UTRN

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有8个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准2个，新适应症批准3个，新制剂批准1个。与上个统计周期相比，本次减少1个批准新药。 8月20日，AMGN宣布，Otezla®已在美国上市，供儿科使用。今年早些时候，FDA已批准Otezla用于治疗6岁及以上体重至少20公斤（44磅）且适合光疗或全身治疗的儿童和青少年的中度至重度斑块状银屑病。研究结果显示6至17岁儿科患者使用Otezla第16周时，sPGA反应为33.1%。在初始滴定期后，该患者组中Otezla的维持剂量将根据体重以20或30毫克剂量给药，每天两次。 8月23日，Moderna宣布，EC已授予mRNA呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗mRESVIA®（mRNA-1345）的上市许可，以保护60岁及以上的成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病。试验数据显示，中位随访3.7个月的主要分析发现，疫苗对RSV下呼吸道疾病的疗效（VE）为83.7%。在中位随访8.6个月的补充分析中，mRNA-1345保持了持久的疗效，对RSV-LRTD的持续VE为63.3%。VE为74.6%对抗RSV-LRTD有≥2种症状，包括呼吸急促，VE为63.0%对抗RSV LRTD包括3种或更多症状。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有4个新药申报上市。其中，NDA申报2个，细胞疗法申报1个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 8月20日，REGN宣布FDA已为林沃赛妥单抗治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的生物制品许可申请发布了完整回复函。EMA仍在对林沃塞他单抗进行相同适应症的监管审查。Linvoseltamab尚处于研究阶段，其安全性和有效性尚未获得任何监管机构的批准。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）共有8个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药4个，生物药3个，细胞疗法1个。本次获监管机构特殊资格认定的药物数量与上个统计周期相同。 8月20日，翰森制药宣布获FDA突破性疗法认定，此B7-H3靶向抗体药物偶联物正在评估用于含铂化疗期间或之后进展的复发或难治性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的治疗。本次认定得到了翰森制药正在推进的ARTEMIS-001 I期开放标签、多中心试验的数据支持，结果将于2024年9月7日至10日举行的世界肺癌大会上公布。 8月22日，Ractigen Therapeutics宣布其saRNA药物RAG-18获得FDA的孤儿药认证。RAG-18是双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。由UTRN基因编码的肌营养不良蛋白（Utrophin）在结构和功能上与抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）相似，它的上调可以功能性替代DMD肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白，从而治疗所有突变类型的DMD和BMD患者。临床前研究表明，采用小核酸递送系统LiCOTM并通过皮下注射，RAG-18能够显著减轻DMD模型小鼠的肌肉损伤。 特殊资格认定情况（部分） 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计25条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计11个领域。 其中，神经疾病领域临床进展更新居各领域之首，为5条：涉及化学药5条。 8月16日，Incyte公布Tafasitamab（Monjuvi）的关键III期inMIND试验的积极顶线结果。根据研究者评估，该试验在FL中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。通过研究者评估，它还达到了总人群中PFS的关键次要终点，以及FDG亲和性FL人群的正电子发射断层扫描完全缓解率。此外，盲法独立审查的PFS结果的次要终点与基于研究者的PFS结果一致。未观察到Tafasitamab存在新的全性信号。 8月23日，艾棣维欣生物发布公告，公司开发的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗ADV110完成II期临床试验并取得了最终临床试验总结报告。临床II期试验是一项在60-80岁成年人群中评估BARS13的安全性和免疫原性的随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索II期临床试验。该临床试验已经成功达到了所有主要临床终点。本临床研究的安全性、耐受性和免疫原性数据支持该疫苗的进一步临床研发。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.08.17-08.23）全球（含中国）医药交易时间共计23起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准4个，新适应症批准2个。与上个统计周期相比，本次增加6个NMPA批准新药。 8月19日，金赛药业宣布，聚乙二醇重组人生长激素注射液（以下简称PEG-rhGH）新规格新适应症上市申请获得国家药品监督管理局批准。