更新于：2024-11-21

Golidocitinib

戈利昔替尼

更新于：2024-11-21

概要

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

(R)-N-(3-(2-((3-methoxy-1-methyl-1H-pyrazol-4-yl)amino)pyrimidin-4-yl)-1H-indol-7-yl)-2-(4-methylpiperazin-1-yl)propenamide hemi ethyl acetate solvate、Golidocitnib

+ [5]

靶点

JAK1

作用机制

JAK1抑制剂(酪氨酸蛋白激酶JAK1抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [3]

在研适应症

外周T细胞淋巴瘤非小细胞肺癌复发性T细胞淋巴瘤+ [2]

非在研适应症

原研机构

在研机构

非在研机构

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

中国 (2024-06-18),

外周T细胞淋巴瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评附条件批准 (中国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)

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结构

分子式C25H31N9O2

InChIKeyCVCVOSPZEVINRM-MRXNPFEDSA-N

CAS号2091134-68-6

关联

项与戈利昔替尼相关的临床试验

NCT06630091 / Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II, Single-center, Single-arm Study Evaluating the Safety and Efficacy of Golidocitinib in the Management of Newly Diagnosed Peripheral T Cell Lymphoma Patients (GOLDEN Study) and Correlative Study

To learn if the study drug golidocitinib given alone or in combination with the standard drug combination therapy called CHOP can help to control PTCL.

开始日期2025-03-28

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

NCT06690671 / Not yet recruiting临床1/2期IIT

An Open-Label, Single-Arm, Phase Ib Exploratory Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Golidocitinib in Combination With Anti-PD-1 in Locally Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC) Treated With First-Line Anti-PD-1 Containing Regimens

This study is a phase Ib, single-center, single-arm exploratory clinical study designed to evaluate the safety and efficacy of Golidocitinib in combination with anti-PD-1 monoclonal antibody in locally advanced or metastatic NSCLC treated with anti-PD-1 in combination with or without platinum-containing chemotherapy regimens.

开始日期2024-12-15

申办/合作机构

上海市胸科医院

ChiCTR2400091612 / Recruiting临床1期IIT

A prospective, multicenter, single-arm clinical study evaluating the efficacy and safety of Golidocitinib combined with P-Gemox in patients with newly diagnosed stage III/IV or non-upper respiratory/digestive extranodal NK/T cell lymphoma

开始日期2024-11-01

申办/合作机构

The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine

100 项与戈利昔替尼相关的临床结果

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100 项与戈利昔替尼相关的转化医学

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100 项与戈利昔替尼相关的专利（医药）

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项与戈利昔替尼相关的文献（医药）

2024-10-01·Drugs

Golidocitinib: First Approval

Review

作者: Keam, Susan J

Golidocitinib (^®) is an oral, potent, selective Janus kinase 1 (JAK1) inhibitor being developed by Dizal (Jiangsu) Pharmaceutical Co., Ltd for the treatment of cancer, including peripheral T cell lymphoma (PTCL). In June 2024, golidocitinib received conditional approval in China for the treatment of adult patients with relapsed or refractory (r/r) PTCL who have received at least one line of systemic treatment. This article summarizes the milestones in the development of golidocitinib leading to this first approval for the treatment of adults with PTCL.

2024-10-01·Journal of Colloid and Interface Science

Pd(II) coordination molecule modified g-C3N4 for boosting photocatalytic hydrogen production

Article

作者: Yu, Xiaoxing ; Zhou, Xiaoqin ; Zhou, Xunfu ; Fan, Xuliang ; Zhou, Xiaosong ; Luo, Jin ; Ning, Xiaomei ; Peng, Lanzhen

The photocatalytic H₂ production activity of polymer carbon nitride (g-C₃N₄) is limited by the rapid recombination of photoelectron-hole pairs and slow surface reduction dynamic process. Here, a supramolecular complex (named R-TAP-Pd(II)) was fabricated via self-assembly of (R)-N-(1-phenylethyl)-4-(4-(pyridin-2-yl)-1H-1,2,3-triazol-1-yl)benzamide (R-TAP) with Pd(II) and used to modify g-C₃N₄. In the R-TAP-Pd(II)@g-C₃N₄ composite photocatalyst, the spin polarization of R-TAP-Pd(II) can promote charge transfer and inhibit photogenerated carrier recombination, as confirmed by spectral tests and photoelectrochemical performance tests. Electrochemical tests and in situ X-ray photoelectron spectroscopy (XPS) tests proved that the Pd(II) ion in the R-TAP-Pd(II) molecule can serve as active sites to accelerate H₂ production. The R-TAP-Pd(II)@g-C₃N₄ presented a photocatalytic H₂ generation rate of 1085 μmol g^-1 h^-1 when exposed to visible light, which was a about 278-fold increase compared with g-C₃N₄. This work finds a new approach to boost the photocatalytic efficiency of g-C₃N₄ via supramolecular self-assembly.

