Hangzhou Qihan Biotech Co., Ltd.

2026年6月，一则消息震动中国生物医药圈 —— 杭州启函生物自主研发的通用型双靶点 CAR-T 产品 QT-019B，一举拿下美国 FDA 授予的再生医学先进疗法（RMAT）与突破性疗法（BTD）双重认定。加上此前已获得的快速通道资格（FTD），这款产品成为中国首个斩获 FDA 三大审评加速通道 "大满贯" 的细胞治疗产品。 消息的背后，是一位被业界称为 "基因剪刀手" 的女性科学家 —— 启函生物创始人兼 CEO 杨璐菡博士。从四川小镇到北大哈佛，从 CRISPR 技术共同发明人到连续创业者，这位 80 后女科学家正在用她手中的 "基因剪刀"，一次次剪开生命科学的边界。 一、从 CRISPR 共同发明人到连续创业者 1986 年，杨璐菡出生在四川一个普通家庭。高中时，她以生物奥林匹克竞赛金牌的身份被北京大学点招，进入生命科学学院，同时修读心理学双学位 —— 这段经历为她日后管理复杂研发团队埋下了伏笔。 2008 年，杨璐菡赴哈佛大学攻读博士学位，师从著名遗传学家乔治・丘奇（George Church）教授。彼时，人类基因组计划虽已解码，但如何有效 "编辑" 基因仍是巨大挑战。导师的一句话深深影响了她："平庸与卓越的差异，只在于那一点点的额外努力。" 在这种精神的鼓舞下，杨璐菡与团队成功将细菌的天然防御系统改造为强大的基因编辑工具 —— 这就是后来举世闻名的CRISPR-Cas9 技术。2013 年，她以共同第一作者身份在《科学》（Science）杂志发表里程碑论文，首次将 CRISPR-Cas9 成功应用于哺乳动物和人类细胞，实现了多基因位点的精确编辑。这项成果入选《科学》年度十大科学突破，迅速成为全球生命科学研究的 "必备工具"。 科研上的成功并没有让她止步于象牙塔。当医生们带着 "异种器官移植" 的构想找到她时，这个 "天方夜谭" 般的想法点燃了她的创业热情。在获得导师 10 万美元启动资金后，她开始了创业孵化。初次创业并非坦途 —— 资金耗尽、项目搁置，但她没有放弃。在进一步的科学验证后，她获得了比尔・盖茨基金会和风险资本的注资，专注于异种器官移植的 eGenesis 公司由此诞生。 2017 年，带着对中国生物医药创新土壤的看好，杨璐菡全职回国，在杭州萧山海归小镇创立了启函生物。选择杭州，不仅因为开放的创业环境，更因为当地政府 "只帮忙，不添乱" 的服务型理念。二、从器官到细胞：一场教科书式的战略转型 启函生物创立之初，核心方向是异种器官移植。2020 年 9 月，团队在《自然 - 生物医学工程》重磅宣布"猪 3.0" 问世—— 一次性对猪细胞进行 13 个基因位点的精准修饰，修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性，并完全消除了猪内源性逆转录病毒（PERV）。《科学》杂志第一时间跟进评论，称这一成果代表了 "安全有效的器官异种移植迈出了重要一步"。 然而，就在业界期待启函生物继续高歌猛进时，公司却悄然转场 —— 将多基因编辑平台的核心应用场景，从器官转向了细胞。 谈及这一战略调整，杨璐菡坦诚而务实："异种器官移植是启函的 ' 出发点 '，也是长期愿景。但放缓的原因很复杂 —— 从非洲猪瘟的威胁，到猪代孕的极低成功率，再到伦理现实因素，整个链条的难度超乎想象。从本质上来说，公司只是把多基因编辑平台的应用场景从器官拓展到了细胞，很多东西都是相通的。" 从 CAR-NK 到 CAR-T，自 2021 年起，杨璐菡带领启函生物在通用型细胞疗法新航道上全速前进。2025 年以来，这场坚定的战略转型迎来了丰收时刻 —— 从 QT-019B 中美双报双批，到 QT-019C 获 FDA IND 批准，再到多款体内 CAR-T 产品驶向临床，启函生物完成了一次堪称教科书式的战略迭代。三、"双剑齐发"：通用型 CAR-T 的中国突破 在启函生物的管线中，QT-019B 无疑是最引人注目的 "拳头产品"。 这款通用型双靶点 CAR-T 细胞疗法，以健康供者外周血为起始原材料，经基因编辑表达靶向 CD19 和 BCMA 的两种 CAR，同时敲除 TCR 以降低移植物抗宿主病风险。