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随着2024年医保谈判大幕的落下，宣告中国医保正式进入全力扶持“真创新”的2.0时代。 自2018年3月国家医保局成立以来，已经累计进行了7次医保谈判。纵观这七次谈判历程，医保局对于“创新”的扶持力度不断加大。尤其在今年7月《全链条支持创新药发展实施方案》正式审议通过后，支持“真创新”更是成为此次医保谈判的主基调。 以最终谈判结果而论，今年共有91种药品新增进入国家医保药品目录。其中，有90种是5年内新上市品种，38种是“全球性”的创新药。无论是创新占比，还是纳入新药数量都创下中国医保谈判的新纪录。 从“拼价格”，到“拼创新”，中国医保谈判已然完成全面蜕变。如此基调下，唯有能够满足临床需求的“真创新”产品，才能真正地获得医保局的重视与扶持，中国创新药的机会就藏在“真创新”之中。 1 医保与创新的双向奔赴 扶持“真创新”的主基调下，创新药产品得到了医保局前所未有的支持。 全部参与医保谈判的117种目录外药品中，共有89种谈判成功，成功率达76%，价格平均降幅为63%，与往年基本持平。其中，创新药产品的谈判成功率超过90%，明显高于整体的76%。这也从侧面表明，医保局是在用真金白银地去支持“真创新”。 在医保谈判现场，谈判专家会根据药品的低价与企业磋商，而这个低价正是基于前期医保方对药品价值进行多维度的测算和评估而获得的。据了解，今年的药品底价测算对创新包容度更高，同等条件下，对创新程度高、患者获益大的药品会测算出更高的价格。 对此，国家医保局医药服务管理司目录管理处处长张西凡表示：“医保的药品谈判绝对不是单纯一味压价，更多的是一种价值购买，要对这个药品到底能给患者带来多少获益，进行科学的测算和评估。怎么去了解或者计算健康获益，我们引入了国际上主流的药物经济学理论，结合中国实际进行测算，再基于基金的承受能力提出一个底价。” 伴随药品底价测算技术和方法的持续完善，引导药企不断瞄准“真创新”。在这个过程中，一个又一个的临床空白被填补，广大患者成为直接的受益者。 作为国内双抗龙头，康方生物的两款双抗产品卡度尼利单抗（PD-1/CTLA-4）和依沃西单抗（PD-1/VEGF）均成功纳入医保目录。卡度尼利单抗是全球首个肿瘤免疫双特异性抗体药物，于2022年6月在国内获批晚期宫颈癌适应症，填补了宫颈癌免疫治疗的市场空白；依沃西单抗于今年5月获批上市，是全球首个“肿瘤免疫+抗血管”机制的双抗新药，并且也是全球首个“头对头”战胜K药的药物。 无独有偶，迪哲医药的两款“源头创新”产品舒沃替尼和戈利昔替尼也均通过医保谈判纳入医保目录。舒沃替尼于2023年8月获批上市，是全球唯一针对EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的非小细胞肺癌（NSCLC）治疗的口服靶向药；戈利昔替尼则在今年6月获批上市，是全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的新药。 这两家企业仅是本次医保谈判扶持“真创新”的缩影。在这个医保与创新双向奔赴的时代下，唯有真正从实际出发，解决临床空白，且具有全球创新性的产品才能享受到时代红利。 2 何为“真创新”？ “真创新”是今年被医保局提及最多的名词。那么到底什么才是“真创新”呢？想要回答这个问题，我们必须回到根本，从临床患者的“真需求”出发。 在梁宁的新书《真需求》中，她对“真需求”做出了准确归纳。纷繁复杂的商业现象中，可以提出一个包含三要素的“真需求”极简模型，这三要素分别是：价值、共识、模式。 图：《真需求》一书中的极简模型 首先是价值，也就是产品能给用户提供的实际意义。对于医药行业而言，药品的核心价值就是过硬的疗效。任何一款药品在上市之前，都需要进行长达数年的临床试验，只有获得优异的临床试验结果，才能最终实现上市。 其次是共识，即产品必须与市场共识达成一致。在医药行业中，这种共识来自医生与行业专家常年的临床实践，尤其是存在临床空白的适应症，更是行业共识最为一致的地方，例如FDA就通过“孤儿药”和“加深审批”政策来快速填补空白适应症。 最后就是模式，很多时候临床数据并不能与最终商业化成绩画等号，因为其中实际使用中还存在依从性的问题。