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与中药行业一样，化药行业也呈现出“冰火两重天”的局面。 根据同花顺i问财数据，今年上半年，A股157家化学制药公司（包括化学制剂和原料药公司），仅有四成（63家）实现了正增长（企业的总营收和归母净利润同比增速均为正值） 另外，从股价表现来看，今年以来截至8月30日收盘，157家化药公司中有137家出现股价下跌，其中跌幅超过40%的有16家，跌幅超过50%的有7家。 然而，在这样的环境下，仍有一些化药公司表现亮眼。 近六成负增长， 31家净利润为负 2024年上半年，大部分化药企业都出现了业绩下滑的情况。 根据同花顺i问财数据，今年上半年，A股157家化药公司中，有94家出现了负增长（企业的总营收和归母净利润同比增速均为负值，及其中之一为负值），占比近六成（达到59.87%）。 从营业收入角度看，共有58化药公司的总营收超过10亿元，其中有6家超过100亿元，迈入了“百亿俱乐部”，分别为华东医药、复星医药、恒瑞医药、人福医药、百济神州、科伦药业；总营收同比下滑超过10%的企业共有46家，下滑超过30%的有17家，包括*ST景峰（景峰医药）、ST三圣（三圣股份）等。 景峰医药的主要产品聚焦于心脑血管、骨科、抗肿瘤三大领域，今年上半年实现总营收同比下滑46.76%，且归母净利润亏损额同比扩大。这主要是由于作为公司收入、利润主要来源的重要子公司大连德泽药业本期不再纳入合并范围，致使公司主营业务萎缩。 不过，从今年7月2日石药控股高管空降、拟参与景峰医药重整，到8月27日景峰医药发布公告称“确定以石药控股作为牵头投资人的联合体为中选重整投资人”，*ST景峰的股价累计涨幅超过400%。 石药控股之所以看中景峰医药，在于其拥有不少极具市场前景的产品管线，包括8个全国独家产品，以及占据国内市场主导地位的心脑血管产品参芎葡萄糖注射液、治疗骨科关节炎的玻璃酸钠注射液等。 图片来源：安信证券研报 在净利润方面，今年上半年，A股157家化药公司中，百利天恒、恒瑞医药、新和成、科伦药业等9家企业净利润超过10亿元；净利润同比下滑超过10%的企业有54家，下滑超过50%的有25家。 另外，有31家化药企业的归母净利润为负，公司类型包括传统化药公司、原料药公司以及尚未实现盈利的Biotech，比如富祥药业、百济神州、迪哲医药等。 值得一提的是，今年上半年，富祥药业、百济神州、迪哲医药均实现归母净利润同比亏损收窄，其中百济神州的总营收高达119.96亿元，同比增长65.44%，这主要得益于泽布替尼、替雷利珠单抗以及安进授权产品的销售增长。 63家实现正增长， 恒瑞、科伦、百济营收破百亿 尽管化药行业普遍承压，仍有一些公司异军突起，抵挡住了市场的冷风，实现了总营收与净利润双双攀升。 根据同花顺i问财数据，今年上半年，A股157家化学制药公司（包括化学制剂和原料药公司），共有63家实现了正增长（企业的总营收和归母净利润同比增速均为正值），占比达到40.13%。 在这63家化药公司中，有4家总营收超过100亿元，包括华东医药、恒瑞医药、百济神州、科伦药业。 “医药一哥”恒瑞医药交出了靓丽成绩单：实现总营收136.01亿元，同比增长21.78%，归母净利润34.32亿元，同比增长48.67%，这主要得益于创新药收入实现同比增长33%至66.12亿元（含税，不含对外许可收入），无惧竞争加剧、产品降价及准入难等因素影响，以及收到的Merck Healthcare 1.6亿欧元对外许可首付款确认为收入。 “已经上岸了”的科伦药业，实现总营收、归母净利润分别为118.27亿元、18亿元，同比增长9.52%、28.24%，这主要得益于公司持续优化输液产品结构，利用集采中标优势扩大市场并降低销售费用，同时原料药中间体主要产品量价齐升，川宁生物向本公司贡献归母净利润同比增加2.72亿元，以及科伦博泰海外授权收入大增，向本公司贡献归母净利润同比增加1.9亿元。 表1 2024年上半年化药企业归母净利润排名TOP10 数据来源：同花顺i问财 尤其是百利天恒，今年上半年不仅实现总营收和净利润双双增长，而且净利润达到46.66亿元，同比暴增1521.28%，这主要是由于公司收到BMS基于EGFR×HER3双抗ADC药物BL-B01D1支付了8亿美元首付款。 值得关注的还有艾力斯，上半年实现总营收和净利润同比增长均超过100%，主要原因是公司核心产品甲磺酸伏美替尼片自一线治疗适应症被纳入医保后实现放量大幅增长，以及各项期间费用得到有效管控，降本增效取得了显著成果。 此外，实现净利润同比增长超过100%的化药企业，还有亿帆医药、海思科、奥赛康、溢多利等。 截至2024年中报披露日，亿帆医药的重点产品亿立舒已在中国、美国、欧盟等31个国家/区域获准上市销售，并计划于今年9月底开始陆续向境外部分市场发货。 