一项在未经治疗的婴儿型庞贝病(IOPD)儿童受试者中评价avalglucosidase alfa的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、多国、多中心、静脉输注研究
主要目的:确定avalglucosidase alfa治疗对≤6月龄IOPD受试者治疗52周后的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用。次要目的:(1)确定avalglucosidase alfa治疗对12月龄和18月龄受试者的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用,以及≤6月龄IOPD患者第52周时LVM-Z评分、AIMS评分、体长、体重和头围Z评分以及尿Hex4的变化;(2)确定avalglucosidase alfa的安全性、耐受性和免疫原性;(3)确定第12周和52周时的PK特征。
一项评价艾而赞®(拉罗尼酶)作为酶替代疗法在中国黏多糖贮积症I型(MPS I)受试者中的安全性和疗效的IV期、单臂、开放标签研究
主要目的:评价艾而赞在中国MPS I受试者中的安全性和耐受性;评价艾而赞在中国MPS I受试者中治疗26周后对于尿糖胺聚糖(uGAG)的疗效。次要目的:评价在中国MPS I受试者中对于uGAG水平的作用;评价中国MPS I受试者接受艾而赞治疗后的肝脏体积(肝肿大)情况。
一项评估注射用法布赞®(阿加糖酶β)作为酶替代疗法在中国法布雷病受试者中的安全性和疗效的开放标签、IV 期研究
主要目的:评价法布赞在中国法布雷病受试者中的安全性和耐受性
次要目的:评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇(Lyso-GL3)水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆三己糖酰基鞘脂醇(GL3)水平的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆GL3 异常的受试者人数和百分比
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后法布雷病症状的变化
评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后肾功能的变化
100 项与 Genzyme Ireland Ltd. 相关的临床结果
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100 项与 Genzyme Ireland Ltd. 相关的转化医学