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A Single-arm, Open-label, Single-dose Clinical Study to Evaluate the Safety and Tolerability of BBM-P002 for Stereotactic Bilateral Putamen Injection in the Treatment of Idiopathic Parkinson's Disease
The purpose of the study is to evaluate the safety and tolerability of BBM-P002 for stereotactic injection to treat participants with idiopathic Parkinson's Disease (PD) during the dose-limiting toxicity (DLT) observation period.
A Phase 1/2, Open-label Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BBM-D101 in the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.
The purpose of the study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of BBM-D101 to treat participants with Duchenne Muscular Dystrophy.
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Viral Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor VIII Transgene (BBM-H803) Injection in Participants With Hemophilia A
This is a multi-center, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H803 injection in severe Hemophilia A subjects.
BBM-H803 is an adeno-associated viral (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor VIII transgene and raises circulating levels of endogenous FVIII.
100 项与 信念医药科技(上海)有限公司 相关的临床结果
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> 上海“十五五”规划将生物医药产业推向新高度,从追求规模扩张转向聚焦全球未满足的临床需求,旨在通过脑机接口、AI制药等前沿技术,打造世界级创新高地。这一战略升级不仅关乎产业竞争力,更将直接影响亿万患者的生命质量。
## 战略转向:从“求量”到“提质”
上海市政协委员郭敏指出,当前产业规模持续扩大,但标杆产品引领力不足,全球竞争力亟待提升。因此,“十五五”期间的核心转变是构建“临床需求导向”的靶向攻坚体系,聚焦心血管、衰老、肿瘤免疫等全球重大未满足临床需求,从求量转向提质,培育重磅产品。
关键举措包括:
- **升级张江等“1+5+X”生物医药产业空间园区为世界级原创新药平台**,加速临床研究。
- 实施“耐心资本+梯度培育”金融工程,对独角兽企业提供专项中长期贷款。
- 建立“上海药企海外商业化联盟”,推动创新药出海。
## 前沿赛道:锁定未来产业制高点
上海在三大领域加速布局,以抢占全球创新制高点。