今年上半年，海思科有两款创新药获批上市：苯磺酸克利加巴林胶囊、考格列汀片，前者是第三代中枢神经系统钙离子通道调节剂，分别于今年5月、6月获批治疗成人糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）以及带状疱疹后神经痛，后者是用于2型糖尿病的全球首个双周口服超长效二肽基肽激酶抑制剂（DPP-4i）。 51家研发投入超1亿元， 百济、恒瑞分列一二名 当前，化药企业都处于创新转型的关键时期，研发投入的战略地位日益凸显。企业不仅要在现有产品上进行持续改进和优化，更要通过研发投入开拓新的治疗领域。 根据同花顺i问财数据，今年上半年，A股157家化药公司中，有56家研发投入总额超过1亿元，其中有4家超过10亿元（注：研发投入总额包括研发费用、费用化和资本化研发投入）。 研发投入总额排名前10的化药企业，分别为百济神州、恒瑞医药、复星医药、科伦药业、健康元、华东医药、人福医药、百利天恒、华海药业、丽珠集团，其中百济、恒瑞分别以66.28亿元、38.6亿元位列行业第一，第二名，而且研发投入总额占营业总收入比例分别达到55.25%、28.38%。 表2 2024年上半年化药企业研发投入总额排名TOP10 数据来源：同花顺i问财 截至今年上半年，恒瑞医药ADC平台已有12个新型、具有差异化的ADC分子成功获批临床，SHR-A1811（HER2 ADC）、SHR-A1921（TROP2 ADC）、SHR-A1904（CLAUDIN18.2 ADC）三款产品进入Ⅲ期临床。 在2024年ESMO大会上，恒瑞公布了SHR-A1921治疗铂耐药卵巢癌的首次人体试验I期研究结果：在可评估的患者中，ORR为48.8%，疾病控制率（DCR）为97.7%，mDoR为6.4个月。47.6%的确诊应答仍在进行中，mPFS为7.2个月，中位OS未达到，6个月OS率为91.9%。 另外，恒瑞还公布了SHR-A1904治疗胃或胃食管交界处癌（GC/GEJC）的I期研究结果：在基线和≥1次基线后评估的患者中，6.0 mg/kg剂量组中，ORR、DCR分别为55.6%、88.9%；8.0 mg/kg剂量组中，ORR、DCR分别为36.7%、86.7%。 尤其对于尚未盈利，或实现营收较少的Biotech，研发投入的重要性更是不言而喻。 今年上半年，研发投入总额占营业总收入比例最高的前10家化药企业，分别是海创药业、首药控股、益方生物、盟科药业、亚虹医药、迪哲医药、前沿生物、泽璟制药、微芯生物、百济神州。 表3 2024年上半年化药企业研发投入总额占比排名TOP10 数据来源：同花顺i问财 海创药业以靶向蛋白降解PROTAC技术和氘代技术等平台为基础，在癌症和代谢疾病领域构建了9项在研管线，其中治疗前列腺癌症的HC-1119已提交上市申请，还有4款管线处于临床研究的不同阶段（HP518、HP501、HP537、HP560）。 泽璟制药在肿瘤、出血及血液、免疫炎症性和肝胆等多个治疗领域，布局了丰富的产品管线，其中多纳非尼片（针对肝癌、甲状腺癌）和重组人凝血酶（用于止血）均已获批上市；JAK抑制剂盐酸吉卡昔替尼片治疗骨髓纤维化已提交上市申请，注射用重组人促甲状腺激素的甲状腺癌诊断用药适应症也已提交上市申请。 特别是吉卡昔替尼，目前还在开展多个针对自免疾病的II期及以上临床试验，包括斑秃、特应性皮炎、强直性脊柱炎和斑块状银屑病等，极具市场潜力。 结语 回顾今年上半年的化药行业，可以说是一个充满变数与机遇的时期。 在这个时期，有的企业因为市场环境的变化而陷入了困境，但也有一些企业凭借敏锐的市场洞察力和灵活的应对策略，成功抓住了机遇，实现了快速发展。 这种“冰火两重天”的局面，不仅揭示了化药行业的残酷竞争，也展现了优秀企业的顽强生命力和创新能力。 参考资料： 1.各家公司的财报、公告、官微 2.安信证券研报 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 史蒂文 转载开白 | 马老师 18996384680（同微信） 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

欢迎关注凯莱英药闻 （收集周期：9.9-9.20，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次获批上市的创新药）    国内创新药IND汇总 1、百济神州：BGB-58067片 作用机制：PRMT5抑制剂 适应症：肿瘤 9月10日，百济神州的BGB-58067片的临床试验申请（IND）获CDE受理。BGB-58067是一款PRMT5抑制剂，具有高效力和高选择性，且具有脑渗透性，有望用于非小细胞肺癌和消化道肿瘤等实体瘤。PRMT5 是一种表观遗传酶，参与多种生理过程，包括转录调控、RNA 代谢、核糖体生物合成和细胞周期调控。已有证据表明，PRMT5过度表达可能在多种癌症中起着关键作用，包括B 和T 细胞淋巴瘤、转移性黑色素瘤、神经母细胞瘤、胶质母细胞瘤、生殖细胞瘤、卵巢癌、乳腺癌等。 