Systemic mastocytosis with an associated hematologic neoplasm (SM-AHN) is a challenging disease to treat. Targeted KIT inhibitors have been approved for this indication based on their ability to control the mastocytosis portion of the disease, but patients frequently experience progression of the concomitant myeloid malignancy (i.e. the AHN). Using a combination approach to treat both aspects of the disease has the potential to provide enhanced disease control; however, overlapping toxicity is a concern. In this study, investigators aim to study the safety and tolerability of combined avapritinib and decitabine for the treatment of SM-AHN.

开始日期2024-03-13

申办/合作机构

H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute, Inc.

[+1]

NCT06316960 / Recruiting临床2期IIT

A Prospective, Multicenter Clinical Study on The Safety and Efficacy of Avapritinib in The Treatment of Relapsed/Refractory Pediatric Core Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML) With KIT Mutation

The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of avapritinib in relapsed or refractory pediatric core binding factor acute myeloid leukemia with KIT mutation.

开始日期2024-03-01

申办/合作机构-

NCT06221683 / Recruiting临床2期IIT

A Multicenter Clinical Study of Molecular Subtyping Combined With MRD-driven Remission Induction Regimen in Children and Adolescents With AML: A Phase II Cohort Study (GMCAII)

The goal of this clinical trial is to estimate the rate (probability) of complete remission or complete remission with incomplete count recovery (CR/CRi) with negative MRD after induction I and II, event-free survival (EFS), and cumulative incidence (probability) of relapse (CIR), in patients receiving molecular/precision medicine and MRD-driven remission inductions, and to assess secondarily if there is an improvement over the AML2018 protocol.

开始日期2024-01-01

申办/合作机构-

100 项与阿伐替尼相关的临床结果

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100 项与阿伐替尼相关的转化医学

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100 项与阿伐替尼相关的专利（医药）

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150

项与阿伐替尼相关的文献（医药）

2024-02-16·Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research

Clinical Benefit of Avapritinib in KIT-Mutant Gastrointestinal Stromal Tumors: A Post Hoc Analysis of the Phase I NAVIGATOR and Phase I/II CS3007–001 Studies

Article

作者: Jones, Robin L ; Zhou, Yongjian ; Serrano, César ; Bauer, Sebastian ; Cai, Shirong ; Zhang, Jun ; Hu, Jin ; Wu, Xin ; Li, Jian ; Heinrich, Michael C ; George, Suzanne ; Zheng, Zhichao ; Zhang, Xinhua ; Tao, Kaixiong ; Deng, Yanhong ; Shen, Lin ; Cao, Hui ; Cui, Yuehong ; Wang, Meining ; Yang, Jason

Abstract:

Purpose::

The efficacy of the selective KIT/PDGFRA inhibitor avapritinib (300 mg once daily) was explored in patients with non–PDGFRA-mutant gastrointestinal stromal tumors (GISTs) from the phase I NAVIGATOR and phase I/II CS3007–001 trials.

Patients and Methods::

Adults with unresectable/metastatic, KIT-only-mutant GISTs and progression following ≥1 tyrosine kinase inhibitors (TKIs) were included in this post hoc analysis. Baseline mutational status was identified in tumor and plasma. Primary endpoints were objective response rate (ORR) and progression-free survival (PFS) by blinded independent radiology review per modified RECIST v1.1 in patients harboring KIT activation-loop mutations (KIT exons 17 or 18) without ATP binding-pocket mutations (KIT exons 13 or 14; ALposABPneg), and other KIT mutations (OTHERS).

Results::

Sixty KIT ALposABPneg and 100 KIT OTHERS predominantly heavily pretreated patients (61.3% with ≥3 prior TKIs) were included. ORR was significantly higher in KIT ALposABPneg than KIT OTHERS patients (unadjusted: 26.7% vs. 12.0%; P = 0.0852; adjusted: 31.4% vs. 12.1%; P = 0.0047). Median PFS (mPFS) was significantly longer in KIT ALposABPneg patients compared with KIT OTHERS patients (unadjusted: 9.1 vs. 3.5 months; P = 0.0002; adjusted: 9.1 vs. 3.4 months; P < 0.0001), and longer in second- versus later-line settings (19.3 vs. 5.6–10.6 months). Benefit with avapritinib was observed in patients with KIT exon 9 mutations in the ≥4 line settings (mPFS: 5.6 and 3.7 months for 4 line and >4 line, respectively).

Conclusions::

Avapritinib showed greater antitumor activity in patients with GISTs harboring KIT ALposABPneg mutations versus KIT OTHERS, and may be considered in the former subpopulation. Patients with KIT exon 9 mutations may also benefit in ≥4 line settings.

2024-02-01·Neoplasia (New York, N.Y.)

