Arsenic Trioxide

Q1：博奥晶方是一家什么样的公司？ 博奥晶方是一家基于AI技术的生物医药科技公司 公司系出清华大学程京院士创立的博奥生物暨生物芯片北京国家工程研究中心 独创了以AI智能体挖掘疾病信号通路，以双证据链体系（经方验证+临床验证）验证疾病信号通路靶标，以逆转疾病信号通路异常表达为目标的“多弹打多靶”分子本草AI技术平台 牵头制定世界首个“基于高通量转录组测序发现天然药用生物资源”的全流程技术规范 致力于成为以临床价值为导向的精准诊疗与药物发现引领者 Q2：全世界AI制药瓶颈是什么？ AI让药物设计明显提速，靶点到候选化合物最快可缩短至18个月，截至2026年初全球有170余个AI药物进入临床，但至今没有一款AI发现、设计的新药走完I到III期获批上市，瓶颈是什么？ AI分子设计很快，但验证手段慢，且效果不理想 药物进入生物体后的响应难以计算预测，临床前评价长期依赖动物模型，种属差异使外推至人体的准确性有限，行业整体临床失败率仍在90%左右 监管端已给出方向，美国FDA于2025年4月发布新方法学（NAMs）路线图，国家药监局药审中心于2026年7月就NAMs先锋计划试点征求意见，鼓励采用人源细胞、类器官、器官芯片、AI模拟等新工具、新方法替代动物试验 Q3：分子本草AI技术创新点在哪里？  分子本草AI技术是以临床价值为导向的新工具、新方法 → 验证快，验证准 分子本草AI技术不再先拆解成分再解释药效，而是让药物直接作用于人源疾病细胞，通过高通量转录组测序读取药物处理细胞后的基因表达图谱，从分子层面系统捕捉药物调控效应，直接在通路层面观察疾病细胞模型对药物的整体应答，使多成分、多靶点体系的有效性可量化、可复现；以人源细胞替代动物模型，与监管倡导的人源评价方向一致 Q4：分子本草为什么选择天然药物作为突破口？ 天然产物是全球新药发现的重要来源，1981至2019年全球获批的1881个新药中约23.5%来源于天然产物及其衍生物。心脑血管、免疫、代谢等复杂疾病往往涉及多基因、多靶点、多通路，单靶点药物难以完整解释和覆盖复杂病理过程，多成分、多靶点的天然药物更具适配性 我国天然药物资源基础深厚，第四次全国中药资源普查确认中药资源18817种，青蒿素、三氧化二砷等获国际认可的成果，都是从确切人用经验出发反推有效成分的成功案例 2026年6月3日，由清华大学程京院士担任第一起草人领衔制定的《基于高通量转录组测序的天然药用生物资源发现技术要求》（T/CAS 1217—2026）经中国标准化协会批准发布，是世界上首个针对该方向的全流程技术规范，由清华大学、国家卫生健康委科学技术研究所、中国医学科学院药用植物研究所、中国科学院上海药物研究所、中国人民解放军总医院等20家产、学、研、医单位共同编制 Q5：分子本草AI技术平台原理→多弹打多靶是什么意思？  人体的疾病与衰老，很大程度上源于细胞功能失常的累积，2025年Cell总结的衰老14大标志与细胞功能密切相关。细胞接收到上游信号后，信号通路被激活并逐级传递，改变下游基因表达。正常状态下，通路活动的强度和持续时间受到调控，应答结束后回到原有水平；疾病状态下，通路活动持续偏离正常范围，细胞长期处于异常的功能状态。与疾病相关的这组核心信号通路，就是疾病的通路密码 分子本草AI技术对处于异常功能状态的细胞进行转录组检测，结合差异表达与富集分析，推断可能发生异常的信号通路图谱。