ChainGen Biopharma Ltd.

同写意主办的首届"大国新药"全球会议将于2026年7月22日-24日在国家会展中心（上海）举办。会议对标J.P.摩根大会，构建"中国创新—全球合作—上海交易"模式，彰显中国新药大国地位，推动中国创新引领全球健康产业发展。 本次大会将设置“偶联药物创新未来”专场，汇聚偶联药物领域的顶尖科学家、产业领袖与临床专家，共探偶药物的下一个十年。敬请期待！ 日本制药巨头第一三共，还没从10%的股价跌幅中恢复过来。 4月24日，投资者没有等来年报，而是年报延迟公布的一纸声明。第一三共的理由，是“根据快速变化的商业环境审查肿瘤产品组合和研发管线的供应计划”，并“合理估计与合同制造商相关的损失准备金额”。 二级市场闻声色变，股价跌至4年来低点，市值蒸发5511亿日元（约合35亿美元）。 半个月后，真相浮出水面：第一三共因高估其ADC产品组合的需求，计提了高达1494亿日元（约合9.5亿美元）的非常损失，同时大幅下调2025财年营业利润预测1060亿日元。 这笔损失由两部分构成，一是向CDMO支付的757亿日元赔偿，二是放弃自有小田原工厂ADC产能扩建带来的193亿日元减值。 这是一个典型的“过度乐观”故事。最初，第一三共称ADC需求“大幅超出计划”，因此在不做风险调整的情况下，押注最大产能以确保“所有患者的稳定供应”，与CDMO签下长期最低采购合同。然而，临床试验结果不及预期导致目标患者群体缩小，加之多款药物上市时间推迟，早前锁定的产能转眼沦为沉重负担。 这一事件给热火朝天的ADC赛道打了一针镇静剂。在跨国药企动辄数十亿美元的交易额和接连不断的上市喜讯中，产业的结构性风险已悄然累积。而当行业开始为此前的狂热买单时，一场围绕供需再平衡与技术代际更迭的深层变局，正拉开帷幕。 TONACEA 01 裂痕乍现 若仅看表面数据，ADC无疑是当下肿瘤治疗领域最成功的药物类型之一。 自2019年底，第一三共与阿斯利康合作的Enhertu获得美国FDA批准以来，全球已有十余款ADC药物上市，覆盖乳腺癌、肺癌、胃癌、膀胱癌、血液肿瘤等多个领域。Enhertu更凭借在HER2低表达乳腺癌中的突破性疗效，成为年销售额数十亿美元的“重磅炸弹”。 在重磅产品的刺激下，中国药企也密集入场，数十项对外授权交易将国产ADC推上国际舞台，交易总额屡创新高。 此次第一三共的遭遇，可以说是放大了ADC开发中的共性难题。 以第一三共与阿斯利康合作推向市场的第二款ADC产品Datroway（TROP2）举例，其获批路径颇为曲折。 该药最初的目标人群是非鳞状非小细胞肺癌，却在2024年11月被调整为EGFR突变非小细胞肺癌——一个患者规模小得多的细分市场。原因显而易见，在二线非小细胞肺癌的广泛人群中，Datroway疗效优势并不明确。 2025年，Datroway以上述小众适应症获得监管放行。紧接着，更多的调整接踵而至，这两家公司将一项名为Avanzar的一线非小细胞肺癌III期试验的主要终点，修改为AI赋能的TROP2相关生物标志物分析，寄望于通过精准分层寻找获益人群。 第一三共与默沙东合作的HER3 ADC药物patritumab deruxtecan的命运更加多舛。 该药在2024年6月因第三方生产设施问题被FDA拒绝，又在2025年5月因III期研究总生存期未达终点而撤回美国上市申请，其能否最终面世已成未知数。 另一款靶向B7-H3的ifinatamab deruxtecan，虽已提交FDA申请等待2026年10月的审批决定，但这一赛道竞争者众多，竞争已趋白热化。 第一三共的产能过剩，是其临床和申报接连遇挫后的连锁反应。当初为“覆盖最大需求”而锁定的产能，在需求急剧收缩之后，便成了吞噬利润的黑洞。 TONACEA 02 ADC的“下一站”？ 