Genomic profiling in GIST: Implications in clinical outcome and future challenges

Review

作者: Carbajal-López, Berenice ; Díaz-Romero, Consuelo ; Ugalde-Silva, Paul ; Calderillo-Ruíz, German ; García-Gámez, María Alejandra ; Millan-Catalan, Oliver ; Pérez-Plasencia, Carlos ; Salas-Benavides, Rodrigo ; Pérez-Yepez, Eloy Andrés

Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) are the most frequent mesenchymal neoplasia of the digestive tract. Genomic alterations in KIT, PDFGRA, SDH, and BRAF genes are essential in GIST oncogenesis. Therefore, the mutations in these genes have demonstrated clinical implications. Tumors with deletions in KIT-exon 11 or duplications in exon 9 are associated with a worse prognosis. In contrast, KIT-exon 11 substitutions and duplications are associated with a better clinical outcome. Moreover, mutations in Kit exon 9 and 11 are actionable, due to their response to imatinib, while mutations in PDGFRA respond to sunitinib and/or avapritinib. Although, molecular testing on tissue samples is effective; it is invasive, requires adequate amounts of tissue, and a long experimental process is needed for results. In contrast, liquid biopsy has been proposed as a simple and non-invasive method to test biomarkers in cancer. The most common molecule analyzed by liquid biopsy is circulating tumor DNA (ctDNA). GISTs ctDNA testing has been demonstrated to be effective in identifying known and novel KIT mutations that were not detected using traditional tissue DNA testing and have been useful in determining progression risk and response to TKI therapy. This allows the clinician to have an accurate picture of the genetic changes of the tumor over time. In this work, we aimed to discuss the implications of mutational testing in clinical outcomes, the methods to test ctDNA and the future challenges in the establishment of alternatives of personalized medicine.

2024-05-01·Anti-cancer agents in medicinal chemistry

An Expedition on Synthetic Methodology of FDA-approved Anticancer Drugs (2018-2021)

Review

作者: Gupta, Ghanshyam Das ; Jain, Ankit ; Vishakha, S ; Navneesh, N ; Verma, Sant Kumar ; Patel, Preeti ; Kurmi, Balak Das

Abstract::

New drugs being established in the market every year produce specified structures for selective biological targeting. With medicinal insights into molecular recognition, these begot molecules open new rooms for designing potential new drug molecules. In this review, we report the compilation and analysis of a total of 56 drugs including 33 organic small molecules (Mobocertinib, Infigratinib, Sotorasib, Trilaciclib, Umbralisib, Tepotinib, Relugolix, Pralsetinib, Decitabine, Ripretinib, Selpercatinib, Capmatinib, Pemigatinib, Tucatinib, Selumetinib, Tazemetostat, Avapritinib, Zanubrutinib, Entrectinib, Pexidartinib, Darolutamide, Selinexor, Alpelisib, Erdafitinib, Gilteritinib, Larotrectinib, Glasdegib, Lorlatinib, Talazoparib, Dacomitinib, Duvelisib, Ivosidenib, Apalutamide), 6 metal complexes (Edotreotide Gallium Ga-68, fluoroestradiol F-18, Cu 64 dotatate, Gallium 68 PSMA-11, Piflufolastat F-18, 177Lu (lutetium)), 16 macromolecules as monoclonal antibody conjugates (Brentuximabvedotin, Amivantamab-vmjw, Loncastuximabtesirine, Dostarlimab, Margetuximab, Naxitamab, Belantamabmafodotin, Tafasitamab, Inebilizumab, SacituzumabGovitecan, Isatuximab, Trastuzumab, Enfortumabvedotin, Polatuzumab, Cemiplimab, Mogamulizumab) and 1 peptide enzyme (Erwiniachrysanthemi-derived asparaginase) approved by the U.S. FDA between 2018 to 2021. These drugs act as anticancer agents against various cancer types, especially non-small cell lung, lymphoma, breast, prostate, multiple myeloma, neuroendocrine tumor, cervical, bladder, cholangiocarcinoma, myeloid leukemia, gastrointestinal, neuroblastoma, thyroid, epithelioid and cutaneous squamous cell carcinoma. The review comprises the key structural features, approval times, target selectivity, mechanisms of action, therapeutic indication, formulations, and possible synthetic approaches of these approved drugs. These crucial details will benefit the scientific community for futuristic new developments in this arena.

