CNS-ORR达73%！华昊中天「优替德隆」获FDA孤儿药资格

2024-03-29

孤儿药临床2期放射疗法

▎药明康德内容团队编辑3月28日，华昊中天宣布，其核心产品优替德隆注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移。值得一提的是，华昊中天的优替德隆口服胶囊也于今年3月获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌。晚期乳腺癌根据分子分型不同，有超过1/3的患者会发生脑部转移。现有的部分乳腺癌治疗大分子药物无法通过血脑障，导致药效受限。外科手术、放射治疗等局部治疗手段被视为脑转移治疗的首选，然而乳腺癌脑转移患者生存期依然偏短，三阴性乳腺癌脑转移患者的中位生存期则更短。优替德隆为一种基于合成生物学技术研发上市的化疗新分子，其与紫杉类作用机制相似，但却拥有多方面优势，包括：活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、可口服给药。优替德隆注射液已经于2021年在中国获批上市，用于治疗既往接受过至少一种蒽环类或紫杉类药物化疗方案的复发或转移性乳腺癌复发或转移性乳腺癌患者。根据华昊中天新闻稿介绍，优替德隆独特的理化性质以及对P-糖蛋白介导的外排不敏感等优势，使其具备穿透血脑屏障的能力。该能力已通过动物脑组织分布实验、患者脑肿瘤囊液实验、以及两项针对乳腺癌脑转移的临床研究数据得到充分证实。其中，一项优替德隆联合贝伐珠单抗和依托泊苷治疗HER2阴性乳腺癌 HER2阴性乳腺癌脑转移患者的2期临床研究共入组17例患者，中枢神经系统病灶客观缓解率（CNS-ORR）和中枢神经系统病灶临床获益率（CNS-CBR）分别达到73%和91%；另一项优替德隆联合贝伐珠单抗治疗HER2阴性乳腺癌 HER2阴性乳腺癌脑转移的2期临床共入组46例患者，中位无进展生存期为7.7个月，12个月总生存率达到74.4%。基于上述数据，FDA授予优替德隆注射液治疗乳腺癌脑转移的孤儿药资格。据悉，考虑到优替德隆较好的透血脑屏障能力以及脑部肿瘤治疗潜力，华昊中天亦计划在今年推进优替德隆治疗其他脑部肿瘤如肺癌脑转移、脑胶质瘤等的临床申请及试验。参考资料：[1]CNS-ORR 73%！FDA授予华昊中天优替德隆注射液治疗乳腺癌脑转移孤儿药资格. Retrieved Mar 28 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/wpPt4zBK3Y0HYt29yEg3vg本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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