Allogene Overland Biopharm (Shanghai) Co., Ltd

️ 细胞治疗8篇 细胞治疗干细胞与外泌体 · 09:541977例临床证实：大剂量静脉间充质干细胞治疗长期心脑血管安全无忧 日本东京表参道海伦诊所在《International Journal of Translational Medicine》上发表的研究首次系统证实，大剂量静脉输注间充质干细胞（MSC）治疗在长期心脑血管安全方面是可靠的，不会增加主要不良心脑血管事件发生风险。这项大规模、长周期的临床观察研究为干细胞再生医学的临床应用与安全规范提供了重要参考。 阅读原文 → 细胞治疗药融圈 · 10:304款细胞疗法中国权益被撤回！两家企业"分手" 美国细胞疗法公司Allogene Therapeutics宣布终止与高瓴投资的瓴路健坤的独家许可协议，撤回四款通用型CAR-T细胞治疗在研产品在中国、韩国和新加坡的独家开发、生产和商业化权利。此次合作的终止是Allogene在亚洲市场细胞疗法布局的重大调整。 阅读原文 → 细胞治疗细胞治疗前沿 · 14:09全球首款！华源再生医学肾脏细胞疗法获FDA孤儿药资格认定 华源再生医学的hiPSC来源肾单位祖细胞药物——人源肾祖细胞注射液（ARM101）获得美国FDA孤儿药资格认定，适应症为预防肾移植受者移植物功能延迟恢复（DGF）。这是全球首款针对DGF获得FDA孤儿药资格的细胞疗法，填补了该领域的国际认定空白。 阅读原文 → 细胞治疗细胞与基因治疗领域 · 15:16超20亿元！一细胞治疗公司被收购 美国癌症免疫治疗公司Liminatus Pharma以3.2亿美元收购细胞治疗公司InnocsAI，旨在扩大其肿瘤细胞治疗能力。核心在研药物IBC101是一种针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤的自体CD19xCD22双特异性CAR-T疗法，已在韩国启动1/2期临床研究。 阅读原文 → 细胞治疗细胞基因研究圈 · 18:32王军志院士团队 | 体内 CAR-T 治疗技术路径及质量控制与非临床研究考量 王军志院士团队在《The Innovation Drug Discovery》上发表的综述研究中，深入探讨了体内CAR-T治疗技术的发展、技术迭代和全球临床管线布局。体内CAR-T技术通过在患者体内直接构建治疗性T细胞，颠覆了传统体外制备模式，有望解决细胞治疗的可及性问题。 阅读原文 → 细胞治疗CGT分享家 · 08:00全球首富集体押注细胞治疗：下一个万亿级赛道正在崛起 全球顶级富豪如张一鸣、黄峥、李嘉诚、马云、杰夫·贝索斯、马克·扎克伯格和埃隆·马斯克等，正加速布局细胞治疗领域。张一鸣在香港成立个人投资基金Cool River Venture，专注于生命科学和细胞疗法；黄峥转向干细胞研究。腾讯约11%的初创企业投资流向医疗健康领域。 阅读原文 → 细胞治疗NK Cell · 21:26禁食，增强NK细胞抗肿瘤效能 自然杀伤细胞（NK细胞）是人体抗肿瘤的天然防线。近年来的研究发现，周期性禁食能够通过改变机体代谢格局和调控免疫细胞功能，显著激活NK细胞活性，增强其抗肿瘤和抗转移能力。禁食状态下，NK细胞的代谢模式从依赖葡萄糖的糖酵解转变为脂肪酸氧化供能。 阅读原文 → 细胞治疗BioArt · 17:01Cell丨蛋白稳态维持T细胞分化潜能和肿瘤浸润淋巴细胞功能 加州大学圣地亚哥分校研究团队在Cell发表的研究揭示了NEURL3、RNF149和WSB1等泛素连接酶通过维持蛋白质稳态调控CD8+ T细胞分化命运。研究发现，组织驻留记忆T细胞相关基因在具有干细胞样自我更新能力的T细胞中表达，但在终末耗竭的T细胞中显著下调。 