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项与阿伐替尼相关的新闻（医药）

2024-09-05

·艾美达医药咨询

医药科创板破零，大家却沉默了

近日，A股科创板终于迎来一家生物医药IPO，这距离上一家医药企业科创板上市已经近一年之久。 CRO益诺思，在新规的背景下且恰逢医药外包行业处于低谷期之时，尽管2024年利润端同比下降幅度较大的情况下，依旧顺利实现上市。益诺思身上具备了“几近完美”的IPO条件：1）公司大股东是上海医工总院，由国药集团100%控股，可以算是央企；2）发行规模小（募资总额约6.72亿）且符合跟投新规（海通证券跟投5%发行股份，金额约3358.8万）；3）盈利趋势好（首先是盈利，其次近三年利润增长态势好）且市盈率低（15.4倍），客户群优质；4）核心管理层整体素质高，学术科研、药政背景深厚，亦是高加分项。而这一次的“破冰”，似乎并没有给市场带来更多的良好预期，反而可能让大家的“寒气”更加重了。恰恰是如此完美的IPO天团，这让有科创板上市计划或者准备IPO的生物医药企业们带来更多信心上的打击，另外也可能引发了更多的思考：勇敢拥抱国资？寻求其他的融资出路？聚焦专注商业化？.. 到了如今这个地步，大家应该不羞于谈论国内Biotech公司的破产或者清算，它就像自然界的生存代谢一样稀松平常，而那些千方百计要寻求生路的Biotech，在值得钦佩的同时也应使出浑身解数，接受时代洪流的洗礼，做出不一样战略选择。在这一点上，我们不妨以海外为鉴。 01 关于商业化趋势在讲求市占率、现金流的创新药后时代，商业化逐渐成为一个高度分工的区块。从已经完成的国内Biotech进化史来看，能够通过自家产品实现一定规模商业化团队和能力构建的公司仍在少数，如百济神州、信达生物、艾力斯、康方生物等。抛开出海不谈，上述在国内搭建商业化平台且上岸的药企都有相似的共性，都逃离不出“大单品”、“融资能力强”、“立项能力强或者差异化布局”等特性，直接导向产品放量、竞争格局好、充足现金储备等因素；现在，大多数走到商业化的Biotech则均困顿于“有产品，但现金流无法支撑其大规模扩建走到盈利甚至盈亏平衡那一步”。于是，我们看到国内产品权益更迭交易近年正在密集发生。放眼海外，已上市的Biotech如果有潜力产品在临近商业化阶段同时现金管道无法支撑商业化开支的背景下，除了“卖”，还有通过出让产品收益进行融资、向专门的生物医药金融机构申请债权融资的常见案例。比较典型的案例莫过于Verona Pharma，其在2024年5月与Oaktree Capital和OMERS Life Sciences达成了一项6.5亿美元战略融资，融资具体结构为“债务融资+收入权益购买和销售协议（RIPSA方式）”。其中，定期贷款部分“5500万美元（交易达成后可提）+7000万美元（Ensifentrine遭FDA批准后可提） +1.75亿美元（达到某些净销售里程碑后分两批提取）+1亿美元（支持策略灵活性）”；RIPSA方式，Verona在Ensifentrine批准后1亿美元、Ensifentrine达到某些净销售额里程碑后有资格额外提取1.5亿美元，而投资人在RIPSA期限内可获得Ensifentrine全球销售的5-6.5%分成；同时在RIPSA方式协定中，Verona最终支付给资金方总收入利息融资上限为实际融资金额的1.75倍，Verona可在融资后的前三年内以较低的倍数赎回RIPSA。这类交易建立在公司对产品未来的有非常充足信心和把握上，通过出让产品的销售分成获得中短期的流动性，如果商业化顺利公司可以通过产品的放量以较低的金额赎身；投资人层面，相当于看好“Ensifentrine”的未来，在通过债权融资锁定固定的利息收入，同时可通过享受优质药物产品的商业化红利拔高债权收益上限。当然，如果新药产品的商业化不顺利，可能将遭遇资金方的鲸吞反噬，最终将产品权益甚至公司全数交出（Oaktree Capital是著名的困境投资者，如在足球领域收购过国际米兰俱乐部）。海外，这类债权融资并不在少数，如近期刚获得FDA批准的TCR-T疗法（afami-cel）研发商Adaptimmune就与Hercules Capital达成了1.25亿美元的债务融资；而国内选择进行债务融资的Biotech并不是非常多，一个是缺少基于生物医药产品融资或者债权融资的专业机构，另一个原因则是一般Biotech股东结构分散和风险偏好很难达成这样的一锤子交易。所以，目前国内手握商业化产品的Biotech选择与国内大药企合作商业化的不在少数，归根结底在于短期牺牲变大的可能性降低风险来换取更稳定的收入结构，不少公司都取得了不错的阶段性成果。比如亚盛医药的奥雷巴替尼国内与信达生物共同商业化，基石药业则是分别将阿伐替尼、普拉替尼国内商业化交给恒瑞医药、艾力斯，加科思则是将KRAS G12C和SHP-2国内权益交给艾力斯等；其中，亚盛医药、基石药业都在2024H1实现事件性盈利，加科思则是通过这类交易解决了一些问题。