剂型，药物颗粒能够随呼吸直接进入下呼吸道和肺泡实质也限制了药物向外周血液的渗透。这种直达病灶的设计，有望在提高肺部局部药物浓度的同时大幅降低系统性暴露带来的毒副作用风险。2025年4月，NXP002已获得欧盟EMA授予的孤儿药资格认定。与此同时，曲尼司特作为一种在中国、日本和韩国已被广泛用于治疗支气管哮喘、特应性皮炎和瘢痕的临床安全药物，具备良好的应用基础，安全性已得到临床验证，这为其向IPF治疗领域的转化应用提供了现实可行性。 ▲ NXP002作用机制 ▉ 前期体研究验证药效持久性此前，Nuformix已经在临床前阶段进行了严谨的科学验证。在药效学 (PD) 层面，通过雾化给药的体内模型证实，NXP002对纤维化相关介质的调节呈现出完美的剂量依赖性。在药代动力学 (PK) 层面，NXP002能被高效递送至肺部，局部药物浓度显著优于传统口服，同时极大地限制了全身性暴露。这就意味着患者有望在获得更强抗纤维化疗效的同时，免受全身性毒副作用的折磨。值得一提的是，目前的研究数据还支持NXP002与现有的标准疗法进行联合用药，这为其未来在临床试验中的方案设计打开了广阔空间。 ▲ NXP002试验数据 NXP002不仅在机制上明确阻断了致病关键的TGFβ/SMAD2/ECM级联反应，更通过扎实的体内试验 (高肺部浓度、低全身暴露、剂量依赖性、药效持久性) 验证了雾化吸入给药的优越性，有望解决现有口服药物的临床痛点。FDA与EMA的双重孤儿药资格认定 (赋予长达7-10年的市场独占期) 也证明其后背的科学机制和巨大未满足的临床需求已得到监管机构的背书。如果NXP002能在接下来的概念验证临床试验中展示出卓越的肺功能改善数据及良好的耐受性，其极有可能改写目前IPF的治疗金标准，成为联合用药或单药治疗的明星产品。 ▲ Nuformix公司研发管线 ▉ 关于孤儿药认定孤儿药认定 (Orphan-drug designation, ODD)，是美国FDA授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为罕见病开发创新治疗方案。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂。获得FDA孤儿药资格认定的药物将享有包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、获批后七年的市场独占权等一系列政策支持，以加速其开发进程，早日惠及患者。应广大网友要求，基因狐特别推出旗下「智健荟科学社群」，诚邀您的加入！ ⚠️友情提醒：智健荟科学社群严格保护个人隐私及信息安全，不会主动拉任何形式的患者微信群，谨防上当受骗！扫码备注「智健荟」了解更多信息基于公开资料，仅供参考，不构成医疗或投资建议。原创文章，未经授权允许严禁转载！资料来源 [1]. https://www.nuformix.com/ [2]. 栾颖慧,魏媛,迟航,何媛.中西医治疗特发性肺纤维化研究进展[J].现代中医药,2026,46(1):28-34. [3]. 其他公开资料版权声明：本公众号署名原创的文章仅为个人学习笔记，且只用于交流学习目的，无意剽窃和抄袭，若涉及版权问题或标记有误，烦请留言联系，将第一时间更正或删除。免责声明：本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，仅供读者参考。推荐阅读 2020-2025：AAV基因治疗安全警示录！世界首例，又一款罕见病体外基因疗法取得积极进展！ 850亿豪赌，诺华深度布局RNA疗法，剑指神经肌肉系统罕见病！又一款罕见病AAV基因疗法获FDA批准上市，定价259万美元！ Nature | 刘如谦教授团队发布“通用型”基因编辑策略，罕见病有望进入“广谱治疗”新时代！重大突破！FDA开启个性化基因编辑“平台化”审评时代，罕见病治疗有望迎来新纪元！重磅突破！首款体内(in vivo)基因编辑疗法临床前数据惊艳，即将进入人体试验，我们离治愈遗传性罕见病还有多远？ 100%响应率，又一款罕见病AAV基因疗法获美FDA突破性疗法认定，上市进展加速！千亿AAV赛道大洗牌：巨头退场、天价困局，基因疗法的“下半场”怎么玩？突破，首款罕见病体内基因编辑疗法完成III期临床患者入组，冲刺2027年上市！《自然-生物技术》| 个体定制化CRISPR基因编辑治疗迈入新纪元！ “点赞”“分享”“推荐”，让更多人看到撰文/排版/编辑：基因狐转载、投稿、合作请联系：25378137@qq.com

孤儿药快速通道临床研究

100 项与曲尼司特相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D02027	曲尼司特	R	DB07615

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
变应性结膜炎	日本	ROHTO NITTEN Co., Ltd.	1995-09-29
变应性结膜炎	日本	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	1995-09-29
瘢痕	日本	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	1993-10-01
特应性皮炎	日本	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	1985-08-29
过敏性鼻炎	日本	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	1985-08-29
哮喘	日本	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	1982-06-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
翼状胬肉	临床3期	巴西	Faculdade de Medicina de São José do Rio Preto	2015-01-01
高尿酸血症	临床2期	美国	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-09-01
类风湿关节炎	临床2期	美国	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01
类风湿关节炎	临床2期	阿根廷	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01
类风湿关节炎	临床2期	保加利亚	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01
类风湿关节炎	临床2期	捷克	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01
类风湿关节炎	临床2期	德国	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01
类风湿关节炎	临床2期	墨西哥	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01
类风湿关节炎	临床2期	塞尔维亚	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01
类风湿关节炎	临床2期	英国	Nuon Therapeutics, Inc.	2009-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT00818805 (CTgov)	临床4期	季节性过敏性鼻炎 \| 季节性过敏性结膜炎 \| 变应性结膜炎	50	Olopatadine 0.1% (Olopatadine 0.1% One Eye)	鏇憲窪積繭艱鏇憲壓顧(壓範醖淵鏇繭製壓糧鹹) = 範構繭積夢鑰窪壓遞醖鹽選淵淵蓋繭鹽蓋鏇艱 (製鑰鬱獵膚糧膚簾餘鑰, 0.47) 更多	-	2010-03-15
NCT00818805 (CTgov)	临床4期	季节性过敏性鼻炎 \| 季节性过敏性结膜炎 \| 变应性结膜炎	50	Tranilast 0.5% (Tranilast 0.5% One Eye)	鏇憲窪積繭艱鏇憲壓顧(壓範醖淵鏇繭製壓糧鹹) = 製鹹鏇鏇夢窪築蓋艱廠鹽選淵淵蓋繭鹽蓋鏇艱 (製鑰鬱獵膚糧膚簾餘鑰, 0.46) 更多	-	2010-03-15
NCT01003613 (Pubmed)	临床3期	-	32	Tranilast	鑰膚築範淵餘糧衊醖廠(觸淵夢醖網築蓋選鏇壓) = 築願選網鏇鹽鬱範廠願廠糧繭壓獵醖願選簾築 (齋網鬱積窪醖齋構構憲 ) 更多	-	2004-03-01