A Phase 1 Study of ATRA and SDK002 in Combination With Chemotherapy and Anti-PD-L1 Inhibitor in Patients With Advanced Pancreatic Ductal Adenocarcinoma.

This study is testing whether adding three drugs, All-Trans Retinoic Acid (ATRA), SDK002 (also called Arsenic Trioxide or ATO), and tislelizumab, to standard chemotherapy is safe for people with advanced pancreatic cancer. Advanced pancreatic cancer means the cancer has spread or cannot be removed with surgery. The study will also look at whether this treatment combination may help people live longer.
Participants will receive standard chemotherapy drugs, gemcitabine and nab-paclitaxel, together with ATRA, SDK002, and tislelizumab. ATRA is related to vitamin A and may affect how cancer cells grow. SDK002 is a drug used to treat sine cancers and may help other treatments work better. Tislelizumab is an immunotherapy drug, which helps the immune system recognize and attack cancer cells. This is a phase 1 study, which means the main goal is to test safety and side effects. All participants receive the same treatment, and both the study doctors and participants know which drugs are being given.

开始日期2026-02-15

申办/合作机构

Sdk Therapeutics, Inc.

NCT07296445

/ Not yet recruiting临床3期

LATITUDE - A Phase 3, Randomized, Open-Label, 3-Cohort, 2-Period, 2-Sequence, Crossover Trial to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety, and Efficacy of Oral Arsenic Trioxide Versus Intravenous Arsenic Trioxide for Consolidation Therapy in Participants With Newly Diagnosed, Non-High-Risk, Acute Promyelocytic Leukemia

LATITUDE: A Phase 3, Randomized, Open-Label, 3-Cohort, 2-Period, 2- Sequence, Crossover Trial to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety, and Efficacy of Oral Arsenic Trioxide Versus Intravenous Arsenic Trioxide for Consolidation Therapy in Participants With Newly Diagnosed, Non-High Risk, Acute Promyelocytic Leukemia
Rationale:
SDK Therapeutics is developing an oral formulation of arsenic trioxide (ATO) for the treatment of acute promyelocytic leukemia (APL). Patients with APL are usually treated with arsenic trioxide (ATO) through an IV along with all-trans retinoic acid (ATRA) taken by mouth. Receiving ATO through an IV requires patients with APL to go to the hospital a lot and get long treatments (sometimes every day over a year of treatment). This can be hard and uncomfortable. If ATO can be taken by mouth, it would be much easier for patients and their families.
Objective:
The main objective is to show that the body absorbs the same amount of ATO whether it's taken by mouth or through an IV. Other objectives include checking if ATO taken by mouth works just as well, causes fewer heart problems, is safe, and improves quality of life compared with ATO given through an IV.
Main trial endpoints:
The main endpoint being measured is how much ATO is in the blood after 5 doses. Another important endpoint is how many patients have no signs of cancer in their blood after 3 rounds of treatment.
Secondary trial endpoints:
Other things being measured include: whether patients stay cancer-free over 2 years; changes in heart rhythm; side effects and lab test results; how patients feel during treatment; how much of ATO is in the blood; and how often patients feel bothered by side effects.
Trial design:
This is an open-label study, meaning everyone knows which treatment they are getting. Patients will get 4 rounds of treatment, each lasting 8 weeks. After that, patients will have check-ups every 3 months to assess safety and disease status for a total of 2 years.
Trial population:
The study includes adults and teens (12 years and older) who have APL, are not high-risk, and have already finished the first part of their treatment (induction) with IV ATO and ATRA.
Interventions:
There are 3 groups in the study:
Cohort A: Takes 0.15 mg/kg Oral ATO for 3 rounds, then switches to 0.15 mg/kg IV ATO for part of the 4th round.
Cohort B: Takes 0.15 mg/kg IV ATO for 3 rounds, then switches to 0.15 mg/kg Oral ATO for part of the 4th round.
Cohort C: Takes 0.15 mg/kg Oral ATO for all 4 rounds.
All cohorts also take 45 mg/m2/day ATRA during certain weeks of each round. Doctors will assess efficacy by checking bone marrow samples before and during treatment to see if the cancer is gone. Special lab tests will be used to look for cancer cells. Safety will be assessed by checking for side effects using blood tests, heart tests, physical exams, and other health checks. Quality of life will be assessed by the patients who will fill out surveys about how they feel during treatment and how much the side effects bother them. The study will also look at how often patients need to go to the doctor or hospital; how treatment affects daily life and work; and how satisfied patients are with their treatment.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Sdk Therapeutics, Inc.

ChiCTR2600119427

/ Not yet recruitingN/AIIT

A Multicenter, Randomized, Controlled Clinical Study to Compare of Efficacy and Safety Between Tretinoin Capsules Combined with Arsenic Agents and Tretinoin Tablets Combined with Arsenic Agents in the Treatment of Low-Risk Acute Promyelocytic Leukemia

开始日期2025-11-26

申办/合作机构

北京朝阳医院

100 项与三氧化二砷相关的临床结果

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100 项与三氧化二砷相关的转化医学

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100 项与三氧化二砷相关的专利（医药）

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3,546

项与三氧化二砷相关的文献（医药）

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Acute leukemia during pregnancy: a single center experience with 23 cases, 2012–2022 and literature review

Review

作者: Zhao, Xie-Lan ; Chen, Cong ; Guo, Jiamin ; Fu, Xiao ; Gai, Dongzheng ; Liu, Yi ; Liu, Wei ; Rosen, Steven T. ; Chen, Fangping ; Zhang, Kai-Xuan

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Acute Leukemia (AL) diagnosed during pregnancy is uncommon, and the management of AL complicated by pregnancy is a poorly studied area that faces a therapeutic dilemma.

METHOD:

23 cases diagnosed with AL during pregnancy were collected from our center between 2012 and 2022. Additionally, we summarized 17 clinical studies on AL diagnosed during pregnancy.

RESULT:

Sixteen AML and seven ALL patients were diagnosed during pregnancy in our center; most patients diagnosed during the first or second trimester tended to receive chemotherapy after abortion. All patients diagnosed during the third trimester opted to defer therapy until after delivery. The rate of overall response rate (ORR) was 77.3%, which was found to be similar to that of the general population. A Short delay in initiating anti-leukemia treatment is not associated with a negative impact on prognosis. We conducted a meta-analysis of the literature, and the summary relative complete remission (CR) rate was 76.9% (95%CI 69.1-84.6%) (Random Effects Model I^2 = 66%, p <0.001). We included four Chinese studies comprising 135 participants for further analysis. For non-M3 AL patients, CR rate of the chemotherapy-first cohort was 63.6%, compared with 68.6% in the treatment-after-delivery or abortion cohort (p = 0.657). For M3 patients, the rate was 100 and 83.3%, respectively (p < 0.001).

CONCLUSION:

Our findings suggest that for non-M3 AL patients can sometimes be managed during pregnancy. For M3 patients, early treatment potentially yield favorable outcomes for both the mother and fetus, using ATRA-based regimens without arsenic trioxide (in the second and third trimester) or standard chemotherapy (in the second trimester) may be considered a treatment option.