为减少宿主免疫排斥，团队还通过多基因编辑降低了 CAR-T 细胞的免疫原性。 "我们在 QT-019B 上共编辑了 6 个基因，无论在基因编辑效率、通量还是安全性方面，都是世界领先水平。" 杨璐菡介绍道。 临床数据同样令人惊艳。2025 年 ASH 年会公布的 IIT 数据显示，QT-019B 治疗耐受性良好，未发生 1 级以上细胞因子释放综合征（CRS）事件，且未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。在 19 例难治性自身免疫性疾病受试者中，6 例 SLE-ITP 患者中 5 例完全缓解，5 例 APS-ITP 患者中 4 例完全缓解。 "有一位自身免疫性溶血性贫血患者，除了切除脾脏，其他所有药物均已无效。但接受 QT-019B 治疗后，仅 26 天便实现完全缓解，所有指标恢复正常，所有药物全部停用，如今已超过 15 个月，患者已经可以正常工作了。" 说到这个病例时，杨璐菡脸上满是欣慰。 2025 年下半年，QT-019B 接连在美中两国获批临床，成为首个连续获得 FDA 和 CDE 默示批准的中国企业自主研发的通用型双靶点 CAR-T 产品。2025 年 11 月获 FDA 快速通道资格，2026 年 6 月再获 RMAT+BTD 双重认定。截至目前，QT-019B 已在中国治疗了 30 多例患者，已于近期进入临床 II 期阶段。 在 QT-019B 接连突破的同时，下一代 "低清淋" 通用型 CAR-T 产品 QT-019C 也传来捷报。2026 年 5 月 15 日，QT-019C 获 FDA 正式批准 IND 申请。值得一提的是，在 IND 审查过程中，FDA 史无前例地一次性通过，未提出任何问题。 为了同时实现通用和低清淋，QT-019C 一共编辑了10 个基因。"QT-019C 的获批打破了 QT-019B 编辑 6 个基因的纪录，是目前监管机构批准临床的最复杂的基因编辑产品。" 杨璐菡说。四、提前卡位：体内 CAR-T 的前沿布局 过去两年爆发的体内 CAR-T 技术正成为新的突破方向，而启函生物在 2024 年就已提前布局。 不同于传统 CAR-T 体外编辑再回输，体内 CAR-T 旨在通过载体在患者体内直接生成 CAR-T 细胞。"这个概念非常吸引人，不清淋，低成本，给药方便。" 杨璐菡评价道。 启函生物选择了慢病毒体内 CAR-T 技术路线，针对成瘤风险、疗效持久性及毒性等挑战，公司在特异性、安全性及有效性方面做了大量创新，并构建了全球专利壁垒。 目前，启函生物正在推进 5 款体内 CAR-T 产品，覆盖多发性骨髓瘤、自身免疫性疾病、非霍奇金淋巴瘤乃至实体肿瘤。其中，QI-019A 正与华中科技大学同济医学院附属协和医院合作开展 IIT 研究，已输注 3 例患者。二代产品 QI-019B 计划 2026 年第三季度完成 FDA IND 申报。 对于两大技术路线的关系，杨璐菡有着清晰的判断："通用 CAR-T 是相对可更快落地的技术路线，而体内 CAR-T 是更长远的颠覆性技术，两者互补并行，一起推动细胞治疗走向更可及的未来。"五、"愿赌服输，不要服输"：一位女科学家的创业哲学 从科学家到企业家，杨璐菡的身份转换背后，是性格与信念的支撑。"我的性格挺适合创业的，尽管内向，但非常坚韧，也愿意接受挑战。" 她的创业哲学，可以用八个字概括 ——"愿赌服输，不要服输"。 她引用 Gartner 技术成熟度曲线分析通用型 CAR-T 赛道："行业对通用型 CAR-T 产生了 ' 幻灭 '，但这是创新技术发展的必然过程。' 幻灭期 ' 也是 ' 筛选期 '，少数坚持者取得技术突破后，赛道会进入 ' 爬升恢复期 '。" 她坚信，未来 3-5 年将是通用型 CAR-T 从 "技术比拼" 走向 "价值兑现" 的关键转折点。 荣誉纷至沓来 ——2024 年入选《财富》中国 40 位 40 岁以下商界精英，2025 年入选福布斯中国商界 20 位潜力女性，同年获评浙江省青年科学企业家…… 但对杨璐菡而言，真正推动她前行的动力，早已不是论文和专利，而是无药可用的患者渴望的眼神。 启函生物的愿景，是 "创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界"。