经过分子本草双证据链体系进一步验证，找到与疾病相关的核心通路集 分子本草AI技术平台由三部分构成：药物分子功能实验数据库（多弹）、疾病靶标通路数据库（多靶）和AI智能组方算法（打） Q6：多弹→药物分子功能实验数据库内容是什么？ 公司历时十余年，将中药粗提物、单体和食品粗提物作用于人源疾病细胞，逐一进行高通量全转录组测序并建库 目前收录1800余种中药粗提物、单体及食品粗提物，涵盖药典中药、民族药、保健品与药食同源品种，积累15亿级基因表达实验数据（150TB原始数据）、6亿条药用生物学过程信号通路数据、1万余条药物表型数据，覆盖人体9大系统与30多种疾病细胞模型。数据库仍在持续扩充海洋本草、大分子与小分子数据 Q7：多靶→疾病信号通路密码如何锁定？ 信号通路连接靶点、细胞表型与临床表现，是理解疾病机制、干预策略和疗效的重要框架，可用于指导候选靶点筛选、组合干预策略设计、疗效监测与患者分层。相关信息广泛分散于海量文献之中，尽管已有数据库和自动化工具辅助整理，当前仍在较大程度上依赖研究人员人工检索、阅读和整理，效率较低，也难以形成可持续积累、系统化和共享的知识体系 公司与清华大学张亚勤院士团队水木分子合作研发疾病通路小助手，从6大数据库、3000万篇文献中自动抽取疾病、信号通路与证据的对应关系，对不同通路赋予权重和排序，通过人机对话输入某一疾病即可推荐与之相关的核心信号通路集 候选通路进一步经分子本草双证据链体系验证（经方验证＋临床验证） 经方验证即通过经典名方反向筛选验证和调优，得到千百年人用经验支持的核心信号通路集 临床验证即通过IIT临床研究，追踪信号通路逆转与临床疗效改善的对应关系，获得关联临床疗效的高证据等级核心信号通路集 在此基础上，公司与国内外相关机构合作，整合类器官、器官芯片、空间组学等人源评价手段，构建更具人体相关性的疾病评价体系 Q8：分子本草精准诊疗是什么？ 患者就诊后进行中西医结合诊断，同步抽取外周血做转录组检测。检测结果与群体外周血、群体组织的表达谱对照，定位异常信号通路。将异常通路输入分子本草智能组方系统，AI算法以逆转异常通路为目标在药物库中匹配组方。医生审核后开方，实现一诊一方 随访过程中依据通路表达变化动态调方，诊疗过程从试药、换药、调药转向明确诊断、精准用药、动态优化。样本积累到一定规模后，可依据信号通路结果对患者聚类，归纳分子分型，每一分型对应相对固定的方剂，使治疗由一诊一方走向分型治疗，并为后续开发药品及药食同源产品提供具有临床证据等级的数据基础 Q9：分子本草精准诊疗的核心技术是什么？ 精准诊疗的前提是先读出患者个体的分子信息，再据此设计干预方案（包括测序与伴随诊断、靶向与免疫治疗、细胞与基因治疗、核酸药物等） 其中以mRNA为入口、AI参与设计、按个体定制的路线近期取得突破性进展。2026年8月，莫德纳与默沙东合作的个体化新抗原疗法intismeran autogene联合帕博利珠单抗，在完全切除的高危黑色素瘤患者中达到III期临床主要终点，是mRNA肿瘤治疗和个体化新抗原疗法的首个III期阳性结果 分子本草精准诊疗的核心技术就是AI+mRNA+个体化 mRNA记录基因信息，可以分析出细胞此刻在表达哪些基因、表达到什么程度 RNA近年受到持续关注，2023年诺贝尔生理学或医学奖授予卡塔琳·考里科和德鲁·韦斯曼，表彰他们在核苷碱基修饰上的发现；2024年该奖授予维克多·安布罗斯和加里·鲁夫昆，表彰他们发现微小RNA及其在转录后基因调控中的作用 mRNA既可以被解码，也可以被人工合成后写进细胞，解码和编码两个方向都已经走进临床研究 莫德纳在编码一侧。