本次获批的规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，可用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍。在国内TS患儿中开展的临床试验结果证实，采用PEG-rhGH治疗，能够显著改善患儿身高标准差积分和生长速率，且安全性和耐受性良好。 8月20日，阿斯利康宣布凡舒卓®（通用名：本瑞利珠单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局正式批准，用于成人和12岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）的维持治疗。研究显示，接受标准治疗的重度嗜酸粒细胞性哮喘患者，在使用本瑞利珠单抗治疗后，其年急性发作率（AAER）显著降低达74%。本瑞利珠单抗达到所有主要研究终点和关键次要研究终点，有助于改善肺功能和哮喘症状。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有47个新药获临床默示许可，涉及74个受理号。其中，化学药21个，治疗用生物制品23个，预防用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加53个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有6个新药申报上市，涉及8个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次减少3个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有19个新药申报临床，涉及30个受理号。其中，化学药7个，治疗用生物制品12个。与上个统计周期相比，本次减少37个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药2个。与上个统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。 8月20日，据CDE官网显示，赛诺菲替利珠单抗注射液（Teplizumab）已被纳入拟优先审评，拟用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。Teplizumab是一种人源化抗CD3单克隆抗体，能从病因上实现对胰岛β细胞的保护。研究显示，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，III期临床试验研究PROTECT达到主要终点。Tzield组94.9%的参与者维持峰值C肽水平≥0.2pmol/mL，安慰剂组这一数值为79.2%（p<0.001）。 8月23日，CDE官网公示瑞迪奥医药申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽拟纳入优先审评。公开信息显示，99mTc-3PRGD2于2018年在中国获批临床，并于2021年完成临床III期试验，达到了主要终点和次要终点，结果显示，该药物具有良好的安全性，且对肺癌淋巴结转移诊断的特异性和准确性显著高于对照组，以及对肺部肿瘤良恶鉴别诊断的准确性无显著差异。 国内监管机构特殊资格认定药物 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.17-08.23）国内新药临床研发状态更新共计6条，涉及皮肤病、感染和神经疾病共计3个领域。其中，化学药1条，生物药5条。与上次统计周期相比，本次减少1条国内新药临床研发状态更新。 中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近日最新公示，诺和诺德登记启动一项名为ARTEMIS的国际多中心（含中国）III期临床研究，旨在评估Ziltivekimab与安慰剂相比对急性心肌梗死患者心血管结局的影响。Ziltivekimab旨在通过抑制促炎性细胞因子IL-6来降低全身炎症，该促炎因子在动脉粥样硬化等心血管疾病中起到重要作用。该产品具有延长的半衰期，可以通过每月一次皮下注射给药。 葛兰素史克也启动了一项多塔利单抗（Dostarlimab）的中国II期单臂临床研究，拟在中国未经治疗的dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌受试者中开展。该产品一线治疗dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌2期临床试验的最新长期数据显示接受试验药物治疗的患者表现出100%临床完全缓解率。多塔利单抗已经获FDA批准多项适应症，包括dMMR晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR或MSI-H原发性晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR复发或晚期实体瘤。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求《抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为进一步规范和指导抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交，提供可参考的技术规范，我中心起草了《抗HIV-1感染药物临床病毒学研究及数据递交指导原则》，经中心内部讨论，已形成征求意见稿。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻 增长133%！又一家传统药企开启创新转型 近日，亿帆医药发布2024年半年度报告。2024年上半年实现收入26.3亿元，同比增长35.4%；归母净利润2.5亿元，同比增长133%；扣非净利润1.8亿元，同比增长90.5%。 这是亿帆医药自2023年大幅亏损以来实现的扭亏为盈，也是其近4年来最佳半年报业绩。