Fochon Pharmaceuticals Ltd.

每周汇总新开放的临床试验 · 关注本号即可收到 脑胶质瘤是常见的颅内原发肿瘤，治疗以手术为主，之后按病理与分子分型接受放疗、替莫唑胺化疗等；复发或进展之后，可选的治疗会明显变少。近年的一个变化是，脑胶质瘤的治疗越来越依赖分子分型——BRAF 融合或突变、IDH 突变这些标志物，直接决定能不能用上某一类在研的靶向药物。本期在招的 5 项研究正好落在三类人群上：2 项面向成人复发或进展的高级别脑胶质瘤（都在替莫唑胺的基础上联合研究药物）；1 项面向儿童低级别脑胶质瘤（要求 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变阳性）；2 项面向携带 IDH1 或 IDH2 突变的患者（其中 1 项是放化疗结束后的维持治疗）。 儿童项目的入选条件与成人项目完全不通用：儿童低级别那一项只收 2 岁至小于 18 岁、且经中心实验室检测确认 BRAF 融合或 V600E 突变的患儿，成人患者不符合条件；反过来，成人项目里「复发或进展」「高级别」这些限定也不适用于儿童项目。两项 IDH 项目都要求拿出分子病理或基因检测的证据、确认 IDH1 和/或 IDH2 突变，其中维持治疗那一项还要求已完成放疗和 6 至 12 个周期的替莫唑胺辅助治疗、且当前没有复发或进展。先对照自己（或孩子）的病理报告与治疗经历，看落在哪一档。 设计上 5 项不同质：2 项为双盲设计（参与者与研究医生都不知道用的是哪一种），3 项为开放标签；口服与注射两种给药方式都有；1 项的对照组是研究者选择的治疗（不是安慰剂）。多数项目要求提供肿瘤组织切片用于分子检测——不确定做过哪些检测的，可以把住院病历、手术病理报告与最近的磁共振报告一起带去门诊，请主管医生判断适合先咨询哪一项。 本期 5 个项目，先看哪个跟您有关 1 复发或进展的高级别脑胶质瘤、标准治疗失败、KPS ≥60 分 QHRD110 胶囊联合替莫唑胺 · IIa 期 · 1 省 1 家医院 2 复发或进展的高级别脑胶质瘤、标准治疗失败或无法耐受标准治疗、已无公认有效治疗手段 NRG-103 注射液 · I 期 · 3 省 3 家医院 3 2 岁至小于 18 岁的儿童低级别脑胶质瘤、BRAF 融合或 V600E 突变阳性、研究者判读需要系统治疗 FCN-159 片（对照研究者选择的治疗） · III 期 · 15 省 26 家医院 4 IDH1 突变型 3 或 4 级星形细胞瘤、已完成放疗与 6 至 12 个周期替莫唑胺辅助治疗、尚未复发 Safusidenib 胶囊（维持治疗） · II 期 · 7 省 10 家医院 5 携带 IDH1 和/或 IDH2 突变的脑胶质瘤（含拟接受限期手术的非强化型） HMPL-306 片 · I 期 · 8 省 8 家医院一、成人复发或进展的高级别脑胶质瘤1 · QHRD110 胶囊 复发或进展的高级别脑胶质瘤成人（18 岁及以上，标准治疗失败） · II 期 · 1 省 在做什么 看 QHRD110 和替莫唑胺一起用，对复发或进展的高级别脑胶质瘤安不安全、患者受不受得住；同时看联合用药之后该怎么定后续剂量、药在体内怎么变化，以及单用 QHRD110 的初步效果。这是一项 IIa 期研究，先从小剂量往上试、再在推荐剂量上多收一些患者；研究药物是口服胶囊，和替莫唑胺一起吃。 谁能参加 年龄 18 岁及以上（按签知情同意书那天算），男女不限 经组织或分子病理确诊的高级别脑胶质瘤，标准治疗失败后复发或进展 磁共振上至少有一处能测量的肿瘤（按 RANO 标准判断） KPS 评分 ≥60 分（日常活动基本能自理）；研究者判断预计还能活 3 个月以上 能自己把药吃下去，并且愿意按方案服药 哪些情况不适合 以前用过 CDK4/6 抑制剂治肿瘤 肿瘤已经广泛播散到中枢神经系统（比如脊髓多处转移、脑膜多处转移） 入组前影像上有假性进展（治疗后片子变差，但不是真的恶化） 首次用药前 28 天内做过抗肿瘤治疗（化疗、靶向、免疫、电场治疗，或参加过其他药物临床试验）；或 28 天内做过放疗、还没从放疗的副作用里恢复 对 QHRD110、替莫唑胺或它们的辅料过敏 在哪些省份 北京 CTR20260040 ｜ 申办方：常州千红生化制药股份有限公司 2 · NRG-103 注射液 复发或进展的高级别脑胶质瘤成人（18 岁及以上，已无公认有效治疗手段） · I 期 · 3 省 在做什么 主要看 NRG-103 用到多大剂量是安全的、之后该用多少，同时初步看效果和身体受不受得住。这是一项 I 期研究，开放设计（分组对双方公开）、单臂（所有人都用这个药，不设对照组）；药是注射给药。 谁能参加 年龄 18 岁及以上，男女不限 按世界卫生组织（WHO）2021 分级确诊为 3 至 4 级脑胶质瘤，能提供写明组织类型和分子检测结果的病理报告 标准抗肿瘤治疗失败、或受不了标准治疗，磁共振（MRI）显示肿瘤确实复发或进展（按 RANO 2.0 标准），已经没有公认有效的治疗办法 哪些情况不适合 已知或怀疑对试验药物成分、或造影剂过敏 不能做磁共振（体内有心脏起搏器、动脉瘤夹、金属假体、眼部金属异物等） 以前做过基因治疗或溶瘤病毒治疗 首次用药前 28 天内参加过其他临床试验、用过别的试验药 入组前 4 周内打过抗肿瘤疫苗或其他调节免疫的药；4 周内打过或将要打减毒活疫苗、重组疫苗，1 周内打过或将要打灭活疫苗 在哪些省份 上海、湖北、陕西 CTR20262091 ｜ 申办方：纽伦捷生物医药科技（苏州）有限公司 二、儿童低级别脑胶质瘤3 · FCN-159 片 2 岁至小于 18 岁的儿童低级别脑胶质瘤（BRAF 融合或 V600E 突变阳性） · III 期 · 15 省 在做什么 比较 FCN-159 单药和「研究者选择的治疗」（由医生从几种常用方案里挑一种）在 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变阳性的儿童低级别脑胶质瘤里的效果和安全性。主要看由独立评审委员会（IRC）按 RANO-LGG 标准判断的「肿瘤不进展能维持多久」。这是一项 III 期研究，多家医院参加、开放设计、随机分组，对照组用医生选择的治疗；研究药物是口服片剂。 谁能参加 年龄 2 岁及以上、不满 18 岁，男女不限 经组织或细胞学确诊的低级别胶质瘤（按 2021 版 WHO 中枢神经系统分类，1 级或 2 级的儿童低级别脑胶质瘤） 中心实验室检测确认有 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变；要提供足够的肿瘤石蜡切片（手术样本至少 10 张，穿刺样本至少 15 张） 研究者判断需要系统治疗——肿瘤复发或进展、术后有残留、或者没法手术；以前最多用过两种化疗方案 体力状况：16 岁及以上 KPS ≥70 分，不满 16 岁 Lansky ≥70 分 哪些情况不适合 高级别胶质瘤；以及神经鞘瘤、室管膜下巨细胞星形细胞瘤（结节性硬化症）、弥漫性固有桥脑胶质瘤（即使病理报的是 1 级或 2 级） 以前用过司美替尼等 MEK1/2 抑制剂，或达拉非尼等 BRAF 抑制剂 研究者判断癫痫控制不住；或需要插管辅助呼吸、做过气管切开的 开始用药前 4 周内做过化疗、放疗、手术或免疫治疗，或参加过其他干预性临床试验；之前治疗的副作用还没恢复（掉头发不算） 有需要治疗的活动性感染、血压高且控制不稳，或有临床意义的眼部问题（视网膜静脉阻塞、青光眼等） 在哪些省份 上海、北京、吉林、四川、天津、山东、广东、新疆、江苏、河北、浙江、湖北、湖南、福建、重庆 CTR20252088 ｜ 申办方：上海复星医药产业发展有限公司、重庆复创医药研究有限公司 三、携带 IDH 突变的脑胶质瘤4 · Safusidenib 胶囊 IDH1 突变型 3 或 4 级星形细胞瘤（放化疗与替莫唑胺辅助治疗后、尚未复发） · II 期 · 7 省 在做什么 在 IDH1 突变的脑胶质瘤患者里看 Safusidenib 的效果和安全性。这项研究分几部分，中国只参加第二部分：比较 Safusidenib 维持治疗和安慰剂，用在按标准做完放疗（或放化疗）加替莫唑胺辅助治疗之后、有高危特征的 IDH1 突变 3 级或 4 级星形细胞瘤患者身上。这是一项 II 期研究，多家医院参加、双盲（患者和医生都不知道用的是药还是安慰剂）、安慰剂对照；药是口服胶囊。 谁能参加 签知情同意书时年龄 18 岁及以上 按 WHO 2021 分类，经组织学确诊为 IDH 突变型星形细胞瘤（2 至 4 级，研究者判断）；中国参加的这部分只收 3 级和 4 级 免疫组化、聚合酶链反应（PCR）或二代测序查到 IDH1 突变（R132H/C/G/S/L），并能提供分子病理和基因检测报告 目前没有复发，也没有进展 至少完成 80% 的计划放疗（含或不含替莫唑胺），并且做完 6 至 12 个周期的替莫唑胺辅助治疗；随机分组安排在替莫唑胺最后一次给药后 28 天到 75 天之间 哪些情况不适合 以前用过或计划用抗血管生成药（比如贝伐珠单抗）、已知针对 IDH1 或 IDH2 的药，或其他脑胶质瘤试验药 肿瘤在原来的位置、多处受累或明显扩展，已经累及脑干或脊髓；或影像提示软脑膜转移 随机分组前 12 个月内得过严重心脏疾病 研究者判断有严重功能或认知障碍、会影响按方案完成研究（包括癫痫控制不住） 正在用激素（皮质类固醇）的，随机或首次给药前 14 天内剂量没稳定、也没减量 在哪些省份 上海、北京、四川、广东、湖北、湖南、福建 CTR20253759 ｜ 申办方：葆元生物医药科技（杭州）有限公司 5 · HMPL-306 片 携带 IDH1 和/或 IDH2 突变的脑胶质瘤成人（含拟接受限期手术的非强化型） · I 期 · 8 省 在做什么 看 HMPL-306 用在 IDH1 和/或 IDH2 突变的脑胶质瘤患者身上安不安全、受不受得住，以及药在体内怎么变化、初步效果如何；主要目的是确定 II 期该用多大剂量。