第5项！百济神州「泽布替尼」新适应症获FDA加速批准

2024-03-11

孤儿药临床结果快速通道加速审批

3月8日，百济神州宣布百悦泽（泽布替尼）获美国FDA加速批准，用于联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，治疗既往经过至少二线系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。根据百济神州新闻稿，该项适应症的加速批准是基于总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），此次批准也标志着泽布替尼在美国获批第5项B细胞恶性肿瘤适应症。

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来源: 药明康德

泽布替尼是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，泽布替尼已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

此次泽布替尼获得FDA加速批准用于治疗R/R FL是基于ROSEWOOD试验中经独立审查委员会（IRC）评估的ORR结果。该适应症后续的完全批准将取决于确证性试验MAHOGANY中对临床获益的验证和描述。此前FDA已授予泽布替尼用于治疗R/R FL的快速通道资格和孤儿药资格。

ROSEWOOD试验是一项全球性、随机、开放性2期研究，旨在比较泽布替尼联合奥妥珠单抗和奥妥珠单抗单药治疗，在217例既往接受过至少二线系统治疗的R/R FL患者中的治疗效果。在该研究中，经IRC评估，泽布替尼联合奥妥珠单抗组的ORR达到69%，而对照组的ORR为46%，中位随访时间约为20个月。泽布替尼联合治疗组取得了持久缓解，18个月缓解持续时间无事件率为69%。

此外，泽布替尼联合奥妥珠单抗耐受性良好，其安全性结果与既往研究中对该两种药物的观察结果一致。在接受泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗的患者中严重的不良事件发生率为35%。有17%的患者由于不良事件而终止泽布替尼治疗。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部门负责人兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任Christopher Flowers医学博士表示：“罹患滤泡性淋巴瘤的患者时常经历疾病复发，或治疗无缓解，他们在病程中需要更多的治疗选择。而ROSEWOOD试验结果显示，使用泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者具有显著的临床优势。

除了R/R FL以外，泽布替尼在美国已获批用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者；既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤患者；既往接受过至少一种含CD20抗体治疗方案的R/R边缘区淋巴瘤患者；以及慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤患者。近期发布的更长随访期数据显示，泽布替尼对比伊布替尼持续展示了无进展生存期（PFS）获益的优势。在多个主要亚组中均观察到了持续的PFS获益，包括高风险的伴有17p缺失或TP53突变的患者人群。

参考资料：[1] 百济神州宣布百悦泽®获FDA加速批准用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤. Retrieved Mar 8 2024, from https://www.prnasia.com/story/439098-1.shtml

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