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中美瑞康
小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格
2024-08-19
·
研发
·
医药观澜
优先审批
申请上市
ASCO会议
7月25日,
中美瑞康(Ractigen Therapeutics)
宣布其自主研发的小激活RNA (saRNA)药物
RAG-18
获得美国FDA的儿科罕见病药物资格(RPDD)。
RAG-18
是一种创新型治疗策略,正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的
杜氏肌营养不良(DMD)
和
贝氏肌营养不良(BMD)
。
Preview
来源: 医药观澜
RNA激活(RNAa)技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达,以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景,包括
肿瘤
、遗传性疾病、
慢性疾病
、
代谢性疾病
、
心脑血管疾病
等。
中美瑞康
致力于开发突破性小核酸药物,并基于RNA激活技术建立了多款小核酸药物管线。公开资料显示,
中美瑞康
已经有2款创新小核酸药物处于临床开发阶段,分别为小激活RNA(saRNA)药物
RAG-01
以及双链小干扰RNA药物
RAG-17
。
RAG-18
是
中美瑞康
开发的另一款创新作用机制的双链saRNA药物,通过RNA激活(RNAa)机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的
肌营养不良蛋白(utrophin)
在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白(dystrophin)相似,它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白,从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。
临床前研究表明,采用
中美瑞康
自主开发的小核酸递送系统LiCO™并通过皮下注射,
RAG-18
能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤,显示出在治疗DMD患者方面的潜力。
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的X染色体隐性遗传病,由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。这种疾病主要影响男性儿童,患者通常在3~5岁时首次显示出
肌肉炎症
、
纤维化
和运动能力下降等症状。如果不进行治疗,多数患者将在20岁之前失去独立行走能力,并可能在30岁之前因心肌和膈肌(呼吸肌)衰竭而死亡。目前针对DMD的治疗方法包括反义寡核苷酸(ASO)介导的外显子跳跃、基因治疗和基因编辑等,但效果还有限,DMD药物方面仍存在巨大临床需求。
罕见儿科疾病认定(RPDD)是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定,旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。如果
RAG-18
的新药申请(NDA)获得批准,
中美瑞康
可能有资格获得优先审查券(PRV),该券可以用来加速审查后续不同产品的市场申请,或出售给其他公司。
中美瑞康
创始人、首席执行官李龙承博士表示:“
RAG-18
顺利获得RPDD批准,标志着美国FDA对
RAG-18
和RNA激活技术的认可,彰显了
中美瑞康
在创新药物研发方面的实力,更加坚定了
中美瑞康
开发创新型罕见疾病疗法的信心。我们将快速推进
RAG-18
的开发和临床研究,希望为全球DMD和BMD患者带来一款安全有效的革命性疗法。”
参考资料: [1]突破性疗法!中美瑞康
RAG-18
获FDA儿科罕见病药物资格认定,有望改变杜氏肌营养不良症治疗格局. Retrieved July 25, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/2S1WQxQEqJpOAhiehGKCZQ <br>
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机构
中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
适应症
纤维化
肿瘤
慢性病
[+5]
靶点
UTRN
药物
RAG-01
RAG-18
RAG-17
标准版
¥
16800
元/账号/年
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