这是一项 I 期研究，多家医院参加、随机对照，分两个阶段入组：安全性导入阶段收标准治疗失败、受不了、拿不到或没有标准治疗的患者；围手术期阶段收准备做限期手术的非强化型患者。 谁能参加 年龄 18 岁及以上，自愿签知情同意书 安全性导入阶段：经病理确诊，标准治疗失败、受不了、拿不到或没有标准治疗，并且明确有 IDH1 和/或 IDH2 突变 围手术期阶段：经病理确诊、有 IDH1 和/或 IDH2 突变，准备做限期手术的非强化型；或者没做病理，但研究者通过 MRI/MRS 等检查判断可能有 IDH 突变、也准备做限期手术的非强化型 至少一处能测量的肿瘤；KPS 评分 ≥80 分（日常活动基本不受限）；研究者判断预计还能活 12 周以上 骨髓和器官功能达标 哪些情况不适合 以前用过 IDH 抑制剂 首次用药前 3 周内用过已上市或试验性的全身抗肿瘤治疗，或还在参加其他干预性临床试验 首次用药前 4 周内做过放疗，或做过需要住院的大手术、伤口还没长好 首次用药前 6 个月内得过脑出血或缺血性脑卒中 同时有别的恶性肿瘤，或筛选前 5 年内得过别的恶性肿瘤（符合原文豁免条件的已治愈肿瘤除外） 在哪些省份 上海、宁夏、广东、广西、河南、湖南、福建、重庆 CTR20252100 ｜ 申办方：和记黄埔医药（上海）有限公司 除上述 5 项外，平台上另有多项其他脑肿瘤相关研究在招，可在小程序卡片中按病种查看。就诊前要准备的病历资料 病理与分子报告：手术病理报告（组织学分型、WHO 分级）、分子病理或基因检测结果——BRAF 融合或 V600E、IDH1/IDH2 突变状态、1p19q 共缺失与 ATRX 状态等，都是本期项目的进门条件。儿童项目要求手术样本 ≥10 张或穿刺样本 ≥15 张的组织切片送中心实验室检测，切片不够会影响入组。 颅脑影像资料：增强磁共振（MRI）的报告与片子。复发或进展项目要求按 RANO 标准有可测量病灶；IDH1 维持治疗那一项要求当前没有复发或进展的证据；儿童的 III 期项目要求 T2-FLAIR 上至少有一个可重复测量的病灶。 既往治疗清单：手术方式（活检、次全切除或全切除）与时间；放疗的完成比例；替莫唑胺用过的周期数与停药时间；有没有用过肿瘤电场治疗；有没有用过贝伐珠单抗等抗血管生成药物、司美替尼等 MEK1/2 抑制剂或达拉非尼等 BRAF 抑制剂。各项对既往治疗的排除口径不同，不能拿一项的停药时间答另一项。 体力状况评分：KPS 或 Lansky 评分在不同的项目门槛不同（60、70、80 分各档）；儿童项目按年龄用 KPS（≥16 岁）或 Lansky（小于 16 岁）评估，请带上近期病历里的评分记录。 常规化验：血常规、肝功能、肾功能、凝血功能、心电图（QTc 门槛）等，多数项目设有数值门槛且允许复测的规则不同；儿童项目另有按年龄、身高、性别计算的血压要求。 儿童追加材料：孩子的年龄证明、体表面积（部分项目有下限要求）、癫痫控制情况与用药，以及法定监护人的知情同意——未满 18 岁须由监护人签署。几个会反复出现的词 高级别与低级别：脑胶质瘤按 WHO 分级分为 1 至 4 级，3 至 4 级为高级别、1 至 2 级为低级别。本期成人项目面向复发或进展的高级别患者，儿童项目面向低级别患者，两类的诊断与用药都不一样。 替莫唑胺（TMZ）：脑胶质瘤化疗的常用药物。本期项目 1 是 QHRD110 联合替莫唑胺，项目 4 面向的是已按要求完成替莫唑胺辅助治疗的患者。 KPS 与 Lansky：评价患者日常自理能力与活动状况的评分，分数越高状态越好。项目 1、2 要求 KPS ≥60 分，儿童项目要求 ≥16 岁 KPS ≥70、小于 16 岁 Lansky ≥70，项目 5 要求 KPS ≥80 分。 IDH1/IDH2 突变：异柠檬酸脱氢酶基因突变，是脑胶质瘤分子分型里的重要标志物。项目 4、5 都以它为进门条件，需要分子病理或基因检测的证据，没有检测报告的先补检测。 BRAF 融合与 V600E：另一组分子标志物。儿童项目要求 KIAA1549-BRAF 融合或 BRAF V600E 突变阳性，由中心实验室对肿瘤组织切片检测确认。 维持治疗：在标准治疗（这里是放疗与替莫唑胺辅助治疗）结束后继续用药、以推迟复发或进展的治疗安排。项目 4 采用的就是维持治疗的设计（对照安慰剂）。 双盲与开放标签：双盲指参与者与研究医生都不知道用的是哪一种（项目 1、4）；开放标签指分组对双方公开（项目 2、3、5；其中项目 3 的对照组是研究者选择的治疗，项目 2 是单臂设计，不设对照组）。 单臂与随机对照：单臂指所有参与者都接受同一种治疗、不设对照组（项目 2）；随机对照指参与者被随机分入不同组、组间比较（项目 1、3、4、5）。怎么跟进这些项目 点进上面任一项的详情页，点底部「订阅」，招募状态更新时会通知你。 想看看有没有其他更适合自己的研究，可以在小程序里提交病情，做一次试验匹配。 是否适合参加，请带上病历资料，与主治医生或该项目所在医院的研究医生沟通。 转给需要的人 点右上角···，选「发送给朋友」试验参与者权益保障与伦理声明 上述研究均已在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）药物临床试验登记与信息公示平台公开登记（登记号见各项目）。在中国大陆开展的药物临床试验还须经开展医院的伦理委员会审查同意后实施。试验参与者在试验任何阶段均可自愿退出，无需说明理由，且不影响后续常规诊疗。上述研究的具体入组条件、随访安排与相关约定，以研究中心提供的知情同意书为准。各项目的中心名单与招募状态可能调整，请以研究中心和登记平台的公示为准。 本文仅提供信息指引，不构成诊疗建议。是否适合参加某项临床试验，需由研究医生根据具体病情评估决定。

芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®，研发代号FCN‑159）是上海复星医药产业发展有限公司自主研发的化学1类口服高选择性MEK1/2小分子抑制剂，2025‑05‑29 于国内获批上市，后续新增复发/难治儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症适应症，主要用于MAPK通路异常驱动的朗格汉斯细胞组织细胞增生症、组织细胞肿瘤、I型神经纤维瘤病伴丛状神经纤维瘤等罕见病。 基本信息 靶点：高选择性 MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶 1/2）抑制剂 作用机制：抑制 MEK1/2 激酶活性，阻断 RAS‑MAPK‑ERK 异常信号通路；阻滞细胞周期 G0/G1 期、诱导细胞凋亡，抑制异常增殖的组织细胞、神经纤维瘤细胞、畸形血管细胞，用于 MAPK 通路异常驱动的罕见病。 获批适应症成人：朗格汉斯细胞组织细胞增生症 (LCH) 和组织细胞肿瘤。2岁及以上儿童/青少年：伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 Ⅰ 型神经纤维瘤病 (NF1)。2岁及以上儿童/青少年（2026新增）：经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症 (LCH)。用法用量 服用方式：口服，完整吞服，禁止咀嚼；空腹或随餐均可，每日固定时间。成人：推荐剂量8 mg，每日 1 次。儿童/青少年：按体表面积给药，5 mg/m²，每日1次，单次最大剂量不超过8mg；可组合1mg、4mg规格凑目标剂量。 根据不良反应可做剂量暂停、减量、永久停药。主要安全性特点 常见不良反应：毛囊炎、甲沟炎、口腔黏膜炎、碱性磷酸酶升高、腹泻、皮疹等MEK抑制剂典型皮肤及消化道不良反应PMC。 警示：存在眼部毒性、肌酸激酶升高风险，治疗期间需要定期监测。 不推荐无法完整吞咽片剂的患者使用。 临床定位：国内首个针对儿童复发难治LCH 的靶向药，罕见病创新药。 上市情况 2026年9月2日新增适应症获批。 注册与受理信息 临床试验信息 专利情况 基础核心化合物专利：CN106905316A和CN106905316B于2014‑04‑18申请，预估2034‑04‑18到期，由上海复尚慧创医药研究有限公司申请，随后专利权转让给上海复星医药产业发展有限公司，保护内容：化合物保护：保护通式结构的MEK1/2蛋白激酶抑制剂，包含芦沃美替尼（FCN‑159）母体化合物本身，覆盖该类母核下一系列衍生物，是药品的基础物质专利，仿制药绕开难度高。药物组合物保护：保护含有该类MEK抑制剂化合物的药物组合物，即含有活性成分加上药学可接受辅料的药物制剂，覆盖口服片剂等药用剂型。医药用途保护：保护该类化合物用于制备治疗蛋白激酶异常介导疾病的药物；覆盖肿瘤、组织细胞增生症、神经纤维瘤病等MEK通路异常相关疾病，对应药品获批的朗格汉斯细胞组织细胞增生症、I型神经纤维瘤病丛状神经纤维瘤等适应症的用药用途保护。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 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第一章  ROS1靶点生物学与疾病背景1.1  ROS1基因与蛋白结构 ROS1（c-ros-1）基因位于人类第6号染色体（6q22.1），编码一种属于胰岛素受体家族的跨膜受体酪氨酸激酶。