【药渡药闻报告】-2023年12月全球新药批准/申报月报

2024-01-18

申请上市AHA会议

药渡数据-「全球新药批准月报」真实/可溯源/紧贴业内需求 012023年12月全球/中国新药批准情况及重磅药物解析 022024年1月可能获批的药物预测 03当月全球/中国范围内申报上市的新药、特殊资格认定及重磅药物解析Part 1全球/中国新药批准动态01全球/中国新药12月批准情况2023年12月全球新药批准共计26个，其中中国新药批准共计7个。全球/中国NDA批准详情（部分）全球/中国BLA批准详情全球/中国扩展适应症批准详情（部分）全球/中国新剂型批准详情全球/中国新复方批准详情02全球/中国新药12月批准领域概览本月全球批准新药中，肿瘤领域占比最大31%，涉及小细胞肺癌、胆道癌及胃癌等；其次是感染及血液和淋巴系统，适应症包括侵袭性念珠菌病，多发性骨髓瘤及巨细胞病毒感染等。本月中国批准新药中，肿瘤领域占比最大，达43%，适应症涉及小细胞肺癌及食管癌。03重磅药物解析伊普可泮（Iptacapan）Fabhalta是一种口服、首创（first-in-class）、有效和选择性的补体B因子(FB)小分子抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可与补体替代通路的因子B结合，调节C3的裂解、下游效应物的产生和末端通路的扩增，可全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏（血管内和血管外溶血[IVH和EVH]）。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液系统疾病，临床表现特征包括血管内溶血(IVH)、血栓形成和骨髓衰竭。除PNH之外，Fabhalta目前也处于其他许多补体介导疾病的研究阶段，包括免疫球蛋白A肾病（IgAN）、C3肾小球疾病（C3G）C3肾小球疾病（C3G）、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎（IC-MPGN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。Part 22024年1月可能获批的药物预测2024年1月可能获批的药物预测（部分）Part 3全球/中国新药申报动态01全球/中国新药12月申报情况2023年12月全球新药NDA/BLA项目共计59个，其中中国NDA/BLA项目37个；特殊资格认定申报项目共计28个，其中中国申报项目6个。全球/中国NDA申报详情（部分）全球/中国BLA申报详情（部分）02全球/中国新药12月申报领域概览本月海外及中国NDA/BLA申报项目均主要集中血液和淋巴系统、肿瘤，及免疫系统等领域其中，肿瘤领域在海外和中国申报项目占比分别为19%及33%。03全球/中国新药特殊资格认定本月全球特殊资格认定申报项目共计28个（中国6个），主要集中肿瘤占比为53%免疫系统、血液接淋巴系统及眼部疾病等占比均为7%，细分适应症包括非细胞肺癌，胃癌等。全球/中国特殊资格认定（化学药）（部分）全球/中国特殊资格认定（生物药）（部分）04重磅药物解析GlepaglutideGlepaglutide是Zealand Pharma开发的一种长效GLP-2类似物，稳定状态下的有效半衰期约为88小时，通过自动注射器每周两次皮下给药。Zealand Pharma于2023年12月21日向FDA递交NDA，适应症为依赖肠外营养支持（PS）的短肠综合征（SBS）。短肠综合征（简称SBS）是由于小肠较短，功能较弱所引起的吸收异常，主要症状是腹泻，其可导致脱水，营养不良和体重减轻。胰高血糖素样肽2 (GLP-2) 是一种33个氨基酸的多肽，GLP-2及其关类似物可用于治疗短肠综合征、克隆氏症、骨质疏松症以及作为癌症化疗期间的辅助治疗。本次提交是基于关键性随机、双盲临床3期研究EASE-1(NCT03690206)的数据，研究入组了106名每周至少三天依赖肠外支持（PS）的SBS患者，评估每周一次和两次皮下注射Glepaglutide 10mg的安全性和有效性。结果显示：与安慰剂组对比，每周两次Glepaglutide给药在第24周显著降低患者每周PS所需总液体体积：Glepaglutide组 vs 安慰剂组：5.13公升/周 vs 2.85公升/周在无结肠连续性和有结肠连续性患者的解剖亚组分析中，第24周时的平均PS体积减少分别为-5.63L/周和-4.77L/周。咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“12月批准月报”，即可下载。