Ironwood Pharmaceuticals, Inc.

核心要点速览 1. CLF065 为长效 GLP-2 受体激动剂，每周皮下注射一次，药理数据支撑有望实现每月给药；是全球首个专门针对炎症性肠病（IBD）进入 2 期临床的长效 GLP-2 类似物。 2. 两项 2 期临床同步推进：慢性贮袋炎试验已完成首例患者入组；克罗恩病 2 期试验新药临床研究申请（IND）已递交 FDA，计划 2026 年秋季启动。 3. 差异化作用机制：不只是抗炎，主打肠道上皮屏障修复与黏膜再生，直击 IBD 病根。 4. 依托自主钉状肽平台改造分子，1 期临床安全性良好，无严重治疗相关不良反应。 5. 行业内 GLP-2 管线多聚焦短肠综合征，CLF065 独辟赛道深耕炎症性肠病，填补贮袋炎无获批特效药的空白。 Scripps Research旗下非营利新药研发机构 Calibr-Skaggs 创新药物研究所今日公布两大临床里程碑：旗下潜在同类最优长效胰高血糖素样肽 2（GLP-2）受体激动剂 CLF065，正式全面铺开炎症性肠病两大适应症 2 期临床开发。 其一，CLF065 治疗慢性贮袋炎的 2 期临床试验已完成首例受试者入组；其二，针对克罗恩病、计划入组 105 名患者的 2 期试验，已向美国 FDA 递交 IND 申请。 目前 Ironwood、Zealand、礼来 / 韩美等企业均在布局新一代 GLP-2 类似物，赛道重心集中在短肠综合征；而 CLF065 是首款专门面向炎症性肠病推进至 2 期的长效 GLP-2 分子，药代特性显示具备拓展至每月一次给药的潜力。 一、颠覆传统 IBD 治疗思路：修复肠道黏膜，而非单纯压制炎症 市面绝大多数获批炎症性肠病药物依靠抗炎、免疫抑制控制病情，但无法修复破损肠道黏膜屏障 —— 肠上皮屏障受损正是 IBD 发病的核心底层诱因。 CLF065 采用再生修复 + 屏障稳固双重作用路径：加固肠道屏障完整性、刺激肠壁黏膜再生，最终实现内镜下黏膜愈合，从根源改善病灶损伤。 这款候选分子诞生于 Calibr-Skaggs 自研钉状肽（stapled-peptide）技术平台，该技术能够稳定 GLP-2 肽链结构，大幅延长药物半衰期。 2024 年完成的 1 期首次人体试验共纳入 106 名健康志愿者，全剂量组耐受性优异：所有治疗相关不良反应均为轻度且可自行消退，未出现任何治疗相关严重不良事件。 试验证实药物半衰期适配每周皮下注射；同时可剂量依赖性持续提升血浆瓜氨酸水平（公认肠道黏膜生长生物标志物），药效学数据为后续拉长至每月给药提供有力支撑。 Calibr-Skaggs 与斯克里普斯研究所总裁、首席执行官 Peter Schultz 博士表示：“CLF065 完美契合机构创立初衷 —— 依托自有多肽工程平台，挖掘被行业忽视的全新治疗方向。作为非营利研发平台，我们的使命是把突破性基础科研转化给临床需求缺口最大的患者，慢性贮袋炎与克罗恩病正是这类亟需新疗法的疑难病症。” 二、两项 2 期临床试验详细规划 1. OPUS-Pouch 慢性贮袋炎 2 期试验 随机、安慰剂对照试验，现已开放入组。针对接受 J 型贮袋手术后仍持续肠道炎症、症状反复的患者，评估 CLF065 的疗效与安全性。 贮袋炎具备清晰内镜、病理评价指标，若本次概念验证取得阳性结果，也能降低后续拓展至各类 IBD 亚型的研发风险，为克罗恩病、溃疡性结肠炎开发提供数据支撑。 2. RESET-CD 克罗恩病 2 期试验 IND 申请已提交 FDA，计划 2026 年秋季启动，计划入组 105 例克罗恩病患者。 本项贮袋炎试验首席研究员、Calibr-Skaggs 首席医学官 Amy Lightner 医学博士、工商管理硕士解读：“全行业加码 GLP-2 赛道，印证 GLP-2 受体通路治疗潜力远不止最初的短肠综合征领域。同行大多扎堆短肠综合征，我们选择另辟蹊径攻坚 IBD。 现有 IBD 药物只专注压制炎症，没法修复受损肠壁；CLF065 可主动再生、修复肠道上皮，能与抗炎药物联用，有望彻底改写炎症性肠病的临床治疗范式。” 疾病背景：慢性贮袋炎巨大临床空白 慢性贮袋炎知名度不及克罗恩病，却是溃疡性结肠炎患者接受回肠贮袋肛管吻合（J-pouch）术后最常见长期并发症。 美国约 20 万人植入肠道贮袋，其中最高 30% 人群会患上慢性贮袋炎，典型表现为频繁腹泻、便意急迫、腹痛、脱水、乏力；目前 FDA 尚无专门获批治疗贮袋炎的药物，临床需求缺口极大。 项目资金与知识产权 CLF065 两项 2 期临床由斯克里普斯研究所 2026 年新设使命导向投资平台 Vx Capital 支持，该平台专门扶持 3 款再生医学临床阶段管线；斯克里普斯研究所完整持有 CLF065 全部知识产权，并全程主导项目研发管控。

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（5 月 31 日—6 月 6 日）全球共有 105 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款首次获批上市，5 款首次申报上市，8 款首次登记 III 期临床，32 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-6-7 14:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 33 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 1 款首次在境外获批上市， 1 款首次在境外申报上市，11 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 7 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 本周获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、海思科：重磅 1 类新药在美国获批上市 6 月 1 日，海思科宣布美国 FDA 已批准 HSK3486（环泊酚注射液）的新药上市申请（NDA），用于成人全身麻醉诱导。 截图来源：企业官微 环泊酚注射液是海思科开发的全新的具有自主知识产权的 1 类静脉麻醉药物。在中国，该药于 2020 年 12 月首次获批上市，目前已获批多项适应症，包括胃镜和结肠镜检查镇静、全身麻醉诱导和维持、支气管镜诊疗镇静、非气管插管手术/操作中的镇静和麻醉、重症监护期间的镇静、妇科门诊手术中的镇静及麻醉。 在美国，环泊酚注射液于 2021 年 1 月获得 FDA 批准开展临床试验，在美国免除 Ⅱ期，直接进入关键 Ⅲ 期临床试验。根据 Insight 数据库，海思科在美国开展了三项环泊酚注射液的 Ⅲ 期临床试验，适应症为全身麻醉诱导。 海内外临床研究结果表明，环泊酚在保留快速起效、苏醒彻底等优势的同时，显著降低术中呼吸抑制及心血管副反应的发生率，并降低注射痛。凭借更低风险的呼吸抑制、更稳定的血流波动、更轻的注射痛，以及对老年与儿童患者的个体化照护，环泊酚不仅让 「 舒适化治疗」更具关怀，直接回应患者在麻醉诱导过程中希望 「 没有疼痛」和减少对手术恐惧的期望，从生理和心理层面大幅提升了诊疗过程的舒适性与安全性，同时也极大提升医生诊疗的准确率和成功率。  2、安进：DLL3/CD3 双抗「塔拉妥单抗」在欧盟获批上市 当地时间 6 月 1 日，安进宣布，欧盟委员会（EC）已批准其 DLL3/CD3 双特异性抗体 IMDYLLTRA® (tarlatamab，塔拉妥单抗) ，作为单药疗法治疗一线铂类化疗期间或之后发生疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。 截图来源：PR Newswire 此次批准是基于 DeLLphi-304 研究（NCT05740566）的积极结果。这是一项在接受含铂一线化疗后的复发性小细胞肺癌受试者中比较塔拉妥单抗与标准疗法的随机、开放性 III 期研究，主要终点是 OS。 在 2025 年 ASCO 大会上，DeLLphi-304 的主要分析结果被披露。509 例患者被随机分组（254 例接受塔拉妥单抗治疗；255 例接受化疗）。数据显示，塔拉妥单抗组的中位随访时间为 11.2 个月，化疗组为 11.7 个月。与化疗组相比，塔拉妥单抗组患者的 OS 和 PFS 均显著延长，其中中位 OS 为 13.6 个月（vs 化疗组 8.3 个月；HR=0.60），中位 PFS 为 4.2 个月（vs 3.2 个月；HR=0.72）。 安全性方面，与化疗相比，塔拉妥单抗治疗组发生≥3 级治疗相关不良事件（TRAE）的比例较低（27% vs 62%），因 TRAE 而停药的比例也较低（3% vs 6%）。 塔拉妥单抗治疗组最常见的 ≥3 级 TRAE 为中性粒细胞减少症（4%）和淋巴细胞减少症（4%），而化疗组最常见的≥3 级 TRAE 为贫血（28%）和中性粒细胞减少症（22%）。