ROS1蛋白由胞外配体结合域、跨膜域和胞内酪氨酸激酶域组成。在正常生理条件下，ROS1的表达主要局限于中枢神经系统、肾脏、肺及胃肠道等组织的特定细胞类型中，其生理配体至今尚未完全明确。1.2  ROS1重排与肿瘤发生 ROS1基因重排（chromosomal rearrangement）是ROS1成为肿瘤治疗关键靶点的核心机制。当ROS1基因的激酶域与其他基因（如CD74、SLC34A2、EZR、SDC4等）的启动子区域融合时，形成具有组成性激活能力的ROS1融合蛋白，持续激活下游MAPK、PI3K/AKT、JAK/STAT等信号通路，驱动细胞增殖、存活和迁移，最终导致肿瘤发生。 ROS1重排最常见于非小细胞肺癌（NSCLC），发生率约为1%-2%，多见于年轻、不吸烟的肺腺癌患者。此外，ROS1重排在胆管癌、胶质母细胞瘤、卵巢癌、胃腺癌等多种实体瘤中亦有报道，但频率较低。值得注意的是，ROS1与ALK激酶域具有约70%的氨基酸序列同源性（尤其在ATP结合位点区域），这一结构相似性为多靶点抑制剂的开发提供了分子基础，也解释了多数ALK抑制剂对ROS1的交叉活性。1.3  ROS1抑制剂作用机制与耐药挑战 ROS1抑制剂通过竞争性结合ROS1激酶的ATP结合位点，阻断融合蛋白的激酶活性，从而抑制下游致癌信号通路的激活。自2011年首个具有ROS1活性的药物克唑替尼获批以来，ROS1抑制剂的研发经历了从"ALK/ROS1双靶点"到"ROS1/Trk多靶点"再到"新一代高选择性ROS1抑制剂"的演进过程。 耐药突变是ROS1靶向治疗面临的核心挑战。接受一代ROS1抑制剂治疗的患者在平均10-20个月后出现获得性耐药，其中ROS1 G2032R突变（对应ALK的L1196M守门突变）是最常见的耐药机制。此外，D2033N、L2026M等突变亦被报道。二代抑制剂（如色瑞替尼、布格替尼、洛拉替尼）对部分耐药突变有效，但新一代药物（如瑞普替尼、Zidesamtinib）针对多重耐药突变展现出更优的克服能力，代表了当前ROS1靶向治疗的前沿方向。第二章  全球ROS1药物研发格局2.1  研发概况 截至2026年8月，全球范围内以ROS1为靶点（含ROS1与其他靶点的多靶点药物）的药物共41个，涵盖已上市、临床各期、临床前及终止等不同研发阶段。其中已批准上市14个，占药物总数的34.1%；在研管线（申请上市至临床前）18个，占43.9%；已终止或无进展项目9个，占22.0%。2.2  研发状态分布 研发状态 数量 占比 代表药物 批准上市 14 34.1% Zidesamtinib；Dirozalkib(地罗阿克)；Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼)；Envonalkib(依奉阿克)；Unecritinib(安奈克替尼)；Repotrectinib(瑞普替尼)；Iruplinalkib(伊鲁阿克)；Ensartinib Hydrochloride(盐酸恩沙替尼)；Entrectinib(恩曲替尼)；Lorlatinib(洛拉替尼)；Brigatinib(布格替尼)；Ceritinib(色瑞替尼)；Cabozantinib S-malate(苹果酸卡博替尼)；Crizotinib(克唑替尼) 申请上市 1 2.4% Foritinib Succinate(丁二酸复瑞替尼) 临床三期 3 7.3% Deulorlatinib；JYP-0322；APG-2449 临床二期 3 7.3% XZP-5955；Milataxel；Merestinib(美瑞替尼) 临床一期 4 9.8% TY-2136b；SYHX-2009；ANS-03；HG-030 临床前 7 17.1% LB-2159；DTC-0220；GNTbm-TKI；TRN-008；HBW-1020；AGX-87；OBX-13 series (Oncobix) 终止 5 12.2% HS-301；LZ-001；SIM-1803-1A；Alkotinib(奥卡替尼)；Foretinib 无进展 4 9.8% ALK/ROS1 inhibitors (Pfizer)；LOS-449；ROS tyrosine kinase inhibitors (Augusta)；Ros1 inhibitors (Janssen Pharmaceutica NV) 从研发状态分布可见，ROS1靶点药物整体处于成熟阶段：已上市药物占比超过30%，表明该靶点的临床价值已得到充分验证。同时，在研管线仍保持较高活跃度，尤其临床前和早期临床阶段的药物数量可观，说明产业界对ROS1靶点的持续投入。终止项目主要集中在早期探索阶段，反映了药物研发固有的高风险特征。2.3  上市时间线 ROS1靶点药物的上市历程始于2011年，至2026年已累计获批14个药物，形成了清晰的代际更迭格局： 首批年份 药物名称 原研公司 首批国家/区域 2011 Crizotinib(克唑替尼) 辉瑞 美国 2012 Cabozantinib S-malate(苹果酸卡博替尼) Exelixis Inc 美国 2014 Ceritinib(色瑞替尼) 诺华制药 美国 2017 Brigatinib(布格替尼) Ariad Pharmaceuticals Inc 美国 2018 Lorlatinib(洛拉替尼) 辉瑞 日本 2019 Entrectinib(恩曲替尼) Nerviano Medical Sciences Srl 日本 2020 Ensartinib Hydrochloride(盐酸恩沙替尼) Xcovery 中国大陆 2023 Repotrectinib(瑞普替尼) Turning Point Therapeutics Inc 美国 2023 Iruplinalkib(伊鲁阿克) 齐鲁制药有限公司 中国大陆 2024 Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼) 第一三共株式会社 中国大陆 2024 Envonalkib(依奉阿克) 正大天晴药业集团股份有限公司 中国大陆 2024 Unecritinib(安奈克替尼) 正大天晴药业集团股份有限公司 中国大陆 2025 Dirozalkib(地罗阿克) 山东轩竹医药科技有限公司 中国大陆 2026 Zidesamtinib Nuvalent Inc 美国 从时间线可以看出，ROS1药物上市呈现"先国际后国内、先进口后自研"的演进特征。2011-2017年间以跨国药企（辉瑞、诺华、武田）主导，2018年后中国企业（贝达药业、齐鲁制药、正大天晴、信达生物等）密集加入并取得显著成果，2023-2026年更是进入了国产ROS1新药密集获批的爆发期。2.4  区域分布特征 根据研发历程数据库统计，ROS1靶点药物的研发活动覆盖全球50余个国家和地区。美国以519条研发记录位居首位，中国大陆以254条记录紧随其后，加拿大、法国、西班牙、意大利、韩国、英国、德国等均为研发活跃地区。这一分布反映了ROS1药物研发的全球化特征，以及中国在全球ROS1新药研发版图中日益重要的地位。2.5  中国市场研发状况 中国是ROS1靶点药物的重要市场和创新策源地。在41个ROS1药物中，30个在中国有研发活动（含进口和国产），其中12个已在中国大陆获批上市。中国化药一类药物（即新分子实体创新药）共20个，体现了中国在ROS1靶点创新药研发领域的深度参与。 药物名称 中国研发状态及时间 原研公司 Crizotinib(克唑替尼) 批准上市 2013-01-22 辉瑞 Ceritinib(色瑞替尼) 批准上市 2018-05-31 诺华制药 Brigatinib(布格替尼) 批准上市 2022-03-22 Ariad Pharmaceuticals Inc Lorlatinib(洛拉替尼) 批准上市 2022-04-27 辉瑞 Entrectinib(恩曲替尼) 批准上市 2022-07-26 Nerviano Medical Sciences Srl Ensartinib Hydrochloride(盐酸恩沙替尼) 批准上市 2020-11-17 Xcovery Repotrectinib(瑞普替尼) 批准上市 2024-05-08 Turning Point Therapeutics Inc Iruplinalkib(伊鲁阿克) 批准上市 2023-06-27 齐鲁制药有限公司 Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼) 批准上市 2024-12-17 第一三共株式会社 Envonalkib(依奉阿克) 批准上市 2024-06-11 正大天晴药业集团股份有限公司 Unecritinib(安奈克替尼) 批准上市 2024-04-24 正大天晴药业集团股份有限公司 Dirozalkib(地罗阿克) 批准上市 2025-08-19 山东轩竹医药科技有限公司第三章  已上市药物详细分析 本章对14个已批准上市的ROS1靶点药物进行逐一分析，按照首批上市年份排列，涵盖药物基本信息、靶点与作用机制、获批适应症、研发历程、上市区域及知识产权要点。