在特朗普政府力推药品制造回流美国、频频挥舞关税大棒的背景下，第一三共已宣布暂停日本小田原工厂的ADC产能扩张，转而计划投资多达560亿日元（约合3.51亿美元）在美国俄亥俄州工厂建设新产线。 值得玩味的是，第一三共在与CDMO的合同处理上态度暧昧。 在计提的巨额赔偿费用中，当被问及是否会与合作伙伴默沙东和阿斯利康分摊时，公司选择沉默。Jefferies分析师在报告中直接指出“未获澄清”，增添了投资者对合作架构下权责划分的疑虑。当潮水退去，谁来为过剩的产能买单，已成为各方的棘手问题。 与此同时，有远见的MNC已将目光投向ADC的“下一站”——降解剂‑抗体偶联物（Degrader‑Antibody Conjugate，DAC）。 与传统的ADC使用细胞毒性药物作为有效载荷不同，DAC递送的是一类能够招募细胞自身蛋白降解机器的小分子。进入靶细胞后，降解剂标记特定的胞内蛋白，使其被彻底清除，而非仅仅抑制其活性。理论上能实现更长效、更低毒的治疗效果，甚至攻克传统意义上“不可成药”的靶点。 这一崭新概念正吸引制药巨头纷纷落子。 罗氏率先扩大了与C4 Therapeutics的长期合作，专门聚焦DAC研发。根据协议，C4T利用其TORPEDO平台设计降解剂载荷，罗氏则负责抗体的设计与偶联，以及后续的临床与商业化。该平台整合了DNA编码化合物库、CRBN E3连接酶工具包、AI驱动的三元复合物建模及蛋白质组学，试图系统性攻克降解剂载荷的优化难题。 BMS的动作更为直接，2023年，其一举支付1亿美元首付款，从韩国公司Orum Therapeutics手中获得一款靶向CD33的GSPT1降解剂偶联物（现称BMS‑986497），目前该药已推进至治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的I期临床。Orum由此声名鹊起，并于近期再获约1亿美元融资，推进其领先候选药物ORM‑1153。 辉瑞则借收购Seagen间接入局，保留Seagen与Nurix Therapeutics在肿瘤DAC上的合作。Nurix自身管线中也布局了两款DAC，分别针对肿瘤和自身免疫性疾病。 此外，默沙东虽在2025年底终止与C4T价值超6亿美元的早期DAC合作，但此前的积极介入已表明其对此方向的高度关注。 TONACEA 03 远未到成熟时 在全球化浪潮中，中国药企已成为ADC赛道不可忽视的力量。 科伦博泰与默沙东达成超百亿美元合作，荣昌生物的维迪西妥单抗获Seagen（现辉瑞）巨额授权，恒瑞医药、石药集团、映恩生物、百利天恒等也相继与跨国药企签署重磅交易，凭借技术积淀、临床速度和成本优势，中国ADC正以“群体性崛起”之势走向世界。 在下一代技术领域，中国药企同样积极布局。 DAC方面，今年1月，和正医药宣布与一家美国生物技术公司建立DAC全球合作，成为中国在该前沿领域的首笔海外交易，和正医药将保留大中华区权益。4月，诺诚健华公开DAC专利，开发了CD33抗体或HER2抗体偶联GSPT1分子胶降解剂的一系列分子。 DAC之外，抗体‑寡核苷酸偶联物（AOC）也正悄然兴起，其将基因调控寡核苷酸与抗体结合，可精准递送至特定组织，包括中枢神经系统。 2025年，诺华以120亿美元收购Avidity Biosciences，引爆赛道。Avidity与Dyne Therapeutics利用转铁蛋白受体1（TfR1）向肌肉递送反义药物，治疗肌营养不良症，均已进入临床后期。诺华预计2027至2028年提交两款AOC上市申请，到2030年有望带来数十亿美元收入。为突破TfR1的组织特异性局限，部分海外企业正探索新型受体及肽类载体。 国内方面，迦进生物进度靠前。