**脑机接口**:根据《上海市脑机接口未来产业培育行动方案》,到2027年,推动**5款以上**侵入式、半侵入式产品完成临床试验,帮助失语、瘫痪患者恢复部分功能。产业集聚效应显现,上海脑智天地已注册近30家企业,融资占全国半壁江山。
**细胞与基因治疗**:国家《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》明确了临床转化路径,为细胞治疗等前沿技术提供稳定政策预期。企业如信致医药推出国内首款血友病B基因治疗药物,天泽云泰的基因治疗产品完成临床I/II期入组。
**AI制药**:拓展大科学设施在AI药物筛选领域的技术支撑,支持国产AI制药软件。英矽智能成为港交所AI制药第一股,利用AI平台发现27款临床前候选化合物。
## 全链条赋能:疏通转化堵点
从实验室到市场,上海着力优化全链条生态。
- **临床试验提效**:目标是将伦理审查与临床试验启动周期**大幅压缩**,打造“上海速度”。研究型病房体系化建设,为细胞治疗等复杂研究提供专业平台。
- **成果转化改革**:深化职务科技成果赋权改革,华东师范大学实施“100%全赋权”,2025年转化合同金额达**10.3亿元**,较改革前增长近150倍。
- **人才与生态**:市政协委员吴劲松建议构建“五位一体”系统,设立脑机接口专业,培养复合型人才。

## 支付破局:让创新药“用得起”
创新药械的商业化瓶颈在于支付。市政协常委陈启宇建议构建多层次支付保障。

> 陈启宇指出:“我们如何去打通构建一个新的路径?所以我这次建言的方向在上海优先开展更深一步的医保商保联动机制的探索。”
具体措施包括:
- **提高报销水平**:建议提高惠民保目录内上海地产创新药的报销水平。
- **创新支付机制**:探索使用医保结余资金设立创新药专项支持池,支持未进入国家医保的高价值产品。
- **医保总额预算单列**:对“新优药械”产品实行医保预算单列支付,消除医院使用顾虑。
上海“十五五”的生物医药蓝图,以解决人类重大健康问题为使命,通过全链条创新生态,推动产业从“跟随式创新”向“系统性创新”转型。未来五年,上海不仅旨在规模领先,更追求成为全球生物经济的价值高地。
> 2026年上海两会期间,生物医药产业如何从“并跑”转向“领跑”,成为政协委员们聚焦的核心议题。
作为全国创新高地,上海已在脑机接口、细胞与基因治疗、AI制药等前沿赛道构筑多元增长极——全国2025年脑机接口企业融资金额约30亿元,上海占半壁江山;2021年至2025年9月,全国上市的4款细胞与基因治疗产品中,上海占了57%;英矽智能在2025年底成为港交所AI制药第一股。

然而,产业规模持续扩大背后,标杆产品引领力不足、全球竞争力亟待提升、底层技术平台支撑不够等“成长的烦恼”依然突出。多位委员从培育“大IP”、智能制造、全链条创新生态等维度,提出了一套旨在破解瓶颈、提升全球影响力的系统性建议。
## 培育“大IP”:清单管理加速源头创新
市政协委员刘健惠在大会发言中建议,上海应**聚力大IP培育招引**,支持企业与高校、科研机构、医疗机构在前沿领域联合探索,加速源头创新成果产业化。
具体路径是实施“清单管理+全程服务”培育机制,建立“大IP培育清单”,提供从研发、临床、上市、生产到国际化发展的全链条“一品一策”精准支持。
这一思路正与产业实践相呼应。例如,阶梯医疗的侵入式脑机接口临床试验成果入选2025年国内十大科技新闻,其**超柔性神经电极即将量产**,将填补国内高性能神经电极规模化制造的产业短板。
在细胞与基因治疗领域,信致医药的波哌达可基注射液是**国内首款用于治疗血友病B的基因治疗药物**。这些具备重大临床价值和市场潜力的产品,正是“大IP”的潜在候选。
## 智能制造:从成本竞争转向质量竞争
刘健惠委员同时建议,以**智能制造为抓手**,助推企业从“成本竞争”转向“质量竞争”。措施包括聚焦原料辅料等工艺改进,紧抓工程装备等质控升级,以技术补贴、专项融资、专业诊断等方式,支持企业实施智能化改造。
