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ASO新药治疗遗传
性水肿
多项III期研究积极,即将申报上市
2024-06-01
·
医药魔方
5月31日,
Ionis Pharmaceuticals
宣布,在研反义寡核苷酸药物(ASO)
donidalorsen
用于遗
传性血管水肿(HAE)
的OASIS-HAE和OASISplus研究取得了积极结果,能够显著并且持续性减少患者的HAE发作。
HAE
是一种危及生命的罕见遗传性疾病,会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。
Donidalorsen
是一种反义寡核苷酸疗法,旨在减少前激肽释放酶(PKK)的合成,从而阻断导致HAE发作的途径。OASIS-
HAE
研究中,
HAE
患者分别接受每4周1次(Q4W,n=45)或者每8周1次(Q8W,n=23)皮下注射
donidalorsen
(80mg)治疗,或者安慰剂(n=22),共治疗24周。该研究达到了主要终点,在第1周至第25周,与安慰剂相比,患者接受
donidalorsen Q4W
后每月HAE发作率降低了81%(p<0.001),Q8W组每月HAE发作率降低了55%(p=0.004)。此外,该研究也达到了关键次要终点,第5-25周内,与安慰剂相比,
donidalorsen Q4W
组也显著降低了每月HAE发作率(87%,p<0.001);在同时间段内,
donidalorsen Q4W
组可使患者每月中重度发作次数减少89%(p<0.001);
donidalorsen Q4W
组还可将需要急性治疗患者的发作次数减少了92%(p<0.001)。第25周时,
血管性水肿
生活质量问卷(AE-QoL)评估显示,
donidalorsen
Q4W组有91%患者生活质量显著改善;Q8W组在降低发作率和生活质量改善方面具有与Q4W组类似的结果。
Donidalorsen
总体耐受性良好,未出现严重不良事件(TEAE)。OASISplus研究包含一个开放标签扩展(OLE)队列和一个前瞻性队列。在OASIS-HAE研究的安慰剂对照治疗期结束后,94%符合条件的患者都入组OLE队列。受试者继续接受皮下注射
donidalorsen
治疗,每4周1次(n=69)或者每8周1次(n=14)。截至2024年2月28日数据,可以发现,随着时间推移,HAE发作率持续改善,Q4W和Q8W组分别较OASIS-HAE研究基线改善了93%和92%;第25周时,患者生活质量也有了进一步改善,
AE-QoL
评分分别提高了28分(Q4W)、24分(Q8W);第25周时,分别有91%(Q4W)、100%(Q8W)患者的病情得到有效控制;安全结果与OASIS-HAE研究一致,没有严重不良事件,也没有患者停药。OASISplus转换队列旨在评估在进入研究前至少接受过12周另一种预防性药物(
lanadelumab
、
berotralstat
或
C1-酯酶抑制剂
)治疗,转为每4周1次的
donidalorsen
治疗的安全性和有效性。17周结果显示,患者转而使用
donidalorsen
治疗后的突破性发作次数没有增加;与之前预防性治疗的基线相比,患者每月平均发作率进一步改善了62%;84%患者表示,他们更喜欢
donidalorsen
治疗,因为病情控制得更好了,且给药时间更短,注射部位疼痛或者反应更少;同时,患者生活质量指标也在持续改善,93%患者病情控制得很好,而之前接受预防性治疗这一比例为67%,AE-QoL评分提高了≥8分。安全性结果与OASIS-HAE研究一致。基于这些数据,
Ionis
计划向
FDA
递交
donidalorsen
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