塔拉妥单抗治疗组的细胞因子释放综合征主要为低级别（1 级 42%；2 级 13%；3 级 1%），且可控。 Insight 数据库显示，塔拉妥单抗最早于 2024 年 5 月在美国获批上市，用于治疗含铂化疗失败的 ES-SCLC 成人患者；同年 12 月，该药在日本获批，而后于 2025 年度陆续在英国、加拿大等国家和地区获批上市。而在国内，塔拉妥单抗亦于 2026 年 4 月首次获得 NMPA 批准上市，5 月又获批新适应症。    申报上市 1、罗氏：口服 SERD 新适应症申报上市 当地时间 6 月 2 日，罗氏宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 Giredestrant 的新药申请（NDA），并给予优先审评资格。 Giredestrant 是一种在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），用于治疗雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性的 I、II 和 III 期乳腺癌成人患者。FDA 预计将于 2026 年 11 月 30 日前做出批准决定。 来源：企业官网 此次申请是基于 III 期 lidERA 乳腺癌研究的结果。lidERA（登记号：NCT04961996）是一项 III 期、随机、开放标签、多中心研究，旨在评估辅助性 Giredestrant 治疗与标准内分泌治疗相比，在 ER 阳性、HER2 阴性的中高危 I-III 期乳腺癌患者中的疗效和安全性。该研究共纳入 4100 余例患者，主要终点是无侵袭性疾病生存期（iDFS）。 该研究显示，与标准内分泌治疗 (SoC ET) 相比，辅助使用 Giredestrant 可显著降低浸润性疾病复发或死亡风险达 30%（HR= 0.70，p = 0.0014）。在三年时，Giredestrant 组 92.4% 的患者存活且无浸润性疾病，而 SoC ET 组为 89.6%。iDFS 获益在所有临床相关亚组中均一致。  本次分析时，总生存期 (OS) 数据尚不成熟，但观察到明显的积极趋势。OS 的随访将持续到下次分析。 安全性方面，Giredestrant 耐受性良好；不良事件可控，且与其已知的安全性特征一致。Giredestrant 治疗组的停药率为 5.3%，而标准疗法组的停药率为 8.2% 。 Giredestrant 是一种新兴的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）类药物。Insight 数据库显示，目前该药共有 6 项 III 期正在进行中，适应症包括 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌一线疗法、维持/巩固疗法、辅助治疗等。 其中用于治疗既往接受过内分泌治疗后复发或进展的 ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变的局部晚期或转移性乳腺癌的适应症已于 2026 年 2 月获得 FDA 受理，PDUFA 日期为 12 月 18 日。 值得一提的是，针对 Giredestrant，罗氏给出了超过 30 亿瑞士法郎的峰值销售预期，该药有望成为罗氏又一款重磅炸弹药物。 2、百时美施贵宝：新适应症上市申请获美国 FDA 受理 当地时间 6 月 1 日，百时美施贵宝宣布，美国 FDA 已受理其补充新药申请（sNDA），该申请旨在将 Camzyos（mavacamten）用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者（12 岁至未满 18 岁）。 新闻稿表示，如若获批，Camzyos 将成为首个用于治疗 oHCM 青少年患者的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）。FDA 已授予该申请优先审评资格，并设定 PDUFA 目标审评日期为 2026 年 9 月 30 日。 此前，Camzyos 已获批用于治疗有症状的纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级 II - III 级的 oHCM 成年患者，以改善其功能能力和症状。 截图来自：企业官网 Mavacamten 是由 MyoKardia 公司研发的一款口服小分子药物。2020 年 11 月 BMS 以 131 亿美元收购了 MyoKardia 公司。在此之前的 2020 年 8 月，国内联拓生物也宣布与 MyoKardia 达成战略合作以 4000 万美元首付款 + 1.475 亿美元监管和销售里程碑付款，引进了 Mavacamten 在中国及其他亚洲地区开发和商业化权利。 此次补充新药申请的提交基于 3 期 SCOUT-HCM 研究（NCT06253221）的积极数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心 3 期临床试验，招募了 44 名有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者（12 至 ＜18 岁）。 该试验包括三个治疗阶段，总计长达 200 周：一个 28 周的安慰剂对照阶段，随后是一个 28 周的积极治疗阶段（在此期间，随机分配到安慰剂组的患者转而使用 Camzyos），以及一个长达 144 周的开放标签长期延长期。 该试验达到了主要终点，结果显示，与安慰剂相比，服用 Camzyos 的患者在第 28 周时，瓦尔萨尔瓦动作下左心室流出道（LVOT）压力阶差较基线有临床意义且具有统计学显著性的降低。 在有症状的 oHCM 青少年患者中，Camzyos 的安全性特征与成人报告的情况相似，没有患者出现左心室射血分数（LVEF）低于 50% 的情况。 SCOUT-HCM 研究 28 周的结果在 2026 年美国心脏病学会（ACC）年度科学会议暨博览会上公布，并同时发表于《新英格兰医学杂志》。    临床医学会议 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）已于当地时间  5 月 29 日至 6 月 2 日在美国芝加哥圆满落幕。本周，Insight 同样针对国产新药亮眼结果做了专题报道，可点击跳转阅读： >>ADC + IO，开出王炸结果｜ASCO 2026 >>国产 PD-(L)1 /VEGF 双抗大战 ASCO 在本期周报中，Insight 摘取部分临床结果向读者分享，更多会议摘要合集，扫描下方二维码即可下载。 1、依沃西+化疗战胜 PD-1+化疗，OS 显著阳性 在 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，康方生物全球首创 PD-1/VEGF 双抗依沃西联合化疗对比替雷利珠单抗联合化疗，一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌 (sq-NSCLC)III 期 HARMONi-6/AK112-306 研究的 OS 显著阳性结果在 Plenary Session 盛大发布！ 康方新闻稿指出，HARMONi-6 研究是 ASCO 成立 61 年以来，首个登陆大会 Plenary Session 的中国原创新药（first-in-class）研究成果, 该研究成果在国际顶级医学期刊《柳叶刀》(THE LANCET) 主刊同期发表。 HARMONi-6 研究共入组 532 例受试者，中央型鳞癌占比约为 63%，PD-L1 TPS＜1% 占比为 39.0%，肿瘤多部位转移/肝转移/脑转移患者占比约 33.8%。经独立数据监察委员会 (IDMC) 评估的预先设定的期中分析结果显示，研究达到主要终点、所有关键次要终点及全部次要终点，包括取得具有临床获益和统计学显著获益 PFS 和 OS 阳性结果，安全性特征可控，与既往研究结果一致。 研究结果显示，相比替雷利珠单抗联合化疗，依沃西联合化疗可显著延长患者 OS。截至 2026 年 2 月 27 日，中位随访时间为 21.36 个月时：死亡风险下降 34%，依沃西联合化疗可显著延长患者 OS。 在 ITT 人群中，相比替雷利珠单抗联合化疗，依沃西联合化疗可显著降低患者死亡风险达 34%，风险比 (HR)=0.66 (95% CI: 0.50–0.87), P=0.0017(＜0.0049)，治疗组 mOS 为 27.9 个月（治疗组的最后一例死亡事件导致 KM 曲线急剧下降至中位点，从而产生治疗组 mOS），对照组 mOS 为 23.7 个月。 依沃西联合化疗 12 个月 OS 率为 78.9%(vs 对照组为 72.2%)，24 个月 OS 率为 64.7%(vs 对照组为 48.6%)。相较对照组，治疗组患者生存获益随时间推移持续放大，能为患者带来更持久、更有临床价值的长期生存优势。 所有亚组全部显著获益，且各亚组获益趋势完全一致。 