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上海站Focus抗体/XDC类系列见面会:生物偶联药物,早期研发专场时间:2024年4月12日(周五) 8:30-18:00地点:上海市浦东新区芙蓉花路500弄1F医谷丹空间规模:100人主办方:药融圈、BIO-X联合主办方:上海国际医学园区集团有限公司媒体支持:药融圈、药事纵横、药通社、生物药大时代、药鼎记、药融云报名通道:会前一周截止免费报名!您将见到:✔ 头部/新兴ADC/XDC药物研究机构/研发生产企业✔ C-level早期研发专家、负责人及从业人员✔投资机构/项目孵化机构/大型药企项目投资/引进部门负责人、专家4月12日 08:30-12:00 (上午场)08:30 -09:15签到及交流09:15-09:30开场新兴项目路演及点评交流09:30-09:50靶向uPARAP的First-in-Class潜力ADC药物刘 谦 上海愿智生物技术有限公司,COO09:50-10:10双靶向抗体偶联NK疗法探索与最新进展苗振伟 杭州爱科瑞思生物医药有限公司/英百瑞(杭州)生物医药有限公司,总裁兼CEO10:10-10:30报名审核中10:30-10:50创新多肽靶向技术及PDC药物开发田 园 深圳市泰尔康生物医药科技有限公司BD总监10:50-11:10 互补性双特异性ADC开发与最新探索李月华 徕特康(苏州)生物制药有限公司,创始人&CEO11:10-12:00路演项目点评及交流特邀数位投资机构/大型药企项目BD等专家点评交流4月12日 13:00-17:45(下午场)ADC/XDC药物早研难点及最新突破13:00-13:30差异化探索:靶向TF及胰腺癌适应症的ADC开发方 磊 乐普创一生物科技(上海)有限公司,总经理(TBD)13:30-14:00 透明细胞肾癌诊疗合一CAIX靶向核药(RDC)的研发伍维思 无锡诺宇医药科技有限公司,首席技术官14:00-14:30 纳米PDC:高铁列车式的高效药物递送体系张富尧 上海弼领生物技术有限公司,创始人、董事长兼CEO14:30-15:00多特异性药物中的偶联策略进展杨 熠 岩唐生物科技(杭州)有限责任公司,创始人&CEO15:00-15:30靶向蛋白降解技术在XDC领域中探索与最新进展王贵涛 同宜医药(苏州)有限公司,研究院院长15:30-16:15 创始人圆桌派:以临床价值为导向—ADC/XDC药物如何源头创新?1) 创新研发突破策略 2)差异化开拓靶点/机制/适应症3)AI等新技术的应用及影响主持人:陈如雷 英诺湖医药(杭州)有限公司,联合创始人、首席运营官朱忠远 映恩生物制药(苏州)有限公司,创始人、CEO(TBD)张富尧 上海弼领生物技术有限公司,创始人、董事长兼CEO孙立春 深圳市泰尔康生物医药科技有限公司,创始人、CEO张雪峰 迦进生物医药(上海)有限公司,创始人兼COO(TBD)16:15-17:45资源对接私享会资源对接私享会为定向邀约审核制,如有意向可扫码联系小助手报名申请。❖截止更新到3.24,具体议程以会议现场为准 上下滑动查看更多❖以上排序不分先后 03招商/会议组织工作火热进行中Focus抗体/XDC类系列见面会的招商/会议组织工作现已进入收尾阶段。多种合作形式火热开放中!独家专场定制、主题演讲,会场展位,产品展示,插页广告,晚宴赞助,吊绳&名卡、手提袋、瓶装水、椅套广告等多种合作形式,全方面助您展示公司最新产品/技术!通过面对面的互动交流,您将可以寻找新的合作伙伴,发掘新的研发思路,获取更多优质资源。☛ 赞助席位,仅剩一席 详情咨询:参会报名咨询陈女士 18758897187企业服务合作刘女士 15618389564牛先生 18916278770张女士 15057280775王女士 13588474548周女士 15858667450政府服务合作周女士 13983785571扫描二维码报名参会会前一周截止免费报名!关于上海国际医学园区集团有限公司上海国际医学园区(SHANGHAI INTERNATIONAL MEDICAL ZONE)以下简称“国际医学园”成立于2003年,规划面积11.88平方公里,是国家卫生计生委、上海市人民政府“部市合作”推进的医学全产业链专业园区。