阅读原文 → 基因与核酸4篇 基因与核酸Biosyn世纪 · 10:12Jain最新NBT|DNA替代RNA引导Cas12靶向细胞转录组 佛罗里达大学Piyush K. Jain课题组的研究突破了CRISPR–Cas12系统的传统使用方式，通过全DNA分子（ΨDNA）替代crRNA，成功引导Cas12酶靶向细胞内的RNA，并在活细胞中实现了70–95%效率的多靶点RNA沉默。 阅读原文 → 基因与核酸前沿生物药业 · 19:00全球首创潜力！前沿生物双靶点siRNA药物FB7033为MASH疾病带来治疗新方案 前沿生物在欧洲肝病年会上首次发布其自主研发的双靶点小核酸在研新药FB7033的临床前数据。FB7033同时靶向HSD17β13和CIDEB两个靶点，在食蟹猴中单次皮下给药可强效持久抑制两个靶标蛋白的表达，最大抑制效率均达95%以上。 阅读原文 → 基因与核酸奇点肿瘤探秘 · 17:00《自然》子刊：肿瘤如何一步步"冻住"免疫系统？UCSD团队发现miR-25驱动免疫冷肿瘤形成的新机制 加州大学圣地亚哥分校课题组在Nature Communications发表的研究首次发现，microRNA-25（miR-25）是驱动免疫冷肿瘤形成的关键分子。肿瘤通过改造肿瘤微环境成为"免疫冷肿瘤"状态，使免疫治疗难以发挥作用，仅约20%-30%的患者对PD-1/PD-L1抑制剂有效响应。 阅读原文 → 基因与核酸类器官学社 · 17:00类器官周报 | 前脑类器官揭示神经前体细胞背/腹命运决定；视网膜类器官异位移植修复视神经损伤 最新研究进展显示，iPSC前脑类器官揭示了纤毛信号调控人神经前体细胞背/腹命运决定的机制。通过邻近标记和质谱分析，研究者首次系统鉴定了人类神经前体细胞初级纤毛蛋白质组。此外，人视网膜类器官异位移植可建立"中继样"连接修复完全横断视神经损伤。 阅读原文 → 干细胞与外泌体2篇 干细胞与外泌体干细胞与外泌体 · 09:54突破性再生疗法问世！I‑PRF 联合干细胞外泌体显著提升肌腱损伤修复效果 埃及曼苏拉大学兽医学院的研究团队在《Scientific Reports》上发表的研究成果显示，可注射富血小板纤维蛋白（I‑PRF）联合间充质干细胞外泌体能显著提升肌腱损伤的修复效果。这项长达20周的对照实验证实了这种联合疗法能带来更优质、更快速的修复效果。 阅读原文 → 干细胞与外泌体iNature · 16:54Autophagy | 为干细胞按下"时光倒流"键：华中科技大学研究团队发现FGF21可启动细胞"大扫除"系统，逆转衰老增强疗效 华中科技大学的研究团队在Autophagy发表的研究论文中发现，成纤维细胞生长因子21（FGF21）能够通过增强巨自噬/自噬流来恢复衰老的脂肪来源间充质干细胞（ASCs）的活力，并提升其对脑出血的治疗效果。FGF21处理能显著逆转衰老表型并增强细胞活力。 阅读原文 → 产业动态2篇 产业动态医健趋势 · 09:25国家癌症中心刚刚发布：2026年全国癌症报告 国家癌症中心发布的最新报告显示，2022年中国癌症新增病例约480万，占全球总数的24%，死亡病例约260万，占全球总数的26.7%，均位列全球第一。肺癌成为全球第一大癌，也是导致癌症死亡的主要原因。 阅读原文 → 产业动态干细胞之父 · 11:48永泰生物CIK细胞疗法上市申请被正式驳回，预示监管政策彻底收紧 5月27日，国家药品监督管理局（NMPA）驳回了北京永泰生物爱可仑赛注射液（EAL®）的附条件上市申请，要求补充确证性III期临床数据后方可重新申报。EAL®是一种CIK细胞治疗产品，适应症为原发性肝细胞癌外科根治术后的预防复发。此次驳回预示着监管政策的收紧。 阅读原文 →