2026-04-01·INTERNATIONAL IMMUNOPHARMACOLOGY

Milk exosomes loaded with atorvastatin suppress fibroblast activation and extracellular matrix remodeling via the TGF-β/SMAD pathway in ligamentum flavum hypertrophy

Article

作者: Zhao, Hongqi ; Wu, Hua ; Xu, Tao ; Ke, Wentao ; Li, Jian ; Li, Tianyang ; Wei, Jinpeng ; Fang, Xuan ; Sheng, Gaohong ; Hao, Haihu ; Chen, Guangzi

INTRODUCTION:

Ligamentum flavum hypertrophy (LFH) is the main pathophysiological mechanism of spinal stenosis. Milk exosomes (mExo), has emerged as a promising candidate for drug delivery. In this study, we propose the construction of an effective atorvastatin (Ato) delivery system and investigate its therapeutic potential role in LFH.

METHODS:

In this study, we initially employed bioinformatics analysis and human ligamentum flavum (LF) tissue to investigate the molecular biological changes that occur in LFH. Subsequently, mExo was extracted and milk exosomes loaded with atorvastatin (Ato@mExo) was prepared. Finally, the effects of Ato, mExo, and Ato@mExo on the pathogenesis of LFH were investigated by in vivo and in vitro experiments.

RESULTS:

Consequently, we observed that levels of Fibronectin, Collagen III, Collagen I, TGF-β1, and α-SMA levels were significantly increased in LFH samples and observed a dysregulation of the ratio of collagen fibers to elastic fibers. The results of transmission electron microscope (TEM) and nanoparticle tracking analysis (NTA) demonstrated the effective preparation of mExo and Ato@mExo. Subsequent results demonstrated that Ato, mExo, and Ato@mExo effectively suppressed the expression of TGF-β1-induced fibrosis-associated proteins, including Fibronectin, Collagen III, Collagen I, and α-SMA, in human LF cells. Mechanistic studies have revealed that Ato, mExo, and Ato@mExo all inhibit fibrosis in LF cells by blocking the TGF-β1-SMAD2/3 signaling pathway. Furthermore, Ato, mExo, and Ato@mExo ameliorate mechanical stress-induced LFH in vivo. A notable finding was the superior inhibitory effect of Ato@mExo on LFH, as evidenced by both in vivo and in vitro experiments.

CONCLUSIONS:

The findings of this study indicate that Ato, mExo, and Ato@mExo alleviate LFH by inhibiting the TGF-β1-SMAD2/3 signaling pathway. It is noteworthy that Ato@mExo exhibits a more significant inhibitory effect. Accordingly, these findings imply that Ato@mExo has the potential to serve as a promising candidate for early prevention and treatment of LFH.

2026-04-01·Materials Today Bio

The enhanced photothermal therapy against gastric cancer by mitochondria/STAT3-targeted nanoplatform with OXPHOS blocking

Article

作者: Wang, Xianwen ; Zhang, Gege ; Wu, Shuang ; Zheng, Yi ; Zou, Mi ; Zhang, Zhao ; Wang, Lingling ; Liang, Pingping ; Qiu, Jianda ; Fang, Qiaojun ; Wang, Wenbin ; Zhang, Yanling ; Sui, Yajie ; Huang, Qiong

Near-infrared (NIR) photothermal therapy (PTT) has provided an innovative modality for the ablation of gastric cancer (GC) with minimized damage to normal tissues. However, the upregulation of heat shock proteins (HSPs) and the abnormal vascularization at the tumor site, as well as the low specificity with the diffusional hindrance of therapeutic agents to cancer cells, severely hamper this mono-therapeutic strategy. To overcome these obstacles, we designed and prepared a mitochondria/STAT3-targeted nanoplatform (ATO/CR NPs), which is self-assembled by Drug Administration (FDA)-approved atorvaquinone (ATO) and NIR phototherapeutic agent CR to fight GC. The ATO/CR NPs exhibit enhanced PTT efficiency owing to the oxidative phosphorylation (OXPHOS) blocking in mitochondria for the downregulation of ATP and HSP based on ATO. More importantly, the ATO from ATO/CR NPs can also specifically target STAT3 in GC cells to restrain proliferation, inhibit angiogenesis, and promote apoptosis. Hence, the multimodal NIR ATO/CR NPs initiate accurate targeting of cancer cells, triggering serious mitochondrial dysfunction and cellular apoptosis to amplify the photo-ablation activity, which provides a promising strategy for GC treatment, warranting further preclinical exploration.