行业标杆企业的实践已证明其价值:
- 信达生物借助AI实现生产异常管理数字化,**三个月节约超160工时**。
- 乐普生物的“AI医学助理”实现**200%的AI投资回报率**。
- 云南白药打造“白药钉”数字底座,实现全产业链数字化布局。
这些案例显示,AI等技术正深度渗透医药全链条,从概念探索走向规模化落地,成为提升生产效率与质量控制的关键驱动力。
## 构建全链条创新生态:需求、资本与出海闭环
市政协委员郭敏提出了更为系统的框架:聚焦底层技术突破与临床需求导向,构建 **“研发-转化-出海”全链条创新生态**,以实现从“并跑”向“领跑”的质变。建议涵盖三个层面:
**其一,构建“临床需求导向”的靶向攻坚体系。** 具体赛道上,聚焦**心血管、衰老、肿瘤免疫等全球重大“未满足临床需求”**,提高研发补贴,从求量转向提质,培育重磅产品。平台赋能层面,升级张江等“1+5+X”生物医药产业空间园区为**世界级原创新药平台**,加速临床研究。
**其二,实施“耐心资本+梯度培育”金融工程。** 对独角兽企业提供专项中长期贷款,并建立 **“上海药企海外商业化联盟”**,搭台创新药国际交易大会。市人大代表熊磊指出,生物医药研发常需“十年十亿美金”,与社会资本存续期错配,导致许多优质项目倒在商业化前夜的“死亡谷”。
他呼吁强化超长期引导基金布局,并配套**容错考核机制**,允许单个项目投资失败,从而真正引导资本“投早、投小、投硬科技”。
**其三,布局“下一代技术+全球规则”双轮驱动。** 拓展大科学设施在AI药物筛选等领域的技术支撑,支持国产AI制药软件。
市政协常委陈启宇建议,由政府主导建设生物医药科学智能 **“数据工厂”** 公共平台,整合临床、化合物库等数据,并通过高性能计算生成高精度蛋白动态轨迹等难以通过传统实验获取的数据集。
## 出海升级:从授权到深度合作与全球枢纽
出海策略正从简单的专利授权(License-out)向更深度的合作模式演进。郭敏委员建议,推动海外临床合作研究,建立以**长三角药审中心为核心,面向国际机构的“合作前移”**,并设立**创新药出海辅导专班**。
> 市政协委员卢华基指出,企业出海时必须全面适应目标市场的法律与会计要求,这是确保合规经营、规避风险的基础。
他建议推动专业服务标准化,推出“合规版”、“资本化版”组合方案,并鼓励本土事务所 **“随企出海”** ,打造具备全球交付能力的中国专业服务品牌。
同时,市政协委员吴启楠建议,在东方枢纽国际商务合作区试点 **“沪港药械通”** ,构建与国际接轨的医疗服务与科研高地,通过“以医带研,以研促产”吸引全球生物医药企业研发中心落户上海。
企业案例印证了这一趋势:
- 君实生物的特瑞普利单抗是**我国首个在美国获批的自研自产创新生物药**,已在**40多个国家和地区**获批多项适应症。
- 和铂医药通过行使认股权证持有美国斯普鲁斯生物科学公司股份,合作 **“已超越传统授权关系,构建了深度协同的战略伙伴关系”**。
- 联影医疗的140余款自主知识产权产品进入**90多个国家和地区的15700余家机构**。
## 从创新高地到价值高地的跨越
政协委员们的建议,共同指向一个目标:推动上海生物医药产业从“创新高地”向 **“价值创造高地”** 转型升级。通过培育大IP提升源头创新质量,以智能制造夯实生产基础,用全链条生态打通研发、资本与出海环节,系统性破解产业瓶颈。
随着这些建议逐步落地,上海不仅有望巩固在脑机接口、细胞治疗等前沿领域的领先优势,更可能通过构建全球化创新生态,真正掌握创新药械的全球价值分配权。下一个五年,上海生物医药冲刺的不仅是规模增长,更是**全球影响力的实质性提升**,为打造全球生物经济新高地奠定基石。
2026年1月,《2025中国区域科技创新评价报告》正式发布。上海综合科技创新水平指数91.38,位列全国首位。“科技创新产出”一项指标,上海更是以99.82领跑全国。在世界知识产权组织2025年发布的全球百强创新集群排名中,上海-苏州集群位居第6位。