无论 PD-L1 表达情况，相较对照组，治疗组均显示出 OS 显著获益： PD-L1 TPS ≥1% 亚组 OS HR=0.68，TPS＜1% 亚组 OS HR=0.64； PD-L1 TPS 1-49% 亚组 OS HR=0.67,TPS ≥50% 亚组 OS HR=0.64。 无论肿瘤转移情况如何，相较对照组，治疗组均显示出 OS 显著获益：≥3 处转移亚组 OS HR=0.47；肝转移亚组 OS HR=0.69。 后线影响总体相当，两组患者的后续抗肿瘤治疗情况相似。 两组患者后续接受免疫药物治疗的比例为：治疗组 13.9% vs 对照组 19.2%；接受靶向药物的比例：治疗组 12.4% vs 对照组 17.3%；接受 ADC 药物治疗的比例：治疗组 4.5% vs 对照组 5.6%；参加其他临床试验的比例：治疗组 0.8% vs 对照组 2.3%。 依沃西联合化疗总体安全性良好，总体安全性特征与替雷利珠单抗联合化疗相当。 两组 ≥3 级治疗相关不良事件 (TRAE) 发生率为 69.2% vs 58.9%； 两组导致停药或死亡的不良事件发生率相近。 此前，在预设的无进展生存期 (PFS) 期中分析中，依沃西联合化疗对比替雷利珠单抗联合化疗已经取得了具有临床意义和统计学显著的 PFS 阳性结果，mPFS 为 11.1 个月 (vs 对照组 6.9 个月)，HR=0.60(95%CI:0.46–0.78)，P<0.0001。 2、迪哲医药：舒沃替尼重磅 Ⅲ 期研究有望重塑一线 EGFR exon20ins NSCLC 全球治疗格局 迪哲医药在 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了三项非小细胞肺癌（NSCLC）领域最新研究进展，涵盖舒沃替尼（舒沃哲®）、DZD6008 以及戈利昔替尼（高瑞哲®）三款产品。 其中，舒沃替尼国际多中心 III 期研究「悟空 28」（WU-KONG28）以最新突破摘要（LBA）口头报告形式领衔。 同时，研究全文同步发表于国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，影响因子：78.5）。 图片来源：NEJM 舒沃替尼是全球首个且唯一在 EGFR exon20ins NSCLC 一线治疗领域，经国际多中心随机对照 III 期临床研究验证的口服靶向单药疗法。研究结果显示，针对 EGFR exon20ins NSCLC 一线治疗，舒沃替尼单药相较含铂双药化疗，在主要研究终点无进展生存期（PFS）上展现出具有统计学意义和临床意义的显著改善。 截至 2026 年 1 月 16 日，全球共 324 例患者按 1:1 比例随机纳入舒沃替尼组和化疗组。研究结果显示，在 300 mg 每日一次剂量下，舒沃替尼单药一线治疗 EGFR exon20ins NSCLC 可强效缩瘤且安全性可控，全球潜在同类最佳[2]： 经盲态独立影像评审委员会（BIRC）评估，舒沃替尼中位 PFS 达 10.3 个月，相较化疗组 7.5 个月，实现了具有统计学意义和临床意义的显著改善（HR=0.65；P=0.0008），且在各亚组中均显示出一致的 PFS 获益； 更高且更持久的肿瘤缓解：经 BIRC 评估，舒沃替尼组最佳客观缓解率（BoR）达到 68.1%，高于化疗组的 35.4%；舒沃替尼组中位缓解持续时间（DoR）达到 11.2 个月，而化疗组为 7.1 个月； 整体安全性良好，与既往研究一致，不良反应整体可控且可逆，未发现新的安全性信号。 此前，舒沃替尼二/后线单药治疗 EGFR exon20ins NSCLC 已在中、美两国获批，成为该领域唯一中美双获批且医保可及，并获国内外权威指南最高等级一致推荐的口服靶向药物。基于「悟空 28」的积极研究成果，舒沃替尼一线治疗 EGFR exon20ins NSCLC 的新增适应症新药上市申请（NDA）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理，并纳入优先审评程序。    临床动态 1、百利天恒：重磅 ADC 新药启动首个全球 III 期 当地时间 6  月 4 日，ClinicalTrials 网站显示，百利天恒全资子公司 SystImmune 登记了一项 BL-M14D1 联合阿替利珠单抗一线治疗广泛期小细胞肺癌的 III 期临床试验。公开资料显示，这是该药启动的首个 III 期。 来源：ClinicalTrials 官网 这是一项全球性、开放标签、多中心的 III 期临床试验，旨在评估 BL-M14D1 联合阿替利珠单抗治疗既往未接受治疗的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者的疗效和安全性，并与标准治疗方案进行比较。该研究拟入组 550 人，主要终点为 PFS。 BL-M14D1 是百利天恒开发的一种新型 DLL3 ADC 药物，通过精准识别并结合肿瘤细胞，在内化后释放高效拓扑异构酶 I 抑制剂 Ed-04，实现定向杀伤。 Insight 数据库显示，百利天恒正在探索 BL-M07D1 在小细胞肺癌（SCLC）、神经内分泌癌（NEC）及其他实体瘤的治疗潜力。 在 2026 年 ASCO 大会上，百利天恒以口头报告的形式首次披露了 BL-M14D1 在 SCLC 和 NEC 患者中的安全性和疗效数据。结果显示： 在 SCLC（4.0 mg/kg）患者中：总人群 cORR 达 61.8%， DCR 为 97.1%， mPFS 达 7.1 个月；二线患者中 cORR 达 71.4%，DCR 为 100%，mPFS 长达 8.1 个月。 在 NEC（4.5 mg/kg）患者中，ORR 为 58.1%，cORR 为 38.7%，DCR 为 93.5%，6 个月 PFS 率为 67.1%。 安全性方面：最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）为血液学毒性，仅有 3 例患者因 TRAEs 终止治疗；4.0、4.5 mg/kg 剂量组均未出现间质性肺病。 Insight 数据库显示，目前全球在研的 DLL3 ADC 有 28 款，其中进入临床阶段的有 6 款，均由中国药企开发，分别是 ZL-1310（宜联生物，III 期）、BL-M14D1（百利天恒，III 期）、SHR-4849（恒瑞，II 期）、IBI3009（信达生物，I 期）、 SYS6040（石药集团，I 期）和 FZ-AD005（复旦张江，I 期）。 2、云南白药：首个生物新药在美国获批临床 6 月 3 日，云南白药发布公告，其申报的 INB301 注射液新药临床试验申请已获得美国 FDA 许可，同意开展临床试验，拟开发适应症为肿瘤恶病质。 来源：雪球公告 公告显示，这是云南白药研发的首个治疗用生物创新药。2026 年 4 月 27 日，云南白药向美国 FDA 递交了 INB301 的 IND 申请。2026 年 6 月 2 日，INB301 获得临床试验许可。 此前，INB301 的 IND 申请已于 2026 年 2 月 24 日正式获得国家药监局受理，被纳入创新药审评审批 30 日快速通道，并于 2026 年 3 月 30 日获得临床试验批准。 截至目前，INB301 已获得中美两国临床试验许可，累计已投入研发费用约人民币 5066.5 万元。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（5 月 31 日 - 6 月 6 日）共发生 24 起交易事件。 1、超 30 亿美元！海思科与礼来达成合作 6 月 1 日，海思科发布公告称已与礼来公司签署《授权与研发合作协议》，双方将在多个疾病领域的创新药物研发开展战略合作。本次合作金额最高达 30.54 亿美元。 根据协议，海思科将依托成熟的小分子创新技术平台及高效的新药开发能力，负责礼来选定的最多 5 个靶点创新药项目的发现及早期研发工作。礼来将获得相关项目的全球独家权利，或除中国大陆、香港、澳门、台湾地区以外的全球独家权利，海思科则保留部分项目在中国大陆、香港、澳门、台湾地区的独家权利。 根据协议条款，研发合作期限内，根据最多 5 个靶点新药项目从提名到候选化合物确认的实现情况，海思科有权获得最高 8700 万美元的首付款和近期付款。 根据特定临床、监管及商业化里程碑的实现情况，海思科有权获得最高 29.67 亿美元的后续里程碑付款。 此外，海思科还有权根据产品未来净销售额获得分级销售提成。 2、超 11 亿美元！国产新一代 BTK 抑制剂出海 6 月 2 日，云顶新耀发布公告称已与 Travere Therapeutics 达成独家授权许可与合作协议，授予其 EVER001（希布替尼，Civorebrutinib）除大中华区及部分东南亚国家以外区域的独家开发及商业化权益。 根据协议，云顶新耀将获得 1.125 亿美元的首付款，并有资格在最多五个适应症上获得高达 10.3 亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款。