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项与三氧化二砷相关的新闻（医药）

2026-02-26

·ioncology

新药可恢复基因组守护神抗癌功能

点击蓝字，关注我们 1979年，纽约纪念医院斯隆凯特林癌症中心首次在化学或病毒诱发的肿瘤细胞中，发现一种分子量为53千道尔顿的蛋白质，并将其命名为p53，但是正常细胞并未发现p53，此后10年一直不知p53对肿瘤的确切作用。1989年，霍普金斯大学发现人类肿瘤常见p53编码基因TP53发生突变，利用基因编辑技术删除小鼠p53编码基因Trp53以后也会快速发生肿瘤。这些发现确定p53对肿瘤具有抑制功能，随后几十年研究证实人类肿瘤TP53基因突变率最高，人类乳腺癌TP53基因突变率可达30%至50%，尤其三阴性乳腺癌高达70%至80%。p53属于基因转录因子，通过多种途径调控数百个靶基因表达，防止基因组突变，从而维持细胞和组织基因组稳定并抑制肿瘤生长，故又被称为基因组守护神。这些途径包括抑制细胞生长、诱导细胞在应激反应中死亡以及维持基因组完整和代谢稳定（图A）。p53一端是转录激活区，中间是DNA结合区，以特定序列控制靶基因表达，另一端是四聚体区，可非特异结合DNA。大多数突变影响中间DNA结合区，包含锌指结构，对p53结构稳定至关重要（图B）。这些突变大多为原有氨基酸被其他氨基酸取代的错义突变，从而破坏p53结构或阻止其与DNA结合。由于某些氨基酸比其他氨基酸更容易发生突变，因此被称为热点突变（图B）。 2013年，根据法国和瑞典学者估计，全球大约2000万例被诊断癌症患者其中一半携带突变型TP53基因，且突变发生于一或两个等位基因。不过，另一半患者携带野生型TP53基因，p53抑癌功能通常受损。野生型p53半衰期短，表达水平低。突变型p53通常半衰期延长，并在癌细胞中积累。因此，恢复p53抑癌功能（无论TP53是否突变）对癌症治疗具有巨大的潜力，科学家开展大量研究尝试恢复野生型或突变型p53功能。恢复野生型p53功能 p53关键转录靶点之一为泛素连接酶编码基因MDM2，该酶能够结合并标记p53氨基端，从而让p53被蛋白酶体降解。因此，p53对MDM2的转录激活是p53自身调控环路的一部分，目前大量精力被投入开发能够阻止MDM2结合从而增强野生型p53功能的小分子药物。恢复突变型p53功能无义突变常见于抑癌基因，通常导致基因编码蛋白质功能丧失。不过，TP53突变仅8%为无义突变，超过73%为错义突变，可能导致原有氨基酸残基被其他氨基酸残基取代。例如，TP53突变之一Y220C特征为第220位氨基酸残基的酪氨酸（Y）被半胱氨酸（C）取代。TP53错义突变发生率较高，促使科学家寻找能够恢复突变型p53抑癌功能的小分子药物。实际上，近25年来已有11种小分子药物被报告能够重新激活突变型p53功能。其中，PRIMA首先被报告通过与DNA结合区半胱氨酸残基结合，可恢复突变型p53的结构、转录活性和细胞生长抑制功能。随后，PRIMA甲基化衍生物APR-246被研发，并进入一期和二期临床试验，但是三期临床试验失败。近年来，科学家结合计算机建模和化学库筛选，发现三氧化二砷（俗称砒霜）是有效的突变型p53激活剂。突变型p53（R175H）与三氧化二砷复合物的晶体结构显示，三氧化二砷与p53锌指结构区的半胱氨酸残基结合。该结合使许多结构缺陷的突变型p53重新折叠为野生型结构，从而恢复转录活性。三氧化二砷为一线临床药物，通常与全反式维甲酸联合用于治疗急性早幼粒细胞白血病，并已注册三氧化二砷治疗多种癌症的一期、二期和三期临床试验。在由TP53热点突变产生的p53突变蛋白中，Y220C突变残基形成的口袋结构容易与小分子药物结合，并有可能改变其结构，因此对靶向药物研究具有吸引力。该突变存在于大约1%的p53突变型癌症，大约10万癌症患者携带该突变。2008年，英国剑桥大学结合体外热变性和计算机建模筛选方法，发现一种小分子能够将Y220C突变型p53恢复为野生型p53结构。随后12年，根据英国剑桥大学的研究结果，至少10种Y220C突变型p53激活药物被研发，但是结合亲和力都较低。最后，美国PMV制药研发的瑞泽泊特，与突变型p53的结合亲和力最高，小鼠研究表明瑞泽泊特能够有选择地恢复TP53转录活性，并抑制肿瘤生长。 2026年2月25日，国际四大医学期刊之一、创刊于1812年的美国麻省医学会官方期刊《新英格兰医学杂志》在线发表德克萨斯大学MD安德森癌症中心、哈佛大学医学院德纳法伯癌症中心、麻省总医院、莎拉坎农研究中心、奥斯汀NEXT癌症中心、弗雷德哈钦森癌症中心、南加利福尼亚大学诺里斯综合癌症中心、俄勒冈医科大学奈特癌症中心、克利夫兰医学中心、PMV制药、纽约纪念医院斯隆凯特林癌症中心的PYNNACLE研究报告，首次探讨了瑞泽泊特对TP53基因Y220C突变实体肿瘤人类患者的剂量、有效性和安全性。 NCT04585750: The Evaluation of PC14586 in Patients With Advanced Solid Tumors Harboring a TP53 Y220C Mutation (PYNNACLE) Official Title: A Phase 1/2 Open-label, Multicenter Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of PC14586 in Patients With Locally Advanced or Metastatic Solid Tumors Harboring a TP53 Y220C Mutation (PYNNACLE) 该多中心单组非盲剂量递增和剂量优化一期临床研究入组携带TP53基因Y220C突变实体肿瘤局部晚期或远处转移经过一至九线（中位三线）治疗失败患者77例（其中乳腺癌10例）口服瑞泽泊特治疗连续21天，每天1次150至2500毫克或每天2次1500毫克。主要目标为确定最大耐受剂量和二期临床研究推荐剂量。主要终点包括剂量限制性毒性和不良事件，次要终点包括初步疗效和药物代谢动力学特征。结果，截至2023年12月15日，最大耐受剂量为每天2次1500毫克。根据安全性、有效性和药物代谢动力学数据，选择每天1次2000毫克与食物同服作为二期研究推荐剂量。治疗期间，76例患者（99%）至少出现过1次不良事件，其中29例（38%）出现过1级或2级不良事件。最常见的不良事件为恶心（58%）、呕吐（44%）、血肌酐升高（39%）、疲乏（39%）和贫血（36%）。67例患者（87%）出现治疗相关不良事件，其中48例（62%）为1级或2级不良事件；2例患者（3%）由于治疗相关不良事件而停用瑞泽泊特。大多数胃肠不良事件经症状治疗后缓解，且与食物同服时不良事件发生率较低。贫血是治疗期间最常见的≥3级不良事件，发生率为16%。全部患者总缓解率（完全缓解或部分缓解）为20%，KRAS基因野生型肿瘤且每天1次至少1150毫克剂量治疗患者总缓解率为30%。对于多种肿瘤都观察到确认缓解，包括卵巢癌和乳腺癌。全部缓解患者均为携带TP53基因Y220C突变和KRAS野生型的实体肿瘤。因此，该一期临床研究结果表明，对于TP53基因Y220C突变实体肿瘤经过大量治疗失败患者，瑞泽泊特最常见不良反应为恶心和呕吐，乳腺癌等多种肿瘤都观察到抗肿瘤活性，可为p53再次激活提供概念验证。对此，英国牛津大学路德维希癌症研究院发表同期社论：实体肿瘤突变型p53功能恢复。 N Engl J Med. 2026 Feb 25;394(9):872-883. IF: 78.5 Phase 1 Study of Rezatapopt, a p53 Reactivator, in TP53 Y220C-Mutated Tumors. Dumbrava EE, Shapiro GI, Parikh AR, Johnson ML, Tolcher AW, Thompson JA, El-Khoueiry AB, Vandross AL, Kummar S, Shepard DR, LeDuke K, Sheehan L, Alland L, Haque A, Jalota D, Fellous M, Schram AM. University of Texas M.D. Anderson Cancer Center, Houston; Dana-Farber Cancer Institute, Boston; Massachusetts General Hospital, Boston; Sarah Cannon Research Institute, Nashville; NEXT Oncology, Austin, Texas; Fred Hutchinson Cancer Center, Seattle; University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center, Los Angeles; Oregon Health and Science University Knight Cancer Institute, Portland; Cleveland Clinic Foundation, Cleveland; PMV Pharmaceuticals, Princeton, NJ; Leila Alland MD Consultancy, New York; Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York. BACKGROUND: Rezatapopt is an investigational, first-in-class, oral, selective p53 reactivator that specifically binds to Y220C-mutated p53, which stabilizes p53 in its wild-type conformation and restores its functionality. METHODS: In this phase 1, single-group, dose-escalation and dose-optimization study, we assigned heavily pretreated patients with locally advanced or metastatic solid tumors harboring a TP53 Y220C mutation to receive rezatapopt during continuous 21-day treatment cycles. The primary objectives were to determine the maximum tolerated dose and recommended phase 2 dose. Primary end points included dose-limiting toxic effects and adverse events. Secondary end points included preliminary efficacy and pharmacokinetic features. RESULTS: A total of 77 patients received rezatapopt at one of eight escalating doses: 150 mg, 300 mg, 600 mg, 1150 mg, 1500 mg, 2000 mg, or 2500 mg once daily or 1500 mg twice daily. The maximum tolerated dose was 1500 mg twice daily. On the basis of safety, efficacy, and pharmacokinetic data, 2000 mg once daily with food was selected as the recommended phase 2 dose. During the treatment period, 76 patients (99%) had at least one adverse event and 29 (38%) had an adverse event of grade 1 or 2. The most common adverse events were nausea (in 58% of patients), vomiting (in 44%), an increased blood creatinine level (in 39%), fatigue (in 39%), and anemia (in 36%). Treatment-related adverse events occurred in 67 patients (87%) and those of grade 1 or 2 in 48 (62%); 2 patients (3%) discontinued rezatapopt because of a treatment-related adverse event. Most gastrointestinal adverse events resolved with the treatment of symptoms and were less frequent when rezatapopt was given with food. Anemia was the most common adverse event of grade 3 or higher during the treatment period, occurring in 16% of patients. The overall response (complete or partial response) was 20% among all patients and 30% among those who had a KRAS wild-type tumor and received a dose of at least 1150 mg once daily. Confirmed responses were seen across multiple tumor types, including ovarian and breast cancers. All patients with a response had a solid tumor that harbored TP53 Y220C and wild-type KRAS. CONCLUSIONS: In this phase 1 study involving heavily pretreated patients, the most common adverse events associated with rezatapopt were nausea and vomiting. Antitumor activity occurred across multiple tumor types, providing proof of concept for p53 reactivation. Funded by PMV Pharmaceuticals PYNNACLE ClinicalTrials.gov number, NCT04585750 PMID: 41740031 DOI: 10.1056/NEJMoa2508820 N Engl J Med. 2026 Feb 25;394(9):922-925. IF: 78.5 Restoring Function to a Variant of p53 in Solid Tumors. Lu X. Ludwig Institute for Cancer Research, University of Oxford, Oxford, United Kingdom. PMID: 41740037 DOI: 10.1056/NEJMe2516747 （来源：SIBCS）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