立足自身或是辐射周边,傲视国内或者放眼全球,有太多的权威数据讲述着上海科创的高度与宽度,更折射其韧性和闯劲。2024年上海迎来国际科创中心建设十周年,持续在多个关键领域取得显著成就。2025年12月,中央经济工作会议提出建设上海(长三角)国际科技创新中心。如今在2026年展望“十五五”,站位愈高,责任愈大。
“十四五”期间,上海全社会研发经费支出相当于全市生产总值比例达到4.5%左右,每万人口高价值发明专利拥有量从2020年的29.6件增长至65件。3家国家实验室高质量建设运行,在沪全国重点实验室达到86家。18家高质量孵化器、7家高质量概念验证平台启动建设,独角兽企业达到64家,数量位列全球城市第四。
2026年2月伊始,上海又进入一年一度的两会时间。不论以一年、五年还是十年为尺度,上海科创之“新”是不变的,其永远以“未来”为航向的坚定亦是不变的。
这一年的新故事
有人说上海是“故事富矿”,而在科创前沿,这座城市永远不缺新故事。
在2025迈向2026的关头,上海人工智能领域迎来高光时刻,企业上市潮陡然掀起。从2025年末的沐曦股份、英矽智能到2026年初的壁仞科技、天数智芯和MiniMax(稀宇科技),五家企业贯穿上海人工智能产业的全链布局。
1月9日,MiniMax在港交所敲钟,当日市值突破千亿港元。十天后,MiniMax创始人闫俊杰坐在了新年首场总理座谈会的现场。这家企业成立于2022年,成员“人均95后”,如此年轻的队伍从激烈的大模型竞争中突围,创下多项纪录:史上IPO规模最大的AI大模型公司、全球最快上市的AI公司。
过去一年在上海,人工智能产业毫无疑问急起腾飞。根据上海市经信委的数据,2025年前三季度,全市394家规上人工智能企业营收4354.92亿元,同比增长39.6%,利润总额407.81亿元,同比增长11.4%。预计全年规上人工智能产业规模将超5500亿元,增速超30%,远超“十四五”规划中4000亿元的目标。
2025世界人工智能大会人形机器人大合影
进一步选择具身智能这个剖面来看,智元机器人在2025年初下线了第1000台人形机器人,而在2025年末这个数字被改写成了5000台,智元从技术验证阶段全面迈入规模商用时代。在2025世界人工智能大会上,人形机器人是绝对的吸睛产品。三十余家具身智能企业同台,造就了国内人形机器人最大规模的集中亮相。
当然,蓬勃的人工智能产业不过是上海科创故事的冰山一角。
生物医药领域,银诺医药的依苏帕格鲁肽α于2025年1月获批上市,2月开出首方,成为全球第三家、亚洲首家在商业化阶段拥有自主知识产权的人源长效GLP-1受体激动剂企业。上海信致医药科技有限公司研发生产的血友病B基因治疗药物信玖凝®于2025年4月获批上市,成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物,也是中国首个获批的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物。
2025年上海集成电路产业营收规模超4800亿元,五年间产业规模翻了一番。在世界集成电路协会发布的《全球集成电路产业综合竞争力百强城市》排名中,上海位列全球第四、国内第一。
三大先导产业已然是上海的产业支柱,是稳定增长的压舱石。数据显示,2025全年上海三大先导产业工业总产值同比增长9.6%,产业规模突破2万亿元。全年规上工业增加值增长5.1%,其中工业战略性新兴产业总产值增长6.5%,占规上工业总产值比重达到45%。
1月3日,第十届世界华人数学家大会媒体见面会在上海国际会议中心举行,十位顶尖数学家齐聚。澎湃新闻记者 韩晓蓉 图
产业之外,还有另一个值得记录的新故事。第十届世界华人数学家大会(ICCM2025)2026年1月3日在上海举行了开幕式暨颁奖典礼,这也是ICCM落户上海以来举办的第一个大会。为什么是上海?“大会在上海举行,能够影响全世界。”世界华人数学家大会主席、上海数学与交叉学科研究院理事长丘成桐说。