此外，云顶新耀还将基于 EVER001 的未来年度净销售额，获得从高个位数至双位数百分比的分级特许权使用费。 随着罕见肾脏疾病领域的创新不断加速，患者在许多严重疾病方面仍面临巨大的未被满足的需求及有限的治疗选择。EVER001 有潜质成为一款涵盖多个调节症的产品，用于多种免疫介导的肾脏疾病。 EVER001 是有效的新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。BTK 是 B 细胞受体信号通路的重要组成部分，可调节 B 淋巴细胞的存活、激活、增殖和分化。因此，应用小分子抑制剂靶向 BTK 是治疗 B 细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病的有效选择。 根据与信诺维医药和中国抗体制药的独家许可协议，云顶新耀拥有在全球开发、生产和商业化 EVER001 用于治疗肾病的权利。 根据新闻稿，EVER001 计划针对原发性膜性肾病（PMN）、免疫介导的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）及微小病变性肾病（MCD）进行研究，并可能扩展至更多适应症。该等疾病均具有免疫介导机制，可导致肾小球损伤，引起蛋白尿及肾功能受损，最终可能需要透析或移植。 此项授权交易将加速 EVER001 的全球开发及商业化进程，为全球患者提供创新的治疗选择。 3、12.6 亿美元！礼来切入 GLP-2 赛道 5 月 31 日，韩美制药宣布与礼来达成一项许可协议，礼来获得韩美候选药物 Sonefpeglutide（LAPSGLP-2 类似物）在全球范围内（韩国除外）的独家开发、生产及商业化权力。这项交易总额高达 12.6 亿美元。 Sonefpeglutide 是一种新型候选药物，采用了韩美专有的长效平台技术 LAPSCOVERY™。此前，韩美制药已有一款基于该平台的生物药获得美国 FDA 批准上市，目前韩美正在对另外五项同平台管线开展全球临床试验。 韩美制药一直聚焦研究胰高血糖素样肽 2（GLP-2）的生物学功能，包括促进肠道生长、减轻炎症、保护和再生肠黏膜等，并已通过一系列非临床研究证明了这些作用。韩美制药还在主要科学会议上展示了 LAPSGLP-2 在多项适应症中的治疗潜力。 韩美正在开展 Sonefpeglutide 针对短肠综合征的全球 II 期临床试验，并将继续推进这项全球 Ⅱ 期试验直至完成。礼来将基于 Sonefpeglutide 的非临床和临床数据，探索开展更多的临床试验。 根据协议条款，韩美将获得 7500 万美元首付款，并可能额外获得最高 11.85 亿美元的临床开发、监管批准和商业化里程碑付款。此外，产品上市后，韩美还将有资格获得特许权使用费。 根据 Insight 数据库，全球目前共有 15 款靶向 GLP-2R 的产品管线（仅统计单靶点）。其中，只有一款获批上市，即武田的替度格鲁肽，该药已在美国、欧盟、日本、中国获批上市，用于治疗短肠综合征。2025 年，替度格鲁肽的全球销售额为 9.65 亿美元。 当前，还有 2 款 GLP-2R 管线已申报上市，来自 Zealand Pharma、Ironwood/VectivBio。此外，还有 5 款 GLP-2R 管线正在开展临床研究。 国内创新药进展 本周共有 83 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 4 款首次在国内获批上市，5 款首次在国内申报上市，3 款首次在国内登记 III 期临床，20 款首次在国内登记 I 期临床，15 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、麓鹏制药：第四代 BTK 抑制剂国内获批上市 6 月 4 日，NMPA 官网显示，麓鹏制药 BTK 抑制剂「洛布替尼」国内获批上市，用于治疗既往接受过 BTK 抑制剂治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。此前，该产品已被纳入优先审评程序。 截图来源：NMPA 官网 洛布替尼是全球首个第四代共价兼非共价 BTK 抑制剂，由麓鹏制药独有的 BeyondX® 口服药物化学平台研发。该药具有双重作用机制：对野生型 BTK 共价结合，而对 C481 突变型（如 C481S/F/R）可逆结合，同时可不可逆地作用于 T474I 等门控突变。 基于此，该药不仅能克服多种由 BTK 突变导致的对第一、二、三代 BTK 抑制剂的耐药，而且具有极高的活性和优异的靶点选择性，有望成为一款 BIC BTK 抑制剂。 洛布替尼的获批是基于单臂、多中心、开放标签 II 期关键性注册临床试验 ROCK-1 研究的积极结果（CTR20230100）。该研究旨在评估洛布替尼单药用于既往接受过 BTK 抑制剂治疗的 R/R MCL 患者的疗效及安全性，试验主要终点为 ORR，次要终点包括 DOR、PFS、OS 及安全性。 Insight 数据库显示，其数据已在于 2025 年 9 月在中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上首次公布，并于同年 12 月在 ASH 年会上以口头报告的形式公布更新数据。 截至 2025 年 6 月，试验共入组 61 例经中心病理确认的 R/R MCL 患者。患者中位既往治疗线数为 3 线（范围：1-10 线），包括 cBTKi（100%）、抗 CD20 抗体（95.1%）、免疫调节剂（31.1%）、BCL-2 抑制剂（9.8%）及造血干细胞移植（6.6%）。结果显示： IRC 评估的 ORR 为 63.9%（95% CI：50.6%-75.8%），其中完全缓解率为 23.0%； 中位 PFS 为 7.39 个月（95% CI：3.71-18.30 个月）； 中位随访 11.27 个月时，中位 DOR 为 16.46 个月（95% CI：8.25 - 未达到），12 个月 DOR 率预估为 61.2%； 中位随访 17.02 个月（范围：14.78-18.46 个月）时，中位 OS 尚未达到。 安全性方面，严重出血（3 级及以上出血）发生率为 3.2%，未报告任何级别的心房颤动或心房扑动。33.9% 的患者因 TEAEs 暂停用药，3.2% 的患者需要剂量降低。未发生因 TEAEs 导致的永久停药或死亡事件。 2、舒泰神：国产血友病新药获附条件批准上市 6 月 4 日，NMPA 官网显示，舒泰神子公司贝捷泰申报的 1 类新药注射用 STSP-0601 获附条件批准上市，用于凝血因子 VIII 或 IX 的抑制物 >5 个 Bethesda 单位（BU）的先天性血友病A或B成人患者的出血治疗。 截图来源：NMPA 官网 注射用 STSP-0601 是国家 1 类治疗用生物制品，其活性成分是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子 X 激活酶，中文通用名称为「注射用波米泰酶α」，是一种首创的旁路制剂，其作用机制是通过特异性激活凝血因子 X（FX），使其转化为 FXa，促进凝血过程，从而达到止血效果。 2025 年 1 月，舒泰神公布多中心、开放评价注射用 STSP-0601 在成人伴抑制物血友病患者中有效性和安全性的 IIb 期临床研究的总结报告。 研究结果显示，STSP-0601 用于伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的疗效显著，12 h 有效止血率为 81.94%，优于单组目标值（OPC），差异具有统计学意义，达到了预设的主要有效性终点。 进一步分析结果显示，STSP-0601 治疗的首次出血访视的 12 h 有效止血率为 88.00%，靶关节出血访视有效止血率为 86.96%，且无论是血友病类型 A 或 B，都可以实现有效止血。 此外，STSP-0601 止血起效快，在实现有效止血的出血访视中，平均给药次数（±标准差）为 1.9±0.7 次，77.12% 的出血访视给药 1~2 次即可有效止血。 在安全性方面，STSP-0601 在伴抑制物血友病 A 或 B 患者中出血按需治疗的安全性良好。36.00% 受试者报告了与试验药物相关的不良事件，大多为 1 级，无需治疗可自行恢复，未报告 3 级及以上不良事件，未报告与试验药物有关的严重不良事件，未报告血栓栓塞事件。 作为全球首创的凝血因子 X 激活剂，此次 STSP-0601 的获批，为伴抑制物血友病提供了一种创新疗法。 除了伴抑制物血友病治疗以外，2022 年 9 月，STSP-0601 获准开展「不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗」的临床试验，于 2023 年 1 月完成了 II 期临床试验的首例受试者给药，2023 年 12 月取得关于不伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的 II 期临床总结报告，有效止血率＞95%。 