从当下融资渠道收窄的趋势下看，Biotech们将日趋积极寻求国内的商业化合作，长期看国内大药企或者有商业化能力的Biopharma将在未来有望以较优惠的价格收拢优质产品，实现强者恒强。 02 IPO&再融资受限，Newco引领出海热潮生物医药IPO和二级再融资市场的规模显著受限。在A股IPO审核短期无望打开的背景下，港股成为Biotech的唯一或唯二选择，以最近上市表现出色的同源康医药为例，IPO募资净额大约5.06亿港元，在公司现金流较为紧张和近两年公司亏损额在3亿左右的背景下，IPO募资金额只能提供1.5年现金管道（这样小型的募资特色也是现有低迷流动性驱使下的结果）；另外，港股Biotech再融资通道也被关上，主要原因是长期的市场低迷，市场的承接力始终十分有限。美股IPO同样是一条出路，但只有极少数顶级的Biotech才能在美国获得市场化的发行，但付出的时间、资源成本都不是一般公司能够接受的。由此，有限的获取现金管道方式，使得国内Biotech只剩下出海的这一条出路，而Newco模式引领风潮，由非常多原因构成，一方面Biotech们“时间紧、任务重”，如果坚持选择与MNC合作可能会付出较长的谈判成本还要忍受较大告吹风险；另一方面，Newco方式带来的灵活性，较传统的License out合作方式使得授权方有更多的想象空间；更重要的是，它给予了大量非头部Biotech全新出海的机会。目前，Newco模式最具弹性的部分莫过于国内Biotech在将自家管线授予出去后同时获得对手方的股权，这部分股权相当于期权，随着该项目海外临床的发展而收获资产增值。从过往案例来看，国内无论是海思科还是恒瑞医药，在各自的TYK2项目（Alumis）和TSLP项目（Aiolos）上都缺乏一定“远见”，但反面直接应证了Newco模式的潜力。在Newco这类交易结构中，除了交易产品自身的潜力以外，运作海外壳公司的操盘方对项目的成长具备决定性导向，这可能成为投资者研判的Newco交易潜力的核心要点，如今已达成的合作中，Foresite Labs、Hercules背后的贝恩资本等都是拥有运作经验的机构，可能会带来更大的胜率。 03 思考多元化的合作方式一成不变不是办法。为了活下来，Biotech能有多拼？如和铂医药、东曜药业，各自转型做CRO和ADC CDMO，如今实现盈利；开拓药业为了摆脱多次失败困境，将自家产品KX-826转向化妆品领域，以求快速面市；晶泰科技为了开源，将自身能力圈延伸到新材料领域... 在大厦将倾之时，是否可以思考多元化的合作方式？两家或三家以上的Biotech合并，可能是一个潜在的出路，在海外尤其在美国，这种案例屡见不鲜。这种方式相当于小型的并购重组，优势在于：1）几家如果管线优势协同Biotech合并后能够聚焦其中少部分核心管线，增强合并后新主体在市场的核心竞争力，同时增加了融资的可能性；2）几家公司的结合能够增厚新企业的现金储备，可延长新公司的现金跑道；3）可能给部分老股东追加注资带来更多的理由，其次提高潜在并购的可能性。这种集中优势办大事的模式，历史上并不缺乏成功案例。 2020年6月，Aduro Biotech和Chinook Therapeutics宣布进行合并且以后者为命名，组成了一个专注于肾病方向的Biotech，Aduro贡献了自主研发的APRIL单抗BION-1301，Chinook则是早在2020年初从艾伯维初获得了Atrasentan的全球权益。当时两者合并后拥有2亿美元的现金储备，同时Chinook现有投资者承诺给予2500万美元的融资，合并后将推进Atrasentan三期试验和BION-1301的一期临床。正是这次合并顺利促成了Atrasentan三期临床顺利推进且获得中期积极结果，也吸引到了关注肾病领域MNC诺华抛出橄榄枝，Chinook Therapeutics最终以35亿美元的总价被诺华溢价并购，期间公司股价涨幅高达1500%。在这个模式的层面，葆元医药与Nuvation Bio合并做出了尝试，那么接下来会不会有国内Biotech的结合呢，我们拭目以待。结语：环境可以改变人，同样可以改变一家公司。但回归到最后，还是那句“办法总比困难多”，2022年之前上市两代的Biotech能够经历过长冬的锤炼最终生存下来，那么离腾飞就更进一步了。本文转载自瞪羚社/Kris. 免责声明本文系转载，仅做分享之用，不代表平台观点。图片、文章、字体等版权均属于原作者所有，如有侵权请告知，我们会及时处理。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」与更多行业伙伴共探市场前沿资讯艾美达医药咨询艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。