2024-04-15·Cancer

Golidocitinib favorable for relapsed/refractory T‐cell lymphoma

作者: Nierengarten, Mary Beth

Dolidocitinib, an oral selective JAK1 tyrosine kinase inhibitor, shows promising antitumor activity in patients with refractory or relapsed peripheral T-cell lymphoma (PTCL) and warrants further study in randomized clin. trials to confirm its activity and efficacy in this setting, report investigators in a phase 2, open-label study published in Lancet Oncol.Among 88 heavily pretreated patients with relapsed/ refractory PTCL treated with golidocitinib, 44% achieved an objective response rate (ORR) and 24% a complete response rate (CRR) (per an independent review committee), at a median follow-up of 13.3 mo.All patients received oral golidocitinib (150 mg once daily) until experiencing disease progression or meeting other discontinuation criteria.Sixty-one of the 104 patients included in the safety anal. (59%) had grade 3-4 drug-related adverse events, which included decreases in neutrophil (29%), white blood cell (26%), lymphocyte (21%), and platelet counts (20%).All these events were clin. manageable and reversible according to the investigators.Serious treatment-related adverse events occurred in 24% of the patients, and three patients died (two of pneumonia and one of a confusional state).Results that the ORR and CRR with golidocitinib were in line with the efficacy preliminarily observed with other new agents in an advanced stage of development in this setting, namely duvelisib and valemetostat.The preliminary data on those agents showing an ORR of approx. 50% and a CRR of approx. 30%-35% are confirmed, all three agents will be well positioned to move the field forward and be competitive for regulatory approval, adding much needed options to the treatment landscape for PTCL.Similarly to other phase 2 trials in this setting, however, he notes that the study lacked patients with rare subtypes such as monomorphic epitheliotropic intestinal T-cell lymphoma and hepatosplenic T-cell lymphoma.