其已搭建AOC技术平台，专注于利用抗体或肽实现寡核苷酸的肝外靶向递送，核心管线CGB1001是一款针对1型强直性肌营养不良（DM1）的抗体-siRNA偶联药物，已进入临床。佑嘉生物、康方生物等均有布局该技术，处于早期研发阶段。 不过，无论是DAC还是AOC，这些新兴偶联药物均远未成熟。 DAC的突破取决于有效载荷大小、稳定性、连接子设计及胞内释放效率，降解剂载荷本身也可能向更小、更具类药性的结构演变，短期将沿袭ADC经验靶向肿瘤抗原，长期有望拓展至免疫疾病。AOC领域，siRNA与反义寡核苷酸的肝外递送技术仍不成熟，组织特异性载体开发空间巨大。 若这些新模态能在临床上证明价值，实现特定细胞群体内蛋白质或基因的选择性调控，将成就传统药物无法企及的目标。这离不开对正确表面靶点的识别和高效可重复的胞内递送。 中国药企在ADC时代已展现强大的工程化与临床推进能力，而在DAC、AOC等更前沿的阵地上，能否再次实现从跟跑到领跑的跃迁，值得期待。 参考文章： 1、诺诚健华：布局DAC技术平台；医药笔记 2、当ADC邂逅PROTAC，会擦出什么火花？；同写意 3、Daiichi Sankyo takes $610M profit hit linked to ADC manufacturing overbuild；fiercepharma 4、When ADCs meet targeted protein degraders: The emerging field of degrader-antibody conjugates；labiotech 《大国医药》栏目介绍 《大国医药》专题栏目由同写意出品，聚焦中国新药崛起的核心逻辑，研讨创新药全球化战略，致力于构建可持续发展的中国创新药生态。栏目记录全球化浪潮中的中国故事，见证从跟跑到领跑的关键突破，解读国家战略，追踪前瞻技术，在标杆事件与案例复盘中，彰显中国医药的大国担当。

REPORT AOC药物解读 联系文末二维码可获取PPT课件 本文旨在介绍抗体—寡核苷酸偶联物(Antibody-Oligonucleotide Conjugates，AOC)药物，分析其市场发展趋势，并介绍该领域代表企业的技术平台、管线进展、商业模式等情况。 一 AOC药物概述 AOC与抗体药物偶联物（Antibody-Drug Conjugate，ADC）同属偶联药物技术，是偶联策略下平行发展的两大前沿方向。 二者虽共享“靶向递送+精准起效”的核心逻辑，但作用路径与治疗领域截然不同。 AOC的诞生，完美补齐了传统小核酸药物与ADC药物的短板，三者的核心特性对比如下： 最关键的突破在于，AOC成功打破了传统核酸药物仅能实现肝脏靶向递送的“肝脏魔咒”，可精准靶向肌肉、中枢神经、肾脏等肝外组织，为肌营养不良、阿尔茨海默病等既往无药可医的疾病，带来了全新的治疗可能。 二 AOC药物市场现状 AOC与ADC虽同属偶联药物技术，但前者通过RNA调控攻克罕见病，后者通过靶向杀伤治疗肿瘤，是偶联策略下平行发展的两大前沿方向。 市场规模 2025年，全球AOC药物市场规模仅为0.02亿美元，尚处商业化前夜； 预计2032年，市场规模将达到11.28亿美元，年复合增长率高达147.2%。 从适应症布局来看，罕见病是当前AOC市场的核心驱动力，占据了超过60%的在研管线。 其中， 杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）、面肩肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy，FSHD）、强直性肌营养不良1型（Myotonic Dystrophy Type 1，DM1）等遗传性肌肉疾病，是研发最集中的领域。随着技术逐步向肿瘤、心血管疾病、中枢神经疾病等更大适应症拓展，市场规模将迎来新一轮指数级增长。 