IPO财报并购

2024-09-02

·药智网

上半年，6家Biotech扭亏为盈

前两天，《黑神话》大卖让不少人医药人感慨：“做药救不了世界，但做游戏或许可以”，更有人调侃，身边的投资人已经开始攒局，拉人成立小型工作室，从投资医药改为了投资游戏产业。但其实，由于生物医药行业本身特殊性，其盈利模式从一开始就区别于大多数行业，黑神话的成功也并不足以否定整个生物医药行业。至少就2024上半年而言，不少Biotech的成绩还是可圈可点，变化显著。 8月以来，A+H市场不少Biotech企业高调披露上半年正面盈利公告，首次盈利、扭亏为盈、亏损大减也成了多家企业的财报关键词，区别于过去短期依靠授权收入对业绩的改变，上半年部分Biotech业绩扭转的另一因素却来自“商业化成就”。而行业人士也表示，越来越多Biotech实现商业化盈利，某种程度上标志着Biotech创新药企的多年积累之下的盈利节点已至。虽医药大环境依旧充满挑战，但Biotech创新药企通过精准选择适应症、制定合适的商业化策略以及关注成本控制和政策环境等方式改善营收，实现可持续发展。净利润 6家Biotech扭亏为盈截至出稿，国内已有51家Biotech企业公布了2024上半年报，区别于过去业绩全面亏损，上半年期间有6家Biotech成功实现“扭亏为盈”，6家Biotech企业盈利上涨，21家Biotech企业亏损缩窄，而亏损加大、盈利下降、由盈转亏的Biotech比例则进一步下降。整体上来看，上半年Biotech的净利润情况明显有所改善，“扭亏为盈与亏损缩窄成为了最主要的关键词。数据来源：企业年报、公开数据整理其中，上半年“扭亏为盈”的6家Biotech企业分别是，亚盛医药、基石药业、东耀药业、和誉医药、神州细胞与百利天恒，而亚盛医药、基石药业则是上市以来首次实现盈利，意义非凡。 2024上半年“扭亏为盈”的Biotech企业企业 2023年净利润（亿元） 2024年净利润（亿元）亚盛医药-B -4.02 1.63 基石药业-B -2.09 0.16 东曜药业-B -0.15 0.32 和誉-B -2.09 2.1 神州细胞 -1.38 1.26 百利天恒 -3.28 46.66 数据来源：企业年报、公开数据整理亚盛医药 8月22日，亚盛医药发布半年报，期间营收8.24亿元，同比增长477%，净利润由2023年的亏损4.02亿元增长至2024年上半年的1.63亿元，成功实现扭亏为盈。数据来源：企业年报、公开数据整理究其业绩增长的根本原因，亚盛医药称主要来源于两方面：一者，随着2023年初其首个商业产品“耐立克”的首个适应症被纳入医保，报告期内，耐立克实现销售收入人民币 1.13 亿元，环比增长 120%，同比增长 5%。二者，2024年6月，亚盛医药与武田就“耐立克”达成了独家选择权协议，并引入武田，使其成为公司第二大股东，目前共计收到了武田7.2 亿元的选择权付款和 5.4 亿元的股权投资款项。虽然，单纯数字上看，合作授权的扭亏作用明显高于产品商业化，或许存在无法持续的可能，但从宏观上来看，得到MNC药企的充分认可，不仅是对亚盛医药顶尖的研发实力的权威背书，更是亚盛医药开启全球化的良好契机。而就“耐立克”本身，武田大概率会将其作为Ponatinib的后继者，用于和诺华的asciminib进行全球化竞争，需求性极其明确，极可能借武田在该领域积累十多年的商业化体系和资源，成为国产创新药中的下一个“十亿美元分子”。基石药业 8月23日，基石药业发布了上半年业绩，期间实现总收入2.542亿元，同比下降2.8%，但净利润收入0.16亿元，实现首次盈利。很明显，与亚盛医药不同，基石药业扭亏为盈的关键并不在收入端增长，而在于支出端的减少，据年报内容显示，2024年上半年，基石药业药品销售收入1.183亿元（阿伐替尼和普拉替尼）、授权费1.226亿元、舒格利单抗特许权使用费收入1330万元，总体收入与2023年同期基本持平。但是，上半年基石药业的研发开支、行政开支、销售及市场推广开支分别较去年同期减少1.206亿元、4250万元、6860万元。在当下新药低谷行情下，其实很少有企业能如基石一般有足够的魄力来降本增效，在大多数企业还在眼巴巴希望行业好转的时候，基石就已将苏州产业化基地停掉了，而事实证明，基石当初的判断是多么的正确，两年后的现在，行业仍未迎来好转局面。或许，怀揣着梦想的Biotech老大们，可以选择学习一下基石的方法，在降本增效方面下点功夫。营业收入 6成Biotech企业营收大涨不同于净利润，国内绝大多数Biotech的营业收入很少为负，而在如今低迷的资本行情之下，A+H上市的Biotech企业营收却呈现出完全不同的局面，一方面，超过6成的Biotech企业营收不降反增；另一方面，如百济神州等头部企业的营收再创新高。 2024H1国内Biotech营收TOP10 排序企业 2023年H1营收（亿元） 2024年H1营收（亿元）同比变化 1 百济神州 74.32 119.78 61.10% 2 百利天恒 3.11 55.53 1685.19% 3 金斯瑞生物科技 27.88 40 43.50% 4 信达生物 74.32 37 55% 5 先声药业 33.82 31.14 -7.90% 6 复宏汉霖 25 27.46 9.80% 7 和黄医药 37.97 21.78 -43% 8 艾力斯 7.49 15.76 110.57% 9 贝达医药 13.14 15 14.22% 10 再鼎医药 9.38 13.35 42.32% 数据来源：企业年报、公开数据整理就Biotech营收TOP10企业而言，毫无疑问，百济神州仍是国内营收最高的企业，2024年上半年实现营收119.78亿元登顶，其次是百利天恒以55.53亿元的营收，位居第二，金斯瑞生物则以40亿元的营收，位居第三；其余上榜企业均为国内知名的老牌Biotech企业。 