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项与戈利昔替尼相关的新闻（医药）

2024-11-17

·动脉网

下一个十亿美元大药

打造“十亿美元分子”，是Biotech向BioPharma跃迁的必经之路。近些年，国产创新药生态已经大幅跃迁，开始从拼数量（Me-too）、拼速度（Me-quicker）、拼质量（Me-better）进入到拼创新（First-in-class）的进阶阶段。虽然过去几年，产业进入调整期，多家上市企业市值大幅回落，但逆境之下谁能带着具备全球竞争力的产品脱颖而出，谁就是这个创新之路的重要转折点上最耀眼的明星。而十亿美元分子，正是进入这场选拔的门票。随着泽布替尼进入十亿美元俱乐部，越来越多的国产创新药也愈发相信自己就是下一个。近日，迪哲医药宣布自主研发的新型肺癌靶向药舒沃替尼已向美国FDA递交新药上市申请，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在EGFR exon20ins 突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。舒沃替尼成为首款向美国FDA递交新药上市申请的中国源创肺癌靶向药。作为全球BIC药物，其在美国市场获批上市并成功商业化的潜力，无疑令人期待。 01 BIC光环加持，能否叩开FDA大门优异的临床和广阔的市场，是一款大药出现的基础。舒沃替尼作为迪哲医药产品管线中的首款源头创新产品，在此次提交上市申请前就已经备受瞩目。它既是目前全球唯一获批且可及的靶向EGFR exon20ins NSCLC的小分子TKI，也是该领域唯一全线拥有中国和美国双"突破性疗法认定"的药物。之所以能获得这样的认定，在于舒沃替尼从源头创新设计，突破难治靶点，进而凸显出独特的临床价值。 EGFR exon20ins是全球公认的难治靶点，传统的靶向治疗、化疗和免疫疗法都疗效欠佳。已获批的三代EGFR-TKI主要是针对EGFR 19del，L858R以及T790M耐药突变，但是对于Ex20ins患者治疗效果不明显，而EGFR exon20ins NSCLC患者往往生存期更短，预后更差，长期缺乏标准治疗。只是针对EGFR exon20ins NSCLC的研发难度高，截至目前，全球也仅有三款EGFR exon20ins NSCLC靶向药物获批上市，分别是强生的埃万妥单抗、武田的莫博赛替尼和迪哲医药的舒沃替尼。其中，莫博赛替尼开发之路并不顺利，已于2023年退市。舒沃替尼并非该领域首个上市的药物，但它却是那个真正突破瓶颈的药物。在2023年ASCO上，舒沃替尼首个关键临床研究WU-KONG6公布了数据，客观缓解率（cORR）达61%，90%以上患者经舒沃替尼单药治疗后靶病灶缩小。该项研究于2023年底登上《柳叶刀·呼吸医学》，展现了国际学术界对于研究结果的进一步重视与认可。部分EGFR Ex20ins临床研究结果，数据源自Clinicaltrial 到了2024年ASCO大会，舒沃替尼连续两年登台，公布了WU-KONG1B研究数据，该研究在欧美、澳洲、亚洲等10个国家展开，在疗效和安全性方面与WU-KONG6结果高度一致，并且该研究中非亚裔患者占比超过40%，其研究结果在全球范围内都具有代表性。此外，在2023ESMO大会上，舒沃替尼一线治疗EGFR exon20ins NSCLC整体人群确认的ORR达78.6%，100%患者观察到靶病灶缩小，其中mPFS达12.4个月，而埃万妥单抗+化疗的一线治疗取得的mPFS为11.4个月。舒沃替尼单药挑战埃万妥单抗+化疗，迈向一线治疗，极具潜力。另一方面，埃万妥单抗作为EGFR-MET双靶点抗体，同时具备EGFR和MET相关的不良反应。而舒沃替尼常见不良反应绝大多数为1级~2级，相较之下具备高效低毒的BIC潜质。同时，舒沃替尼小分子口服的给药方式也比埃万妥单抗的静脉输注在便利性和患者依从性方面更具优势。可以预见，舒沃替尼不仅获FDA批准的胜算很大，且一旦上市，将有望成为全球此类患者的最佳治疗方案。 02 拓展适应症，剑指下一个十亿美元分子舒沃替尼能在海外市场达到什么样的高度暂未可知，但从中国市场的销售表现来看，其潜力已经开始逐步释放。 2024年前三季度，迪哲医药实现了超3.38亿元营收，同比增长达744%。由于迪哲医药另一款上市产品戈利昔替尼在6月底才刚上市，因此，舒沃替尼是当期营收的主力。之所以有如此优秀的商业化变现，除了迪哲医药自身的商业化能力之外，也离不开赛道的选择。根据弗若斯特沙利文测算，EGFR exon20ins突变患者占NSCLC比例约为10%左右。2030年，全球EGFR-TKI的市场规模预估为232亿美元，以10%的占比计算，这一赛道的市场规模将突破20亿美元。更重要的是，在这个赛道上目前全球仅两款EGFR exon20ins突变的NSCLC药物获批上市，分别是强生的埃万妥单抗和迪哲医药的舒沃替尼。其余产品管线，进度靠前的临床数据并不如舒沃替尼，而进度靠后的，在时间层面给舒沃替尼的商业化留足了时间。部分EGFR Ex20ins产品研发进度，据公开信息收集整理尽管在之前的临床数据中，舒沃替尼对埃万妥单抗占据了优势，但迪哲医药显然不满足于此，还在继续开展临床。目前，迪哲医药为舒沃替尼开了多项临床研究，大致有三个方向：一是布局EGFR 20ins少见突变一线二线的研究；二是对于EGFR经典突变一线/二线治疗的探索，包括单药或是联合用药；三是对于肺癌之外的探索。特别是在今年，迪哲开启了许多早期阶段的临床研究，将在未来三年陆续有结果读出。舒沃替尼开展的临床研究，数据源自Clinicaltrial、ChiCTR 舒沃替尼在EGFR 20ins人群一线/二线适应症皆取得国内和FDA突破性疗法资格，针对EGFR 20ins突变二线，中国注册2期研究中ORR为60.7%，全球注册2期研究中ORR为53.3%，横向高于埃万妥单抗30%~40%之间的ORR，但目前尚未公布中位缓解时间、mPFS、mOS等数据，目前已经开展一线单药国际3期临床，预计2026年初完成主要结果。