支撑其业绩快速扭亏为盈的主要因素是国内医药自有产品营业收入大幅增长，达到16.5亿元，同比增长88.29%，为营收结构持续优化和利润率提高奠定了基础。 同时，首款创新生物药亿立舒纳入医保目录后迎来加速放量，标志着亿帆医药开启了从中药、仿制药向创新药转型的序幕。更多资讯，请阅读原文 恒瑞医药：以王者之姿回归，正式进入新时代 8月21日晚间，恒瑞医药发布最新半年报，2024年上半年，其总营收136.01亿元，同比增长21.78%；净利润34.32亿元，增长48.67%；归母扣非净利润34.9亿元，增长55.58%。这份半年报数据，无论从总营收，还是净利润，都打破了记录，成为恒瑞医药有史以来最优秀的半年报。 这其中，最耀眼的数据莫过于创新药收入，上半年恒瑞医药创新药收入达66.12亿元，占总营收比重48.61%。加上已确认为收入的默克1.6亿欧元对外许可首付款，来自创新药的收入比重正式超过50%。 这意味着恒瑞医药已走出“至暗时刻”，摆脱集采的不利影响，正式创新研发突进新时代。更多资讯，请阅读原文 当诺华不走寻常路 打造多业务线已成常态，但随着市场环境的改变，一些药企选择做纯粹的创新药企。 诺华便是这股“清流”中的佼佼者。独树一帜的转型，正在为诺华打造新的增长点。 转型成果显著 诺华曾凭借多元化发展战略成长为全球制药巨头，但随着业务体量达到瓶颈，面临如何保持业绩增长的难题。 为此，诺华采取独树一帜的转型战略——做纯粹的创新药企，专注于特定领域，摒弃传统的多业务线布局，不走寻常路。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0829创新药周报”，即可下载。

点击蓝字 关注我们 本周，热点不少，尤其是创新药获批方面。首先是审评审批方面，多个创新药获批或申报上市。值得注意的是3个“首个”，即首个国产雷珠单抗生物类似药获批上市，国内一款靶向Nectin-4的ADC获批上市以及首个国产KRAS G12C抑制剂获批上市。其次是研发方面，很值得一提的就是，正大天晴HER2双抗ADC启动首个Ⅲ期临床试验，成为第2款进入Ⅲ期阶段的HER2双抗ADC。然后是交易及投融资方面，普众发现又一款ADC授权出海，总交易额超10亿美元。最后是上市方面，同源康医药在港交所正式上市。 本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及上市四大板块，统计时间为8.19-8.23，包含28条信息  审评审批 NMPA 上市 批准        1、8月19日，NMPA官网显示，阿斯利康的本瑞利珠单抗（benralizumab）获批上市，推测用于12岁及以上的重症嗜酸性粒细胞性哮喘患者的附加维持治疗。Benralizumab属于IL-5Rα单抗，最初由协和麒麟开发，阿斯利康拥有在亚洲地区的开发和商业化权益以及全球商业化权益。2017年11月，首次在美国获批上市，商品名为Fasenra，用于12岁及以上的重症嗜酸性粒细胞性哮喘患者的附加维持治疗。 2、8月19日，NMPA官网显示，齐鲁制药的雷珠单抗注射液（QL1205）获批上市，成为国内首 个获批的雷珠单抗生物类似药。雷珠单抗原研产品为Lucentis，是一款由罗氏研发的VEGF（血管内皮 生长因子）抑制剂，2006年6月，雷珠单抗首次在美国上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性，成为全球一款应用于眼科的抗VEGF药物。 3、8月19日，NMPA官网显示，金赛药业的聚乙二醇重组人生长 激素注射液（商品名：金赛增）获批新适应症，规格为27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，用于治疗内源性生长 激素缺乏所引起的儿童生长缓慢，先天性卵巢发育不全综合征（Turner综合征）所致的儿童生长障碍。金赛增是一种注射频率为每周1次的长效生长 激素，于2014年1月国内获批上市。 4、8月19日，NMPA官网显示，安斯泰来/Seagen的enfortumab vedotin获批上市，用于治疗既往接受过PD-1/PD-L1抑制剂和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者。该产品是一款first-in-class 靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），最早于2019年12月在美国上市，目前已在欧、美、日等主流国家上市。 5、8月21日，NMPA官网显示，信达生物/劲方医药合作开发的氟泽雷塞片（GFH925/IBI351、商品名：达伯特）获批上市，用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。氟泽雷塞是一款特异性共价不可逆的KRAS G12C抑制剂，2021年9月，信达生物将作为独家合作伙伴获得该产品在中国（包括中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾）的开发和商业化权益，并拥有全球开发和商业化权益的选择权。 申请 6、8月19日，CDE官网显示，桥济生物的BGC515胶囊获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。BGC515是桥济生物（BridGene Biosciences）内部开发的一种口服共价TEAD抑制剂。本次为该产品首次在中国获批IND。 7、8月19日，CDE官网显示，翰森制药1类新药甲磺酸阿美替尼片新适应症申报上市，用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者治疗，这是阿美替尼片在中国提交的第四个适应症上市申请。该产品是一款第三代EGFR-TKI。 8、8月20日，CDE官网显示，齐鲁制药的帕尼单抗注射液（panitumumab、商品名：Vectibix）生物类似药申报上市。帕尼单抗原研产品由安进公司开发，可特异性针对表皮生长因子受体（EGFR）。 