|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段申请上市 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Viral Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor VIII Transgene (BBM-H803) Injection in Patients With Hemophilia A
This is a multi-center, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H803 injection in heavy Hemophilia A subjects.
BBM-H803 is an adeno-associated viral (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor VIII transgene and raises circulating levels of endogenous FVIII.
一项单臂、开放性、多中心、单次给药评估BBM-H803注射液治疗血友病A的安全性、耐受性和有效性的临床研究
剂量递增主要目的:评价BBM-H803注射液在血友病A受试者中DLT观察期内的安全性、耐受性,并确认后续研究的推荐剂量。
剂量扩展主要目的:评价单次静脉输注推荐剂量BBM-H803注射液在≥18岁的重度血友病A受试者中52周内的有效性。
/ Active, not recruiting临床3期 A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor IX Transgene (BBM-H901) Injection in Patients With Hemophilia B
This is a multi-center, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H901 injection in Hemophilia B subjects with ≤2 International unit per deciliter (IU/dl) residual factor IX (FIX) levels.
BBM-H901 is an adeno-associated virus (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor IX (hFIX) transgene and raises circulating levels of endogenous FIX.
100 项与 信念医药科技(上海)有限公司 相关的临床结果
0 项与 信念医药科技(上海)有限公司 相关的专利(医药)
近日,“第六届中国生物医药产业链创新转化论坛暨首届粤港澳大湾区生物医药产业创新转化论坛”在广州隆重举办,“2024中国生物医药产业链创新风云榜”于峰会正式发布,信念医药适用于血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液荣获“年度行业关注度罕见病药物”奖项。
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产,是一款携带优化人凝血因子Ⅸ(FIX)基因表达盒的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物。2024年,该款药物取得诸多进展和突破,获得行业各界关注和认可。此次奖项颁布是对其创新引领及临床潜力的再次印证。
研究者发起的临床研究(IIT)成果(3.0-4.5年随访数据)入选第32届国际血栓与止血学会(ISTH)大会口头报告1
新药上市申请(NDA)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)正式受理,并被纳入优先审评审批程序,成为中国首个递交NDA的针对遗传病的基因疗法2