例如很多药物在临床中表现不俗，但却因水溶性不足，无法口服等原因，致使最终无法成药或商业化成绩不佳。一个好的产品，必须考虑患者生活中可能遇到的所有实际问题。 综上所述，医保支持的“真创新”一定是能够满足患者“真需求”的产品。 产品的本质是服务。对于药品而言，本质就是治病救人。默克公司总裁有一句名言：“我们应该记住，医药是用于治愈病人的，制药是为了人，我们只要记住这一点，利润自然会源源不断”。 确实如此。医药行业永远不要太急功近利，商业化只是一个结果，填补产业空白，满足患者需求的过程才是最重要的。只有当药企设身处地地站在患者角度思考问题，才能真正寻找到患者最迫切需求的产品，商业化自然也就是水到渠成。 3 “真创新”就是满足“真需求” 从今年开始，医保谈判不再执着于单一的价格因素，而是全面增加了对于空白临床需求的关注。这是一个明显的趋势信号，标志着医保局更加透彻地理解了“创新”的意义。 “真创新”与“创新”的本质区别在于思想范式的变化。“创新”只需在专利层面满足要求即可；而“真创新”则是从实际临床出发，填补患者的治疗空白。 所以“真创新”并不一定必须是1.1新药，但必然是解决了“真需求”的产品。例如在整个宫颈癌防治体系中，已经感染HPV病毒，但并未进展至宫颈癌的癌前病变患者正面临无创疗法的空白。 宫颈癌的诱因主要是HPV病毒感染所致，诱使宫颈上皮组织出现一些异变细胞，这一过程也被称为宫颈上皮内瘤变。随着异变细胞数量的增多，瘤变程度不断加深，最终将发展成为宫颈癌。 在整个瘤变过程中，高级别鳞状上皮内病变（HSIL）既是最后一环，也是最为重要的一环。因为宫颈上皮组织的异变实际上是一个可逆转的双向过程，如果医治得当就有可能发生逆转，而若治疗不及时那么就将面临进展为宫颈癌的风险。 现阶段的实际临床中，手术是HSIL的首选方案，并没有更多的创新疗法可供选择。患者选择了宫颈切除术，虽然可以将病灶切除，但对于患者的宫颈机能却是有伤害的。患者迫切需要不伤害宫颈的无创治疗解决方案。 在HSIL缺乏有效非手术治疗方案的背景下，亚虹医药创新性地孵化出全球唯一提交上市申请的无创治疗宫颈癌前病变的产品APL-1702，不仅给HSIL患者提供了新的选择，更重新定义了HSIL的治疗逻辑。 APL-1702是一款药械一体化的光动力治疗产品，基于光动力治疗原理，经过特定波长的光波照射后，诱导病变癌细胞凋亡和坏死。让患者有望在保留完整宫颈的前提下，逆转疾病进程，更好应对复发，实现癌前病变的长期管理。 在此之前，全球曾出现过众多治疗型疫苗及药物，尝试开发HSIL适应症但却均以失败告终。而APL-1702则在国际多中心Ⅲ期临床试验中展现出喜人的数据，有望成为全球首个经国际Ⅲ期临床验证、疗效确切的HSIL无创疗法。 以“价值、共识、模式”三要素而论，亚虹医药APL-1702都是完全符合“真需求”的。价值层面，APL-1702临床数据优异，是全球唯一提交上市申请的无创治疗宫颈癌前病变产品，具备全球创新能力；共识层面，“一刀切”早已不能满足HSIL的需求，急需创新疗法填补临床空白；模式层面，亚虹医药以“组合式创新”模式突围，无痛无创且便捷。 医保基金“真创新”体系下，药企比拼的不再是化合物合成能力，而是从实际临床出发，思考怎样有效地填补临床空白。创新，不应拘泥于形式，而应落脚于结果。着力填补临床空白，这无疑是医保基金未来重点扶持的创新方向。 同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 11月28日，2024年医保目录现场谈判（下称“国谈”）的结果出炉，一类创新药成为2024年国谈的绝对主角。 昨日新版医保药品目录公布，在新闻发布会上，国家医保局医药服务管理司司长黄心宇特别强调，今年国谈的重点是大力支持一类创新药，医保目录调整也以新药为主。“新增的91种药品中，有90种都是5年内新上市品种，其中38种是‘全球新’的创新药，无论是新药的比例，还是绝对数量，都创下了历年国谈新高。” 具体来看，今年“国谈”共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。 