9、8月20日，CDE官网显示，科伦博泰的注射用芦康沙妥珠单抗申报上市，用于治疗接受EGFR-TKI疗法和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。芦康沙妥珠单抗是科伦博泰与默沙东（MSD）联合开发的一款靶向TROP2的ADC。 10、8月21日，CDE官网显示，诺诚健华的奥布替尼片新适应症申报上市，预测用于一线治疗CLL/SLL。奥布替尼是诺诚健华研发的一款不可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，奥布替尼首次在中国获批上市。 11、8月22日，CDE官网显示，邦顺制药的1类新药OB756片（邦瑞替尼）申报上市，预测用于治疗骨髓纤维化（MF）。OB756是一款口服选择性JAK2抑制剂，其可通过靶向抑制JAK2 V617F的激酶活性，阻断JAK/STAT信号传导途径，进而发挥治疗作用。 临床 批准        12、8月20日，CDE官网显示，艾伯维（AbbVie）的upadacitinib（乌帕替尼）口服溶液获批两项临床，拟开发治疗2至12岁以下儿童中重度特应性皮炎。upadacitinib是一种JAK抑制剂，缓释片剂型此前已在中国获批治疗多种其它适应症，其中包括成人和12岁以上青少年中重度特应性皮炎。 13、8月21日，CDE官网显示，辉瑞（Pfizer）的呼吸道合胞病毒疫苗获批临床，适用于60岁及以上成人的主动免疫，以预防由呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病。该疫苗是一款二价疫苗（商品名为Abrysvo，又名RSVpreF），由来自A和B两种RSV病毒亚型的等量重组融合前F蛋白组成。 14、8月22日，CDE官网显示，百济神州1类新药BGB-43395片获批临床，拟用于单药治疗或与氟维司群、来曲唑或其他药物联合治疗晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌及其他实体瘤。BGB-43395片是由百济神州研发的靶向CDK4的新分子实体，于2023年进入临床开发。 15、8月22日，CDE官网显示，丹擎医药1类新药DAT-2645片获批临床，拟用于携带乳腺癌易感基因1/2（BRCA1/2）功能缺失突变和/或脱氧核糖核酸损伤修复（DDR）通路中其他缺陷的晚期或转移性实体瘤的患者。DAT-2645片这是丹擎医药开发的一款PARG抑制剂。 16、8月22日，CDE官网显示，先声药业旗下先祥医药1类新药SIM0508片获批临床，拟用于治疗局部晚期或者转移性实体瘤成人患者。SIM0508为一款DNA聚合酶θ（Polθ）小分子抑制剂。 申请 17、8月20日，CDE官网显示，信达生物的1类新药IBI115申报临床。IBI115是一款靶向DLL/CD3的双特异性抗体。DLL（δ样配体）作为抗癌疗法靶点，已经引起产业界广泛关注。DLL通过多种途径在癌症进展的调节中发挥着复杂作用。 FDA 上市 批准        20、8月21日，FDA官网显示，强生的amivantamab、lazertinib联合疗法获批上市，用于一线治疗经美国FDA批准检测证实带有EGFR外显子19缺失或外显子21中L858R替代突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。Amivantamab是一款人源化EGFR/MET双特异性抗体。Lazertinib则是一种具高选择性、可穿透血脑屏障的第三代口服EGFR TKI。 突破性疗法 21、8月20日，FDA官网显示，翰森制药合作方葛兰素史克的GSK5764227（HS-20093）被授予突破性疗法认定，用于含铂化疗期间或之后进展的（复发或难治性）广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者治疗。HS-20093是一种新型B7-H3靶向ADC，正在中国进行多项用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌及其他实体瘤的Ⅰ期和Ⅱ期临床研究。  孤儿药认证 22、8月22日，FDA官网显示，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）的RAG-18被授予孤儿药认证（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）。RAG-18是一款创新作用机制的双链saRNA药物，通过RNA激活（RNAa）机制特异性靶向激活肌肉细胞中UTRN基因表达。 研发 临床状态 23、8月19日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，正大天晴启动了一项TQB2102的随机、开放、平行对照Ⅲ期临床（n=542），旨在评估TQB2102（7.5mg/kg，每3周1次）对比研究者选择的化疗（紫杉醇、紫杉醇白蛋白、卡培他滨）在HER2低表达复发或转移性乳腺癌患者中的有效性和安全性。TQB2102是一种靶向HER2两个非重叠表位ECD2及ECD4的ADC。 24、8月20日，clinicaltrials官网显示，BMS启动了纳武利尤单抗瑞拉利单抗复方（商品名：Opdualag）对比帕博利珠单抗的Ⅲ期临床试验，旨在评估联合化疗（卡铂+培美曲塞+顺铂）对比帕博利珠单抗联合化疗一线治疗既往未接受过系统治疗且PD-L1表达水平为1%-49%的IV期或复发性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）成人患者的疗效和安全性。该产品是BMS开发的“PD-1+LAG-3”双免疫组合疗法，已于2022年3月在美国获批上市。 25、8月22日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，GSK启动了一项多塔利单抗的Ⅱ期单臂临床研究，拟在中国未经治疗的dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌受试者中开展。