获得美国食品药品监督管理局(FDA)儿科罕见病资格认定(RPDD)3
获得欧洲药品管理局(EMA)先进治疗药物分类认证(ATMP)4
III期临床研究成果(52周随访数据)入选第66届美国血液学会(ASH)年会海报展示5
“年度行业关注度罕见病药物”奖状
上海信致医药科技有限公司是信念医药集团公司全资子公司
中国生物医药产业链创新风云榜
本榜单由中国生物医药产业链创新转化联合体(CBIITA联合体)发起,自2020年发布以来,已连续评选5届,始终秉持“树立行业标杆,激发创新潜能,厚植创新土壤”的宗旨。通过权威数据多维度评析和多视角验证等方法,集聚客观数据与专家智慧。每届颁奖典礼由中外院士、国家部委相关司领导、全国性学协会代表、高校科研院和临床试验机构专家、投资领域合伙人以及上市与拟上市企业高管共同见证,已成为生物医药产业创新与转化领域的风向标奖项。
注释
1 https://mp.weixin.qq.com/s/Z85fearT9nlFctKXafqBSw
2 https://mp.weixin.qq.com/s/rSPAiJBWMlFpserkOau3VA
3 https://mp.weixin.qq.com/s/n6sSnAuJlVRnnINQK6W-PA
4 https://mp.weixin.qq.com/s/5qFaHg4fnUOeg43Ukp6unw
5 https://mp.weixin.qq.com/s/IGAN2e7aYMHYOsw0Q_Eozg
向上滑动阅览
关于BBM-H901注射液
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产,以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达,旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平,预防血友病B成年患者出血。该款产品是中国首个递交新药上市申请(NDA)的针对遗传病的基因治疗药物,先后被纳入中国国家药品监督管理局(NMPA)突破性治疗药物(BTD)品种和新药上市申请优先审评品种,已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(ODD)和儿科罕见病资格认定(RPDD),以及欧洲药品管理局(EMA)先进治疗药物认证(ATMP)。其临床研究结果已在国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》发表,并在2024国际血栓与止血学会(ISTH)大会和2024美国血液学会(ASH)年会展示。
向上滑动阅览
关于信念医药
信念医药集团公司(Belief BioMed Inc.),是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术,包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺,并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线,治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病,多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段,其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。更多信息,请访问:www.beliefbiomed.com。
您可通过点击链接详阅信念医药公众号法律声明
来源:药渡
撰文:依依 编辑:维他命
2024年11月26日,辉瑞投资有限公司与华润医药商业集团有限公司正式签署战略合作协议,华润拿下了辉瑞四款重磅肿瘤药的商业推广授权。合作将于12月1日正式开始执行,岗位受此次合作影响的员工将赴上海进行线下沟通,最终员工安置会于12月底前完成。
此次交易涉及的四款药物均已进入中国市场多年,分别为阿诺新(AROMASIN,依西美坦)、爱博新(IBRANCE,哌柏西利)、法玛新(PharmorubicinRD,盐酸表柔比星)、赛可瑞(XALKORI,克唑替尼)。
