主要目的：通过评估AE（包括血栓形成、超敏反应和免疫原性）评价维因止的安全性；次要目的：通过评估每起出血事件的维因止和百因止输注次数和经体重调整的用量以及至出血事件消退时间，评价维因止联合或不联合百因止用于出血事件按需治疗的止血有效性；表征维因止的PK和PD；评价维因止联合或不联合百因止用于接受择期手术/牙科手术（如果需要手术）的受试者围手术期出血管理的止血有效性

开始日期2025-11-07

申办/合作机构

Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.

[+2]

NCT07129343

/ Recruiting临床3期

A Clinical Study to Evaluate the Safety, Efficacy and Pharmacokinetics of Recombinant Von Willebrand Factor (rVWF) With or Without ADVATE in the Treatment of Bleeding Episodes in Chinese Subjects Diagnosed With Von Willebrand Disease

The main aim of this study is to find out if VONVENDI is safe for adult Chinese participants with VWD. The study will also check how well VONVENDI helps control bleeding with or without product ADVATE in the participants who may need elective surgery or dental procedures. In addition, the study will also examine how VONVENDI is processed by the body (known as pharmacokinetic [PK]) and how the drug helps the body respond or improve a condition (pharmacodynamic [PD]).
Participants will receive an initial dose of VONVENDI of 40 to 80 international units per kilogram (IU/kg) of body weight. If a participant's baseline factor VIII (FVIII) level is not high enough to help stop bleeding, VONVENDI will be given along with 30 to 45 IU/kg of ADVATE rFVIII.
Participants will be in the study for approximately 14 months. During the study, participants will be followed up at clinics or over telephone calls.

开始日期2025-10-13

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

ChiCTR2500108310

/ Not yet recruiting临床3期IIT

A Clinical Study to Evaluate the Safety, Efficacy and Pharmacokinetics of Recombinant von Willebrand Factor (rVWF) With or Without ADVATE in the Treatment of Bleeding Episodes in Chinese Subjects Diagnosed With von Willebrand Disease

开始日期2025-03-21

申办/合作机构

苏州大学附属第一医院

100 项与伏尼凝血素α 相关的临床结果

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100 项与伏尼凝血素α 相关的转化医学

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100 项与伏尼凝血素α 相关的专利（医药）

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143

项与伏尼凝血素α 相关的文献（医药）

2026-01-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Outcomes and Healthcare Resource Utilisation in Adults With von Willebrand Disease Receiving On‐Demand Recombinant von Willebrand Factor in the United Kingdom

Article

作者: Jones, Cheryl ; Brighton, Sarah ; Howitt, Heena ; Sanigorska, Anna ; Laffan, Mike ; Willock, Rosa ; Heard, Oliver

ABSTRACT:

Objectives:

We describe treatment outcomes and healthcare resource utilisation (HCRU) in adults with von Willebrand disease (VWD) treated on demand with recombinant von Willebrand factor (rVWF) in the United Kingdom.

Methods:

Retrospective chart review of adults (≥ 18 years) with congenital VWD receiving first‐time rVWF for the on‐demand treatment of spontaneous/traumatic bleeds, or the prevention/treatment of surgical bleeds, between 1 October 2020 and 30 June 2022 at seven hospitals. Treatment, outcome and VWD‐related HCRU data associated with the on‐demand treatment of all recorded bleeds were collected at first (index) treatment, for 12 months pre‐index and 3–12 months post‐index.

Results:

Twelve patients (91.7% female and White/Caucasian, mean age 34.2 years) were treated on demand with rVWF at index: bleed resolution was achieved for all bleeds with limited requirement for additional treatments, no treatment switches, and no complications reported. Physician‐rated treatment satisfaction was ‘excellent’ (82.6%) or ‘good’ (17.4%) for all recorded on‐demand rVWF‐treated bleeds ( n = 23). Patients receiving any on‐demand treatment required an inpatient admission and ≥ 1 outpatient visit in 33.7% and 66.7% of cases, respectively.

Conclusions:

Results support the effectiveness and safety profile of on‐demand rVWF treatment for spontaneous/traumatic bleeds in adults with VWD, adding to the growing body of evidence for rVWF.