在她心中，尖端生物医疗不应是少数人的特权，而应像货架上的药品一样，让每一位需要的患者都能触手可及。 道阻且长，行则将至。从 CRISPR 的实验室突破到异种移植的大胆尝试，从通用型 CAR-T 的临床攻坚到体内 CAR-T 的前沿布局，杨璐菡和她的启函生物，正手握 "基因剪刀"，在生命科学的星辰大海中不断剪开新的边界。 而这一次，站在全球细胞疗法竞技舞台中央的，是一家来自中国杭州的生物科技公司。 【后记】最深的感受是 "从容" 与 "坚定" 的并存。作为站在基因编辑技术浪潮之巅的科学家，她对技术趋势的判断冷静而深刻；作为一家 Biotech 公司的掌舵人，她对患者需求的感知又炽热而真切。下一个突破，或许就在不远处。 参考来源： 医药魔方《专访启函生物杨璐菡：通用型与体内 CAR-T"双剑齐发"》，2026 年 6 月 世界浙商网《杨璐菡：生命边界的 "破壁者"》，2026 年 1 月 杭州市萧山区政府官网《启函生物：以国际领先技术迈向生物医疗下一站》，2025 年 7 月 新浪财经《重磅！FDA"双料王"：启函生物 QT-019B 拿下 RMAT+BTD 双重认定》，2026 年 6 月 财富中文网《2024 年〈财富〉中国 40 位 40 岁以下的商界精英》，2024 年 12 月 识别微信二维码，添加细胞基因研究圈小编 请注明：姓名+研究方向！ 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(wibplib@126.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄凯 中国KRAS G12D抑制剂狂飙。 6月17日，据药物临床试验登记与信息公示平台，青峰医药旗下子公司科睿药业登记了一项 DN022150单药对比化疗治疗携带KRAS G12D突变的晚期胰腺癌的III期研究。 传奇生物获得弹药补充。 6月17日，传奇生物宣布其包销公开发行美国存托股份（"ADS"）的定价。在扣除承销折扣、佣金以及公司应付的预计发行费用之前，传奇生物预计将从本次发行中获得约2.26亿美元的募集资金总额，不包括承销商行使额外购买ADS选择权所获得的任何款项。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）复宏汉霖中美欧获批帕妥珠单抗汉倍优®完成全国首批发货 6月18日，复宏汉霖宣布，中美欧获批帕妥珠单抗汉倍优®于日前完成全国首批发货。 / 02 / 资本信息 1）传奇生物美股再融资2.26亿美元 6月17日，传奇生物宣布其包销公开发行美国存托股份（"ADS"）的定价。在扣除承销折扣、佣金以及公司应付的预计发行费用之前，传奇生物预计将从本次发行中获得约2.26亿美元的募集资金总额，不包括承销商行使额外购买ADS选择权所获得的任何款项。 / 03 / 医药动态 1）恒瑞医药口服GLP-1中国3期研究成功 6月18日，恒瑞医药宣布，口服小分子GLP-1受体激动剂HRS-7535在中国810名成人2型糖尿病受试者中开展的3期临床试验（OUTSTAND-2）取得积极顶线结果。 2）启函生物双靶向体内CAR-T产品完成FDA Pre-IND沟通 6月17日，启函生物宣布，其研发的双靶向体内CAR-T候选药物，已于前期完成美国FDA的临床试验前沟通交流（Pre-IND Meeting）。 3）又一款国产KRAS G12D抑制剂启动III期研究 6月17日，据药物临床试验登记与信息公示平台，青峰医药旗下子公司科睿药业登记了一项 DN022150单药对比化疗治疗携带KRAS G12D突变的晚期胰腺癌的III期研究。 / 04 / 海外药闻 1）TCE赛道再现BD合作 6月17日，AbCellera宣布与Jazz达成一项临床前研究合作、选项及许可协议，旨在发现和开发下一代T细胞衔接器（TCE）多特异性抗体。此次合作将利用AbCellera的抗体发现引擎，为多种胃肠道癌症及其他实体瘤提供优化的开发候选产品。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

