A Phase 3, Multicenter, Open-Label, Single-Arm Study of Bentracimab (PB2452) in Ticagrelor-Treated Patients With Uncontrolled Major or Life-Threatening Bleeding or Requiring Urgent Surgery or Invasive Procedure (REVERSE-IT Trial)

This is a multi-center, open-label, prospective single-arm study of reversal of the antiplatelet effects of ticagrelor with bentracimab (PB2452) in patients who present with uncontrolled major or life-threatening bleeding or who require urgent surgery or invasive procedure.
At least 200 patients will be enrolled from approximately 200 centers in North America, Europe, and Asia-Pacific regions, including mainland China. Patients with reported use of ticagrelor within the prior 3 days who require urgent ticagrelor reversal will be eligible for enrollment. These populations will be enrolled based on separate inclusion criteria.

开始日期2020-07-15

申办/合作机构

SFJ Pharmaceuticals, Inc.

NCT04122170

/ Completed临床2期

A Phase 2B, Randomized, Double-blind, Multicenter, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy of Bentracimab (PB2452) in Reversing Ticagrelor in Subjects Aged 50 to 80 Years Old

This phase 2B study is a multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study. The study is designed to evaluate the efficacy of bentracimab (PB2452) in reversing the anti-platelet effects of ticagrelor as part of a dual antiplatelet regimen and to evaluate the safety and tolerability of bentracimab (PB2452) in subjects aged 50-80 years old.
A total of 205 subjects between 50-80 years old will be enrolled in the US or other countries at the discretion of the Sponsor across 5-15 sites. The subjects will be randomized at a ratio of 3:1 receiving either the bentracimab (PB2452) investigational study drug or placebo. Hence, a total of 154 subjects will be receiving bentracimab (PB2452) and approximately 51 subjects will be receiving placebo.

开始日期2019-09-24

申办/合作机构

SFJ Pharmaceuticals, Inc.

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项与 Bentracimab 相关的文献（医药）

2023-05-01·Clinical pharmacokinetics

Clinical and Pre-Clinical Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Bentracimab

Review

作者: Pollack, Charles V ; Franchi, Francesco ; Bhatt, Deepak L ; Angiolillo, Dominick J ; Rollini, Fabiana ; Ortega-Paz, Luis ; Giordano, Salvatore

Antiplatelet agents are among the most frequently used medications in cardiovascular medicine. Although in patients with atherosclerotic disease manifestations, in particular those treated by percutaneous coronary intervention, antiplatelet agents are beneficial for the prevention of ischemic events, they inevitably increase the risk of bleeding. Furthermore, 5-15% of patients treated by percutaneous coronary intervention may need a surgical procedure within 2 years, creating challenges to safe and effective antiplatelet drug management. Importantly, major spontaneous or procedural-related bleedings are associated with increased hospital admission, length, costs, and poor prognosis. Although the effects of other antithrombotic therapies, such as direct oral anticoagulants, can be reversed by approved specific agents, there are no approved reversal agents for any antiplatelet drugs. The fact that many antiplatelet agents, such as aspirin and thienopyridines (i.e., clopidogrel and prasugrel), bind irreversibly to their targets represents a challenge for the development of a drug-specific reversal agent. In contrast, ticagrelor is a non-thienopyridine with a plasma half-life of 7-9 h that reversely binds the P2Y₁₂ receptor producing potent signaling blockage. In 2015, bentracimab (also known as PB2452 or MEDI2452), a neutralizing monoclonal antibody fragment that binds free plasma ticagrelor and its major active metabolite, was identified. This systematic overview provides a comprehensive summary of the drug development program of bentracimab, focusing on its pharmacodynamic, pharmacokinetic, and safety profiles.

2022-02-22·NEJM evidence

Bentracimab for Ticagrelor Reversal in Patients Undergoing Urgent Surgery

Article

作者: Mays, Michael C. ; Umstead, Bret R. ; Curry, Benjamin J. ; White, Barbara ; Weitz, Jeffrey I. ; Arnold, Susan E. ; Verma, Subodh ; Bhatt, Deepak L. ; Mazer, C. David ; Jennings, Lisa K. ; James, Stefan K. ; Steg, Ph. Gabriel ; Lee, John S. ; Pollack, Charles V. ; Ramnath, Rohit ; Hickey, Lisa L. ; Angiolillo, Dominick J.

BACKGROUND: Ticagrelor is a reversible oral P2Y12 platelet inhibitor used to treat patients with acute coronary syndromes, prior myocardial infarction, high-risk coronary artery disease, transient ischemic attack, or ischemic stroke. A healthy volunteer study showed that the intravenous monoclonal antibody bentracimab rapidly reverses ticagrelor, but the effect in patients was unknown. METHODS: In a prespecified interim analysis of a single-arm, prospective study, bentracimab was evaluated in ticagrelor-treated patients who required urgent surgery or had major hemorrhage. The extent of reversal was determined using the VerifyNow P2Y12 assay. Clinical hemostasis was assessed by central adjudication using validated criteria. Treatment-emergent safety events were evaluated. The trial is ongoing and will enroll approximately 200 patients with evaluable data. RESULTS: Of 150 enrolled patients, 142 required urgent surgery and 8 had major hemorrhage. For the end-point analysis, 129 patients had analyzable platelet data; 122 had data on adjudicated hemostasis. Bentracimab provided a rapid reversal of ticagrelor’s antiplatelet effects within 5 to 10 minutes. The reversal was sustained for more than 24 hours, as measured with the VerifyNow P2Y12 and vasodilator-stimulated phosphoprotein phosphorylation assays (P<0.001, with both assays and in all subgroups). Adjudicated hemostasis was achieved for more than 90% of patients (P<0.001); approximately 5% of patients had thrombotic events. No allergic or infusion-related reactions were reported. CONCLUSIONS: Bentracimab provided immediate and sustained reversal of the antiplatelet effects of ticagrelor in patients undergoing surgical procedures. (Funded by PhaseBio Pharmaceuticals, Inc.; ClinicalTrials.gov number, NCT04286438.)

2019-10-01·Thrombosis and haemostasis2区 · 医学

Antagonizing P2Y12 Receptor Inhibitors: Current and Future Options

2区 · 医学

Review

作者: Leggewie, Stefan ; Stratz, Christian ; Schrör, Karsten ; Trenk, Dietmar ; Nührenberg, Thomas G. ; Sibbing, Dirk ; Aradi, Daniel ; Hille, Laura

Abstract:

There are clinical scenarios where the balance between the risk of ischemic and bleeding events leads to the clinical decision to reverse the antiplatelet effect of P2Y12 receptor inhibitors. These scenarios comprise emergency situations such as active severe bleeding, urgent procedures with presumed high bleeding risk, or major trauma with (anticipated) bleeding. Supplementation of platelets has been investigated in ex vivo as well as in in vivo studies. These studies indicate that the inhibition of adenosine diphosphate-induced aggregation by the irreversibly binding thienopyridine derivatives clopidogrel and prasugrel can be reversed by administration of platelet concentrates. Supplementation of platelets in patients on prasugrel is more effective if this can be transfused > 6 hours after last dosing. Studies on the reversal effect obtained by administration of platelet concentrates in patients on ticagrelor show conflicting results. Experimental data suggest that administration of serum albumin might increase the reversal effect. A monoclonal antibody fragment (PB2452) for neutralizing ticagrelor is currently in clinical development. A recently published first in man study shows that reversal of platelet inhibition occurs within 5 minutes after start of administration and the effect is maintained for 20 to 24 hours after a 16-hour infusion which is by far the most effective approach for reversal of ticagrelor.