2017年张江科学城规划落地,作为张江综合性国家科学中心和上海建设具有全球影响力的科创中心核心区,张江科学城目前承载了国家自主创新示范区和中国(上海)自由贸易试验区“双自联动”的国家战略。在科学城规划中,国际医学园定位为科学城南部创新核、高端医疗服务集聚区和健康产业创新承载区,是上海生命健康产业发展高地,也是全市健康服务业发展“5+X”区域布局的核心板块。园区紧紧围绕大健康产业发展主线,大力推进“医谷”和“药谷”的联动发展,抓住细胞治疗、转化医学、精准医疗、人工智能等发展机遇,深入推进“医疗、医药、医械、医学、医养”五医融合,聚焦发展高端医疗服务、合成生物技术、细胞基因药物、智能康养四大产业;大力提升上海张江细胞产业园知名度,推动细胞学科链、产业链、创新链的深度融合;打造浦东智能养老特色产业园,推动健康养老服务智慧化升级。经过近二十年的开发建设,园区产业发展积累了良好基础。截至2023年底,园区现有企业近1200家,园区集聚了30多家高端医院和第三方医学检测机构,医疗器械企业超过400家,生物制药企业超过300余家,产业集中度达90%以上,园区有近20家企业研发中心、近80家“专精特新”企业、高新技术企业近200家;各类创新企业的集聚已经在园区构建出高端医疗服务和精准医疗产业生态;面向全球范围内方兴未艾的生命健康产业,国际医学园在科技创新领域不断发力,积极探索产业前沿领域,2021年园区“张江细胞与基因治疗产业园”获上海市经信委授牌,园区在细胞和基因治疗领域,努力打造国内唯一的“五医融合”细胞与基因治疗产业园,园区目前已初步形成国内最具创新活力和国际化视野的细胞产业集群,未来将努力发展成为中国细胞产业核心区,以及世界一流细胞产业科技创新中心与技术策源地。与此同时,国际医学园将积极推动医学应用为导向的医疗服务要素集聚,通过打造医学综合体、建设临床型研究医院、细胞治疗全产业链、争取重大平台落地、联动医学院校发展等举措,努力打造成为上海作为亚洲一流肿瘤医学中心城市的核心承载区,以及与此相配套的高端医疗技术产业化基地。我们的愿景是:发挥国际医学园核心优势,建设具有全球影响力的综合性尖端医疗科学城,打造“医疗、医养、医药、医械、医学”五医融合的科学产业高地—“张江医谷”。 关于BIO-XBIO-X为享融智云(上海)信息科技有限公司旗下药融圈品牌升级推出的生物药平台,致力于打造包括抗体类、多肽类、其他治疗性蛋白药物、细胞基因治疗类、疫苗类、核酸药物类、血液制品类等全生态生物药聚合社区,创建生物药行业人脉圈,依托平台积累开发的产业数据和人脉资源,给生物药全产业链公司提供精准化解决方案,主要为市场营销及客源对接/商机获取一体化服务,产品包括:线上系列直播、线下博览会/主题论坛/系列专题见面会,百万粉丝媒介宣传、影视化宣传片制作、市场战略商业策划/培训等。Focus系列更多活动方案,敬请关注!阅读原文,获取更多详情
关注并星标CPHI制药在线【今日直播报名】就药物研发而言,创新就是一切。ADC的热度还未散去,其"胞兄"AOC就已走向台前。抗体寡核苷酸偶联物(AOC)是指利用抗体将治疗性寡核苷酸递送至特定细胞或组织,从而减少治疗患者疾病所需的药物量以及解决不可靶向和寡核苷酸递送问题。 寡核苷酸与靶向配体的偶联还可以改善寡核苷酸的药代动力学特性并扩大其应用范围。与传统寡核苷酸疗法相比,AOC增强了药物的生物分布和改善递送,还有助于减少寡核苷酸类药物可能造成的血小板减少的毒性。目前这一赛道的布局药企主要集中在海外,包括Avidity Biosciences,Dyne Therapeutics等。从企业的管线布局上,可以了解AOC药物的研发近况。 Avidity Biosciences Avidity Biosciences成立于2013年,位于美国加利福尼亚州,是AOC先驱。Avidity 的AOC平台技术通过实验及跟踪数据,建立了具有自主研发的AOC平台,该平台整合了寡核苷酸疗法、RNA过程调控、抗体工程和共轭以及先进的给药技术,以期将寡核苷酸输送到目标组织。目前,公司在研管线中有三款产品处于临床阶段:AOC1001、AOC1020、AOC1044。 