2024H1国内Biotech营收增速TOP10 排序企业 2023年H1营收（亿元） 2024年H1营收（亿元）同比变化 1 亚虹医药 0.0007 0.8 103397.96% 2 云顶新耀-B 0.089 3.02 3293.26% 3 和誉-B 0.19 4.97 2515.79% 4 百利天恒 3.11 55.53 1685.19% 5 康希诺 0.26 3.03 1065.38% 6 亚盛医药-B 1.43 8.24 477% 7 迈博药业-B 0.44 1.08 145.45% 8 艾力斯 7.49 15.76 110.57% 9 荣昌生物 4.22 7.42 75.59% 10 欧康维视生物-B 1.04 1.68 61.60% 数据来源：企业年报、公开数据整理而就上半年营收增速TOP10而言，除了百利天恒、艾力斯与百济神州三家企业两榜同上之外，其余Biotech企业则因大概率因为特殊盈利事件，如授权交易、产品商业化上市等事件而首次上榜。百济神州 2024年8月7日，百济神州公布了上半年业绩，期间实现营收119.86亿元，同比增长65.4%，净亏损28.77亿元，同比减亏约23.42亿元。半年收入突破百亿大关，全年收入大概率将突破200亿元大关。数据来源：百济神州业绩报表对于百济神州而言，何时扭亏为盈总是投资者最关心的问题。事实上，如果按照非美国通用会计准则计算，百济神州2季度已经实现了4800万美元的盈利。而倘若按照百济神州营收每增长50亿元，净利润亏损减少24亿元的趋势来看，似乎之后两年就是百济神州实现盈亏平衡点的关键时期。至于因何增长，当然还是泽布替尼与替雷利珠单抗两款以上新药的海外爆发。据半年报内容显示，泽布替尼上半年全球销售额总计80.18亿元，同比增长122.0%。其中美国销售额总计59.03亿元；欧洲销售额总计10.57亿元，同比增长231.6%；中国销售额总计8.73亿元，同比增长仅30.5%，不及整体业绩增长。很明显，推动百济神州营收猛增，净利润亏损大降的根本原因是其海外市场的发力，百济神州能否在未来两年内扭亏，也同样必须寄希望于海外市场了。云顶新耀 8月27日，云顶新耀年中报出炉。期间实现营业收入3.02亿元，同比增长3293.26%，环比增长158%，实现其历史上的首次商业化层面盈利。截至出稿，云顶新耀的营收涨幅仅次于亚虹医药，是上半年营收涨幅第二的Biotech企业。而对于业绩暴涨的缘由，云顶新耀表示其主要来源于两款创新产品的商业化成功： 2019年6月云顶新耀从Calliditas引入耐赋康，2024年5月其在中国开出首张处方，并且上市仅1个多月，销售收入就已达到1.673亿元，随着年底耐赋康的医保谈判结果，其销量或将进一步上涨。云顶新耀另一款重磅新药依嘉，上半年也完成首个完整销售年度，增长势头强劲，今年上半年收入达到1.342亿元，全年销售额有望突破3亿大关。并且，下半年云顶新耀的“伊曲莫德”也将正式提交上市申请，并率先借助大湾区的有利政策，加速中国大陆患者的可及性。云顶新耀首席执行官罗永庆表示，对下半年7亿销售目标非常有信心，并力争在2025年底前实现现金盈亏平衡的战略目标。研发投入近半Biotech企业研发投入下降其实，就上半年Biotech营收与净利润数据来看，对比去年，多数Biotech企业的财报状况确实明显改善，其中固然有创新产品商业化落地、核心产品海外授权等“创收”影响，但运营过程中的降本增效也同样起到了关键作用。 2024年上半年，58家Biotech企业中研发投入出现下降的比例超过半数，其中不乏和黄药业、先声药业等营收超10亿的老牌Biotech企业，而绝大多数是则是营收量级1亿以下的菁英Biotech。 2024H1研发投入“降幅”TOP10（单位：亿元）企业 2023H1净利润 2024H1净利润利润变化 2023H1研发投入 2024H1研发投入同比变化开拓药业-B -2.12 -0.71 亏损缩窄 1.65 0.39 -76.10% 三叶草生物-B 6.5 -0.95 由盈转亏 3.86 0.98 -75% 基石药业-B -2.09 0.16 扭亏为盈 1.86 0.66 -64.52% 兆科眼科-B -2.34 -0.76 亏损缩窄 2.05 0.9 -56.10% 和铂医药-B 0.21 0.1 利润下降 2.02 0.93 -53.96% 创胜集团-B -2.45 -1.35 亏损缩窄 2.08 1.03 -50.48% 嘉和生物-B -2.96 -1.3 亏损缩窄 2.2 1.1 -50.00% 德琪医药-B -2.82 -1.59 亏损缩窄 2.26 1.31 -42.04% 海创药业 -1.65 -1 亏损缩窄 1.48 0.88 -40.58% 先声药业 22.74 4.57 利润下降 9.89 6.12 -38.10% 数据来源：企业年报、公开数据整理其中，开拓药业、三叶草生物、基石药业和铂医药等企业的研发投入下降比例较严重，但也因此盈利情况得到了较大的改善，降幅TOP10企业中亏损缩窄与扭亏为盈的占比超过了6成。近两三年，不止国内，全球生物医药投资热度都有着明显消退，市场的关注点也逐渐从研发能否成功、Biotech的研发池是否充裕，逐渐转移到了能否短时间内实现产品商业化，能创作多少商业化价值上。而这样的趋势下，则不仅要求行业舍弃一些伪创新企业，也要求Biotech企业在自身研发项目中进行取舍，逐渐将研发重心放在更具创新价值的管线中，这无论是对于行业，还是企业而言，都似乎利大于弊。而借此良机，未来也必定会有更多具备核心竞争力的Biotech企业逆势而起，也会让创新药行业的力量更集中于真正临床需求的研发管线。小结在经过持续几年的资本寒冬洗礼之下，其实大多数Biotech已经开始适应如今的窘迫局面，与前两年处处充满抱怨的行业氛围不同，如今的创新药领域大多数企业都在积极探寻解决之道。或如百济神州一般坚定的走自主出海，并逐渐将研发重心转向商业化重心；或如亚盛医药、百利天恒一样积极探寻海外合作之路，以生存为主要目的；亦或是如基石药业一般，从降本增效入手，资源集中化管理。而这一切都在强调两个重点，一者，行动才是最核心的解决办法，即改革在于行动；二者，创新药下行趋势之下，唯有海外市场才是业绩扭亏为盈的关键。创新药行业的拐点，或许还是要从Biotech企业自身出发。来源 | 博药（药智网获取授权转载）责任编辑 | 八角声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

