CTI BioPharma Corp.

MONTREAL, Jan. 9, 2026 /PRNewswire/ - Find Therapeutics Inc., a biopharmaceutical company focused on the development of innovative therapies for demyelinating diseases, today announced that it closed its Series A Extension Round of CAD$10 million from current investors CTI Life Sciences, Investissement Québec and adMare BioInnovations. The financing follows the successful completion of a Phase I clinical trial in healthy subjects of its lead drug candidate tasronetide - a first-in-class peptide targeting the NRP1/Plexin-A1 receptor complex to restore natural remyelination. Proceeds of the financing will be dedicated to Phase 2-readiness activities, including a Phase 1b PET imaging clinical trial in individuals with Multiple Sclerosis. Find Therapeutics is also pleased to announce the appointment of Dr. Thierry Abribat as Executive Chairman of the Board of Directors, succeeding Paul F. Truex, who will remain an active member of the Board. Dr. Abribat joined Find's Board earlier this year and is a seasoned biotech executive with a proven track record of founding and successfully exiting multiple companies. In his role, he will assist Find Therapeutics' Interim President and Chief Executive Officer Dr. Frédéric Lemaître Auger in leading the company's strategy and activities. "This Series A extension demonstrates the continued confidence of our investors in Find's mission and progress," said Dr. Lemaître Auger. "With this additional funding, we are well-equipped to drive our pipeline forward, including conducting a de-risking Phase 1b PET trial and achieving Phase 2-readiness. We are also excited to welcome Thierry as Executive Chairman and retain the support of Paul on the Board of Directors. Their experience and strategic vision will be invaluable as we advance our programs and prepare for the next stage of growth." "I am honored to take on the role of Executive Chairman at such a pivotal time for Find Therapeutics," said Dr. Thierry Abribat. "Its clinical-stage lead program, tasronetide, is derived from compelling science and the preclinical data support a differentiated profile. Our team is deeply committed to bringing a well-needed novel therapeutic approach to patients suffering from