3、威凯尔：国产 1 类小分子抗癌新药获批上市 6 月 4 日，NMPA 官网显示，威凯尔申报的 1 类小分子靶向抗肿瘤创新药「安瑞曲替尼」获批上市，适用于满足下列条件的成人和 12 岁及以上青少年实体瘤患者：携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。该申请曾被 CDE 纳入优先审评。 截图来源：NMPA 官网 安瑞曲替尼（研发代号：VC004）是威凯尔开发的 1 类小分子靶向抗肿瘤创新药，属于新一代 TRK 抑制剂，具备以下差异化优势： 独特的 II 代抗耐药机制：基于体外激酶测试结果，安瑞曲替尼对比同靶点I代药物，不仅具备相当 TRK 野生型靶向抑制活性，而且具备抗I代药物耐药机制，对于 TRK 突变型激酶抑制能力达到 nM 级。 兼具初治与经治显著疗效：基于单臂 II 期关键临床研究结果，安瑞曲替尼展现出较 I 代药物更高临床应答率 ORR，而且在 TRK TKI 经治患者中同样达到良好的治疗效果，可见药物发现阶段的差异化优势得到临床研究的进一步验证。 更良好的临床安全性：大于等于 3 级的 TRAE 发生率较同靶点药物显著下降，且无致命性 TRAEs 发生。 安瑞曲替尼胶囊在 I/II 期临床研究中展现出色疗效与良好安全性，其 I 期临床试验（登记号：NCT04614740）数据已在 2024 年 ASCO 大会上进行公布。在 2020 年 12 月 4 日至 2023 年 12 月 31 日期间，共 51 例患者接受治疗。结果显示： 在 50 mg BID 剂量下，在既往未接受过 TRK TKI 治疗的患者（n=26）中，经确认和经确认+未确认的总缓解率分别为 65.4%（95% CI，44.3% 至 82.8%）和 80.8%（95% CI，60.6% 至 93.4%）。 既往接受过 TRK TKI 治疗后病情进展的 3 例患者中，有 2 例肿瘤缩小，其中 1 例达到部分缓解（39.6%）。 基线时存在脑转移的 8 例患者中，1 例颅内病灶缩小 48.4%，1 例缩小 25%，另有 2 例非靶病灶在治疗 4 个月后消失。 中位缓解持续时间（DoR）或无进展生存期尚未达到，但 23.8% 的初治 TRK TKI 患者的缓解持续时间≥12 个月（DoR 最长可达 27.6 个月）。 安全性方面，98.0%（50/51）的患者发生治疗相关不良事件（TRAE），且大多数为 1-2 级。未发生致命性 TRAE。最常见的 TRAE（≥20%）与第一代 TRK TKI 的安全性特征一致。 现有数据充分验证该药物不仅对初治患者效果显著，对耐药患者和难治性脑转移患者同样具有突出优势。同时，该药已布局全球市场，美国 FDA 已批准 IND 申请。 4、大冢制药：进口肾病新药在中国获批上市 6 月 4 日，NMPA 官网显示，大冢制药申报的斯贝利单抗注射液在国内获批上市，用于原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）成人患者，以维持肾脏功能。此前该申请曾被纳入优先审评。 截图来源：NMPA 官网 斯贝利单抗（Sibeprenlimab）是 Visterra 开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗，可选择性结合并抑制 APRIL 的活性，在四重打击过程中发挥关键作用。 通过结合并抑制 APRIL，斯贝利单抗有助于降低免疫球蛋白 A (IgA) 和病理性半乳糖缺陷型 IgA（Gd-IgA1）的水平，从而帮助减缓肾脏损伤，并延缓疾病向终末期肾病的进展。 该产品可每四周一次自行给药，有望为患者提供一种更便捷的居家疗法。 2018 年 7 月，大冢制药以 4.3 亿美元的价格收购 Visterra，囊获了该产品。2025 年 11 月，大冢制药宣布斯贝利单抗已获美国 FDA 加速批准，用于治疗成人 IgAN，成为全球首款获批上市的 APRIL 单抗新药。 斯贝利单抗获得 FDA 加速批准是基于 III 期 VISIONARY 研究的中期分析结果。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床试验，纳入了 510 名正在接受标准治疗（定义为最大耐受剂量的血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂和/或血管紧张素 Ⅱ 受体拮抗剂（ARB），可联合或不联合钠-葡萄糖协同转运蛋白 2（SGLT2）抑制剂）的成人 IgA 肾病患者，旨在评估每四周皮下注射一次 400 mg 斯贝利单抗相较于安慰剂的有效性和安全性。 患者随机分组，每四周接受一次斯贝利单抗或安慰剂治疗，并在整个研究过程中持续接受支持治疗。主要终点是治疗 9 个月时 24 小时 uPCR 与基线值的比值。 中期分析（n = 320）显示，斯贝利单抗治疗 9 个月时，蛋白尿水平相较于安慰剂显著降低 51%（斯贝利单抗组降低 50%，安慰剂组升高 2%）。降低蛋白尿是一种公认的与延缓肾衰竭进展相关的替代指标，已在 IgA 肾病临床试验中用作替代终点，以支持加速监管审批。该研究仍在进行中，预计 2026 年可获得 24 个月 eGFR 年化斜率的次要终点数据。 在 2026 年世界肾脏病学大会（WCN 2026）上，VISIONARY 研究的中国亚组主要终点数据被首次公布。截至数据截止日期，该研究共有 42 例中国患者（25 例接受斯贝利单抗治疗，17 例接受安慰剂治疗）完成了 9 个月的 24 小时 uPCR 评估。 结果显示，治疗 9 个月时，斯贝利单抗治疗组患者的 uPCR-24h 较基线有所降低（63.1%，95% CI 52.1%-71.6%），而安慰剂组患者的 uPCR-24h 较基线降低 3.1%，经安慰剂校正后，斯贝利单抗组 uPCR-24h 降低了 61.9%。 与全球队列相似，与安慰剂组相比，斯贝利单抗组在第 4 周时 uPCR 迅速降低，且该降低持续至第 40 周。斯贝利单抗可降低血清 IgA（-62.0%）、IgG（-32.0%）、IgM（-69.7%）和 Gd-IgA1（-65.6%）水平，并几乎完全抑制 APRIL 水平（-95.8%）；安慰剂组仅观察到轻微变化。 与安慰剂组相比，斯贝利单抗组患者在 12 个月时蛋白尿缓解率更高，且在第 48 周时血尿消退（尿液试纸阴性）率更高。斯贝利单抗组和安慰剂组的治疗期间不良事件（TEAE）发生率相当，且未报告死亡病例。斯贝利单抗组中，无 TEAE 导致治疗中断，也未报告与治疗相关的严重 TEAE。 Insight 数据库显示，目前全球仅有 5 款新药获批用于 lgA 肾病，分别是阿曲生坦（诺华）、伊普可泮（诺华）、司帕生坦（BMS）、耐赋康（布地奈德肠溶胶囊，云顶新耀/Calliditas）以及斯贝利单抗（大冢制药），前四款均为化药，仅斯贝利单抗为一款单抗药物。    申报上市 1、信达生物：CLDN18.2 ADC 申报上市 6 月 4 日，CDE 官网显示，信达生物的 1 类新药  IBI343 的上市申请获得受理。今年 5 月，该药已被 CDE 纳入优先审评，适应症为：用于至少接受过二种系统治疗的局部晚期不可切除或转移性 CLDN18.2 阳性胃或胃食管结合部腺癌。根据 Insight 数据库，这是全球首个申报上市的 CLDN18.2 ADC。 来源：CDE 官网 此前，IBI343 已先后三次被 CDE 纳入突破性治疗品种，适应症包括： CLDN 18.2 表达阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌（三线及以上）、CLDN 18.2 表达阳性的晚期胰腺导管腺癌（二线及以上）、 CLDN 18.2 表达阳性的局部晚期或转移性胰腺癌（三线及以上）。 在国内，信达已开展两项 IBI343 的注册 Ⅲ 期临床，分别为： 一项是多中心、随机、开放、对照、有效性 III 期研究 G-HOPE-001（CTR20240639），旨在比较 IBI343 单药和研究者选择的治疗在后线治疗胃或胃食管交界处腺癌受试者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），该试验已完成患者招募； 另一项是多中心、随机、双盲、对照 III 期研究（CTR20252528），旨在评估 IBI343 单药+最佳支持治疗 vs 安慰剂+最佳支持治疗用于既往接受过至少两线系统性治疗的 CLDN 18.2 阳性、局部晚期不可切除或转移性胰腺癌受试者的有效性和安全性。 值得一提的是，2025 年 10 月，信达与武田达成全球战略合作，合作产品包括 IBI343 。根据协议，信达生物授予武田 IBI343 在大中华区以外地区的全球独家开发、生产与商业化权益。武田制药将重点拓展 IBI343 的全球开发至一线胃癌与一线胰腺癌治疗领域。