财报

2024-09-01

·米内网

8月4个1类新药，9个首仿获批；3个品种有新剂型报产，这2个品种最多仿制企业申报

摘要 abstract 2024年8月，9个1类新药、17个改良型新药申报上市；247个品种按新分类仿制申请申报，其中42个品种暂无国内仿制获批，维生素B6注射液和比索洛尔氨氯地平片最多仿制企业申报，各有7家；34个存量品种有企业申报一致性评价，其中1个品种为首次申报；4个1类新药、2个经典名方中药复方制剂获批上市，4个品种获批新适应症；15个品种首家过评，其中9个为首仿。创新药品种申报情况 2024年8月，129个创新药品种（药品注册分类为“1”的品种）获CDE承办。9个品种申请上市：OB756片(杭州邦顺制药)、TG-1000胶囊(健康元药业集团)、锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液(佛山瑞迪奥医药)、琥珀八氢氨吖啶片(通化金马药业集团)、利厄替尼片(江苏奥赛康药业)、玛仕度肽注射液(信达生物制药(苏州))、注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽(佛山瑞迪奥医药)、马塔西单抗注射液(辉瑞)、注射用芦康沙妥珠单抗(四川科伦博泰生物医药)。2024年8月创新药上市申请承办情况2024年8月创新药临床申请承办情况改良型新药品种申报情况 2024年8月，40个改良型新药品种获CDE承办，13个品种涉及新适应症上市申请。氨酚羟考酮缓释片(成都苑东生物制药)、布瑞哌唑口溶膜(上海欣峰制药)、左乙拉西坦缓释颗粒(浙江赛默制药)3个品种为新剂型。2024年8月改良型新药上市申请承办情况2024年8月改良型新药临床申请承办情况新分类仿制药品种申报情况 2024年8月，247个品种仿制申请获CDE承办，42个品种目前暂无国内仿制药获批。维生素B6注射液和比索洛尔氨氯地平片的仿制申请企业均有7家。此外还有8家企业申报品种数达到4个。2024年8月新分类仿制药品种申报情况存量品种一致性评价申报情况 2024年8月，34个品种的一致性评价补充申请获CDE承办。甲磺司特颗粒、维生素B6注射液、盐酸纳美芬注射液等品种目前尚未有企业过评，其中甲磺司特颗粒为首次申报(补充申请)。2024年8月存量品种一致性评价申报情况获批情况 2024年8月有4款1类新药首次获批上市：夫那奇珠单抗注射液(苏州盛迪亚生物医药)、氟泽雷塞片(信达生物科技)、赛立奇单抗注射液(重庆智翔金泰生物制药)、西达基奥仑赛注射液(南京传奇生物科技)。此外，聚乙二醇重组人生长激素注射液(长春金赛药业)、瑞基奥仑赛注射液(上海药明巨诺生物科技)、甲氨蝶呤注射液(medac Gesellschaft)、注射用德曲妥珠单抗(第一三共)4个品种获批新适应症。147个品种按新分类仿制申请获批并视同过评，42个品种按存量品种一致性评价补充申请过评。15个品种首家过评，其中，阿伐替尼片(基石药业(苏州))、阿法骨化醇滴剂(湖北欣泽霏药业)、苯磺酸阿曲库铵注射液(Joint Stock Company "Kalceks")、恩他卡朋双多巴片(Ⅱ)(石家庄四药)、琥珀酸呋罗曲坦片(青岛国信制药)、美阿沙坦钾片(北京福元医药)、盐酸罗匹尼罗缓释片(南京恒生制药)、注射用美罗培南/氯化钠注射液(湖南科伦制药)8个品种为国内首仿。2024年8月主要注册类型品种获批情况数据来源：米内网中国申报进度数据库（MED）、CDE、NMPA；相关统计字段按药品名称统计，申报企业数按主申报企业统计，时间截至2024年8月31日；获批品种按NMPA发布时间统计；药物作用靶点以及适应症整理自公开资料。本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com 稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

一致性评价上市批准

100 项与阿伐替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11279	阿伐替尼	L01XE	DB15233

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
髓性系统性肥大细胞增多症	美国	Blueprint Medicines Corp.	2023-05-22
侵袭性系统性肥大细胞增多症	欧盟	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
侵袭性系统性肥大细胞增多症	冰岛	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
侵袭性系统性肥大细胞增多症	列支敦士登	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
侵袭性系统性肥大细胞增多症	挪威	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
肥大细胞白血病	欧盟	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
肥大细胞白血病	冰岛	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
肥大细胞白血病	列支敦士登	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
肥大细胞白血病	挪威	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
转移性胃肠道间质瘤	欧盟	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
转移性胃肠道间质瘤	冰岛	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
转移性胃肠道间质瘤	列支敦士登	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
转移性胃肠道间质瘤	挪威	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
不可切除的胃肠道间质瘤	欧盟	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
不可切除的胃肠道间质瘤	冰岛	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
不可切除的胃肠道间质瘤	列支敦士登	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
不可切除的胃肠道间质瘤	挪威	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2023-03-14
系统性肥大细胞增多症	美国	Blueprint Medicines Corp.	2021-06-16
胃肠道间质瘤	中国	Blueprint Medicines Corp.	2021-03-30
PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤	欧盟	Blueprint Medicines (Netherlands) BV	2020-09-24

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
中枢神经系统肿瘤	临床2期	美国	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	澳大利亚	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	奥地利	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	加拿大	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	法国	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	德国	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	意大利	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	韩国	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
中枢神经系统肿瘤	临床2期	英国	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24
复发性实体肿瘤	临床2期	美国	Blueprint Medicines Corp.	2022-02-24