2、普利药业：注射用PL002 作用机制：—— 适应症：肝癌 9月10日，普利药业的注射用PL002的IND获CDE受理。PL002是一款荧光/磁共振双模态造影剂；双模态造影剂的荧光成像能力可用于肝癌术中荧光导航，而磁共振增强能力可用于在术前判断肝脏代谢能力，推测肿瘤及肝脏对造影剂的摄取情况，提高肿瘤诊断精度，降低术前规划难度。相较于吲哚菁绿，PL002采用独特的钆络合物与荧光分子共价键结合的分子结构设计，这种设计能够让医生在术前通过磁共振成像确定造影剂在病灶中的聚集情况，进而针对患者个体情况来对手术时间进行规划。同时，由于PL002体内更为稳定，同等条件下，在荷瘤小鼠模型中荧光成像效果维持时间长于现有荧光造影剂，具有更宽的手术窗口。 3、广为医药：GW117片 作用机制：MT1/2激动剂;5-HT2C receptor拮抗剂 适应症：抑郁症 9月10日，广为医药的GW117片的IND获CDE受理。GW117是一款抗抑郁药，具有改善情绪心境、调节生物节律、且具有突出安全性。一项治疗成人抑郁症的II期临床试验显示，治疗8周时，采用GW117的各给药组HAM-D17 /MADRS总分较基线的减分值、各给药组HAM-D17/MADRS有效率，均优于安慰剂组。此外，在抑郁情形更严重（HAM-D17基线≥25分）、抑郁核心症状更明显的人群中，GW117各给药组在主要及次要终点指标上，与安慰剂组相比均呈现统计学意义（P＜0.05）。此外，在安全性及依从度方面，GW117各给药组与安慰剂组相当甚至优于安慰剂组。 4、映恩生物：注射用DB-1419 作用机制：靶向PDL1/B7-H3双抗 适应症：肿瘤 9月11日，映恩生物的注射用DB-1419的IND获CDE受理。DB-1419是一款潜在同类首创的B7-H3/PD-L1双抗ADC药物，采用了新型结合和内吞机制，相较于传统ADC疗效更卓越，且能有效克服因单靶点表达下降导致的耐药性问题。临床前研究表明，DB-1419能够杀伤癌细胞并进行T细胞活化，在免疫重构模型中，DB-1419展现出比单特异性B7-H3 ADC更强的肿瘤生长抑制活性。 5、嘉因生物：EXG110注射液 作用机制：—— 适应症：法布雷病 9月12日，嘉因生物的EXG110注射液的IND获CDE受理，拟用于治疗法布雷病。EXG110是一款在研的AAV基因疗法，以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达；此外，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。通过开发EXG110一次静脉注射制剂，有望实现高效、持久的疗效。 6、万春医药：普那布林注射用浓溶液 作用机制：GEF-H1激活剂 适应症：中性粒细胞减少症 9月13日，万春医药的普那布林注射用浓溶液的IND获CDE受理。普那布林是一款选择性免疫调节剂，通过促使树突状细胞(DC)成熟，加强抗原递呈作用，以激活抗原特异性T细胞，从而增强机体的免疫功能。该药物可诱导巨噬细胞极化并提高M1型/M2型肿瘤相关巨噬细胞的比值，从而进一步增强了肿瘤微环境中免疫细胞的抗肿瘤活性。研究显示，在多西他赛的基础上加用普那布林，使二线治疗后的PFS显著延长，改善了疾病控制时间；无论是客观缓解率（ORR）、无进展生存（PFS）和总生存（OS）数据，都达到具有统计学意义的阳性结果。此外，普那布林可以促进造血干细胞和祖细胞（HSPC）成熟，在骨髓功能保护方面也显示出卓越的临床疗效，与多西他赛联用进一步降低了化疗毒性、发挥保护中性粒细胞的作用。 7、仁景生物：RG002注射液 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，仁景生物的RG002注射液的IND获CDE受理。RG002是仁景生物开发的一款mRNA疫苗，采用的递送系统递送效率高、体内安全性优异。临床前研究表明，RG002单药能诱导强烈的特异性细胞免疫和肿瘤细胞杀伤作用，有效抑制HPV相关肿瘤生长；与免疫检查点抑制剂等抗肿瘤药物联用表现出良好的协同、增效作用。2023年11月，该疫苗的IND获FDA受理，用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16型和/或18型相关的2级或3级宫颈上皮内瘤变（CIN2/3），是全球首个被批准开展用于治疗HPV 16型和/或18型相关的CIN2/3临床试验的mRNA-LNP治疗性疫苗。 8、瑞宏迪医药：外用RGL-2102 作用机制：—— 适应症：肿瘤 9月13日，瑞宏迪医药的外用RGL-2102的IND获CDE受理。RGL-2102是公司自主研发的由脂质体 (LNP) 包载的mRNA，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，促进下肢缺血性疾病患者血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注。