锐正基因：中国首个进入IIT的体内基因编辑新药获批临床

2024-07-26

▲8月15-16日苏州2024生物医药创新者峰会扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 7月22日，锐正基因宣布其自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，作为中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。此次IND从申请到获批仅50余个工作日，无发补一次性通过。更加重要的是，基于已经获得的杰出人体临床数据，ART001接下来的临床试验获准可以从IIT临床已经验证过的起效剂量开始，这将有力地保障入组患者的安全和得益，同时大大加快ART001的临床进度，有望更早地为ATTR患者带来终生只需一次用药的革命性疗法。 ART001近期将申报美国（FDA）IND，有潜力成为中国乃至全球第一个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病，有望为ATTR患者带来新的治疗方法。此外，该公司开发的体内基因技术平台以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，不需使用病毒和细胞，因此可大大节省成本。 ART001于2023年8月 IIT中启动了人体临床研究，12月完成了全部剂量组共10例受试者中最后一名受试者的给药，截至2024年5月，所有10例受试者均已完成至少24周随访。给药后4周，高剂量组受试者外周TTR蛋白较基线即可平均下降90%以上。给药24周后，高剂量组受试者ART001药效稳定在90%以上，达到行业顶尖水平，并初步显示出一次性给药即可获得长期持续药效的潜力。关于锐正基因锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，主要聚焦于细胞内包括细胞核内靶点，基于新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，行业领先算法的脱靶效应分析手段，以及经过行业验证的CMC工艺开发、GMP生产和商业化经验和能力，致力于为全球患者提供能够治疗严重甚至危及生命的先天性遗传疾病和后天获得性疾病的创新药物和治疗方案。公司已于近期完成数千万美元的种子轮融资，正在建设符合国际标准，面积超万平方米的新一代基因编辑技术与递送载体技术平台和大规模GMP产业化平台。版权声明：本文转自锐正基因，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 8月16日苏州国际博览中心C馆C103 临床开发论坛论坛主席：杨修诰，石药集团，高级医学总监/郑航，重庆医科大学，教授会议日程【临床试验创新设计与高质量发展】 09:00-09:30 新质生产力引领临床试验高质量发展周焕 | 中国药理学会药物临床试验专委会青年主任委员 09:30-09:50 临床试验数字化的现状与未来郑航 | 重庆医科大学药学院，教授 09:50-10:10 基因治疗产品的早期临床研究及案例分享吕华 | 天泽云泰，高级副总裁 10:10-10:30 临床试验创新设计与实施汤在详 | 苏州大学生物统计学，教授 10:30-10:50 抗肿瘤药物临床试验中的终点选择任以中 | 葆元医药，医学事务高级总监 10:50-11:10 创新药国际多中心临床试验定制策略嘉宾行程确定中 11:10-11:30 中国临床试验出海的机遇与挑战邓晓宇 | 希毅医学，创始人/总经理 11:30-11:50 真实世界数据在临床研究中的应用胡皓 | 医数康成，总经理 11:50-13:30 午餐 13:30-14:00 监管科学视角下临床研究设计和质量的重大意义侯艳 | 北京大学，生物统计系研究员 14:00-14:30 我国药械组合产品监管新进展许伟 | 国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心原副主任 14:30-15:00 数字化助力监管决策——面向药品现代化监管的智能化服务平台王维玉 | 北京灵迅医药科技公司，联合创始人 15:00-15:20 从患者角度出发看DCT临床实践的融合与落地夏素琴 | 创达医药，总经理 15:20-15:40 临床试验的“质”与“量”的博弈 — 付出越大，环节越多，质量就越好吗？张淼 | 南京麦普斯医药科技有限公司，创始人 15:40-16:00 临床试验不良事件的损害赔偿与风险管理刘亚卿 | 上海浦东五新保险经纪有限公司，副总经理扫码报名参会【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。