ARIBIO Co., Ltd.

纽科智联（上海）制药有限公司（以下简称“纽科智联”）近日宣布，公司与韩国AriBio CO.，Ltd（AriBio）在中国共同发起的“一项评价AR1001治疗早期阿尔茨海默病受试者持续52周的有效性和安全性的III期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验”，已于2024年12月19日完成首例患者首次给药。首都医科大学宣武医院常务副院长、神经内科唐毅教授为该试验全球联合主要研究者，首都医科大学宣武医院作为中国的组长单位，中国近三十家医院参加本研究。 AR1001是一种治疗早期阿尔茨海默病的候选药物，具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。临床前研究显示AR001可清除AD相关的淀粉样斑块、抑制Tau蛋白的异常磷酸化，同时抑制炎症反应，并提供神经保护作用。此前经美国FDA（食品药品监督管理局）批准在美国完成的临床II期研究结果显示，AR1001口服片剂（30mg）具有良好的安全性特征，有望为早期AD人群（包括AD引起的轻度认知功能障碍和轻度痴呆）提供治疗获益。目前，除中国外，AR1001在美国、英国、欧盟、韩国等多地开展多中心临床III期研究，拟入组1150名患者，目前全球已完成入组人数过半。作为该试验全球联合主要研究者之一的唐毅教授表示，“AD是一种多致病因素的老年疾病。近年来，随着诊断技术和病理研究的迅速发展，AD的治疗领域也迎来了新的曙光。AR1001作为一款安全性优良的口服多机制小分子药物，有望为AD的治疗提供全新的思路和方向，期待其临床效果能尽快得到验证，早日满足人口老龄化带来的日益增长的临床需求，尽早服务广大AD患者。”

近日，韩国AriBio CO.,Ltd(AriBio)公司和纽科智联（上海）制药有限公司共同宣布，由双方在中国共同发起的“一项评价AR1001治疗早期阿尔茨海默病受试者持续52周的有效性和安全性的III期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验”（方案编号：AR1001-ADP3-US01）已于2024年12月19日完成中国首例患者给药。该关键注册临床研究在美国、英国、欧洲、中国和韩国等全球多个国家开展。首都医科大学宣武医院常务副院长、神经内科唐毅教授担任全球联合主要研究者，首都医科大学宣武医院作为中国的组长单位，近三十家中国头部医院参加本研究。 关于AR1001和III期临床研究 AR1001已获美国FDA（食品药品监督管理局）批准开展临床研究，是用于延缓阿尔茨海默病（AD）疾病进程的小分子口服药物，具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。AR1001具有良好的安全性特征和良好的血脑屏障透过性。临床前研究显示AR1001可以清除AD相关的淀粉样斑块并抑制Tau蛋白的异常磷酸化，同时抑制炎性反应，并提供神经保护作用。在美国完成的II期AD临床研究结果显示，AR1001口服片剂（30mg）具有良好的安全性特征，有望为早期AD人群（包括AD引起的轻度认知功能障碍和轻度痴呆）提供治疗获益。 AR1001 III期临床试验计划入组1150名患者，跨越全球近200个研究中心，AR1001是阿尔茨海默病疾病领域全球范围内最受关注的治疗药物之一。截止目前，AR1001在全球III期入组已完成过半。 唐毅教授介绍：“AD是一种多致病因素的老年疾病。近年来，随着诊断技术和病理研究的迅速发展，AD的治疗领域也迎来了新的曙光。AR1001作为一款安全性优良的口服多机制小分子药物，有望为AD的治疗提供全新的思路和方向，期待其临床效果能尽快得到验证，早日满足人口老龄化带来的日益增长的临床需求，尽早服务广大AD患者。” 关于阿尔茨海默病 阿尔茨海默病是当今世界上主要的神经退行性疾病，约占所有痴呆病例的60% - 80%（阿尔茨海默协会，2020）。据《中国阿尔茨海默病报告2024》数据显示，中国现存的阿尔茨海默病及其他痴呆患病人数近1700万。随着老龄人口的逐渐增多，以及AD痴呆的患病率随年龄增长而增加，迫切需要能够预防和延缓AD进展的治疗方法。相对于有限的对症治疗，真正有效和持久的AD治疗需要针对基础疾病机制和分子病理学的疾病修饰干预（Siemers et al., 2016），而且，治疗效果与在认知症状出现之前针对AD的早期干预以及预防对大脑不可修复的损伤密切相关。 目前在美国和中国已上市的AD治疗药物多为对症治疗，如乙酰胆碱酯酶抑制剂（多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏）用于治疗AD的认知和行为症状，尤其是轻度和中度AD患者。已批准的谷氨酸调节因子，如Namenda®（美金刚）可用于提高记忆、注意力、判断力、表达能力以及执行简单任务的能力（阿尔茨海默协会，2021）。然而，该药物对中度/重度AD患者的认知功能有一定效果，而对轻度AD患者效果甚微（Prickaerts et al., 2017）。 近年来，各国监管部门大力支持AD药物的临床开发，以期改善多年来AD患者缺乏治疗手段的局面。阿杜卡奴单抗（Aducanumab）于2021年通过美国食品药品管理局（FDA）的加速途径获批用于轻度认知功能障碍或轻度痴呆患者。该药在关键性研究的受试者中观察到临床痴呆评定量表-总评分（CDR-SB）终点出现了一定获益，但在常见不良事件如淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）方面存在安全性问题，包括淀粉样蛋白相关成像异常-水肿 (ARIA-E)，可在MRI上观察到脑水肿或脑沟积液，以及淀粉样蛋白相关成像异常血铁黄素沉积 (ARIA-H)，包括微出血和浅表铁沉积。最近，仑卡奈单抗和多奈单抗分别于2023年7月和2024年7月获得美国FDA完全批准上市，于2024年1月和2024年12月获得我国国家药品监督管理局完全批准上市，但仍有一些局限。 AD药物的开发难度使疾病领域内依然有大量医疗需求未被满足，近年来，对阿尔茨海默疾病机理的更多研究认知和对不同药物靶点的更多元研究使得AD药物的开发进入一个全新阶段，研究人员致力于通过更多样化的机制和路径寻找更有效的阿尔茨海默病治疗方案。据公开资料，截至2024年12月，全球范围共计近20款AD药物正处于临床III期的关键开发阶段。这些药物靶点和涉及的病理机制呈现出更多元化的趋势，研发焦点除了专注对症治疗阿尔茨海默病的药物外，也逐渐转向能够缓解疾病发展进程的药物，以期为患者提供更全面的治疗效果。 关于AriBio公司 AriBio CO.,Ltd 是一家总部位于韩国的生物制药公司，主要临床研究团队位于美国圣地亚哥。该公司专注于开发包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的新疗法。 关于纽科智联（上海）制药有限公司 纽科智联（上海）制药有限公司是一家位于中国上海的生物科技公司。在中国，纽科智联作为AriBio公司的独家授权方共同开发AR1001及其后续管线，并在AD的筛查、诊断、AI制药等方面有广泛布局。 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