3.1  Crizotinib(克唑替尼) 【一代ALK/ROS1抑制剂·First-in-Class】 项目 内容 药物别名 PF-1066; PF-02341066; PF-2341066; PF-002341066; Crizotinibum; 克佐替尼; 克里唑蒂尼; 克卓替尼; クリゾチニブ; 商品名 Xalkori; 赛可瑞; CAS号 877399-52-5(Crizotinib); ATC代码 L01ED01; 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ALK; ROS;  MST1R;  c-Met; 作用机制 c-Met/HGFR抑制剂(Hepatocyte growth factor receptor inhibitors); MST1R抑制剂(Macrophage-stimulating protein receptor inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); 原研公司 辉瑞; Active公司 美国国立癌症研究所;Pfizer Europe Ma Eeig;辉瑞;Pfizer Ltd;Pf Prism Cv;大学健康网络;阿拉巴马大学伯明翰分校;University Of Milano Bicocca; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2011-08-26 中国最高状态 批准上市 2013-01-22 境外最高状态 美国:批准上市 2011-08-26欧洲:批准上市 2012-10-23日本:批准上市 2012-03-30境外:批准上市 2011-08-26 全球批准适应症 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤;间变大细胞淋巴瘤;非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 美国;中国大陆;日本;欧洲联盟; 首批国家/区域 美国; 标签：First-in-Class；NME；优先审评;；快速通道；突破性疗法；FDA加速审评；特殊审批；直接行政审批；上市目录；医保；孤儿药。3.2  Cabozantinib S-malate(苹果酸卡博替尼) 【多靶点广谱TKI】 项目 内容 药物别名 BMS-907351; RO7047650; XL-184; RO-7047650; Cabozantinib; Cabozantinibum; cabozantinib malate; cabozantinib; 卡波替尼; 卡博替尼苹果酸盐; 卡博替尼; 卡赞替尼; 商品名 Cometriq; Cabometyx; CAS号 1140909-48-3(Cabozantinib S-malate); ATC代码 L01EX07; 药物类型 有机杂环药物; 靶点 VEGFR1;  VEGFR2;  VEGFR3;  KIT;  Trk-B;  TYRO3;  ROS;  AXL;  RET;  TIE2;  c-Met;  FLT3;  MerTK; 作用机制 c-Met/HGFR抑制剂(Hepatocyte growth factor receptor inhibitors); TIE2拮抗剂(TEK receptor tyrosine kinase antagonists); VEGFR1拮抗剂(Vascular endothelial growth factor receptor 1 antagonists); VEGFR2拮抗剂(Vascular endothelial growth factor receptor 2 antagonists); VEGFR3拮抗剂(Vascular endothelial growth factor receptor 3 antagonists); AXL抑制剂(AXL receptor tyrosine kinase inhibitors); Trk-B抑制剂(Neurotrophic tyrosine kinase receptor type 2 inhibitors); KIT抑制剂(Stem cell growth factor receptor inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); RET抑制剂(Tyrosine-protein kinase receptor RET inhibitors); TYRO3抑制剂(TYRO3 protein tyrosine kinase inhibitors); FLT3抑制剂(Tyrosine-protein kinase receptor FLT3 inhibitors); MerTK抑制剂(Tyrosine-protein kinase Mer inhibitors); 原研公司 Exelixis Inc; Active公司 Academic Thoracic Oncology Medical Investigators Consortium; Anzup Cancer Trials Group Ltd; Bristol Myers Squibb Srlcompany; Chulalongkorn University; 丹娜法伯癌症研究院; Exelixis Inc; 葛兰素史克; Institut Für Klinische Krebsforschung IKF GmbH,Am Krankenhaus Nordwest; 益普生; Ipsen Pharma; 江苏奥赛康药业有限公司; 江苏豪森药业集团有限公司; Leiden University Medical Center; 莱比锡大学; Mackay Memorial Hospital Inc; 美国国立癌症研究所; National Health Research Institutes; 帕森制药股份有限公司; 齐鲁制药（海南）有限公司; 湃朗瑞医药科技（北京）有限公司; 武田药品工业株式会社; 德州大学安德森癌症中心; 大学健康网络; 阿拉巴马大学伯明翰分校; University Of Campania Luigi Vanvitelli; Utah State University; 华盛顿大学医学院; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2012-11-29 中国最高状态 申请上市 2020-09-28 境外最高状态 美国:批准上市 2012-11-29 欧洲:批准上市 2014-03-21 日本:批准上市 2020-03-25 境外:批准上市 2012-11-29 全球批准适应症 胰腺神经内分泌肿瘤; 肾细胞癌; 肝细胞癌; 甲状腺瘤; 神经内分泌癌; 中国批准适应症 — 上市国家/区域 美国; 日本; 欧洲联盟; 首批国家/区域 美国; 标签：NME；优先审评；快速通道；突破性疗法；EMA加速审评；505b2；孤儿药。3.3  Ceritinib(色瑞替尼) 【二代ALK/ROS1抑制剂】 项目 内容 药物别名 LDK-378; NVP-LDK378; NVP-LDK378-NX; certinib; ceritinib; ceritinibum; 塞瑞替尼; 塞利替尼; セリチニブ; 商品名 赞可达; Zykadia; CAS号 1032900-25-6(Ceritinib); ATC代码 L01ED02; 药物类型 有机杂环药物; 靶点 IGF1R;  ALK;  ROS;  INSR; 作用机制 INSR抑制剂(Insulin receptor inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); IGF1R拮抗剂(Insulin-like growth factor I receptor antagonists); 原研公司 诺华制药; Active公司 百济神州有限公司; H Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute; Novartis Europharm Ltd; 诺华制药; Yonsei University; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2014-04-29 中国最高状态 批准上市 2018-05-31 境外最高状态 美国:临床一期 2011-01-24 欧洲:批准上市 2015-05-06 日本:批准上市 2016-03-28 境外:批准上市 2014-04-29 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 美国; 中国大陆; 日本; 欧洲联盟; 首批国家/区域 美国; 标签：NME；撤市；优先审评；突破性疗法；FDA加速审评；特殊审批；直接行政审批；上市目录；医保；孤儿药。