Ausper Biopharma Co., Ltd.

文 李咏诗 医药经济报 近期，小核酸赛道迎来新一轮融资热潮。据不完全统计，8月国内共有4家开发小核酸疗法的企业完成融资，披露总金额超过10亿元。其中，浩博医药（AusperBio）以1.2亿美元完成C轮融资，融资金额位居当月首位；时安生物完成近4亿元A轮系列融资；先衍生物完成A+轮融资；灵朔生物完成4000万元种子轮融资。 不过，融资端热度与商业化端放量，并不能掩盖小核酸赛道潜在挑战。9月4日，诺华宣布，其与Ionis联合开发的靶向Lp（a）的反义寡核苷酸（ASO）降脂药物pelacarsen，在备受关注的Ⅲ期临床试验Lp（a）HORIZON中未达到主要终点——尽管该药物可显著降低患者的Lp（a）水平，却未能实现心血管事件风险的显著降低。 2026年行业数据显示，全球小核酸药物市场已进入爆发式增长阶段，上半年销售额突破46亿美元，全年有望首次冲击100亿美元关口，正式迈入百亿级商业化发展新阶段。与此同时，国内药企正加速推进技术追赶与临床落地，医保准入、管线扩容、技术迭代三重红利逐步释放，赛道格局已从最初的海外垄断逐步转向国内外并跑。但在心血管疾病领域，生物标志物水平的显著提高与临床结局获益之间，仍存在难以逾越的鸿沟。 重磅品种支撑赛道增长 继小分子药物、抗体药物后，小核酸药物凭借精准靶向、长效给药、适应症范围广等优势，正摆脱小众赛道标签。 据行业公开财报及产业监测数据，2025年全球小核酸新药销售额约71亿美元；2026年一季度，全球已上市小核酸药物合计营收超22亿美元，同比增长45%，增速领跑创新药细分赛道。 全球头部重磅产品放量是该赛道的增长核心支柱。诺华旗下长效降脂小核酸药物英克司兰（Leqvio）2026年上半年全球销售额达9.32亿美元，同比增长68%，全年有望突破20亿美元。该药物凭借“一年仅需两次给药”的超长效优势，颠覆传统慢性病每日给药治疗模式，实现小核酸技术在大众慢性病领域商业化落地的关键突破。 相较于传统创新药，小核酸药物研发转化效率更高。Alnylam公开临床数据显示，小核酸药物从Ⅰ期至Ⅲ期临床累计转化率达64.4%，远超靶向药10.3%、全球医药行业整体5.7%的平均水平，其研发成功率优势持续吸引全球资本与药企加码布局。 长期价值仍待释放 国内小核酸药物产业已从技术跟随迈进创新并跑阶段，医保准入落地、大额BD交易、产业链配套完善，共同推动行业商业化生态走向成熟。2025年，诺华英克司兰成功纳入国家医保目录，成为国内首款纳入医保的长效小核酸慢病药物，大幅降低患者用药门槛，开启了国内小核酸药物普惠化、规模化的新时代。 产业合作层面，国内创新药企出海成果丰硕，打破了海外技术垄断格局。其中，舶望制药与诺华达成的海外授权交易，总金额超50亿美元，彰显出国内小核酸研发技术的全球竞争力。 同时，上游CDMO产业链同步实现高速发展，为赛道扩容提供了核心支撑。产业链专业化、规模化生产能力持续提升，有效解决了小核酸药物量产工艺难题。技术层面，行业已实现从传统肝靶向转向脑部、肺部等肝外靶向递送的技术突破，打破了过往递送场景的核心壁垒，为多领域适应症研发奠定了坚实基础。 业内专家表示，小核酸药物凭借精准基因调控、长效低频次给药、研发转化率高等核心优势，是未来创新药的核心发展方向；随着慢性病大适应症持续落地、医保覆盖扩容、递送技术不断成熟，行业将维持30%左右的年复合增速，预计2030年全球市场规模将突破251亿美元。 