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专访祐儿医药张诚：当儿科创新药迎来商业化

2024-02-19

上市批准

2023年对于儿科领域制药公司祐儿医药来说，是里程碑式的一年。4月，祐儿医药用于治疗夜间遗尿症的优诺晴®去氨加压素口服溶液获批上市，不到1年就顺利通过医保谈判，被列入医保目录；12月，公司旗下治疗6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD）的优宁睿®（盐酸哌甲酯）缓释干混悬剂和缓释咀嚼片两款产品正式获批上市。从2021年成立至今，不到3年时间，祐儿医药就已经推动3款儿童药产品上市。与此同时，公司还有两款药物在这一年完成临床试验，即将于2024年申报上市。祐儿医药的商业化布局即将进一步展开。“2023 年对祐儿医药而言，是团队经过辛苦奋战取得累累硕果的一年，我们集中精力攻克各种难关，才获得了这些里程碑成果。”CEO张诚回忆2023年的历程时说道。成立最初两年，祐儿医药将工作重心集中在了管线布局上。随着2023年产品上市，公司发展迎来了第一个重大转折点——启动商业化。随着与祐儿医药CEO张诚的交谈，公司敏锐的市场眼光、稳健的做药心态、成熟的管理、以及对儿药领域的独到见解徐徐展开。祐儿医药的2023：里程碑式的一年张诚说，祐儿医药在最初成立之时看到了儿科领域一些未被满足的临床需求。但如何将需求转化为真正安全有效的药物，并最终获批上市，被儿童群体使用，才是更为关键的一步。时间回到2021年4月，祐儿医药为筹备公司的初步建设，开展了一项面向一线儿科医生的调研项目，受访人数多达200余位，覆盖全国不同城市和级别的医院，希望能够精准挖掘儿童药领域存在的真正未被满足的临床需求。这或许是国内迄今为止在儿科医生当中做过的最大规模的一次调研。通过调研，祐儿医药挖掘了夜间遗尿症和注意缺陷多动障碍（多动症）等适应症需求，促成了去氨加压素和盐酸哌甲酯缓释药物的立项。起初，夜间遗尿症并不被视作一种疾病；随着社会生活方式变迁和流行病学发展，该症状在儿童中开始变得常见。然而，此前国内只有针对成人中枢性尿崩症的去氨加压素片，且由于这类片剂的剂量调整非常不便，不适用于儿童群体，因此儿童夜间遗尿症的治疗存在巨大缺口。基于此需求，祐儿医药最终确定立项，开发适合儿童服用的剂型——去氨加压素口服溶液。这款药物的立项与商业化在国家政策层面均得到了大力支持。张诚介绍，去氨加压素名列中国第二批鼓励研发申报儿童药品清单，为国内儿童临床的急需用药。由于前期立项研究充分，祐儿医药的产品免于临床试验，仅用两年就完成了从药学开发到获批的历程。2023年底的医保谈判，国家医保局对创新药纳入医保目录给予了诸多政策倾斜，并大力鼓励儿童药、儿童专有制剂的申报，促使去氨加压素口服溶液顺利进入医保目录，祐儿医药的商业化道路再次被拓宽。去氨加压素口服溶液的上市过程是祐儿医药敏锐市场眼光与坚定做药信念的证明，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片和干混悬剂的获批则展现了公司团队的韧性与超强执行力。在国内，治疗儿童多动症的药物十分稀缺；盐酸哌甲酯缓释片是一线疗法，但药片较大、难以吞服、无法调整剂量。祐儿医药希望能够解决这一困境，提供更多、更优的治疗选择。实际上，相比去氨加压素口服溶液，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片和干混悬剂的产品申报进程并不顺利。鉴于这两款产品都属于精神管控类药物，区别于常规药物的申报路径，该类药物需经过极其复杂和严格的审批过程。推动产品立项，首先需要获得药品安全监管司的立项批件。为此，祐儿医药邀请了中国治疗多动症领域的13位权威专家进行充分沟通，获得了申报文件准备上的专业指导和支持，最终成功收获批件。获批立项后，团队集中精力探索和优化药品注册路径，与CDE积极开会沟通，将国外已有的临床数据进行充分展示。经过不懈努力，盐酸哌甲酯缓释咀嚼片和干混悬剂成为国内第二款获批的哌甲酯制剂，从此，儿童注意力缺陷和多动障碍进入精准治疗时代。竞速3年，坚持“产品引进+自主研发”双轮驱动张诚告诉动脉网，祐儿医药刚成立时，目标并不是做一家biotech，而是定位为一家专注于儿科治疗领域的制药公司。“所以我们将公司的核心竞争力聚焦在两段，一段是临床开发能力，另一段是商业化能力。”