3.4  Brigatinib(布格替尼) 【二代ALK/ROS1抑制剂】 项目 内容 药物别名 AP-26113; brigatinibum; 布加替尼; 布利替尼; 商品名 Alunbrig; ALUNBRIG; CAS号 1197953-54-0(Brigatinib); ATC代码 L01ED04; 药物类型 有机杂环药物; 靶点 IGF1R;  ALK;  ROS;  EGFR;  FLT3; 作用机制 FLT3抑制剂(Tyrosine-protein kinase receptor FLT3 inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); EGFR抑制剂(Epidermal growth factor receptor erbB1 inhibitors); IGF1R抑制剂(Insulin-like growth factor I receptor inhibitors); 原研公司 Ariad Pharmaceuticals Inc; Active公司 Ariad Pharmaceuticals Inc; Institut Für Klinische Krebsforschung IKF GmbH,Am Krankenhaus Nordwest; 武田（中国）国际贸易有限公司; Takeda Pharma A/S; 武田药品（中国）有限公司; 武田药品工业株式会社; 武田医药美国股份公司; 德州大学安德森癌症中心; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2017-04-28 中国最高状态 批准上市 2022-03-22 境外最高状态 美国:批准上市 2017-04-28 欧洲:批准上市 2018-11-22 日本:批准上市 2021-01-22 境外:批准上市 2017-04-28 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 美国; 中国大陆; 日本; 欧洲联盟; 中国大陆（博鳌乐城）; 首批国家/区域 美国; 标签：海南博鳌乐城批准；NME；突破性疗法；FDA加速审评；医保；孤儿药。3.5  Lorlatinib(洛拉替尼) 【三代ALK/ROS1抑制剂】 项目 内容 药物别名 PF-6463922; OSP71S83EU; PF-06463922; Lorbrena; 劳拉替尼; ロルラチニブ; 商品名 Lorbrena; 博瑞纳; Lorviqua; CAS号 1454846-35-5(PF-06463922); ATC代码 L01ED05; 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ALK;  ROS; 作用机制 ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); 原研公司 辉瑞; Active公司 Centro Di Riferimento Oncologico; 晖致制药（大连）有限公司; 湖南省肿瘤医院; 中国人民解放军空军军医大学; Pfizer Europe Ma Eeig; 辉瑞; 辉瑞投资有限公司; Pfizer Manufacturing Deutschland Gmbh; University Of Milano Bicocca; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2018-09-21 中国最高状态 批准上市 2022-04-27 境外最高状态 美国:批准上市 2018-11-02 欧洲:批准上市 2019-05-06 日本:批准上市 2018-09-21 境外:批准上市 2018-09-21 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 美国; 中国大陆; 日本; 欧洲联盟; 首批国家/区域 日本; 标签：NME；优先审评；突破性疗法；FDA加速审评；特殊审批；直接行政审批；医保；孤儿药。3.6  Entrectinib(恩曲替尼) 【ROS1/Trk多靶点抑制剂】 项目 内容 药物别名 RXDX-101; NMS-E628; RG-6268; Entrectinibum; 商品名 罗圣全; Rozlytrek; CAS号 1108743-60-7(Entrectinib); ATC代码 L01EX14; 药物类型 有机杂环药物; 靶点 Trk-C; Trk-A; Trk-B; ALK; ROS; 作用机制 Trk-A拮抗剂(Nerve growth factor receptor Trk-A antagonists); Trk-B抑制剂(Neurotrophic tyrosine kinase receptor type 2 inhibitors); Trk-C抑制剂(Neurotrophic tyrosine kinase receptor type 3 inhibitors); 原研公司 Nerviano Medical Sciences Srl; Active公司 中外制药株式会社; 罗氏; 基因泰克; Mayne Pharma Inc; Ohsu Knight Cancer Institute; 罗氏（中国）投资有限公司; Roche Registration Gmbh; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2019-06-18 中国最高状态 批准上市 2022-07-26 境外最高状态 美国:批准上市 2019-08-15 欧洲:批准上市 2020-07-31 日本:批准上市 2019-06-18 境外:批准上市 2019-06-18 全球批准适应症 实体瘤; 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 实体瘤; 上市国家/区域 美国; 中国大陆; 日本; 欧洲联盟; 首批国家/区域 日本; 标签：NME；优先审评；突破性疗法；FDA加速审评；补充监测；EMA有条件批准；直接行政审批；医保；孤儿药。3.7  Ensartinib Hydrochloride(盐酸恩沙替尼) 【中国原研ALK/ROS1抑制剂】 项目 内容 药物别名 X-396; Ensartinib; Ensartinibum; 盐酸恩莎替尼; 盐酸爱沙替尼; 恩莎替尼; 商品名 贝美纳; ENSACOVE; CAS号 2137030-98-7(Ensartinib Hydrochloride); ATC代码 L01XE; 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ALK; c-Met; ROS; 作用机制 ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); c-Met/HGFR抑制剂(Hepatocyte growth factor receptor inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); 原研公司 Xcovery; Active公司 贝达药业; 贝达药业股份有限公司; 凯特勒特制药厂; 复旦大学; 美国国立癌症研究所; 四川大学; Xcovery; Xcovery Holding Company Llc; Xcovery Holdings,Inc; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2020-11-17 中国最高状态 批准上市 2020-11-17 境外最高状态 美国:批准上市 2024-12-18 欧洲:临床三期 2016-06-01 日本:无申报 境外:批准上市 2024-12-18 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 美国; 中国大陆; 首批国家/区域 中国大陆; 标签：NME；优先审评；特殊审批；医保。3.8  Repotrectinib(瑞普替尼) 【新一代ROS1/Trk抑制剂】 项目 内容 药物别名 TPX-0005; ZL-2308; BMS-986472; Ropotrectinib; 洛普替尼; レポトレクチニブ; 商品名 Augtyro; 奥凯乐; CAS号 — ATC代码 — 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ROS; Trk-A; Trk-B; Trk-C; 作用机制 ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); Trk-A抑制剂(Nerve growth factor receptor Trk-A inhibitors); Trk-B抑制剂(Neurotrophic tyrosine kinase receptor type 2 inhibitors); Trk-C抑制剂(Neurotrophic tyrosine kinase receptor type 3 inhibitors); 原研公司 Turning Point Therapeutics Inc; Active公司 百时美施贵宝; Bristol-Myers Squibb Pharma Eeig; Bristol Myers Squibb Srlcompany; Instituto Oncológico Dr. Rosell; 维也纳医科大学; 帕森制药股份有限公司; Turning Point Therapeutics Inc; 再鼎医药（上海）有限公司; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2023-11-15 中国最高状态 批准上市 2024-05-08 境外最高状态 美国:批准上市 2023-11-15 欧洲:批准上市 2025-01-13 日本:批准上市 2024-09-24 境外:批准上市 2023-11-15 全球批准适应症 实体瘤; 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 实体瘤; 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 美国; 中国大陆; 日本; 欧洲联盟; 首批国家/区域 美国; 标签：NME；优先审评；突破性疗法；补充监测；EMA有条件批准；医保；孤儿药。