三 AOC药物细分赛道研发现状 全球AOC药物的研发呈现“海外企业主导，国内起步追赶的格局”： 研发阶段上，全球在研AOC药物中，临床前项目占比约为70%，临床III期项目仅3个，临床II期4个，临床I期1个，整体仍处早期研发阶段，赛道竞争格局尚未固化。 区域分布上，美国企业占据全球83.3%的管线份额，是绝对的研发主力；中国企业占比 12.5%，尚处早期追赶阶段，迦进生物研发进展位居国内前列，相关产品即将申报I期临床试验。 靶点分布上，TfR1（转铁蛋白受体 1）是最核心的递送靶点，占比超80%，是肌肉组织靶向的核心选择；治疗靶点中，DUX4、DMD、DMPK、TLR9等位居前列，高度匹配罕见病与肿瘤免疫的研发方向。 目前全球范围内，Avidity Biosciences、Dyne Therapeutics、Tallac Therapeutics是三大领跑企业，形成了差异化的研发布局。 Avidity Biosciences：AOC 赛道的开创者与标杆 Avidity成立于2013年，2020年纳斯达克上市，是全球AOC药物研发的先驱，也是行业发展的绝对标杆。公司专有的AOC™平台，可将siRNA/PMO与靶向TfR1的单克隆抗体偶联，实现寡核苷酸在肌肉组织中的高效、特异性递送。平台在抗体、连接子、载荷三大模块均完成了工程化优化，具备成熟的安全性与药效稳定性。 AOC 1001（Del-desiran）：全球首个进入临床试验的AOC药物，靶向DMPK治疗DM1，目前处于全球III期临床阶段，2022年已公布阳性I/II期数据，首次实现siRNA药物向肌肉的有效靶向递送，预计2026年10月完成主要结果评测，有望成为全球首款获批的AOC药物。 AOC 1020（Del-brax）：靶向DUX4治疗FSHD，处于III期临床。可实现DUX4表达持续降低50%以上，患者肌肉力量、功能指标均呈现改善趋势，且无严重不良事件发生。 AOC 1044（Del-zota）：靶向DMD基因外显子44，DMD，处于II期临床。数据显示，其骨骼肌中磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer，PMO）浓度是传统肽结合PMO的50倍，可显著诱导外显子跳跃，且安全性良好。 Dyne Therapeutics：Avidity 的核心竞争对手 成立于2018年，专注于肌肉疾病治疗，是Avidity最主要的竞争对手，其管线进展紧随行业龙头，形成了直接的同台竞争。 DYNE-101（basivarsen）：靶向DMPK治疗DM1，处于III期临床，与AOC 1001直接竞争。临床数据显示，其可实现剂量依赖性的肌肉递送和剪切纠正，肌强直、肌肉强度等多个临床终点显著改善，安全性良好，95%的不良事件为轻中度，药物相关严重不良事件为0。 DYNE-251（rostudirsen）：靶向DMD基因外显子51治疗DMD，处于II期临床。10 mg/kg剂量组治疗6个月后，患者抗肌萎缩蛋白表达显著提升，多个功能终点呈现改善趋势，预计2026年Q2提交BLA。 Tallac Therapeutics：肿瘤免疫 AOC 的差异化开拓者 Tallac成立于2018年，是AOC赛道的重要差异化玩家，跳出了罕见病的主流赛道，专注于开发用于肿瘤治疗的免疫激动性AOC药物，开辟了AOC技术的全新应用场景。 TAC-001：全球首个进入临床的TLR9激动剂AOC，靶向Nectin-4治疗实体瘤，处于II期临床。患者基线为重度预处理（中位6线治疗），72%为PD-(L)1耐药/难治，临床数据显示，药物耐受性良好，≥ 3级毒性占比仅17%，停药率1.4%；在胆管癌、黑色素瘤中观察到明确疗效，6 mg/kg 剂量组实现了持续超10个月的部分缓解，验证了AOC在实体瘤中的抗肿瘤活性。 