2026-01-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Outcomes and Healthcare Resource Utilisation in Adults With von Willebrand Disease Treated With Recombinant von Willebrand Factor in Surgical Settings in the United Kingdom

Article

作者: Brighton, Sarah ; Jones, Cheryl ; Howitt, Heena ; Sanigorska, Anna ; Laffan, Mike ; Willock, Rosa ; Heard, Oliver

ABSTRACT:

Objectives:

We describe treatment outcomes and healthcare resource utilisation (HCRU) in adults with von Willebrand disease (VWD) receiving recombinant von Willebrand factor (rVWF) in surgical settings in the United Kingdom.

Methods:

Retrospective chart review of adults (≥ 18 years) with congenital VWD receiving first‐time rVWF for the prevention/treatment of surgery‐related bleeds, or the on‐demand treatment of spontaneous/traumatic bleeds, between 1 October 2020 and 30 June 2022 at seven hospitals. Treatment, outcome and VWD‐related HCRU data associated with the prevention/treatment of surgery‐related bleeds were collected at first (index) event, for 12 months pre‐index and 3–12 months post‐index.

Results:

Twenty patients (55.0% female, 90.0% White/Caucasian, mean age 56.7 years) received rVWF to prevent/treat surgery‐related bleeds at index: normal haemostasis following abnormal bleeding was achieved for all applicable bleeds with limited requirement for additional treatments. Only four patients (all VWD type 2) received exogenous factor VIII in addition to rVWF at index. There were no treatment switches and no likely treatment‐related complications. Physician‐rated treatment satisfaction was ‘excellent’ (36.7%) or ‘good’ (63.3%) for all rVWF‐treated surgery‐related bleeds ( n = 30).

Conclusions:

Results support the effectiveness and safety profile of rVWF in a surgical setting in adults with VWD, supplementing the growing body of evidence for rVWF.

2025-12-09·Blood Advances

Impact of tranexamic acid on postpartum hemorrhage in type 1 von Willebrand disease treated with recombinant VWF

Article

作者: Lawryk, Brandon ; Verdoni, Angela ; Seaman, Craig D. ; Machin, Nicoletta C. ; Ivanco, Dana ; Vehec, Deborah ; Shiva, Sruti ; Brooks, Maria M. ; Xavier, Frederico ; Ragni, Margaret V.

Abstract:

Postpartum hemorrhage (PPH) affects up to 44% of women with von Willebrand disease (VWD) despite von Willebrand factor (VWF) replacement. Because tranexamic acid (TXA) reduced PPH-related deaths in the WOMAN trial, we assessed whether TXA combined with rVWF vs rVWF alone prevents PPH in VWD. VWD-Woman, a phase 3, open-label, randomized pilot trial, enrolled pregnant women with VWD, aged ≥18 years (von Willebrand Factor Ristocetin Cofactor activity [VWF:RCo] of <0.50 IU/mL, bleeding history). Participants received IV rVWF 80 IU/kg at delivery and postpartum days 1 and 2, with or without TXA (1 g within 3 hours of delivery). The primary outcome was quantitative blood loss (QBL) at delivery. Secondary outcomes included 21-day pictorial blood assessment chart (PBAC) scores, hemoglobin changes, transfusions, hysterectomy, and safety. Of 103 screened, 40 were eligible, and 20 enrolled (10 per group), 100% were iron-deficient. Mean QBL was similar (TXA + rVWF: 727.0 mL; 95% CI, 434.5-1019.5] vs rVWF: 539.7 mL [95% CI, 132.8-946.6]; P = 0.41), as were rates of PPH (30% in both groups). No differences were observed in hemoglobin change (−1.90 g/dL vs −1.42 g/dL, P = 0.49) or 21-day PBAC score (467.1 vs 344.8, P = 0.32). Stratified analyses showed no differences by age, body mass index, VWF activity, or delivery type. No serious adverse events or thrombosis occurred. TXA plus rVWF is feasible and safe in type 1 VWD, but in this small pilot study, was not associated with a reduction in PPH compared with rVWF alone. Iron deficiency is prevalent. Further studies are needed to improve PPH prevention in VWD. This trial was registered at www.ClinicalTrials.gov as #NCT04344860.