项与 Bentracimab 相关的新闻（医药）

2026-03-04

·生物制药小编

2026年值得关注的抗体（三）——上市审核中药物

上一篇我们介绍了在整个过程中崛起的中国力量，本篇我们将介绍2026年处于上市审核中的26款抗体管线。在药物获批上市前，监管机构会严格审查与药物安全性、有效性和质量相关的数据。这些数据通过生物制品许可申请（BLA）、上市许可申请（MAA）和新药申请（NDA）等不同名称的申请提交。研究人员在这里确定了26款正在接受至少一个监管机构审查的试验性（即尚未在任何国家获批上市）抗体疗法。其中，大多数（21/26，81%）用于非癌症适应症，仅有五种用于癌症治疗。超过三分之二（18/26，69%）正在中国接受审查，只有8种在其他地区接受审查。非癌症适应症抗体 Bentracimab Bentracimab原由阿斯利康旗下的MedImmune开发（曾用名MEDI2452），现资产由SFJ Pharmaceuticals持有，SERB Pharmaceuticals拥有美国独家商业权。这是一款静脉注射用人源化单克隆抗体片段（Fab），源自IgG1λ抗体，这药物的特殊之处在于，可以特异性结合抗血小板药物替格瑞洛（ticagrelor）及其活性代谢物。替格瑞洛是一种口服、可逆性结合的P2Y12受体拮抗剂，属于强效抗血小板药物，可以防止患者因为心血管疾病如中风和心脏病的风险，但是使用患者也有出血风险。所以Bentracimab对于那些因服用替格瑞洛而遭遇危及生命的出血事件，或急需进行紧急手术的患者而言，具有一定的临床价值。该药已获得美国FDA的突破性疗法和孤儿药资格认定。2024年8月，FDA受理了其BLA申请并授予优先审评资格，原定于2025年第一季度做出决定，但截至2025年11月，官方尚未公布最终结果。比较奇怪的是……SERB公司在9月份收购了Y-mAbs，但是到如今都没有Bentracimab 的消息…… Apitegromab Apitegromab是一种人IgG1λ单克隆抗体，开发公司为Scholar Rock，该药物可以选择性结合肌肉生长抑制素的潜伏形式，防止这种肌肉生长负调节因子的激活。与其他肌肉生长抑制素抑制剂不同，apitegromab不中和循环中的成熟肌肉生长抑制素，而是阻断其上游激活。该抗体正在开发用于治疗已接受SMN导向疗法（如nusinersen或risdiplam）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）II型和III型患者。 FDA已授予apitegromab快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗SMA。2025年1月，Scholar Rock宣布已向FDA提交apitegromab治疗SMA的BLA申请。2025年9月，公司宣布FDA发出完整回复函，指出第三方工厂的生产问题。预计2026年将重新提交BLA申请，并在apitegromab获批用于儿童和成人SMA后在美国推出。 Denecimig Denecimig（Mim8）是新型模拟FⅧa双特异性抗体，通过模拟人体内缺失的凝血因子FⅧ功能来发挥作用，用于预防血友病A患者出血，由诺和诺德开发。该药物的优势在于优于标准治疗的效果和注射剂型：与需要静脉输注的传统凝血因子替代疗法不同，Denecimig通过皮下注射提供持续、平稳的血药浓度，避免了传统疗法中凝血因子水平剧烈波动的“峰谷效应”。体外研究显示，其促凝血能力在某些条件下优于同类药物。关键的 FRONTIER5 研究则证实，血友病A患者可以从当前的标准预防药物艾美赛珠单抗，直接、安全地转换为Denecimig治疗，无需等待间隔期（洗脱期）或使用负荷剂量。 2025年9月，该公司已向FDA和EMA同步提交了上市申请。 Gefurulimab Gefurulimab最初由Alexion制药公司开发，该公司于2020年被阿斯利康收购。该药物由一个与补体成分5（C5）的C末端VHH靶向结构域相连的N末端白蛋白结合VHH结构域组成。该药物针对皮下自我给药进行了优化，并通过新生儿Fc受体（FcRn）介导的循环回收实现了延长的循环半衰期，由血清白蛋白运输实现，允许每周一次给药。Gefurulimab选择性抑制C5的蛋白水解裂解，从而防止其促炎效应片段C5a和C5b的形成，这些片段驱动补体介导的免疫反应，是重症肌无力（MG）的关键病理机制。 2023年，FDA授予gefurulimab孤儿药认定，用于治疗重症肌无力。阿斯利康第三季度业绩更新显示，该药物已在日本提交gefurulimab的上市申请。 Veligrotug Veligrotug（ZL-1108，ZB001，VRDN-001，IMGN164）是一种人源化IgG1κ单克隆抗体，靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的细胞外结构域。该抗体最初由ImmunoGen与赛诺菲-安万特合作开发，Viridian从ImmunoGen公司获得了全球范围内所有非肿瘤适应症（不涉及放射性药物）的开发和商业化独家权利。而Viridian又与Kissei制药公司签订了独家许可协议，在日本开发和商业化veligrotug。veligrotug已获得FDA的突破性疗法认定，用于治疗甲状腺眼病（TED）。 2025年10月，Viridian向FDA提交了veligrotug治疗TED的BLA申请，并获得优先审查资格；FDA对该申请的首次行动目标日期为2026年6月30日。计划于2026年第一季度向EMA提交MAA申请。 Imsidolimab Imsidolimab 是一款用于治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 的IL-36受体拮抗剂，最初由AnaptysBio开发，后来Vanda Pharmaceuticals 获得全球开发权。 Imsidolimab可以选择性靶向并抑制白细胞介素-36受体（IL-36R），这是IL-36信号通路中的关键介质，该通路与GPP和其他炎症性皮肤病的发病机制有关。FDA已授予imsidolimab孤儿药认定，用于治疗GPP。 2025年12月，Vanda宣布已提交imsidolimab治疗GPP的BLA申请。公司请求优先审查，如果获得批准，imsidolimab最早可能在2026年年中获批。考虑到GPP是一种罕见、可危及生命的严重皮肤疾病，目前治疗选择有限。如果获批，Imsidolimab将成为美国市场上第二款专门用于治疗GPP的IL-36靶向药物。（第一款为勃林格殷格翰的佩索利单抗） Batoclimab Batoclimab（HBM9161, IMVT-1401, 巴托利单抗）是一种抗FcRn人源IgG1λ抗体，经Fc工程化（L234A, L235A）以降低Fc效应功能。Batoclimab最初由韩国HanAll Biopharma开发，用于治疗IgG介导的自身免疫性疾病如gMG和Graves病。后来Batoclimab的大中华区共同开发权授权给和铂医药，后者随后与石药集团全资子公司NBP Pharma达成协议。Batoclimab在北美、拉丁美洲、瑞士、北非、英国、欧盟和中东的开发权授权给Roivant Sciences，后者成立Immunovant, Inc.开发batoclimab。 Batoclimab于2021年获得NMPA治疗gMG的突破性疗法认定。2023年，和铂医药向NMPA提交batoclimab上市申请，随后于2024年重新提交上市申请并补充gMG治疗的额外安全性数据。另外Batoclimab还获得日本厚生劳动省治疗TED的孤儿药认定。Immunovant Sciences GmbH赞助的安慰剂对照III期研究（NCT05517421）正在评估batoclimab在活动性TED患者中的疗效。该研究正在进行但未招募患者，预计2025年底完成。 Amdokitug Amdokitug（SSGJ-608）是一种人源化抗IL17A IgG1κ单克隆抗体，由三生国健开发，用于治疗炎症性疾病如银屑病、强直性脊柱炎和脊柱关节炎。2024年11月，公司SSGJ-608上市申请获NMPA受理，用于中重度斑块状银屑病。 Amdokitug在脊柱炎患者中的安全性和疗效也在评估中。III期研究（CTR20252158）将评估amdokitug在活动性强直性脊柱炎成人患者中的效果。Amdokitug在强直性脊柱炎患者和放射学阴性中轴型脊柱关节炎患者中的II期研究（分别为NCT06242652和NCT06222671）正在进行中。 Gumokimab Gumokimab（AK111）是一种人源化抗IL-17A IgG1κ单克隆抗体，由康方生物开发，用于治疗银屑病和强直性脊柱炎等自身免疫性疾病。 Gumokimab阻断IL-17/IL-17R信号通路，抑制该通路介导的促炎细胞因子分泌释放。2025年1月，NMPA受理gumokimab治疗中重度斑块状银屑病的NDA。康方生物已于2026年1月提交gumokimab治疗强直性脊柱炎的NDA。 Silevimig Silevimig（GR1801）是一种不对称人源IgG1双特异性抗体，靶向狂犬病病毒（RABV）糖蛋白表位I和/或表位III，由智翔金泰开发。靶向表位I的臂为单链可变片段（scFv），靶向表位III的臂为Fab，使用Knobs-Into-Holes（KIH）技术组装。Silevimig表现出广谱中和活性，可中和90种天然RABV糖蛋白抗原变异株、21种假病毒和18种活街毒株。智翔金泰与康哲药业（CMS）签订合作协议，CMS拥有silevimig在中国大陆的商业化独家权益，以及亚太地区、中东和北非的独家许可权益。Silevimig用于疑似RABV暴露后需被动免疫的成人的NDA于2025年1月获NMPA正式受理并正在审查中。 III期研究（CTR20253293）评估silevimig在2-<18岁疑似狂犬病病毒暴露后需被动免疫的儿童和青少年中的效果，目前正在进行中。 Vecantoxatug Vecantoxatug（GR2001）是智翔金泰开发的一种人源化IgG1κ单克隆抗体，靶向破伤风神经毒素（TeNT）。它被设计为用于预防的重组人破伤风免疫球蛋白（HTIG）替代品。GR2001结合TeNT重链C端结构域，阻断毒素进入神经元细胞，从而提供被动保护。NMPA授予GR2001用于破伤风被动免疫的突破性疗法认定。康哲药业（CMS）获得智翔金泰授予的vecantoxatug在中国大陆的商业化独家权益，以及亚太地区、中东和北非的独家许可权益。2025年5月，智翔金泰宣布GR2001用于该适应症的NDA（CXSS2500051）获NMPA受理。 MIL62 MIL62是一种人源化II型糖工程化抗CD20单克隆抗体，由天广实生物开发。MIL62的Fc结构域几乎完全无岩藻糖基化，可以增强与NK细胞上FcγRIIIa的结合，提高抗体依赖性细胞毒性（ADCC）。作为II型抗体，MIL62促进直接B细胞毒性而非补体激活，这一机制使其与利妥昔单抗等I型抗体区别开来。MIL62正在癌症和免疫介导疾病的后期临床研究中评估，包括视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）（NCT05314010）、原发性膜性肾病（PMN）（NCT05862233）、系统性红斑狼疮（NCT05796206）和滤泡性淋巴瘤及边缘区淋巴瘤（NCT04834024）。MIL62获得NMPA治疗PMN的突破性疗法认定。2025年5月，天广实宣布MIL62治疗NMOSD的NDA（CXSS2500054）获NMPA受理。治疗PMN的第二项申请（CXSS2500102）于2025年9月获受理。 Anflekitug Anflekitug（SSGJ-613）是一种人源化抗IL-1β单克隆抗体，由三生国健制药开发，用于治疗急性痛风性关节炎。公司于2025年6月宣布NMPA已受理SSGJ-613用于该适应症的NDA申请。 Anflekitug是一种全新的抗IL-1β抗体，与已上市的同靶点药物（如Canakinumab）具有完全不同的结合表位，目前中国尚无同靶点药物上市，因此SSGJ-613有望填补这一市场空白。 Rademikibart Rademikibart是一种靶向白细胞介素-4受体α（IL-4Rα）的铰链稳定IgG4κ抗体，由康乃德开发，用于治疗特应性皮炎、哮喘和慢性阻塞性肺疾病（COPD）等炎症性疾病。2023年，康乃德与先声药业签订合作和独家许可协议，在我国开发rademikibart。 2025年7月，康乃德宣布先声药业向NMPA提交rademikibart用于治疗成人和青少年特应性皮炎的NDA。 Telikibart Telikibart（GR1802）是智翔金泰开发的一种人IgG1κ单克隆抗体，靶向IL-4Rα，用于多种适应症，包括特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹、季节性过敏性鼻炎和哮喘。该抗体经Fc工程化降低效应功能（L234F, L235E, P331S），设计用于阻断IL-4、IL-13与IL-4Rα结合，并抑制受体下游涉及CD23上调的信号传导，从而抑制IL-4或IL-13介导的Th2型炎症反应。2025年9月，智翔金泰宣布治疗中重度特应性皮炎的新药申请获NMPA受理。 Telikibart还在多项其他适应症的III期研究中评估，包括慢性鼻窦炎伴鼻息肉（NCT06516302）、慢性自发性荨麻疹（CTR20250174）、成人季节性过敏性鼻炎（NCT07154342, CTR20253037）和青少年季节性过敏性鼻炎（NCT07199257, CTR20253870）。 Recibokibart Recibokibart（HB0034）是华奥泰开发的一种抗IL-36R人源化IgG1k单克隆抗体，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。FDA授予recibokibart该适应症的孤儿药认定。截至2025年10月，NMPA已受理recibokibart的注册和上市许可申请。 SAL003 SAL003是信立泰开发的一种人源抗PCSK9 IgG4单克隆抗体，拟用于治疗高胆固醇血症和混合型血脂异常。2025年9月，信立泰宣布SAL003（1类生物制品）的BLA获NMPA正式受理。 Comekibart Comekibart（MGK10）是一种人源化IgG4κ单克隆抗体，最初由麦济生物研发，后来授权给康哲药业，该药物靶向IL4Rα。通过抑制IL4Rα信号，comekibart阻断IL4和IL13的下游效应，这是与特应性皮炎、哮喘和结节性痒疹等疾病相关的2型介导炎症的关键驱动因素。Comekibart经S228P突变工程化以实现铰链稳定，并经M428L/N434S Fc突变以增加与FcRn的结合亲和力并延长半衰期，允许每4周或每8周给药和持续受体阻断。康哲药业宣布NMPA于2025年10月30日受理comekibart治疗特应性皮炎的NDA。 Roconkibart Roconkibart（JS005）是一种重组人源化抗IL-17A IgG4κ单克隆抗体，经S228P突变铰链稳定，在免疫介导疾病如斑块状银屑病患者的临床研究中评估。该靶点是一种多效性细胞因子，激活时介导炎症因子释放，在驱动银屑病病理生理中起重要作用。2025年12月，君实生物宣布NMPA已受理roconkibart治疗适合系统治疗或光疗的成人中重度斑块状银屑病的NDA。 Lecankitug Lecankitug（LZM012, XKH004）是一种人源化IgG1κ单克隆抗体，由丽珠集团和鑫康合生物合作开发，靶向IL-17A/F，这是参与银屑病和强直性脊柱炎等自身免疫性疾病病理的促炎细胞因子。 2025年12月，NMPA受理了丽珠医药集团子公司珠海丽珠单抗生物技术有限公司与北京鑫康合生物医药科技有限公司合作提交的lecankitug治疗银屑病的上市申请（CXSS2500144）。此外，北京鑫康合生物医药科技有限公司还在随机、安慰剂对照III期研究（CTR20232310）中评估lecankitug在中度至重度活动性强直性脊柱炎患者中的疗效和安全性。 BAT5906 BAT5906（维拉西塔单抗注射液）是一种全长人源化IgG1κ单克隆抗体，靶向VEGF，由百奥泰开发，用于眼科疾病。公司于2025年12月提交BAT5906治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的上市申请（CXSS2500142）并获NMPA受理。正在审查上市申请的抗体：癌症适应症 Sasanlimab Sasanlimab（PF-06801591）是辉瑞开发的一种人源IgG4κ单克隆抗体，靶向PD-1，作为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的皮下检查点抑制剂。辉瑞已基于III期CREST试验结果提交sasanlimab联合卡介苗（BCG）治疗NMIBC的上市申请。 Pivekimab sunirine Pivekimab sunirine（PVEK, IMGN632）是艾伯维开发的人源化IgG1κ ADC，靶向CD123，CD123在多种血液恶性肿瘤如母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）和急性髓系白血病（AML）的癌细胞上过表达。该ADC结合CD123并被内化入癌细胞，其中蛋白酶可切割连接子释放高效DNA烷化剂载荷DGN549，属于吲哚啉苯并二氮杂卓假二聚体（IGN）类。FDA授予pivekimab sunirine治疗复发/难治性BPDCN的突破性疗法认定，2025年9月，艾伯维宣布向FDA提交该适应症的BLA。 Retlirafusp alfa Retlirafusp alfa（SHR-1701）是恒瑞医药开发的双功能人源抗PD-L1 IgG4κ抗体免疫偶联物，由N端截短的人转化生长因子（TGF）-β受体II胞外域通过肽连接子与IgG4重链C端融合而成。该分子可同时阻断癌细胞使用的两种常见免疫抑制信号通路。恒瑞将retlirafusp alfa在韩国的开发和销售权授权给DONG-A ST。2024年9月，NMPA受理恒瑞retlirafusp alfa一线治疗局部晚期不可切除、复发或转移性胃/胃食管结合部腺癌的上市申请（CXSS2400101），预计2026年获批。 Anbenitamab Anbenitamab（KN026）是一种人源化双特异性抗体，靶向HER2的两个不重叠表位，导致HER2信号阻断。该双位点抗体使用康宁杰瑞专有的基于Fc的异二聚体双特异性平台技术CRIB（电荷排斥诱导双特异性）开发。康宁杰瑞授予石药集团全资子公司JMT-Bio anbenitamab在中国大陆开发和商业化的独家权益。NMPA授予anbenitamab联合化疗治疗既往接受过治疗的HER2阳性胃癌患者突破性疗法认定。2025年9月，康宁杰瑞宣布NMPA受理anbenitamab联合化疗治疗HER2阳性局部晚期、复发或转移性胃或胃食管结合部癌（既往至少接受过一种系统治疗，包括曲妥珠单抗联合化疗）患者的NDA。 Izalontamab brengitecan Izalontamab brengitecan（Iza-bren, BL-B01D1, BMS-986507）是一种四价双特异性ADC，靶向EGFR和HER3，由百利天恒在开发，由其子公司SystImmune和百时美施贵宝在中国以外地区开发。 Iza-bren由抗EGFR×HER3抗体通过组织蛋白酶B可切割连接子与拓扑异构酶I抑制剂（喜树碱衍生物Ed-04；DAR 8）偶联而成。目前FDA授予iza-bren治疗EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的局部晚期或转移性NSCLC（其疾病在EGFR酪氨酸激酶抑制剂和铂类化疗后进展）的突破性疗法认定。截至2025年11月，NMPA正在评估iza-bren用于既往接受过PD-1/PD-L1单克隆抗体治疗且至少两线化疗失败（至少一线铂类化疗）的复发或转移性鼻咽癌患者的NDA（CXSS2500124）。 Iza-bren还在多项正在进行的后期临床试验中评估，包括NSCLC的II/III期（IZABRIGHT-Lung01, NCT07100080）和III期（NCT06382129, NCT06382116, NCT06838273）研究；尿路上皮癌的II/III期（IZABRIGHT-Bladder01, NCT07106762）和III期（NCT06857175）研究；三阴性乳腺癌的II/III期（IZABRIGHT-Breast01, NCT06926868）和III期（NCT06382142）研究，以及HR+HER2-乳腺癌（NCT06343948）、卵巢癌（NCT06994195）、食管鳞状细胞癌（NCT06304974）和小细胞肺癌（NCT06500026）的III期研究。参考来源：Crescioli S, Kaplon H, Chenoweth A, Hsu YS, Pinto K, Kapoor V, Reichert JM. Antibodies to watch in 2026. MAbs. 2026 Dec;18(1):2614669. doi: 10.1080/19420862.2026.2614669. Epub 2026 Jan 21.