对于EGFR经典突变，舒沃替尼也有布局。目前，一二代TKI药物耐药后推荐局部放疗或手术，如T790M阳性则改用三代TKI，但T790M阴性则考虑替换其他一二代药物或者系统性化疗；三代TKI耐药后则推荐局部放疗或手术，广泛进展则推荐埃万妥单抗或者系统性化疗。也就是说，目前三代TKI耐药的EGFR突变患者尚无合适治疗药物。根据迪哲医药的招股书披露，舒沃替尼对所有已知的EGFR、HER2突变，所有已批准的EGFR靶点突变（del19、L858R、T790M），以及非常规突变G719S、L861Q均有良好的药效。临床试验合并分析结果显示，在接受过第三代EGFR-TKI治疗，mPFS为5.8个月，中位缓解持续时间（mDoR）为6.5个月，安全性与既往报道相似。目前来看，舒沃替尼凭借着BIC的优势，有望获批并且在竞争中占据主导地位，如能在EGFR经典突变中有所突破，那么市场空间极具想象力，再加上欧美市场的创新药支付能力，舒沃替尼全球市场销售峰值有望成为下一个“十亿美元分子”。 03 10亿美元俱乐部，已有先行者在舒沃替尼之前，10亿美元俱乐部或许还有其他国产创新药先一步加入。日前，和黄医药中期业绩显示，总营收为3.057亿美元，其中，呋喹替尼表现优异，今年上半年国内市场销售额6100万美元，而其美国市场销售额则高达1.31亿美元。考虑到呋喹替尼在2023年11月才在美国市场上市，半年过去。国内市场和美国市场二者总计便有1.92亿美元销售额，有望成为下一个跻身10亿美元销售额的国产创新药。呋喹替尼在出海过程中展现出了强大的竞争力。呋喹替尼在美上市后，48小时内医生就开出了首张处方，一周内美国NCCN指南就做了更新，把呋喹替尼作为治疗三线肠癌的临床用药，这足以彰显它的市场潜力与临床价值。与此同时，呋喹替尼在2024年4月取得欧洲药品管理局人用药品委员会的积极意见，用于治疗经治的转移性结直肠癌，并随后于2024年6月在欧盟获批。如此高效，离不开合作方武田制药的推动。早在2023年初，和黄医药便将呋喹替尼海外市场的开发、销售许可授予武田制药。武田制药于2023年3月在美国提交了呋喹替尼的NDA，5月获得加速审评的验证，11月便成功在美国上市，当时是美国首个且仅有获批用于治疗经治转移性结直肠癌的针对全部三种 VEGF 受体激酶的高选择性抑制剂，整个审批过程不到一年。在欧洲获批后，目前武田制药正在为该药物在欧盟的商业化上市做准备。得益于FRESCO-2临床研究的支持，目前，呋喹替尼已在十多个国家和地区提交了上市许可申请。因此，武田制药在呋喹替尼海外市场商业化上是下了大力气的。当然，这也跟当前武田制药的业务发展有关。据武田2023年年报，当年武田停止了20多个产品管线的开发，亟需新产品来顶住营收压力。据2024年财报显示，在武田制药的肿瘤药物版块中，呋喹替尼销售额的绝对值并不算多，但却是增速最快的产品，大有机会挑战武田制药旗下抗癌药销冠维布妥昔单抗营收的潜力。也就是说，呋喹替尼是否能在全球市场快速放量，对武田而言显得格外重要。此外，武田还将与和黄医药继续推进呋喹替尼的各项临床研究，希望进一步提高该药的市场“天花板”。对呋喹替尼而言，在结直肠癌的后线治疗领域，最大的竞争对手是目前市场的主流药物、拜耳的瑞戈非尼。因此，瑞戈非尼的全球销售规模对呋喹替尼的市场前景预判有一定的参考。目前，瑞戈非尼获批了三线结直肠癌和二线肝癌两大适应症，并在2022年就达到7亿美元的营收。部分出海药物前几年营收状况，（呋喹替尼首年、西达基奥仑赛第三年、泽布替尼第五年，三个数据为2024年H1销售额；单位：亿美元）相较之下，呋喹替尼在上市半年的时间就有近2亿美元的营收，全年营收在3亿~4亿美元之间，营收超越瑞戈非尼只是时间问题。如果只看美国市场，呋喹替尼1.31亿美元的起步业绩，比起出海前辈泽布替尼、西达基奥仑赛都要快，甚至半年业绩已经超过它们一年的销售额。泽布替尼照每年翻番的速度在2023年突破10亿美元门槛，西达基奥仑赛在2022年底上市后，在2023年同比增长近300%近5亿美元，2024H1营收3.43亿美元，如不出意外，将在2025年成为第二个突破十亿美元大关的国产创新药。呋喹替尼复刻这样的增长曲线并非没有可能。 04 还有更多的国产大药伺机而动谁是下一个国产10亿美元分子？这个问题随着国产创新药逐渐开花结果，可能的答案会越来越多。就在11月12日，和誉医药公布了CSF-1R小分子抑制剂Pimicotinib的关键3期临床MANEUVER顶线数据。Pimicotinib显著提高了腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的客观缓解率（ORR）。第25周时，Pimicotinib组的ORR为54.0%，而安慰剂组仅为3.2%（p <0.0001）。ORR较现有获批药物Pexidartinib和在FDA上市审核阶段的同类产品 Vimseltinib（ORR分别为39%、40%）有较大提升，并且安全性方面也大幅提升，不像Pexidartinib因肝毒性而被赋予黑框警告，因而有望成为TGCT领域的BIC药物。虽然TGCT是一种罕见疾病，但作为非致命性的肿瘤，存量患者较大，同时每年还有10万左右新增病例。据Vimseltinib原研企业Deciphera的预测数据，TGCT全球市场规模大概超过15亿美元。作为BIC药物的Pimicotinib，有望在这个潜力市场占据主导地位，峰值销售金额有望超过10亿美元。不管是Pimicotinib、舒沃替尼还是呋喹替尼，都是国产创新药这颗大树上结出的果实。出海发展已经是国产创新药的必经之路，但要想立得住、走得远，还要看药品本身的临床效果和商业化手段，希望国产10亿美元分子越来越多。 *封面图片来源：123rf 如果您认同文章中的观点、信息，或想进一步讨论，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