项与伏尼凝血素α 相关的新闻（医药）

2025-12-12

·医药专利

见证奇迹，2025年中国上市的第102款新药——赛诺菲血友病 siRNA 芬妥司兰钠

中国NMPA2025年批准新药102个（新药定义为含中国首次上市的活性成分）。 2025.12.11药监局公告了12月9日批准的4个新药，中国2025年上市新药99/100/101/102的序号怎么排呢？库莫西利胶囊、玛帕西沙韦胶囊、佐来曲替尼片、芬妥司兰钠注射液。 1类新药中药生物药化药合计 5 36 60 101 国产 5 23 35 63 进口 0 13 25 38 读者意见征询见证中国创新药当代奇迹——新药审批突破100 对于中国创新药产业链相关从业者及关注者而言，2025年注定是载入史册的里程碑之年。截至12月3日，国家药品监督管理局已批准98个创新药上市，全年突破百款新药已成定局，这一成就将刷新全球单一国家年度新药获批数量的历史纪录。为铭记这一医药创新黄金时代的辉煌时刻，医药专利威公众号自年初起持续跟踪报道，现计划于年末推出纪念特辑《2025 年中国上市的 100 个新药》，现面向行业同仁及社会各界开展三项意见征集：一、图书预售意向调研本书拟收录100个获批新药的研发历程、技术突破、临床价值及产业影响等深度内容，200-400页，定价区间100-200元。现征集首批预售意向，您的反馈将直接影响首印数量及发行策略。如果意向低于500人，将取消本次编辑出版。二、联合编辑团队招募计划组建10人专家编辑委员会，成员需具备医药研发、临床研究、注册申报或医药传媒等领域专业背景。入选者将深度参与内容架构设计、案例筛选及专业审校工作，获颁纪念证书并载入图书编委会名录。三、战略合作伙伴征集本书的编辑、排版、印刷与发行需投入一定成本，面向医药企业开放10个广告合作席位，合作形式包括但不限于内页广告、专题冠名、数据支持等。合作企业将获得品牌露出、新品宣传及行业峰会优先参与权等增值服务，共同见证中国医药创新生态的蓬勃发展。（征集截止日期：2025年12月15日，详情请联系编辑部邮箱：pharmpatent@163.com，主题注明简要注明定书、编辑、合作；或加编辑微信读者意见调查 102 芬妥司兰钠注射液（2025.12.09）血友病 12 月 10 日晚间，赛诺菲宣布其全球首个且唯一的血友病 siRNA 疗法芬妥司兰钠（Fitusiran，赛菲因®，Qfitlia®）获 NMPA 批准上市, 适用于患有以下疾病的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率: 存在或不存在凝血因子 V 川抑制物的重型 A 型血友病 (先天性凝血因子 VII 缺乏，FVI<1%) 或存在或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病 (先天性凝血因子|X 缺乏,FIX<1%)。血友病是我国首批被纳入目录的罕见病之一，目前国内登记患者数约4万余例。据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示[4]，重型血友病患者年均出血次数高达32次，每十天左右一次的"出血负担"是患者面临的巨大难关，其中90.42%的患者发生关节出血。 2025年版《血友病治疗中国指南》将非因子治疗定义为规律替代治疗（预防治疗）之一，作为重型以及反复发生出血的中间型血友病患者的管理基石。规范的规律替代治疗是控制出血的关键，但规范意味着患者每周需要进行2-3次预防性的足剂量凝血因子注射，每年100多次静脉注射，沉重的"针头负担"让不少患者望而却步。该疗法通过每年最少 6 次皮下注射的创新机制, 有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担, 推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型，拓展了中国规律替代治疗新选择。 Mechanism of Action QFITLIA is a double-stranded siRNA that causes degradation of AT messenger RNA (mRNA)through RNA interference, reducing plasma AT levels. 作用机制 QFITLIA是一种双链小干扰RNA（siRNA），通过RNA干扰机制降解血管紧张素转换酶（AT）信使RNA（mRNA），从而降低血浆AT水平。 2025年3月，赛菲因®（芬妥司兰钠注射液）已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。