▎药明康德内容团队编辑 阿尔茨海默病（AD）是当今世界上主要的神经退行性疾病之一，约占所有痴呆病例的60%~80%。据《中国阿尔茨海默病报告2024》数据显示，中国现存的AD及其他痴呆患病人数近1700万。目前全球已上市的AD治疗药物多为对症治疗，近年来获批的靶向β淀粉样蛋白病理的创新药能够减缓认知功能下降、延缓疾病进展，但仍有一些局限。随着老龄人口的逐渐增多，以及AD患病率随年龄增长而增加，迫切需要更多能够预防和延缓AD进展的治疗方法。 近年来，随着科学界对AD机理认知加深和对不同药物靶点的多元研究的开展，人们对于AD药物的开发进入全新阶段，研究人员致力于通过更多样化的机制和路径，寻找更有效的AD治疗方案。据公开资料，截至2024年12月，全球范围内预计近20款AD药物正处于临床3期的关键开发阶段。研发焦点除了专注对症治疗AD的药物外，也逐渐转向能够缓解疾病发展进程，以期为患者提供更全面的治疗效果。 近日，韩国AriBio CO.,Ltd（AriBio）公司和纽科智联（上海）制药有限公司共同宣布，由双方在中国共同发起的一项评价AR1001治疗早期AD临床试验，已于2024年12月19日完成中国首例患者首次给药。首都医科大学宣武医院常务副院长、神经内科唐毅教授为该试验全球联合主要研究者，首都医科大学宣武医院作为中国的组长单位，中国近三十家医院参加本研究。目前，该关键注册临床研究在美国、英国、欧洲、中国和韩国等全球多个国家开展。 AR1001已获美国FDA批准开展临床研究，是用于延缓AD疾病进程的小分子口服药物，具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5（PDE-5）的作用。AR1001具有良好的安全性特征和血脑屏障透过性。临床前研究显示，AR1001可以清除AD相关的淀粉样斑块并抑制Tau蛋白的异常磷酸化，同时抑制炎性反应，并提供神经保护作用。在美国完成的2期AD临床研究结果显示，AR1001口服片剂（30 mg）具有良好的安全性特征，有望为早期AD人群（包括AD引起的轻度认知功能障碍和轻度痴呆）提供治疗获益。 本次试验是一项3期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验，评价AR1001治疗早期阿尔茨海默病受试者持续52周的有效性和安全性，计划入组1150名患者，跨越全球近200个研究中心。截止目前，AR1001在全球3期入组已完成过半。 唐毅教授介绍道：“AD是一种多致病因素的老年疾病。近年来，随着诊断技术和病理研究的迅速发展，AD的治疗领域也迎来了新的曙光。AR1001作为一款安全性优良的口服多机制小分子药物，有望为AD治疗提供全新的思路和方向，期待其临床效果能尽快得到验证，早日满足人口老龄化带来的日益增长的临床需求，尽早服务广大AD患者。” 推荐阅读 阿尔茨海默病风险降低41%！揭秘新型降糖药与精神疾病的关系 | EASD 2024 权威解读！2024年阿尔茨海默病诊断标准更新，3大核心问题值得关注 《自然-医学》：治疗阿尔茨海默病新策略，逆转神经元损害，6个月就有改变 做好这8件事，让大脑更健康！《自然-医学》综述：阿尔茨海默病研究最新进展 提前18年发现阿尔茨海默病？宣武医院贾建平团队：这些指标有助于早诊早治 欢迎投稿：学术成果、前沿进展、临床干货等主题均可，点此了解投稿详情。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 分享，点赞，在看，传递医学新知