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2024年Biotech三季度：走过研发周期，迈入商业化放量阶段

诚然，在绝大多数投资机构对医药行业Q3报的判断中，其行业整体依旧承压，期待中的明显改善也并未如愿出现。 2024年前三季度，上市药企累计收入下滑0.3%，利润总额下降7.4%，扣非净利润下降4.6%，至少数据上看，行业收入端状况不容乐观，整体压力仍较大。但另一方面，在现阶段行业基建及招投标放缓、药品耗材相对管控等宏观经济环境扰动之下，医药细分子行业的表现却分化加剧，新药领域趁势而起，如百利天恒、智翔金泰等biotech代表企业在三季度出现业绩拐点，实现大幅业绩增长。拐点已至 Biotech进入商业化放量据数据显示，2024年前三季度，在港股biotech不公布Q3报业绩的情况下，国内biotech企业营收高涨、亏损缩窄状况显著，其间共计实现营收310.7亿元（不包括百济神州与诺诚健华），同比增长53.3%，势头强劲。图1.2020-2024年前三季度biotech营收趋势数据来源：企业财报报、公开数据整理而导致这种情况的原因，猜测主要是国内越来越多biotech企业逐渐走过研发周期，核心品种正处于商业化放量阶段，部分企业创新药收入显著增长，盈利能力得到改善。近1年内在商业化领域较有代表意义的企业分别有港股上市biotech企业云顶新耀、亚盛医药等，A股biotech企业迪哲医药、智翔金泰等。多biotech企业逐渐走过研发周期，核心品种正处于商业化放量阶段，部分企业创新药收入显著增长，盈利能力得到改善。近1年内在商业化领域较有代表意义的企业分别有港股上市biotech企业云顶新耀、亚盛医药等，A股biotech企业迪哲医药、智翔金泰等。 2024年上半年，云鼎新药实现了公司历史上的首次商业化层面盈利。“依嘉”首个完整销售年度实现营收2.33亿元，2024年5月“耐赋康”开出首张处方，上市一月销售收入就达1.673亿元。 2024年上半年，亚盛医药实现首次盈利，公司首个上市品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）的商业化快速推进，实现销售收入人民币1.13亿元。 2024年8月27日，智翔金泰的赛立奇单抗注射液正式获得国家药监局批准上市，上市两天就开出全国头张处方，近一月的时间内实现超1200万销售业绩。 2024年6月19日，继去年8月首款商业化产品“舒沃替尼”获批上市之后，迪哲医药第二款新药“戈利昔替尼”也成功获批上市，前三季度业绩表现强劲，营收规模超3.38亿元，同比增长744%。图2.2024年前三季度biotech营收TOP10 数据来源：企业财报报、公开数据整理在2024年前三季度营收TOP10榜单中，百利天恒以56.63亿元的总营收位列第一，之后是海思科、艾力斯、贝达药业，其间分别营收27.51亿元、25.33亿元与23.45亿元。图3.2024年前三季度biotech营收增速TOP10 数据来源：企业财报报、公开数据整理而在2024年前三季度营收增速TOP10榜单中，共有5家biotech企业营收增速超100%，分别是智翔金泰、亚虹医药、百利天恒、迪哲医药与康希诺，其中智翔金泰以8875.43%的同比增长率登顶，亚虹医药与百利天恒的营收增速也超过了1000%，分别为4537.79%与1399.22%。盈利能力改善 4家biotech扭亏为盈对于2024年前三季度biotech净利润变化，行业盈利能力得到改善的观点进一步验证。在2024年前三季度biotech净利润TOP10榜中，百利天恒以40.65亿元的净利润登顶，其次是艾力斯、特宝生物、贝达药业，分别实现净利润10.63亿元、5.54亿元、4.16亿元。图4.2024年前三季度biotech净利润TOP10 数据来源：企业财报报、公开数据整理在2024年前三季度biotech净利润增速TOP榜中，除前后两年净利润正负差影响，艾力斯以158.99%的同比增速登顶，其次是宣泰医药与海思科净利润分别增长110%与90.2%。图5.2024年前三季度biotech净利润增速TOP10 数据来源：企业财报报、公开数据整理但此处，由于同比增幅无法统计前后两年净利润有正负差的企业，故其净利润同比增长TOP榜存在一定局限性，比如前三季度有4家biotech企业成功扭亏为盈，其净利润增长意义明显更大，却不适用统计规则。图6. 2024年前三季度biotech净利润变化情况数据来源：企业财报报、公开数据整理按照净利润变化的类型，前三季度biotech净利润变化可分为6类：扭亏为盈（4家）：百利天恒、诺唯赞、神州细胞与科兴制药。盈利增大（10家）：艾力斯、三生国健、贝达医药等。亏损缩窄（8家）：智翔金泰、迪哲医药、泽璟制药等。盈利下降（4家）：上海谊众、百普赛斯等。亏损增大（6家）：艾迪药业、迈威生物、益方生物等。由盈转亏（2家）：近岸蛋白、微芯生物。三大方向 Biotech开始发力正如上述所讲，2024年前三季度biotech的营收与净利润显著改善的底层逻辑清晰，增量主要就是来源于核心品种放量、出海授权与新品种上市三者。而这三方面也是现在，乃至未来很长一段时间推动国内创新药增长的主要力量。其中，依靠核心品种放量实现业绩增长的企业，一般而言在规模上相对成熟，产品上市周期较长，已在市场上形成了相对稳定的商业化模式；出海授权方面则更好理解，这也是中国绝大多数初创型biotech企业的主要收入模式；至于依靠新品种上市实现业绩增长的企业，其数量相对更少，但也是最受市场与投资者青睐的类型。 