3.9  Iruplinalkib(伊鲁阿克) 【中国原研ALK/ROS1抑制剂】 项目 内容 药物别名 WX-0593; FL-006;  依鲁奥克; 商品名 启欣可; CAS号 1854943-32-0(Iruplinalkib); ATC代码 — 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ALK; ROS; 作用机制 ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); 原研公司 齐鲁制药有限公司; Active公司 齐鲁制药有限公司; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2023-06-27 中国最高状态 批准上市 2023-06-27 境外最高状态 美国:无申报 欧洲:无申报 日本:无申报 境外:无申报 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 中国大陆; 首批国家/区域 中国大陆; 标签：NME；特殊审批；医保。3.10  Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼) 【中国原研ROS1/Trk抑制剂】 项目 内容 药物别名 DS-6051b; DS-6051a; IBI-344; DS-6051; AB-106; taletrectinib adipate; Taletrectinib-adipate; Taletrectinib; 他雷替尼; 泰莱替尼; 商品名 DOVBLERON; 达伯乐; IBTROZI; CAS号 1505515-69-4(Taletrectinib); ATC代码 — 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ROS; Trk-A; Trk-B; Trk-C; 作用机制 ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); Trk-A抑制剂(Nerve growth factor receptor Trk-A inhibitors); Trk-B抑制剂(Neurotrophic tyrosine kinase receptor type 2 inhibitors); Trk-C抑制剂(Neurotrophic tyrosine kinase receptor type 3 inhibitors); 原研公司 第一三共株式会社; Active公司 葆元生物医药科技（杭州）有限公司; 第一三共株式会社; Guardant Health Inc; 信达生物制药（苏州）有限公司; NewG Lab Pharma Co Ltd; 日本化药株式会社; Nuvation Bio Inc; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2024-12-17 中国最高状态 批准上市 2024-12-17 境外最高状态 美国:批准上市 2025-06-11 欧洲:临床二期 2021-09-01 日本:批准上市 2025-09-19 境外:批准上市 2025-06-11 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 美国; 中国大陆; 日本; 中国澳门; 首批国家/区域 中国大陆; 标签：NME；优先审评；突破性疗法；医保；孤儿药。3.11  Envonalkib(依奉阿克) 【中国原研ALK/ROS1/c-Met抑制剂】 项目 内容 药物别名 CT-711; TQ-B3139; CT-1139; Envonalkib Citrate; 枸橼酸依奉阿克; 商品名 安洛晴; CAS号 1867204-56-5(Envonalkib); ATC代码 — 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ALK; c-Met; ROS; 作用机制 ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); c-Met/HGFR抑制剂(Hepatocyte growth factor receptor inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); 原研公司 正大天晴药业集团股份有限公司; 北京赛林泰医药技术有限公司; Active公司 正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2024-06-11 中国最高状态 批准上市 2024-06-11 境外最高状态 美国:无申报 欧洲:无申报 日本:无申报 境外:无申报 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 中国大陆; 首批国家/区域 中国大陆; 标签：NME；特殊审批；医保。3.12  Unecritinib(安奈克替尼) 【中国原研ROS1/ALK抑制剂】 项目 内容 药物别名 TTQ-B3101; TQ-B3101; Unecritinib fumarate; 富马酸安奈克替尼; 商品名 安柏尼; CAS号 1418026-92-2(Unecritinib); ATC代码 — 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ROS; ALK; c-Met; 作用机制 ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); c-Met/HGFR抑制剂(Hepatocyte growth factor receptor inhibitors); 原研公司 正大天晴药业集团股份有限公司; 东南大学; Active公司 正大天晴药业集团股份有限公司; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2024-04-24 中国最高状态 批准上市 2024-04-24 境外最高状态 美国:无申报 欧洲:无申报 日本:无申报 境外:无申报 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 中国大陆; 首批国家/区域 中国大陆; 标签：NME；特殊审批。3.13  Dirozalkib(地罗阿克) 【中国原研ALK/ROS1抑制剂】 项目 内容 药物别名 XZP-3621-1001; XZP-3621; Dexitinib; 达希替尼; 商品名 轩菲宁; CAS号 1893419-37-8(Dirozalkib); ATC代码 — 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ALK; ROS; 作用机制 ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); 原研公司 山东轩竹医药科技有限公司; Active公司 Boston Oncology CGT Holding Co ltd; 轩竹生物科技股份有限公司; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2025-08-19 中国最高状态 批准上市 2025-08-19 境外最高状态 美国:无申报 欧洲:无申报 日本:无申报 境外:无申报 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 非小细胞肺癌; 上市国家/区域 中国大陆; 首批国家/区域 中国大陆; 标签：NME；特殊审批。3.14  Zidesamtinib 【新一代高选择性ROS1抑制剂】 项目 内容 药物别名 NVL-520; NUV-520; NUVL 520; 商品名 JIDEYTRO; CAS号 2739829-00-4(Zidesamtinib); ATC代码 — 药物类型 有机杂环药物; 靶点 ROS; ALK; 作用机制 ROS抑制剂(Proto-oncogene tyrosine-protein kinase ROS inhibitors); ALK抑制剂(Anaplastic lymphoma kinase inhibitors); 原研公司 Nuvalent Inc; Active公司 Nuvalent Inc; 项目 内容 全球最高状态 批准上市 2026-07-22 中国最高状态 无申报 境外最高状态 美国:批准上市 2026-07-22 欧洲:临床二期 2022-01-04 日本:临床二期 2022-01-04 境外:批准上市 2026-07-22 全球批准适应症 非小细胞肺癌; 中国批准适应症 — 上市国家/区域 美国; 首批国家/区域 美国; 标签：NME；孤儿药。第四章  在研药物管线分析 ROS1靶点在研管线共18个药物，覆盖申请上市至临床前各阶段。本章按研发阶段从晚到早依次分析。4.1  申请上市阶段 当前处于申请上市阶段的ROS1靶点药物共1个，距最终获批仅一步之遥，是近期最值得关注的新药候选。 