2026-02-25

·生物通

综述：抗病毒药物的发现与发展：挑战与未来方向

抗病毒药物的发展历程与药物发现基本原理抗病毒药物的发展自1963年第一个抗病毒药物碘苷获批以来，抗病毒药物研发走过了六十余年的历程。碘苷作为嘧啶类抗病毒药，通过竞争性抑制胸苷激酶和DNA聚合酶来阻碍病毒复制，其成功验证了通过化学修饰天然核苷酸来破坏病毒复制的策略。随后，阿昔洛韦作为首个选择性、病毒激活的前体药物出现，它依赖病毒胸苷激酶启动磷酸化，其活性三磷酸形式选择性抑制疱疹病毒DNA聚合酶，标志着抗病毒化疗新时代的开始。针对艾滋病毒（HIV）的流行，1987年齐多夫定获批，通过抑制核苷逆转录酶（RT）阻断病毒逆转录过程。进入90年代，计算机辅助药物设计（CADD）开始发挥作用，例如基于合理设计开发的神经氨酸酶（NA）抑制剂扎那米韦和奥司他韦，为流感的治疗和预防提供了有力工具。进入21世纪，抗病毒药物研发进入快速发展阶段。针对丙型肝炎病毒（HCV）的蛋白酶抑制剂和聚合酶抑制剂（如索磷布韦），针对呼吸道合胞病毒的融合抑制剂等相继出现。核苷类似物如拉米夫定、阿德福韦酯和恩替卡韦为慢性乙型肝炎（HBV）的管理提供了更有效的选择。新冠病毒（SARS-CoV-2）疫情爆发后，全球研发力量迅速集结，瑞德西韦、奈玛特韦等药物在短时间内取得重要进展，为抗击疫情提供了关键支持。截至2024年3月，中国已批准包括阿兹夫定、奈玛特韦、莫诺拉韦、先诺特韦等在内的七种口服新冠药物上市。药物发现的基本原理现代药物发现过程漫长、高风险且成本高昂。为了提高成功率，研究正经历从仿制到原创的转型。在靶点和机制创新方面，多靶点协同药物设计超越了传统的单靶点方法。在技术进步方面，人工智能（AI）与实验方法的深度融合，使得机器学习（ML）能够优化分子生成、毒性预测和多目标优化，从而缩短临床前开发周期。靶点识别与验证药物靶点是指体内具有药效功能并能被药物调节的生物大分子。靶点识别与验证的一般流程涉及寻找疾病相关生物分子标志物，并对这些生物分子进行功能研究以确定候选靶点。一个有潜力的药物靶点应与疾病的发生、发展或病理生理过程有明确的因果关系，并且对其调节应能有效缓解症状或延缓疾病进展。靶点可以通过基因模型、蛋白质模型和动物模型进行验证。利用CRISPR/Cas9系统或RNA干扰等技术在细胞或动物模型中特异性敲除或降低靶基因的表达，通过观察对疾病表型的影响，可以建立靶基因与疾病间的因果关系。抗病毒药物靶点与信号通路病毒-宿主相互作用网络主要包括三大抗病毒药物靶点：病毒靶点、宿主靶点以及病毒对宿主天然免疫的拮抗。其中，病毒靶点是传统的主要焦点。病毒生命周期的不同阶段，包括吸附、穿透、脱壳、复制、基因表达、组装和释放，都是抗病毒干预的潜在靶点。例如，针对SARS-CoV-2，已报道的抑制剂包括刺突蛋白（S）抑制剂、木瓜样蛋白酶（PLpro）抑制剂、主要蛋白酶（Mpro）抑制剂、非结构蛋白12（NSP12）抑制剂等。宿主靶向抗病毒药物是通过干扰特定的宿主细胞因子来遏制病毒复制的治疗策略。宿主细胞激酶在许多病毒的复制过程中至关重要。例如，人类二氢乳清酸脱氢酶（DHODH）是催化嘧啶核苷酸从头合成途径的关键酶，抑制其活性可有效阻止病毒DNA和RNA的生物合成。衔接子相关激酶1（AAK1）调控多种病毒的细胞内运输，使得AAK1靶向药物成为开发广谱抗病毒剂的优选候选。病毒与宿主的相互作用是一个动态过程。宿主通过模式识别受体识别病毒RNA后，抗病毒天然免疫信号通路被迅速激活，诱导产生干扰素刺激基因（ISGs）等宿主限制因子。同时，病毒也进化出多种调控机制来对抗宿主天然免疫。利用病毒-宿主相互作用网络作为抗病毒药物靶点，特别是针对流感病毒（IAV）和SARS-CoV-2，为解决病毒耐药性挑战提供了新思路。抗病毒药物的信号通路抗病毒疗法可以通过多种机制特异性调节信号通路，以增强宿主抗病毒反应或抑制病毒复制与传播。主要的抗病毒信号通路包括干扰素（IFN）信号通路、视黄酸诱导基因I（RIG-I）信号通路、环鸟苷酸-腺苷酸合成酶-干扰素基因刺激蛋白（cGAS-STING）信号通路和Toll样受体（TLR）信号通路等。 IFN信号通路是抗病毒免疫反应的关键机制之一。病毒感染后，细胞分泌的IFN与其受体结合，激活Janus激酶（JAK）。随后，JAK磷酸化信号转导和转录激活因子（STAT），导致其二聚化并核转位，启动一系列ISGs的表达。SARS-CoV-2的核衣壳蛋白（N蛋白）可通过竞争性结合STAT1和STAT2，干扰它们与JAK1和酪氨酸激酶2（TYK2）的相互作用，从而抑制其磷酸化和核转位。核因子κB（NF-κB）通路可在病毒感染早期被激活，一方面促进炎症因子产生，另一方面也能增加IFN转录。SARS-CoV-2的N蛋白与病毒RNA结合后发生强烈的液-液相分离（LLPS），这有助于招募NF-κB信号中的关键激酶TAK1和IKK复合物，从而增强NF-κB的激活。 RIG-I在识别病毒RNA后，将信号传递至IFN-β信号通路和NF-κB信号通路。其下游效应器线粒体抗病毒信号蛋白（MAVS）是激活转录因子如IFN调节因子3（IRF3）和NF-κB的关键信号转导器。SARS-CoV-2的多个蛋白，如ORF6、ORF8和N蛋白，都是IFN的有效拮抗剂。 cGAS-STING信号通路主要感知细胞质中的病毒DNA，激活后会触发I型IFN等炎症介质的产生。β-抑制蛋白2可以直接与cGAS相互作用，促进cGAS与DNA的结合以及cGAMP的合成，从而正向调节I型IFN通路。SARS-CoV-2的N蛋白能抑制cGAS的DNA识别能力，损害cGAS诱导的IFN-I信号。当前挑战与未来方向尽管在药物筛选和AI方面取得了显著进展，但抗病毒药物的发现仍面临诸多挑战。这些挑战包括病毒的高突变率、易于产生耐药性、病毒种类繁多且共性少、研发过程中难以平衡药效与安全性等。此外，临床试验设计的复杂性和患者选择进一步加大了难度。研发的高成本、巨大风险以及新技术（如需要大量数据支持的机器学习）的应用限制也构成了额外障碍。未来，药物发现将深度融合表型筛选和TBDD两种策略。人工智能在药物发现中的应用日益普遍，特别是在蛋白质结构预测、药物靶点识别和生物活性预测领域。纳米技术在抗病毒药物的递送和疫苗开发中发挥了关键作用，例如脂质纳米颗粒在mRNA疫苗中的应用。此外，针对无膜细胞器（液-液相分离）等新方向的探索，以及从传统中药活性成分（如青蒿素、三氧化二砷）中探索现代药理机制，都将为抗病毒药物的研发开辟新的路径。