此次在中国成功获批，为中国血友病规律替代治疗提供了全新选择，使国内患者能够及时共享全球医学进展。值得一提的是，此前赛菲因®已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE)《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划("关爱计划")》试点项目。芬妥司兰钠布局有 6 项 III 期临床试验，对不同群体展开了细致的研究，其中 5 项试验地区包括中国： ATLAS-INH（NCT03417102/CTR20182299）：针对有抑制剂患者，对比芬妥司兰钠相较于旁路制剂的有效性 ATLAS-A/B（NCT03417245/CTR20182301）：针对无抑制剂患者，对比芬妥司兰钠相较于凝血因子按需治疗的有效性 ATLAS-PPX（NCT03549871/CTR20182302）：一项转换治疗研究，研究既往接受凝血因子或旁路制剂预防性治疗的 A 型或 B 型血友病患者从传统疗法转向芬妥司兰钠的获益 ATLAS-OLE（NCT03754790/CTR20200294）：探索芬妥司兰钠的长期疗效和安全性 ATLAS-NEO（NCT05662319/CTR20230417）：在有或无抑制剂的 ≥ 12 岁重度血友病男性青少年或成人受试者中探索芬妥司兰钠的预防治疗疗效和安全性 ATLAS 研究数据主要结果包括：与按需使用凝血因子浓缩物相比，使用 Qfitlia 预防治疗的无抑制剂患者的 ABR 出血显著减少 71%（估计平均值：ABR 9.0 vs. 31.4；p<0.0001），与按需使用旁路制剂相比，有抑制剂患者的 ABR 出血减少 73%（估计平均值：ABR 5.1 vs. 19.1；p=0.0006）。在开放标签扩展研究期间观察到的 ABR 中位数，在无抑制剂患者中为 3.8（IQR：0.0–11.2），在有抑制剂患者中为 1.9（IQR：0.0–5.6）。在开放标签扩展研究期间观察到的年自发性出血率中位数，在无抑制剂患者中为 1.9（四分位距 (IQR)：0.0-7.5），在有抑制剂患者中为 1.9（IQR： 0.0-3.7)。开放标签扩展研究中，近一半的患者经历了一次或更少的出血（31% 0 次出血和 47% 0-1 次出血）。安全性方面，可能出现严重的不良反应，包括血栓事件、急性和复发性胆囊疾病以及肝毒性。最常见的不良反应（发生率 >10%）是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。此前获批的血友病基因疗法，有辉瑞的马塔西单抗【2025-11-23】规律长效血友病药物马塔西单抗——2025年中国上市的第92款新药武田的注射用伏尼凝血素α、BioMarin Pharmaceutical公司的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）等。还有中国上海信致医药科技有限公司申报的波哌达可基注射液（Dalnacogene Ponparvovec Injection，【2025-04-10】2025年中国上市的第30款创新药——波哌达可基注射液，中国首个基因治疗药物血友病市场规模正在增长，预计到2028年将达到数十亿元的市场规模。 101 佐来曲替尼片（2025.12.09）NTRK融合基因实体瘤见证奇迹，2025年中国上市的第101款新药——诺诚健华TRK抑制剂佐来曲替尼 100 玛帕西沙韦胶囊（2025.12.09）流感见证奇迹，2025年中国上市的第100款新药——健康元流感新药TG-1000玛帕西沙韦 99 库莫西利胶囊（2025.12.09）乳腺癌正大天晴全球首款CDK2/4/6抑制剂库莫西利——2025年中国上市的第99款新药 98西诺氨酯片（2025.12.03）癫痫抗癫痫西诺氨酯——2025年中国上市的第98款新药 97盐酸索安非托片（2025.12.03）日间过度嗜睡打工人瞌睡提神药索安非托——2025年中国上市的第97款新药 96 苹果酸司妥吉仑片（2025.12.03）高血压上海医药高血压新药司妥吉仑——2025年中国上市的第96款新药 95 瑞米布替尼片（2025.11.25）荨麻疹慢性荨麻疹瑞米布替尼——2025年中国上市的第95款新药 94 匹康奇拜单抗注射液（2025.11.25）银屑病银屑病3个月一针匹康奇拜单抗——2025年中国上市的第94款新药 93 注射用镓[68Ga]戈泽肽（2025.11.25）前列腺癌诊断放射诊断镓[68Ga]戈泽肽——2025年中国上市的第93款新药 92 马塔西单抗注射液（2025.11.21）血友病规律长效血友病药物马塔西单抗——2025年中国上市的第92款新药 