与此同时，赛道仍面临诸多待解难题，现存核心挑战集中在候选药物长期安全性数据不足、患者应答存在个体异质性、给药剂量优化难度大、规模化生产工艺稳定性待提升等方面，仍需长期临床数据积累与技术迭代完善。此外，国内企业在源头靶点创新、核心递送技术专利、高端制剂工艺等领域仍与海外头部企业存在差距，原始创新能力仍需持续强化。 整体来看，小核酸药物正处在从技术突破走向产业成熟的重要窗口期。全球市场临近百亿关口，国内融资、BD和产业链配套同步升温，部分前沿递送方向已具备并跑潜力。但pelacarsen的Ⅲ期结果也表明，大适应症的商业化仍要跨过主要终点验证这一关。对国内产业而言，从跟跑到并跑、再到部分领域领跑，关键仍在源头创新、专利体系和长期临床数据。百亿市场是起点，不是终点，只有当临床结局获益得到反复验证，小核酸赛道才算真正完成跃迁。 版式：余远泽 编辑：齐 欣、高颖茵 审核：马 飞

文 李咏诗 医药经济报 近期，小核酸赛道迎来新一轮融资热潮。据不完全统计，8月国内共有4家开发小核酸疗法的企业完成融资，披露总金额超过10亿元。其中，浩博医药（AusperBio）以1.2亿美元完成C轮融资，融资金额位居当月首位；时安生物完成近4亿元A轮系列融资；先衍生物完成A+轮融资；灵朔生物完成4000万元种子轮融资。 不过，融资端热度与商业化端放量，并不能掩盖小核酸赛道潜在挑战。9月4日，诺华宣布，其与Ionis联合开发的靶向Lp（a）的反义寡核苷酸（ASO）降脂药物pelacarsen，在备受关注的Ⅲ期临床试验Lp（a）HORIZON中未达到主要终点——尽管该药物可显著降低患者的Lp（a）水平，却未能实现心血管事件风险的显著降低。 2026年行业数据显示，全球小核酸药物市场已进入爆发式增长阶段，上半年销售额突破46亿美元，全年有望首次冲击100亿美元关口，正式迈入百亿级商业化发展新阶段。与此同时，国内药企正加速推进技术追赶与临床落地，医保准入、管线扩容、技术迭代三重红利逐步释放，赛道格局已从最初的海外垄断逐步转向国内外并跑。但在心血管疾病领域，生物标志物水平的显著提高与临床结局获益之间，仍存在难以逾越的鸿沟。 重磅品种支撑赛道增长 继小分子药物、抗体药物后，小核酸药物凭借精准靶向、长效给药、适应症范围广等优势，正摆脱小众赛道标签。 据行业公开财报及产业监测数据，2025年全球小核酸新药销售额约71亿美元；2026年一季度，全球已上市小核酸药物合计营收超22亿美元，同比增长45%，增速领跑创新药细分赛道。 全球头部重磅产品放量是该赛道的增长核心支柱。诺华旗下长效降脂小核酸药物英克司兰（Leqvio）2026年上半年全球销售额达9.32亿美元，同比增长68%，全年有望突破20亿美元。该药物凭借“一年仅需两次给药”的超长效优势，颠覆传统慢性病每日给药治疗模式，实现小核酸技术在大众慢性病领域商业化落地的关键突破。 相较于传统创新药，小核酸药物研发转化效率更高。Alnylam公开临床数据显示，小核酸药物从Ⅰ期至Ⅲ期临床累计转化率达64.4%，远超靶向药10.3%、全球医药行业整体5.7%的平均水平，其研发成功率优势持续吸引全球资本与药企加码布局。 长期价值仍待释放 国内小核酸药物产业已从技术跟随迈进创新并跑阶段，医保准入落地、大额BD交易、产业链配套完善，共同推动行业商业化生态走向成熟。2025年，诺华英克司兰成功纳入国家医保目录，成为国内首款纳入医保的长效小核酸慢病药物，大幅降低患者用药门槛，开启了国内小核酸药物普惠化、规模化的新时代。 