2026-02-25

·医师报

中医药传统经验的大数据本质与循证价值重估

本文作者：吴宗贵上海长征医院心内科一、引文现代循证医学诞生于20世纪90年代，以随机、对照、盲法、统计学检验为核心技术手段，将RCT列为临床证据金字塔的顶端层级，旨在通过控制混杂偏倚，实现药物效应与不良反应的精准因果判定，为西医临床用药、新药研发建立了统一的规范标尺。在化学药物与单靶点生物制剂领域，RCT有效区分了药物真实效应与安慰剂效应、自愈效应，大幅降低了无效或高风险药物的上市概率，推动现代医学进入精准化、规范化阶段。但这一范式应用于中医药体系时，出现了难以调和的矛盾：其一，大量历代传承的经典方剂、常用中药材获批上市时，仅依托传统人用经验与基础动物实验，未开展完整的Ⅰ-Ⅱ-Ⅲ期RCT，药品说明书中“不良反应、禁忌、注意事项”栏目普遍标注“尚不明确”，被部分研究者与公众质疑为“安全性依据缺失”；其二，中医核心的十八反、十九畏、妊娠禁忌、配伍减毒等安全规则，仅为历代临床观察的经验总结，缺乏明确的化学成分、分子靶点、代谢通路机制阐释，其科学内涵长期未被现代循证体系充分认可；其三，中医药以复方配伍、辨证论治、剂量加减为核心特征，与RCT要求的固定处方、固定剂量、固定疗程、单一干预终点存在本质冲突，强行开展的中药RCT常出现结论与临床实际脱节的问题。与此同时，中医药历经两汉至明清数千年发展，跨越不同地域、气候、人种与疾病谱，累积了亿万人次级的真实人体用药数据，通过医案典籍、官修本草、师徒传承形成了稳定的用药体系。从自然演化逻辑来看，若某一味药材、某一首方剂存在普遍、高概率的致死、致残、严重脏器损伤风险，必然会在历代临床实践中被彻底淘汰，无法延续至今。这一客观规律与人工智能依托海量数据训练模型、通过损失函数淘汰劣化参数、收敛稳定规则的底层逻辑高度契合，却长期被局限于RCT单一框架的评价体系所忽视。二、中医药传统经验的科学本质：天然演化的真实世界大数据模型 2.1 中医药传承的大数据构成要素中医药经验体系并非零散、主观的个人感悟，而是一套结构化、长周期、大样本的真实世界数据集合，其数据要素完整覆盖临床用药全维度变量：第一，样本规模与时空跨度的绝对优势。中医药数据起源于《神农本草经》《伤寒杂病论》，历经《千金方》《太平惠民和剂局方》《本草纲目》等历代典籍收录，时间跨度超2000年，使用人群覆盖华夏各民族、不同社会阶层、全年龄段群体，累计真实人体应用人次达亿级规模，远超任何单个现代RCT的样本上限。第二，人群与临床场景无筛选全覆盖。传统临床无严格的纳入排除标准，数据包含健康人群、高龄老人、婴幼儿、孕妇、肝肾功能不全者、多种合并病症患者、体质偏颇人群，同时涵盖不同道地药材、炮制工艺、配伍比例、煎煮时长、服药时辰、饮食禁忌等真实变量，无RCT的理想化样本筛选偏差。第三，自然选择的模型优化机制。中医药传承具备天然的“负向淘汰”规则：出现急性死亡、剧烈呕吐、出血、流产、脏器衰竭等严重不良事件的方药与配伍，会被明确标注为“禁用”“犯者死”；疗效不稳定、耐受度差的方案逐步被边缘化；安全可控、疗效可重复的内容被反复传抄、注解、优化。这一过程等价于人工智能模型的反向传播、权重更新与模型蒸馏，最终收敛出稳定的临床规则。 2.2 与AI大数据学习的逻辑同构性人工智能的核心价值是处理高维、非结构化、海量数据，无预设地挖掘隐藏关联，降低人为主观偏差，提升模型泛化能力。中医药传承与AI训练存在一一对应的逻辑同构关系：训练数据集：AI依托海量文本、图像、医疗记录数据；中医药依托历代医案、本草典籍、民间用药、禁忌总结的真实世界人体数据。学习目标：AI学习特征与结果的映射关系；中医药学习“证型-方剂-配伍-剂量-疗效-不良反应”的对应规律。优化方式：AI通过损失函数剔除劣化参数、更新权重；中医药通过自然淘汰剔除高风险方药、保留安全有效方案。模型输出：AI输出预测、分类、决策规则；中医药输出辨证论治、十八反十九畏、炮制减毒、剂量禁忌等临床规范。由此可见，中医药传承体系是一套运行数千年、无人工编程、基于生物社会群体的天然分布式AI模型，其规律收敛逻辑与现代AI大数据学习同源，这是其安全性证据具备科学内核的核心基础。 2.3 传统经验的安全性证据内核中医药传统安全规则是大数据模型收敛后的核心输出，其安全性证据具有明确的实践指向：配伍禁忌：十八反、十九畏明确划定乌头-半夏、甘草-甘遂、人参-五灵脂等配伍红线，是对严重不良事件的经验固化；毒性药物管控：对附子、川乌、草乌、马钱子、斑蝥等有毒药材，规定严格的炮制规范、剂量上限、煎煮时长，降低急性毒性；人群禁忌：明确孕妇、哺乳期、体虚者、脾胃虚寒者的慎用与禁用药物，规避特殊人群风险；炮制减毒：通过蒸、煮、炒、炙、水飞等工艺，改变药材化学成分，降低毒性成分含量或转化为低毒成分。上述规则均为真实世界极端风险筛选的结果，构成中医药临床应用的底线安全保障。 2.4 典型案例：附子的千年经验筛选与安全边界固化附子为毛茛科植物乌头的子根，含乌头碱、中乌头碱、次乌头碱等剧毒二萜类生物碱，生品口服3-5mg即可致人死亡，属于典型的有毒中药。但附子回阳救逆、补火助阳的功效独特，历代均为急症要药，其传承过程完美体现“天然大数据模型”的风险筛选逻辑：毒性发现与淘汰：早期生用附子出现大量心律失常、呼吸抑制、休克死亡案例，被迅速标记为高风险；减毒方案迭代：历代医家逐步形成“炮制去毒”规范，采用砂炒、水漂、蒸制、甘草黑豆共煮等工艺，将剧毒乌头碱水解为苯甲酰乌头原碱、乌头原碱，毒性降低至原生药的1/2000以下；剂量与用法约束：《伤寒论》确立附子常规用量范围，后世明确“先煎、久煎”的煎煮要求，降低毒性成分溶出；配伍禁忌明确：禁止与半夏、瓜蒌、贝母、白蔹、白及同用，避免毒性叠加。