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研发动态丨方拓生物：国内第三款！AMD基因疗法IND获批
2023-04-27
基因疗法临床申请
4月26日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，BioBAY园内企业方拓生物的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新药研究性申请获得临床默示许可（受理号：CXSL2300107），适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性。方拓生物于2019年成立，致力于研发和生产重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，以治疗遗传性疾病以及慢性疾病。其AAV载体构建平台能够基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出最佳AAV衣壳，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的目的基因表达。FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，旨在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），患者一次注射，有望长期治愈。今年1月，FT-003于一项在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。目前，除光动力疗法或玻璃体切割术外，AMD患者的治疗选择主要为抗VEGF生物药疗法。但由于当前获批的VEGF抑制剂的半衰期较短导致当前VEGF抑制剂给药频率较高，例如最早获批老年性黄斑变性适应症的雷珠单抗的给药频率是一月一次，康柏西普的给药频率为三月一次；以及频繁眼内注射所带来的不适，进而导致患者给药依从性低，目前湿性老年性黄斑变性的治疗仍存在较大的未满足临床需求。而基因疗法能够通过外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因，进而达到治疗目的，具有一次性治愈的潜力。今后有望成为AMD的一线维持疗法。在方拓生物FT-003获批前，国内仅有朗信生物和弘基生物的基因疗法管线挺进临床。其中，朗信生物LX102产品通过AAV载体将表达抗VEGF融合蛋白的DNA导入视网膜细胞，从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。而弘基生物KH631为AAV递送表达VEGF拮抗剂，即KH631通过AAV递送的方式表达康柏西普。目前，方拓生物已经建立了多条研发管线，涵盖了罕见病、眼科血液、神经和代谢疾病。▲ 在研管线（图片来源：官网）FT-001是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病的AAV基因治疗药物，该疾病表现为幼年发病，视力逐步丧失甚至失明，目前在中国尚无有效的治疗药物。FT-001从开始启动到获得FDA 临床试验许可仅用了不到两年的时间，这无疑展示出方拓生物的执行力。FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物，拟用于治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者，其利用rAAV递送目的基因使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，通过一次注射可以有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。这也是国内首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物。（相关阅读：临床进展丨方拓生物：中国首个治疗XLRP的基因疗法！国内完成首例患者给药） FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物，非临床数据显示，FT-004注射后可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性，期望患者一次注射，获得长期疗效。（相关阅读：研发动态丨方拓生物：AAV基因疗法IND获受理，针对血友病B）▌文章来源：方拓生物责编：何文正审核：任旭推荐阅读研发动态丨信诺维：首个ADC中国临床获批，治疗局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤患者研发动态丨方拓生物：AAV基因疗法IND获受理，针对血友病B研发动态丨新芽基因：首款DMD药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理
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