1 全球首创ENPP1靶向药物III期研究失败 5月19日，BioMarin公布了BMN 401（INZ-701）治疗ENPP1缺乏症的III期ENERGY 3研究结果。BMN 401是一种靶向ENPP1的潜在first-in-class皮下注射酶替代疗法，拟开发用于治疗ENPP1缺乏症。ENERGY 3研究是一项多中心、随机、对照、开放标签临床试验，评估了BMN 401在1-12岁ENPP1缺乏症儿童患者中的疗效和安全性。研究的主要终点是第52周血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平相较于基线的变化以及放射学整体印象变化（RGI-C）评分。关键次要终点包括佝偻病严重程度评分（RSS）相较于基线的变化、生长Z评分（身高/体长和体重）相较于基线的变化，以及BMN 401血清浓度和酶活性。结果显示，该研究达到了其中一个主要终点，即BMN 401组患者的血浆PPi水平较对照组显著提高。然而，该研究未能达到另一个主要终点，即RGI-C评分未见改善。此外，次要终点（包括RSS和生长Z评分）也未观察到积极趋势。研究中未见报告新的安全信号。 2 环肽新药公司腾砥生物完成750万美元Seed+轮融资 近日，专注于环肽新药发现的生物技术公司腾砥生物（20n Bio）今日宣布完成750万美元Seed+轮融资。本轮融资由一家领先的产业战略投资方领投，和一家伦敦生命科学风险投资基金跟投。本轮融资资金将主要用于进一步强化腾砥生物的高通量环肽发现平台，推动AI技术全面融入环肽发现与优化流程，并推进公司自有创新药管线建设。腾砥生物正在开发面向环肽药物发现与优化的下一代技术平台。环肽是一类非常适合平台化发现和工程化开发的药物分子形式，在靶向递送、放射性药物、口服肽类药物以及长期以来难以成药的靶点开发中具有广泛潜力。 3 清普生物科技与康联达医疗就QP001达成独家许可及供应协议 清普生物科技(Delova Biotech)与康联达医疗(Rxilient Medical)已就QP001（美洛昔康注射液（Ⅱ））的商业化达成独家许可及供应协议。QP001 是一款用于术后疼痛管理的新型长效美洛昔康注射液。QP001已分别获得美国和中国药监局批准，在两国上市。美国商品名Qamzova® ，中国商标名普坦宁®(Putanning) 。根据协议，清普生物科技已授予康联达医疗在全球指定区域相关国家和市场的独家商业化许可，包括东南亚、大洋洲、中东、非洲、拉丁美洲和加勒比地区、和部分欧洲与北美国家。康联达医疗将全权负责上述地区的监管注册、医学事务及商业化活动。 4 拜耳 1 类新药申报上市 5 月 19 日，拜耳宣布美国 FDA 和日本厚生劳动省已受理其 FXIa 抑制剂 Asundexian 的新药上市申请，用于预防非心源性缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）后患者的缺血性卒中。美国 FDA 还授予该申请优先审评资格。4 月 30 日，中国 NMPA 也已受理 Asundexian 的上市申请，并将其纳入优先审评。FXIa 是血液凝固途径中的一种蛋白质，在止血和血栓形成中发挥着不同的作用。FXIa 在形成止血栓以封闭血管损伤部位的渗漏方面起次要作用。然而，FXIa 被认为会促进病理性血栓的形成和血管阻塞。作为一种 FXIa 抑制剂，Asundexian 理论上可以减少血栓形成，从而降低血管狭窄或阻塞的风险，且不会显著增加大出血的风险。 5 药捷安康：拟折让18%配售383.6万股H股，净筹约1.52亿港元 药捷安康是一家创新型小分子新药研发公司，主要开发针对未被满足临床需求且差异化明显的创新药物。药捷安康公告，于2026年5月19日（交易时段前），公司与配售代理订立配售协议，据此，配售代理有条件同意作为本公司的配售代理，按尽力基准促使承配人按每股配售股份40.83港元的配售价购买383.60万股配售股份。 