1. 核心品种放量：荣昌生物、艾力斯荣昌生物，2024年第三季度营收约为4.67亿元，同比增长34.6%，归母净利润约为-2.91亿元，亏损显著缩窄；前三季度累计营收12.09亿元，同比增长57.1%，净利润-10.71亿元，去年大致持平。根据其业绩报表中显示，其业绩改善的根本原因在于，其间注射用泰它西普和注射用维迪西妥单抗销量增加，销售收入增加所致。并且荣昌生物日益强大的商业化能力之下，其两款核心管线的产品也在进一步提升。艾力斯，2024年前三季度，其累计实现总营业收入25.33亿元，同比增加87.97%；实现归母净利润10.63亿元，同比增加158.99%；第三季度，实现营业收入9.57亿元，同比增长59.73%；实现归母净利润4.07亿元，同比增长101.38%；实现扣非后归母净利润3.64亿元，同比增长85.44%。与荣昌生物类似，其业绩高速增长得益于伏美替尼销售的持续放量，其间一线治疗适应症和二线治疗适应症均被续约纳入国家医保报销范围，有效降低患者的用药负担，进一步扩大了国内肺癌患者的受益群体数量，伏美替尼的市场占有率稳步提升。目前，伏美替尼适应症拓展仍在稳步推进，术后辅助治疗适应症、EGFR 20外显子插入突变一线治疗适应症、具有EGFR PACC突变或 EGFR L861Q突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗适应症、用于治疗EGFR敏感突变阳性的非鳞NSCLC伴脑转移患者的适应症（头对头奥西替尼）目前均处于 III 期临床试验阶段。随着适应症的不断拓展，公司业绩有望持续提升。 2. 新品种上市：迪哲医药、智翔金泰智翔金泰，2024年前三季度公司实现营业收入1249万元，同比增长8875.4%；归母净利润同比增长3.85%，但仍亏损5.46亿元。第三季度，实现营业收入1247.52万元。对于此次智翔金泰首次产生主营业务收入，其主要来自公司头款产品——赛立奇单抗注射液（金立希®）的获批上市。据悉，8月27日，赛立奇单抗注射液正式获得国家药监局批准上市，因其提前在产能及商业化方面的预先准备，以及该药优异的临床疗效及良好的安全性。上市仅两天就开出了全国头张处方，9月1日启动全国商业化发货。迪哲医药，其前三季度业绩表现强劲，营收规模超3.38亿元，同比增长744%；前三季度亏损额从8.29亿元缩窄至5.58亿元，亏损同比缩窄33%，而继去年8月舒沃替尼获批上市之后，今年戈利昔替尼也成功上市，并且两款产品在未纳入医保的前提下，开拓市场资源消耗大的情况，仍能实现销量的快速增长，实属不易。并且，资料显示，舒沃替尼在一线治疗方面也取得了重要的进展，10月中旬，舒沃替尼一线治疗EGFR exon20ins NSCLC适应症获CDE突破性疗法认定（BTD)。基于出色的源头创新能力，迪哲医药目前在实体瘤、血液瘤及免疫领域，都建立了诸多具备全球竞争力的管线，且商业化已有了起色，加上保持新产品快速商业化的同时，迪哲医药在成本控制方面也初见成效，前三季度销售费用率、管理费用较去年同期分别下降了224%、35%。未来，迪哲医药的营收能力或将进一步增强，加速迈向盈亏平衡点的可能性得到了保证。 3. 出海授权：百利天恒百利天恒，前三季度实现营业收入 56.63 亿元，较上年同期增长 1,399.22%；归属于上市公司股东的净利润 40.65 亿元，是三季度期间少数几家成功扭亏为盈的企业。而公司报告期内营业收入大幅增长的主要原因在于，其收到了BMS公司基于 BL-B01D1 合作协议的8 亿美元不可撤销、不可抵扣的首付款。而后续，BMS 还将在合同约定条件触发后支付最高可达 5 亿美元的近期或有付款，以及达成开发、注册和销售里程碑后对应最高可达 71 亿美元的里程碑款。据悉，BL-B01D1单药正在进行 7 个 III 期注册临床试验，包括 2 个非小细胞肺癌适应症、1 个小细胞肺癌适应症、2个乳腺癌适应症、 1 个食管鳞癌适应症、 1 个鼻咽癌适应症。已有 4 项适应症被药审中心纳入突破性治疗品种名单，鼻咽癌适应症于 2024 年 4 月被药审中心纳入突破性治疗品种名单， 2 个非小细胞肺癌适应症、1 个食管鳞癌适应症分别于 2024 年 9 月、2024 年 10 月被药审中心纳入突破性治疗品种名单。更关键的是，百利天恒除了BL-B01D1之外，还有4 个项目已获 FDA 许可开展临床研究，包括 BL-M07D1、 SI-B001、 BL-M05D1、 BLM11D1 在美国的临床试验。而后续管线如能延续BL-B01D1的出海授权趋势，那么百利天恒未来或许甚至有望靠授权交易实现自给自足。结语很明显，不同于医药行业整体大势，创新biotech领域的发展明显更具上升趋势。经过多年的探索与发掘，国内创新药领域已经初步完成了商业模式的“概念验证”，正在逐渐脱离研发周期，而转向商业化放量阶段。尤其是本次三季度报表中，越来越多如荣昌生物、艾力斯等老牌biotech企业核心管线逐渐放量、如迪哲医药、智翔金泰等新锐biotech企业的创新管线落地，如百利天恒等初创biotech企业的出海授权，其都是如今新药领域成功跨过了在销售环节的盈亏平衡线的直接证据。他们用真金白银向我们证明了一点。即使在支付环境相对不利，行业资金相对困难，优秀的企业仍能通过创新挣到钱，创新仍是医药行业目前突破困境最直接的方法。来源 | 博药（药智网获取授权转载）撰稿 | 头孢责任编辑 | 八角声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