91维培那肽注射液（2025.11.14）T2DM GLP-1RA周制剂维培那肽——2025年中国上市的第91款新药 90 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（2025.11.10）前列腺癌诺华中国首款放射配体核药镥[177Lu]——2025年中国上市的第90款新药 89 盐酸沙瑞环素片（2025.11.10）痤疮痤疮口服抗生素沙瑞环素——2025年中国上市的第89款新药 88 普基奥仑赛注射液（2025.11.7）r/r B-ALL 百万CAR-T第8款普基奥仑赛儿童白血病首款——2025年中国上市的第88款新药 87 注射用卡拉西珠单抗（2025.11.5）iTTP 赛诺菲罕见病药卡拉西珠单抗疗效仅缩短病程0.19天——2025年中国上市的第87款新药 86 奥格特韦钠胶囊（2025.11.5）新冠病毒迟来的新冠药奥格特韦——2025年中国上市的第86款新药 85 注射用维贝柯妥塔单抗（2025.10.30）鼻咽癌乐普生物全球首创EGFR ADC维贝柯妥塔单抗——2025年中国上市的第85款新药 84 马来酸美凡厄替尼片（2025.10.24）肺癌华东医药第二个新药美凡厄替尼——2025年中国上市的第84款新药 83 那米司特片（2025.10.24）肺纤维化肺纤维化新药那米司特——2025年中国上市的第83款新药 82 注射用博度曲妥珠单抗（2025.10.17）乳腺癌科伦第二个ADC博度曲妥珠单抗——2025年中国上市的第81款新药 81 瑞玛比嗪注射液（2025.10.17）GFR诊断华东GFR诊断瑞玛比嗪——2025年中国上市的第81款新药 80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药 80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药 79 莫米司特片（2025.10.11）银屑病银屑病新药莫米司特——2025年中国上市的第79款新药 78 宗艾替尼片（2025.8.29）非小细胞肺癌（NSCLC）勃林格殷格翰肺癌新药宗艾替尼——2025年中国上市的第78款新药 77 泽美妥司他片（2025.8.29）淋巴瘤恒瑞首个国产EZH2抑制剂泽美妥司他——2025年中国上市的第77款新药 76 口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞）（2025.8.22）六价重配轮状病毒减毒活疫苗——2025年中国上市的第76款新药 75 注射用德达博妥单抗（2025.8.22）乳腺癌 ADC德达博妥单抗——2025年中国上市的第75款新药 74 地罗阿克片（2025.8.22）非小细胞肺癌（NSCLC）地罗阿克——2025年中国上市的第74款新药，13 款 ALK 抑制剂 73 盐酸阿曲生坦片（2025.8.22） IgA肾病 IgA肾病新药阿曲生坦——2025年中国上市的第73款新药 72 参蒲颗粒（2025.8.1）慢性盆腔痛康缘1.1类中药新药参蒲颗粒——2025年中国上市的第72款新药 71 甲磺酸兰泽替尼片（2025.7.30） NSCLC 三代非小细胞肺癌兰泽替尼——2025年中国上市的第71款新药 70 雷尼基奥仑赛注射液（2025.7.30） R/R LBCL国产第7款CAR-T雷尼基奥仑赛——2025年中国上市的第70款新药 69 盐酸妥诺达非片（2025.7.25） EDED新药妥诺达非，扬子江22年22项临床坚持不懈——2025年中国上市的第69款新药 68 重组人白蛋白注射液（2025.7.18）低白蛋白血症禾元生物双喜临门，成功IPO+“稻米造血”重组人白蛋白注射液上市——2025年中国上市的第68款新药 67 玛硒洛沙韦片（2025.7.18）流感流感新药玛硒洛沙韦17个月完成审批——2025年中国上市的第67款新药 66 利沙托克拉片（2025.7.8） CLL/SLL 利沙托克拉、褪黑素——2025年中国上市的第65-66款新药 65 褪黑素颗粒（2025.7.8）失眠 64 盐酸司美那非片（2025.7.8） ED ED新药司美那非——出于淫羊藿更胜于淫羊藿，为淫羊藿正名——2025年中国上市的第64款新药为阅读方便，上半年新药不再赘述，请看链接 2025上半年中国创新药收官分析：63款新药获批，国产40款！中国获批创新药清单（2025.12.11）102个 1类新药中药生物药化药合计 5 37 60 102 国产 5 23 35 63 进口 0 14 25 39 长按下方二维码立即咨询、领取资料