国家药监局等四部门联合发布《药物临床试验质量管理规范（2026年修订）》，优化药物临床试验质量管理，进一步支持我国生物医药产业创新发展；国家药监局药品审评中心（CDE）就《阻塞性睡眠呼吸暂停治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见……6月8日—14日，医药行业的这些动态值得关注。行业政策及药监动态1.国家药监局、国家卫生健康委、国家中医药局、国家疾控局联合发布《药物临床试验质量管理规范（2026年修订）》（以下简称新修订《规范》），自今年9月1日起施行。新修订《规范》重构体系、精简内容，从之前的九章83条调整为六章54条，保留了总则、伦理审查委员会、主要研究者和药物临床试验机构、申办者、附则5个章节，新增数据治理1个章节。新修订《规范》革新理念，充分吸收了国际人用药品注册技术协调会的《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则》质量源于设计、符合目的和风险相称的核心理念，将这些理念贯穿各章节；提出新技术、新方法在临床试验应用的原则，在支持鼓励的同时划定边界。2.CDE就《阻塞性睡眠呼吸暂停治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见。征求意见稿基于目前审评中的共性问题，就我国研发阻塞性呼吸睡眠暂停治疗药物的临床试验设计提出要点和建议，旨在弥补技术要求空白，提高我国阻塞性呼吸睡眠暂停治疗药物研发的质量和效率。3.CDE网站公示6个仿制药质量和疗效一致性评价任务（详见表），涉及琥乙红霉素片等品种。产品研发上市信息1.国家药监局发布4期药品批准证明文件送达信息，共包括415个受理号，涉及征祥医药（南京）集团股份有限公司等企业。2.CDE承办受理71个新药上市申请，包括皮内注射用重组卡介苗等。3.威智医药宣布，公司旗下子公司山东威智百科药业有限公司自主研发的钆布醇注射液，获得美国食品药品管理局（FDA）签发的新药简略申请批准通知书。4.启函生物宣布，其自主研发的通用型双靶点CAR-T产品QT-019B获得美国FDA授予再生医学先进疗法与突破性疗法双重认定。5.迈威生物宣布，其自主研发的靶向LILRB4/CD3 TCE双抗创新药已获得美国FDA临床试验许可，拟针对急性髓系白血病、慢性粒单核细胞白血病及多发性骨髓瘤等血液瘤开展临床试验。6.北恒生物宣布，其CD19/BCMA双靶向异体CAR-T细胞疗法CTA313的新药临床试验申请已获美国FDA批准。该药拟用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。医药企业观察1.晶泰科技宣布，与一家国际生物制药公司达成总额超4亿美元的人工智能药物发现战略合作。双方将针对一个G蛋白偶联受体靶点，共同开发具备同类最佳（Best-in-Class）潜力的创新口服小分子药物。根据协议，合作方将向晶泰科技支付首付款并承担所有的早期研发费用，晶泰科技还将获得临床前、临床及商业化里程碑付款，以及未来的销售分成。2.威斯津生物宣布，与美国生物技术公司Cartesian Therapeutics,Inc.达成战略合作与许可协议。双方将共同开发基于mRNA和靶向脂质纳米颗粒技术的体内CAR-T及T细胞衔接器疗法，拟用于治疗自身免疫性疾病。根据协议，威斯津生物将负责合作项目的早期研究与开发工作，Cartesian将负责后续全球临床开发及商业化推进工作，相关研发费用将由Cartesian承担。就每个合作项目，威斯津生物将获得首付款，以及开发、注册和商业化里程碑付款。3.云顶新耀宣布，与威凯尔医药达成独家授权许可协议，获得威凯尔医药维卡格雷在亚太多个国家与地区的临床开发、注册和商业化的独家许可。根据协议，云顶新耀将向威凯尔医药支付2000万元首付款，以及后续里程碑付款和合作产品商业供货款项。药品集中采购    34种药品省际联盟采购办公室发布《34种药品省际联盟采购公告（一）》。根据公告，由河南省牵头的34种药品省际联盟采购进入企业及产品申报环节，采购品种包含红霉素等。申报企业应优先从其申报的“供应清单”中选择代表规格进行申报，“供应清单”内无代表规格的，可从“供应清单”中任选一个规格进行申报。 （刘鹤整理） 《中国医药报》社版权所有，未经许可不得转载使用。 (责任编辑：刘思慧)