孤儿药突破性疗法优先审批并购申请上市

2026-01-25

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2026 抗体治疗全景展望：66 款明星药物崛起，中国创新改写全球格局

2026 年，抗体治疗领域正迎来前所未有的爆发期。从癌症到自身免疫性疾病，从罕见病到慢性病症，抗体药物凭借精准靶向的独特优势，持续改写着疾病治疗的规则。《Antibodies to watch in2026》研究报告系统梳理了 66 款关键抗体药物——19 款 2025 年新获批药物、26 款处于监管审评阶段的在研药物，以及 21 款预计2026 年底前提交上市申请的潜力药物，为我们呈现了一幅波澜壮阔的行业发展图景。本文将深度解析这一领域的核心趋势、明星药物与未来方向，带您全面洞察抗体治疗的黄金时代。该柱状图展示了 2010-2025 年间全球抗体治疗药物的年度首次批准数量，以及截至 2025年12月处于监管审评阶段的在研抗体数量，所有数据均按抗体的原产国/地区分层统计。一、行业核心趋势：从数量爆发到质量升级（一）研发管线持续扩容，非癌症适应症成新热点自 2010 年 "值得关注的抗体" 系列报告首次发布以来，抗体治疗的晚期研发管线已从 26 种激增到 200 余种，展现出强劲的增长势头。2025 年，全球共有 19 种抗体治疗药物首次获批上市，其中 63%（12 种）用于非癌症适应症，涵盖高胆固醇血症、痛风性关节炎、银屑病等多种疾病。这一趋势在监管审评和后期研发管线中更为明显：目前处于监管审评的 26 种抗体中，81%（21 种）针对非癌症适应症；预计 2026 年底前提交上市申请的 21 种潜力抗体中，76%（16 种）聚焦非癌症领域。这标志着抗体治疗已从最初的癌症治疗主战场，向更广泛的疾病领域拓展，满足多样化的临床需求。（二）中国创新力量崛起，改写全球产业格局中国已成为抗体治疗创新的重要策源地。2025年首次获批的 19 种抗体中，53%（10 种）源自中国，超过美国和欧洲的总和（8 种）。在当前处于监管审评的 26 种抗体中，65%（17 种）原产于中国，占据绝对主导地位。更值得关注的是，中国原产抗体的开发周期显著缩短。数据显示，全球抗体治疗药物的平均开发和批准周期约为 6 年，而中国原产产品的这一周期平均更短。其中，抗癌抗体的临床开发阶段长度仅为 4.2 年，远低于美国 / 欧洲产品的 5.6 年。这一优势得益于中国近年来一系列药品审评审批制度改革，以及对创新药研发的政策支持，为本土企业创造了良好的创新生态。（三）技术迭代加速，新型抗体成研发主流抗体技术正经历从传统单克隆抗体向更复杂、更高效的新型分子演进。在癌症治疗领域，超过 70% 的晚期临床抗体经过功能修饰，包括抗体 - 药物偶联物（ADC）、双特异性 / 多特异性抗体等。这些新型抗体通过精准递送细胞毒性载荷、同时靶向多个靶点等机制，显著提升了治疗效果。 2025 年获批的抗体中，ADC 药物表现亮眼，如中国恒瑞医药的 Trastuzumab rezetecan（艾维达）、科伦博泰的 Trastuzumab botidotin（舒泰莱）等，分别针对非小细胞肺癌和乳腺癌显示出优异疗效。双特异性抗体也取得突破，如 Regeneron 的 Linvoseltamab（Lynozyfic）获批用于多发性骨髓瘤，为复发难治性患者提供了新的治疗选择。二、2025 年获批明星抗体：临床价值凸显（一）非癌症领域：填补未被满足的临床需求1. Garadacimab（ANDEMBRY）：HAE 治疗的新突破 Garadacimab 是一种靶向凝血因子 XIIa（FXIIa）的人源化 IgG4 单克隆抗体，2025 年 1 月首次在澳大利亚获批，用于预防 12 岁及以上成人和青少年的遗传性血管性水肿（HAE）发作。其独特的长 CDR-H3 环能有效抑制 FXIIa 的蛋白水解活性，阻断下游促凝血和促炎症通路。 3 期 VANGUARD 试验显示，每月给药的 Garadacimab 使 HAE 发作频率降低 87%（每月 0.27 次 vs 安慰剂组 2.01 次），且长期安全性良好，未增加出血或血栓栓塞风险。该药物随后在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获批，为 HAE 患者提供了便捷的每月一次皮下注射治疗方案。2. Recaticimab（艾心安）：中国本土降脂新药由江苏恒瑞医药开发的 Recaticimab 是靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9 型（PCSK9）的人源化 IgG1κ 单克隆抗体，2025 年 1 月获中国 NMPA 批准，用于原发性高胆固醇血症和混合性血脂异常。通过 Fc 改造延长半衰期，该药物支持每 8 周一次的给药间隔，提供了灵活的治疗选择。三项 3 期试验（REMAIN-1、REMAIN-2、REMAIN-3）证实了其强效降脂效果：单药治疗可使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低 45%-52.8%，联合他汀类药物时降幅可达 53.4%-62.2%，91% 的患者能达到 LDL-C<100mg/dL 的目标。此外，该药物还能显著降低非高密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白 B 等关键血脂指标，为血脂管理提供了新工具。3. Picankibart（PECONDLE）：银屑病治疗的本土创新信达生物开发的 Picankibart 是靶向白细胞介素 - 23（IL-23）p19 亚基的人源化 IgG1κ 单克隆抗体，2025 年 11 月获中国 NMPA 批准用于中重度斑块状银屑病。通过Fc 突变延长半衰期，该药物可实现每 12 周一次的维持给药，显著提升患者依从性。 3 期 CLEAR-1 试验显示，超过 80% 的患者在第 16 周实现银屑病面积和严重程度指数（PASI）较基线降低至少 90%（PASI 90），疗效持续稳定。在溃疡性结肠炎的 2 期试验中，该药物也显示出令人鼓舞的临床活性，临床应答率达 54%-68%，为自身免疫性疾病治疗提供了新选择。（二）癌症领域：ADC 与免疫治疗引领突破1. Telisotuzumab vedotin（Emrelis）：NSCLC治疗的精准靶向药艾伯维开发的 Telisotuzumab vedotin 是一种靶向 cMET 的 ADC 药物，由抗 cMET 人源化 IgG1κ 抗体通过可切割连接子与 MMAE 偶联而成，2025 年 5 月获 FDA 加速批准用于高 c-Met 蛋白过表达的非小细胞肺癌（NSCLC）。2 期 LUMINOSITY 试验显示，该药物在既往接受过系统性治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到 35%，中位缓解持续时间（DOR）为 7.2 个月。对于缺乏有效治疗选择的 cMET 过表达 NSCLC 患者，这款药物提供了新的治疗方向，其确证性 3 期试验预计 2028 年完成。2. Trastuzumab botidotin（舒泰莱）：HER2阳性乳腺癌的新选择四川科伦博泰开发的 Trastuzumab botidotin 是靶向 HER2 的 ADC 药物，采用位点特异性偶联技术，药物抗体比（DAR）为 2，2025 年 10 月获中国 NMPA 批准用于既往接受过一种或多种抗 HER2 治疗的不可切除或转移性 HER2 阳性乳腺癌。3 期 KL166-III-06 试验显示，该药物的中位无进展生存期（PFS）达 11.1 个月，显著优于对照药物曲妥珠单抗 emtansine（4.4 个月），客观缓解率（ORR）高达 76.9%，为 HER2 阳性乳腺癌患者带来了新的治疗希望。3. Becotatug vedotin（MEIYOUHENG）：鼻咽癌治疗的突破性药物上海诗健生物和乐普生物联合开发的Becotatug vedotin 是靶向 EGFR 的 ADC 药物，2025 年 10 月获中国 NMPA 批准用于复发或转移性鼻咽癌。该药物获得了 FDA 的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格认定，彰显了其临床价值。2 期 MRG003-005 试验显示，在既往至少两线系统化疗和 PD-(L) 1 抑制剂失败的患者中，Becotatug vedotin 的 ORR 达到 30.2%，显著高于化疗组的 11.5%，中位 PFS 延长至 5.8 个月（化疗组为 2.8 个月），为晚期鼻咽癌患者提供了重要的后线治疗选择。三、监管审评中的潜力股：2026 年有望获批的重磅药物（一）非癌症适应症：聚焦自身免疫性疾病与罕见病目前有 21 种非癌症适应症抗体处于监管审评阶段，涵盖全身性重症肌无力、特应性皮炎、血友病 A 等多种疾病，其中 18 种在中国接受审评，显示出中国在该领域的研发活跃度。1. Batoclimab（巴托利单抗）：重症肌无力的新疗法 Batoclimab 是抗 FcRn 人源化 IgG1Δ 抗体，由韩国韩美药品开发，在中国的开发权由 Harbour Biomed 与石药集团合作持有，2023 年向 NMPA 提交上市申请，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）。3 期试验显示，Batoclimab 治疗 6 周后，58.2% 的患者实现持续的 MG-ADL 评分改善，显著高于安慰剂组的 31.3%。作为 IgG 介导的自身免疫性疾病的潜在治疗药物，Batoclimab 还在格雷夫斯病、甲状腺眼病等适应症中进行临床开发，具有广阔的应用前景。2. Denecimig（Mim8）：血友病A的创新治疗诺和诺德开发的 Denecimig 是一种双特异性抗体，采用 Duobody 技术构建，可模拟因子 VIII 的功能，促进凝血因子 IXa 和 X 的组装，2025 年 9 月向 FDA 和 EMA 提交上市申请，用于血友病 A 患者的常规预防治疗。3 期 FRONTIER 系列研究显示，该药物通过皮下注射给药，能有效预防或减少血友病 A 患者（伴或不伴抑制剂）的出血发作频率，为患者提供了更便捷的治疗选择，有望改变血友病 A 的治疗格局。3. Veligrotug（VRDN-001）：甲状腺眼病的突破性疗法 Viridian Therapeutics 开发的 Veligrotug 是靶向 IGF-1 受体的人源化 IgG1κ 单克隆抗体，2025 年 10 月向 FDA 提交上市申请，用于治疗甲状腺眼病（TED），获得优先审评资格，预计2026 年 6 月获批。 3 期 THRIVE 试验显示，第 15 周时 70% 的患者达到眼球突出应答，67% 达到总体应答，显著优于安慰剂组（均为 5%）。另一项针对慢性 TED 的 3 期 THRIVE-2 试验也显示出积极结果，眼球突出应答率达 56%，为 TED 患者提供了新的治疗希望。（二）癌症适应症：ADC 与双特异性抗体成主流目前有 5 种癌症适应症抗体处于监管审评阶段，包括PD-1 抑制剂、ADC 药物和双特异性抗体，展现出精准治疗的发展方向。1. Izalontamab brenigtecan（Iza-bren）：双特异性ADC的代表四川百利天恒与百时美施贵宝联合开发的Izalontamab brenigtecan 是靶向 EGFR 和 HER3 的四价双特异性 ADC，2025 年提交 NMPA 上市申请，用于复发或转移性鼻咽癌。该药物获得 FDA 的突破性疗法资格认定，彰显了其创新价值。3 期试验显示，在既往接受过 PD-1/PD-L1 抑制剂和至少两线铂类化疗失败的患者中，该药物的 ORR 达到 54.6%，显著高于化疗组的 27.0%，中位 PFS 延长至 8.38 个月（化疗组为 4.34 个月），为晚期鼻咽癌患者提供了重要的治疗选择。2. Pivekimab sunirine（IMGN632）：罕见血液肿瘤的精准治疗艾伯维开发的 Pivekimab sunirine 是靶向 CD123 的 ADC 药物，2025 年 9 月向 FDA 提交上市申请，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。该药物的有效载荷为 DNA 烷基化剂 DGN549，能精准杀伤 CD123 阳性的癌细胞。1/2 期 CADENZA 试验显示，在既往未经治疗的 BPDCN 患者中，复合完全缓解率达 70%，ORR 为 85%，中位总生存期（OS）16.6 个月，为这种罕见且预后极差的血液肿瘤提供了突破性治疗方案。四、2026 年值得关注的潜力抗体：未来之星闪耀（一）非癌症领域：抗体 - 寡核苷酸偶联物成新热点预计 2026 年底前将有 16 种非癌症适应症抗体提交上市申请，其中抗体 - 寡核苷酸偶联物（AOC）表现突出，为罕见病治疗带来新希望。