为深化这两种竞争优势，祐儿医药采用了“产品引进和自主研发”双轮驱动的战略，积累了11条产品管线。这为祐儿医药3年的快速成长奠定了坚实基础，也为公司产品构建了差异化优势。去氨加压素口服溶液作为全新儿童药剂型，克服了片剂难以吞咽的弊端，相比片剂更易精准灵活进行剂量调节，从而降低复发率。不仅能快速起效，还能保证安全性。盐酸哌甲酯缓释咀嚼片和缓释干混悬剂同样进行了剂型创新，设计更为人性化。通过国际独家Liqui XR缓释技术专利，两款药物可实现45分钟快速起效，并保持12小时持续疗效。均可实现灵活剂量调整，以满足ADHD个体化治疗，兼顾有效性与安全性。同时，祐儿医药充分考虑儿童患者的服药习惯，为实现更好的依从性，公司采用水果口味掩盖药品异味，增加儿童服药意愿，提升用药依从性。两种剂型也做到了相辅相成，对于不同年龄段的儿童，均可满足他们的用药需求。治疗全身急性过敏的PT-003，在2023年完成了关键性临床试验，计划在今年进行上市申报。该药对肾上腺素的给药方式进行了创新，实现了注射给药到鼻喷给药的转变。张诚提到，PT-003将拓宽肾上腺素的使用场景，患者可随身携带，极大程度缓解无法紧急就医的问题，以求争取更多的急救时间。当问及祐儿医药如何在短暂的3年时间内就达成如此多的成就时，张诚坦言，公司自身的核心竞争力和投资人的帮助，一起构筑了祐儿医药的内核。“自成立之初，祐儿医药就与斯道资本、泓元资本等机构的投资人保持着充分沟通，我们在诸多层面达成共识，相互理解，他们给予了公司很大的信任与支持。”除了投资人与公司保持步伐一致、充分信任管理团队，张诚提到，祐儿医药的投资人为公司发展织就了一张丰富的资源网。“投资机构的被投企业遍布全球，无形当中形成了非常重要的资源库，正是这样的权威背书促成了祐儿医药与其他企业的互信合作。”获益于创始投资人和管理团队在药物开发和商业化方面丰富的全球经验，祐儿医药拥有独特优势，得以为中国儿童及家庭提供实质性帮助。至此，祐儿医药旗下已经有3款产品上市，2款产品即将申报NDA，体现了企业强大且快速的临床开发能力和组织能力，并通过发掘真实的临床需求，展现了光明的市场前景。祐儿医药距离想要成为儿药领域领军制药企业的目标又近了一步。未来3年，致力于打造创新的商业模式2023年取得的积极成果，为祐儿医药新一年的公司规划指明了方向。张诚将2024年甚至未来3年的发展关键词总结为“创新的商业模式”。“我们已经成功证明了祐儿医药在儿科药物领域的临床开发能力，未来三年，公司的工作重心将转移至打造自身商业化能力上。”张诚在商业化、产品引进及与国家医保谈判方面拥有近30年的丰富经验，他认为在当今中国，无论何种产品的商业化，都要探索创新的商业模式。由于竞争格局和药物成本结构等因素的改变，如今的医药市场已不同于往日，若沿用过去二三十年的商业化路径，必将无法面对现在的市场变化，无疑是刻舟求剑。对于如何建立创新的商业模式，祐儿医药有自己独到的见解和认知。未来，祐儿医药计划变革销售团队的组织形式，积极寻求合作推广伙伴，在药物销售端达成合作共赢。同时，鉴于家长与教师在儿科疾病管理的过程中扮演着非常重要的角色，祐儿医药希望以病人为中心进行资源的集中配置，着力打造围绕家长的、从疾病教育、筛查、就诊、诊断、治疗到疾病管理的全链条生态，呼吁更多人开始重视儿童疾病，关注更优的治疗方案。从企业发展角度出发，管线布局也至关重要，持续、有序的管线排布和产品生命周期管理，将能保证公司商业化的稳步增长和持续发展。这些商业模式的变革与创新，将是未来祐儿医药不断探索的领域。张诚在为公司设定发展目标的同时，对国内儿童药市场的未来也充满了期许。他注意到，近几年越来越多的药企开始关注儿童药赛道，国家在政策方面也给予了诸多引导；但只有政策的鼓励是不够的，法律法规的完善才能进一步推动药企儿童药研发的落地，实现真正的儿童用药公平。与此同时，张诚希望有更多的企业关注儿科市场。“某种程度上，一个治疗领域的发展得益于大家的共同努力，我希望中国有更多药企关注儿童健康和儿科药，才能形成完整的生态。”祐儿医药的故事还将继续，与中国儿科治疗领域相伴相生，共同成长。*封面图片来源：123rf文|王瑾瑶微信|wxid_9365193653812添加时请注明：姓名-公司-职位网站、公众号等转载请联系授权：Rekkiiie近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台