在谈判前，多位专家就曾预测今年谈判桌上炙手可热的ADC药物、双抗类药物或将满载而归，如今看来成绩喜人—— ADC药物中，最受瞩目的“ADC神药”阿斯利康的德曲妥珠单抗、罗氏制药的维泊妥珠单抗顺利进入医保目录； 双抗领域中，康方生物的两款2024年度“明星药”——卡度尼利单抗、依沃西单抗，也在首次谈判中就成功纳入医保。在谈判前，多位药企人士就向《健闻咨询》提及，这两款抗癌药是今年的圈内热门。康方生物也凭借良好的市场口碑，对国谈态度相当积极。今年6月，康方生物就曾递交上一份诚意——将卡度尼利单抗的单价从13220元/125mg/瓶，降至6166元/125mg/瓶，降幅达53.4%。如今看来，付出已皆得所愿。 在持续被公众关注的罕见病领域，今年延续了重点支持罕见病用药的风格。在新增药品中，罕见病用药13个，占比达14%。 儿童用药反而在今年国谈中略显“低调”。2021、2022年的国谈中，新增的儿童用药数量一度从个位数飙升至34个、22个，是儿童用药进医保的“大年”。在这之后，儿童用药在2023年国谈中新谈进9个，今年的新增数量并未明确公示。 此外值得关注的是，今年国谈发布会上特别提到，为保障医保资金安全，让医保基金“好钢用在刀刃上”，7年国谈共有438个药品调出了国家医保药品目录。今年国谈共调出了43个药品，是近5年调出医保目录力度最大的一次。在2021年、2022年、2023年分别调出药品的数量是11个、3个、1个。 今年43个被调出目录的药品，大部分是临床被替代的药品。 一位接近医保的人士对《健闻咨询》透露了其中2款被调出药品，“其中一款药是供应保障的原因，进入目录之后，药品就未供应过；另外一款药是续约谈判的药品，因价格因素最终没有成功。”  开坦尼用两年从惠民保进入医保 大热门ADC药物“两进两出” 黄心宇在发布会上表示，今年国谈国家医保局的重点支持对象是包括一类化药、一类治疗用生物制品、一类和三类中成药在内的“全球新”的创新药。 他特别提及了两款“明星”谈判药品——康方生物的卡度尼利单抗（商品名：开坦尼）和迪哲医药的舒沃替尼，“在此轮国谈中，首个晚期宫颈癌的双靶点免疫治疗药物、首个治疗EGFR 20号外显子插入突变的晚期肺癌靶向药，都顺利纳入了今年的医保目录范围，这反映出我国医药创新水平的持续发展和进步。”  “首个”二字引人注目。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林也强调，今年关注度较高的新药有一个共同特点：“创新程度高，能够满足未满足需求”。 黄心宇提及的两款药物中，迪哲医药舒沃替尼于2023年8月获批上市，在国内市场没有竞品。该药企另一款创新药戈利昔替尼，今年也成功进入医保，这款药物单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤成人患者，该领域已有近10年无创新药上市。 2024年上半年，这两款药物给迪哲医药带来了2.04亿元的销售收入，尤其是舒沃替尼，由于药物价格较高，渗透率并不高，用药患者仍然集中于大城市、大医院。因此，成功纳入医保对这两款药物的意义重大。 相比之下，康方生物的卡度尼利单抗（商品名：开坦尼）的命途更加平坦。 2023年，卡度尼利单抗在自费市场一炮而红。这款药物用于治疗既往接受过含铂化疗失败后复发、或转移性宫颈癌，在市场上销量稳步扩张。2022年6月底，上市后首年销售额就达到了5.46亿元；到了2023年，销售额增长至13.58亿元；2024年仍在持续新高，今年上半年销售额为7.06亿元，同比增长16.5%。 事实上，这款药物早早在商保体系中也站稳了脚跟。 截至2023年，上市仅一年的卡度尼利单抗已经进入了全国多达85个惠民保的特药目录，在国产创新药纳入各地惠民保数量的排名中，从2022年的50名开外进入前10。从惠民保到进入国家医保目录，从边缘路径到中心地带，卡度尼利单抗只走了短短两年时间。 康方生物另一款成功纳入医保的双抗药物是今年5月刚刚上市的依沃西单抗，它曾在9月引起了一阵热议，因在治疗PD-L1表达阳性（PD-L1 TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的单药“头对头”III期临床试验中疗效显著优于默沙东K药，作为全球首个且唯一“击败”药王的药物，依沃西单抗迅速打响了名声。 