产业合作层面，国内创新药企出海成果丰硕，打破了海外技术垄断格局。其中，舶望制药与诺华达成的海外授权交易，总金额超50亿美元，彰显出国内小核酸研发技术的全球竞争力。 同时，上游CDMO产业链同步实现高速发展，为赛道扩容提供了核心支撑。产业链专业化、规模化生产能力持续提升，有效解决了小核酸药物量产工艺难题。技术层面，行业已实现从传统肝靶向转向脑部、肺部等肝外靶向递送的技术突破，打破了过往递送场景的核心壁垒，为多领域适应症研发奠定了坚实基础。 业内专家表示，小核酸药物凭借精准基因调控、长效低频次给药、研发转化率高等核心优势，是未来创新药的核心发展方向；随着慢性病大适应症持续落地、医保覆盖扩容、递送技术不断成熟，行业将维持30%左右的年复合增速，预计2030年全球市场规模将突破251亿美元。 与此同时，赛道仍面临诸多待解难题，现存核心挑战集中在候选药物长期安全性数据不足、患者应答存在个体异质性、给药剂量优化难度大、规模化生产工艺稳定性待提升等方面，仍需长期临床数据积累与技术迭代完善。此外，国内企业在源头靶点创新、核心递送技术专利、高端制剂工艺等领域仍与海外头部企业存在差距，原始创新能力仍需持续强化。 整体来看，小核酸药物正处在从技术突破走向产业成熟的重要窗口期。全球市场临近百亿关口，国内融资、BD和产业链配套同步升温，部分前沿递送方向已具备并跑潜力。但pelacarsen的Ⅲ期结果也表明，大适应症的商业化仍要跨过主要终点验证这一关。对国内产业而言，从跟跑到并跑、再到部分领域领跑，关键仍在源头创新、专利体系和长期临床数据。百亿市场是起点，不是终点，只有当临床结局获益得到反复验证，小核酸赛道才算真正完成跃迁。 版式：余远泽编辑：齐 欣、高颖茵审核：马 飞 药企 A+H 双向奔赴：不是融资加法，是中国创新药的资本出海大考强基层、稳二级、控三级！“十五五”卫生健康规划重点来了一省立项、全国跟进，价格预立项制度助力高水平新技术新产品“获批即可收费” www.yyjjb.com.cn洞悉行业趋势长按关注医药经济报《中国处方药》学术公众号聚焦药学学术和循证研究长按关注中国处方药《医药经济报》终端公众号记录药品终端产经大事件长按关注21世纪药店

近期，小核酸赛道迎来新一轮融资热潮。据不完全统计，8月国内共有4家开发小核酸疗法的企业完成融资，披露总金额超过10亿元。其中，浩博医药（AusperBio）以1.2亿美元完成C轮融资，融资金额位居当月首位；时安生物完成近4亿元A轮系列融资；先衍生物完成A+轮融资；灵朔生物完成4000万元种子轮融资。 不过，融资端热度与商业化端放量，并不能掩盖小核酸赛道潜在挑战。9月4日，诺华宣布，其与Ionis联合开发的靶向Lp（a）的反义寡核苷酸（ASO）降脂药物pelacarsen，在备受关注的Ⅲ期临床试验Lp（a）HORIZON中未达到主要终点——尽管该药物可显著降低患者的Lp（a）水平，却未能实现心血管事件风险的显著降低。 2026年行业数据显示，全球小核酸药物市场已进入爆发式增长阶段，上半年销售额突破46亿美元，全年有望首次冲击100亿美元关口，正式迈入百亿级商业化发展新阶段。与此同时，国内药企正加速推进技术追赶与临床落地，医保准入、管线扩容、技术迭代三重红利逐步释放，赛道格局已从最初的海外垄断逐步转向国内外并跑。但在心血管疾病领域，生物标志物水平的显著提高与临床结局获益之间，仍存在难以逾越的鸿沟。  重磅品种支撑赛道增长 继小分子药物、抗体药物后，小核酸药物凭借精准靶向、长效给药、适应症范围广等优势，正摆脱小众赛道标签。 