药物名称 原研公司 研发状态 靶点 适应症 Foritinib Succinate(丁二酸复瑞替尼) 重庆复创医药研究有限公司 申请上市 2026-01-09 ALK; ROS; 非小细胞肺癌;4.2  临床三期阶段 处于临床三期的ROS1靶点药物共3个，是中期内最有望进入上市阶段的后备力量。 药物名称 原研公司 研发状态 靶点 适应症 Deulorlatinib 深圳市塔吉瑞生物医药股份有限公司 临床三期 2023-12-14 ALK; ROS; 非小细胞肺癌; JYP-0322 广州嘉越医药科技股份有限公司 临床三期 2025-09-23 ROS; 非小细胞肺癌; APG-2449 江苏亚盛医药开发有限公司 临床三期 2024-10-08 ALK; ROS; FAK1; 非小细胞肺癌;4.3  临床二期阶段 处于临床二期的ROS1靶点药物共3个。 药物名称 原研公司 研发状态 靶点 适应症 XZP-5955 轩竹生物科技股份有限公司 临床二期 2021-12-06 ROS; Trk; 非小细胞肺癌; 实体瘤; Milataxel 苏州韬略生物科技股份有限公司 临床二期 2003-06-23 Trk; ROS; ALK; 转移癌; Merestinib(美瑞替尼) 礼来制药 临床二期 2016-05-19 c-Met; AXL; DDR1; DDR2; MKNK1; MKNK2; ROS; Protein-yrosine kinases; MST1R; FLT3; MerTK; TIE2; Trk-A; Trk-B; Trk-C; 胆管癌; 转移癌;4.4  临床一期阶段 处于临床一期的ROS1靶点药物共4个。 药物名称 原研公司 研发状态 靶点 适应症 TY-2136b 浙江同源康医药股份有限公司 临床一期 2021-11-26 ALK; ROS; Trk; 实体瘤; 非小细胞肺癌; SYHX-2009 石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司 临床一期 2022-08-18 Trk; ROS; 实体瘤; ANS-03 北京鞍石生物科技股份有限公司 临床一期 2025-03-06 ROS; Trk; 实体瘤; HG-030 成都先导药物开发股份有限公司 临床一期 2021-02-09 Trk-C; Trk-A; Trk-B; ROS; ROR1; 实体瘤;4.5  临床前阶段 处于临床前阶段的ROS1靶点药物共7个，代表了更早期的研发探索。 药物名称 原研公司 研发状态 靶点 适应症 LB-2159 苏州朗睿生物医药有限公司 临床前 2024-04-05 ALK; ROS; Trk-A; 肿瘤; DTC-0220 DELiver Therapeutics Inc 临床前 2024-09-01 LCK; JAK2; ABL1; Trk-A; Trk-B; Trk-C; ROS; 肺癌; 急性淋巴细胞白血病; 结肠癌; 卵巢癌; 乳腺癌; GNTbm-TKI 华上生技医药股份有限公司 临床前 2025-11-01 TYRO3; AXL; MerTK; BTK; ROS; Trk-B; VEGFR2; 神经内分泌瘤; 实体瘤; TRN-008 浙江同源康医药股份有限公司 临床前 ROS; c-Met; ALK; 肺癌; HBW-1020 成都海博为药业有限公司 临床前 ROS; Trk-A; ALK; 肿瘤; AGX-87 Angex Pharmaceutical HongKong Ltd 临床前 ROS; Trk-A; 肿瘤; OBX-13 series (Oncobix) Oncobix Co Ltd 临床前 2022-03-22 ALK; RET; ROS; 非小细胞肺癌;第五章  终止与无进展项目分析 在ROS1靶点药物研发历程中，5个项目已终止研发，4个项目长期无进展。对这些失败案例的分析有助于理解ROS1靶点药物研发的风险因素与成功要素。5.1  已终止项目 药物名称 原研公司 终止状态 靶点 HS-301 瀚晖制药有限公司 终止(临床二期) 2022-07-06 ROS; Trk; LZ-001 丽珠医药集团股份有限公司 终止(临床一期) 2022-09-20 ROS; Trk; ALK; SIM-1803-1A 先声药业有限公司 终止(临床一期) 2020-12-21 ALK; Trk; ROS; Alkotinib(奥卡替尼) 苏州泽璟生物制药股份有限公司 终止(临床二期) 2020-01-21 ALK; ROS; Foretinib Exelixis Inc 终止(临床二期) 2006-06-30 VEGFR2; c-Met; MST1R; AXL; ROS; FLT3; TIE2; RET; 已终止项目中，多数在临床一/二期阶段终止，主要原因包括：疗效未达预期、安全性问题、商业竞争格局变化（已有更优药物上市导致管线策略调整）等。值得注意的是，部分终止项目来自中国药企（如先声药业、泽璟生物、丽珠医药），反映了创新药研发过程中的正常优胜劣汰。5.2  无进展项目 药物名称 原研公司 状态 靶点 ALK/ROS1 inhibitors (Pfizer) 辉瑞 无进展(临床前) 2013-11-25 ALK; ROS; LOS-449 日本新药株式会社 无进展(临床前) 2015-06-21 ROS; ROS tyrosine kinase inhibitors (Augusta) Augusta Pharmaceuticals Inc 无进展(临床前) 2010-12-31 ROS; Ros1 inhibitors (Janssen Pharmaceutica NV) Janssen Pharmaceutica NV 无进展(临床前) 2014-04-08 ROS; 无进展项目多为早期探索阶段的药物，部分来自跨国药企（如辉瑞、强生），在竞争加剧后可能被战略性搁置。这些项目虽然当前无进展，但其化合物结构和靶点设计思路仍具有知识产权参考价值。第六章  企业竞争格局分析6.1  原研公司分布 ROS1靶点药物的原研企业呈现多元化格局，既包括辉瑞、诺华、武田、罗氏等跨国制药巨头，也包括贝达药业、齐鲁制药、正大天晴、信达生物、再鼎医药等中国创新药企。以下为主要原研企业及其ROS1药物管线情况： 原研公司 管线药物数 已上市数 代表药物 辉瑞 3 2 Lorlatinib(洛拉替尼)；Crizotinib(克唑替尼)；ALK/ROS1 inhibitors (Pfizer) 正大天晴药业集团股份有限公司 2 2 Envonalkib(依奉阿克)；Unecritinib(安奈克替尼) Exelixis Inc 2 1 Cabozantinib S-malate(苹果酸卡博替尼)；Foretinib 浙江同源康医药股份有限公司 2 0 TY-2136b；TRN-008 Nuvalent Inc 1 1 Zidesamtinib 山东轩竹医药科技有限公司 1 1 Dirozalkib(地罗阿克) 第一三共株式会社 1 1 Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼) 北京赛林泰医药技术有限公司 1 1 Envonalkib(依奉阿克) 东南大学 1 1 Unecritinib(安奈克替尼) Turning Point Therapeutics Inc 1 1 Repotrectinib(瑞普替尼) 齐鲁制药有限公司 1 1 Iruplinalkib(伊鲁阿克) Xcovery 1 1 Ensartinib Hydrochloride(盐酸恩沙替尼) Nerviano Medical Sciences Srl 1 1 Entrectinib(恩曲替尼) Ariad Pharmaceuticals Inc 1 1 Brigatinib(布格替尼) 诺华制药 1 1 Ceritinib(色瑞替尼) 从企业管线分布可见，辉瑞凭借克唑替尼（First-in-Class）和洛拉替尼占据ROS1靶点的先发优势；第一三共/葆元医药的己二酸他雷替尼实现了中外双报双批；正大天晴凭借安奈克替尼和依奉阿克形成双产品矩阵；齐鲁制药的伊鲁阿克是中国首个国产ROS1/ALK抑制剂。Nuvalent公司的Zidesamtinib作为2026年最新获批的新一代高选择性ROS1抑制剂，代表了该靶点药物开发的前沿方向。6.2  中国企业深度分析 中国在ROS1靶点药物领域的参与度持续提升。在已上市药物中，中国企业原研或参与开发的药物包括： 药物名称 原研公司 首批年份 Iruplinalkib(伊鲁阿克) 齐鲁制药有限公司 2023 Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼) 第一三共株式会社 2024 Envonalkib(依奉阿克) 正大天晴药业集团股份有限公司 2024 Unecritinib(安奈克替尼) 正大天晴药业集团股份有限公司 2024 Dirozalkib(地罗阿克) 山东轩竹医药科技有限公司 2025第七章  靶点与作用机制分析7.1  靶点组合模式 ROS1靶点药物的一个显著特征是多靶点设计。在全部ROS1药物中，纯ROS1单靶点药物仅占少数，大多数药物同时靶向ALK、Trk家族（Trk-A/B/C）、c-Met、VEGFR、FAK等多个激酶靶点。