历经两千年数万人次的实践筛选，附子形成了“炮制-剂量-煎煮-配伍”一体化安全体系，在严格遵循经验规则的前提下，临床严重不良反应发生率极低。这一过程无现代RCT设计，却通过自然大数据迭代，实现了高毒性药物的安全可控应用，是传统经验安全性证据的典型代表。三、中医药传统经验证据与RCT证据的安全性维度对比 3.1 RCT证据的固有局限性与典型案例 RCT的核心优势是控制偏倚、精准判定因果，但在设计与应用层面存在无法回避的局限，结合具体案例分析如下： 3.1.1 样本与人群窄化，真实世界外推性差 RCT为保证组间均衡性，通常设置严格的排除标准：剔除年龄＞75岁、肝肾功能异常、合并多种基础疾病、联合用药、精神疾病、依从性差的患者，仅保留病情单一、基础状况良好的“理想化受试者”。这类样本与临床真实场景差异显著，结论外推存在巨大偏差。 3.1.2 周期与样本有限，难以捕捉罕见与迟发毒性多数RCT随访周期为数月至3年，样本量多在百级至万级，对于发生率＜1/10000的罕见不良反应、服药数月至数年才出现的蓄积毒性、致癌致突变风险，不具备检测效能。 3.1.3 人为设计偏差与结论时效性：阿司匹林一级预防RCT争议阿司匹林作为抗血小板经典药物，其一级预防的临床价值经历多次RCT结论反转，是RCT局限性的经典案例：早期多项中小样本RCT提示，阿司匹林可降低健康人群心肌梗死、脑梗死风险，多国指南推荐广泛用于心血管疾病一级预防； 2018年《柳叶刀》发表ARRIVE研究、ASCEND研究、ASPREE研究三项大规模RCT，结果显示：在低危人群中，阿司匹林一级预防的出血风险（消化道出血、颅内出血）显著抵消心血管获益，长期用药无净获益；随后各国指南全面修订，严格限制阿司匹林一级预防的适用人群。同一药物、同一临床问题，不同时期、不同样本量的RCT得出截然相反的结论，直接证明RCT并非绝对真理，其结论具有显著的时效性、阶段性与人为设计依赖性，仅能作为临床参考，不能作为绝对决策依据。 3.1.4 范式冲突：中药复方RCT与临床实际脱节以某经典复方中药治疗慢性心衰的RCT为例，研究设计固定处方剂量、禁止辨证加减、排除合并用药，与中医“辨证论治、随证调整”的临床实践完全背离。最终研究结果显示疗效差异无统计学意义，但在真实世界个体化应用中，该方剂疗效明确。此类RCT因削足适履的设计，无法反映中药真实疗效与安全性，结论不具备临床指导价值。 3.2 中医药传统经验在安全性维度的相对优势（结合案例） 3.2.1 极端毒性筛选的彻底性：十八反十九畏的千年验证十八反、十九畏是中医药配伍禁忌的核心，其形成是海量真实案例筛选的结果：乌头类与半夏、瓜蒌配伍，现代药理研究证实会导致乌头碱类生物碱溶出增加，心律失常风险显著升高，与古人“相反则毒剧”的经验完全吻合；甘遂、大戟、芫花与甘草配伍，会加重肝肾代谢负担，提升脏器损伤概率，历代均列为禁忌。这些禁忌规则无RCT数据支撑，但历经千年无数学者验证，彻底阻断了高致死、高致残配伍的临床应用，其风险筛查的彻底性远优于任何短期RCT。 3.2.2 全人群场景适配：小儿、孕妇、高龄人群的经验禁忌中医古籍对特殊人群用药有系统记载，如《本草纲目》明确标注水银、砒霜、麝香、三棱、莪术等为孕妇禁用，防止流产、胎儿畸形；小儿脏腑娇嫩，限定朱砂、雄黄等矿物药的使用剂量与疗程。这些规则覆盖了RCT常规排除的高风险人群，直接适配真实世界全人群用药需求，无外推偏差。 3.2.3 个体化用药兼容：辨证论治与RCT固定干预的对比 RCT以固定干预为核心，无法适配个体差异；中医药经验自诞生便基于体质、证型、病机的个体化调整。以桂枝汤为例，外感风寒表虚证用原方，表实证加麻黄，兼阳虚加附子，兼咳嗽加杏仁，随证加减保证疗效与安全性的平衡。这种高维动态调整模式，与AI多变量建模逻辑一致，是RCT单变量设计无法实现的。 3.2.4 长期演化鲁棒性：六味地黄丸的千年安全应用六味地黄丸出自宋代《小儿药证直诀》，原为小儿科方剂，后世扩展至成人肾阴亏虚证，历经近千年临床应用，覆盖各年龄段、不同体质人群。在规范辨证前提下，该方无严重急性毒性，长期服用耐受性良好，其安全稳定性经数百年动态验证，远非单一周期RCT可比拟。 3.3 两种证据体系的可靠性边界界定二者无绝对优劣，仅存在适用场景的本质差异： RCT的可靠维度：因果归因精准、效应量化清晰、统计学检验严谨，适用于化学药物、单靶点生物制剂、固定剂量单一干预的群体效应验证；中医药传统经验的可靠维度：广谱人群覆盖、极端风险兜底、长期安全稳定、个体化适配，适用于中药复方、复杂疾病、长期调养、多变量配伍的安全性评价；四、传统经验证据的现存局限与现代补全路径（含案例） 4.1 传统经验的固有不足中医药天然大数据模型受古代科技水平限制，存在现代科学视角下的明确短板：数据非标准化：症状描述、疗效判定、不良反应记录无统一量化标准，如“乏力”“腹胀”等表述主观模糊，无法进行统计学分析；因果归因模糊：无法区分药物本身毒性、药材农残/重金属污染、炮制不当、辨证失误、合并疾病导致的不适；隐匿风险识别不足：无生化、病理、影像学检测手段，无法识别亚临床肝肾损伤、骨髓抑制、长期致癌等迟发性损伤；无量化风险指标：缺乏不良反应发生率、剂量-毒性曲线、获益风险比等现代药学必需数据。 4.2 典型局限案例：何首乌肝损伤的经验盲区与现代发现何首乌为常用补益中药，传统经验仅标注“生用润肠，制用补肝肾”，未明确提及肝损伤风险。