1. Zeleciment rostudirsen（DYNE-251）：杜氏肌营养不良症的创新疗法 Dyne Therapeutics 开发的 Zeleciment rostudirsen 是一种 AOC，由结合转铁蛋白受体 1（TfR1）的 Fab 与磷酰二胺吗啉寡聚物（PMO）偶联而成，适用于 51 号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该药物获得 FDA 的突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病资格认定，预计 2026 年第二季度提交 BLA。1/2 期 DELIVER 试验显示，该药物治疗 18 个月后，患者在多个功能终点持续改善，肌营养不良蛋白含量显著增加，安全性良好，为 DMD 患者提供了潜在的疾病修饰治疗方案。2. Deldesiran（AOC 1001）：1型强直性肌营养不良的靶向治疗 Avidity Biosciences 开发的 Deldesiran 是靶向转铁蛋白受体 1（TfR1）的 AOC，通过 siRNA 降低 DMPK mRNA 水平，从根本上解决 1 型强直性肌营养不良（DM1）的病因。该药物获得 FDA 的突破性疗法、快速通道和孤儿药资格认定，预计 2026 年底前提交 BLA。 1/2 期 MARINA 试验显示，该药物实现了 siRNA 向骨骼肌的靶向递送，显著降低 DMPK 水平，改善肌强直症状和肌肉力量，为 DM1 患者提供了首个靶向病因的治疗选择。3. Garetosumab（REGN2477）：进行性骨化性纤维发育不良的特效药 Regeneron 开发的 Garetosumab 是抑制激活素 A 的人源化 IgG4κ 单克隆抗体，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP），这是一种罕见的遗传性疾病，特征是异位骨化形成。该药物预计 2025 年底提交上市申请，2026 年获批。 3 期 OPTIMA 试验显示，与安慰剂相比，两种剂量的 Garetosumab 在 56 周时分别减少 94% 和 90% 的异位骨化病灶数量，显著改善患者的疾病进展，为这种无有效治疗手段的罕见病带来了希望。（二）癌症领域：ADC 与双特异性抗体持续发力预计 2026 年底前将有 5 种癌症适应症抗体提交上市申请，涵盖ADC、双特异性抗体等多种类型，聚焦胃癌、子宫内膜癌、小细胞肺癌等适应症。1. Sonesitutag vedotin（AZD0901）：Claudin 18.2阳性胃癌的精准治疗阿斯利康开发的 Sonesitutag vedotin是靶向 Claudin 18.2 的 ADC 药物，由人源化抗体、可切割连接子和 MMAE 偶联而成，预计 2026 年底前提交上市申请，用于治疗胃癌。该药物获得 FDA 的孤儿药和快速通道资格认定，以及 NMPA 的突破性疗法资格认定。 3 期 CLARITY-Gastric01 试验正在评估该药物作为 Claudin 18.2 阳性胃癌患者的二线或后线治疗，主要终点为 PFS 和 OS，预计 2026 年 10 月完成，有望为胃癌患者提供新的精准治疗选择。2. Trastuzumab pamitrecan（BNT323/DB1303）：HER2阳性实体瘤的广谱治疗多禧生物与 BioNTech 联合开发的 Trastuzumab pamitrecan 是靶向 HER2 的 ADC 药物，由人源化抗体与拓扑异构酶 I 抑制剂偶联而成，DAR 约为 8，预计 2026 年在美国提交 BLA，用于晚期子宫内膜癌。该药物获得 FDA 的快速通道和突破性疗法资格认定。 1/2 期试验显示，该药物在 HER2 表达的复发子宫内膜癌患者中显示出良好的抗肿瘤活性，确证性 3 期 BNT32301 研究正在进行中。此外，该药物在乳腺癌的 3 期试验中也显示出优于现有标准治疗的疗效，有望成为 HER2 阳性实体瘤的重要治疗药物。3. Petosemtamab（MCLA-158）：头颈部鳞状细胞癌的双特异性抗体 Merus 开发的 Petosemtamab 是靶向 LGR5 和 EGFR 的双特异性抗体，采用 Biclonics 技术构建，ADCC 增强，预计 2026 年底前提交上市申请，用于治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。该药物获得 FDA 的突破性疗法资格认定。 2 期试验显示，该药物联合帕博利珠单抗作为 PD-L1 阳性 HNSCC 的一线治疗，显示出良好的抗肿瘤活性。两项 3 期试验 LiGeR-HN1 和 LiGeR-HN2 正在评估其作为一线和二 / 三线治疗的疗效，预计 2026 年获得顶线数据，有望改变 HNSCC 的治疗格局。 collapse;width:541pt;"> 一、2025 年新获批药物（19 款）开发阶段药物名称（商品名）靶点药物类型适应症研发企业原产国 / 审评地区关键时间节点特殊资格认定 2025 年新获批 Garadacimab（ANDEMBRY）凝血因子 XIIa（FXIIa）单克隆抗体（人源化 IgG4）预防成人和 12 岁及以上儿科患者的遗传性血管性水肿发作 CSL 有限公司澳大利亚（首发） 2025 年 1 月无 2025 年新获批 Vilobelimab（Gohibic）补体 C5a 嵌合 IgG4κ 抗体 SARS-CoV-2 诱导的急性呼吸窘迫综合征 InflaRx N.V. 欧盟 2025 年 1 月 FDA 紧急使用授权 2025 年新获批 Limvostelimab（Lynozific） BCMA、CD3 双特异性抗体（人源 IgG4κ）多发性骨髓瘤 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 欧盟 2025 年 4 月 FDA 加速批准 2025 年新获批 Nipocalimab（IMAAVY） FcRn 人源 IgG1Δ 抗体全身性重症肌无力强生公司美国 2025 年 4 月快速通道、突破性疗法、孤儿药 2025 年新获批 Telisotuzumab vedotin（Emerlis） cMET ADC（人源化 IgG1κ+MMAE）非小细胞肺癌艾伯维公司美国 2025 年 5 月突破性疗法、优先审评 2025 年新获批 Clesrovimab（Enfionisa） RSV 人源化 IgG1κ 抗体预防新生儿和婴儿的 RSV 下呼吸道疾病默克公司美国 2025 年 6 月无 2025 年新获批 Sibeprenlimab（VOYXACT） APRIL 人源化 IgG2κ 抗体减少成人原发性免疫球蛋白 A 肾病的蛋白尿大冢制药有限公司美国 2025 年 11 月突破性疗法 2025 年新获批 Depemokimab（Exdensur） IL-5 人源化 IgG1κ 抗体哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉葛兰素史克公司英国 2025 年 12 月无 2025 年新获批 Narsoplimab（YARTEMLEA） MASP-2 人源化 IgG4κ 抗体造血干细胞移植相关的血栓性微血管病 Omeros Corporation 美国 2025 年 12 月突破性疗法、孤儿药 2025 年新获批 Recaticimab（艾心安） PCSK9 人源化 IgG1κ 抗体高胆固醇血症江苏恒瑞医药股份有限公司中国 2025 年 1 月无 2025 年新获批 Finotonlimab（安信平） PD-1 人源化 IgG4κ 抗体头颈部鳞状细胞癌、肝细胞癌神州细胞工程有限公司中国 2025 年 2 月无 2025 年新获批 Siltartoxatug（新替妥）破伤风毒素人源化 IgG1κ 抗体破伤风紧急预防珠海泰诺麦博生物技术股份有限公司中国 2025 年 2 月突破性疗法、快速通道 2025 年新获批 Edarabokimab（爱达罗） IL-12/23 p40 人源化 IgG1κ 抗体斑块状银屑病康方生物有限公司中国 2025 年 4 月无 2025 年新获批 Trastuzumab rezetecan（艾维达） HER2 ADC（人源化 IgG1κ+ 拓扑异构酶 I 抑制剂）非小细胞肺癌江苏恒瑞医药股份有限公司中国 2025 年 5 月突破性疗法（多项适应症） 2025 年新获批 Suvemcitug（ENZESHU） VEGF 人源化 IgG1κ 抗体铂类耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌江苏先声药业有限公司中国 2025 年 7 月无 2025 年新获批 Firsekibart（金赛新） IL-1 beta 人源 IgG4Δ 抗体痛风性关节炎长春金赛药业有限责任公司中国 2025 年 6 月无 2025 年新获批 Trastuzumab botidotin（舒泰莱） HER2 ADC（人源化 IgG1κ+Duo-5 毒素）既往接受过抗 HER2 治疗的不可切除或转移性 HER2 + 乳腺癌四川科伦博泰生物医药股份有限公司、Sorrento Therapeutics, Inc. 中国 2025 年 10 月无 2025 年新获批 Becotatug vedotin（MEIYOUHENG） EGFR ADC（人源化 IgG1κ+MMAE）复发或转移性鼻咽癌上海诗健生物科技有限公司、乐普生物科技股份有限公司中国 2025 年 10 月突破性疗法、孤儿药、快速通道 2025 年新获批 Picankibart（PECONDLE） IL-23 p19 人源化 IgG1κ 抗体中重度斑块状银屑病信达生物制药集团中国 2025 年 11 月无二、监管审评中药物（26 款）（一）非癌症适应症（21 款）开发阶段药物名称（商品名）靶点药物类型适应症研发企业原产国 / 审评地区关键时间节点特殊资格认定监管审评中 Bentracimab Ticagrelor 人 IgG1Δ Fab 抗体逆转替格瑞洛的抗血小板作用 SFJ Pharmaceuticals, SERB Pharmaceuticals 美国预计 2026 年突破性疗法、孤儿药监管审评中 Apitegromab 肌生长抑制素人源化 IgG1 抗体脊髓性肌萎缩症 Scholar Rock 欧盟、美国预计 2026 年（重新提交后）快速通道、孤儿药、罕见儿科疾病监管审评中 Denecimig（Mim8）因子 IXa、因子 X 双特异性抗体（人源 IgG4κ）血友病 A 诺和诺德公司欧盟、美国预计 2026 年孤儿药监管审评中 Gefurulimab（ALXN1720）补体 C5、白蛋白双特异性纳米抗体全身性重症肌无力阿斯利康公司日本预计 2026 年孤儿药监管审评中 Veligrotug（VRDN-001） IGF-1 R 人源化 IgG1κ 抗体甲状腺眼病 Viridian Therapeutics, Inc., Kissei Pharmaceutical Co. Ltd. 美国预计 2026 年 6 月突破性疗法、优先审评监管审评中 Imsidolimab（ANB019） IL-36 R 人源化 IgG4κ 抗体泛发性脓疱型银屑病 Vanda Pharmaceuticals, Inc. 美国预计 2026 年中期孤儿药监管审评中 Batoclimab（巴托利单抗） FcRn 人源化 IgG1Δ 抗体全身性重症肌无力 HanAll Biopharma, Immunovant, Inc. 