中国作为全球第二大医药市场,预计到2025年规模将突破万亿人民币。对于全球大型跨国药企来说,中国市场的营收占比至关重要。原研药企凭借先发优势,通常能够在早期迅速占据相关领域的绝大部分市场份额。
然而,从辉瑞四款重磅肿瘤药物的近期发展情况来看,随着医药政策以及经济形势的变化,中国医药市场环境日益复杂,药品推广的难度不断加大。
在这样的背景下,跨国药企选择与本土流通企业合作,在一定程度上能够优化供应链并降低运营成本,提升其在中国市场,特别是在中国低线城市和基层医疗机构市场的渗透率,避免因市场准入障碍和政策变动而遭受冲击。同时,跨国药企可以将资源集中于新药研发等核心优势领域。
01
MNC授权交易热潮来袭
当前医药市场上,跨国制药企业(MNC)授权交易频繁,尤其是在抗体偶联药物(ADC)和双抗药物领域,呈现出一片火热景象。
据统计,2024年前9个月,全球药企围绕双抗药物达成了31笔交易,数量远超之前三年的任意一年。而在ADC领域,今年以来也是重磅交易频发。例如,默沙东以5.88亿美元首付款获得礼新医药PD-1/VEGF双抗LM-299的全球独家许可;BioNTech以8亿美元预付款收购普米斯,获得其双抗药物开发平台及候选药物管线的全部权利。同时,百利天恒药业与百时美施贵宝就BL-B01D1(EGFR×HER3双抗ADC)项目达成潜在总交易额84亿美元的独家许可与合作协议。
这些频繁的授权交易表明,MNC对中国医药市场的关注度不断提高,也反映出中国创新药在全球医药领域的影响力逐渐增强。
02
典型案例
1
百利天恒的“出海”传奇
百利天恒与百时美施贵宝达成合作,以潜在总交易额最高达84亿美元的独家许可与合作协议,在医药市场引起了广泛关注。
百利天恒的BL-B01D1是一种基于双特异性拓扑异构酶抑制剂的ADC,可同时靶向作用于表皮生长因子受体和人表皮生长因子受体3(EGFR×HER3)。目前正处于II期临床研究阶段,其在经标准治疗后疾病进展的非小细胞肺癌、乳腺癌患者中,表现出具有开发前景的抗肿瘤活性。
此次合作,BMS将向百利天恒全资子公司SystImmune支付8亿美元的首付款以及最高可达5亿美元的近期或有付款;达成开发、注册和销售里程碑后,SystImmune将获得最高可达71亿美元的额外付款。双方将合作推动BL-B01D1在美国的开发和商业化,SystImmune将通过其关联公司独家负责BL-B01D1在中国大陆的开发、商业化以及在中国大陆的生产,并负责生产部分供中国大陆以外地区使用的药品,BMS将独家负责BL-B01D1在全球其他地区的开发和商业化。
这一合作对国产创新药行业具有重大意义。一方面,为百利天恒带来了充足的资金支持研发,展示了中国创新药在全球医药领域的价值和潜力。另一方面,也为其他国产创新药企业树立了榜样,激励更多企业加大创新研发力度,积极拓展国际市场。
2
石药集团的降脂突破
石药集团与阿斯利康达成独家授权协议,推进开发一款临床前创新小分子脂蛋白(a)抑制剂YS2302018。阿斯利康将获得在全球开发、制造及商业化YS2302018 的独家授权。
石药集团将获得1.0亿美元预付款,并有权收取最高3.7亿美元的潜在开发里程碑付款、最高15.5亿美元的潜在销售里程碑付款(总计19.2亿美元)及分层销售提成。
YS2302018有潜力为血脂异常患者带来更多获益,其是由石药集团AI驱动的小分子药物设计平台发现,在体外及动物模型中均具有优异的药物代谢动力学特征及更佳疗效,且无严重的安全风险。
这款新型降脂小分子药的特点在于有效与Apo(a)结合,从而阻止其与ApoB-100颗粒组装形成Lp(a)。作为心血管疾病防治的重要突破点之一,它可能作为单一疗法或联合疗法,包括与口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780联用,进一步加强了阿斯利康的心血管产品管线。内容详情可见:超20亿美元!阿斯利康牵手石药剑指降脂药赛道。
其市场前景广阔,全球有超过800万人患有Lp(a)水平升高和心血管疾病,每年导致260万人死亡。目前全球尚无针对Lp(a)的降脂药物获批,而这款药物有望成为高 Lp(a)人群控制心血管风险的新疗法。