6  爱科诺完成5000万美元C轮融资 爱科诺生物是一家小分子创新药研发商，爱科诺聚焦于多种重大疾病共性机制—“细胞死亡-炎症”回路的研究，致力于自主研发用于治疗炎症性疾病、纤维化疾病、自身免疫性疾病和肿瘤的潜在FIC小分子药物，以满足巨大临床需求。公司管线中进展最快的产品RIPK1抑制剂 IND已经获得FDA批准，即将开始临床试验。近日，爱科诺生物完成5000万美元C轮融资。本轮融资由奥博资本（OrbiMed）领投，TCG Crossover、礼来亚洲基金、千骥资本，以及现有股东深创投和元禾控股参投。此次融资将用于推进一款RIPK2抑制剂AC-101用于治疗溃疡性结肠炎（UC）的IIb期临床试验，并同步加速其他多项炎症与免疫疾病管线的研发。 7 维立志博：PD-L1/4-1BB双抗获批开展III期临床 5月18日，南京维立志博生物科技股份有限公司（以下简称“维立志博”或“公司”，股票代码：9887.HK）宣布，公司自主研发的PD-L1/4-1BB双特异性抗体维利信®（LBL-024）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准，计划开展一线治疗晚期肺外神经内分泌癌（EP-NEC）的确证性III期临床研究。此次获批标志着维利信®针对EP-NEC的临床开发成功从后线单药治疗推向一线联合治疗——此前维利信®已获CDE批准开展单臂关键注册临床研究，用于三线及以上EP-NEC患者；而今次一线III期研究的获批，将维利信®在EP-NEC领域的适用人群进一步扩大，为该癌种的治疗格局带来根本性重塑。 8 博锐生物遭证监会拷问：股权激励是否存利益输送 近日，证监会境外发行上市备案补充材料要求（2026年5月11日——2026年5月15日），其中，针对浙江博锐生物制药股份有限公司（以下简称“博锐生物”）赴港IPO，证监会要求其就股权激励是否存利益输送，特殊股东权利安排对控制权的影响、上市前后控制权是否发生变化等进行补充说明。具体来看，证监会请公司补充说明以下事项，请律师进行核查并出具明确的法律意见：一、请说明：（1）就员工股权激励实施是否合法合规、是否存在利益输送出具明确结论性意见；（2）特殊股东权利安排对控制权的影响，上市前后控制权是否发生变化；（3）按照《监管规则适用指引——境外发行上市类第2号》要求，进一步说明实际控制人、受益所有人认定依据；（4）穿透说明境外私募基金股东的出资人、执行事务合伙人、实际控制人中是否存在境内主体（包括法人、具有中国国籍的自然人和非法人组织）。二、请说明：（1）公司自海正药业剥离所涉及的履行内外部决策程序情况、国资管理程序情况，以及海正药业履行信息披露义务等上市公司监管程序情况，并提供相关依据；（2）公司国有股东办理国有股标识情况。三、请说明：本次拟参与“全流通”的股东所持股份是否存在被质押、冻结或其他权利瑕疵的情形。资料显示，博锐生物是一家综合一体化生物制药公司，致力为患有自身免疫性及炎症性疾病、肿瘤免疫学疾病及免疫系统本身恶性肿瘤的患者提供全面的免疫治疗解决方案。 9 4款细胞疗法中国权益被撤回，两家企业“分手” 近日，美国细胞疗法公司Allogene Therapeutics宣布终止与高瓴投资的瓴路健坤（原Overland）签署的独家许可协议，撤回靶向BCMA、CD70、FLT3和DLL3四款通用型CAR-T细胞治疗在研产品在中国、韩国和新加坡的独家开发、生产和商业化权利。双方没有披露终止合作的具体原因，此次合作的终止标志着Allogene在亚洲市场细胞疗法布局的重大调整。此外，Allogene重组了在Overland的持股及治理架构，将放弃一部分股权并且无需支付赔偿金。