古代无肝功能生化检测，药物性肝损伤仅表现为乏力、纳差、黄疸，被笼统归为“体质不合”，未纳入禁忌体系。现代真实世界监测与毒理研究发现：何首乌含大黄素、大黄酚等蒽醌类成分，长期过量服用、生品使用、个体代谢差异可诱发药物性肝损伤，甚至急性肝坏死。这一案例直观体现传统经验对迟发性、隐匿性、低概率风险的识别局限，证明传统经验需现代研究补全，而非绝对化崇拜。 4.3 基于AI与现代研究的补全策略 4.3.1 AI大数据挖掘：非结构化经验的标准化转化利用自然语言处理（NLP）、知识图谱、深度学习技术，对《中华医典》《名医类案》等古籍及现代中医电子病历进行文本挖掘，提取“方药-证型-剂量-不良反应”关联数据，将模糊经验转化为可量化、可复现的规则。国内已有团队通过AI挖掘历代痹证医案，成功归纳出雷公藤、细辛等有毒药物的安全剂量区间与配伍减毒规律，验证了AI补全传统经验的可行性。 4.3.2 规范毒理与药代研究：明确毒性物质基础针对有毒中药开展急性毒性、长期毒性、药代动力学、毒代动力学研究，明确毒性成分与作用靶点。如现代研究通过高效液相色谱、质谱技术，证实附子炮制后乌头碱水解转化规律，为传统“炮制减毒”提供分子机制依据，量化安全剂量边界。 4.3.3 上市后真实世界监测：中药注射剂安全再评价中药注射剂因成分复杂、直接入血，曾出现鱼腥草注射液、刺五加注射液等严重不良反应事件。国家药监局启动中药注射剂再评价工作，依托全国药品不良反应监测系统、医院电子病历大数据，开展真实世界回顾性研究，明确风险人群、合并用药禁忌、给药速度规范，淘汰风险大于获益的品种，保留并规范安全品种，是传统经验结合现代监测的成功实践。 4.3.4 柔性临床试验设计：实用性RCT替代僵化设计摒弃固定处方、固定剂量的传统RCT，采用实用性临床试验、队列研究、单病例随机对照试验（N-of-1 RCT），允许辨证加减、合并用药，贴合中医临床实际，兼顾循证规范与临床真实性，实现传统经验与现代科研的有机结合。五、对循证医学体系的启示：构建多元融合的中医药证据框架 5.1 破除“唯RCT论”的范式桎梏循证医学的核心宗旨是“基于最佳证据服务患者获益”，而非固守某一种研究形式。中医药千年人用经验作为超大规模真实世界数据的自然演化产物，其安全性底线证据的价值不低于常规RCT。我国2022年颁布《中药注册管理专门规定》、2018-2022年发布两批《古代经典名方目录》，明确符合条件的经典名方可简化临床试验，仅需提供人用经验、药学研究、非临床安全性资料即可上市，这一政策正是对“传统经验=大数据安全证据”的官方认可，是循证医学本土化修正的里程碑。 5.2 构建三层级中医药循证证据体系基础安全证据层：以千年人用经验、十八反十九畏、炮制禁忌、人群禁忌为核心，承担极端风险兜底功能，为临床应用与审评提供前提依据；现代科学证据层：以毒理药理研究、AI大数据挖掘、实用性临床试验、药代动力学研究为核心，明确机制、量化风险、验证因果；动态监测证据层：以全国中药不良反应监测系统、真实世界长期随访、上市后再评价为核心，持续修正安全边界，识别罕见与迟发风险。三层证据相互补充、相互印证，形成闭环，替代单一RCT评价模式。 5.3 个体化治疗的终极回归无论是RCT的群体平均数据，还是AI与传统经验的大数据规律，最终都要落地于具体患者。中医药“辨证论治”的核心思想，与现代精准医疗、AI个体化预测的目标完全一致。未来医学发展的核心方向，是用AI技术还原、优化传统经验的个体化逻辑，用现代研究划定安全红线，用真实世界数据持续迭代模型，实现传统经验智慧与现代科技的深度融合，回归“以患者为中心”的医学本质。六、结论中医药数千年代际传承的临床人用经验，并非无科学依据的主观感悟，而是经亿万人次级真实样本、跨地域长周期自然筛选形成的天然真实世界大数据模型，其生成、优化、收敛机制与人工智能大数据学习具有严格的逻辑同构性，具备现代科学认可的证据内核。结合附子、十八反十九畏、六味地黄丸、阿司匹林RCT争议、何首乌肝损伤等具体案例可证实，中医药传统经验在极端急性毒性筛选、全人群真实场景覆盖、个体化用药适配、长期安全鲁棒性等核心安全维度上，证据可靠性优于人为设计、样本有限、人群窄化、结论具有时效性的标准化RCT，其安全底线具备不可替代的循证价值。传统经验存在数据非标准化、因果归因模糊、隐匿迟发风险识别不足、无量化指标等局限，何首乌肝损伤等案例证明，传统经验不能替代现代科学研究，需通过AI大数据挖掘、规范毒理实验、上市后真实世界监测、柔性临床试验进行系统性补全。现代循证医学体系应破除“唯RCT论”的范式桎梏，尊重中医药复方多组分、多靶点、个体化的复杂系统特征，构建“传统人用经验+AI智能分析+现代基础研究+真实世界研究”的多元一体化证据框架，为中医药临床应用、审评审批、安全管控提供适配的评价体系。医学证据的核心价值是保障临床安全有效，而非拘泥于研究形式。中医药传统经验、现代RCT、AI大数据并非对立关系，而是不同维度、不同场景的互补证据，三者协同服务于个体化治疗与患者长期获益，是传统医学现代化、科学化的最优路径。排版：张晶编辑：黄晶审核：宋箐点击查看第十一届医学家年会精彩内容 2026年《医师报》征订开始啦！与430万医师同行，服务千万公众《医师报》投稿公共邮箱：yishibao2017@163.com 【注】部分图片来源于网络及微信朋友圈,如有侵权，请联系删除，谢谢！电话：010-58302828-6808 目前1600000+医生已关注加入我们

