研发动态丨方拓生物：国内第三款！AMD基因疗法IND获批
2023-04-27
基因疗法临床申请
4月26日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，BioBAY园内企业方拓生物的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新药研究性申请获得临床默示许可（受理号：CXSL2300107），适应症为
新生血管性年龄相关性黄斑变性
。方拓生物于2019年成立，致力于研发和生产重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，以治疗遗传性疾病以及慢性疾病。其AAV载体构建平台能够基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性，筛选出最佳AAV衣壳，实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的目的基因表达。FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品，旨在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）
，患者一次注射，有望长期治愈。今年1月，FT-003于一项在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。目前，除光动力疗法或玻璃体切割术外，AMD
患者的治疗选择主要为抗VEGF
生物药疗法。但由于当前获批的VEGF
抑制剂的半衰期较短导致当前VEGF
抑制剂给药频率较高，例如最早获批老年性黄斑变性
适应症的雷珠单抗的给药频率是一月一次，康柏西普的给药频率为三月一次；以及频繁眼内注射所带来的不适，进而导致患者给药依从性低，目前湿性老年性黄斑变性
的治疗仍存在较大的未满足临床需求。而基因疗法能够通过外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因，进而达到治疗目的，具有一次性治愈的潜力。今后有望成为AMD
的一线维持疗法。在方拓生物FT-003获批前，国内仅有朗信生物和弘基生物的基因疗法管线挺进临床。其中，朗信生物LX102产品通过AAV载体将表达抗VEGF
融合蛋白的DNA导入视网膜细胞，从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。而弘基生物KH631为AAV递送表达VEGF
拮抗剂，即KH631通过AAV递送的方式表达康柏西普。目前，方拓生物已经建立了多条研发管线，涵盖了罕见病、眼科血液、神经和代谢疾病
。▲ 在研管线（图片来源：官网）FT-001是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病
RPE65
基因变异导致的遗传性视网膜病的AAV基因治疗药物，该疾病表现为幼年发病，视力逐步丧失甚至失明
，目前在中国尚无有效的治疗药物。FT-001从开始启动到获得FDA 临床试验许可仅用了不到两年的时间，这无疑展示出方拓生物的执行力。FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物，拟用于治疗由RPGR基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）
患者，其利用rAAV递送目的基因使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，通过一次注射可以有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。这也是国内首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物。（相关阅读：临床进展丨方拓生物：中国首个治疗XLRP的基因疗法！国内完成首例患者给药） FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物，非临床数据显示，FT-004注射后可高效转染肝细胞，使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX（人凝血因子9）蛋白，提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性，期望患者一次注射，获得长期疗效。（相关阅读：研发动态丨方拓生物：AAV基因疗法IND获受理，针对血友病B
）▌文章来源：方拓生物责编：何文正审核：任旭推荐阅读研发动态丨信诺维：首个ADC中国临床获批，治疗局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤
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适应症
年龄相关性黄斑变性,黄斑变性,代谢性疾病
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靶点
VEGF,RPE65
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