针对此次授权，武田制药将向信达生物支付潜在里程碑付款和最高可达十几百分比的高位的梯度销售分成。 2、翰森制药：GLP-1/GIP 双靶点减重新药「奥莱泊肽」申报上市 6 月 4 日，翰森制药宣布，公司创新药奥莱泊肽注射液上市许可申请获 NMPA 受理，适用于肥胖或超重成人的长期体重管理。 来源：企业官微 奥莱泊肽是翰森制药自主研发的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）/葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）双受体激动剂，其给药方式为每周一次，皮下注射。 2026 年 3 月，奥莱泊肽在中国超重或肥胖成人受试者中开展的首个 Ⅲ 期临床研究（HS-20094-301）达成主要终点。HS-20094-301（NCT06839664 / CTR20243973）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在评估奥莱泊肽用于超重或肥胖受试者的有效性与安全性。受试者入组后随机分配接受奥莱泊肽 5 mg、10 mg、15 mg 或安慰剂每周一次给药，治疗为期 48 周。 结果显示，奥莱泊肽治疗 48 周，体重较基线平均降幅最高达 19.3%，实现≥5% 体重降幅的受试者比例最高达 97.2%。奥莱泊肽治疗组胃肠道耐受性方面表现优异，恶心发生率平均 <10%，呕吐发生率平均 <5%，与现已发表的 GLP-1 相关双激动剂类药物 Ⅲ 期试验数据相比，胃肠道不良事件发生率及治疗停药率更低。 2025 年 6 月 2 日，翰森制药宣布与 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（Regeneron , NASDAQ: REGN）订立许可协议，授予 Regeneron 开发、生产及商业化 HS-20094 的全球独占许可（不含中国内地、香港及澳门）。 3、丽珠医药：1 类新药新适应症申报上市 6 月 3 日，丽珠医药宣布，其 1 类创新生物药莱康奇塔单抗用于治疗强直性脊柱炎（AS）的上市申请（NDA）已获国家药品监督管理局正式受理。这是该药物继用于治疗银屑病上市申请获受理并被纳入优先审评之后，第 2 项获得 NDA 受理的适应症。 来源：丽珠医药官微 此次莱康奇塔单抗治疗强直性脊柱炎上市申请，基于其关键注册性 III 期临床研究。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组试验，共纳入 323 例中重度活动性 AS 受试者，经历 0–16 周双盲对照期、16–44 周维持治疗期，并随访至第 52 周，其中，安慰剂组在第 16 周后转入莱康奇塔单抗治疗，主要临床终点为 16 周 ASAS40 应答率，关键次要终点为 16 周 ASAS20 应答率。 研究结果显示，莱康奇塔单抗在中重度活动性 AS 患者中表现出明确、稳健且具有临床意义的疗效，并兼具多重优势： 快速起效：从第 1 周起即出现组间差异，提示莱康奇塔单抗起效治疗 AS 较快。同时，hsCRP 和 ESR 等客观炎症指标也显示下降趋势，支持其快速抗炎作用。 深度缓解：治疗第 16 周，莱康奇塔单抗组 ASAS40 应答率为 45.4%，显著高于安慰剂组 19.4%（P<0.001）；关键次要终点 ASAS20 应答率为 62.1%，亦显著高于安慰剂组 34.2%（P<0.001）。上述结果表明，莱康奇塔单抗不仅可改善 AS 相关症状，也可使较高比例患者达到更深层次的临床应答。 长期维持：第 52 周，莱康奇塔单抗组 ASAS40 应答率 66.2%，ASAS20 应答率 80.9%，即持续治疗可维持并进一步深化临床应答；安慰剂转莱康奇塔单抗组后，52 周 ASAS40 和 ASAS20 应答率分别为 59.2% 和 77.0%，提示转药后亦可获得明显临床获益。同时，国际通用的针对强直患者专用的生活质量评估工具 ASQoL 数据显示，经治疗的患者生活质量显著改善。 给药便捷：用量为 160 mg，皮下注射，每 4 周一次，无需负荷期给药（部分 IL-17 单靶点抑制剂需在前几周更频繁给药）, 有利于提高患者依从性。 安全性良好：莱康奇塔单抗安全性和耐受性良好，总体不良事件发生率及各类别发生率与安慰剂相似，未发现新的安全性信号。此外，本研究中药物免疫原性发生率较低，未显示对疗效或安全性产生明确影响。 覆盖 TNFi 经治人群：既往有研究报告 IL-17A 单靶点药物在 TNFi 经治患者中疗效一定程度受限，而莱康奇塔单抗 Ⅲ 期研究按照接受过 TNFi 治疗但缓解不足、既往未接受 TNFi 治疗等条件进行分层入组。亚组研究结果显示：治疗第 16 周，全人群、未经 TNFi 治疗、既往 TNFi 经治亚组 ASAS40 应答率分别为 45.4%、44.2%、50%，即患者无论既往是否接受过 TNFi 治疗，均可获得稳定且一致的治疗获益。 4、金赛药业：半年一次皮下注射！长效新药新适应症申报上市 6 月 1 日，金赛药业宣布，旗下甲磺酸亮丙瑞林注射液（6M）上市申请已获得 CDE  受理，拟用于乳腺癌的治疗。 截图来源：企业官网 甲磺酸亮丙瑞林注射液（研发代号：FP-001/GenSci093）是一种促性腺激素释放激素激动剂（GnRHa）长效制剂，拟采用半年一次的皮下注射方案。 2020 年 11 月，金赛药业与逸达生物就 FP-001 项目（含 2 个规格）达成独家许可协议，总金额超 1 亿美元。根据协议，金赛药业享有该产品中国区（除台湾）权益。 目前，该药已在美国、欧盟、中国台湾等国家和地区获批上市，用于晚期前列腺癌的雄激素去势治疗。2025 年 2 月，金赛药业宣布前列腺癌适应症在国内获得 NMPA 受理，受理号为 JXHS2500024。 本次是该药申报的第 2 项适应症。 此次申报上市主要基于一项在中国绝经前乳腺癌患者中开展的关键临床研究（GenSci093-301），研究的主要终点为给药后第 4 周至第 48 周期间血清雌二醇维持在绝经后水平的患者比例。 研究结果表明，甲磺酸亮丙瑞林注射剂（6M）在抑制雌二醇至绝经水平方面效果良好。在实现相同治疗疗效的前提下，给药间隔从 12 周延长至 24 周，减少患者注射频率，提高治疗依从性。    特殊通道认定 1、默沙东：艾滋病新药在中国拟纳入优先审评 6 月 1 日，CDE 官网公示，默沙东的多拉韦林伊拉曲韦片拟纳入优先审评，适应症为：作为治疗成人 HIV-1 感染的完整双药治疗方案，适用于正接受稳定抗逆转录病毒治疗方案达到病毒学抑制（HIV-1 RNA<50 拷贝/ml）、无抗病毒治疗失败史且无已知与多拉韦林耐药相关突变的患者，替代其当前的抗逆转录病毒治疗方案。 截图来源：CDE 官网 多拉韦林/伊拉曲韦片（Doravirine/Islatravir）是非整合酶抑制剂（INSTI）双药方案。其中，Islatravir（伊拉曲韦）是一种在研的核苷类逆转录酶易位抑制剂（NRTTI），它通过多种机制阻断 HIV-1 复制，包括抑制逆转录酶易位，从而导致链终止；以及诱导病毒 DNA 结构改变，从而导致链终止延迟。 该药的另一成分 Doravirine（多拉韦林） 则是每日一次的口服创新非核苷逆转录酶抑制剂，通过与 HIV-1 病毒的逆转录酶结合，防止 HIV-1 病毒将 RNA 转化为 DNA，从而阻断 HIV-1 病毒复制。此前，Doravirine 已在全球多地被批准用于治疗 HIV-1 成人感染者，可与其他抗逆转录病毒药物联合使用，既可作为单一药物（Pifeltro），也可作为单片复方制剂（‌Delstrigo）的组成部分。 今年 4 月，美国 FDA 已批准 Doravirine/Islatravir（DOR/ISL）上市，适用于已实现病毒学抑制（HIV-1 RNA 低于 50 拷贝/mL）、抗逆转录病毒治疗方案稳定、无病毒学治疗失败史且无已知与多拉韦林耐药相关的替代疗法的患者。 DOR/ISL 在美国获批主要基于两项关键性 Ⅲ 期临床试验（MK-8591A-051 和 MK-8591A-052）第 48 周的研究结果。其中，MK-8591A-051 是一项  Ⅲ 期、开放标签、随机、阳性对照临床试验，旨在评估在接受基线抗逆转录病毒疗法（bART）治疗且病毒学抑制的 HIV-1 感染成人患者中，改用每日一次的 DOR/ISL（100 mg/0.25 mg）的疗效和安全性。 MK-8591A-051 试验数据显示，该研究达到主要疗效终点，第 48 周时，转换至 DOR/ISL 治疗的受试者（n=366）中有 1%患者的病毒载量≥50 拷贝/mL，而继续接受 bART 治疗的受试者（n=185）中为 5%。第 48 周次要终点结果显示，转换至 DOR/ISL 治疗的受试者中 96% 维持了病毒学抑制（HIV-1 RNA<50 拷贝/mL），继续接受 bART 治疗的受试者中这一比例为 92%。 