临床3期

100 项与三氧化二砷相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D02106	三氧化二砷	L01XX27	DB01169

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
急性早幼粒细胞白血病	美国	Cephalon, Inc.	2000-09-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性髓性白血病	临床3期	美国	Cephalon, Inc.	2007-10-01
急性髓性白血病	临床3期	加拿大	Cephalon, Inc.	2007-10-01
系统性红斑狼疮	临床2期	法国	Medsenic SAS	2013-07-01
小细胞癌	临床2期	美国	Cephalon, Inc.	2011-08-01
小细胞癌	临床2期	美国	Teva Pharmaceuticals USA, Inc.	2011-08-01
小细胞肺癌	临床2期	美国	Cephalon, Inc.	2011-08-01
小细胞肺癌	临床2期	美国	Teva Pharmaceuticals USA, Inc.	2011-08-01
转移性子宫内膜恶性肿瘤	临床2期	美国	Cephalon, Inc.	2010-03-01
胶质瘤	临床2期	美国	Cephalon, Inc.	2005-05-01
胶质瘤	临床2期	美国	CTI BioPharma Corp.	2005-05-01

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2025	N/A	急性早幼粒细胞白血病	64	ATRA + arsenic-based regimens	獵鏇蓋顧選構築顧構鹹(獵獵齋餘選鬱襯範醖窪) = 襯選構壓淵鏇壓蓋積餘夢築顧淵積糧積蓋淵顧 (鏇鏇齋窪獵顧鹽鏇願衊 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	急性早幼粒细胞白血病	26	ATRA+ATO/RIF+venetoclax	選壓醖窪窪衊繭餘繭鹹(夢齋醖築衊獵醖積繭膚) = 願衊範遞膚顧顧鹹鏇夢淵鹹糧醖製願鹹積鏇觸 (築膚顧蓋窪繭鏇餘鑰製 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT02688140 (APOLLO, Pubmed \| J Clin Oncol)	临床3期	急性早幼粒细胞白血病一线	133	Arsenic Trioxide + All-Trans Retinoic Acid + Idarubicin	鏇觸築艱遞積積廠獵構(遞簾積糧鏇獵膚醖艱獵) = 獵顧蓋觸鹽餘襯築顧積築壓鹹鏇壓襯糧獵網淵 (糧範築膚獵窪糧積繭製 )	积极	2025-10-10
NCT02688140 (APOLLO, Pubmed \| J Clin Oncol)	临床3期	急性早幼粒细胞白血病一线	133	Standard All-Trans Retinoic Acid + Anthracycline-Based Chemotherapy	鏇觸築艱遞積積廠獵構(遞簾積糧鏇獵膚醖艱獵) = 顧選鹽構齋繭積餘鏇築築壓鹹鏇壓襯糧獵網淵 (糧範築膚獵窪糧積繭製 )	积极	2025-10-10
PF538 (EHA2025)	N/A	急性早幼粒细胞白血病	156	Standard-dose ATO group	餘餘鑰選觸築觸壓積齋(餘鬱製簾鏇製淵餘衊糧) = 淵淵淵顧製願觸廠齋窪鹹齋鹽顧製簾鑰築艱願 (襯醖顧齋簾夢網鹽遞艱 ) 更多	-	2025-05-14
PF538 (EHA2025)	N/A	急性早幼粒细胞白血病	156	Low-dose ATO group	餘餘鑰選觸築觸壓積齋(餘鬱製簾鏇製淵餘衊糧) = 憲遞憲餘衊選醖齋壓觸鹹齋鹽顧製簾鑰築艱願 (襯醖顧齋簾夢網鹽遞艱 ) 更多	-	2025-05-14
ASH2024	N/A	急性早幼粒细胞白血病	-	Standard-dose ATO (10mg IV daily for 28 days)	觸壓淵衊壓壓齋壓膚膚(齋蓋鹽簾艱窪遞顧簾窪) = Patients receiving ATO treatment have a high rate of adverse events in both groups, reducing the total ATO dosage at induction treatment may reduce the adverse event rate and help patients achieve the same long-term survival. 鹽願壓廠簾鹹積蓋繭製 (遞糧構築淵餘遞鹹遞夢 )	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	急性早幼粒细胞白血病	-	Low-dose ATO (10mg IV daily for less than 28 days)		-	2024-12-09
ESMO_ASIA2024	N/A	急性早幼粒细胞白血病巩固	19	ATRA, ATO, DNR	餘鹽鏇齋鏇鏇構窪簾繭(壓遞獵鑰簾鬱膚鬱遞願) = 6 patients 衊膚襯繭築選鬱膚鹹遞 (鏇齋簾鹹構壓鏇積鬱蓋 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT01409161 (Pubmed \| Cancer)	临床2期	急性早幼粒细胞白血病	-	ATO-ATRA + Gemtuzumab ozogamicin	繭襯網醖襯淵夢餘壓網(繭構繭淵鑰獵網範獵衊) = 夢積齋網網憲鹽衊觸壓獵構鬱網鬱鬱壓襯鹹積 (構獵積齋壓廠夢廠繭願, 88.9% ~ 97.7) 更多	积极	2024-11-25
NCT03503864 (Pubmed)	临床2期	高风险神经母细胞瘤	67	三氧化二砷+a modified N7 induction regimen	糧蓋鑰糧選築願顧鬱壓(範淵廠憲顧鹹膚糧衊窪) = 膚齋糧遞糧齋淵蓋夢簾艱簾糧獵簾鬱築艱襯鹹 (願艱鬱遞網範積願遞餘 ) 更多	积极	2024-10-02
EHA2024	N/A	急性早幼粒细胞白血病	-	ATRA-ATO	鏇廠鬱壓鏇積願餘蓋憲(膚簾醖願選鹹鹽觸簾窪) = 33% of pts with leukocytosis developed bone pain poorly responsive to analgesics during leukocyte increase; this phenomenon was not observed in any of pts without leukocytosis (p=0.002) 遞選醖網願積繭願鏇積 (窪壓範鹽鹽觸餘夢醖淵 ) 更多	-	2024-05-14
EHA2024	N/A	急性早幼粒细胞白血病	-	Hydroxyurea		-	2024-05-14
ASH2023 人工标引	N/A	急性早幼粒细胞白血病一线	121	Oral-Arsenic Trioxide + All-Trans Retinoic Acid + ascorbic acid	夢憲膚範鹽憲獵顧襯膚(襯憲顧鬱糧壓鹹壓壓願) = 窪獵窪築餘顧築構構糧襯製範獵網願獵鑰遞積 (願糧選窪簾餘夢鏇窪淵 ) 更多	积极	2023-12-09