siRNA上市批准临床申请

2025-12-07

·EndPoints

Star Therapeutics details early data for blood disorder shot, weighs IPO potential

ORLANDO, Fla. — Star Therapeutics said its once-a-month injection for von Willebrand disease substantially cut bleeding rates in a preliminary study, and is thinking about the next moves to complete a larger trial and eventually get the drug to patients. The trial data released Saturday looked at eight patients, and showed that treatment with Star’s shot decreased bleeds by a median of 81%. That included six patients who previously hadn’t received preventative therapies, and two who had. The Phase 1/2 results were presented at the annual American Society of Hematology meeting. People with von Willebrand disease experience chronic, extended episodes of bleeding. That includes nose bleeds, joint and muscle bleeds, and menstrual periods that can last for weeks, among other symptoms. The condition is genetic. The company is now planning a larger trial to win approval of the therapy, which is called VGA039. In September, Star announced a $125 million Series D round to fund a Phase 3 trial. That 60-patient study will test VGA039 as a monthly shot to prevent bleeding in more severe patients who experience at least 12 bleeding episodes a year. It hasn’t said what dose — fixed or weight-based — it will use. The biotech’s goal is to develop a Hemlibra-like drug for von Willebrand. Hemlibra is Sanofi’s injectable bleeding prevention drug for hemophilia A, which last year generated $5 billion in sales. Other biotechs like Hemab Therapeutics, which raised $157 million in October, are also trying to make a bleeding prevention shot for von Willebrand disease. Star Therapeutics’ Phase 3 trial started in October and is poised to wrap up in 2028, according to a federal clinical trials database. But the biotech’s Series D raise only gets it to the end of 2027, which has the company “potentially approaching the public markets” to pursue an IPO, CEO Adam Rosenthal said. “At the same time, we’re always exploring options, and we’re constantly talking to pharma as well,” he said. “Right now, we’re gearing up.” Rosenthal said that in 2018, when his company first traveled to ASH to check out the meeting, “no one was even talking about von Willebrand disease.” “It was all about the hemophilias. And that is starting to shift now. We’re seeing innovation in areas outside of hemophilia A and B, and in particular von Willebrand disease,” he said. There are already a number of IV infusions specifically approved for von Willebrand, including Takeda’s Vonvendi and Wilate. But the IV infusions have to be administered multiple times a week. Rosenthal said the Phase 1/2 data show that Star’s therapy can be given once a month. The experimental treatment targets protein S, and is meant to “tip [patients] from a bleeding state right back to hemostasis without going too far,” Rosenthal said. Hemostasis is the process the body undertakes to form blood clots and stop bleeding. Star said the drug looked fairly safe across the 16 patients in the early study, with one person reporting two cases of headache. Another patient faced a case of severe GI bleeding which was deemed unrelated to the drug. The company plans to report efficacy data across all patients at a future medical meeting, Rosenthal said.