针对体细胞突变驱动的肿瘤，把AI筛选出的新抗原信息编码进mRNA序列，按每位患者的肿瘤突变特征单独定制生产，个体化落在药物的生产环节 分子本草在解码一侧。针对慢性心衰、结直肠腺瘤、阿尔茨海默病等多靶点、多通路同时失调的复杂疾病，平台在药物和患者两侧解码mRNA，个体化落在精准组方环节 药物一侧，将中药粗提物、单体和食品粗提物作用于人源疾病细胞后解码mRNA，看到药物改变了哪些信号通路，逐一建成药物分子功能实验数据库 患者一侧，解码患者外周血的mRNA，与群体外周血、组织的表达谱对照，定位该患者需要逆转的异常疾病信号通路 AI算法以逆转异常疾病信号通路为目标，在1800余种入库药物中完成精准组方。入库药物均已完成人源疾病细胞层面的功能验证，多成分、多靶点的特点与复杂疾病相适配，治疗过程中根据患者病程和疾病信号通路的变化动态调整组方 Q10：分子本草在精准诊疗的临床进展？  公司开展了中国首批基于转录组AI智能组方辅助治疗的IIT临床试验系列研究。目前，已有多条管线在全国多家大型三甲医院进入临床验证阶段，包括：中国中医科学院望京医院（结直肠腺瘤）、北京清华长庚医院（射血分数减低型慢性心力衰竭）、四川大学华西医院（晚期非小细胞肺癌、肺小结节）、首都医科大学宣武医院（轻中度阿尔茨海默病）、北京中医药大学东直门医院（轻中度阿尔茨海默病）、北京中医药大学东方医院（晚期非小细胞肺癌）等 以结直肠腺瘤为例，分子本草AI技术平台与中国中医科学院望京医院脾胃病科主任魏玮教授团队合作开展，已取得突破性阶段成果。患者先服用专家固定基础方剂2周，第2、4、8周结合症状、体征及外周血分子信号通路评估对基础方进行AI优化，共干预12周。在已完成1年随访的患者中，结肠镜与病理复查显示，用药组腺瘤复发率为0%，对照组为45%；用药组息肉复发率为11%，对照组为82% Q11：分子本草在药物发现方面的进展？ 分子本草属于临床有效性+分子表型+AI驱动的路径。研究从中医理论、临床实践和长期人用经验出发，以细胞转录组扰动特征、疾病通路图谱和通路逆转率作为药物评价指标，可以筛选优势复方、单药、馏分甚至单体等活性生物分子，获得高价值的候选先导化合物 研发针对慢性心力衰竭的中药1.1类创新药——黑黄赤珠颗粒，已成功实现转化，并获得II期临床许可，同时在欧美日等国家和地区申请专利 与生物活性分子与成药性优化全国重点实验室、天然药物多靶标全国重点实验室、沈阳药科大学等单位合作开展基于临床有效性的小分子等活性成分挖掘项目 Q12：分子本草获得了哪些政府与行业的认可？ 申请发明专利45项，已授权专利14项，获得软件著作权登记38项，支持发表SCI论文10篇（总影响因子144）。获得北京市专精特新中小企业、北京市知识产权试点单位、博士后科研工作站等资质，北京市新技术新产品（服务）证书2项 荣获科技部全国颠覆性技术创新大赛总决赛优胜奖（最高奖），中华中医药学会“中医药十大学术进展”，中医药国际贡献奖-科技进步奖一等奖，中国产学研合作促进会科技创新奖创新成果奖一等奖、华夏医学科技奖-科学技术奖，分子本草入选《中药监管科学》 点击关注，获取更多信息

