CNS-ORR 73%！FDA授予华昊中天优替德隆注射液治疗乳腺癌脑转移孤儿药资格

2024-03-28

孤儿药放射疗法快速通道

2024年3月28日，北京华昊中天生物医药股份有限公司（以下简称“华昊中天”），一家依托合成生物学技术平台开发具有自主知识产权抗癌新药的生物医药公司，今日宣布，其核心产品优替德隆注射液获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）孤儿药认定，用于治疗乳腺癌脑转移。晚期乳腺癌根据分子分型不同，有高达38 %的患者会发生脑部转移。现有乳腺癌治疗大分子药物无法通过血脑障，导致药效受限。外科手术、放射治疗等局部治疗手段被视为脑转移治疗的首选，然而，乳腺癌脑转移患者生存期依然偏短，中位生存期仅为7.2个月；三阴性乳腺癌脑转移患者的中位生存期则更短，仅为3.5个月。截至目前，全球仅有一款针对乳腺癌脑转移治疗的药物获批上市，临床需求迫切[1]。优替德隆独特的理化性质以及对P-糖蛋白介导的外排不敏感等优势，使其具备穿透血脑屏障的能力。该能力已通过动物脑组织分布实验、患者脑肿瘤囊液实验、以及两项针对乳腺癌脑转移的临床研究数据得到充分证实。一项优替德隆联合贝伐珠单抗和依托泊苷治疗HER2阴性乳腺癌 HER2阴性乳腺癌脑转移患者II期临床共入组17例患者，中枢神经系统病灶客观缓解率（CNS-ORR）和中枢神经系统病灶临床获益率（CNS-CBR）分别达到73%和91%；另一项优替德隆联合贝伐珠单抗治疗HER2阴性乳腺癌 HER2阴性乳腺癌脑转移II期临床共入组46例患者，中位无进展生存期为7.7个月，12个月总生存率达到74.4%。基于上述数据，FDA授予优替德隆注射液治疗乳腺癌脑转移的孤儿药认定。考虑到优替德隆出色的透血脑屏障能力以及脑部肿瘤治疗潜力，华昊中天亦计划在今年推进优替德隆治疗其他脑部肿瘤如肺癌脑转移、脑胶质瘤等的临床申请及试验。关于“孤儿药”“孤儿药”是指用于预防和治疗罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人群小于20万的疾病。由于这类疾病市场规模较小，导致药企研发回报率较低。为让患者有药可医，美国在1983推出了孤儿药法案，从多个层面激励孤儿药的研发。获得FDA授予的孤儿药资格认定后，在美国的后续研发及商业化将会享受多方面政策支持，包括临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助、加快审批等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。关于华昊中天北京华昊中天生物医药股份有限公司是一家集新药研发、生产及商业化为一体的整合型生物医药公司。公司专注于开发具有自主知识产权的抗癌新药，通过二十余年在微生物代谢产物创新药领域的深耕，建立了先进且可持续的合成生物学新药研发三大技术平台，包括组合生物合成技术平台、微生物发酵生产技术平台和微生物药物制剂开发平台。公司丰富的产品研发管线涵盖1款已商业化的产品和19款在研项目，核心产品优替德隆注射液（商品名：优替帝®）首个适应症晚期乳腺癌于2021年3月获批，是10余年来全球唯一获批的具有新型分子结构的微管抑制剂，现已纳入2022年医保目录。其他适应症扩展诸如晚期非小细胞肺癌、乳腺癌新辅助、晚期胃癌或食管癌、癌症脑转移、前列腺癌、软组织肉瘤等多项Ⅱ、Ⅲ期中国及全球国际多中心临床正在同步开展中；优替德隆口服胶囊亦在中国和美国同步开展临床研究。公司将持续致力于获得具备高成药性及较强可拓展性的“同类首创”和“同类最佳”的抗肿瘤创新药，以满足中国及全球病患的需求。注：[1] Source: Frost & Sullivan Analysis

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