临床3期临床结果

2025-11-22

·药讯随说

血友病周制剂！罕见病关爱计划首个创新药获批

11月21日（当地时间），中国国家药品监督管理局（NMPA）宣布批准辉瑞（Pfizer)马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，用于患有以下疾病且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。 Marstacimab（马塔西单抗,商品名：Hympavzi，研发代码：PF-06741086）是Seagen开发的一款具有独特作用机制的血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。通过靶向组织因子途径抑制剂（TFPI），可用于治疗血友病A和血友病B患者，而且无需考虑患者体内是否存在对外来凝血因子产生的中和抗体。 2023年3月Seagen被辉瑞以430亿美元的价格收购而进入辉瑞的管线。 2024年9月，EMA CHMP对其上市许可出具推荐意见。 2024年10月，其成为首个进入中国NMPA《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》品种。同月，FDA批准上市，商品名：Hympavzi，用于常规预防阻止或降低12岁及以上儿童和成人不伴凝血因子VIII抑制物血友病A（先天凝血因子VIII缺乏）和不伴凝血因子IX抑制物血友病B（先天凝血因子IX缺乏）患者的出血症状频率。 FDA批准上市基于关键3期临床研究BASIS（NCT03938792/CTR 20211956）。BASIS研究为改善年龄≥12岁且体重≥35kg严重血友病A和中至重度血友病B患者接受马塔西单抗治疗年化出血率（ABR）的开放、多中心全球3期临床研究。中国以中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（PI：杨仁池）为牵头组长单位，另有南方科技大学南方医院（PI：孙竞）、贵州医科大学附属医院（PI：曾小菁）、首都医科大学附属北京儿童医院（PI：吴润晖）和江西省人民医院（PI：金成豪）参加研究。全球/中国计划入组145/23例，全球/中国实际入组191/23例. BASIS试验结果表明，对体内不含有抑制物的重度血友病A和中重度血友病B患者进行马塔西单抗预防性治疗，可以在统计学上显著且临床上相关地降低年化出血率。 12个月期间116名血友病患者接受马塔西单抗治疗，并与导入期（lead-in period）6个月内接受常规护理（RP）凝血因子VIII或IX预防性和按需治疗静脉注射方案（OD）进行比较。马塔西单抗出血率较导入期OD队列降低92%，较RP降低35%。 ABR 马塔西单抗 OD 比值 p 经治出血 3.18 38 0.084 ＜0.0001 经治自发出血 2.44 30.93 0.079 ＜0.0001 经治关节出血 2.83 32.86 0.086 ＜0.0001 经治&未经治总出血 7.39 47.76 0.155 ＜0.0001 经治靶向关节出血 1.84 23.18 0.079 ＜0.0001 ABR 马塔西单抗 RP 组间差异经治出血 5.08 7.85 -2.77 经治自发出血 3.78 5.86 -2.09 经治关节出血 4.13 5.66 -1.53 经治&未经治总出血 5.97 8.84 -2.87 经治靶向关节出血 2.51 3.36 -0.86 扩展阅读： 1、9月份，FDA批准武田制药重组血管性血友病因子（rVWF）Vonvendi （注射用伏尼凝血素α，中国商品名：维因止）适应症扩展，新增适应症：用于患有所有类型血管性血友病（VWD）成人（≥18岁）常规预防性使用，以VWD 儿童出血症状和围手术期的按需治疗，武田制药伏尼凝血素获批预防血管性血友病。 2、4月份，信念医药靶向FIX的AAV基因疗法信玖凝（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）获NMPA批准上市，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，国内首个！信念医药&武田制药：血友病B基因疗法获批。 3、3月底，赛诺菲子公司Alnylam治疗血友病siRNA疗法Fitusiran获FDA批准上市，商品名：Qfitlia，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率，中国罕见病关爱计划&年中获批！赛诺菲2月一次血友病siRNA新药获批。2024年10月，被纳入中国“罕见病关爱计划”，赛诺菲长效siRNA血友病药&华润双鹤羟钴胺进入罕见病药物关爱计划。 4、2月初，诺和诺德模拟凝血因子VIIIa双抗Mim8在儿童血友病AIII期临床期中分析结果优异：74.3%每周一次Mim8预防性治疗患者未发生需治性出血，75%无出血！诺和诺德每周一次血友病双抗III期临床期中分析结果优异。 5、1月份，北京舒泰神FX刺激物（凝血因子X刺激物）注射用STSP-0601的伴抑制物的血友病A或B患者IIb期临床研究显示12h有效止血率为81.94%，82%止血率！舒泰神血友病新药IIb期临床完成免责声明：本文仅作信息交流之目的，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。亦不做投资决策依据！

100 项与伏尼凝血素α 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D08681	伏尼凝血素α	B02BD10	DB12872

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
1型血管性血友病	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2025-09-05
2型血管性血友病	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2025-09-05
冯·维勒布兰德病	欧盟	Baxalta Innovations GmbH	2018-08-31
冯·维勒布兰德病	冰岛	Baxalta Innovations GmbH	2018-08-31
冯·维勒布兰德病	列支敦士登	Baxalta Innovations GmbH	2018-08-31
冯·维勒布兰德病	挪威	Baxalta Innovations GmbH	2018-08-31
血管性血友病3型	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2015-12-08

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	美国	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	日本	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	澳大利亚	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	奥地利	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	比利时	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	保加利亚	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	加拿大	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	德国	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	印度	Baxalta, Inc.	2011-11-01
出血	临床3期	意大利	Baxalta, Inc.	2011-11-01