目前，公司建立了具有自主知识产权的、完善的mRNA纳米脂质体的研发体系，以及符合法规要求的中试生产车间，具备mRNA原液和LNP制剂成品的生产能力。 9、必贝特医药：BEBT-507注射液 作用机制：—— 适应症：真性红细胞增多症 9月14日，必贝特医药的BEBT-507注射液的IND获CDE受理。BEBT-507是公司首款siRNA药物，旨在通过调节体内铁水平，治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究结果显示，BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性，在动物模型中表现出显著和持久的药效以及良好的安全性。必贝特医药专注肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，已经建立了一体化的、具有全球知识产权的小核酸药物研发平台，涵盖siRNA药物的设计与筛选、化学修饰、体内外药效评估、药代动力学和安全评价体系等多个环节，并成功建立了靶向肝脏的GalNA siRNA偶联GSOC和GDOC递送系统、靶向肾脏和中枢神经系统（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶联（POC）递送系统，持续开发临床急需的全球首创药物（First-in-Class）和针对未满足临床需求的创新药物。 10、特科罗生物：TDM-180935软膏 作用机制：JAK1/Tyk2抑制剂 适应症：特应性皮炎/湿疹 9月19日，特科罗生物的TDM-180935软膏的IND获CDE受理。TDM-180935是一个高效的JAK1/Tyk2小分子抑制剂；临床前研究显示：功能性细胞测试表明，TDM-180935能有效抑制与导致AD有关的角质细胞以及T细胞介导的致病通路。在多种动物疾病模型的试验中，TDM-180935显示出有效性，且非常适合外用涂抹。在大鼠和小型猪实验中，TDM-180935显示出良好的安全性和毒代动力学特征。I期临床试验显示，外用TDM-180935显示出很好的耐受性，没有发生与药物相关的安全性问题；采用不同剂量TDM-180935每天涂药1次，连续使用4周，没有出现或仅有个别受试者出现极低的系统性药物暴露。 11、Mirum Pharmaceuticals：Volixibat胶囊 作用机制：ISBT抑制剂 适应症：胆管炎 9月19日，Mirum 公司的Volixibat胶囊的IND获CDE受理。Volixibat是一种口服、吸收率极低的药物，旨在选择性抑制回肠胆汁酸转运体(IBAT)；该药物通过抑制 IBAT 来阻断胆汁酸的循环，从而减少全身和肝脏中的胆汁酸，为成人胆汁淤积性疾病的治疗提供一种新方法。2b 期中期分析结果显示，在原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 和原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者中，瘙痒症状相较于安慰剂有统计学显著改善（-3.82，p<0.0001），75%服用Volixibat的患者血清胆汁酸减少超过 50%；此外，与安慰剂相比，服用Volixibat 16 周后疲劳症状有显著改善。在安全性上，研究未观察到新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻（77%），所有病例均为轻度至中度，且大多为短暂性；肝脏生物标志物没有出现有临床意义的变化。 12、柯君医药：注射用苯磺酸CG-0255 作用机制：P2Y12抑制剂 适应症：脑卒中 9月19日，柯君医药的注射用苯磺酸CG-0255的IND获CDE受理。CG-0255是基于氯吡格雷活性成分设计的巯基前药，既可以口服，也可以静脉注射。和氯吡格雷通过CYP多步氧化代谢形成活性成分途径不一样，CG-0255通过脂酶一步水解代谢，可以高效、快速地在体内转化为活性成分。根据2024欧洲心脏病学会年会（ESC）披露的数据，药代动力学和药效学结果显示：（1）给药后24小时IPA离散系数CV：CG-0255 2 mg组与氯吡格雷300 mg：11% vs 116%。（2）起效时间：注射剂型<15分钟，口服剂型<30分钟。（3）血小板聚集抑制率在高剂量组注射和口服组都接近100%。其中口服剂型2 mg低剂量组的血小板聚集抑制率约40%，和氯吡格雷300 mg组药效相当。（4）CG-0255不经过CYP代谢，减少了药物之间的相互作用。（5）CG-0255前药设计高效，只需氯吡格雷剂量的1%或者更低，即可达到相似的血小板聚集抑制率。