多塔利单抗是一种PD-1阻断抗体，已获FDA批准多项适应症，包括dMMR晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR或MSI-H原发性晚期或复发性子宫内膜癌、dMMR复发或晚期实体瘤。 交易及投融资 26、8月20日，普众发现和Adcendo ApS共同宣布，双方就ADCE-T02达成许可协议。根据协议，普众发现将获得数千万美元的首付款，并在达成后续开发、监管及商业里程碑时，将收取总计超过10亿美元的总里程碑付款，以及基于全球（不包括大中华地区）净销售额的个位数至低两位数百分比的销售提成。ADCE-T02是普众发现开发的一种新型、高度差异化的靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC）。 27、8月20日，科伦药业控股子公司科伦博泰发布公告，默沙东将就SKB571行使独家选择权，并向科伦博泰支付3750万美元，且待达致特定开发及销售里程碑后向科伦博泰支付进一步里程碑付款。科伦博泰将保留在中国内地、香港及澳门跨地区开发、使用、制造及商业化SKB571的权利。SKB571是一款双抗ADC，主要针对肺癌、消化道肿瘤等多种实体瘤。  上市 28、8月20日，同源康医药正式在港交所上市。同源康医药已建立由11款候选药物组成的管线，包括处于Ⅲ期关键临床阶段的核心产品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款临床阶段产品，以及4款临床前或早期开发阶段产品。 END 【智药研习社直播预告】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

NANTONG and SUZHOU, China, Aug. 22, 2024 /PRNewswire/ -- Ractigen Therapeutics, a pioneering developer of small activating RNA (saRNA) therapeutics, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation (ODD) to RAG-18, one of the company's lead saRNA product candidates. This designation follows the recent Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) granted to RAG-18 last month, further solidifying the potential of this novel therapeutic strategy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Becker Muscular Dystrophy (BMD) caused by any mutation of the DMD gene. These milestones establish RAG-18 as the world's first saRNA drug to achieve such significant regulatory recognition from the FDA. Orphan drug designation is granted by the FDA to a drug or biologic intended to treat a rare disease or condition, which generally includes a disease or condition that affects fewer than 200,000 individuals in the U.S. The designation provides companies with development incentives, including a seven-year marketing exclusivity from the date of market approval and a waiver of the New Drug Application fee. Dr. Long-Cheng Li, Founder and CEO of Ractigen Therapeutics, stated: "Receiving FDA Orphan Drug Designation marks a pivotal achievement for RAG-18. Combined with the recent Rare Pediatric Disease Designation, it reflects the groundbreaking work we're doing with RNA activation and reinforces our commitment to making a real difference in the lives of those affected by rare diseases. This recognition fuels our determination to push forward with RAG-18's development, aiming to bring innovative and life-changing treatments to DMD and BMD patients around the world." About RAG-18 RAG-18 is a first of its kind saRNA candidate designed to specifically target and activate UTRN gene expression in muscle cells via RNAa mechanism. The utrophin protein encoded by the UTRN gene is structurally and