中国预计 2026 年突破性疗法、孤儿药监管审评中 Amokitug（SSGJ-608） IL-17A 人源化 IgG1κ 抗体斑块状银屑病三生国健药业（上海）股份有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Gumokimab（AK111） IL-17A 人源化 IgG1κ 抗体斑块状银屑病康方生物有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Silevimig（GR1801）狂犬病病毒双特异性抗体（人源化 IgG1）狂犬病暴露后预防重庆智翔金泰生物制药股份有限公司、中国医药集团控股有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Vecantoxatug（GR2001）破伤风毒素人源化 IgG1κ 抗体破伤风预防智翔（上海）生物制药有限公司、中国医药集团控股有限公司中国预计 2026 年突破性疗法监管审评中 MIL62 CD20 人源化 II 型抗 CD20 抗体原发性膜性肾病、视神经脊髓炎谱系疾病北京天广实生物技术股份有限公司中国预计 2026 年突破性疗法监管审评中 Anflektug（SSGJ-613） IL-1 beta 人源化 IgG1κ 抗体痛风性关节炎三生国健药业（上海）股份有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Rademikibart（SIM0718） IL-4 R alpha 铰链稳定化 IgG4κ 抗体特应性皮炎 Connect Biopharma Holdings Ltd, 先声药业有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Telikibart（GR1802） IL-4 R alpha 人源化 IgG1κ 抗体特应性皮炎重庆智翔金泰生物制药股份有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Recibokibart（HB0034） IL-36 R 人源化 IgG1κ 抗体泛发性脓疱型银屑病上海华奥泰生物药业股份有限公司中国预计 2026 年孤儿药监管审评中 SAL003 PCSK9 人源 IgG4 抗体高胆固醇血症和混合性高脂血症深圳信立泰药业股份有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Comekibart（MGK10） IL-4 R alpha 人源化 IgG4κ 抗体特应性皮炎中国医药集团控股有限公司、湖南迈杰客生物技术有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Roconibart（JS005） IL-17A 人源化 IgG4κ 抗体斑块状银屑病上海君实生物医药科技股份有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Lecankitug（LZM012） IL-17A/F 人源化 IgG1κ 抗体斑块状银屑病丽珠医药集团股份有限公司、北京鑫康合生物医药科技有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 BAT5906 VEGF 人源化 IgG1κ 抗体湿性年龄相关性黄斑变性百奥泰生物制药股份有限公司中国预计 2026 年无（二）癌症适应症（5 款）开发阶段药物名称（商品名）靶点药物类型适应症研发企业原产国 / 审评地区关键时间节点特殊资格认定监管审评中 Sasanlimab（PF-06801591） PD-1 人源化 IgG4κ 抗体非肌层浸润性膀胱癌辉瑞公司欧盟预计 2026 年无监管审评中 Pivekimab sunirine（IMGN632） CD123 ADC（人源化 IgG1κ+DGN549）母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤艾伯维公司美国预计 2026 年突破性疗法、孤儿药监管审评中 Retilrafusp alfa（SHR-1701） PD-L1、TGF beta 双特异性免疫偶联物胃癌或胃食管结合部癌江苏恒瑞医药股份有限公司、苏州盛迪亚生物医药有限公司中国预计 2026 年无监管审评中 Anbenitamab（KN026） HER2（双表位）双特异性抗体（人源化 IgG1κ）胃癌或胃食管结合部癌康宁杰瑞生物制药、津曼特生物科技有限公司中国预计 2026 年突破性疗法监管审评中 Izalontamab brenigtecan（BL-B01D1） EGFR、HER3 双特异性 ADC 鼻咽癌四川百利天恒药业股份有限公司、百时美施贵宝公司中国预计 2026 年突破性疗法三、预计 2026 年底前提交上市申请药物（21 款）（一）非癌症适应症（16 款）开发阶段药物名称（商品名）靶点药物类型适应症研发企业原产国 / 审评地区关键时间节点最晚期临床阶段特殊资格认定预计 2026 年底前提交上市申请 Garetosumab（REGN2477）激活素 A 人源化 IgG4κ 抗体进行性骨化性纤维发育不良 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 美国 2025 年底提交、预计 2026 年获批 Phase 3 快速通道、孤儿药预计 2026 年底前提交上市申请 Zeleciment rostudirsen（DYNE-251） TfR AOC（Fab+PMO）杜氏肌营养不良症 Dyne Therapeutics, Inc. 美国 2026 年第二季度提交、预计 2027 年获批 Phase 1/2 pivotal 突破性疗法、快速通道、孤儿药、罕见儿科疾病预计 2026 年底前提交上市申请 Delpacibart zotadrisen（AOC 1044） TfR AOC（人源化 IgG1κ+PMOs）杜氏肌营养不良症 Avidity Biosciences, Inc. 美国 2026 年提交、预计 2027 年获批 Phase 2 pivotal 突破性疗法、快速通道、孤儿药、罕见儿科疾病预计 2026 年底前提交上市申请 Ianalumab（VAY736） BAFF-R 人源化 IgG1κ 抗体干燥综合征诺华公司欧盟、美国 2026 年上半年提交、预计 2027 年获批 Phase 3 快速通道、孤儿药预计 2026 年底前提交上市申请 Tanruprubart（ANX005）补体 C1q 人源化 IgG4κ 抗体吉兰 - 巴雷综合征 Annexon Inc. 欧盟、美国 2026 年 1 月（欧盟提交）、预计 2027 年获批 Phase 3 快速通道、孤儿药预计 2026 年底前提交上市申请 Obexelimab（ZEN012） CD19 人源化 IgG1κ 抗体免疫球蛋白 G4 相关性疾病 Zenas Biopharma，百时美施贵宝公司美国、中国 2026 年第二季度提交、预计 2027 年获批 Phase 3 无预计 2026 年底前提交上市申请 Delpacibart etedesiran（AOC 1001） TfR AOC（人源化 IgG1+siRNA） 1 型强直性肌营养不良 Avidity Biosciences, Inc. 美国 2026 年下半年提交、预计 2027 年获批 Phase 3 突破性疗法、快速通道、孤儿药预计 2026 年底前提交上市申请 Tarcocimab tedromer（KSI-301） VEGF 抗体 - 生物聚合物偶联物糖尿病视网膜病变、新生血管性年龄相关性黄斑变性等 Kodiak Sciences Inc. 美国 2026 年第三季度提交、预计 2027 年获批 Phase 3 无预计 2026 年底前提交上市申请 Tozarokimab（MEDI3506） IL-33 人源化 IgG1Δ 抗体慢性阻塞性肺疾病、下呼吸道疾病阿斯利康公司全球多地区 2026 年下半年提交、预计 2027 年获批 Phase 3 快速通道预计 2026 年底前提交上市申请 Ersodetug（RZ358）胰岛素受体人源化 IgG2 抗体高胰岛素血症 Rezolute, Inc. 美国 2026 年提交、预计 2027 年获批 Phase 3 突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病预计 2026 年底前提交上市申请 Crusektug（QX002N） IL-17A 人源化 IgG1κ 抗体强直性脊柱炎江苏齐晖医药科技股份有限公司中国 2025 年底前提交、预计 2026 年获批 Phase 3 无预计 2026 年底前提交上市申请 Outkribart（QX005N） IL-4 R alpha 人源化 IgG4κ 抗体结节性痒疹、特应性皮炎江苏齐晖医药科技股份有限公司、杭州中美华东制药有限公司中国 2026 年上半年（PN）、下半年（特应性皮炎）提交 Phase 3 突破性疗法预计 2026 年底前提交上市申请 LP-003 IgE 人源化单克隆抗体季节性过敏性鼻炎朗昇生物医药中国 2026 年第三季度提交、预计 2027 年获批 Phase 3 无预计 2026 年底前提交上市申请 Elegrobart（VRDN-003） IGF-1 R 人源化 IgG1κ 抗体甲状腺眼病 Viridian Therapeutics，Kissei Pharmaceutical 美国、日本 2026 年底前提交、预计 2027 年获批 Phase 3 无预计 2026 年底前提交上市申请 Camtarkibart（SSGJ611） IL-4 R alpha 铰链稳定化 IgG4κ 抗体特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉等三生国健药业（上海）股份有限公司中国 2026 年期间提交、预计 2027 年获批 Phase 3 无预计 2026 年底前提交上市申请 Manfidokimab（AK120） IL-4 R alpha 人源化 IgG4κ 抗体特应性皮炎康方生物有限公司中国 2026 年期间提交、预计 2027 年获批 Phase 3 无（二）癌症适应症（5 款）开发阶段药物名称（商品名）靶点药物类型适应症研发企业原产国 / 审评地区关键时间节点最晚期临床阶段特殊资格认定预计 2026 年底前提交上市申请 Ozekibart（INBRX-109） DR5 四价人源化激动剂抗体软骨肉瘤 Inhibrix Biosciences, Inc. 美国 2026 年第二季度提交、预计 2027 年获批 Phase 2 pivotal 快速通道、孤儿药预计 2026 年底前提交上市申请 Sonesitutag vedotin（AZD0901） Claudin-18.2 ADC（人源化 IgG1κ+MMAE）胃癌阿斯利康公司、KYM Biosciences 全球多地区 2026 年底前提交、预计 2027 年获批 Phase 3 孤儿药、快速通道、突破性疗法预计 2026 年底前提交上市申请 Trastuzumab pamitrecan（BNT323/DB1303） HER2 ADC（人源化 IgG1κ+P1003）子宫内膜癌、乳腺癌多禧生物（苏州）有限公司，BioNTech SE 美国、中国 2026 年（美国）提交、预计 2027 年获批 Phase 3 突破性疗法、快速通道、孤儿药预计 2026 年底前提交上市申请 Lifnatamab deruxtecan（DS-7300a） B7-H3 ADC（人源化 IgG1κ+DXd）小细胞肺癌、前列腺癌、食管鳞状细胞癌第一三共株式会社，默克公司全球多地区 2026 年提交、预计 2027 年获批 Phase 3 突破性疗法预计 2026 年底前提交上市申请 Petosemtamab（MCLA-158） EGFR、LGR5 双特异性抗体（人源化 IgG1κ）头颈部鳞状细胞癌 Merus N.V.、Genmab A/S 欧盟、美国 2026 年底前提交、预计 2027 年获批 Phase 3 突破性疗法五、未来展望：技术创新与全球化布局引领发展（一）技术创新持续驱动行业发展抗体治疗领域的技术创新从未停歇。ADC药物正朝着更高效的有效载荷、更稳定的连接子、更精准的靶向抗体方向发展，双特异性 / 多特异性抗体的靶点组合不断丰富，抗体 - 寡核苷酸偶联物、抗体 - 细胞因子偶联物等新型分子形式不断涌现。人工智能（AI）、机器学习（ML）等技术在抗体发现和优化中的应用日益广泛，有望加速候选药物的筛选过程，提升药物的成药性和安全性。这些技术创新将持续提升抗体药物的治疗效果，拓展其应用范围。（二）中国创新走向全球中国抗体药物的研发已从 "跟跑" 向 "并跑" 甚至 "领跑" 转变。越来越多的中国企业通过自主研发或合作授权的方式，将本土创新抗体推向全球市场。例如，恒瑞医药与 Glenmark 签订协议，授予其 Trastuzumab rezetecan 在部分海外市场的开发和商业化权利；科伦博泰的 ADC 药物也通过合作进入全球临床开发阶段。随着中国创新抗体在全球临床试验中不断取得积极结果，中国将在全球抗体治疗领域占据更重要的地位，为全球患者提供更多高质量的治疗选择。（三）临床需求导向研发方向未来，抗体治疗的研发将更加聚焦未被满足的临床需求。在癌症领域，针对耐药机制的新一代抗体药物、用于早期治疗和辅助治疗的抗体药物将成为研发热点；在非癌症领域，自身免疫性疾病、神经退行性疾病、罕见病等领域的抗体药物将持续涌现。同时，联合治疗将成为提升抗体药物疗效的重要策略，例如 ADC 与免疫检查点抑制剂的联合、双特异性抗体与化疗的联合等，有望进一步改善患者的治疗结局。 2026 年，抗体治疗领域将迎来丰收之年，众多创新药物的获批将为全球患者带来新的希望。中国创新力量的崛起、技术的持续迭代、临床需求的精准对接，将共同推动抗体治疗行业进入高质量发展的新阶段。我们有理由相信，在不久的将来，抗体药物将在更多疾病的治疗中发挥核心作用，为人类健康保驾护航。

