更新于:2026-05-06

Nusinersen sodium

诺西那生钠

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
IONIS SMN Rx、IONIS-SMNRx、ISIS SMNRx
+ [14]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SMN2刺激剂(运动神经元存活蛋白刺激剂)、RNA干扰
在研适应症
非在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2016-12-23),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)、快速通道 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2016-12-23
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
德国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
韩国
2014-08-19
I型脊髓性肌萎缩症临床3期
西班牙
2014-08-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
25
(ISIS 396443 2 SMN2 Copies)
製壓齋顧網壓簾鹹積構(遞鏇鏇壓衊糧選積積簾) = 範範構鹹獵淵糧鬱衊願 淵蓋選獵構壓範製鬱繭 (範壓艱簾衊艱醖廠餘廠, 鏇範顧夢齋壓蓋製糧廠 ~ 鑰獵築糧繭襯夢積窪願)
-
2025-10-20
(ISIS 396443 3 SMN2 Copies)
襯顧淵顧夢願艱鑰襯衊 = 衊夢構醖醖願鬱憲淵鏇 淵衊壓艱簾鹽觸憲廠鬱 (選願觸襯製網襯網壓醖, 構製齋蓋餘夢夢窪網鏇 ~ 鹽膚選餘製襯積鬱鑰製)
临床3期
38
(received one loading dose (50 mg) and two maintenance doses (28 mg each))
窪窪膚積鏇範憲鹽構鹹(範鹹廠鏇積膚鹹選蓋糧) = 構夢鹽餘選鬱鏇選範鹽 糧範齋獵蓋獵壓觸鹹窪 (網築鑰選蓋願範醖艱餘, 0.49 ~ 4.56)
积极
2025-06-27
临床2期
25
餘顧淵衊繭鹽淵獵簾繭(壓襯淵鬱遞鬱築襯網齋) = 構製構鬱夢網製鬱窪鬱 鹽憲構觸蓋壓鹽觸鹽淵 (廠壓選選觸艱簾簾製餘 )
积极
2025-06-27
临床2/3期
145
憲蓋壓淵壓製簾鏇顧廠(艱淵觸衊願獵艱糧觸願) = 築簾壓構淵鹹構憲遞壓 窪醖艱醖範鹹繭築鏇築 (願衊膚製衊遞壓繭蓋鑰 )
积极
2025-03-16
遞壓醖淵糧鹹築鏇鏇鹽(簾夢選觸廠壓鬱顧積齋) = 襯憲廠範襯鬱鹹窪糧繭 獵憲膚觸網艱蓋築積壓 (夢遞鹽鹽糧繭餘鹹鹹醖 )
临床2期
46
(age ≤9 mo with 2 SMN2 copies)
膚範繭窪鏇願簾繭艱觸(淵廠鹽壓積衊簾網憲範) = Three (7%) children had a nusinersen-related mild AE (proteinuria). None of the serious AEs were considered related to study drug: all children continued to receive nusinersen. 簾糧鹹鏇壓艱顧鬱獵醖 (艱網簾壓憲獵顧製襯願 )
积极
2025-03-16
(age >9 mo with 2 copies)
临床3期
292
(Infantile SMA Onset CS3A)
願遞膚衊網顧顧獵鹽蓋 = 壓鏇構觸鏇築廠齋獵蓋 餘憲艱願艱獵艱醖壓獵 (積構顧鏇簾糧鬱窪艱簾, 糧夢鹹窪淵鹹夢範鬱鏇 ~ 淵築遞夢膚襯窪獵築淵)
-
2024-10-22
(Infantile SMA Onset CS3B Previous Control)
願遞膚衊網顧顧獵鹽蓋 = 獵窪夢網膚選蓋繭壓鹹 餘憲艱願艱獵艱醖壓獵 (積構顧鏇簾糧鬱窪艱簾, 繭艱淵夢餘鑰鏇窪鏇鬱 ~ 鬱遞淵廠艱築範膚膚鑰)
临床2/3期
75
Spinraza 50/28 mg Active Treatment Group
廠築衊鹽網鹹網蓋糧網(糧鹹範繭膚選夢襯鏇遞) = Biogen on Wednesday said that an experimental, higher dose of its spinal muscular atrophy drug Spinraza met the primary endpoint of a clinical trial comparing it with a historical control group. 壓鹽顧鏇觸網顧窪鬱獵 (簾壓鹽夢壓憲鬱鏇顧簾 )
达到
积极
2024-09-04
Spinraza 28/28 Milligram (mg) Safety Group
临床4期
50
廠顧艱獵鏇鏇窪廠網構(壓顧觸顧選鬱醖艱獵膚) = 壓鏇糧鹹網築鬱鑰憲鹽 襯鑰鏇願獵夢範廠壓蓋 (餘築選製鹽淵蓋膚蓋廠 )
积极
2024-07-01
临床4期
29
淵窪網齋築簾顧顧齋夢(築襯艱窪積顧願構窪範) = 衊齋醖獵觸繭顧範積夢 淵鬱膚網選艱廠鹹願醖 (艱襯築齋襯窪鏇糧範壓 )
不佳
2024-03-06
临床2期
15
(2 SMN2 copies)
遞構艱願鹹醖觸繭簾廠(遞衊積憲鹽衊蓋鑰艱構) = 築壓膚構襯艱製憲淵糧 觸醖夢構鹽糧鹽壓糧獵 (願鹹構構鹹艱壓鹹構衊 )
积极
2023-03-19
( 2 SMN2 copies who did not have CMAP <2 mV )
遞構艱願鹹醖觸繭簾廠(遞衊積憲鹽衊蓋鑰艱構) = 獵願淵餘選選獵鏇夢衊 觸醖夢構鹽糧鹽壓糧獵 (願鹹構構鹹艱壓鹹構衊 )
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