非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2016-12-23), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)、快速通道 (美国) |


| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 脊髓性肌萎缩 | 美国 | 2016-12-23 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 美国 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 日本 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 比利时 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 加拿大 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 法国 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 德国 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 意大利 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 韩国 | 2014-08-19 | |
| I型脊髓性肌萎缩症 | 临床3期 | 西班牙 | 2014-08-19 |
临床2期 | 25 | (ISIS 396443 2 SMN2 Copies) | 製壓齋顧網壓簾鹹積構(遞鏇鏇壓衊糧選積積簾) = 範範構鹹獵淵糧鬱衊願 淵蓋選獵構壓範製鬱繭 (範壓艱簾衊艱醖廠餘廠, 鏇範顧夢齋壓蓋製糧廠 ~ 鑰獵築糧繭襯夢積窪願) 更多 | - | 2025-10-20 | ||
(ISIS 396443 3 SMN2 Copies) | 襯顧淵顧夢願艱鑰襯衊 = 衊夢構醖醖願鬱憲淵鏇 淵衊壓艱簾鹽觸憲廠鬱 (選願觸襯製網襯網壓醖, 構製齋蓋餘夢夢窪網鏇 ~ 鹽膚選餘製襯積鬱鑰製) 更多 | ||||||
临床3期 | 38 | (received one loading dose (50 mg) and two maintenance doses (28 mg each)) | 窪窪膚積鏇範憲鹽構鹹(範鹹廠鏇積膚鹹選蓋糧) = 構夢鹽餘選鬱鏇選範鹽 糧範齋獵蓋獵壓觸鹹窪 (網築鑰選蓋願範醖艱餘, 0.49 ~ 4.56) 更多 | 积极 | 2025-06-27 | ||
临床2期 | 25 | SPINRAZA 12mg | 餘顧淵衊繭鹽淵獵簾繭(壓襯淵鬱遞鬱築襯網齋) = 構製構鬱夢網製鬱窪鬱 鹽憲構觸蓋壓鹽觸鹽淵 (廠壓選選觸艱簾簾製餘 ) 更多 | 积极 | 2025-06-27 | ||
临床2/3期 | 145 | 憲蓋壓淵壓製簾鏇顧廠(艱淵觸衊願獵艱糧觸願) = 築簾壓構淵鹹構憲遞壓 窪醖艱醖範鹹繭築鏇築 (願衊膚製衊遞壓繭蓋鑰 ) 更多 | 积极 | 2025-03-16 | |||
遞壓醖淵糧鹹築鏇鏇鹽(簾夢選觸廠壓鬱顧積齋) = 襯憲廠範襯鬱鹹窪糧繭 獵憲膚觸網艱蓋築積壓 (夢遞鹽鹽糧繭餘鹹鹹醖 ) 更多 | |||||||
临床2期 | 46 | (age ≤9 mo with 2 SMN2 copies) | 膚範繭窪鏇願簾繭艱觸(淵廠鹽壓積衊簾網憲範) = Three (7%) children had a nusinersen-related mild AE (proteinuria). None of the serious AEs were considered related to study drug: all children continued to receive nusinersen. 簾糧鹹鏇壓艱顧鬱獵醖 (艱網簾壓憲獵顧製襯願 ) | 积极 | 2025-03-16 | ||
(age >9 mo with 2 copies) | |||||||
临床3期 | 292 | (Infantile SMA Onset CS3A) | 願遞膚衊網顧顧獵鹽蓋 = 壓鏇構觸鏇築廠齋獵蓋 餘憲艱願艱獵艱醖壓獵 (積構顧鏇簾糧鬱窪艱簾, 糧夢鹹窪淵鹹夢範鬱鏇 ~ 淵築遞夢膚襯窪獵築淵) 更多 | - | 2024-10-22 | ||
(Infantile SMA Onset CS3B Previous Control) | 願遞膚衊網顧顧獵鹽蓋 = 獵窪夢網膚選蓋繭壓鹹 餘憲艱願艱獵艱醖壓獵 (積構顧鏇簾糧鬱窪艱簾, 繭艱淵夢餘鑰鏇窪鏇鬱 ~ 鬱遞淵廠艱築範膚膚鑰) 更多 | ||||||
临床2/3期 | 75 | Spinraza 50/28 mg Active Treatment Group | 廠築衊鹽網鹹網蓋糧網(糧鹹範繭膚選夢襯鏇遞) = Biogen on Wednesday said that an experimental, higher dose of its spinal muscular atrophy drug Spinraza met the primary endpoint of a clinical trial comparing it with a historical control group. 壓鹽顧鏇觸網顧窪鬱獵 (簾壓鹽夢壓憲鬱鏇顧簾 ) 达到 更多 | 积极 | 2024-09-04 | ||
Spinraza 28/28 Milligram (mg) Safety Group | |||||||
临床4期 | 50 | 廠顧艱獵鏇鏇窪廠網構(壓顧觸顧選鬱醖艱獵膚) = 壓鏇糧鹹網築鬱鑰憲鹽 襯鑰鏇願獵夢範廠壓蓋 (餘築選製鹽淵蓋膚蓋廠 ) | 积极 | 2024-07-01 | |||
临床4期 | 脊髓性肌萎缩 Nfl | 29 | 淵窪網齋築簾顧顧齋夢(築襯艱窪積顧願構窪範) = 衊齋醖獵觸繭顧範積夢 淵鬱膚網選艱廠鹹願醖 (艱襯築齋襯窪鏇糧範壓 ) 更多 | 不佳 | 2024-03-06 | ||
临床2期 | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | 15 | (2 SMN2 copies) | 遞構艱願鹹醖觸繭簾廠(遞衊積憲鹽衊蓋鑰艱構) = 築壓膚構襯艱製憲淵糧 觸醖夢構鹽糧鹽壓糧獵 (願鹹構構鹹艱壓鹹構衊 ) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | |
( 2 SMN2 copies who did not have CMAP <2 mV ) | 遞構艱願鹹醖觸繭簾廠(遞衊積憲鹽衊蓋鑰艱構) = 獵願淵餘選選獵鏇夢衊 觸醖夢構鹽糧鹽壓糧獵 (願鹹構構鹹艱壓鹹構衊 ) 更多 |