四 AOC药物赛道的“璀璨星空” 2025年诺华以每股72美元现金收购Avidity，溢价率高达46%。通过此交易，诺华获得了Avidity成熟的AOC平台及神经/肌肉疾病管线，直接确立了其在RNA疗法非肝递送领域的领导地位。 总结 从RNA干扰的诺奖发现，到首款药物获批在即，AOC药物用数十年的技术沉淀，打开了精准医疗的全新维度。它不仅补齐了传统核酸药物的递送短板，更让无数罕见病患者看到了“根治”的希望，也为肿瘤、神经退行性疾病等难治性疾病，提供了下一代疗法的全新可能。 随着技术的持续突破与商业化进程的加快，AOC赛道即将迎来爆发元年，成为继ADC之后，偶联药物领域的下一个黄金赛道。 获取完整课件请联系（需备注公司信息） 往期推荐 药渡“天空”系列报告——合成生物学在新药研发领域的应用 药渡“天空”系列报告——眼科药物赛道全景分析 不可成药靶点临床进展—PROTAC的巨大潜力(课件) 咨询业务请联系：吴夏博士13911468148（同微信） 作者：高福振

小干扰RNA是RNA干扰的引发物，通过靶向降解特定信使RNA，抑制基因表达。siRNA对基因调控的高效性与特异性，在疾病治疗方面有重要意义。1998年Fire与Mello发现RNAi现象并获2006年诺贝尔奖；2018年全球首款siRNA药物Patisiran获批，标志RNAi疗法正式进入临床时代。 siRNA递送技术 siRNA药物开发史，本质是递送系统迭代史。裸露siRNA易降解、难入胞、易清除，必须依靠递送突破。 第一代：LNP脂质纳米颗粒 通过LNP的保护作用，解决了siRNA在体内易降解、难以进入细胞及内涵体逃逸困难等问题，实现了高效、特异性的基因沉默。目前已有一款基于可电离脂质纳米粒的siRNA药物获批上市，用于罕见病的治疗。代表药物：Patisiran（全球首款siRNA）用于 ATTR-PN（多发性神经病）的 siRNA 疗法，采用脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，通过静脉注射给药，每 3 周一次，需术前使用皮质类固醇等来减少与 LNP 相关的炎症反应。该药 2018 年获批用于 hATTR-PN，虽开创了基因沉默治疗的先河，但给药频率高、耐受性局限等问题为后续迭代留下空间。2024 年该药全球销售额为 2.53 亿美元，同比下降 29%，市场份额逐步被新一代产品（如 Vutrisiran）替代。 第二代：GalNAc偶联 GalNAc-LNP偶联药物是新一代小核酸递送平台，它把肝细胞靶向的GalNAc配体与脂质纳米颗粒（LNP）整合成“一步法”可制备的复合纳米粒，兼顾了GalNAc的高组织特异性与LNP的高内涵体逃逸能力，被视为弥补“纯GalNAc偶联物内涵体逃逸率不足”和“传统LNP脱靶/过敏风险”两大短板的重要技术路线。 图片源自网络 2019年后所有获批siRNA均采用GalNAc，成为全球主流；2025年度，Alnylam公司旗下四款自主商业化的siRNA产品合计实现营收29.87亿美元，较上年同期大幅增长81%。其中，重磅产品Amvuttra（通用名Vutrisiran）表现尤为亮眼，全年营收高达23.14亿美元，同比增幅更是飙升至138%。值得关注的是，在成功斩获ATTR-CM适应症后，Amvuttra迎来销量爆发式增长，年度销售额顺利突破20亿美元，成功跻身超级重磅炸弹药物行列。 第三代：肝外递送 传统小核酸药物受限于递送技术，多数集中于肝脏靶向领域。由于siRNA和ASO带负电荷、分子量较大，难以穿透细胞膜并在内体中释放，因此需要借助递送载体才能发挥功能。肝外递送技术的突破被视为小核酸药物领域的下一个增长引擎，各路资本和企业纷纷布局。 