在重组后，Allogene预计将持有Overland约3%的股权。两家公司于2020年12月15日达成合作，Allogene与瓴路药业（Overland）签署许可协议并宣布成立合资公司Allogene Overland Biopharm，聚焦通用型CAR-T细胞疗法在亚洲特定区域的开发与商业化。协议核心条款包括：Allogene将靶向BCMA、CD70、FLT3及DLL3的四款通用型CAR-T疗法，在大中华地区、中国台湾、韩国和新加坡的独家开发、生产与商业化权利授予合资公司；Overland向合资公司投资约1.17亿美元，其中包含支付给Allogene的4000万美元预付款，另设产品获批后的里程碑付款及分级特许权使用费；Overland负责研发与运营支持，Allogene提供技术与生产专业知识，双方在合资公司董事会中席位对等。瓴路药业于2020年12月9日正式成立，由高瓴资本全资支持，总部设于上海，在北京、美国波士顿设有办事机构，专注肿瘤学、自身免疫性疾病等领域，布局抗体药物偶联物、细胞疗法、RNAi等创新技术平台。 本文来自翰米咨询内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。 免责声明：翰米咨询内容团队关注医药大健康行业发展动态。本公众号仅用作信息分享，无任何商业用途，转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系我们予以删除。 戳「阅读全文」，查看最新最全的大健康行业资讯

细胞治疗6篇 细胞治疗干细胞与外泌体 · 08:38238 万天价！全球首款 iPS 细胞疗法获批上市！帕金森病迈入细胞治疗时代 2026年5月，日本住友制药与Racthera联合研发的Amchepry（raguneprocel）正式纳入日本医保，单人治疗费用约238万元人民币，预计秋季投入临床使用。这是全球首款获批商业化的诱导多能干细胞（iPSC）再生医疗药物，标志着帕金森病治疗从“吃药控症状”到“细胞修病根”的历史性跨越。Amchepry通过iPSC技术将健康体细胞重编程为多巴胺能神经前体细胞，精准移植到患者大脑，从根源修复病灶，为千万帕金森患者带来治愈希望。 阅读原文 → 细胞治疗细胞治疗前沿 · 10:09Allogene与瓴路药业合作终止，四款细胞疗法中国权益被撤回 全球通用型CAR-T细胞疗法领军企业Allogene Therapeutics宣布，已于2026年5月12日终止与瓴路药业（Overland Therapeutics）在亚洲部分地区的细胞疗法开发关键合作，同时完成对瓴路药业的股权调整。这场历时五年多的跨国细胞疗法合作正式结束。合作始于2020年12月，Allogene与瓴路药业签署许可协议，共同组建合资公司Allogene Overland Biopharm，专注于通用型CAR-T细胞疗法在亚洲特定区域的研发与商业化推进。根据协议，Allogene将四款核心通用型CAR-T疗法在大中华地区、中国台湾、韩国和新加坡的独家开发、生产与商业化权利授予合资公司。 阅读原文 → 细胞治疗细胞治疗前沿 · 10:09全球首款GLP-1基因疗法获批临床，瞄准 2 型糖尿病 美国生物科技企业Fractyl Health宣布，旗下在研产品RJVA-001获得荷兰药品监管机构临床试验许可，正式启动I/II期人体试验。这是首款进入临床开发阶段、针对2型糖尿病（T2D）的AAV腺相关病毒基因治疗候选药物，标志着代谢性疾病基因治疗迈入临床验证阶段。RJVA-001采用一次性胰腺局部给药，旨在通过基因工程使胰岛β细胞自主产生并生理性分泌GLP-1，探索“一次性干预、长效内源调控”的糖尿病管理新路径。传统GLP-1疗法存在给药依赖、全身性副作用等局限，RJVA-001有望提供新的治疗选择。 