demyelinating diseases. I look forward to working closely with the Board and the leadership team to bring the company to its next stage of growth." About Tasronetide (formerly FTX-101) Find's clinical drug candidate, tasronetide, is a first-in-class remyelinating agent for the treatment of Chronic Optic Neuropathy and Multiple Sclerosis (MS). Tasronetide is a therapeutic peptide that targets the transmembrane domain of the NRP1/Plexin-A1 receptor complex. Overexpressed in the brains of people with MS, this complex has been shown to inhibit both migration and differentiation of oligodendrocyte precursor cells into myelinating oligodendrocytes. Compelling preclinical data for tasronetide in demyelinating models demonstrate neuroprotection and robust myelin repair activity. Recent Phase I clinical data demonstrate that tasronetide is safe and well tolerated. About Find Therapeutics Find Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to the development of next-generation therapies to treat demyelinating diseases, such as Chronic Optic Neuropathy and Multiple Sclerosis. The company is based on technology and know-how from scientific founder Dr. Dominique Bagnard, Professor at the University of Strasbourg through an exclusive license with SATT Conectus. Visit for more details about Find Therapeutics. Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements concerning Find Therapeutics' plans and strategies. Actual results may differ due to risks and uncertainties. Find Therapeutics assumes no obligation to update these statements beyond applicable legal requirements. SOURCE Find Therapeutics Inc. 21% more press release views with Request a Demo

2025年以来，医药领域二级市场投资升温、海外授权交易创纪录等成就显而易见，创新药成为毫无疑问的绝对核心。而与此同时，国内新药一级市场的情况则相对平稳一点。 在资金供给有限的背景下，一级市场的投资逻辑正在从“广撒网”转向“精准狙击”，资本更青睐ADC、RNA、KRAS G12C等高壁垒技术赛道，且明显更偏向有一定临床结果的临床阶段产品。 数据来源：药智数据 2025年12月15日至21日，全球新药领域融资市场相对活跃，资本目光仍精准聚焦于搞创新性、高临床价值的细分赛道。期间多抗、AI新药、RNA基因疗法等领域成为融资热点，勾勒出新药与资本深度融合的鲜明图景。 国内新药融资 思艾泰 12月15日，翰思艾泰开始招股，并且引入7名基石投资者，包括富德资源、Sage Partners Master Fund、国泰君安等诸多著名资本，总投资额9337万港元。 翰思艾泰成立于2014年12月，由张发明博士创立，是一家拥有结构生物学、转化医学及临床开发方面自主专业技术及经验的生物科技公司，公司累计进行了3轮融资，累计融资金额约1.54亿元。目前，其已开发出10种候选药物组成的管线（8款针对肿瘤，2款针对自身免疫疾病），其中核心管线为HX009。 图片来源：翰思艾泰招股书 据弗若斯特沙利文资料，HX009为全球第一且唯一一个抗PD-1/SIRPα双功能抗体融合蛋白，以及全球及中国市场仅有的同时靶向PD-1及CD47的双特异性抗体融合蛋白。 