一位药企准入人士指出，作为2020年以来靶向治疗药物开发的研发热点，圈内各大药企准入高度关注国家医保部门对ADC药物的态度。 截至2024年国谈前，在中国市场已获批上市的ADC药物约有7种，此前仅有恩美曲妥珠单抗、维布妥昔单抗、维迪西妥单抗3款ADC药物纳入医保。今年，未进医保的4款ADC药物均递交了申报材料，最终形成了一个“两进两出”的局面。 新进医保目录的2款ADC药物中，阿斯利康和第一三共联合研发的德曲妥珠单抗，因其疗效显著，能给患者带来突破性生存获益，可谓“众望所归”。在一项头对头比较德曲妥珠单抗与恩美曲妥珠单抗治疗HER2阳性晚期二线乳腺癌患者的疗效和安全性的临床研究中，德曲妥珠单抗组的中位无进展生存期（mPFS）高达28.8个月，而恩美曲妥珠单抗组为6.8个月。 另一款成功纳入医保的ADC药物罗氏制药的维泊妥珠单抗，是治疗弥漫大B细胞淋巴瘤领域首个ADC药物，而吉利德的戈沙妥珠单抗、辉瑞的奥加伊妥珠单抗，或因价格原因遗憾出局。 急药“氯巴占片”终进目录，高值罕见病药谨慎“降价进医保” 今年，13款罕见病用药新增纳入目录，这一数字和去年相比相差不大。 本次国谈，最受关注的罕见病药莫过于氯巴占片，这是一款由宜昌人福药业生产、适用于Lennox-Gastaut综合征（LGS）（一种罕见的癫痫性脑病）患者的列管药物。此前，患儿家属从海外购买列这一药物，被以涉嫌“贩毒”起诉，一度引起社会广泛关注。 此后，在国家卫健委和国家药监局的支持下，全国50家三级医院以临时进口的方式向国内患者供给氯巴占片，直至此次医保完成接力棒，将国产氯巴占片纳入医保。“氯巴占属于临床急需药物，患者群体明确。”蔻德罕见病中心创始人兼主任黄如方表示。  此次，氯巴占片以2.11元（10mg/片）的价格进入医保，相较于进入医保前的3元，下降了30%左右。目前，该病全国确诊患者已有2万人，按发病率计算，全国患病群体总数在6万人左右。 和往年相比，今年还有多款罕见肿瘤用药纳入医保目录。这是去年罕见病目录调整后带来的新变化，有部分罕见肿瘤被纳入第二批罕见病目录。 这些药品包括适用于胶质母细胞瘤的伯瑞替尼肠溶胶囊、适用于骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液、适用于黑色素瘤的妥拉美替尼胶囊、适用于多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗注射液、以及适用于胃肠胰内分泌肿瘤的注射用醋酸奥曲肽微球。 其中，北京浦润奥生物的伯瑞替尼肠溶胶囊还可用于特定的非小细胞肺癌，进医保前，其挂网价高达20460元/盒（100mg*60粒）。强生的达雷妥尤单抗注射液1800mg(15 ml)/瓶/盒的价格也超过2万元，其也可用于原发性轻链型淀粉样变。只是，上述两家企业选择对进入医保后价格保密，尚不知其降价情况。 当然，还有一些罕见病用药沧海遗珠。比如适用于高氨血症、甲基丙二酸血症的卡谷氨酸分散片；适用于短肠综合征的注射用替度格鲁肽；适用于阿拉杰里综合征的氯马昔巴特口服溶液。 这或许说明，“30万不谈，50万不进”的国谈潜规则不会发生改变。在此背景下，也有部分企业在今年改变了国谈的布局策略，直接放弃了今年谈判的资格。有企业曾在过去两年连续递交两款罕见病药品的材料，为进医保而努力，但今年没有再递交。“我们的策略是配合规则，在这个潜规则改变之前，我们的策略也很难改变。”该药企人士表示。 另一个值得关注的是，有个别罕见病药，在过往降价进入医保目录后，放量也不足预期，也一度引来退市的风险。 一位罕见病药品相关负责人表示，自国谈以来，目前国谈目录内的20多款罕见病药品，销售额超过1亿人民币的只有“几个药”。有多个罕见病药企的在中国市场的相关业务部门，为了进入医保，向全球总部申请低价时强调了会快速放量，但最终结果不如预期。这些销量极低的罕见病药物，从销售贡献而言，“对药企根本没有意义”。 上述的诸多原因，也让药企对高值的罕见病“降价进医保”的动作，在近两年来有所谨慎。 强调性价比的一年 在医保基金紧平衡的大背景下，那些并未达到“创新程度高”这一要求的药企，则更多的感受到了寒意。 如今回头看，严格的氛围从9月开展的专家评审就已开始蔓延，综合组专家评审的过评率，首先便传递了些许气息。 