这是上海与基础研究的双向奔赴。2025年,上海科学家在《科学》《自然》《细胞》三大国际顶刊发表论文181篇,占全国的30.6%,较2024年增长14.6%。上海基础研究先行区建设也不断深化,基础研究投入占全社会研发投入比重达到12%左右。
上海“十五五”规划明确提出,要以先进制造业为骨干,构建“2+3+6+6”现代化产业体系,强化国际科技创新中心策源功能,加强原始创新和关键核心技术攻关,推动科技创新和产业创新深度融合,一体推进教育科技人才发展。鉴往知来,下一个五年又将有新的故事被书写。
2025年9月21日,上海,上海张江AI未来街区。上海张江AI未来街区是一个聚焦人工智能产业的高品质园区,致力于打造研发、展示与应用一体化的发展格局。视觉中国 资料图
土壤下的新种子
2025年4月29日,一场以“下一代智能体的自主进化”为主题的沙龙在上海模速空间大模型创新生态社区举行。让这场沙龙变得尤为特别的是,习近平总书记当天也在调研时参与其中,同现场青年创新人才进行了面对面的交流。
值得一提的是,MiniMax正是在模速空间成长起来的。全国首个大模型生态社区模速空间在2023年揭牌,而到2025年末,这里已经吸引超200家大模型企业入驻,带动徐汇区集聚超800家大模型企业,完成83个大模型备案,数量占全市六成以上。
“上下楼就是上下游”的产业生态,让AI企业蜂拥而来。在这里,企业可以得到全要素的生态支持。在算力资源方面,模速空间推出全国首个“算力生态超市”,联合超十家主流供应商,动态调度超十万张GPU卡,显著降低了企业创新门槛。资金支持方面,模速空间搭建起千亿基金矩阵,吸引百余家投资机构主动“扫楼”,形成了资本与创新的良性循环。
2025年9月26日,上海徐汇,国家人工智能战略新兴产业集聚地——模速空间。视觉中国 资料图
模速空间以“全球最大的人工智能孵化器”为自我定位,这里孕育着无数的科创种子。2025年,模速空间形成了人工智能“北斗七星”的核心矩阵,包括无问芯穹、阶跃星辰、稀宇科技、商汤科技、斑马智行、星纪魅族、特赞科技七大标杆企业,同时以群星态势在多个细分领域加速突围,不断拓展AI的应用边界。
在上海高质量孵化器中,模速空间无疑是突出代表,但众多科创载体合力,才让上海的产业雨林生态愈发茂密。2025年7月时就有数据显示,当时12家高质量孵化器已孵化出36家高新技术企业、18家专精特新中小企业和36家估值超亿元的企业。12月,上海高质量孵化器再扩容,数量达到18家,新一轮高质量孵化器在新材料、脑机智能、区块链等赛道皆有布局,为各类创新成果转化开辟广阔道路。
2025年9月13日,上海创智学院。本文图片均为澎湃新闻记者 俞凯 摄
而在离“模速空间”不远处,上海创智学院同样是2025年在科创领域备受瞩目的地标,与模速空间一样都是聚焦“种子”的基地——有所差异的是,创智学院的目标更在科创人才而非企业。创智学院或许是更靠前的一环,致力于培养造就创业者队伍。
创智学院在2024年成立,通过“核心师资+产业协同+动态兼职”的方式,学院链接了超过30所参建高校、科研机构、头部企业和独角兽企业,共有80余位全职全时导师,130余位兼职导师,120余位产业导师,平均年龄在36岁。面向学生的“破界式选才”则实施“项目制”实战遴选,以创客大赛、训练营等形式为主战场。
在这里,一切都是新的。首届创智未来大会上,7个亮相的团队成果包括全球首个规模化全流程机理可解释框架、全球首个创造力智能交互测评系统、全球首个可信智能体互联网项目等。
以模速空间和创智学院这样的创新平台为依托,上海构建起一条从基础研究到产业应用的创新人才培养链,为上海科创中心建设注入不竭动力。近年来上海多次提出“一体推进教育科技人才发展”并将其写入“十五五”规划,也正可以在这些载体之中见到落地实效。
学以致用,从校区到园区,上海科创种子正在丰沃的土壤之中,以新的方式、新的速度茁壮成长。
更前沿的新未来
最新的故事总发生在明天,而种子内蕴的是打开新世界的希望。上海打造世界级创新策源地,策动的是“未来”。在“2+3+6+6”现代化产业体系中,未来产业占据重要位置。