元码智药 近日，上海元码智药生物技术有限公司（简称：元码智药）完成天使+轮融资。本轮融资资金将用于加速推进环状mRNA（cmRNA）体内CAR-T管线BR101的IIT临床研究。 元码智药成立于2023年，以AI驱动、环状mRNA和靶向tLNP技术为核心的生物医药创新企业，聚焦于环状mRNA免疫治疗新药研发。目前，元码智药在无痕高效环化、AI序列设计、环状mRNA化学修饰、体内T细胞靶向递送和环状mRNA CAR设计与评价等高壁垒环节实现技术突破，自主研发并搭建了全球领先的环状mRNA体内CAR-T新药开发平台，并布局了多条体内CAR-T管线，目前核心管线正快速推向临床研究。 康源博创 近日，专注于新一代双抗与多抗的康源博创宣布完成B轮融资，融资额近2.5亿元，资金趋向将主要用于加速公司旗下多款First-in-Class (FIC)及Best-in-Class (BIC) 双抗/多抗药物的合作开发及临床推进，进一步夯实其独有的“共有轻链”与“纳米抗体”技术平台，并积极拓展全球商务合作（BD）。 共有轻链（Common Light Chain）双抗发现平台： 双抗开发的难点之一是筛选效率，公司基于AI、生信技术设计出有专利保护的轻链序列，大幅度提高了与重链的适配性，确保筛选到符合目标分子特性的双抗分子；双抗开发难点二是解决重链与轻链错配问题。康源博创通过共有轻链技术，从源头上规避了轻链错配问题，显著简化了CMC（化学成分生产和控制）工艺开发流程，基于AI辅助设计大幅提高了双抗分子的组装效率和稳定性，为开发高成药性的FIC双抗/多抗奠定了坚实基础。 纳米（Heavy-Chain）抗体发现平台： 利用基因工程改造的小鼠平台，公司能够高效筛选出具备独特表位结合能力和优异组织穿透性的纳米抗体，结合公司成熟的羊驼纳米抗体开发技术，保证了目标靶点纳米抗体开发的成功率。该平台共有轻链小鼠抗体技术形成互补，特别是在构建针对复杂靶点或通过多价设计增强药效的多特异性抗体方面，展现出极具竞争力的差异化优势。 作为一家创新驱动型Biotech，康源博创自2017年成立以来聚焦新药发现环节，开发了业界最大的基因编辑细胞库、共有轻链小鼠、纳米抗体及相关验证平台；通过抗体发现技术的突破，解决传统双抗药物开发中面临的发现效率低、轻重链错配、成药性差及生产工艺复杂等行业痛点。 安领科生物 2025年12月16日，安领科生物宣布完成近 5000 万美元（折合人民币约 3.5 亿元）A 轮追加融资，资金将助力加速推进公司两款具有显著差异化优势的核心管线的全球临床开发。 作为一家致力于开发肿瘤及免疫领域的下一代ADC及多特异性抗体药物的biotech药企，领科生物正基于生物标志物驱动的精准开发策略，全速推进这两款核心管线的临床开发，以验证其在多种实体瘤中的疗效，计划于近期启动两个项目联合疗法的临床研究，进一步探索及拓展这两款产品在一线患者群体中的治疗潜力。 ALK201 是一款潜在 FIC/BIC 的靶向 FGFR2b 的 ADC ，其已在多种肿瘤类型中展现出令人鼓舞的疗效信号及良好的安全性，有望成为 FGFR2b 过表达实体瘤的基石疗法。 ALK202 是一款靶向 EGFR/cMET 的 双特异性 ADC ，其早期临床数据支持其成为非小细胞肺癌领域的新一代治疗标杆。 此外，该项目正在进一步扩展临床评估范围，覆盖更多由生物标志物定义的肿瘤类型及患者群体。 欧科健生物 近日，专注于眼科创新药研发的深圳欧科健生物医药科技有限公司(简称“欧科健”）顺利完成 3000万美元B轮融资。所募资金将助推核心产品—全球首创（First-in-Class）的双特异性抗体眼科新药OCUL101在中美两地开展II期临床试验，为该款重磅新药的加速研发注入动力。 作为专注于眼底常见疾病的大分子创新药物研发的欧科健而言，其创始团队凭借在眼科新药研发领域的丰富产业化经验不断推进研发进度，在2024年取得卓越成绩。其中，具有独家自主知识产权的核心产品OCUL101 表现尤为亮眼，自公司成立以来仅用两年时间就完成中美双报，并于2024年11月19日和2025年1月9日相继获得FDA、CDE的临床许可，成为全球第一款双靶点三效创新抗体 (独特性地针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和地图样萎缩（GA）三种适应症)。 领泰生物 12月18日，领泰生物宣布完成超2亿元B轮融资。根据新闻稿，本轮所融资金将主要用于加速公司核心管线的临床开发与研发平台升级，具体包括： 推动首个核心产品IRAK4降解剂LT-002，加快1c期适应症探索及2期临床研究； 启动第二个核心产品KRAS G12D降解剂的1期临床试验；加速其他自免管线和肿瘤管线的临床前开发； 进一步扩充研发团队。 领泰生物创立于2019年，致力于小分子创新药研发。该公司以靶向蛋白降解 (TPD) 药物技术为核心平台，深耕自身免疫和肿瘤等重大疾病领域。其自主研发的IRAK4降解剂LT-002在已完成的143名健康受试者研究中展现出较好的安全性和耐受性。 数据显示，该药物在皮肤组织中浓度高，能高效降解皮肤及外周血单核细胞（PBMC）中的IRAK4蛋白，并显著抑制多种炎症因子的释放。