提到白血病，很多人的第一印象就是凶险难治。在上世纪七八十年代，急性早幼粒细胞白血病，也就是M3型白血病，更是白血病里面最可怕的一类。很多病人刚刚确诊，短短几天就会发生全身大出血离世，当时五年生存率仅仅只有10%‑15%，在临床上基本等同于死刑宣判 。 就是这样一种死亡率极高的血液重病，被王振义院士带领团队打开突破口。他没有去研发杀伤力更强的化疗新药，走出了一条当时全世界都很少触碰的道路：不去强行杀死癌细胞，尝试诱导癌细胞完成发育、改邪归正。由此诞生全反式维甲酸疗法，后续结合三氧化二砷，形成享誉全球的“上海方案”，把曾经的绝症，变成如今90%以上可以治愈的白血病 。 更加让人敬佩的是，手握足以产生巨大商业价值的医学成果，王振义主动放弃申请专利，只求治疗方案快速普及，让普通老百姓用得起救命药 。今天抛开网络上各种传奇段子，用大白话讲清楚当年真实的科研历程，这套药物的治病原理，经历过怎样的坎坷探索，以及这段医学突破留给普通人怎样的思考与启示。 一、曾经的绝境：M3白血病，很多病人撑不过一周 急性早幼粒细胞白血病为什么如此恐怖？普通白血病是癌细胞疯狂增殖挤占骨髓生存空间。M3白血病的癌细胞内部储存大量促凝血颗粒，癌细胞破裂之后，颗粒释放进入血液，直接打乱全身凝血机制。病人会出现牙龈出血、皮肤大片瘀斑、内脏出血，很多病人不是被癌细胞慢慢消耗，而是直接死于无法控制的大出血 。 那时候全球主流治疗手段就是化疗。依靠毒性药物大量杀死癌细胞。可对于M3病人来说，化疗大量裂解癌细胞，反而释放出更多促凝物质，进一步加重出血风险。不少病人癌细胞被化疗杀伤，人却没能扛住严重并发症。就算少数人熬过这一轮治疗，后期复发概率依旧很高，可以长期存活的病人寥寥无几。 全世界医生都在寻找出路，绝大多数科研人员的思路，都是研发药效更强的化疗药，加大剂量消灭肿瘤细胞。王振义却冒出一个很大胆的想法：白血病癌细胞，本质就是细胞发育卡在幼稚阶段，只会疯狂增殖，无法走向成熟。既然人的思想可以引导改造，那癌细胞能不能也被引导？能不能不把它杀掉，诱导它长大变成正常细胞？ 。 上世纪70年代末，“诱导分化治疗肿瘤”还只停留在国外零星的实验室猜想，几乎没有医生敢真正放到病人身上做临床实践。1978年开始，王振义带领团队扎进这个冷门方向，一做就是八年。当时国内实验条件简陋，前沿研究资料要翻阅外文期刊一点点搜集线索，体外细胞实验反复做，一遍一遍失败，一遍一遍重新再来 。 后来国外文献报道，13‑顺维甲酸可以在体外让白血病癌细胞分化成熟。但是这款药物国内买不到，进口价格昂贵，普通家庭根本负担不起，临床效果也并不稳定。 王振义注意到，国内药厂能够生产另外一种同类物质：全反式维甲酸。这个药在当时只是皮肤病用药，用来治疗痤疮。化学结构相近，那它能不能用来对付白血病？没有现成答案，团队只能一遍遍开展体外细胞试验。最终实验结果带来希望：全反式维甲酸，确实能够推动幼稚白血病癌细胞，一步步走向成熟分化。 实验室取得效果，距离用到活人身上，中间隔着巨大风险。没有人体临床数据，一旦用药之后病人死亡，整个科研团队都要承受巨大压力，没有人敢轻易迈出这关键一步。 二、历史性的冒险：5岁病危女孩，世界第一例成功临床 1986年，上海儿童医院接收一名5岁的小女孩严怡君，确诊急性早幼粒细胞白血病。常规化疗已经起不到作用，孩子持续高烧，口鼻出血、内脏感染，生命垂危，已经走到绝境 。 主治医生正是王振义的夫人谢竞雄。下班回家之后，夫妻二人反复讨论这个孩子的处境。王振义提出，可以冒险尝试全反式维甲酸全新疗法。谢竞雄心里十分犹豫：体外实验有效，不等于人体身上就安全，一旦失败，后果不堪设想 。 王振义说了一番很实在的话：正因为面对的是人命，这个冒险才值得，如果成功，将来可以拯救成千上万的病人。 充分跟家属沟通，把全部风险如实讲清楚之后，团队给这名小女孩口服全反式维甲酸。