阅读原文 → 细胞治疗细胞基因治疗前沿 · 16:04全球首款iPSC衍生肾脏细胞治疗产品获批临床 广州华越肾科再生医学科技有限公司申报的“人源肾祖细胞注射液（ARM101）”获批临床，用于预防肾移植受者移植物功能延迟恢复，促进移植肾的术后恢复及肾移植患者移植肾的长效肾功能维护。ARM101通过诱导多能干细胞（iPSC）技术，实现了肾祖细胞（NPC）的规模化、高稳定、现货型的制备，是全球首款iPSC衍生肾脏细胞疗法。这一获批标志着iPSC技术在肾脏再生医学领域迈出了从实验室到临床的关键一步。 阅读原文 → 细胞治疗细胞基因治疗前沿 · 16:04黑色素瘤患者福音！国产 TIL 疗法启动 II 期临床 青岛华赛伯曼医学细胞生物有限公司自主研发的创新肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法FAST-TIL（HS-IT101）启动关键II期临床研究。该疗法旨在单药治疗晚期黑色素瘤。北京大学肿瘤医院郭军教授担任Leading PI，全国17家顶级临床研究中心的主要研究者（PI）与华赛伯曼团队共同推进该创新TIL疗法的关键II期临床进程。黑色素瘤作为恶性程度极高的皮肤肿瘤，传统治疗手段有限，化疗有效率低，靶向治疗易出现耐药，免疫检查点抑制剂虽带来一定突破，但仍有部分患者疗效不佳。 阅读原文 → 细胞治疗转化医学网 · 16:25重磅综述！四川大学邓洪新教授：干细胞疗法转化之路的突破、挑战与未来展望 四川大学邓洪新教授领衔发表的综述文章指出，干细胞疗法已成为再生医学领域最具颠覆性的前沿力量。全球超过8200项干细胞临床研究项目开展，37款干细胞产品在全球多个市场获批上市。干细胞凭借其自我更新和多向分化的独特能力，为众多难治性疾病带来新的曙光。然而，如何实现干细胞疗法的标准化、规模化生产并确保安全有效，仍是科学家与临床医生面临的重大挑战。干细胞疗法已历经两代发展，从成体干细胞的直接应用到多能干细胞的应用，不断推动再生医学的进步。 阅读原文 → 基因与核酸6篇 基因与核酸iNature · 08:003篇Sceince子刊+封面 | 刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展 哈佛医学院刘如谦团队在《Science Translational Medicine》发表的研究中，通过腺嘌呤碱基编辑器（ABE）技术，成功纠正了Dravet综合征（DS）患者中常见的SCN1A基因R613X变异。DS是一种由SCN1A基因失活变异引起的严重神经发育障碍，表现为药物抵抗性癫痫等症状。研究中，ABE策略在工程改造的纯合型SCN1A R613X人类胚胎肾293T细胞和小鼠Neuro-2a细胞中，分别实现了72%和92%的纠正效率，显著提高了存活率并降低了癫痫发作率，为DS的治疗提供了新的可能性。 阅读原文 → 基因与核酸细胞与基因治疗领域 · 08:21广州首批链主企业名单出炉，云舟生物入选，协力打造全球细胞与基因产业创新高地 广州市工业和信息化局近日公布了首批链主企业名单，云舟生物凭借在基因递送领域的技术实力和产业链核心作用成功入选。广州市将细胞与基因产业作为未来产业的核心战略赛道，通过立法保障、专项政策和产业生态建设等多维度协同发力，构建链主企业体系，以龙头企业为引擎，带动产业链整体跃升，加速技术创新与成果转化，提升产业集聚度与国际竞争力，打造全球细胞与基因产业创新高地。 阅读原文 → 基因与核酸细胞与基因治疗领域 · 08:21总投资10亿元！一核酸药物基地项目落地，建设总面积约10万平米 悦康药业集团股份有限公司与杭州市钱塘区人民政府签署战略合作协议，宣布总投资10亿元的核酸药物基地项目落户杭州医药港。