目前，LT-002已针对特应性皮炎、化脓性汗腺炎等多个适应症启动1c期临床试验。 佩德生物 近日，专注于多肽药物研发的成都佩德生物医药有限公司（简称“佩德生物”）宣布完成数千万元A轮融资。 据悉，本轮募集资金将用于推进疼痛类、心脑血管类和呼吸系统疾病的核心管线研发，同时部署大规模人工智能（AI）辅助多肽药物开发技术，推动天然有毒动物多肽库提“量”增“智”。 佩德生物成立于2021年，坐落于成都天府国际生物城，是一家专注于天然有毒动物多肽创新药研发的高新技术企业。公司由我国多肽领域知名科学家容明强教授创立，聚集了来自中国科学院、北京大学、北京协和医学院、知名药企临床学家的一批高层次人才，以有毒动物多肽库为源头，以人工智能为多肽药物研发的核心技术，以新时代国人高发疾病和临床需求为目标，形成三位一体的创新药研发体系。 海外新药融资 Link Cell Therapies 近日，细胞治疗公司Link Cell Therapies宣布完成6000万美元（约合人民币4.2亿元）的A轮融资。本轮融资由强生旗下企业风险投资机构Johnson & Johnson Innovation – JJDC领投。 其核心技术是“logic-gate”（逻辑闸），该技术仅当两个抗原同时出现在同一肿瘤细胞上时才会激活CAR。传统的CAR-T疗法通常依赖于单一标记物，而这种标记物在健康组织中也以不同程度存在。Link Cell的系统更像是一把双钥匙锁：单个抗原不足以触发细胞死亡，但它们的共同定位才能激活细胞。有望在不损伤健康组织的前提下，精准清除实体瘤和血液肿瘤细胞，彻底规避传统CAR-T疗法中常见的“靶向正确但伤及无辜（on-target, off-tumor）”的临床毒性问题。 Link Cell的主要候选药物LNK001靶向肾细胞癌（RCC）中的双抗原对，并有望在2026年提交IND并开展I期临床试验。 据该公司称，LNK001靶向在大多数RCC肿瘤中独特且高度共表达的两种抗原。与此同时，该公司针对结直肠癌的第二个候选药物计划于明年进行候选药物筛选，并计划于2027年开展临床试验。此外，该公司还在实体瘤和血液肿瘤领域开展早期项目，这些项目有望开展合作。 Aeovian 12月16日，Aeovian Pharmaceuticals宣布完成超额认购的5500万美元B轮融资，由Luma Group和CTI Life Sciences Fund共同领投。 此次募集的资金将专项用于推进公司核心候选药物AV078的临床研发进程，重点是完成该药物针对结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫的 II 期概念验证临床试验。AV078 是一款具有中枢神经系统渗透性的选择性 mTORC1 抑制剂，其研发定位即为治疗结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫。 而融资的顺利推进，离不开 AV078的差异性竞争力，作为一款首创的中枢神经系统渗透性选择性 mTORC1 抑制剂，AV078 相较于依维莫司等现有非选择性 mTOR 抑制剂，具备显著的竞争优势： 一方面，它能够精准穿透血脑屏障，直达病灶部位发挥作用； 另一方面，它最大程度降低了对 mTORC2 的脱靶效应，有效避免了传统药物因抑制 mTORC2 而引发的代谢或免疫相关副作用，在提升疗效潜力的同时，拥有更优的安全性与耐受性。 T-CURX 2025年12月17日，T-CURX宣布成功完成A轮首期2000万美元融资。本轮融资由欧洲与亚洲的投资者共同参与，所获资金将用于加速公司基于非病毒技术平台的CAR-T 疗法在急性髓系白血病（AML）及实体瘤领域的临床开发，并进一步推进其专有的in vivo CAR-T技术平台。 据新闻稿显示，T-CURX 是一家成立于 2017 年的德国生物技术公司，总部位于维尔茨堡。公司致力于利用其高成本效益、可规模化的非病毒CAR-T细胞技术，开发下一代 CAR-T 细胞疗法，以惠及更多亟需高效治疗的癌症患者。公司由维尔茨堡大学教授、T-CURX 联合创始人Michael Hudecek的实验室孵化成立，并由经验丰富的连续创业者、联合创始人Ulf Grawunder博士担任首席执行官。 T-CURX 的专有技术包含多个解决当前 CAR-T 细胞疗法局限性的技术平台： 通过基于睡美人转座子并融合创新型 mRNA/微环DNA 技术的 CAR-T 细胞工程方法，实现更高的可扩展性并降低生产成本； 全新的匹配优化技术，可对 CAR 结构中的间隔区域进行优化以达到最佳疗效； 新型脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，该技术通过转座子-LNPs 将转座子载体组分递送至患者 T 细胞内，既能实现高度可扩展且以患者为中心的床旁 CAR-T 制备方案，未来亦可能用于体内直接生成 CAR-T 细胞的治疗策略。 FoRx Therapeutics 2025年12月18日，专注开发精准抗癌疗法的FoRx Therapeutics宣布FoRx Therapeutics的A轮融资，此次融资资金将用于推进其主要候选药物FORX-428的1期临床开发，FORX-428是一种潜在的同类最佳PARG（聚ADP核糖糖水解酶）抑制剂，旨在靶向和破坏晚期实体瘤中的DNA损伤反应（DDR）。 