2024年11月,高位截瘫已有四年之久的小董在华山医院接受了脑机接口植入手术,成为上海首例脑机接口植入患者。术后康复的一年时间,从四肢没有活动能力到一步步拿起木球、举杯喝水、双手抓握、举起哑铃,在2025年11月亮相时,他已经能够握笔写字。
另一项由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、复旦大学附属华山医院和阶梯医疗联合发布的脑机接口临床试验进展,也极为令人振奋。通过植入脑机接口系统,一位因颈髓损伤而四肢瘫痪的患者实现了“意念”操控智能轮椅在小区遛弯、指挥机器狗取回外卖等日常活动。
2025年12月4日,上海,脑机接口竞技赛脑控机械臂赛场。澎湃新闻记者 蒋乐来 图
过去一年,脑机接口产业在上海飞速发展,瘫痪、失明、帕金森症、抑郁症等诸多“难解”“无解”的病症有了新的解决路径和希望。2025年6月正式启动建设的“脑智天地”脑机接口产业集聚区,已实现技术全路径覆盖,构建了全国首个脑机接口临床试验联合体、首个概念验证平台、首个侵入式脑电数据库(iBRAIN)、首个专项政策、首个未来产业基金矩阵等5项“全国首发”。
在量子计算领域,2025年12月15日,美国物理学会旗下《物理》杂志公布了2025年国际物理学领域九项重大进展,其中一项便是由中国科学技术大学潘建伟、陆朝阳等与上海人工智能实验室钟翰森等合作完成的中性原子量子计算成果——高速原子重排实验。研究团队利用人工智能技术,在60毫秒内成功构建多达2024个原子的无缺陷二维和三维原子阵列,创造了中性原子体系无缺陷原子阵列规模的世界纪录。
面向人类能源的“终极方案”可控核聚变,中国聚变能源有限公司2025年在上海挂牌成立。另一家名为星环聚能的企业在2026年初完成10亿元融资并落地上海嘉定,计划2028年前后完成球形托卡马克聚变实验装置的工程验证,2032年前后建成一个可输出电能的聚变示范堆。
值得注意的是,在投资聚变公司和星环聚能的队伍中,都可以看到上海未来产业基金的身影。这一基金设立时总规模100亿元,由上海市财政全额出资,期限长达15年,坚持投早、投小、投硬科技。到2025年9月,基金已扩募至150亿元,并打造了“未来启点社区”,希望将无数的科学家、创业者、投资人连接在一起,让颠覆式创新自然涌现。
未来产业基金瞄准的是未来健康、未来信息、未来能源、未来空间、未来材料、未来制造六大未来产业。而上海未来产业基金总经理魏凡杰表示,“未来”不仅仅指向未来产业,还指向未来人才、未来认知、未来范式和未来连接。这些是未来产业基金和未来启点社区更希望打造的生态图景。
2025年10月,上海出台《关于加快推动前沿技术创新与未来产业培育的若干措施》,提出到2027年,突破一批前沿颠覆性技术,体系化布局建设一批未来产业集聚区,培育20家左右未来产业生态主导型企业。到2030年,培育壮大一批未来产业,推动形成若干战略性新兴产业,成为具有世界影响力的未来产业引领地。
更前沿的新未来是锚定不变的目标。从基础研究到产业应用,从人才培养到生态构建,从政策支持到资本投入,上海科创昂首迈步,正以系统性思维布局未来产业,抢占全球科技竞争制高点。
又值上海两会时间,科创作为每年两会的热点议题,又将再次集思广益,为“十五五”开局之年、也为上海(长三角)国际科技创新中心建设点亮灯塔,指明航向。
同为上海市政协委员,上海傅利叶智能科技有限公司董事长顾捷希望上海能够大力地发展具身智能产业,上海熠知电子科技有限公司董事长黄海清判断具身智能肯定是万亿级市场。市政协常务委员、复旦大学国际金融学院执行院长钱军更是预计,2026年科创板重点行业的IPO会更活跃,除了硬科技企业外,上海三大先导产业中的生物医药行业也有望登陆资本市场。
新故事、新种子、新未来,面向“十五五”以“新”为名,上海科创凭借其战略敏捷与战略定力,终将策动“未来”之源。
来源:澎湃新闻
原标题:《两会申聚焦|上海科创之"新"策动"未来"之源》
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