图片源自网络 目前全球尚无肝外递送siRNA进入注册临床。进度最快的Avidity（肌肉靶向siRNA）已经被诺华以120亿美元收购，其核心药物即将进入注册临床；Arrowhead基于其TRIM™平台靶向肺的siRNA ARO-MMP7（治疗特发性肺纤维化）则在临床1/2期中。 国内企业正在全面突破GalNAc，冲刺肝外递送： 瑞博生物 RiboGalSTAR：自主GalNAc，多项目临床III期，全球专利 圣因生物 LEAD™：脂肪/肌肉/免疫细胞肝外递送，临床I/II期验证 舶望制药 RADS™：高稳定性修饰，目标“一年一针” 赫吉亚生物 MVIP：双位点偶联GalNAc，提升稳定性与递送效率 大睿生物 GAIA/APOLLO：肝靶向+中枢肝外双平台 时安生物 STORK：肝靶向+肝外+双靶一体化 安龙生物 ANOG™：Gal-Mola半乳糖递送，长效半年至一年 炫景生物 LICOD：AI设计+化学修饰+肝外递送 LEAD™ 肝外递送平台（图片源自圣因生物官网） 伴随着递送技术的演进，siRNA 的适应症正从罕见病全面延伸至降血脂、降血压、减重等拥有广阔商业前景的慢病领域。以Avidity、Arrowhead、Alnylam为代表的海外小核酸龙头，借鉴GalNAc的成功思路，分别开发出了AOC、TRiM™、C16等多条创新路径，成功突破了肺部、肌肉、中枢神经（CNS）及脂肪等组织的靶向壁垒。 全球siRNA格局 截至2026年初，全球已获批siRNA药物8款，全部聚焦肝脏靶点： 已上市siRNA siRNA技术从最开始的发现、到技术突破、再到临床应用经历了一段波折，而最终能够走向商业化，除了其在精确沉默致病基因方面的极大潜力，更加离不开一众biotech及其科学家们攻坚克难、突破技术壁垒。经历过低谷期的Alnylam、Arrowhead、Dicerna纷纷潜心技术，在低谷期结束后，逐渐成长为siRNA领域的三巨头。 关于小核酸药物走向常见病的故事，必然从Alnylam开始。这家biotech2002年成立，专注于RNAi干扰技术；已然成为了全球小核酸药物领域的龙头企业。因发现RNA干扰（RNAi）机制，其创始人克雷格·梅洛和另一位安德鲁·菲尔（Andrew Fire）博士共同荣获2006年诺贝尔生理学或医学奖。目前，Alnylam布局了超过15款在研项目，覆盖罕见病、心血管、代谢、神经系统等领域。其中，Cemdisiran、Elebsiran已处于临床后期阶段。 Arrowhead 作为全球知名的另外一家家专注于开发RNA干扰（RNAi）疗法的生物技术公司，成立于1989年，2004年在纳斯达克上市。其产品管线主要针对肝脏、肺部和中枢神经系统疾病。目前Arrowhead已经搭建了10余款siRNA疗法的产品管线，管线聚焦于目前未满足的临床需求方向，如IPF、遗传性代谢病。其研发的Plozasiran是全球第八款siRNA药物；也是全球首款获批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的小干扰RNA（siRNA）药物。该药物基于Arrowhead公司独有的TRiM™平台开发，患者仅需每三个月进行一次皮下注射，便可在居家环境中完成给药，极大提升了治疗便利性。 Dicerna 是一家专注于RNA干扰（RNAi）疗法的生物制药公司，成立于2006年10月，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市。2021年11月，诺和诺德以33亿美元收购Dicerna，把Dicerna的RNAi平台添加到其多元化的研究技术平台中。其上市产品Nedosiran也是继Lumasiran之后第二个获批用于治疗PH1的siRNA。