以下为主要靶点组合模式： 靶点组合 药物数 代表药物 ALK + ROS 8 Zidesamtinib；Dirozalkib(地罗阿克)；Iruplinalkib(伊鲁阿克)；Lorlatinib(洛拉替尼)；Foritinib Succinate(丁二酸复瑞替尼) ALK + ROS + c-Met 4 Envonalkib(依奉阿克)；Unecritinib(安奈克替尼)；Ensartinib Hydrochloride(盐酸恩沙替尼)；TRN-008 ROS 4 JYP-0322；LOS-449；ROS tyrosine kinase inhibitors (Augusta)；Ros1 inhibitors (Janssen Pharmaceutica NV) ROS + Trk 4 XZP-5955；SYHX-2009；ANS-03；HS-301 ALK + ROS + Trk 4 Milataxel；TY-2136b；LZ-001；SIM-1803-1A ROS + Trk-A + Trk-B + Trk-C 2 Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼)；Repotrectinib(瑞普替尼) ALK + ROS + Trk-A 2 LB-2159；HBW-1020 ALK + ROS + Trk-A + Trk-B + Trk-C 1 Entrectinib(恩曲替尼) ALK + EGFR + FLT3 + IGF1R + ROS 1 Brigatinib(布格替尼) ALK + IGF1R + INSR + ROS 1 Ceritinib(色瑞替尼) AXL + FLT3 + KIT + MerTK + RET + ROS + TIE2 + TYRO3 + Trk-B + VEGFR1 + VEGFR2 + VEGFR3 + c-Met 1 Cabozantinib S-malate(苹果酸卡博替尼) ALK + MST1R + ROS + c-Met 1 Crizotinib(克唑替尼) ALK + ROS1是最常见的靶点组合，反映了两个激酶在结构上的高度同源性（ATP结合位点约70%序列相似）。ROS1 + Trk组合（如恩曲替尼、瑞普替尼、他雷替尼）兼顾了NTRK融合阳性肿瘤的治疗，扩大了适用患者群体。少数药物（如卡博替尼）覆盖了十余个激酶靶点，属于广谱多靶点TKI，其ROS1活性是"附带"性质而非核心设计目标。7.2  药物类型与分子特征 在41个ROS1靶点药物中，绝大多数为化学药（有机杂环药物），新分子实体（NME）占比约98%。First-in-Class药物仅克唑替尼1个，标志着ROS1靶点领域已从首创阶段进入快速跟进（Fast-Follow）与差异化创新阶段。中国化药一类药物0个，占比约0%，表明中国药企的ROS1药物研发以创新药为主、高仿为辅。 分类 数量 说明 化学药 40 小分子TKI为主 生物药/基因疗法 0 GUCY2D基因治疗（非ROS1激酶） NME（新分子实体） 40 占ROS1药物的多数 First-in-Class 1 克唑替尼 中国化药一类 0 中国创新药 孤儿药 11 针对罕见适应症 特殊审批/优先审评 15 加速审批通道第八章  知识产权与专利分析视角8.1  专利布局概览 ROS1靶点药物的专利布局具有以下特征： ·核心化合物专利：克唑替尼（Crizotinib）作为First-in-Class药物，其核心化合物专利由辉瑞持有，涵盖ALK/c-Met/ROS1多靶点抑制剂的结构通式，为后续Me-too/Me-better药物的设计提供了结构参考，同时也构成了专利规避的核心障碍。 ·结构差异化专利：色瑞替尼、布格替尼、洛拉替尼等二/三代药物通过结构优化实现了对一代药物的差异化专利布局，同时保留了ALK/ROS1双靶点的活性特征。洛拉替尼的大环结构设计具有结构新颖性，有效规避了前代药物的专利限制。 ·中国原研药物专利：中国原研药物（伊鲁阿克、安奈克替尼、依奉阿克、他雷替尼、地罗阿克等）的化合物专利主要由 respective 原研企业持有，部分已通过PCT途径寻求国际保护。这些药物在结构上与已上市药物存在差异，但需关注可能存在的从属专利风险。 ·新一代药物专利：Zidesamtinib作为2026年最新获批的新一代ROS1抑制剂，其结构设计旨在克服前代药物的耐药突变（特别是G2032R），可能涉及新的晶体结构专利和用途专利布局。8.2  专利到期与仿制药机遇 从知识产权商业化角度看，已上市ROS1药物的专利到期节奏将直接影响仿制药和生物类似药的开发时机： 上市年份 药物名称 原研公司 CAS号 2011 Crizotinib(克唑替尼) 辉瑞 877399-52-5(Crizotinib); 2012 Cabozantinib S-malate(苹果酸卡博替尼) Exelixis Inc 1140909-48-3(Cabozantinib S-malate); 2014 Ceritinib(色瑞替尼) 诺华制药 1032900-25-6(Ceritinib); 2017 Brigatinib(布格替尼) Ariad Pharmaceuticals Inc 1197953-54-0(Brigatinib); 2018 Lorlatinib(洛拉替尼) 辉瑞 1454846-35-5(PF-06463922); 2019 Entrectinib(恩曲替尼) Nerviano Medical Sciences Srl 1108743-60-7(Entrectinib); 2020 Ensartinib Hydrochloride(盐酸恩沙替尼) Xcovery 2137030-98-7(Ensartinib Hydrochloride); 2023 Repotrectinib(瑞普替尼) Turning Point Therapeutics Inc — 2023 Iruplinalkib(伊鲁阿克) 齐鲁制药有限公司 1854943-32-0(Iruplinalkib); 2024 Taletrectinib Adipate(己二酸他雷替尼) 第一三共株式会社 1505515-69-4(Taletrectinib); 2024 Envonalkib(依奉阿克) 正大天晴药业集团股份有限公司 1867204-56-5(Envonalkib); 2024 Unecritinib(安奈克替尼) 正大天晴药业集团股份有限公司 1418026-92-2(Unecritinib); 2025 Dirozalkib(地罗阿克) 山东轩竹医药科技有限公司 1893419-37-8(Dirozalkib); 2026 Zidesamtinib Nuvalent Inc 2739829-00-4(Zidesamtinib); 克唑替尼（2011年首批）和色瑞替尼（2014年首批）的化合物专利已接近或进入到期窗口，仿制药企业可重点关注。而2020年后上市的药物（恩沙替尼、瑞普替尼、安奈克替尼、依奉阿克、他雷替尼、地罗阿克、Zidesamtinib等）的专利保护期尚有十余年，短期内仿制药空间有限。8.3  IP风险提示 ·FTO风险：开发ALK/ROS1双靶点抑制剂时，需系统排查辉瑞、诺华、武田等企业的核心专利和从属专利，确保化合物结构不落入现有专利保护范围。 ·用途专利风险：新一代ROS1抑制剂（如Zidesamtinib）可能涉及新的药物用途专利（如耐药突变适应症），需关注用途专利对适应症开发的限制。 ·晶型专利：晶型专利是药物知识产权保护的重要补充手段，需关注已上市药物的晶型专利布局情况，评估仿制药开发中的晶型规避可行性。 ·国际布局：中国原研药物的PCT国际专利申请情况需逐一核实，评估目标市场的专利保护状况，避免侵权风险。第九章  总结与展望9.1  研发趋势总结 综合以上分析，ROS1靶点药物研发呈现以下核心趋势： ·代际更迭加速：从2011年一代药物克唑替尼到2026年新一代药物Zidesamtinib，14个药物在15年内密集上市，代际更替速度加快。每一代药物在耐药克服、脑穿透性、选择性等方面均有显著提升。 ·中国力量崛起：中国在ROS1靶点药物领域从跟跑到并跑，已有6个药物在中国首批上市，中国原研药物在已上市药物中占比显著。齐鲁制药、正大天晴、信达生物、贝达药业等企业形成了完整的产品矩阵。 ·多靶点策略持续：ALK/ROS1双靶点和ROS1/Trk多靶点仍是主流设计思路，兼顾疗效广度与患者群体覆盖。纯ROS1单靶点药物（如JYP-0322）虽有出现但非主流。 ·耐药管理驱动创新：耐药突变（特别是G2032R）是驱动新一代ROS1抑制剂开发的核心动力。Zidesamtinib、瑞普替尼等新一代药物在耐药克服方面展现出显著优势。 ·适应症拓展有限：尽管部分药物（如卡博替尼）拓展至肾癌、肝癌、甲状腺癌等领域，但绝大多数ROS1药物的获批适应症仍聚焦于非小细胞肺癌。ROS1重排在其他瘤种中的低频特征限制了适应症拓展空间。9.2  未来展望 展望未来，ROS1靶点药物研发可能出现以下发展方向： ·新一代选择性ROS1抑制剂：以Zidesamtinib为代表的高选择性ROS1抑制剂将进一步优化安全性 profile，减少脱靶毒性，同时克服多重耐药突变。 ·联合治疗策略：ROS1抑制剂与免疫检查点抑制剂、抗血管生成药物等的联合方案可能拓展治疗窗口，克服继发耐药。 ·液态活检伴随诊断：基于ctDNA的ROS1融合检测和耐药突变监测将更加普及，指导精准用药和序贯治疗策略。 ·中国药企国际化：中国原研ROS1药物（如他雷替尼、瑞普替尼）已开启出海模式，通过License-out或自主申报进入欧美市场，中国创新药的全球影响力持续提升。 ·仿制药与可及性：随着克唑替尼、色瑞替尼等早期药物专利到期，仿制药的上市将显著降低治疗成本，提高ROS1阳性患者的药物可及性。