据行业公开财报及产业监测数据，2025年全球小核酸新药销售额约71亿美元；2026年一季度，全球已上市小核酸药物合计营收超22亿美元，同比增长45%，增速领跑创新药细分赛道。 全球头部重磅产品放量是该赛道的增长核心支柱。诺华旗下长效降脂小核酸药物英克司兰（Leqvio）2026年上半年全球销售额达9.32亿美元，同比增长68%，全年有望突破20亿美元。该药物凭借“一年仅需两次给药”的超长效优势，颠覆传统慢性病每日给药治疗模式，实现小核酸技术在大众慢性病领域商业化落地的关键突破。 相较于传统创新药，小核酸药物研发转化效率更高。Alnylam公开临床数据显示，小核酸药物从Ⅰ期至Ⅲ期临床累计转化率达64.4%，远超靶向药10.3%、全球医药行业整体5.7%的平均水平，其研发成功率优势持续吸引全球资本与药企加码布局。 长期价值仍待释放 国内小核酸药物产业已从技术跟随迈进创新并跑阶段，医保准入落地、大额BD交易、产业链配套完善，共同推动行业商业化生态走向成熟。2025年，诺华英克司兰成功纳入国家医保目录，成为国内首款纳入医保的长效小核酸慢病药物，大幅降低患者用药门槛，开启了国内小核酸药物普惠化、规模化的新时代。 产业合作层面，国内创新药企出海成果丰硕，打破了海外技术垄断格局。其中，舶望制药与诺华达成的海外授权交易，总金额超50亿美元，彰显出国内小核酸研发技术的全球竞争力。 同时，上游CDMO产业链同步实现高速发展，为赛道扩容提供了核心支撑。产业链专业化、规模化生产能力持续提升，有效解决了小核酸药物量产工艺难题。技术层面，行业已实现从传统肝靶向转向脑部、肺部等肝外靶向递送的技术突破，打破了过往递送场景的核心壁垒，为多领域适应症研发奠定了坚实基础。 业内专家表示，小核酸药物凭借精准基因调控、长效低频次给药、研发转化率高等核心优势，是未来创新药的核心发展方向；随着慢性病大适应症持续落地、医保覆盖扩容、递送技术不断成熟，行业将维持30%左右的年复合增速，预计2030年全球市场规模将突破251亿美元。 与此同时，赛道仍面临诸多待解难题，现存核心挑战集中在候选药物长期安全性数据不足、患者应答存在个体异质性、给药剂量优化难度大、规模化生产工艺稳定性待提升等方面，仍需长期临床数据积累与技术迭代完善。此外，国内企业在源头靶点创新、核心递送技术专利、高端制剂工艺等领域仍与海外头部企业存在差距，原始创新能力仍需持续强化。 整体来看，小核酸药物正处在从技术突破走向产业成熟的重要窗口期。全球市场临近百亿关口，国内融资、BD和产业链配套同步升温，部分前沿递送方向已具备并跑潜力。但pelacarsen的Ⅲ期结果也表明，大适应症的商业化仍要跨过主要终点验证这一关。对国内产业而言，从跟跑到并跑、再到部分领域领跑，关键仍在源头创新、专利体系和长期临床数据。百亿市场是起点，不是终点，只有当临床结局获益得到反复验证，小核酸赛道才算真正完成跃迁。 版式：余远泽 编辑：齐   欣、高颖茵 审核：马   飞 药企 A+H 双向奔赴：不是融资加法，是中国创新药的资本出海大考 强基层、稳二级、控三级！“十五五”卫生健康规划重点来了 一省立项、全国跟进，价格预立项制度助力高水平新技术新产品“获批即可收费” www.yyjjb.com.cn 洞悉行业趋势 长按关注医药经济报 《中国处方药》 学术公众号 聚焦药学学术和循证研究 长按关注中国处方药 《医药经济报》 终端公众号 记录药品终端产经大事件 长按关注21世纪药店