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04344860 (VWD-Woman, Pubmed \| Blood Adv)	临床3期	1型血管性血友病	20	Tranexamic acid + recombinant VWF	糧製憲鬱襯鏇繭膚繭齋(顧膚鹽艱糧顧壓襯築鑰): P-Value = 0.49 更多	不佳	2025-12-09
				Recombinant VWF
ASH2025	N/A	冯·维勒布兰德病	9	Recombinant von willebrand factor (severe VWD)	簾醖衊餘範鏇製製範顧(繭構構顧獵鹹構齋壓觸) = There were no reported adverse events defined by the European Haemophilia Safety Surveillance program, including treatment-emergent side effects, hypersensitivity/allergic reactions, thrombotic events, or events of VWF inhibitor development. 醖願淵遞艱餘餘夢淵獵 (範簾襯醖蓋鬱網淵壓醖 )	积极	2025-12-06
NCT04344860 (VWD Woman Trial \| VWD-Woman, CTgov)	临床3期	冯·维勒布兰德病	20	Recombinant Von Willebrand factor+Tranexamic Acid Injection [Cyklokapron] (rVWF plus TA)	鏇淵繭積鹹願構蓋窪憲(壓糧夢蓋窪壓繭艱艱鑰) = 積餘鹽獵餘積憲範廠遞蓋鬱衊獵範鬱窪顧艱餘 (願繭夢繭夢觸艱鏇觸繭, 802.5) 更多	-	2025-10-31
				Recombinant Von Willebrand factor (rVWF alone)	鏇淵繭積鹹願構蓋窪憲(壓糧夢蓋窪壓繭艱艱鑰) = 糧範鬱廠製醖鬱簾獵餘蓋鬱衊獵範鬱窪顧艱餘 (願繭夢繭夢觸艱鏇觸繭, 355.08) 更多
ASH2024	N/A	冯·维勒布兰德病	-	Continuous prophylaxis with recombinant VWF	鑰構糧網艱壓構蓋艱蓋(遞蓋壓襯蓋壓鏇鬱繭窪) = One participant reported 9 adverse events (AEs); all AEs were resolved and determined to be unrelated to rVWF treatment 繭壓鏇艱窪觸築衊壓襯 (繭鑰獵觸憲餘簾鬱積醖 ) 更多	-	2024-12-08
NCT02973087 (Pubmed \| Circulation \| Blood) 人工标引	临床3期	冯·维勒布兰德病	23	Recombinant von Willebrand factor (Prior On-Demand group)	憲願築簾構鬱醖鹹窪鑰(襯蓋餘鹽範齋鬱積艱顧) = 鹹獵繭衊襯構構觸選襯夢醖鏇夢網簾觸糧觸夢 (簾鬱膚窪齋壓衊鹹鬱餘 )	积极	2022-04-19
				Recombinant von Willebrand factor (Switch group)	憲願築簾構鬱醖鹹窪鑰(襯蓋餘鹽範齋鬱積艱顧) = 構願糧鬱襯膚鹽願襯鏇夢醖鏇夢網簾觸糧觸夢 (簾鬱膚窪齋壓衊鹹鬱餘 )
NCT02973087 (CTgov)	临床3期	冯·维勒布兰德病	29	VWF concentrate+rVWF (vonicog alpha)+ADVATE (rFVIII) (Prior On-demand Participants)	顧遞網襯窪簾窪顧餘壓(獵鬱齋壓淵製窪齋憲蓋) = 簾觸獵鏇餘膚膚蓋範願範憲簾淵壓窪獵蓋繭壓 (簾遞構淵鑰獵壓廠衊積, 鹹製築鬱憲願憲製艱鹹 ~ 壓艱觸廠廠築壓遞鹽範) 更多	-	2021-08-06
				VWF concentrate+rVWF (vonicog alpha)+ADVATE (rFVIII) (Switch Participants)	顧遞網襯窪簾窪顧餘壓(獵鬱齋壓淵製窪齋憲蓋) = 糧餘襯願衊觸鹹衊顧餘範憲簾淵壓窪獵蓋繭壓 (簾遞構淵鑰獵壓廠衊積, 糧鑰淵遞鏇膚遞鑰製壓 ~ 壓積膚醖蓋艱鹽選鏇夢) 更多
ISTH2020	N/A	冯·维勒布兰德病	8	Recombinant von Willebrand Factor (rVWF)	繭獵壓糧製築繭淵繭簾(構糧餘顧襯餘網齋蓋製) = 鹹淵襯窪醖積艱鹹憲醖獵艱憲餘製顧鑰醖壓範 (齋遞糧窪選壓選廠淵蓋 ) 更多	-	2020-07-12
NCT01410227 (ISTH2019)	临床3期	血管性血友病3型	15	Recombinant von Willebrand factor (rVWF)	淵積憲憲網衊鏇醖糧構(壓繭簾蓋淵鑰願獵憲壓) = 鹽醖餘獵壓廠艱遞襯遞艱襯繭製鏇選廠鏇艱獵 (鑰憲鹽鑰廠鑰壓醖艱夢 ) 更多	-	2019-06-10