研发动态丨方拓生物:国内第三款!
AMD
基因疗法IND获批

2023-04-27
基因疗法临床申请
4月26日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,BioBAY园内企业方拓生物的AAV基因治疗药物“FT-003注射液”新药研究性申请获得临床默示许可(受理号:CXSL2300107),适应症为
新生血管性年龄相关性黄斑变性
方拓生物于2019年成立,致力于研发和生产重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品,以治疗遗传性疾病以及慢性疾病。其AAV载体构建平台能够基于组织特异性、转导效率、安全性和生产工艺的可扩展性,筛选出最佳AAV衣壳,实现以相对低剂量的AAV载体达到足够高水平的目的基因表达。FT-003是一款新型重组腺相关病毒基因治疗产品,旨在治疗
新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)
,患者一次注射,有望长期治愈。今年1月,FT-003于一项在天津大学眼科医院开展的IIT试验中完成了首例患者给药。目前,除光动力疗法或玻璃体切割术外,
AMD
患者的治疗选择主要为抗
VEGF
生物药疗法。但由于当前获批的
VEGF
抑制剂的半衰期较短导致当前
VEGF
抑制剂给药频率较高,例如最早获批
老年性黄斑变性
适应症的雷珠单抗的给药频率是一月一次,康柏西普的给药频率为三月一次;以及频繁眼内注射所带来的不适,进而导致患者给药依从性低,目前
湿性老年性黄斑变性
的治疗仍存在较大的未满足临床需求。而基因疗法能够通过外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因,进而达到治疗目的,具有一次性治愈的潜力。今后有望成为
AMD
的一线维持疗法。在方拓生物FT-003获批前,国内仅有朗信生物和弘基生物的基因疗法管线挺进临床。其中,朗信生物LX102产品通过AAV载体将表达抗
VEGF
融合蛋白的DNA导入视网膜细胞,从而维持患者眼内抗VEGF蛋白的长期表达。而弘基生物KH631为AAV递送表达
VEGF
拮抗剂,即KH631通过AAV递送的方式表达康柏西普。目前,方拓生物已经建立了多条研发管线,涵盖了罕见病、眼科血液、
神经和代谢疾病
。▲ 在研管线(图片来源:官网)FT-001是一款针对
RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病
RPE65
基因变异导致的遗传性视网膜病的AAV基因治疗药物,该疾病表现为幼年发病,视力逐步丧失甚至
失明
,目前在中国尚无有效的治疗药物。FT-001从开始启动到获得FDA 临床试验许可仅用了不到两年的时间,这无疑展示出方拓生物的执行力。FT-002注射液是一款rAAV基因治疗药物,拟用于治疗由RPGR基因变异导致的
X连锁视网膜色素变性(XLRP)
患者,其利用rAAV递送目的基因使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白,通过一次注射可以有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。这也是国内首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物。(相关阅读:临床进展丨方拓生物:中国首个治疗XLRP的基因疗法!国内完成首例患者给药) FT-004注射液是一种新型重组腺相关病毒载体基因治疗药物,非临床数据显示,FT-004注射后可高效转染肝细胞,使其持续、稳定地表达和分泌具有活性的hFIX(人凝血因子9)蛋白,提高凝血功能。同时依靠基因治疗产品的表达持续性,期望患者一次注射,获得长期疗效。(相关阅读:研发动态丨方拓生物:AAV基因疗法IND获受理,针对
血友病B
)▌文章来源:方拓生物责编:何文正审核:任旭推荐阅读研发动态丨信诺维:首个ADC中国临床获批,治疗
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适应症
年龄相关性黄斑变性,黄斑变性,代谢性疾病
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靶点
VEGF,RPE65
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