functionally similar to dystrophin, and its upregulation could potentially serve as a functional replacement for the missing dystrophin in DMD muscle cells, providing treatment for all DMD patients regardless of the specific mutation location. Preclinical data indicate that RAG-18, delivered through subcutaneous injection utilizing Ractigen's proprietary LiCOTM (lipid-conjugated oligonucleotide) technology, has effectively mitigated muscle damage, demonstrating significant potential in treating DMD patients. RAG-18 has recently received Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) from the U.S. FDA in July this year. About DMD and BMD Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Becker Muscular Dystrophy (BMD) are severe genetic disorders caused by mutations in the dystrophin gene, leading to the absence or insufficiency of functional dystrophin protein. This protein is essential for muscle fiber stability. Without it, muscle cells are easily damaged and cannot repair themselves, resulting in progressive muscle weakness and degeneration. The dystrophin gene, the largest in the human body, contains 79 exons. Current disease-modifying therapeutic approaches for DMD include antisense oligonucleotides (ASO) mediated exon skipping, gene therapy, and gene editing, with exon skipping being the most common strategy. However, these treatments have significant limitations, highlighting the critical need for innovative therapies that target the root cause of DMD to provide more effective and long-lasting benefits for patients. About RNAa RNAa is a clinically validated platform technology developed by Dr. Long-Cheng Li and his team. It utilizes saRNAs to target gene regulatory domains, activating gene expression and restoring therapeutic protein levels. This innovative technology holds vast potential for developing therapeutic drugs across various diseases, particularly where traditional methods fall short, including genetic disorders. About Ractigen Therapeutics A leader in saRNA drug development, Ractigen Therapeutics is at the forefront of developing saRNA drugs utilizing the RNAa mechanism to up-regulate endogenous gene expression. This innovative approach involves saRNA targeting specific genes to enhance transcription, thereby restoring normal protein functions. Ractigen's cutting-edge technology is pivotal in treating diseases unaddressable by conventional methods, such as those resulting from epigenetic silencing or gene downregulation. For more information, please visit our website at . Contact Information: Ractigen Therapeutics Email: [email protected] SOURCE Ractigen Therapeutics