新兴生物制药公司如何成功获得融资？

2022-06-29

疫苗基因疗法信使RNA优先审批孤儿药

导读资本投资是医药创新的生命线，对于推动研发和加速生命科学行业的商业成功至关重要。然而，在竞争激烈的市场中，企业融资具有很大的挑战性，投资者在做出投资决策时有多种选择。IQVIA认为新兴生物制药公司在产生和提供有力证据吸引投资者时，需要考虑以下十个关键点。1投资是商业成功的基石作为开发新分子和新疗法的必要基础，研发成本日益增长。2020年，大型制药公司的研发支出达到创纪录的1230亿美元，首次超过收入的20%。除了研发，新产品上市费用也越来越高。艾昆纬对过去两年内上市的三种新药（两种偏头痛治疗药物Nurtec ODT和Ubrelvy，一种肥胖治疗药物Wegovy）的分析显示，这三个品牌都将首年收入的一半以上用于患者服务。2接受风投是新兴生物制药公司的不二之选大型制药公司可以利用其资本储备和现有药物的收入来维持新药研发，但规模较小的新兴生物制药公司（EBPs）通常别无选择，只能从风投中获得资金。EBP的研发管线占据制药产品管线的60%以上，因此，机构对EBP的投资正在快速增长， 2020年流入生命科学领域的风投比2019年增加了50%。3选择热门的医药创新领域全球COVID-19大流行带动的新冠疫苗和药物研发为药品投资注入了一针强心剂，众多医药创新热点领域正在吸引投资者的目光：•目前最热门的研发领域是细胞和RNA疗法以及基因编辑（也称为下一代生物治疗药）。•人们对罕见病和孤儿药有浓厚的兴趣，包括血友病、镰状细胞病和β地中海贫血。•肿瘤和神经领域的新技术有很大的交叉，以及退行性疾病、神经肌肉疾病和眼科之间也存在交叉。•肿瘤仍然是一个庞大的治疗类别，其中大约有20个热门的肿瘤细分领域，下一代生物治疗管线专注于早期和晚期的基因编辑、CAR-T和RNA治疗。•mRNA技术建立在COVID-19疫苗开发成功的基础上，是传染病研发的最前沿。•此外，在后疫情时代，人们对新冠感染后的长期并发症和器官损伤（新冠长期症状）有着浓厚的兴趣，也预示着感染性可传染疾病与慢性非传染性疾病之间的屏障被打破。4支付方控权，谨慎选择Me Too策略虽然许多新药很有前景，但随着支付方控力的急剧上升，这对产品的优势和差异化提出了更高的要求。如果产品不是率先进入市场，而是Me Too产品，那么投资就很难收回。支付方将优选一两个品牌，其他产品则会“望洋兴叹”。如果产品不是前几个进入市场的，被选择的机会将会非常少，或者成本会非常高，这些都会降低投资回报率。5正确预测市场规模传统的生命科学公司在最初的几年里会专注于开发推广新药的临床证据，然后建立商业案例。随着快速通道和优先审评审批的实施，临床至商业化阶段之间的时间被大幅压缩。市场总是比想象的要小。据估计，50%至70%的新药销售未能达到第一年的预期。预测正确的市场规模非常复杂，需要投入大量的人力物力并有正确的规划。6动态预测至关重要传统预测方法是自上而下的，先建立流行病学，然后做出市场假设，最后确定价格。虽然这些是预测市场量级、市场份额表现、价格、总销售额和净收入的重要因素，但这些变量可能缺乏现如今成功所需的独特性和精准性。因此，重要的是要进行自下而上的动态预测，评估不同的、个体化的支付方、医生、区域等所有元素。当这些元素构建起来后，可根据需求随时调整，以适应市场中不断变化的动态。7使用净价而不是标价基于药品标价的假设和预测是一个常见的错误。在现实世界中，药品的标价与净价有很大不同，使用标价会产生误导性结果。2021年，受保护品牌药物的标价上涨了4.8%，但净价只上涨了1%。美国药品支出按净价计算增长了12.1%，达到4070亿美元，但刨除COVID-19疫苗和疗法，药物的净价上涨为5.0%。采用动态品牌规划时，公司可以确定有数据支持的混合毛净率，以获得更接近真实利润率因素的预测。8开拓数据获得途径在构建临床和商业证据时，重要的是要考虑开拓途径以生成数据和证据。虽然随机临床试验仍然是黄金标准，但真实世界证据的影响正在与日俱增，特别是对于新的作用机制和罕见疾病。患者报告结局也越来越受到监管机构的认可，虽然它们并不经常被用作批准的依据，但将被纳入大多数新的临床试验。9微观和宏观的故事都要讲许多公司倾向于关注特定的药物和相关的作用机制以及潜在的分子作用路径和技术，却忽略了很多其他因素，这可能导致公司对更广泛的市场动态、竞争格局或同行探索后总结的经验缺乏了解。重要的市场动态可能会影响特定的药物，即使它们属于不同的治疗类目，因为它们都将受支付问题、患者细分挑战和来自医疗服务提供方的一些壁垒所影响。10沟通需注意适时与合规适当、合规和准确地传达价值主张、临床和商业数据仍然是一个长期的挑战。有些EBP公司对市场规模过于乐观，未能使临床试验设计与患者需求保持一致，或者错误地预测了处方者的需求，从而导致与外部利益相关方沟通不畅或夸大其词。此外，使用过时的市场类似物，或低估支付方控制和成本分摊对药物需求的影响，也存在风险。与投资者和其他利益相关方保持良好、适当和合规的沟通仍然是短期和长期商业成功的基本要求。总结有效的投资者沟通需要应用夯实的材料支持、数据和证据，以资助和维持研发，释放品牌潜力，并在复杂的环境中成功上市。