FoRx Therapeutics首席执行官Tarig Bashir表示：这笔投资的资金将使我们能够在正在进行的FoRx-428一期试验中实现初步临床读数，该试验在多种临床前体外和体内肿瘤模型中显示出非常强的抗肿瘤疗效。我们期待着加强其同类最佳的PARG抑制剂特性和对患者产生重大影响的潜力，初步临床数据预计将于2026年年中公布。” 作为一种专有的口服聚ADP核糖糖水解酶（PARG）小分子抑制剂。PARG是一种DNA修复酶，被认为对某些具有特定DDR缺陷或高复制应激的遗传性癌症的生存很重要。在临床前研究中，FORX-428在多种实体瘤类型中表现出强大的抗肿瘤活性，突显了该新型化合物在单药治疗和联合治疗中的突出潜力。FORX-428具有良好的耐受性，显示出类似药物的药理学和良好的安全性。 小结综上，2025年末全球新药融资市场的活跃图景，清晰勾勒出资本“向创新聚力、向价值聚焦”的核心逻辑。无论是国内企业在双抗、ADC、环状mRNA、靶向蛋白降解等前沿技术赛道的深耕布局，还是海外企业在细胞治疗精准化、中枢神经靶向药物、非病毒载体技术等领域的突破探索，高壁垒技术与高临床价值已成为融资市场的“硬通货”。 一级市场从“广撒网”到“精准狙击”的转型，虽折射出资金供给有限背景下的审慎态度，却也加速了行业资源的优化配置，推动创新药产业从“量的积累”向“质的飞跃”进阶。 未来，随着更多临床阶段产品的成果转化与全球化布局，资本与新药研发的深度融合将持续催生行业新动能，为解决未被满足的临床需求、推动全球生物医药产业升级注入持久动力。 扫描二维码 更多行业前沿分享 博腾股份成立于2005年，主要为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西、湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们始终坚持以客户为中心，致力于为客户提供创新、可靠的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。 免责声明：文中系整合内容，观点不代表博腾及其所属子公司立场，亦不对本文所提供信息做任何形式的保证。同时，本文不做治疗方案推荐，也不承担因使用或依赖本文信息所产生的任何直接或间接的后果。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。 罕药快讯 01 首个法布雷病AAV基因疗法上市进程加速！ 近日，Sangamo Therapeutics公司宣布已正式向美国FDA启动其在研成人法布雷病AAV基因疗法ST-920 (isaralgagene civaparvove) 生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交。这一里程碑进展标志着这款备受瞩目的基因疗法正式进入上市冲刺阶段，有望为全球法布雷病患者带来“一次性治愈”的新希望。 法布雷病 (Fabry Disease, FD) 是一种罕见的X染色体显性遗传的溶酶体贮积症。由于GLA基因突变导致α半乳糖苷酶A活性部分或全部丧失，造成其代谢底物从胎儿发育阶段起即出现进行性贮积，累及多个器官，临床表现多样。法布雷病在普通人群中预估患病率在1/117000~1/40000之间，新生儿筛查数据显示发病率高达1/8800~1/1250，已列入我国《第一批罕见病目录》。 02 国产首个！百奥泰眼科抗VEGF单抗申报上市 12月18日，百奥泰宣布抗VEGF单抗维拉西塔单抗（BAT5906）的上市申请已获国家药监局受理，适应症为新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD/wAMD）。该药物是首个申报上市的国产眼科抗VEGF单抗。 03 和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗儿童软骨发育不全II期临床试验完成首例患者给药 12月16日，和誉医药宣布其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061针对3-12岁软骨发育不全（ACH）儿童患者的II期临床试验已顺利完成首例患者给药。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 04 雷特综合征新剂型获美国FDA批准上市！ 近日，Atossa公司宣布美国FDA已正式批准DAYBUE STIX (trofinetide, 曲非奈肽) 口服溶液用粉剂上市。作为全球首款且唯一获批的Rett综合征治疗药物DAYBUE的全新剂型，DAYBUE STIX旨在通过提升给药灵活性，改善患者的治疗依从性。 Rett综合征又名雷特综合征 (Rett syndrome, RTT) 是一种由位于X染色体上的MECP2基因的功能丧失突变引起的神经系统疾病，主要影响女性，可以导致严重的认知障碍和身体残疾，也是女性智力残疾最重要的危险因素之一。据统计，Rett综合征在女性中的发病率约为7.1/100000，已经纳入我国《第二批罕见病目录》。