（6）注射剂型可以一次推注给药，不需要持续滴注，且药效持续超过一天。    国内创新药NDA汇总 1、禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组albumin 适应症：低蛋白血症 9月12日，禾元生物的植物源重组人血清白蛋白注射液的上市申请获CDE受理并纳入优先审评审批程序。植物源重组人血清白蛋白注射液是公司利用国际先进的植物分子医药技术研发生产；由于我国人血清白蛋白完全从血浆提取，因血浆短缺，长期依赖进口；本产品获批后有望拜托进口依赖。禾元生物是一家专门从事植物源重组蛋白表达技术研究与产品开发的国家高新技术企业，拥有技术力量雄厚的研发队伍和完备先进的蛋白纯化工艺研究设施，具有一系列独立自主核心技术和知识产权保护；目前已建立了“一个独特植物表达体系、两个技术平台”，即水稻胚乳细胞蛋白质表达平台（OryzHiExp）和蛋白质纯化平台（OryzPur）。 2、恒瑞医药：注射用瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2 ADC 适应症：非小细胞肺癌 9月14日，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的上市申请获CDE受理。SHR-A1811是一款靶向HER2的ADC药物，利用抗体特异性识别并结合肿瘤细胞后，精准释放携带的细胞毒性药物，实现了对肿瘤细胞的精准打击与高效清除。一项在HER2过表达、扩增或突变的晚期NSCLC受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的I/II期临床研究显示，全剂量组患者中位无进展生存期（mPFS）约9.5个月，经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，疾病控制率（DCR）高达90%以上，中位缓解持续时间（DoR）为10.3个月；4.8mg/kg剂量组中位PFS为8.4个月，超过40%的患者在接受治疗后达到了疾病缓解，ORR为41.9%，DCR为95.3%，中位DoR为13.7个月，充分证明了SHR-A1811在HER2突变肺癌治疗中的潜力和价值。 3、奥默/仙琚：奥美克松钠注射液 作用机制：—— 适应症：肌松药 9月18日，奥默/仙琚共同开发的奥美克松钠注射液的上市申请获CDE受理。奥美克松钠是新一代靶向性肌松拮抗剂，拟用于逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉传导阻滞作用。与阳性对照药舒更葡糖钠头对头比较的两项III期临床试验结果显示：奥美克松钠疗效明确，3分钟内可以快速拮抗中度和深度的神经肌肉传导阻滞；药效稳定性更好，再箭毒化和肌松残余发生率更低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。同时，奥美克松钠在特别关注的不良反应发生率，如过敏反应、心动过缓、喉痉挛/支气管痉挛等方面显著降低，与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势（P<0.05)。 4、恒瑞医药：瑞拉芙普-α注射液 作用机制：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白 适应症：胃及胃食管结合部腺癌 9月20日，恒瑞医药的瑞拉芙普-α注射液的上市申请获CDE受理，用于与氟尿嘧啶类和铂类药物联合一线治疗局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌。瑞拉芙普-α是一款抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白，可以促进效应性T细胞的活化，同时还可有效改善肿瘤微环境中的免疫调节作用，最终有效促进免疫系统对于肿瘤细胞的杀伤。 2020年11月，恒瑞医药与韩国DONG-A ST公司（以下简称“东亚公司”）达成协议，以1.3927亿美元交易总额将SHR-1701项目许可给韩国东亚公司，同时获得韩国东亚公司的销售分成。韩国东亚公司将获得SHR-1701在韩国的独家临床开发、生产和市场销售的权利，被许可进行研发和销售SHR-1701用于所有人类疾病。 近期，公司在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布了SHR-1701联合化疗对比安慰剂联合化疗用于HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌(G/GEJA)晚期一线的3期临床研究数据，结果显示：（1）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的中位生存期(mOS)分别为16.8个月和10.4个月，达到统计学差异。