驯鹿生物宣布CAR-T产品获FDA授予再生医学先进疗法和快速通道资格！

2023-02-13

细胞疗法优先审批孤儿药免疫疗法基因疗法

▎药明康德内容团队编辑2月11日，驯鹿生物宣布，美国FDA授予靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品CT103A再生医学先进疗法资格和快速通道资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（MM）。值得一提的是，驯鹿生物和信达生物正在合作研发该药针对复发/难治多发性骨髓瘤患者在中国的临床应用。CT103A是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。根据驯鹿生物新闻稿，基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，CT103A具有强有力和快速的疗效，并有突出的体内持久存续性。在中国，中国国家药品监督管理局（NMPA）已于2022年受理了伊基仑赛注射液（驯鹿生物研发代号：CT103A；信达生物研发代号：IBI326）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的上市许可申请，并将其纳入优先审评资格。此外，该候选药还曾于2021年被NMPA纳入突破性治疗品种，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。在美国，伊基仑赛注射液已获得FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。2022年2月，FDA还授予伊基仑赛注射液针对该适应症的孤儿药资格。本次获得再生医学先进疗法和快速通道资格是该药在美国取得的又一重要进展。根据驯鹿生物新闻稿，再生医学先进疗法（RMAT）允许更快、更精简地批准再生医学产品，如细胞和基因疗法、组织工程产品和组合产品。要获得在研药物的RMAT资格，必须有初步的临床研究数据证明该药物在治疗、延迟、逆转或治愈严重或危及生命的疾病方面具有积极结果，有潜力解决美国未被满足的临床需求。而快速通道资格允许企业和监管机构之间密切互动，这些互动为企业提供了缩短用于证明药物安全性和有效性所需临床试验周期的可能，并确保企业能够及时完整地准备所有必要的数据和文件，以满足监管审批的要求。对于获得快速通道资格的药物，企业可以分阶段滚动提交上市申请资料，而不用等到所有数据资料都完备时再提交上市申请，可以让监管机构提前动态审评上市资料。希望这款靶向BCMA的CAR-T疗法在后续研究中顺利进行，并取得好的结果，早日造福广大病患。参考资料：[1]CT103A获得美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格.Retrieved Feb 13，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/oUThU7lvdmemEqe0BYhGGw本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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