3
百裕制药的抗肿瘤合作
百裕制药与诺华就一款小分子抗肿瘤药物签订独家许可协议。根据协议,百裕将收到 7000万美元首付款,以及可达11亿美元的开发、注册及商业化等各类里程碑付款和相应特许使用费。诺华将获得该款小分子创新药的全球独家开发及商业化权利。内容详情可见:百裕制药与诺华签订一款在研抗肿瘤小分子药物的独家许可协议。
百裕制药聚焦在中枢神经系统、肿瘤、自身免疫性疾病及抗衰这四大领域进行药物研发,已成功开发现代植物药“银杏内酯注射液”及“银杏总内酯滴丸”。此次合作展示了百裕制药在抗肿瘤药物研发方面的成果,也为全球患者提供了潜在抗肿瘤药物的新选择。
4
BI与国药控股达成合作
明年1月1日起,国药控股与勃林格殷格翰中国签署战略合作协议,双方将就勃林格殷格翰旗下产品森福罗®(通用名:普拉克索)和泰毕全®(通用名:达比加群酯)明年起在国内的推广展开合作。
03
MNC在华战略变化
1
国产双抗“出海”行情
国产双抗药物在医药市场上接连被MNC收购,这一趋势背后有着多方面的原因和影响。
首先,从市场表现来看,全球双抗药物市场规模正在不断扩大。截至目前,全球共有 15款双抗药物获批上市,2024年上半年全球双抗药物市场销售额超60亿美元,且有望在今年首次突破百亿美元大关。其中,安进的Blinatumomab营收一路增长,有望在今年突破10亿美元大关;罗氏的Emicizumab营收更是突破50亿美元,成为药王级别的产品。受这两款双抗产品带动,药企开始重新关注双抗平台。
其次,中国创新药公司在全球双抗赛道中已占据一席之地。康方生物获批上市了卡度尼利和依沃西两款双抗药物,且每款都有全球首发的头衔。基于双抗药物的放量,康方生物业绩也迎来了暴涨时代。内容拓展:双抗龙头康方生物,即将打出“下一张王牌”。
此外,百利天恒在双抗技术基础上研发双抗ADC,创下出海首付款之最的双抗ADC药物BL-B01D1,在国际顶级杂志《柳叶刀肿瘤》发表的I期临床研究结果显示,在既往治疗失败的多种实体肿瘤患者中均表现出突破性疗效。
国产双抗资产接连获得MNC的青睐,一方面是因为国内双抗平台屡现大交易,如默沙东以7亿美元首付款拿下同润生物的CD3/CD19双抗药物CN201,以及以5.88亿美元首付款获得礼新医药PD-1/VEGF双抗LM- 299的全球独家许可;BioNTech以8 亿美元预付款收购普米斯,获得其双抗药物开发平台及候选药物管线的全部权利。另一方面,“康方效应”正在发酵,MNC们看到了国内Biotech们手上的PD-1/VEGF双抗的巨大潜力,试图寻找下一个“依沃西”。国内在研的PD-1/VEGF双抗包括三生制药/三生国健的SSGJ-707、荣昌生物的RC148、君实生物-U的JS207、神州细胞-U的SCTB14、天士力的B1962等,目前均在不同阶段的临床研究中。
国产双抗“出海”行情火爆,对国内医药行业有着重要的影响。一方面,为国内创新药企业带来了丰厚的资金回报,有助于企业进一步加大研发投入,提升创新能力。另一方面,也向全球展示了中国创新药在双抗领域的实力和潜力,为国内创新药企业拓展国际市场提供了机遇和信心。
2
MNC在华抢购中国资产
MNC在华逐渐淡化卖药逻辑,开始疯狂抢购中国资产,这一战略转变主要体现在以下几个方面:
首先,从进博会可以看出MNC在华的变局。进博会上,MNC不仅推出了更多“中国造”产品,如武田从信念医药引进的BBM-H901注射液和诺华收购信瑞诺医药后推出的肾病产品组合,同时也在积极寻找和链接更多中国医疗创新资产。MNC在BD上的投入力度越来越大,交易愈发频繁,从2023年开始我国医药行业BD浪潮逐渐掀起,2024年热度仍在延续,且愈发火爆。MNC与中国创新药的BD交易事件已超过80起,交易总金额现已逼近500亿美元大关。
其次,交易资产逐渐从中后期向早期延伸。在MNC今年已完成的近40笔BD交易中,Ⅰ期临床及之前占比超过80%。例如诺华与舶望制药的合作,就一款一期临床项目,签订了高达41亿美元的重磅合作。