（2）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组mOS分别为15.8个月和11.2个月，达到统计学差异。（3）PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.6个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为56.5%和32.7%，差异为23.8%。DoR分别为10.2个月和5.1个月。（4）ITT人群中，SHR-1701组和安慰剂组的mPFS分别为7.0个月和5.5个月。SHR-1701组和安慰剂组确认的ORR分别为53.4%和32.8%，差异为20.6%。DoR分别为8.5个月和5.3个月。    国内创新药上市获批 1、大冢制药：泊那替尼片 作用机制：Bcr-Abl抑制剂 适应症：白血病 9月9日，大冢制药的泊那替尼片的上市申请获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于：（1）既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；（2）复发或难治性费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）；（3）T315I阳性CML或T315I Ph+ ALL。泊那替尼（Ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl抑制剂，对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决因激酶突变（T315I）引起的耐药性。该药物于2012年12月获FDA批准用于对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性髓性白血病（CML）患者。2024 年3 月，FDA 加速批准Ponatinib（商品名：Iclusig）的补充新药申请（sNDA），即联合化疗一线治疗新诊断费城Ph+ ALL成年患者；研究显示，Ponatinib 联合低强度化疗实现了更高的微小残留病（MRD）阴性完全缓解率，达到了主要终点，同时也没有观察到新的安全信号。 2、石药/康诺亚：司普奇拜单抗注射液 作用机制：IL-4Rα单抗 适应症：特应性皮炎 9月12日，石药/康诺亚共同开发的司普奇拜单抗注射液获NMPA批准上市，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。司普奇拜单抗是一款靶向IL-4Rα单抗，通过阻断IL-4和IL-13与IL-4Rα受体的结合，抑制IL-4和IL-13引起的下游炎症因子的释放、蛋白表达及炎症细胞活性，治疗炎症反应过度诱发的特应性皮炎（AD）。此外，公司还在探索其用于青少年AD、结节性痒疹、哮喘、慢性阻塞性肺病等多个适应症。 该药物获批是基于一项在国内迄今为止，已完成的皮肤科受试者样本量最大的随机对照试验研究，结果显示：（1）首剂单药治疗1天，即可快速缓解瘙痒症状；（2）治疗2周，对全身各部位皮损均有强效改善作用；单药治疗52周，可实现持续改善皮损的“双9可达”治疗目标——即超过九成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善75%以上（EASI-75），近八成患者实现湿疹面积和严重指数程度改善90%以上（EASI-90）。（3）单药治疗52周，PP-NRS较基线下降≥4应答率高达67.3%，（4）单药治疗DLQI、POEM评分较基线变化率持续改善，显著提高患者生活质量。（5）治疗52周复发率仅0.9%，停药8周复发率仅0.9%，结膜炎发生率仅5.3%。 全球新药III期临床汇总 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

Sept. 17, 2024 -- Aclaris Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACRS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing novel drug candidates for immuno-inflammatory diseases, today announced that the first patient has been dosed in Aclaris' Phase 2a clinical trial of ATI-2138, an investigational oral covalent inhibitor of interleukin-2-inducible T cell