抗体药物偶联物上市批准申请上市

2026-01-03

·医药专利

Nature错了，美国FDA2025年批准新药46个

2025年，中国批准的1类创新药数量破天荒突破 100 个，居全球第一。Nature总结FDA2025年批准新药46个，另有8个疫苗和基因疗法，但疫苗搞错了。同时拒绝了43个新药申请。 Asher Mullard 在2026年1月2日的《Nature》发表文章“2025 FDA approvals”。2025年批准46个新药，另有8个疫苗和基因疗法。这个数字低于5年平均数的48个，高于仅32年平均数的34.8个。图1 FDA批准新药1994-2025. （原文1993）.22年累计批准新药1114个，化药、生物药分别为873、241个。 📈一、2025年FDA批准新药详情 2025 年，中国药品监督管理局（NMPA）批准的新药数量超过100款，超过美国FDA批准的45款。其中国产新药占比超过 60%，这是近年史上最高水平，也是全球有史以来批准新药数量最高的数量，也标志着中国原创研发能力跃升全球前列。表1 2025 CDER批准新药癌症仍然是最常见的新药治疗领域（图2）。CDER新批准的药物中有16种（35%）用于癌症，高于29%的5年滚动平均值。其他最活跃的领域是心脏病学，有5种（11%）新药获批，以及过敏和炎症性疾病，有4种（9%）新药获批。 ‌图2 | CDER按治疗领域批准的药物。‌ 跨越多个疾病领域的适应症仅根据审查批准申请的FDA办公室和部门分类到一个领域下。药物开发商继续推进多样化的药物形式，包括首个基于adnectin的生物疗法（图3）。 ‌图3 | CDER按药物形式批准的药物。‌ 小分子（包括长度不超过40个氨基酸的肽）和寡核苷酸作为新分子实体（NMEs）获批。基于蛋白质的候选药物通过生物制品许可申请（BLAs）获批。ADC，抗体药物偶联物；mAb，单克隆抗体；siRNA，小干扰RNA。这也是激酶抑制剂有史以来获批最多的一年，约占新批准小分子的三分之一。诺华的remibrutinib（Rhapsido）成为第100个获得FDA批准的激酶抑制剂，展示了这类药物在肿瘤学领域之外的持续扩展。“这个领域还没有被完全开发，”邓迪大学的菲利普·科恩告诉《自然综述：药物发现》。 FDA尚未公布这些新药按监管指定分类的细分数据。 CBER批准了8个值得注意的新产品（表2），包括首个来自非营利组织的基因疗法。 ‌表2 | 2025年CBER批准的部分产品这些新药不仅涵盖传统化学小分子，还包括生物制剂、细胞与基因疗法等前沿技术，特别是在肿瘤、免疫、罕见病与代谢疾病等临床未满足巨大需求的领域表现尤为突出。值得指出的是，nature原文“Penmenvy (COVID-19 vaccine)；Novavax”错误，订正为“Comirnaty LP.8.1 (COVID-19 vaccine)；Pfizer & BioNTech”。波士顿咨询集团即将进行的一项分析显示，CDER和CBER新批准药物的平均峰值销售额约为12亿美元。中位数约为6亿美元。然而，2025年是FDA动荡的一年，自唐纳德·特朗普总统任命小罗伯特·F·肯尼迪领导美国卫生与公众服务部以来，FDA发生了剧烈的人事和政策变动。在今年前9个月，超过18%的FDA CDER和CBER员工被解雇或辞职。CDER在一年内更换了五位主任。尽管如此，该机构还是推出了新的批准计划和途径。它启动了FDA局长国家优先凭证（CNPV）试点计划，旨在将审查时间从通常的10-12个月缩短至2个月。一些FDA工作人员和监督机构警告说，这个有争议的计划可能会使药物审查过程政治化并削弱监管标准。FDA还提出了一种在随机试验不可行的情况下（包括针对定制的n-of-1疗法）的合理机制途径。并且它宣布了逐步淘汰动物毒性测试的计划。可能还会有更多变化。FDA通常要求药物开发商进行两项关键试验才能获得产品的完全批准，但据报道，该机构正朝着将默认要求改为一项试验的方向发展。癌症领域‌ 癌症继续主导着行业的研发管线。虽然肿瘤药物在新批准药物中占大部分，但根据Evaluate的预测，它们只贡献了两个年收入潜力超过20亿美元的多重磅炸弹药物。最畅销的新批准药物可能是默克公司的帕博利珠单抗皮下制剂加berahyaluronidase alfa（Keytruda Qlex），用于各种实体瘤。帕博利珠单抗是一种具有里程碑意义的PD1抑制剂，于2014年首次获批，能释放免疫细胞攻击癌细胞。Berahyaluronidase alfa是一种糖苷内切酶，可促进抗体注射，暂时分解皮下细胞外基质以改善抗体的渗透和吸收。几十年来，药物开发商一直在使用透明质酸酶作为扩散剂，但这是该工程化蛋白质变体首次获得批准。因此，默克公司的组合被视为一项新的批准。预计帕博利珠单抗在2025年将带来约320亿美元的收入，使其成为最畅销的癌症药物（以及整体第三大畅销药物）。Evaluate的分析师预计皮下产品将贡献93亿美元的峰值销售额。康方生物获得了其PD1阻断剂penpulimab（Penpulimab）的批准，使可用的PD1/PDL1抗体数量增加到12个。 2025年还批准了两种新的抗体药物偶联物（ADCs），这是一种由组织选择性抗体与强效细胞杀伤药物融合而成的药物形式。第一三共的TROP2靶向ADC datopotamab deruxtecan（Datroway）获得批准，用于治疗在内分泌治疗和化疗后激素受体阳性、HER2阴性的乳腺癌。Evaluate预测该ADC的峰值销售额为54亿美元，前提是可能在一个更大的非小细胞肺癌（NSCLC）人群中获得额外批准。吉利德和Immunomedics的首创TROP2靶向ADC sacituzumab govitecan（Trodelvy）于2020年首次获得加速批准，预计2025年将获得14亿美元的收入。 FDA还批准了艾伯维的首创c-Met靶向ADC，telisotuzumab vedotin（Emrelis）。这种装载微管抑制剂的抗体被批准用于c-Met蛋白高表达的非鳞状非小细胞肺癌。再生元的linvoseltamab（Lynozyfic）为双特异性T细胞衔接器家族增添了新成员。Linvoseltamab结合B细胞上的BCMA和T细胞上的CD3，以驱动B细胞耗竭，用于治疗多发性骨髓瘤。它是第三个上市的BCMA × CD3双特异性药物，也是第10个双特异性T细胞衔接器。在激酶抑制剂方面，FDA罕见地批准了一种全新的新-新组合，包含两种先前处于实验阶段的药物。Verastem的avutometinib加defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack）结合了MEK抑制剂和FAK抑制剂，用于治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌。Defactinib是首个获得批准的FAK抑制剂。该机构已批准了其他几种MEK抑制剂。FDA将这两种新型激酶抑制剂计为一项新药批准。“应该有更多人接受新-新组合，”Verastem首席科学官乔纳森·帕赫特告诉《自然综述：药物发现》。 Jazz Pharmaceuticals的首创线粒体酪蛋白水解肽酶P（ClpP）激活剂dordaviprone（Modeyso）获得了加速批准，用于治疗既往治疗后疾病进展、携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者。ClpP分解线粒体蛋白质，在这种癌症中，其激活被假设可诱导整合应激反应、细胞凋亡和代谢物释放，从而逆转H3 K27M突变的增殖效应。 ‌首创药物，巨大的未满足需求‌ 非肿瘤领域的CDER批准也增加了两个具有首创机制、针对新疾病适应症的潜在重磅炸弹药物。 Insmed的brensocatib（Brinsupri）是首个上市的用于支气管扩张症的DPP1抑制剂，展示了靶向中性粒细胞的药物在炎症性肺病中的潜力。支气管扩张症是一种慢性肺部疾病，导致粘液分泌过多、持续性咳嗽和气道扩张。它影响美国35万至50万人，在今年之前，唯一的治疗选择是促进排痰的物理疗法和针对相关呼吸道感染的抗生素。该疾病与过度活跃的中性粒细胞有关，中性粒细胞是先天免疫细胞，释放称为中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）的抗菌肽来杀死入侵的病原体。DPP1抑制剂brensocatib抑制NSP的产生，使这些炎症蛋白酶失活，同时保留中性粒细胞的其他效应功能。“这是一个充满希望的时刻——能够告诉患者，未来可能会有真正帮助他们的药物，”参与brensocatib临床试验的纽约大学朗格尼健康中心肺科医生多琳·阿德里佐-哈里斯告诉《自然综述：药物发现》。分析师预测该药销售峰值为63亿美元，前提是其他中性粒细胞介导疾病的进一步批准。然而，12月公司因该药物未能在慢性鼻窦炎领域减轻鼻腔炎症而停止开发。 "这是第一款专门设计为仅影响疼痛的药物，"Vertex公司研发高级副总裁保罗·内古列斯库告诉《自然综述：药物发现》。"Suzetrigine是一个开始，但不是终点。它是这类新药中一个伟大的第一步。" 分析师预测该药的峰值销售额为37亿美元，理由是市场对非成瘾性止痛药的需求以及其在慢性疼痛适应症中更广泛的机会。但存在一些阻力。Suzetrigine是基于其在某些外科手术后的急性疼痛中，与对乙酰氨基酚-阿片类药物组合相比的非劣效性而获得批准的，但其在其他急性疼痛情况下的可比性仍不清楚。此外，与已有数十年历史、可作为仿制药使用的药物相比，其价格标签要高得多。并且该药在慢性疼痛情况下的疗效仍有待观察。Suzetrigine在疼痛性糖尿病周围神经病变中的III期开发正在进行中，但该药在腰骶神经根病的一项试验中失败了。 Vertex公司随后停止了其后续Naᵥ1.8抑制剂VX-993用于急性疼痛的开发，因为该药物在当年晚些时候的一项II期试验中失败了。其他首创药物也为制药工具箱增添了重要的补充，但销售预期较低。例如，GSK的gepotidacin (Blujepa)提供了一个急需的新口服抗生素选择。Gepotidacin与自20世纪60年代以来一直在使用的基于喹诺酮的抗生素一样，抑制细菌IIA型拓扑异构酶。但它使用了不同的支架并在不同的位点结合靶点，这使其获得了首创抗生素的称号。FDA于5月首次批准其用于成年女性和12岁及以上儿科患者的非复杂性尿路感染。12月，FDA又批准其用于淋病。 Innoviva Specialty Therapeutics的zoliflodacin (Nozolvence)是另一种结构独特的细菌II型拓扑异构酶抑制剂，也获得了FDA对淋病的批准。Zoliflodacin的III期试验由全球抗生素研究与开发伙伴关系资助和执行，这是一个公共资助的非营利组织，计划在全球范围内提供和普及该药物。Innoviva通过收购阿斯利康的衍生公司Entasis Therapeutics获得了该药物。 ‌已验证的靶点，新的适应症‌ 激酶抑制剂继续向炎症和免疫疾病领域推进，以作用于BTK的药物为首。BTK抑制剂最初因其杀死恶性B细胞的能力而被批准用于治疗血癌，但它们也可用于调节这些免疫细胞的活性。今年，赛诺菲为其rilzabrutinib (Wayrilz)获得了首次批准，用于治疗免疫性血小板减少症，这是一种自身免疫性血液疾病。诺华为其remibrutinib (Rhapsido)获得了绿灯，用于治疗慢性自发性荨麻疹，也称为慢性荨麻疹。分析师预测remibrutinib的峰值销售额为21亿美元，该药仍在针对多发性硬化症、重症肌无力、化脓性汗腺炎和食物过敏进行临床开发。他们预计赛诺菲的rilzabrutinib的峰值销售额为9亿美元。相比之下，该机构拒绝了赛诺菲的BTK抑制剂tolebrutinib用于治疗多发性硬化症。勃林格殷格翰的nerandomilast (Jascayd)成为首个用于治疗特发性肺纤维化的PDE4抑制剂。抗炎和免疫调节的PDE4抑制剂已被批准用于其他适应症，包括慢性阻塞性肺疾病和银屑病。勃林格现在增加了对IPF的批准，这是一种慢性的致命性肺部疾病，影响全球多达360万人。Nerandomilast优先抑制PDE4B家族成员，以抑制肺部的促纤维化过程和炎症。这是十多年来首个上市的IPF新药，继2014年FDA批准勃林格的多激酶抑制剂nintedanib (Ofev)和抗纤维化药物吡非尼酮 (Esbriet)之后，后者现在由Legacy Pharma销售。 ‌一种新形式‌ LIB Therapeutics凭借其阻断PCSK9的lerodalcibep (Lerochol)获得了基于adnectin疗法的首次批准。 Adnectins是利用纤连蛋白III型结构域构建的生物制剂，这些支架蛋白促进细胞间相互作用并能结合各种配体。几十年来，研究人员一直认为adnectins可以作为抗体模拟物，对细胞外和细胞表面靶点提供卓越的选择性，同时提供比传统单克隆抗体更小、更简单、更稳定的结构。 LIB采用这项技术开发了最新的PCSK9阻断剂，这是一个经过充分验证的降脂靶点。靶向PCSK9的抗体上市已有10年。这些药物的使用尚未达到曾经的高期望，部分原因是抗体的成本以及与通用降脂药片相比，其皮下给药的不便。 ‌翻译结果‌：口服小分子PCSK9抑制剂可能很快面世。然而，默克公司预计将在4月向FDA提交其每日一次的enlicitide上市申请。FDA已授予该药CNPV资格，因此可能获得快速审查。若获批，公司表示计划将该药作为“美国患者可负担的广泛选择”推向市场。 ‌聚类分析‌与此同时，遗传性血管性水肿（HAE）患者获得了三种新药。HAE是一种罕见的遗传性肿胀疾病，由调节多种丝氨酸蛋白酶活性的C1抑制剂缺乏或功能障碍引起。