2023年，美国FDA已批准Acadia Pharmaceuticals公司的DAYBUE口服液 (trofinetide, 曲非奈肽) 用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征患者。 05 信念医药血友病B基因治疗药物获沙特阿拉伯SFDA孤儿药资格认定 12月15日，信念医药宣布沙特阿拉伯食品药品监督管理局（SFDA）授予其基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗12岁及以上患者中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）。 血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起1。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。 06 赛诺菲罕见病疗法临床III期失败 12月15日，赛诺菲公布了其药物Tolebrutinib在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）方面的最新进展。PERSEUS 3期研究（临床研究标识符：NCT04458051）结果显示，Tolebrutinib在延缓原发性进展型多发性硬化症患者出现6个月复合确认残疾进展的时间方面，未达到其主要终点。PPMS患者约占整体多发性硬化症患者群体的10%。基于这些结果，赛诺菲将不会寻求该药物在PPMS适应症上的监管注册。 07 内地唯一！北京友谊医院获批罕见病创新药Seladelpar 独家处方资格 日前，治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的创新药物Seladelpar正式获批进入北京天竺罕见病药品保障先行区，在中国内地目前仅可于北京友谊医院处方使用（西城院区、通州院区、顺义院区均可使用）。该药适用于对熊去氧胆酸（UDCA）治疗生化应答不佳的PBC患者，或无法耐受UDCA的PBC患者。 原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性胆汁淤积性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征。目前，熊去氧胆酸是国内外指南推荐的PBC一线治疗药物。然而，有高达30%-40%的PBC患者对UDCA治疗应答不佳。这类患者疾病进展风险高，可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化，并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。对于终末期患者，肝移植是唯一有效的治疗手段。因此亟需更有效的创新治疗方案。 08 X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 基因疗法完成首例患者双眼给药治疗！ 近日，Beacon Therapeutics公司宣布其用于治疗X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的核心在研潜在同类最佳 (best-in-class) AAV基因疗法laru-zova (laruparetigene zovaparvovec, AGTC-501) 在LANDSCAPE试验中完成首例患者双眼给药治疗。这一里程碑进展不仅标志着laru-zova向着更贴近临床实践的双眼给药方案迈出了关键一步，更预示着全球数万名XLRP患者正迎来接近“功能性治愈”的希望。 X连锁视网膜色素变性 (X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) 是一种遗传性视网膜疾病，主要影响男性，通常是由视网膜色素变性GTP酶调节因子 Retinitis pigmentosa GTPase regulator, RPGR) 基因的突变所致 (70%~80%)。这些突变会导致感光细胞逐渐丧失，并在儿童时期开始出现视觉功能障碍，最终导致失明，严重影响患者的生活质量。据统计，XLRP在欧美男性中的患病率为3.4~4.4/10万，目前尚无获批的治疗方法。 09 肺囊性纤维化 (cystic fibrosis,CPF或CF) AAV基因疗法I/II期临床取得积极结果！ 近日，4D Molecular Therapeutics (4DMT) 公司宣布其雾化吸入式AAV基因疗法4D-710在CFTR调节剂不适用肺囊性纤维化患者中长达3.5年的I/II期AEROW试验中取得积极结果。结果显示，该疗法不仅安全性良好，更在改善肺功能和生活质量方面展现出持久且具有临床意义的潜力，为无药可医的患者群体点燃了新的希望。 肺囊性纤维化 (cystic fibrosis,CPF或CF)  是一种由位于第7号染色体上的跨膜调节因子 (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 基因突变所导致的常染色体隐性遗传的多系统受累疾病。据统计，全球有超过10.5万人患有肺囊性纤维化，其中绝大部分患者分布于北美、欧洲和澳大利亚，已纳入我国《第一批罕见病目录》。 