项目由悦康药业全资子公司杭州天龙药业有限公司投资建设，计划建设总面积约10万平方米的研发中心与生产基地，预计今年9月启动建设。悦康药业已构建涵盖核酸药物全链条创新体系，掌握关键递送技术，突破海外核心专利壁垒，在研核酸药物管线扩展至13项，重点布局重大疾病领域，多个核心在研产品已获得中美临床试验批准。 阅读原文 → 基因与核酸NEJM医学前沿 · 11:30基因治疗引发脑肿瘤，发病机制首次明确 | NEJM 《新英格兰医学杂志》报道了一例重度黏多糖贮积症I型患儿在接受AAV9基因治疗后发生脑肿瘤的病例。这是首例分子证据表明AAV载体片段插入患者DNA并与肿瘤发生相关的人类肿瘤病例。研究者发现AAV载体片段克隆性整合入PLAG1基因，并形成AAV-PLAG1嵌合转录本。这一发现提示，在特定条件下，罕见AAV整合事件可能具有致瘤潜能。尽管AAV载体通常以染色体外形式存在，不依赖整合入宿主基因组发挥转基因表达作用，但AAV DNA并非完全不整合，既往研究显示AAV可低频整合入宿主基因组。 阅读原文 → 基因与核酸药融圈 · 13:06猪源心脏正式进人体临床阶段，基因编辑大突破 美国United Therapeutics Corporation宣布，其研发的经10项基因编辑改造的猪源异种心脏产品UHeart™已获得FDA审批，正式启动临床试验。该临床试验名为EXPRESS试验，首期拟纳入最多2名受试者。在完成首例UHeart异种心脏移植受试者的安全性与有效性数据汇总并提交FDA审核后，企业方可开展第二名受试者的入组工作。这一进展标志着猪源心脏正式进入人体临床阶段，是基因编辑技术在异种器官移植领域的一大突破。 阅读原文 → 基因与核酸CBP药谷 · 18:24产业前沿 | 瑞博生物英矽智能战略合作 以AI+siRNA加速小核酸药物创新研发 瑞博生物与英矽智能签署战略合作协议，双方将利用各自在小核酸药物开发和人工智能制药领域的核心优势，围绕靶点发现、药物分子设计与优化、AI辅助药物研发与临床转化等领域展开深度合作，共同推进示范应用项目落地与成果转化，以AI+siRNA联合创新，加速小核酸药物研发进程。小核酸药物利用RNAi机制实现致病基因精准沉默，引领了“现代制药的第三次浪潮”。人工智能技术的深度赋能，将进一步提升siRNA药物的研发效率与成功率，助力传统手段难以攻克的“不可成药”靶点加速突破。 阅读原文 → 干细胞与外泌体1篇 干细胞与外泌体干细胞与外泌体 · 08:38中国干细胞药物研发驶入快车道：223 款获受理、185 款进临床，为疑难病患者点亮生命曙光 2026年以来，我国干细胞药物研发持续升温，审批节奏加快。截至4月30日，101家企业的223款干细胞药物获受理，91家企业的185款获准进入临床试验，展现了我国再生医学的快速发展和疑难病患者的希望。干细胞技术凭借修复损伤组织、调节免疫功能的优势，成为攻克疑难病、慢性病的新利器。目前，国内干细胞产业已形成223款药物临床试验申请受理和185款临床默许许可的发展全景，为疑难病患者点亮生命曙光。 阅读原文 → 产业动态1篇 产业动态生物工艺与技术 · 17:00降低成本的培养基优化策略：36% 的工厂希望使用更好的添加物来提高滴度 生物制剂、疫苗尤其是细胞和基因疗法等先进疗法的商业化要求提高表达滴度并降低工艺成本。尽管细胞系工程和生物反应器设计取得了显著进展，但细胞培养基和添加物仍是提高滴度的关键因素之一。36%的受访机构代表表示，培养基优化将对降低产品成本产生最大的影响。过去二十年间，生物制药生产技术的进步、监管要求以及工艺优化策略推动了培养基领域的显著变化。以往的细胞培养系统严重依赖于成分复杂且往往不明确的组分，这些组分虽然能够促进细胞生长并提高生产率，但也带来了工艺变异性、供应限制以及与可追溯性和污染相关的问题。 阅读原文 →