放量形势良好，ALS新药半年销售额达9365.8万美元

2023-05-14

上市批准细胞疗法

作为首个改善ALS功能和生存的新药，AMX0035上市之后放量良好，六个月的累计销售额达9365.8万美元，2023年Q1销售额7142.8万美元，同比2022年Q4 季度（2223.0万美元）增长221%。AMX0035是一种由苯丁酸钠（PB）和牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）组成的组合药物,于2022年9月29日获FDA批准上市，成为第3个

ALS

治疗药物。AMX0035主要通过同时抑制内质网和线粒体应激反应阻止神经元死亡和

神经炎症

。根据其提交上市申请的临床数据显示，相比安慰剂组，AMX0035治疗组的死亡风险降低了44%，AMX0035治疗组平均获得了多了长达6.5个月的生存获益。上市一波三折对于

ALS

患者而言，AMX0035的批准过程也十分曲折。即便AMX0035相比

ALS

以往批准用药，在改善

ALS

患者功能和生存期的改善上表现了积极意义。但仍有专家对AMX0035的治疗效果表示质疑。指出AMX0035的治疗效果并不显著，只有50%服用AMX0035的患者能活到两年时间。且在对呼吸、住院率以及整体肌肉力量等指标测试中，AMX0035的表现并未优于安慰剂。因此一开始，FDA以及FDA专家会都未对AMX0035持看好态度。在准备递交在美的上市申请时，FDA就向Amylyx表示（2021年4月）希望看到更多数据。在Amylyx补充额外的安慰剂对照研究数据之前，不能提交AMX0035上市申请。在去年3月的FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会上，AMX0035曾被以6（反对）：4（支持）投票结果反对批准上市。之后，Amylyx公司递交了进一步数据分析及及来自其它临床试验的支持数据，在第二次咨询委员会上获得了7（赞成）：2（反对）的投票支持。小编总结一直以来，

ALS

患者对

ALS

新药有着迫切的需求，在此推动下，

ALS

治疗也取得了多个重要进展。此前，渤健/lonis的治疗

超氧化物歧化酶1 (SOD1)

突变的ALS靶向药tofersen获得FDA加速批准上市,另外之前被否的ALS干细胞疗法MSC-NTF最近获得了FDA重新受理。参考出处1.https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1658551/000095017023021369/0000950170-23-021369-index.htm2.https://www.sec.gov/ix?doc=/Archives/edgar/data/1658551/000095017023007609/amlx-20221231.htm#item_8

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