这是全世界第一次，把这个药物用于急性早幼粒细胞白血病病人身上。所有人心里都悬着石头，不知道结局会走向何方。 奇迹慢慢发生。孩子出血症状一点点止住，身体各项指标逐步好转，骨髓内部恶性早幼粒细胞慢慢消失，病情实现完全缓解。这个小女孩，就是世界上第一例依靠诱导分化疗法获救的M3白血病患者，多年之后依旧健康生活 。 这一个病例，推开一扇全新医学大门。之后王振义团队陆续收治更多病人，收获不错的治疗效果。1988年，团队在国际权威《血液》杂志发表论文，24名受试病人里面23人实现完全缓解，消息一出，震动整个国际血液学界。 这套治疗逻辑，和传统化疗完全不一样。化疗好比炮火轰炸，好坏细胞一起杀伤。全反式维甲酸更像一名教官，下达信号指令，让发育卡住的癌细胞走完成熟的生命历程，转变成为正常白细胞，不再无序作乱。不用大量毒杀细胞，极大降低大出血这类致命并发症的发生概率 。 但是新难题很快就找上门。单纯只用全反式维甲酸，不少病人后续会出现耐药，病情复发。只靠这一种武器，还不能够彻底战胜这种凶险白血病。 三、上海方案诞生：维甲酸搭配砷剂，绝症走向可治愈 就在王振义团队被复发难题困住的时候，国内另一支科研队伍传来消息。哈尔滨张亭栋教授，使用三氧化二砷，也就是民间俗称的砒霜，治疗复发的M3白血病取得不错疗效 。 砒霜听起来让人畏惧，但严格控制剂量，在医疗场景之下可以成为治病药物。王振义鼓励自己的学生陈竺、陈赛娟，和哈尔滨科研团队开展合作，深挖砷剂治病底层原理。经过大量实验证实，三氧化二砷和全反式维甲酸，作用靶点各不相同，两者搭配使用可以形成协同效果。 一个负责诱导癌细胞成熟，一个针对性清除致癌融合蛋白。两者联合，既可以实现病情缓解，还能大幅度压低复发概率。这套“全反式维甲酸加上三氧化二砷”联合治疗手段，就是享誉全球的“上海方案” 。 数据发生翻天覆地的改变。过去M3白血病五年生存率只有10%‑15%，上海方案普及之后，五年总体生存率提升至90%以上。曾经最凶险的急性白血病，变成人类第一个不需要移植就可以基本治愈的急性髓系白血病。美国等国家权威肿瘤诊疗指南，直接把这套源自中国的方案列为全球一线标准治疗，海内外无数患者因此重获新生 。 这里需要澄清一个客观事实：全反式维甲酸并不是王振义从零合成创造出来的全新化学药物，它原本就存在，当时用于皮肤病治疗。王振义团队的伟大贡献，是率先发掘它诱导分化白血病细胞的价值，开创性应用于临床，建立整套完整治疗体系，后续推动联合砷剂的上海方案成型，开辟肿瘤诱导分化这一条全新科研赛道。 很多自媒体会说王振义发明这颗药丸，准确来讲，是他开创了全新治疗思路和临床方案，改写全世界血液病治疗历史。 四、放弃专利：心中优先考虑的永远是病人 手握改写肿瘤治疗史的临床方案，如果申请专利，会带来巨额经济回报。王振义却选择不去申请专利，整套治疗方法直接公开发表，无偿分享给全世界医学界 。 后来接受媒体采访，记者问到为什么放弃专利。王振义回答很朴素：作为医生，首先要解决病人的问题。治疗方法能够推广出去，病人可以获益，我就满足了，没有盘算自己能赚多少钱这件事 。 不设置专利壁垒，国内药厂可以顺利生产全反式维甲酸。早年瑞金医院自制版本一盒价格只有十几元，后来药厂生产的版本十粒装两百多元，并且纳入医保，普通家庭可以负担，不会被天价专利药挡在生命门外 。 他一生拿过国家最高科学技术奖等多项重磅荣誉，累计上千万元奖金，几乎全部捐献，投入医学科研与公益事业，自己日常生活十分简朴，不追求物质享受 。 当然也要客观看待现实，只依靠医者高尚人格远远不够。