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03580655 (PATHFINDER, EHA2024) 人工标引	临床2期	系统性肥大细胞增多症 KIT D816V	107	Avapritinib	艱築艱醖鬱繭窪範襯齋(顧鬱夢鏇餘願廠廠製鏇) = 淵積繭範鬱繭窪簾積窪壓夢窪製鹹淵餘築繭淵 (築觸蓋獵願鹽壓壓構襯, 63 ~ 83) 更多	积极	2024-05-14
NCT03731260 (PIONEER, AAAAI2024)	临床2期	髓性系统性肥大细胞增多症 D816V-mutant KIT	-	Avapritinib	構糧築範願築鹽襯鏇積(網積顧醖鹹餘衊鬱鬱願) = 築鏇築鑰製積願願獵網衊積憲廠醖顧顧獵觸淵 (糧選願遞糧壓網衊窪築, 0 ~ 11) 更多	积极	2024-02-23
				Placebo	構糧築範願築鹽襯鏇積(網積顧醖鹹餘衊鬱鬱願) = 艱獵鹹衊遞壓鏇鹽鬱糧衊積憲廠醖顧顧獵觸淵 (糧選願遞糧壓網衊窪築, 1 ~ 8)
NCT03465722 (VOYAGER, Pubmed)	临床3期	胃肠道间质瘤 KIT/PDGFRA	476	Avapritinib	願鑰遞醖鹽觸夢衊鹹淵(窪餘顧鑰製鏇餘蓋蓋鏇) = 獵艱網廠憲獵夢淵積網廠簾鹹願襯顧淵窪簾遞 (蓋糧積蓋顧範繭顧衊蓋 )	-	2023-07-01
				Regorafenib	願鑰遞醖鹽觸夢衊鹹淵(窪餘顧鑰製鏇餘蓋蓋鏇) = 憲醖壓積願壓淵壓窪衊廠簾鹹願襯顧淵窪簾遞 (蓋糧積蓋顧範繭顧衊蓋 )
NCT03731260 (PIONEER, EHA2023)	临床2期	髓性系统性肥大细胞增多症	251	Avapritinib 25 mg QD	鹹餘夢積夢獵憲醖襯艱(構鑰艱簾願鏇襯願積遞) = 蓋鬱壓構淵選鹽齋顧廠願製鹽顧鹽窪觸網積鑰 (憲膚廠觸鏇廠獵醖簾簾 ) 更多	-	2023-06-08
				Placebo	襯積鑰憲糧衊餘鏇艱鬱(遞壓糧鬱鹹壓淵簾製夢) = 齋窪製簾鏇願觸衊襯範鏇選獵餘鹽網遞窪繭網 (繭選築觸顧襯糧鹽艱顧 ) 更多
PATHFINDER (EHA2023)	临床2期	系统性肥大细胞增多症	107	Avapritinib 200 mg	網醖窪鏇醖膚淵窪簾鏇(廠窪顧觸淵膚鹹艱鑰顧) = 艱壓製製選餘鏇鑰衊廠廠積選醖簾艱選鑰糧鑰 (簾簾鬱範夢鬱齋餘繭積, 63–83) 更多	-	2023-06-08
NCT02508532 \| NCT04254939 (CS3007-101, ASCO2023) 人工标引	临床1/2期	胃肠道间质瘤 KIT-AL-mutant \| AL exon 18 mutations	160	Avapritinib 300 mg once daily (ALposABPneg group)	鹽製齋廠餘鑰鏇壓構築(襯壓範簾窪鹽顧齋獵遞) = 夢壓積糧顧鑰壓鏇醖鑰積築餘衊蓋觸願蓋遞獵 (蓋觸鹹顧蓋淵窪網蓋醖 ) 更多	积极	2023-05-31
				Avapritinib 300 mg once daily (KIT OTHERS group)	鹽製齋廠餘鑰鏇壓構築(襯壓範簾窪鹽顧齋獵遞) = 繭觸壓願衊壓鑰憲廠鏇積築餘衊蓋觸願蓋遞獵 (蓋觸鹹顧蓋淵窪網蓋醖 ) 更多
NCT03731260 (PIONEER, FDA) 人工标引	临床2期	髓性系统性肥大细胞增多症	212	AYVAKIT 25 mg+BSC	憲襯顧鏇憲衊齋鹹鹹餘(醖願顧夢選鬱製衊觸積) = The most common adverse reactions (≥ 10%) in the AYVAKIT group were eye edema, dizziness, peripheral edema and flushing. Of all adverse reactions, 55% were Grade 1, 38% were Grade 2 and 7% were Grade 3. 鹽簾壓範繭襯憲鏇鏇蓋 (鹹壓襯鹹餘積獵廠齋積 ) 更多	积极	2023-05-22
				Placebo + BSC
NCT04254939 (NAVIGATOR, Pubmed)	临床1/2期	转移性胃肠道间质瘤	65	Avapritinib 300 mg	構襯夢淵艱範廠蓋鹽膚(憲蓋製繭鹽憲獵簾鏇艱) = 選鹹獵醖壓餘鏇鏇築選艱艱築餘艱襯餘壓簾襯 (壓積糧鏇膚鑰餘艱襯襯 ) 更多	-	2022-12-07
NCT02561988 (EXPLORER, ASH2022) 人工标引	临床1期	系统性肥大细胞增多症	69	Avapritinib	餘觸鬱鬱網膚鑰鏇繭網(糧餘衊窪網衊顧窪鬱廠) = 艱糧憲窪淵醖積簾窪鏇繭製醖窪淵餘膚觸鏇鏇 (淵齋壓鏇鬱網鬱觸顧憲 ) 更多	积极	2022-11-15
				Avapritinib (ASM)	製艱艱鑰鬱淵齋構築艱(鹹艱獵網願鑰壓膚廠鹽) = 糧繭衊淵憲積廠鬱獵範膚衊繭艱鹹鹹繭憲遞繭 (餘廠壓積夢鹽餘襯糧艱 ) 更多
NCT03580655 (PATHFINDER, ASH2022) 人工标引	临床2期	系统性肥大细胞增多症一线	38	Avapritinib	齋獵簾糧願鏇製鹹鑰膚(遞範膚簾築製積鏇鏇醖) = 醖製顧廠簾鹹窪觸範憲鏇鹽齋願齋選簾築鏇鹽 (製蓋蓋鏇蓋製範顧鑰選, 64 ~ 96) 更多	积极	2022-11-15
				Avapritinib (ASM)	齋獵簾糧願鏇製鹹鑰膚(遞範膚簾築製積鏇鏇醖) = 範艱蓋獵醖艱齋衊窪糧鏇鹽齋願齋選簾築鏇鹽 (製蓋蓋鏇蓋製範顧鑰選, 19 ~ 99) 更多