一家跨国药企的准入人士万文透露，在综合组专家评审阶段，过往数年不会刷掉太多产品，通常药企能够获得过评资格。“但今年，综合组专家评审的过评率大概只有一半吧。” 数据也有佐证，2023年通过形式审查的目录外药品数量为224种，参加谈判或竞价的目录外药品为143种；而今年，通过形式审查的目录外药品数量达到249种，参加谈判或者竞价的目录外药品仅有117种。 一位业内人士也给出了计算结果：今年，综合组专家评审环节的过评率由2023年的63.8%，跌至2024年的47.0%，降低了16.8个百分点。 有药企准入人员认为，今年综合组专家评审的过评率降低，也是为了能够保证最终进入谈判阶段的药品谈判成功率较高。纵观过往两年，国谈成功率都在80%以上，今年提前将一些谈判不成功概率较大的药物剔除，能继续保持国谈的成功率。在昨日的新闻发布会上，国家医保局公布今年国谈的总体成功率为76%。 一位跨国药企的市场准入人员徐莹莹向《健闻咨询》回忆， 今年国谈从筹备阶段开始，医保部门就给药企吹风，医保要购买真正有价值、性价比高的产品。她特别指出：“以前国家医保部门会跟参与评审的临床专家表示，最重要的是谈到有价值的好药，但今年也格外强调了‘性价比’。” “性价比”无疑是“紧平衡”下的结果。一位创新药企负责人张峥，特别指出了一个今年值得关注的细节变化—— 通常情况下，国谈药品在进入谈判之前，需要经过三轮评审——综合组评审、药物经济评审，以及基金测算评审。今年，关于基金测算评审方面的国谈规则有所更新，反映出一些对于药品纳入医保目录后，对基金影响会有几何，格外受到国家医保局的重视。 今年6月28日印发的《2024 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》中，明确提到开展国谈药支付标准测算评估时要“组织测算专家通过职工/居民医保基金测算、药物经济学等方法开展评估”。 而在2023年的同款文件里，其中并未提及需要分别进行职工医保、居民医保基金测算。文件仅提出“组织测算专家通过基金测算、药物经济学等方法开展评估”。 张峥表示，“基金出现紧平衡后，过日子当然要精打细算。今年的基金测算开始区分，在参与谈判/竞价的药物发病人群中职工医保和居民医保的比例各自是多少，基金测算组会根据比例进行一个更加精准的分类计算。” 黑纸白字的规则发生着细节的更新，让业内逐渐感受到，基金测算对于最终信封价形成的影响越来越强。 对此，金春林提出了不同意见。他认为，创新药目前在医保药品中的占比仍然较低，医保谈判/竞价过程的关键还是前期药物经济学测算的价格，并不完全由医保基金预算影响。但对医保预算影响大的创新药，比如单品影响医保预算10亿人民币以上的，确定谈判信封价时可能要在前期药物经济学测算价格基础上打一定的折扣。 越来越多的药企也逐渐关注到，进医保一定是最好的一条路，但并不是唯一的一条。 在昨日的新闻发布会上，国家医保局明确提出，要积极支持“惠民保”等商业健康保险根据《2024年药品目录》设计新产品或更新赔付范围，与基本医保补充结合，更好满足患者用药需求。 此背景下，近年来药企也开始寻找基本医保以外的支付方，陆续成立创新支付部门。部分药企甚至探索出了一条“先进惠民保，再进医保”的路子。 截至2023年，上市仅一年的卡度尼利单抗进入了全国多达85个惠民保的特药目录，在国产创新药纳入惠民保数量的排名中，从2022年的50名开外进入前10，而在今年“火速”纳入医保后，按照惯例，各地惠民保会陆续将其剔除并纳入新药；药明巨诺的CAR-T疗法上市后，超过60%的患者都是通过以惠民保为代表的商保实现支付；再鼎医药的瑞派替尼片、恒瑞医药的注射用卡瑞利珠单抗，都在2023年进入医保目录后，逐步退出了惠民保特药目录。 一位药企准入人员王楠说，“短期内进不了国谈的产品，要实现商业化，惠民保是一个路径。” （徐莹莹、张峥、王楠均为化名。） （来源: 健闻咨询) 药闻康策 新媒体矩阵微信公众号 点击下方  一键关注 【免责声明】 1.“药闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“药闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。 欢迎转发分享、点赞、点在看