罕圈动态 01 天坛生物长效凝血因子Ⅲ期临床启动 12月19日，天坛生物公告下属成都蓉生药业研制的“注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白”正式启动Ⅲ期临床试验，该药物适用于血友病A患者出血控制、预防及手术出血管理，目前尚无国内外同类产品上市。 血友病A是X染色体连锁隐性遗传出血性疾病，核心病因是凝血因子Ⅷ缺乏，我国潜在患者超10万例，重型患者占比约60%，当前主流治疗依赖短效凝血因子Ⅷ制剂，半衰期仅12小时左右，患者每周需注射3次，繁重负担导致成人规范化预防治疗率仅3.4%，70%成年患者存在关节残疾等不可逆并发症。天坛生物这款Fc融合蛋白通过技术手段将半衰期延长1.5-1.7倍至18-20小时，可将注射频率降至每周1-2次，能提升治疗依从性，减少出血事件和关节损伤风险。 02 48亿美元！一位罕见病父亲创立的公司被收购 12 月 19 日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克代码：BMRN）与 Amicus Therapeutics（纳斯达克代码：FOLD）联合宣布，BioMarin 已达成全现金收购 Amicus 的最终协议，收购价每股 14.50 美元，总股本价值约 48 亿美元。该协议获两家公司董事会一致批准，Amicus 董事会同时建议股东投票支持。交易预计 2026 年第二季度完成，尚需满足监管机构批准、Amicus 股东认可及其他惯例成交条件。此次收购价较 Amicus 最后收盘价溢价 33%，较 30 天成交量加权平均股价溢价 46%，较 60 天成交量加权平均股价溢价 58%。 03 罕见病首仿药被拒批，创今年最快驳回记录 本周，国家药品监督管理局（NMPA）连续拒绝了118个药品的上市申请。 12月17日，北京远方通达医药技术有限公司研发的醋酸锌片收到国家药监局的拒批通知，宣告本次上市申请失败。该品种于今年9月24日才提交上市申请并获受理，短短三个多月后即遭驳回，创下今年以来仿制药审评最快驳回纪录。 04 1亿美元！基因疗法公司获融资 12月17日，基因治疗生物技术公司Addition Therapeutics 正式亮相，并宣布获得了1亿美元融资，用以推进其基于RNA的非病毒基因治疗平台研发，推动为受慢性病和罕见病影响的患者实现基因组医学的变革性承诺。 公司利用其突破性的全RNA、非病毒、基于脂质纳米粒（LNP）的PRINT™（精确RNA介导的转基因插入）平台，旨在开发更安全、持久且一次性的疗法，克服当前遗传医学药物形式的局限性。 投资方包括 SR One、Pivotal Life Sciences、Abingworth、Osage University Partners、盖茨基金会和 BEVC。 05 罕见病药物研发商筹集5500万美元，用于开展癫痫中期研究 12 月 16 日，Aeovian Pharmaceuticals 正式宣布完成5500 万美元超额认购 B 轮融资，本轮融资由 Luma Group 与 CTI Life Sciences Fund 两大机构共同领投。 此次募集的资金将专项用于推进公司核心候选药物AV078的临床研发进程，重点是完成该药物针对结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫的 II 期概念验证临床试验。AV078 是一款具有中枢神经系统渗透性的选择性 mTORC1 抑制剂，其研发定位即为治疗结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫。 06 超100种！我国医保罕见病用药数量创新高 再创新高!公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 07 140 人专业团队 ，杭州市儿童罕见病诊疗中心成立 近日，杭州市妇女儿童医疗集团暨杭州市妇幼保健院成功获杭州卫健委批准成立“杭州市儿童罕见病诊疗中心”。这标志着杭州市儿童罕见病诊疗进入“专业化、规范化、高质量”发展阶段，将为长三角区域罕见病患儿诊疗提供服务。 08 11亿资助16项科研！多个罕见病项目入选 加利福尼亚再生医学研究所董事会批准了总额超1.6亿美元（按今日实时市场汇率计算，约等于11.28736 亿元人民币）的资金支持，涵盖16项新研究资助项目、两项人才培养资助方案及一项民生战略。其中，16项研究项目将聚焦多种罕见病与常见病的疗法研发；两项资助方案致力于培育高中生、本科生及研究生投身再生医学领域的职业发展；新战略则旨在推动再生医学疗法更广泛地惠及加州民众。 09 15个科室联动！四川绵阳罕见病病房成立，破解罕见病就医难题 12 月 12 日，绵阳市中心医院罕见病病房正式成立。这是该院深入贯彻健康中国战略、积极应对罕见病防治这一全球公共卫生挑战的重要举措。 市中心医院提出要积极探索人工智能等前沿技术在罕见病辅助诊断与数据分析中的应用，并系统规划建设罕见病临床与基因标本资源库及科研数据库，为深入开展病因学研究、探索精准治疗策略积蓄核心科研资产。 活动预告 01【患者招募】遗传性血管性水肿（HAE）项目报名啦! 