财报上市批准

2024-11-09

·医药魔方

重要里程碑！首款中国源创肺癌靶向药冲刺美国市场

迪哲医药迎来了其发展历程中的又一重要里程碑。 11月8日，迪哲医药宣布，公司自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）已向美国FDA递交新药上市申请，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。由此，舒沃替尼成为首款向美国FDA递交新药上市申请的中国源创肺癌靶向药。 2023年，迪哲医药的舒沃替尼在中国获批上市，成为中国EGFR exon20ins NSCLC患者二/后线治疗的唯一标准方案。凭借其卓越的疗效和安全性，舒沃替尼一经上市就迅速在市场中占据了一席之地，并持续推动公司过去一年的销售收入高增长。放眼全球，国产创新药出海已是当下一股不可忽视的趋势。然而，能够真正凭借源头创新，成功打入全球市场的国产创新药却寥寥无几。舒沃替尼的脱颖而出，得益于迪哲医药自成立之初，便坚定不移地坚持放眼全球的源头创新战略。眼下，迪哲医药已迈出进军美国市场的第一步，而打头阵的舒沃替尼，凭借作为全球BIC药物的独特优势，其在美国市场成功上市并实现商业化的前景，无疑令人期待。光环加身，能否叩开FDA大门? 作为迪哲医药产品管线中的首款源头创新产品，舒沃替尼在此番闯关美国市场前，便已光环缠身：既是全球唯一获批且可及的靶向EGFR exon20ins NSCLC的小分子TKI，也是该领域唯一全线拥有中美"突破性疗法认定"（BTD）的大满贯药物。众多光环，为舒沃替尼冲刺美国市场增添了信心和底气。而细窥这些光环背后，便不难发现这都基于舒沃替尼从源头创新设计，突破难治靶点，进而展现出来的独特临床价值。 EGFR exon20ins是全球公认的难治靶点,传统的靶向治疗、化疗和免疫疗法都疗效欠佳.相较EGFR敏感突变NSCLC，EGFR exon20ins NSCLC患者往往生存期更短，预后更差，长期缺乏标准治疗。然而，因攻坚EGFR exon20ins NSCLC难度高，目前在该领域有布局的药企并不多。医药魔方NextPharma数据库显示，截至目前，针对EGFR exon20ins NSCLC的产品管线大都集中在临床前和临床早期阶段。换句话而言，这一领域尚处于蓝海市场。直至今天，全球也仅有三款EGFR exon20ins NSCLC靶向药物获批上市，分别为强生的埃万妥单抗、武田的莫博赛替尼和迪哲医药的舒沃替尼。其中，莫博赛替尼开发之路并不顺利，已于2023年退市。舒沃替尼虽非该领域首个上市的药物，但它却是那个真正打破治疗瓶颈的药物。一方面，舒沃替尼不仅在二/后线治疗的疗效和安全性上，展现出了真正的全球BIC优势，且在一线治疗上也同样具备成为全球BIC的潜力；另一方面，作为口服小分子靶向药，舒沃替尼相较埃万妥单抗在便利性和患者依从性方面也更有优势。目前，舒沃替尼在海外递交NDA的重要依据，来自其首个全球多中心注册临床“悟空 1B”（WU-KONG1B）的研究数据。该研究以口头报告的形式，在美国临床肿瘤学会（ASCO）2024年年会上亮相。研究纳入非亚裔患者占比超过40%，该比例与同类产品的国际注册研究相当。初步分析研究结果显示，经独立影像评估委员会（IRC）评估，舒沃替尼治疗组最佳ORR为53.3%，且有3例患者达到完全缓解（CR），在国际范围内展现了舒沃替尼单药治疗高效低毒的BIC潜质。可以预见，舒沃替尼不仅获FDA批准的胜算很大，且一旦上市，将有望成为全球此类患者的最佳治疗方案。勇闯美国肺癌市场，下一个十亿美元分子？对于踏上赴美上市征途的舒沃替尼而言，业界关心的另一个问题，是其海外市场优势和商业化布局。实际上，从中国市场的销售表现来看，舒沃替尼的潜力早已逐步释放。 2023年获批上市后，舒沃替尼从获批到开出首张处方仅用了4天时间，直接刷新了非自有工厂发货的最快行业纪录。在此之前，行业非自有工厂出货速度平均约20天。而在未进医保的情况下，舒沃替尼上市7个月便实现近2亿元销售额，可谓放量迅速。 2024年前三季度，凭借产品强劲的商业化表现，以及运营效率的提升，迪哲医药实现了超3.38亿元营收，同比增长达744%。由于另一款上市产品戈利昔替尼6月底刚上市，因此，舒沃替尼可以说是创收的主力军。舒沃替尼在中国出色的商业化变现，固然离不开迪哲医药极致的商业化能力，但如若没有临床价值托底，一切便无从谈起。未来，舒沃替尼一旦顺利出海，这一优势亦有望打开全球市场想象空间。根据弗若斯特沙利文测算，EGFR exon20ins NSCLC患者比例约为10%左右。2019年全球EGFRex20ins突变NSCLC新发患者数量为6.4万，预计到2024年将达到7.4万，2030年将达8.6万。舒沃替尼的全球BIC优势，有望为它在美国市场赢得一席之地带来机会。而叠加欧美市场的创新药支付能力，一些机构已经给出了乐观预测，舒沃替尼全球市场销售峰值有望超百亿人民币，成为下一个“十亿美元分子”。可持续的创新实力，开启全球化征程短短一年内，迪哲医药已实现舒沃替尼、戈利昔替尼2款全球首创/潜在同类最佳创新药在国内获批。如今，它又向前跨越一步——随着舒沃替尼向FDA递交了上市申请，迪哲医药也即将进入新阶段，开启走向全球市场之旅。事实上，迪哲医药在全球化布局上是不遗余力的。截至目前，迪哲医药的产品管线已形成一套围绕实体瘤、血液瘤、免疫重大疾病领域的梯次布局，且这些产品管线均从临床I期就布局全球同步开发，剑指全球竞争。图片来源：迪哲医药眼下，迪哲医药手握6条针对全球未满足需求的FIC/BIC潜力管线，正在开展国际多中心临床。舒沃替尼打头阵后，随着迪哲医药的研发和商业化步伐不断加快，更多后续“弹药”也将蓄势待发，为冲刺全球市场增添强劲动力。具体来看，研发上，舒沃替尼和戈利昔替尼的全球关键性注册临床研究均已达主要研究终点，正在加速走向国际化的进程。而随着海外关键注册临床的推进，舒沃替尼也有望加速从后线到一线的跃迁，进一步释放其产品潜力。从舒沃哲®一线单药治疗EGFR exon20ins NSCLC的疗效和安全性汇总分析的数据来看，其一线单药治疗EGFR exon20ins NSCLC经确认的ORR达78.6%，其中300mg组中位无进展生存期（mPFS）为12.4个月。基于该研究成果，舒沃哲®已成为EGFR exon20ins NSCLC治疗领域，全球唯一全线获FDA“突破性疗法认定（BTD）”的药物。中长期来看，迪哲医药从小适应症入手，攻坚难治靶点后，还在不断拓展舒沃替尼和戈利昔替尼的适应症。与此同时，其聚焦在自身有独特优势的领域，打造了多款具有FIC/BIC潜力和协同效应的管线。其中值得一提的是，针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的BTK抑制剂DZD8586。该药是迪哲医药备受市场关注的另一在研产品。与上市的两款产品相同，DZD8586瞄准的是一个在全球都颇具挑战性的临床痛点。作为一款非共价LYN/BTK双靶点抑制剂，DZD8586可同时阻断BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路，有效抑制多种B-NHL亚型细胞的生长，并具备完全穿透血脑屏障的能力，是全球开发进度最快的针对双重耐药机制的双靶点药物。 2024年第66届美国血液学会年会（ASH）上，迪哲医药还将公布DZD8586的重要进展，进一步展示DZD8586在血液学领域的创新实力和价值。商业化层面，迪哲医药通过在国内自建商业化团队，则展现出了可持续的爆发力。眼下，迪哲医药正快速推进商业化布局——出海之外，核心产品舒沃替尼、戈利昔替尼均参加了2024年的医保谈判。近几年，随着医保谈判主题转为鼓励创新，迪哲医药的两款核心产品，都有望以反映其高临床价值的定价成功纳入医保，迎来快速放量期。寒冬中，迪哲医药正凭借自主造血的正向循环，支撑起全球源头创新的发展。放眼整个中国创新药行业，能做到这一点的仍是凤毛麟角。 2024年Q3财报显示，迪哲医药通过大幅增收提效，正在全面提升“自主造血”能力，离盈利仅一步之遥。有理由相信，随着舒沃替尼拉开进军全球市场的序幕，迪哲医药未来可期。 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