AOC1001是第一个进入临床的AOC药物,用于治疗 1 型肌营养不良症 (DM1)。AOC1001由靶向转铁蛋白受体1(TfR1)的单抗、连接子、靶向强直性肌营养不良蛋白激酶(DMPK)mRNA的siRNA组成。 在I/II 期临床中,AOC 1001实现了将RNA递送到肌肉组织的目标,所有患者的致病基因DMPK都有所下降,下降的平均幅度为45%。FDA和欧盟均已授予AOC1001用于治疗DM1的孤儿药资格认定,且FDA已授予其快速通道资格。 AOC1020是一款由TfR1抗体与靶向DUX4 mRNA的siRNA偶联而成的AOC药物,被开发用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)。FSHD是一种临床上常见的遗传性肌肉疾病之一,由骨骼肌中DUX4基因的异常表达引起,通过一系列下游事件导致骨骼肌萎缩和肌肉功能受损,目前还没有相应治疗药物获批。 临床前数据显示,AOC1020可抑制DUX4 mRNA的表达,从而降低DUX4蛋白水平,减少下游基因表达。目前AOC1020正在进行I/II期临床研究。 AOC1044用于治疗44号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种罕见的遗传性疾病,因负责生成肌营养不良蛋白的基因发生突变引起。AOC 1044旨在向骨骼肌和心脏组织提供磷酸二酰胺吗啉低聚物(PMO),从而恢复DMD基因的阅读框架,并使较小但仍有功能的肌营养不良蛋白得以产生。目前,AOC 1044正在针对DMD44患者进行I/II 期临床试验评估。 Dyne Therapeutics Dyne Therapeutics 成立于2018年,总部位于马萨诸塞州。Dyne Therapeutics凭借其专有的FORCE平台开发AOC药物,可以实现向肌肉组织靶向给药、延长给药间隔时间、可重复给药、可针对疾病的遗传基础阻止或逆转疾病的发展。 同Avidity 一样,Dyne公司的研发管线聚焦于三大罕见肌肉疾病:DM1、DMD、FSHD。公司在研产品主要有三款:DYNE-101、DYNE-251、DYNE-301。 DYNE-101由专有的 Fab 与反义寡核苷酸 (ASO) 连接组成。旨在通过降低细胞核中突变DMPK RNA的水平,解决DM1的遗传基础问题。在非人灵长类动物中,DYNE-101显示出良好的安全性,并通过显著减少野生型DMPK RNA证明了其增强的肌肉分布。 2023年5月,EMA授予DYNE-101孤儿药资格认定。目前,DYNE-101正在进行I/II期全球多中心临床研究。 DYNE-251 由专有的Fab与PMO连接组成。在临床前研究中,DYNE-251在mxd小鼠模型中使基因发生跳跃的能力持久,诱导骨骼肌和心肌中的肌营养不良蛋白表达从而减少肌肉损伤、增加肌肉功能。 2022年,FDA授予DYNE-251快速通道资格,用于治疗适合外显子51跳跃突变的DMD。目前,DYNE-251正在I/II期DELIVER全球临床试验中进行评估。 DYNE-301由专有的Fab与ASO连接组成,旨在通过减少肌肉组织中DUX4的表达来解决FSHD的遗传基础。Dyne获得的概念验证数据显示,DYNE-301能降低FSHD患者DUX4生物标志物的表达。 除以上两家公司外,布局AOC赛道的海外药企还有Tallc Therapeutics、Denali Therapeutics等。Tallc 公司主要聚焦于肿瘤适应症,其技术平台可提供有效的Toll样受体(TLR9)激动剂(T-CpG),通过选择T-CpG偶联合适的细胞靶点和抗体,激活局部肿瘤微环境中或全身的特异性免疫细胞群。Denali 公司专注于神经退行性疾病,公司开发了专有的转运载体技术平台,能够使治疗用生物大分子更有效地穿过血脑屏障,包括抗体、蛋白质和寡核苷酸,从而将这些生物大分子传递到大脑。 国内布局AOC领域的药企较少,迦进生物在这一领域一枝独秀。公司专注于以偶联方式实现小核酸的肝外递送,将罕见病、肿瘤、中枢神经系统疾病作为首要布局方向。公司核心产品CGB1001已经在临床前动物实验中取得了积极的数据,适应症为1型肌强直性营养不良。 