舶望制药siRNA 新药 BW-20805于2025 ACAAI 会议公布I期临床研究数据，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。数据显示，BW-20805 在临床试验中表现出了良好的耐受性与安全性，并能快速、深度且持续地降低血浆中的 PKK 水平。 目前，“一项评估BW-20805在HAE患者中的有效性和安全性的2期、开放性、多中心研究" 正在全球进行，本临床研究已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，批准通知书编号为2023LP02080。 02【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！ 目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。 如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增 强治疗（除非临床上提示需要）。 在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 03【患者招募】慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病两项国际多中心 III 期研究启动 近日，福建医科大学附属协和医院两项慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）国际多中心III期研究同步招募启动，均聚焦新型药物riliprubart的疗效与安全性评价，为不同治疗需求的患者带来新希望。两项研究均已通过医院伦理委员会批准，现将核心招募信息公布如下： 04 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！ 苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。 尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。 目前， 一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。 它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体， 在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。 如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1.  年龄在18~55岁。 2.  PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3.  12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。 05 和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划 蔻德罕见病中心（CORD）是一家专注于中国罕见病行业的公益性患者倡导机构，自2013年由黄如方先生创立以来，始终坚持以患者利益为核心，推动中国罕见病行业的积极发展，经过多年的发展，在各利益方的支持下，CORD取得了有目共睹的成绩，得到了患者家庭及行业的广泛赞誉，已经逐渐成为全国最大规模、最具国际视野及最有影响力的机构。我们的工作始终离不开更多人才的加入和支持，我们欢迎每一个有专业背景、有远大志向、认同我们的使命和价值观的同仁能够加入我们！ 06 成都病友会暨多学科联合义诊通知 为践行“以患儿为中心”的服务理念，守护软骨发育不全患儿成长，让西部地区罕见病患儿就近享受全国顶尖诊疗服务，由四川大学华西第二医院医学遗传科/儿童遗传病诊治中心和“一米三的视界”联合主办，蔻德罕见病关爱中心支持，特邀上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授领衔，汇聚两院多学科权威专家，共同举办软骨发育不全病友会暨多学科联合义诊活动，现面向社会公开招募患儿家庭。 招募对象 1.确诊/疑似软骨发育不全的儿童（身材矮小、四肢短小、头颅增大、脊柱侧弯、运动发育迟缓等表现者）； 2.软骨发育不全合并呼吸异常、神经系统受累、内分泌紊乱等并发症的患儿； 3.有软骨发育不全家族史、希望进行遗传咨询或疾病筛查的家庭。 07 第九届龙门罕见病大会会议通知（第一轮） 为提升罕见病诊断水平，加快早诊断早治疗，服务于社会。由中国民族卫生协会主办，河南科技大学第一附属医院、河南省罕见病重点实验室、河南省卫健委遗传罕见病重点实验室、洛阳市医学会承办的“第九届龙门罕见病大会”，将于2026年3月27日至29日以线上+线下相结合的形式在河南洛阳召开。 此次大会由主会场、分会场(16个学科专场)、罕见病临床思维训练营、罕见病病例演讲活动、Alström综合征病友见面会等模块组成。 会议时间:2026年3月27日至29日 报道时间:2026年3月27日(08:00-14:00报到) 会议地点:洛阳伊水大酒店(河南省洛阳市洛龙区伊水东路与龙顾路交叉口东50米)  推 荐 阅 读