最后,MNC通过BD不止于强化自身管线,同时还在重点关注“中国式”需求。以 ADC、大分子药物、小分子药物为主要阵地,其中以ADC最为火爆。同时,MNC 还聚焦本土市场需求,如武田从信念医药授权引进的BBM-H901面向中国近10万B 型血友病患者;艾伯维豪掷17亿美元从明济生物重金纳入的TL1A 抗体FG-M701聚焦于炎症性肠病,中国患者群体正快速扩大且逐渐年轻化,市场需求明显。
这一战略转变的原因主要是中国医药产业的不断成熟,国内药企与MNC的差距显著缩小,以及“医保目录+带量采购”等市场措施逐步升级,MNC竞争压力大增。在这个关键阶段,BD被认为是当前最合理的方式,MNC希望更深入地参与到中国医疗创新进程,以此挖掘更大的市场机会。
3
肿瘤市场的合作机遇
以中国生物制药与勃林格殷格翰的合作为例,MNC与本土药企在肿瘤市场的合作前景广阔。中国生物制药与勃林格殷格翰宣布达成战略合作,双方将依托各自优势和资源,共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线。
一方面,BI在竞争激烈的中国市场选择中国生物制药作为其最重要的肿瘤管线合作伙伴,是对中生制药创新能力和商业化的高度认可。中国生物制药是当前中国肿瘤领域排名前五的药企,拥有40多个创新肿瘤管线和项目,近3000人的专业肿瘤销售团队,2023年公司肿瘤管线的销售总额达88亿人民币。
另一方面,双方同为具有百年历史的“老钱”家族药企,在创新传承、稳定的管理架构、充裕的现金流等方面有颇多相似之处。
在此次合作中,3款处于临床后期的前沿抗肿瘤药备受瞩目。
Brigimadlin是一款高效、口服的MDM2-p53拮抗剂,可抑制TP53与其负调控物MDM2之间的相互作用,导致肿瘤细胞周期阻滞或凋亡,还具有免疫调节功能。该药物去分化脂肪肉瘤(DDLPS)适应症已步入III期关键临床阶段,该适应症已获FDA授予快速通道资格认定,此外胆道癌(BTC)适应症获孤儿药资格认定。
Zongertinib作为一种选择性 HER2抑制剂,美国FDA已授予其快速通道认定。
DLL3/CD3双特异性T细胞衔接器 BI 764532亦被美国FDA授予快速通道认定,同时也被授予治疗小细胞肺癌的孤儿药认定。
中国本土药企深度参与跨国药企的战略布局,反映了其在创新能力和商业化方面的进步得到了国际认可。在国内医药产业环境发生深刻变化的当下,跨国药企携手中国本土药企或将成为一大潮流,共同开拓肿瘤市场,为患者带来更多创新的治疗选择。
04
未来展望
医药市场MNC授权交易在未来有着广阔的发展前景,将持续为创新药行业带来强大的推动作用。
从市场趋势来看,全球双抗药物市场规模不断扩大,有望在今年首次突破百亿美元大关。中国创新药公司在全球双抗赛道中已占据重要地位,国产双抗资产接连获得 MNC的青睐,这一趋势在未来有望持续。随着更多的中国创新药企业加大研发投入,提升创新能力,未来将有更多具有竞争力的双抗药物涌现,进一步推动全球双抗药物市场的发展。
MNC在华战略的转变也将为创新药行业带来新的机遇。MNC逐渐淡化卖药逻辑,疯狂抢购中国资产,交易资产逐渐从中后期向早期延伸,重点关注“中国式”需求,以 ADC、大分子药物、小分子药物为主要阵地。这将促使中国医药产业不断成熟,国内药企与MNC的差距进一步缩小。在未来,MNC与中国创新药企业的合作将更加紧密,共同挖掘更大的市场机会。在肿瘤市场,MNC与本土药企的合作前景愈发广阔。
此外,政策的持续加码也将为创新药行业的发展提供有力支持。在“重大新药创制”政策落地、药品审评审批加速的推动下,我国创新药研发能力已跻身国际先进行列。未来,随着更多的政策支持和创新药临床试验审评审批试点的开展,创新药的临床推进速度将大大加快,为创新药行业的发展带来更多机遇。
综上所述,医药市场MNC授权交易的未来发展充满希望,将为创新药行业的发展注入强大动力。
参考资料:
1.《2024 年中国医药市场发展趋势报告》
2.《全球创新药研发与市场格局分析报告》
*声明:本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息,并非也不会进行治疗或诊断方案推荐,也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏,欢迎沟通指出!