MK-8591A-052 是一项 Ⅲ 期、随机、阳性对照、双盲临床试验，旨在评估在接受 BIC/FTC/TAF（bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide）治疗且病毒学抑制的 HIV-1 感染成人患者中，接受每日一次 DOR/ISL（100 mg/0.25 mg）的疗效和安全性。 MK-8591A-052 试验也达到主要疗效终点。数据显示，第 48 周时，转换至 DOR/ISL 治疗的受试者中有 1%（n=342）病毒载量≥50 拷贝/mL，而 BIC/FTC/TAF 方案组的受试者中该比例也为 1%（n=171）。第 48 周次要终点结果显示，转换至 DOR/ISL治疗的受试者中 92% 维持病毒学抑制（HIV-1 RNA<50 拷贝/mL），继续接受 BIC/FTC/TAF 方案组的受试者中为 94%。 两项试验的 96 周新数据均显示，DOR/ISL 在第 96 周时维持了较高的病毒抑制率，且安全性与 BIC/FTC/TAF 和 bART 相似。 随着艾滋病患者年龄增长，他们可能需要调整其艾滋病毒治疗方案，原因包括合并症、对药物毒性的担忧、耐受性挑战，或者希望减少药物种类。 DOR/ISL 这种非整合酶抑制剂方案有望为患者提供一种重要的替代治疗方案。 2、百时美施贵宝：新型分子胶降解剂拟优先审评 6 月 3 日，CDE 官网显示， BMS 的 Mezigdomide 胶囊拟纳入优先审评品种，与卡非佐米和地塞米松联用，适用于治疗既往接受过来那度胺和抗 CD38 单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。此前 4 月，该产品已被纳入突破性疗法。 来源：CDE 官网 Mezigdomide 是一种经特别优化的新型 cerelon E3 连接酶调节剂 （CELMoD）药物，其骨髓瘤细胞杀伤及免疫激活能力较传统免疫调节剂（IMiD）药物进一步增强。目前，该产品正在多发性骨髓瘤、急性髓系白血病适应症中开展临床研究。 2026 年 3 月，BMS 宣布 mezigdomide 首个 III 期 SUCCESSOR-2 研究在期中分析中取得积极结果。该研究旨在评估 mezigdomide 联合卡非佐米与地塞米松（MeziKd）对比卡非佐米联合地塞米松（Kd）在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效与安全性。 结果显示，与仅使用 Kd 相比，口服 mezigdomide 联合卡非佐米与地塞米松在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者上展现出具有统计学意义和临床意义的无进展生存期（PFS）改善，中位 PFS 分别为 18 个月和 8.3 个月（HR=0.48，P<0.0001）。 安全性方面，MeziKd 方案和 Kd 方案的死亡率分别为 21.5% 和 26.7%，主要死因是疾病进展。MeziKd 组和 Kd 组分别有 83.7% 和 56.5% 的患者出现 3-4 级治疗期间出现的不良事件。 3、罗氏：「奥妥珠单抗」在中国拟纳入优先审评 6 月 4 日，CDE 官网公示，罗氏奥妥珠单抗注射液拟纳入优先审评，用于原发性膜性肾病（pMN）成人患者的治疗。 截图来源：CDE 官网 奥妥珠单抗是一种靶向 CD20 的人源化单抗。在海外，该药已获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、狼疮肾炎。在国内，奥妥珠单抗于 2021 年 6 月首次获批上市，与化疗联合用于滤泡性淋巴瘤成人患者。2025 年，奥妥珠单抗的全球销售额为 11.9 亿美元，同比增长 15.59%。 2 月 16 日，罗氏宣布，奥妥珠单抗针对原发性膜性肾病成人患者开展的 III 期 MAJESTY 临床试验已达到其主要终点。 MAJESTY（NCT04629248）是一项 III 期、随机、开放标签、多中心临床研究，旨在评估奥妥珠单抗在原发性膜性肾病患者中的疗效与安全性。该研究共纳入 142 名受试者，并按 1:1 的比例将其随机分组，分别接受奥妥珠单抗治疗或他克莫司治疗。该研究的主要终点为：在第 2 年（即第 104 周）时达到完全缓解的患者比例。 MAJESTY 研究结果显示，奥妥珠单抗治疗组取得了具有统计学意义且具有临床重要性的积极疗效。与他克莫司治疗组相比，奥妥珠单抗治疗组中有显著更高比例的患者在第 2 年（104 周）实现了完全缓解。 该药的安全性特征与此前已充分确立的奥妥珠单抗安全性概况保持一致，且未发现任何新的安全性信号。 Insight 数据库显示，目前全球共有 42 款药物在进行原发性膜性肾病适应症的开发，其中进度最快的已处于上市申请阶段，分别是天广实的 MIL62 以及罗氏的奥妥珠单抗。 而除了已获批的适应症以及原发性膜性肾病之外，罗氏还在持续挖掘奥妥珠单抗的临床潜力，包括特发性肾病综合征、边缘区淋巴瘤、局灶节段性肾小球硬化症、套细胞淋巴瘤等。 4、强生：First-in-class 双抗拟纳入突破性疗法 6 月 1 日，CDE 官网公示，强生的塔奎妥单抗（Talquetamab）的一项申请拟被纳入突破性治疗品种，适应症为：1）塔奎妥单抗+达雷妥尤单抗+泊马度胺用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者二线治疗；2）塔奎妥单抗+达雷妥尤单抗用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者二线治疗。 截图来源：CDE 官网 塔奎妥单抗是强生开发的一款 First-in-class GPRC5D×CD3 双抗，于 2023 年 8月首次在美国获批上市，是全球首款 GPRC5D×CD3 双抗。目前，该药已在美国、欧盟、中国、日本获批上市，用于多发性骨髓瘤末线治疗。2025 年，塔奎妥单抗创收 4.63 亿美元，同比增长 61.3%。 目前，强生还在探索塔奎妥单抗用于不同阶段多发性骨髓瘤患者治疗的效果。本次拟纳入突破性疗法的适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤二线治疗。 2026 年 5 月，强生曾在欧洲血液学协会（EHA）年会上公布了塔奎妥单抗+达雷妥尤单抗+泊马度胺 (Tal-DP) 、塔奎妥单抗+达雷妥尤单抗 (Tal-D) 用于复发/难治性多发性骨髓瘤二线治疗的 Ⅲ 期研究 MONUMENTAL-3 的数据。该研究的对照组为达雷妥尤单抗+泊马度胺+地塞米松（DPd），主要终点为独立审查委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。 中位随访时间为 24.6 个月，与 DPd 方案相比，Tal-DP 方案和 Tal-D 方案均显著改善了 PFS。24 个月 PFS 率方面，Tal-DP 组为 81.3%，Tal-D 组为 77.6%，均优于对照组（51.2%）。PFS 获益在各临床相关亚组中表现一致。 客观缓解率 (ORR) 方面，Tal-DP 组为 88.2%，Tal-D 组为 88.5%，对照组为 77.6%；CR 率方面，Tal-DP 组为 71.1%，Tal-D 组为 69.0%，对照组为 34.5%；微小残留病（MRD）阴性率（≥CR）方面，Tal-DP 组为 52.3%，Tal-D 组为 46.3%，对照组为 15.9%。相较于对照组，Tal-DP 组总生存期风险比为 0.47，Tal-D 组总生存期风险比为 0.51。 截至数据截止时，Tal-DP 组、Tal-D 组和 DPd 组分别有 70.3%、69.7% 和 47.3% 的患者仍在接受研究治疗。不良事件可控，且与各药物的预期一致。 综上，研究认为与对照组相比，Tal-DP 和 Tal-D 均显示出显著且深远的无进展生存期获益，总生存期也得到具有临床意义的改善，且 ≥3 级感染率与对照组相似或更低。 5、罗氏：siRNA 新药拟纳入突破性疗法 6 月 2 日，CDE 官网显示，1 类新药 Zilebesiran 注射液拟纳入突破性疗法，适用于伴有心血管疾病或心血管疾病高风险的成人高血压患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和心衰事件（心衰住院或紧急就诊）的风险。 来源：CDE 官网 Zilebesiran 是 Alnylam 开发的皮下注射 RNA 干扰疗法，能够抑制肝脏中 AGT 的合成，可能导致 AGT 蛋白水平持久降低，并最终降低血管收缩剂血管紧张素 II（Ang II）的水平。 2023 年 7 月，罗氏与 Alnylam 就该药达成合作，交易总额高达 28 亿美元。2025 年 9 月，双方正式启动了 Zilebesiran 针对未控制高血压患者的全球 III 期心血管结局试验 ZENITH，计划招募约 11000 名患者，评估每半年给药一次与安慰剂相比的心血管获益。 该 III 期临床的启动是基于全面的 KARDIA II 期项目，包括 KARDIA 1、KARDIA 2 以及最新的 KARDIA-3 研究。 