C1抑制剂的缺乏导致补体蛋白酶、血浆激肽释放酶以及凝血蛋白酶因子XIa、XIIa和XIIf的活性增加。 CSL Behring新批准的预防性抗体garadacimab（Andembry）针对活化的因子XII以预防疾病发作。Ionis的反义寡核苷酸donidalorsen（Dawnzera）靶向前激肽释放酶以预防疾病发作。相比之下，Kalvista的小分子血浆激肽释放酶抑制剂sebetralstat（Ekterly）被批准用于治疗急性发作。这些新药进入了一个拥挤的HAE市场，与在病理通路不同节点起作用的现有预防和急性治疗方案展开竞争。 ‌患者群体‌面临疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者获得了两种新疗法。IgAN是一种免疫介导的肾脏疾病，其中含免疫球蛋白A（IgA）的免疫复合物在肾脏中积聚。它会导致肾功能进行性丧失，并可能导致肾衰竭。Otsuka的sibeprenlimab（Voyxact）是一种针对APRIL的首创抗体，通过抑制IgA产生来减少患者的蛋白尿。Novartis新批准的atrasentan（Vanrafia）是一种内皮素受体拮抗剂，可降低肾脏的肾小球压力和炎症。 Vera Therapeutic的atacicept（一种BLyS和APRIL抑制融合蛋白）也正在FDA审查中，预计2026年做出决定。 ‌非营利基因治疗‌CBER继续增加基因治疗的批准数量。这包括首个非营利组织的批准，即Fondazione Telethon ETS的etuvetidigene autotemcel（Waskyra）用于治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）。 WAS是一种罕见的遗传病，由WAS基因突变导致异常血小板形成。etuvetidigene autotemcel是一种体外基因疗法，使用慢病毒载体将WAS基因序列添加到患者来源的造血干细胞中，以恢复血小板功能。该基因疗法源于Fondazione Telethon非营利组织、San Raffaele Telethon基因治疗研究所和GSK之间的2010年合作，并显示出持久的疗效。当GSK在基因疗法商业化方面遇到困难时，它将实验性etuvetidigene autotemcel许可给Orchard Therapeutics。Orchard于2022年将其许可给Fondazione Telethon。 Fondazione Telethon将与非营利生物技术公司Orphan Therapeutics Accelerator合作，为美国患者提供该基因疗法。合作伙伴预计每年在美国治疗的患者少于10人。定价谈判正在进行中。基因治疗社区正在密切关注非营利模式如何运作。 “作为一名学术科学家，我会说，我低估了上市药物的申报和维护负担，”San Raffaele Telethon基因治疗研究所临床研究副主管Alessandro Aiuti告诉《自然评论药物发现》。Aiuti帮助引导了该基因疗法的批准。 FDA还批准了Abeona Therapeutics的prademagene zamikeracel（Zevaskyn），这是一种用于严重皮肤病的首创细胞片基因疗法。prademagene zamikeracel由从患者身上活检的皮肤细胞制成，体外转导以携带编码VII型胶原的基因，然后生长成信用卡大小的细胞片，移植到伤口上。它被批准用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（DEB），这是一种由编码VII型胶原的基因突变引起的罕见遗传性皮肤病。患有该病的患者皮肤脆弱，容易撕裂和起水泡。 FDA在2023年批准了Krystal Biotech的beremagene geperpavec（Vyjuvek），这是一种局部、可重复使用的VII型胶原基因疗法，可加速DEB患者的伤口愈合。 Precigen的zopapogene imadenovec（Papzimeos）是一种用于罕见病毒性疾病复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的首创免疫疗法。RRP由人乳头瘤病毒（HPV）感染引起，导致呼吸道内非癌性生长。zopapogene imadenovec由一种非复制性的大猩猩腺病毒载体组成，装载了HPV 6和11的基因，触发T细胞反应。 CBER还批准了两种新型新冠疫苗的全面上市许可。Moderna的mNexspike是一种下一代mRNA疫苗，每剂使用的mRNA含量仅为该公司早期疫苗Spikevax的五分之一，且仅编码刺突蛋白的部分片段。分析师预测该疫苗的销售额将超过32亿美元。 ‌拒绝信透明化‌在FDA的另一项政策调整中，该机构开始发布部分删减的完整回复信，用于公开被拒药物的审批情况。截至2025年12月31日，FDA已列出43项2025年被拒的申请，包括新药（表3）、补充申请、以及由CDER或CBER提交的仿制药和生物类似药。Table 3 | Selected rejected drugs of 2025 Drug Sponsor Properties Indication Tabelecleucel Atara Allogeneic, T-cell therapy against EBV-infected cells EBV-positive post-transplant lymphoproliferative disease Bentracimab SFJ Ticagrelor-targeted mAb Anticoagulant reversal Elamipretidea Stealth Mitochondrial cardiolipin binder Barth syndrome Rebisufligene etisparvovec Ultragenyx In vivo gene therapy; AAV9 vector with SGSH transgene Sanfilippo syndrome type A Vusolimogene oderparepvec Replimune Oncolytic virus; genetically engineered HSV-1 Melanoma Odronextamab Regeneron CD20 x CD3 bispecific antibody Follicular lymphoma Vatiquinone PTC 15-Lipoxygenase inhibitor Friedreich’s ataxia Apitegromab Scholar Rock Promyostatin-targeted mAb Spinal muscular atrophy Troriluzole Biohaven Glutamate modulator Spinocerebellar ataxia Tolebrutinib Sanofi BTK inhibitor Multiple sclerosis Relacorilant Corcept Glucocorticoid receptor antagonist Cushing syndrome aApproved in later in the year. EBV, Epstein–Barr virus; mAb, monoclonal antibody. Scholar Rock公司收到了关于其抗肌生长抑制素抗体apitegromab的完整回复函。Scholar Rock公司开发了这种肌肉生长抗体用于治疗脊髓性肌萎缩症，但因第三方灌装-封口设施的问题，该机构拒绝了其申请。Scholar Rock公司计划在制造问题解决后重新提交该药物。 Regeneron公司也收到了关于其CD20×CD3靶向双特异性抗体odronextamab的第二封完整回复函，该药物用于治疗滤泡性淋巴瘤。此次拒绝同样部分归因于同一灌装-封口设施的问题。 Stealth Bio公司在5月收到了关于其线粒体心磷脂结合剂elampretide（用于治疗Barth综合征）的完整回复函。FDA当时表示，提交的文件未能充分证明该药物在完全或加速批准方面的有效性。Stealth Bio公司数月后重新提交了新的文件，基于不同的替代终点寻求批准，并于9月获得了批准。该机构还拒绝了Replimune公司的vusolimogene oderparepvec，该药物本可能成为自2015年Amgen公司的talimogene laherparepvec（Imlygic）获批以来首个上市的新型溶瘤病毒。在黑色素瘤患者中，vusolimogene oderparepvec与PD1阻断剂nivolumab联合试验显示，其反应率数值上高于历史对照率，但FDA的完整回复函指出，该试验中患者群体的异质性阻碍了对这些结果的解释。试验也未能将治疗病毒的效果与PD1阻断剂的效果区分开来。 Replimune公司已重新提交了vusolimogene oderparepvec的申请，预计4月将作出决定。新的一年多种新药有望在明年获得首次批准（见表4）。Table 4 | Selected approvals to watch for in 2026 Drug name Sponsor Properties Indication Timing Clemidsogene lanparvovec Regenxbio Gene therapy, AAV9 vector and IDS transgene Hunter syndrome February Orforgliprona Eli Lilly Small-molecule oral GLP-1 receptor agonist Obesity March? Tividenofusp alfab Denali Enzyme replacement therapy; IDS fused to a BBB shuttle Hunter syndrome April Vusolimogene oderparepvecb Replimune Oncolytic virus Cancer April Vepdegestrant Arvinas/Pfizer Oestrogen receptor degrading PROTAC Cancer June Enlicitidea Merck & Co. Small-molecule oral PCSK9 inhibitor Lipid lowering 1H2026? Camizestrantb AstraZeneca Selective oestrogen receptor degrader Cancer 1H2026 Gedatolisibb Celcuity Dual pan-PI3K and mTOR1 and 2 inhibitors Cancer 2026 Ataciceptb Vera Therapeutics TACI–Fc5 fusion protein, inhibiting BLyS and APRIL IgAN 2026 Denecimig Novo Nordisk Factor IXa × factor X bispecific antibody Haemophilia A 2026 CagriSema Novo Nordisk GLP-1 and amylin analogues Weight management 2026 aRecipient of the recently launched Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV). bBreakthrough-designation recipient. AAV, adeno-associated virus; BBB, blood–brain barrier; IDS, iduronate-2-sulfatase. Arvinas和辉瑞的雌激素受体（ER）靶向药物vepdegestrant可能成为首个获得FDA批准的靶向蛋白降解剂。FDA已批准了几种选择性雌激素受体降解剂（SERDs），它们通过诱导ER构象变化来驱动降解。Vepdegestrant是一种双臂小分子PROTAC，一端结合受体，另一端结合蛋白酶体机器，从而诱导降解。然而，该药物在临床试验中难以与已批准和在研的SERDs区分开来，Arvinas和辉瑞正寻求将这一首创药物授权给其他公司。如果获得批准，vepdegestrant仍会验证靶向降解剂的有效性。药物开发者预计，该模式及相关分子胶降解剂可能解锁其他难以成药的靶点。 Denali Therapeutics预计其用于治疗Hunter综合征的酶替代疗法tividenofusp alfa将获得批准。Takeda的idursulfase（Elaprase）是一种iduronate-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代疗法，自2006年以来已获批准用于该病，但其难以穿透大脑，无法解决与该病相关的神经症状。Tividenofusp alfa由IDS蛋白与结合转铁蛋白受体的Fc片段融合而成，可将生物制剂转运至中枢神经系统。 Regenxbio也可能获得其基因疗法clemidsogene lanparvovec的批准，该疗法通过注射到中枢神经系统来治疗Hunter综合征。 doi: https://doi.org/10.1038/d41573-026-00001-z 结合丁香园insight数据