上市批准免疫疗法诊断试剂突破性疗法

100 项与戈利昔替尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
外周T细胞淋巴瘤	中国	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2024-06-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非小细胞肺癌	临床2期	中国	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2023-06-01
复发性T细胞淋巴瘤	临床2期	中国	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2022-05-31
皮肤T细胞淋巴瘤	临床2期	中国	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2021-12-23
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	美国	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2019-09-10
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	韩国	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2019-09-10
外周T细胞淋巴瘤	临床2期	澳大利亚	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2019-09-10
克罗恩病	临床前	中国	迪哲（江苏）医药股份有限公司	-
EGFR突变的非小细胞肺癌	药物发现	澳大利亚	迪哲（江苏）医药股份有限公司	2018-04-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04105010 (JACKPOT8 Part B, Pubmed) 人工标引	临床2期	外周T细胞淋巴瘤二线	104	Golidocitinib 150 mg	(繭觸鹹夢鹽壓觸鹹餘鏇) = neutrophil count decreased (30 [29%]), white blood cell count decreased (27 [26%]), lymphocyte count decreased (22 [21%]), and platelet count decreased (21 [20%]), which were clinically manageable and reversible. Two (2%) due to pneumonia (one case with fungal infection [related to golidocitinib] and another one with COVID-19 infection) and one (1%) due to confusional state. 願壓廠廠願鏇範積鹽壓 (網廠鹽製簾鹹夢簾壓窪 )	积极	2024-01-01
CTR20213318 (JACKPOT26, ASH2023)	临床2期	外周T细胞淋巴瘤维持	48	Golidocitinib 150 mg	(艱積襯鹹膚憲構顧鏇夢) = 鏇糧膚鑰鏇壓選蓋蓋鹹鏇糧餘蓋淵夢鑰鬱衊鏇 (餘築簾襯膚憲網範繭鏇 ) 更多	-	2023-12-11
NCT04105010 (JACKPOT8, ASH2023) 人工标引	临床2期	外周T细胞淋巴瘤二线	112	Golidocitinib 150 mg	(夢廠願醖鹹艱衊齋淵醖) = 鑰遞鬱願憲衊繭願顧繭鏇遞積壓鑰壓構襯獵顧 (蓋範遞糧構醖鏇鹽壓鹹, 33.7 ~ 55.3) 更多	积极	2023-12-09
NCT04105010 (JACKPOT8, ICML2023)	临床2期	外周T细胞淋巴瘤	104	Golidocitinib 150 mg	(簾糧遞壓鏇膚壓觸艱壓) = 壓網壓網網醖積構觸艱壓鏇鹹淵願觸憲網餘範 (鑰蓋蓋製願繭齋簾繭製 ) 更多	积极	2023-06-09
NCT04105010 (JACKPOT8, ASCO2023) 人工标引	临床2期	外周T细胞淋巴瘤	104	Golidocitinib	(糧鹽積繭壓觸繭願鑰餘) = 膚窪築願齋鏇憲遞壓窪憲襯膚憲醖簾簾鏇醖鹽 (襯襯範網獵鑰顧壓糧簾 ) 更多	积极	2023-05-26
NCT04105010 (ASCO2022)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	51	Golidocitinib 150 mg	(襯選夢鹹製願鬱膚製遞) = 餘鏇願選醖齋壓壓鏇糧獵鏇觸製觸顧範鹽觸餘 (構淵淵壓蓋願襯憲憲遞 ) 更多	-	2022-06-02
NCT04105010 (ASCO2022)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	51	Golidocitinib 250 mg	(襯選夢鹹製願鬱膚製遞) = 願選餘遞網壓繭齋窪醖獵鏇觸製觸顧範鹽觸餘 (構淵淵壓蓋願襯憲憲遞 ) 更多	-	2022-06-02
NCT04105010 (EHA2022)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	51	Golidocitinib	(獵窪選願鹽遞憲淵餘窪) = 網窪壓膚觸鹹廠築蓋衊衊獵鹽網構蓋夢製糧餘 (襯構築遞蓋積襯醖遞廠 ) 更多	-	2022-05-12
JACKPOT8 (CSCO2021)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	47	DZD4205 150 mg	(網製構膚觸觸窪製餘鏇) = 41 cases (87.2%) reported at least 1 TEAE during treatment, with 24 cases (51.1%) reporting ≥ CTCAE grade 3 TEAE. 16 cases (34.0%) reported ≥ CTCAE grade 3 TEAE possibly related to DZD4205. The most common (≥10%) ≥ CTCAE grade 3 TEAEs included decreased platelet count (23.4%), decreased neutrophil count (17.0%), and infectious pneumonia (12.8%). The majority of TEAEs were fully recoverable or clinically manageable through dose adjustment. 鏇鹹範衊觸蓋觸選鏇鬱 (範淵壓衊製夢餘願襯餘 )	-	2021-09-25
JACKPOT8 (CSCO2021)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	47	DZD4205 250 mg		-	2021-09-25
NCT04105010 (JACKPOT8, ICML2021)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	47	DZD4205 150 mg	(鹽鑰積壓衊簾窪醖餘鏇) = 選壓窪鬱膚糧範夢鏇憲鬱襯糧繭餘衊衊積鹹廠 (顧窪糧願獵鹽獵夢淵繭 ) 更多	积极	2021-06-17
NCT04105010 (JACKPOT8, ICML2021)	临床1/2期	外周T细胞淋巴瘤	47	DZD4205 250 mg	(鹽鑰積壓衊簾窪醖餘鏇) = 選選餘醖製餘齋範獵選鬱襯糧繭餘衊衊積鹹廠 (顧窪糧願獵鹽獵夢淵繭 ) 更多	积极	2021-06-17