AOC疗法通过将成熟的单克隆抗体技术与寡核苷酸疗法的精确性和有效性相结合,进入以前无法治疗的组织和细胞类型,从而为当前缺乏有效治疗手段的各种严重疾病提供潜在的治疗选择。与当下热门的ADC、双抗相比,AOC赛道竞争压力小,市场前景广阔,值得押注。 主要参考资料: 1、Avidity biosciences receives FDA Orphan Drug Designation for AOC 1044 for treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in people with mutations amenable. 2、Kalina Paunovska, et al. Drug delivery systems for RNA therapeutics. Nat Rev Genet. 2022 May;23(5):265-280. doi: 10.1038/s41576-021-00439-4. 3、https://www.biospace.com/article/releases/avidity-biosciences-receives-fda-orphan-drug-designation-for-aoc-1020-for-the-treatment-of-facioscapulohumeral-muscular-dystrophy/.【智药研习社近期直播预告】来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
近日,生物科技公司Avidity Biosciences宣布以每股16.5美元的价格私募1520万股股票和预先注资的认股权证,预计总收益约为4亿美元。消息发布当日,公司股价大涨19.92%。从2023年10月底以来,4个月出头的时间里Avidity Biosciences已经涨了300%。值得一提的是,在2023年11月底,Avidity与BMS达成潜在总额约23亿美元的授权合作(1亿美元首付+13.5亿研发里程碑&8.25亿美元商业里程碑+低两位数比例的销售分成)。BMS管理层指出:“这项交易巩固了公司心脏病学布局,同时可解决现有RNA疗法无法治疗的衰弱性疾病。”Avidity的暴涨,让投资者们的目光聚焦到了一个全新的领域——抗体寡核苷酸偶联物(AOC)。01“变异体”AOC,更前沿的小核酸策略为什么戏称AOC是抗体药物偶联物(ADC)的变异体?因为AOC的开发,建立在ADC的成功基础上。AOC的结构通常是通过将抗体与寡核苷酸(如siRNA)进行偶联而来,其诞生结合了ADC的药物设计思路和寡核苷酸药物的优点。一方面,其递送方式有别于一般的寡核苷酸药物(通过LNP等载体),由抗体将寡核苷酸递送至特定细胞,相对精准;另一方面,AOC继承了小核酸药物的多功能性、破除不可成药靶点等特性(任何由特定基因过表达引起的疾病均可通过小核酸药物治疗),大大丰富了可探索的疾病领域。目前,全球已经获批超过10款小核酸药物,大部分产品以治疗罕见病为主,唯一获批治疗慢病的Inclisiran仍在早期的放量爬坡阶段。由于寡核苷酸分子量大、亲水性高且带负电、未经修饰难以透过细胞膜与血脑屏障,对小核酸药物研发而言,最大的挑战是如何将寡核苷酸精准和安全的递送特定的细胞和组织。目前已获批产品的主流递送技术为脂质体递送系统、GalNAc递送系统,但两者均无法成熟递送至肝脏以外的其他器官和组织,现有技术具有一定局限性。AOC通过特殊的结构设计,其利用了抗体分子特异性高、成药性好、生产便捷等特征,不仅成功的突破了一般siRNA局限肝内靶向的限制并实现多样化组织递送的能力,同时还能够有效减少治疗不同疾病所需的药物剂量,大大提升了药物的特异性和避免了现有使用载体的毒性。目前全球在研的临床管线中,如Avidity、Dyne、Tallac等公司的产品目标的适应非常广阔,集中在肌肉疾病、中枢神经系统疾病、代谢疾病和肿瘤等02资本追捧的两大领先企业说到AOC,就不得不提这个领域的两大已上市“双子星”Avidity Biosciences和Dyne Therapeutics;若是仔细观察不难发现,两者的股价启动走势十分相似。