上市批准疫苗基因疗法信使RNA核酸药物

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
大出血	申请上市	美国	SERB SA	2024-08-02
大出血	申请上市	美国	SFJ Pharmaceuticals, Inc.	2024-08-02
出血	临床3期	德国	SFJ Pharmaceuticals, Inc.	2020-07-15

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04122170 (CTgov)	临床2期	-	207	Ticagrelor+Aspirin (ASA) Oral Tablet - Pre-Treatment+Bentracimab (PB2452) Infusion (Bentracimab (PB2452))	廠廠簾獵範鬱顧鬱鏇選(壓廠繭遞鬱範積遞糧網) = 顧淵築壓鑰網襯遞鹹網衊鹽餘憲願艱遞夢淵繭 (淵鬱衊憲範築願窪鹹顧, 窪範範艱壓範積願鏇餘 ~ 憲衊積鬱衊構淵願繭鑰) 更多	-	2024-04-08
				Placebo (0.9% Sodium chloride) infusion+Ticagrelor+Aspirin (ASA) Oral Tablet - Pre-Treatment (Placebo)	廠廠簾獵範鬱顧鬱鏇選(壓廠繭遞鬱範積遞糧網) = 夢顧餘積齋鹹範衊選鹽衊鹽餘憲願艱遞夢淵繭 (淵鬱衊憲範築願窪鹹顧, 淵餘醖艱鹹鹹願鹽選齋 ~ 醖憲窪憲積鏇齋糧膚鏇) 更多
NCT04122170 (BusinessWire) 人工标引	临床2期	心血管疾病	205	Ticagrelor+Aspirin+Bentracimab	膚鹽願積製窪鏇鹽構願(構醖鬱願襯膚鬱網獵鬱) = significantly restored 鑰糧鑰餘窪製襯餘鏇鑰 (膚範壓顧鏇壓範衊醖獵 ) 更多	积极	2022-04-04
				Ticagrelor+Aspirin+Placebo
NCT04286438 (Pubmed) 人工标引	临床3期	-	129	Bentracimab	簾衊窪鏇窪襯鹽願壓艱(窪繭構鏇齋蓋夢夢構醖) = 鏇顧鹹夢鹽築膚夢觸衊淵製築願鬱簾獵簾醖憲 (壓憲鑰積觸膚願鬱糧襯 ) 更多	积极	2022-02-22
NCT03928353 (GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	大出血	-	Ticagrelor+PB2452	網夢夢糧鬱積鬱廠構艱(鏇願憲簾膚鹽壓膚網糧) = To date, PB2452 has been generally well tolerated in the Phase 2a trial, with only minor adverse events reported. 積繭鏇鏇構蓋積衊鹽簾 (艱窪夢製窪衊積蓋淵鬱 ) 更多	积极	2019-06-17
NCT03492385 (Pubmed) 人工标引	临床1期	-	64	PB2452	鏇獵繭蓋鹽簾齋膚築積(鏇蓋餘鏇廠構遞構鹹觸) = limited mainly to issues involving the infusion site 簾窪遞繭廠顧繭鬱夢構 (積獵鹽淵選壓餘蓋選構 ) 更多	积极	2019-05-09
				Placebo