信达「信迪利单抗」+和黄「呋喹替尼」联合疗法获批上市,治疗子宫内膜癌
盘点:11月FDA批准上市的重磅药物
10亿美金!映恩生物新型ADC药物独家授权GSK
中国上海,2024年12月9日 —— 信念医药集团(以下简称信念医药)与武田中国今日联合宣布:用于治疗成人血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的III期临床研究结果,成功入选第66届美国血液学会(ASH)年会,并以学术海报形式进行展示。本次年会正在美国圣迭戈(San Diego)以线上结合线下的形式盛大举行。
本次研究是一项多中心、单臂、III期临床研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液后随访52周的安全性和有效性。研究的主要纳入人群标准包括:年龄≥18岁的血友病B患者,基线凝血因子IX(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%),无FIX抑制物,针对腺相关病毒(AAV)的预存抗体符合要求1。
研究结果显示,相较于预防性FIX替代疗法,BBM-H901注射液能够显著降低患者的年化出血率(ABR),快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达。与此同时,研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。
截止2023年4月21日,26例受试者成功入组并且完成BBM-H901注射液(5×10¹² vg/kg)的单次静脉输注治疗。目前完成的52周随访数据如下:
受试者年化出血率(ABR)均值为0.6(95%Cl: 0.18-1.99),ABR均值的95%置信区间(95% CI)上限为1.99,低于优效性界值5.0(国内预防治疗人群ABR,假设为5.0)
输注后第52周,平均FIX活性达到55.08 IU/dL(SD 35.93)(一期法SynthASil);输注后第3天,平均FIX活性已经升至49.70 IU/dL(一期法SynthASil)
52周FIX药物的平均输注次数,从治疗前的58.2次(SD 30.67)降至治疗后的2.9次(SD 10.71)。26名受试者中的21位(80.8%)在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的1.1(SD 1.2)降至治疗后的0
无严重不良事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无3-4级不良事件
与BBM-H901注射液相关的1-2级不良事件包括:谷丙转氨酶升高(7例 [26.9%])、天冬氨酸转氨酶升高(2例 [7.7%])和纤维蛋白原降低(3例 [11.5%])
BBM-H901注射液的研究者发起的临床研究(IIT)早在2019年已经启动,其研究结果已经先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》2 和《新英格兰医学杂志》3,并在2024国际血栓与止血学会(ISTH)大会上以口头报告形式展示4。该款药物的新药上市申请(NDA)已于2024年7月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)正式受理,并被纳入优先审评审批程序。信念医药已与武田中国达成血友病B领域独家商业化合作协议,武田中国未来将负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
注释
1 Feng X,et al. 2024 ASH. Poster 3582
2 Xue F et al. Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial. Lancet Haematol. 2022;9(7): e504-e513.
3 Xue F et al. Total Knee Arthroplasty after Gene Therapy for Hemophilia B.N EnglJ Med.2022 Oct 27;387(17):1622-1624
4 Xue F et al. More than 3 years follow-up after gene transfer with BBM-H901 in adults with Hemophilia B. 2024 ISTH.OC 30.4
向上滑动阅览
声明
- 本文仅与陈述当日事件及资料有关,不以宣传任何公司产品和/或服务为目的,更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。
- 如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息,请务必咨询医疗卫生专业人士。
- 本文所述BBM-H901注射液为在研药物,尚未获批上市。
关于血友病B
血友病B是一种遗传性凝血功能障碍疾病,由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致,其临床表现为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血,如长时间反复出血,还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。整体而言,全球血友病患者仍然面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战,临床亟需更多创新治疗方案。
关于BBM-H901注射液
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产,以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达,旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平,预防血友病B成年患者出血。该款产品是中国首个递交新药上市申请(NDA)的针对遗传病的基因治疗药物,先后被纳入中国国家药品监督管理局(NMPA)突破性治疗药物(BTD)品种和新药上市申请优先审评品种,已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(ODD)和儿科罕见病资格认定(RPDD),以及欧洲药品管理局(EMA)先进治疗药物认证(ATMP)。
关于信念医药
信念医药集团公司(Belief BioMed Inc.),是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术,包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺,并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线,治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病,多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段,其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。更多信息,请访问:www.beliefbiomed.com。
关于武田
武田制药(东京证券交易所股票代码:4502)(纽约证券交易所股票代码:TAK)是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品,为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发:肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域,并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。武田始终专注于高度创新药物的研发,通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力,打造一条稳健且形式多样的产品管线,助力改善人们的生活。更多信息,敬请访问https://www.takeda.com。
您可通过点击链接详阅信念医药公众号法律声明
100 项与 信念医药科技(上海)有限公司 相关的药物交易
100 项与 信念医药科技(上海)有限公司 相关的转化医学