而在融资层面,两者可以算的是“吞金兽”,Avidity Biosciences截止目前累计募资近6亿美元,而Dyne Therapeutics累计融资近10亿美元。双子星在AOC平台的技术特征、目标适应症上各有异同,值得一起比较说明。Avidity和Dyne的核心首发管线AOC 1001和DYNE-101均瞄准了强直性肌营养不良1型(DM1),其抗体靶点均为转铁蛋白受体1(TfR1)。从进度而言,Avidity的AOC 1001即将在今晚公布治疗DM1的1/2期临床的长期疗效和安全性数据,同时并计划在年内开启三期治疗DM1的临床研究,这可能是首个进入临床三期的AOC产品;2024年1月初,Dyne则公布了DYNE-101初步数据,其表现出剂量依赖性的剪接纠正、肌肉递送和DMPK敲低(有效缓解症状)的增加,同时表现出肌强直的功能性改善,预计DYNE-101在2024H2再更新一次1/2期数据。AOC 1001管线与DYNE-101不同的地方在于,前者AOC的抗体采用了经过大量有效性和安全性验证的传统Y型全长抗体,而后者AOC的抗体采用了片段抗体Fab(不含Fc区域,降低了抗体的免疫原性)。另一边,AOC 1001的寡核苷酸采用的是靶向强直性肌营养不良蛋白激酶(DMPK)mRNA的siRNA,而DYNE-101采用的是反义寡核苷酸(ASO);从siRNA和ASO发挥作用机制区别上,前者只在胞质内作用,后者可扩大范围在胞核,两者药效都比较持久。在未来,或许我们能通过两者的数据差异看出设计策略的优劣。再从两者的管线布局来看,已进入临床的管线十分一致,均目标指向肌肉组织,包括强直性肌营养不良1型(DM1)、杜氏肌营养不良症(DMD)、面肩肱型肌营养不良症(FSHD)等。ASO玩家不局限于Avidity和Dyne两家,如Tallac Therapeutics另辟CD22和SIRPα两个靶点,通过结合TLR9激动剂(T-CpG)来探索肿瘤适应症的威力;再如Denali Therapeutics则是瞄准了转铁蛋白受体1(TfR1)在血脑屏障的高表达,开发AOC来治疗神经退行性疾病,其核心管线DNL310处于2/3期临床。03国内企业围绕靶点内卷由于全球尚未有AOC药物获批或者有相关分子已经渡过成药性验证,整体AOC药物的发展仍处于较早阶段,国内布局AOC的企业相对稀少,如迦进生物、中美瑞康、佑嘉生物、弘亮生物等,媒体报道较多以“XOC”为主要研发方向的Biotech如迦进生物,但尚未有药物进入临床阶段。上市药企方面,大部分玩家们采用了快速跟随并改良的策略,可以看到相关布局的小核酸药物管线适应症集中在较为成熟的肝内递送技术,包括乙肝、高胆固醇血症、高血压等,相当一部分采用的是基于LNP包裹的siRNA技术。2024年,注定是小核酸药物爆发的一年,小核酸药物研发企业的整体估值会显著受到三大领头羊(Alnylam、IONIS、Arrowhead)核心管线关键临床结果的读出而波动,如Alnylam治疗心肌病ATTR-CM的TTR siRNA三期临床推迟读出数据备受市场关注。另外,小核酸药物Biotech也是MNC并购和BD的重点对象,Arrowhead在近三个交易日股价大涨超过15%,原因是收到市场传言的影响:公司可能在近期拒绝了45美元一股的收购邀约(较消息传出时股价的溢价近30%)。尽管国内药企以跟随研发为主,全球小核酸药物领域的火热,也让聚焦该领域并取得领先&差异化优势的选手大有可为(典型如舶望制药的BD)。结语:国内创新药企有时不必于集中在ADC、双抗等热门新型药物领域的探索,如果能在诸如AOC这样前沿的领域做一定成果,那带来市场估值的提升,可能是加倍的。注:以上图片来源瞪羚社来源 | 瞪羚社(药智网获取授权转载)撰稿 | Kris.责任编辑 | 八角声明:本文系药智网转载内容,图片、文字版权归原作者所有,转载目的在于传递更多信息,并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题,请在本平台留言,我们将在第一时间删除。商务合作 | 王存星 19922864877(同微信) 阅读原文,是受欢迎的文章哦
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