预约演示

中美瑞康小核酸新药获FDA儿科罕见病药物资格

2024-08-19

研发

优先审批申请上市ASCO会议

7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA （saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格（RPDD）。RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）。

Preview

来源: 医药观澜

RNA激活（RNAa）技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。中美瑞康致力于开发突破性小核酸药物，并基于RNA激活技术建立了多款小核酸药物管线。公开资料显示，中美瑞康已经有2款创新小核酸药物处于临床开发阶段，分别为小激活RNA（saRNA）药物RAG-01以及双链小干扰RNA药物RAG-17。

RAG-18是中美瑞康开发的另一款创新作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代 DMD 肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。

临床前研究表明，采用中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤，显示出在治疗DMD患者方面的潜力。

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。这种疾病主要影响男性儿童，患者通常在3~5岁时首次显示出肌肉炎症、纤维化和运动能力下降等症状。如果不进行治疗，多数患者将在20岁之前失去独立行走能力，并可能在30岁之前因心肌和膈肌（呼吸肌）衰竭而死亡。目前针对DMD的治疗方法包括反义寡核苷酸（ASO）介导的外显子跳跃、基因治疗和基因编辑等，但效果还有限，DMD药物方面仍存在巨大临床需求。

罕见儿科疾病认定（RPDD）是FDA针对美国患者人数少于20万且严重危及18岁以下儿童生命的儿科罕见病药物资格认定，旨在鼓励开发和批准针对罕见儿科疾病的治疗方法。如果RAG-18的新药申请（NDA）获得批准，中美瑞康可能有资格获得优先审查券（PRV），该券可以用来加速审查后续不同产品的市场申请，或出售给其他公司。

中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“RAG-18顺利获得RPDD批准，标志着美国FDA对RAG-18和RNA激活技术的认可，彰显了中美瑞康在创新药物研发方面的实力，更加坚定了中美瑞康开发创新型罕见疾病疗法的信心。我们将快速推进RAG-18的开发和临床研究，希望为全球DMD和BMD患者带来一款安全有效的革命性疗法。”