这套药物能够普惠大众，离不开国内制药工业跟进生产，医保体系的兜底支持。医者无私奉献，叠加社会制度托底，才让救命药落到普通患者手里。 五、读懂诱导分化：这份突破真正伟大在哪里 在王振义之前，全球对付肿瘤的主流思路就是消灭。手术切除、放疗灼烧、化疗毒杀癌细胞。代价就是正常人体细胞同样受损，病人承受剧烈副作用。 王振义团队用实打实的临床结果证明：对抗肿瘤，除了消灭，还存在第二条道路。可以改造诱导肿瘤细胞回归正常状态。这个思路，给全球肿瘤研究打开全新方向，启发后续一大批靶向、分化类抗肿瘤药物研发，它的意义远远不止治疗M3这一种白血病 。 同时我们要守住认知边界，不能过度神话这套疗法。上海方案目前主要针对急性早幼粒细胞白血病，不是所有白血病都可以照搬这套办法，还有很多其他分型白血病依旧存在大量医学难题等待攻克。 就算M3治愈率很高，也绝对不能掉以轻心。需要尽早确诊，完整规范完成整套治疗，遵从血液科医生方案，普通人绝对不能自行买药口服。全反式维甲酸、三氧化二砷都属于严格管控处方药，存在副作用与禁忌，孕妇使用更有风险，私自服用会带来生命危险。 六、光环之下，科研从来没有一蹴而就的奇迹 不少故事喜欢渲染灵光一闪，仿佛一瞬间就攻克绝症。真实科研，是漫长枯燥的反复试错。 整整八年体外实验，无数次看不到希望；第一次临床用药，要背负巨大的舆论和医疗风险；取得初步突破之后，又要面对耐药复发新难题。上海方案也不是一个人的单打独斗，是上海、哈尔滨多地科研人员互相交流互补，一代中国血液学研究者共同拼搏换来的成果 。 王振义不光埋头做实验，同样重视人才培养，带出陈竺、陈赛娟等一大批顶尖医学人才，搭建起完整学术梯队。到高龄之后，依旧每周坚持病例研讨，钻研疑难病例，被大家称作“开卷考试”，一辈子坚持更新医学知识，不停止学习。 回看这段历史，我们不只是记住一个传奇医者故事。更要看见，医学的进步，都是科研人员坐冷板凳，一点点啃难题啃出来的。 七、落到普通人身上，有哪些现实启示 第一，急性早幼粒细胞白血病如今已经属于治愈率很高的白血病。早期身体会出现莫名淤青、频繁牙龈流鼻血、持续乏力发烧。出现这类信号，不要简单当成上火劳累，及时到医院做血常规筛查，早发现早规范治疗，预后会好很多。 第二，理性看待药物功效，不要网络看故事就自行买药。全反式维甲酸是处方药，必须经过血液科医生评估之后才能够使用，存在不良反应，严禁普通人私自买来服用。 第三，医学不存在万能神药。即便M3整体治愈率很高，不等于百分之百，确诊之后要完整走完疗程，坚持定期复查，不能中途随意停药。 第四，再好的科研成果，如果价格高到普通人碰不到，也救不了人。王振义放弃专利，本质上是希望科研成果真正惠及普通老百姓。医学进步，既需要科研人员刻苦钻研，也需要药物可及、医保制度的配套兜底。 写在最后 从确诊之后快速走向死亡，到九成以上病人可以长期生存，M3白血病的逆袭，是中国医学界送给全世界的一份礼物。一颗小小的黄色药丸背后，是八年默默无闻的反复实验，是敢于为病人冒险的勇气，更是一名医者“病人优先”的朴素初心。 王振义留给后世的，不只是一套白血病治疗方案，更是一种科研价值观：医学研究，最终落脚点永远是救治病人。 想听听大家的看法：读完这段医学往事，你有什么样的感触？你觉得科研成果普惠普通百姓，最重要的条件是什么？欢迎评论区理性留言交流。觉得文章对你有启发，可以点个关注，后续持续分享医学人物和健康科普。 免责声明：本文仅为医学历史科普，不构成诊疗建议，身体患病请前往正规医疗机构遵从医嘱。