KARDIA-3 研究旨在评估 Zilebesiran 在接受两至四种标准降压药物治疗的未控制高血压且心血管风险高的患者中的疗效和安全性。特别是，KARDIA-3 研究旨在确定 III 期心血管结局试验的研究对象人群。 KARDIA-3 研究结果显示，单次皮下注射 Zilebesiran（300 mg，每六个月一次）可使所有受试者在第三个月的主要终点时诊室收缩压（SBP）显著降低（-5.0 mmHg；p=0.0431），且疗效持续至第六个月（-3.9 mmHg；95% CI：[-8.5, 0.7]）。该研究达到了确定最有可能从 Zilebesiran 中获益的患者群体的目的，并且还显示出令人鼓舞的安全性和具有临床意义的安慰剂调整后的血压降低。 正如 KARDIA-2 II 期研究中所观察到的，KARDIA-3 研究结果支持 Zilebesiran 与常用降压药利尿剂联合用药具有显著的获益。在对服用利尿剂且基线血压 >140 mmHg 的患者进行分析时，安慰剂校正后的血压在第 3 个月降低了 9.2 mmHg，在第 6 个月降低了 8.3 mmHg。文献和临床实践均已证实，此类联合用药可增强降压效果。 值得一提的是，罗氏对该药抱有极高期待，预计 2028 年左右递交上市申请，并给出了超过 30 亿瑞士法郎的峰值销售预期。    临床动态 1、恒瑞：国产最快！口服 GLP-1 启动慢性肾病 III 期临床 当地时间 6 月 4 日，ClinicalTrials 官网显示，恒瑞医药登记了一项 HRS-7535 用于慢性肾脏病的 III 期临床。 来源：ClinicalTrials 官网 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组 III 期研究，旨在基于标准治疗，证实 HRS-7535 在降低慢性肾脏病（CKD）患者肾脏不良事件和心血管死亡风险方面优于安慰剂。该试验拟入组 3690 人，主要终点是首次发生以下任何肾脏复合终点事件的时间。 HRS-7535 是恒瑞医药自主研发的口服小分子 GLP-1 受体激动剂，采用每日一次口服给药方式，其吸收不受进食和饮水影响，无需严格的空腹条件及服药后等待时间，服药方式灵活便捷。 2024 年 5 月，恒瑞医药将包括 HRS-7535 在内的 GLP-1 类创新药组合在大中华区以外开发、生产和商业化的独家权利授予 Kailera。Kailera 正在开展 KAI-7535（大中华区外代号）用于治疗肥胖的全球 II 期临床试验，相关数据预计于 2027 年公布。 在国内，恒瑞医药已针对 HRS-7535 开展了多项 III 期临床研究，适应症覆盖 2 型糖尿病、肥胖、高血压及慢性肾脏病等。 Insight 数据库显示，当前全球范围内已有多款 GLP-1 新药获批上市。即使单论口服剂型，司美格鲁肽（诺和诺德）和奥氟格列隆（礼来）也均已获批。 但在 CKD 领域，当前仅有司美格鲁肽于 2025 年 1 月和 7 月分别获得 FDA 和 NMPA 批准上市，用于降低 2 型糖尿病合并 CKD 成人患者因心血管疾病而恶化、肾衰竭（终末期肾病）和死亡的风险。 2、中国精麻药龙头 1 类新药首次启动 III 期临床 6 月 2 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，恩华药业和枢境生物登记了一项评价 NHL35700 治疗成人精神分裂症的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验（登记号：CTR20262177）。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网，下同 该研究主要目的是以安慰剂为对照，评价 NHL35700 用于治疗成人精神分裂症的有效性。次要目的是评价 NHL35700 在成人精神分裂症患者中的安全性和 PK 特征。研究计划入组 516 名受试者，随机分组接受 NHL35700 片、安慰剂治疗。 主要终点是治疗 8 周末时 PANSS 评分较基线的变化，次要终点包括治疗 8 周末时， PANSS 阳性症状子量表、阴性症状子量表评分较基线的变化，PANSS 评分较基线降低 ≥30%、50% 的比例等。 NHL35700 是恩华药业于 2021 年 11 月与灵北制药签订独家许可协议引进的 1 类创新药，可靶向多巴胺受体、血清素受体和肾上腺素受体。 与现有抗精神病药物相比，NHL35700 具有对多巴胺 D1 受体的亲和力高于 D2 受体的独特药理学机制，可在发挥抗精分疗效的同时，减少锥体外系反应（EPS）、高泌乳素血症等副作用的发生率；并且具有起效迅速、血药浓度波动小等特点。因此，NHL35700 有望在改善精分症状的同时，降低不良反应，提升用药依从性。  3、石药集团：双靶点 CAR-T 疗法获批临床 6 月 2 日，石药集团宣布，其开发的首款基于 mRNA-LNP 的双靶点嵌合抗原受体（CAR）-T 细胞注射液（SYS6063 注射液），已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展临床试验，适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。 截图来源：企业公告 SYS6063 注射液是一款基于 mRNA-LNP 的双靶点细胞治疗产品，可通过表达可特异性识别白细胞分化抗原 19（CD19）与 B 细胞成熟抗原（BCMA）的 CAR，精准识别并清除患者体内 CD19 和 BCMA 阳性的细胞，从而达到治疗目的。 根据石药集团新闻稿，双靶点协同作用可从源头清除致病性细胞，从根本上改善患者病情，以解决传统治疗无法根治、易复发的痛点。临床前研究显示，SYS6063 注射液可显著杀伤 CD19 和 BCMA 阳性细胞，并具有良好的安全性和有效性。 除了系统性红斑狼疮，SYS6063 还有望用于治疗重症肌无力（MG）、类风湿关节炎（RA）、抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎等其他 B 细胞/浆细胞介导的自身免疫疾病，并可拓展至复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）、B 细胞淋巴瘤等血液肿瘤。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

5 月 31 日，韩美制药宣布与礼来达成一项许可协议，礼来获得韩美候选药物 Sonefpeglutide（LAPSGLP-2 类似物）在全球范围内（韩国除外）的独家开发、生产及商业化权力。这项交易总额高达 12.6 亿美元。 截图来源：PR Newswire Sonefpeglutide 是一种新型候选药物，采用了韩美专有的长效平台技术 LAPSCOVERY™。此前，韩美制药已有一款基于该平台的生物药获得美国 FDA 批准上市，目前韩美正在对另外五项同平台管线开展全球临床试验。 韩美制药一直聚焦研究胰高血糖素样肽 2（GLP-2）的生物学功能，包括促进肠道生长、减轻炎症、保护和再生肠黏膜等，并已通过一系列非临床研究证明了这些作用。韩美制药还在主要科学会议上展示了 LAPSGLP-2 在多项适应症中的治疗潜力。 韩美正在开展 Sonefpeglutide 针对短肠综合征的全球 II 期临床试验，并将继续推进这项全球 Ⅱ 期试验直至完成。礼来将基于 Sonefpeglutide 的非临床和临床数据，探索开展更多的临床试验。 根据协议条款，韩美将获得 7500 万美元首付款，并可能额外获得最高 11.85 亿美元的临床开发、监管批准和商业化里程碑付款。此外，产品上市后，韩美还将有资格获得特许权使用费。 根据 Insight 数据库，全球目前共有 15 款靶向 GLP-2R 的产品管线（仅统计单靶点）。其中，只有一款获批上市，即武田的替度格鲁肽，该药已在美国、欧盟、日本、中国获批上市，用于治疗短肠综合征。2025 年，替度格鲁肽的全球销售额为 9.65 亿美元。 当前，还有 2 款 GLP-2R 管线已申报上市，来自 Zealand Pharma、Ironwood/VectivBio。此外，还有 5 款 GLP-2R 管线正在开展临床研究。 ( END ) 声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。标明来源的文章，仅用于分享，不代表平台立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，会及时更正，谢谢！ 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，非“白名单”公众号转载授权请在「知识药点」微信公众号聊天界面发布相关转载需求信息，本公众号会及时给予答复。 知识药点 不定期更新 欢迎订阅+ 行业热点|医药快讯|政策分析