kinase (ITK) and Janus kinase (JAK) 3, for the treatment of moderate to severe atopic dermatitis (AD). "We are thrilled to have dosed the first patient in this clinical trial, marking an important milestone for our ITK inhibitor programs," said Dr. Neal Walker, Interim President & CEO and Chair of the Board of Directors of Aclaris. "ATI-2138 has a unique mechanism of action as a dual inhibitor of both ITK and JAK3. We look forward to evaluating the potential of ATI-2138 as a treatment option for patients with atopic dermatitis." The Phase 2a trial is an open-label study to investigate the safety, tolerability, pharmacokinetics, efficacy, and pharmacodynamics of ATI-2138 administered over 12 weeks in patients with moderate to severe atopic dermatitis. Aclaris' planned enrollment for this trial is approximately 15 subjects, and the trial will be conducted in the United States. The primary endpoints are safety-related parameters. Secondary endpoints include Eczema Area and Severity Index (EASI) response measures, including EASI-50, EASI-75, and EASI-90, Validated Investigator Global Assessment (vIGA) response, body surface area (BSA) response and other pertinent efficacy related measures. Aclaris expects topline data from this trial in the first half of 2025. ATI-2138 is an investigational oral covalent inhibitor of ITK, and JAK3 for the potential treatment of T cell-mediated autoimmune diseases. The ITK/JAK3 compound interrupts T cell signaling through the combined inhibition of ITK/JAK3 pathways in lymphocytes. Aclaris is developing ATI-2138 as a potential treatment for T cell-mediated autoimmune diseases. Aclaris Therapeutics, Inc. is a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of novel drug candidates to address the needs of patients with immuno-inflammatory diseases who lack satisfactory treatment options. The company has a multi-stage portfolio of drug candidates powered by a robust R&D engine exploring protein kinase regulation. For additional information, please visit www.aclaristx.com. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.