这两种药物的作用机制不完全相同，Lumasiran 通过降解 HAO1 mRNA，减少 GO 的合成，从而减少 GO 的目标底物乙醛酸来减少肝脏草酸产生；Nedosiran 可抑制肝脏 LDH，有可能减少所有 PH 亚型的草酸形成，使得它在临床上的应用更为广泛。 部分国外在研管线 WAVE Life Sciences是一家致力于通过其专有的集成化技术平台开发精准RNA疗法的临床阶段生物技术公司。其核心竞争力源于PRISM平台，该平台创造性地将立体纯化学、多模式RNA靶向与人类遗传学洞察相结合，实现了药物的理性设计，并由此催生了具备“减脂保肌”独特疗效的潜在重磅药物WVE-007。WVE-007是一款长效GalNAc修饰siRNA，可靶向遗传学验证靶点INHBE的mRNA，旨在通过抑制INHBE表达减少脂肪积累，同时维持肌肉质量。 2024 年，Sarepta直接砸下5亿美元首付款，换得 Arrowhead 旗下 7 项 siRNA 项目的权益。3月25日，Sarepta Therapeutics（SRPT）正式公布了其siRNA管线两大核心候选药物—SRP-1001（针对FSHD1，面肩肱型肌营养不良1型）和SRP-1003（针对DM1，强直性肌营养不良1型）的Phase 1/2早期临床数据。这份初步读出堪称RNA疗法领域的一次里程碑式亮相：单剂量即实现肌肉高浓度递送、显著靶标敲低及生物标志物改善，且安全性良好、无剂量限制毒性。 本土企业梯队 国产siRNA其实早在2024年起，国内几家主流siRNA企业就展露实力，纷纷实现BD出海。 预计2026–2027年瑞博、石药、维亚臻等迎来首款国产siRNA获批。 图片源自网络 第一梯队：冲刺首批上市 瑞博生物：RBD1016（ATTR淀粉样变性）III期；RBD7022（PCSK9）III期；布局肾病、NASH、肿瘤肝外递送，最接近国产首获批。 石药集团：SYH2061（IgA肾病）II期；SYH2053（PCSK9）I期，商业化能力最强。 维亚臻生物：VSA-001（ApoC-III）申报上市；VSA-003（ANGPTL3）III期，与Arrowhead深度合作。 圣诺医药：STP705（TGF-β1/COX-2）皮肤鳞癌II期，客观缓解率68.4%，国内肿瘤siRNA领先。 第二梯队：临床I/II期 舶望制药：BW-00163（AGT降压）II期，诺华两次重磅授权，总额数十亿美金级。 圣因生物：SGB-3403（PCSK9）I期；SGB-3908（AGT）授权信达；肝外管线丰富。 东阳光药：HECN30227（乙肝）临床前数据突出，siRNA+联合疗法。 先衍生物：LDR2402（AGT）II期，国内降压siRNA领先。 靖因药业：FXI、Lp(a)、INHBE多管线临床推进。 大睿生物：PCSK9、ApoC3、INHBE、双靶点项目进入临床。 赫吉亚生物：Lp(a)、APOC3、降压、减重管线全球布局。 第三梯队：临床前，差异化突围 必贝特、时安、安龙、炫景、迦进生物、昂拓生物、中美瑞康等，聚焦双靶、肝外、CNS、自免、肿瘤。 中国siRNA药物已站在商业化爆发前夜：GalNAc平台全面自主化，临床管线密集冲刺，产业链与政策闭环形成，资本与人才持续涌入。未来2–3年是首批上市、格局定型、技术跃迁的关键窗口，谁能在肝外递送、双靶、全球化、商业化四大维度胜出，谁将主导下一轮千亿赛道。 信息来源：E药学苑 往期推荐 ! 免责声明 “汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。  喜欢的点个“看一看”和"喜欢"吧 不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~